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衡量递归成员美国-公认会计准则：公司债务证券成员2023-12-310001377121美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国-GAAP：商业纸张成员2023-12-310001377121美国-GAAP：公允价值衡量递归成员美国公认会计准则：存款成员资格认证2023-12-310001377121美国-GAAP：公允价值衡量递归成员Ptgx：美国财政部和代理证券成员2023-12-310001377121美国-公认会计准则：公允价值输入级别2成员美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2023-12-310001377121美国-公认会计准则：公允价值输入级别1成员美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2023-12-310001377121美国-GAAP：公允价值衡量递归成员2023-12-310001377121美国公认会计准则：次要事件成员2024-05-060001377121美国-公认会计准则：研究和开发费用成员2024-01-012024-03-310001377121美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2024-01-012024-03-310001377121美国-公认会计准则：研究和开发费用成员2023-01-012023-03-310001377121美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2023-01-012023-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：许可和服务成员ptgx：美国食品药品监督管理局第二代化合物新药申请批准成员Ptgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：许可和服务成员Ptgx:PhaseThreeClinicalTrialForAnyIndicationMemberPtgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：许可和服务成员Ptgx:FilingOfNewDrugApplicationNdaForSecondGenerationCompoundWithU.s.FoodAndDrugAdministrationMemberPtgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersUS-GAAP：许可和服务成员Ptgx:DosingOfThirdPatientInPhase3ClinicalTrialForSecondGenerationCompoundForSecondIndicationMemberPtgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2024-03-310001377121PTGX：武田制药成员Ptgx：DeliverciseOfFullOptOutRightMemberPtgx：FoodAndDrugAdministration批准新药物申请For RusfertideInPv成员PTGX：许可证和协作协议成员2024-01-310001377121PTGX：武田制药成员Ptgx：第三阶段临床试验For RusfertideInPvMemberPTGX：许可证和协作协议成员2024-01-310001377121PTGX：武田制药成员Ptgx：FoodAndDrugAdministration批准新药物申请For RusfertideInPv成员PTGX：许可证和协作协议成员2024-01-310001377121US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-01-012024-03-310001377121US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-01-012023-03-310001377121美国-美国公认会计准则：普通股成员2024-01-012024-03-310001377121美国-美国公认会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-3100013771212023-01-012023-03-310001377121Ptgx:FinancingFacilitySalesAgreement2022Member2022-08-012022-08-310001377121Ptgx:FinancingFacilitySalesAgreement2022Member2023-03-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersPTGX：许可证和协作协议成员2017-01-012024-03-3100013771212023-08-012023-08-310001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersSRT：最小成员数Ptgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2022-06-012022-06-300001377121PTGX：JanssenBiotechIncMembersSRT：最大成员数Ptgx:LicenseAndCollaborativeAgreementAmendedAndRestatedMember2022-06-012022-06-300001377121PTGX：武田制药成员SRT：最小成员数PTGX：许可证和协作协议成员2024-02-012024-02-290001377121PTGX：武田制药成员SRT：最大成员数PTGX：许可证和协作协议成员2024-02-012024-02-290001377121PTGX：武田制药成员SRT：最小成员数PTGX：许可证和协作协议成员2024-01-012024-01-310001377121PTGX：武田制药成员SRT：最大成员数PTGX：许可证和协作协议成员2024-01-012024-01-3100013771212023-08-3100013771212023-01-012023-12-310001377121PTGX：武田制药成员SRT：最大成员数PTGX：许可证和协作协议成员2024-02-290001377121PTGX：武田制药成员SRT：最大成员数Ptgx：DeliverciseOfFullOptOutRightMemberPTGX：许可证和协作协议成员2024-01-310001377121PTGX：武田制药成员SRT：最大成员数Ptgx：OfficiseOfFullOptOutRightDuringInitialOptOutPeriodMemberPTGX：许可证和协作协议成员2024-01-310001377121PTGX：武田制药成员SRT：最大成员数PTGX：许可证和协作协议成员2024-01-310001377121PTGX：武田制药成员US-GAAP：许可和维护成员PTGX：许可证和协作协议成员2024-01-310001377121PTGX：武田制药成员Ptgx：发展服务会员2024-01-310001377121PTGX：武田制药成员US-GAAP：许可和服务成员2024-02-012024-02-290001377121美国公认会计准则：MoneyMarketFundsMembers2024-03-310001377121美国-公认会计准则：公司债务证券成员2024-03-310001377121美国-GAAP：商业纸张成员2024-03-310001377121美国公认会计准则：存款成员资格认证2024-03-310001377121Ptgx：美国财政部和代理证券成员2024-03-310001377121美国公认会计准则：MoneyMarketFundsMembers2023-12-310001377121美国-公认会计准则：公司债务证券成员2023-12-310001377121美国-GAAP：商业纸张成员2023-12-310001377121美国公认会计准则：存款成员资格认证2023-12-310001377121Ptgx：美国财政部和代理证券成员2023-12-310001377121美国公认会计准则：次要事件成员2024-05-062024-05-060001377121Ptgx:SecuritiesPurchaseAgreementWithAccreditedInvestorsMemberUS-GAAP：PrivatePlacementMembers2018-08-3100013771212024-03-3100013771212023-12-3100013771212024-04-3000013771212024-01-012024-03-31Xbrli：共享ISO 4217：美元Xbrli：纯ISO 4217：美元Utr：SQFTUtr：SQFTISO 4217：美元Xbrli：共享PTGX：段

目录表

美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格：10-Q


☒	根据1934年《证券交易法》第13或15(D)款规定的季度报告

截至本季度末2024年3月31日

或


☐	根据1934年《证券交易法》第13或15(D)款提交的过渡报告

对于从中国到日本的过渡期，日本政府将中国政府转变为中国政府，中国政府将中国政府转变为中国政府。

委员会档案号：001-37852

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

(注册人的确切姓名载于其章程)

特拉华州		98-0505495
(述明或其他司法管辖权公司或组织)		(国际税务局雇主) 识别号码)

7707 Gateway Boulevard，140套房纽瓦克, 加利福尼亚		94560-1160
（注册人主要行政办事处的地址）		(邮政编码)
(510) 474-0170 (注册人的电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券：


每个班级的标题	交易代码	注册的每个交易所的名称
普通股，面值0.00001美元	PTGX	这个纳斯达克股票市场有限责任公司

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13节或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。这是一个很大的问题。是 ⌧*◻

用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。这是一个很大的问题。是 ⌧*◻

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。



大型数据库加速的文件管理器	☒	加速的文件管理器	☐
		规模较小的新闻报道公司	☐
非加速文件服务器	☐	新兴成长型公司	☐

如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如规则第312B条所界定-《交易法》第2条）。是的 ☐*☒

截至2024年4月30日，已有 58,652,133登记人普通股的股份，每股面值0.00001美元，已发行。

目录表

主人公治疗公司

表格10-Q

I
		页面

第I部分	财务信息

第1项。	简明合并财务报表(未经审计)
	简明综合资产负债表	1
	简明综合业务报表	2
	简明综合全面收益表(亏损)	3
	股东权益简明合并报表	4
	现金流量表简明合并报表	5
	未经审计的简明合并财务报表附注	6
第二项。	管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析	18
第三项。	关于市场风险的定量和定性披露	31
第四项。	控制和程序	32

第II部	其他信息

第1项。	法律诉讼	32
项目1A.	风险因素	32
第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	56
第三项。	高级证券违约	56
第四项。	煤矿安全信息披露s	56
第5项。	其他信息	56
第6项。	陈列品	57
	签名	59

目录表

第一部分. - 财务信息

第1项。财务报表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

简明综合资产负债表

(未经审计)

(以千为单位，不包括每股和每股数据)


	3月31日		12月31日
	2024		2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	172,568	$	186,727
有价证券		150,067		154,890
协作合作伙伴应收账款		300,043		10,000
预付费用和其他流动资产		4,875		3,960
流动资产总额		627,553		355,577
财产和设备，净额		1,111		1,195
受限现金--非流动现金		225		225
经营性租赁使用权资产		387		954
总资产	$	629,276	$	357,951
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款	$	3,507	$	772
支付给协作合作伙伴		3		3
应计费用和其他应付款		16,487		19,358
递延收入--当期		16,125		—
应付所得税		3,326		—
经营租赁负债--流动		462		1,141
流动负债总额		39,910		21,274
递延收入--非流动收入		28,922		—
总负债		68,832		21,274
承付款和或有事项
股东权益：
优先股，$0.00001面值，10,000,000授权股份；不是已发行及已发行股份		—		—
普通股，$0.00001面值，90,000,000授权股份；58,600,787和57,708,613股票已发布和杰出的分别截至2024年3月31日和2023年12月31日		1		1
额外实收资本		969,042		952,491
累计其他综合损失		(229)		(105)
累计赤字		(408,370)		(615,710)
股东权益总额		560,444		336,677
总负债和股东权益	$	629,276	$	357,951

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

目录表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

简明综合业务报表

(未经审计)

(以千为单位，不包括每股和每股数据)


	截至三个月
	3月31日
	2024		2023
许可和协作收入	$	254,953	$	—
运营费用：
研发		33,734		27,416
一般和行政		14,910		8,605
总运营费用		48,644		36,021
营业收入(亏损)		206,309		(36,021)
利息收入		4,376		2,491
其他费用，净额		(19)		(195)
所得税费用前收益(亏损)		210,666		(33,725)
所得税费用		(3,326)		—
净收益(亏损)	$	207,340	$	(33,725)
每股净收益(亏损)，基本	$	3.41	$	(0.67)
稀释后每股净收益(亏损)	$	3.26	$	(0.67)
加权平均-用于计算每股净收益(亏损)的股票，基本		60,855,689		50,573,650
加权平均-用于计算每股净收益(亏损)的平均股份，稀释后		63,595,328		50,573,650

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

目录表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

简明综合全面收益表(损益表)

(未经审计)

(单位：千)


	截至三个月
	3月31日
	2024		2023
净收益(亏损)	$	207,340	$	(33,725)
其他全面收益(亏损)：
外国业务翻译收益		—		194
有价证券的未实现(亏损)收益		(124)		43
综合收益(亏损)	$	207,216	$	(33,488)

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

目录表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

股东权益简明合并报表

(未经审计)

(单位：千，共享数据除外)


						累计
				其他内容		其他				总计
	普普通通			已缴费		全面		累计		股东的
	库存			资本		(亏损)收入		赤字		权益
截至2024年3月31日的三个月	股票	金额
2023年12月31日的余额	57,708,613	$	1	$	952,491	$	(105)	$	(615,710)	$	336,677
股权激励和员工购股计划下的普通股发行	827,978		—		7,799		—		—		7,799
预扣股份用于净结清转归限制性股票单位时的预扣税款	(20,793)		—		(600)		—		—		(600)
预融资凭证行使后发行普通股	84,989		—		—		—		—		—
基于股票的薪酬费用	—		—		9,352		—		—		9,352
其他全面收益(亏损)	—		—		—		(124)		—		(124)
净收益(亏损)	—		—		—		—		207,340		207,340
2024年3月31日余额	58,600,787	$	1	$	969,042	$	(229)	$	(408,370)	$	560,444



						累计
				其他内容		其他				总计
	普普通通			已缴费		全面		累计		股东的
	库存			资本		(亏损)收入		赤字		权益
截至2023年3月31日的三个月	股票	金额
2022年12月31日的余额	49,339,252	$	—	$	752,722	$	(359)	$	(536,755)	$	215,608
按市价发行普通股，扣除发行成本后的净额	1,749,199		1		24,301		—		—		24,302
股权激励和员工购股计划下的普通股发行	358,211		—		2,261		—		—		2,261
预扣股份用于净结清转归限制性股票单位时的预扣税款	(6,159)		—		(100)		—		—		(100)
基于股票的薪酬费用	—		—		7,584		—		—		7,584
其他全面收益(亏损)	—		—		—		237		—		237
净收益(亏损)	—		—		—		—		(33,725)		(33,725)
2023年3月31日的余额	51,440,503	$	1	$	786,768	$	(122)	$	(570,480)	$	216,167

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

目录表

PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.

现金流量表简明合并报表

(未经审计)

(单位：千)


	截至三个月
	3月31日
	2024		2023
经营活动的现金流
净收益(亏损)	$	207,340	$	(33,725)
对净收益(亏损)与业务活动中使用的现金净额进行调整：
基于股票的薪酬		9,352		7,584
经营性租赁使用权资产摊销		584		584
增加有价证券的折价		(1,615)		(1,255)
折旧		236		248
其他		—		194
经营性资产和负债变动情况：
协作合作伙伴应收账款		(290,043)		(41)
预付费用和其他资产		(915)		787
应付帐款		2,825		381
支付给协作合作伙伴		—		(47)
应计费用和其他应付款		(2,870)		(8,383)
递延收入		45,047		—
应付所得税		3,326		—
经营租赁负债		(696)		(674)
用于经营活动的现金净额		(27,429)		(34,347)
投资活动产生的现金流
购买有价证券		(65,671)		(28,060)
有价证券到期日收益		71,984		37,896
购置财产和设备		(242)		(10)
投资活动提供的现金净额		6,071		9,826
融资活动产生的现金流
在市场上发行的收益，扣除发行成本		—		24,302
因行使股票期权而发行普通股和根据员工股票购买计划购买股票的收益		7,799		2,261
与限制股单位净结清有关的预扣税款		(600)		(100)
融资活动提供的现金净额		7,199		26,463
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增		(14,159)		1,942
期初现金、现金等价物和限制性现金		186,952		125,969
现金、现金等价物和受限现金，期末	$	172,793	$	127,911
非现金融资和投资信息的补充披露：
应付账款和应计负债中的财产和设备购置	$	45	$	15

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

目录表

主人公治疗公司

未经审计的简明合并财务报表附注

注：1.业务的组织和描述

该公司总部设在加利福尼亚州纽瓦克。“公司”(The Company)是一家生物制药公司，拥有基于多肽的新化学实体Rusfertie和JNJ-2113，它们都来自公司的专有技术平台，处于临床开发的第三阶段后期阶段。该公司的临床项目分为两大类：(I)血液病和血液紊乱，(Ii)炎症性和免疫调节性疾病。本公司有一家全资附属公司--Pty有限公司(“澳大利亚公司”)，位于澳大利亚昆士兰州布里斯班市。

经营部门是企业的组成部分，可获得单独的财务信息，并由首席执行官(公司的首席运营决策者)定期评估，以决定如何分配资源和评估业绩。公司以以下方式经营和管理其业务一运营部门。公司首席执行官在汇总的基础上审查财务信息，以便分配和评估财务业绩。

流动性

截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券322.6百万美元。本公司自成立至2024年3月31日累计净亏损为$408.4百万美元。该公司的最终成功取决于其研发和合作活动的结果。该公司未来可能会出现更多亏损，并可能需要筹集更多资本以继续执行其长期业务计划。自2016年8月首次公开募股以来，该公司的运营资金主要来自发行普通股的收益以及根据许可和合作协议收到的付款。

风险和不确定性

本公司目前处于宏观经济不确定和资本市场混乱的时期，受到国内和全球货币和财政政策、地缘政治不稳定(包括俄罗斯与乌克兰之间以及以色列及周边地区持续的军事冲突)、中国与台湾之间日益紧张的局势以及高利率的影响。疾病、流行病和流行病的爆发可能会对公司未来的经营业绩和流动性产生不利影响，包括现有和计划中的临床试验可能出现延误、为这些临床试验招募患者的困难、制造和合作活动的延误以及供应链中断。乌克兰冲突加剧了市场混乱，包括大宗商品价格的大幅波动以及供应链中断。美国联邦储备委员会(Federal Reserve)和其他央行可能无法通过更严格的货币政策来遏制通胀，通胀可能会在很长一段时间内上升或持续。通货膨胀因素，如临床用品成本、利率、管理费用和运输成本的增加，可能会对公司的经营业绩产生不利影响。公司将继续关注这些事件及其对其业务的潜在影响。虽然到目前为止，公司并不认为通货膨胀对其财务状况或经营结果产生了实质性的不利影响，但由于许多因素，包括国内和全球货币和财政政策、供应链限制、俄罗斯与乌克兰和以色列及周边地区之间持续的冲突和其他因素，公司的财务状况或经营结果可能会受到不利影响，这些因素可能会导致公司候选产品的制造成本增加和研究延迟。

注：2.重要会计政策摘要

列报和合并的基础

随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则(“GAAP”)、10-Q表说明和规则编制的

目录表

S-X条例10-01和美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)关于中期财务报告的适用规则和条例。在这些规则允许的情况下，GAAP通常要求的某些脚注或其他财务信息已被简略或省略，因此截至2024年3月31日的简明综合资产负债表源自公司于该日期的未经审计的综合财务报表，但不包括GAAP为完成综合财务报表所需的所有信息。该等未经审核的中期简明综合财务报表的编制基准与本公司的年度综合财务报表相同，管理层认为该等中期简明综合财务报表反映了公平列报本公司简明综合财务报表所需的所有调整(包括正常经常性调整)。截至2024年3月31日的三个月的运营结果不一定表明截至2024年12月31日的一年或未来任何一段时间的预期结果。

随附的未经审计简明综合财务报表及相关财务资料应与截至2023年12月31日止年度的经审计综合财务报表及其相关附注一并阅读，该等报表包括于本公司于2024年2月27日提交予美国证券交易委员会的10-K表年报。

合并原则

随附的未经审核中期简明综合财务报表包括本公司及其全资附属公司的账目。合并后，所有公司间交易和余额均已冲销。

预算的使用

根据公认会计原则编制简明综合财务报表时，管理层须作出估计、假设及判断，以影响截至简明综合财务报表日期的资产及负债额及或有负债的披露，以及报告期内的收入及开支的呈报金额。管理层不断评估其估计数，包括与收入确认、研究和开发活动应计费用、股票薪酬、所得税、有价证券和租赁有关的估计数。与收入确认有关的估计数包括用于确定用于在不同履约债务之间分配交易价格的独立销售价格的假设、用于确认某些履约债务随时间的收入的假设(使用基于成本的计入法作为进度的衡量标准)，以及关于是否应在每个报告期的交易价格中计入或有对价的估计。管理层根据过去和预期的结果、趋势和公司认为在当时情况下合理的各种其他假设，包括对预测金额和未来事件的假设，做出这些估计。实际结果可能与这些估计大不相同。

