附录 99.1

Mirum Pharmicals公布2024年第一季度财务业绩并提供业务最新情况

•2024年第一季度总收入为6,920万美元，有望实现3.1亿美元至3.2亿美元的全年预期

•美国食品药品管理局于3月批准LIVMARLI治疗PFIC患者胆汁淤积性瘙痒

•Volixibat VISTAS 和 VANTAGE 中期分析计划于 2024 年 6 月进行

•截至2024年3月31日，现金余额为3.028亿美元

•电话会议将于今天，太平洋时间5月8日下午 1:30 /美国东部时间下午 4:30 提供业务最新情况

加利福尼亚州福斯特城——2024年5月8日——米鲁姆制药公司（纳斯达克股票代码：MIRM）今天公布了2024年第一季度的财务业绩，并提供了业务最新情况。

Mirum首席执行官克里斯·皮茨表示：“在第一季度，我们在实现多项战略目标方面取得了长足的进展，这些目标支持了Mirum的短期和长期增长，同时保持了强劲的财务状况。”“我们的商业业务表现良好，我们看到全球对LIVMARLI的需求持续增长，这使我们有望实现今年的总收入指导目标。美国食品和药物管理局批准LIVMARLI用于治疗PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒，这也是将我们的高影响力药物引入罕见病患者社区的重要一步。我们期待通过即将提交CTX中CHENODAL的保密协议，以及6月份对PSC和PBC研究进行重要的中期分析，继续保持这一势头。”

商业：需求持续增长并重申3.10亿至3.2亿美元的全年预期

•2024年第一季度全球产品销售净额为6,890万美元，与2023年第一季度相比增长了137％。

•LIVMARLI第一季度的净销售额为4,280万美元，与2023年第一季度相比增长了47％。

•LIVMARLI在美国获准用于治疗PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。

•2024年第一季度，CHOLBAM和CHENODAL的净销售额为2610万美元。

监管和管道：上半年里程碑步入正轨

•预计将于2024年6月对PSC（VISTAS研究）和PBC（VANTAGE研究）中的沃利西巴进行中期分析。

•CTX的CHENODAL新药申请（NDA）有望在2024年上半年提交。

•PFIC CHMP的批准建议预计将在2024年上半年提出。

企业和财务：强劲的资产负债表

•截至2024年3月31日的季度总收入为6,920万美元，而截至2023年3月31日的季度为3,160万美元。

•截至2024年3月31日的季度总运营支出为9,570万美元，而截至2023年3月31日的季度为5,870万美元。总运营支出包括截至2024年3月31日的季度非现金股票薪酬以及折旧和摊销费用，而截至2023年3月31日的季度为990万美元。

•截至2024年3月31日，Mirum的现金及现金等价物为3.028亿美元，而截至2023年12月31日为2.863亿美元。

业务更新电话会议

Mirum将于今天，即2024年5月8日太平洋时间下午 1:30 /美国东部时间下午 4:30 举行电话会议，提供业务最新情况。使用以下详细信息加入通话：

电话会议详情：

美国/免费电话：+1 833 470 1428

国际:+1 404 975 4839

密码：479107

您也可以访问Mirum网站上的活动和演示部分，通过网络直播观看电话会议。本次网络直播的重播将持续30天。

关于 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液

LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液是一种口服给药，每天一次，经美国食品药品监督管理局批准，用于治疗三个月及以上的阿拉吉尔综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症和五岁及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者的胆汁淤积（PFIC）。

LIVMARLI也是唯一获欧盟委员会批准的用于治疗两个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒的IBAT抑制剂，也是加拿大卫生部批准用于治疗ALGS中胆汁淤积性瘙痒的唯一批准的IBAT抑制剂。有关美国居民的更多信息，请访问LivMarli.com。

Mirum还向欧洲提交了适用于两个月及以上患者的PFIC的LIVMARLI的批准。

LIVMARLI 已获得 ALGS 和 PFIC 2 型突破性疗法认证，ALGS 和 PFIC 获得孤儿认定。要了解有关正在进行的LIVMARLI临床试验的更多信息，请访问该公司网站上Mirum的临床试验部分。

