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最低成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-01-012024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员SRT: 最大成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-01-012024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：欧元US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：欧元US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：加元US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：加元US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：英镑US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：英镑US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320货币：澳元美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320货币：澳元美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：瑞士法郎US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员货币：瑞士法郎US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320US-GAAP：非指定成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-01-012024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：非指定成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：非指定成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：从累积的其他综合收入成员中重新分类US-GAAP：累积翻译调整成员US-GAAP：非指定成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-01-012023-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：预付费用和其他流动资产成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：其他流动负债成员US-GAAP：ForexFordFord会员2024-03-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：预付费用和其他流动资产成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320美国公认会计准则：现金流对冲会员US-GAAP：被指定为对冲工具成员US-GAAP：其他流动负债成员US-GAAP：ForexFordFord会员2023-12-310000875320US-GAAP：限制性股票成员2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：限制性股票成员2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：员工股票会员2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：员工股票会员2023-01-012023-03-310000875320美国公认会计准则：销售成员成本2024-01-012024-03-310000875320美国公认会计准则：销售成员成本2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310000875320US-GAAP：出售一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310000875320US-GAAP：出售一般和管理费用会员2023-01-012023-03-3100008753202023-02-280000875320US-GAAP：循环信贷机制成员2022-07-310000875320US-GAAP：信用证会员2022-07-310000875320美国公认会计准则：基准利率成员SRT: 最低成员US-GAAP：循环信贷机制成员2022-07-012022-07-310000875320美国公认会计准则：基准利率成员US-GAAP：循环信贷机制成员SRT: 最大成员2022-07-012022-07-310000875320SRT: 最低成员US-GAAP：循环信贷机制成员VRTX：R会员的隔夜融资利率2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP：循环信贷机制成员VRTX：R会员的隔夜融资利率SRT: 最大成员2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP：循环信贷机制成员2022-07-012022-07-310000875320VRTX: Alpine 会员US-GAAP：后续活动成员2024-04-012024-04-300000875320VRTX: emorrowMorrey AtkinsonIII 会员2024-01-012024-03-310000875320VRTX: emorrowMorrey AtkinsonIII 会员2024-03-310000875320VRTX：乔纳森·比勒会员2024-01-012024-03-310000875320VRTX：乔纳森·比勒会员2024-03-310000875320VRTX: Carmenbozic 会员2024-01-012024-03-310000875320VRTX: Carmenbozic 会员2024-03-310000875320VRTX: reshmakeWalramani 会员2024-01-012024-03-310000875320VRTX: reshmakeWalramani 会员2024-03-310000875320VRTX: OuranianiataTSIS 会员2024-01-012024-03-310000875320VRTX: OuranianiataTSIS 会员2024-03-310000875320VRTX: CharlesFwagnerJR 会员2024-01-012024-03-310000875320VRTX: CharlesFwagnerJR 会员2024-03-310000875320VRTX: BruceSachs会员2024-01-012024-03-310000875320VRTX: BruceSachs会员2024-03-31

目录

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

________________________________________________________

表单 10-Q

☒根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

截至的季度期间 2024 年 3 月 31 日

要么

☐根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在过渡期内  到  

委员会档案编号000-19319

____________________________________________

Vertex 制药公司

（注册人的确切姓名如其章程所示）

马萨诸塞

（公司或组织的州或其他司法管辖区）

50 北方大道, 波士顿, 马萨诸塞

（主要行政办公室地址）

04-3039129

（美国国税局雇主识别号）

02210

（邮政编码）

注册人的电话号码，包括区号 (617) 341-6100

____________________________________________

根据该法第12（b）条注册的证券：

每个班级的标题

交易符号

注册的每个交易所的名称

普通股，每股面值0.01美元

VRTX

纳斯达克全球精选市场

用复选标记注明注册人是否：（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）中是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，并且（2）在过去的90天中一直受到此类申报要求的约束。是的 ☒没有☐

用复选标记表明注册人在过去 12 个月（或注册人必须提交此类文件的较短期限）内是否以电子方式提交了根据 S-T 法规（本章第 232.405 条）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的 ☒ 没有☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

大型加速过滤器☒加速过滤器 ☐非加速过滤器 ☐规模较小的申报公司 ☐新兴成长型公司 ☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐没有 ☒ 

注明截至最新可行日期，每类发行人普通股的已发行股票数量。

普通股，面值每股0.01美元			258,053,387			截至 2024 年 4 月 30 日

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目录

VERTEX 制药公司

表格 10-Q

截至2024年3月31日的季度

目录

						页面
第一部分财务信息
第 1 项。			财务报表			2
			简明合并财务报表（未经审计）			2
			简明合并收益表-截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月			2
			综合收益简明合并报表- 截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月			3
			简明合并资产负债表-2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日			4
			简明合并股东权益报表——截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月			5
			简明合并现金流量表-截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月			6
			简明合并财务报表附注			7
第 2 项。			管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析			20
第 3 项。			关于市场风险的定量和定性披露			32
第 4 项。			控制和程序			32
第二部分。其他信息
第 1 项。			法律诉讼			32
第 1A 项。			风险因素			32
第 2 项。			未注册的股权证券销售和所得款项的使用			34
第 5 项。			其他信息			34
第 6 项。			展品			35
签名						36

本10-Q表季度报告中使用的 “Vertex”、“我们” 和 “我们的” 是指马萨诸塞州的一家公司Vertex Pharmaceuticals Incorporated及其子公司。

“顶点®，” “KALYDECO®”，“ORKAMBI®，” “SYMDEKO®，” “SYMKEVI®，” “TRIKAFTA®，” “KAFTRIO®，” 和 CASGEVY™” 是 Vertex 的注册商标。本10-Q表季度报告中包含的其他品牌、名称和商标均为其各自所有者的财产。

当我们提及已获批准的产品以及批准的标签上的说明时，我们会使用产品的品牌名称。否则，包括在讨论我们的开发计划时，我们会使用其科学（或通用）名称或VX开发名称来指代我们的化合物和疗法。

