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成员2023-12-310001590750US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：基于股份的薪酬奖励TrancheOne会员US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第一部分成员US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：员工股权会员2023-12-310001590750US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-12-310001590750US-GAAP：员工股权会员2024-03-310001590750US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：员工股权会员2023-03-310001590750US-GAAP：员工股票会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：员工股票会员2024-03-310001590750US-GAAP：员工股票会员2016-01-062024-03-310001590750US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001590750VRDN：首席执行官兼首席财务官成员2024-01-012024-03-310001590750SRT: 首席执行官成员2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：A系列优选股票会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：A系列优选股票会员2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：B系列优先股会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：B系列优先股会员2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001590750VRDN：普通股认股权证会员2024-01-012024-03-310001590750VRDN：普通股认股权证会员2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001590750US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-310001590750US-GAAP：后续活动成员2024-04-300001590750US-GAAP：后续活动成员2024-04-012024-04-30

美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单10-Q
（Mark One）
☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2024 年 3 月 31 日
 要么
☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在从到的过渡期间
 委员会文件编号001-36483
 VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
（注册人的确切姓名如其章程所示）
特拉华
47-1187261
（公司或组织的州或其他司法管辖区）
 
（美国国税局雇主识别号）
新月街 221 号，套房 401沃尔瑟姆, MA02453
（主要行政办公室的地址，包括邮政编码）
 (617) 272-4600
（注册人的电话号码，包括区号）
（以前的名称、以前的地址和以前的财政年度，如果自上次报告以来发生了变化）： 不适用
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题交易品种注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元VRDN纳斯达克股票市场有限责任公司
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的  ☒ 没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的   ☒ 没有 o
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器
☒
加速过滤器
☐
非加速过滤器
☐
规模较小的申报公司
☐
新兴成长型公司☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐不是 ☒
截至 2024 年 5 月 1 日，有 63,822,468注册人已发行普通股的股份。


VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
索引
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
8
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
38
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
48
第 4 项。控制和程序
48
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
49
第 1A 项。风险因素
49
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
94
第 3 项。优先证券违约
94
第 4 项。矿山安全披露
94
第 5 项。其他信息
94
第 6 项。展品
94

2



目录
关于前瞻性陈述的警示性说明

本10-Q表季度报告（“季度报告”）包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 和类似的表述可以识别前瞻性陈述，但这些词语的缺失并不意味着陈述是不是前瞻性的。本季度报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：
•我们的临床试验证明候选产品的安全性和有效性以及其他积极结果的能力；
•我们的候选产品的潜在效用、功效、效力、安全性、临床益处、半衰期、临床反应和便利性；
•我们正在进行和未来的临床前研究和临床试验的时间和重点，以及这些研究和试验数据的报告；
•供应链中断、涉及我们候选产品的临床试验的注册或此类试验的其他延迟；
•我们与候选产品商业化相关的计划（如果获得批准），包括重点地理区域和销售策略；
•我们的候选产品的市场机会规模，包括我们对患有我们目标疾病的患者人数的估计；
•我们的候选产品的市场接受率和程度以及临床效用；
•已经或可能推出的竞争疗法的成功；
•对启动临床试验和互动以及与监管机构协调的期望；
•监管机构申请和批准的时间或可能性，包括我们期望为各种疾病的候选产品寻求更快的批准途径和特殊名称，例如孤儿药认定；
•我们获得和维持监管部门对候选产品的批准的能力；
•我们与进一步开发候选产品相关的计划，包括我们可能寻求的其他适应症；
•美国、欧洲和其他司法管辖区的现行法规和监管发展；
•我们获得或保护知识产权的计划和能力；
•我们继续依赖第三方对我们的候选产品进行额外的临床试验，并生产用于临床前研究和临床试验的候选产品；
3



目录
•我们关于开发、制造或商业化我们的候选产品可能必要或理想的任何合作、许可或其他安排的计划，以及我们获得和谈判优惠条款的能力；
•我们对支出、未来收入、资本要求以及我们获得额外融资以资助运营和完成候选产品的进一步开发和商业化的能力的估计；
•我们估计现有现金和现金等价物的期限将足以为我们未来的运营费用和资本支出需求提供资金；
•与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展，包括政府监管的影响；
•地缘政治或宏观经济条件的影响，包括来自诸如俄罗斯和乌克兰之间以及以色列及周边地区持续的军事冲突、中台之间紧张局势加剧和其他政治紧张局势、GDP增长放缓或衰退、资本市场波动、银行业不稳定和通货膨胀等冲突的影响；以及
•我们有能力继续聘用我们的关键专业人员，并确定、雇用和留住更多合格专业人员。
本季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们目前对未来事件和未来财务业绩的看法，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。可能导致实际业绩与当前预期存在重大差异的因素包括本季度报告第二部分第1A项 “风险因素” 中描述的因素。鉴于这些不确定性，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，否则即使将来有新的信息，我们也没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述。
我们所有的前瞻性陈述仅截至本季度报告发布之日。在每种情况下，实际结果可能与此类前瞻性信息存在重大差异。我们无法保证此类预期或前瞻性陈述将被证明是正确的。本季度报告中提及或包含在我们的其他公开披露或其他定期报告或向美国证券交易委员会（“SEC”）提交或提供给美国证券交易委员会（“SEC”）的其他文件或文件中的一种或多种风险因素或风险和不确定性的发生或任何重大不利变化，都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。除非法律要求，否则我们不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述以反映在本季度报告发布之日之后发生的实际业绩、计划、假设、估计或预测的变化或影响此类前瞻性陈述的其他情况，即使此类业绩、变化或情况明确表明任何前瞻性信息都无法实现。我们在本季度报告中发布的任何修改或影响本季度报告中包含的任何前瞻性陈述的公开声明或披露将被视为修改或取代本季度报告中的此类陈述。
我们可能会不时提供有关我们的行业、总体商业环境和某些疾病市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的潜在规模以及某些疾病的估计发病率和流行率。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定性的影响，实际事件、情况或数字，包括实际疾病流行率和市场规模，可能与本季度报告中反映的信息存在重大差异。除非另有明确规定
4



目录
陈述说，我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源编制的报告、研究调查、研究和类似数据中获得了该行业、商业信息、市场数据、市场数据、流行率信息和其他数据，在某些情况下，这些假设和分析在未来可能会被证明不准确。
除非另有提及或除非上下文另有要求，否则本季度报告中所有提及 “Viridian”、“Viridian Therapeutics”、“公司”、“我们” 和 “我们的” 或类似内容均指的是 Viridian Therapeutics, Inc. 及其合并子公司。

5



目录
与我们的业务相关的重大风险摘要
以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险性的主要因素摘要。本摘要并未涉及我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中概述的风险以及我们面临的其他风险的更多讨论可以在下文 “项目1A” 标题下找到。风险因素”，在就我们的普通股做出投资决定之前，应仔细考虑本季度报告和我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中的其他信息。
•我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要时筹集资金，我们将无法继续作为持续经营企业。
•我们历来蒙受过损失，评估业务的运营历史有限，并预计在可预见的将来我们将继续蒙受重大损失。
•临床试验成本高昂、耗时且存在内在风险，我们可能无法证明安全性和有效性令相关监管机构满意。
•监管审批程序漫长、耗时且本质上不可预测。我们的候选产品未能获得监管部门的批准将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。
•我们的候选产品可能会造成不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制已批准标签的商业可行性，或者在上市批准后产生重大负面后果（如果有）。
•我们在很大程度上依赖于我们处于临床开发阶段的候选产品的成功。我们的一些候选产品仅在非临床环境中得出结果，或者在我们考虑进行开发和寻求美国食品药品管理局批准的适应症以外的其他适应症中得出结果，我们无法保证我们会为任何候选产品生成足以支持以获得我们计划适应症的监管部门批准的数据，而这些产品在商业化之前必须获得监管部门的批准。
•产品开发涉及漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期的临床前研究和临床试验的结果可能无法预测未来的临床试验结果。
•我们可能会发现很难招募和维持患者或受试者参与我们的临床试验，部分原因是患有我们正在研究的候选产品所针对的疾病的患者或受试者数量有限，或者竞争疗法和临床试验的可用性。我们无法预测在未来的临床试验中，我们是否会难以招募和维持患者或受试者。难以招募和维持患者或受试者可能会延迟或阻碍我们候选产品的临床试验。
•我们依靠第三方来开展我们的临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品并提供其他服务。如果这些第三方不能成功执行和遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
•我们依靠专利权、商业秘密保护和保密协议来保护与我们的候选产品和任何未来候选产品相关的知识产权。如果我们无法通过这些方法的组合获得或保持排他性，我们可能无法在市场上进行有效的竞争。
6



目录
•如果我们无法建立商业制造、销售和营销能力，也无法与第三方签订协议以商业方式制造、营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。
•我们面临激烈的竞争，我们的竞争对手可能会比我们更快或更成功地发现、开发或商业化产品。
•我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人员的能力。如果我们失去关键人员，或者我们未能招募更多的高技能人才，我们开发候选产品的能力将受到损害，我们的业务可能会受到损害。
7



目录
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明的合并资产负债表
（以千计）
（未经审计）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物$91,641 $102,827 
短期投资521,546 374,543 
预付费用和其他流动资产（包括美元的关联方）1,137和 $0分别截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日）
13,529 9,006 
未开具账单的收入-关联方102 102 
流动资产总额626,818 486,478 
财产和设备，净额1,526 1,672 
经营租赁使用权资产1,482 1,670 
其他资产555 604 
总资产$630,381 $490,424 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款$2,676 $2,239 
应计负债和其他（包括关联方）美元637和 $374分别截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日）
23,163 24,108 
递延收入的当期部分-关联方288 288 
流动负债总额26,127 26,635 
长期债务，净额20,328 20,205 
递延收入-关联方500 573 
其他负债896 989 
负债总额47,851 48,402 
承付款和意外开支
股东权益：
优先股，A系列无表决权可转换优先股，$0.01面值； 435,000授权股份； 157,435和 172,435分别截至2024年3月31日和2023年12月31日的已发行和流通股份
71,429 78,235 
优先股，B 系列无表决权可转换优先股，$0.01面值； 500,000授权股份； 143,522截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份
128,281 128,281 
普通股，$0.01面值； 200,000,000授权股份； 63,798,536和 53,986,112分别截至2024年3月31日和2023年12月31日的已发行和流通股份
638 540 
额外的实收资本1,156,999 960,536 
累计的其他综合（亏损）收益(367)338 
累计赤字(774,450)(725,908)
股东权益总额582,530 442,022 
负债和股东权益总额$630,381 $490,424 
见这些简明合并财务报表的附注。
8
目录
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明的合并运营报表和综合亏损
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）

三个月已结束
3月31日
20242023
收入：
协作收入-关联方$72 $98 
运营费用：
研发（包括关联方开支 $）661和 $3,244分别在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中。）
40,944 50,740 
一般和行政15,025 21,831 
运营费用总额$55,969 $72,571 
运营损失(55,897)(72,473)
其他收入：
利息和其他收入7,942 4,487 
利息和其他费用(587)(165)
其他收入，净额7,355 4,322 
净亏损$(48,542)$(68,151)
基本和摊薄后的每股净亏损$(0.79)$(1.61)
用于计算基本和摊薄后的每股净亏损的加权平均股数61,099,03842,242,309
综合损失：
净亏损$(48,542)$(68,151)
其他综合（亏损）收益：
投资未实现（亏损）收益的变化(705)216 
其他综合（亏损）收益总额(705)216 
综合损失总额$(49,247)$(67,935)

见这些简明合并财务报表的附注。
9

VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股东权益变动的简明合并报表
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）

优先股普通股额外
付费
资本		累计其他综合收益（亏损）累积的
赤字		总计
股东
公平
A 系列 B 系列
股份金额股份金额股份金额
截至 2023 年 12 月 31 日的余额172,435 $78,235 143,522 $128,281 53,986,112 $540 $960,536 $338 $(725,908)$442,022 
转换可转换优先股时发行普通股(15,000)(6,806)— — 1,000,048 10 6,796 — — — 
普通股的发行，2024年公开发行，扣除发行成本为美元9,304
—— — — 7,142,85871 140,625 — — 140,696 
普通股的发行，2022年9月的自动柜员机，扣除发行成本为美元1,088
— — — — 1,561,57015 35,162 — — 35,177 
发行普通股以行使股票期权— — — — 66,191 1 837 — — 838 
根据员工股票购买计划以现金发行普通股— — — — 22,642 — 356 — — 356 
限制性股票单位的归属—— — — 19,1151 (1)— — — 
基于股份的薪酬支出— — — — — — 12,688 — — 12,688 
未实现投资收益的变化— — — — — — — (705)— (705)
净亏损— — — — — — — — (48,542)(48,542)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,798,536 $638 $1,156,999 $(367)$(774,450)$582,530 















VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
股东权益变动的简明合并报表
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）


优先股普通股额外
付费
资本		累计其他综合收益（亏损）累积的
赤字		总计
股东
公平
A 系列 B 系列
股份金额股份金额股份金额
截至2022年12月31日的余额188,381 $85,470 51,210 $56,677 41,305,947$414 $741,067 $(390)$(488,174)$395,064 
转换可转换优先股时发行普通股(15,946)(7,235)— — 1,063,118 10 7,225 — — — 
在行使认股权证时发行普通股— — — — 57,553 1 945 — — 946 
发行普通股以行使股票期权— — — — 612,846 6 6,932 — — 6,938 
根据员工股票购买计划以现金发行普通股— — — — 15,854 — 320 — — 320 
基于股份的薪酬支出— — — — — — 15,216 — — 15,216 
未实现投资收益的变化— — — — — — — 216 — 216 
净亏损— — — — — — — — (68,151)(68,151)
截至2023年3月31日的余额172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,055,318 $431 $771,705 $(174)$(556,325)$350,549 
见这些简明合并财务报表的附注。
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目录
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明的合并现金流量表
（以千计）
（未经审计）
截至3月31日的三个月
20242023
来自经营活动的现金流：
净亏损$(48,542)$(68,151)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
基于股份的薪酬支出12,688 15,216 
非现金利息支出和债务发行成本的摊销123 53 
折旧和摊销145 105 
可供出售证券溢价和折扣的增加和摊销(4,663)(2,975)
非现金租赁费用(16)12 
其他非现金物品— 30 
运营资产和负债的变化：
预付费用和其他资产(4,474)(2,094)
未开具账单的收入-关联方— (26)
递延收入-关联方(72)(72)
应付账款482 (6,647)
应计负债和其他负债(894)2,576 
用于经营活动的净现金(45,223)(61,973)
来自投资活动的现金流：
购买短期投资(225,609)(77,280)
短期投资到期的收益82,564 64,100 
购买财产和设备— (115)
用于投资活动的净现金(143,045)(13,295)
来自融资活动的现金流：
根据2024年公开发行和2022年9月自动柜员机协议发行普通股的收益186,265 — 
支付与出售普通股相关的发行成本 (10,377)— 
行使认股权证后发行普通股的收益— 946 
行使股票期权后发行普通股的收益838 6,938 
根据员工股票购买计划以现金发行普通股的收益356 320 
融资活动提供的净现金177,082 8,204 
现金和现金等价物的净减少(11,186)(67,064)
期初的现金和现金等价物102,827 155,579 
期末的现金和现金等价物$91,641 $88,515 
现金流信息的补充披露
支付利息的现金$452 $112 
非现金投资和融资活动的补充披露
将优先股转换为普通股 $6,806 $7,235 
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目录
未付普通股发行成本包含在应计负债中100 $— 
购买应付账款和应计负债中的财产和设备$— $285 

见这些简明合并财务报表的附注。
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目录
VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
简明合并财务报表附注
（未经审计）
1. 业务描述
特拉华州的一家公司（“公司” 或 “Viridian”）Viridian Therapeutics, Inc. 是一家生物制药公司，致力于为患有当今疗法不足的严重疾病的患者提供新的治疗方法。该公司最先进的项目 VRDN-001 是一种针对胰岛素样生长因子-1受体（“IGF-1R”）的差异化单克隆抗体，胰岛素样生长因子-1受体是经过临床和商业验证的甲状腺眼病（“TED”）治疗靶标。该公司的第二个候选产品 VRDN-003 是 VRDN-001 的延长半衰期版本，专为方便、小容量的皮下注射剂而设计。TED 是一种严重且使人衰弱的罕见自身免疫性疾病，会导致眼睛周围发炎，从而导致眼睛隆起、红肿胀、复视、疼痛和潜在失明。
除了开发TED疗法外，该公司还在开发工程化的抗新生儿Fc受体（“fcRn”）抑制剂产品组合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008。fcRN抑制剂有可能治疗各种自身免疫性疾病，这代表着巨大的商业市场机会。
流动性
随附的简明合并财务报表是在假设公司为持续经营企业的基础上编制的，不包括任何调整以反映与其持续经营能力相关的任何不确定性可能对资产的可收回性和分类或负债金额和分类产生的影响。迄今为止，公司的运营资金主要来自出售公司普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股权证券、债务融资、许可费和根据合作协议获得的报销。自成立以来，截至2024年3月31日，该公司的累计赤字为美元774.5百万。该公司预计，在可预见的将来，将继续产生营业亏损。
公司没有获准进行商业销售的产品，没有从产品销售中产生任何收入，也无法保证何时或是否会从产品销售中获得任何收入。实际上，公司的所有营业亏损都源于与其研发计划有关的费用以及与其运营相关的一般和管理成本。该公司预计，随着其候选产品的继续开发和寻求监管部门的批准，至少在未来几年内将产生巨额支出和营业亏损。由于开发计划的时机以及为获得监管部门批准所做的努力，预计每个季度和每年的营业亏损将大幅波动。
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司拥有大约 $613.2百万现金、现金等价物和短期投资。截至这些简明合并财务报表的发布之日，公司预计，自这些财务报表发布之日起，其现有资源将足以支付至少未来十二个月的运营费用和资本支出需求。
该公司将继续需要额外的资金才能继续为其运营提供资金。未来资金需求的金额和时间将取决于许多因素，包括公司临床开发工作的速度和结果、股权融资、签订许可和合作协议以及发行债务或其他融资工具。公司获得额外资本的能力取决于许多因素，其中一些因素是公司无法控制的，包括在以下方面的成功
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目录
制定其候选产品、运营业绩和市场条件，包括当前通货膨胀和更广泛的宏观经济环境所产生的市场状况。
未能在需要时以优惠条件或根本筹集资金，将对公司的财务状况及其开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的环境可能会导致公司的资本消耗比目前的预期快得多或慢。如果公司无法获得额外的资本或资源，则需要修改其运营计划。此处包含的估计基于可能被证明是错误的假设，公司可能比目前预期的更快地耗尽其可用财务资源。
2. 重要会计政策摘要
演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）编制的，用于中期财务报告，并根据第S-X条例第10-01条的要求编制。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。这些附注中提及的适用指南均指会计准则编纂（“ASC”）、会计准则更新（“ASU”）或财务会计准则委员会（“FASB”）中的权威美国公认会计原则。
管理层认为，公允列报未经审计的简明合并财务报表所必需的所有调整，包括正常的经常性应计费用和估计数的修订，均已包括在内。截至2024年3月31日的三个月的中期业绩不一定代表截至2024年12月31日的财年或任何其他未来时期的预期业绩。
随附的未经审计的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。该公司的子公司没有员工或业务。在合并中，所有公司间余额和交易均已清除。管理层已确定该公司的运营地 一细分市场，即开发和商业化新疗法的业务。本10-Q表季度报告中包含的信息应与公司于2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的公司合并财务报表和附注一起阅读。公司管理层对截至提交这些未经审计的简明合并财务报表之日的活动进行了评估，得出的结论是，除了披露的以外，没有其他需要披露的后续事件。
风险和不确定性——全球经济考量
全球宏观经济环境不确定，可能受到美国贸易关税增加和与其他国家的贸易争端、全球资本和信贷市场的不稳定、供应链的薄弱以及地缘政治环境的不稳定等因素的负面影响，包括俄罗斯入侵乌克兰、中国和台湾之间紧张局势加剧、以色列及周边地区的冲突以及其他政治紧张局势。这些挑战已经造成并可能继续造成经济衰退担忧、对潜在制裁的担忧、高利率、外汇波动和通货膨胀压力。目前，该公司无法量化这种经济不稳定对其未来业务的潜在影响。
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目录
继续关注
在每个报告期，公司都会评估是否存在使人们对公司在财务报表发布之日起一年内继续经营的能力产生重大怀疑的情况或事件。如果公司断定存在重大疑问，并且公司的计划没有缓解这种疑问，或者其计划缓解了人们对公司继续经营能力的重大怀疑，则公司必须进行某些额外披露。
除其他外，该公司的评估包括分析公司临床开发工作的结果、许可和合作协议以及该实体当前的财务状况，包括预计在一年内的有条件和无条件债务，以及财务报表发布之日的相关流动性来源。这反映在公司的预期运营预算和预测中，并与当前的现金、现金等价物和短期投资余额进行了比较。
估算值的使用
公司的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则编制的，该公认会计原则要求其做出估算和假设，以影响财务报表日报告的资产和负债金额、或有资产和或有负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于临床试验成本的应计费用，包括制造活动和其他外包研发费用，以及基于股份的奖励的估值。尽管这些估计是基于公司对时事和未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计和假设有所不同。
收入确认
公司根据ASC主题606进行收入核算， 与客户签订合同的收入 （“ASC 606”）。
公司签订了属于ASC 606范围内的合作协议和某些其他协议，根据这些协议，公司对公司的某些候选产品进行许可、可以许可或授予许可权的选择权，并提供与此类协议相关的研发服务。这些协议的条款通常包括支付以下一项或多项：不可退还的预付费用；报销研发费用；开发、临床、监管和商业销售里程碑付款；以及许可产品净销售的特许权使用费。
根据ASC 606，公司在客户获得对承诺商品或服务的控制权时确认收入，该金额反映了公司预计为换取这些商品或服务而获得的对价。
为了确定应确认的适当收入金额，对于ASC 606范围内的协议，公司执行以下五个步骤：（i）确定合同中的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们在合同条款中是否有区别；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给已确定的履约义务；以及 (v)当公司履行每项履约义务时（或当时）确认收入。只有当公司有可能收取其有权获得的对价以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才将五步模式应用于合同。
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目录
公司协议中承诺的商品或服务通常包括公司知识产权或研发服务的许可或许可选项。履约义务是合同中向客户转让特定商品或服务的承诺，在以下情况下被视为区别：(i) 客户可以自行或与其他现有资源一起从商品或服务中受益，以及 (ii) 承诺的商品或服务可与合同中的其他承诺分开。在评估承诺的商品或服务是否不同时，公司会考虑诸如基础知识产权的发展阶段、客户自行开发知识产权的能力或所需的专业知识是否随时可用，以及商品或服务是合同中其他商品或服务不可或缺还是依赖于合同中的其他商品或服务等因素。
公司根据转让合同中承诺的商品或服务所需的预期金额来估算交易价格。对价可能包括固定对价或可变对价。在每份包含可变对价的协议开始时，公司都会评估潜在付款金额和收到付款的可能性。公司使用最有可能的金额方法或预期价值方法来估算预期收到的金额，并根据哪种方法最能预测预期收到的金额。交易价格中包含的可变对价金额可能会受到限制，并且仅在未来一段时间内累计收入金额可能不会发生重大逆转的情况下，才包含在交易价格中。
公司的合同通常包括开发和监管里程碑付款，这些款项按最可能的金额方法进行评估，如果可能发生重大收入逆转，则会受到限制。在获得这些批准之前，不在公司控制或被许可人控制范围内的里程碑付款（例如监管部门的批准）被认为不可能实现。在每个报告期结束时，公司都会重新评估实现此类开发和临床里程碑的可能性以及任何相关限制因素，并在必要时调整其对总体交易价格的估计。任何此类调整都是在累积补的基础上记录的，这将影响调整期间的合作和其他研发收入。
对于包含基于销售的特许权使用费（包括基于销售水平的里程碑付款）的协议，如果许可被视为与特许权使用费相关的主要项目，则公司在 (i) 相关销售发生时，或 (ii) 部分或全部特许权使用费分配的履约义务得到履行（或部分履行）时确认收入。迄今为止，公司尚未确认公司任何合作或战略联盟协议产生的任何特许权使用费收入。
公司根据估计的独立销售价格分配交易价格。公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。公司利用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括其他可比交易、交易谈判中考虑的定价以及估计成本。当可变对价的条款与履行义务的履行有关，并且由此产生的分配金额与公司为履行每项履约义务而预期获得的金额一致时，可变对价是专门分配给合同中的一项或多项履约义务的。
在转让相关商品或服务的控制权时，分配给每项履约义务的对价被确认为收入。对于由许可和其他承诺组成的履约义务，公司利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并履约义务是否在一段时间内或某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则采用适当的方法来衡量进展情况。公司评估每个报告期的进展衡量标准，并在必要时调整业绩衡量标准和相关的收入确认。
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公司根据每份合同中规定的计费计划从客户那里获得付款。在公司履行这些安排下的义务之前，预付款和费用在收到时或到期时记作递延收入。当公司的对价权是无条件时，金额记作应收账款。
研究和开发
研发费用按开展研究和开发活动所产生的费用记作支出。这些成本包括员工相关费用，包括工资、福利、基于股份的薪酬、包括遣散费在内的重组费用、根据第三方许可协议获得和维护许可证的费用、咨询费、第三方代表公司开展的研发活动的成本、制造或制造临床试验材料的成本、实验室用品、折旧以及设施和管理费用。公司在公司接收或获得适用商品的所有权期间或提供适用服务期间记录研发费用。如果支付的金额超过所产生的成本，公司将记录预付费用。
如果公司未来无法从收购的合同权利中获得经济利益，则公司将为收购和保留许可技术的合同权利而支付的预付款和里程碑款记作研发费用。该公司认为，在此类候选药物获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）批准销售之前，或者其他重大风险因素得到缓解之前，获得许可技术的合同权利所带来的未来经济利益尚不确定。此类预付款和里程碑付款在简明的合并现金流量表中反映为用于经营活动的现金。
临床试验和临床前研究应计额
公司根据当时的某些事实和情况，在简明的合并财务报表中对截至每个资产负债表日的应计费用进行了估算。公司的临床试验和临床前研究应计费用基于对临床研究机构、制造组织和其他提供商提供的服务产生的费用估计。根据公司与外部服务提供商签订的协议，付款取决于多种因素，例如场地启动、患者筛查、入组、报告的交付和其他事件。在累积这些活动时，公司从各种来源获取信息，并估算每个时期分配的工作量或支出水平。随着估算值的变化，未来可能需要调整公司的研发费用。
基于股份的薪酬
公司以股票期权和限制性股票单位（“RSU”）的形式向员工和非员工发放股票奖励。根据ASC Topic 718，公司根据估计的授予日期公允价值，衡量和确认向员工和非雇员发放的股票奖励的基于股份的薪酬支出， “补偿-股票补偿” 并根据其普通股的公允价值确定限制性股票的公允价值。公司使用Black-Scholes期权定价模型来确定股票期权的公允价值。使用Black-Scholes期权定价模型要求公司就期权的预期期限、与期权的预期寿命一致的普通股的预期波动率、无风险利率和普通股的预期股息收益率做出假设。在扣除任何实际没收款后，公司在必要服务期内使用直线法确认基于服务的条件的奖励的基于股份的薪酬支出。
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目录
现金和现金等价物
所有在购买之日到期日为90天或更短的高流动性投资都被归类为现金等价物。现金等价物按成本列报，由于这些工具的到期日短，成本接近公允价值。
投资
该公司的投资包括高评级的公司证券和美国国库证券，并被归类为可供出售证券。因此，这些投资按各自的公允价值入账，公允价值根据报价确定。公司可以持有规定到期日超过一年的证券。所有可供出售的证券都被视为可用于支持当前业务，因此，到期日超过一年的投资通常被归类为流动资产。
在处置之前，未实现的收益和亏损作为股东权益的组成部分列报。根据具体的识别方法，已实现的收益和亏损作为其他收入（支出）的组成部分列为净额。这些证券需要定期进行减值审查。当投资的公允价值下降到成本基础以下被认为不是暂时性的，则会产生减值费用。
公允价值测量
根据美国公认会计原则，某些资产和负债按公允价值结算。公允价值被定义为在衡量日市场参与者之间的有序交易中，资产或负债在主要市场或最有利市场上为转移负债（退出价格）而获得的交易价格，或为转移负债而获得的交换价格（退出价格）。用于衡量公允价值的估值技术必须最大限度地使用可观察的投入，最大限度地减少对不可观察投入的使用。按公允价值持有的金融资产和负债应按公允价值层次结构的以下三个层次之一进行分类和披露，其中前两个被认为是可观察的，最后一个被认为是不可观察的：
•一级投入使用活跃市场中相同资产或负债的报价（未经调整）。
•二级投入使用除一级价格之外的可观测输入，例如类似资产或负债的报价、非活跃市场的报价，或基本上整个相关资产或负债期内可观察到或可观测的市场数据证实的其他投入。
•第三级输入是资产或负债的不可观察的数据点，包括资产或负债的市场活动很少（如果有）的情况。
公司的某些金融工具不是经常按公允价值计量的，而是由于其到期日的短期性质，例如现金和现金等价物、应收账款、应付账款和应计费用，因此按近似其公允价值入账。
信用风险的集中度
可能使公司面临信用风险集中的金融工具主要由现金等价物组成，其中包括到期日少于三个月的短期投资。公司在联邦保险金融机构中持有的存款超过了联邦保险限额。公司在此类账户中没有遭受任何损失。公司将其多余的现金主要投资于一家金融机构持有的存款和货币市场基金。公司认为，除了与商业银行关系相关的正常信用风险外，它不会面临异常的信用风险。
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财产和设备
公司按成本扣除累计折旧和摊销后出售其财产和设备。折旧通常是在资产的估计使用寿命内使用直线法计算的 三到 五年。租赁权改善按租赁期限（包括任何被认为合理保证的续订期）或资产的估计使用寿命中较短者进行摊销。在建工程在投入使用之前不会折旧。维修和保养费用在发生时记为支出，重大改进的支出记作资本。
经营租赁使用权资产和负债
公司在合同开始时以及在修改或续订现有租约期间确定一项安排是否是或包含租约。经营租赁资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，经营租赁负债代表公司支付租赁产生的租赁款项的义务。根据亚利桑那州立大学第2016-02号中的指导方针，公司已记录了经营租赁资产和负债，租赁（主题） 842), 以及随后对初步指南的修正案：亚利桑那州立大学第2017-13号、亚利桑那州立大学第2018-10号和亚利桑那州立大学第2018-11号（统称为 “ASC 842”）。这些经营租赁资产和负债在租赁开始之日根据租赁期内租赁付款的现值予以确认。用于确定公司经营租赁资产的租赁付款可能包括租赁激励措施、规定的租金上涨和升级条款，并在公司简明合并资产负债表中的公司经营租赁资产中确认。公司的经营租赁反映在公司简明合并资产负债表中的应计负债和其他负债中的经营租赁使用权资产和经营租赁负债中。最低租赁付款的租赁费用在租赁期内按直线法确认。短期租赁，定义为在开始之日租赁期为12个月或更短的租赁，不在此处理范围内，在租赁期内按直线法予以确认。请参阅注释 6。 承诺和意外开支——租赁债务获取与公司运营租赁相关的更多信息。
债务和债务发行成本
根据亚利桑那州立大学第2015-03号，公司向贷款机构支付的债务发行成本和支出作为相关债务负债的直接扣除额列在合并资产负债表上，而不是作为资产进行资本化， 利息——利息归属（副主题 835-30）：简化债务发行成本的列报。债务发行成本是指与公司定期贷款（定义见附注5）相关的法律和其他直接成本。 债务）。在贷款期限内，使用实际利率法，这些成本作为利息支出的非现金部分进行摊销。
可转换优先股
公司在发行之日按各自的公允价值记录无表决权的可转换优先股股份，扣除发行成本。
长期资产减值
每当事件或情况变化表明此类资产的账面金额可能无法收回时，公司就会评估其财产和设备的账面金额。没有减值费用是在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中记录的。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数，不考虑普通股等价物。从那时起
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目录
公司在所有报告期内均处于亏损状态，摊薄后的每股净亏损与所有时期的基本每股净亏损相同，因为纳入所有潜在的已发行普通股具有反稀释作用。
综合损失
综合亏损包括净亏损和对投资未实现损益变动的调整。未实现的累计综合收益或亏损作为单独的组成部分反映在简明的股东权益变动合并报表中。
所得税
公司使用资产和负债方法对递延所得税进行会计处理，对所得税进行入账。递延所得税资产和负债是根据财务报表现有资产和负债账面金额与其各自税基之间的差异而确认的未来税收后果。如果递延所得税资产很可能无法变现，则会记录估值补贴。递延所得税资产和负债是使用颁布的税率来衡量的，预计这些税率将适用于预计收回或结清这些临时差异的年份的应纳税所得额。税率变动对递延所得税资产和负债的影响在包括颁布日期在内的期内在运营中予以确认。
公司的重要递延所得税资产用于净营业亏损结转、税收抵免、应计和储备金以及资本化启动成本。该公司自成立以来一直为其全部递延所得税净资产提供了估值补贴，因为由于其营业亏损的历史，公司得出结论，其递延所得税资产很可能无法变现。
该公司有 不未被认可的税收优惠。公司将简明合并运营报表和综合亏损表中因少缴所得税而产生的利息和罚款归类为一般和管理费用。没有此类支出已在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内得到确认。
认股证
在发行购买普通股的认股权证后，公司根据FASB ASC Topic 480对认股权证发行的条款进行评估，以确定认股权证发行的适当会计和分类， 区分负债和权益, FASB ASC 主题 505, 公平，FASB ASC 815， 衍生品和套期保值，和 ASC 718， 补偿-股票补偿，并将普通股认股权证归类为负债或股权。当公司可能需要以现金结算认股权证行使时，认股权证被归类为负债；当公司结算行使普通股的认股权证时，认股权证被归类为股权。
细分信息
该公司在以下地区运营一此处未披露运营分部，因此，未披露任何分部信息。所有设备、租赁改造和其他固定资产实际位于美国境内，除非另有说明，否则与公司合作伙伴的所有协议均以美元计价。
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目录
最近的会计公告——有待采纳
财务会计准则委员会或公司在指定生效日期通过的其他标准制定机构会不时发布新的会计声明。公司认为，最近发布的准则的采用不会对公司的合并财务报表或披露产生重大影响。
2023年11月，财务会计准则委员会发布了亚利桑那州立大学2023-07年《分部报告（主题280）：报告分部披露的改进》（“亚利桑那州立大学2023-07”）。亚利桑那州立大学2023-07年要求加强对重大分部支出的披露，加强中期披露要求，澄清实体可以披露多个分部损益指标的情况，为拥有单一可报告分部的实体提供新的分部披露要求，并包含其他披露要求。亚利桑那州立大学2023-07对公司自2023年12月15日之后开始的年度报告期及随后的中期有效，允许提前采用。亚利桑那州立大学2023-07要求追溯适用于财务报表中列报的所有先前时期。该公司目前正在评估采用亚利桑那州立大学2023-07将对其合并财务报表产生的影响。
2023年12月，财务会计准则委员会发布了亚利桑那州立大学2023-09《所得税（主题740）：所得税披露的改进》（“亚利桑那州立大学2023-09”）。亚利桑那州立大学 2023-09 年要求公司的年度财务报表在税率对账中包括一致的类别和更详细的信息分类，并按司法管辖区分缴纳的所得税。亚利桑那州立大学2023-09年对公司自2025年12月15日之后开始的年度报告期内有效。采用要么是前瞻性的方法，要么是完全回顾性的过渡方法。允许提前收养。该公司目前正在评估采用亚利桑那州立大学2023-09年度将对其合并财务报表产生的影响。
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目录
3. 投资和公允价值衡量
投资
截至2024年3月31日和2023年12月31日，该公司的投资包括以下内容：
（以千计）摊销成本未实现收益总额未实现亏损总额公允价值
2024年3月31日
货币市场基金$73,945 $7 $— $73,952 
美国国债281,086 25 (288)280,823 
美国公司票据和债券239,990 47 (160)239,877 
持有的国际公司债券15,272 11 (9)15,274 
总计$610,293 $90 $(457)$609,926 
2023年12月31日
货币市场基金$77,724 $7 $— $77,731 
美国国债148,423 255 (5)$148,673 
美国公司票据和债券227,463 142 (85)$227,520 
持有的国际公司债券9,304 24 — 9,328 
总计$462,914 $428 $(90)$463,252 
上述货币市场基金包含在公司简明合并资产负债表上的现金和现金等价物中。
截至2024年3月31日，公司认为其投资组合中的未实现亏损是暂时性的，不是信贷损失造成的。公司有意也有能力持有此类投资，直到按公允价值收回为止。该公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，其可供出售证券的任何已实现收益或亏损。该公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内有任何短期投资的销售额。公司所有投资的合同到期日均小于 24月。
公允价值测量
下表汇总了公司经常按公允价值计量的资产和负债：
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目录
（以千计）活跃市场的报价
（第 1 级）		重要的其他可观测输入
（第 2 级）		大量不可观察的输入
（第 3 级）		总计
2024年3月31日
现金等价物：
货币市场基金$73,952 $— $— $73,952 
美国国债— 7,981 — 7,981 
美国公司票据和债券— 6,447 — 6,447 
短期投资：
美国国债— 272,842 — 272,842 
美国公司票据和债券— 233,430 — 233,430 
持有的国际公司债券— 15,274 — 15,274 
现金等价物和短期投资总额$73,952 $535,974 $— $609,926 
2023年12月31日
现金等价物：
货币市场基金$77,731 $— $— $77,731 
美国公司票据和债券— 10,978 — 10,978 
短期投资：
美国国债— 148,673 — 148,673 
美国公司票据和债券— 216,542 — 216,542 
持有的国际公司债券— 9,328 — 9,328 
现金等价物和短期投资总额$77,731 $385,521 $— $463,252 
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目录
4. 应计负债和其他
应计负债包括以下内容：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
（以千计）
应计外包临床试验和临床前研究$13,075 $10,724 
应计员工薪酬和相关税款7,057 10,513 
经营租赁负债，短期732 843 
应计律师费和开支527 399 
应计的其他专业服务费1,028 473 
负债分类的股票购买认股权证的价值100 100 
应计应付利息154 154 
其他应计负债490 902 
应计负债总额$23,163 $24,108 