重要的安全信息

使用限制：LIVMARLI不适用于胆盐输出泵（BSEP）蛋白有严重缺陷的PFIC 2型患者。

LIVMARLI 可能会引起副作用，包括：

肝损伤。某些肝脏检查的变化在 Alagille 综合征和 PFIC 患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化。这些变化可能是肝损伤的征兆。在PFIC中，这可能很严重，也可能导致肝移植或死亡。您的医疗保健提供者应在开始治疗之前和治疗期间进行血液检查和身体检查，以检查您的肝功能。如果您出现任何肝脏问题的体征或症状，包括恶心或呕吐、皮肤或眼睛的白色部分变成黄色、深色或棕色的尿液、胃部右侧（腹部）疼痛、胃部腹胀、食欲不振或比平时更容易出血或瘀伤，请立即告知您的医疗服务提供者。

胃和肠（胃肠道）问题。LIVMARLI 可能导致胃部和肠道问题，包括腹泻和胃痛。您的医疗保健提供者可能会建议您监测新的或恶化的胃部问题，包括胃痛、腹泻、大便带血或呕吐。如果您出现任何这些症状的频率比正常情况更频繁或更严重，请立即告知您的医疗保健提供者。

一种称为脂溶性维生素（FSV）缺乏症的病症在Alagille综合征和PFIC患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化，这是由体内脂肪中储存的某些维生素（维生素A、D、E和K）含量低引起的。您的医疗保健提供者应在开始治疗之前和治疗期间进行血液检查，并可能监测骨折和出血，这些骨折和出血已被报告为常见的副作用。

美国处方信息

欧盟 smPC

加拿大产品专著

关于 Volixibat

Volixibat 是一种口服、吸收量极小的药物，旨在选择性地抑制回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT)。Volixibat 可以通过抑制 IBAT 阻断胆汁酸的回收来提供一种治疗成人胆汁淤积性疾病的新方法，从而减少全身和肝脏中的胆汁酸。volixibat的1期和2期研究表明，除了低密度脂蛋白胆固醇降低和作为胆汁酸合成的标志物7αC4的增加外，还显示了靶向粪便胆汁酸排泄，这是ASBT抑制的药效学标志。Volixibat已在多项临床试验中对400多人进行了评估。报告的最常见的不良事件是volixibat组中观察到的轻度至中度胃肠道事件。

Volixibat目前正在对原发性硬化性胆管炎（VISTAS研究）和原发性胆源性胆管炎（VANTAGE研究）的2b期研究进行评估。

关于 CHOLBAM®（胆酸）胶囊

美国食品药品管理局于2015年3月批准了CHOLBAM®（胆酸）胶囊，这是美国食品药品管理局批准的第一种治疗因单酶缺陷而患有胆汁酸合成障碍的儿童和成人患者，以及过氧化物酶体生物发生障碍-Zellweger谱系障碍患者的辅助治疗。CHOLBAM® 的有效性是

在胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体疾病的辅助治疗的临床试验中得到证实。据估计，目前有200至300名患者是治疗候选者。

CHOLBAM®（胆酸）适应症

CHOLBAM 是一种适用于的胆汁酸

•治疗由于单酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍。

•对表现出肝病、脂肪泻或脂溶性维生素吸收减少并发症的患者进行过氧化物酶体疾病（包括齐薇格谱障碍）的辅助治疗。

使用限制

CHOLBAM对单酶缺陷或过氧化物酶体疾病（包括齐薇格谱障碍）引起的胆汁酸合成障碍的肝外表现的安全性和有效性尚未确定。

重要的安全信息

警告和注意事项 — 肝损伤加重

监测肝功能，对于在治疗期间出现肝功能恶化的患者，应停止使用CHOLBAM。

血清 gamma 谷氨酰转移酶 (GGT) 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 同时升高可能表明 CHOLBAM 服用过量。