由于地缘政治不稳定、通胀压力、高利率、衰退环境、国内和全球货币和财政政策等因素，全球经济和金融市场出现了不确定性和混乱。到目前为止，该公司已在其会计估计中考虑了任何已知的影响，并不知道有任何额外的特定事件或情况需要对其估计或判断进行任何额外的更新，或修订截至本季度报告10-Q表格提交日期的资产或负债的账面价值。随着新事件的发生和获得更多信息，这些估计可能会发生变化。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值大不相同。

现金流量表简明合并报表中报告的现金

简明综合现金流量表中列报的现金包括简明综合资产负债表中列报的现金和现金等价物总额以及限制性现金。

目录表

简明合并现金流量表中报告的现金包括(千)：


	3月31日
	2024		2023
现金和现金等价物	$	172,568	$	127,686
受限现金--非流动现金		225		225
在简明合并现金流量表上报告的现金总额	$	172,793	$	127,911

基于股票的薪酬费用

公司已授予股票期权、限制性股票单位(“RSU”)和绩效股票单位(“PSU”)。

与股票期权相关的基于股票的补偿费用基于布莱克-斯科尔斯估值模型的估计授予日期公允价值，该模型要求使用与预期股价波动、期权期限、无风险利率和股息率相关的主观假设。本公司确认最终预期归属的奖励在归属期间的补偿费用。

与RSU相关的基于股票的补偿费用是基于公司普通股在授予日的公允价值，该公允价值等于公司普通股在授予日的收盘价。对于RSU，公司确认最终预期归属的奖励在归属期间的补偿费用。PSU允许此类奖励的获得者在实现预先设定的业绩目标时赚取公司普通股的全部既得股。与PSU相关的基于股票的薪酬支出是基于公司普通股在授予日的公允价值，该公允价值等于公司普通股在授予日的收盘价，并在预期实现业绩目标时确认。公司每季度评估一次达到业绩标准的可能性。对本期和前期的累积影响是，预计将赚取的单价股估计数量的变化，确认为补偿费用，或确认为订正估计数期间以前确认的补偿费用的减少。

当股票奖励发生时，公司确认没收股票奖励。

基于股票的薪酬支出总额如下(以千计)：


	截至三个月
	3月31日
	2024		2023
研发	$	5,288	$	4,582
一般和行政		4,064		3,002
基于股票的薪酬总支出	$	9,352	$	7,584

目录表

重大会计政策

协作安排

本公司分析其合作安排，以评估该等安排是否涉及由双方进行的联合经营活动，而该等各方既是活动的积极参与者，并面临重大风险和回报，因此属于会计准则编纂专题808的范围-协作安排(“主题808”)。对于包含多个要素的协作安排，公司确定哪些记账单位被认为在主题808的范围内，以及哪些记账单位更能反映供应商-客户关系，因此在会计准则编纂主题606的范围内-与客户签订合同的收入(“主题606”)。对于根据专题808核算的计量单位，通过类比适当的会计文献或采用合理的会计政策选择，确定适当的确认方法并始终如一地适用。对于主题808范围内的合作安排，公司根据每项活动的性质对损益表分类进行评估，以便根据每项活动的性质列报与多个会计单位相关的其他参与者的应付或欠款。作为合作关系而不是客户关系的付款或报销，如共同开发和共同商业化活动，酌情记录为研发费用或一般和行政费用的增减。

在截至2024年3月31日的三个月中，公司的重大会计政策与附注2中披露的政策相比没有其他重大变化。

最近采用的会计公告

2020年8月，FASB发布了更新的会计准则第2020-06号。债务 - 带转换和其他选择的债务(分主题470-20)和衍生工具和对冲实体自有股权的 - 合同(分主题815-40)：在实体自有股权中对可转换票据和合同的会计处理(“ASU 2020-06”)，通过取消当前GAAP所要求的主要分离模型，简化了可转换工具的会计处理。ASU 2020-06还取消了与股权挂钩的合同符合衍生品范围例外所需的某些结算条件，并简化了某些领域的稀释每股收益计算。ASU 2020-06自2024年1月1日起对本公司生效。本公司采用ASU 2020-06，自2024年1月1日起生效。本指导意见的采纳并未对本公司的精简合并产生实质性影响财务报表或相关披露。

最近发布的截至2024年3月31日尚未采用的会计公告

2023年11月，FASB发布了会计准则更新号2023-07。分部报告(主题280)--对可报告分部披露的改进(“ASU 2023-07”)，其中要求公共实体每年和临时披露递增的分部信息。ASU 2023-07要求具有单一可报告部门的公共实体提供ASU 2023-07修正案要求的所有披露，以及以下文件中的所有现有部门披露。分部报告(主题280)。ASU 2023-07在2024年1月1日开始的会计年度和2025年1月1日开始的会计年度内的过渡期内对公司有效。该公司目前正在评估采用这一指导方针对其财务状况、经营结果和现金流的影响。

2023年12月，FASB发布了会计准则更新号2023-09。所得税（专题740）-所得税披露的改进(“ASU 2023-09”)，其中要求公共商业实体每年在所得税税率调节中披露具体类别，并为符合质量门槛的项目提供更多信息。ASU 2023-09还要求各实体每年披露有关已缴纳所得税的额外信息和某些项目的分类信息。ASU 2023-09从2025年1月1日起对公司生效。公司目前正在评估采用这一指导方针对其财务状况、经营结果和现金流的影响.

目录表

注：3.许可和协作协议

武田合作协议

2024年1月，该公司与武田药品美国公司(“武田”)签署了开发和商业化鲁斯弗肽的全球许可和合作协议(“武田合作协议”)，该协议于2024年3月生效。

该公司和武田公司将在美国(“利润分享地区”)共同开发和商业化黄曲霉毒素和其他指定的第二代可注射庚西丁模拟化合物(“特许产品”)，并将其商业化。武田独家负责授权产品在所有其他国家/地区(“武田地区”)的开发和商业化。公司和武田将分担在利润分享区域内特许产品的开发、制造和商业化活动的成本，前提是(I)公司将牵头完成正在进行的第三阶段验证计划，评估鲁斯菲治疗真性红细胞增多症(“PV”)以及相关的美国监管活动，并负责与此相关的成本；(Ii)武田将在利润分享区领导与黄曲霉毒素相关的商业化前活动，并将独自承担与之相关的费用，(Iii)武田将在利润分享区领导黄曲霉毒素的商业化，主角持有共同细节的选择权。武田独家负责武田地区特许产品的开发、制造和商业化的所有费用。本公司向武田授予本公司若干知识产权的不可转让、可再许可及独家许可，以行使其在武田合作协议项下的权利及履行其义务。

在武田合作协议生效后30天内，公司将收到预付款$300.01000万美元。此外，该公司有资格获得额外的全球开发、监管和商业里程碑付款，金额最高可达$330.01000万美元，并从中国获得分级版税10%至17武田地区特许产品净销售额的%。公司和武田还将平分损益(50%给本公司和50%to Takeda)用于利润分享区内的特许产品。武田将在全球范围内登记授权产品的销售情况。

本公司有权选择完全退出黄曲霉毒素和所有其他特许产品在利润分享区域内的利润分享和亏损分享(“完全退出权利”)(I)在向美国食品和药物管理局(FDA)提交治疗真性红细胞增多症(“PV”)的新药申请(“NDA”)后120天开始的90天内(“最初选择退出期限”)；和(2)为方便起见，在没有收到选择退出付款(定义如下)的情况下(通常在最初的选择退出期限之后)。此外，如果本公司不行使全部选择退出权利，本公司可逐个许可产品地选择退出任何非黄曲霉毒素的许可产品(每个产品均为“部分退出权利”，而全部退出权利或部分选择退出权利均为“选择退出权利”)。在公司行使退出权利后，公司已同意将适用的开发和商业活动移交武田公司，武田公司已同意在美国承担此类活动的唯一运营和财务责任。

武田合作协议规定武田向公司支付的开发、监管和商业里程碑总金额最高可达$975如果公司完全行使选择退出的权利，则为100万美元。除了这些里程碑式的付款外，如果公司在最初的选择退出期间行使全部选择退出权利，公司将获得：(I)a$200在其完全行使选择退出权利后支付100万美元；及(Ii)额外支付$200在FDA批准用于光伏的黄曲霉毒素的NDA(加在一起，即“选择退出付款”)之后，支付了100万美元。如果公司行使选择退出权，武田已同意向公司支付14%至29按本公司已行使退出权的特许产品的全球净销售额的%计算。

武田合作协议下即将到来的潜在开发和监管里程碑包括：

目录表

●

$25.0在成功实现第三阶段验证黄腐素在光伏中的临床试验的主要终点后；以及

●

$50.0在FDA批准用于光伏中的黄曲霉毒素的NDA(或$75.0如果公司完全行使选择退出权，则为100万美元)。

该公司评估了武田合作协议，并得出结论，该协议的内容属于主题606和主题808的范围。截至武田合作协议的生效日期，公司确定了两项不同的履约义务：(I)武田合作协议生效时交付的黄曲霉毒素许可证和(Ii)在初始选择退出期间之前将提供的某些开发服务，包括公司完成光伏验证第三阶段临床试验的责任，以及在成功完成验证试验和相关制造服务后向FDA提交保密协议的责任。

该公司已确定初始交易价格总计为美元。300.0百万美元，其中包括预付款。到目前为止，该公司已将任何未来的估计里程碑或特许权使用费排除在此交易价格之外，所有这些都当前受到限制，或受基于销售和使用的特许权使用费例外的限制。作为公司对这一可变对价限制的评估的一部分，公司确定潜在的付款取决于发展和监管里程碑，这些里程碑是不确定的，非常容易受到其控制之外的因素的影响。该公司分配了$254.1向许可证支付初始交易价格的百万美元和$45.9根据每项履约义务的相对独立销售价格，向开发服务支付100万美元。分配给许可证的金额在向武田转让许可证时得到满足，该许可证代表在某个时间点转让的功能性知识产权。分配给开发服务的金额将根据公司履行履约义务的努力相对于履行履约义务的预期总努力或投入(例如，与总预算相比产生的成本)的衡量标准，随着时间的推移予以确认。该公司确认了$0.9自合同生效之日起至2024年3月31日止。

该公司认定，武田合作协议符合专题808下的合作安排的定义。双方都是指导和实施特许产品开发的积极参与者，双方都面临着与产品的商业成功相关的重大风险和回报。如果公司不行使选择退出的权利(“公司选择加入”)，公司和武田将共同详细说明在美国的特许产品，并通过利润分享结构分享经济成果。本公司已确定，本公司选择加入日期之后的开发成本属于主题808的范围，该主题不提供确认和计量指导。因此，公司确定会计准则编纂专题730-研究与开发根据协定的费用分摊规定，将其类比为适当。该公司的结论是，向武田支付或从武田支付与这些服务相关的费用将分别计入研究和开发费用的增加或减少。

JNJ许可和协作协议

于2021年7月27日，本公司与强生创新药物(“JNJ”)(前身为Janssen Biotech，Inc.)订立经修订及重新签署的许可及合作协议，修订及重述本公司与JNJ之间经第一次修订后于2019年5月7日生效的许可及合作协议(统称“JNJ许可及合作协议”)，自2017年7月13日起生效。从2017年成立到2022年12月31日，公司共赚得$112.5JNJ不退还的一百万现金预付款。在2023年第四季度，公司赚了一大笔钱$50.0在JNJ-2113的标志性总阶段3期临床试验中，第三名患者服用JNJ-2113治疗中重度银屑病和一种银屑病。$10.01000万美元的里程碑付款他给国歌2b期试验中的第三名患者服用了中到重度活动期溃疡性结肠炎(UC)。该公司共赚取了$172.5从2017年开始到本季度报告日期，JNJ的不可退还款项为2000万美元。

JNJ许可和合作协议涉及口服IL-23受体拮抗剂候选药物的开发、制造和商业化，并使JNJ能够为多种药物开发协作化合物

目录表

有迹象表明。根据JNJ许可和合作协议，JNJ必须使用商业上合理的努力来开发至少两种适应症的至少一种合作化合物。

即将到来的潜在发展和监管里程碑包括：

●

$115.0第二代化合物用于满足其主要临床终点的任何适应症的III期临床试验;

●

$35.0向FDA提交第二代化合物的保密协议后，将获得100万美元；

●

$50.0在FDA批准第二代化合物的NDA后，

●

$15.0在用于第二适应症的第二代化合物的III期临床试验中，第三名患者给药后，

自2022年6月30日起，公司完成了JNJ许可和合作协议项下的履约义务。根据协议，该公司有资格获得未来销售里程碑付款和按以下百分比计算的产品净销售额的分级特许权使用费6%至10%.

收入确认

在截至2024年3月31日的三个月中，该公司确认的许可和协作收入为255.0与武田合作协议交易价格相关的百万美元，包括$254.1分配给2024年3月协议生效后交付武田的黄曲霉毒素许可证的100万美元和#美元0.9本公司于期内以成本为基础的输入法提供的发展服务费用为百万元。截至2023年3月31日的三个月，不是许可证和协作收入已确认。

剩余的未确认交易价格金额为$45.0截至2024年3月31日，在公司的简明综合资产负债表上，100万美元被记录为递延收入，并将随着时间的推移根据公司为履行业绩义务所做的努力相对于为履行业绩义务所做的总预期努力或投入(例如，所发生的成本与总预算之比)的衡量来确认。

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内，该公司不是在每个期间开始时，不确认递延收入合同负债余额中包括的任何数额的收入。获得或履行合同的成本都没有资本化。

附注4.公允价值计量

金融资产和负债按公允价值入账。公允价值会计准则提供了计量公允价值的框架，澄清了公允价值的定义，并扩大了关于公允价值计量的披露。公允价值定义为于报告日期在市场参与者之间的有序交易中为出售资产而收取的或为转移负债而支付的价格(退出价格)。《会计准则》确立了一个三级层次结构，在计量公允价值时，对估值方法中使用的投入进行优先排序如下：

1级-投入是在计量日期相同资产或负债在活跃市场的未经调整的报价。

2级-有关资产或负债的投入(第1级所包括的报价市场价格除外)可直接或间接观察到，方法是与计量日期的市场数据及工具的预期寿命相关。

目录表

3级-投入反映了管理层对市场参与者在计量日期为资产或负债定价时使用的最佳估计。考虑到估值技术中固有的风险和模型投入中固有的风险。

在确定公允价值时，本公司采用报价市场价格、经纪商或交易商报价或估值技术，最大限度地利用可观察到的投入，尽可能减少使用不可观察到的投入，并在评估公允价值时考虑交易对手信用风险。

下表列出了使用以上定义的投入确定的公司金融资产的公允价值(以千为单位)：


	2024年3月31日
	第1级		二级		第三级		总计
资产：
货币市场基金	$	24,432	$	—	$	—	$	24,432
存单		—		10,661		—		10,661
商业票据		—		170,510		—		170,510
公司债务证券		—		12,657		—		12,657
美国财政部和机构证券		—		101,035		—		101,035
金融资产总额	$	24,432	$	294,863	$	—	$	319,295


	2023年12月31日
	第1级		二级		第三级		总计
资产：
货币市场基金	$	19,212	$	—	$	—	$	19,212
存单		—		13,004		—		13,004
商业票据		—		130,296		—		130,296
公司债务证券		—		7,672		—		7,672
美国财政部和机构证券		—		145,085		—		145,085
金融资产总额	$	19,212	$	296,057	$	—	$	315,269

该公司的存款单、商业票据、公司债务证券以及美国国债和机构证券（包括美国国债）被归类为2级，因为它们的估值基于活跃市场中类似工具的市场报价、非活跃市场中相同或类似工具的报价和基于模型的估值技术，所有重要输入都可以在市场上观察到，或者可以通过资产基本上整个期限的可观察市场数据来证实。

本公司剩余金融资产及负债(包括现金、应收账款及应付账款)的账面价值因属短期性质而接近其公允价值。

目录表

说明5.现金等值物和有价证券

现金等价物和有价证券包括以下内容(以千计)：


	2024年3月31日
	摊销		未实现的毛收入
	成本		收益		损失		公允价值
货币市场基金	$	24,432	$	—	$	—	$	24,432
存单		10,661		2		(2)		10,661
商业票据		170,606		1		(97)		170,510
公司债务证券		12,677		—		(20)		12,657
美国财政部和机构证券		101,037		4		(6)		101,035
现金等价物和有价证券总额	$	319,413	$	7	$	(125)	$	319,295
分类为：
现金等价物							$	169,228
有价证券								150,067
现金等价物和有价证券总额							$	319,295


	2023年12月31日
	摊销		未实现的毛收入
	成本		收益		损失		公允价值
货币市场基金	$	19,212	$	—	$	—	$	19,212
存单		12,998		6		—		13,004
商业票据		130,351		5		(60)		130,296
公司债务证券		7,678		—		(6)		7,672
美国财政部和机构证券		145,024		63		(2)		145,085
现金等价物和有价证券总额	$	315,263	$	74	$	(68)	$	315,269
分类为：
现金等价物							$	160,379
有价证券								154,890
现金等价物和有价证券总额							$	315,269

美元的有价证券150.1百万美元和美元154.9截至2024年3月31日和2023年12月31日分别持有的100万美元合同到期日不到一年.公司无意出售其处于未实现亏损状态的证券，并且公司不太可能被要求在收回其摊销成本基础（可能在到期时）之前出售其证券。有不是所列期间有价证券的重大已实现收益或已实现损失。公司评估了具有未实现损失的证券，以确定此类损失（如果有的话）是否是由于信贷相关因素造成的，并确定存在不是将于2024年3月31日确认的信贷相关损失。

目录表

注：6.资产负债表组成部分

预付费用和其他流动资产

预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：


	3月31日		12月31日
	2024		2023
预付临床和研究相关费用	$	1,645	$	649
预付保险		1,335		1,410
预付许可证		530		529
其他预付费用		1,005		1,040
其他应收账款		360		332
预付费用和其他流动资产	$	4,875	$	3,960

财产和设备，净额

财产和设备，净值如下(以千计)：


	3月31日		12月31日
	2024		2023
实验室设备	$	5,423	$	5,323
家具和电脑设备		1,195		1,143
租赁权改进		963		963
总资产和设备		7,581		7,429
累计折旧		(6,470)		(6,234)
财产和设备，净额	$	1,111	$	1,195

应计开支及其他应付款项

应计费用和其他应付款包括以下各项（以千计）：


	3月31日		12月31日
	2024		2023
应计临床和研究相关费用	$	8,459	$	11,841
应计员工相关费用		2,458		6,786
应计专业服务费		5,530		632
其他		40		99
应计费用和其他应付款总额	$	16,487	$	19,358

