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年员工股票购买计划会员2018-05-152018-05-150001104506INSM：股票期权和限制性股票单位会员US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-03-310001104506INSM：股票期权和限制性股票单位会员US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001104506INSM：股票期权和限制性股票单位会员US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001104506INSM：股票期权和限制性股票单位会员US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001104506INSM：股票期权和限制性股票单位会员2024-01-012024-03-310001104506INSM：股票期权和限制性股票单位会员2023-01-012023-03-310001104506INSM: AdrestiaTherapeuticsLtd成员2023-06-012023-06-3000011045062023-06-300001104506INSM: VertuisBioinc 会员2023-01-012023-01-3100011045062023-01-310001104506INSM: MilestoneEvent1会员INSM: VertuisBioinc 会员2023-01-012023-01-310001104506INSM: MilestoneEvent2会员INSM: VertuisBioinc 会员2023-01-012023-01-310001104506INSM: MilestoneEvent3会员INSM: VertuisBioinc 会员2023-01-012023-01-310001104506INSM: MotusBiosciencesIncesInce2021-08-042021-08-040001104506INSM: MotusBiosciencesIncesInce2021-08-040001104506INSM: Algaenexinc会员2021-08-012021-08-310001104506INSM: Algaenexinc会员2021-08-310001104506INSM: MotusBiosciencesIncesInce2021-08-3100011045062021-05-242021-05-240001104506INSM: MotusBiosciencesincesCandalgaenexinceSinc 会员2021-08-012021-08-310001104506INSM: 威廉·刘易斯会员2024-01-012024-03-310001104506INSM: 威廉·刘易斯会员2024-03-310001104506INSM: 萨拉邦斯坦会员2024-01-012024-03-310001104506INSM: 萨拉邦斯坦会员2024-03-310001104506INSM: DraytonWise会员2024-01-012024-03-310001104506INSM: DraytonWise会员2024-03-310001104506insm: s.nicoleschaeffer 会员2024-01-012024-03-310001104506insm: s.nicoleschaeffer 会员2024-03-31


美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单10-Q
（Mark One）
☒    根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2024 年 3 月 31 日
或者
☐    根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在从到的过渡期内
委员会档案编号 000-30739
INSMED INC法人的
（注册人的确切姓名如其章程所示）
弗吉尼亚州54-1972729
（公司或组织的州或其他司法管辖区）（美国国税局雇主识别号）
700 号美国高速公路 202/206,
 
布里奇沃特, 新泽西
08807
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(908) 977-9900
（注册人的电话号码包括区号）
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
根据该法第12 (b) 条注册的证券：
每个班级的标题交易符号注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.01美元INSM纳斯达克全球精选市场
用复选标记表明注册人（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。是的 x没有☐
用复选标记表明注册人在过去 12 个月内（或注册人必须提交此类文件的较短期限）是否以电子方式提交了根据 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的 x没有☐
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 x
加速过滤器o
非加速过滤器o
规模较小的申报公司☐
新兴成长型公司 ☐


如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐没有x
截至 2024 年 5 月 6 日，有e 148,604,548s注册人已发行普通股的股份。



INSMED 注册成立
表格 10-Q
截至2024年3月31日的季度
 
索引
第一部分财务信息
 
第 1 项
合并财务报表
 
截至2024年3月31日（未经审计）和2023年12月31日的合并资产负债表
3
 
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月综合亏损合并报表（未经审计）
4
截至2024年和2023年3月31日的三个月的合并股东赤字表（未经审计）
5
 
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并现金流量表（未经审计）
6
 
合并财务报表附注（未经审计）
7
第 2 项
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
29
第 3 项
关于市场风险的定量和定性披露
42
第 4 项
控制和程序
43
第二部分。其他信息
第 1 项
法律诉讼
43
第 1A 项
风险因素
43
第 2 项
未注册的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券
44
第 5 项
其他信息
44
第 6 项
展品
45
签名
46
 
除非上下文另有说明，否则本10-Q表格中提及的 “Insmed Incorporated” 是指弗吉尼亚州的一家公司Insmed Incorporated，而 “公司”、“Insmed”、“我们” 和 “我们的” 是指Insmed Incorporated及其合并子公司。INSMED、PULMOVANCE、ARIKARES 和 ARIKAYCE 是 Insmed Incorporated 的商标。本 10-Q 表格还包含第三方的商标。本表格 10-Q 中出现的另一家公司的每个商标均为其所有者的财产。

2

第一部分：财务信息
第 1 项。合并财务报表
INSMED 注册成立
合并资产负债表
（以千计，面值和股票数据除外）
截至截至截至截至
2024年3月31日2023年12月31日
 （未经审计） 
资产  
流动资产：  
现金和现金等价物$595,729 $482,374 
有价证券— 298,073 
应收账款37,162 41,189 
库存82,957 83,248 
预付费用和其他流动资产42,874 24,179 
流动资产总额758,722 929,063 
固定资产，净额68,660 65,384 
融资租赁使用权资产20,307 20,985 
经营租赁使用权资产17,157 18,017 
无形资产，净值62,441 63,704 
善意136,110 136,110 
其他资产95,698 96,574 
总资产$1,159,095 $1,329,837 
负债和股东权益  
流动负债：  
应付账款和应计负债$189,362 $214,987 
长期债务的当前部分224,194 — 
融资租赁负债2,695 2,610 
经营租赁负债4,609 8,032 
流动负债总额420,860 225,629 
长期债务939,081 1,155,313 
特许权使用费融资协议156,967 155,034 
或有考虑63,700 84,600 
长期融资租赁负债26,320 27,026 
长期经营租赁负债13,809 11,013 
其他长期负债3,166 3,145 
负债总额1,623,903 1,661,760 
股东权益：  
普通股，$0.01面值； 500,000,000授权股份， 148,560,882和 147,977,960分别于 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的已发行和流通股份
1,486 1,480 
额外的实收资本3,138,578 3,113,487 
累计赤字(3,603,236)(3,446,145)
累计其他综合亏损(1,636)(745)
股东赤字总额(464,808)(331,923)
负债总额和股东赤字$1,159,095 $1,329,837 
见未经审计的合并财务报表附注
3

INSMED 注册成立
综合亏损表（未经审计）
（以千计，每股数据除外）
 截至3月31日的三个月
 20242023
产品收入，净额$75,500 $65,214 
运营费用：
产品收入成本（不包括无形资产的摊销）17,457 13,830 
研究和开发121,083 127,865 
销售、一般和管理93,102 79,914 
无形资产的摊销1,263 1,263 
递延负债和或有对价负债的公允价值变动(11,900)(9,500)
运营费用总额221,005 213,372 
营业亏损(145,505)(148,158)
投资收益8,783 10,524 
利息支出(21,042)(20,003)
利率互换公允价值的变化2,362 (1,533)
其他费用，净额(1,100)(111)
所得税前亏损(156,502)(159,281)
所得税准备金589 483 
净亏损$(157,091)$(159,764)
基本和摊薄后的每股净亏损$(1.06)$(1.17)
已发行基本普通股和摊薄后普通股的加权平均值
148,456 136,355 
净亏损$(157,091)$(159,764)
其他综合收益（亏损）：
外币折算损失(855)(171)
有价证券的未实现（亏损）收益(36)498 
综合损失总额$(157,982)$(159,437)
    
见未经审计的合并财务报表附注

4

INSMED 注册成立
合并股权报表ers 赤字（未经审计）
（以千计）
 普通股额外
付费
资本		累积的
赤字		累积的
其他
全面
收入（亏损）		总计
股份金额
截至2022年12月31日的余额135,654 $1,357 $2,782,416 $(2,696,578)$756 $87,951 
综合损失：
净亏损(159,764)(159,764)
其他综合收入327 327 
行使股票期权和ESPP股票82 1 1,138 1,139 
发行普通股以归属限制性股票单位193 1 1 
发行普通股以收购资产50059,245 9,250 
股票薪酬支出16,443 16,443 
截至2023年3月31日的余额136,429 $1,364 $2,809,242 $(2,856,342)$1,083 $(44,653)
截至2023年12月31日的余额147,978 $1,480 $3,113,487 $(3,446,145)$(745)$(331,923)
综合损失：
净亏损(157,091)(157,091)
其他综合损失(891)(891)
行使股票期权和ESPP股票发行217 2 4,050 4,052 
发行普通股的净收益(409)(409)
发行普通股以归属限制性股票单位366 4 4 
股票薪酬支出21,450 21,450 
截至 2024 年 3 月 31 日的余额148,561 $1,486 $3,138,578 $(3,603,236)$(1,636)$(464,808)
见未经审计的合并财务报表附注
5

INSMED 注册成立
合并现金流量表（未经审计）
（以千计）
 截至3月31日的三个月
 20242023
经营活动  
净亏损$(157,091)$(159,764)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：  
折旧1,588 1,248 
无形资产的摊销1,263 1,263 
股票薪酬支出21,450 16,443 
债务发行成本的摊销1,851 1,724 
实物实收利息资本化6,242 5,456 
特许权使用费融资非现金利息支出4,822 2,615 
有价证券折扣的增加，净额(1,963)— 
融资租赁摊销费用678 678 
非现金运营租赁费用6,516 2,491 
递延负债和或有对价负债的公允价值变动(11,900)(9,500)
利率互换公允价值的变化(2,362)1,533 
收购 Vertuis— 10,250 
运营资产和负债的变化：  
应收账款2,955 (860)
库存(598)(1,187)
预付费用和其他流动资产(19,330)(3,199)
其他资产333 (5,231)
应付账款和应计负债(32,345)(8,841)
其他负债(6,144)(1,422)
用于经营活动的净现金(184,035)(146,303)
投资活动  
购买固定资产(4,679)(3,398)
有价证券的到期日300,000 45,000 
投资活动提供的净现金295,321 41,602 
筹资活动  
行使股票期权和ESPP的收益4,052 1,139 
股票发行成本的支付(409)— 
融资租赁本金的支付(621)(320)
支付债务发行成本— (1,218)
由（用于）融资活动提供的净现金3,022 (399)
汇率对现金和现金等价物的影响(953)(29)
现金和现金等价物的净增加（减少）113,355 (105,129)
期初的现金和现金等价物482,374 1,074,036 
期末的现金和现金等价物$595,729 $968,907 
现金流信息的补充披露：  
支付利息的现金$8,210 $11,589 
为所得税支付的现金$1,208 $1,004 
见未经审计的合并财务报表附注
6
目录
INSMED 注册成立
合并财务报表附注

1。公司和演示基础
Insmed是一家全球生物制药公司，其使命是改变严重和罕见疾病患者的生活。该公司的第一款商业产品ARIKAYCE在美国（美国）被批准为ARIKAYCE®（阿米卡星脂质体吸入悬浮液），在欧洲为ARIKAYCE脂质体590毫克雾化分散剂，在日本为ARIKAYCE吸入剂590毫克（硫酸阿米卡星吸入药物）。ARIKAYCE于2018年9月在美国获得加速批准，用于治疗以下疾病 鸟分枝杆菌复合物(MAC) 肺部疾病是复方抗菌药物方案的一部分，适用于在难治环境中替代治疗选择有限或没有替代治疗方案的成年患者。2020年10月，欧盟委员会（EC）批准ARIKAYCE用于治疗非囊性纤维化（CF）且治疗选择有限的成年人由MAC引起的非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染。2021年3月，日本厚生劳动省（MHLW）批准ARIKAYCE用于治疗由MAC引起的NTM肺病患者，这些患者对先前的多药方案治疗反应不足。由MAC引起的NTM肺病（该公司将其称为MAC肺病）是一种罕见且通常是慢性的感染，可造成不可逆转的肺损伤，并可能致命。
该公司的产品线包括临床阶段项目、brensocatib和treprostinil palmitil吸入粉（TPIP），以及其他早期研究项目。Brensocatib是一种小分子、口服、可逆的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，该公司正在开发这种抑制剂，用于治疗支气管扩张和其他中性粒细胞介导疾病的患者，包括无鼻息肉的慢性鼻窦炎（crsSNP）。TPIP 是曲前列腺素前药曲普替尼的吸入配方，可为与间质性肺病 (PH-ILD) 和肺动脉高压 (PH-ILD) 和肺动脉高压 (PAH) 相关的肺动脉高压提供差异化的产品特征。该公司的早期研究计划涵盖了广泛的技术和模式，包括基因疗法、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援。
该公司于1999年11月29日在弗吉尼亚联邦注册成立，其主要行政办公室位于新泽西州布里奇沃特。该公司在美国、法国、德国、爱尔兰、意大利、荷兰、瑞士、英国（英国）和日本设有法人实体。
随附的未经审计的中期合并财务报表是根据10-Q表报告规则和条例编制的。因此，本文不包括美国普遍接受的会计原则（GAAP）要求的某些信息和披露以完成合并财务报表。未经审计的中期合并财务报表应与公司财务报表中包含的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读 截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告。这些附注中提及的适用会计指南均指财务会计准则委员会（FASB）会计准则编纂（ASC）和会计准则更新（ASU）中的GAAP。
任何过渡期的经营业绩不一定代表全年的经营业绩。此处提供的未经审计的中期合并财务信息反映了管理层认为为公允列报所列期间的财务状况、经营业绩和现金流量所必需的所有正常调整。所有公司间往来交易和余额均已在合并中清除。
该公司有 $595.7截至2024年3月31日，现金及现金等价物为百万美元，净亏损为美元157.1截至2024年3月31日的三个月，为百万美元。该公司通过股票证券的公开发行为其运营提供资金，bt融资和收入利息融资。该公司预计将继续蒙受合并营业亏损，包括其美国和某些国际实体的亏损，同时为ARIKAYCE、brensocatib、TPIP及其其他管道项目的研发（研发）活动提供资金，ARIKAYCE的持续商业化和监管活动以及brensocatib的商业化前活动、监管活动以及如果获得批准的商业化活动以及其他一般和管理活动提供资金。
该公司预计其未来的现金需求将很大。尽管公司目前有足够的资金来满足至少未来12个月的财务需求，但公司未来可能会筹集更多资金，为其运营、正在进行的商业化和临床试验活动以及未来的候选产品提供资金，并开发、收购、许可或共同推广其他产品或候选产品，包括针对孤儿或罕见疾病的产品或候选产品。未来任何融资或其他交易的来源、时间和可用性将主要取决于公司商业、监管和发展活动的持续进展。未来的任何融资也将视市场而定
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未经审计的合并财务报表附注
1。公司和陈述基础（续）



