edit-20240331
000165066412 月 31 日2024Q1假的http://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2023#ServiceMemberxbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票编辑:安全00016506642024-01-012024-03-3100016506642024-05-0300016506642024-03-3100016506642023-12-3100016506642023-01-012023-03-310001650664美国通用会计准则:普通股成员2023-12-310001650664US-GAAP:额外实收资本会员2023-12-310001650664US-GAAP:累积的其他综合收入成员2023-12-310001650664US-GAAP:留存收益会员2023-12-310001650664美国通用会计准则:普通股成员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:累积的其他综合收入成员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:留存收益会员2024-01-012024-03-310001650664美国通用会计准则:普通股成员2024-03-310001650664US-GAAP:额外实收资本会员2024-03-310001650664US-GAAP:累积的其他综合收入成员2024-03-310001650664US-GAAP:留存收益会员2024-03-310001650664美国通用会计准则:普通股成员2022-12-310001650664US-GAAP:额外实收资本会员2022-12-310001650664US-GAAP:累积的其他综合收入成员2022-12-310001650664US-GAAP:留存收益会员2022-12-3100016506642022-12-310001650664美国通用会计准则:普通股成员2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP:额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP:累积的其他综合收入成员2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP:留存收益会员2023-01-012023-03-310001650664美国通用会计准则:普通股成员2023-03-310001650664US-GAAP:额外实收资本会员2023-03-310001650664US-GAAP:累积的其他综合收入成员2023-03-310001650664US-GAAP:留存收益会员2023-03-3100016506642023-03-310001650664编辑:关注 2023 年 6 月优惠会员2023-06-012023-06-300001650664编辑:atmarket优惠会员2021-05-310001650664编辑:atmarket优惠会员2021-05-012024-03-310001650664US-GAAP:美国政府机构债务证券成员2024-03-310001650664US-GAAP:美国财政证券会员2024-03-310001650664美国公认会计准则:货币市场基金成员2024-03-310001650664US-GAAP:公司债务证券会员2024-03-310001650664US-GAAP:商业票据成员2024-03-310001650664US-GAAP:美国政府机构债务证券成员2023-12-310001650664美国公认会计准则:货币市场基金成员2023-12-310001650664US-GAAP:公司债务证券会员2023-12-310001650664US-GAAP:美国财政证券会员2023-12-310001650664US-GAAP:商业票据成员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员US-GAAP:公允价值输入二级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员US-GAAP:公允价值输入三级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员US-GAAP:公允价值输入二级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员US-GAAP:公允价值输入三级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公司债务证券会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员US-GAAP:公司债务证券会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公司债务证券会员US-GAAP:公允价值输入二级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公司债务证券会员US-GAAP:公允价值输入三级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员US-GAAP:公允价值输入二级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员US-GAAP:公允价值输入三级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入二级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入三级会员2024-03-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员US-GAAP:公允价值输入二级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员美国公认会计准则:货币市场基金成员US-GAAP:公允价值输入三级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员US-GAAP:公允价值输入二级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国政府机构债务证券成员US-GAAP:公允价值输入三级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公司债务证券会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员US-GAAP:公司债务证券会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公司债务证券会员US-GAAP:公允价值输入二级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公司债务证券会员US-GAAP:公允价值输入三级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员US-GAAP:公允价值输入二级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:美国财政证券会员US-GAAP:公允价值输入三级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入 1 级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入二级会员2023-12-310001650664US-GAAP:公允价值计量常任成员US-GAAP:公允价值输入三级会员2023-12-310001650664编辑:实验室和制造设备成员2024-03-310001650664编辑:实验室和制造设备成员2023-12-310001650664US-GAAP:LeaseHoldiments 成员2024-03-310001650664US-GAAP:LeaseHoldiments 成员2023-12-310001650664US-GAAP:计算机设备成员2024-03-310001650664US-GAAP:计算机设备成员2023-12-310001650664US-GAAP:在建会员2024-03-310001650664US-GAAP:在建会员2023-12-310001650664US-GAAP:家具和固定装置成员2024-03-310001650664US-GAAP:家具和固定装置成员2023-12-310001650664US-GAAP:软件和软件开发成本会员2024-03-310001650664US-GAAP:软件和软件开发成本会员2023-12-310001650664编辑:许可和服务协议成员2024-03-310001650664编辑:许可或费用报销会员2024-01-012024-03-310001650664编辑:许可或费用报销会员2023-01-012023-03-310001650664编辑:经修订的2019年合作协议成员编辑:BristolmyerssQuibb 公司成员2024-03-012024-03-310001650664编辑:经修订的2019年合作协议成员编辑:BristolmyerssQuibb 公司成员2024-01-012024-03-310001650664编辑:经修订的2019年合作协议成员编辑:BristolmyerssQuibb 公司成员2024-03-310001650664US-GAAP:研发费用会员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:研发费用会员2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP:一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP:限制性股票单位 RSU 成员2023-12-310001650664US-GAAP:限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:限制性股票单位 RSU 成员2024-03-310001650664US-GAAP:基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP:绩效股成员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:基于股份的支付安排雇员会员US-GAAP:绩效股成员2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP:员工股权会员2023-12-310001650664US-GAAP:员工股权会员2023-01-012023-12-310001650664US-GAAP:员工股权会员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:员工股权会员2024-03-310001650664US-GAAP:限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-310001650664US-GAAP:员工股权会员2024-01-012024-03-310001650664US-GAAP:员工股权会员2023-01-012023-03-31
目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
_______________________________
表单 10-Q
_______________________________
(Mark One)
根据1934年《证券交易法》第13条或第15(d)条提交的季度报告
在截至的季度期间 2024 年 3 月 31 日
或者
根据1934年《证券交易法》第13条或第15(d)条提交的过渡报告
在从 ____________ 到 __________ 的过渡期内
委员会档案编号 001-37687
_______________________________
EDITAS MEDICINE, INC.
(注册人的确切姓名如其章程所示)
_______________________________
特拉华
(州或其他司法管辖区
公司或组织)
46-4097528
(美国国税局雇主
证件号)
11 Hurley Street
剑桥, 马萨诸塞
(主要行政办公室地址)
02141
(邮政编码)
(617) 401-9000
(注册人的电话号码,包括区号)
根据该法第12(b)条注册的证券:
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股,每股面值0.0001美元
编辑纳斯达克股票市场有限责任公司
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短时间内)提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告,以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的没有
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内(或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据第 S-T 法规(本章第 232.405 节)第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的没有
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器加速过滤器
非加速过滤器规模较小的申报公司
新兴成长型公司
如果是新兴成长型公司,请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(a)条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。
用复选标记表明注册人是否为空壳公司(定义见《交易法》第12b-2条)。是的 没有
截至2024年5月3日,已发行普通股数量为 82,237,974.