说明7.股东权益

公开发行

于二零二三年四月，本公司完成包销公开发售 5,000,000其普通股的公开发行价为$20.00每股，并发行了额外的750,000普通股，价格为$20.00在承销商行使购买额外股份的选择权后，每股收益。扣除承销佣金和公司支付的发售费用后的净收益为#美元107.8百万美元。

自动柜员机服务

于2022年8月，本公司订立公开市场销售协议^SM：，根据该规定，公司可以提供和出售高达 $100.0 不时在“市场上”发行中发行百万股普通股（

目录表

“2022年ATM设施”）。有不是截至2024年3月31日的三个月内，在2022年ATM设施下销售了公司普通股。截至2023年3月31日的三个月内，公司出售 1,749,199 2022年ATM机制下的普通股股份，净收益为 $24.3 扣除发行成本后，百万美元。

预先出资认股权证

于二零一八年八月，本公司与若干认可投资者（各称为“投资者”，统称“投资者”）订立证券购买协议，据此，本公司出售合共 2,750,000其普通股的价格为$8.00每股，净收益总额为$21.7扣除公司应付的发行费用后，在同时进行的私人配售中，本公司向投资者发行认股权证，以购买总计 2,750,000普通股(每份为“认股权证”，统称为“认股权证”)。每份认股权证可在2018年8月8日至2023年8月8日。购买认股权证1,375,000该公司普通股的行使价格为#美元。10.00每股及认购权证1,375,000该公司普通股的行使价格为#美元。15.00每股普通股和配股符合股权分类的标准，交易的净收益被记录为额外缴入资本的抵免。

于二零二三年八月，于认股权证届满前，本公司与投资者及其联属公司订立若干协议，根据该等协议，本公司同意允许行使认股权证，以换取相当于相同数目认股权证股份的预筹资权证，行权价为$。0.001每股(“预融资权证”)。在协议签署后和认股权证期满之前，所有尚未行使的认股权证均以毛收入#美元行使。34.4百万美元以换取44,748购买公司普通股和预筹资金认股权证的股份2,705,252普通股(在任何股票分红和拆分、反向股票拆分、资本重组、重组或类似交易的情况下进行调整，如预融资权证所述)，行使价为#美元0.001每股。预先出资的认股权证将在其全部行使之日失效。预筹资权证可在到期前的任何时间行使，但如果预资权证在生效后，投资者将实益拥有超过9.99公司普通股的%，但某些例外情况除外。普通股和预先出资的认股权证符合股权分类标准，交易所得净收益记入额外实收资本的贷方。根据会计准则编码主题260，每股收益由于行权价格微不足道，未到期的预筹资权证计入每股基本净亏损，且于原发行日期后完全归属及可行使。在截至2024年3月31日的三个月内，预先出资的认股权证84,992股票被净行使，导致发行了84,989普通股。截至2024年3月31日，预先出资的认股权证2,620,260股票都是流通股。

注8.所得税

本公司已记录所得税准备#美元。3.3截至2024年3月31日的三个月为100万美元。不是所得税拨备是在截至2023年3月31日的三个月记录的。与上一年度相比，税项支出的主要差异是确认与武田合作协议相关的收入所产生的应税收入。截至2024年3月31日的三个月的税项拨备是使用估计的年度有效税率确定的，该税率经离散项目调整(如果有的话)。

根据截至2024年3月31日止三个月内所掌握的客观证据，本公司相信其递延税项净资产极有可能无法变现。实际税率与法定税率之间的主要差异与本公司估值免税额的变化有关。

注：9.每股净收益(亏损)

每股普通股的基本净收益(亏损)的计算是基于每个期间内已发行的普通股的加权平均数量。而每股普通股的稀释净收益(亏损)的计算是基于期间内已发行的普通股的加权平均数量加上，当它们的影响是

目录表

稀释性增量股票包括受股票期权、RSU、PSU、公司员工股票购买计划(“ESPP”)和认股权证约束的股票。根据会计准则编纂主题260，每股收益，2,620,260份已发行的预筹资权证被计入加权平均普通股的计算中，这是截至2024年3月31日的三个月的基本，因为行使价格可以忽略不计，并且它们在原始发行日期之后完全归属并可行使。

在本公司有净收入的期间，所有潜在流通股的摊薄效应均采用库存股方法计算。在公司报告净亏损的期间，所有普通股等价物被视为反摊薄，即每股普通股基本净亏损和稀释后每股普通股净亏损相等。

下表协调了用于计算每股普通股摊薄净收益(亏损)的分子和分母(以千为单位，不包括每股和每股数据)：


	截至三个月
	3月31日
	2024		2023
分子：
净收益(亏损)	$	207,340	$	(33,725)
分母：
加权平均普通股，基本		60,855,689		50,573,650
普通股等价物的稀释效应		2,739,639		—
加权平均普通股，稀释		63,595,328		50,573,650
每股普通股净收益(亏损)
每股普通股基本净收益(亏损)	$	3.41	$	(0.67)
稀释后每股普通股净收益(亏损)	$	3.26	$	(0.67)

大致4.2在截至2024年3月31日的三个月中，由受流通股期权、RSU和ESPP约束的股份组成的100万股潜在摊薄普通股被排除在普通股稀释净收入计算之外，因为它们的影响是反摊薄的。大致12.0在截至2023年3月31日的三个月中，由于公司的净亏损，100万股可能稀释的普通股，包括受流通股期权、RSU、PSU、ESPP和认股权证约束的股票，被排除在普通股每股摊薄净亏损的计算之外。

注10.后续事件

于2024年5月6日，本公司将截至2017年3月6日的设施租赁协议(经修订租赁)修订为租赁60,575位于加利福尼亚州纽瓦克的可出租平方英尺的办公和实验室空间。经修订租约的年期自2024年7月1日起生效(或稍后租户对设施内新租办公空间的改善工程大致完成时)。根据将于2029年11月到期的经修订租约，该公司将支付初步每月基本租金$3.53每平方英尺，这将增加3.5%的年增长率。经修订的租约规定了一段商定的租金减免期限。该公司将负责其按比例分摊的运营费用和纳税义务。根据经修订租约，不需要额外的保证金。

目录表

第二项。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析

阁下应阅读以下有关本公司财务状况及经营业绩的讨论及分析，连同本公司于2024年2月27日呈交美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-K表格年度报告(“美国证券交易委员会”)第I部分第I部分第F10-Q表格第1项(“季度报告”)，以及本公司截至2023年12月31日止年度的经审计综合财务报表及相关附注。

前瞻性陈述

本季度报告包含修订后的1933年《证券法》第27A节和第经修订的1934年《证券交易法》(“交易法”)21E条。除历史事实以外的所有陈述均为前瞻性陈述。这些表述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性表述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。在某些情况下，您可以通过诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“预测”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”、“寻求”以及旨在识别前瞻性陈述的类似表达来识别前瞻性陈述。前瞻性陈述反映了我们目前对未来事件的看法，是基于假设的，受风险、不确定性和其他重要因素的影响。特别是，无论是明示的还是暗示的，除其他事项外，这些陈述涉及我们的计划的潜力、我们的临床试验的时间，包括登记、数据和监管提交、我们的现金跑道、我们候选产品最终获得监管批准和商业化的可能性、我们根据合作协议可能收到的里程碑式的付款和特许权使用费、未来的经营业绩、我们创造销售、收入或现金流的能力、任何未来疾病、流行病和流行病爆发的影响以及正在进行的军事冲突，包括乌克兰和俄罗斯之间以及以色列和周边地区之间的冲突；中国和台湾之间不断加剧的紧张局势；通胀压力和信贷可获得性这些都是前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及我们无法控制或预测的风险、不确定因素和假设，包括本季度报告第二部分第1a项中讨论的风险、不确定因素和假设。这些陈述基于截至本季度报告日期我们掌握的信息，虽然我们认为这些信息为这些陈述提供了合理的基础，但这些信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有潜在可用的相关信息进行了详尽的调查或审查。鉴于这些风险、不确定性和其他重要因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。此外，前瞻性陈述仅代表截至本季度报告日期的我们的估计和假设。除非法律要求，我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，或更新实际结果可能与任何前瞻性陈述中预期的结果大不相同的原因，无论是由于新信息、未来发展、假设变化或其他原因。主角、主角标识和主角的其他商标、服务标记和商号是主角治疗公司在美国和其他司法管辖区的注册和未注册商标。

目录表

概述

我们是一家生物制药公司，拥有基于多肽的新化学实体Rusfertie和JNJ-2113，它们都来自我们专有的发现技术平台，处于开发的高级阶段3阶段。我们的临床项目分为两大类：(I)血液病和血液疾病，以及(Ii)炎症性和免疫调节性(I&I)疾病。

我们的产品线

芦荟素

Rusfertie是我们与美国武田制药公司(“武田”)合作的可注射海普西丁模拟物，正在开发用于治疗真性红细胞增多症(“PV”)。我们已经启动了VERIFY(ClinicalTrials.gov IDENTIFIZER NCT05210790)，这是一项全球双盲、安慰剂对照的光伏疗法3期临床试验，约有250名患者参加。这项试验评估了每周一次的自我皮下给药的芦荟多肽对未控制红细胞压积的患者的疗效、症状负担和安全性，这些患者尽管接受了标准的护理治疗，但仍依赖于静脉采血。这项试验招募了来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚的患者。Verify试验的登记工作已经完成，我们预计将在2025年第一季度末公布该试验32周主要疗效终点的主要数据，这可能导致2025年第四季度提交新药申请(NDA)。到2024年底，我们预计将收到正在进行的为期两年的研究结果，该研究评估了每周给药一次的芦荟肽的致癌潜力。

我们的黄曲霉毒素2期临床试验包括：

●

REVIVE为第二阶段概念验证（“POC”）试验，已于二零一九年第四季度启动。我们在2022年第一季度完成了患者入组，并在试验的随机退出部分结束时入组了70例患者，该部分于2023年第一季度完成，并继续进行开放标签扩展（“OLE”）;

●

Thrive，一项针对苏醒患者的第二阶段长期延长试验，治疗三到五年；以及

目录表

●

太平洋地区，另一项针对被诊断为PV且红细胞压积水平常规升高(>48%)的患者的黄曲霉毒素第二阶段试验于2021年第一季度启动，为期52周的试验于2023年第二季度完成。

2023年3月，我们宣布了REVIVE试验的盲法、安慰剂对照、随机停药部分的TOPLINE阳性结果。在试验的主要终点，服用黄腐素的受试者与安慰剂相比，在统计学上取得了显著的改善。双盲、安慰剂对照、为期12周的随机停药部分被纳入REVIVE试验的第二部分，以评估经常需要静脉采血的PV患者中的黄腐素。在REVIVE试验中，受试者最初参加了为期28周的开放标签剂量滴定和疗效评估试验的第一部分，随后53名受试者以1：1随机方式接受安慰剂治疗，随后持续12周。与安慰剂相比，在REVIVE试验的盲法随机停药部分，接受黄腐素治疗的受试者有更多的有效率(69.2%比18.5%，p=0.0003)。如果受试者完成了12周的双盲治疗，同时保持红细胞压积控制，而不符合静脉采血资格和不采血，则试验受试者被定义为应答者。在盲目随机停药的12周内，92.3%的服用黄腐素的受试者(26人中有24人)没有接受静脉抽血。

2023年6月在欧洲血液学协会大会上公布的REVIVE试验的数据表明，在统计上，芦荟素治疗显著减少了依赖于静脉采血的患者的治疗性采血需求，使红细胞压积迅速、持续和持久地控制在45%以下。拉菲替丁耐受性良好，局部注射部位反应占大多数不良事件。

2023年12月在美国血液病学会年会上公布的REVIVE试验的长期随访数据显示，PV患者的红细胞压积得到持久的控制，减少了静脉采血的使用，长期耐受性好，没有新的安全信号。太平洋第二阶段试验的分析也被提出，表明芦荟素改善了PV患者铁缺乏的标志。此外，还提供了关于未接受黄曲霉毒素治疗的PV患者中血栓栓子事件和继发性癌症的患病率的数据。2024年2月，包括疗效和安全性数据在内的完整的第二阶段REVOVE试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

2024年1月，我们与武田签订了一项全球许可和合作协议，以开发和商业化鲁斯弗肽(“武田合作协议”)。根据协议条款，我们在2024年3月协议生效时获得了3.00亿美元的不可退还预付款，这笔钱是我们在2024年4月收到的。我们有资格获得高达3.3亿美元的额外全球开发、监管和商业里程碑付款，包括以下潜在的即将到来的里程碑：

●

2,500万美元，在成功实现光伏领域黄曲霉毒素第三阶段验证试验的主要终点后；以及

●

在美国食品和药物管理局(FDA)批准光伏领域的黄腐素的NDA后，我们将获得5,000万美元(如果我们完全行使退出50：50美国损益分摊安排的权利，则为7,500万美元)。

我们还有资格从除美国外净销售额中获得10%至17%的分级特许权使用费，这些特许权使用费来自美国以外地区的黄曲霉毒素和其他指定的第二代可注射海普西丁米米特化合物(“特许产品”)。我们和武田还将平分损益(50%给我们，50%给武田在美国的特许产品)。有关协议的进一步细节，包括我们选择退出50：50美国损益分摊安排的权利，请参阅本季度报告其他部分包含的精简综合财务报表的附注3。

JNJ-2113

我们的白细胞介素23受体(IL-23R)拮抗剂化合物JNJ-2113与强生创新药物(JNJ)(前身为Janssen Biotech，Inc.)合作，是一种口服的研究药物，旨在阻止

目录表

目前市场上的可注射抗体药物所针对的生物途径。我们的口服稳定多肽方法可以根据需要为胃肠道和全身间隔提供一种有针对性的治疗方法。我们相信，与抗体药物相比，JNJ-2113有潜力在口服药物方面提供临床改善，提高便利性和依从性，并为更早引入靶向口服治疗提供机会。

JNJ启动了以下JNJ-2113试验：

●

偶像领袖（NCT 06095115）-一项包含600名患者的随机、对照III期试验，旨在评价与安慰剂相比，在中重度斑块状银屑病受试者中的安全性和有效性，使用PasI-90（根据银屑病面积和严重程度指数（“PAS”）测量，皮肤病变改善90%）和研究者的总体评估（“IGA”）评分为0（明确）或1（几乎明确）作为共同主要终点;

●

ICIONIC-TOTAL(NCT06095102)--一项有300名患者参加的随机对照第三阶段试验，评估JNJ-2113与安慰剂治疗斑块型牛皮癣的疗效和安全性，这些患者的IGA总体评分为0或1，受试者的特殊部位(头皮、生殖器和/或手掌和脚底)至少有中等严重程度，作为主要终点；

●

ICICIC Advance 1(NCT06143878)--一项有750名患者参加的随机对照3期试验，以评估JNJ-2113与安慰剂和Sotyktu(“deucravisitinib”)相比对中重度斑块型银屑病患者的疗效。试验的主要共同终点是PASI-90和IGA评分0或1；

●

ICICIC ADVANCE 2(NCT06220604)--一项有675名患者参加的3期试验，设计类似于ICICIC ADVANCE 1；以及

●

国歌-UC(NCT06049017)-一项有240名患者参加的2b期随机对照试验，以评估JNJ-2113与安慰剂在中至重度活动期溃疡性结肠炎(UC)参与者中的安全性和有效性。

这一标志性计划中的所有试验都将使用200 mg q.d。JNJ-2113从先前完成的FronTier 1试验中立即释放的配方。JNJ启动了FronTier 1，这是一项有255名患者参加的JNJ-2113治疗中重度斑块型牛皮癣的2b期临床试验，于2022年12月完成。FronTier 1是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，评估了口服JNJ-2113的三种每日一次剂量和两次每日两次剂量。试验的主要终点是在16周时达到PASI-75(根据PASI测量皮肤损害改善75%)的患者的比例。2023年7月，我们宣布了由JNJ在新加坡举行的世界皮肤病大会上公布的最新的阳性背线试验结果。JNJ-2113达到了试验的主要和次要疗效终点。在接受JNJ-2113治疗的所有五组患者中，在第16周时，接受JNJ-2113治疗的患者达到PASI-75以及PASI-90和PASI-100(根据PASI衡量，皮肤皮损改善100%)的比例明显高于安慰剂。在8倍的剂量范围内观察到了明显的剂量反应。治疗耐受性良好，各治疗组与安慰剂之间的不良事件发生率没有显著差异。JNJ-2113的其他2期试验包括治疗中重度斑块型牛皮癣的顶峰试验和长期延伸研究FronTier 2，这两项试验都由JNJ于2023年完成。

在2023年12月的JNJ企业业务评论中，JNJ强调JNJ-2113是一种潜在的一流和最佳的靶向口服IL-23肽拮抗剂，具有跨多种适应症的潜力，包括斑块型牛皮癣、牛皮癣关节炎和炎症性肠道疾病，潜在的高峰年销售额预计超过50亿美元。JNJ IL-23单抗药物Stelara和Tremfya在2023年创造了140亿美元的收入。

2024年2月，JNJ-2113 2b期前沿1期试验结果在患有中到重度斑块状牛皮癣的成年人中发表在《新英格兰医学杂志》上。2024年3月，在美国皮肤病学会2024年年会上公布的数据显示，在2b期FronTier 2中，JNJ-2113在患有中到重度斑块状牛皮癣的成年人中保持了52周的高皮肤清除率。

目录表

于2021年7月17日，吾等与JNJ订立经修订及重新签署的许可及合作协议，该协议修订及重述本公司与JNJ之间于2017年7月13日生效的许可及合作协议(经2019年5月7日第一修正案修订)(统称“JNJ许可及合作协议”)。根据JNJ许可和协作协议，我们在2023年10月下旬为标志性的总3期试验中的第三名患者配药后获得了5000万美元的里程碑式付款，我们于2023年12月收到了这一付款。2023年12月，我们在UC接受了2024年1月收到的国歌2b阶段试验中的第三名患者的剂量，从而获得了1000万美元的里程碑式付款。到目前为止，我们已经从JNJ那里赚取了1.725亿美元的不可退款。我们有资格未来开发和销售里程碑付款高达约7.95亿美元，包括以下潜在的即将到来的里程碑：