5. 债务
与 Hercules Capital, Inc. 签订的贷款和担保协议
2022年4月，公司在公司、其某些子公司（连同本公司，统称为 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）和其中提到的某些其他贷款人（“贷款人”）之间签订了贷款和担保协议（“赫拉克勒斯贷款和担保协议”）。根据赫拉克勒斯贷款和担保协议，贷款人向公司提供了获得本金总额不超过美元的定期贷款75.0百万，在 四一部分（统称为 “定期贷款”），包括（1）一笔初始贷款25.0百万美元，在2023年6月15日之前可供公司使用；(2) 第二笔资金 $10.0百万美元，视某些监管里程碑的实现而定，有效期至2023年6月15日；(3) 第三笔资金 $15.0百万美元，视某些监管里程碑的实现情况而定，有效期至2024年3月15日；以及 (4) 第四笔款项25.0百万美元，须经贷款人投资委员会批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修订《赫拉克勒斯贷款和担保协议》之前，第三笔贷款的里程碑并未实现。借款人在Hercules贷款和担保协议下的义务几乎由借款人的所有资产担保，不包括借款人的知识产权。定期贷款的到期日为2026年10月1日。
根据大力神贷款和担保协议的条款，公司最初有义务在2024年4月1日之前进行纯息付款。但是，在2022年8月实现发展里程碑后，纯息期限延长至2024年10月1日。如果实现更多发展里程碑，则纯息期限将进一步延长至2025年4月1日。在纯息期结束至2026年10月1日到期日之间，借款人必须按月等额分期偿还定期贷款金额的本金和利息。此外，借款人必须
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支付等于期末的费用 6到期时已注资定期贷款预付款本金的百分比，这些预付款计为贷款期限内的额外利息支出。
签署 Hercules 贷款和担保协议后，公司提取的初始本金为 $5.0百万。该公司承担的债务发行成本为美元0.2与定期贷款相关的百万美元。
此外, 在初始提款中, 公司向贷款人支付了$的贷款费0.1百万，以及 $0.1贷款人产生并由公司偿还的数百万美元其他费用（“贷款人费用”）。债务发行成本和贷款人支出作为贷款期限内的额外利息支出摊销。
2023年8月，公司执行了对大力神贷款和担保协议的修正案（“大力神修正案”）。根据赫拉克勒斯修正案, 贷款人向公司提供了增加的定期贷款，本金总额不超过 $150百万，在 四部分（统称为 “经修订的定期贷款”），包括 (1) 美元的初始贷款50.0百万，美元5.0其中百万美元是在2022年4月大力神贷款和担保协议到期时提取的，美元15.0其中百万是在 2023 年 8 月《赫拉克勒斯修正案》结束时提取的，$5.0其中 100 万个已在 2023 年 12 月 15 日之前上市，以及 $25.0其中 100 万美元将于 2024 年 7 月 1 日至 2024 年 12 月 15 日期间上市；(2) 第二批资金20.0百万美元，视某些监管里程碑的实现而定，有效期至2025年2月15日；(3) 第三批美元20.0百万美元，视某些监管里程碑的实现而定，有效期至2025年3月31日；以及 (4) 第四批美元60.0百万美元，须经贷款人投资委员会批准，有效期至2025年6月15日。第二和第三阶段的里程碑尚未实现。借款人在《赫拉克勒斯修正案》协议下的义务几乎由借款人的所有资产担保，不包括借款人的知识产权。修订后的定期贷款的到期日为2026年10月1日。
经修订的定期贷款按浮动年利率计息，等于 (i) 中较大者 7.45% 和 (ii) 4.2比最优惠利率（定义见其中）的百分比，前提是定期贷款利率不得超过年利率为 8.95%。利息应在每个月的第一天按月支付。截至2024年3月31日，利率为 8.95%.
根据大力神修正案的条款，公司有义务在2025年4月1日之前仅支付利息款项。如果实现某些发展里程碑，则纯息期限将延长至2025年10月1日。如果实现其他发展里程碑，则纯息期限将进一步延长至2026年4月1日。在纯息期结束至2026年10月1日到期日之间，借款人必须按月等额分期偿还修正后的定期贷款金额，即本金和利息。此外，借款人必须支付等于期末的费用 6到期时已资助的修正定期贷款预付款本金的百分比，这些预付款计为贷款期限内的额外利息支出。
2023 年 8 月执行《赫拉克勒斯修正案》后，公司提取了本金 $15.0百万。《赫拉克勒斯修正案》被确定要对大力神贷款和担保协议进行实质性修改，因此被列为债务清偿。公司确认的债务清偿损失为美元0.22023年8月的百万美元与未摊销的债务折扣和债务发行成本有关。
所有项目的总成本（现金利息、债务发行成本的摊销/增加和期末费用）均被确认为利息支出，有效利率约为 9.3%。这个
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公司记录的利息支出为美元0.6百万和美元0.2在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，分别为百万人。
下表汇总了定期贷款对公司截至2024年3月31日的简明合并资产负债表的影响：
2024年3月31日
（以千计）
总收益$20,000 
应计期末费用328 
未摊销的债务发行成本— 
账面价值$20,328 
定期贷款的账面价值接近其公允价值。 截至2024年3月31日，与赫拉克勒斯贷款和担保协议相关的未来本金还款额（不包括期末费用）如下（以千计）：
财政年度
2024 年（剩余部分）$— 
20259,101 
202610,899 
总计$20,000 
6. 合作协议
与 Zenas BioPharma 的许可协议
2020年10月，该公司与泽纳斯生物制药（开曼）有限公司（“泽纳斯生物制药”）签订了许可协议，向泽纳斯生物制药许可包含某些材料、专利权和专有技术的技术。自2021年2月以来，公司已与Zenas BioPharma签订了多份信函协议，根据该协议，公司同意就包括制造在内的某些开发活动向泽纳斯生物制药提供援助。2022年5月，公司与Zenas BioPharma签订了制造开发和供应协议，以生产和供应或已经制造和供应用于研发目的的临床药物产品。许可协议和随后的信函协议和供应协议（统称为 “泽纳斯协议”）是针对单一商业目标谈判的，出于会计目的被视为合并合同。根据泽纳斯协议的条款，公司授予Zenas BioPharma独家许可，允许其开发、制造和商业化某些针对非肿瘤学适应症的 IGF-1R 定向抗体产品。
作为泽纳斯协议的对价，交易价格包括前期非现金对价和可变对价，即公司商品和服务的付款以及在特定事件发生后应支付的里程碑式付款。根据Zenas协议，公司在合同期内完成特定的里程碑事件后，可以获得不可退还的里程碑付款。此外，公司可能会根据在中国大片地区逐国销售的任何许可产品的年净销售额的百分比获得特许权使用费。特许权使用费百分比可能会根据所生产的许可产品的年净销售额的不同等级而有所不同。Zenas BioPharma 有义务在 Zenas 协议中的特许权使用费期限内向公司支付特许权使用费。
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在 “会计准则编纂” 主题808的范围内, “泽纳斯协议” 将符合合作安排的资格, 合作安排 （“ASC 808”）。虽然该安排属于ASC 808的范围，但公司采用了ASC 606来考虑该安排的某些方面。公司将ASC 606适用于与公司转让作为公司持续主要或中央业务一部分的商品或服务（即记账单位）相关的安排中的某些活动。公司根据每项履约义务的相对估计独立销售价格分配交易价格，或者在某些可变对价的情况下，分配给一项或多项履约义务。研究与开发活动通常按成本定价。在合同期内，公司向Zenas BioPharma发放的商品和服务许可被确定为一项随着时间的推移而履行的单一履约义务。公司将在公司完成活动的预计期限内确认许可协议中的交易价格。
在安排之初，公司评估了是否认为有可能实现里程碑，并使用最可能的金额方法估算了交易价格中应包含的金额。由于不太可能不会发生重大的收入逆转，因此在合同开始时，交易价格中没有包含任何相关的里程碑付款。对于该安排中包含的基于销售的特许权使用费，许可证被视为特许权使用费所涉的主要项目。公司将在 (i) 相关销售发生时，或 (ii) 分配部分或全部特许权使用费的履约义务得到履行（或部分履行）时，以较晚者为准，确认特许权使用费收入。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司确认了美元0.1与Zenas协议相关的合作收入为百万美元。
2024年1月，公司与泽纳斯生物制药签订了书面协议（“泽纳斯信函协议”），根据该协议，泽纳斯生物制药同意通过在中国启动和管理研究来支持该公司的 THRIVE-2 和 STRIVE 试验。根据Zenas信函协议，公司同意偿还Zenas BioPharma产生的费用，包括对所提供服务的全日制同等费率。在执行Zenas信函协议方面, 公司支付了首期款项 $1.5百万，其中 $0.4在截至2024年3月31日的三个月中，迄今为止提供的服务的研发费用为百万美元。
截至2024年3月31日，Zenas协议被视为关联方交易，因为Fairmount Funds Management LLC（“Fairmount”）的实益拥有超过 5占公司普通股的百分比，也是 5Zenas BioPharma的股东百分比或以上，并在Zenas BioPharma的董事会中占有一席之地。
与 Paragon Therapeutics, Inc. 签订抗体和发现期权协议
2022年1月，公司与Paragon Therapeutics, Inc.（“Paragon”）签订了抗体和发现期权协议（“帕拉贡协议”），根据该协议，公司和百丽宫将合作开发一种或多种蛋白质或抗体。根据Paragon协议的条款，Paragon将根据商定的研究计划开展某些开发活动，公司将向Paragon支付商定的开发费用，以换取Paragon承诺提供必要的人员和资源来开展这些活动。《帕拉贡协议》规定了向公司交付的最终成果，其中包括一份总结根据研究计划进行的实验和过程的报告（“最终交付成果”）。
此外，Paragon同意授予公司对Paragon在某些抗体技术和最终交付成果中的所有权利、所有权和权益的独家许可权，以及对Paragon拥有的某些背景知识产权的非独家许可，仅限于研究、开发、制造、使用、销售、要约销售和进口全球许可的知识产权和由此产生的产品（均为 “期权”，统称为 “期权”）。Paragon还向公司授予了某些抗体技术和最终交付物的有限、独家、免版税的许可，但无再许可权，以及非独家的特许权使用费-
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在Paragon拥有的某些背景知识产权下，免费许可，无权再许可，仅用于评估抗体技术和期权，并允许公司决定是否对某些计划行使期权。在公司收到适用计划的最终交付件后的90天之前，公司可随时自行决定对特定计划（“计划”）行使期权，或通过向Paragon提交书面通知双方商定的更长期限（“期权期”）行使期权。如果公司未能在适用的期权期到期之前行使期权，则此类计划的此类期权将终止。作为Paragon向公司授予期权的对价，公司向Paragon支付了一笔不可退款、不可记入的一次性费用，金额为美元2.5百万美元，在截至2022年3月31日的三个月中记录为研发费用。2022 年 12 月，公司与 Paragon 签订了《Paragon 协议》的第一项修正案，根据该修正案，公司获得了用于开展某些活动的额外有限许可。考虑到根据第一修正案获得的权利和许可，Viridian向Paragon支付了不可退还的费用2.3百万（“第一修正案付款”），在截至2022年12月31日的三个月中记录为研发费用。不可退还的预付费和第一修正款与与特定计划相关的任何开发成本或预付费用或预付费用是分开的。
2023年10月，公司与Paragon签订了许可协议（“Paragon许可协议”），这是因为该公司行使了根据Paragon协议获得开发、制造和商业化某些抗体、蛋白质和相关产品的独家许可。在执行《帕拉贡许可协议》时，公司支付了首付款 $5.3百万美元，在截至2023年12月31日的三个月中，这笔费用被记录为研发费用。作为对价 Paragon 授予的权利，公司有义务支付某些未来发展里程碑的款项，金额最高为 $16.0在达到规定的临床和监管里程碑后，逐项支付百万美元。此外，如果公司成功将任何受Paragon许可协议约束的候选产品商业化，则该公司负责支付相当于净销售额中位数百分比的特许权使用费。
2024年1月，公司与百丽宫签订了书面协议（“百丽宫信函协议”），根据该协议，百丽宫同意继续根据现有的百丽宫协议和百丽宫许可协议开展开发活动。考虑到将由Paragon开展的开发活动，公司将向Paragon偿还所产生的实际开发成本和商定的开发费用，以换取Paragon承诺为开展这些活动提供必要的人力和资源。
在截至2024年3月31日的三个月中，公司记录了美元0.7百万和美元3.2与《帕拉贡协议》相关的研发费用分别为百万美元。
截至2024年3月31日，《帕拉贡协议》被视为关联方交易，因为费尔芒特的实益拥有超过 5占公司股本的百分比，在公司董事会中拥有两个席位，实益拥有超过 5Paragon的百分比，该公司是Fairmount和FairJourney Biologics的合资企业，已任命了Paragon董事会的唯一董事，并拥有批准任命任何执行官的合同权利。
7. 承付款和意外开支
与 ImmunoGen, Inc. 的许可协议
2020年10月，公司成为与Immunogen, Inc.（“Immunogen”）签订的许可协议（“ImmunoGen许可协议”）的当事方，根据该协议，公司获得了某些专利和其他知识产权的独家、可再许可的全球许可，以开发、制造和商业化某些非肿瘤学和非放射性药物适应症的产品。考虑到
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ImmunoGen授予的权利，公司有义务支付某些未来的发展里程碑款项，金额最高为 $48.0在达到特定的临床和监管里程碑后，将获得百万美元。2021 年 12 月，该公司支付了一美元2.5在向美国食品药品管理局提交 VRDN-001 的研究性新药（“IND”）申请后，向ImmunoGen支付了百万里程碑式的款项。2022年5月，公司支付了一美元3.0向 ImmunoGen 支付了百万里程碑式的款项，这笔款项与 VRDN-001 临床试验中第一位患者给药有关。2022年12月，公司录得美元10.0百万美元作为研发费用，该费用与欠ImmunoGen的里程碑有关，该里程碑与 VRDN-001 关键临床试验中第一名患者给药有关，该金额已于2023年1月支付，并包含在截至2022年12月31日的合并资产负债表的应付账款中。此外，如果公司成功将任何受ImmunoGen许可协议约束的候选产品商业化，则该公司负责支付相当于净销售额中位数百分比的特许权使用费和不超过美元的商业里程碑付款95.0百万。从每个国家首次商业销售特定产品起，公司有义务逐个产品和逐国支付任何此类特许权使用费，直到 (i) 受该国家/地区ImmunoGen许可协议约束的最后一项专利申请到期，(ii) 在该国家/地区获得的每种产品的任何适用监管排他性权利到期，或 (iii) 首次商业销售之日起12周年这样的产品在这样的国家。
与 Enable 注入签订的开发和许可协议
2023年1月，公司与Enable Injections, Inc.（“Enable”）签订了开发和许可协议（“启用许可协议”），根据该协议，Enable向公司授予了独家、含版税、可再许可、不可转让的许可，以（i）开发、商业化、寻求市场批准以及以其他方式使用和开发某些产品，以及（ii）仅为此类许可用途制造和制造此类产品。根据启用许可协议的条款，Viridian 授予了 Enable 非独家、免版税、不可再许可、不可转让的许可。作为Enable授予的权利的对价，公司向Enable支付了初始的、不可积分的、不可退还的许可费，金额为美元15.02023 年 1 月达到百万。该金额包含在截至2023年3月31日的三个月的研发费用中，包含在随附的简明合并报表运营和综合亏损中。
公司有义务在未来支付某些里程碑款项，最高金额为美元45.0在实现特定的开发、临床和监管里程碑后获得百万美元。此外，如果公司成功将受Enable许可协议约束的任何候选产品商业化，则公司有义务支付不超过美元的某些商业里程碑款项150.0百万和特许权使用费等于个位数中位数的百分比。
独家许可和合作协议
2023年5月，公司和第三方合作者签订了独家许可和合作协议，就许可的化合物和许可产品进行合作和开展某些支持IND的活动。根据协议条款，Viridian获得了独家的、包含特许权使用费的全球许可，可以在该领域开发、制造和商业化某些许可化合物和许可产品（“许可证”）。考虑到许可证授予的权利，公司最初发行了 204,843向第三方的某些股东出售其普通股。这些股票的价值为 $5.0百万美元，在截至2023年6月30日的三个月中记作研发费用。2023 年 7 月 24 日，公司发行了 39,059向第三方的某些股东增持其普通股，并记录相关的美元0.7在截至2023年9月30日的三个月中，百万美元支出作为研发费用。此外，在公司决定根据协议对许可化合物进行某些研究之日，公司应向第三方合作者发放等值的美元10.0百万股普通股。公司还有义务将某些未来里程碑定为不超过 $45.0百万美元用于实现某些发展里程碑。剩余的开发里程碑款项应以现金支付。如果公司成功将与许可化合物相关的产品商业化，则公司还有义务支付最高的费用
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$60.0达到某些销售里程碑以及等于中等个位数到两位数百分比的特许权使用费，则为百万美元。
租赁义务
位于科罗拉多州的办公和实验室空间
该公司是其位于科罗拉多州的办公和实验室空间的多年期不可取消的租赁协议（“科罗拉多租约”）的当事方。科罗拉多租约包括整个租期内的租金上涨条款，以及公司可选择将租期延长至多达 三的条款 三年每个。科罗拉多州租约下的最低基本租赁付款，包括租户改善补贴的影响，在整个租约期内按直线方式确认。2021年3月对租赁条款进行了修订，将租赁到期日延长至2024年12月31日。在通过ASC 842以及随后于2020年和2021年3月修改租约后，公司确认了科罗拉多州租约的使用权资产和相应的租赁负债，金额约为美元1.6百万美元，计算租赁付款的现值，折扣为 6%，公司估计的增量借款利率，超过 12预计剩余任期为几个月。
位于马萨诸塞州的办公空间
该公司是其位于马萨诸塞州的办公空间的多年期不可取消的租赁协议的当事方（随后于2021年7月、2022年4月和2022年7月修订的 “马萨诸塞州租约”）。马萨诸塞州租约包括整个租期内的租金上涨条款。马萨诸塞州租约下的最低基本租赁付款在马萨诸塞州租约的整个期限内以直线方式确认。在2020年10月初步承担马萨诸塞州租约后，公司确认了使用权资产和相应的租赁负债为美元0.1百万美元，计算租赁付款的现值，折扣为 6％，公司在预期的剩余期限内的估计增量借款利率。马萨诸塞州租约规定的年基本租金约为美元0.4租赁期内为百万美元。公司还有义务向房东支付某些费用、税款和运营费用。马萨诸塞州的租约将于2027年4月到期。公司可以选择将租赁期限再延长一段时间 三年在通知房东后。
截至2024年3月31日，不可取消租赁下的未来租赁付款如下：
（以千计）
2024 年（剩余部分）722 
2025464 
2026474 
2027159 
未来最低租赁付款总额 1,819 
减去：估算利息(191)
总计 $1,628 
截至2024年3月31日，该公司的经营租赁义务反映为短期经营租赁负债美元0.7百万之内 应计负债和 $0.9百万美元的长期租赁债务为 其他负债在公司的简明合并资产负债表中。
经营租赁使用权资产的摊销以及相应的经营租赁债务减少额为美元0.2百万和美元0.1截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，为百万美元，
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分别包含在简明合并运营报表和综合亏损报表的运营费用中。
公司还必须支付与科罗拉多州租约和马萨诸塞州租约相关的某些成本，税款和运营费用，金额为美元0.1截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，为百万美元。运营费用是单独发生的，不包括在租赁付款的现值中。
8. 资本存量
普通股
根据公司的第二份重订的公司注册证书，公司有权签发 205,000,000其股票的股份，其中 200,000,000股票已被指定为普通股并且 5,000,000股票已被指定为优先股，两者的面值均为美元0.01每股。有权投票的公司大多数股票持有人的赞成票可以增加或减少普通股的授权股数。每股普通股都有权 一投票。普通股持有人有权在董事会宣布或支付时获得股息。
普通股销售协议-Jefferies LLC
2022 年 9 月，公司签订了公开市场销售协议军士长（“2022年9月自动柜员机协议”）与杰富瑞有限责任公司（“杰富瑞”），根据该协议，公司可以发行和出售总发行价不超过美元的普通股175.0不时有百万美元，价格和条款将由发行时的市场状况决定，由杰富瑞担任其销售代理。杰富瑞将获得的佣金为 3.0根据2022年9月自动柜员机协议出售的任何普通股总收益的百分比。在截至2023年12月31日的年度中，公司出售了 684,298根据2022年9月与杰富瑞签订的自动柜员机协议下的股票，加权平均价格为美元22.30每股，总净收益约为美元14.8百万，包括作为销售代理向杰富瑞集团支付的佣金。在截至2024年3月31日的三个月中，公司出售了 1,561,570根据2022年9月与杰富瑞签订的自动柜员机协议下的股票，加权平均价格为美元23.22每股，总净收益约为美元35.2百万，包括作为销售代理向杰富瑞集团支付的佣金。
私募配售
2023 年 11 月，公司在私募交易中共发行和出售了 8,869,797公司普通股，每股价格为美元12.38和 92,312公司B系列优先股的股份，每股价格为美元825.3746，根据与某些机构和合格投资者签订的证券购买协议。公司收到的总收益约为 $186.0百万，在扣除公司应付的发行费用之前。
公开发行
2024年1月，公司与杰富瑞和Leerink Partners LLC（“Leerink Partners”）就其要约和出售（“2024年公开发行”）签订了承销协议 7,142,858公司普通股的公开发行价格为 $21.00每股。公司从2024年公开募股中获得的总收益约为美元150.0百万，扣除承保折扣和佣金以及公司应付的其他发行费用。

