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bluebird bio公布2024年第一季度业绩并重点介绍运营进展和2024年指导

— LYFGENIA 的首次患者开始（细胞采集）已完成 —

— 2024年迄今为止，共有15名患者开始治疗（11名ZYNTEGLO、3名SKYSONA、1名LYFGENIA）；2024年，整个产品组合中预计有85至105名患者开始发病 —

— 2024 年第一季度净收入为 1,860 万美元 —

— 管理层将于今天，即美国东部时间2024年5月9日上午 8:00 主持电话会议 —

马萨诸塞州萨默维尔——2024年5月9日——蓝鸟生物公司（纳斯达克股票代码：BLUE）（“蓝鸟生物” 或 “公司”）今天公布了截至2024年3月31日的季度第一季度业绩和业务亮点，包括最近的商业和运营进展。

蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本沙因表示：“蓝鸟已经建立了坚实的商业基因疗法基础，拥有无与伦比的合格治疗中心（QTC）网络，经过验证的患者可获得和报销，患者和提供者的需求也得到了证实。”“在本月早些时候完成首例LYFGENIA患者开工后，随着我们持续上线的势头，我们相信我们有望在2024年剩余时间内加速增长。”

LYFGENIA™（lovotibeglogene autotemcel）、ZYNTEGLO™（betibeglogene autotemcel）和 SKYSONA™（elivaldogene autotemcel）持续的商业势头

•第一名 LYFGENIA 患者于 2024 年 5 月开始治疗。

•自2024年初以来，ZYNTEGLO和SKYSONA的14名患者开始接受治疗（11名ZYNTEGLO，3名SKYSONA）。

经过验证的准入和报销策略正在推动良好的保险格局

•成功确认了LYFGENIA商业和医疗补助保险患者的事先授权批准。

•LYFGENIA与国家商业支付组织签订了多项基于结果的协议；已发布的覆盖超过2亿美国人群的保险政策。

•正在与代表美国80％的医疗补助保险镰状细胞病患者的医疗补助机构进行讨论。

•ZYNTEGLO和SKYSONA的及时访问仍在继续，医疗补助和商业付款人最终拒绝接受这两种疗法。

确立了大量的 QTC 足迹

•bluebird 已为 LYFGENIA 和 ZYNTEGLO（定义为签名的 MSA）激活了 64 个 QTC。

•六个中心还被激活，为脑肾上腺白质营养不良（CALD）患者提供SKYSONA。

•该公司预计，其所有三种经美国食品药品管理局批准的疗法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）将在2024年启动85至105名患者（细胞采集）。与前几个季度一样，蓝鸟计划每季度提供每种疗法的患者开始时间的最新情况。

•预计到2024年，所有三种产品的总净折扣将在总收入的20％至25％之间，并将根据产品和付款人组合以及LYFGENIA和ZYNTEGLO基于结果的协议的使用情况而波动。

•根据从细胞收集到输注的预计时间表，该公司预计将在2024年第三季度确认其首次注入LYFGENIA的收入。

第一季度财务摘要

•现金状况：截至2024年3月31日，公司的现金、现金等价物和限制性现金余额约为2.64亿美元，其中包括约5200万澳元的限制性现金。

根据目前的商业计划，该计划假设公司有能力实现某些商业收入目标，蓝鸟预计，其现金和现金等价物，不包括限制性现金，并假设其与Hercules Capital的定期贷款机制的剩余两笔总额为5000万美元的收益得到执行，将足以满足蓝鸟截至2026年第一季度的计划运营费用和资本支出需求。

•净收入：截至2024年3月31日的三个月，总收入净额为1,860万美元，而截至2023年3月31日的三个月净收入为240万美元。1,620万美元的增长归因于ZYNTEGLO产品收入的增加。

2024年3月26日，蓝鸟宣布将在截至2023年12月31日的10-K表年度报告（“2023年10-K表格”）中重报截至2022年12月31日止年度的合并财务报表，以及2022年前三个季度和2023年前三个季度的合并财务报表。重述涉及确定嵌入式租赁和处理租赁协议中包含的非租赁部分。预计重报不会影响公司的现金状况或收入。由于重报，公司延迟提交2023年10-K表和截至2024年3月31日的季度的10-Q表季度报告（“2024年第一季度10-Q表格”）。该公司将继续努力尽快完成这些申报。

本新闻稿中包含的财务业绩代表了公司管理层获得的最新信息。公司预计，将在其2024年第一季度10-Q表中公布的实际业绩与本报告所包含的业绩没有重大差异，但是，在公司完成财务结算程序和对截至2024年3月31日的季度合并财务报表的审查之后，这些业绩可能会发生变化。