●

JNJ-2113在四个标志性计划第三阶段试验中的任何一个满足共同主要端点时，获得1.15亿美元的里程碑付款；

●

在向FDA提交JNJ-2113的保密协议后，获得3500万美元的里程碑付款；

●

FDA批准保密协议后的5,000万美元里程碑付款；以及

●

JNJ-2113进入第三阶段试验的里程碑付款1500万美元，这是第二个适应症。

我们仍有资格按6%至10%的比例获得产品净销售额的向上分级版税，净销售额超过40亿美元的则可获得10%的版税。有关更多信息，请参阅本季度报告其他部分包含的简明综合财务报表的附注3。

发现平台

我们的临床资产都来自我们专有的发现平台。我们的平台使我们能够设计出新颖的、结构受限的多肽，旨在保留口服小分子和可注射抗体药物的关键优势，努力克服它们作为治疗剂的许多局限性。重要的是，受限制的多肽可以被设计成潜在地缓解传统多肽固有的基本不稳定性，以允许不同的给药形式，如口服、皮下、静脉和直肠。我们的发现渠道战略性地专注于i)血液学和血液疾病以及ii)i&i疾病。例如，我们有一个临床前阶段计划，以确定一种口服活性的海普西丁模拟物，我们认为它是对注射用芦荟素的补充，为PV、遗传性血色病和其他潜在的红细胞生成性和铁失衡疾病提供了最佳的治疗选择。

2024年1月，我们宣布了一项针对三种IL-17二聚体(IL-17 AA、AF和FF)的新的口服IL-17多肽拮抗剂计划，该计划可能为化脓性汗腺炎、脊柱性关节炎、斑块状牛皮癣和牛皮癣关节炎提供潜在的治疗方案。我们的初步结果显示，体外效力与目前批准的药物Cosentyx®和Taltz®相似或更好。我们预计在2024年底之前提名一位准备进行研究性新药使能研究的开发候选者。

商业动态

我们目前正处于经济不确定和资本市场混乱的时期，这受到国内和全球货币和财政政策、地缘政治不稳定、持续的军事冲突(包括俄罗斯与乌克兰之间以及以色列及其周边地区)、中国与台湾之间日益紧张的局势以及高利率的影响。我们未来的运营结果和流动性可能会受到疾病、流行病和流行病爆发的不利影响，包括现有和计划中的临床试验可能进一步延误、制造和合作活动的延误以及供应链中断。乌克兰冲突加剧了市场混乱，包括大宗商品价格的大幅波动，以及供应链中断。美国联邦储备委员会(Federal Reserve)和其他央行可能无法通过更严格的货币政策来遏制通胀，通胀可能会在很长一段时间内上升或持续。通货膨胀因素，如临床用品成本、利率、管理费用和运输成本的增加，可能会对我们的经营业绩产生不利影响。

目录表

我们继续关注这些事件及其对我们业务的潜在影响。尽管到目前为止，我们不认为通货膨胀对我们的财务状况或经营结果产生了实质性的不利影响，但由于许多因素，包括国内和全球货币和财政政策、供应链限制、持续的军事冲突(包括俄罗斯与乌克兰之间以及以色列和周边地区之间的冲突)带来的后果以及其他因素，我们的财务状况或经营结果可能会受到不利影响，这些因素可能会导致我们候选产品的制造成本增加，以及启动试验的延迟。

运营

从成立到2024年3月31日，我们累计净亏损4.084亿美元。我们几乎所有的净亏损都是由与我们的研究和开发计划相关的成本以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们预计将继续产生巨额研究和开发费用以及与我们的持续运营、产品开发和商业化前活动相关的其他费用。因此，当我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准时，我们可能会在未来招致损失。

关键会计政策和估算

我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的简明综合财务报表为基础的，这些财务报表是按照美国公认会计原则编制的。在编制该等未经审核简明综合财务报表时，我们需要作出估计及假设，以影响于未经审核简明综合财务报表日期的已呈报资产及负债额及或有负债的披露，以及报告期内已呈报的收入及支出。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。

收入确认

主题606要求我们在确定合同的交易价格并确定应分配该金额的履行义务后，根据相对独立的销售价格为每个履行义务分配安排对价。相对独立销售价格被定义为实体将承诺的商品或服务单独出售给客户的价格。如果我们没有单独出售相同履约义务的其他可观察交易，我们估计每项履约义务的独立售价。确定独立销售价格的关键假设可能包括预测收入、开发时间表、人员成本报销率、贴现率以及技术和监管成功的概率。

每当我们确定合同中承诺的货物或服务应在一段时间内作为综合履约义务入账时，我们就确定履行履约义务和确认收入的期间。如果努力将在一段时间内平均支出，则采用按比例业绩法或直线法确认收入。所产生的成本或工作时间通常被用作绩效的衡量标准。在确定一项安排所需的努力程度和我们预期完成业绩义务的期限时，需要管理层的判断。如果我们确定随着时间的推移履约义务得到履行，任何收到的预付款最初都会在我们的合并资产负债表上记录为递延收入。

某些判断会影响我们收入确认政策的应用。例如，我们根据对收入确认时间的最佳估计来记录短期和长期递延收入。短期递延收入由预计将在未来12个月确认为收入的金额组成，长期递延收入由我们预计不会在未来12个月确认的金额组成。这

目录表

估计是基于我们目前的运营计划，如果我们的运营计划在未来发生变化，我们可能会在未来12个月内确认不同数额的递延收入。

与2024年3月31日披露的情况相比，截至2024年3月31日的三个月内，我们的关键会计政策没有发生其他重大变化 “管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析-关键会计政策和估计”在我们于2024年2月27日向SEC提交的截至2023年12月31日的年度报告中。

我们运营结果的组成部分

许可证和协作收入

我们的许可和合作收入来自我们根据与武田和强生的许可和合作协议收到的付款。有关更多信息，请参阅本季度报告其他地方包含的简明合并财务报表注释3。

研究和开发费用

研发费用是指进行研究所产生的成本，例如发现和开发我们的候选产品。我们确认所有研究和开发成本，除非将来有其他用途用于其他研究和开发项目或其他方面。将用于未来研究和开发活动的货物和服务的不可退还的预付款在活动进行时或收到货物时而不是在付款时支出。在我们与第三方签订协议向我们提供研究和开发服务的情况下，成本在提供服务时支出。根据此类安排应支付的金额可以是固定费用或服务费，可以包括预付款、每月付款以及在完成里程碑或收到交付成果时的付款。

研究和开发费用主要包括以下几项：

●

根据与代表我们进行研究和开发活动的临床试验地点达成的协议而发生的费用；

●

与员工有关的费用，包括工资、福利和股票薪酬；

●

与准备和开展临床前和非临床研究以及临床试验相关的实验室供应商费用;

●

与生产临床用品和非临床材料有关的费用，包括向合同制造商支付的费用；

●

许可和协作协议下的许可费和里程碑付款；以及

●

设施和其他分摊费用，包括设施租金和维护费、信息技术费用、折旧和摊销费用以及行政其他用品费用。

我们确认与我们的澳大利亚研发可退还现金税收激励相关的不受退款条款约束的金额是研发费用的减少。当有合理保证将获得奖励、相关支出已发生且代价金额能够可靠地计量时，研究与开发税收奖励被确认。我们在每个资产负债表日期评估我们在税收激励计划下的资格，并根据最新和可用的相关数据进行应计和相关调整。我们也有资格在以下表格中获得应税抵免

目录表

一项非现金的税收优惠。我们确认，在发生相关研究成本时，政府计划下的赠款金额将减少研究和开发费用。

当产品进入临床开发时，我们将直接成本和间接成本分配给候选产品。对于临床开发中的候选产品，直接成本主要包括临床、临床前和药物发现成本，供临床和临床前研究使用的药物物质和药物产品的供应成本，包括临床制造成本、合同研究机构费用和与特定临床试验和临床前研究有关的其他合同服务。根据特定计划分配给我们的候选产品的间接成本包括研发员工工资、福利和基于股票的薪酬，以及间接管理费用和其他行政支持成本。当我们的早期研究和药物发现项目发生相关费用时，特定于计划的成本未分配，因为我们的内部资源、员工和基础设施不与任何一个研究或药物发现项目捆绑在一起，通常部署在多个项目中。因此，我们不会在临床开发阶段之前的特定计划基础上提供有关早期临床前和药物发现计划所发生成本的财务信息。

我们预计，近期我们的研究和开发费用将比去年同期有所增加，因为我们将继续把我们的资源集中在(I)将我们的黄曲霉毒素计划推进到后期临床试验并为商业化做准备，以及ii)推进我们的临床前和药物发现研究计划。进行研究，确定潜在的候选产品，进行必要的临床前研究和临床试验，以获得监管部门的批准，并开始商业化前活动，这一过程既昂贵又耗时。我们可能永远不会成功地使我们的候选产品获得市场批准，无论我们的成本和努力如何。我们候选产品的成功概率可能受到许多因素的影响，包括临床前数据、临床数据、竞争、制造能力、我们的销售成本、我们获得监管批准的能力和时间、市场状况以及我们的产品在获准上市时成功商业化的能力。因此，我们无法确定我们研发项目的持续时间和完成成本，也无法确定我们将在何时以及在多大程度上从我们的任何候选产品的商业化和销售中获得收入。随着我们评估我们的优先事项和可用资源，我们的研究和开发计划可能会不时发生变化。

一般和行政费用

一般费用和行政费用包括人事费用、分配的设施费用和外部专业服务的其他费用，包括法律、人力资源、审计和会计服务，以及商业化前费用，包括销售和营销费用。人事费用包括薪金、福利和基于股票的薪酬。分摊费用包括设施租金和维修费、信息技术费用、折旧和摊销费用以及其他行政用品费用。我们预计将继续产生支持我们作为上市公司持续运营的费用，包括与遵守美国证券交易委员会和我们证券交易所的规章制度有关的费用、保险费、投资者关系费用、审计费、专业服务以及一般管理费用和行政成本。

利息收入

利息收入包括从我们的现金、现金等价物和有价证券赚取的利息，其中包括合同利息、溢价摊销和贴现增加。

其他费用，净额

其他支出净额主要包括与外汇损益及相关项目有关的金额。

目录表

经营成果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月比较


	截至三个月
	3月31日				美元		%
	2024		2023		变化		变化

	(美元，单位：万美元)
许可和协作收入	$	254,953	$	—	$	254,953	*
运营费用：
研发⁽¹⁾		33,734		27,416		6,318	23
一般和行政⁽²⁾		14,910		8,605		6,305	73
总运营费用		48,644		36,021		12,623	35
营业收入(亏损)		206,309		(36,021)		242,330	*
利息收入		4,376		2,491		1,885	76
其他费用，净额		(19)		(195)		176	(90)
所得税费用前收益(亏损)		210,666		(33,725)		244,391	*
所得税费用		(3,326)		—		(3,326)	*
净收益(亏损)	$	207,340	$	(33,725)	$	241,065	*

* 百分比没有意义。

(1)	包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的530万美元和460万美元的非现金股票薪酬支出。

(2)	包括截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的非现金股票薪酬支出分别为410万美元和300万美元。

许可证和协作收入

许可和协作收入从截至2023年3月31日的三个月的0美元增加到截至2024年3月31日的三个月的2.55亿美元。截至2024年3月31日止三个月的收入包括武田合作协议的3.0亿美元交易价格中的2.541亿美元，该交易价格分配用于在2024年3月协议生效时向武田交付Rusfertie许可证，以及分配给我们在此期间基于成本输入法提供的开发服务的90万美元。在截至2023年3月31日的三个月中，我们未确认任何许可和协作收入。

研究和开发费用


	截至三个月
	3月31日				美元		%
	2024		2023		变化		变化

	(千美元)
临床和开发费用--芦荟素	$	24,513	$	21,631	$	2,882	13
临床和开发费用--PN-943		99		959		(860)	(90)
临床和开发费用--其他		51		51		—	—
临床前和药物发现研究费用		9,071		4,775		4,296	90
研发费用总额	$	33,734	$	27,416	$	6,318	23

研发费用从截至2023年3月31日的三个月的2,740万美元增加到截至2024年3月31日的三个月的3,370万美元，增幅为23%。增加的主要原因是：(I)主要用于正在进行的第三阶段Verify临床试验的黄曲霉毒素临床和合同制造费用增加了290万美元，(Ii)临床前和药物发现研究计划费用增加了430万美元，但被(Iii)PN-943计划费用减少了90万美元所部分抵消。在PN-943计划中，进一步的开发工作被取消了优先顺序，以优化和集中资源用于光伏领域的黄曲霉毒素计划。我们

目录表

2023年初，PN-943完成了PN-943的第二阶段试验，PN-943是一种口服的肠道限制性α4β7特异性整合素拮抗剂，用于中重度UC患者。

截至2024年3月31日和2023年3月31日，我们分别拥有97名和80名相当于全职研发人员的员工。与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月的研发人员相关支出增加了260万美元，其中与人员相关的支出增加了190万美元，基于股票的薪酬支出增加了70万美元。

一般和行政费用

一般和行政费用增加了630万美元，或73%，从截至2023年3月31日的三个月的860万美元增加到截至2024年3月31日的三个月的1490万美元。这一增长主要是由于与武田合作协议有关的咨询和法律费用增加了460万美元，基于股票的薪酬支出增加了110万美元，与人事有关的费用增加了90万美元，但被咨询和外部服务、营销和其他一般费用减少了70万美元部分抵消。

截至2024年3月31日和2023年3月31日，我们分别有27名和23名相当于全职普通和行政人员的员工。

利息收入

利息收入从截至2023年3月31日的三个月的250万美元增加到截至2024年3月31日的三个月的440万美元。这一增长主要是由于与上一年同期相比，利率上升期间投资余额增加以及投资余额收益增加所致。

所得税费用

截至2024年和2023年3月31日的三个月，所得税支出分别为330万美元和0美元。截至2024年3月31日的三个月的所得税支出是确认与武田合作协议相关的收入所产生的应税收入的结果。截至2024年和2023年3月31日的三个月的有效税率分别为1.54%和0%。

流动性与资本资源

流动资金来源

截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们分别拥有3.226亿美元和3.416亿美元的现金、现金等价物和有价证券。从历史上看，我们的运营资金主要来自出售我们普通股的净收益和根据合作协议收到的付款。

出售我们普通股的收益

2023年4月，我们完成了以每股20.00美元的公开发行价承销公开发行5,000,000股普通股，并在承销商行使购买额外股份的选择权后，以每股20.00美元的价格额外发行了750,000股普通股。扣除承销佣金和我们支付的发行成本后的净收益为1.078亿美元。

2022年8月，我们签订了公开市场销售协议^SM据此，我们可不时以“按市场”发售(“2022年自动柜员机设施”)的方式发售及出售价值高达1.00亿美元的普通股。在截至2024年3月31日的三个月内，我们在2022年自动取款机机制下的普通股没有出售。在截至2023年3月31日的三个月中，我们根据2022年自动取款机机制出售了1,749,199股普通股，扣除发行成本后，净收益为2,430万美元。

目录表

于2018年8月，吾等与若干认可投资者(各自为“投资者”及统称为“投资者”)订立证券购买协议，根据该协议，吾等在扣除吾等应付的发售开支后，以每股8.00美元的价格出售合共2,750,000股普通股，总收益净额为2,170万美元。在一次同时进行的私募中，我们向投资者发行了认股权证，以购买总计2,750,000股我们的普通股(每份认股权证为“认股权证”，统称为“认股权证”)。每份认股权证的有效期为2018年8月8日至2023年8月8日。购买1,375,000股我们普通股的认股权证的行使价为每股10.00美元，购买1,375,000股我们普通股的认股权证的行使价为每股15.00美元。

于二零二三年八月，于认股权证到期前，吾等与投资者及其联属公司订立若干协议，根据该等协议，吾等同意允许行使认股权证，以换取相当于相同数目认股权证股份的预筹资权证，行使价为每股0.001美元(“预筹资权证”)。于该等协议签立后及于认股权证期满前，所有已发行认股权证已行使总收益3,440万美元，以换取44,748股本公司普通股及购买2,705,252股普通股的预资金权证(如发生任何股息及拆分、反向股份拆分、资本重组、重组或类似交易，须按预资资权证所述予以调整)，行使价为每股0.001美元。预先出资的认股权证将在其全部行使之日失效。除某些例外情况外，预先出资认股权证可在到期前的任何时间行使，但如果预先出资认股权证在生效后，投资者将实益拥有超过9.99%的普通股，则投资者不能行使预先出资认股权证。普通股和预先出资的认股权证被记入额外实收资本的贷方。根据会计准则编码主题260，每股收益由于行权价格微不足道，未到期的预筹资权证计入每股基本净亏损，且于原发行日期后完全归属及可行使。在截至2024年3月31日的三个月内，购买84,992股的预融资权证被净行使，导致发行了84,989股普通股。截至2024年3月31日，购买2,620,260份预资金权证尚未结清。

根据合作协议收到付款

2024年3月，武田在完成武田合作协议后从武田获得了3.0亿美元的预付款，武田合作协议于2024年4月收到。

根据武田合作协议，如果实现，我们可能有资格获得临床开发、监管和销售里程碑。根据武田合作协议，即将到来的潜在开发里程碑包括：

●

2,500万美元，在成功实现光伏领域黄曲霉毒素第三阶段验证试验的主要终点后；以及

●

FDA批准光伏领域的黄曲霉毒素保密协议后，将获得5,000万美元(如果我们完全行使权利，选择退出50：50的美国损益分摊安排，以换取更好的经济效益，则为7,500万美元)。

自2017年JNJ许可和协作协议生效至2022年12月31日，我们已从JNJ获得了总计1.125亿美元的不可退款。此外，在截至2023年12月31日的一年中，我们根据JNJ许可和协作协议获得了以下里程碑式的付款：

●

2023年10月，我们获得了5000万美元的里程碑式付款，这与2023年12月收到的JNJ-2113治疗中重度斑块型牛皮癣的标志性总阶段临床试验中的第三名患者的剂量有关；以及