条件。如果公司无法在需要时获得足够的额外资金，则公司可能被迫推迟、限制或取消其全部或部分开发计划或商业化工作。
合并财务报表包括公司及其全资子公司Celtrix制药有限公司、Insmed Holdings Limited、Insmed基因疗法有限责任公司、Insmed爱尔兰有限公司、Insmed法国SAS、Insmed德国有限公司、Insmed荷兰控股有限公司、Insmed 荷兰控股有限公司、Insmed Godo Kaisha、Insmed 瑞士有限公司、Insmed Switzerland GmbH的账目 Italy S.R.L.、Insmed Innovation UK Limited和Adrestia Therapeutics Inc.在合并中，所有公司间交易和余额均已清除。
2。重要会计政策摘要
公司重要会计政策的完整清单载于公司合并财务报表附注2中 截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告。下文将详细讨论选定的重要会计政策。
估算值的使用— 根据公认会计原则编制合并财务报表要求管理层做出影响合并财务报表和附注中报告的金额的估计和假设。该公司的估计和判断基于历史经验和其他各种假设。公司资产负债表中报告的资产负债金额以及每个列报期间报告的收入和支出金额受到估计和假设的影响，这些估计和假设用于但不限于收入补贴、股票薪酬、所得税、意外损失、收购相关无形资产，包括在制研发（IPR&D）和商誉、或有对价的公允价值以及研发成本的核算。实际结果可能与这些估计有所不同。
信用风险的集中度—可能使公司面临信用风险集中的金融工具主要包括现金和现金等价物。该公司将其现金等价物存放在信贷质量高的金融机构，并可能将其投资于美国国债、共同基金和政府机构债券。公司已经制定了有关信用评级和到期日的指导方针，旨在维护安全性和流动性。
公司面临与向客户提供与产品销售相关的信贷相关的风险。公司不需要抵押品来担保客户应付的款项。该公司使用预期损失方法来计算贸易应收账款准备金。公司对预期信用损失的衡量基于有关过去事件的相关信息，包括历史经验、当前状况以及影响报告金额可收回性的合理和可支持的预测。该公司目前没有为无法收回的贸易应收账款提供物质补贴。下表显示了截至2024年3月31日的三个月，公司三大客户在总产品收入中所占的百分比以及截至2023年3月31日的三个月中各自的百分比。
截至3月31日的三个月
20242023
客户 A35%36%
客户 B34%36%
客户 C16%17%
该公司依赖第三方制造商和供应商来制造和供应其产品。供应商或制造商无法满足公司的供应要求可能会对未来的经营业绩产生重大影响。与供应商或制造商关系的变化，或其业务的不利变化，可能会对未来的经营业绩产生重大影响。
寿命有限的无形资产—有限寿命的无形资产按其记录之日相应的公允价值计量。公司无形资产的公允价值基于现有事实和情况下的合理估计和假设。参见 附注6-无形资产、净值和商誉了解更多细节。
减值评估—公司审查其有限寿命无形资产和长期资产的可收回性，以确定减值指标。可能需要进行减值评估的事件或情况包括临床试验结果负面、资产市场价格的显著下跌或法律因素或资产使用方式的重大不利变化。如果存在此类指标，公司将通过以下方式评估受影响资产的可收回性
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合并财务报表附注（续）
2。重要会计政策摘要（续）
确定此类资产的账面价值是否小于资产未贴现的未来现金流总和。如果发现此类资产无法收回，公司通过将资产的账面价值与资产的公允价值进行比较来衡量减值金额。
业务合并和资产收购—公司对资产收购和其他类似交易进行评估，以评估该交易是否应计为业务合并或资产收购，方法是首先应用筛选来确定所收购总资产的几乎所有公允价值是否集中在单一可识别资产或一组类似的可识别资产中。如果符合屏幕要求，则该交易将计为资产收购。如果不满足筛选条件，则需要进一步确定公司是否获得了能够创造产出的投入和流程，从而满足企业的要求。如果确定为企业合并，公司将按照亚利桑那州立大学2017-01《业务合并（主题805）：澄清企业定义》中所述的收购会计方法对交易进行核算，该定义要求企业合并中的收购实体确认所有收购资产、承担的负债和被收购方的任何非控股权益的公允价值，并将收购日期确定为公允价值衡量点。因此，公司根据截至收购之日的公允价值估计，确认企业合并中收购的资产和承担的负债，包括或有资产和负债，以及被收购方的非控股权益。根据ASC 805《企业合并》，公司确认并衡量截至收购之日的商誉，即支付的对价公允价值超过所收购的已确定净资产公允价值的部分。
公司业务收购的对价可能包括未来付款，这些款项视特定事件的发生而定。此类或有对价付款的债务在收购之日按公允价值入账。然后对每个报告期的或有对价债务进行评估。除付款变动外，或有对价公允价值的变动被确认为损益，并记入合并综合亏损报表中递延和或有对价负债公允价值的变动。
如果确定为资产收购，公司将根据ASC 805-50对该交易进行核算，该协议要求资产收购中的收购实体在相对公允价值基础上确认收购的资产和承担的负债，其中包括交易成本以及给定的对价。除非作为对价的非现金资产的公允价值与收购实体账面上的资产账面金额不同，否则自收购之日起不确认损益。转让的非现金对价将根据成本（应根据给定对价的公允价值进行计量）或所收资产和承担的负债的公允价值进行计量，以更可靠的衡量者为准。在资产收购中不确认商誉，任何超过所收购净资产公允价值的多余对价将根据相对公允价值分配给可识别资产。如果知识产权与开发的许可协议不符合企业的定义，并且资产尚未达到技术可行性，因此未来没有其他用途，则公司将在合并综合亏损报表中将根据此类许可协议支付的款项作为收购的知识产权和开发费用。
资产收购中的或有对价款在意外情况得到解决、对价已支付或变为应付时予以确认，除非或有对价符合衍生品的定义，在这种情况下，该金额成为所购资产基础的一部分。截至2024年3月31日，公司的或有对价均不符合衍生品的定义。确认或有对价付款后，该金额包含在所购资产或资产组的成本中。
无限期的无形资产—无限期的无形资产由知识产权和开发组成。如果项目得到进一步开发或将来有其他用途，则通过业务合并以外的交易中直接收购的知识产权和开发将被资本化；否则，它们将被列为支出。在企业合并中收购的知识产权与开发项目资产的公允价值被资本化。公司通常使用多期超额收益法来确定企业合并中收购的IPR&D资产的估计公允价值。该估值方法中使用的预测基于许多因素，例如相关的市场规模、专利保护以及预期的定价和行业趋势。然后，使用适当的贴现率将估计的未来净现金流折现为现值。在项目完成或放弃之前，这些资产被视为无限期的无形资产，此时资产将在剩余使用年限内摊销或酌情注销。如果出现减值指标，包括知识产权与发展在内的寿命无限期的无形资产将进行减值测试，并且至少每年进行一次减值测试。但是，允许实体首先评估定性因素，以确定是否需要进行定量减值测试。只有当该实体根据定性评估确定无限期无形资产的公允价值很可能低于其账面金额时，才需要进行进一步的测试。无限期无形资产减值测试包括一项单步分析，该分析比较了无形资产的公允价值
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合并财务报表附注（续）
2。重要会计政策摘要（续）
无形资产及其账面金额。如果无形资产的账面金额超过其公允价值，则减值损失的确认为等于该超出部分的金额。在评估其无限期无形资产的价值是否可能无法收回时，公司考虑了许多因素，包括但不限于预期增长率、股权和债务资本成本、总体经济状况、公司对该行业的前景和市场表现以及近期和预测的财务业绩。截至10月1日，该公司每年对其无限期无形资产进行定性测试。
善意—商誉是指支付的对价金额，该金额超过了因公司业务收购而收购的净资产的公允价值，使用收购会计方法进行核算。商誉不摊销，每年在报告单位层面上进行减值测试，或者在触发事件发生可能表明商誉账面价值减值时进行减值测试。允许实体首先评估定性因素，以确定是否需要进行定量减值测试。只有当该实体根据定性评估确定报告单位的公允价值很可能低于其账面金额时，才需要进行进一步的测试。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，公司继续按以下方式运营 一报告单位。该公司将从2024年10月1日起进行下一次年度商誉减值测试。参见 附注6-无形资产、净值和商誉了解更多细节。
租赁—租赁是一种合同或合同的一部分，它传达了控制使用明确或隐含的财产、厂房或设备以换取对价的权利。如果公司获得获得该资产几乎所有经济利益的权利或指导使用该资产的权利，则该资产的控制权将移交给公司。公司根据协议期内未来固定租赁付款的现值，在租赁开始之日确认使用权（ROU）资产和租赁负债。如果这种方法更能代表预期从标的资产中获得收益的模式，ROU资产将在租赁期限内按直线分期摊销，或根据消耗进行摊销。租赁负债累积到收益率，并在向供应商支付租赁款时减少。可变租赁付款在引起付款的事件发生时确认，并在合并综合亏损报表中与固定租赁付款产生的支出列为同一细列项目。
租赁按现值计量，使用租赁中隐含的利率，如果隐含利率无法确定，则使用承租人的隐性借款利率。由于隐性利率通常不可用，因此公司根据租赁开始之日可用的信息使用其隐性借款利率来确定未来租赁付款的现值。隐性借款利率近似于公司在相似期限内以抵押方式借款所支付的利率，金额等于租赁付款。参见 附注 9-租约了解更多细节。
债务发行成本—在债务期限内，使用有效利率法将债务发行成本摊销为利息支出。支付给贷款人和第三方的未摊销债务发行成本在合并资产负债表中反映为债务的折扣。与已清债务相关的未摊销债务发行成本在清偿期间列为支出。
外币—公司在美国、法国、德国、爱尔兰、意大利、荷兰、瑞士、英国和日本开展业务。公司以非美元为基础的本位币业务的业绩按该期间的平均汇率折算成美元。资产和负债按资产负债表日的现行汇率折算。权益按股权交易之日的现行汇率折算。折算调整作为累计其他综合亏损的一部分，计入股东赤字总额。
公司根据适用汇率的变动在正常业务过程中实现外币交易的收益和损失。这些收益和损失作为其他支出的组成部分包括在内，净额。
衍生品—在正常业务过程中，公司会受到利率变动的影响。公司可以订立衍生工具，包括利率互换和上限，以管理或对冲利率风险。衍生工具在资产负债表日按公允价值入账。公司尚未为衍生品公允价值的变化选择套期会计处理方法。衍生品公允价值的变化按期记录，并包含在合并综合亏损表和合并现金流量表的利率互换公允价值变动中。
库存和产品成本收入（不包括无形资产的摊销）—库存以成本和可变现净值中较低者列报。库存按先入先出（FIFO）的原则出售。公司定期审查库存是否过期和过时，并在必要时相应地减记。如果在此期间未达到质量规范
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合并财务报表附注（续）
2。重要会计政策摘要（续）
在制造过程中，此类库存在确定期间内计入产品收入成本（不包括无形资产的摊销）。
产品收入成本（不包括无形资产的摊销）主要包括与所售ARIKAYCE的制造相关的直接和间接成本，包括第三方制造成本、包装服务、运费和管理费用分配，以及特许权使用费支出。成本是使用标准成本方法确定的，该方法近似于实际成本，并假设货物流向先出。用于临床开发目的的库存在消费时记作研发费用。
每股净亏损—每股基本净亏损是通过净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数计算得出的。摊薄后的每股净亏损是通过净亏损除以该期间已发行普通股和其他稀释性证券的加权平均数计算得出的。由于公司出现净亏损，来自股票期权、限制性股票（RS）、限制性股票单位（RSU）、绩效股票单位（PSU）和可转换债务证券的潜在稀释性证券将具有反稀释作用。假定行使已发行股票期权和假定转换公司可转换票据所产生的潜在稀释性普通股是根据库存股法确定的。
下表列出了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中用于计算基本和摊薄后每股净亏损的普通股加权平均数的对账情况：
 截至3月31日的三个月
 20242023
 
分子：
净亏损$(157,091)$(159,764)
分母：
计算每股基本净亏损时使用的加权平均普通股：148,456 136,355 
稀释性证券的影响：
普通股期权— — 
RS 和 RSU— — 
PSU— — 
可转换债务证券— — 
计算摊薄后每股净亏损时使用的加权平均已发行普通股148,456 136,355 
每股净亏损：
基本款和稀释版$(1.06)$(1.17)
截至2024年3月31日和2023年3月31日的摊薄后加权平均已发行普通股的计算中分别排除了以下可能具有稀释性的证券，因为它们的影响本来是反稀释的（以千计）：
 