目录
Editas Medicine, Inc
目录
 页面
第一部分财务信息
3
第 1 项。
财务报表(未经审计)
3
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表
3
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表
4
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明综合亏损报表
5
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并股东权益表
6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表
7
简明合并财务报表附注
9
第 2 项。
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
16
第 3 项。
关于市场风险的定量和定性披露
25
第 4 项。
控制和程序
26
第二部分。其他信息
27
第 1 项。
法律诉讼
27
第 1A 项。
风险因素
27
第 5 项。
其他信息
27
第 6 项。
展品
28
签名
29
2

目录
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表。
Editas Medicine, Inc
简明合并资产负债表
(未经审计)
(金额以千计,股票和每股数据除外)
3月31日
2024
十二月三十一日
2023
资产
流动资产:
现金和现金等价物$69,227 $123,652 
有价证券226,944 199,459 
应收账款245 10,187 
预付费用和其他流动资产9,139 7,531 
流动资产总额305,555 340,829 
有价证券80,605 104,024 
财产和设备,净额13,257 12,032 
使用权资产31,443 33,680 
限制性现金和其他非流动资产9,487 8,588 
总资产$440,347 $499,153 
负债和股东权益
流动负债:
应付账款$7,966 $8,269 
应计费用31,481 34,563 
递延收入,当前14,684 8,221 
经营租赁负债12,356 12,164 
流动负债总额66,487 63,217 
经营租赁负债,扣除流动部分21,783 24,372 
递延收入,扣除流动部分54,204 60,667 
其他非流动负债3,473 1,800 
负债总额145,947 150,056 
股东权益
优先股,$0.0001每股面值: 5,000,000授权股份; 已发行或流通的股份
  
普通股,$0.0001每股面值: 195,000,000授权股份; 82,234,95181,767,263分别于 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份
8 8 
额外的实收资本1,588,018 1,580,241 
累计其他综合(亏损)收益(326)198 
累计赤字(1,293,300)(1,231,350)
股东权益总额 294,400 349,097 
负债和股东权益总额 $440,347 $499,153 
所附附附注是简明合并财务报表不可分割的一部分。
3

目录
Editas Medicine, Inc
简明合并运营报表
(未经审计)
(金额以千计,股票和每股数据除外)
三个月已结束
3月31日
20242023
合作和其他研发收入$1,135 $9,851 
运营费用:
研究和开发48,787 37,804 
一般和行政19,339 23,008 
运营费用总额68,126 60,812 
营业亏损(66,991)(50,961)
其他收入,净额:
其他收入(支出),净额6 (1,584)
净利息收入5,035 3,509 
其他收入总额,净额5,041 1,925 
净亏损$(61,950)$(49,036)
基本和摊薄后的每股净亏损$(0.76)$(0.71)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值81,938,83968,924,180
所附附附注是简明合并财务报表不可分割的一部分。
4

目录
Editas Medicine, Inc
综合亏损简明合并报表
(未经审计)
(金额以千计)
三个月已结束
3月31日
20242023
净亏损$(61,950)$(49,036)
其他综合损失:
有价债务证券的未实现(亏损)收益(524)1,322 
综合损失$(62,474)$(47,714)
所附附附注是简明合并财务报表不可分割的一部分。
5

目录
Editas Medicine, Inc
股东权益简明合并报表
(未经审计)
(金额以千计,股票数据除外)
普通股额外
付费
资本
累积的
其他
全面
收入(亏损)
累积的
赤字
总计
股东
公平
股份金额
截至2023年12月31日的余额81,767,263$8 $1,580,241 $198 $(1,231,350)$349,097 
行使股票期权21,975— 192 — — 192 
限制性普通股奖励的归属445,713— — — —  
股票薪酬支出— 7,585 — — 7,585 
有价债务证券的未实现亏损— — (524)— (524)
净亏损— — — (61,950)(61,950)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额82,234,951$8 $1,588,018 $(326)$(1,293,300)$294,400 
普通股额外
付费
资本
累积的
其他
全面
损失
累积的
赤字
总计
股东
公平
股份金额
截至2022年12月31日的余额68,847,382$7 $1,442,405 $(3,601)$(1,078,131)$360,680 
行使股票期权— — — —  
限制性普通股奖励的归属146,209— — — —  
股票薪酬支出— 4,507 — — 4,507 
有价债务证券的未实现亏损— — 1,322 — 1,322 
净亏损— — — (49,036)(49,036)
截至2023年3月31日的余额68,993,591$7 $1,446,912 $(2,279)$(1,127,167)$317,473 
所附附附注是简明合并财务报表不可分割的一部分。
6

目录
Editas Medicine, Inc
简明合并现金流量表
(未经审计)
(金额以千计)
三个月已结束
3月31日
20242023
经营活动产生的现金流
净亏损$(61,950)$(49,036)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整:
股票薪酬支出7,585 4,507 
折旧 1,409 1,544 
处置固定资产的损失 1,583 
有价证券的溢价和折扣的净摊销(1,716)(693)
运营资产和负债的变化:
应收账款9,942 4,903 
预付费用和其他流动资产(1,607)1,558 
使用权资产2,237 7,304 
其他非流动资产(899)(1,500)
应付账款(1,456)(557)
应计费用(2,694)1,427 
经营租赁负债(2,396)(6,808)
其他流动和非流动负债,净额1,673  
用于经营活动的净现金(49,872)(35,768)
来自投资活动的现金流
购买财产和设备(1,871)(1,840)
购买有价证券(86,224)(40,798)
有价证券到期的收益83,350 65,905 
投资活动提供的(用于)净现金(4,745)23,267 
来自融资活动的现金流
行使股票期权的收益192  
融资活动提供的净现金192  
现金、现金等价物和限制性现金的净减少(54,425)(12,501)
现金、现金等价物和限制性现金,期初127,529 145,399 
期末现金、现金等价物和限制性现金$73,104 $132,898 
现金和现金等价物,期末69,227 129,021 
受限制的现金1
3,877 3,877 
期末现金、现金等价物和限制性现金$73,104 $132,898 
12024 年第一季度限制性现金为 $3,877包含在合并资产负债表的限制性现金和其他非流动资产中
1 2023 年第一季度限制性现金为 $3,877包含在合并资产负债表的限制性现金和其他非流动资产中
现金和非现金活动的补充披露:
固定资产增加包含在应付账款和应计费用中$1,644 $370 
7

目录
与经营租赁负债相关的支付现金3,847 3,897 
因租赁修改而重新评估经营租赁负债和使用权资产794 (3,781)
所附附附注是简明合并财务报表不可分割的一部分。
8

目录
Editas Medicine, Inc
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1. 业务性质
Editas Medicine, Inc.(以下简称 “公司”)是一家临床阶段的基因编辑公司,致力于开发具有潜在变革性的基因组药物来治疗各种严重疾病。该公司于2013年9月在特拉华州注册成立。其主要办公室位于马萨诸塞州剑桥。
自成立以来,公司已将大部分精力投入到业务规划、研发、招聘管理和技术人员以及筹集资金上。该公司主要通过各种股权融资、与百时美施贵宝公司(“BMS”)的全资子公司Juno Therapeutics的研究合作获得的款项、根据与艾尔根制药国际有限公司(及其关联公司 “Allergan”)的战略联盟和期权协议收到的款项,以及与Vertex Pharmicals, Inc.(“Vertex”)的许可协议相关的付款,为其运营提供资金。)。
公司面临生物技术行业公司常见的风险,包括但不限于临床前研究和临床试验失败的风险、其可能识别和开发的任何候选药物都需要获得上市许可、成功商业化其候选产品并获得市场认可的需求、对关键人员的依赖、保护专有技术、遵守政府法规、竞争对手开发技术创新以及从试点过渡的能力从规模制造到大规模生产产品。
流动性
2023 年 6 月,公司完成了公开募股,并出售了 12,500,000其普通股股份,获得的净收益约为美元117.1扣除承保折扣和佣金以及其他发行费用后的百万美元。 2021年5月,公司与Cowen and Company, LLC(“Cowen”)签订了普通股销售协议,根据该协议,公司可以不时通过Cowen在市场发行中发行和出售其普通股,总销售收益最高可达美元300.0百万(“自动柜员机设施”)。该公司于2024年2月修订了与Cowen签订的普通股销售协议,该协议涉及提交新的注册声明。截至 2024 年 3 月 31 日,该公司已经 在自动柜员机融资机制下出售了其所有普通股。
自成立以来,公司每年都出现净营业亏损。截至2024年5月8日,即合并财务报表的发布之日,公司预计,其现有现金、现金等价物和有价证券将足以为其自合并财务报表发布之日起至少十二个月的运营费用和资本支出需求提供资金。该公司的累计赤字为 $1.3截至2024年3月31日为数十亿美元,将需要大量额外资本来为其运营提供资金。该公司从未产生任何产品收入。无法保证公司能够按公司可接受的条件,及时或根本无法保证公司能够获得额外的债务或股权融资,或从合作伙伴那里获得产品收入或收入。公司未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金,可能会对公司的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
2. 重要会计政策摘要
未经审计的中期财务信息
此处包含的公司简明合并财务报表是根据美国证券交易委员会(“SEC”)的规章制度编制的,未经审计。根据美利坚合众国公认会计原则(“GAAP”)编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已在此类细则和条例允许的范围内,在本报告中进行了简要或省略。因此,这些简明合并财务报表应与公司截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告(“年度报告”)中包含的财务报表及其附注一起阅读。
未经审计的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司埃迪塔斯证券公司和Editas Medicine, LLC的账目。所有公司间交易和余额
9

