附录 99.1

		将疾病瞄准核孔

Karyopharm公布2024年第一季度财务业绩并重点介绍公司近期进展

宣布与Healthcare Royalty进行重大再融资交易并修订特许权使用费协议，将其绝大部分 债务到期日延长至2028年和2029年，远远超出公司三阶段第三阶段试验的预期数据公布和可能的批准，从而增强了公司下一阶段增长的能力

2024 年第一季度总收入达到 3,310 万美元，美国 XPOVIO^® (selinexor) 产品净收入为2600万美元

重申2024年全年总收入预期为1.4亿美元至 1.60亿美元，其中包括1亿美元至1.20亿美元的美国XPOVIO净产品收入指导

受邀在 2024 ASCO 年会上介绍针对TP53野生型晚期/复发性子宫内膜癌患者Selinexor维持治疗的3期SIENDO试验的预先指定的探索性亚组分析的最新数据

电话会议定于今天美国东部时间上午 8:00 举行

马萨诸塞州牛顿2024年5月8日开创新型癌症 疗法的商业阶段制药公司Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）今天公布了截至2024年3月31日的季度财务业绩，并重点介绍了部分公司里程碑及其关键临床开发计划的进展。

我们已经迈出了重要的一步，改善了我们的资本结构，增强了我们实现selinexor三个潜在新 指标全部价值的机会。Karyopharm总裁兼首席执行官Richard Paulson表示，我们为下一阶段的增长做好了坚实的准备，这得益于我们专注且快速推进的后期产品线，以及明年我们正在进行的三项3期试验的数据读出。

2024 年第一季度及近期亮点

XPOVIO 商业表演

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2024年第一季度美国的净产品收入为2600万美元，而2023年第四季度为2510万美元，2023年第一季度为2,830万美元。

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在 竞争加剧的情况下，新患者开诊量同比增长支撑了XPOVIO的净产品收入，同时受到2023年第四季度新处方减少后补充量疲软以及医疗保险返利增加和3400亿美元折扣推动的总净额增长的不利影响。

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XPOVIO净产品收入中约有60％来自社区环境，其中绝大多数XPOVIO 患者组合继续使用早期的治疗方案。在学术环境中，尽管存在竞争压力，但对XPOVIO的需求仍同比增长，这要归因于XPOVIO在T细胞疗法之前和之后在后期产品中使用XPOVIO的范围不断扩大。

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自2024年1月1日起，XPOVIO被列入中国大陆国家报销药品清单，用于 治疗至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体难治的复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。

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2024年4月，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）建议扩大NEXPOVIO与硼替佐米和地塞米松联合使用，作为先前接受过一两次治疗的多发性骨髓瘤患者的治疗方法。

研发亮点

子宫内膜癌

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受邀介绍塞利内索对以下患者的最新长期 随访数据 TP53野生型晚期或复发性子宫内膜癌： 第 3 阶段的预先指定的探索性亚组分析 ENGOT-EN5/GOG-3055/SIENDO在 2024 年 6 月 ASCO 全体会议系列：快速摘要更新会议期间的研究。

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来自对晚期或复发患者的 预先指定的探索性亚组分析的长期随访数据 TP53SIENDO研究（NCT03555422）中的野生型子宫内膜癌在2024年3月的第25届欧洲妇科肿瘤学大会（ESGO）的 上再次以口头陈述的形式发表。

骨髓纤维化

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启动了第 2 阶段 SENTRY-2 试验 (XPORT-MF-044;NCT05980806)，评估 60 mg QW 或 40 mg QW 对血小板计数为 50 至小于 JAK 抑制剂的骨髓纤维化受试者（n=58）的 selinexor 单一疗法的疗效和安全性

融资交易

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该公司宣布了某些融资交易，将其绝大多数债务到期日延长至 2028年和2029年，并进一步加强了其资产负债表。Karyopharm还修订了与Healthcare Royalty（HCRx）的特许权使用费协议，以解决HCRx1.35亿美元投资的剩余本金部分，除其他外， 将公司净收入的特许权使用费率从12.5％降至7.0％。有关这些交易的详细信息，请参阅今天上午早些时候发布的Karyopharms新闻稿以及2024年5月8日向美国证券交易委员会提交的8-K 表格。

2024 年第一季度财务业绩

总收入：2024年第一季度的总收入为3310万美元，而2023年第一季度的总收入为3,870万美元。

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净产品收入：2024年第一季度的净产品收入为2600万美元， ，而2023年第一季度的净产品收入为2,830万美元。