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目录
优先股
根据公司第二份重述的公司注册证书，公司董事会有权指定和签发最多 5,000,000优先股可自行决定一个或多个类别或系列，用于确定权力、优先权和权利及其资格、限制或限制，包括股息权、转换权、投票权、赎回条款和清算优先权，无需公司股东进一步投票或采取行动。
A 系列优先股
A系列优先股的持有人有权获得等同于A系列优先股的股息，其形式与普通股实际支付的股息相同。除非法律另有要求，否则A系列优先股没有投票权。但是，只要A系列优先股的任何已发行股份，未经A系列优先股当时大多数已发行股票的持有人投赞成票，公司就不会（i）对A系列优先股的权力、优先权或权利进行不利的修改或不利更改，（ii）修改或修改指定证书，（iii）以任何对A系列优先股的任何权利产生不利影响的方式修改其公司注册证书或其他章程文件 A系列优先股的持有人，（iv）增加了A系列优先股的授权股份，（v）随时可用，但至少 30最初发行的A系列优先股中有百分比仍在发行和未偿还，完成基本交易（定义见指定证书）或（vi）就上述任何内容签订任何协议。A系列优先股对公司的任何清算、解散或清盘均无优先权。A系列优先股的每股可转换为 66.67普通股由持有人随时选择普通股，但须遵守某些限制，包括禁止A系列优先股的持有人将A系列优先股的股份转换为普通股，前提是这种转换的结果，该持有人及其关联公司将受益拥有超过特定百分比（由持有人确定） 4.99% 和 19.99%）占此类转换生效后立即发行和流通的普通股总数的百分比。
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，有 157,435和 172,435分别是已发行的A系列优先股的股份。在截至2024年3月31日的三个月中， 15,000A系列优先股的股票已转换为 1,000,048普通股。
B 系列优先股
B系列优先股的每股可转换为 66.67普通股，但须遵守某些限制，包括禁止B系列优先股持有人将B系列优先股的股份转换为普通股，前提是该持有人及其关联公司将实益拥有超过规定百分比（由持有人在两者之间确定） 4.9% 和 19.9％）在此类转换生效后立即发行和流通的普通股总数。2021年9月提交的指定证书中列出了适用于B系列优先股的权力、优惠、权利、资格、限制和限制。
B系列优先股的持有人有权获得与普通股实际支付的股息相同的B系列优先股股息，其形式与普通股实际支付的股息相同。除非法律另有规定，否则B系列优先股没有投票权。但是，只要B系列优先股的任何股票仍在流通，如果没有当时已发行的B系列优先股大多数持有人投赞成票，公司就不会（i）改变或不利地改变赋予B系列优先股的权力、优惠或权利，（ii）更改或修改指定证书，或（iii）以对任何权利产生不利影响的任何方式修改其公司注册证书或其他章程文件 B系列优先股的持有人。在公司进行任何清算、解散或清盘时，B系列优先股没有优先权。
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目录
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，有 143,522已发行的B系列优先股股票。 没有在截至2024年3月31日的三个月中，B系列优先股的股票已转换为普通股。
9. 认股令
下表显示了有关公司未兑现认股权证的信息：
标的股票数量 (1)
截至2024年3月31日的加权平均行使价格
截至 2024 年 3 月 31 日的剩余合同期限
（不是。年份）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
责任分类认股权证
2017 年 4 月发布781781 $127.951.08
股票分类认股权证
2020 年 10 月收购29,44629,446 $0.026.48
2020 年 2 月发布 (2)218,050218,050 $14.440.87
2017 年 11 月发布1,6061,606 $0.690.62
小计249,102 249,102 $15.15
认股权证总数249,883 249,883 $15.51
____________________
(1)如果公司（通过任何股票分割、股票分红、资本重组或其他方式）将其普通股的已发行股份细分为较少数量的股票，则认股权证的行使价格将按比例降低，未偿还认股权证下的股票数量按比例增加。此外，如果公司（通过合并、反向股票拆分或其他方式）将其已发行普通股合并为较少数量的股票，则认股权证行使价将按比例增加，未偿还认股权证下的股票数量将按比例减少。
(2)在特定条件下，公司可以自愿降低2020年2月发行的认股权证的认股权证行使价格。

截至2024年3月31日的三个月中，公司的认股权证活动摘要如下：

普通股认股权证
数字加权平均行使价
截至 2023 年 12 月 31 日未平息
249,883$15.51 
已锻炼— $— 
截至 2024 年 3 月 31 日未缴清
249,883$15.51 

10. 基于股份的薪酬
股权激励计划
公司在其2008年股权激励计划（“2008年计划”）、经修订和重述的2016年股权激励计划（“2016年计划”）以及Viridian 2020年股权激励计划（“2020年计划”）下有未偿赠款
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计划”，并与2008年计划和2016年计划合称 “股权激励计划”）。此外，从2021年7月开始，公司向某些员工授予股权激励计划之外的股票期权和限制性股票单位，以诱使他们接受公司工作（“激励奖励”）。激励奖励的条款和条件与根据公司股权激励计划授予的奖励基本相似。
2022年6月，公司股东批准了对2016年计划的修订和重述，除其他外，将2020年计划下可供发行的剩余股份数量转移到2016年计划中，以便公司今后按照单一股权计划运营。2023年6月，公司股东批准了对2016年计划的进一步修正和重述，除其他外，将根据该计划预留发行的股票数量增加 2,000,000股份。2016 年计划将于 2033 年 6 月 14 日终止。
截至2024年3月31日，该公司的计划余额如下：
已发行限制性股票单位未偿还的股票期权可供发行的股票
激励奖— 4,096,167 — 
2020 年计划— 312,162 — 
2016 年计划669,096 5,911,220 2,113,343 
2008 年计划— 24 — 
总计669,096 10,319,573 2,113,343 
限制性股票单位
根据股权激励计划和激励奖励授予的限制性股票单位通常每年分配给 4 年期限，以公司普通股结算。
RSU 活动摘要如下：
RSU加权平均拨款日期公允价值
未归属，2023 年 12 月 31 日
804,947 $15.82
已授予4,500 $19.89
既得(19,115)$35.40
被没收(121,236)$15.08
未归属，2024 年 3 月 31 日
669,096 $15.42
股票期权
根据股权激励计划和激励奖励授予的期权的行使价等于授予和到期之日普通股的市场价值 10自授予之日起的几年。期权背心 25归属开始日期一周年时的百分比以及 75百分比按等于剩余的每月分期付款 36月或按月或每季度的等额计算，期限不超过 48月。
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普通股期权活动摘要如下：
期权数量加权平均行使价加权平均剩余合同期限
（年）		聚合内在价值
（以千计）
截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款
11,533,484 $19.688.50$54,772 
已授予721,750 $20.05
已锻炼(66,191)$12.65
被没收或已过期(1,869,470)$24.71
截至 2024 年 3 月 31 日的未缴税款
10,319,573 $18.848.09$22,530 
已归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属
10,319,573 $18.848.09$22,530 
自 2024 年 3 月 31 日起可行使
2,782,868 $21.384.60$3,510 
截至 2024 年 3 月 31 日归属
2,782,868 $21.384.60$3,510 
公允价值假设
该公司使用Black-Scholes期权定价模型来估算根据其股权补偿计划授予的股票期权的公允价值。Black-Scholes模型要求输入无风险利率、股息收益率、波动率和期权的预期条款。由于该公司的股票买入和出售活动历史有限，因此预期的波动率基于来自规模和运营性质与公司相似的上市公司的历史数据，以及公司自身的波动率。该公司将继续使用类似的实体波动率信息，直到其历史波动率与衡量期权授予的预期波动率有关。公司将在没收发生时对其进行核算。每种期权在合同期限内的无风险利率基于授予时有效的美国国债收益率曲线，其期限与授予期限的预期期限相称。授予期权的预期期限（不考虑没收）代表授予的期权预计到期的期限，该期权来自所授期权的合同条款以及实际和预期的期权行使行为。标的普通股的公允价值基于授予之日纳斯达克资本市场普通股的收盘价。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，授予期权的加权平均授予日公允价值为美元14.43和 $26.16，分别地。 公允价值由Black-Scholes期权定价模型使用以下加权平均假设确定：
截至3月31日的三个月
20242023
预期期限，以年为单位5.115.57
预期波动率89.5%91.4%
无风险利率4.1%3.8%
预期股息收益率—%—%
加权平均行使价$20.05$34.95
员工股票购买计划
2016年员工股票购买计划（“ESPP”）允许符合条件的员工以等于的价格购买普通股85以下两项中较低者的百分比：（i）发行期开始时的收盘价或（ii）发行期结束时的收盘价。全新 六个月发行期每年两次。如
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截至2024年3月31日，该公司有1,208,603可供发行的股票，以及 80,932累积股票是在ESPP下发行的。
基于股份的薪酬支出
与根据股权激励计划、激励奖励以及在每个相应期间有效收购期内根据ESPP发行的估计股票相关的基于股份的薪酬包含在简明合并运营报表和综合亏损报表中，如下所示：
截至3月31日的三个月
20242023
（以千计）
研究和开发$6,678 $3,564 
一般和行政6,010 11,652 
基于股份的薪酬支出总额$12,688 $15,216 
在截至2024年3月31日的三个月中，公司额外记录了美元3.5百万美元的基于股份的薪酬与加速前执行官的归属有关。在截至2023年3月31日的三个月中，公司额外记录了美元6.5百万美元的基于股份的薪酬，与加速其前首席执行官的归属有关，其中包括美元1.6百万美元与修改终止时未兑现的期权条款有关，否则这些期权本来会被没收。
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司有 $92.3与股票期权相关的未确认股票薪酬成本总额为百万美元，公司预计将在加权平均剩余期限内确认这些成本 3.22年份。截至 2024 年 3 月 31 日，该公司有 $9.4与未归属的限制性股权单位相关的未确认股份薪酬成本总额为百万美元，公司预计将在加权平均剩余期限内确认这些成本 3.48年份。
11. 每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东可获得的净亏损除以已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股净亏损的计算方法与每股基本净亏损类似，不同之处在于分母有所增加，以包括在普通股潜在发行以及额外普通股具有摊薄作用的情况下本应流通的额外普通股数量。摊薄后的每股净亏损与普通股每股基本净亏损相同，因为潜在摊薄证券的影响具有反稀释作用。
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可能具有稀释作用的证券包括：
3月31日
20242023
A系列优先股（转换为普通股）10,496,191 11,496,241 
B 系列优先股（转换为普通股）9,568,612 3,414,170 
购买普通股的期权10,319,573 7,879,797 
购买普通股的认股权证249,883 306,549 
限制性库存单位669,096 375,125 
总计31,303,355 23,471,882 
12. 后续事件
马萨诸塞州租约第四修正案
2024年4月，公司签订了马萨诸塞州租约的第四修正案（“第四修正案”）。第四修正案对马萨诸塞州的租约进行了某些修改，包括（i）担保 10,427新建筑套件（“新场所”）中的办公空间平方英尺，（ii）终止 10,956现有马萨诸塞州租约（“原始房屋”）下的租赁空间平方英尺，以及（iii）将租赁空间的到期日延长至 五年从新办公场所的交付开始。根据第四修正案，公司可以选择将租赁期限再延长一段时间 三年在通知房东后。第四修正案规定，新房屋的年基本租金约为 $0.5百万，包括租赁期内的年度基本租金上涨条款。公司还有义务向房东支付某些费用、税款和运营费用。

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下讨论和分析应与我们在本季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表及其相关附注以及我们在2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告（“2023年10-K表年度报告”）中包含的截至2023年12月31日止年度的合并财务报表及其相关附注一起阅读。本讨论和本报告的其他部分包含前瞻性陈述，这些陈述反映了我们当前的预期，涉及风险和不确定性，例如我们的计划、目标、预期、意图和信念。有关与这些陈述相关的不确定性、风险和假设的讨论，请参见 “前瞻性陈述”。实际结果和事件发生的时间可能与这些前瞻性陈述中讨论的结果和发生的时间存在重大差异。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于下文列出的因素以及本季度报告其他地方的 “风险因素” 部分中讨论的因素。
概述和近期发展
我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病的潜在一流药物。我们的目标是上市疗法通常为提高疗效、安全性和/或给药便利性留出空间的疾病领域。我们认为，第一代药物很少代表最佳解决方案，尤其是在罕见疾病领域，并且有可能开发出差异化的、同类最佳的药物，这些药物可以改善患者的预后，减少副作用，改善生活质量，扩大市场准入，加剧市场竞争。我们的商业模式旨在识别和评估疾病领域的产品机会，在这些疾病领域，试验数据为临床药物靶标提供了概念验证，但产品生命周期管理和进入者数量的竞争演变似乎不完整。我们打算优先考虑快速随访药物和潜在差异化候选药物或整体产品概况可以为患者带来显著医疗益处的适应症。我们正在设计药物，以满足患者未得到满足的医疗需求，并进一步推动药物创新。
我们的目标是使用既定的治疗模式，利用经过临床验证的分子靶标来识别和评估产品概念。我们优先考虑符合临床和商业假设的产品概念，我们预计这将提供有吸引力的风险和机会平衡，从而代表我们的资源配置具有吸引力。我们专注于推进我们获得许可或内部发现的治疗性蛋白质，包括抗体，结合专有的治疗性蛋白和抗体发现和优化平台，推进具有独特特征的临床候选药物。我们在蛋白质和抗体发现和工程、生物制剂制造、TED 的非临床和临床开发、抗新生儿 Fc 受体疗法的开发以及罕见和自身免疫性疾病适应症的非临床和临床开发方面积累了相关的专业知识。
我们快速发现和开发新疗法的方法依赖于我们在评估我们所追求药物靶标的现有临床概念验证数据方面的科学专业知识，以及改进现有研究和/或批准疗法的机会。这种方法为我们如何设计、选择和开发候选产品提供信息，包括药代动力学、药效学、临床试验设计、试验终点以及患者选择和招募等关键领域。我们认为，这种策略降低了与发现和开发新疗法相关的风险。
我们首先优先开发治疗TED的疗法。TED是一种严重且使人衰弱的罕见自身免疫性疾病，会导致眼睛周围发炎，可能导致眼睛隆起、红肿胀、复视、疼痛和潜在失明。TED 严重影响了生活质量，给患有该疾病的患者的日常生活和心理健康带来了沉重的负担。TED 是一种进行性疾病，包括最初的活跃期，然后过渡到继发性慢性期。美国食品药品管理局批准的唯一一种用于TED的药物是Tepezza®（teprotumumab），它是一种
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静脉注射靶向 IGF-1R 的单克隆抗体。Tepezza® 由Horizon Therapeutics plc（“Horizon”）在美国销售，该公司于2023年10月被安进公司（“安进”）收购。
Horizon进行的替普妥单抗临床试验的结果提供了有力的临床验证，将 IGF-1R 的靶向与TED患者的临床益处联系起来。但是，迄今为止报告的评估TED患者中替普妥单抗的临床试验使用了单一给药方案，对TED临床活动所需的最佳剂量几乎没有提供指导。我们认为，开发快速随访疗法有多种机会，可以改善teprotumumab的特性，包括给药时间表、给药途径和安全性。
我们正在开发两种候选产品，用于静脉注射的 VRDN-001 和用于皮下给药的 VRDN-003，用于治疗 TED 患者。我们最先进的项目 VRDN-001 是一种靶向 IGF-1R 的差异化人源化单克隆抗体，静脉注射，用于治疗 TED。在先前介绍的 体外 临床前数据显示，与替普妥单抗对 IGF-1R 的不完全拮抗剂相比，VRDN-001 是 IGF-1R 的潜在差异化完全拮抗剂。我们还对活动性或慢性 TED 患者进行了 VRDN-001 的 1/2 期临床试验。在 1/2 期临床试验的活跃的 TED 部分中，所有三个剂量组 VRDN-001（n=21）报告的数据显示，与安慰剂相比，两次 VRDN-001 输注后 TED 的体征和症状都有显著而快速的改善。在活跃的 TED 试验中，所有接受过 VRDN-001 治疗的患者中，71% 为突触反应者，67% 为总体反应者，62% 的 CAS 为 0 或 1，54% 的复视完全消退。在 1/2 期临床试验的慢性 TED 部分中，两个剂量组 VRDN-001（n=12）报告的数据显示，与安慰剂相比，注射两次 VRDN-001 后 TED 的体征和症状得到显著而快速的改善。在慢性 TED 试验中，所有接受过 VRDN-001 治疗的患者中，有 42% 是突触反应者，40% 的 CAS 为 0 或 1，没有一个患者的复视完全消退。在活动性和慢性 TED 的 1/2 期临床试验中，VRDN-001 具有良好的安全性，并且在所有剂量队列中接受治疗的所有患者的耐受性良好。
我们正在开展一项针对 VRDN-001 的全球关键计划，包括在两项全球良好控制的 3 期临床试验（THRIVE 和 THRIVE-2）中评估其疗效和安全性，分别用于治疗活动性和慢性 TED。THRIVE 和 THRIVE-2 均旨在将五剂量静脉注射的 VRDN-001 治疗组与安慰剂进行比较，剂量为 10 mg/kg，间隔三周给药。与目前上市的 IGF-1R 抑制剂 teprotumumab 相比，这种五剂量 VRDN-001 方案的特点是输液次数更少，每次输液时间更短。我们预计将分别在 2024 年 9 月和 2024 年年底之前公布 THRIVE 和 THRIVE-2 的头号数据。此外，为了满足提交BLA申请的300名患者安全数据库要求，我们正在积极招募患者参加我们最近启动的STRIVE临床试验。STRIVE 是一项针对 TED 患者 VRDN-001 的全球研究，采用了广泛的纳入标准（例如，任何严重程度或疾病持续时间），随机分配 3:1（10 mg/kg 静脉注射，有效控制为 3 mg/kg IV）。我们还在招募患者参加 THRIVE 和 THRIVE-2 中针对无反应患者的开放标签延期研究。我们预计将在 2025 年下半年提交 VRDN-001 的 BLA。
除了我们的 VRDN-001 静脉注射计划外，根据一项针对健康志愿者的1期临床试验的积极数据，我们在2023年12月选择了 VRDN-003 作为我们在TED中进行关键开发的优先皮下计划。我们认为，通过保持抗IGF-1R在TED中的功效，提高安全性并最大限度地为患者提供便利，VRDN-003 有可能成为同类最佳的皮下抗IGF-1R计划。VRDN-003 与其母分子 VRDN-001 具有相同的结合域，并且经过精心设计，具有更长的半衰期。VRDN-003 被设计为一种低容量、自给药、不经常给药的 TED 皮下 IGF-1R。
VRDN-003 的1期临床研究表明，VRDN-003 的半衰期延长了40至50天，是其母体分子 VRDN-001 的四到五倍。由于 VRDN-001 和 VRDN-003 抗体之间存在相似之处，我们预计 VRDN-003 在暴露水平下会有相似的临床反应
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VRDN-001 在 TED 的 2 期临床试验中取得了强劲的临床活性。此外，VRDN-003 的药代动力学建模预测，VRDN-003 的暴露水平可以达到等同于 VRDN-001 的暴露水平，后者通过多种 VRDN-003 给药方案（即每两周、四周或八周皮下注射一次）产生具有临床意义的结果。基于这些结果，我们预计将在2024年中期启动一项涉及 VRDN-003 的全球关键计划，并计划对活跃和慢性 TED 患者进行试验。
除了开发TED疗法外，我们还在开发工程化的抗FCRN抑制剂产品组合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008。fcRN抑制剂有可能治疗各种自身免疫性疾病，这可能代表着重大的商业市场机会。我们的多管齐下的工程方法产生了一系列靶向FCRN的分子组合，这些分子利用了临床和商业上验证的fcRN抑制机制，同时有可能解决当前药物的局限性，例如不完全的IgG抑制、安全性和给药的不便性。
VRDN-006 是一种靶向 FcRN 的 Fc 片段，在非人类灵长类动物研究中，显示出阻断 fcrn-IgG 相互作用的特异性，同时未显示白蛋白降低或低密度脂蛋白水平升高，这些是与某些全长单克隆抗 FCRN 抗体相关的已知潜在副作用。在我们的非人灵长类动物的头对头研究中，VRDN-006 显示出与 Vyvgart®（efgartigimod）、当前的 fcRN 抑制治疗标准以及类似的安全性相似的效力和抗体降低。我们计划在2024年底之前提交 VRDN-006 IND，并预计 VRDN-006 的健康志愿者数据将在2025年下半年提交。VRDN-008 是一种同类首创的新型 fcRN 抑制剂，旨在将 IgG 抑制与延长半衰期技术相结合，有可能比现有的抗 FCRN 疗法更深、更持久地抑制 IgG。这两种分子都被设计成方便、可自行给药的皮下产物。
全球经济考量
全球宏观经济环境不确定，可能受到美国贸易关税增加和与其他国家的贸易争端、全球资本和信贷市场的不稳定、供应链的薄弱以及地缘政治环境的不稳定等因素的负面影响，包括俄罗斯入侵乌克兰、中国和台湾之间紧张局势加剧、以色列及周边地区的冲突以及其他政治紧张局势。这些挑战已经造成并可能继续造成经济衰退担忧、对潜在制裁的担忧、高利率、外汇波动和通货膨胀压力。目前，我们无法量化这种经济不稳定对我们未来业务的潜在影响。
财务运营概述
收入
从历史上看，我们的收入主要包括许可证的预付款、里程碑付款、根据许可和合作协议获得的其他研发服务的款项，以及根据我们获得的某些补助金获得的款项。
2020年10月，我们与泽纳斯生物制药（开曼）有限公司（“泽纳斯生物制药”）签订了许可协议。自2021年2月以来，我们已经与Zenas BioPharma签订了几份书面协议，其中我们同意为Zenas BioPharma的某些开发活动提供援助，包括制造（与许可协议合称 “泽纳斯协议”）。根据泽纳斯协议的条款，我们授予Zenas BioPharma独家许可，允许其开发、制造和商业化某些针对非肿瘤学适应症的 IGF-1R 定向抗体产品，以换取在合同期内实现特定里程碑事件后的预付非现金对价和不可退还的里程碑付款。泽纳斯生物制药宣布已于2022年7月在中国获得临床试验批准。根据许可协议，我们从Zenas获得了100万美元的里程碑式付款
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生物制药。此外，我们有资格根据在大中华地区逐国销售的任何许可产品的年净销售额的百分比获得特许权使用费。特许权使用费百分比可能会根据许可产品的年净销售额的不同级别而有所不同。Zenas BioPharma有义务在泽纳斯协议中的特许权使用费期限内向我们支付特许权使用费。2022年5月，我们与Zenas BioPharma签订了制造开发和供应协议，以生产和供应或已经制造和供应用于开发目的的临床药物产品。
未来，我们预计将继续通过许可费和其他预付款、研发服务付款、里程碑付款、产品销售以及与战略联盟相关的特许权使用费来创造收入。我们预计，由于我们实现开发和商业里程碑的时机、与这些里程碑相关的付款时间和金额，以及我们的任何候选产品在多大程度上获得我们或我们的战略联盟合作伙伴（如果有）的批准并成功商业化，我们产生的任何收入都可能在每个季度之间波动。如果我们或我们的战略联盟合作者（如果有）未能及时开发候选产品或获得监管部门的批准，那么我们创造未来收入的能力、经营业绩和财务状况将受到不利影响。
研究和开发费用
研发费用包括研究和开发我们的治疗项目和候选产品所产生的费用，其中包括：
•与员工相关的费用，包括工资、遣散费、留用费、福利、保险和基于股份的薪酬支出；
•根据与临床研究组织（“CRO”）、进行我们临床试验的调查机构以及其他临床试验相关供应商和顾问的协议产生的费用；
•获取、开发、制造和测试临床和临床前材料的成本，包括根据与合同制造组织（“CMO”）签订的协议产生的成本；
•与非临床活动和监管运营相关的成本；
•与收购和保留某些许可技术和知识产权相关的许可费和里程碑付款；以及
•设施、折旧、市场研究和其他费用，包括设施租金和维护的分配费用、租赁地产改善和设备的折旧费用以及实验室用品。
对于将用于未来研发活动的商品和服务，我们预先支付不可退还的款项。这些付款在我们收到或取得商品所有权期间或提供服务时记作支出。
如果我们未来从收购的合同权利中获得经济利益存在不确定性，我们将收购和保留许可技术和知识产权的合同权利的预付款和里程碑式的款项记录为研发费用。我们认为，在此类候选药物获得美国食品药品管理局批准或其他重大风险因素减弱之前，获得许可技术的合同权利的未来经济收益尚不确定。
我们预计，随着我们扩大临床开发计划和启动新的临床试验，我们的研发费用将增加。进行临床试验和临床前研究的过程
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获得监管部门批准的必要条件既昂贵又耗时。我们或我们的战略联盟合作伙伴（如果有）可能永远无法成功获得任何候选产品的市场批准。每个候选产品的成功概率可能会受到多种因素的影响，包括临床数据、临床前数据、竞争、可制造性以及候选产品的商业可行性。
未来候选产品的成功开发具有很大的不确定性，可能不会导致产品获得批准。每个未来候选产品的完成日期和完成成本可能会有很大差异，而且很难预测。我们预计，我们将根据我们在每个项目或潜在候选产品方面维持或建立新的战略联盟的能力、每个未来候选产品的科学和临床成功以及对每个未来候选产品的商业潜力的持续评估，决定要开展哪些项目以及向每个项目持续提供多少资金。我们将需要筹集更多资金，并可能在未来寻求额外的战略联盟，以推进作为我们上述临床开发计划一部分的各种临床试验。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括工资和相关福利，包括基于股份的薪酬、与我们的财务、会计、人力资源、法律、业务发展和其他支持职能相关的遣散费和留用福利、审计、税务和法律服务的专业费用、市场研究和其他为商业活动做准备的专业和咨询费用，以及保险、董事会薪酬、咨询和其他管理费用。
其他收入，净额
其他净收入主要包括扣除费用的利息收入和各种非经常性收入项目。利息支出包括我们长期债务的现金和非现金利息支出。我们从计息账户、货币市场基金和短期投资中获得利息收入。
关键会计政策与估计
在截至2024年3月31日的三个月中，我们的2023年10-K表年度报告中披露的关键会计政策没有变化。我们的重要会计政策在附注2中披露。 重要会计政策摘要适用于本季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表。
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运营结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较。
截至3月31日的三个月增加（减少）
20242023
（以千计）
协作收入-关联方$72 $98 $(26)
研究和开发费用40,944 50,740 (9,796)
一般和管理费用15,025 21,831 (6,806)
其他收入，净额7,355 4,322 3,033 
收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，收入均归因于我们与泽纳斯生物制药的合作协议。收入减少26,000美元是由于根据合作协议开展活动的时间安排。
研究和开发费用
截至2024年3月31日的三个月，研发费用为4,090万美元，而截至2023年3月31日的三个月为5,070万美元。研发费用减少980万美元主要归因于以下原因：
•在截至2023年3月31日的三个月中，由于预先支付了皮下输送系统的开发费用，里程碑、许可和期权费用减少了1,500万美元；
•由于正在进行的临床试验的时间和阶段，化学、制造和控制成本减少了530万美元；
•由于正在进行的临床试验的时间和阶段以及临床前资产，临床前成本减少了470万美元；被部分抵消
•临床试验成本增加了910万美元，这主要是由于与我们的THRIVE和 THRIVE-2 临床试验相关的费用；
•遣散费增加了300万美元，主要与与前执行官的离职协议有关，其中包括在截至2024年3月31日的三个月中，与加速股票期权归属相关的210万美元股权薪酬增加；以及
•人事相关成本增加了260万美元，这主要是由于基于股份的薪酬以及其他员工薪酬和招聘成本的增加。
我们预计，随着我们努力推进临床和临床前项目，我们的研发费用将增加。