截至3月31日，
 20242023
普通股期权24,098 19,156 
未归还的 RS 和 RSU3,059 2,058 
PSU666 671 
可转换债务证券23,438 23,438 
最近的会计声明（尚未通过）—2023年12月，财务会计准则委员会发布了亚利桑那州立大学2023-09年《所得税——所得税披露的改进》，以提高所得税披露的透明度和决策实用性。亚利桑那州立大学 2023-09 要求进一步分解与所得税税率相关的所得税披露
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2。重要会计政策摘要（续）
对账和缴纳的所得税。亚利桑那州立大学 2023-09 年将在 2024 年 12 月 15 日之后开始的财政年度内生效。该公司目前正在评估采用亚利桑那州立大学2023-09年对其合并财务报表的影响。
3.公允价值测量
公司根据与用于衡量其公允价值的投入相关的判断水平，定期对财务报表中按公允价值计量和报告的金融资产和负债进行分类。等级层次与用于确定金融资产和负债公允价值的投入相关的主观性程度直接相关，如下所示：
•1级——投入是计量日相同资产或负债在活跃市场上未经调整的报价。
•2级——通过与测量日期和仪器预期寿命期间的市场数据相关性，可以直接或间接地观察到资产或负债的投入（不包括在第1级的报价）。
•3级——输入反映了管理层对市场参与者在衡量日期对资产或负债进行定价时将使用什么的最佳估计。考虑了估值技术固有的风险和模型输入所固有的风险。
定期按公允价值计量的金融资产和负债的每个主要类别均根据估值中最低的重要投入进行分类。公允价值层次结构还要求实体最大限度地使用可观察的输入，并在衡量公允价值时尽量减少不可观察输入的使用。第一级的金融工具通常包括在活跃市场上市的美国国债和共同基金。公司的现金和现金等价物允许每日赎回，这些投资的公允价值基于控股金融机构提供的活跃市场的报价。
下表显示了按公允价值定期计量的资产和负债及其账面价值（百万美元）：
截至 2024 年 3 月 31 日
公允价值
账面价值第 1 级第 2 级第 3 级
资产
现金和现金等价物$595.7 $595.7 $— $— 
利率互换抵押品$6.0 $6.0 $— $— 
负债
利率互换$(1.2)$— $(1.2)$— 
推迟的审议$5.0 $— $5.0 $— 
或有考虑$73.4 $— $— $73.4 
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3.公允价值测量（续）
截至 2023 年 12 月 31 日
公允价值
账面价值第 1 级第 2 级第 3 级
资产
现金和现金等价物$482.4 $482.4 $— $— 
有价证券$298.1 $298.1 $— $— 
利率互换抵押品$6.0 $6.0 $— $— 
负债
利率互换$1.2 $— $1.2 $— 
推迟的审议$5.7 $— $5.7 $— 
或有考虑$84.6 $— $— $84.6 
在截至2024年3月31日的三个月中，美元300.0由美国国债组成的百万有价证券已到期。
公司在每个季度末确认公允价值层次结构内各级之间的转移（如果有）。截至2024年3月31日和2023年12月31日，利率互换和利率互换的抵押品分别记录在合并资产负债表中的其他资产以及应付账款和应计负债中。利率互换的抵押品是现金，这是一类资产。利率互换是二级负债，因为它使用活跃市场中除报价以外的可观察投入。在截至2024年3月31日的三个月中，没有人转入或转出一级、二级或三级。
截至2024年3月31日，公司持有 不可供出售的证券。在一年或更短时间内到期的有价证券被归类为流动资产，到期时间超过一年的有价证券被归类为非流动资产。
公司每季度审查每只证券的状况，以确定是否发生了非暂时的减值。在做出决定时，公司考虑了许多因素，包括：（1）下跌的严重性；（2）该证券的评级是否低于投资等级；（3）发行人未能支付定期利息或本金；（4）公司保留投资以使其恢复的能力和意图。公司已确定，在截至2024年3月31日的三个月中，除暂时性减值外，没有其他减值。
延期考虑
延期对价源于2021年8月对Motus Biosciences, Inc.（Motus）和Algaenex, Inc.（AlgaeNex）（业务收购）的收购。公司有义务向Motus股权持有人发行总额为 184,433在截止日期的第一、二和三周年之际分别持有的公司普通股，但会有一定的削减。在2022年8月和2023年8月期间，公司通过发行，履行了截止日期一周年和二周年应付的款项 171,427股票和 177,203在进行一定削减后，分别是公司普通股的股份。递延对价的估值按季度进行，损益包含在合并综合亏损报表中递延和或有对价负债的公允价值变动中。由于递延对价以股票结算，因此在公允价值计算中不适用贴现率。
递延对价被归类为二级经常性负债，因为其估值使用的是输入值，即Insmed股价，这是衡量日期和负债预期寿命期间可直接观察的输入。预计在十二个月或更短时间内结算的递延对价被归类为应付账款和应计负债中的流动负债。截至2024年3月31日，应付账款和应计负债中包含的递延对价的公允价值为美元5.0百万。
截至2024年3月31日，在递延对价的估值中使用了以下可观察到的输入：
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3.公允价值测量（续）
截至 2024 年 3 月 31 日的公允价值（以百万计）
可观察的输入输入值
推迟的审议
$5.0
截至 2024 年 3 月 31 日的 Insmed 股价
$27.13
或有对价
或有对价负债源于2021年8月的业务收购（见 附注 16-收购）。或有对价负债包括发展和监管里程碑、优先审查凭证里程碑和净销售里程碑。完成某些发展和监管里程碑事件后，公司有义务向Motus股权持有人发行不超过以下股票 5,348,572总股数和不超过Algaenex股权持有人的股份 368,867总份额。开发和监管里程碑的公允价值是使用概率调整后的方法估算的。2024 年 3 月 31 日，加权平均成功概率为 42%。发展和监管里程碑将以公司普通股结算。因此，公允价值计算中不适用贴现率。
如果公司获得优先审查凭证，则公司有义务向Motus股权持有人支付优先审查凭证价值的一部分，但须有一定的减免。潜在的支出将是 50公司通过出售优先审查凭证获得的税后净收益的百分比或 50最近销售价格平均值的百分比 三公开披露的优先审查凭证销售情况，但不包括某些调整。优先审查凭证里程碑的公允价值是使用概率调整后的贴现现金流法估算的。这笔债务将以现金结算。
净销售里程碑的或有对价负债是使用带有蒙特卡罗模拟的期权定价模型进行估值的。截至2024年3月31日，这些净销售里程碑的公允价值被认为对或有对价的总体公允价值无关紧要。
或有对价负债被归类为三级经常性负债，因为其估值需要对目前市场上无法观察到的因素进行大量判断和估计。如果对估值方法的输入使用不同的假设，则估计的公允价值可能与公司确定的公允价值存在显著差异。预计在十二个月或更短时间内结算的或有对价被归类为应付账款和应计负债中的流动负债。预计将在十二个月以上结算的或有对价被归类为非流动负债。截至2024年3月31日，当前和非流动或有对价的公允价值为美元9.7百万和 $63.7分别是百万。
或有对价负债的估值按季度进行，损益包含在合并综合亏损报表中或有对价负债公允价值的变动中。 截至2024年3月31日，在对发展和监管里程碑以及优先审查凭证里程碑进行估值时，使用了以下不可观察的重要信息：
截至 2024 年 3 月 31 日的公允价值（以百万计）
估值技术不可观察的输入价值观
发展和监管里程碑$65.5经概率调整的成功概率
14% - 97%
优先审核凭证里程碑$5.1经概率调整的贴现现金流成功概率
16.4%
折扣率
15.7%
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，公司递延和或有对价负债估值的公允价值变动（以千计）：
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3.公允价值测量（续）
已推迟
考虑
（二级负债）		或有对价
（三级负债）
截至2022年12月31日的余额$7,400 $58,100 
补充— — 
公允价值的变化(1,200)(8,300)
付款— — 
截至2023年3月31日的余额$6,200 $49,800 
截至 2023 年 12 月 31 日的余额$5,700 $84,600 
补充— — 
公允价值的变化(700)(11,200)
付款— — 
截至 2024 年 3 月 31 日的余额$5,000 $73,400 
可转换票据
可转换票据的公允价值与账面价值不同，受利率、公司股价和股价波动（统称为当前市场因素）的影响，并由市场交易中观察到的可转换票据的价格决定，这些票据是二级投入。
公司的估计公允价值 0.75截至2024年3月31日，2028年到期的可转换优先票据（2028年可转换票据）（出于公允价值计量目的归类为二级负债）的百分比为 $620.1百万，威慑利用当前市场因素和公司获得与2028年可转换票据相当条件的债务的能力进行开采。
公司的估计公允价值 1.75截至2024年3月31日到期的2025年到期的可转换优先票据（2025年可转换票据）（出于公允价值计量目的归类为二级负债）的百分比s $238.7百万，根据当前市场因素确定，以及公司以与202年相当的条件获得债务的能力5张可转换票据。参见 附注10——债务了解有关本公司可转换票据的更多详情。
综合特许权使用费融资协议
2022年10月，公司与OrbiMed Royalty & Credit Opportunities IV, LP（OrbiMed）签订了收入利息购买协议（特许权使用费融资协议）。根据特许权使用费融资协议，OrbiMed向公司付款 $150百万以换取按季度获得金额等于的特许权使用费的权利 42025 年 9 月 1 日之前 ARIKAYCE 全球净销售额的百分比以及 4.52025 年 9 月 1 日当天或之后占ARIKAYCE全球净销售额的百分比，以及 0.75如果获得批准，占brensocatib全球净销售额的百分比（收入利息支付）。如果 OrbiMed 未收到的总收入利息支付额至少为 $150百万在2028年3月31日或之前，公司必须一次性向OrbiMed支付两者之间的差额 $150百万以及已支付的总收入利息支付。此外，从2028年3月31日起，ARIKAYCE的特许权使用费率将提高至截至2028年3月31日的收入利息支付总额等于该税率 $150百万。在某些条件下，公司应付给OrbiMed的总收入利息上限为购买价格的1.8倍，最高为收购价格的1.9倍。
交易时特许权使用费融资协议的公允价值基于公司对预计在协议有效期内支付给OrbiMed的未来特许权使用费的估计，该估计是根据市场数据来源的预测确定的，这些预测被视为三级投入。根据ASC 470 “债务” 和 ASC 835 “利息”，该负债将在安排的整个生命周期内使用实际利息法进行摊销。该公司将利用这种预期方法来考虑未来向OrbiMed支付的预计款项的后续变化，并将每季度更新实际利率。有关更多信息，请参阅 附注11——特许权使用费融资协议.
4。产品收入，净额
根据ASC 606 “与客户签订合同的收入”，当客户获得对承诺商品或服务的控制权时，公司确认收入，金额反映了公司预期的对价
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4。产品收入，净额（续）
接收以换取所提供的商品或服务。为了确定ASC 606范围内的安排的收入确认，公司执行了以下五个步骤：（1）确定与客户的合同；（2）确定合同中的履约义务；（3）确定交易价格；（4）将交易价格分配给合同中的履约义务；（5）在实体履行履约义务时或在实体履行履约义务时确认收入。在合同开始时，公司会评估每份合同中承诺的商品或服务，以确定哪些是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否不同。然后，公司将履行义务时或履行义务时分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。对于属于ASC 606范围的所有合同，公司已确定了一项履约义务：向其客户出售ARIKAYCE。公司没有产生任何与客户签订合同相关的增量成本或将其资本化。
产品收入净额包括ARIKAYCE的净销售额。该公司在美国的客户包括专业药房和专业分销商。2020年12月，该公司开始确认ARIKAYCE在欧洲的商业销售的产品收入。2021年7月，该公司开始确认来自日本ARIKAYCE商业销售的产品收入。在全球范围内，一旦公司执行并满足上述收入确认标准的所有五个步骤，产品收入就会得到确认。
下表显示了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月公司产品净收入的地理摘要（以千计）：
截至3月31日的三个月
20242023
我们$56,349 $49,067 
日本14,891 13,156 
欧洲和世界其他地区4,260 2,991 
产品总收入，净额$75,500 $65,214 
收入按净销售价格（交易价格）记录，其中包括对可变对价的估计，其储备金用于：（a）客户信贷，例如即时付款的发票折扣；（b）预估的政府回扣，例如医疗补助和医疗保险D部分报销以及估计的管理式医疗回扣；（c）预估的退款，以及（d）共付援助的估计成本。这些储备金基于相关销售的收入或应申报的金额，分为应收账款减少（即时付款折扣和退款）、预付费用（共付补助）或流动负债（回扣）。在适当的情况下，这些估计会考虑一系列可能的结果，这些结果是根据公司的历史经验、当前的合同和法定要求以及预测的客户购买和付款模式等相关因素进行概率加权的。总体而言，这些储备金反映了公司根据适用合同条款对其应得对价金额的最佳估计。交易价格中包含的可变对价金额可能会受到限制，并且仅在未来一段时间内累计收入金额可能不会发生重大逆转的情况下，才包含在净销售价格中。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计有所不同。如果未来的实际业绩与预期有所不同，则公司将调整这些估计，这将影响此类差异公布期间的净产品收入和收益。
客户积分：为公司的某些客户提供各种形式的对价，包括即时付款折扣。向专业药房和专业分销商销售即时付款折扣的付款条款基于与相应专业药房和分销商商定的合同费率。该公司预计其客户将获得这些折扣，因此，在确认此类收入时，将从总生产总值收入中全额扣除这些折扣。
返利：公司与某些政府机构和管理式医疗组织签订合同，或集体与第三方付款人签订合同，因此ARIKAYCE将有资格获得此类第三方付款人的购买或部分或全额报销。该公司估算了将向第三方付款人提供的返利，并在确认收入时从总生产总值收入中扣除这些估计金额。这些储备金在确认收入的同一时期入账，导致产品收入减少和流动负债的建立。流动负债包含在合并资产负债表的应付账款和应计负债中。公司根据 (i) 公司与这些第三方付款人的合同，(ii) 估算将向第三方付款人提供的返利，(ii)
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4。产品收入，净额（续）
政府规定的折扣适用于政府资助的计划，（iii）根据估计的付款人组合进行概率加权的一系列可能结果，以及（iv）从公司专业药房获得的信息。
退款：退单是指某些合同客户（目前是公共卫生服务机构和联邦政府实体）通过联邦供应计划直接从公司的专业分销商处购买商品时产生的折扣。签约客户通常以折扣价购买产品，而专业分销商反过来又向公司收取专业分销商最初支付的价格与合同客户支付的折扣价之间的差额。公司估算向专业分销商提供的退款，并在确认收入时从总产品收入和应收账款中扣除这些估计金额。
自付补助：拥有商业保险并符合特定资格要求的患者可以获得共付补助。根据该计划条款以及有关为类似特种药品提供的计划的信息，该公司估算了平均自付减免金额和预计参与该计划的患者百分比，以确定共付补助的应计金额。这些储备金记录在确认相关收入的同一时期，从而导致产品收入减少。公司根据实际赎回活动和对当期销售的未来赎回的估计，调整其应计自付补助。
如果公司的任何或全部实际经验与其估计有所不同，则公司可能需要调整前期应计收入，从而影响调整期间的收入。
该公司还确认与欧洲各种抢先体验计划（EAP）相关的收入。EAP旨在根据当地法规在产品上市之前以指定患者为基础提供产品。
5。库存
公司的库存余额包括以下内容（以千计）：
截至截至
2024年3月31日2023年12月31日
原材料$21,943 $24,562 
在处理中工作29,359 33,480 
成品31,655 25,206 
$82,957 $83,248 
库存以较低的成本和可变现净值列报，包括原材料、在制品和制成品。该公司没有记录任何重大的库存减记。该公司目前使用数量有限的第三方合同制造组织（CMO）来生产库存。
6。无形资产、净资产和商誉
 无形资产，净值
寿命有限的无形资产
截至2024年3月31日，该公司的有限寿命无形资产包括收购的ARIKAYCE研发以及在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会分别于2018年9月和2020年10月批准ARIKAYCE后，向PARI支付的使用Lamira® 雾化器系统（Lamira）向患者交付ARIKAYCE的许可的里程碑。在ARIKAYCE最初的监管独家期内，该公司于2018年10月开始摊销其收购的ARIKAYCE研发和PARI里程碑相关的无形资产 12年份。这些资产在未来五年中每年的摊销额估计约为 $5.1每年一百万。
无限期的无形资产
截至2024年3月31日，该公司的无限期无形资产包括从业务收购中收购的IPR&D（见 附注 16-收购）。无限期的无形资产不摊销。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，公司无形资产的展期情况如下（以千计）：
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6。无形资产、净资产和商誉 （续）
无形资产2023年12月31日补充摊销
2024年3月31日
收购 ARIKAYCE 研发$32,738 $— $(1,212)$31,526 
收购IPR&D29,600 — — 29,600 
PARI 里程碑1,366 — (51)1,315 
$63,704 $— $(1,263)$62,441 
无形资产2022年12月31日补充摊销2023年3月31日
收购 ARIKAYCE 研发$37,588 $— $(1,212)$36,376 
收购IPR&D29,600 — — 29,600 
PARI 里程碑1,568 — (51)1,517 
$68,756 $— $(1,263)$67,493 
善意
公司的商誉余额为 $136.1截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，百万美元来自 2021 年 8 月的业务收购。参见 附注 16-收购 了解更多细节。 
7。固定资产，净额
固定资产按成本列报并使用直线法进行折旧，其使用寿命如下（以千计）：
估计的
使用寿命（年）		截至截至
资产描述2024年3月31日2023年12月31日
实验室设备7$23,468 $22,660 
家具和固定装置76,428 6,428 
计算机硬件和软件
3-5
6,106 6,001 
办公设备789 89 
制造设备71,336 1,336 
租赁权改进
2-10
37,968 38,049 
在建工程—39,238 35,449 
114,633 110,012 
减去：累计折旧(45,973)(44,628)
$68,660 $65,384 