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目录

第一部分财务信息

第 1 项。财务报表

VERTEX 制药公司

简明合并损益表

（以百万计，每股金额除外）（未经审计）

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
产品收入，净额															$	2,690.6					$	2,374.8
成本和支出：
销售成本															342.6						266.9
研究和开发费用															789.1						742.6
收购了正在进行的研发费用															76.8						347.1
销售、一般和管理费用															342.7						241.1
或有对价公允价值的变化															(0.1)						(1.9)
成本和支出总额															1,551.1						1,595.8
运营收入															1,139.5						779.0
利息收入															181.2						122.6
利息支出															(10.4)						(11.4)
其他（支出）收入，净额															(31.2)						1.3
所得税准备金前的收入															1,279.1						891.5
所得税准备金															179.5						191.7
净收入															$	1,099.6					$	699.8
普通股每股净收益：
基本															$	4.26					$	2.72
稀释															$	4.21					$	2.69
每股计算中使用的股份：
基本															258.2						257.4
稀释															261.1						260.3

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

2

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目录

VERTEX 制药公司

简明综合收益表

（单位：百万）（未经审计）

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
净收入															$	1,099.6					$	699.8
其他综合收益（亏损）：
可供出售债务证券的未实现持有（亏损）收益，扣除税款为美元5.4和 $ (0.8），分别是															(19.7)						2.9
扣除税款的外币远期合约的未实现收益（亏损）（12.3) 和 $7.4，分别地															44.5						(26.8)
外币折算调整															6.8						10.0
其他综合收益总额（亏损）															31.6						(13.9)
综合收入															$	1,131.2					$	685.9

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

3

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目录

VERTEX 制药公司

简明合并资产负债表

（以百万计，股票数据除外）（未经审计）

			2024年3月31日						2023年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物			$	9,158.0					$	10,369.1
有价证券			1,013.3						849.2
应收账款，净额			1,793.2						1,563.4
库存			813.1						738.8
预付费用和其他流动资产			511.1						623.7
流动资产总额			13,288.7						14,144.2
财产和设备，净额			1,172.8						1,159.3
善意			1,088.0						1,088.0
其他无形资产，净额			834.9						839.9
递延所得税资产			1,963.0						1,812.1
经营租赁资产			312.9						293.6
长期有价证券			4,381.4						2,497.8
其他资产			875.7						895.3
总资产			$	23,917.4					$	22,730.2
负债和股东权益
流动负债：
应付账款			$	351.4					$	364.9
应计费用			2,795.9						2,655.3
其他流动负债			648.6						527.2
流动负债总额			3,795.9						3,547.4
长期融资租赁负债			361.5						376.1
长期经营租赁负债			359.8						348.6
其他长期负债			853.6						877.7
负债总额			5,370.8						5,149.8
承付款和意外开支			—						—
股东权益：
优先股，$0.01面值； 1,000,000授权股份； 无已发行的和未决的			—						—
普通股，$0.01面值； 500,000,000授权股份， 258,296,249和 257,695,221分别发行和流通股份			2.6						2.6
额外的实收资本			7,284.7						7,449.7
累计其他综合收益（亏损）			17.3						(14.3)
留存收益			11,242.0						10,142.4
股东权益总额			18,546.6						17,580.4
负债和股东权益总额			$	23,917.4					$	22,730.2

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

4

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目录

VERTEX 制药公司

股东权益简明合并报表

（单位：百万）（未经审计）

			三个月已结束
			普通股												额外的实收资本						累计其他综合收益（亏损）						留存收益						股东权益总额
			股份						金额
截至2022年12月31日的余额			257.0						$	2.6					$	7,386.5					$	0.8					$	6,522.8					$	13,912.7
扣除税款的其他综合亏损			—						—						—						(13.9)						—						(13.9)
净收入			—						—						—						—						699.8						699.8
回购普通股			(0.5)						(0.0)						(135.6)						—						—						(135.6)
为履行员工纳税义务而预扣的普通股			(0.6)						(0.0)						(166.6)						—						—						(166.6)
根据福利计划发行普通股			1.6						0.0						13.1						—						—						13.1
股票薪酬支出			—						—						122.8						—						—						122.8
截至2023年3月31日的余额			257.5						$	2.6					$	7,220.2					$	(13.1)					$	7,222.6					$	14,432.3
截至2023年12月31日的余额			257.7						$	2.6					$	7,449.7					$	(14.3)					$	10,142.4					$	17,580.4
其他综合收益，扣除税款			—						—						—						31.6						—						31.6
净收入			—						—						—						—						1,099.6						1,099.6
回购普通股			(0.3)						(0.0)						(140.4)						—						—						(140.4)
为履行员工纳税义务而预扣的普通股			(0.6)						(0.0)						(233.5)						—						—						(233.5)
根据福利计划发行普通股			1.5						0.0						15.9						—						—						15.9
股票薪酬支出			—						—						193.0						—						—						193.0
截至 2024 年 3 月 31 日的余额			258.3						$	2.6					$	7,284.7					$	17.3					$	11,242.0					$	18,546.6

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

5

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目录

VERTEX 制药公司

简明合并现金流量表

（单位：百万）（未经审计）

			截至3月31日的三个月
			2024						2023
来自经营活动的现金流：
净收入			$	1,099.6					$	699.8
为使净收入与经营活动提供的净现金保持一致而进行的调整：
股票薪酬支出			191.9						122.4
折旧和摊销费用			53.5						38.8
递延所得税			(158.3)						(113.4)
股票证券的亏损（收益）			27.0						(6.4)
或有对价的公允价值下降			(0.1)						(1.9)
其他非现金项目，净额			(36.3)						21.7
运营资产和负债的变化：
应收账款，净额			(251.6)						(90.5)
库存			(80.1)						(82.6)
预付费用和其他资产			99.2						46.2
应付账款			0.1						35.7
应计费用			194.1						140.7
其他负债			167.6						89.4
经营活动提供的净现金			1,306.6						899.9
来自投资活动的现金流：
购买可供出售的债务证券			(2,598.5)						(1,816.6)
可供出售债务证券的销售和到期日			710.5						50.0
购买财产和设备			(68.4)						(42.1)
与有限寿命无形资产相关的净付款			(180.0)						—
投资股权证券			—						(24.9)
用于投资活动的净现金			(2,136.4)						(1,833.6)
来自融资活动的现金流：
根据福利计划发行普通股			16.9						14.2
回购普通股			(131.2)						(132.8)
与因员工纳税义务而预扣的普通股相关的付款			(233.5)						(166.6)
融资租赁的付款			(13.2)						(10.6)
其他筹资活动			3.5						1.1
用于融资活动的净现金			(357.5)						(294.7)
汇率变动对现金的影响			(15.6)						12.0
现金、现金等价物和限制性现金净减少			(1,202.9)						(1,216.4)
现金、现金等价物和限制性现金——期初			10,372.3						10,512.0
现金、现金等价物和限制性现金——期末			$	9,169.4					$	9,295.6
现金流信息的补充披露：
为所得税支付的现金			$	34.8					$	120.3
支付利息的现金			$	10.0					$	11.1