●

2023年12月，我们获得了1000万美元的服务，与2024年1月收到的JNJ-2113治疗溃疡性结肠炎的国歌2b期临床试验中第三名患者的剂量有关。

目录表

我们也收到了根据合作协议提供的服务的付款，我们可能会根据协议的成本分摊条款向JNJ支付实物付款，以补偿他们产生的某些费用。

根据JNJ许可和合作协议，如果实现，我们可能有资格获得临床开发、监管和销售里程碑。根据Janssen许可和协作协议，即将到来的潜在开发和监管里程碑包括：

●

1.15亿美元，用于第二代化合物的第三阶段临床试验，用于满足其主要临床终点的任何适应症；

●

在向FDA提交第二代化合物的保密协议后，获得3500万美元；

●

FDA批准第二代化合物的NDA后，5,000万美元；以及

●

1500万美元，用于第三阶段临床试验中的第三名患者，用于第二代化合物的第二种适应症。

资本要求

截至2024年3月31日，我们拥有3.226亿美元的现金、现金等价物和有价证券，累计赤字为4.084亿美元。截至2024年3月31日的三个月和截至2023年12月31日的年度，我们的资本支出分别为20万美元和60万美元。我们现金的主要用途是为我们的运营费用提供资金，包括我们的研发支出以及一般和行政成本。我们预计，根据目前的运营计划和财务预测，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以在本季度报告发布之日起至少12个月内为我们的运营提供资金。

我们可能需要额外的资金来推进我们的早期发现管道，并开发、收购或许可其他潜在的候选产品。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括：

●

为我们的候选产品推进临床试验的进度、时间、范围、结果和成本，包括及时招募患者参加临床试验的能力；

●

为我们目前的候选产品和我们可能确定和开发的任何其他候选产品获得临床和商业供应的成本和能力；

●

我们有能力成功地将我们目前的候选产品和我们可能确定和开发的任何其他候选产品商业化；

●

我们现有的或未来与第三方的合作是否成功；

●

与我们目前的候选产品以及我们可能确定和开发的任何其他候选产品相关的销售和营销成本，包括扩大我们的销售和营销能力的成本和时机；

●

开发、监管和销售里程碑的实现导致JNJ根据JNJ许可和合作协议、武田根据武田合作协议向我们付款，或我们可能达成的其他此类安排，以及收到此类付款的时间(如果有)；

●

在监管部门批准或批准后，根据JNJ许可和合作协议从JNJ或根据武田合作协议向武田支付特许权使用费的时间、收入和金额(如果有)；

目录表

●

我们目前的候选产品和我们可能确定和开发的任何其他候选产品的销售和其他收入的金额和时间，包括销售价格和是否有足够的第三方报销；

●

未来对候选产品的任何收购或发现的现金需求；

●

对技术和市场发展作出反应所需的时间和成本；

●

我们可以在多大程度上获得或许可其他候选产品和技术；

这类额外资金可能来自各种来源，包括筹集额外资金、寻求获得债务以及寻求与合作伙伴达成更多合作或其他安排，但此类资金可能无法以我们可以接受的条款获得，如果根本没有的话。如第二部分第1A项所述。“风险因素”，我们目前正处于经济不确定和资本市场混乱的时期，这受到国内和全球货币和财政政策、地缘政治不稳定、通胀压力和高利率等因素的重大影响。未来的衰退或市场调整，包括由于重大地缘政治或宏观经济事件造成的调整，可能会对我们的业务以及我们获得信贷和金融市场的机会产生重大影响。

任何未能在需要时筹集资金的情况都可能对我们的财务状况以及我们执行业务计划和战略的能力产生负面影响。此外，我们的运营计划可能会改变，我们可能需要额外的资金来满足临床试验、其他研发活动和商业化前成本的运营需求和资本要求。如果我们真的通过公开或私募股权发行或可转换债务证券筹集额外资本，我们现有股东的所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对我们股东权利产生不利影响的优惠。如果我们通过债务融资筹集更多资本，我们可能会受到公约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。由于与我们的候选产品的开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法完全估计与我们当前和预期的产品开发计划相关的增加的资本支出和运营支出的金额。关于其他情况，见第二部分，第1A项。“风险因素”--“与我们的财务状况和资本要求有关的风险。”

现金流

下表汇总了所示期间的现金流：


	截至三个月
	3月31日
	2024		2023

现金流量数据简明合并报表：	(千美元)
用于经营活动的现金	$	(27,429)	$	(34,347)
投资活动提供的现金	$	6,071	$	9,826
融资活动提供的现金	$	7,199	$	26,463
基于股票的薪酬	$	9,352	$	7,584

用于经营活动的现金

截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的现金为2740万美元，主要包括2.073亿美元的净收入和940万美元的基于股票的薪酬，但净营业资产和负债的净变化2.433亿美元部分抵消了这一影响。净营业资产和负债的变化是由于来自协作合作伙伴的应收账款变化2.9亿美元，部分被4510万美元的递延收入所抵消，这两者都与我们在2024年3月武田协作协议生效时获得的3.00亿美元预付款有关。与截至2023年3月31日的三个月相比，在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的现金减少了690万美元，主要是由于

目录表

净收益变化2.411亿美元和基于股票的薪酬支出增加180万美元，但被净营业资产和负债净变化2.353亿美元部分抵消。

投资活动提供的现金

截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的现金为610万美元，主要包括7200万美元的有价证券到期收益，部分被购买6570万美元的有价证券所抵消。与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的现金减少了380万美元，这主要是由于购买活动的净额和有价证券到期日的减少。

融资活动提供的现金

截至2024年3月31日的三个月，融资活动提供的现金为720万美元，主要包括行使股票期权时发行普通股和根据我们的员工股票购买计划(“ESPP”)购买股票所获得的780万美元现金净收益，部分被与限制性股票单位净结算相关的60万美元预扣税金所抵消。与截至2023年3月31日的三个月相比，在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供的现金减少了1930万美元，这主要是因为我们普通股的ATM销售额减少了2430万美元，但被根据ESPP行使期权和购买普通股而发行普通股的收益增加了550万美元所部分抵消。

合同义务和其他承诺

武田合作协议

根据武田合作协议，我们有义务支付与完成我们用于光伏领域的黄腐素的第三阶段临床试验相关的费用，如果成功，我们还有义务向FDA提交NDA文件。具体时间和实际数额可能与估计数字不同，这取决于许多因素，其中一些因素是我们无法控制的，一些因素取决于某些开发和监管活动的成功与否。截至10-Q表格季度报告的日期，此类付款的时间和金额无法确定。

截至2024年3月31日止三个月内，我们的现金需求并无其他重大变动，包括对资本开支的承担，详情见管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析在我们于2024年2月27日提交给美国证券交易委员会的截至2023年12月31日的年度报告中，我们提交了Form 10-K。

第三项。关于市场风险的定量和定性披露

我们在正常的业务过程中面临着市场风险。这些风险主要包括与我们的利息投资相关的利率敏感性，以及影响劳动力成本和临床试验成本的通胀风险。

利率波动风险

截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们分别拥有3.226亿美元和3.416亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们的现金和现金等价物包括现金、货币市场基金、商业票据和政府债券。有价证券包括存单、公司债券、商业票据和政府债券。我们的部分投资是带有一定程度利率风险的计息工具。然而，由于我们的投资具有高质量的信用评级和短期的持续期，我们认为我们对利率风险的敞口并不大，假设利率变化100个基点不会对我们的投资组合的总价值产生重大影响。

目录表

截至2024年3月31日和2023年12月31日，我们的现金余额中分别约有40万美元和90万美元位于澳大利亚。除与澳大利亚业务有关的费用外，我们的费用通常以美元计价。对于我们在澳大利亚的业务，我们的大部分费用都是以澳元计价的。到目前为止，我们还没有正式的外汇对冲计划，但如果我们对外汇的敞口变得更大，我们可能会在未来这样做。当前汇率上升或下降10%不会对我们的运营结果产生实质性影响。

通货膨胀波动风险

通货膨胀通常通过增加我们的成本来影响我们，例如劳动力成本和研发合同成本。我们不认为通胀对我们截至2024年3月31日的三个月的运营结果产生了实质性影响。

第四项。控制和程序

信息披露控制和程序的评估

管理层在我们的首席执行官(首席执行官)和首席财务官(首席财务官)的监督和参与下，评估了截至本报告所述期间结束时我们的披露控制和程序(根据交易所法案规则13a-15(E)和15d-15(E))的有效性。根据对我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，截至本报告所述期间结束时，我们的披露控制和程序在合理保证水平下是有效的。

财务报告控制程序和内部控制有效性的局限性

在设计和评估披露控制和程序以及财务报告的内部控制时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，财务报告的披露控制和程序以及内部控制的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。

财务报告内部控制的变化

在最近一个财政季度，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理可能重大影响我们对财务报告的内部控制的变化。

第二部分--其他信息

第1项。法律程序

在正常业务过程中，我们可能会不时受到诉讼和索赔的影响。我们目前并未参与任何重大法律程序，我们并不知悉任何针对我们的未决或威胁的法律程序，而我们相信该等法律程序可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况或现金流产生重大不利影响。

项目1A.风险因素

我们已确定以下风险和不确定性，这些风险和不确定性可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。投资者在作出投资决定前，应仔细考虑下述风险。我们的业务面临重大风险，下面描述的风险可能不是

目录表

只有我们面临的风险。如果发生任何这些风险，我们的业务、经营业绩或财务状况可能会受到影响，我们普通股的市场价格可能会下跌。

风险因素摘要

以下是导致我们普通股投资具有投机性或风险的主要因素的总结。本摘要并未解决我们面临的所有风险。对本风险因素总结中总结的风险以及我们面临的其他风险的更多讨论，请参阅下文“第1A项”标题。风险因素”，并应与本季度表格报告中的其他信息一起仔细考虑 10-Q在就我们的普通股做出投资决定之前，我们向美国证券交易委员会提交的其他文件。

●

我们没有获得批准的产品，也没有历史上的商业收入，这使得我们很难评估未来的前景和财务业绩。

●

我们在很大程度上依赖于我们候选产品在临床开发方面的成功。

●

临床开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，失败可能发生在临床开发的任何阶段。

●

我们的候选产品可能会导致不良的副作用或具有其他对安全产生不利影响的特性，从而延迟或阻止其监管批准、限制其批准的标签或以其他方式限制其商业机会，包括一个独立的数据监测委员会或监管机构要求推迟或暂停或临床试验，或者如果此类副作用或不良事件足够严重或普遍，则暂停或完全停止我们候选产品的进一步开发。

●

自成立以来，我们已经遭受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大损失。

●

我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远不会盈利。

●

我们可能需要额外的资金。

●

筹集额外资本可能会稀释我们现有股东的权益。

●

我们依靠强生继续开发符合我们许可和与强生合作的候选产品，并成功商业化任何所得产品，我们依靠武田成功商业化我们与武田合作协议产生的任何产品。

●

我们现有的或未来与第三方的合作可能不会成功。

●

我们依赖第三方进行我们的临床前研究和临床试验，并受到与他们的业务和履行对我们的义务相关的风险的影响。

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我们依靠第三方合同制造商来生产我们的药物物质和临床药物产品。

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如果我们最终无法在美国或其他司法管辖区获得我们的候选产品的监管批准，我们的业务将受到严重损害。

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我们没有营销和销售组织，如果我们的任何候选产品被批准营销，我们可能无法有效地营销和销售任何产品或产生产品收入。

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如果我们将我们的候选产品在国外商业化，我们将面临在美国以外做生意的风险。

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我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争。

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我们可能面临疾病、流行病和大流行爆发给我们的业务带来的风险，包括我们正在进行和计划中的临床试验以及临床前和发现研究的风险。

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不稳定的市场和经济状况，包括高通胀和持续的通胀，可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。

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我们的成功取决于我们吸引、留住和激励合格高管和其他人员的能力。

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我们在管理组织的发展方面可能会遇到困难。

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我们受到与信息技术系统或数据安全被破坏相关的风险的影响。

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我们的员工、独立承包商、主要调查人员、顾问和供应商的任何不当行为都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

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我们的总部位于已知的地震断裂带附近。

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如果我们不能获得或保护与我们的候选产品和技术相关的知识产权，我们可能就无法在我们的市场上有效地竞争。

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我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时的，最终不会成功。

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覆盖我们候选产品的专利可能被发现无效或不可强制执行。

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第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或推迟我们的药物发现和开发工作。

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无论我们的经营业绩如何，我们的股价一直都在波动，而且可能会继续下跌。

与临床开发相关的风险

我们是一家生物制药公司，没有经过批准的产品，也没有历史上的商业收入，这使得我们很难评估未来的前景和财务业绩。

我们是一家生物制药公司，作为一家上市公司，其运营历史有点有限。生物制药产品开发是一项高度投机性的工作，涉及很大程度的不确定性。到目前为止，我们的业务仅限于开发我们的技术，对我们的候选产品进行临床前研究和临床试验，并进行研究以确定更多的候选产品。我们尚未成功开发批准的产品或从产品销售中获得收入，或成功地为我们的候选产品之一进行了关键的注册试验。因此，与我们拥有更长的运营历史或市场上获得批准的产品相比，准确评估我们未来的运营结果或业务前景的能力明显更加有限。

我们预计，由于多种因素，我们的财务状况和经营业绩将在不同时期出现显着波动，其中许多因素超出了我们的控制范围，包括我们计划的成功、监管机构的决定、竞争对手或当前或未来的持牌人或合作伙伴采取的行动、市场和宏观经济状况以及这些风险因素中确定的其他因素。因此，必须根据与临床阶段生物制药相关的许多潜在挑战和变量来评估我们成功的可能性

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公司，其中许多超出了我们的控制范围，过去的业绩，包括运营或财务业绩，不应依赖于作为未来业绩的指标。

我们在很大程度上依赖于我们的候选产品在临床开发方面的成功，如果这些产品中的任何一个未能获得监管部门的批准或没有成功商业化，我们的业务将受到不利影响。

我们目前还没有被批准用于商业销售的候选产品，我们可能永远不会开发出适销对路的产品。我们预计，在未来几年，我们的大部分努力和支出将用于我们目前的候选产品和其他候选产品的开发。我们不能确定我们的候选产品是否会获得监管部门的批准，或者如果获得批准，是否会成功商业化。我们候选产品的研究、测试、制造、标签、批准、销售、营销和分销将受到FDA和美国和其他国家/地区其他监管机构的广泛监管。此外，即使获得批准，我们的定价和报销也将受到进一步审查和与付款人的讨论。在FDA批准NDA之前，我们不允许在美国销售任何候选产品，或者在获得相应监管机构的批准之前，我们不允许在任何外国销售任何候选产品。我们将需要在目标患者群体中成功地进行和完成大规模的临床试验，以支持FDA或相应监管机构可能提出的监管批准申请。这些试验，例如我们正在进行的评估黄曲霉毒素治疗光伏或后续晚期候选产品的Verify阶段3试验，可能无法证明我们候选产品的安全性和有效性，以支持在美国或其他司法管辖区的上市批准。

我们的候选产品在商业化之前需要额外的临床开发、监管批准和商业制造供应的安全来源。我们不能向您保证，我们的候选产品的临床试验将及时或成功地启动或完成，或者根本不会。此外，我们不能确定我们是否计划推进任何其他候选产品进入临床试验。此外，任何候选产品开发的任何延迟或挫折都将对我们的业务产生不利影响，并导致我们的股价下跌。例如，在FDA宣布全面暂停我们的黄曲霉毒素临床研究后，我们的股价在2021年9月大幅下跌。我们的股票价格在2022年4月也大幅下跌，此前我们宣布自愿撤回用于黄曲霉毒素的突破疗法指定，并宣布了我们在UC评估PN-943的第二阶段临床试验的TOPLINE数据。

临床开发是一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能不能预测未来的试验结果。临床失败可能发生在临床发展的任何阶段。

临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。失败可能在临床开发过程中的任何时候发生。我们候选产品的临床前研究和早期临床试验以及其他产品的研究和试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。我们的任何候选产品的临床前或早期临床观察形成的任何假设可能被证明是不正确的，在动物模型中产生的数据或在有限的患者群体中观察到的数据可能价值有限，可能不适用于在适用法规要求的受控条件下进行的临床试验。

除了我们计划的临床前研究和临床试验外，我们还将被要求完成一项或多项大规模、受控良好的临床试验，以证明我们打算商业化的每一种候选产品的有效性和安全性。此外，考虑到我们正在为其开发疗法的患者群体，我们预计必须对长期暴露进行评估，以确定我们的疗法在慢性剂量环境中的安全性。我们还没有完成3期临床试验，也没有提交保密协议。因此，我们没有成功完成开发周期这些阶段的公司历史或记录。临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出期望的安全性和有效性特征，尽管已经通过临床前研究和初步临床试验取得了进展。临床试验失败可能是多种因素造成的，包括但不限于试验设计、剂量选择、安慰剂效应、患者登记标准以及未能证明候选产品具有良好的安全性和/或有效性特征。根据阴性或不确定的结果，我们可能决定，或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验或临床前研究。

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我们可能会在正在进行的临床试验中遇到延误，我们不知道计划中的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否会按时招募患者，或者是否会如期完成。例如，我们最初在VERIFY中经历了比预期更慢的患者登记，VERIFY是一项全球黄曲霉毒素在PV中的3期临床试验。临床试验可能会因各种原因而被推迟，包括临床试验被我们修改、暂停或终止。例如，为了与我们在光伏治疗中的组织优先顺序保持一致，在其他适应症中启动红曲霉毒素试验的计划已被暂停。临床试验也可以由进行临床试验的机构的机构审查委员会或伦理委员会、数据安全监测委员会、此类试验或FDA或其他监管机构推迟。此类主管部门可因若干因素而实施修改、暂停或终止。

例如，我们的黄曲霉毒素临床研究受到FDA从2021年9月开始的为期三周的临床搁置。临床暂停是由26周的rasH2转基因小鼠模型中的非临床发现触发的，该模型显示皮下皮肤肿瘤为良性和恶性。此外，在2022年4月，FDA表示它打算撤销用于光伏疗法的突破性治疗指定，我们自愿撤回了我们的请求。欲了解更多信息，请参阅下面标题为“我们的候选产品可能会导致不良副作用或对安全产生不利影响的其他特性，从而延迟或阻止其监管批准、限制其批准的标签或以其他方式限制其商业机会”的风险因素。

此外，目前有相当数量的全球血液疾病临床试验正在进行中，特别是在第二阶段和第三阶段，这使得招募受试者的竞争非常激烈和具有挑战性。其他公司针对与我们此类药物临床试验相同的患者群体，可能会使我们更难完成临床试验的登记。此外，我们可能在候选产品的临床试验中报告的任何负面结果可能会使我们难以或不可能在同一候选产品的其他正在进行的或随后的临床试验中招募和留住患者。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致成本增加、计划延迟或两者兼而有之。此外，由于乌克兰和俄罗斯持续的军事冲突，我们受到风险和不确定性的影响。例如，2022年，我们关闭了俄罗斯和乌克兰的临床试验点，在这些试验点，我们的PN-943第二阶段理想试验招募了有限数量的受试者。