8。应付账款和应计负债
应付账款和应计负债包括以下内容（以千计）：
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8。应付账款和应计负债 （续）
截至截至
2024年3月31日2023年12月31日
应付账款和其他应计运营费用$44,018 $65,393 
应计临床试验费用23,754 23,711 
应计的专业费用16,728 13,885 
应计技术运营费用10,293 9,187 
应计薪酬和员工相关成本23,803 48,933 
应计特许权使用费和应付里程碑6,514 5,674 
应计应付利息2,269 2,175 
应付收入利息支付3,020 3,347 
应计销售补贴和相关成本17,159 10,937 
应付法国应计ATU补偿金15,896 14,685 
延期和偶然对价15,700 6,700 
其他应计负债10,208 10,360 
$189,362 $214,987 
9。租约
该公司的租赁组合主要包括办公和实验室空间、制造设施、研究设备和车队车辆。该公司的所有租约均被归类为经营租赁，但公司在圣地亚哥的公司总部和研究机构的租赁被归类为融资租赁除外。公司已生效的租赁协议的条款范围从少于 一年到 十年，十个月。由于租赁协议中缺乏经济激励措施，该公司在评估每份此类租约的期限时没有纳入任何延长或终止租约的选项。符合短期租赁待遇的租赁在发生时记作费用。这些短期租赁对公司的财务状况并不重要。此外，公司没有将所有类别的标的资产的租赁和非租赁部分分开。该公司的租赁不包含剩余价值担保，也不转租任何租赁资产。
该公司将其制造业务外包给首席营销官。在审查了与首席营销官的协议后，该公司确定这些合同包含专用制造设施的嵌入式租约。公司从使用制造设施中获得几乎所有的经济利益，公司有权指导在整个使用期间如何和出于何种目的使用该设施，供应商无权更改设施的操作说明。与制造设施相关的经营租赁使用权资产和相应的租赁负债是生产合同有效期内最低担保的总和。
公司还记录了超过固定费用或最低担保的可变租赁付款的可变对价。与公司租赁安排相关的可变对价为 $4.9百万和美元0.1截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元。与首席营销官制造协议相关的可变成本是与ARIKAYCE的制造相关的直接成本，在公司合并资产负债表中的库存中资本化，而与ARIKAYCE的制造无关的其他租赁安排相关的可变成本在公司的合并综合亏损报表中被归类为运营费用。
下表汇总了公司合并财务报表中包含的公司租赁的补充非现金披露（以千计）：
截至3月31日的三个月
20242023
为以换取租赁义务而获得的使用权资产融资$— $— 
为换取租赁义务而获得的经营使用权资产$5,656 $1,751 
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9。租约 （续）
除了公司先前已开始并反映在合并财务报表中的租赁协议外，公司还签订了尚未生效的其他租赁协议。该公司与英国Patheon Limited（Patheon）签订了某些协议，涉及提高其ARIKAYCE商业库存的长期生产能力。该公司已确定，与Patheon的这些协议包含制造设施及其所含专业设备的嵌入式租约。成本 of $52.0百万和美元49.1公司根据这些附加协议产生的百万美元已归类为 本公司的其他资产 分别截至2024年3月31日和2023年12月31日的合并资产负债表。自生效之日起，协议中规定的预付费用和最低担保将合并，以确定经营租赁ROU资产和经营租赁负债。
10。债务
C长期债务和长期债务的当前部分包括截至2024年3月31日和2023年12月31日的以下承诺（以千计）：
截至截至
2024年3月31日2023年12月31日
可转换票据$789,731 $788,909 
定期贷款373,544 366,404 
减去：可转换票据的当期部分(224,194)— 
长期债务$939,081 $1,155,313 
可转换票据
2021年5月，公司完成了美元的承销公开发行575.02028年可转换票据的本金总额为百万美元，包括行使承销商额外购买美元的全部选择权75.02028年可转换票据的本金总额为百万美元。公司的本次发行净收益，扣除承保折扣和佣金以及其他发行费用后的净收益15.7百万，大约是 $559.3百万。自2021年12月1日起，2028年可转换票据每年的6月1日和12月1日每半年拖欠一次利息。除非提前转换、兑换或回购，否则2028年可转换票据将于2028年6月1日到期。
2018年1月，公司完成了美元的承销公开发行450.02025年可转换票据的本金总额为百万美元，包括行使承销商额外购买美元的全部选择权50.02025年可转换票据的本金总额为百万美元。公司的发行净收益，扣除承保折扣和佣金以及其他发行费用后的净收益（美元）14.2百万，约为 $435.8百万。从2018年7月15日开始，2025年可转换票据每年的1月15日和7月15日每半年拖欠一次利息。除非提前转换、兑换或回购，否则2025年可转换票据将于2025年1月15日到期。
2028年可转换票据的净收益的一部分用于回购美元225.0该公司2025年未偿还的可转换票据中的数百万张。该公司因提前清偿债务而记录了亏损 $17.7百万，主要与2025年可转换票据部分到期时支付的溢价有关。
在2024年10月15日或之后，直到2025年1月15日之前的第二个预定交易日营业结束之前，持有人可以随时转换其2025年可转换票据。2025年可转换票据的初始转换率为 25.53842025年可转换票据本金每1,000美元的普通股（相当于初始转换价格约为美元）39.16每股普通股）。在2028年3月1日或之后，在紧接2028年6月1日之前的第二个预定交易日营业结束之前，持有人可以随时转换其2028年可转换票据。2028年可转换票据的初始转换率为 30.76922028年可转换票据本金每1,000美元的普通股（相当于初始转换价格约为美元）32.50每股普通股）。转换2025年可转换票据或2028年可转换票据后，持有人可以获得现金、公司普通股或现金和公司普通股的组合，由公司选择。在某些情况下，转换率可能会有所调整，但不会根据任何应计和未付利息进行调整。
只有在以下情况下，持有人才能在2024年10月15日之前转换其2025年可转换票据或在2028年3月1日之前转换其2028年可转换票据，但须遵守适用契约中规定的条件：(i) 在
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10。债务（续）
这 五任何一个工作日之后立即生效 五连续交易日期间（计量期），在此期间，根据此类可转换票据持有人要求确定的适用系列可转换票据每1,000美元本金的交易价格在计量期内每个交易日的交易价格低于 98上次公布的普通股销售价格产品的百分比和该交易日的转换率，(ii) 公司选择向所有或几乎所有普通股持有人分配 (a) 任何权利、期权或认股权证（与股东权益计划相关的权益除外，只要根据该计划发行的权利未从普通股关联股中分离出来），期限不超过该普通股的相关股份 45自申报此类分配之日起的天内，以低于上次报告的普通股销售价格平均值的每股价格认购或购买普通股 10连续交易日结束并包括该等分派申报日之前的交易日，或 (b) 公司的资产、债务证券或购买公司证券的权利，根据董事会的合理确定，每股分配的价值超过 10(iii) 如果发生构成根本性变化或整体根本性变化的交易或事件，或者公司是 (a) 合并、合并、合并、合并、法定或约束性股票交易或类似交易的当事方，根据该交易，普通股将被转换为或交换现金、证券或其他财产或资产，或 (b) 任何出售、运输、租赁或其他转让，或持有人可以在本日或之后随时交出公司及其子公司全部或基本全部合并资产、适用系列可转换票据的全部或任何部分的一笔交易或一系列交易中的类似交易，以供转换 30交易预期生效日期之前的预定交易日，（iv）如果在2025年可转换票据和2028年可转换票据分别截至2018年3月31日或2021年6月30日的日历季度之后的任何日历季度内（且仅限在该日历季度），则上次报告的普通股销售价格至少为 20在此期间的交易日（无论是否连续） 30在前一个日历季度的最后一个交易日结束的连续交易日大于或等于 130每个适用交易日转换价格的百分比，或者 (v) 如果公司发出赎回通知，则持有人可以在发出适用赎回通知之日或之后随时交出与赎回通知相关的全部或任何部分可转换票据进行转换，直到 (a) 相关赎回日期前的第二个工作日营业结束为止，或 (b) 如果公司未能支付赎回的赎回价格此类兑换通知中规定的日期，例如较晚的日期赎回价格已支付。迄今为止，没有任何持有人发起的这两个系列可转换票据的赎回申请。
每个系列的可转换票据都可以由公司选择以现金、普通股或现金和普通股的组合进行结算，因此，公司决定不要求将两个系列可转换票据中的嵌入式转换期权单独记作衍生品。但是，由于可转换票据属于现金可转换工具的会计指导范围，因此公司必须将每个系列的可转换票据分为负债和权益部分。截至发行之日，每个系列可转换票据负债部分的账面金额是通过衡量没有相关权益成分的类似负债的公允价值来计算的。公允价值基于来自现成定价来源的数据，这些数据利用市场可观察的输入和类似类型工具的其他特征。代表每系列可转换票据嵌入式转换期权的权益部分的账面金额是通过从适用的可转换票据的总收益中扣除负债部分的公允价值来确定的。使用实际利息法，负债部分本金超过账面金额的部分将摊销为没有相关权益成分的类似负债在预期寿命内的利息支出。只要权益部分继续满足实体自有权益合同会计指导中的权益分类条件，就不会对其进行重新计量。截至发行之日，2025年可转换票据负债部分的公允价值估计为美元309.1百万美元，使用有效利率为 7.6％，因此，发行之日的剩余权益部分为美元140.9百万。截至发行之日，2028年可转换票据负债部分的公允价值估计为美元371.6百万美元，使用有效利率为 7.1％，因此，发行之日的剩余权益部分为美元203.4百万。在亚利桑那州立大学通过2020-06之前，相应的折扣已在截至2022年12月31日的适用系列可转换票据的期限内摊销为利息支出。2025年可转换票据和2028年可转换票据的剩余期限约为 0.78年和 4.17年份，分别是。
这个 $565.5截至2024年3月31日，2028年可转换票据的账面价值为百万美元，不包括美元9.5百万未摊销的债务发行成本。美元224.2截至2024年3月31日，2025年可转换票据的账面价值为百万美元，不包括美元0.8百万美元未摊销的债务发行成本。截至2024年3月31日，2028年可转换票据和2025年可转换票据分别为长期负债和流动负债。 下表列出了账面价值
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10。债务（续）
公司的可转换票据余额（以千计）：
截至截至
2024年3月31日2023年12月31日
未偿还的可转换票据的面值$800,000 800,000 
债务发行成本(10,269)(11,091)
减去：当前可转换票据(224,194)— 
长期可转换票据总额$565,537 $788,909 
有担保的高级定期贷款
2022年10月，公司签订了美元350与生物制药信贷基金（定期贷款）经理Pharmakon Advisors LP（Pharmakon）签订了百万美元的优先担保定期贷款协议。定期贷款将于2027年10月19日到期，利率基于有担保隔夜融资利率（SOFR），SOFR下限为 2.5%，此外还有利润率 7.75每年百分比。最多 50第一轮应付利息的百分比 24定期贷款结束后的几个月可以由公司选择以实物支付。如果当选，实物利息将资本化并添加到定期贷款的本金中。定期贷款，包括实物利息，将从定期贷款结束后的第13季度（即截至2026年3月31日的季度）开始按八个季度等额偿还，但公司可以选择将还款开始日期再延长四个季度，因此在定期贷款结束后的第17季度开始还款，前提是达到指定的ARIKAYCE数据阈值以及某些其他条件。在截至2024年3月31日的三个月中，资本化实物利息为美元6.2百万。扣除贷款人费用和交易费用后，定期贷款的净收益（美元）15.2百万，原为 $334.8百万。
下表显示了截至2024年3月31日公司定期贷款余额的账面价值（以千计）：
截至截至
2024年3月31日2023年12月31日
原始定期贷款余额$350,000 $350,000 
实物实收利息资本化33,779 27,537 
定期贷款发放成本，未摊销(10,235)(11,133)
定期贷款$373,544 $366,404 
截至2024年3月31日，截至到期日每年的未来债务本金偿还额如下（以千计）：
 
截至12月31日的年度： 
2024$— 
2025225,000 
2026191,890 
2027191,889 
2028575,000 
2029 年及以后— 
 $1,183,779 
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10。债务（续）
利息支出
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，与债务和融资租赁相关的利息支出如下（以千计）：
截至3月31日的三个月
20242023
可转换债务合同利息支出$2,063 $2,063 
定期贷款合同利息支出12,483 10,911 
特许权使用费融资协议利息支出4,822 4,764 
债务发行成本的摊销1,851 1,724 
互换利息收入(754)(73)
债务利息支出总额20,465 19,389 
融资租赁利息支出577 614 
利息支出总额$21,042 $20,003 
11。特许权使用费融资协议
2022年10月，公司与OrbiMed签订了特许权使用费融资协议。根据特许权使用费融资协议，OrbiMed向公司支付了美元150百万美元，以换取按季度获得金额等于的特许权使用费的权利 42025 年 9 月 1 日之前 ARIKAYCE 全球净销售额的百分比以及 4.52025 年 9 月 1 日当天或之后占ARIKAYCE全球净销售额的百分比，以及 0.75如果获得批准，占brensocatib全球净销售额的百分比。如果 OrbiMed 未收到至少 $ 的总收入利息支付150在2028年3月31日当天或之前，公司必须一次性向OrbiMed支付美元之间的差额150百万以及已支付的总收入利息支付。此外，从2028年3月31日起，ARIKAYCE的特许权使用费率将提高至截至2028年3月31日的收入利息支付总额等于美元的利息150百万。公司应付给OrbiMed的总收入利息上限为 1.8购买价格的 x 或最大值为 1.9特定条件下购买价格的 x。特许权使用费融资协议的净收益，扣除贷款人的费用和交易费用 $3.8百万是，美元146.2百万。
交易时特许权使用费融资协议的公允价值基于公司对预计在协议有效期内支付给OrbiMed的未来特许权使用费的估计，该估计是根据市场数据来源的预测确定的，这些预测被视为三级投入。根据ASC 470 “债务” 和ASC 835 “利息”，该负债将在安排的整个生命周期内使用实际利息法进行摊销。初始年有效利率确定为12.4%。该公司正在利用这种前瞻性方法来考虑未来向OrbiMed支付的预计款项的后续变化，并每季度更新实际利率。
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11。特许权使用费融资协议（续）
下表显示了截至2024年3月31日的三个月期间和截至2023年12月31日的年度的负债账户内的活动（以千计）：
三个月已结束
2024年3月31日		十二个月已结束
2023年12月31日
特许权使用费融资协议负债——期初余额$158,162 $151,538 
收入利息已付和应付的款项(3,020)(12,222)
已确认的利息支出4,822 18,846 
特许权使用费融资协议负债——期末余额$159,964 $158,162 
特许权使用费融资发行成本：
未摊销的特许权使用费发行成本——期初余额$(3,128)$(3,523)
发行成本摊销131 521 
其他— (126)
递延发行成本，未摊销——期末余额$(2,997)$(3,128)
特许权使用费融资协议$156,967 $155,034 

与特许权使用费融资协议相关的应付收入利息为美元3.0百万和美元3.3截至2024年3月31日和2023年12月31日，分别为百万美元，计入合并资产负债表的应付账款和应计费用。非现金利息支出记入合并综合亏损报表的利息支出中。
12。股东权益
普通股— 截至 2024 年 3 月 31 日，该公司拥有 500,000,000授权面值为美元的普通股0.01每股和 148,560,882已发行和流通的普通股。此外，截至2024年3月31日，公司已预留 24,098,410行使已发行股票期权时发行的普通股， 3,058,943归属限制性股票单位后发行的普通股以及 666,382在PSU归属时发行的股票。该公司还保留了 23,438,430 2025年可转换票据和2028年可转换票据转换后总发行的普通股，但须根据适用的契约进行调整。在业务收购方面，公司转让ved 9,406,112 s公司普通股的股份，但会受到某些与收盘相关的削减。与收购Motus相关的公司储备普通股部分在收购截止日以及收购截止日期的一周年和两周年之际作为收购对价发行，也将在收购截止日期三周年之际以及某些发展和监管里程碑事件实现后发行，但须进行某些削减。与收购Algaenex相关的公司普通股将在发展里程碑事件完成后发行，但会有一定的削减。
的 9,406,112公司发行的预留股份，但须遵守某些与收盘相关的削减 2,889,367与业务收购相关的公司普通股（见 附注 16-收购）在扣除某些与期末相关的扣除后，将于2021年第三季度公布。2022年第三季度，公司发行了 171,427公司普通股，用于支付业务收购一周年之际向Motus股权持有人支付的款项。2023年第三季度，公司发行了 177,203公司普通股，用于支付业务收购两周年之际向Motus股权持有人支付的款项。
2023年第二季度，由于公司收购Adrestia Therapeutics Ltd.（Adrestia），该公司发行了 3,430,867收盘时以公司普通股作为对价。参见 附注 16-收购了解更多细节。
关于公司收购Vertuis Bio, Inc.（Vertuis），公司保留 550,000公司普通股股份，将来可能进行调整。的总和 500,000的预留股份在收盘时作为收购对价发行。额外的 $1根据2024年6月28日的股价，将于2024年7月1日向Vertuis的前股东发行百万股普通股。参见 附注 16-收购了解更多详情。
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12。股东权益（续）
2022年10月，公司完成了承销发行 13,750,000公司普通股，公开发行价格为美元20.00每股。公司出售股票的净收益，扣除承保折扣和发行费用后的净收益16.2百万，原为 $258.8百万。
2021年第一季度，公司与SVB Leerink LLC（现为Leerink Partners LLC）（Leerink）签订了销售协议，出售公司的普通股，总销售收益最高为美元250.0通过一项 “市场” 股票发行计划（ATM计划），不时提供百万美元，根据该计划，Leerink充当销售代理。在2023 年，公司共发行和出售了 6,503,041通过自动柜员机计划发行普通股，加权平均公开发行价格为 $24.12每股和收到的净收益为 $152.2百万.2024年第一季度，公司与Leerink签订了新的销售协议，出售公司普通股，总销售收益最高为美元500.0通过一项新的 “市场” 股票发行计划（新的自动柜员机计划）不时获得百万美元，根据该计划，Leerink充当销售代理。在加入新的自动柜员机计划方面，公司终止了自动柜员机计划。该公司有 不根据新的自动柜员机计划发行任何股票。
优先股— 截至 2024 年 3 月 31 日，该公司拥有 200,000,000授权的面值为美元的优先股0.01每股和 不优先股已发行和流通。
13。基于股票的薪酬
公司目前的股权薪酬计划，即Insmed Incorporated修订和重述的2019年激励计划（2019年激励计划），已于2023年5月11日在公司年度股东大会上获得股东批准。2019年激励计划取代了Insmed Incorporated的2019年激励计划。2019年激励计划由公司董事会薪酬委员会管理。根据2019年激励计划的条款，公司有权根据其普通股发放各种激励奖励，包括股票期权（激励性股票期权和非合格股票期权）、限制性股票单位、绩效期权/股票以及其他股票奖励给符合条件的员工和非雇员董事。公司已向其股东提交了一份提案，要求在2024年年度股东大会上批准2019年激励计划的修正案（第1号修正案）。第1号修正案如果获得批准，将规定再发行一份 3,000,0002019年激励计划下的股份。截至2024年3月31日， 4,705,225根据2019年激励计划，股票仍可供未来发行。除非根据其条款提前延长或终止，否则2019年激励计划将于2029年5月16日终止。此外，公司不时向新员工提供股票期权的激励性补助，这些奖励是根据纳斯达克对股权补偿的股东批准要求的激励补助例外情况发放的。在截至2024年3月31日的三个月中，公司授予了激励性股票期权，涵盖范围 358,140向新员工分发公司普通股。
2018年5月15日，股东在公司2018年年度股东大会上批准了2018年员工股票购买计划（ESPP）。公司已根据ESPP预留了以下股票供发行：(i) 1,000,000普通股，加上（ii）自2019年1月1日起至2023年12月31日止，将在每个日历年的第一天增加等于（A）中较小值的股份 1,200,000普通股，（B） 2该日已发行普通股数量的百分比，以及（C）管理人确定的金额。
股票期权—截至 2024 年 3 月 31 日，有 $148.0与未归属股票期权相关的数百万美元未确认的薪酬支出。 截至2024年3月31日，该公司共有以业绩为条件的期权 114,780尚未达到确认标准的已发行股份。
限制性股票单位—截至 2024 年 3 月 31 日，有 $55.8与未归属的 RSU 奖励相关的数百万未确认的薪酬支出。
高性能库存单位—截至 2024 年 3 月 31 日，有 266,550未归属的 PSU 未兑现，未确认的薪酬支出为 $10.4百万，假设支出为 100目标的百分比。
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中分别记录在与股票期权、限制性股票单位和ESPP相关的综合亏损报表中记录的股票薪酬支出总额（以百万计）：
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13。股票薪酬（续）
 截至3月31日的三个月
 20242023
研究和开发$10.4 $7.9 
销售、一般和管理11.1 8.5 
总计$21.5 $16.4 
有 不在截至2024年3月31日或2023年3月31日的三个月中，与PSU相关的综合亏损合并报表中记录的股票薪酬支出，因为截至这两个日期，与PSU奖励相关的业绩状况都不太可能。
14。所得税
公司记录的所得税准备金为美元0.6百万和美元0.5截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元。记录在案的三个月的准备金已结束 2024 年 3 月 31 日而2023年主要是该公司的某些国际子公司的结果，这些子公司在此期间有应纳税所得额。此外，公司还受到某些州税的影响，这些州税实际上对修改后的总收入征收所得税。在公司有净亏损的司法管辖区，公司的递延所得税资产中记录了全额估值补贴，因此 不税收优惠已记录在案。
公司须缴纳美国联邦、州和国际所得税，公司截至2020年及以后的年度的联邦纳税申报表的税务审计时效是开放的，2019年及以后的年度通常对某些州开放，2018年及以后的年度通常对国际司法管辖区开放。该公司自成立以来一直出现净营业亏损，截至2009年12月31日的年度除外。此类亏损结转将在使用这些亏损的任何纳税年度接受审计，无论其来源年份如何。截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司已记录了针对美国某些递延所得税资产的未确认所得税优惠准备金。但是，鉴于公司的估值补贴状况，这些储备金不会对截至2024年3月31日和2023年12月31日的资产负债表或截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并综合亏损报表产生影响。该公司有 不它记录了与不确定税收状况相关的任何应计利息或罚款。公司预计，在未来十二个月中，未确认的税收状况金额不会发生任何重大变化。
15。承诺和意外开支
向运营部门收取的租金费用为 $3.1百万和美元2.2截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元。
法律诉讼
公司不时成为正常业务过程中出现的各种诉讼、索赔和其他法律诉讼的当事方。尽管这些事项的结果尚不确定，但管理层预计解决这些问题的最终成本不会对公司的合并财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响。
16。收购
资产收购
Adrestia Therapeutics Ltd.
2023年6月，公司收购了处于临床前阶段的私人控股公司Adrestia的所有已发行和流通股本。交易结束时，公司共发行了 3,430,867向阿德雷斯蒂亚的前股东（统称为Adrestia股东）持有的公司普通股。交易当日的收盘股价为美元21.10，导致购买价格为 $72.4百万。Adrestia股东也可能有权获得总额不超过$的或有付款326.5在完成某些开发、监管和商业里程碑事件后获得百万美元现金，以及根据某些产品净销售额的较低个位数百分比支付特许权使用费，两者均受协议条款和条件的约束。
公司向Adrestia股东发行的普通股是根据1933年《证券法》第4（a）（2）条发行的（对于某些Adrestia股东，则根据S条例发行）
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16。收购（续）
根据1933年《证券法》颁布）。该公司没有从向Adrestia股东发行普通股中获得任何净收益。
公司根据ASC 805和ASU 2017-01对收购进行了评估，得出的结论是，收购的总资产的几乎所有公允价值都集中在单一可识别资产或一组类似的可识别资产中，并将该交易视为资产收购。公司确定收购的IPR&D未来没有任何替代用途，并根据ASC 730的《研究与开发》，在截至收购之日的合并综合亏损表中将研发资产列为支出。公司认可了 $76.5在调整了与资产收购相关的营运资金后，百万美元作为知识产权与开发费用。
Vertuis Bio, Inc.
2023年1月，该公司收购了处于临床前阶段的私人控股公司Vertuis。交易结束时，公司共发行了 500,000向Vertuis的前股东和有权获得部分收购对价的个人（统称为Vertuis股权持有人）持有公司普通股。交易当日的收盘股价为美元18.50。公司有义务于2024年7月1日向Vertuis股权持有人发行公司普通股，总价值为美元1.0百万美元，按2024年6月28日的股价计算，向Vertuis股权持有人支付的总额最高为美元23.0完成某些发展和监管里程碑事件后可获得百万美元现金，总额不超过美元63.8在完成某些基于净销售额的里程碑事件后，将获得百万美元的现金，在每种情况下，都有一定的减免。
根据1933年《证券法》第4（a）（2）条，公司向Vertuis股权持有人发行的普通股已经发行，未来可发行的股票将发行。
下表汇总了购买价格（以百万计）。
收盘时发行的Insmed普通股股票$9.25 
2024 年 7 月 1 日可发行的 Insmed 普通股股票1.00 
总购买价格$10.25 
公司根据ASC 805和ASU 2017-01对收购进行了评估，得出的结论是，收购的总资产的几乎所有公允价值都集中在单一可识别资产或一组类似的可识别资产中，并将该交易视为资产收购。公司确定收购的资产未来没有任何其他用途，并根据ASC 730的 “研究与开发”，在截至收购之日的合并综合亏损表中将研发资产列为支出。
业务合并
2021年8月4日，公司收购了Motus和Algaenex的所有股权，这两家公司均是一家处于临床前阶段的私人控股公司。在公司完成对Motus的收购时，该公司共发行了 2,889,367在某些与收盘相关的减持后，向Motus的前股东和期权持有人以及某些有权获得部分收购对价的个人（统称为Motus股权持有人）发行公司普通股，但须进行某些调整。公司有义务向Motus股权持有人发行总额为 184,433在截止日期的第一、二和三周年之内分别持有公司普通股的股份 5,348,572在完成某些发展和监管里程碑事件后总共持有股份，并向Motus股权持有人支付总额为美元35在实现某些基于净销售额的里程碑和优先审查凭证（以向公司发放的范围内）价值的一部分为百万美元，每种情况下都有一定的降幅。在2022年8月和2023年8月期间，公司通过发行，履行了截止日期一周年和二周年应付的款项 171,427股票和 177,203的股份 经过一定削减后，该公司的普通股分别出售。
在公司完成对AlgaeNex的收购时，该公司支付了$1.5向Algaenex的前股东和某些有权获得部分收购对价的个人（统称为Algaenex股权持有人）提供百万美元现金。公司有义务向Algaenex股权持有人发行总额为 368,867在发展里程碑事件实现后获得公司普通股，并就公司未来在Algaenex制造技术的许可交易中收到的某些款项向Algaenex股权持有人支付中等个位数的许可费，在每种情况下，都有一定的降幅。
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16。收购（续）
根据1933年《证券法》第4（a）（2）条，公司向Motus股权持有人和Algaenex股权持有人发行的普通股已经发行，未来可发行的股票将发行，此类已发行和可发行股票的数量是根据每股价值美元计算的27.11，这是公司业务收购结束前公司普通股的加权平均每股价格 45从 2021 年 5 月 24 日开始的连续交易日时段。公司不会从向Motus股权持有人或Algaenex股权持有人发行普通股中获得任何收益。
公司根据ASC 805和亚利桑那州立大学2017-01对业务收购进行了评估。该公司得出结论，收购的总资产的公允价值几乎都不集中在单一可识别资产或一组类似的可识别资产中。该交易未通过筛选测试，因此管理层进行了全面评估，以确定收购的实体是否符合企业的定义。在进行全面评估时，管理层考虑了是否获得了 (a) 投入、(b) 实质性程序和 (c) 产出。根据ASC 805，要被视为企业，一组活动和资产必须仅包含三个要素中的前两个，这些要素共同使用或将来将来用于创造产出。自公司获得能够产生产出的投入和实质性流程以来，管理层确定被收购的实体符合业务定义。
因此，该交易是按照收购会计方法进行核算的。根据收购方法，收购的总收购价格分配给收购的净有形和可识别无形资产以及根据收购之日的公允价值承担的负债。对价的公允价值总计约为 $165.5百万。自收购之日起，Motus和Algaenex的经营业绩已包含在公司合并的综合亏损报表中。
知识产权与开发的公允价值自收购之日起计为资本化，在资产完成或处置或放弃相关的研发工作之前，计为无限期无形资产。成功完成开发工作后，知识产权与发展资产的使用寿命将根据预期的监管独家期限确定，并将在运营费用中摊销。在此之前，IPR&D资产将接受减值测试，不会摊销。与收购相关的记录商誉是收购方转让的对价的公允价值超过收购之日收购的净可识别资产和承担的负债的公允价值的部分。出于税收目的，记录的商誉不可扣除。