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

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简明合并财务报表附注（未经审计）

A.列报基础和会计政策

演示基础

随附的简明合并财务报表未经审计，由Vertex Pharmicals Incorporated（“Vertex”、“我们” 或 “我们的”）根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制。

简明的合并财务报表反映了Vertex及其全资子公司的业务。所有重要的公司间余额和交易均已清除。我们在以下地区运营 一细分市场，制药。

我们截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告（“2023年10-K表年度报告”）中通常包含的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。管理层认为，这些中期财务报表反映了公允列报截至2024年3月31日和2023年3月31日的中期财务状况和收入业绩所必需的所有正常经常性调整。

过渡期的经营业绩不一定代表整个财年的预期经营业绩。这些中期财务报表应与截至2023年12月31日的年度经审计的财务报表一起阅读，这些财务报表包含在我们的2023年10-K表年度报告中。

估算值的使用

根据美国公认会计原则编制简明合并财务报表要求我们做出某些估计和假设，这些估计和假设会影响我们简明合并财务报表之日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露，以及报告期内的收入和支出金额。我们的估算基于历史经验和其他各种假设，包括在某些情况下我们认为在某些情况下合理的未来预测。实际结果可能与这些估计有所不同。估计值的变化反映在已知期间报告的结果中。

最近采用的会计准则

正如我们在2023年10-K表年度报告中附注A “业务和会计政策的性质” 中所指出的那样，在截至2023年12月31日的三年中，我们没有采用任何对合并财务报表产生重大影响的会计准则。

最近发布的会计准则

分部报告

2023年，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了《2023-07年会计准则更新》（“ASU”）， 细分市场报告（主题 280）：对可报告的细分市场披露的改进（“亚利桑那州立大学2023-07”），要求公共实体披露重要的细分市场支出和其他细分项目。亚利桑那州立大学 2023-07 年还要求公共实体在过渡期内提供目前每年要求的有关应申报板块损益和资产的所有披露。亚利桑那州立大学 2023-07 对从 2024 年 1 月 1 日开始的年度期限和从 2025 年 1 月 1 日开始的过渡期内生效。我们正在分析采用亚利桑那州立大学2023-07将对我们的细分市场披露产生的影响。

所得税披露

2023 年，财务会计准则委员会发布了 ASU 2023-09， 所得税（主题 740）：所得税披露的改进（“亚利桑那州立大学2023-09”），其中要求公共实体在其税率对账表中披露有关联邦、州和外国所得税的其他类别的信息，如果项目达到量化门槛，则提供有关某些类别中对账项目的更多详细信息。亚利桑那州立大学 2023-09 年从 2025 年 1 月 1 日起的年度内生效。我们正在分析采用亚利桑那州立大学2023-09年将对我们的所得税披露产生的影响。

重要会计政策摘要

我们在2023年10-K表年度报告的附注A “业务和会计政策的性质” 中描述了我们的重要会计政策。

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B.收入确认

收入分解

按产品划分的收入

“净产品收入” 包括以下内容：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（单位：百万）
TRIKAFTA/自助餐厅															$	2,483.6					$	2,096.7
其他 CF 产品															207.0						278.1
产品总收入，净额															$	2,690.6					$	2,374.8

按地理位置划分的产品收入

根据客户所在地按地理区域划分的 “产品净收入” 包括以下内容：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（单位：百万）
美国															$	1,519.9					$	1,403.8
在美国以外
欧洲															967.4						807.2
其他															203.3						163.8
美国以外的产品总收入															1,170.7						971.0
产品总收入，净额															$	2,690.6					$	2,374.8

合同负债

我们的合同负债为美元275.8百万和美元170.3截至2024年3月31日和2023年12月31日，分别为百万美元，与国际市场上政府拥有和支持的客户签订的年度合同有关，这些合同限制了我们的囊性纤维化（“CF”）产品的年度报销金额。 如果超过客户与我们签订的合同中规定的年度补偿金额，我们的 CF 产品将免费提供，这是一项重大权利。这些合同包括预付款和费用。如果我们估计将超过合同规定的年度补偿金额，我们将推迟收到的在年度补偿限额内发货的部分对价，作为 “其他流动负债” 的一部分。达到赔偿限额后，我们在配送免费产品时将递延金额确认为收入。我们的CF产品收入合同包括一年或更短的履约义务。

我们在每个财政年度末的合同负债与国际市场上具有CF年度报销限额的合同有关，在这些合同中，与合同相关的年度期限与我们的财政年度不同。在这些市场中，我们确认与前几年履行的绩效义务相关的收入；但是，这些收入与在本年度开始前超过12个月的履行义务无关。

C.合作、许可和其他安排

我们已经与第三方签订了许多协议，以合作开展研究、开发和商业化计划，许可技术或收购资产。我们的 “收购的过程中的研发费用” 包括 $76.8百万和美元347.1截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为百万美元，与根据我们的业务发展交易支付的预付款、或有里程碑款项或其他款项有关，包括

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合作、第三方技术许可和符合在制研发条件的资产收购。

下文描述了我们的合作、许可和资产收购协议，这些协议对我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的财务报表产生了重大影响，或者在截至2024年3月31日的三个月中进行了新的或重大修改。我们在2023年10-K表年度报告的附注B “合作、许可和其他安排” 中描述了其他协议。

许可协议

CRISPR 治疗股份公司

CRISPR-Cas9 基因编辑疗法协议

2015年，我们与CRISPR Therapeutics AG及其附属公司（“CRISPR”）签订了战略合作、期权和许可协议（“CRISPR协议”），合作使用CRISPR-Cas9基因编辑技术发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。我们拥有许可某些目标的专有权利。2019 年，我们选择了独家许可 三根据CRISPR协议，包括CF在内的目标。对于每一个 三我们选择许可的目标，CRISPR有可能额外获得高达1美元的收益410.0百万美元的开发、监管和商业里程碑以及由此产生的净产品销售的特许权使用费。