目录
的子公司已在合并中被取消。管理层认为,所提供的信息反映了所有调整,所有这些调整都是正常和经常性的,是公允列报所报告的中期业绩所必需的。公司考虑资产负债表日期之后但在财务报表发布之前发生的事件或交易,以提供与某些估计相关的额外证据,或确定需要进一步披露的事项。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月,分别被称为2024年和2023年第一季度。过渡期的经营业绩不一定表示全年或任何其他过渡期的预期业绩。
重要会计政策摘要
年度报告所含合并财务报表附注2 “重要会计政策摘要” 中描述了公司的重要会计政策。先前在《年度报告》中披露的重大会计政策没有重大变化。
3. 现金等价物和有价证券
截至2024年3月31日,现金等价物和有价证券包括以下各项(以千计):
摊销
成本
津贴
用于信贷
损失
格罗斯
未实现
收益
格罗斯
未实现
损失
公平
价值
现金等价物和有价证券:
政府机构证券$59,302 $ $ $(202)$59,100 
美国国债223,583  66 (136)223,513 
货币市场基金69,227    69,227 
公司票据/债券24,990   (54)24,936 
商业票据     
总计 $377,102 $ $66 $(392)$376,776 
截至2023年12月31日,现金等价物和有价证券包括以下各项(以千计):
摊销
成本
津贴
用于信贷
损失
格罗斯
未实现
收益
格罗斯
未实现
损失
公平
价值
现金等价物和有价证券:
政府机构证券$103,507 $ $ $(327)$103,180 
货币市场基金123,652    123,652 
公司票据/债券30,920   (86)30,834 
美国国债168,858  611  169,469 
商业票据     
总计$426,937 $ $611 $(413)$427,135 
截至2024年3月31日,该公司确实如此 持有任何处于未实现亏损状态超过十二个月的有价证券。此外,公司已确定证券的信用风险没有实质性变化。截至2024年3月31日,公司持有 13总公允价值为美元的证券80.6百万的剩余到期日大于 一年.
在截至2024年3月31日或2023年3月31日的三个月中,可供出售证券的已实现收益或亏损。
10

目录
4. 公允价值测量
截至2024年3月31日,按公允价值定期计量的资产如下(以千计):
3月31日
2024
报价
处于活动状态
的市场
相同的资产
(第 1 级)
意义重大
其他
可观察
输入
(第 2 级)
意义重大
无法观察
输入
(第 3 级)
现金等价物:
货币市场基金$69,227 $69,227 $ $ 
有价证券:
政府机构证券59,100  59,100  
公司票据/债券24,936  24,936  
美国国债223,513 223,513   
限制性现金和其他非流动资产:
货币市场基金3,877 3,877   
金融资产总额$380,653 $296,617 $84,036 $ 
截至2023年12月31日,按公允价值定期计量的资产如下(以千计):
十二月三十一日
2023
报价
处于活动状态
的市场
相同的资产
(第 1 级)
意义重大
其他
可观察
输入
(第 2 级)
意义重大
无法观察
输入
(第 3 级)
现金等价物:
货币市场基金$123,652 $123,652 $ $ 
有价证券:
政府机构证券103,180  103,180  
公司票据/债券30,834  30,834  
美国国债169,469 169,469   
限制性现金和其他非流动资产:
货币市场基金3,877 3,877   
金融资产总额$431,012 $296,998 $134,014 $ 
5. 应计费用
应计费用包括以下各项(以千计):
3月31日
2024
十二月三十一日
2023
外部研发费用$19,122 $16,204 
与员工相关的费用8,649 11,280 
分许可费和许可费486 5,063 
知识产权和专利相关费用2,174 983 
专业服务费用432 750 
其他开支618 283 
应计费用总额$31,481 $34,563 
11

目录
6. 财产和设备,净额
财产和设备,净额包括以下各项(以千计):
3月31日
2024
十二月三十一日
2023
实验室和制造设备$25,791 $25,043 
租赁权改进9,773 9,648 
计算机设备1,076 1,062 
在建工程3,655 2,060 
家具和办公设备264 264 
软件272 215 
财产和设备总额40,831 38,292 
减去:累计折旧(27,574)(26,260)
财产和设备,净额$13,257 $12,032 
7. 承付款和或有开支
在第二季度 2023,该公司签订了许可和服务协议,根据该协议,它将租赁制造空间以继续开展研发活动。截至2024年3月31日,出于会计目的,租约尚未开始,预计要到2024年第二季度才能开始。许可和服务协议规定的剩余租金总额最高为 $85.4超过一百万 10 年租赁期限。公司可以在提前十二个月的书面通知后自行决定终止许可和服务协议。
公司是许多许可协议的当事方,根据这些协议,公司向第三方许可专利、专利申请和其他知识产权。因此,公司有义务向许可人支付各种费用,包括预付许可费、年度许可费、某些许可方费用报销、成功付款、研究资金支付、某些开发、监管和商业事件中可触发的里程碑以及未来产品的特许权使用费。这些合同通常可以在发出通知后由公司选择取消,并且没有巨额的取消罚款。年度报告所含合并财务报表附注8 “承诺和意外开支” 中描述了公司重大承诺和意外开支的条款和条件以及会计分析。先前在年度报告中披露的条款和条件或会计结论没有重大变化。
许可方费用报销
公司有义务向博德研究所(“Broad”)和哈佛学院(“哈佛”)校长和研究员偿还他们各自根据公司、博德和哈佛之间的许可协议起诉和维护公司向其许可的专利权所产生的费用,包括涉及根据许可协议向公司许可的专利的干涉和异议诉讼以及公司之间的其他许可协议还有 Broad。因此,该公司预计,在这些诉讼得到解决之前,它将对这些诉讼做出大量承诺,但此类承诺的金额尚无法确定。公司共产生了美元2.0百万和美元3.0在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中,此类报销的支出分别为百万美元。
8. 合作协议
公司已与第三方建立了多次合作、外包许可和战略联盟,这些协议通常涉及向公司或从公司支付的款项,包括预付款、研发服务付款、期权支付、里程碑付款和向公司支付的特许权使用费。年度报告中包含的合并财务报表附注9 “合作协议” 中描述了公司重大合作、外包许可和战略联盟的条款和条件以及会计分析。
先前在年度报告中披露的条款和条件或会计结论没有其他重大变化。
12