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一般和管理费用
截至2024年3月31日的三个月，一般和管理费用为1,500万美元，而截至2023年3月31日的三个月为2180万美元。一般和管理费用减少680万美元的主要原因如下：
•遣散费减少了750万美元，主要与与前执行官的离职协议有关，其中包括在截至2023年3月31日的三个月中，与修改和加速股票期权归属相关的基于股份的薪酬减少了680万美元；部分抵消了这一减少
•人事相关成本增加了50万美元，这主要是由于基于股份的薪酬支出增加。
其他收入，净额
截至2024年3月31日的三个月，其他收入净额为740万美元，而截至2023年3月31日的三个月净收入为430万美元。截至2024年3月31日的三个月，净收入包括短期投资所得的790万美元利息收入以及 10 万美元的转租收入，由与我们的Hercules贷款和担保协议（定义见下文）相关的60万美元利息支出所抵消。截至2023年3月31日的三个月，净收入包括短期投资赚取的440万美元利息收入以及10万美元的分租收入，由与我们的Hercules贷款和担保协议相关的20万美元利息支出所抵消。利息收入的增加主要归因于截至2024年3月31日的三个月，与截至2023年3月31日的三个月相比，平均短期投资余额有所增加。
流动性和资本资源
迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股权证券、债务融资、许可费以及根据合作协议获得的报销。截至2024年3月31日，我们有6.132亿美元的现金、现金等价物和短期投资。我们预计，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为2026年下半年的业务（包括上述临床开发计划）提供资金。
我们没有获准商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。自成立以来，截至2024年3月31日，我们已经产生了7.745亿美元的累计赤字。我们几乎所有的营业亏损都源于与研发计划相关的费用以及与我们的运营有关的一般和管理费用。
我们将继续需要大量额外资金，以继续开发我们的候选产品和潜在的商业化活动，并为我们的持续业务（包括上述临床开发计划）提供资金。未来资金需求的金额和时间将取决于许多因素，包括我们的临床开发工作的速度和结果、股权融资、获得额外的许可和合作协议以及发行债务或其他融资工具。我们获得资本的能力取决于多种因素，包括成功开发我们的技术和候选产品。未能在需要时以优惠条件或根本筹集资金，将对我们的财务状况和开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的情况，例如临床研究范围和时间的变化，可能会导致我们的资本消耗比我们目前的预期快得多或慢。如果我们无法获得额外的资本或资源，我们将需要修改运营计划以完成未来的里程碑。我们的这些估计是基于可能被证明是错误的假设，而且我们可能会比现在更快地耗尽可用财政资源
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预期。我们可能被迫减少运营开支并筹集额外资金以满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售我们的证券或债务融资或进行战略合作。
我们的承诺主要包括协作、开发和许可协议下的义务。根据这些协议，我们需要在成功完成某些监管和销售里程碑后支付里程碑款项。许可协议规定的付款义务视未来事件而定，例如我们实现特定的开发、监管和商业里程碑，我们将需要支付开发里程碑款项，并支付与销售根据这些协议开发的产品相关的特许权使用费。截至2024年3月31日，我们无法估计实现里程碑或进行未来产品销售的时间或可能性。有关我们协议的更多信息，请参阅本报告其他地方包含的简明合并财务报表附注6和附注7。
我们的经营租赁义务主要包括我们在科罗拉多州博尔德的实验室和办公设施以及我们在马萨诸塞州沃尔瑟姆的办公空间的租赁付款。有关我们租赁义务的更多信息，请参阅本报告其他地方包含的简明合并财务报表附注7。
此外，我们已经与第三方合同制造商签订了协议，为临床测试目的生产和加工某些候选产品，我们还与合同研究机构签订了临床试验合同研究组织以及其他用于运营目的的服务和产品的供应商签订了并将将在正常业务过程中签订其他合同。这些协议通常规定在发出适当通知的情况下终止或取消，但已产生的费用除外。我们预计将来会签订更多的临床开发、合同研究、临床和商业制造、供应商和合作研究协议，这可能需要预付款和长期的资本资源承诺。
如果我们通过发行债务筹集更多资金，则与此类债务相关的债务可能优先于我们的股本持有人的权利，并且可能包含可能限制我们运营的契约。如果我们在短期内无法获得额外资本，或者无法以可接受的条件提供，我们可能无法在正常业务过程中实现资产价值和清偿负债，除其他选择外，这可能导致我们进一步推迟、大幅减少或停止运营活动以节省现金资源。
与 Hercules Capital, Inc. 签订的贷款和担保协议
2022年4月1日，我们在公司、我们的某些子公司（以及本公司，统称为 “借款人”）、Hercules Capital, Inc.（“Hercules”）及其某些其他贷款方（“贷款人”）之间签订了贷款和担保协议（“大力神贷款和担保协议”）。根据赫拉克勒斯贷款和担保协议，贷款人向我们提供了本金总额不超过7,500万美元的定期贷款，分四部分（统称为 “定期贷款”），包括：（1）2,500万美元的初始贷款，有效期至2023年6月15日；（2）第二批1,000万美元，视某些监管里程碑的实现而定，该笔贷款可用截止到2023年6月15日；（3）第三笔1,500万美元，视某些监管里程碑的实现而定，这些里程碑已经到位有效期至2024年3月15日；以及（4）第四笔2500万美元的贷款，须经贷款机构投资委员会批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修订《赫拉克勒斯贷款和担保协议》之前，与第三笔贷款相关的里程碑尚未实现。截至2023年6月15日，第一和第二批分别为2500万美元和1,000万美元可供我们使用。签约后，我们提取了500万美元的初始本金。
根据赫拉克勒斯贷款和担保协议的条款，我们最初有义务在2024年4月1日之前进行纯息付款。但是，在2022年8月实现发展里程碑之后，
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纯息期限延长至2024年10月1日。如果实现更多发展里程碑，则根据第二次延期，纯息期限将进一步延长至2025年4月1日。在纯息期结束至2026年10月1日到期日之间，我们被要求按等额每月分期偿还定期贷款金额和利息。此外，我们还需要在到期时支付相当于已资助定期贷款预付款（定义见赫拉克勒斯贷款和担保协议）本金的6％的期末费用，这笔款项计为贷款期限内的额外利息支出。
2023 年 8 月，我们执行了《大力神贷款和担保协议》的修正案（“大力神修正案”）。根据大力神修正案，贷款人向公司提供了增加的定期贷款，总额不超过1.5亿美元，分四部分（统称为 “经修订的定期贷款”），包括（1）5,000万美元的初始贷款，其中500万美元是在2022年4月大力神贷款和担保协议结束时提取的，其中1,500万美元是在大力神贷款和担保协议结束时提取的 2023 年 8 月的修正案，其中 500 万美元在 2023 年 12 月 15 日之前可用，2,500 万澳元的可用期为 2024 年 7 月 1 日至 2024 年 7 月 1 日2024年12月15日；（2）第二笔2,000万澳元，视某些监管里程碑的实现而定，有效期至2025年2月15日；（3）第三笔2,000万澳元，视某些监管里程碑的实现而定，将于2025年3月31日前到期；（4）第四笔6,000万美元尚待贷款机构投资委员会批准，有效期至2025年6月15日。第二和第三阶段的里程碑尚未实现。借款人在《赫拉克勒斯修正案》协议下的义务几乎由借款人的所有资产担保，不包括借款人的知识产权。修订后的定期贷款的到期日为2026年10月1日。
经修订的定期贷款按浮动年利率计息，等于最优惠利率（定义见其中）（i）7.45％和（ii）4.2％，以较高者为准，前提是定期贷款利率不得超过8.95％的年利率。利息应在每个月的第一天按月支付。截至2024年3月31日，利率为8.95％。
根据赫拉克勒斯修正案的条款，我们有义务在2025年4月1日之前仅支付利息款项。如果实现某些发展里程碑，则纯息期限将延长至2025年10月1日。如果实现其他发展里程碑，则纯息期限将进一步延长至2026年4月1日。在纯息期结束至2026年10月1日到期日之间，借款人必须按月等额分期偿还修正后的定期贷款金额，即本金和利息。此外，借款人必须支付期末费用，相当于到期时已资助的修正定期贷款预付款本金的6％，这笔预付款将计为贷款期限内的额外利息支出。
2023年8月执行《大力神修正案》后，我们提取了1,500万澳元的本金。《赫拉克勒斯修正案》被确定要对大力神贷款和担保协议进行实质性修改，因此被列为债务清偿。我们在2023年8月确认了与未摊销债务折扣和债务发行成本相关的20万美元债务清偿损失。
公开发行
2024年1月，我们与杰富瑞集团有限公司（“杰富瑞”）和Leerink Partners LLC（“Leerink Partners”）签订了承销协议，内容涉及以每股21.00美元的公开发行价格发行和出售（“2024年公开发行”）7,142,858股普通股。在扣除承保折扣和佣金以及我们应付的其他发行费用之前，2024年公开发行给我们的总收益约为1.5亿美元。

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私募配售
根据与某些机构和合格投资者签订的证券购买协议，2023年11月，我们在私募交易中发行和出售了共计8,869,797股普通股，每股价格为12.38美元，B系列优先股为92,312股，每股价格为825.3746美元。在扣除我们应付的发行费用之前，我们获得的总收益约为1.86亿美元。
自动柜员机协议
2022 年 9 月，我们签订了公开市场销售协议军士长（“2022年9月自动柜员机协议”），根据该协议，我们可以不时发行和出售总发行价不超过1.75亿美元的普通股，其价格和条款将由发行时的市场状况决定，杰富瑞担任销售代理。杰富瑞将获得根据2022年9月自动柜员机协议出售的任何普通股总收益的3.0％的佣金。在截至2023年12月31日的年度中，公司根据与杰富瑞集团签订的2022年9月自动柜员机协议，以每股22.30美元的加权平均价格出售了684,298股股票，净收益总额约为1,480万美元，包括作为销售代理向杰富瑞集团支付的佣金。在截至2024年3月31日的三个月中，我们根据与杰富瑞集团签订的2022年9月自动柜员机协议，以每股23.22美元的加权平均价格出售了1,561,570股股票，净收益总额约为3520万美元，包括作为销售代理向杰富瑞集团支付的佣金。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的汇总现金流如下：
截至3月31日的三个月增加（减少）
20242023
（以千计）
提供的净现金（用于）：
经营活动$(45,223)$(61,973)$16,750 
投资活动(143,045)(13,295)(129,750)
筹资活动177,082 8,204 168,878 
现金和现金等价物的净增加（减少）$(11,186)$(67,064)$55,878 
经营活动
截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为4,520万美元，主要包括我们的净亏损4,850万美元，经非现金项目调整后的830万美元（主要是1,270万美元的基于股份的薪酬，由可供出售证券的保费和折扣的增加和摊销470万美元所抵消），以及500万美元的营运资金变动。营运资金的变化主要与应付账款和应计负债及其他负债减少40万美元以及预付费用和其他流动资产增加450万美元有关，这是由于为正在进行的临床试验和制造活动向供应商付款和预付款的时机所致。
截至2023年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为6,200万美元，主要包括6,820万美元的净亏损，经非现金项目1,240万美元（主要是基于股份的薪酬为1,520万美元）和630万美元的营运资金变动。营运资金的变化主要与应付账款和应计负债及其他负债减少410万美元以及预付费用和其他流动资产增加210万美元有关，这是由于为正在进行的临床试验和制造活动向供应商付款和预付款的时机所致。
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投资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为1.430亿美元，主要包括1.430亿美元的短期投资净购买量。
在截至2023年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为1,330万美元，主要包括1,320万美元的短期投资净购买量和10万美元的房地产和设备购买。
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为1.771亿美元，主要包括2024年公开发行和2022年9月自动柜员机协议的1.759亿美元净收益，以及行使股票期权的80万美元收益和根据我们的员工股票购买计划发行普通股的40万美元收益。
在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为820万美元，主要包括行使股票期权的690万美元收益、行使认股权证的90万美元收益以及根据我们的员工股票购买计划发行普通股的30万美元收益。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
与我们在2023年10-K表年度报告第7A项中的披露相比，在截至2024年3月31日的三个月中，我们的市场风险没有重大变化。
第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告，并收集此类信息并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。
根据《交易法》第13a-15（b）条和第15d-15（b）条的要求，在包括我们的首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对截至本季度报告所涵盖的季度末我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性进行了评估。根据这项评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在最近一个财季中，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼
在正常业务过程中，我们可能会不时参与法律诉讼。我们目前不是任何我们认为会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响的法律诉讼的当事方。

第 1A 项。风险因素
我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到多种因素的影响，无论是目前已知的还是未知的，包括但不限于下述因素。任何一个或多个此类因素都可能直接或间接导致我们的实际经营业绩和财务状况与过去或预期的未来运营业绩和财务状况存在重大差异。这些因素中的任何一个，无论是全部还是部分，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和股票价格产生重大和不利影响。以下信息应与本10-Q表季度报告中包含的其他信息一起阅读，包括 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 以及未经审计的简明合并财务报表和相关附注。
与我们的财务状况和资本要求相关的风险
我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要时筹集资金，我们将无法继续作为持续经营企业。
截至2024年3月31日，我们有6.132亿美元的现金、现金等价物和短期投资。我们认为，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供资金，包括我们的临床开发计划，直至2026年下半年。我们将需要筹集更多资金，以继续为我们的运营提供资金，并在未来履行我们的债务。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们将无法继续作为持续经营企业。
开发我们的候选产品需要大量资金。我们预计，随着我们正在进行的活动，我们的研发费用将增加，尤其是在我们通过临床试验推进候选产品时。我们将需要筹集更多资金来为我们的运营提供资金，而此类资金可能无法按可接受的条件提供给我们，或者根本无法提供。
我们目前没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。因此，我们预计将主要依靠股权和/或债务融资来为我们的持续运营提供资金。我们筹集额外资金的能力将部分取决于我们的临床前研究和临床试验以及其他产品开发活动的成功、监管活动、我们识别和达成许可或其他战略安排的能力、可能影响我们价值或前景的其他事件或条件，以及与金融、经济和市场状况相关的因素，其中许多因素是我们无法控制的。无法保证在需要时或以可接受的条件（如果有的话）向我们提供足够的资金。
如果我们无法在需要时或按可接受的条件筹集额外资金，我们可能需要：

•大幅推迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化；
•尽早寻求战略联盟或修改现有联盟以进行研究和开发计划，或者我们本来会寻求独立发展的阶段，或者以不如将来可能获得的条件更优惠的条件；
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•处置科技资产，或以不利条件放弃或以不利条件许可我们对本来会寻求开发或商业化的技术或任何候选产品的权利；
•继续以可能给我们的股东造成投资损失的价格将我们公司出售给第三方；或
•申请破产或完全停止运营。
这些事件中的任何一个都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们历来蒙受过损失，评估业务的运营历史有限，并预计在可预见的将来我们将继续蒙受重大损失。
我们是一家运营历史有限的生物制药公司。我们历来蒙受过净亏损。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们的净亏损分别为4,850万美元和6,820万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为7.745亿美元，现金、现金等价物和短期投资为6.132亿美元。
我们认为，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营（包括临床开发计划）提供资金，并使我们能够为2026年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们将需要筹集大量额外资金，以继续为我们的未来运营提供资金。我们未来资金需求的金额和时间将取决于许多因素，包括临床开发工作的步伐、结果和成本以及影响我们业务和行业的宏观经济状况。
未能在需要时以优惠条件或根本筹集资金，将对我们的财务状况和开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的环境可能会导致我们的资本消耗比我们目前的预期快得多或慢。如果我们无法获得额外的资本或资源，我们将需要修改运营计划以完成未来的里程碑。我们基于可能被证明是错误的假设得出这些估计的，我们可能比目前的预期更快地耗尽可用财政资源。我们可能被迫减少运营开支并筹集额外资金以满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售我们的证券或债务融资或进行战略合作。
我们已将几乎所有的财务资源用于识别、收购和开发我们的候选产品，包括进行临床试验以及为我们的运营提供一般和行政支持。迄今为止，我们主要通过出售股权证券、可转换本票和赫拉克勒斯贷款和担保协议为我们的业务提供资金。我们未来的净亏损金额将部分取决于我们未来的支出率以及我们通过股权或债务融资、战略合作或补助获得资金的能力。生物制药产品开发是一项高度投机性的工作，涉及很大程度的风险。我们预计，随着我们的候选产品进入更先进的临床试验，我们的损失将增加。我们可能要过几年（如果有的话）才能完成关键临床试验或批准将候选产品投入商业化。我们预计将投入大量资金用于当前候选产品的研发，以确定将这些候选产品推进监管部门批准的可能性。
如果我们获得监管部门的批准来推销候选产品，那么我们未来的收入将取决于我们的候选产品可能获得批准的任何市场的规模，以及我们获得足够的市场接受度、定价、承保范围和第三方付款人的充足报销的能力，以及候选产品在这些市场中获得足够的市场份额的能力。此外，如果获得批准，患者和医生不得按预期使用我们的产品，这可能会影响我们产品的定价和报销。
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我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额支出和不断增加的营业亏损，如果我们：
•继续开发我们的候选产品；
•继续努力发现和开发新的候选产品；
•继续生产我们的候选产品或增加第三方的生产量；
•继续将我们的项目推进到昂贵的大型临床试验；
•为我们的候选产品启动额外的临床前研究或临床试验；
•为我们的候选产品寻求监管和营销批准和报销；
•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得营销批准和自行营销的任何产品商业化；
•寻求识别、评估、收购和/或开发其他候选产品；
•根据第三方许可协议支付里程碑、特许权使用费或其他款项，或签订其他第三方许可协议；
•寻求维持、保护和扩大我们的知识产权组合；
•寻求吸引和留住熟练人才；以及
•在临床和候选产品的开发和监管批准可能性方面遇到任何延误或遇到问题，例如安全问题、生产延迟、临床试验累积延迟、计划研究或试验的后续时间延长、其他重大研究或试验或支持上市批准所需的支持性试验。
此外，我们蒙受的净亏损可能在每个季度和每年之间波动很大，因此，对我们的经营业绩进行逐期比较可能无法很好地表明我们未来的业绩。
我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远无法盈利。
我们没有获准商业化的产品，也从未从产品销售中产生任何收入。我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们是否有能力单独或与战略合作者一起成功完成一种或多种候选产品的开发，并获得必要的监管和营销批准，以实现我们的一种或多种候选产品的商业化。我们预计在可预见的将来不会从产品销售中获得收入。我们通过产品销售创造未来收入的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括但不限于：
•完成候选产品的研究和开发；
•为我们的候选产品获得监管和营销批准；
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•制造候选产品，与第三方建立和维持供应和制造关系，这种关系在商业上是可行的，符合监管要求和我们的供应需求，如果获得批准，足以满足候选产品的市场需求；
•直接或与合作者或分销商一起营销、推出和商业化我们获得监管和营销批准的候选产品；
•作为治疗选择，获得市场对我们的候选产品的认可；
•解决任何竞争产品；
•保护和执行我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；
•就我们可能达成的任何合作、许可或其他安排中的优惠条件进行谈判；
•从第三方付款人那里获得保险和充足的报销，为我们的候选产品维持可支持盈利的定价；以及
•吸引、雇用和留住合格的人员。
即使我们开发的一种或多种候选产品获准商业销售，我们预计将产生与任何批准的候选产品商业化相关的巨额成本。我们目前的候选产品线中的一部分已获得第三方的许可，这使得此类许可产品的商业销售可能需要向此类第三方支付额外的特许权使用费和里程碑式的款项。我们还必须发展或收购制造能力，或继续与合同制造商签订合同，以便继续开发我们的候选产品并实现潜在的商业化。例如，如果我们的药品制造成本在商业上不可行，我们将需要以商业上可行的方式开发或采购我们的药品，以便成功地将未来批准的产品（如果有的话）商业化。
此外，如果我们无法通过销售任何批准的产品获得收入，我们可能永远无法盈利。
筹集额外资金可能会导致股东稀释，限制我们的业务，或要求我们放弃权利。
在此之前（如果有的话）我们可以通过出售候选产品获得可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资以及许可和开发协议相结合的方式为我们的现金需求提供资金。如果我们通过出售股权证券或可转换债务证券筹集额外资金，则我们股东的所有权利益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及协议，这些协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃研究项目或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他与第三方的安排筹集额外资金，我们可能需要延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化
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努力或授予第三方开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
如果我们通过出售股权筹集额外资金，包括根据我们与杰富瑞集团签订的2022年9月自动柜员机协议下的任何出售、可转换债务或其他可转换为股权的证券，则股东的所有权权益将被稀释，这些新证券的条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。我们对股本的任何额外出售都将削弱股东的所有权权益，并可能导致我们普通股的每股价格下跌。此外，任何未偿还认股权证的行使都将削弱我们股东的所有权权益，并可能导致我们普通股的每股价格下跌。
债务融资，包括根据我们的Hercules贷款和担保协议进行的债务融资，可能包括限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、进行资本支出、进行额外产品收购或宣布分红。如果我们通过与第三方的战略合作或许可安排筹集额外资金，我们可能必须向我们的候选产品或未来的收入来源放弃宝贵的权利，或者以对我们不利的条款授予许可。我们无法保证，如果有必要，我们将能够获得额外的资金，为我们的全部候选产品组合提供资金，以满足我们的预期计划。如果我们无法及时获得资金，我们可能被要求推迟或停止一项或多项开发计划或任何候选产品的商业化，或者无法扩大我们的业务或以其他方式利用潜在的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大损害。
业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们的业务以及第三方研究机构合作者、CRO、CMO和其他承包商和顾问的业务可能会受到战争行为、地震、电力短缺、电信故障、水资源短缺、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病或流行病（例如新型冠状病毒）以及其他自然或人为灾害或业务中断的影响，我们对此部分没有保险。此外，我们依靠第三方研究机构的合作者对我们的候选产品进行研发，他们可能会受到政府关闭或撤回资金的影响。这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和开支。
我们将现金存放在金融机构，余额通常超过联邦保险限额。金融机构的倒闭可能会对我们支付运营费用或其他付款的能力产生不利影响。
我们在无息和计息账户中持有的现金超过了联邦存款保险公司（“FDIC”）的保险限额。如果这些银行机构倒闭，我们可能会损失超过此类保险限额的全部或部分金额。例如，联邦存款保险公司于2023年3月10日控制了硅谷银行。美联储随后宣布将整理账户持有人。但是，如果将来出现银行倒闭，联邦存款保险公司可能无法使所有账户持有人恢复健康。此外，即使账户持有人最终能够应对未来的银行倒闭，账户持有人对账户和账户中持有的资产的访问也可能会大大延迟。我们将来可能遭受的任何重大损失或在很长一段时间内无法获得现金和现金等价物，都可能对我们支付运营费用或支付其他款项的能力产生不利影响，这可能会对我们的业务产生不利影响。
与发现和开发我们的候选产品相关的风险
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临床试验成本高昂、耗时且存在内在风险，我们可能无法证明安全性和有效性令相关监管机构满意。
临床开发既昂贵又耗时，并且涉及重大风险。我们无法保证任何临床试验将按计划进行或按计划完成（如果有的话）。一项或多项临床试验的失败可能发生在任何开发阶段。可能阻碍成功或及时完成临床开发的事件包括但不限于：
•无法生成令人满意的临床前、毒理学或其他体内或体外数据或诊断，以支持临床试验的启动或继续；
•延迟与 CRO 和临床试验机构就可接受的条款达成协议，协议的条款可能需要进行广泛协商，不同的 CRO、临床试验场所以及我们进行试验的国家或地区之间可能会有显著差异；
•延迟获得每个临床试验场所的机构审查委员会或独立伦理委员会的必要批准；
•不允许监管机构进行临床试验；
•延迟招募符合条件的患者和/或受试者参加我们的临床试验；
•临床研究机构、CRO 或其他第三方未能遵守临床试验要求；
•我们的临床场所、CRO 或其他第三方未能按照 FDA 当前的良好临床规范（“GCP”）要求或适用的外国监管指南行事；
•退出我们临床试验的患者和/或受试者；
•不良事件、耐受性或动物毒理学问题在我们的研究、第三方研究中，或报告说上市的产品供美国食品和药物管理局或其他监管机构暂停进行任何或全部临床试验，都要求我们改变开展支持IND的研究或正在进行或将来的试验的方式，包括修改或提交新的临床方案或额外的安全监测或测量结果；
•与我们的候选产品相关的不良事件的发生；
•需要修改或提交新临床方案的监管要求和指导方针的变化；
•地缘政治动荡以及外国政府或实体对我们或我们所依赖的第三方采取的负面监管或其他行动，包括我们目前或计划开展临床试验的以色列和中国；