2017年，我们与CRISPR（“CRISPR JDCA”）签订了联合开发和商业化协议，根据CRISPR协议的条款，我们在2021年对该协议进行了修订和重申。根据CRISPR JDCA，我们和CRISPR正在共同开发和准备共同商业化用于治疗血红蛋白病的CASGEVY，包括严重镰状细胞病（“SCD”）和依赖输血的β地中海贫血的治疗。

根据CRISPR JDCA，我们在CRISPR的支持下领导CASGEVY的全球开发、制造和商业化。我们还在全球范围内开展与CRISPR JDCA下的其他候选产品和产品有关的所有研究、开发、制造和商业化活动，前提是CRISPR保留开展某些活动的权利。

CASGEVY 于 2023 年 12 月被美国食品药品监督管理局批准用于治疗 SCD。在这次批准中，我们赚了 $200.02024年1月，我们向CRISPR支付了百万里程碑式的款项，该款项计入 “其他流动负债”，并记入截至2023年12月31日合并资产负债表的 “其他无形资产，净额” 中。在获得CASGEVY的上市批准后，我们将继续领导CRISPR JDCA下的研发活动，但须遵守CRISPR开展某些活动的保留权利。CRISPR 为我们提供了补偿 40这些研发活动的百分比份额，视某些调整而定，我们将CRISPR的这笔报销作为抵免额记录在 “研发费用” 中。我们还与 CRISPR 共享 40与CASGEVY相关的净商业利润或损失的百分比，但须进行某些调整，这些调整记入 “销售成本”。净商业利润或亏损等于我们确认的与CRISPR JDCA相关的产品收入、销售成本、一般和管理费用的总和。

在截至2024年3月31日的三个月中，根据CRISPR JDCA，我们将CRISPR的净报销额确认为 “销售成本” 的抵免额（美元）15.8百万，与CRISPR在CRISPR JDCA净商业损失中所占的份额以及美元的 “研发费用” 有关11.7百万，与CRISPR在CRISPR JDCA研发活动中的份额有关。

在从 2023 年 12 月开始获得 CASGEVY 在各个市场的上市批准之前，我们将CRISPR JDCA记作成本分摊安排，并分配与CASGEVY相关的费用 60% 给我们和 40% 为 CRISPR，但须进行某些调整。在截至2023年3月31日的三个月中，我们将CRISPR的净报销额视为 “研发费用” 的抵免额，即美元17.9百万加元的 “销售、一般和管理费用” 为美元5.8百万美元，与CRISPR在CRISPR JDCA运营费用中所占的份额有关。

CRISPR-Cas9 基因编辑低免疫细胞疗法协议

2023年3月，我们签订了非独家许可协议（“CRISPR T1D协议”），使用CRISPR的CRISPR-Cas9基因编辑技术来加速我们的1型糖尿病（“T1D”）低免疫细胞疗法的开发。根据CRISPR T1D协议，我们赚了美元100.0向CRISPR预付了100万英镑，我们确定预付款的几乎所有公允价值都归因于正在进行的研发，未来没有其他用途，也没有收购任何可以替代的实质性流程

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构成企业。CRISPR 有资格获得最高额外的 $160.0协议可能产生的任何产品的研究、开发、监管和商业里程碑达百万美元，以及由此产生的产品净销售的特许权使用费。

Entrada 疗法公司

2023年2月，我们与Entrada Therapeutics, Inc.（“Entrada”）签订了战略合作和许可协议（“Entrada”），重点是发现和开发针对1型肌强直性营养不良症（“DM1”）的细胞内疗法。交易完成后，我们预付了美元225.1向Entrada捐赠了百万美元，并购买了美元24.9Entrada与Entrada协议相关的数百万股普通股。我们确定，我们预付款的几乎所有公允价值都归因于过程中的研发，未来没有其他用途，也没有收购任何构成业务的实质性流程。在截至2023年3月31日的三个月中，我们记录了 “收购的在研研发费用” 的预付款。我们在 “有价证券” 的简明合并资产负债表中按公允价值记录了对Entrada普通股的投资。在 2024 年第一季度，Entrada 的收入为 $75.0百万里程碑，我们在截至2024年3月31日的三个月中将其记录为 “收购的在建研发费用”，截至2024年3月31日应计为 “其他流动负债”。Entrada 有资格获得最高额外的 $335.0对于Entrada协议可能产生的任何产品的开发、监管和商业里程碑，以及由此产生的产品净销售额的特许权使用费。

囊性纤维化基金会

2004年，我们与囊性纤维化基金会签订了合作协议，该基金会是囊性纤维化基金会治疗公司的继任者，以支持研发活动。根据经修订的合作协议，我们同意对在2014年2月28日当天或之前的研究期内首次合成和/或测试的承保化合物支付从个位数到十岁以下不等的分级特许权使用费，包括ivacaftor、lumacaftor和tezacaftor以及在2014年3月1日至2016年8月31日期间首次合成和/或测试的某些化合物的潜在净销售额从低个位数到中个位数不等的特许权使用费，包括 elexacaftor。对于在 2016 年 9 月 1 日当天或之后首次合成和测试的化合物，我们没有任何特许权使用费义务。对于组合产品，例如ORKAMBI、SYMDEKO/SYMKEVI和TRIKAFTA/KAFTRIO，组合产品中每种活性药物成分的销售额是平均分配的。我们将与这些特许权使用费相关的费用记录在 “销售成本” 中。

D.每股收益

下表列出了截至期间普通股每股基本收益和摊薄后净收益的计算结果：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（以百万计，每股金额除外）
净收入															$	1,099.6					$	699.8
已发行基本加权平均普通股															258.2						257.4
潜在稀释证券的影响：
限制性股票单位（包括基于业绩的限制性股票单位（“PSU”））															1.7						1.6
股票期权															1.2						1.3
员工股票购买计划															0.0						0.0
摊薄后的加权平均已发行普通股															261.1						260.3
普通股每股基本净收益															$	4.26					$	2.72
摊薄后的每股普通股净收益															$	4.21					$	2.69

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在计算摊薄后的每股普通股净收益时，我们没有将证券包括在下表中，因为这种影响在每个时期都会产生反稀释作用：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（单位：百万）
未归属的限制性股票单位（包括PSU）															—						0.6