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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
关于前瞻性陈述的警示说明
本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。1995年《私人证券诉讼改革法》、经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条定义的 “前瞻性陈述” 是非历史事实的陈述，涉及许多风险和不确定性。这里的 “可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将”、“期望”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜力”、“继续” 等词语以及类似的表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）标识前瞻性陈述。
                  前瞻性陈述基于我们当前的预期和信念，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩和成就以及某些事件发生的时间与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或显示的结果、业绩、成就或时间存在重大差异。此类风险、不确定性和其他因素除其他外包括：
•未能继续在美国、欧洲或日本成功地将我们唯一获批准的产品ARIKAYCE商业化（分别为阿米卡星脂质体吸入悬浮液、脂质体590 mg雾化分散剂和硫酸阿米卡星吸入药物产品），也未能维持美国、欧洲或日本对ARIKAYCE的批准；
•医生、患者、第三方付款人和医疗保健界其他人对ARIKAYCE的市场接受程度的不确定性或变化；
•我们无法获得美国食品药品管理局对ARIKAYCE的全面批准，包括我们无法成功或及时地验证患者报告结果（PRO）工具和完成ARIKAYCE全面批准所需的确认性上市后临床试验的风险；
•我们、PARI Pharma GmbH（PARI）或我们的其他第三方制造商无法遵守与ARIKAYCE或Lamira相关的监管要求；
•我们无法从政府或第三方付款人那里获得和维持足够的ARIKAYCE补偿或ARIKAYCE的可接受价格；
•出现与ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品相关的意外安全性或有效性问题；
•我们对ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或其他候选产品的潜在市场规模的估计，或者我们用于确定医生、预期患者吸收率、预期治疗持续时间或预期患者依从性或停药率的数据，均不准确；
•与由Pharmakon管理的某些基金提供的有担保优先贷款以及与OrbiMed进行的特许权使用费融资相关的风险和不确定性以及预期的好处，包括我们遵守优先担保贷款和特许权使用费融资协议中契约的能力，以及这些协议限制对我们运营的影响；
•我们无法创建或维护有效的直销和营销基础设施，也无法与为ARIKAYCE或将来获得批准的任何候选产品的分销提供此类基础设施的第三方合作；
•未能获得监管部门的批准，无法将ARIKAYCE的适应症扩大到更广泛的患者群体；
•在正在进行和未来的临床研究（包括brensocatib的ASPEN研究）中，brensocatib或TPIP被证明对患者无效或安全的风险；
•我们的竞争对手可能获得与我们针对特定适应症开发的产品基本相同的产品的孤儿药独家经营权的风险；
•未能成功预测新型基因疗法产品的开发、监管批准和商业化的时间和成本；
•未来未能成功对ARIKAYCE、brensocatib、TPIP和我们的其他候选产品进行临床试验，以及我们可能无法招募或留住足够的患者来进行和完成试验，也无法生成监管部门批准我们的候选产品所需的数据，也无法允许在更广泛的MAC肺病患者群体中使用ARIKAYCE等；
•我们的临床研究被推迟、在药物研发过程中发现严重副作用或提交的任何协议修正案将被拒绝的风险；
•临时或部分数据集无法代表完整或更大的数据集，或者盲数据无法预测非盲数据的风险；
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•未能获得美国、欧洲或日本以外的ARIKAYCE或我们在美国、欧洲、日本或其他市场的候选产品的监管批准，或延迟获得监管部门的批准，包括每个市场和每种用途对Lamira的单独监管批准；
•我们依赖的第三方未能生产足够数量的ARIKAYCE或我们的候选产品以满足商业或临床需求，未能进行我们的临床试验，或未能遵守影响我们业务或与我们的协议的协议或法律法规；
•我们无法吸引和留住关键人员或有效管理我们的增长；
•我们无法成功整合我们最近的收购，也无法适当管理管理层花在整合活动上的时间和精力；
•我们收购的技术、产品和候选产品在商业上不成功的风险；
•无法适应我们竞争激烈和不断变化的环境；
•无法访问、升级或扩展我们的技术系统，或者在更新我们的现有技术或开发或实施新技术方面遇到困难；
•我们无法留住重要客户的风险；
•政府医疗改革可能严重增加我们的成本并损害我们的财务状况；
•灾难或其他事件（包括自然灾害或公共卫生危机）导致的业务或经济混乱；
•我们目前和未来对人工智能（AI）和机器学习的潜在使用可能无法成功的风险；
•美国、欧洲、日本和全球总体经济状况恶化，包括长期通货膨胀的影响，影响到我们、我们的供应商、第三方服务提供商和潜在合作伙伴；
•无法充分保护我们的知识产权或阻止披露我们的商业秘密和其他专有信息，以及与此类事项相关的诉讼或其他诉讼程序相关的费用；
•与ARIKAYCE或我们的候选产品相关的协议对我们施加的限制或其他义务，包括我们与PARI和AstraZeneca AB（阿斯利康）的许可协议，以及我们未能遵守此类协议规定的义务的情况；
•因我们正在或可能成为当事方的诉讼（包括产品责任索赔）而产生的成本和潜在的声誉损害；
•如果发生网络安全攻击或问题，我们的运营面临重大干扰的风险；
•我们在国际上开展业务的经验有限；
•适用于我们业务的法律法规的变化，包括任何定价改革和影响我们在研究、开发或制造候选产品的研究、开发或制造中使用某些第三方的能力的法律，以及不遵守此类法律和法规的情况；
•我们的营业亏损历史，以及我们从未实现或维持盈利的可能性；
•影响我们的经营业绩和财务状况的商誉减值费用；
•无法偿还我们现有的债务，并且我们获得未来资本的能力存在不确定性；以及
•有关监管机构批准的增建第三方制造设施的计划延迟执行以及与这些计划相关的意外开支。
我们提醒读者不要过分依赖任何此类前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发表之日。任何前瞻性陈述均基于截至本10-Q表季度报告发布之日的最新信息，仅代表截至该声明发表之日的信息。由于多种因素，其中许多因素是我们无法控制的，实际事件或结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果、计划、意图或预期存在重大差异。我们不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的报告中包含有关可能导致实际业绩与预期存在重大差异的因素的更多信息，包括但不限于本10-Q表季度报告中标题为 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 部分所述并包含在我们的 截至2023年12月31日的财政年度的10-K表年度报告。除非法律和美国证券交易委员会规则有特别要求，否则我们不承担任何义务公开更新或修改任何此类陈述，以反映我们的预期或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，或者可能影响实际业绩与前瞻性陈述中列出的结果不同的可能性。
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以下讨论应与本10-Q表季度报告以及我们的合并财务报表及其相关附注中其他地方包含的合并财务报表及其相关附注一起阅读 截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告.
概述
我们是一家全球生物制药公司，其使命是改变严重和罕见疾病患者的生活。我们的第一款商用产品 ARIKAYCE 在美国被批准为 ARIKAYCE®（阿米卡星脂质体吸入悬浮液），在欧洲为ARIKAYCE脂质体590毫克雾化分散剂，在日本为ARIKAYCE吸入剂590毫克（硫酸阿米卡星吸入药物）。ARIKAYCE于2018年9月在美国加速获得批准，用于治疗MAC肺病，这是针对难治环境中替代治疗选择有限或没有替代治疗方案的成年患者的联合抗菌药物方案的一部分。2020年10月，欧盟委员会批准ARIKAYCE用于治疗没有CF的治疗选择有限的成年人由MAC引起的NTM肺部感染。2021年3月，日本厚生劳动省批准ARIKAYCE用于治疗由MAC引起的NTM肺病患者，这些患者对先前的多药方案治疗反应不足。由 MAC 引起的 NTM 肺病（我们称之为 MAC 肺病）是一种罕见且通常是慢性的感染，可造成不可逆转的肺损伤，并可能致命。
我们的研发项目包括临床阶段项目、brensocatib和TPIP，以及其他早期研究项目。Brensocatib 是一种小分子、口服、可逆的 DPP1 抑制剂，我们正在开发用于治疗支气管扩张患者，还有其他中性粒细胞介导的疾病，包括 crssNP。TPIP 是曲前列腺素前药曲普司尼棕榈醇的吸入配方，可为 PH-ILD 和 PAH 提供差异化的产品特征。我们的早期研究计划涵盖了广泛的技术和模式，包括基因疗法、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援。
以下信息总结了我们的更新以及ARIKAYCE和我们的候选产品的预期近期里程碑。
ARIKAYCE
•我们在2023年第三季度公布了ARISE试验的积极结果。基于这些结果，我们向美国食品药品管理局提议，将生活质量——支气管扩张（QOL-B）呼吸领域PRO得出的呼吸评分变化作为ENCORE研究的主要终点，这是我们ARIKAYCE上市后确认性临床试验计划的第二项试验。
•2023年12月，我们收到了美国食品药品管理局对ARISE研究中产生的PRO数据的书面反馈。我们计划在6月下旬与美国食品药品管理局会面，以获得更多见解和指导，我们将据此最终确定ENCORE研究的统计计划，包括该研究的最新入组目标。
•2024年1月，我们宣布在ENCORE试验中实现了最初的250名患者入组目标。该研究的注册仍在进行中，我们正在等待美国食品药品管理局对统计计划最终确定的反馈。我们预计将在2025年报告来自ENCORE的头条数据。
Brensocatib
•2023年第一季度，我们完成了支气管扩张患者3期ASPEN试验的成年患者的入组，我们预计将在2024年第二季度下半年共享主要数据。
•我们计划探索brensocatib在其他中性粒细胞介导疾病中的潜力。brensocatib 在 crsSNP 患者中进行的 2b 期 biRCH 试验正在进行中。
•如果获得批准，我们正在推进商业准备活动，为针对支气管扩张患者推出brensocatib做准备。如果成功，我们预计将在2025年中期在美国推出，然后在2026年上半年在欧洲和日本推出。
•我们预计将在2024年下半年启动一项针对化脓性汗腺炎（HS）患者的brensocatib的2期研究，等待ASPEN研究的积极结果。
TPIP
•2024年5月，我们报告了针对PH-ILD患者TPIP的2期研究的主要安全数据和某些探索性疗效终点。基于PH-ILD的这些第二阶段结果，我们正在推进与全球监管机构就PH-ILD的3期研究的设计进行讨论，我们预计该研究将于2025年启动。
•PAH中TPIP的第二阶段研究的注册仍在进行中。我们预计2025年的收入业绩。
早期研究
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•我们将继续在各种技术和模式上推进我们的早期研究项目，包括基因疗法、人工智能驱动的蛋白质工程、 蛋白质制造， RNA 末端连接和合成救援。
为了补充我们的内部研发，我们还积极评估产品、候选产品和技术的许可和收购机会，包括那些针对严重和罕见疾病但需求未得到满足的产品、候选产品和技术的许可和收购机会。
我们的战略
我们的战略侧重于严重和罕见疾病患者的需求。我们的第一款产品 ARIKAYCE 在美国被批准为 ARIKAYCE® （阿米卡星脂质体吸入悬浮液），在欧洲为ARIKAYCE脂质体590毫克雾化分散剂，在日本为ARIKAYCE吸入剂590毫克（硫酸阿米卡星吸入药物）。在北美、欧洲或日本，我们不知道有任何其他经批准的吸入疗法专门用于治疗 MAC 肺病。我们认为，ARIKAYCE有可能对其他难治性MAC患者有益。我们的候选产品是brensocatib，这是我们正在为支气管扩张和其他中性粒细胞介导疾病患者开发的3期候选产品，以及TPIP，我们的2期候选产品，可能为PH-ILD和PAH患者提供差异化的产品概况。我们还在推进我们的早期研究计划，涵盖各种技术和模式，包括基因疗法、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援。
我们的主要优先事项如下：
•继续向适当的患者提供ARIKAYCE，扩大我们可靠的收入来源；
•生成近期和长期的顶级临床数据读数；
•推进商业准备活动，为更多的严重和罕见疾病患者提供服务；以及
•控制支出，谨慎部署资本以支持最佳的回报机会。
ARIKAYCE 适用于 MAC 肺病患者
ARIKAYCE 是我们第一个获得批准的产品。作为针对有限或没有替代治疗选择的成年患者的联合抗菌药物方案的一部分，ARIKAYCE于2018年9月在美国获得加速批准，用于治疗难治性MAC肺病。2020年10月，ARIKAYCE获得欧洲批准，可用于治疗没有CF的成年人由MAC引起的NTM肺部感染，治疗选择有限。2021年3月，ARIKAYCE在日本获得批准，用于治疗由MAC引起的NTM肺病患者，这些患者对先前的多药方案治疗反应不足。MAC 肺病是一种罕见且通常是慢性的感染，可造成不可逆转的肺部损伤，并可能致命。用于肠胃外给药的阿米卡星溶液是一种成熟的药物，具有对抗各种NTM的活性；但是，由于需要静脉注射以及对听力、平衡和肾功能的毒性，其使用受到限制。与静脉注射阿米卡星溶液不同，我们专有的Pulmovance™ 技术使用电荷中性脂质体将阿米卡星直接输送到肺部，阿米卡星脂质体被MAC感染所在的肺巨噬细胞吸收。该技术还可以延长阿米卡星在肺部的释放，同时最大限度地减少全身暴露，从而有可能降低全身毒性。ARIKAYCE能够通过使用我们的Pulmovance技术将高水平的阿米卡星直接输送到肺部和MAC感染部位，这使其与静脉注射阿米卡星区分开来。ARIKAYCE每天使用Lamira给药一次，Lamira是一种由PARI开发和制造的吸入设备。Lamira 是一款便携式雾化器，可通过振动穿孔膜对液体药物进行气溶胶，专为 ARIKAYCE 输送而设计。
美国食品药品管理局已将ARIKAYCE指定为治疗NTM肺病的孤儿药和合格传染病产品（QIDP）。孤儿指定药物有资格获得孤儿适应症七年的独家经营权。QIDP 认证为指定适应症提供了额外的五年独家经营权。美国食品和药物管理局授予ARIKAYCE批准的适应症总共12年的独家经营权。
ARIKAYCE还被纳入了NTM肺病的国际治疗指南。美国胸科学会（ATS）、欧洲呼吸学会（ERS）、欧洲临床微生物学和传染病学会（ESCMID）和美国传染病学会（IDSA）发布的循证指南强烈建议将ARIKAYCE作为复方抗菌药物方案的一部分，适用于至少六次后仍未转化为阴性痰培养的成年患者数月的治疗。
2020年10月，美国食品药品管理局批准了ARIKAYCE的补充新药申请，为ARIKAYCE标签增加了有关培养转化耐久性和可持续性的重要疗效数据。这些数据来自ARIKAYCE的3期CONVERT研究，表明在基于指南的疗法（GBT）中添加ARIKAYCE是
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与单独的GBT相比，治疗结束后的持续培养转化以及治疗后三个月的持久培养转化有关。
加快审批
2018年3月，我们向美国食品药品管理局提交了ARIKAYCE的新药申请（NDA），要求加快批准。加速批准允许（i）正在开发的用于治疗严重或危及生命的疾病或病症以及（ii）比现有疗法具有有意义的治疗益处的药物在很大程度上根据中间终点或代理终点获得批准，而该终点是合理可能预测临床益处的替代终点，而不是存活率或不可逆的发病率等临床终点。2018年9月，美国食品药品管理局根据抗菌和抗真菌药物有限种群途径（LPAD）加速批准ARIKAYCE用于治疗难治性MAC肺病，这是针对治疗选择有限或没有替代治疗选择的成年患者的联合抗菌药物方案的一部分。LPAD是作为《21世纪治疗法》的一部分颁布的，旨在推进新的抗菌药物的开发，以治疗需求未得到满足的有限患者群体中的严重或危及生命的感染。根据LPAD途径批准的药物的要求，ARIKAYCE的标签包括某些声明，以表明该药物已被证明是安全有效的，仅适用于有限的人群。
作为加快批准的条件，我们必须进行上市后确认性临床试验。2020年12月，我们启动了ARIKAYCE针对MAC肺病患者的上市后确认性临床试验计划，包括ARISE试验、一项旨在验证PRO工具在MAC肺部疾病中的横截面和纵向特性的干预性研究，以及ENCORE试验，该试验旨在确定ARIKAYCE在新诊断或复发的MAC肺部感染患者中的临床益处并评估其安全性，但尚未开始使用PRO工具的抗生素 ARISE 审判。2023 年 9 月，我们公布了 ARISE 试验的积极结果。该研究实现了其主要目标，即证明QOL-B呼吸结构域在MAC肺病患者中可作为专业工具有效发挥作用。基于这些结果，我们向美国食品药品管理局提议，从QOL-B呼吸域PRO得出的呼吸评分变化作为ENCORE研究的主要终点。2024年1月，我们在ENCORE试验中达到了最初的250名患者入组目标，该试验针对的是由MAC引起的新诊断或复发的非结核分枝杆菌肺部感染但尚未开始使用抗生素的患者。该研究的注册仍在进行中。我们收到了美国食品药品管理局对2023年12月ARISE三期研究中产生的患者报告的结果数据的书面反馈。我们计划在6月下旬与美国食品药品管理局会面，以获得更多见解和指导，我们将据此最终确定第三阶段ENCORE研究的统计计划，包括该研究的最新入组目标。
美国以外的监管途径
2020年10月，欧盟委员会批准了ARIKAYCE的上市许可，用于治疗没有CF的成年人由MAC引起的NTM肺部感染，治疗选择有限。ARIKAYCE现在可以为欧盟（EU）国家和英国的患者开处方。ARIKAYCE在法国、比利时、荷兰、英国和爱尔兰在全国范围内进行报销。我们已经与德国全国法定健康保险基金协会（GKV-SV）合作，就ARIKAYCE的价格达成协议，这将使我们能够更好地满足德国患者的需求；但是，由于我们无法达成协议，德国的ARIKAYCE患者供应是在2022年9月通过从其他欧盟国家进口的。我们正在努力确保向德国患者不间断地供应ARIKAYCE，并为医生和药剂师提供他们通过进口途径为患者获取ARIKAYCE所需的信息。2023 年 1 月，我们与法国当局商定了赔偿条款。迄今为止，我们仍无法与意大利药品管理局（AIFA）就全国补偿价格达成可接受的协议；但是，ARIKAYCE仍可按C类在意大利市场上供医生开处方，由我们设定价格，资金由当地商定。
2021年3月，日本厚生劳动省批准ARIKAYCE用于治疗由MAC引起的NTM肺病患者，这些患者对先前的多药方案治疗反应不足。2021 年 7 月，我们在日本推出了 ARIKAYCE。
CONVERT 研究和 312 研究
ARIKAYCE的加速批准得到了CONVERT研究的初步数据的支持。CONVERT研究是一项全球性的3期研究，评估了ARIKAYCE对难治性MAC肺病成年患者的安全性和有效性，使用在第6个月之前实现痰培养转化（定义为连续三个月痰培养阴性）作为主要终点。在第 6 个月之前实现痰培养转化的患者在首次每月痰培养阴性后，继续在 CONVERT 研究中再接受12个月的治疗，以评估培养转化的耐久性，定义为已完成治疗并在CONVERT研究中继续停止所有疗法三个月的患者。2019年5月，我们在美国胸科学会会议上表示，在第6个月之前实现培养转化的ARIKAYCE加GBT患者中，有41/65（63.1％）的患者在所有疗法中都保持了三个月的持久培养转化
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相比之下，仅在 GBT 上为 0/10 (0%) (p
在第6个月之前未进行培养转化的患者可能有资格参加312研究，这是一项开放标签的延期研究，适用于在CONVERT研究中完成六个月治疗的非转化患者。312研究的主要目标是评估ARIKAYCE与标准多药方案联合使用的长期安全性和耐受性。312研究的次要目标包括评估在第6个月之前实现文化转换（定义与CONVERT研究相同）的受试者比例，以及在第12个月（即治疗结束）之前实现文化转化的受试者比例。我们此前曾报告过截至2017年12月的312研究中患者的中期数据，在CONVERT研究（19/67）中仅接受GBT治疗的患者中，有28.4％在CONVERT研究（7/57）中接受ARIKAYCE加GBT的患者在312研究的第6个月之前实现了培养转化。312研究已经得出结论，有关培养转化的最终疗效数据与这些中期数据一致。我们分析了312研究的安全性和有效性数据，没有观察到任何新的安全信号。
ARISE 研究
ARISE试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3b期研究，针对新诊断或复发的MAC感染的成年患者，旨在生成证据，证明基于Pro的评分的领域规范、可靠性、有效性和反应性，包括呼吸道症状评分。ARISE研究实现了其主要目标，即证明QOL-B呼吸结构域在MAC肺病患者中可作为专业工具有效发挥作用。基于这些结果，我们向美国食品药品管理局提议，从QOL-B呼吸域PRO得出的呼吸评分变化作为ENCORE研究的主要终点。
ARISE（N=99）的患者以 1:1 的比例随机分配，接受ARIKAYCE加大环内酯类背景方案（ARIKAYCE组）或安慰剂加基于大环内酯类的背景方案（比较组）治疗，持续六个月，然后休假一个月。根据QOL-B仪器的测量，接受Arikayce治疗的患者的表现要好于对照组的患者，43.8％的患者QOL-B呼吸评分的改善高于估计的14.8％的受试者内有意义分数差异，而比较组的患者的这一比例为33.3％。尽管该研究没有显示治疗组之间存在统计学上的显著差异，但观察到第7个月与基线相比有明显的显著改善趋势（12.24对7.76，p=0.1073）。与对照组的患者相比，ARIKAYCE组的患者在第7个月的培养转化率在名义上也显著提高（78.8％对47.1％，p=0.0010），而且ARIKAYCE组的培养转化速度更快，更有可能持续到第7个月。
根据ARISE的结果，我们计划探索加快ARIKAYCE在新感染的MAC肺病患者中向美国食品药品管理局申请批准的速度。与我们的预期一致，日本的PMDA最近证实，仅根据ARISE研究的数据，它不会考虑扩大ARIKAYCE的标签。
ARISE 文化转型
与先前的临床研究一致，与对照组的患者（80.6％对63.9％，p=0.0712）相比，ARIKAYCE组患者在第6个月（定义为阴性培养）之前实现培养转化的比例更高。在第6个月之前实现培养转化的患者中，与对照组相比，ARIKAYCE组在第1个月实现临床转化所需的两次每月阴性培养中的第一例患者更多（74.3％对46.7％）。如上所述，在第7个月（停止治疗后一个月），ARIKAYCE组中78.8％的患者进行了培养转换，而对照组的患者为47.1％，这表明接受Arikayce治疗的患者更有可能保持阴性。
ARISE 文化转化与 QOL-B 绩效之间的相关性
与未实现培养转化的ARIKAYCE组患者相比，在第6个月和第7个月均实现培养转化的ARIKAYCE组患者在第7个月的QOL-B呼吸结构域评分的名义上有显著改善（15.74对3.53，第6个月p=0.0167，第7个月p=0.0416）。
ARISE 安全性和耐受性
比较组中使用的ARIKAYCE或安慰剂的停药率在ARIKAYCE组中为22.9％，比较组的停药率为7.8％。ARIKAYCE组的研究完成率为91.7％，比较组的研究完成率为94.1％。在ARIKAYCE组中未观察到新的安全事件，两个治疗组的总体安全状况都符合预期。ARIKAYCE组中有91.7％的患者报告了治疗紧急不良事件（TEAE），比较组中有80.4％的患者报告了治疗紧急不良事件（TEAE）。最常见的TEAE是发声障碍（ARIKAYCE组为41.7％，对比组为3.9％）、咳嗽（27.1％对7.8％）、腹泻（27.1％对25.5％）和 COVID-19（12.5％对9.8％）。在试验中观察到的治疗紧急严重不良事件中，研究人员没有确定与ARIKAYCE有关。
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进一步的研究和生命周期管理
我们目前正在探索和支持ARIKAYCE的研究和生命周期管理计划，而不仅仅是治疗难治性MAC肺病，这是针对治疗选择有限或没有治疗选择的成年患者的联合抗菌方案的一部分。如上所述，我们将通过ARISE和ENCORE试验，继续推进ARIKAYCE的上市后确认性MAC肺病临床试验计划，这些试验旨在满足美国食品药品管理局的上市后要求，允许ARIKAYCE在美国获得全面批准，并支持使用ARIKAYCE作为治疗患者的治疗方法MAC 肺部疾病。
ENCORE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3b期研究，旨在评估基于Arikay的疗法对未开始使用抗生素的新诊断或复发性MAC感染患者的疗效和安全性。患者以 1:1 的随机比例接受ARIKAYCE加背景疗法或安慰剂加背景治疗方案，为期12个月，每天一次。然后，患者将停止所有研究治疗，并在试验中停留三个月，以评估培养转化的耐久性。主要终点是呼吸道症状评分从基线变为第13个月。关键的次要终点是受试者在第15个月实现持久培养转化的比例。2024年1月，我们在ENCORE试验中完成了最初的250名患者入组目标。注册仍在进行中，我们预计将在2025年报告来自ENCORE的头条数据。
随后的生命周期管理研究也有可能使我们能够接触到更多的患者。这些举措可能包括由我们赞助的新临床研究，也可能包括研究者发起的研究，这些研究是由医生或研究机构发起和赞助的独立临床研究，由我们的资助。
产品管道
Brensocatib
Brensocatib是一种小分子、口服、可逆的DPP1抑制剂，我们在2016年10月获得了阿斯利康的许可。DPP1 是一种在骨髓中形成中性粒细胞丝氨酸蛋白酶 (NSP) 时负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶 (NSP) 的酶。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在病原体破坏和炎症介导中起着至关重要的作用。中性粒细胞含有与各种炎症性疾病有关的 NSP（包括中性粒细胞弹性蛋白酶、蛋白酶 3 和组织蛋白酶 G）。在慢性炎症性肺病中，中性粒细胞会积聚在气道中，导致过度活跃的 NSP，从而导致肺部破坏和炎症。Brensocatib可以通过抑制DPP1及其对NSP的激活来减少支气管扩张等炎性疾病的破坏作用。
基于下文讨论的WILLOW研究的积极结果，我们于2020年12月启动了3期试验ASPEN，该试验将研究brensocatib在支气管扩张中的应用。ASPEN是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估brensocatib对成人支气管扩张患者的疗效、安全性和耐受性。由于 CF 导致的支气管扩张患者未参与该研究。患者将被随机分配，每天接受一次布伦索卡替布 10 毫克、布伦索卡替布 25 毫克或安慰剂，持续 52 周。主要终点是52周治疗期内的肺部发作率。次要终点包括首次肺部发作时间、保持无肺恶化的受试者百分比、支气管扩张剂后FEV1与基线的变化、严重肺部发作的发生率、支气管扩张QOL-B呼吸道症状域评分与基线的变化以及TEAE的发病率和严重程度。该研究于2023年第一季度完成了成人患者的入组。该研究包括近40个国家的约460个研究点，招收了1,682名可评估的成年患者。我们预计将在2024年第二季度下半年共享收入数据。
2020年3月，阿斯利康根据2016年10月的许可协议行使了其第一期权，根据该协议，阿斯利康可以推进用于慢性阻塞性肺病（COPD）或哮喘适应症的brensocatib的临床开发。根据协议条款，在行使该选择权后，阿斯利康全权负责brensocatib开发的所有方面，包括慢性阻塞性肺病或哮喘的2b期临床试验。2024年3月，阿斯利康行使了协议规定的第二个、也是最后一个选择权，在2b期临床试验之后进一步开发brensocatib，如果获得批准，则在经过真诚谈判后达成协议，包括财务条款在内的条款令我们和阿斯利康满意的进一步开发和商业化，将brensocatib商业化用于慢性阻塞性肺病或哮喘的适应症。除其他外，我们和阿斯利康均保留一切自由裁量权，以确定该方是否可以接受任何拟议条款。我们保留brensocatib在所有其他适应症和所有地区的全部开发和商业化权利。
2020年6月，美国食品药品管理局批准了brensocatib的突破性疗法，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张（NCFBE）的成年患者，以减少恶化。美国食品药品管理局的突破性疗法名称旨在加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的疗法的开发和审查，这些疗法的初步临床证据表明该药物可能比现有疗法显示出实质性改善。获得突破性疗法认证的好处包括与美国食品药品管理局更频繁的沟通和会议、获得滚动和优先审查的资格、对高效药物开发计划的深入指导以及美国食品和药物管理局做出让高级管理人员参与的组织承诺。2020 年 11 月，brensocatib 获准使用 PRIME
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欧洲药品管理局（EMA）针对NCFBE患者的计划。
2021年10月，EMA儿科委员会批准了用于治疗NCFBE患者的brensocatib儿科研究计划。结果，ASPEN试验包括41名年龄在12至17岁之间的青少年患者，这将满足儿科研究要求，以支持美国、欧洲和日本该患者群体的市场应用。
WILLOW 研究
WILLOW研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、跨国的2期研究，旨在评估brensocatib对NCFBE患者每天给药一次，持续24周的疗效、安全性和耐受性以及药代动力学。WILLOW研究在116个地点进行，招收了256名被诊断为NCFBE的成年患者，他们在筛查前的12个月中至少有两次记录在案的肺部发作。患者以 1:1:1 的随机分配，接受10毫克或25毫克的布伦索卡替布或相应的安慰剂。主要疗效终点是与安慰剂组相比，brensocatib组在24周的治疗期内首次出现肺部发作的时间。
WILLOW 功效数据
我们在2020年2月公布了WILLOW研究的头条数据，并于2020年6月公布了WILLOW研究的完整数据。2020年9月，WILLOW研究的最终结果在线发表在《新英格兰医学杂志》上。数据表明，与安慰剂（分别为p=0.027，p=0.044）相比，WILLOW研究在10mg和25 mg剂量组的brensocatib的24周治疗期内均达到了首次肺部发作时间的主要终点。与安慰剂相比，10毫克组在试验期间任何时候恶化的风险降低了42％（HR0.58，p=0.029），与安慰剂组相比，25毫克组的恶化风险降低了38％（HR 0.62，p=0.046）。此外，与安慰剂相比，使用brensocatib 10 mg治疗可显著降低肺部加重的发生率，肺部恶化是关键的次要终点。具体而言，与安慰剂相比，接受brensocatib治疗的患者的10毫克组（p=0.041）减少了36％，25毫克组（p=0.167）减少了25％。从基线到治疗期末，痰液中活性中性粒细胞弹性蛋白酶浓度与安慰剂的浓度变化也具有统计学意义（10 mg为p=0.034，25 mg为p=0.021）。
WILLOW 安全性和耐受性数据
在这项研究中，布伦索卡替布的耐受性普遍良好。接受安慰剂、布伦索卡替布10 mg和brensocatib 25 mg治疗的患者停药的不良反应率分别为10.6％、7.4％和6.7％。在接受brensocatib治疗的患者中，最常见的不良反应是咳嗽、头痛、痰液增加、呼吸困难、疲劳和上呼吸道感染。接受安慰剂、10 mg brensocatib 和 25 mg brensocatib 25 mg 治疗的患者的特殊不良事件（AESI）发生率分别为 11.8%、14.8% 和 23.6%；牙科事件发生率为 3.5%、16.0% 和 10.1%；被视为 AESI 的感染率为 17.6%、13.6% 和 16.9%。
进一步的研究和开发
2019年8月，我们收到美国食品和药物管理局的通知，我们获得了180万美元的开发补助金，用于在PRO工具上进行的特定工作。这笔拨款用于开发一种新的PRO工具，用于临床试验，以测量有或没有NTM肺部感染的NCFBE患者的症状。
2023 年 1 月，我们报告了 brensocatib 在 CF 患者中进行的 2 期多剂量药代动力学/药效学研究的主要数据。这项2期研究既包括使用背景CFTR调节药物的患者，也包括未服用CFTR调节剂药物的患者。该研究持续了大约一个月，给CF患者服用安慰剂、10 mg、25 mg和40 mg的brensocatib。在这项研究中，在所有剂量接受brensocatib治疗的患者中，观察到血液NSP明显的剂量依赖性和暴露依赖性抑制，这与brensocatib的作用机制一致。安全性和耐受性与WILLOW二期研究中观察到的结果一致，没有显著的药物相关发现。我们得出的结论是，该患者群体不需要再增加一个评估65 mg剂量的brensocatib的队列.
我们还计划探索brensocatib在其他中性粒细胞介导的疾病（包括crsSNP）中的潜力。CrsSNP目前有一种经批准的药物疗法（皮质类固醇鼻腔喷雾剂）；但是，许多患者对皮质类固醇或内窥镜鼻窦手术没有反应。brensocatib 在 crsSNP 患者中进行的 2b 期 biRCH 试验正在进行中。
Treprostinil Palmitil 吸入粉
TPIP 是一种正在研究的曲前列腺素前药吸入制剂，有可能解决现有前列腺类药物的某些局限性。我们认为，TPIP 可以延长疗效持续时间，并可能随着时间的推移为患者提供更稳定的肺动脉压降低。目前的吸入性前列腺素疗法必须服用 每天四到九次。 降低剂量频率有可能减轻患者的治疗负担并提高依从性。此外，我们认为 TPIP 可能与较少的副作用有关，包括严重程度和/或频率
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咳嗽、头痛、喉咙发炎、恶心、潮红和头晕，这些症状与使用当前吸入性前列腺素疗法时初始药物水平高和局部上呼吸道暴露有关。我们认为，TPIP可以为PH-ILD和PAH提供差异化的产品概况。
2021年2月，我们公布了对健康志愿者进行TPIP的1期研究的主要结果。这项首次人体单一上升剂量和多次递增剂量研究的目的是评估TPIP的药代动力学和耐受性概况。该研究的数据表明，TPIP的耐受性总体良好，其药代动力学特征支持每日一次给药的持续发展。在研究的所有队列中，最常见的不良反应是咳嗽、头晕、头痛和恶心。大多数不良反应的严重程度较轻，与通常使用其他吸入性前列腺素疗法时出现的不良反应一致。中度不良反应很少，没有重度或严重的不良反应。与从第一剂量起每天一次225微克的试剂量相比，多剂量试剂量组中采用了向上滴定方法，从每天一次的112.5 µg开始，逐渐发展到每天一次225 µg的受试者报告的AE较少。
总体药代动力学结果表明，曲前列西尼暴露量（AUC和Cmax）是剂量成比例的，受试者之间的变异性低至中等。在所有剂量的24小时内以及在两个最高剂量的48小时采样期内，在血浆中检测到曲普司尼。与目前可用的吸入式曲普司尼疗法相比，TPIP的Cmax明显降低，半衰期更长。这项研究的数据已在2021年8月的欧洲心脏病学会大会的口头会议上公布。
2024年5月，我们报告了针对PH-ILD患者TPIP的2期研究的主要安全数据和某些探索性疗效终点。基于PH-ILD的这些第二阶段结果，我们正在推进与全球监管机构就PH-ILD的3期研究的设计进行讨论，我们预计该研究将于2025年启动。 我们还正在进行一项2期研究，旨在研究TPIP对多环芳烃患者的影响。 PAH中TPIP的2期研究的入学仍在进行中，我们预计将在2025年取得主要结果。
早期研究
我们的早期研究工作由我们的临床前项目组成，这些项目通过内部研发向前推进，并通过业务开发活动得到加强。2021 年 3 月，我们收购了一个名为 Deimmunized by Design 的专有蛋白质免疫平台，该平台专注于重新设计治疗蛋白，以逃避免疫识别和反应。2021年8月，我们收购了从事罕见遗传疾病基因疗法研究、开发和制造的临床前阶段公司Motus和AlgaEnex。2023年1月，我们收购了Vertuis，这是一家私人控股的临床前阶段公司，从事罕见遗传疾病基因疗法的研究和开发。2023年6月，我们收购了Adrestia，这是一家私人控股的临床前阶段公司，使用精密基因模型来寻找治疗靶标、精准诊断、新药物化合物和现有药物的新应用。
我们继续进步我们的早期研究项目涉及各种技术和模式，包括基因疗法、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援。
企业发展
我们计划继续开发、收购、许可或共同推广其他产品、候选产品和技术，包括那些针对目前有大量未满足需求的严重和罕见疾病的产品、候选产品和技术。我们广泛关注严重和罕见疾病的治疗方法，并优先考虑那些最符合我们核心能力的领域。
我们经营业绩的关键组成部分
产品收入，净额
净产品收入包括ARIKAYCE的净销售额。2018年10月，我们开始向美国的客户运送ARIKAYCE，其中包括专业药房和专业分销商。2020年12月，我们开始在欧洲商业销售ARIKAYCE。2021 年 7 月，我们开始确认来自日本ARIKAYCE商业销售的产品收入。我们确认客户收到的产品收入扣除客户积分补贴，包括即时付款折扣、服务费、预计返利（包括政府返利，例如美国的医疗补助回扣和Medicare D部分保险差额补偿）以及退款。
产品收入成本（不包括无形资产摊销）
产品收入成本（不包括无形资产的摊销）主要包括与所售ARIKAYCE的制造相关的直接和间接成本，包括第三方制造成本、包装服务、运费和管理费用分配，以及特许权使用费支出。美国食品药品管理局批准ARIKAYCE后，我们开始将库存资本化 2018 年 9 月。
研究和开发费用
研发费用包括在我们研发职能（包括医疗事务和项目管理）中任职人员的工资、福利和其他相关成本，包括股票薪酬。研发费用也是
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包括其他内部运营费用、生产候选产品的成本，包括用于药物输送、临床研究的医疗器械、进行临床研究的成本以及开展临床前和研究活动的成本。此外，研发费用包括向第三方支付的开发产品（在上市批准之前）的许可权的款项，例如brensocatib，可能包括资产收购成本。我们与制造临床研究候选产品和医疗器械相关的研发费用主要与生产brensocatib、TPIP的首席营销官的活动和早期研究活动有关。我们与临床试验相关的研发费用主要与代表我们进行和管理临床试验的合同研究组织（CRO）的活动有关。这些与CRO签订的合同规定了按固定费用或每位入院患者金额完成的工作范围。根据与CRO签订的这些合同下的付款主要取决于绩效标准，例如成功招募患者或完成临床试验里程碑以及基于时间的费用。费用根据适用于患者入院水平和临床试验方案活动的合同金额累计。用于未来研发活动或提供的商品或服务的存款将递延并计为资本。然后，当相关货物交付或提供服务时，这些金额被确认为费用。
销售、一般和管理 (SG&A) 费用
销售和收购费用包括我们的非雇员董事和在行政、财务和会计、法律与合规、商业和商业前期、企业发展、现场销售、信息技术和人力资源职能部门任职的人员的工资、福利和其他相关成本，包括股票薪酬。销售和收购费用还包括法律服务、咨询服务（包括商业活动）、保险、董事会费用、税务和会计服务以及与ARIKAYCE相关的某些里程碑的专业费用。
无形资产摊销
ARIKAYCE商业化后，我们的无形资产开始在其估计的使用寿命内摊销。分配给我们无形资产的公允价值基于我们根据现有事实和情况认为合理的估计和假设。可能会发生意想不到的事件或情况，需要我们对资产进行减值审查。
递延负债和或有对价负债公允价值的变化
在业务收购方面，我们记录了与未来潜在里程碑付款相关的递延和或有对价负债。公允价值的调整是由于以下方面的变化所致：实现里程碑的可能性；我们的股价；或某些其他估计假设。递延负债和或有对价负债的公允价值变动按季度计算，损益记录在合并综合亏损报表中。
投资收入和利息支出
投资收益包括通过我们的现金和现金等价物以及有价证券获得的利息和股息收入。利息支出主要包括合同利息成本、特许权使用费融资协议非现金利息支出以及与我们的债务相关的债务发行成本的摊销。债务发行成本在债务期限内使用实际利率法分摊为利息支出。我们的资产负债表反映了扣除债务折扣、支付给贷款人的债务发行成本以及其他第三方成本后的债务。与已清债务相关的未摊销债务发行成本在清偿期间列为支出。
变化利率互换的公允价值
我们根据公认会计原则记录衍生品和对冲交易。在2022年第四季度，我们签订了一份名义价值为3.5亿美元的利率互换合约（“互换合约”），以经济地对冲我们三年的基于浮动利率的定期债务，实际上将定期债务下的浮动利率改为固定利率。出于会计目的，我们的利率互换尚未被指定为对冲工具。因此，在合并综合亏损报表中，互换合约公允价值的所有变动均作为净亏损的一部分列报。
操作结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
概述-经营业绩
我们截至2024年3月31日的三个月的经营业绩包括以下内容：
•产品净收入增加 1,030万美元，占15.8％，由于ARIKAYCE销售额的增长，与去年同期相比；
•产品收入成本（不包括无形资产摊销）增加 360 万美元与去年同期相比，由于ARIKAYCE的销量增加；
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目录
•与去年同期相比，研发费用减少了680万美元，这主要是由于2023年第一季度收购了非现金资产；
•与去年同期相比，销售和收购支出增加了1,320万美元，这主要是由于增加 in 薪酬和福利相关费用 以及基于股票的薪酬成本；
•无形资产的摊销 130 万美元与前一年同期一致；
•递延负债和或有对价负债的公允价值变动增加 240 万美元，主要是由于我们股价的变化；以及
•由于定期贷款，利息支出与去年同期相比增加了100万美元。
产品收入，净额
净产品收入包括ARIKAYCE的净销售额。下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月按地域划分的收入（以千计）：
截至3月31日的三个月增加（减少）
20242023$%
我们$56,349 $49,067 $7,282 14.8%
日本14,891 13,156 1,735 13.2%
欧洲和世界其他地区4,260 2,991 1,269 42.4%
产品总收入，净额$75,500 $65,214 $10,286 15.8%
截至2024年3月31日的三个月，产品净收入从2023年同期的6,520万美元增至7,550万美元，增长了15.8％，这要归因于ARIKAYCE在美国、日本和欧洲以及世界其他地区的销售增长。
产品收入成本（不包括无形资产的摊销）
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，产品收入成本（不包括无形资产摊销）包括以下内容（以千计）：
截至3月31日的三个月增加（减少）
20242023$%
产品收入成本（不包括无形资产的摊销）$17,457 $13,830 $3,627 26.2 %
产品收入成本，占收入的百分比23.1 %21.2 %
产品收入成本（不包括无形资产摊销）增加了360万美元，涨幅为26.2％，截至2024年3月31日的三个月，增至1,750万美元相比之下 1,380 万美元在同一时期 2023。产品收入成本的增加（不包括无形资产的摊销） 截至 2024 年 3 月 31 日的三个月主要归因于上文讨论的产品收入的增加。
研发费用
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的研发费用包括以下内容（以千计）：
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 截至3月31日的三个月增加（减少）
 20242023$%
外部开支    
临床开发和研究$41,069 $43,138 $(2,069)(4.8)%
制造业14,076 13,612 464 $(2,069)3.4 %
监管、质量保证和医疗事务5,356 10,330 (4,974)(48.2)%
Vertuis 非现金资产收购— 10,250 (10,250)(100.0)%
小计-外部费用$60,501 $77,330 $(16,829)(21.8)%
内部开支    
薪酬和福利相关费用41,460 33,236 $8,224 24.7 %
基于股票的薪酬10,335 7,899 2,436 30.8 %
其他内部运营费用8,787 9,400 (613)(6.5)%
小计-内部开支$60,582 $50,535 $10,047 19.9 %
研发费用总额$121,083 $127,865 $(6,782)(5.3)%
在截至2024年3月31日的三个月中，研发费用从2023年同期的1.279亿美元降至1.211亿美元。研发费用减少了680万美元主要是由于 2023年第一季度Vertuis的非现金资产收购成本为1,030万美元，监管、质量保证和医疗事务减少了500万美元，部分被1,070万美元的增加所抵消由于员工人数增加，薪酬和福利相关费用以及股票薪酬成本。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，按产品分列的外部研发费用包括以下内容（以千计）：
截至3月31日的三个月增加（减少）
20242023$%
ARIKAYCE 外部研发费用$13,926 $18,249 $(4,323)(23.7)%
Brensocatib 外部研发费用19,518 26,535 (7,017)(26.4)%
TPIP 外部研发费用13,782 14,308 (526)(3.7)%
非现金资产收购— 10,250 (10,250)(100.0)%
其他外部研发费用13,275 7,988 5,287 66.2 %
外部研发费用总额$60,501 $77,330 $(16,829)(21.8)%
销售和收购费用
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，销售和收购费用包括以下内容（以千计）：
 