•我们的候选产品临床试验的巨额成本，包括制造活动；
•我们的临床试验或第三方对相关或类似候选产品的试验得出阴性或不确定的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验，或放弃候选产品其他正在进行或计划中的适应症的开发计划，或改变我们开展支持IND的研究或正在进行或未来的试验的方式，包括修改或提交新的临床方案或额外的安全监测或测量结果；以及
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•延迟与第三方制造商就可接受的条款达成协议，也没有时间生产足够数量的临床试验候选产品。
我们预计，THRIVE 和 THRIVE-2 三期临床试验，以及一个包含 300 名接受治疗的患者的安全数据库，将支持全球卫生当局注册 VRDN-001 IV，以获得活动性和慢性 TED 的上市许可。但是，美国食品和药物管理局或其他监管机构可能要求在此安全数据库中添加更多患者，或者可能要求我们采取其他额外措施。我们还打算在 2024 年中期启动我们预计将是 VRDN-003 的关键计划。美国食品和药物管理局或其他监管机构可能会要求我们在开发和监管互动的过程中就我们的候选产品（包括 VRDN-001 和 VRDN-003）采取其他额外措施。此类额外步骤可能包括但不限于启动新的试验、从临床试验的早期阶段开始、进行桥接研究、招募更多患者或要求我们评估与安全性或有效性相关的其他参数。这些额外要求可能会增加候选产品的开发成本，对我们的预期时间表产生负面影响，如果获得批准，我们将推迟候选产品的上市时间，并可能损害我们的业务。
如果不遵守监管要求和标准，或者产品上市后出现问题，美国食品和药物管理局可能会撤回批准。以后发现产品存在以前未知的问题，包括意想不到的严重程度或频率的不良事件，或制造过程中的不良事件，或不遵守监管要求，可能会导致对批准的标签进行修订以增加新的安全信息；实施上市后研究或临床研究以评估新的安全风险；或实施分销限制或其他限制，例如在REMS计划下。其他潜在后果包括：
•限制产品的营销或制造、产品完全退出市场或召回产品；
•罚款、警告信或暂停批准后的临床研究；
•食品和药物管理局拒绝批准待处理的申请或对已批准申请的补充，或暂停或撤销现有产品的批准；
•产品扣押或扣留，或美国食品和药物管理局拒绝允许产品的进口或出口；或
•禁令或施加民事或刑事处罚。
任何无法成功完成临床开发和获得监管部门对候选产品的批准都可能导致我们额外的成本或削弱我们的创收能力。此外，如果我们对候选产品进行生产或配方变更，则可能需要进行额外的临床或非临床研究，研究此类新配方获得的结果可能与先前获得的结果不一致。临床试验的延迟还可能缩短我们的产品获得专利保护的任何期限，并可能允许竞争对手在我们之前开发产品并将其推向市场，这可能会损害我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和经营业绩。
监管审批程序漫长、耗时且本质上不可预测。我们的候选产品未能获得监管部门的批准将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。
在推进临床项目方面，在将任何当前或未来的候选产品商业化之前，我们必须获得监管机构的上市批准。我们可能无法获得监管部门的批准来销售我们当前或未来的任何候选产品
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我们在任何司法管辖区的预期适应症都有权威，而且我们的候选产品或我们未来可能寻求开发的任何候选产品都可能无法获得监管部门的批准。在此过程中，我们可能需要依靠第三方 CRO 和监管顾问来协助我们。要获得监管部门的批准，就必须向各监管机构提交每种治疗适应症的大量临床前和临床数据及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。获得监管部门的批准还需要向相关监管机构提交有关生物制造过程的信息，并由相关监管机构检查制造设施，他们可能会根据此类提交和检查的结果拒绝批准。我们当前或未来的候选产品可能无效，可能仅具有中等效果，或者可能被证明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特征，这些特征可能阻碍我们获得上市批准或阻止或限制商业用途。美国食品和药物管理局和其他监管机构在批准过程中拥有很大的自由裁量权，包括决定何时或是否获得监管机构对候选产品的批准。即使我们认为从临床试验中收集的数据令人鼓舞，但此类数据可能不足以支持 FDA 或任何其他监管机构的批准，或者此类机构可能会要求提供可能难以生成或提供的其他信息。此外，在获得批准后，美国食品和药物管理局可能会进行额外的检查，并根据此类检查的结果，认为经检查的制造设施存在缺陷，从而暂停我们生产候选产品的能力，直到我们能够获得令人满意的替代制造设施。
除美国外，我们可能会寻求监管部门的批准，以便在其他司法管辖区将我们的候选产品商业化。尽管许多国家的监管批准范围相似，但要在多个国家获得单独的监管批准，就需要我们遵守每个国家或司法管辖区在安全性和有效性以及临床试验、商业销售、定价和分销等方面的众多不同的监管要求，而且我们无法预测在任何此类司法管辖区会取得成功。
在美国和其他国家，获得监管部门批准的过程既耗时又昂贵，如果获得批准，可能需要很多年，并且可能因各种因素（包括所涉候选产品的类型、复杂性和新颖性）而有很大差异。开发期间市场批准政策的变化、附加法规或法规的变更或颁布，或对每种已提交的BLA或同等申请类型的监管审查的变化，可能会导致申请的批准或拒绝延迟。
监管机构在批准过程中拥有很大的自由裁量权，可能会拒绝接受任何申请，或者可能认为我们的数据不足以获得批准，并要求对我们当前或未来的候选产品进行额外的临床前研究或临床或其他试验。我们当前和未来的候选产品可能会延迟获得或未能获得监管部门的批准，或者我们可能由于多种原因而未能或停止推进其开发，包括以下原因：
•监管机构可能不同意我们临床试验的数量、设计或实施，以支持进一步的开发或批准；
•我们可能无法令监管机构满意地证明候选产品对于其拟议适应症是安全有效的，或者其临床和其他益处大于其安全风险；
•监管机构可能会要求我们收集更多数据或进行额外的临床试验，其中可能包括要求将我们的产品或候选产品与其他治疗相同适应症的疗法进行比较；
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•监管机构在发现已批准的疗法或与我们的候选产品或候选产品相同或相关类别的疗法产生不良安全信号或副作用后，可能要求我们收集更多数据或进行额外的临床试验；
•临床试验的结果可能会产生阴性、不确定的或没有竞争力的结果，这可能会导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验，或者修改或停止候选产品的开发计划；
•临床试验的结果可能不符合适用试验的主要或次要终点或监管机构要求的统计重要性水平；
•监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
•从我们的候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以支持提交BLA、sBLA或其他材料，也不足以在美国或其他地方获得监管部门的批准；
•临床试验所需的参与者人数可能比我们预期的要多，这些临床试验的入组可能比我们预期的要慢，参与者退出这些临床试验的速度可能比我们预期的要高，或者我们可能无法为试验招募合适的参与者；
•我们的第三方承包商可能无法遵守数据质量和监管要求或及时履行对我们的合同义务，或者根本无法履行其对我们的合同义务；
•监管机构可能认为，我们没有充分证明我们有能力按照必要的质量标准制造候选材料，包括此类材料与先前临床试验中使用的材料具有足够的可比性，或者他们可能无法批准我们的制造工艺或设施，或我们签订临床和商业用品合同的第三方制造商的制造工艺或设施；
•监管机构可能会得出结论，现场检查和数据审计并未充分证明临床试验的质量和完整性，以及为支持我们的新产品批准和营销申请而提交给监管机构的数据的质量和完整性；
•我们的候选产品或对我们的候选产品进行临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不足或不足；
•我们的候选产品可能有不良的副作用、毒性或其他意外特征，导致我们或我们的研究人员、监管机构或IRB拒绝、暂停或终止临床试验；以及
•监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，使我们的临床数据、生物制剂制造过程和其他支持信息不足以获得批准。
此外，即使我们获得一种或多种当前或未来候选产品的批准，监管机构也可能批准此类候选产品的适应症少于我们的要求或更有限的患者群体。此外，监管机构或付款人可能不批准我们打算收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的完成情况给予批准，可能会施加某些上市后要求，限制我们的营销和分销活动，或者可能批准标签不包含以下必要或理想的标签声明的候选产品
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该候选产品的成功商业化。上述任何情景都可能对我们当前或未来候选产品的商业前景造成重大损害。
我们的候选产品未能获得监管部门的批准将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。
我们的候选产品可能会造成不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制已批准标签的商业可行性，或者在上市批准后产生重大负面后果（如果有）。
我们正在或可能在现有研究和/或批准产品的领域开发我们的候选产品，这些产品可能具有已知的风险状况。我们的候选产品或其他候选产品引起的不良副作用，包括在TED领域，可能会导致我们或监管机构中断、延迟或终止临床试验。此外，此类副作用可能导致FDA、EMA或类似的外国机构延迟监管部门的批准，或者即使受影响的候选产品获得批准，也可能导致药品标签受到限制。例如，如果获得批准，在 Tepezza® 中观察到的听力障碍或其他 IGF-1R 拮抗剂的其他负面副作用，可能会对我们的候选产品的临床试验产生负面影响，延迟监管部门的批准或导致药物标签的限制。
即使我们的一个或多个候选产品获得了上市批准，并且我们或其他人后来发现此类产品引起的不良副作用，也可能产生潜在的重大负面后果，包括但不限于：
•监管机构可能会撤回对此类产品的批准；
•监管机构可能要求在药品标签上附加警告；
•我们可能需要创建REMS，其中可能包括概述此类副作用的风险的用药指南，以便分发给患者、医疗保健提供者的沟通计划和/或其他确保安全使用的内容；
•我们可能会被起诉并对患者或受试者造成的伤害承担责任；以及
•我们的声誉可能会受到影响。
这些事件中的任何一个都可能使我们无法获得或维持市场对候选产品的认可，即使获得批准，也可能严重损害我们的业务、经营业绩和前景。
我们的某些候选产品可能需要更多时间才能获得上市许可，因为它们是或预计将是药物器械组合产品。
我们的一些候选产品，包括 VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008，是或预计将是药物器械组合产品，需要美国食品药品管理局和类似的外国监管机构内部进行协调，才能对其设备和药物成分进行审查。尽管美国食品药品管理局和类似的外国监管机构已经建立了复合产品的审查和批准制度，但由于组合产品所产生的复杂性，以及相关的监管时间限制和产品开发和批准过程的不确定性，我们的候选产品的开发和商业化可能会出现延迟。值得注意的是，事先批准或批准组合产品的某一成分并不会增加美国食品和药物管理局批准将先前批准的产品或批准的活性成分与新型活性成分相结合的后续产品的可能性。请参阅我们 2023 年年度报告 10-K 表中的 “商业—政府监管—组合产品监管”。
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我们的产品开发计划可能无法发现服用我们候选产品的患者或受试者可能遇到的所有可能的不良事件。暴露于我们的候选产品的患者或受试者数量以及临床开发项目中的平均暴露时间可能不足以检测罕见的不良事件，而罕见的不良事件只有在给更多的患者或受试者施用并且持续更长的时间后才能被发现。
临床试验的性质是利用潜在患者群体的样本。但是，由于受试者数量有限，暴露时间有限，我们无法完全保证候选产品的罕见和严重副作用会被发现。只有在接触该药物的患者或受试者人数明显增加的情况下，才能发现这种罕见和严重的副作用。如果我们的候选产品进入市场后出现或发现此类安全问题，美国食品和药物管理局可能会要求我们修改产品的标签或召回该产品，甚至可能撤回对该产品的批准。
我们在很大程度上依赖于候选产品的成功，我们无法保证我们会为任何候选产品生成足以支持我们的计划适应症获得监管部门批准的数据，而这些批准在商业化之前是必需的。
我们已经投入了大量的精力和财务资源来识别、收购和开发我们的候选产品组合。我们未来的成功取决于我们成功开发、获得监管部门批准和商业化一种或多种候选产品的能力。我们目前没有任何产品的销售收入，我们可能永远无法开发或商业化候选产品。我们将继续评估和寻求更多机会来扩大我们的产品线，要么在内部发现新的抗体或蛋白质，要么获得现有抗体或抗体序列或蛋白质和蛋白质序列的版权。我们的目标是建立可持续的蛋白质和抗体疗法产品组合。
目前，我们的候选产品数量有限。无法保证我们在计划适应症中可能或可能不会为候选产品开发的数据足以支持获得监管部门的批准。
在任何候选产品获得 FDA、EMA 或类似外国监管机构的监管批准之前，我们不得对其进行营销或推广，而且我们可能永远不会获得任何候选产品的此类监管批准。我们无法确定我们的任何候选产品是否会在临床试验中取得成功或获得监管部门的批准。此外，我们的候选产品即使在临床试验中取得成功，也可能无法获得监管部门的批准。如果我们的候选产品没有获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
产品开发涉及漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期的临床前研究和临床试验的结果可能无法预测未来的临床试验结果。
临床测试费用昂贵，通常需要很多年才能完成，而且结果本质上是不确定的。在临床试验过程中，失败可能随时发生。我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测更大规模的后期对照临床试验的结果。在早期临床试验中显示出可喜结果的候选产品在随后的临床试验中仍可能遭受重大挫折。此外，我们可能会不时公开披露来自临床前研究和临床试验的中期、主要或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，随着更多患者数据的出现，结果以及相关发现和结论可能会发生变化。我们报告的中期、标题或初步结果可能与研究完成后的最终结果有所不同，或者不同的结论或考虑因素可能使此类结果符合条件。
我们必须对我们提议的适应症进行良好的对照试验，以支持任何监管机构提交的进一步临床开发。生物制药行业的许多公司都遭受了损失
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尽管早期规模较小的临床试验取得了令人鼓舞的结果，但由于缺乏疗效或不良安全性，高级临床试验受到了重大挫折。对我们的候选产品进行更大规模的临床试验可能会产生更多数据，从而引发有关我们候选产品的安全性和有效性的问题，而这些问题在小型临床试验中是没有发现的。与竞争对手的试验相比，我们在临床试验中采用的某些衡量安全性和有效性结果的方法在重要方面可能有所不同，这可能会导致负面的监管和/或商业结果。
此外，临床前和临床数据通常都容易受到不同的解释和分析的影响。我们所依赖的第三方对数据的分析可能与其他第三方不同，或者与我们不同。因此，他们或我们可能会对我们的研究（包括临床研究）的结果得出不同的结论。
我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会证明我们的候选产品相对于拟议的使用适应症具有一致或充分的安全性和有效性，足以获得监管部门的批准来销售我们的候选药物。未能证明我们的候选产品的安全性和有效性，以及未能获得监管部门的批准，将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。此外，与竞争对手相比，我们的临床试验设计的差异可能会使我们的候选产品不如竞争对手那么具有吸引力。
我们公布或发布的临床试验的初步数据需要经过审核和验证程序，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们会不时发布临床试验的初步数据。2023 年 12 月 18 日，我们报告了我们在健康志愿者中进行的 1 期临床研究的临床数据，并宣布选择 VRDN-003 作为我们 TED 的牵头皮下项目。该数据集包括初步数据，这些数据不受通常与最终临床试验结果相关的标准质量控制措施的约束。根据 VRDN-003 与 VRDN-001 的类似药理学，我们认为 VRDN-003 有可能维持 VRDN-001 静脉注射的临床反应，同时显著提高患者的便利性。如果这些 VRDN-003 的初步临床数据在审计和验证后发生变化，可能会对 VRDN-003 的开发产生负面影响，并可能损害我们的业务前景。但是，我们的 VRDN-001 二期试验数据也可能无法完全反映我们的三期 THRIVE 和 THRIVE-2 试验的主要结果，这些试验预计分别在 2024 年年中期和 2024 年年底进行。如果来自 VRDN-001 的临床数据不是正面的，则可能会对 VRDN-003 的开发产生负面影响，并可能损害我们的业务前景。
随着更多患者数据的出现，我们不时公布或发布的临床试验的关键数据或初步数据，包括来自健康志愿者的 1 期研究数据和正在进行的试验的 VRDN-001 隐蔽数据，可能会发生变化，我们需要接受审计和验证程序，这可能会导致最终数据发生实质性变化。这造成了最终结果可能与迄今报告的初步结果存在重大差异的风险。此外，我们的临床试验中患者群体的差异可能导致数据不一致或缺乏代表性。
初步数据与最终、经过审计和验证的数据之间的重大不利差异可能会对我们的候选产品的监管批准前景产生负面影响，并可能对我们的声誉和业务前景造成重大损害。
我们可能会使用我们的财务和人力资源来追求特定的研究计划或候选产品，而无法利用利润更高或成功可能性更大的项目或候选产品。
由于我们的财力和人力资源有限，我们可能会放弃或推迟对某些项目或产品候选项目的机会，或者其他后来被证明具有更大商业潜力的迹象。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或更有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划上的支出
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而未来特定适应症的候选产品可能不会产生任何商业上可行的产品。我们还可能签订额外的战略合作协议，以开发和商业化我们的一些项目和潜在的候选产品，以适应潜在的大型商业市场。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略合作、许可或其他特许权使用费安排向该候选产品放弃宝贵的权利，在这种情况下，保留该候选产品的独家开发和商业化权对我们更有利。我们可能会将内部资源分配给治疗领域的候选产品，在这一领域，签订合作安排本来会更有利。
我们可能会发现很难招募和维持患者或受试者参与我们的临床试验，部分原因是患有我们正在研究的候选产品所针对的疾病的患者或受试者数量有限，或者竞争疗法和临床试验的可用性。我们无法预测在未来的临床试验中，我们是否会难以招募和维持患者或受试者。难以招募和维持患者或受试者可能会延迟或阻碍我们候选产品的临床试验。
识别和招募患者或受试者参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们的临床试验时间在一定程度上取决于我们招募患者或受试者参与候选产品的临床试验的速度，如果我们在入组方面遇到困难，我们的临床试验可能会延迟。例如，由于在临床试验中测试了更多TED疗法，我们当前或未来的临床试验在符合条件的患者入组方面也可能面临越来越激烈的竞争。此外，由于供应链延迟和网站激活困难，我们的注册已经延迟，将来可能会延迟。入学延迟可能会延迟临床数据的生成和临床试验的完成。
我们的临床试验的资格标准可能会进一步限制现有的合格试验参与者，因为我们预计将要求患者或受试者具有我们可以衡量或满足标准的特定特征，以确保他们的病情适合纳入我们的临床试验。因此，我们可能无法识别、招募、注册和维持足够数量的患者或受试者来及时完成我们的临床试验，这是因为我们认为正在研究的候选产品的风险和益处，竞争疗法和临床试验的可用性和有效性，患者可以选择现有批准的替代疗法，以及医生愿意参与我们计划的临床试验。我们无法控制的其他因素，例如流行病或其他公共卫生危机，也可能影响我们招募患者参加计划中的临床试验的能力。如果患者或受试者出于任何原因不愿或无法参与我们的临床试验，则进行试验和获得监管部门对候选产品的批准的时间表可能会延迟。
如果我们在候选产品的任何临床试验的完成或终止方面遇到延迟，我们的候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中创造产品收入的能力可能会受到延迟或阻碍。此外，任何延迟完成临床试验都可能增加我们的总体成本，损害候选产品的开发，并危及我们获得监管部门批准与当前计划相关的能力。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
如果获得批准，我们可能会对我们的产品和候选产品承担责任，如果成功向我们提出索赔，我们可能会承担巨额责任和费用。如果使用或滥用我们批准的产品（如果有）或候选产品会伤害患者或受试者，或者即使此类危害与我们批准的产品（如果有）或候选产品无关也被认为会伤害患者或受试者，则我们的监管批准（如果有）可能会被撤销或受到其他负面影响，并且我们可能会面临代价高昂和破坏性的产品责任索赔。如果我们无法获得足够的保险，或者需要支付因不在保险范围之外或超出保险范围的索赔而产生的负债，则重大责任索赔可能会对我们的财务状况产生不利影响。
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在临床试验中使用或滥用我们的候选产品以及销售任何我们可能获得上市批准的产品，都使我们面临潜在的产品责任索赔的风险。我们的候选产品存在诱发不良事件的风险。如果我们无法成功抗辩产品责任索赔，我们可能会承担重大责任和成本。患有我们的候选产品所针对的疾病的患者可能已经处于疾病的严重和晚期，既有已知的，也有未知的重大先前存在的、可能危及生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会出现包括死亡在内的不良事件，其原因可能与我们的候选产品有关，也可能不相关。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付大量金钱，延迟、负面影响或终止我们获得或维持监管部门批准以销售我们的产品的机会，或者要求我们暂停或放弃商业化工作。即使在不良事件与我们的候选产品无关的情况下，对这种情况的调查也可能很耗时或没有结果。这些调查可能会延迟我们的监管批准程序或影响和限制我们的候选产品获得或维持的监管批准类型。
由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
尽管我们有产品责任保险，涵盖我们在美国的历史临床试验，每次发生的保险金额最高为1,000万美元，总额最高为1,000万美元，但我们的保险可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。我们还可能被要求为未来可能启动的任何临床试验增加产品责任保险的承保范围。如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们将需要扩大保险覆盖范围，将商业产品的销售包括在内。无法知道我们是否能够继续获得产品责任保险，并在需要时扩大承保范围，以足够的金额保护我们免受责任造成的损失，以可接受的条件或根本没有保障。我们可能没有足够的资源来支付因不在保险范围之外或超出保险范围的索赔而产生的任何负债。如果我们根据与第三方的协议向第三方提供了赔偿，则这些第三方也有可能承担责任并根据此类赔偿提出索赔。个人可以对我们提起产品责任索赔，指控我们的候选产品造成或声称已造成伤害或被发现不适合消费者使用。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有的危险、疏忽、严格责任和违反担保的指控。也可以根据州消费者保护法提出索赔。对我们提出的任何产品责任索赔，无论是否有法律依据，都可能导致：
•无法招募临床试验志愿者、研究者、患者或受试者或试验地点；
•撤回临床试验志愿者、研究人员、患者或受试者或试验场所，或对批准适应症的限制；
•延迟开发候选产品；
•无法将我们的候选产品商业化，或者如果商业化，则减少了对我们的候选产品的需求；
•如果已商业化，则存在产品召回、标签、营销或促销限制，或者需要修改产品；
•监管机构启动调查；
•收入损失；
•巨额诉讼费用，包括对患者或其他索赔人的金钱赔偿；
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•远远超过我们的产品责任保险的负债，然后我们将需要自己支付这笔费用；
•提高我们的产品责任保险费率，或者将来无法在可接受的条件下维持保险覆盖范围（如果有的话）；
•将管理层的注意力从我们的业务上转移开；以及
•损害我们的声誉以及产品和技术的声誉。
产品责任索赔可能会使我们面临上述风险和其他风险，这可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
与我们依赖第三方相关的风险
我们依靠第三方来开展我们的临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品并提供其他服务。如果这些第三方不能成功执行和遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
我们一直依赖并计划继续依赖第三方CRO来开展、监测和管理临床前和临床项目。为我们的临床项目增加或更改CRO会带来实施风险，并可能延迟我们临床计划的进展。我们依靠这些各方来执行临床试验，我们仅管理和控制他们活动的某些方面。我们仍然有责任确保我们的每项试验都按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。我们和我们的 CRO 和其他供应商必须遵守所有适用的法律、法规和指南，包括 FDA、EMA 和类似的外国监管机构对我们在临床开发中的所有候选产品所要求的法律、法规和指南。如果我们或我们的任何CRO或供应商未能遵守适用和不断变化的法律、法规和指南，则我们的临床试验得出的结果可能被视为不足或不可靠，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。例如，我们知道某些不遵守 GCP 法规的情况。尽管我们认为我们在修复这些缺陷方面取得了重大进展，但我们无法保证我们的CRO、临床场所和其他供应商将全面修复任何缺陷并持续满足这些要求，也无法保证在任何监管机构的检查下，此类监管机构将确定包括我们的任何临床试验在内的努力是否符合适用的要求。我们不遵守这些法律、法规和指导方针可能会对临床试验中收集的数据的完整性产生负面影响，并可能要求我们重复临床试验或将患者加入正在进行的临床试验，这将代价高昂并延迟监管机构的批准程序。
如果我们与这些第三方 CRO 的任何关系终止，我们可能无法及时与其他 CRO 达成协议，也无法按照商业上合理的条件达成协议。此外，我们的 CRO 可能不会优先考虑我们的临床试验而不是其他客户的临床试验，而且 CRO 人员流失或延迟分配 CRO 员工都可能对我们的临床试验产生负面影响。如果 CRO 未能成功履行其合同职责或义务或在预期的最后期限之前完成任务，我们的临床试验可能会被延迟或终止，我们可能无法满足我们对候选产品的当前计划。此外，包括自然灾害或突发卫生事件（例如新型病毒或流行病）在内的区域干扰可能会严重干扰临床试验的时机。CRO也可能涉及比预期更高的成本，这可能会对我们的财务状况和运营产生负面影响。
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疫情或其他公共卫生危机造成的短缺和政府限制可能会破坏我们的临床试验场所和其他CRO采购对我们的研发活动至关重要的物品（包括用于临床前研究的动物）的能力，或增加其成本。例如，COVID-19 疫情以及由此产生的全球供应链中断导致研究中使用的各种动物短缺，例如几种通常来自中国的猴子。
我们目前没有，目前也没有计划建立生产用于临床试验的候选产品的能力，而且我们缺乏在不使用第三方制造商的情况下以临床或商业规模生产任何候选产品的资源和能力。我们依赖并计划继续依赖第三方制造商，他们的责任包括从第三方供应商那里购买必要的材料，以生产我们的临床试验和监管机构批准的候选产品。预计活性成分和其他材料（包括器械和器械组件）的供应商数量将有限，我们预计将使用这些供应商来制造和交付候选产品，包括预计为药物器械组合产品的候选产品。我们可能无法找到替代供应商，以防止我们的临床试验候选产品的生产可能受到干扰，如果获得批准，则最终用于商业销售。尽管除非我们认为有足够的候选产品供应来完成试验，否则我们通常不会开始临床试验，但候选产品或候选产品生产中的活性成分或其他材料成分的供应出现任何重大延迟或不连续性，都可能推迟临床试验的完成以及监管部门批准候选产品的潜在时机，这将损害我们的业务和经营业绩。
我们的制造过程很复杂，我们可能会在生产中遇到困难，如果获得批准，这将延迟或阻碍我们为临床试验或商业化提供足够的候选产品的能力。
我们的候选生物制剂产品的生产过程复杂、监管严格、变化多端，并且存在许多风险。我们的制造过程容易出现产品丢失或故障，或产品变异，从而对患者预后产生负面影响，原因是与准备给药产品、向患者注入产品、制造问题或起始材料的固有差异、试剂批次之间的差异、制造过程中断、污染、设备或试剂故障、设备和/或程序的安装或操作不当导致的不同产品特性有关，供应商或操作员的错误、装运或储存期间的产品损失，以及产品特性的差异。我们的一些候选产品，包括 VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008，已经或有望成为药物器械组合产品。特别是，我们预计在候选产品 VRDN-003 中使用自动注射器设备。药物-器械组合产品的制造非常复杂，这种制造复杂性可能导致我们的临床试验的生产和候选产品的供应延迟。此外，药物-器械组合产品的供应链通常更长、更复杂，这增加了供应中断的风险，并可能对候选产品的可用性产生负面影响。
即使起始试剂和材料的微小变化，或偏离正常制造流程，也可能导致产量降低、产品短缺、产品缺陷、制造失败和其他供应中断。如果在我们的候选产品或生产产品或其他材料的任何制造设施中发现微生物、病毒或其他污染物，则可能需要长时间关闭此类制造设施以调查和补救污染。上述过程中的任何失败都可能导致一批产品无法使用，可能会影响监管部门对此类候选产品的批准，可能导致我们面临罚款或处罚，或者可能损害我们和候选产品的声誉。
我们可能会出于各种原因对制造流程进行更改，例如控制成本、提高产量或剂量、实现规模、缩短加工时间、提高制造成功率、原材料的可用性
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材料，或其他原因。在临床开发过程中对流程所做的更改可能要求我们证明在早期临床阶段或试验早期阶段使用的产品与在后期临床阶段或试验后期阶段使用的产品具有可比性。在商业化之前或之后对制造工艺所做的其他更改可能要求我们使用早期工艺证明所得产品与临床试验中使用的候选产品的可比性。此类展示可能要求我们在获得通过此类修改工艺生产的候选产品的上市批准之前，从任何修改后的流程中收集额外的非临床或临床数据。如果此类数据在安全性或有效性方面最终无法与先前试验或早些时候在同一试验中看到的数据相提并论，则我们可能需要进一步调整流程和/或进行额外的临床测试，这两者都可能严重延迟相关候选产品的临床开发或商业化，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
我们依赖并预计将继续依赖第三方来制造我们的临床产品供应，包括设备和设备组件，如果获得批准，我们打算依靠第三方来生产和加工我们的候选产品，如果这些第三方未能获得政府监管机构的批准，未能向我们提供足够数量的药品、设备或设备组件，或者未能向我们提供足够数量的药品、设备或设备组件，我们对任何候选产品的商业化可能会停止、延迟或利润降低以可接受的质量水平进行操作或价格。