E.公允价值测量

以下公允价值层次结构用于根据可观察的输入和不可观察的输入对资产和负债进行分类，这些输入用于确定我们的金融资产和负债的公允价值：

第 1 级：			相同资产或负债在活跃市场上的报价。资产或负债的活跃市场是指资产或负债交易的频率和交易量足以持续提供定价信息的市场。
第 2 级：			1 级输入以外的可观察输入。二级投入的示例包括活跃市场中类似资产或负债的报价，以及非活跃市场中相同资产或负债的报价。
第 3 级：			根据我们对市场参与者在对资产或负债进行定价时将使用的假设的评估，无法观察到的输入。

下表列出了我们在公允价值层次结构中按级别进行公允价值衡量的金融资产和负债：

			截至 2024 年 3 月 31 日																								截至 2023 年 12 月 31 日
			总计						第 1 级						第 2 级						第 3 级						总计						第 1 级						第 2 级						第 3 级
			（单位：百万）
按公允价值记账的金融工具（资产头寸）：
现金等价物			$	5,865.3					$	4,921.3					$	944.0					$	—					$	7,033.9					$	5,397.3					$	1,636.6					$	—
有价证券：
公司股权证券			43.4						43.4						—						—						46.0						46.0						—						—
美国国债			1,389.4						1,389.4						—						—						546.5						546.5						—						—
美国政府机构证券			356.7						—						356.7						—						425.2						—						425.2						—
资产支持证券			792.6						—						792.6						—						306.0						—						306.0						—
存款证			42.6						—						42.6						—						33.7						—						33.7						—
公司债务证券			2,632.2						—						2,632.2						—						1,802.8						—						1,802.8						—
商业票据			137.8						—						137.8						—						186.8						—						186.8						—
预付费用和其他流动资产：
外币远期合约			26.3						—						26.3						—						1.8						—						1.8						—
金融资产总额			$	11,286.3					$	6,354.1					$	4,932.2					$	—					$	10,382.7					$	5,989.8					$	4,392.9					$	—
按公允价值记账的金融工具（负债头寸）：
其他流动负债：
外币远期合约			$	(1.4)					$	—					$	(1.4)					$	—					$	(33.7)					$	—					$	(33.7)					$	—
其他长期负债：
或有考虑			(77.3)						—						—						(77.3)						(77.4)						—						—						(77.4)
金融负债总额			$	(78.7)					$	—					$	(1.4)					$	(77.3)					$	(111.1)					$	—					$	(33.7)					$	(77.4)

请参阅附注F “有价证券和股票投资”，了解按投资类型分列的账面金额和相关的未实现收益（亏损）。我们的现金等价物主要包括货币市场基金和定期存款。

公司股权证券的公允价值

在简明的合并资产负债表中，我们将对公开交易的公司股权证券的投资归类为 “有价证券”。通常，我们对上市公司普通股的投资是基于估值的

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基于第一级投入，因为它们具有易于确定的公允价值。但是，由于与这些投资相关的转让限制，我们对上市公司的某些投资已经或继续根据二级投入进行估值。

截至2024年3月31日，我们在公开交易的公司股权证券中的一项投资受合同销售限制的约束，部分将于2024年到期，部分到期，2025年到期，总公允价值为美元23.0百万。我们在2023年第一季度直接从这家上市公司购买了这项投资，预计不会有任何情况会导致该限制在上述期限之前失效。

有关这些投资的更多信息，请参阅附注F “有价证券和股权投资”。

或有对价的公允价值

2019年，我们收购了Exonics Therapeutics, Inc.（“Exonics”），这是一家私营公司，专注于开发变革性的基因编辑疗法，以修复导致杜兴氏肌肉萎缩症（“DMD”）和其他严重神经肌肉疾病（包括DM1）的突变。我们的三级或有对价负债与美元有关678.3数百万个发展和监管里程碑可能支付给前Exonics股权持有人。我们根据基因疗法的行业数据以及我们对项目进展和可行性的了解，对实现与或有补助金公允价值相关的里程碑的概率的估计。估值模型中使用的或有付款的贴现率介于 5.1% 和 5.3截至2024年3月31日，百分比代表衡量与清算负债相关的信用风险和市场风险。在确定每个报告期内这些假设的适当性时，都使用了重要的判断。

下表显示了我们的或有对价负债公允价值的向前滚动：

			截至2024年3月31日的三个月
			（单位：百万）
截至2023年12月31日的余额			$	77.4
或有付款的公允价值下降			(0.1)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额			$	77.3

F.有价证券和股权投资

我们按公允价值入账的现金等价物以及有价债务和股权证券的摘要如下所示：

			截至 2024 年 3 月 31 日																								截至 2023 年 12 月 31 日
			摊销成本						格罗斯 未实现 收益						格罗斯 未实现 损失						公平 价值						摊销成本						格罗斯 未实现 收益						格罗斯 未实现 损失						公平 价值
			（单位：百万）
现金等价物			$	5,865.3					$	—					$	—					$	5,865.3					$	7,033.9					$	—					$	—					$	7,033.9
有价证券：
美国国债			1,395.1						1.1						(6.8)						1,389.4						544.5						3.0						(1.0)						546.5
美国政府机构证券			357.7						0.1						(1.1)						356.7						424.8						0.9						(0.5)						425.2
资产支持证券			793.5						0.7						(1.6)						792.6						304.9						1.4						(0.3)						306.0
存款证			42.6						0.0						(0.0)						42.6						33.7						0.0						(0.0)						33.7
公司债务证券			2,637.4						4.3						(9.5)						2,632.2						1,794.0						10.5						(1.7)						1,802.8
商业票据			137.9						0.0						(0.1)						137.8						186.8						0.1						(0.1)						186.8
可供出售的有价债务证券总额			5,364.2						6.2						(19.1)						5,351.3						3,288.7						15.9						(3.6)						3,301.0
公司股权证券			72.1						—						(28.7)						43.4						72.1						—						(26.1)						46.0
有价证券总额			5,436.3						6.2						(47.8)						5,394.7						3,360.8						15.9						(29.7)						3,347.0
现金等价物和有价证券总额			$	11,301.6					$	6.2					$	(47.8)					$	11,260.0					$	10,394.7					$	15.9					$	(29.7)					$	10,380.9