许可证和其他收入：2024年第一季度的许可证和其他收入为710万美元，而2023年第一季度为1,040万美元。下降的主要原因是美纳里尼集团（美纳里尼）在截至2023年3月31日的三个月中确认的350万美元许可证相关收入，但部分被美纳里尼报销开发相关费用的收入增加100万美元所抵消，这是由于截至2024年3月31日的三个月基础支出相应增加。

销售成本：2024年第一季度的销售成本为190万美元，而2023年第一季度的销售成本为140万美元。销售成本反映了出售XPOVIO设备的成本以及出售给合作伙伴的产品的成本。

研发 （研发）费用：2024年第一季度的研发费用为3540万美元，而2023年第一季度为3,230万美元。增长主要是由于在截至2024年3月31日的三个月中， 我们的三个关键三期项目的进展相关的临床试验成本增加。

销售、一般和管理（SG&A）费用： 2024年第一季度的销售和收购支出为2950万美元，而2023年第一季度为3590万美元。减少的主要原因是我们持续的成本削减计划和员工人数的减少。

利息收入：2024年第一季度的利息收入为220万美元，而2023年第一季度为280万美元。

利息支出：2024年第一季度的利息支出为590万美元，而2023年第一季度为580万美元。

净亏损：Karyopharm报告称，2024年第一季度净亏损3,740万美元，合每股亏损0.32美元，而2023年第一季度的净亏损为3,410万美元，合每股亏损0.30美元。

现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物、限制性现金和投资总额为1.493亿美元，而截至2023年12月31日为1.924亿美元。

2024 年财务展望

根据其目前的运营计划，Karyopharm重申了2024年全年以下内容：

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总收入将在1.4亿美元至1.6亿美元之间。总收入包括美国 XPOVIO 净产品收入以及从合作伙伴那里获得的许可、特许权使用费和里程碑收入。

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美国XPOVIO的净产品收入将在1亿美元至1.2亿美元之间。

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研发和销售并购费用将在2.6亿美元至2.8亿美元之间，其中包括 估计的约2,000万美元至2500万美元的非现金股票薪酬支出。

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该公司预计，其现有的现金、现金等价物和投资，以及其预计 从XPOVIO产品净销售中产生的收入以及许可协议产生的收入，将足以为其2025年底之前的计划运营提供资金1.

电话会议信息

Karyopharm将于今天，即美国东部时间2024年5月8日上午8点举办 电话会议，讨论2024年第一季度的财务业绩并提供业务亮点。要参加电话会议，请在开始时间前至少10分钟拨打（800）836-8184（本地）或（646）357-8785（国际） ，并要求加入Karyopharm Therapeutics电话会议。本次电话会议的网络直播以及随附的幻灯片将在公司网站 “投资者 ” 部分的 “活动与演示” 下提供。活动结束大约两小时后，将在公司网站上提供存档的网络直播。

参考文献：

1	不包括公司剩余的2025年可转换 票据的偿还以及2028年优先有担保定期贷款下的2500万美元最低流动性契约的偿付。

关于 XPOVIO^®（selinexor）

XPOVIO 是一个 同类首创，口服出口素1（XPO1）抑制剂，也是第一种用于治疗癌症的Karyopharms选择性核输出抑制剂（SINE）化合物。 XPOVIO 的作用是选择性地结合和抑制核输出蛋白 XPO1。XPOVIO在美国获得批准，由Karyopharm上市，适用于多种肿瘤适应症，包括：（i）与VELCADE联合使用^®(bortezomib) 和地塞米松 (xVD) 用于先前至少一次治疗后的多发性骨髓瘤患者；(ii) 与地塞米松联合治疗的多发性骨髓瘤患者；(iii) 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 患者，包括滤泡性淋巴瘤引起的 DLBCL，至少经过两系 全身疗法。XPOVIO（也称为 NEXPOVIO）^®在某些国家）已在越来越多的前美国领土 和国家（包括欧洲、英国、中国、韩国和以色列）获得监管部门的批准，并由Karyopharms全球合作伙伴在这些地区销售。Selinexor还在其他几项 中期和晚期临床试验中进行研究，涉及多个高未满足需求的癌症适应症，包括子宫内膜癌和骨髓纤维化。

有关 Karyopharms 产品或临床试验的更多信息，请联系医学信息部门：电话：+1 (888) 209-9326；电子邮件：medicalinformation@karyopharm.com

XPOVIO^®（selinexor）是一种经批准的处方药：

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与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗 先前至少接受过一种治疗（xvD）的多发性骨髓瘤成年患者。

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与地塞米松联合用于治疗复发或难治性多发 骨髓瘤的成年患者，这些患者之前接受过至少四种治疗，并且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体（Xd）具有难治性。