如果有肝功能恶化或胆汁淤积的临床或实验室指标，请随时停止使用CHOLBAM治疗。

不良反应

最常见的不良反应（≥ 1%）是腹泻、反流性食管炎、全身乏力、黄疸、皮肤病变、恶心、腹痛、肠息肉、尿路感染和周围神经病变。

请参阅完整的处方信息，了解更多重要安全信息。

关于 CHENODAL®（舍诺二醇）片剂

CHENODAL® 是胆去氧胆酸（CDCA）的合成口服形式，这是一种天然存在的初级胆汁酸，由肝脏中的胆固醇合成。美国食品药品管理局批准CHENODAL用于治疗胆囊内有放射性透过性结石的人。2010年，CHENODAL被授予孤儿药称号，用于治疗脑腱性黄瘤病（CTX），这是一种罕见的常染色体隐性脂质贮积病。

尽管CHENODAL® 目前尚未获准用于CTX，但它已在美国获得美国食品药品管理局的医疗必要性认定，并作为护理标准使用了三十多年。该适应症的3期临床试验最近已经完成，基于阳性结果，计划于2024年上半年提交CTX中CHENODAL的新药申请（NDA）。我们认为，美国CTX的流行患者人数超过1,000人。

关于 Mirum 制药公司

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，致力于改变影响儿童和成人的罕见疾病的治疗方法。Mirum 有三种获批准的药物：LIVMARLI®（马拉利西巴）口服溶液、CHOLBAM®（胆酸）胶囊和 CHENODAL®（雪诺地醇）片剂。

IBAT抑制剂LIVMARLI被批准用于治疗两种影响儿童和成人的罕见肝脏疾病。在美国（三个月及以上）、欧洲（两个月及以上）和全球其他地区，它被批准用于治疗阿拉吉尔综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。美国还批准用于治疗五岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum已申请欧洲批准对两个月及以上的患者进行PFIC的治疗。CHOLBAM 已获美国食品药品管理局批准，用于治疗因单一酶缺乏引起的胆汁酸合成障碍，以及对出现体征或症状或肝脏疾病的患者的过氧化物酶体疾病的辅助治疗。CHENODAL已获得美国食品药品管理局的医疗必要性认可，用于治疗脑肌腱黄瘤病（CTX）患者。

Mirum 的后期产品线包括两种针对使人衰弱的肝脏疾病的研究性治疗方法。IBAT抑制剂Volixibat正在两项可能注册的研究中接受评估，其中包括针对原发性硬化性胆管炎的2b期VISTAS研究和针对原发性胆源性胆管炎的2b期VANTAGE研究。最后，一项名为RESTORE的3期临床研究对CHENODAL进行了评估，该研究旨在治疗CTX患者，2023年公布了阳性结果。

要了解有关 Mirum 的更多信息，请访问 mirumpharma.com 并在脸书、领英、Instagram 和推特 (X) 上关注 Mirum。

前瞻性陈述

本新闻稿中有关非历史事实事项的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述除其他外包括有关Mirum战略目标的进展、其短期和长期增长、其财务状况的实力、商业业务的业绩、对LIVMARLI的需求增长、全年收入指导的实现情况、Mirum对其候选产品正在进行和计划中的研究的结果、进行和进展、对Mirum正在进行的研究进行中期分析的时间和结果以及其产品的监管批准路径等的陈述全球候选人。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。诸如 “预期”、“预测”、“向前”、“计划”、“蓄势待发”、“定位”、“潜力”、“将来” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于米鲁姆当前的预期，涉及可能永远无法实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际业绩可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与Mirum总体业务相关的风险和不确定性、地缘政治和宏观经济事件的影响，以及Mirum截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表截至发表之日，并基于管理层截至该日的假设和估计。除非法律要求，否则Mirum没有义务更新此类声明以反映其发布之日后发生的事件或存在的情况

 

Mirum 制药公司

简明合并运营报表数据

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

Mirum 制药公司

简明的合并资产负债表数据

（未经审计）

联系人

投资者联系人：

安德鲁·麦基本

ir@mirumpharma.com

媒体联系人：

艾琳·墨菲

media@mirumpharma.com