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上表中按公允价值计算的金额在我们的简明合并资产负债表中分类如下：

			截至 2024 年 3 月 31 日						截至 2023 年 12 月 31 日
			（单位：百万）
现金和现金等价物			$	5,865.3					$	7,033.9
有价证券			1,013.3						849.2
长期有价证券			4,381.4						2,497.8
总计			$	11,260.0					$	10,380.9

按合同到期日划分的有价可供出售债务证券如下：

			截至 2024 年 3 月 31 日						截至 2023 年 12 月 31 日
			（单位：百万）
在一年内成熟			$	969.9					$	803.2
一年到五年后成熟			4,273.3						2,495.6
五年后成熟			108.1						2.2
总计			$	5,351.3					$	3,301.0

我们做到了 不记录所有信贷损失准备金，以调整截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中我们的有价可供出售债务证券的公允价值或已实现收益或亏损总额。此外，我们做到了 不记录截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中对我们的简明合并收益表具有重要意义的任何已实现收益或亏损。截至2024年3月31日，我们持有可供出售的有价债务证券，总公允价值为美元4.0十亿美元的未实现亏损总额为美元19.1百万。该金额中包括可供出售的有价债务证券，总公允价值为美元53.8百万美元，未实现亏损总额为美元0.4百万人处于未实现亏损状态超过十二个月。我们打算将这些投资持有至到期，并且预计这些投资到期后不会产生已实现的亏损。

我们在简明合并损益表中将公司股权证券投资的公允价值变动至 “其他（支出）净收益”。 在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们在每个期末持有的公允价值易于确定的公司股权证券的未实现（亏损）净收益如下：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（单位：百万）
未实现（亏损）净收益															$	(2.7)					$	6.4

        

截至2024年3月31日，我们在简明合并资产负债表上的 “其他资产” 中记录的不易确定的公允价值的股票投资的账面价值为美元74.3百万。在截至2024年3月31日的三个月中，我们将一项没有易于确定的公允价值的股权投资的账面价值减少了美元24.3百万美元，基于可观察到的价格变化。

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G.累计其他综合收益（亏损）

下表汇总了按组成部分分列的累计其他综合收益（亏损）的变化：

									未实现的持股收益（亏损），扣除税款
			外币折算调整						关于可供出售的债务证券						关于外币远期合约						总计
			（单位：百万）
截至2023年12月31日的余额			$	1.1					$	9.6					$	(25.0)					$	(14.3)
重新分类前的其他综合收益（亏损）			6.8						(20.5)						47.2						33.5
从累计其他综合收益（亏损）中重新分类的金额			—						0.8						(2.7)						(1.9)
本期其他综合收益净额（亏损）			6.8						(19.7)						44.5						31.6
截至 2024 年 3 月 31 日的余额			$	7.9					$	(10.1)					$	19.5					$	17.3
截至2022年12月31日的余额			$	(25.0)					$	(0.1)					$	25.9					$	0.8
重新分类前的其他综合收益（亏损）			10.0						2.9						(9.6)						3.3
从累计其他综合收益（亏损）中重新分类的金额			—						—						(17.2)						(17.2)
本期其他综合收益净额（亏损）			10.0						2.9						(26.8)						(13.9)
截至2023年3月31日的余额			$	(15.0)					$	2.8					$	(0.9)					$	(13.1)

H.套期保值

外币远期合约-被指定为对冲工具

我们维持一项套期保值计划，旨在减轻外汇汇率变动对以某些外币计价的部分预测产品收入的影响。该计划包括根据美国公认会计原则被指定为现金流套期保值的外币远期合约，合同期限为 一到 十八个月。我们在简明合并损益表中的 “产品收入，净额” 中确认此类合约有效部分的已实现收益和亏损，同时我们确认受套期保值外汇汇率变动影响的产品收入。

我们正式记录了外币远期合约（对冲工具）和预测的产品收入（对冲项目）之间的关系，以及我们开展各种套期保值活动的风险管理目标和战略，包括将所有被指定为现金流套期保值的外币远期合约与预测的交易进行匹配。我们还在对冲初期和持续的基础上正式评估外币远期合约在未来和回顾性基础上抵消对冲项目现金流变化方面是否非常有效。如果我们确定（i）外币远期合约作为现金流对冲工具的有效性不高，（ii）外币远期合约已不再是高效的对冲工具，或（iii）预测的交易不再可能发生，我们将在未来停止对冲会计处理。我们根据远期合约公允价值的变化和假设外币远期合约的公允价值来衡量有效性，其条款与对冲风险的关键条款相匹配。截至2024年3月31日，所有套期保值都被确定为高效套期保值。

我们考虑交易对手的信用风险对外币远期合约公允价值的影响。截至2024年3月31日和2023年12月31日，信用风险并未改变我们外币远期合约的公允价值。

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简明合并财务报表附注（未经审计）

下表汇总了根据美国公认会计原则指定为现金流套期保值的未偿外币远期合约的名义金额（美元）：

			截至 2024 年 3 月 31 日						截至 2023 年 12 月 31 日
外币			（单位：百万）
欧元			$	1,305.5					$	1,720.6
加元			190.0						229.5
英镑			186.4						225.0
澳元			122.1						153.3
瑞士法郎			50.5						63.9
外币远期合约总额			$	1,854.5					$	2,392.3

外币远期合约-未指定为对冲工具

我们还签订合同到期日少于的外币远期合约 一个月，旨在减轻外汇汇率变动对货币资产和负债的影响，包括公司间余额的影响。根据美国公认会计原则，这些合约未被指定为对冲工具。我们在每期简明合并收益表中的 “其他（支出）收入，净额” 中确认此类合约的已实现损益。截至 2024 年 3 月 31 日，我们做到了 不有任何未按美国公认会计原则进行套期保值会计的未清外币远期合约。

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们在简明合并收益表中确认了以下与外币远期合约相关的内容：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（单位：百万）
指定为对冲工具-从 AOCI 重新归类
产品收入，净额															$	3.4					$	22.0
未指定为对冲工具
其他（支出）收入，净额															$	(2.4)					$	3.6
简明合并损益表中报告的总额
产品收入，净额															$	2,690.6					$	2,374.8
其他（支出）收入，净额															$	(31.2)					$	1.3