目录
协作收入
截至2024年3月31日,该公司的合同负债主要与公司与BMS的合作有关。 下表显示了截至2024年3月31日的三个月公司应收账款和合同负债的变化(以千计):
截至2023年12月31日的余额补充扣除额截至 2024 年 3 月 31 日的余额
应收账款$10,187 $58 $(10,000)$245 
合同负债:
递延收入$68,888 $ $ $68,888 
BMS 合作协议修正案
2024年3月,公司签署了一项修正案(“2024年修正案”),将合作延长至2026年11月,并可选择将合作延长至最多再延长一次 两年,并使BMS能够选择多达三个新的基因靶标进行研究。
会计评估
公司评估了2024年修正案,并得出结论,根据会计准则编纂606(“ASC 606”),该协议符合与客户签订的合同。由于承诺的商品和服务不同于修正生效之日或之前转让的商品和服务,因此合同修改是按预期考虑的,就好像是终止现有合同和订立新合同一样。
公司已根据2024年修正案确定了以下履约义务:获得针对特定基因靶标和酶组合(或 “计划”)的其他基因编辑工具(或 “计划”)的额外开发和商业化许可证的十八项实质性权利。
截至修订日和2024年3月31日,总交易价格相应为美元56.7百万美元包括根据2019年经修订的合作协议未确认的剩余递延收入余额。该公司使用最有可能的金额方法来估算将收到的任何开发和监管里程碑款项以及延期费用。截至2024年3月31日,交易价格中不包含里程碑费用或延期费用。公司会考虑开发阶段和与实现里程碑所需的剩余开发相关的风险,以及里程碑的实现是否超出公司或BMS的控制范围。由于不确定是否会实现任何里程碑或延长任期,截至2024年3月31日,未缴的里程碑付款和延期费用受到完全限制。公司已确定,任何商业里程碑和基于销售的特许权使用费将在相关销售发生时予以确认。公司在每个报告期以及不确定事件得到解决或情况发生其他变化时重新评估交易价格。
该公司得出结论,无论是最初授予的许可还是将来行使相关期权后可能颁发的许可证,每份开发和商业化许可证的权利和属性都是相同的。每份开发和商业化许可证仅因其相关计划而有所区别。该公司考虑了科学的早期阶段和成功的不确定性,得出的结论是,在所有项目中,科学成功和选择加入的可能性是相等的。此外,每个程序都是多功能的,在开发候选产品时可以使用程序的组合。因此,该公司得出结论,每项重大权利的独立销售价格是相同的。当实质性权利行使、失效或到期时,公司将确认分配给每项重大权利的交易价格。
在截至2024年3月31日的三个月中,公司没有确认任何美元56.7百万交易价格。截至2024年3月31日,美元6.5百万美元被归类为短期递延收入,美元50.2百万美元作为随附的合并资产负债表中的长期递延收入。
13

目录
9. 股票薪酬
简明合并运营报表中确认的所有股票薪酬奖励的总薪酬成本如下(以千计):
三个月已结束
3月31日
20242023
研究和开发$2,908 $2,086 
一般和行政4,677 2,421 
股票薪酬支出总额$7,585 $4,507 
限制性股票单位奖励
以下是截至2024年3月31日的三个月的限制性股票单位奖励活动摘要:
股份加权平均授予日期每股公允价值
截至2023年12月31日的未归属限制性股票单位奖励2,107,147$11.96 
已发行1,300,125$9.85 
既得(445,713)$12.66 
被没收(232,725)$15.31 
截至2024年3月31日的未归属限制性股票单位奖励2,728,834$10.55 
截至2024年3月31日的三个月中发行的限制性股票单位包括 392,100向某些员工发放的包含基于绩效的归属条款的单位。与限制性股票单位的绩效归属相关的费用为美元3.4截至2024年3月31日的三个月,为百万美元。有 与截至2023年3月31日的三个月中限制性股票单位的绩效归属相关的费用。如果认为基于绩效的归属条款是可能的,则公司在预期成就日期之前确认基于绩效的单位的公允价值。
截至2024年3月31日,与未归属限制性股票单位奖励相关的未确认薪酬支出总额为美元3.3百万,该公司预计将在剩余的加权平均期内确认该数额 2.94年份。
股票期权
以下是截至2024年3月31日的三个月的股票期权活动摘要:
股份加权平均值
行使价格
剩余的
合同寿命(年)
内在聚合
价值
截至 2023 年 12 月 31 日未平息6,149,645$16.47 6.89$3,195 
已授予1,982,225 $9.73 
已锻炼(21,975)$8.72 
已取消(318,532)$14.95 
截至 2024 年 3 月 31 日未缴清7,791,363$14.84 7.64$296 
可于 2024 年 3 月 31 日行使2,912,017$21.76 5.18$241 
截至2024年3月31日,与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元1.2百万,该公司预计将在剩余的加权平均期内确认该数额 2.99年份。
14

目录
10. 每股净亏损
普通股每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数,不考虑潜在的稀释性证券。摊薄后的每股净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间使用库存股和转换方法确定的已发行普通股和潜在稀释性证券的加权平均数。自所有必要条件得到满足的时期开始时,临时可发行的股票都包含在每股基本亏损的计算中。如果报告期结束时是应急期结束,如果结果具有稀释性,则根据安排条款可发行的股票数量(如果有),临时可发行的股票计入摊薄后的每股亏损。
就摊薄后的每股净亏损的计算而言,未归属的限制性股票单位奖励和未偿还的股票期权被视为普通股等价物,但它们被排除在公司计算可分配给普通股股东的摊薄后每股净亏损之外,因为它们的纳入本来是反稀释的。因此,适用于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损在所有报告期内均相同。
在计算可分配给普通股股东的摊薄后每股净亏损时,不包括以下普通股等价物,因为将其纳入本来会产生反稀释作用:
3月31日
20242023
未归属限制性股票单位奖励2,728,8341,989,201
未偿还的股票期权7,791,3636,159,208
总计10,520,1978,148,409
15

