Editas Medicine 公布2024年第一季度业绩和业务更新

完成成人队列入组，并将多名患者纳入RUNI-CEL治疗严重镰状细胞病的1/2/3期RUBY临床试验的青少年队列中

有望在2024年中期公布来自RUBY试验和eDithal针对输血依赖性β-地中海贫血的reni-cel试验的更多临床数据，并在2024年年底之前提供更多更新

在ASGCT上展示有关体内能力的临床前数据，以支持革命性的体内基因编辑药物的开发

财务状况良好，运营将持续到2026年

马萨诸塞州剑桥，2024年5月8日——临床阶段的基因编辑公司Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）今天公布了2024年第一季度的财务业绩并提供了业务最新情况。

Editas Medicine总裁兼首席执行官Gilmore O'Neill表示：“本季度我们在战略的所有三大支柱方面都取得了重大进展，包括reni-cel、体内和业务发展，包括知识产权。”“我们以强劲的势头进入2024年，我为Editas团队在成为一家商业阶段的公司以及为患有严重的、以前无法治愈的疾病的人开发具有临床差异化的转型药物方面取得的重大进展感到自豪。”

近期成就与展望

体外血红蛋白病

•Renizgamglogene autogedtemcel（renizgamglogene autogedtemcel，前身为 EDIT-301）用于严重镰状细胞病（SCD）

•公司已经完成了针对SCD的1/2/3期RUBY试验成人队列的入组，并继续为患者服药。

•该公司已在青少年队列中招收了多名患者参加RUBY试验。

•公司仍有望在2024年中期提供大量镰状细胞患者的临床数据集，并在2024年年底之前在RUBY试验中提供更多临床随访。

•Reni-Cel 治疗输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)

•该公司继续在eDithal的TDT试验中招募患者并给患者服药。

•该公司仍有望在2024年中期提供来自eDithal试验的更多临床数据，并在2024年年底之前提供更多数据。

体内药物

•该公司将于本周晚些时候在5月9日和10日的美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第27届年会上公布临床前数据，以支持其革命性的活体内基因编辑药物的开发。演示包括：

口头呈现来自小鼠研究的活体临床前数据，这些数据使用脂质纳米颗粒（LNP）介导的优化导向核糖核酸（gRNA）和工程化的Ascas12a信使核糖核酸（mRNA）的递送。

临床前数据表明，Ascas12a gRNA修饰可以在包括肝脏在内的多种细胞类型中进行高效基因编辑，并改善体内基因编辑结果，从而促进体内基因编辑药物的开发。

oResearch 以鉴定强效的大型丝氨酸重组酶 (LSR) 为基础，开发用于全基因敲入的新型体内基因编辑技术，从而扩大开发药物的潜在体内基因编辑靶标。

•该公司有望在年底之前为未公开适应症建立体内临床前概念验证。

其他公司亮点

业务发展

•2024年3月，Editas Medicine和Bristol Myers Squibb（纽约证券交易所代码：BMY）签署了为期两年的延期协议，根据该协议，双方可以研究、开发和商业化用于治疗癌症和自身免疫性疾病的自体和异体α-β-T细胞药物。延期还可以选择将合作进一步延长两年。

知识产权

•就CRISPR专利干涉问题进行的口头辩论

2024年5月7日，美国联邦巡回上诉法院（CAFC）就专利审判和上诉委员会（PTAB）先前有利于布罗德研究所（Broad）的裁决提起的上诉进行了口头辩论，该裁决涉及加利福尼亚大学、维也纳大学与艾曼纽尔·夏彭蒂尔（统称CVC）和布罗德之间的人体细胞中CRISPR/Cas9编辑的特定专利。预计将在2024年下半年就此案作出裁决。

领导力

•格雷戈里·怀特黑德被任命为执行副总裁兼首席技术和质量官

Whitehead先生以首席技术和质量官（CTQO）的身份加入执行领导团队，负责领导技术开发、技术运营和质量部门，推动公司将其基因编辑药物推向生物制剂许可申请（BLA）。Whitehead 先生在生物技术行业拥有超过 25 年的经验，拥有丰富的细胞和基因疗法临床和商业开发专业知识。在担任现任职务之前，怀特黑德先生曾在Editas Medicine担任质量高级副总裁。在加入Editas Medicine之前，Whitehead先生曾在Rubius Therapeutics担任首席质量官，负责建立质量能力，以支持基因工程红细胞的首次人体临床试验。在他职业生涯的早期，他曾在蓝鸟生物担任质量副总裁。在bluebird bio任职期间，Greg扩大了该组织的规模，以支持在美国和欧洲进行的多项基因疗法临床试验和商业上市。