下表汇总了我们简明合并资产负债表中包含的根据美国公认会计原则指定为现金流套期保值的未偿外币远期合约的公允价值：

截至 2024 年 3 月 31 日

资产

负债

分类

公允价值

分类

公允价值

（单位：百万）

预付费用和其他流动资产

$

26.3

其他流动负债

$

(1.4)

截至 2023 年 12 月 31 日

资产

负债

分类

公允价值

分类

公允价值

（单位：百万）

预付费用和其他流动资产

$

1.8

其他流动负债

$

(33.7)

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简明合并财务报表附注（未经审计）

截至2024年3月31日，我们预计，在 “预付费用和其他流动资产” 和 “其他流动负债” 中记录的与根据美国公认会计原则指定为现金流套期保值的外汇远期合约相关的金额将在十二个月内重新归类为收益。

我们在简明的合并资产负债表中按总额列报外币远期合约的公允价值。 下表汇总了按美国公认会计原则指定为现金流套期保值的金融工具类型抵消衍生品对我们的简明合并资产负债表的潜在影响：

			截至 2024 年 3 月 31 日
			确认的总金额						总金额抵消						列报的总金额						总金额未抵消						合法抵消
外币远期合约			（单位：百万）
总资产			$	26.3					$	—					$	26.3					$	(1.4)					$	24.9
负债总额			(1.4)						—						(1.4)						1.4						—

			截至 2023 年 12 月 31 日
			确认的总金额						总金额抵消						列报的总金额						总金额未抵消						合法抵消
外币远期合约			（单位：百万）
总资产			$	1.8					$	—					$	1.8					$	(1.8)					$	—
负债总额			(33.7)						—						(33.7)						1.8						(31.9)

I.库存

库存包括以下内容：

			截至 2024 年 3 月 31 日						截至 2023 年 12 月 31 日
			（单位：百万）
原材料			$	95.7					$	78.7
在处理中工作			601.8						525.1
成品			115.6						135.0
总计			$	813.1					$	738.8

在2024年第一季度，我们宣布了与治疗急性疼痛的舒泽曲定（前身为 VX-548）和治疗CF的vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor/deutivacaftor/deutivacaftor的两项3期试验相关的积极结果，我们开始将为计划发布的产品做准备而产生的库存资本化。我们根据评估做出了这些决定，其中包括安全性和有效性结果，以及监管部门批准和商业成功的预期可能性。在2024年第一季度之前，我们将与这些候选产品相关的库存和相关成本记作为 “研发费用”。截至2024年3月31日，这些库存对我们的简明合并财务报表并不重要。

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简明合并财务报表附注（未经审计）

J.股票薪酬支出和股票回购计划

股票薪酬支出

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们确认了以下股票薪酬支出：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（单位：百万）
按奖励类型划分的股票薪酬支出：
限制性股票单位（包括PSU）															$	187.2					$	115.9
ESPP 股票发行															5.8						5.5
股票期权															—						1.4
与库存相关的股票薪酬支出															(1.1)						(0.4)
“总成本和支出” 中包含的股票薪酬支出总额															$	191.9					$	122.4
按行项目分列的股票薪酬支出：
销售成本															$	1.8					$	1.9
研究和开发费用															119.4						76.3
销售、一般和管理费用															70.7						44.2
成本和支出中包含的股票薪酬支出总额															191.9						122.4
所得税效应															(79.0)						(40.6)
扣除税后的股票薪酬支出总额															$	112.9					$	81.8

股票回购计划

2023 年 2 月，我们的董事会批准了一项股票回购计划，根据该计划，我们有权回购不超过美元3.0我们的十亿股普通股。该计划没有到期日期，可以随时停止。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们回购了335,773和 459,017根据该计划，我们分别持有普通股，总回购额为美元140.4百万和美元135.6分别为百万。截至 2024 年 3 月 31 日，我们有 $2.4该计划下剩余数十亿美元的授权。

K.所得税

我们需要缴纳美国联邦、州和外国所得税。 在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，与所得税准备金前的收入相比，我们记录了以下所得税和有效税率准备金：

									截至3月31日的三个月
															2024						2023
															（以百万计，百分比除外）
所得税准备金前的收入															$	1,279.1					$	891.5
所得税准备金															$	179.5					$	191.7

有效税率															14.0		%				21.5		%

截至2024年3月31日的三个月，我们的有效税率低于美国的法定税率，这主要是由于我们未确认的税收状况发生了变化，以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。

截至2023年3月31日的三个月，我们的有效税率高于美国的法定税率，这主要是由于我们未确认的税收状况的增加被股票薪酬相关的超额税收优惠部分抵消。

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简明合并财务报表附注（未经审计）

我们已经审查了目前可供税务机构审查的所有纳税年度的纳税申报表中采取或将要采取的纳税状况。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，我们有 $301.6百万和美元288.7未确认的净税收优惠分别为100万个，如果得到确认，这将影响我们的税率。

我们在各州、地方和外国司法管辖区提交美国联邦所得税申报表和所得税申报表。我们在世界各地随时都在进行各种所得税审计。除了我们有净营业亏损或税收抵免结转的司法管辖区外，在对我们的合并财务报表有重大影响的司法管辖区，在2015年之前的几年中，我们不再需要接受税务机关的任何税收评估。2023年，我们就2015年至2020年的税收状况与英国税务与海关总署（“HMRC”）达成和解，随后在截至2024年3月31日的三个月中收到了该期间的关闭通知。由于调整的性质，我们将根据共同协议程序维护我们在美国/英国所得税公约下的权利，以减免这些事项的双重征税。

2022年12月，欧盟成员国达成协议，实施经济合作与发展组织（“经合组织”）全球国际税收改革倡议的最低税收部分（“第二支柱”），生效日期为2024年1月1日和2025年1月1日。2023年7月，经合组织发布了《行政指南》，提出了某些安全港，这些安全港实际上将某些生效日期延长至2027年1月1日。根据我们预测的2024年业绩，评估我们在2024年可能面临的全球每个国家最低税额为15％，这对我们的简明合并财务报表无关紧要，因为我们经营业务的大多数司法管辖区的有效税率都超过15％。