 截至3月31日的三个月增加（减少）
20242023$%
薪酬和福利相关费用32,585 $28,395 $4,190 14.8 %
基于股票的薪酬11,115 8,545 2,570 30.1 %
专业费用和其他外部费用34,670 29,966 4,704 15.7 %
设施相关费用和其他内部费用14,732 13,008 1,724 13.3 %
销售和收购费用总额$93,102 $79,914 $13,188 16.5 %
在截至2024年3月31日的三个月中，销售和收购支出从2023年同期的7,990万美元增加到9,310万美元。1,320万美元的增长主要源于680万美元 由于员工人数增加，薪酬和福利相关费用以及股票薪酬成本的增加以及 受商业准备活动的推动，专业费用和其他外部支出增加了470万美元r brensocatib。
无形资产摊销
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，无形资产摊销额均为130万美元。无形资产的摊销包括对收购的ARIKAYCE研发的摊销，以及为获得美国食品和药物管理局和欧盟批准ARIKAYCE而向PARI支付的里程碑的摊销。
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目录
递延负债和或有对价负债公允价值的变化
截至2024年3月31日的三个月，递延对价和或有对价的公允价值变动为1190万美元。这一变化与未来向我们收购的企业的前股权持有人支付的潜在对价的公允价值有关。公允价值的调整是由于以下方面的变化所致：实现里程碑的可能性；我们的股价；或某些其他估计假设。
投资收益
截至2024年3月31日的三个月，投资收益从2023年同期的1,050万美元下降至880万美元，这是由于我们在2024年的平均现金和现金等价物以及有价证券余额与2023年相比有所减少。
利息支出
截至2024年3月31日的三个月，利息支出增至2,100万美元，而2023年同期为2,000万美元，这主要是由于与定期贷款相关的利息。参见 附注10——债务 和 附注11——特许权使用费融资协议有关更多详细信息，请参见本10-Q表季度报告。
利率互换公允价值的变化
截至2024年3月31日的三个月，利率互换的公允价值变动为240万美元。公允价值的调整是由于截至2024年3月31日的利率相对于截至2023年12月31日的利率互换公允价值的变化。