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用于治疗经过至少两线全身治疗的复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)（未另行说明）的成年患者，包括由滤泡性淋巴瘤引起的 DLBCL。根据 的响应率，该适应症在加速批准中获得批准。该适应症的持续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。

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选择重要的安全信息

警告和注意事项

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血小板减少症：在整个治疗过程中监测血小板计数。通过中断剂量和/或 减少剂量和支持性护理进行管理。

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中性粒细胞减少：在整个治疗过程中监测中性粒细胞计数。通过中断剂量和/或 减少和粒细胞集落刺激因子进行管理。

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胃肠道毒性：可能会出现恶心、呕吐、腹泻、厌食和体重减轻。提供 止吐预防。通过中断和/或减少剂量、止吐药和支持性护理进行管理。

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低钠血症：在整个治疗过程中监测血清钠水平。校正同时出现的高血糖和 高血清副蛋白水平。通过中断、减少或停用剂量以及支持性护理进行管理。

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严重感染：监测感染情况并及时治疗。

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神经毒性：建议患者在神经系统毒性消退之前不要开车和从事危险职业或 活动。优化水合状态和配套用药，以避免头晕或精神状态改变。

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胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。告知具有 生殖潜力的女性和有女性伴侣具有生殖潜力的男性，告知胎儿的潜在风险并使用有效的避孕方法。

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白内障：白内障可能会发展或发展。治疗白内障通常需要手术切除 白内障。

不良反应

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在接受 xvD 的多发性骨髓瘤患者中，最常见的不良反应（≥ 20%）是疲劳、 恶心、食欲下降、腹泻、周围神经病变、上呼吸道感染、体重减轻、白内障和呕吐。3-4 级实验室异常（≥ 10%）为血小板减少、 淋巴细胞减少、低磷血症、贫血、低钠血症和中性粒细胞减少。在波士顿试验中，6％的患者在上次治疗后的30天内出现了致命的不良反应。52% 的患者出现严重的不良反应。不良反应导致的治疗 停药率为 19%。

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在接受 Xd 的多发性骨髓瘤患者中，最常见的不良反应（≥ 20%）是 血小板减少、疲劳、恶心、贫血、食欲下降、体重减轻、腹泻、呕吐、低钠血症、中性粒细胞减少、白细胞减少、便秘、呼吸困难和上呼吸道感染。在STORM试验中，9％的患者出现了致命的不良反应 。58% 的患者出现严重的不良反应。不良反应导致的治疗停药率为27％。

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DLBCL 患者最常见的不良反应（发生率 ≥ 20%），不包括实验室 异常，是疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、体重减轻、便秘、呕吐和发热。3-4 级实验室异常（≥ 15%）为血小板减少、淋巴细胞减少、 中性粒细胞减少、贫血和低钠血症。在SADAL试验中，3.7％的患者在30天内出现了致命的不良反应，5％的患者在上次治疗后的60天内出现了致命的不良反应；最常见的致命不良反应是感染（占{ br} 患者的4.5％）。46% 的患者出现严重不良反应；最常见的严重不良反应是感染（21% 的患者）。17% 的患者因不良反应而停药。

在特定人群中使用

哺乳：建议不要母乳喂养。

如需其他产品信息，包括完整的处方信息，请访问 www.xpovio.com。

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如需报告疑似不良反应，请联系 Karyopharm Therapeutics Inc. 1-888-209-9326或者 FDA，网址为 1-800-FDA-1088或者是 www.fda.gov/medwatch。