我们目前没有，目前也没有计划在内部开发基础设施或能力来制造用于临床试验的临床用品，而且我们缺乏在临床或商业规模上制造任何候选产品、设备或设备组件的资源和能力。我们目前依靠外部供应商来制造我们的候选产品的临床用品，并计划在获得批准的情况下继续依赖第三方以商业规模生产我们的候选产品、设备或设备组件。特别是，我们的药品依赖单一来源制造，只有一位首席营销官。
我们还没有足够的信息来可靠地估计我们的候选产品的商业制造成本，而且我们目前制造药品的成本在商业上可能不可行。此外，生产候选产品的实际成本可能会对我们的候选产品的商业可行性产生重大不利影响。因此，我们可能永远无法开发出商业上可行的产品。
此外，我们对第三方制造商的依赖使我们面临以下额外风险：
•我们可能无法按照可接受的条件或根本无法确定候选产品的制造商。
•我们的第三方制造商可能无法及时配制和制造我们的产品，也无法生产出满足我们临床和商业需求所需的数量和质量（如果有）。
•合同制造商可能无法适当地执行我们的制造程序。
•如果获得批准，我们未来的第三方制造商可能无法按照协议开展业务，也可能无法在提供我们的临床试验或成功生产、储存和分销我们的商业产品所需的时间内继续从事合同制造业务。
•我们依赖只有一位首席营销官的单一来源制造，这增加了该首席营销官的任何问题或延误都可能对我们的候选产品的开发产生重大负面影响的风险。
•制造商必须接受美国食品药品管理局和一些州机构的持续定期突击检查，以确保严格遵守当前的良好生产规范和其他政府
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法规和相应的外国标准。我们无法控制第三方制造商对这些法规和标准的遵守情况。
•我们可能不拥有，也可能必须分享我们的第三方制造商在生产过程中为我们的候选产品所做的任何改进的知识产权。
•我们的第三方制造商可能会违反或终止与我们的协议。
•我们的第三方制造商的业绩、可用产能以及制造临床或商业产品的能力可能会受到合并和/或收购的影响。
•我们可能会遇到劳资纠纷或短缺、原材料短缺或制造能力短缺，包括突发卫生事件（例如新型病毒或流行病）和自然灾害的影响。
•我们和我们的第三方制造商可能会受到全球冲突的影响，包括任何涉及中国和台湾的潜在冲突，以及由此产生的任何贸易制裁或监管行动。
•我们严重依赖中国的第三方制造业务，任何中断都可能对我们的临床试验和候选产品的开发或商业化产生负面影响，这将损害我们的业务。
•外国第三方制造商可能会受到美国立法、监管行动或调查的约束，包括拟议的生物安全法案、贸易限制和其他美国或外国监管要求，这些要求可能会增加成本或减少我们可用材料的供应，延迟或阻止此类材料的采购或供应，延迟临床试验，推迟商业上市，或对我们获得政府购买潜在疗法的重大承诺的能力产生不利影响。
所有这些风险都可能延迟我们的临床试验，以及美国食品药品管理局对候选产品的批准（如果有的话），或者我们的候选产品的商业化，或者可能导致更高的成本，或者可能剥夺我们潜在的产品收入。此外，在交付给患者之前，我们依靠第三方对我们的候选产品进行释放测试。如果这些测试不当进行且测试数据不可靠，则患者可能面临严重伤害的风险，这可能会导致产品责任诉讼。
由于我们目前依赖单一供应商来开发和制造我们的候选产品，因此我们正在采取措施在供应链中建立冗余性。在这些努力方面，我们目前正在将与我们 VRDN-001 计划相关的某些药品从一家制造商向另一家制造商进行技术转让。如果我们在该过程中遇到任何实质性问题，我们可能会延迟开发候选产品，包括 VRDN-001，我们的业务可能会受到损害。
药品的制造，包括由药物产品和设备组成的组合产品，非常复杂，需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术、过程控制和产品测试方法。医疗产品制造商在生产中经常遇到困难，特别是在扩大规模和验证初始生产和无污染方面。这些问题包括原材料供应方面的困难、生产成本和产量、质量控制、产品稳定性、质量保证测试、操作员错误、合格人员短缺、使用多个地点进行制造和测试时遇到的物流问题或延误，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。如果生产的候选产品是药物器械组合产品，例如我们的某些候选产品，则这些问题的可能性更大，甚至更糟，因为它们的制造和相关供应链越来越复杂。此外，如果在我们供应的候选产品中发现污染物，或
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在制造设施中，此类制造设施可能需要长时间关闭，以调查和补救污染。我们无法保证，将来不会出现任何稳定性问题或其他与候选产品的制造相关的问题。此外，由于资源限制或劳资纠纷、短缺，包括健康紧急情况（例如新型病毒或大流行病）和自然灾害的影响，或不稳定的政治环境，我们的制造商可能会遇到制造困难。如果我们的制造商遇到任何这些困难，或者以其他方式未能履行其合同义务，那么我们在临床试验中向患者或受试者提供候选产品的能力就会受到威胁。临床试验用品供应的任何延迟或中断都可能延迟临床试验的启动或完成，增加与启动或维持临床试验计划相关的成本，并且视延迟期限而定，要求我们在支付额外费用的情况下开始新的临床试验或完全终止临床试验。
我们目前依赖包括药明康德（香港）有限公司和药明生物制剂（香港）有限公司（合称 “无锡”）在内的外国CRO和CMO来开发和制造我们的候选产品，并且将来可能会继续依赖外国CRO和CMO。此类实体可能受美国立法的约束，包括拟议的《生物安全法》、制裁、调查、监管、贸易限制、监管行动和其他外国监管行动或要求，这些行动或要求可能会增加成本或减少我们可用材料的供应，延迟或阻止此类材料的采购或供应，延迟或影响我们的候选产品的供应，延迟或影响临床试验、商业供应的可用性，或对我们获得重要承诺的能力产生不利影响政府将购买我们的潜在疗法。上述任何结果都可能对我们的财务状况和业务前景产生不利影响。
例如，2024年2月，众议院中国共产党特别委员会主席和高级成员以及某些参议员致函拜登政府，要求将某些无锡关联实体列入国防部的中国军事公司名单（根据2021财年《国防授权法》第1260H条）、商务部的工业和安全局实体清单以及财政部的非中国SDN中军工综合体公司名单。尽管拜登政府尚未对这封信采取行动，但在上述任何或全部清单中增加前面提到的无锡实体中的一个或两个实体可能会对我们与无锡的协议产生重大影响，并可能推迟临床试验的启动或完成，增加与启动或维持临床试验计划相关的成本，并要求我们在支付额外费用的情况下开始新的临床试验，或完全终止临床试验，或对我们的财务状况和业务产生不利影响前景。
中国的生物制药行业受到中国政府的严格监管，包括中国合作者和服务提供商，例如CRO和合同开发和制造组织。影响生物制药公司的中国法规或政府政策的变化是不可预测的，可能会对我们或我们的合作者或中国产生不利影响或重大不利影响。此类变化还可能对中国生成的数据的管理、中国合作者生成的数据或在中国的研究中获得的数据的可用性以及服务提供商生成的数据或记录的可用性产生不利影响，这可能会对我们的业务、候选产品的开发、我们的财务状况、经营业绩和业务前景产生不利影响。此外，可能很难或不可能从中国实体那里获得某些源文件，这可能会对我们需要此类来源文件的业务产生不利影响。
中国公共卫生、经济、政治和社会状况的不断变化以及中国与其他政府（例如美国和英国）关系的不确定性也可能对我们使用中国公司为临床试验生产候选产品的能力产生负面影响，或者对我们获得政府承诺购买潜在疗法的能力产生不利影响，这可能导致我们推迟临床开发计划或对我们的财务状况产生不利影响。
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我们可能无法意识到任何合作的潜在好处。
即使我们成功地在未来就一种或多种候选产品的开发和/或商业化开展了更多合作，也不能保证合作会成功。合作可能带来许多风险，包括：
•合作者在决定将用于合作的努力和资源方面通常有很大的自由裁量权，并且可能无法投入足够的资源来开发、营销或商业化合作的产品或产品；
•合作者可能无法按预期履行其义务；
•任何此类合作都可能严重限制我们从相关计划中获得的潜在未来利润份额，并可能要求我们放弃对当前候选产品、潜在产品、专有技术的潜在宝贵权利，或以不利于我们的条款授予许可；
•如果合作者认为我们的候选产品与他们自己的产品或候选产品相比具有竞争力，则合作者可以停止将资源用于我们的候选产品的开发或商业化；
•与合作者的分歧，包括对所有权、合同解释或开发过程的分歧，可能会导致候选产品的开发或商业化的延迟或终止，并可能导致法律诉讼，这将耗时、分散注意力且昂贵；
•合作者可能会受到其战略重点或可用资金变化或涉及他们的业务合并的影响，这可能导致他们将资源从合作中转移出去；
•合作者可能会侵犯第三方的知识产权，这可能会使我们面临诉讼和潜在的责任，这将耗时、分散注意力且代价高昂；
•合作可能不会使我们获得收入来证明此类交易的合理性；以及
•合作可能会终止，如果终止，可能导致我们需要筹集额外资金，以进一步开发或商业化适用候选产品。
因此，合作可能无法成功开发或商业化我们的候选产品。
我们在正常业务过程中签订了各种合同，根据这些合同，我们对合同的另一方进行赔偿。如果我们必须根据这些赔偿条款行事，我们可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
在正常业务过程中，我们会定期签订包含赔偿条款的商业、服务、许可、咨询和其他协议。就我们的研究协议而言，我们通常向当事方和关联方提供赔偿，使其免受与根据我们获得许可的协议制造、使用、销售或执行的产品、流程或服务相关的索赔，以及因我们或我们的分许可人行使协议下的权利而产生的索赔。关于未来的合作协议，我们可能会向我们的合作者提供赔偿，使其免于因产品的生产、使用或消费以及第三方涉嫌侵犯任何专利或其他知识产权而导致的任何第三方产品责任索赔。对于顾问，我们赔偿他们因诚信履行服务而产生的索赔。
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如果我们在赔偿条款下的义务超过适用的保险承保范围，或者如果我们被拒绝保险，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。同样，如果我们依靠合作者来赔偿我们，而合作者被剥夺了保险，或者赔偿义务超过了适用的保险承保范围，如果合作者没有其他资产可以赔偿我们，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。
与我们的知识产权相关的风险
我们依靠专利权、商业秘密保护和保密协议来保护与我们的候选产品和任何未来候选产品相关的知识产权。如果我们无法通过这些方法的组合获得或保持排他性，我们可能无法在市场上进行有效的竞争。
我们依靠或将要依赖专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们获得监管排他性的能力，以及我们和我们的许可方在美国和其他国家维持与我们的专有技术和候选产品有关的专利和其他知识产权保护的能力。
我们试图通过在美国和国外申请和许可与我们的业务重要的技术和候选产品相关的专利申请权来保护我们的专有地位。这个过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定研发成果中可获得专利的方面。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，法律原则在不断演变，可能仍未得到解决。我们拥有或许可的专利申请可能无法导致已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他国家的候选产品。无法保证与我们的专利和专利申请相关的所有潜在相关现有技术都已找到，这可能会使专利无效或阻止正在审理的专利申请中的专利签发。即使专利成功颁发，即使此类专利涵盖了我们的候选产品，第三方也可能会质疑其有效性、可执行性或范围，这可能会导致此类专利被缩小、被认定不可执行、不可获得专利或无效。此外，即使没有受到质疑，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或阻止他人围绕我们的主张进行设计。这些结果中的任何一个都可能损害我们防止来自第三方竞争的能力，这可能会对我们的业务产生不利影响。
我们已独立或与我们的许可方一起提交了专利申请，涵盖了我们的候选产品的各个方面，包括物质成分及其使用方法。我们无法保证将颁发哪些专利（如果有）、任何此类专利的广度，或者在第三方提出质疑后是否会认定任何已颁发的专利无效、不可执行或不可获得专利。对于这些专利或专利颁发后我们拥有或许可的任何其他专利，任何成功的授予后审查程序或诉讼，都可能剥夺我们可能开发的任何候选产品成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管部门批准方面遇到延误，我们可以推销受专利保护的候选产品的期限可能会缩短。
如果我们无法从我们的监管措施和知识产权（包括专利保护或数据排他性）中为候选产品获得和维持有效的排他性保护，我们可能无法进行有效的竞争，我们的业务和经营业绩将受到损害。
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我们可能没有足够的专利期限保护来保护我们的候选产品，无法有效保护我们的业务。
专利的期限是有限的。在美国，专利的法定到期时间通常为申请后的20年。由于美国专利商标局（“USPTO”）在起诉期间的延迟，可以通过专利期限调整程序获得其他专利条款。尽管可能有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们的候选产品的专利，一旦候选产品的专利有效期到期，我们也可能对竞争持开放态度。
根据美国的Hatch-Waxman法案和欧洲的补充保护证书，可以延长专利期限（“PTE”），以延长我们的候选产品的专利排他性条款。我们可能会依赖PTE，我们无法保证会获得任何此类PTE，如果是，则持续多长时间。因此，在监管部门批准（如果有）后，我们可能无法在很长一段时间内保持候选产品的排他性，这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生负面影响。如果我们没有足够的专利条款或监管排他性来保护我们的候选产品，我们的业务和经营业绩将受到不利影响。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护产品的能力，而最近的专利改革立法可能会增加围绕起诉我们的专利申请以及执行或辩护我们已颁发的专利的不确定性和成本。
与其他生物技术和制药公司一样，我们的成功在很大程度上取决于专利。在生物技术行业获得和执行专利涉及技术和法律的复杂性，因此成本高昂、耗时，而且本质上是不确定的。此外，美国在2011年颁布了《莱希-史密斯美国发明法》（“Leahy-Smith 法案”），目前仍在实施广泛的专利改革立法。美国最高法院和联邦巡回上诉法院最近的裁决缩小了特定情况下可用的专利保护范围，削弱了特定情况下专利所有者的权利。除了增加我们未来获得专利的能力的不确定性外，这种事件的组合还给专利一旦获得的价值带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行现有专利和未来可能获得的专利的能力。
美国专利商标局已发布主题资格指南，指导美国专利商标局的审查员了解最高法院在梅奥合作服务诉普罗米修斯实验室公司和分子病理学协会诉Myriad Genetics, Inc.中的裁决所产生的影响，并将Myriad裁决适用于包括所有天然存在的分子在内的天然产物和原理。此外，美国专利商标局继续提供最新指南，这仍然是一个发展领域。美国专利商标局的指导可能使我们无法在未来的专利申请中获得类似的专利申请。目前，我们的专利组合包含各种类型和范围的索赔，包括医疗方法。我们的专利组合中存在不同类型的索赔，可以显著减少但可能不会消除我们面临的潜在有效性挑战的风险。
对于我们的美国专利申请（其中包含2013年3月16日之后有权获得优先权的索赔），由于上述《莱希-史密斯法案》，不确定性更大。Leahy-Smith 法案包括对美国专利法的许多重大修改。其中包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼的条款。美国专利商标局已经颁布了法规并制定了管理莱希-史密斯法案的程序，许多与《莱希-史密斯法案》相关的专利法实质性修改，尤其是第一个提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。《莱希-史密斯法案》及其实施可能会增加
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围绕起诉我们的专利申请以及执行或辩护我们已颁发的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
《莱希-史密斯法案》引入的一项重要变化是，从2013年3月16日起，美国过渡到 “先申请” 制度，当主张同一发明的不同当事方提交两项或更多专利申请时，应向哪一方授予专利。这将要求我们了解从发明到提交专利申请的整个过程。此外，我们获得和维护有效且可执行的专利的能力取决于我们的技术与现有技术之间的差异是否允许我们的技术比现有技术获得专利。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，因此我们无法确定自己是第一个：（i）提交与我们的候选产品相关的任何专利申请，或（ii）发明我们的专利或专利申请中声称的任何发明，直到这些申请不再保密。
《Leahy-Smith Act》引入的其他一些变化包括限制专利权人提起专利侵权诉讼的变更，以及新的授予后审查程序，为第三方质疑美国专利商标局中任何已颁发的专利提供了机会。这些新程序中包括一项名为 “当事方间审查” 的程序，自《Leahy-Smith Act》颁布以来，许多第三方普遍使用该程序来使专利不可获得专利。这些拨款后审查程序现在是并将继续是一个不断演变和发展的法律领域。
美国和国外的地缘政治行动可能会增加与专利申请的起诉或维持以及已颁发专利的维护、执行或辩护有关的不确定性和成本。例如，与俄罗斯入侵乌克兰有关的美国和外国政府行动可能会限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维护专利申请。政府的行动也可能阻止维持俄罗斯已颁发的专利。这些行动可能导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致俄罗斯专利权的部分或全部丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生重大的不利影响。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在未经同意或补偿的情况下利用在美国和其他俄罗斯认为不友好的国家拥有公民身份或国籍、在美国注册或主要从事主要营业场所或盈利活动的专利权人拥有的发明。因此，我们将无法阻止第三方在俄罗斯实践其发明，也无法阻止第三方在俄罗斯境内或向俄罗斯出售或进口使用其发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营和前景可能会受到不利影响。
此外，欧洲统一专利法院（“UPC”）于2023年6月1日生效。UPC将是一个普通的专利法院，负责审理对欧盟成员国有效的专利侵权和撤销程序。这可能使第三方能够在UPC的单一程序中寻求撤销欧洲专利，而不是在欧洲专利生效的每个司法管辖区通过多项程序寻求撤销。撤销我们现在可能拥有或许可或将来获得的任何欧洲专利和申请可能会对我们的业务以及将我们的技术和产品商业化或许可的能力产生重大不利影响。此外，UPC的控制法律法规将随着时间的推移而发展，并可能对我们执行或捍卫所获得的任何欧洲专利的有效性的能力产生不利影响。对于我们未来可能提交的任何欧洲专利申请以及我们可能获得的任何专利，我们可能会决定选择退出UPC。但是，如果不满足某些手续和要求，则此类欧洲专利和专利申请可能会因不合规而受到质疑，并受UPC的管辖。即使我们能够或决定选择退出 UPC，我们也无法确定未来的欧洲专利和专利申请是否会避免属于 UPC 的管辖范围。
如果我们无法维护候选产品或任何未来候选产品的有效所有权，则我们可能无法在拟议的市场中进行有效竞争。
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除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术，例如专利难以执行的流程、我们的候选产品发现和/或开发过程中涉及专利未涵盖的专有知识、信息或技术的其他要素。但是，商业秘密可能很难保护。我们通过与员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和流程。我们还通过维护我们场所的物理安全以及我们信息技术系统的物理和电子安全，力求维护我们数据和商业秘密的完整性和机密性。虽然我们对这些个人、组织和系统充满信心，但协议或安全措施可能会被违反，对于此类违规行为，我们可能没有足够的补救措施。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知道或独立发现。
尽管我们希望所有员工和顾问将其发明转让给我们，也无法保证我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够获得我们专有知识、信息或技术的第三方签订保密协议，但我们无法保证所有此类协议均已得到正式执行，也无法保证我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被披露，也无法保证竞争对手不会以其他方式获得我们的商业秘密或进行实质性开发等效的信息和技术。盗用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。此外，如果为维护我们的商业秘密而采取的措施被认为不充分，我们可能没有足够的追索权来对付盗用商业秘密的第三方。
第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或延迟我们的开发和商业化工作。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们开发、制造、营销和销售候选产品的能力，以及在不侵犯第三方专利权的情况下使用我们的专有技术的能力。我们的候选产品领域存在许多美国和非美国第三方颁发的专利和待处理的申请。我们可能还会不时监控这些专利和专利申请。将来，我们可能会在美国和外国专利局提起诉讼，对这些专利和专利申请提出质疑。此外，或者，我们可以考虑是否寻求就一项或多项此类第三方专利和专利申请所涵盖的技术权利的许可进行谈判。如果任何专利或专利申请涵盖我们的候选产品或技术，则在没有此类许可证的情况下，我们可能无法按计划自由制造或销售我们的候选产品，而此类许可证可能无法按商业合理的条款提供给我们，或者根本无法获得。
我们也有可能未能识别相关的第三方专利或申请。例如，在 2000 年 11 月 29 日之前提交的申请在专利颁发之前一直保密，在该日期之后提交的不会在美国境外提交的申请可以选择在专利颁发之前保持机密。
此外，包括我们在内的行业参与者很难确定可能与我们的候选产品和技术相关的所有第三方专利权，因为专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利索赔的意义，专利检索并不完美。我们可能无法识别相关的专利或专利申请，或者可能无法识别潜在利益的待处理专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能提出与我们的技术相关的索赔的可能性。此外，我们可能不知道有一项或多项已颁发的专利因制造、销售或使用当前或未来的候选产品而受到侵犯，或者我们可能错误地得出第三方专利无效、不可执行、不可获得专利或未被我们的活动侵权的结论。此外，在特定限制的前提下，已发布的待处理专利申请可以在以后进行修改，以涵盖我们的技术、候选产品或候选产品的使用。
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生物技术和制药行业出现了许多涉及专利和其他知识产权的诉讼和其他诉讼，包括联邦法院的专利侵权诉讼，以及美国专利商标局和相应外国专利局的干预、异议、当事方间审查、授予后审查和复审程序。在我们开发候选产品的领域中，存在许多由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和待处理的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张以及更多专利的颁发，我们的候选产品可能因侵犯第三方专利权而受到索赔的风险增加。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻碍我们进一步开发和商业化我们的一种或多种候选产品的能力。为这些索赔进行辩护，无论其依据如何，都将涉及巨额诉讼费用，并将严重分散员工资源从我们的业务中转移出去。如果我们成功提出侵权索赔，我们可能必须支付巨额赔偿金，包括故意侵权行为的三倍赔偿金和律师费，支付特许权使用费，重新设计我们的侵权产品，停止开发或商业化，或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
我们可能无法成功履行现有许可协议规定的义务，这些义务是维持候选产品许可证的有效性所必需的。此外，如果需要将我们的候选产品商业化，我们可能无法通过收购和许可获得或维护候选产品的必要权利。
目前，通过第三方的许可以及我们不拥有的技术和专利，我们拥有某些知识产权的权利，以开发和商业化我们的候选产品。由于我们的计划可能需要使用第三方持有的专有权利，因此我们业务的增长可能部分取决于我们有效维持这些专有权利的能力。涉及我们许可知识产权的第三方的合并和收购可能会对我们的权利产生负面影响。与第三方签订的与我们的候选产品的许可协议的任何终止都将对我们的业务前景产生负面影响。
我们可能无法从第三方那里获得或许可我们认为候选产品所必需的任何组合物、使用方法、工艺或其他第三方知识产权。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，许多更成熟的公司也在推行许可或收购我们可能认为有吸引力的第三方知识产权的策略。这些老牌公司由于其规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们更具竞争优势。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿将其专利权转让或许可给我们。即使我们能够许可或获得候选产品所必需的第三方知识产权，也无法保证这些知识产权将以优惠条件提供。
如果我们无法成功获得和维护所需的第三方知识产权的权利，我们可能不得不放弃该候选产品的开发或商业化，或者向第三方支付额外款项，我们的业务和财务状况可能会受到影响。
我们的一些候选产品的专利保护和专利申请依赖于第三方。
虽然我们通常寻求并获得全面起诉与候选产品相关的专利的权利，但有时候，专利申请和与候选产品相关的专利的起诉和维护可能由我们的许可人控制。在这些情况下，我们通常会寻求参与此类起诉或抚养的权利，但这种权利并不总是得到批准。如果我们的任何许可方未能适当关注我们的
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说明或考虑我们关于起诉和维持涵盖我们任何候选产品的专利保护的评论，这可能会导致专利权不能或不足以涵盖产品。如果发生这种情况，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用、进口和销售竞争产品。此外，即使我们现在有权控制专利和专利申请的专利申请，我们已经从第三方获得许可，但我们的许可方在我们接管专利申请控制权之前的行动或不作为仍然可能对我们造成不利影响或偏见。
如果我们未能遵守向第三方许可知识产权和其他权利的协议中的义务，或者我们与许可方的业务关系中断，我们可能会失去对我们的业务至关重要的许可权。
我们是知识产权许可和供应协议的当事方，这些协议对我们的业务很重要，预计将来还会签订其他许可协议。我们现有的协议要求我们承担各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费、购买和其他义务，我们预计未来的许可协议也将要求我们承担这些义务。如果我们未能履行这些协议规定的义务，或者我们陷入破产，则许可方可能会终止我们的协议，在这种情况下，我们将无法开发、制造或销售许可所涵盖的产品，也无法做出供应承诺。
我们可能会参与诉讼或授权后审查程序，以捍卫、保护或执行我们的专利或许可方的专利，这可能昂贵、耗时且不成功。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或许可方的专利。如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们候选产品的专利，则被告可以反诉涵盖我们候选产品的专利无效和/或不可执行，或者提起授予后审查程序，质疑该专利的可专利性。在美国的专利诉讼中，被告指控无效和/或不可执行的反诉以及质疑专利性的授予后审查程序司空见惯。提出这些质疑的理由可能是据称未能满足多项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、不明显、书面描述、清晰度或不支持性。断言不可执行的理由可能是指控与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了重要信息，或者发表了误导性陈述。在法律上断言无效、不可执行和可专利性之后的结果是不可预测的。
为了确定发明相对于我们的专利或专利申请或我们的许可人的专利或专利申请的优先权，可能需要由第三方发起的、由我们提起的或由美国专利商标局宣布的干涉程序。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或尝试从胜利方那里向我们许可权利。如果胜诉方不向我们提供商业上合理的许可或根本不向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干涉程序的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额费用并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼或拨款后审查程序相关的不确定性可能会对我们筹集必要的资金以继续进行临床试验、继续我们的研究计划、向第三方许可必要技术或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将候选产品推向市场的能力产生重大不利影响。
此外，由于知识产权诉讼需要进行大量的披露，因此我们的一些机密信息有可能因此类诉讼中的披露而受到泄露。也可以公开宣布听证结果、动议或其他临时程序或进展情况。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。
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我们可能会被指控我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主的涉嫌商业秘密。
我们雇用以前在大学或其他生物技术或制药公司工作的人员，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。尽管我们签订了书面协议，并尽一切努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作中不使用他人的专有信息或知识产权，但将来我们可能会因我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或披露第三方的机密信息而受到任何索赔。为了对这些索赔进行辩护，可能需要提起诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿金外，我们还可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地为此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在全球所有国家为候选产品申请、起诉和捍卫专利的成本将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能不如美国那么广泛。此外，一些外国法律对知识产权的保护程度与美国的联邦和州法律不一样。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发我们自己的产品，也可能将侵权产品出口到我们有专利保护的领土，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家，尤其是一些发展中国家的法律制度，不利于执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，尤其是与生物技术和治疗产品有关的知识产权保护，这可能使我们很难阻止侵犯我们的专利或销售违反我们所有权的竞争产品。