如果我们在完成任何临床试验时遇到重大延误，剩余专利期限的缩短将损害该候选产品的商业前景，并且我们从任何这些候选产品中产生产品收入的能力也将被推迟。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

如果我们无法发现和开发新的候选产品，我们的业务将受到不利影响。

作为我们战略的一部分，我们寻求发现和开发新的候选产品。确定适当的生物靶点、途径和候选产品的研究计划需要大量的科学、技术、财政和人力资源，无论最终是否确定了任何候选产品。我们的研究计划最初可能在确定潜在的候选产品方面表现出希望，但由于许多原因未能产生用于临床开发的候选产品。

我们专有的多肽平台可能不会产生任何具有商业价值的产品。

我们开发了一个专有的多肽技术平台，能够识别、测试、设计和开发新的候选产品。我们的多肽平台可能不会产生更多进入临床开发并最终具有商业价值的候选产品。尽管我们希望通过开发和整合现有和新的研究技术来继续增强我们平台的能力，但我们的增强和开发努力可能不会成功。因此，我们可能不能像我们预期的那样迅速地提高我们的药物发现能力，也不能像我们希望的那样识别出尽可能多的潜在候选药物。

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我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他对安全产生不利影响的特性，从而延迟或阻止其监管批准、限制其批准的标签，或以其他方式限制其商业机会。

如果我们的候选产品或其他公司的类似批准药物或候选产品导致不良副作用或不良事件，则我们可以选择或被独立的数据监控委员会或监管机构要求推迟或停止我们的临床试验。如果这种副作用或不良事件足够严重或普遍，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们暂停或完全停止我们候选产品的进一步开发。即使我们的候选产品获得批准，副作用或不良事件也可能导致监管批准、限制性标签或潜在的产品责任索赔的重大延迟或拒绝。此外，对于我们正在开发可注射抗体药物已获批准的适应症的候选产品，针对这些候选产品的临床试验可能需要显示与现有产品具有竞争力的风险/益处概况，以便获得监管部门的批准，或者如果获得批准，则需要显示有利于商业化的产品标签。

例如，在2021年9月，在rasH2转基因小鼠模型中发现良性和恶性皮下皮肤肿瘤后，FDA暂时搁置了我们对芦非肽的临床研究。人类临床试验中的任何类似发现都可能对监管部门的批准、产品标签或商业化产生不利影响。

我们将有限的资源集中在特定的候选产品和适应症上，因此，我们可能无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。

由于我们的财务和管理资源有限，我们历来专注于研究项目和候选产品，主要集中在Rusfertie的开发和与JNJ合作的候选产品上。我们一直致力于优化和集中资源用于我们的光伏领域的黄曲霉毒素项目。此外，为了与我们在光伏治疗中的组织优先顺序保持一致，启动红景天在其他疾病适应症中的试验的计划已被暂停。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作伙伴关系、许可或其他版税安排向该候选产品放弃宝贵的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。

与我们的财务状况和资本要求有关的风险

自成立以来，我们已经遭受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大损失。我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远不会盈利。

自成立以来，我们每年都发生重大的年度运营亏损，并可能在可预见的未来继续出现运营亏损。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为4.084亿美元。我们预计将继续产生与我们持续运营和产品开发相关的大量研究、开发和其他费用。因此，随着我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，我们预计未来将继续蒙受损失。

我们预计在几年内不会从产品销售中获得收入，而且我们还没有成功地完成我们候选产品的注册或关键临床试验。如果我们的任何候选产品在临床试验中失败，或者没有获得监管部门的批准，或者无法获得市场认可，我们可能永远不会盈利。我们从与JNJ、武田的合作以及未来的任何合作安排中获得的收入可能不足以维持我们的运营。如果不能盈利并保持盈利，可能会对我们普通股的市场价格以及我们筹集资金和继续运营的能力产生不利影响。

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我们可能需要额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条款提供给我们，或者根本不能提供。

自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。开发候选药物，包括进行临床前研究和临床试验，成本很高。我们可能需要额外的未来资金才能完成临床开发，如果我们成功的话，还可以将我们目前的任何候选产品商业化。此外，如果JNJ许可和合作协议或武田合作协议终止，我们可能不会收到这些协议下的任何额外费用或里程碑付款。如果没有根据这些协议获得的资金支持，我们进一步开发候选协作产品将需要我们提供大量额外资金，或者与第三方建立替代合作，而这可能是不可能的。

截至2024年3月31日，我们拥有3.226亿美元的现金、现金等价物和有价证券。根据我们目前的运营计划和预期支出，我们相信我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们的运营提供至少未来12个月的资金。然而，我们未来可能需要获得额外的资金，以便完成临床开发或将我们的候选产品商业化，以使我们的业务产生净现金流入。

筹集额外的资本可能会稀释我们现有的股东，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的候选产品或技术的权利。

我们过去已经并可能在未来通过股权发行的组合寻求额外资金，包括使用2022年自动取款机机制、债务融资、合作和/或许可安排。在可接受的条款下，我们可能无法获得额外的资金，或者根本没有。我们筹集额外资本的能力可能会受到不利经济状况和市场波动的不利影响。产生债务和/或发行某些股权证券可能导致固定支付义务，也可能导致某些额外的限制性契约，例如我们产生债务和/或发行额外股权的能力受到限制，我们获得或许可知识产权的能力受到限制，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。此外，我们发行额外的股本证券，或发行此类证券的可能性，可能会导致我们普通股的市场价格下降。如果我们为了筹集资金而进行额外的合作和/或许可安排，我们可能被要求接受不利条款，包括向第三方放弃或以不利条款许可我们对我们专有技术平台或候选产品的权利。在我们通过出售股权证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。如果我们发行普通股或可转换为普通股的证券，我们的普通股股东将经历额外的稀释，因此，我们的股票价格可能会下跌。

与我们依赖第三方有关的风险

如果JNJ不选择继续开发JNJ-2113，或者武田不选择开发和商业化Rusfertie，我们的业务和业务前景将受到不利影响。

根据我们的JNJ合作正在开发的候选产品JNJ-2113和根据武田合作协议正在开发的候选产品Rusfertie可能被证明具有不良或意外的副作用或其他特征，对其安全性、有效性或成本效益产生不利影响，从而阻止或限制其上市和成功的商业用途，或者可能推迟或阻止临床试验的开始和/或完成。

根据JNJ许可和合作协议的条款，JNJ可在一段时间内发出书面通知后，为方便起见而无故终止协议。此外，在协议终止之前，JNJ通常将控制JNJ-2113和任何其他许可化合物的进一步临床开发。JNJ关于此类开发的决定将影响协议下潜在未来付款的时机和可用性(如果有的话)。例如，在2021年第四季度，JNJ作出了一项决定，停止进一步开发PTG-200和PN-232，转而开发JNJ-2113。

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根据武田合作协议的条款，武田可以在(I)收到与Verify临床试验有关的第三阶段数据、(Ii)协议生效日期三周年或(Iii)发生与卢瑟肽临床开发有关的某些特定不良事件之后，提前发出书面通知，以方便整个或主要地区终止协议。

如果JNJ许可和合作协议或武田合作协议提前终止，或者JNJ或武田的开发活动提前终止或暂停很长一段时间，或者其他方面不成功，我们的业务和业务前景将受到重大不利影响。

在JNJ许可与合作协议或武田许可与合作协议的期限内，我们可能会与JNJ产生分歧，如果这些分歧不能友好地解决或对主角有利，结果可能会损害我们的业务。

我们可能会与JNJ就JNJ-2113的开发或JNJ许可与合作协议项下的其他事项产生分歧，而武田则可能与武田就Rusfertie的开发或武田合作协议项下的其他事项产生分歧，例如该协议的解释或所有权。此外，由于协议下的合作开发期已经结束，JNJ拥有合作产生的候选产品的唯一决策权，这可能导致与JNJ的纠纷。与JNJ或武田的分歧可能会导致诉讼或仲裁，这将是昂贵的，并将耗费我们的管理层和员工的时间。

我们目前和未来的开发和商业化合作可能不会成功。

除了我们与JNJ许可和合作协议的合作以及我们与武田合作协议下的合作外，我们没有针对我们的任何候选产品进行积极的合作。我们与JNJ和武田的合作以及未来的任何合作安排最终可能不会成功，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和增长前景产生负面影响。在我们与JNJ的合作下，或在我们与武田的合作下，我们对未来的开发和商业化活动没有重大的权利或控制。这可能会在未来导致关于合作条款和各方各自权利的潜在纠纷，这些风险和不确定性也可能存在于我们未来的潜在合作中。

如果我们的战略协作未能成功开发候选产品并将其商业化，或者如果我们的某个协作者未能履行其在协作协议下的义务或终止了与我们的协议，我们可能不会收到适用协作协议下的任何未来里程碑、版税或其他付款。此外，如果合作终止，可能需要额外的资金来进一步开发或商业化适用的候选产品。

我们依赖第三方进行临床前研究和临床试验。如果这些第三方未能成功履行其合同义务，或未能满足监管要求或预期期限，我们可能无法及时获得监管批准或商业化我们的候选产品，我们的业务可能会受到重大损害。

我们一直依赖并计划继续依赖第三方合同研究组织（“CRO”）来执行、监督和管理临床试验，并为我们的临床前研究和临床项目收集数据。我们只控制他们活动的某些方面。我们和我们的CRO必须遵守GCP，即FDA、EMA和类似的外国监管机构针对我们所有临床开发候选产品颁布的法规和指南。如果我们或我们的任何CRO未能遵守适用的GCP，我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能不会接受这些数据，或在考虑我们提交监管批准或批准我们的上市申请之前要求我们进行额外的临床试验。此外，我们的候选产品的大部分临床研究预计将在美国境外进行，这将使我们更难以监测CRO并对我们的临床试验中心进行访视，并将迫使我们严重依赖CRO来正确和及时地进行我们的临床试验并遵守适用法规，包括GCP。

目录表

如果我们与这些第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO达成安排或以商业上合理的条款这样做。如果CRO未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期期限内完成，如果需要更换CRO，或由于未能遵守我们的临床方案、监管要求或其他原因而导致其获得的临床数据的质量或准确性受到影响，我们的临床试验可能会延长，延迟或终止，我们可能无法获得监管机构的批准或成功地将我们的候选产品商业化。因此，我们的经营业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能大幅增加，我们产生收入的能力可能会大大延迟。

我们面临各种生产风险，并依赖第三方生产我们的原料药和临床制剂，我们打算依赖第三方生产任何获批候选产品的商业供应。

我们依赖合同制造商为我们制造和提供符合适用法规要求的产品。我们目前没有，也不打算在国内发展生产药品供应的基础设施或能力，在可预见的未来，我们预计将继续依赖合同制造商。随着我们对我们的候选产品进行开发和潜在的商业化，我们将需要增加药物的制造规模，这将需要开发新的制造工艺，以潜在地降低商品成本。我们将依靠我们的内部工艺研究和开发努力，以及合同制造商的努力，制定具有成本效益的大规模生产所需的良好制造实践(GMP)。如果我们和我们的合同制造商不能成功地转换到商业规模的制造，那么我们的产品成本可能没有竞争力，我们候选产品的开发和/或商业化将受到实质性的不利影响。此外，我们的合同制造商是我们临床候选产品的唯一供应来源。如果我们因任何原因遭遇意外的供应损失，无论是由于制造、供应或储存问题、自然灾害、地缘政治冲突、疾病爆发、流行病和流行病或其他原因，我们可能会遇到延迟、中断、暂停或终止我们的临床试验和计划的开发计划，或者被要求重新启动或重复任何正在进行的临床试验。

我们还依赖我们的合同制造商从第三方供应商那里购买必要的材料，以生产我们的临床试验候选产品。我们的供应商用来生产我们药品的原材料供应商数量有限，可能需要评估替代供应商，以防止生产我们用于临床试验的候选产品以及如果获得批准用于商业销售所需材料的生产可能中断。此外，我们目前还没有任何关于这些原材料的商业生产的协议。虽然我们通常不会开始临床试验，除非我们相信我们有足够的候选产品供应来完成临床试验，但由于需要更换合同制造商或其他第三方制造商而导致正在进行的临床试验的候选产品或其原材料供应的任何重大延误都可能大大推迟我们临床试验、产品测试的完成以及我们候选产品的潜在监管批准。

与监管审批相关的风险

FDA和类似外国机构的监管审批过程既漫长又耗时，如果我们最终无法获得监管部门对我们候选产品的批准，我们的业务将受到实质性损害。

我们的业务在很大程度上取决于我们成功开发、获得监管部门批准，然后成功将我们的候选产品商业化的能力。在我们获得FDA、EMA或任何其他外国监管机构的监管批准之前，我们不被允许营销或推广我们的任何候选产品，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得这样的监管批准。获得FDA和类似外国当局批准所需的时间很难预测，通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素。批准政策、法规以及获得批准所需的临床和生产数据的类型和数量可能会在临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。我们尚未获得监管部门对任何产品的批准

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而且，我们现有的候选产品或我们正在开发或未来可能寻求开发的任何候选产品都不会获得监管部门的批准。

我们的候选产品可能会因多种原因而无法获得监管批准，其中包括：

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FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计或实施，或我们对为支持监管批准而提交的数据的解释；

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我们可能无法向FDA或类似的外国监管机构证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效的，或者候选产品的临床和其他好处超过了其安全风险；

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临床试验结果可能达不到FDA或类似的外国监管机构批准的统计意义水平；

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从我们候选产品的临床前研究和临床试验中收集的数据可能不足以支持提交保密协议、补充保密协议或获得监管部门批准所需的其他监管申请；

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我们或我们的承包商可能不符合GMP以及FDA或类似的外国监管机构批准所需的制造工艺、程序、文件和设施的其他适用要求；以及

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FDA或类似的外国监管机构对我们候选产品的批准政策或法规的变化可能会导致我们的临床数据不足以获得批准。

此外，即使我们获得了监管机构的批准，监管机构也可能会批准我们的候选产品，但批准的适应症比我们要求的更少或更有限，或者可能包括安全警告或其他限制，这可能会对我们候选产品的商业可行性产生负面影响，包括可能获得优惠的价格或报销我们原本打算对我们的产品收取的费用。同样，监管机构可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现或昂贵的风险评估和缓解系统的实施情况来批准，这可能会显著降低我们候选产品的商业成功或生存能力。上述任何一种可能性都可能对我们的候选产品以及业务和运营前景造成实质性损害。

我们可能无法从FDA和/或EMA获得适用于我们的候选产品的孤儿药物指定，即使我们获得了此类指定，我们也可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。

我们的战略包括在我们的候选产品可获得的情况下申请孤儿药物指定。Rusfertie已经从FDA和EMA获得了治疗PV患者的孤儿药物指定。尽管有这一称号，我们可能无法维持与孤儿药物地位相关的好处，包括市场排他性。我们可能不是第一个获得监管部门对特定孤儿指定适应症候选产品的批准的公司。此外，如果我们寻求批准一个比孤儿指定的适应症更广泛的适应症，那么在美国的独家营销权可能会受到限制，或者如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们不能保证足够数量的产品来满足患者的需求，则可能会失去独家营销权。此外，即使我们获得了一种产品的孤儿药物指定排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可能会获得并被批准用于相同的条件，并且只有第一个获得给定活性成分批准的申请者才会获得市场排他性的好处。即使在孤儿指定的产品获得批准后，如果FDA得出结论认为，如果后来的药物被证明更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，则随后可以批准具有相同活性部分的较新药物用于相同的疾病。

目录表

与我们候选产品商业化相关的风险

我们目前没有营销和销售组织。如果我们保留商业权利的任何候选产品被批准营销，如果我们无法建立营销和销售能力，或者无法与第三方达成协议来营销和销售我们的候选产品，我们可能无法有效地营销和销售任何产品或创造产品收入。

我们目前没有一个营销或销售组织来负责药品的营销、销售和分销，只有有限数量的员工从事这些活动。为了将我们任何获得市场批准的候选产品商业化或共同商业化，我们必须建立足够的营销、销售、分销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务。我们这样做可能不会成功。如果我们的任何候选产品开发成功，我们可能会选择建立一支有针对性的专业销售队伍，这将是昂贵和耗时的。我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延误都将对这些产品的商业化产生不利影响。就像我们对武田公司所做的那样，我们可能会选择与拥有直接销售队伍和建立分销系统的第三方合作，要么是为了增强我们自己的销售队伍和分销系统，要么是为了取代我们自己的销售队伍和分销系统。在JNJ许可和协作协议或武田协作协议的情况下，我们可以选择行使我们共同详细介绍产品的权利，这将需要我们建立一个美国销售团队。如果我们不能成功地将我们的候选产品商业化，无论是我们自己还是通过与一个或多个第三方合作，我们未来的收入都将受到实质性和不利的影响。

最近颁布的和未来的立法可能会增加我们获得候选产品的上市批准和商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，我们预计医疗保健系统的立法和监管方面已经发生了许多变化，并提出了一些拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们以有利可图的方式销售任何我们获得营销批准的候选产品的能力。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗治疗支付的金额，这可能会导致对我们的需求减少。

还提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们候选产品的上市批准(如果有)可能会产生什么影响。此外，美国国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试和其他要求的影响。参见第1项。有关更多资料，请参阅截至2023年12月31日的10-K表格年度报告中的“企业-政府监管”。

我们目前正在为我们的候选产品在美国以外进行很大一部分临床试验，并打算继续进行。如果获得批准，我们可能会将我们的候选产品在国外商业化。因此，我们将面临在美国以外开展业务的风险。

我们目前正在并打算继续在美国以外进行我们的大部分临床试验，如果获得批准，我们还打算在美国以外的地方销售我们的候选产品。因此，我们面临着与在美国以外开展业务相关的风险。如果我们的候选产品获得批准，我们未来的业务和财务业绩可能会受到与在美国以外地区进行开发和营销相关的各种因素的不利影响，包括不同的医疗标准和做法、地缘政治风险、围绕知识产权保护的不确定性，以及监管风险，如遵守《反海外腐败法》。如果我们不能正确预测和应对这些风险，我们的业务和财务业绩将受到损害。