关于 Karyopharm Therapeu

Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）是一家处于商业阶段的制药公司，其致力于开创新型癌症疗法，这源于对癌症患者非凡力量和勇气的信念。自成立以来，Karyopharm一直是解决核出口失调的口服化合物的行业领导者，这种化合物是癌症发生的基本机制。Karyopharms 的先导化合物和 同类首创，口服 exportin 1 (XPO1) 抑制剂，XPOVIO^®（selinexor）在美国获得批准，由 公司在三种肿瘤适应症中销售。它还在越来越多的前美国领土和国家（包括欧洲和英国）以各种方式获得了监管部门的批准（如 NEXPOVIO）^®）和中国。Karyopharm拥有针对多种高需求癌症的适应症的重点产品线，包括多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化和弥漫性 大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。有关我们的员工、科学和管道的更多信息，请访问 www.karyopharm.com，并在 LinkedIn 和 X 上关注我们，网址为 @Karyopharm。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括有关Karyopharms对其2024年总收入、2024年美国净产品收入和 2024年的研发和销售和并购支出的指导；Karyopharms的预期现金流；再融资交易的预期收益和活动；对商业化工作的预期；selinexor治疗 多发性骨髓瘤、子宫内膜癌、骨髓纤维化、弥漫性患者的能力大 B 细胞淋巴瘤和其他疾病；以及对临床开发计划的期望selinexor 可能提交的 监管申报。此类陈述受许多重要因素、风险和不确定性的影响，其中许多是Karyopharms无法控制的，这些因素可能导致实际事件或结果与 Karyopharms当前的预期存在重大差异。例如，无法保证Karyopharm会成功将XPOVIO商业化，也无法保证Karyopharms的任何候选药物，包括selinexor，都能成功完成必要的 临床开发阶段，也无法保证Karyopharms任何候选药物的开发将继续进行。此外，无法保证Karyopharms候选药物 产品组合的开发或商业化方面的任何积极进展都会导致股价上涨。管理层的预期以及本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他因素相关的风险和不确定性的影响，包括 以下因素：XPOVIO在商业市场上的采用、XPOVIO或任何获得监管部门批准的Karyopharms候选药物商业化所涉及的时间和成本；获得和保留监管部门对XPOVIO或任何一种药物的批准的能力获得监管部门批准的 Karyopharms 候选药物；Karyopharms 临床结果试验和临床前试验，包括对现有数据和从正在进行的 和未来试验中获得的新数据的后续分析；美国食品药品监督管理局和其他监管机构、临床试验场所的研究审查委员会和出版物审查机构做出的决策的内容和时机，包括 对额外临床试验的需求；Karyopharm或其第三方合作者或利益相关者充分开展各自临床试验的能力适用协议下的义务以及 此类协议对未来的潜在财务影响；Karyopharms 招募患者参与临床试验的能力；计划外的现金需求和支出；Karyopharms 竞争对手为 Karyopharm 目前正在商业化或开发的产品或候选产品 候选药物开发或监管部门批准；COVID-19 疫情或任何未来疫情对Karyopharms业务的直接或间接影响， 的结果

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运营和财务状况；以及Karyopharms为其任何产品或候选产品获得、维持和执行专利和其他知识产权保护的能力。 2024年2月29日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日的Karyopharms10-K表年度报告以及Karyopharm未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中，在 “风险因素” 标题下描述了这些风险和其他风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，除非法律要求 ，否则，Karyopharm明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

XPOVIO^®还有 NEXPOVIO^®是 Karyopharm Therapeutics Inc. 的注册商标。本新闻稿中提及的任何其他商标均为其各自所有者的财产。

联系人：

投资者：

Elhan Webb，特许金融分析师

投资者关系高级副总裁

617.658.0600 | elhan.webb@karyopharm.com

媒体：

Stacy Nobles

企业传播主管

617.658.0540 | stacy.nobles@karyopharm.com

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KARYOPHARM 疗法公司

简明合并运营报表

（未经审计）；（以千计，每股金额除外）

		三个月已结束 3月31日
		2024				2023
收入：
产品收入，净额		$	26,006			$	28,288
许可证和其他收入			7,120				10,410
总收入			33,126				38,698
运营费用：
销售成本			1,911				1,351
研究和开发			35,425				32,339
销售、一般和管理			29,549				35,907
运营费用总额			66,885				69,597
运营损失			(33,759	)			(30,899	)
其他收入（支出）：
利息收入			2,156				2,849
利息支出			(5,884	)			(5,758	)
其他收入（支出），净额			196				(264	)
其他支出总额，净额			(3,532	)			(3,173	)
所得税前亏损			(37,291	)			(34,072	)
所得税条款			(71	)			(54	)
净亏损		$	(37,362	)		$	(34,126	)
基本和摊薄后的每股净亏损		$	(0.32	)		$	(0.30	)
用于每股净亏损的已发行普通股的加权平均数基本和 摊薄			115,454				113,481

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KARYOPHARM 疗法公司

简明的合并资产负债表

（未经审计）；（以千计）

		3月31日 2024				十二月三十一日 2023
资产
现金、现金等价物和投资		$	148,578			$	191,443
受限制的现金			763				961
应收账款			31,082				26,962
其他资产			24,035				21,072
总资产		$	204,458			$	240,438
负债和股东赤字
可转换优先票据		$	171,127			$	170,919
递延特许权使用费义务			132,479				132,479
其他负债			69,807				73,246
负债总额			373,413				376,644
股东赤字总额			(168,955	)			(136,206	)
负债和股东赤字总额；截至2024年3月31日和2023年12月31日，分别已发行116,457股和114,915股以及 已发行股票		$	204,458			$	240,438

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