目录
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在2024年2月28日向美国证券交易委员会(“SEC”)提交的截至2023年12月31日财年的10-Q表季度报告和截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告其他地方的简明合并财务报表和相关附注一起阅读 (“年度报告”)。
本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“将” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。我们预计或预计将来会出现的所有涉及我们未来经营业绩、临床开发和监管时间表的陈述,以及对现金跑道的预期,均为前瞻性陈述。有许多重要的风险和不确定性可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述所示结果存在重大差异,包括临床前研究、临床试验和候选产品的临床试验和临床开发的启动和完成所固有的不确定性;临床前研究和临床试验结果的可用性和时间;临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果;对监管的预期批准进行试验或推销产品,以及足以满足我们可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求的资金供应。年度报告在 “风险因素摘要” 和第一部分 “第1A项” 的标题下对这些风险和其他风险进行了更详细的描述。风险因素”,根据我们随后向美国证券交易委员会提交的文件进行了更新。实际上,我们可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期,您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们的前瞻性陈述不反映我们未来可能进行的任何收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。
您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件,并了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本10-Q表季度报告发布之日作出的,除非适用法律要求,否则我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述,无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
概述
我们是一家临床阶段的基因编辑公司,致力于开发具有潜在变革性的基因组药物,以治疗各种严重疾病。我们开发了基于CRISPR技术的专有基因编辑平台,并将继续扩展其能力。我们的产品开发策略是针对可使用基因编辑来实现或增强患者治疗效果的疾病,同时最大限度地提高技术、监管和商业成功的可能性。我们专注于推进治疗血红蛋白病的基因编辑药物,首先是我们目前的持续发展 活体外renizgamglogene autogedtemcel(“reni-cel”)(前身为 EDIT-301)计划,并利用从该项目中获得的见解来研发针对造血干细胞(“HSC”)的下一代体内基因编辑药物。我们也在追求发展 在活体中 我们认为,用于其他器官和组织的基因编辑药物将显著区分我们的基因编辑方法与当前严重疾病的护理标准。作为这些努力的一部分,我们正在利用战略伙伴关系和合作,寻求更多机会来扩大我们的知识产权组合的范围,获得补充技术,以加快我们的药物发现和临床执行目标。
我们的主导项目 reni-cel 是一项实验项目 活体外用于治疗镰状细胞病(“SCD”)(一种导致过早死亡的严重遗传性血液病)和输血依赖型β地中海贫血(“TDT”)(最严重的β地中海贫血)的基因编辑药物,这是另一种以严重贫血为特征的遗传性血液疾病。我们正在一项用于治疗严重SCD的单一1/2/3期临床试验(称为RUBY试验)中研究reni-cel。2022年,我们在RUBY试验中为第一位患者给药,在完成前两名患者的连续给药后,我们于2023年第一季度开始同时给药。我们已经完成了成人队列的入组,并继续在RUBY试验中给患者服药。我们还在试验中招收了青少年队列中的多名患者。
2021年12月,美国食品药品监督管理局(“FDA”)批准了我们的研究性新药(“IND”)申请,用于治疗TDT的reni-cel的1/2期临床试验,我们称之为我们的editHal
16

目录
审判。我们在2023年第一季度对该试验中的第一位患者进行了给药,并于2023年第二季度开始同时给药患者。我们将继续在试验中招募患者并给患者服药。
2023年12月,我们在RUBY和eDithal试验中公布了17名接受瑞尼赛尔治疗的患者的新安全性和有效性数据。这些临床数据与先前在2023年6月和2022年12月分享的临床结果保持一致,并进一步证实了我们的信念,即reni-cel可以成为一种具有临床差异化的一次性耐用药物,可以为SCD和TDT患者提供改变生活的临床益处,特别是推动贫血的早期有力纠正和胎儿血红蛋白的持续增加。有关这些临床数据的更多信息,请参阅年度报告中的 “业务——我们的基因编辑医学项目——体外血红蛋白病”。我们仍有望在2024年中期提供来自RUBY和eDithal试验的更多临床数据,并在2024年年底之前提供更多数据。
我们也在追求下一代的发展 在活体中给药基因编辑药物,将药物注射或注入患者体内以编辑其体内的细胞。我们最初的重点是通过将我们的Ascas12a酶靶向传递到经过临床验证的HBG1和HBG2启动位点来编辑造血干细胞。我们的内部开发工作利用我们使用的 indel CRISPR 技术,通过直接编辑我们的 HBG1/2 启动子位点来上调伽玛球蛋白的表达 活体外 reni-cel 程序。我们的 在活体中 该方法旨在功能上调罕见病和孤儿病患者群体中遗传病中的基因表达,我们打算将其扩展到更常见的疾病人群。我们正在与多家公司评估用于将基因编辑货物输送到多种组织类型的脂质纳米颗粒,并且还在评估其他下一代输送技术。我们有望建立 在活体中到2024年底,对未公开适应症进行临床前概念验证。
我们正在通过内部开发和互补技术的许可来寻求基因编辑和靶向交付工具的正确组合,同时还利用我们的知识产权组合来推动潜在的外向许可和合作伙伴关系的讨论,从而加快实现我们向以前无法治愈的疾病患者提供拯救生命的药物的目标。
2023 年 12 月,我们与 Vertex Pharmicals Incorporated(“Vertex”)签订了许可协议,根据该协议,Vertex 获得了我们的 Cas9 基因编辑技术的非独家许可 活体外靶向的基因编辑药物BCL11ASCD 和 TDT 领域的基因,包括 Vertex 的 CASGEVYTM(exagamglogene autotemcel)。我们在2023年第四季度收到了5000万美元的预付现金,在2024年第一季度收到了1,000万美元的2024年年度许可费。我们有资格获得额外的5000万美元或有预付款。到2034年,我们还有资格获得额外的年度许可费,每年从1,000万美元到4000万美元不等,其中包括某些基于销售的年度许可费上涨额。根据许可协议,我们需要向博德研究所(“Broad”)和哈佛学院(“哈佛”)校长和研究员支付根据许可协议从Vertex收到的款项的中两位数百分比的款项,因为这与我们从博德和哈佛许可的Cas9技术有关。
2023 年 8 月,我们与 Vor Biopharma Inc.(“Vor Bio”)签订了许可协议,为Vor Bio提供了开发以下产品的非独家许可 活体外Cas9 基因编辑的 HSC 疗法,用于治疗和/或预防血液系统恶性肿瘤。根据该协议,我们收到了预付款,将有资格获得未来的开发、监管和商业里程碑付款,以及使用相关知识产权的药品特许权使用费。
在细胞疗法药物方面,我们正在利用合作伙伴关系来开发治疗各种癌症的工程细胞药物。我们正在通过其全资子公司朱诺疗法公司(“朱诺疗法”)与百时美施贵宝公司(“BMS”)合作开发用于治疗实体和液体肿瘤的α-β-T细胞实验药物。这种合作利用了我们的Cas9和ASCas12a平台技术,共制定了13个项目。2024年3月,我们签署了一项修正案,将合作延长至2026年11月,可以选择将合作再延长两年,并允许BMS选择最多三个新的基因靶标进行研究。我们还与Immatics N.V. 签订了非排他性合作和许可协议,该协议旨在将γ-delta T细胞过继细胞疗法和基因编辑相结合,开发治疗癌症的药物。
自2013年9月成立以来,我们的业务一直侧重于组织和人员配备、业务规划、筹集资金、建立知识产权组合、整合我们在基因编辑方面的核心能力、寻找潜在的候选产品以及进行临床前研究和临床试验。除reni-cel外,我们所有正在进行的研究项目仍处于临床前或研究开发阶段,所有研究项目失败的风险都很高。我们没有从产品销售中获得任何收入。我们主要通过各种股权融资、在与BMS的研究合作下获得的款项、我们与艾尔根制药国际有限公司(及其关联公司 “Allergan”)的先前战略联盟(及其关联公司 “Allergan”)(于2020年8月终止)以及与Vertex的许可协议一起收到的款项为我们的运营提供资金。
17