目录表

即使我们的候选产品获得批准，我们也可能失败或选择不将其商业化。

我们不能确定，如果我们的任何候选产品的临床试验成功完成，我们是否能够向FDA提交NDA，或者我们提交的任何NDA是否会及时获得FDA的批准(如果有的话)。在完成候选产品的人体临床试验后，将准备药物档案并作为NDA提交给FDA，其中包括与建议剂量和建议适应症的使用持续时间的产品的安全性和有效性相关的所有临床前研究和临床试验数据，以及制造信息，以便FDA审查此类药物档案，并考虑批准在美国商业化的产品候选。如果我们无法就我们当前的任何候选产品提交保密协议，如果我们提交的任何保密协议没有得到FDA的批准，或者我们选择不提交保密协议，或者如果我们无法获得任何所需的州和当地分销许可证或类似授权，我们将无法将该产品商业化。FDA可以而且确实拒绝NDA，并要求进行额外的临床试验，即使候选产品在第三阶段临床试验中取得了有利的结果。此外，我们可能会受到竞争产品的定价压力，这可能会使我们很难或不可能成功地将候选产品商业化。如果我们不能将我们的任何候选产品商业化，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性的不利影响。

任何当前或未来候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方支付者和医疗界其他人的市场接受程度。

我们或我们的合作伙伴在对我们的候选产品进行任何潜在的商业发布时，可能无法成功实现患者或医生对此类候选产品的广泛认识或接受。即使我们预计我们的候选产品将以负责任的方式定价，但如果获得批准，也不能保证该产品或我们直接或通过战略合作伙伴推出市场的任何其他产品将获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场接受。如果我们的任何候选产品获准用于商业销售，市场接受程度将取决于许多因素，包括但不限于：

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安全和该产品在临床试验中的疗效，以及与竞争疗法相比的潜在优势；

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第三方发布有关我们产品的不良安全性或有效性数据；

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任何副作用的发生率和严重程度，包括产品批准标签中包含的任何限制或警告;

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批准的临床适应症；

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认可和接受我们的候选产品，而不是我们竞争对手的产品;

●

产品获批所针对的疾病或病症的患病率;

●

治疗费用，特别是与竞争性治疗有关的费用;

●

目标患者人群愿意尝试我们的疗法，医生愿意开这些疗法;

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市场营销和分销支持的实力以及竞争产品进入市场的时机；

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该产品在多大程度上被批准列入医院和管理护理机构的处方；

目录表

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宣传我们的产品或竞争对手的产品和治疗方法；

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第三方付款人为候选产品或我们可能追求的任何其他候选产品提供保险和足够补偿的程度(如果获得批准)；

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我们遵守监管要求的能力;以及

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FDA或其他监管机构规定的标签或命名。

即使我们未来可能开发的候选产品在临床前和临床试验中表现出同等或更有利的疗效和安全性，市场对该候选产品的接受度也要在产品推出后才能完全知道，可能会受到潜在不良安全性体验和其他候选产品记录的负面影响。我们或任何战略许可或协作合作伙伴教育医疗界和第三方付款人了解我们候选产品的好处的努力可能需要大量资源，与资金充足的大型制药实体相比可能资源不足，而且可能永远不会成功。如果我们未来可能开发的AY产品候选产品获得批准，但未能获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够接受，我们将无法产生足够的收入来实现或保持盈利。

与我们的商业和工业有关的风险

我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们或我们的合作伙伴不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。

生物技术和制药行业竞争激烈，并受到快速和重大技术变革的影响。我们在世界各地都有竞争对手，包括大型跨国制药公司、生物技术公司、专业制药和仿制药公司以及大学和其他研究机构。

我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织。因此，这些公司可能会比我们更快地获得监管部门的批准，可能会更有效地销售和营销他们的产品。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。由于较新技术在商业上的适用性的进步，以及更多可用于投资这些行业的资本，竞争可能进一步加剧。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功地开发、收购或许可比我们目前正在开发或可能开发的任何候选产品更容易开发、更有效或成本更低的药品。如果获得批准，我们的候选产品预计将面临来自商业上可用的药物以及我们竞争对手正在开发的药物的竞争。

制药公司可能会投入巨资加速新化合物的发现和开发，或者授权可能会降低我们候选产品竞争力的新化合物。此外，任何与经批准的产品竞争的新产品都必须在功效、便利性、耐受性或安全性方面表现出优势，才能克服价格竞争，并在商业上取得成功。如果我们的竞争对手在我们之前成功获得FDA、EMA或其他监管机构的批准，或者在我们之前发现、开发和商业化药物，将对我们的候选产品和业务的未来前景产生实质性的不利影响。例如，在2021年11月，FDA批准了新型聚乙二醇化干扰素的制造商PharmaEsentia Corporation提出的用于治疗无症状性脾肿大的PV患者的ropeg干扰素α-2b的生物制品许可证申请。在某些情况下，我们还面临来自现有护理标准的竞争，这些标准可能比我们预期的药品价格低得多。例如，一种广泛用于患者的治疗方法是静脉切开术和/或螯合疗法。虽然患者可能不喜欢频繁抽血的疗法，但这些疗法价格低廉，如果我们的候选药物成功开发并获得批准，可能会给我们带来定价挑战。有关更多信息，请参阅我们截至2023年12月31日的年度报告Form 10-K中的项目1“商业竞争”。

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疾病、流行病和流行病的爆发已经并可能继续对我们的业务产生不利影响，包括我们正在进行和计划中的临床试验以及临床前和发现研究。

由于与新冠肺炎大流行相关的全球影响，我们现有的和计划中的临床试验出现了延误，我们未来的运营结果和流动性可能会受到流行病和流行病的直接和间接影响。我们已经并可能在未来经历可能对我们的业务产生不利影响的更多中断或费用增加，包括在我们正在进行的临床试验和我们未来的临床试验中招募患者的延迟或困难；临床站点启动的延迟或困难，包括在招聘临床站点调查人员和临床站点工作人员或维持此类站点的持续运营方面的困难；以及在制造和接收进行临床试验和临床前研究所需的用品、材料和服务方面的延迟。

持续和长期的公共卫生危机可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生实质性的负面影响。

不稳定的市场和宏观经济状况，包括高通胀和持续通胀，可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。

正如广泛报道的那样，我们目前正处于宏观经济不确定和资本市场混乱的时期，这受到国内外货币和财政政策、地缘政治不稳定(包括俄罗斯与乌克兰之间以及以色列及其周边地区持续的军事冲突)、中国与台湾之间日益紧张的局势以及高利率的显著影响。特别是，乌克兰冲突加剧了市场混乱，包括商品价格的大幅波动以及供应链中断，并导致全球通货膨胀率创纪录。美国联邦储备委员会(Federal Reserve)和其他央行可能无法通过更严格的货币政策来遏制通胀，通胀可能会在很长一段时间内上升或持续。通货膨胀因素，如临床用品成本、利率、管理费用和运输成本的增加，可能会对我们的经营业绩产生不利影响。我们继续关注这些事件及其对我们业务的潜在影响。尽管到目前为止，我们不认为通货膨胀对我们的财务状况或经营结果产生了实质性影响，但由于许多因素，包括宏观经济和市场状况、国内和全球货币和财政政策、供应链限制、俄罗斯与乌克兰和以色列及周边地区之间持续的冲突以及其他因素，我们的财务状况或经营结果可能会受到不利影响，这些因素可能会导致我们候选产品的制造成本增加，以及启动试验的延迟。此外，全球信贷和金融市场在过去几年中经历了极端的波动和破坏，上述因素已经并可能继续造成流动性和信贷供应减少、消费者信心下降、经济增长下降、经济稳定的不确定性和通货膨胀加剧。

不能保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。未来的经济衰退、市场回调或其他重大地缘政治事件可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生重大影响。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济低迷、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化或没有改善，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。如果不能及时以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生实质性的不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法挺过经济困难时期，这可能直接影响我们实现运营目标的能力。

我们在金融机构持有现金，余额通常超过联邦保险的限额。金融机构的倒闭可能会对我们支付运营费用或支付其他款项的能力造成不利影响。

我们在无息和有息账户中持有的现金通常超过联邦存款保险公司(“FDIC”)的保险限额。如果这样的银行机构倒闭，我们可能会损失超过保险限额的全部或部分金额。例如，联邦存款保险公司控制了硅业

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山谷银行，2023年3月10日。美联储随后宣布，账户持有人将得到赔偿。然而，在未来银行倒闭的情况下，FDIC可能不会让所有账户持有人变得完整。此外，即使账户持有人最终因未来的银行倒闭而得到赔偿，账户持有人对其账户和账户中持有的资产的访问可能会大大延迟。我们未来可能遇到的任何重大损失或在一段重要时期内无法获取我们的现金和现金等价物可能会对我们支付运营费用或支付其他付款的能力产生不利影响，这可能会对我们的业务产生不利影响。

如果我们未能遵守州和联邦医疗监管法律，我们可能面临重大处罚、损害赔偿、罚款、交还、诚信监督和报告义务、被排除在参与政府医疗保健计划之外，以及我们的业务缩减，任何这些都可能对我们的业务、运营和财务状况产生不利影响。

医疗保健提供者，包括医生和第三方付款人，将在我们可能开发的任何未来候选产品或我们获得市场批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会影响我们营销、销售和分销我们产品的业务或财务安排和关系。即使我们不会也不会控制医疗服务的转介或直接向Medicare、Medicaid或其他第三方付款人收费，但与欺诈和滥用以及患者权利有关的联邦和州医疗法律法规现在和将来都适用于我们的业务。可能影响我们运作能力的法律包括但不限于：

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联邦反回扣法令；

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联邦虚假申报法，包括《虚假申报法》；

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1996年联邦《健康保险可转移性和责任法案》(“HIPAA”)；

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经《卫生信息技术促进经济和临床卫生法》及其实施条例修正的《卫生信息技术促进经济和临床卫生法》，该条例还规定了《卫生信息技术促进经济和临床健康法》所涵盖的实体、其业务伙伴及其所涵盖的分包商在保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输方面的义务，包括强制性合同条款；

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联邦民事罚金法规；

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联邦医生支付阳光法案；以及

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类似的国家和外国法律法规，如国家反回扣和虚假申报法。

此外，ACA除其他外，修改了联邦反回扣法规和某些管理医疗欺诈的刑法的意图要求。任何违反这些法律的行为，或者任何针对我们违反这些法律的行为，即使我们成功地进行了防御，都可能对我们的声誉、业务、运营结果和财务状况造成实质性的不利影响。

我们已经与医生和其他医疗保健提供者达成了咨询和科学咨询委员会的安排，其中包括一些可能影响我们候选产品的使用(如果获得批准)的人。虽然我们一直在努力构建我们的安排，以遵守适用的法律，但由于这些法律的复杂和深远性质，监管机构可能会将这些交易视为必须重组或终止的违禁安排，或者我们可能因此而受到其他重大处罚。如果监管机构将我们与供应商的财务关系解读为违反适用法律，而这些供应商可能会影响我们候选产品的订购和使用，那么我们可能会受到不利影响。

这些法律的范围和执行都是不确定的，并受到当前医疗改革环境的快速变化的影响。联邦和州执法机构继续加强对

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医疗保健公司和医疗保健提供者之间的互动，这导致了医疗保健行业的一些重大调查、起诉、定罪和和解。此外，作为这些调查的结果，医疗保健提供者和实体可能必须同意作为同意法令或公司诚信协议的一部分的额外繁琐的合规和报告要求。任何此类调查或和解都可能大幅增加我们的成本，或以其他方式对我们的业务产生不利影响。

如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、诚信监督和报告义务、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、交还、合同损害、声誉损害、利润减少以及我们业务的削减或重组。如果我们或我们的协作合作伙伴无法遵守这些规定，我们根据协作协议从销售候选产品中赚取潜在版税的能力将受到实质性的不利影响。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。施加任何此类处罚或其他商业限制可能会对我们的合作安排产生负面影响，或导致我们的合作伙伴终止相关的许可和合作协议，这两种情况中的任何一种都会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响。

我们未来的成功有赖于我们能否留住我们的行政人员，以及吸引、留住和激励合格的人员。如果我们不能成功地吸引和留住高素质的人才，我们就可能无法成功地实施我们的商业战略。

我们高度依赖现有的高级管理团队。失去任何高管或其他关键员工的服务，以及我们无法找到合适的替代者，都将损害我们的研发努力、我们的合作努力，以及我们的业务、财务状况和前景。我们的成功还取决于我们有能力继续吸引、留住和激励具有科学、医疗、监管、制造、营销、销售、一般和行政以及管理培训和技能的高技能和经验丰富的人员。

由于生物制药、生物技术、制药等行业对有限数量合格人才的激烈竞争，我们未来可能无法吸引或留住人才。与我们竞争合格人才的许多其他生物制药和制药公司拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及比我们更长的行业历史。许多人位于该国生活成本较低的地区。此外，美国最近经历了历史上的高通胀水平和普遍的严重劳动力短缺，这创造了一个极具竞争力的工资环境，可能会增加我们的运营成本。任何或所有这些因素都可能限制我们继续吸引和留住高素质人才的能力，这可能会对我们成功开发和商业化候选产品以及按照目前的设想发展我们的业务和运营的能力产生负面影响。

我们预计未来将扩大我们组织的规模，在管理这种增长方面可能会遇到困难。

截至2024年3月31日，我们拥有124名全职等值员工，其中97名全职等值员工从事研发。随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，我们预计需要更多的管理、运营、科学、销售、营销、研究、开发、监管、制造、财务和其他资源。此外，随着我们业务的扩大，我们预计将需要管理与战略合作伙伴、CRO、合同制造商、供应商、供应商和其他第三方的关系。我们未来的财务业绩以及我们开发和商业化我们的候选产品并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。我们可能无法成功完成这些任务来发展我们的公司，如果我们不能完成其中任何一项任务，可能会对我们的业务和运营产生不利影响。

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信息技术系统的严重中断或数据安全的破坏可能会对我们的业务造成不利影响。

我们的业务越来越依赖关键、复杂和相互依赖的信息技术系统，包括基于互联网的系统，以支持业务流程以及内部和外部通信。我们的内部计算机系统以及我们所依赖的CRO、合同制造商、协作合作伙伴和其他第三方的计算机系统的大小和复杂性可能使它们容易受到故障、电信和电气故障、勒索软件等恶意入侵以及可能导致关键业务流程受损的计算机病毒的影响。我们的系统可能容易受到员工或其他人的数据安全漏洞的攻击，这些漏洞可能会将敏感数据暴露给未经授权的人。此类数据安全漏洞可能导致商业秘密或其他知识产权的丢失，或可能导致我们的员工、合作者、临床试验患者和其他人的个人身份信息(包括敏感个人信息)公开暴露。恶意入侵、电子邮件泄露或其他数据安全漏洞或隐私侵犯导致患者信息(包括个人身份信息或受保护的健康信息)的披露或修改或阻止访问，可能会损害我们的声誉，迫使我们遵守联邦和/或州的违规通知法律，要求我们采取强制纠正措施，要求我们核实数据库内容的正确性，并以其他方式使我们根据保护个人数据的法律和法规承担责任，从而导致成本增加或收入损失。如果我们无法防止此类数据安全漏洞或侵犯隐私行为，或无法实施令人满意的补救措施，我们的运营可能会中断，我们可能会遭受声誉损失、财务损失和其他监管处罚。

如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被罚款或罚款，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的业务涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料，并产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。

我们的员工、独立承包商、主要调查人员、顾问和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们面临员工、独立承包商、主要调查人员、顾问或供应商可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或向我们披露未经授权的活动，违反：(I)FDA或可比外国监管机构的法律和法规；(Ii)制造标准；(Iii)由可比外国监管机构建立和执行的联邦和州数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规；或(Iv)要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。此外，我们还面临这样的风险，即某人或政府可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和业务结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。

如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担大量责任，并可能被要求限制我们候选产品的商业化。

如果我们开发的任何产品据称在产品测试、制造、营销或销售过程中造成伤害或被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有的危险、疏忽、严格

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责任和违反保修。如果我们不能成功地针对产品责任索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任，或者被要求停止开发，或者如果获得批准，将限制我们候选产品的商业化。

我们无法以可接受的成本获得并保留足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们候选产品的开发或商业化。我们目前为我们的临床试验投保临床试验责任保险。虽然我们承保此类保险，但任何针对我们的索赔都可能导致法院判决或和解的金额不在我们保险的全部或部分承保范围内，或者超出我们的保险范围。我们的保险单也有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们将不得不支付任何由法院裁决或在和解协议中谈判达成的超出我们承保范围限制或不在我们保险覆盖范围内的金额，而我们可能没有或能够获得足够的资本来支付这些金额。

我们的总部位于已知的地震断裂带附近。地震、火灾或任何其他灾难性事件的发生可能会扰乱我们的运营或为我们提供重要支持功能的第三方的运营，这可能会对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

我们和我们所依赖的一些第三方服务提供商的各种支持功能很容易受到灾难性事件的破坏，例如停电、自然灾害、极端天气、恐怖主义、流行病和类似的不可预见的事件，这些事件超出了我们的控制。我们的公司总部，包括我们的实验室设施，都位于旧金山湾区，那里过去曾经历过严重的地震和野火。我们不投保地震险。地震或其他自然灾害可能严重扰乱我们的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。

新获批产品的保险覆盖范围和报销状况尚不确定。未能为我们的候选产品获得或保持足够的保险和报销可能会限制我们创造收入的能力。

政府和私人付款人的可获得性和报销范围是大多数患者能够负担得起药物和治疗费用的关键。我们的任何候选产品获得营销批准的销售将在很大程度上取决于我们候选产品的成本将在多大程度上由健康维护、管理医疗、药房福利和类似的医疗管理组织支付，或由政府卫生行政当局、私人健康保险保险公司和其他第三方付款人报销。如果无法获得报销，或仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不足以让我们建立或保持足够的定价，从而使我们的投资实现足够的回报。

由于对新产品进入保健市场设置了越来越高的壁垒，新批准产品的保险覆盖范围和报销方面存在重大不确定性。承保范围和报销范围因付款人而异。很难预测CMS将如何决定对我们这样的新产品的补偿，因为没有关于这些新产品的既定做法和先例。

在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视，可能会导致我们为候选产品定价的条款比我们目前预期的要低。在许多国家，特别是欧洲联盟国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。一般来说，这种制度下的产品价格比美国低很多。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在市场上

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在美国以外，我们产品的报销可能比美国少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