流动性和资本资源
 概述
开发潜在药品直至获得监管批准和商业化，需要花费大量的时间和成本。我们于 2018 年 10 月开始商业运输 ARIKAYCE。我们计划为ARIKAYCE、brensocatib、TPIP和其他管道项目的研发提供资金，继续开展ARIKAYCE的商业化和监管活动，为brensocatib的商业化前活动提供资金，并从事其他一般和管理活动，预计将继续蒙受合并营业亏损，包括我们的美国和某些国际实体的亏损。
2024年第一季度，公司与Leerink签订了新的销售协议，通过新的自动柜员机计划不时出售公司的普通股，总销售收益高达5亿美元，根据该计划，Leerink充当销售代理。在截至2024年3月31日的三个月中，没有通过新的自动柜员机计划出售任何股票。
2022年10月，我们与Pharmakon签订了3.5亿美元的定期贷款，该贷款将于2027年10月19日到期。定期贷款的利率以SOFR为基础，SOFR的最低利率为2.5％，年利润率为7.75％。根据我们的选择，在定期贷款到期后的前24个月中，最多可支付利息的50％以实物支付。如果当选，实物利息将资本化并添加到定期贷款的本金中。定期贷款，包括实物利息，将从定期贷款结束后的第13季度（即截至2026年3月31日的季度）开始按八个季度等额偿还，但我们可以选择将还款开始日期再延长四个季度，因此在定期贷款结束后的第17季度开始还款，前提是达到指定的ARIKAYCE数据阈值和某些阈值其他条件。扣除贷款人的费用和1,520万美元的交易支出后，定期贷款的净收益为3.348亿美元。
2022年10月，我们与OrbiMed签订了特许权使用费融资协议，根据该协议，OrbiMed向我们支付了1.5亿美元，以换取按季度获得特许权使用费，金额相当于2025年9月1日之前ARIKAYCE全球净销售额的4％，以及经批准后占ARIKAYCE全球净销售额的4.5％，以及brensocatib全球净销售额的0.75％。如果OrbiMed在2028年3月31日当天或之前未收到等于或超过1.5亿美元的总收入利息付款，则所有后续财政季度的ARIKAYCE的特许权使用费率将提高至该利率，如果追溯适用，则截至2028年3月31日或之前的所有财政季度向OrbiMed支付的收入利息总额等于1.5亿美元。此外，我们必须一次性向OrbiMed付款，该金额加上截至2028年3月31日OrbiMed收到的收入利息总额，将等于1.5亿美元。在某些条件下，我们支付给OrbiMed的总收入利息上限为购买价格的1.8倍或最高为购买价格的1.9倍。特许权使用费融资协议的净收益，扣除贷款人的费用和交易费用 380 万美元，原价 1.462 亿美元.
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2022年10月，我们还完成了13,750,000股普通股的承销发行，公开发行价格为每股20美元。扣除承保折扣和1,620万美元的发行费用后，我们出售股票的净收益为2.588亿美元。
我们可能需要筹集额外资金来资助我们的运营、ARIKAYCE的持续商业化、为可能推出的brensocatib做好准备活动e 对 p 的处理如果获得批准，支气管扩张患者将对brensocatib、TPIP和我们未来的候选产品进行临床试验，并开发、收购、许可或共同推广其他候选产品或产品，包括针对孤儿或罕见疾病的产品或候选产品。虽然我们相信我们目前有足够的资金来满足至少未来12个月的财务需求，我们可能会有机会地筹集额外资金，也可以通过股权或债务融资、战略交易或其他方式筹集额外资金。我们未来12个月的现金需求将受到多种因素的影响，我们预计其中最重要的将是ASPEN试验， 与我们的商业化工作、ARIKAYCE的ARISE和ENCORE临床试验以及brensocatib的其他开发活动相关的费用，在较小程度上，与TPIP临床开发和我们的早期研究计划相关的费用。
现金流
截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物为5.957亿美元，而截至2023年12月31日为4.824亿美元。此外，截至2023年12月31日，我们的有价证券为2.981亿美元。现金及现金等价物增加1.134亿美元的主要原因是有价证券的到期，但部分被我们用于经营活动的现金所抵消。截至2024年3月31日，我们的营运资金为3.379亿美元，而截至2023年12月31日为7.034亿美元。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金分别为1.840亿美元和1.463亿美元。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金主要用于与ARIKAYCE相关的商业、临床和制造活动，以及与brensocatib和TPIP相关的其他销售和收购费用和临床试验费用。与2023年同期相比，截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的现金的增加主要是由于净亏损的增加，不包括为调节净亏损与用于经营活动的净现金而进行的调整。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金分别为2.953亿美元和4,160万美元。2024年的增长是由于有价证券在截至2024年3月31日的三个月内到期。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，（用于）融资活动提供的净现金分别为300万美元和40万美元（40万美元）。2024年的增长归因于股票期权行使和截至2024年3月31日的三个月中ESPP的收益。
合同义务
在截至2024年3月31日的三个月中，我们的合同义务与第7项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——流动性和资本资源——合同义务” 中披露的合同义务相比，在正常业务过程之外没有发生任何重大变化 截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告。
资产负债表外安排
我们没有任何对我们的财务状况、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或资本资源产生当前或未来实质性影响的资产负债表外安排。我们在特殊目的实体、结构性融资实体或其他可变利益实体中没有任何权益。
关键会计估计
正如我们所披露的那样，我们的关键会计政策和估算没有重大变化 截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告。有关我们的会计政策和估算所需的中期披露更新，请参阅 注意事项 2- 重要会计政策摘要在本10-Q表季度报告中。
第 3 项。                                                关于市场风险的定量和定性披露
截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物是现金账户和货币市场基金。我们在货币市场基金中的投资不受联邦政府的保险。截至2024年3月31日，我们的有价证券投资于原始到期日超过90天的美国国债。
截至2024年3月31日，我们有2.25亿美元的未偿可转换票据。我们的2025年可转换票据和2028年可转换票据的利息分别为1.75％和0.75％。此外，截至2024年3月31日，我们还有3.5亿美元的定期贷款和1.5亿美元的未偿特许权使用费融资协议。定期贷款应计利息
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每季度在SOFR上调一次，下限为2.5％，外加每年7.75％的利润率。我们签订掉期合约是为了对冲定期贷款浮动利率。特许权使用费融资协议在2025年9月1日之前按ARIKAYCE全球净销售额的4％支付利息，之后支付4.5％的利息，如果获得批准，还将支付brensocatib全球净销售额的0.75％。如果利率在2024年3月31日发生10％的变化，则不会对截至该日我们债务的公允价值产生实质性影响，也不会对我们未来的收益或现金流产生实质性影响。
我们的大部分业务都是以美元进行的。但是，我们确实以其他货币进行某些交易，包括欧元、英镑和日元。从历史上看，外币汇率的波动并未对我们的经营业绩产生重大影响，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们的经营业绩没有受到外币汇率波动的重大影响。
第 4 项。                                                控制和程序
评估披露控制和程序
我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的监督和参与下，评估了截至2024年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。根据经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指旨在确保我们在向美国证券交易委员会提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告的控制措施和其他程序，并确保收集此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官酌情任命首席财务官, 以便及时就所需的披露作出决定.根据截至2024年3月31日的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
我们不时参与我们正常业务过程中出现的各种诉讼、索赔和其他法律诉讼。尽管这些问题的结果尚不确定，但管理层预计解决这些问题的最终成本不会对我们的合并财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响。
第 1A 项。风险因素
我们的业务面临重大风险和不确定性。在评估我们的业务（包括我们的）时，您应仔细考虑本10-Q表季度报告中包含的信息、下述风险和不确定性以及我们其他公开文件中包含的风险因素和其他信息 截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告，该文件于2024年2月22日向美国证券交易委员会提交。本文以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的任何风险和不确定性，无论是单独还是合在一起，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩、增长前景和普通股投资的价值产生重大不利影响。此外，这些风险和不确定性可能导致实际结果与本10-Q表中包含的前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异（请阅读”关于前瞻性陈述的警示说明“在本季度报告中（表10-Q）。
我们依赖第三方，包括合作者、CRO、临床和分析实验室、首席营销官和其他提供商来提供许多对我们的业务至关重要的服务。如果我们无法建立和维持这些关系，或者如果我们可能达成的任何第三方安排不成功，包括由于此类第三方不遵守我们的协议或适用法律，则我们开发和商业化产品的能力可能会受到重大不利影响。
我们目前依赖第三方进行重大研究、分析服务、临床前开发、临床开发和候选产品的制造以及ARIKAYCE和Lamira的商业规模制造，并将继续依赖第三方。例如，我们没有用于临床规模或商业化生产候选产品的设施，我们预计未来对brensocatib和TPIP的供应需求将由首席营销官制造。我们目前依靠Resilience Biotechnologies Inc.来提供ARIKAYCE的临床和商业供应，并打算将来也依赖Patheon。我们目前主要依靠埃斯特夫制药股份有限公司和赛默飞世尔为brensocatib提供临床用品。此外，我们几乎所有的临床试验工作都是由以下人员完成的
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目录
CRO，例如PPD Development、L.P.、我们的ARISE、ENCORE、ASPEN、BiRCH和TPIP试验的CRO，以及临床实验室。此外，我们依靠第三方为我们的早期研究项目生产临床材料。依赖这些第三方会带来许多风险，包括：