目录
自成立以来,我们已经蒙受了巨大的营业损失。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月,我们的净亏损分别为6,200万美元和4,900万美元。截至2024年3月31日,我们的累计赤字为13亿美元。我们预计,在可预见的将来,将继续产生巨额支出和营业亏损。我们的净亏损可能会在每个季度之间以及每年之间波动很大。我们预计,随着我们继续开展当前的研究计划和临床前开发活动;推进reni-cel的临床开发;寻求确定其他研究项目和其他候选产品;启动我们确定和开发的其他候选产品的临床前测试和临床试验;维护、扩大和保护我们的知识产权组合,包括向许可方报销与我们从此类产品获得许可的知识产权相关的费用,我们的支出将大幅增加许可方;进一步开发我们的基因编辑平台;雇用额外的临床、质量控制和科研人员;并承担与上市公司运营相关的额外费用。我们预计截至2024年12月31日的年度或可预见的将来不会盈利。
财务运营概述
收入
迄今为止,我们还没有从产品销售中产生任何收入,我们预计在可预见的将来不会从产品销售中产生任何收入。在我们与BMS的合作中,我们共收到1.36亿美元的款项,主要包括初始预付款和修订款项、开发里程碑付款、研究资金支持和某些选择费。我们不再获得研究资金支持。在截至2024年3月31日的三个月中,我们确认了与BMS合作相关的50万美元收入,此前没有一项是推迟的。在截至2023年3月31日的三个月中,我们没有确认与BMS合作相关的任何收入。截至2024年3月31日,我们与BMS的合作记录了5,670万美元的递延收入,其中650万美元被归类为短期递延收入,5,020万美元被归类为合并资产负债表上的长期递延收入。根据这项合作,我们将在向BMS交付期权包或收到开发里程碑付款后确认收入。我们预计,由于我们交付此类期权套餐或收到此类里程碑付款的时机,我们的收入将在季度与季度之间以及逐年波动。
与Vertex签订的许可协议执行后,我们在2023年第四季度收到了5000万美元的预付现金,在2024年第一季度收到了1,000万美元的2024年年度许可费。我们有资格获得额外的5000万美元或有预付款。到2034年,我们还有资格获得额外的年度许可费,每年从1,000万美元到4000万美元不等,其中包括某些基于销售的年度许可费上涨额。
有关我们与 Vertex 许可协议和 BMS 合作相关的收入确认政策的更多信息,请参阅第二部分 “第 7 项”。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——关键会计政策和估计——收入确认” 包含在年度报告中。
在可预见的将来,我们预计几乎所有的收入都将来自我们与Vertex和VorBio的许可协议、与BMS的合作以及我们可能签订的任何其他合作或许可协议。
开支
研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究、临床前开发、工艺和扩大规模开发、候选产品的制造和临床开发以及合作协议下开展开发活动所产生的成本。这些费用在发生时记作支出,包括:
员工相关费用,包括工资、福利和股票薪酬支出;
根据与调查场所签订的临床试验协议产生的费用;
与开展我们的临床前、流程和扩大规模开发、制造、临床和监管活动相关的成本,包括支付给第三方专业顾问、服务提供商和供应商的费用;
18

目录
购买用于临床前活动以及制造临床前和临床研究材料的实验室用品和非资本设备的成本;
根据我们的合作协议开展研发活动所产生的成本;
设施成本,包括租金、折旧和维护费用;以及
根据我们的第三方许可协议获取和维护许可的费用,包括向我们的许可方支付的任何分许可或成功付款。
目前,我们无法合理估计或知道完成我们可能确定和开发的任何候选产品的开发所必需工作的性质、时间和估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的众多风险和不确定性,包括以下方面的不确定性:
成功完成临床前研究、支持IND的研究和自然史研究;
成功注册并完成临床试验;
获得相关监管机构的营销许可;
建立商业制造能力或与第三方制造商作出安排;
获得和维护专利和商业秘密保护以及非专利排他性;
如果获得批准,启动产品的商业销售,无论是单独销售还是与他人合作;
患者、医学界和第三方付款人接受产品(如果获得批准);
与其他疗法和治疗方案有效竞争;
批准后继续保持可接受的安全状况;
执行和捍卫知识产权、所有权和索赔;以及
为预期适应症实现理想的药用特性。
在我们开发的任何候选产品的开发方面,这些变量的结果发生变化都将显著改变与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计,随着我们开发计划的进展,包括我们继续推进临床试验以及支持其他研究计划的临床前研究,在可预见的将来,研发成本将大幅增加。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括薪金和其他相关费用,包括行政、财务、投资者关系、业务发展、法律、公司事务、信息技术、设施和人力资源职能人员的股票薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包含的公司设施成本、与知识产权和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费。
我们预计,未来我们的一般和管理费用将增加,以支持持续的研发活动以及我们确定和开发的任何候选产品的潜在商业化。这些增加将包括与雇用额外人员有关的费用增加以及向外部咨询人收取的费用。我们还预计,与报销第三方专利相关费用以及与上市公司运营相关的支出将增加,包括审计、法律、监管和税务相关服务、董事和
19

目录
高级职员保险费和投资者关系费用。特别是在报销第三方知识产权相关费用方面,鉴于涉及根据我们与布罗德和哈佛签订的许可协议向我们许可的专利的异议和干涉诉讼的持续性质,我们预计一般和管理费用将继续巨大。
其他收入,净额
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中,其他净收入主要包括利息收入和有价证券溢价或折扣的摊销。
关键会计政策与估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明合并财务报表,这些财务报表是根据美国公认会计原则编制的。编制简明合并财务报表要求我们做出判断和估计,这些判断和估计会影响报告的资产、负债、收入和支出金额,以及简明合并财务报表中或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当前情况下合理的各种其他因素。在不同的假设或条件下,实际结果可能与这些估计值有所不同。我们会根据情况、事实和经验的变化持续评估我们的判断和估计。估算值的重大修订(如果有)的影响,预计将从估计值变更之日起反映在简明的合并财务报表中。
与第二部分 “第7项” 中所述的政策相比,我们的关键会计政策没有重大变化。《年度报告》中管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——关键会计政策和估计”。
运营结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的经营业绩,以及这些项目的变化(以千美元计)和相应的变动百分比:
三个月已结束
3月31日
美元兑换百分比变化
20242023
合作和其他研发收入$1,135 $9,851 $(8,716)(88)%
运营费用:
研究和开发48,787 37,804 10,983 29 %
一般和行政19,339 23,008 (3,669)(16)%
运营费用总额68,126 60,812 7,314 12 %
其他收入,净额
其他收入(支出),净额(1,584)1,590 n/m
净利息收入5,035 3,509 1,526 43 %
其他收入总额,净额5,041 1,925 3,116 n/m
净亏损$(61,950)$(49,036)$(12,914)26 %
对于我们的经营业绩,我们包括了相应的变动百分比,除非大于100%或小于(100)%,在这种情况下,我们将此类变化表示为无意义(n/m)。
20

目录
合作和其他研发收入
截至2024年3月31日的三个月,合作和其他研发收入为110万美元,而2023年同期为990万美元。与截至2023年3月31日的三个月相比,下降的主要原因是我们在2023年1月出售了全资肿瘤资产和相关许可。
研究和开发费用
截至2024年3月31日的三个月,研发费用增加了1,100万美元,达到4,880万美元,而2023年同期为3,780万美元。下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的研发费用,以及这些项目的变化(以千美元计)和相应的变化百分比:
三个月已结束
3月31日
美元兑换百分比变化
20242023
与员工相关的费用$13,683 $13,459 $224 %
外部研究和开发17,588 12,401 5,187 42 %
设施开支5,219 5,681 (462)(8)%
股票薪酬支出2,908 2,086 822 39 %
分许可费和许可费5,896 1,305 4,591 n/m
其他开支3,493 2,872 621 22 %
研发费用总额$48,787 $37,804 $10,983 29 %
与截至2023年3月31日的三个月相比,截至2024年3月31日的三个月的研发费用增加的主要原因是:
增加了约520万美元的外部研发费用,主要与我们的reni-cel计划的持续进展相关的临床和制造成本有关;
为许可活动支付的分许可费和许可费增加了约460万美元;
由于实现了某些基于业绩的限制性股票归属,股票薪酬支出增加了约80万美元;
用于支持reni-cel的其他支出增加了约60万美元,包括医疗事务和患者权益倡议;以及
与员工相关的支出增加了约20万美元。
这些增长被约50万美元的设施支出减少所部分抵消。
一般和管理费用
截至2024年3月31日的三个月,一般和管理费用减少了370万美元,至1,930万美元,而截至2023年3月31日的三个月为2300万美元。下表总结了我们的
21