出版物

•《新英格兰医学杂志》于5月6日发表了BRILLIANCE EDIT-101 1/2期试验的结果。

oBRILLIANCE试验是第一项针对人类的体内CRISPR基因编辑研究，该研究证实了治疗罕见遗传性失明Leber先天性黑蒙病10的临床概念验证，具有良好的安全性，并为患者提供了初步的疗效信号。

2024 年第一季度财务业绩

截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.768亿美元，而截至2023年12月31日为4.271亿美元。该公司预计，现有的现金、现金等价物和有价证券，以及短期年度许可费和根据与Vertex Pharmicals, Incorporated的许可协议应支付的或有预付款，将为2026年的运营费用和资本支出提供资金。

2024 年第一季度

•在截至2024年3月31日的三个月中，归属于普通股股东的净亏损为6,200万美元，合每股亏损0.76美元，而2023年同期的净亏损为4,900万美元，合每股亏损0.71美元。

•截至2024年3月31日的三个月，合作和其他研发收入降至110万美元，而2023年同期为990万美元。减少与2023年1月一次性出售公司的全资肿瘤资产和相关许可证有关。

•截至2024年3月31日的三个月，研发费用增加了1,100万美元，达到4,880万美元，而2023年同期为3,780万美元。增长主要归因于分许可和许可付款以及与公司reni-cel计划的持续进展相关的临床和制造成本。

•截至2024年3月31日的三个月，一般和管理费用减少了370万美元，至1,930万美元，而2023年同期为2300万美元。减少的主要原因是与2023年战略计划和业务发展活动有关的一次性专业服务费用以及法律和专利成本的降低。

即将举行的活动

Editas Medicine 计划参加以下科学和医学会议：

•美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第 27 届年会

2024 年 5 月 7 日至 11 日

马里兰州巴尔的摩

Editas Medicine计划参与以下投资者活动：

•2024年美国银行医疗保健会议

2024年5月14日

内华达州拉斯维加斯

•2024 加拿大皇家银行资本市场全球医疗保健会议

2024年5月15日

纽约，纽约

•Stifel 第二届年度基因医学论坛

2024年5月28日

虚拟

电话会议

Editas Medicine管理团队将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和网络直播，提供和讨论2024年第一季度的公司最新情况和财务业绩。要接听电话，请拨打1-877-407-0989（国内）或1-201-389-0921（国际），并要求拨打Editas Medicine财报电话会议。电话会议还将在Editas Medicine网站www.editasmedicine.com的 “投资者” 栏目上进行网络直播，重播将在电话会议结束大约两小时后播出。

关于埃迪塔斯医学

作为临床阶段的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为面向全球严重疾病患者的强大治疗产品线。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革性、耐用、精准的基因组药物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a专利遗产以及布罗德研究所和哈佛大学Cas9人类药物专利资产的独家被许可人。如需了解最新信息和科学演讲，请访问 www.editasmedicine.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果的声明，包括在2024年年底之前为未公开适应症建立体内临床前概念验证，公司接收和提交临床试验和临床前研究数据的时机，包括在2024年中期提供来自RUBY和Edithal试验的更多临床数据，以及到2024年年底的其他更新，公司候选产品的潜在和预期、监管机构申报和批准的时间或可能性、公司对商业准备情况的预期以及公司对现金流的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：临床前研究和临床试验（包括RUBY和Edithal试验）的启动和完成以及包括reni-cel在内的公司候选产品的临床开发所固有的不确定性；临床前研究和临床结果的可用性和时间

试验；临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果；对监管部门批准进行试验或推销产品的预期，以及足以满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求的资金供应情况。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述，该报告包含在公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告中，该报告由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件进行了更新，也包含在公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应以此为依据来代表其自以后的任何日期的观点。除非法律要求，否则公司明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

EDITAS MEDICINE, INC.

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选定的合并资产负债表项目

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