•挪用与制药业第三方谈判、记录和执行协议相关的第三方顾问的管理时间和费用；
•无法控制第三方是否为我们的计划或产品投入了足够的资源，包括在合同截止日期之前投入的资源；
•无法控制第三方的监管和合同合规性，包括其质量体系、流程和程序、用于收集和分析数据的系统以及用于测试药品和/或临床用品的设备；
•无法以优惠条件建立和实施合作或其他替代安排；
•与第三方的争议，包括CRO，导致知识产权损失，候选产品的研究、开发或商业化延迟或终止，或诉讼或仲裁；
•与我们的合作者签订的合同未能为我们的知识产权提供足够的保护；以及
•如果这些第三方之一未能履约，则难以执行我们的合同权利。
我们还依赖第三方来选择临床研究人员并与之签订协议，以进行临床试验，以支持我们的候选产品的批准，而这些第三方未能适当进行此类评估和选择可能会对这些研究数据的质量产生不利影响，并可能对我们产品的批准产生不利影响。特别是，作为未来向美国食品药品管理局提交的药物批准申请的一部分，我们必须披露参与任何为支持批准而提交的临床研究的研究人员的某些经济利益，或者必须证明不存在此类经济利益。美国食品和药物管理局评估此类披露中包含的信息，以确定披露的利益是否会对研究的可靠性产生影响。如果美国食品和药物管理局确定任何临床研究者的经济利益引发了严重的数据完整性问题，则美国食品和药物管理局可以进行数据审计，要求我们提交进一步的数据分析，进行额外的独立研究以确认受质疑研究的结果，或者拒绝使用受质疑研究的数据作为批准的依据。美国食品和药物管理局发现，调查人员的财务关系引发了严重的数据完整性问题，这可能会延迟或以其他方式对我们产品的批准产生不利影响。
2024年1月，美国众议院出台了《生物安全法》（H.R. 7085），参议院提出了一项基本相似的法案（S.3558），该立法如果通过并颁布为法律，可能会限制我们向包括某些中国生物技术公司在内的任何 “关注的生物技术公司” 购买服务或产品或以其他方式与之合作的能力，同时不会失去与美国政府签约或以其他方式获得资助的能力。我们与中国的公司有业务往来，我们的一些合同对手可能会受到该立法的影响。
这些风险可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景以及普通股的价值造成重大损害。
第 2 项。     未登记的股权证券销售、所得款项的使用和发行人购买股权证券
没有。
第 5 项。其他信息
规则 10b5-1 交易计划
我们管理董事、高级职员和雇员进行证券交易的政策允许我们的董事、高级管理人员和雇员根据《交易法》第10b5-1条制定交易计划。下表描述了出售我们证券的书面计划 采用，已修改或 终止由我们的执行官和董事在2024年第一季度签订，每项协议都是在开放的交易窗口内签订的，旨在满足第10b5-1（c）条（均为 “交易计划”）的肯定辩护条件。
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姓名和标题交易计划通过日期交易计划的预定开始日期交易计划的预定到期日期 (1)受交易计划约束的最大股数计划终止日期
威廉·刘易斯
首席执行官
3/13/202310/27/202305/31/2024105,0002/26/2024
萨拉·邦斯坦
首席财务办公室r
2/27/20245/28/202411/12/2024241,288不适用
德雷顿·怀斯
首席商务官
2/27/20246/03/202410/27/202537,000不适用
S. Nicole Schaeffer
首席人事战略官
2/27/20246/03/20245/21/202563,734不适用
(1) 如果所有预期交易均在该交易计划到期日之前完成，经纪人或交易计划持有人终止后，或者交易计划中另有规定，则交易计划可能会在较早的日期到期。

第 6 项。展品
展品索引
3.1
经修订至2012年6月14日的Insmed Incorporated公司章程（以引用方式纳入Insmed Incorporated于2013年3月18日提交的10-K表年度报告的附录3.1）。
3.2
经修订和重述的Insmed Incorporated章程（自2023年5月11日起生效）（以引用方式纳入Insmed Incorporated于2023年5月11日提交的关于8-K表的最新报告附录3.1）。
31.1
根据根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》颁布的第13a-14（a）条和第15d-14（a）条，对Insmed公司董事长兼首席执行官（首席执行官）威廉·H·刘易斯的认证。
31.2
根据根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14（a）条和第15d-14（a）条，对Insmed Incorporated首席财务官（首席财务官兼首席会计官）萨拉·邦斯坦的认证。
32.1
根据根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条，对Insmed公司主席兼首席执行官（首席执行官）威廉·H·刘易斯的认证。
32.2
根据根据2002年《萨班斯奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条，对Insmed公司首席财务官（首席财务官兼首席会计官）萨拉·邦斯坦的认证。
101Insmed Incorporated截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告的以下材料采用ixBRL（在线可扩展业务报告语言）格式：（i）截至2024年3月31日和2023年12月31日的合并资产负债表，（ii）截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并综合亏损表，（iii）截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并股东赤字表，(iv) 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的合并现金流量表，(v)未经审计的合并财务报表附注以及（vi）封面。
104截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告的封面，采用ixBRL格式，载于附录101。

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目录
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
  INSMED 注册成立
 
 
日期：2024 年 5 月 9 日由/s/ Sara Bonstein
  萨拉·邦斯坦
  首席财务官
  （首席财务和会计官）

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