目录
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的一般和管理费用,以及这些项目的变化(以千美元计)和相应的变动百分比:
三个月已结束
3月31日
美元兑换百分比变化
20242023
与员工相关的费用$4,889 $4,127 $762 18 %
专业服务费用2,915 9,002 (6,087)(68)%
知识产权和专利相关费用3,946 5,032 (1,086)(22)%
股票薪酬支出4,677 2,421 2,256 93 %
设施和其他费用2,912 2,426 486 20 %
一般和管理费用总额$19,339 $23,008 $(3,669)(16)%
与截至2023年3月31日的三个月相比,截至2024年3月31日的三个月的一般和管理费用减少的主要原因是:
减少了约610万美元的专业服务开支,这与支持2023年战略计划和业务发展活动的一次性支出有关;以及
由于法律活动减少,知识产权和专利相关费用减少了约110万美元。
这些减少被以下因素部分抵消:
由于实现了某些基于业绩的限制性股票归属,股票薪酬支出增加了约230万美元;
与员工人数增加相关的员工相关费用增加了约80万美元;以及
大约50万美元的增建设施和其他费用主要与设施运营成本的增加有关。
其他收入,净额
在截至2024年3月31日的三个月中,其他收入分别为500万美元和190万美元,净收入分别为500万美元和190万美元,主要与利息收入以及与有价证券相关的折扣和溢价的增加。这一增长归因于投资余额的增加和有利的市场利率。
流动性和资本资源
流动性来源
截至2024年3月31日,我们通过在公开发行和市场发行中出售普通股共筹集了10亿美元的净收益。我们还通过与BMS的研究合作、我们以前与Allergan的战略联盟以及根据与Vertex的许可协议获得的款项为我们的业务提供资金。 截至2024年3月31日,我们的现金、现金等价物和有价证券为3.768亿美元。
2021年5月,我们与Cowen and Company, LLC(“Cowen”)签订了普通股销售协议,根据该协议,我们可以不时通过Cowen在市场发行中发行和出售普通股,总销售收益高达3亿美元(“自动柜员机设施”)。我们于2024年2月修订了与Cowen签订的普通股销售协议,该协议涉及提交新的注册声明。截至 2024 年 3 月 31 日,我们有 在自动柜员机设施下出售了我们的任何普通股。
除了我们现有的现金、现金等价物和有价证券外,根据我们与BMS的合作协议以及我们的其他合作和许可协议,我们还有资格获得里程碑和其他付款。我们获得适用的里程碑和其他补助金的能力以及赚取这些金额的时机取决于
22

目录
发展, 监管和商业活动的时间和结果, 因此目前尚不确定.截至2024年3月31日,我们根据与BMS的合作协议和与Vor Bio的许可协议获得或有付款的权利,以及与Vertex签订的或有预付款和年度许可费,是我们唯一重要的承诺潜在外部资金来源。
现金流
下表提供了有关我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月现金流的信息(以千计):
三个月已结束
3月31日
20242023
提供的净现金(用于):
经营活动$(49,872)$(35,768)
投资活动(4,745)23,267 
筹资活动192 — 
现金、现金等价物和限制性现金的净减少$(54,425)$(12,501)
用于经营活动的净现金
所有时期的现金使用主要源于我们经非现金费用调整后的净亏损和营运资金组成部分的变化。
截至2024年3月31日的三个月,用于经营活动的净现金约为4,990万美元,这主要包括与增加研究工作相关的运营支出、支持reni-cel计划的临床和制造活动的重点进展、分许可和许可付款以及支持业务运营。
截至2023年3月31日的三个月,用于经营活动的净现金约为3580万美元,这主要包括推进我们的reni-cel计划和支持业务运营。
投资活动提供的净现金(用于)
截至2024年3月31日的三个月,用于投资活动的净现金约为470万美元,主要与购买8,620万美元的有价证券有关,部分被8,340万美元的有价证券到期收益所抵消。
截至2023年3月31日的三个月,投资活动提供的净现金约为2330万美元,主要与6,590万美元的有价证券到期收益有关,部分被购买4,080万美元的有价证券和购买180万美元的房地产和设备所抵消。
融资活动提供的净现金
截至2024年3月31日的三个月,融资活动提供的净现金约为20万美元,与行使普通股期权所得收益有关。
在截至2023年3月31日的三个月中,没有提供现金或在融资活动中使用任何现金。
资金需求
我们预计,与正在进行的活动相关的支出将增加,尤其是随着我们推进reni-cel的临床开发;进一步推进我们的研究计划和临床前开发活动;寻求确定候选产品和其他研究项目;启动我们确定和开发的其他候选产品的临床前测试和临床试验;维护、扩大和保护我们的知识产权组合,包括向许可方偿还与我们许可的知识产权相关的费用从此类许可方处获得;雇用额外的临床、质量控制和科研人员;并承担与上市公司运营相关的费用。此外,如果我们
23

目录
如果我们确定和开发的任何候选产品获得市场批准,我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用,前提是此类销售、营销和分销不是合作者的责任。除非获得监管部门批准并将候选产品商业化,否则我们预计不会产生可观的经常性收入。因此,我们将需要为我们的持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条件筹集资金,我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。
我们预计,2024年3月31日我们现有的现金、现金等价物和有价证券,加上近期的年度许可费和根据与Vertex签订的许可协议应支付的或有预付款,将使我们能够将运营费用和资本支出需求提供资金 2026。我们对现有现金和现金等价物及投资足以支持我们运营的时间段的预测是一项前瞻性陈述,涉及重大的风险和不确定性。我们的预测基于可能被证明是错误的假设,实际结果可能与我们的预期存在重大差异,这可能会对我们的资本资源和流动性产生不利影响。我们可以比目前预期的更快地利用我们的可用资本资源。未来短期和长期资金需求的金额和时间将取决于许多因素,包括但不限于:
推进治疗SCD和TDT的reni-cel临床开发的成本;
我们开发的其他候选产品的临床试验、药物发现、临床前开发、实验室测试以及临床或自然史研究试验的范围、进展、结果和成本;
准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权和所有权以及为知识产权相关索赔进行辩护的费用;
对我们开发的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果;
建立和维护供应链以开发和制造我们的候选产品的成本;
我们获得监管部门批准的任何候选产品的未来活动成本,包括产品销售、医疗事务、营销、制造和分销;
我们与BMS合作的成功,包括BMS是否行使任何选择来延长研究计划期限和/或延长我们合作下的其他研究计划;
我们在有利条件下建立和维持更多合作的能力(如果有的话);
我们在多大程度上收购或许可其他药品和技术;
向我们的许可人报销起诉和维护我们许可的专利权的费用;以及
我们有能力建立和维持医疗保险,并对获得监管部门批准的任何候选产品提供充足的报销。
确定潜在的候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程,需要许多年才能完成,而且我们可能永远无法生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外,即使我们成功确定和开发了获得批准的候选产品,我们也需要大量的额外资金才能推出候选产品并实现商业化,因此可能无法取得商业成功。我们的商业收入(如果有的话)将来自基因组药物的销售,我们预计这些药物在很多年内甚至根本不会上市。因此,我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资,或者根本无法获得充足的额外融资.
在我们能够创造可观的产品收入之前,如果有的话,我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。
24