在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论成功与否，都可能导致巨额成本，将我们的精力和注意力从业务的其他方面转移开来，可能会使我们的专利面临失效或狭义解释的风险，我们的专利申请面临无法签发的风险，并可能促使第三方对我们提出索赔。我们可能无法在我们提起的任何诉讼中胜诉，裁定的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内行使知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
与我们的候选产品的监管批准和其他法律合规事项相关的风险
我们预计，我们开发的候选产品将作为生物制剂受到监管，因此它们可能会受到竞争。
BPCIA是作为ACA的一部分颁布的，旨在为生物仿制药和可互换生物产品的批准建立缩略途径。监管途径为美国食品和药物管理局审查和批准生物仿制药确立了法律权限，包括根据生物仿制药与批准的生物制剂的相似性，可能将其指定为 “可互换”。根据BPCIA，生物仿制药产品的申请要等到参考产品根据BLA获得批准12年后才能获得美国食品和药物管理局的批准。该法律很复杂，仍在由美国食品和药物管理局解释和实施。因此，其最终影响、实施和含义存在不确定性。
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我们认为，我们开发的任何候选产品如果根据BLA在美国被批准为生物制品，都应符合当前法律规定的12年独家经营期限。但是，由于国会的行动或其他原因，这种排他性将来可能会缩短，或者美国食品和药物管理局不会将主题候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期的更快地为仿制药竞争创造机会。此外，生物仿制药一旦获得批准，将在多大程度上以类似于非生物产品的传统仿制药替代品的方式取代任何一种参考产品，这将取决于许多仍在发展的市场和监管因素。
此外，在缩写批准途径下提交的第一个被确定可与参考产品互换的生物制剂在缩写批准途径下提交的其他生物制剂具有排他性（i）首次商业上市后一年，（ii）如果没有法律质疑，则在批准后18个月；（iii）申请人支持对生物制剂专利提出质疑的诉讼的决议通过18个月后，对生物制剂专利提出质疑的诉讼，则具有排他性申请已提交，或 (iv) 申请提交后 42 个月如果诉讼在 42 个月内仍在进行，则获得批准。向我们的候选产品之一批准生物仿制药的生物仿制药可能会对我们的业务产生重大不利影响，因为其上市成本可能要低得多，而且价格可能大大低于我们的候选产品。
我们正在向美国食品药品管理局申请 VRDN-001 孤儿药称号，并可能为未来的候选产品寻求孤儿药称号，但我们可能不会获得此类认证。
2022年9月，我们根据临床数据提交了经修订的 VRDN-001 孤儿药指定申请。作为回应，食品和药物管理局表示，在收到更多信息之前，暂停对该申请的进一步审查。我们目前正在进一步审查我们提交的文件。无法保证在提交这些额外数据信息后，美国食品和药物管理局会授予我们孤儿药称号。请参阅我们 2023 年年度报告 10-K 表格中的 “商业—政府监管—孤儿药指定”。
即使其当前和潜在的未来候选产品被指定为孤儿药，由于与开发药品相关的不确定性，我们可能不是第一个获得任何特定孤儿适应症上市批准的公司。此外，即使我们获得了现有或未来候选产品的孤儿药独家经营权，这种排他性可能无法有效保护该产品免受竞争，因为即使有孤儿药名称，具有不同活性组分的不同药物仍然可以被批准用于相同的疾病。即使在孤儿药获得批准之后，如果FDA得出结论，后一种药物在临床上更胜一筹，因为它更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，则FDA随后也可以批准具有相同活性成分的相同药物用于相同的疾病。孤儿药的指定既不会缩短药物或生物制剂的开发时间或监管审查时间，也不会使药物或生物制剂在监管审查或批准过程中具有任何优势。
此外，美国食品药品管理局对孤儿药独家经营范围的解释可能会改变。美国食品药品管理局长期以来对《孤儿药法》的解释是，排他性是该药物实际获得批准的孤儿适应症所特有的。结果，排他性的范围变得狭窄，只能防止来自相同 “用途或适应症” 的竞争，而不是来自更广泛的 “疾病或病症” 的竞争。我们获得和维持孤儿药认定及其好处（包括孤儿药独家经营权）的能力可能会对我们的财务业绩产生重大影响。
我们可能会从美国食品药品管理局为我们的一种或多种候选产品寻求突破疗法认证，但我们可能不会获得这样的认可，即使我们获得了，这种指定实际上也可能无法加快开发或监管审查或批准程序。
我们可能会为我们的一些候选产品寻求美国食品药品管理局的突破性疗法认定。被指定为突破性疗法由美国食品药品管理局自行决定。因此，即使我们相信
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我们的候选产品之一符合突破性疗法的指定标准，美国食品药品管理局可能会不同意，而是决定不作出这样的指定。无论如何，与根据传统的FDA程序考虑批准的药物相比，获得候选产品的突破性疗法称号可能不会加快开发过程、审查或批准的速度，也不能保证最终获得FDA的批准。此外，即使我们的候选产品之一被指定为突破性疗法，美国食品和药物管理局稍后也可能会决定该候选产品不再符合指定条件，该指定可能会被撤销。请参阅我们 2023 年 10-K 表年度报告中的 “企业—政府监管——快速开发和审查计划”。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证，但我们可能不会获得此类称号，即使我们获得了，此类认证实际上也可能无法加快开发或监管审查或批准流程。
如果候选产品用于治疗严重疾病，并且非临床或临床数据表明有可能解决该疾病未得到满足的医疗需求，则产品赞助商可以申请FDA快速通道认证。如果我们为候选产品寻求快速通道认证，则可能无法从美国食品和药物管理局获得。但是，即使我们获得了 “快速通道” 称号，Fast Track 的称号也不能确保我们在任何特定的时间范围内或根本没有获得上市许可。与传统的 FDA 程序相比，使用 Fast Track 认证，我们的开发、监管审查或批准流程可能不会更快。此外，如果美国食品药品管理局认为我们的临床开发计划数据不再支持该称号，则可以撤回该称号。仅凭快速通道的指定并不能保证获得美国食品和药物管理局优先审查程序的资格。请参阅我们 2023 年 10-K 表年度报告中的 “企业—政府监管——快速开发和审查计划”。
我们可能会尝试加快候选产品的批准。如果我们无法获得加速批准，我们可能会被要求进行超出我们考虑范围的临床试验，或者我们的关键临床试验的规模和持续时间可能会超过目前的计划，这可能会增加获得必要上市批准的费用，降低获得必要上市批准的可能性和/或推迟获得必要上市批准的时机。即使我们获得美国食品药品管理局的加速批准，美国食品和药物管理局也可能要求我们进行确认性试验，以验证临床益处。如果我们的确认性试验没有证实临床益处，或者我们不遵守严格的批准后要求，FDA可能会寻求撤回加速批准。
我们可能会寻求加快批准我们的候选产品。美国食品和药物管理局可以加速批准旨在治疗严重或危及生命的疾病的产品，这种产品与现有疗法相比具有显著的治疗优势，并且对替代终点或中间临床终点有影响，可以合理地预测临床益处。美国食品药品管理局认为，临床益处是积极的治疗效果，在特定疾病的背景下具有临床意义。如果获得批准，加速批准可能取决于发起人同意以勤奋的方式进行额外的批准后确认性研究，以验证和描述该药物对不可逆的发病率或死亡率或其他临床益处的预测影响。根据2022年的《食品药品综合改革法案》，美国食品和药物管理局可能酌情要求在批准之前或批准之日后的特定时间段内进行此类研究。美国食品和药物管理局可能要求在提交加速批准申请之前启动或实质性进行任何此类确认性研究。如果此类批准后研究未能证实该药物相对于其风险的临床益处，则FDA可能会撤回对该药物的批准。如果我们选择加速批准，就无法保证美国食品和药物管理局会同意我们提出的主要终点是适当的替代终点。同样，无法保证在随后获得美国食品药品管理局的反馈后，即使我们最初决定这样做，我们也会继续寻求加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。此外，如果我们提交加速批准申请，则无法保证此类申请会被接受，也无法保证批准会及时获得批准，或者根本无法保证。美国食品和药物管理局还可能要求我们在考虑我们的申请或批准任何类型的批准之前进行进一步的研究或试验。我们可能不能
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及时满足美国食品和药物管理局的要求，这会导致延误，或者由于FDA认为我们提交的文件不完整，可能无法获得批准。
即使我们获得美国食品和药物管理局的加速批准，我们也将受到严格的批准后要求的约束，包括在传播之前向美国食品和药物管理局提交所有宣传材料。美国食品药品管理局可能会要求我们进行确认性研究，以验证预期的临床益处。美国食品药品管理局可能出于多种原因撤回加速批准，包括我们未能进行任何必要的审批后研究，或者此类研究无法确认预期的临床益处。候选产品未能获得加速批准或任何其他形式的快速审查或批准可能会导致此类候选产品商业化之前需要更长的时间，增加此类候选产品的开发成本，并损害我们在市场上的竞争地位。
即使我们获得监管部门对候选产品的批准，我们仍将受到持续的监管要求的约束。
如果我们的任何候选产品获得批准，我们将受到制造、标签、包装、存储、广告、促销、抽样、记录保存、上市后临床试验以及提交安全性、有效性和其他批准后信息的持续监管要求，包括美国联邦和州的要求以及EMA和类似外国监管机构的要求。请参阅我们的 2023 年表10-K年度报告中的 “商业—政府监管—快速发展和审查计划” 和 “商业—政府监管—欧盟监管”。
我们获得的候选产品的任何监管批准都可能受到产品上市批准的指定用途的限制或批准条件的约束，或者包含可能昂贵的上市后测试（包括4期临床试验）和监测上市产品安全性和有效性的监测的要求。我们将被要求向FDA、EMA和类似的外国监管机构报告不良反应和生产问题（如果有）。任何新的立法都可能导致产品开发或商业化的延迟，或增加确保合规的成本。如果我们对候选产品的原始上市批准获得美国食品和药物管理局的加速批准，我们可能需要成功进行上市后临床试验，以确认我们产品的临床益处。上市后临床试验失败或未能完成此类试验可能会导致撤回上市许可。预计政府对涉嫌违法行为的任何调查都将需要我们花费大量时间和资源进行应对，并可能引起负面宣传。任何不遵守现行监管要求的行为都可能对我们开发和商业化产品的能力产生重大不利影响，公司的价值和经营业绩将受到不利影响。此外，如果我们能够加快任何候选药物的批准，美国食品药品管理局可能会要求我们进行一项确认性研究，以验证预期的临床益处。美国以外的其他监管机构可能有类似的要求。确认性研究的结果可能不支持临床益处，这可能导致批准被撤回。在加速批准下运营时，我们将受到某些限制，在获得定期批准后我们将不受这些限制。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响，当前和未来的立法可能会增加我们和任何合作者获得候选药物的上市批准和商业化的难度和成本，并影响我们或他们可能获得的价格。
在美国，已经并将继续有许多控制医疗费用的立法举措。例如，2010年3月，ACA获得通过，旨在实质性地改变政府和私人保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药行业产生重大影响。最近，拜登总统于2022年8月16日将爱尔兰共和军签署为法律，
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除其他规定外，还包括几项旨在降低处方药成本的措施和相关的医疗改革。请参阅我们 2023 年 10-K 表年度报告中的 “商业—医疗改革”。
政府对制造商为其上市产品设定价格的方式加强了审查，这导致国会最近进行了几项调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，改革产品的政府计划报销方法。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，尤其是在新的总统政府执政的情况下，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗保健疗法支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或定价压力增加。我们无法确定未来是否会发布或颁布与IRA相关的其他立法或规则，也无法确定此类变化如果获准用于商业用途，将对我们的任何候选药物的盈利能力产生什么影响（如果有的话）。
我们可能直接或间接地受到外国、联邦和州医疗保健欺诈和滥用法、虚假索赔法以及健康信息隐私和安全法的约束。如果我们无法遵守或未完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚、制裁或其他责任。
我们的业务可能受各种外国、联邦和州欺诈和滥用法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦《虚假索赔法》、《医生付款阳光法》、《欧洲通用数据保护条例》2016/679 以及其他法规。除其他外，这些法律可能会影响我们与医疗保健专业人员的关系以及我们提议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能受到联邦政府和我们开展业务的州的患者隐私监管。请参阅我们 2023 年年度报告 10-K 表格中的 “商业—其他法规”。
如果发现我们的业务违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到处罚，包括重大的民事、刑事和行政处罚、撤销、损害赔偿、罚款、合同损害、声誉损害、利润和未来收入减少、被禁止参与医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划、监禁、额外报告要求和/或监督（如果我们受到企业诚信协议的约束）或者类似的协议旨在解决有关不遵守这些法律以及削减或重组我们业务的指控，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和经营业绩产生不利影响。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者承担的费用可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
我们的研发活动以及第三方制造商和供应商的活动涉及危险物质的受控储存、使用和处置，包括我们的候选产品的成分和其他危险化合物。我们以及我们的制造商和供应商受有关这些危险物质的使用、制造、储存、处理和处置的法律和法规的约束。在某些情况下，这些危险材料和因使用而产生的各种废物会储存在我们和我们制造商的设施中，等待使用和处置。我们无法消除污染风险，污染可能导致我们的商业化工作、研发工作和业务运营中断，并造成环境损害，从而导致昂贵的清理工作，并根据有关这些材料和特定废物的使用、储存、处理和处置的适用法律和法规承担责任。尽管我们认为我们和我们的第三方制造商在处理和处置这些材料时使用的安全程序通常符合这些法律法规规定的标准，但我们无法保证情况确实如此，也无法消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能对由此造成的任何损害负责，此类责任可能
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超出我们的资源，州或联邦或其他适用机构可能会减少我们对特定材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律和法规很复杂，变化频繁，而且往往变得更加严格。我们无法预测此类变更的影响，也无法确定我们未来的合规性。我们目前不提供生物或危险废物保险。
不遵守与隐私或数据安全相关的现行或未来法律法规可能会导致政府执法行动（可能包括民事或刑事罚款或处罚）、私人诉讼、其他责任和/或负面宣传。合规或不遵守此类法律可能会增加我们产品和服务的成本，可能会限制其使用或采用，否则可能会对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
随着联邦、州和外国政府继续采用新的或修改有关数据隐私和安全以及此类数据的收集、处理、存储、传输和使用的现有法律法规，对个人数据或个人信息处理的监管正在发生变化。我们、我们的合作者和我们的服务提供商可能受现行、新的或修改后的联邦、州和国外数据保护法律和法规（例如，涉及数据隐私和数据安全的法律法规，包括但不限于健康数据）的约束。这些新的或拟议的法律法规有不同的解释，可能在不同司法管辖区之间不一致，而且有关实施和合规实践的指导通常会更新或以其他方式修订，这增加了处理个人数据的复杂性。这些要求和其他要求可能要求我们或我们的合作者承担额外费用以实现合规，限制我们的竞争力，要求我们接受合同中更艰巨的义务，限制我们使用、存储、传输和处理数据的能力，影响我们或我们的合作者处理或使用数据以支持我们提供产品或服务的能力，影响我们或我们的合作者提供我们的产品和服务或在某些地点运营的能力，导致监管机构拒绝、限制或破坏我们的临床试验活动导致费用增加，减少对我们产品和服务的总体需求，并使满足客户或合作者的期望或承诺变得更加困难。请参阅我们 2023 年年度报告 10-K 表格中的 “商业—其他法规”。
不遵守美国和外国数据保护法律和法规可能会导致政府调查和执法行动（可能包括民事或刑事处罚、罚款或制裁）、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的合作者获取信息的患者或受试者，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会通过合同限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权或未能遵守数据保护法或适用的隐私声明，即使我们不承担责任，也可能会花费大量时间进行辩护，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。如果我们的第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问未能遵守与数据隐私或安全相关的适用法律、法规或合同义务，都可能导致政府实体或其他机构对我们提起诉讼。
我们可能会发布有关我们收集、处理、使用和披露个人信息和/或其他机密信息的隐私政策和其他文件。尽管我们努力遵守我们发布的政策和其他文件，但我们有时可能会不这样做，或者可能被认为没有这样做。此外，尽管我们做出了努力，但如果我们的员工或供应商不遵守我们发布的政策和文件，我们可能无法成功实现合规。如果发现此类失败具有欺骗性、不公平性或误导我们的实际做法，则可能会使我们面临国外、地方、州和联邦的行动。此外，我们或我们的合作伙伴获取信息的主体，以及与我们共享这些信息的提供商，可能会根据合同限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权或未能遵守数据保护法或适用的隐私声明，即使我们不承担任何责任，也可能代价高昂
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辩护非常耗时，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。这些问题中的任何一个都可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
与我们的候选产品商业化相关的风险
如果我们无法建立商业制造、销售和营销能力，也无法与第三方签订协议以商业方式制造、营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。
尽管我们的一些员工可能曾受雇于过去推出过药品的公司，但我们没有为候选产品建立商业制造关系或销售和营销候选产品的经验，而且我们目前没有商业制造关系或营销或销售组织。为了成功地将我们的开发计划可能产生的任何产品商业化，我们需要找到一个或多个合作者来将我们的产品商业化，或者自己或与他人一起投资和开发这些能力，这将昂贵、困难且耗时。在与第三方签订营销或销售我们的候选产品的协议或及时发展我们的内部商业化能力方面的任何失败或延误都可能对我们产品的推出和成功的可能性产生不利影响。
如果商业化合作者没有投入足够的资源来实现我们未来的产品商业化，并且我们无法自行发展必要的营销和销售能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持或发展我们的业务。我们可能正在与目前拥有广泛且资金充足的营销和销售业务的公司竞争，尤其是在我们的候选产品旨在解决的市场中。如果没有适当的能力，无论是直接还是通过第三方合作者，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
将来我们可能会尝试就我们的候选产品建立合作，但我们可能无法这样做，这可能会导致我们改变我们的开发和商业化计划。
我们可能会尝试就我们认为将补充或增强我们现有业务的计划建立战略合作、建立合资企业或与第三方达成许可安排。在寻找合适的战略合作伙伴方面，我们可能面临激烈的竞争，而获得适当条款的谈判过程既耗时又复杂。在我们能够接受的条件下，或根本不可能成功地为任何候选产品和项目建立这样的战略合作关系。这可能是因为我们的候选产品和项目可能被认为处于开发阶段为时过早，无法共同努力；我们的研发渠道可能被视为不足；竞争或知识产权格局可能被视为过于激烈或风险；和/或第三方可能认为我们的候选产品和项目没有足够的商业化潜力，包括获得足够的安全性和有效性的可能性。
即使我们能够成功地就候选产品的开发或商业化进行合作，我们也无法保证这种合作会取得成功。在确定合适的合作者以及签订开发和/或商业化我们候选产品的协议方面的任何延误都可能延迟我们候选产品的开发或商业化，即使它们进入市场，也可能降低他们的竞争力。如果没有战略合作者，我们将需要自费开展开发和/或商业化活动。如果我们选择自己资助和开展开发和/或商业化活动，我们可能需要获得额外的专业知识和额外的资本，而这些专业知识和资本可能无法以可接受的条件或根本无法获得。如果我们做不到，我们可能无法开发我们的候选产品或将其推向市场，我们的业务可能会受到重大和不利影响。
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我们面临激烈的竞争，我们的竞争对手可能会比我们更快或更成功地发现、开发或商业化产品。
新药产品的开发和商业化竞争激烈，特别是在TED治疗方面。就我们的候选产品而言，我们面临着来自全球主要制药公司、专业制药公司、生物技术公司、大学和其他研究机构的竞争。我们知道，除其他外，以下公司已经上市或正在开发针对TED的疗法：安进、argenx SE（“Argenx”）、Immunovant, Inc.、罗氏控股公司、Harbor BioMed、Acelyrin, Inc.、Tourmaline Bio, Inc.和Sling Therapeutics, Inc.。其他公司，例如克里亚疗法公司和Crinetics Pharmaceutics, Inc.等，早些时候暂定产品处于开发阶段，如果成功开发，可能会影响我们的候选产品在其生命周期中的价值。如果获得批准，VRDN-001 和 VRDN-003 还将与用于治疗TED的非专利药物（例如皮质类固醇）竞争，后者是治疗TED的处方药和外科手术。我们还知道，除其他外，以下公司可能已上市或正在开发抗FCRN疗法：Argenx、UCB S.A.、强生公司的詹森制药公司、Immunovant, Inc.和阿斯利康/Alexion Pharmicals, Inc.。此外，FCRN类别中已宣布或正在开发20多种适应症。根据我们选择开发 VRDN-006 和 VRDN-008 的适应症，针对补体抑制、T 细胞抑制剂、抗1L-6和其他作用机制等其他机制的已上市和正在开发的疗法可能会有进一步的竞争。
与目前批准的药物或竞争对手目前正在开发的候选产品相比，我们的候选产品的疗效和安全性可能较差。我们的竞争对手可能会成功开发、收购或许可比我们目前正在开发或可能开发的候选产品更有效或成本更低的技术和药品，这可能会使我们的候选产品过时且缺乏竞争力。在开发用于治疗TED的现有抗IGF-1R单克隆抗体方面，我们的竞争对手也可能采取与我们的类似的许可和开发策略。如果任何竞争对手能够以更有效的方式实施这一策略，那么如果有任何候选产品获得批准，对我们的候选产品的需求可能会减少。
我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织。包括政府和私人保险公司在内的第三方付款人也可能鼓励使用非专利产品。例如，如果 VRDN-001 获得批准，它的定价可能会比其他竞争产品高得多。这可能使 VRDN-001 或未来的任何其他产品难以与这些产品竞争。
如果我们的竞争对手比我们更快地获得FDA、EMA或类似外国监管机构对其候选产品的上市许可，则可能导致我们的竞争对手在我们进入市场之前建立强大的市场地位。
我们的许多竞争对手拥有比我们更多的知名度以及财务、制造、营销、研究和药物开发资源。生物技术和制药行业的其他合并和收购可能会导致更多的资源集中在竞争对手身上。例如，2023年10月，安进完成了对Horizon的收购，这可能会对TED临床试验和治疗的竞争格局产生重大影响。特别是大型制药公司在临床前和临床测试以及获得药品监管批准方面拥有丰富的专业知识。此外，学术机构、政府机构和其他开展研究的公共和私人组织可能会就潜在的竞争产品或技术寻求专利保护。这些组织还可能与我们的竞争对手建立独家合作或许可关系。如果我们的候选产品未能与现有治疗方案或目前正在开发的未来产品进行有效竞争，这将损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
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我们当前或未来的任何候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场接受程度。
即使获得了 FDA、EMA 和类似的外国监管机构的批准，我们产品的商业成功仍将部分取决于医疗保健提供商、患者和第三方付款人是否接受我们的候选产品，因为这些候选产品具有医疗用途、具有成本效益且安全。我们推向市场的任何产品都可能无法获得医生、患者和第三方付款人的市场认可。我们任何产品的市场接受程度将取决于多种因素，包括但不限于：
•临床试验中证明的产品的功效或安全性以及与竞争疗法相比的潜在优势；
•该疾病的流行率和严重程度以及任何副作用；
•获得批准的临床适应症，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；
•管理的便利性和易用性；
•治疗费用；
•患者和医生接受这些疗法的意愿；
•医生认为这些疗法的风险和收益比例，以及医生根据这些风险和益处向患者推荐这些疗法的意愿；
•产品的营销、销售和分销支持；
•有关我们的产品或竞争产品和治疗的宣传；以及
•第三方付款人保险的定价和可用性以及充足的补偿。
即使产品在获得批准后表现出良好的疗效和安全性，该产品的市场接受度仍不确定。如果获得批准，我们可能无法打入现有的TED市场并成功地将我们的候选产品商业化。教育医学界和第三方付款人了解产品益处的努力可能需要大量的投资和资源，而且可能永远不会成功。如果我们的产品未能获得医生、患者、第三方付款人和其他医疗保健提供商的足够接受水平，我们将无法创造足够的收入来实现或保持盈利。
此外，TED疗法的市场可能无法继续增长，或者可能萎缩，这可能会影响我们候选产品的商业可行性，并可能对任何批准产品的收入产生负面影响。例如，Tepezza® 的销售额可能会下降，这可能会导致我们的业务受到负面影响。
我们在识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品方面可能无法成功。
尽管我们的大量工作将集中在现有候选产品的临床测试、潜在批准和商业化上，但预计我们业务的成功也将部分取决于我们识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的能力。确定新候选产品的研究计划需要大量的技术、财务和人力资源。我们可能会将精力和资源集中在潜在的项目或候选产品上，这些计划或产品候选人最终会如此
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证明是不成功的。由于多种原因，我们的研究计划或许可工作可能无法产生更多用于临床开发和商业化的候选产品，包括但不限于以下原因：
•我们的研究或业务开发方法或搜索标准和流程可能无法成功识别潜在的候选产品；
•我们可能无法或不愿意筹集足够的资源来收购或发现其他候选产品；
•我们的候选产品可能无法在临床前或临床测试中取得成功；
•我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用或可能具有其他特征，这些特征可能使产品无法销售或不太可能获得上市批准；
•竞争对手可能会开发替代品，使我们的候选产品过时或不那么有吸引力；
•我们开发的候选产品可能受第三方专利或其他专有权利的保护；
•在我们的计划期间，候选产品的市场可能会发生变化，因此此类产品的继续开发可能会变得不合理；
•候选产品可能无法以可接受的成本以商业数量生产，或者根本无法生产；以及
•患者、医学界或第三方付款人可能不认为候选产品是安全有效的。
如果发生任何此类事件，我们可能被迫放弃对一个或多个计划的开发工作，或者我们可能无法识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品，这将对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。
未能为我们的产品获得或维持足够的报销或保险（如果有），可能会限制我们销售这些产品的能力，降低我们的创收能力。
我们批准产品的定价、承保范围和报销（如果有）必须足以支持我们的商业努力和其他发展计划，而包括政府医疗保健计划、健康维护组织、私人保险公司和其他医疗管理组织在内的第三方付款人的承保范围和报销的充足性对于大多数患者能够负担得起昂贵的治疗至关重要。我们批准的产品（如果有）的销售将在很大程度上取决于我们批准的产品的成本（如果有）将在多大程度上由第三方付款人支付或报销，无论是在国内还是国外。如果不提供保险和赔偿，或者仅提供有限的金额，我们可能需要补贴或免费提供产品，否则我们可能无法成功地将我们的产品商业化。请参阅我们 2023 年年度报告 10-K 表格中的 “业务——承保范围和报销”。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他价格限制性法规的约束，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家越来越重视成本控制举措，已经并将继续给产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，产品的价格受不同的价格控制机制的约束。价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够做到的金额
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为我们的产品收费（如果有）。因此，在美国以外的市场中，潜在收入可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
由于管理式医疗保健的趋势日益增强，包括健康维护组织的影响力越来越大，以及其他立法变化，我们预计将面临与产品相关的定价压力。总体而言，医疗保健成本，尤其是处方药的下行压力有所增加，预计将来还会继续增加。因此，即使获得监管部门的批准，我们的产品（如果有的话）也可能更难实现盈利。
与我们的业务运营相关的风险
我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人员的能力。如果我们失去关键人员，或者我们未能招募更多的高技能人才，我们开发候选产品的能力将受到损害，我们的业务可能会受到损害。