蓝鸟将于今天，即美国东部时间2024年5月9日星期四上午8点举行电话会议，讨论其2024年第一季度业绩和业务最新情况。

要参加电话会议，请拨打 +1 (800) 715-9871（美国和加拿大），要求加入蓝鸟电话会议或提供会议编号9768329。

可以通过访问蓝鸟网站投资者与媒体部分的 “活动与演讲” 页面来观看电话会议的网络直播，网址为 http://investor.bluebirdbio.com。网络直播的重播将在活动结束后的90天内在蓝鸟网站上播放。

关于蓝鸟生物有限公司

bluebird bio正在寻求治疗性基因疗法，为患者及其家人提供更多的蓝鸟时光。

蓝鸟成立于2010年，十多年来一直为基因疗法设定标准——最初是科学先驱，现在是商业领导者。蓝鸟在将基因疗法的承诺从临床研究中带入现实环境方面有着无与伦比的往绩，在不到两年的时间里获得了美国食品药品管理局对三种疗法的批准。今天，我们正在证明和扩展基因疗法的商业模式，并为患者、提供者和付款人提供创新的解决方案。

bluebird 专注于严重遗传性疾病，拥有该领域最大、最深入的体外基因疗法数据集，拥有行业领先的镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺白质营养不良症项目。我们对每种疗法进行了定制设计，以解决疾病的根本原因，并开发了深入而有效的分析方法，以了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因疗法领域的发展。

作为一家独立的商业基因疗法公司，bluebird继续开辟新的道路，将我们的现实经验与对患者社区的坚定承诺以及吸引和培育成群的以人为本的文化相结合。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。所有非历史事实陈述的陈述都是或可能被视为前瞻性陈述，例如关于蓝鸟疗法组合中预期患者开机人数的陈述、公司的预期现金流、公司对其未来获得定期贷款机制能力的预期、公司对其产品总净折扣的预期以及LYFGENIA商业化的预期，包括但不限于时机收入确认、患者需求在疗法方面，蓝鸟为其疗法建立有利保险的能力，包括其成功与付款人合作的能力，以及对公司重报某些历史财务报表以及提交2023年10-K表和2024年第一季度10-Q表的时间的预期。此类前瞻性陈述基于历史表现以及当前对蓝鸟未来目标、计划和目标的预期和预测，涉及固有的风险、假设和不确定性，包括可能在未来几年内延迟、转移或改变任何风险的内部或外部因素，这些因素难以预测，可能超出蓝鸟的控制范围，并可能导致蓝鸟未来的目标、计划和目标与声明中表达或暗示的目标、计划和目标存在重大差异。任何前瞻性陈述都无法保证。应评估本新闻稿中的前瞻性陈述以及影响蓝鸟生物业务的许多风险和不确定性，尤其是蓝鸟生物的风险因素讨论中确定的风险和不确定性

截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告，更新于其随后的10-Q表季度报告、8-K表最新报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件，包括2023年12月22日的招股说明书补充文件。这些风险和不确定性包括但不限于：蓝鸟商业化和产品制造方面的延误和挑战，包括ZYNTEGLO和SKYSONA满足当前需求的制造业面临的挑战；蓝鸟正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本，以及由此对支出和现金使用的影响，已经并将来可能高于预期，这导致了蓝鸟，并且可能会未来会导致蓝鸟使用现金的速度超出预期，或者改变或削减现金其部分计划或两者兼而有之；蓝鸟继续经营的能力存在重大疑问；由于其他原因，蓝鸟对支出、现金使用和现金需求的预期可能不正确，例如计划变更或实际事件与蓝鸟的假设不同；与蓝鸟贷款协议相关的风险，包括运营限制可能对蓝鸟开展业务的能力产生不利影响的风险，蓝鸟无法实现的风险访问未来部分所需的里程碑协议，以及蓝鸟无法遵守协议条款的风险，包括可能导致违约的所需收入水平的风险；蓝鸟先前和正在进行的临床试验的疗效和安全性无法继续或在商业背景下被视为的风险；蓝鸟无法在预期的时间范围内激活QTC的风险；QTC出现延误的风险他们招募或治疗患者的能力；蓝鸟在建立患者时遇到延迟的风险获准支持商业环境下的治疗后，其供应链已准备就绪；患者需求或付款人报销不足以支持公司疗法持续商业化的风险；与慢病毒载体、药物产品或骨髓切除相关的插入致癌或其他安全事件的风险，包括血液系统恶性肿瘤的风险；以及蓝鸟产品（包括LYFGENIA）不存在的风险成功商业化。本文件中包含的前瞻性陈述仅在本文件发布之日作出，除非适用法律另有要求，否则bluebird bio没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

Courtney O'Leary，978-621-7347

coleary@bluebirdbio.com

杰西·罗兰兹，857-299-6103

jess.rowlands@bluebirdbio.com