目录
如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金,我们的股东所有权权益将被稀释,这些证券的条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。债务融资(如果可用)将导致固定还款义务的增加,并可能涉及包括限制或限制我们采取具体行动能力的协议,例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。
如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集资金,我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利,或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金,我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作,或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
合同义务
截至2024年3月31日,我们的经营租约不可取消,未来最低租赁付款总额为4,030万美元,其中1150万美元将在2024年支付。这些最低租赁付款不包括我们在设施运营费用、房地产税和其他租赁下可报销给房东的费用。
2023年第二季度,我们签订了许可和服务协议,根据该协议,我们将租赁制造空间以继续开展研发活动。截至2024年3月31日,出于会计目的,该租约尚未开始,预计要到2024年第二季度才能开始。许可和服务协议规定,在10年租期内,剩余的租赁付款总额为8,540万美元。 我们可以根据提前十二个月的书面通知自行决定终止许可和服务协议。
我们与某些机构签订的知识产权许可协议包括潜在的里程碑付款和成功费、分许可费、特许权使用费、许可维护费,以及我们可能需要支付的专利维护费用补偿。我们的知识产权许可协议包括潜在的里程碑付款,这笔款项取决于使用协议许可的知识产权开发产品,并取决于开发或监管部门批准里程碑以及商业里程碑的实现。这些潜在债务视未来事件而定,此类潜在义务的时间和可能性尚不确定。有关这些协议的更多信息,请参阅第一部分,“第 1 项。业务——我们的合作和许可战略”,载于《年度报告》。
我们还在正常业务过程中与合同研究机构、合同制造组织和其他供应商签订合同,以协助我们开展研发活动以及用于运营目的的其他服务和产品。这些合同通常规定在事先通知后随时终止。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露。
我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2024年3月31日,我们的现金及现金等价物为6,920万美元,主要存放在货币市场共同基金中,有价证券为3.076亿美元,主要包括美国政府支持的证券、商业票据和公司债务证券。我们面临的主要市场风险是利率敏感度,利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响,特别是因为我们的投资,包括现金等价物,以货币市场基金或有价证券的形式或可能以货币市场基金或有价证券的形式出现,并且正在或可能投资于美国财政部和美国政府机构债务。由于我们投资的到期日短期和低风险状况,利率立即变动100个基点不会对我们投资的公允市场价值产生实质性影响。
尽管我们在国际上与某些供应商和机构签订了合同,但截至2024年3月31日,我们几乎所有的总负债均以美元计价,我们认为我们没有任何实质性的外币汇率风险敞口。
25

目录
第 4 项。控制和程序。
评估披露控制和程序
我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下,评估了截至目前我们的披露控制和程序的有效性 2024 年 3 月 31 日。根据1934年《证券交易法》(“交易法”)第13a-15(e)条和第15d-15(e)条的定义,“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序,旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则规定的期限内记录、处理、汇总和报告和表格。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序,旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层,包括其主要执行官和首席财务官或履行类似职能的人员,以便及时就所需的披露做出决定。我们的管理层认识到,任何控制和程序,无论设计和操作多么精良,都只能为实现其目标提供合理的保证,我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断力。基于截至目前对我们的披露控制和程序的评估 2024 年 3 月 31 日,我们的首席执行官兼首席财务官得出结论,截至目前,我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表季度报告所涵盖期间,我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
26

目录
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼。
我们可能会不时参与与正常业务过程中产生的索赔有关的诉讼或其他法律程序。无法保证这些第三方诉讼产生的任何诉讼都会得到有利于我们的解决。此外,如果这些问题得不到有利于我们的解决,就无法保证结果不会对我们的业务、财务状况、经营业绩或前景产生重大不利影响。我们的某些知识产权,包括根据我们的许可协议向我们许可的知识产权,受优先权和有效性争议的约束,并且可能不时受到这些争议的约束。有关这些事项的更多信息,见第一部分,“第1A项。风险因素——与我们的知识产权相关的风险”,见我们截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告(“年度报告”)。无论结果如何,由于辩护和和解费用、管理资源的转移和其他因素,诉讼或其他法律诉讼都可能对我们产生不利影响。
第 1A 项。风险因素。
本10-Q表季度报告以及标题为 “风险因素摘要” 和第一部分 “第1A项” 的章节中规定的信息。年度报告中的 “风险因素” 包括可能对我们的业务、财务状况、经营业绩或前景产生重大影响的风险。这些风险以及其他风险和不确定性可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大和不利影响,这反过来又可能对我们普通股的交易价格产生重大不利影响。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险也可能损害我们的业务。
第 5 项。其他信息。
董事和高级管理人员交易安排
我们的董事和高级管理人员的部分薪酬(定义见1934年《证券交易法》(“交易法”)第16a-1(f)条)以股权奖励的形式提供,董事和高级管理人员可以不时就根据此类股权奖励或我们的其他证券收购的证券进行公开市场交易,包括在股权奖励归属或行使时履行预扣税义务以及实现多元化或其他个人原因。
董事和高级管理人员必须根据我们的内幕交易政策进行证券交易,该政策要求交易符合适用的美国联邦证券法,该法禁止在持有重要非公开信息的情况下进行交易。《交易法》第10b5-1条提供了一种肯定性的辩护,使董事和高级管理人员能够预先安排我们的证券交易,避免担心在掌握重要的非公开信息时发起交易。
我们的董事或高级职员都没有 采用要么 终止在本报告所涵盖的季度期间,第10b5-1条的交易安排或非规则10b5-1的交易安排(定义见S-K法规第408(c)项)。
27

目录
第 6 项。展品
展品索引
展览
数字
展品描述
10.1
综合修正案,由注册人博德研究所和哈佛学院院长和研究员于2024年2月5日生效(参照公司于2024年2月28日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告(文件编号:001-37687)附录10.36纳入).
10.2*†
注册人与Juno Therapeutics, Inc.之间第二经修订和重述的合作和许可协议的第一修正案于2024年3月21日生效。
31.1*
规则 13a-14 (a) 首席执行官的认证
31.2*
规则 13a-14 (a) 首席财务官的认证
32.1+
根据《美国法典》第 18 篇第 1350 条对首席执行官和首席财务官进行认证
101*
以下财务报表来自公司截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告,格式为Inline XBRL(可扩展业务报告语言):(i)简明合并资产负债表(未经审计),(ii)简明合并运营报表(未经审计),(iii)简明合并综合股东权益表(未经审计),(v) 简明合并现金流量表(未经审计)和(vi)简明合并附注财务报表(未经审计),标记为文本块,包括详细标签。
104*
封面交互式数据文件(嵌入在行内 XBRL 文档中并包含在附录 101 中)
*随函提交
† 根据S-K法规第601 (b) (10) (iv) 项,本附件的部分内容已被省略。本展览的某些部分之所以被省略,是因为它们不是实质性的,属于注册人习惯和实际视为私密或机密的信息。
+    就经修订的1934年《证券交易法》第18条而言,本10-Q表季度报告附录32.1中提供的认证不被视为 “已提交”。除非注册人特别以引用方式将其纳入经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》下的任何文件中,否则此类认证不应被视为以提及方式纳入其中。
28

目录
签名
根据1934年《证券交易法》的要求,注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
EDITAS MEDICINE, INC.
日期:2024 年 5 月 8 日
来自:/s/ 埃里克·卢切拉
埃里克·卢切拉
首席财务官
(首席财务官)
29