我们在竞争激烈的生物技术和制药行业中竞争的能力在很大程度上取决于我们吸引和留住具有特定主题专业知识的高素质管理、科学和医疗人员的能力。我们高度依赖我们的管理团队。关键人员的服务中断以及我们无法找到合适的替代品，可能会导致候选产品的开发延迟并损害我们的业务。
除非我们能够有效地更换离职员工，否则我们可能会要求现有员工填补其他职位，这可能会使他们的职责过长。结果，由于员工劳累过度，我们的人员流失率可能会增加。由于时间和资源的限制，员工也可能无法有效履行这些多重职责。此外，如果我们无法留住关键人员，我们可能需要为这些员工以前担任的职位提供顾问。这些顾问可能缺乏与离职员工相同的技能和表现，因此，我们的临床试验可能会延期、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门对候选产品的批准或以其他方式推进我们的业务。
我们主要在马萨诸塞州开展业务。该地区是许多其他生物制药公司和许多学术和研究机构的总部。目前，我们的行业中高素质人才短缺，这种情况可能会持续下去。我们的市场上对熟练人才的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件或根本没有条件雇用和留住高素质人员的能力。
为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们还可能会授予股权奖励，这些奖励会随着时间的推移而归属，或者在实现某些预先设定的里程碑时归属。股权奖励对员工的价值已经并将继续受到我们无法控制的股价变动的重大影响，这些股权奖励在任何时候都可能不足以抵消其他公司更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但他们可能会在短时间内终止在我们的工作。尽管我们与关键员工签订了雇佣协议，但这些协议规定了随意就业，这意味着我们的任何员工都可以随时离职，无论通知与否。我们不为这些人的生命或任何其他员工的生命保持 “关键人物” 保险单。
我们将需要扩大我们的组织，在管理这种增长方面可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
随着我们的开发和商业化计划和战略的制定，我们预计需要额外的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从日常活动上转移开，投入大量资金
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管理这些增长活动的时间。我们可能无法有效管理业务扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营失误、商业机会损失、员工流失以及剩余员工的生产力降低。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能转移其他项目的财政资源，例如开发其他候选产品。如果我们的管理层无法有效地管理我们的增长，我们的支出增长幅度可能会超过预期，我们创造和/或增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们对候选产品进行商业化并进行有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来增长的能力。
不稳定的市场和经济状况、通货膨胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机（如 COVID-19 疫情）、政治危机、地缘政治事件（例如乌克兰危机）或其他宏观经济状况，可能会对我们的业务和财务状况产生严重的不利影响。
在过去的几十年中，包括信贷和金融市场在内的全球经济在不同时期经历了极端的波动和混乱，包括流动性和信贷可用性减少、消费者信心下降、经济增长下降、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升以及经济稳定的不确定性。例如，COVID-19 疫情导致大规模失业、经济放缓和资本市场的极端波动。美联储已多次提高利率，以应对通货膨胀的担忧，并可能再次提高利率。更高的利率，加上政府支出减少和金融市场的波动，可能会增加经济的不确定性并影响消费者支出。同样，俄罗斯和乌克兰之间持续的军事冲突、中台之间日益加剧的紧张局势、以色列及周边地区的冲突以及美国内部的紧张局势（包括即将举行的美国总统大选）已经或可能造成资本市场的巨大波动，并可能对全球经济产生进一步的后果，包括全球供应链的中断。任何此类波动和中断都可能对我们的临床试验、业务和我们所依赖的第三方产生不利影响。
如果股票和信贷市场恶化，包括政治动荡或战争所致，则可能使任何必要的债务或股权融资更难完成、成本更高、更具稀释性。未能及时以优惠条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃开发或商业化计划。此外，在这种情况下，我们的一个或多个服务提供商、制造商或其他合作伙伴有可能无法生存或无法履行对我们的承诺，这可能会直接影响我们按计划和按预算实现运营目标的能力。
由于这种宏观经济状况，包括启动或扩大临床试验以及生产足够数量的材料方面的延迟或困难，我们已经经历过并将来可能会遇到混乱。这些事件的任何一个或组合都可能对我们的经营业绩和财务状况产生实质性的不利影响。
《赫拉克勒斯贷款和担保协议》包含某些可能对我们的运营产生不利影响的契约，如果发生违约事件，我们可能被迫比计划提前偿还任何未偿债务，也可能是在我们没有足够的资本来履行这项义务的时候。
根据Hercules贷款和担保协议，我们已经质押了除知识产权以外的几乎所有资产。此外，《赫拉克勒斯贷款和担保协议》包含某些肯定和否定条款，这些承诺可能会阻止我们在未经贷款人同意的情况下采取某些行动。这些契约可能会限制我们经营业务的灵活性以及我们采取可能对我们和股东有利的行动的能力。《大力神贷款和担保协议》还包含
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习惯上的肯定和否定契约，除其他外，限制了我们承担债务、授予留置权、进行合并或合并、与关联公司进行交易或出售我们全部或部分财产、业务或资产的能力，但有某些例外情况。《赫拉克勒斯贷款和担保协议》包含惯常的违约事件。违约事件发生和持续时，根据Hercules贷款和担保协议应付的所有款项（如果是破产或破产事件），或可能立即到期并支付（如果是所有其他违约事件，则由赫拉克勒斯选择）。如果发生大力神贷款和担保协议下的违约事件，我们可能需要立即偿还任何未偿债务。如果我们无法偿还此类债务，贷款人将能够取消包括现金账户在内的有担保抵押品的抵押品赎回权，并采取《大力神贷款和担保协议》允许的其他补救措施。即使我们能够偿还违约事件中的任何债务，这些款项的偿还也可能会大大减少我们的营运资金，削弱我们按计划运营的能力。
我们的信息技术和存储系统的故障，或我们所依赖的第三方的信息技术和存储系统的故障，可能会严重干扰我们的业务运营，并对我们的财务状况产生不利影响。
我们执行业务计划和维持运营的能力取决于我们的信息技术（“IT”）系统或我们所依赖的第三方系统的持续和不间断性能。IT 系统容易受到各种来源的风险和损害，包括电信或网络故障、恶意的人为行为和自然灾害（例如龙卷风、地震或火灾）。此外，尽管采取了网络安全和备份措施，但我们和我们供应商的某些服务器仍有可能受到物理或电子入侵的影响，包括网络攻击、计算机病毒和类似的破坏性问题。犯罪分子用来攻击计算机系统的技术十分复杂，变化频繁，可能来自世界上监管较松的偏远地区。因此，我们可能无法主动解决这些技术或实施足够的预防措施。如果IT系统遭到入侵，我们可能会受到罚款、赔偿、诉讼和执法行动，我们可能会丢失商业机密，而商业秘密的发生可能会损害我们的业务。尽管预防措施旨在防止可能影响IT系统的意外问题，但持续或反复的系统故障会中断我们生成和维护数据的能力，可能会对我们的业务运营能力产生不利影响。此外，我们的系统故障、维护问题、升级或过渡到新平台或安全漏洞都可能导致延误并降低我们的运营效率。补救这些问题可能会导致大量的计划外资本投资。
此外，我们供应链中的各方可能在单一地点运营，这增加了他们对自然灾害或其他突然、不可预见和严重不利事件的脆弱性。如果这样的事件影响我们的供应链，可能会对我们的业务产生重大不利影响。
数据泄露、安全事件或其他未经授权的网络入侵或访问可能允许未经授权地访问我们的网络或数据，这可能导致我们的临床试验出现实质性中断，损害我们的声誉，损害我们的业务，产生额外责任并对我们的财务业绩或经营业绩产生不利影响。
近年来，我们的信息网络和系统以及我们的服务提供商或合作者面临的网络安全威胁的复杂性、规模和频率普遍增加。除了来自自然灾害、电信和电力故障、传统计算机黑客、恶意代码（例如恶意软件、病毒、蠕虫和勒索软件）、员工错误、盗窃或滥用、密码喷射、网络钓鱼和分布式拒绝服务攻击的威胁外，我们现在还面临来自复杂的民族国家和民族国家支持的行为者的威胁，他们参与攻击（包括高级持续威胁入侵），这增加了我们的内部网络和系统、第三方服务的风险提供商，我们的合作者以及他们存储和处理的信息。尽管我们已经实施了技术和组织安全措施并做出了其他重大努力来防范此类威胁，但我们几乎不可能完全缓解这些风险。我们已集成到内部网络中的安全措施以及
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旨在检测未经授权的活动并防止或最大限度地减少安全事件或漏洞的系统可能无法按预期运行，也可能不足以保护我们的内部网络和平台免受某些威胁。此外，用于未经授权访问存储数据或传输数据的网络的技术经常发生变化，通常要等到对目标发射后才能被识别。因此，我们可能无法预测这些技术，也无法实施足够的预防措施来防止此类事件。
此外，影响我们或我们当前或未来的合作者或第三方服务提供商的安全事件或漏洞可能导致未经授权的访问、披露或丢失信息，包括我们处理的信息。反过来，这可能需要根据适用的数据隐私法规或合同进行通知，并可能导致经济损失、诉讼、政府审计、调查、罚款、处罚和其他可能的责任，损害我们与合作者的关系，触发赔偿和其他合同义务，导致我们承担调查、缓解和补救费用，对我们进行临床试验的能力产生负面影响，并造成声誉损害。例如，我们的候选产品的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。
我们可能没有足够的保险来应对安全事故或漏洞或信息系统故障。成功向我们提出一项或多项超出我们可用保险范围的巨额索赔或导致我们的保险政策发生变化（包括保费增加或实施大额免赔额或共同保险要求），可能会对我们的业务产生不利影响。此外，我们无法确定任何现有的保险以及错误和遗漏保险能否继续以可接受的条件提供，也无法确定我们的保险公司不会拒绝为未来的任何索赔提供保险。
我们或我们的员工、代表、承包商、顾问、合作者或其他第三方服务提供商未能遵守我们的数据隐私、安全、保护或保密规定，或未能应对任何数据安全事件、泄露或其他未经授权的敏感信息（包括但不限于个人信息）的访问、获取或披露，都可能给我们带来经济损失、额外成本和/或责任，包括政府调查、执法行动的费用，监管罚款、诉讼、经商费用或声誉损害。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务、财务状况或经营业绩造成损害。
我们使用净营业亏损结转和某些其他税收属性来抵消未来的应纳税所得额或税款的能力可能受到限制。
由于期限有限或由于美国税法的限制，我们的净营业亏损（“NOL”）结转可能会在未使用的情况下到期，并且无法抵消未来的所得税负债。根据适用的美国税法，我们在 2017 年 12 月 31 日或之前的纳税年度中产生的净亏损只能结转 20 年。根据《税法》，我们在截至2017年12月31日之后的纳税年度中产生的联邦NOL可以无限期结转，但从2017年12月31日之后的纳税年度中产生的联邦NOL的可扣除性是有限的。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》。
此外，根据经修订的1986年《美国国税法》第382和383条以及州法律的相应条款，如果公司在三年内发生 “所有权变更”（通常定义为按价值计算的股权变动超过50％），则公司使用其变更前的NOL结转额和其他变更前税收属性来抵消其变更后的收入或税收的能力可能会受到限制。我们对截至2023年12月31日的某些纳税期可能发生的所有权变更的最新分析已经完成。我们过去可能经历过并将来可能会发生额外的所有权变更，这可能会导致我们的净资产净值和税收抵免结转额受到更多限制。此外，在州一级，可能会暂停或限制净营业亏损的使用，这可能会加速或永久增加所欠的州税。
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因此，即使我们实现盈利，我们也可能无法使用NOL结转额的很大一部分和某些其他税收属性，这可能会对现金流和经营业绩产生重大不利影响。
对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
随时可能颁布新的收入、销售、使用或其他税法、法规、规则、规章或条例，这可能会对我们的业务运营和财务业绩产生不利影响。此外，现有的税法、法规、规则、规章或条例可能会被解释、更改、修改或对我们不利地适用。例如，《税法》对美国税法进行了许多重大修改。美国国税局和其他税务机关未来在《税法》方面的指导可能会影响我们，《税法》的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。此外，尚不确定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》或任何新颁布的联邦税收立法。公司税率的变化、与我们的业务相关的递延所得税净资产的变动、国外收益的税收以及《税法》或未来改革立法规定的开支可扣除性可能会对我们的递延所得税资产的价值产生重大影响，可能导致巨额的一次性费用，并可能增加我们未来的美国税收支出。
我们的有效税率可能会波动，并且我们在税收管辖区承担的债务可能会超过应计金额。
我们在美国许多州和地区以及非美国司法管辖区需要纳税。因此，我们的有效税率是从我们运营的各个地点的适用税率组合得出的。在编制财务报表时，我们会估算每个地方的应缴税额。尽管如此，我们的有效税率可能与过去有所不同，这要归因于许多因素，包括对纳税申报的审查和审计结果、我们无法与税务机关达成或维持可接受的协议、所得税会计的变化以及税法的变化。这些因素中的任何一个都可能导致我们的有效税率与前几个时期或当前的预期明显不同，并可能导致纳税义务超过财务报表中的应计金额。
与普通股所有权相关的风险
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款以及我们某些合同的条款可能会使收购我们变得更加困难，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们的管理层。
我们的公司注册证书和章程中的规定可能会延迟或阻止收购或管理层变动。这些条款包括禁止经股东书面同意采取行动，以及我们董事会有权在未经股东批准的情况下发行优先股。此外，由于我们在特拉华州注册成立，因此我们受《特拉华州通用公司法》第203条的规定管辖，该条款禁止拥有超过15％的已发行有表决权股票的股东与我们合并或合并。尽管我们认为，通过要求潜在收购方与董事会进行谈判，这些条款将共同为获得更高出价提供机会，但即使某些股东认为该提议是有益的，它们也将适用。此外，这些规定可能会使股东更难更换负责任命管理层成员的董事会成员，从而阻碍或阻止股东更换或罢免当时的现任管理层。
此外，我们的A系列优先股指定证书和2020年发行的认股权证的条款可能会推迟或阻止我们公司控制权的变化。在任何时候，尽管至少有30％
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最初发行的A系列优先股仍处于已发行和流通状态，未经持有人投赞成票，我们不得完成基本交易（定义见A系列优先股指定证书）、公司与其他实体的合并或合并、向该交易前夕的公司股东在该交易后不立即持有公司至少大多数股本的其他业务组合的绝大多数A系列优先股当时已发行的股份。截至2023年12月31日，当时A系列优先股的大部分已发行股份由与一位股东有关联的实体持有。指定证书的这一规定可能会使我们更难进行上述任何交易。此外，根据此类认股权证，在某些情况下，每位认股权证持有人都有权要求我们在特定事件（包括合并、资产出售或某些其他控制权变更交易）发生时将认股权证兑换成等于部分认股权证Black-Scholes价值的现金。收购我们可能会触发我们赎回认股权证的要求，这可能会增加潜在收购方与我们进行业务合并交易的成本。
我们的章程规定，特拉华州大法官法院是处理我们与股东之间几乎所有争议的独家法庭，这可能会限制我们的股东获得有利司法论坛处理与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工之间的纠纷的能力。
我们的章程规定，除非我们以书面形式同意其他论坛，否则特拉华州财政法院是代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼的唯一专属论坛，任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员违反对我们或股东应承担的信托义务的诉讼，根据特拉华州通用公司法的任何规定对我们提起的任何索赔的诉讼，我们的公司注册证书或我们的章程，或任何对我们提出索赔的诉讼受内政学说管辖。我们的章程进一步规定，除非我们以书面形式同意替代法庭，否则美国联邦地方法院将是解决任何主张根据经修订的1933年《证券法》（“证券法”）提起诉讼理由的投诉的唯一论坛。
尽管这些法院选择条款不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼，或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔，但法院选择条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工的争端的索赔的能力，这可能会阻碍对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工提起此类诉讼。如果法院认定章程中包含的诉讼地选择条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会承担与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用。
我们预计在可预见的将来我们不会支付任何现金分红。
目前的预期是，我们将保留未来的收益（如果有），为业务的发展和增长提供资金。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您唯一的收益来源（如果有）。
现有股东未来出售股票可能会导致我们的股价下跌。
如果我们的股东在转售法律限制失效后在公开市场上出售或表示打算出售大量普通股，那么我们的普通股的交易价格可能会下跌。此外，在各种归属协议的规定以及《证券法》第144和701条允许的范围内，受我们未偿还期权约束的普通股将有资格在公开市场上出售。
未来的股票和债务的销售和发行可能会导致我们的股东进一步稀释。
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我们预计，我们将需要大量额外资金来为我们当前和未来的运营提供资金，包括完成候选产品的潜在临床试验。为了筹集资金，我们可能会以我们不时确定的价格和方式通过一项或多项交易出售普通股、可转换证券或其他股权证券。结果，我们的股东可能会面临进一步的稀释，这可能导致我们的股价下跌。
此外，根据我们的股权激励计划，我们可以向员工、董事和顾问发放股权奖励并额外发行普通股，根据其中某些计划为未来发行预留的普通股数量将根据计划条款每年自动增加。如果授予和行使了新的期权，或者我们在未来发行更多普通股，我们的股东可能会遭受进一步的稀释，这可能会导致我们的股价下跌。
我们的主要股东拥有我们很大一部分的股票，并将能够对须经股东批准的事项行使重大控制权。
我们的董事、高级职员、5％的股东及其关联公司目前实益地拥有我们已发行有表决权的股票的很大一部分。因此，这些股东有能力而且可能继续有能力通过这种所有权状况影响我们。这些股东可能能够决定需要股东批准的部分或全部事项。例如，这些股东共同行动，可能能够控制董事的选举、组织文件的修改或任何合并、资产出售或其他重大公司交易的批准。这可能会阻止或阻止您主动提出收购我们普通股的提议或要约，因为您可能认为这些提议符合您作为我们的股东的最大利益。
一般风险因素
从历史上看，我们普通股的市场价格一直波动，我们的普通股的市场价格将来可能会下跌。
我们普通股的市场价格一直受到大幅波动的影响，并将继续受到大幅波动的影响。历史上，早期制药、生物技术和其他生命科学公司的证券的市场价格一直特别波动。除了本 “风险因素” 中其他地方描述的因素外，可能导致我们普通股市场价格大幅波动并大幅下跌的一些因素包括：
•未能达到或超过我们可能向公众和投资界提供的财务和发展预测；
•我们在开发候选产品时与监管机构的互动产生的负面结果或感知的负面结果；
•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药和生物技术行业的看法；
•关于我们或我们的竞争对手的重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺的公告；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•如果证券或行业分析师未发布有关我们业务的研究或报告，或者他们对我们的业务和股票发表负面或误导性意见；
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•类似公司市场估值的变化；
•我们的候选产品可能的市场规模或感知的市场规模的变化；
•商业合作伙伴或竞争对手发布的新商业产品、临床进展或缺乏临床进展、重要合同、商业关系或资本承诺的公告；
•引入与我们的潜在产品竞争的技术创新或新疗法；
•医疗保健支付系统结构的变化；以及
•我们的财务业绩逐期波动。
此外，资本市场总体上经历了巨大的波动，这通常与个别公司的经营业绩无关，包括全球宏观经济状况造成的波动。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。过去，在公司证券的市场价格波动一段时间之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本，分散管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务和声誉。
我们可能会面临与诉讼和其他法律诉讼相关的风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响
在正常业务过程中，我们和我们的董事和高级管理人员可能会不时参与各种法律诉讼，包括商业、就业和其他诉讼和索赔，以及政府和其他监管调查和程序。此类问题可能很耗时，会转移管理层的注意力和资源，并导致我们承担巨额开支。诉讼本质上是不可预测的，任何此类行动的结果都可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。
由于遵守影响上市公司的法律法规，我们对管理层产生了成本和要求。
我们承担了与上市公司报告要求相关的大量法律、会计和其他费用。我们还承担与公司治理要求相关的费用，包括2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“萨班斯-奥克斯利法案”）的要求，以及美国证券交易委员会和纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）实施的规则。这些规章制度增加了我们的法律和财务合规成本，使某些活动更加耗时和昂贵。这些规章制度还可能使我们难以获得董事和高级职员责任保险，而且成本高昂。因此，我们可能更难以吸引和留住合格的人才在董事会任职或担任执行官，这可能会对投资者的信心产生不利影响，并可能导致我们的业务或股价受到损失。
如果股票研究分析师不发布有关我们、我们的业务或市场的研究或报告，或者发布不利的研究或报告，我们的股票价格和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到股票研究分析师发布的有关我们和我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能会选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或
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内容和意见包含在他们的报告中。如果一位或多位股票研究分析师下调我们的股票评级或发表其他不利的评论或研究，我们的普通股价格可能会下跌。如果一位或多位股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布有关我们的报告，那么对普通股的需求可能会减少，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下降。
如果我们未能维持适当和有效的内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性以及我们的市场价格失去信心 普通股可能会受到负面影响。
我们受交易法、萨班斯-奥克斯利法案和纳斯达克规章制度的报告要求的约束。除其他外，《萨班斯-奥克斯利法案》要求我们保持有效的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制。我们必须按照《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，对财务报告的内部控制进行系统和流程评估和测试，以允许管理层在当年的年度报告中报告我们对财务报告的内部控制的有效性。这要求我们支付大量的专业费用和内部成本来扩展我们的会计和财务职能，并需要花费大量的管理精力。我们在每个时期及时满足这些报告要求方面可能会遇到困难。
我们可能会发现我们的内部财务和会计控制和程序系统存在缺陷，可能导致我们的财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会防止或发现所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论设计和操作多么精良，只能为实现控制系统的目标提供合理而非绝对的保证。由于所有控制系统固有的局限性，任何控制措施评估都无法绝对保证不会发生因错误或欺诈而导致的错误陈述，也无法发现所有控制问题和欺诈事件。
如果我们无法遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，或者我们无法维持适当和有效的内部控制，则可能导致我们的财务报表出现无法及时预防或发现的重大误报，这可能需要重报，使我们受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，导致投资者对我们的财务信息失去信心，或者导致我们的股价下跌。
作为一家上市公司，我们承担了大量的法律、会计、保险和其他费用，我们的管理层和其他人员已经并将需要继续为上市公司运营所产生的合规举措投入大量时间。我们还预计，由于不再成为《交易法》第12b-2条所定义的 “小型申报公司”，这些成本和合规举措将继续增加。
我们向大型加速申报人的过渡以及遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条一直是并将继续耗时和昂贵的。我们将来无法维持对财务报告的有效内部控制，这可能会导致投资者对我们财务报告的准确性和完整性失去信心，并对普通股的市场价格产生负面影响。
作为一家上市公司，我们需要维持对财务报告的内部控制，并报告此类内部控制中的任何重大缺陷。自2023年12月31日起，我们成为大型加速申报人，《萨班斯-奥克斯利法案》第404条要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。我们向受《萨班斯-奥克斯利法案》第404条额外要求约束的过渡一直是并将继续非常耗时，而且存在违规风险。此外，与遵守和相关的费用
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根据这些法律和未来的法律和相关规则实施程序可能会对我们的经营业绩产生重大影响。
如果我们在财务报告的内部控制方面存在重大缺陷，我们可能无法及时发现错误，我们的财务报表可能会出现重大错报。如果我们发现财务报告内部控制存在重大弱点，如果我们无法及时遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，如果我们无法断言我们对财务报告的内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所无法就我们对财务报告的内部控制的有效性发表意见，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，而且我们的市场价格普通股可能会受到负面影响。此外，我们可能会受到我们证券上市的任何证券交易所、美国证券交易委员会或其他监管机构的调查，这可能需要额外的财务和管理资源，这可能会对我们的业务产生不利影响。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
没有。
第 3 项。优先证券违约
不适用。
第 4 项。矿山安全披露
不适用。
第 5 项。其他信息
规则 10b5-1 交易安排
在截至2024年3月31日的三个月中，我们公司没有任何董事或高级职员 采用要么 终止任何 “规则 10b5-1 交易安排” 或任何 “非规则 10b5-1 交易安排”，每个术语的定义见第 S-K 法规第 408 项。
第 6 项。展品索引
证物索引中列出的展品是S-K法规第601项所要求的。此处以引用方式纳入10-K、10-Q和8-K表格报告中的所有项目的美国证券交易委员会文件号为001-36483。
以引用方式纳入
展品编号 展品描述表单申报日期数字
3.1
注册人第二份重订的公司注册证书，自 2022 年 3 月 9 日起生效
10-K3/11/20223.1
3.2
第四次修订和重述的注册人章程，自 2023 年 12 月 15 日起生效。
8-K12/18/20233.1
3.3
A系列无表决权可转换优先股指定证书
8-K10/28/20203.1
3.4
B系列无表决权可转换优先股指定证书
8-K9/23/20213.1
4.1
普通股证书样本
S-13/19/20144.1
4.2
购买普通股的认股权证表格
8-K2/7/20204.1
94

31.1
根据经修订的《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。
x
31.2
根据经修订的《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。
x
32.1*
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官进行认证。
x
101.INSXBRL 实例文档x
101.SCHXBRL 分类扩展架构文档x
101.CALXBRL 分类扩展计算链接库文档x
101.DEFXBRL 分类法扩展定义链接库文档x
101.LABXBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档x
101.PREXBRL 分类扩展演示文稿链接库文档x
104封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中）x
____________________
*
本认证是根据《美国法典》第 18 条第 1350 条提供的，不是为了《交易法》第 18 条的目的而提交的，也不得以提及方式纳入注册人的任何文件，无论是在本文件发布之日之前还是之后提交的。
x随函归档/提供。

95

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。

  VIRIDIAN THERAPEATICS, INC
  
  
   
日期：2024 年 5 月 8 日来自：/s/ 斯蒂芬·马奥尼
斯蒂芬·马奥尼
总裁、首席执行官兼董事
（首席执行官）
日期：2024 年 5 月 8 日 来自：/s/ 塞思·哈蒙
   塞思·哈蒙
   财务与会计高级副总裁
（首席财务官；首席会计官）



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