与我们的知识产权有关的风险

如果我们不能获得或保护与我们的候选产品和技术相关的知识产权，我们可能就无法在我们的市场上有效地竞争。

我们依靠专利保护、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的候选产品和技术相关的知识产权。生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们可能会也可能不会提交或起诉所有必要或可取的专利申请。我们拥有或许可的专利申请可能无法在美国或其他国家/地区颁发专利，或者它们可能无法在美国或其他国家/地区产生涵盖我们候选产品或技术的已颁发专利。任何未能识别与专利或专利申请相关的现有技术都可能使专利无效或阻止专利颁发。即使已经颁发了专利，第三方也可以对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法强制执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品和技术提供排他性，或阻止其他人围绕我们的声明进行设计。

如果我们的专利提供的保护的广度或强度受到挑战，或者如果它们未能为我们的候选产品提供有意义的排他性，可能会阻止我们对所涵盖的产品主张排他性，并允许仿制药竞争。我们不能保证我们的专利申请中的哪一项(如果有的话)将被发布，任何此类已发布专利的广度，或任何已发布的专利是否将被发现无效、不可执行或将受到第三方的威胁。对我们的专利或专利申请的任何成功的反对或其他挑战都可能极大地削弱我们开发的任何产品的商业前景。

此外，专利的寿命是有限的。在美国和其他许多国家，专利的自然失效时间通常是申请后20年，一旦任何涵盖产品的专利到期，仿制药竞争对手就可能进入市场。我们授予的覆盖黄曲霉毒素的美国专利将于2034年到期，但有资格在部分开发时间内延长最多五年。虽然美国专利商标局造成的某些延迟可以延长专利的寿命，但由于专利申请人在专利诉讼期间造成的某些延迟，这种增加可以减少或消除。如果我们在临床试验或获得监管批准方面遇到延误，我们可以销售任何受专利保护的产品的时间段将缩短，如果获得批准的话。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。在世界各地为我们所有候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些国家的法律不像美国的联邦和州法律那样保护包括商业秘密在内的知识产权，许多国家限制专利对包括政府机构或政府承包商在内的第三方的可执行性。

竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品竞争，而我们的专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们如此竞争。此外，如果我们的商业秘密在外国司法管辖区被泄露，世界各地的竞争对手可能会获得我们的专有信息，而我们可能没有令人满意的追索权。这样的披露可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不能或可能不能申请专利或我们选择不申请专利的专有科学、商业和技术信息和诀窍。例如，我们主要依靠商业秘密和保密协议来保护我们的多肽疗法。

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技术平台。任何向第三方披露或盗用我们的机密专有信息都可能使竞争对手迅速复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。如果我们不能保护我们的商业秘密和专有技术的机密性，或者如果竞争对手独立开发可行的竞争产品，我们的业务和竞争地位可能会受到损害。

尽管我们要求我们的所有员工将他们的发明转让给我们，并努力与我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够访问我们专有技术和与此类技术相关的其他机密信息的第三方执行保密协议，但我们不能确定我们已经与可能帮助开发我们的知识产权或访问我们专有信息的所有第三方签署了此类协议，我们也不能确保我们的协议不会被违反。如果这些保密协议的任何一方违反或违反此类协议的条款，我们可能没有足够的补救措施来应对任何此类违反或违规行为，我们可能会因此丢失我们的商业秘密。

即使我们能够充分保护我们的商业秘密和专有信息，我们的商业秘密也可能被我们的竞争对手知道或独立发现。如果我们的商业秘密没有得到充分的保护，以保护我们的市场不受竞争对手产品的影响，其他公司可能会利用我们的专利多肽候选产品发现技术来识别和开发竞争产品候选产品，因此我们的竞争地位可能会受到不利影响，我们的业务也可能受到影响。

我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼和其他法律程序，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手可能会侵犯我们已发布的专利或因我们的待决专利申请或未来专利申请而发布的任何专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为理由，拒绝阻止侵权诉讼中的另一方使用所涉技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险，并可能使我们的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。已颁发的专利和专利申请可能会在美国和国外的法院和专利局受到挑战。在任何此类挑战中做出不利裁决可能会阻止我们的专利权的颁发、缩小我们的范围、使我们的专利权无效或使其无法执行、导致排他性的丧失，或者限制我们阻止他人使用我们的平台技术和产品或将其商业化的能力。任何此类不利结果或决定都可能对我们的业务、财务状况和经营结果产生重大不利影响。

如果在美国或国外的法庭上受到质疑，任何已发布的涵盖我们候选产品的专利，包括因我们正在申请或未来的专利申请而可能发布的任何专利，都可能被视为无效或不可执行。

随着越来越多的团体参与与我们的候选产品（如hepcidin mimetics或IL-23 R）相关领域的科学研究和产品开发，我们的专利或我们已授权的专利受到专利干涉、派生诉讼、异议、复审、诉讼或其他方式挑战的风险可能会增加。专利纠纷的不利结果可能会对我们的业务产生重大不利影响：

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导致我们在相关司法管辖区失去专利权；

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使我们的合作伙伴或我们面临诉讼，或以其他方式阻止候选产品在相关司法管辖区的商业化;或

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要求我们的合作伙伴或我们获得争议专利的许可，停止使用争议技术或开发或获得替代技术。

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专利纠纷的不利结果可能会严重损害我们的合作或导致我们的合作伙伴终止各自的协议。

与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序，无论是否有法律依据，都是不可预测的，通常都是昂贵和耗时的，即使以有利于我们的方式解决，也可能会从我们的核心业务中转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或进展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的市场价格产生重大不利影响。我们可能没有足够的财务或其他资源来充分进行此类诉讼或程序。我们的部分竞争对手可能能够比我们更有效地承担该等诉讼或法律程序的成本，原因是他们拥有更大的财务资源及更成熟和发达的知识产权组合。因此，尽管我们努力，我们可能无法阻止第三方侵犯或盗用或成功挑战我们的知识产权。因专利诉讼或其他程序的启动和持续而导致的不确定性可能对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或推迟我们的药物发现和开发工作。

我们的商业成功在一定程度上取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选药物以及使用我们的专有技术而不侵犯或以其他方式侵犯第三方的专利和专有权利的能力。在我们正在开发候选产品的领域中存在大量美国和外国颁发的第三方专利和未决专利申请，可能存在与使用或制造我们的候选产品和技术相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请对材料、配方、制造方法或治疗方法提出权利要求。

第三方可能对我们提起法律诉讼，指控我们侵犯或以其他方式侵犯他们的专利或其他知识产权。鉴于我们技术领域的大量专利，我们候选产品的营销或我们技术的实践可能会侵犯现有专利或未来授予的专利。可能有一些我们不知道的正在处理中的申请，这些申请可能会在以后导致已颁发的专利，这些专利可能会因我们的肽疗法技术平台的实践或我们候选产品的制造、使用或销售而受到侵犯。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们的任何候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品或配方本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得了许可，或直到该等专利到期。随着我们行业的扩张和更多专利的颁发，我们的候选产品或技术可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们将候选产品商业化的能力。即使我们成功地对任何侵权索赔进行了辩护，诉讼也是昂贵和耗时的，很可能会将管理层的注意力和大量资源从我们的核心业务上转移开。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能不得不支付大量损害赔偿、限制我们的使用、支付特许权使用费或重新设计我们的侵权候选产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们可能选择向第三方专利持有者寻求许可，也可能被要求向第三方专利持有者寻求许可，并且很可能被要求支付许可费或版税，或者两者兼而有之，每一项都可能是巨额的。然而，这些许可证可能不会以商业上合理的条款提供，或者根本不会。即使我们能够获得许可，我们获得的权利也可能是非排他性的，这将使我们的竞争对手能够获得我们被迫依赖的相同知识产权。此外，即使在没有诉讼的情况下，我们也可能需要从第三方获得许可证来推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化，我们经常这样做。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们将无法进一步实践我们的技术或开发和商业化我们的任何候选产品，这可能会严重损害我们的业务。

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我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了前雇主或其他雇主的所谓商业秘密。

我们的许多员工和顾问，包括我们的高级管理层和我们的科学创始人，都曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括潜在的竞争对手。我们的一些员工和顾问，包括我们的每一位高级管理层成员和我们的每一位科学创始人，都签署了与以前的聘用或保留相关的专有权、保密和竞业禁止协议。我们可能会受到这样的指控：我们或这些员工、顾问或独立承包商使用或披露了任何此类员工或顾问的前雇主或其他雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。

我们可能会受到质疑我们已发行专利、因我们未决或未来专利申请而颁发的任何专利以及其他知识产权的发明权或所有权的索赔。

我们可能会受到前员工、合作者或其他第三方对我们已颁发的专利、因我们正在申请或未来申请而颁发的任何专利或其他知识产权拥有所有权权益的索赔。我们过去有过，将来也可能会有所有权纠纷，例如，由于顾问或参与开发我们候选产品和技术的其他人的义务冲突而产生的纠纷。诉讼可能是必要的，以捍卫这些和其他索赔。

此外，我们的一些知识产权是通过使用美国政府资金产生的，因此受到某些联邦法规的约束。因此，根据1980年的Bayh-Dole法案和实施条例，美国政府可能对我们当前或未来的候选产品中包含的知识产权拥有某些权利。这些美国政府对在政府资助的项目下开发的某些发明的权利包括为任何政府目的使用发明的非排他性、不可转让、不可撤销的全球许可。此外，美国政府有权要求我们或我们的许可人在某些情况下向第三方授予任何这些发明的独家、部分独家或非独家许可（也称为“进入权”）。

我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。

因为我们希望在我们的候选产品的开发和制造中依赖于第三方，所以我们有时必须与他们分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议、材料转让协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利，包括我们的商业秘密。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务和运营结果产生不利影响。

目录表

知识产权不一定能解决我们业务面临的所有潜在威胁。

我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务。以下示例是说明性的：

●

其他人可能能够制造与我们的候选产品相似的化合物或配方，但不属于我们拥有、许可或控制的任何专利的权利要求范围;

●

我们或任何战略合作伙伴可能不是第一个做出我们拥有的已授权专利或待审批专利申请所涵盖的发明的人;

●

我们可能不是第一个就我们的某些发明提出专利申请的人;

●

其他人可以独立开发相同、类似或替代技术，而不会侵犯、盗用或侵犯我们的知识产权;

●

我们正在处理的专利申请有可能不会产生已颁发的专利；

●

已颁发的专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或可能会缩小范围或被视为无效或不可执行，包括由于法律挑战;

●

我们的竞争对手可能会在美国和其他国家进行研究和开发活动，为某些研究和开发活动提供免受专利侵权指控的避风港，以及在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后可能利用从这些活动中获得的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；

●

我们可以选择不申请专利，以保护某些商业秘密或专有技术，而第三方随后可能会提交涵盖该等商业秘密或专有技术的专利；以及

●

他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。

如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。

与我们普通股所有权相关的风险

无论我们的经营业绩如何，我们的股价一直并可能继续波动，可能会下跌。

我们的股价过去一直在波动，未来可能也会波动。从2024年1月1日到2024年3月31日，我们普通股的报告销售价格在每股21.43美元到33.34美元之间波动。一般的股票市场，特别是生物技术公司的市场经历了极端的波动，这种波动往往与某些公司的经营业绩无关。由于这种波动，投资者在我们普通股上的投资可能会遭受损失，包括由于这些“风险因素”和本季度报告中其他地方讨论的因素。

我们股价的波动可能会让我们面临证券集体诉讼。

证券集体诉讼经常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。

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我们被要求对财务报告制定并保持适当和有效的内部控制，任何未能保持这些内部控制的充分性都可能对投资者对我们公司的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。

根据萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404条(“第404条”)，我们必须提交一份关于我们财务报告内部控制有效性的报告。这项评估需要包括披露我们管理层在财务报告内部控制方面发现的任何重大弱点。我们的独立注册会计师事务所必须证明我们对财务报告的内部控制的有效性。

维持适当的内部控制，以便我们能够及时编制准确的财务报表，这是一项既昂贵又耗时的工作，需要经常进行评估。我们目前没有内部审计小组，我们可能需要雇用更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的会计和财务人员，并继续进行昂贵和具有挑战性的程序，编制系统和处理必要的文件，以执行遵守第404条所需的评估。我们可能无法及时完成我们的持续评估、测试和任何必要的补救措施。在评估我们的内部控制时，如果我们发现我们的财务报告内部控制存在一个或多个重大弱点，或未能纠正任何重大弱点，我们将无法断言我们的财务报告内部控制是有效的。此外，如果我们存在重大弱点，我们将收到独立注册会计师事务所对我们财务报告内部控制的负面意见。任何重大缺陷或其他未能保持对财务报告的内部控制，都可能严重抑制我们准确报告我们的财务状况或运营结果的能力。如果我们不能遵守第404条的要求，或者如果我们或我们的独立注册会计师事务所无法证明我们对财务报告的内部控制的有效性，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，我们的股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源。

我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是我们与股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。

我们修订和重述的公司注册证书(“公司注册证书”)规定，特拉华州衡平法院将是某些诉讼和程序的独家论坛。此外，修订后的1933年《证券法》(简称《证券法》)第22条规定，联邦法院和州法院对《证券法》的所有诉讼同时拥有管辖权。因此，州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于纠纷的索赔的能力，这可能会阻碍此类诉讼。或者，如果法院发现我们的公司注册证书中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用。

我们的宪章文件和特拉华州法律中的一些条款可能具有反收购效果，可能会阻止其他公司收购我们，即使收购对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。

我们的公司注册证书和章程中有一些条款，如分类董事会的存在和“空白支票”优先股的授权，这可能会使第三方难以收购或试图收购我们公司的控制权，即使控制权的变更被我们的股东认为是有利的。这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或罢免我们目前的管理层。

此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止拥有我们已发行有表决权股票15%或更多的人在交易日期后三年内与我们合并或合并。

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收购超过我们已发行有投票权股份的15%，除非合并或合并以规定方式获得批准。我们的公司证书、我们的章程或特拉华州法律中任何具有推迟或阻止控制权变更效果的条款都可能会限制我们的股东获得我们普通股股份溢价的机会，也可能会影响一些投资者愿意为我们普通股支付的价格。

一般风险因素

我们使用净营业亏损结转来抵消未来应税收入的能力，以及我们使用税收抵免结转的能力，可能会受到一定的限制。

我们使用联邦和州净营业亏损(“NOL”)抵销潜在未来应税收入和相关所得税的能力取决于我们未来应税收入的生成，我们无法确定地预测我们何时或是否会产生足够的应税收入来使用NOL。在我们继续产生应税损失的情况下，未使用的损失将结转以抵消未来的应税收入，直到该等未使用的损失到期。

根据修订后的1986年《国税法》第382和383条，如果一家公司经历了一次“所有权变更”，一般定义为某一股东在三年期间的股权所有权变动超过50个百分点(按价值计算)，则该公司利用变动前净营业亏损结转或NOL以及其他变动前税收属性(如研发税收抵免)来抵消变动后应纳税所得额或纳税义务的能力可能是有限的。我们在过去经历了所有权变更，导致我们使用NOL和信用的能力每年都受到限制。此外，由于未来的股票发行或股票所有权的其他变化，我们可能会经历后续的所有权变化，其中一些是我们无法控制的。因此，我们财务报表中列报的NOL和税收抵免结转的金额可能会受到限制，并可能到期而无法使用。我们的NOL的任何此类实质性限制或到期都可能会有效地增加我们未来的纳税义务，从而损害我们未来的经营业绩。

第二项。未登记的股权证券销售和收益的使用

最近出售的未注册证券

没有。

股份或公司股权证券的回购

没有。

第三项。高级证券违约

没有。

第四项。煤矿安全信息披露

不适用。

第5项。其他信息

(a)

签订实质性最终协议

2024年5月6日，我们修订了与BMR-Pacific Research Center LP签订的设施租赁协议(经修订的租赁，“修订租赁”)，租赁位于公司自2017年以来一直占用的加利福尼亚州纽瓦克设施内的60,575平方英尺的可租赁办公和实验室空间。经修订租约的租期自2024年7月1日开始(或较后日期，届时租户对设施内新租办公空间的改善工作实质上是

目录表

完成)。经修订的租约年期为65个月。根据经修订地契，最初的每月基本租金为每平方尺3.53元。基本租金每年将上涨3.5%。经修订的租约规定了一段商定的租金减免期限。在整个租赁期内，我们负责我们按比例分摊的运营费用和纳税义务。根据经修订租约，不需要额外的保证金。

上述经修订租约的描述并不完整，并参考经修订租约而有所保留，该经修订租约的副本将作为证物提交至本公司截至2024年6月30日止期间的10-Q表格季度报告。

(c)

交易计划

在截至2024年3月31日的财季中，没有董事或第16条官员通过或已终止任何规则10b5-1交易安排或非规则10b5-1交易布置(在每种情况下，如S-K条例第408(A)项所定义)。

第6项。展品

展品索引


展品		以引用方式成立为法团
数	展品说明	表格	美国证券交易委员会文号	展品	提交日期
3.1	修订及重订的公司注册证书	8-K	001-37852	3.1	8/16/2016
3.2	修订及重新制定附例	S-1/A	333-212476	3.2b	8/1/2016
10.1+	Protagonist Therapeutics，Inc.签订的许可和合作协议和武田制药美国公司日期：2024年1月31日
31.1+	根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条通过的1934年证券交易法第13 a-14（a）条或15 d-14（a）条要求的首席执行官认证
31.2+	根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条通过的1934年证券交易法第13 a-14（a）条或15 d-14（a）条要求的首席财务官证明
32.1+*	首席执行官和首席财务官的认证，根据规则13 a-14（b）或规则15 d-14（b）和美国法典第18篇第63章第1350节的要求（18 U.S.C.§1350），根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过
101.INS+	xbrl实例文档 - 实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入了内联XBRL文档中。
101.SCH+	内联XBRL分类扩展架构文档
101.Cal+	内联XBRL分类扩展计算链接库文档
101.定义+	内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档
101.实验室+	内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.Pre+	内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档

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104

封面交互数据文件-封面交互数据文件不会显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中

+ 随函提交。

* 本季度报告随附的10-Q表格随附的附件32.1证明不被视为已提交提交给美国证券交易委员会，并且不得通过引用的方式纳入任何文件中主角治疗公司根据经修订的1933年证券法或年证券交易法 1934年，经修订，无论是在表格10-Q日期之前还是之后做出，无论任何一般情况该文件中包含的注册语言。

目录表

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。

	PROTAGONIST THERAPEUTICS，INC.


日期：2024年5月7日	发信人：	Dinesh V. Patel博士
		Dinesh V. Patel博士
		董事首席执行官总裁
		(首席行政主任)

日期：2024年5月7日	发信人：	/S/ASIF Ali
		ASIF Ali
		执行副总裁总裁，首席财务官
		(首席财务会计官)