L.承付款和或有开支

2022年信贷额度

2022年7月，Vertex及其某些子公司签订了美元500.0与北卡罗来纳州美国银行作为管理代理人和其中提及的贷款人（“贷款人”）签订的百万无抵押循环贷款（“信贷协议”），该协议将于2027年7月1日到期。信贷协议在收盘时没有签订，我们迄今为止也没有根据该协议签订。根据信贷协议提取的款项（如果有）将用于一般公司用途。在满足某些条件的前提下，我们可以要求将信贷协议的借款能力再增加一美元500.0百万。此外，信贷协议提供了 $ 的子限额100.0百万元用于信用证。

根据信贷协议借入的任何金额将根据我们的选择按基准利率或有担保隔夜融资利率（“SOFR”）计息，每种情况均加上适用的保证金。根据信贷协议，基准利率贷款的适用利润率范围为 0.000% 至 0.500百分比和SOFR贷款的适用利润率范围为 1.000% 至 1.500％，每种情况均基于我们的合并杠杆比率（最近完成的四个财季期间我们的合并资金负债总额与合并息税折旧摊销前利润的比率）。

根据信贷协议借入的任何款项均由我们现有和未来的某些国内子公司担保，但某些例外情况除外。

信贷协议包含惯例陈述和担保以及肯定和否定承诺，包括在某些有限例外情况下维持的财务契约，合并杠杆率为 3.50至 1.00，可能上调至 4.00物资收购后升至 1.00。截至2024年3月31日，我们遵守了上述契约。信贷协议还包含惯常的违约事件。如果发生持续的违约事件，行政代理人将有权采取各种补救措施，包括加速偿还未偿贷款的到期款额。

与信贷协议相关的直接成本将在其期限内入账，对我们的财务报表无关紧要。

担保和赔偿

在马萨诸塞州法律允许的情况下，我们的《组织章程和章程》规定，我们将赔偿某些高管和董事因担任高级管理人员或董事而对他们提出的某些索赔。根据这些赔偿条款，我们未来可能需要支付的最大可能付款金额是无限的。但是，我们已经购买了董事和高级管理人员责任保险单，这可以减少我们的货币敞口，并使我们能够收回未来支付的任何款项的一部分。 没有赔偿索赔目前尚待处理，我们认为这些赔偿安排的估计公允价值微乎其微。

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简明合并财务报表附注（未经审计）

在正常业务过程中，我们通常会同意与临床试验研究人员签订的协议和产品开发计划中的场地、与学术和非营利机构签订的赞助研究协议、涉及为我们提供服务的各方的各种类似协议以及我们的房地产租赁中的赔偿条款。我们还习惯性地同意我们的药物发现、开发和商业化合作协议中的某些赔偿条款。就我们的临床试验和赞助研究协议而言，这些赔偿条款通常适用于针对研究人员或研究者机构提出的任何索赔，这些索赔涉及因我们的化合物或候选产品的研究或临床测试而产生的人身伤害或财产损失、违法行为或某些违反合同义务的行为。关于租赁协议，赔偿条款通常适用于向房东提出的索赔，这些索赔涉及我们造成的人身伤害或财产损失、我们的违法行为或某些违反合同义务的行为。我们的合作协议中出现的赔偿条款与上面讨论的其他协议中的赔偿条款类似，但此外还为我们的合作者提供了一些有限的赔偿，以应对第三方指控侵犯知识产权的索赔。在上述每种情况下，赔偿义务通常在协议终止后继续存在一段较长时间，尽管我们认为该义务通常在合同期限内及其后的短时间内最为重要。根据这些条款，我们未来可能需要支付的最大可能付款金额通常是无限的。我们已经购买了涵盖人身伤害、财产损失和一般责任的保险单，这减少了我们的赔偿风险，在许多情况下，我们能够收回未来支付的全部或部分款项。我们从未支付过任何金额来为诉讼辩护或解决与这些赔偿条款相关的索赔。因此，我们认为这些赔偿安排的估计公允价值微乎其微。

其他突发事件

我们有某些或有负债，这些负债是在我们的正常业务活动过程中产生的。当未来有可能支出并且可以合理估计此类支出时，我们会累计此类或有负债。除了附注E “公允价值计量” 中讨论的或有对价负债外，还有 不截至 2024 年 3 月 31 日或 2023 年 12 月 31 日的应计重大或有负债。

M.其他现金流信息

我们的简明合并现金流量表中列报的每个期初和期末的现金、现金等价物和限制性现金包括以下内容：

			截至3月31日的三个月
			2024												2023
			期初						期末						期初						期末
			（单位：百万）
现金和现金等价物			$	10,369.1					$	9,158.0					$	10,504.0					$	9,289.9
预付费用和其他流动资产			3.2						11.4						8.0						5.7
每份简明合并现金流量表的现金、现金等价物和限制性现金			$	10,372.3					$	9,169.4					$	10,512.0					$	9,295.6

N.后续事件

2024年4月，我们签订了一项协议和合并计划（“阿尔卑斯合并协议”），以约美元的价格收购Alpine Immune Sciences, Inc.（“Alpine”）的所有已发行和流通普通股，该公司是一家专注于发现和开发基于蛋白质的创新免疫疗法的上市生物技术公司4.9十亿现金。Alpine的主分子povetacept是BAFF（“B细胞活化因子”）和APRIL（“增殖诱导配体”）的高效和有效的双重拮抗剂。通过第二阶段的开发，povetacicept在IgA肾病（“iGaN”）中显示出潜在的最佳疗效。IgA肾病是一种严重的、进行性的自身免疫性肾脏疾病，可导致终末期肾脏疾病。该交易预计将于2024年第二季度完成，但须遵守某些惯例成交条件，包括要约的完成、《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》规定的等待期到期以及其他条件。我们将在收购结束时对其进行核算。我们打算用现金和现金等价物为收购提供资金。

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

概述

我们是一家全球生物技术公司，投资于科学创新，为严重疾病患者创造变革性药物，重点关注专业市场。我们有四种经批准的治疗囊性纤维化（“CF”）（一种危及生命的遗传性疾病）根本原因的药物，以及一种经批准的治疗严重镰状细胞病（“SCD”）和输血依赖性β地中海贫血（“TDT”）、可缩短寿命的遗传性血液疾病的疗法。我们的产品线包括CF、镰状细胞病、β地中海贫血、急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、1型糖尿病、1型肌强直性营养不良症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和常染色体显性多囊肾病的临床阶段项目。

我们以TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor和ivacaftor）为首的四种经批准的CF药物正在用于治疗北美、欧洲和澳大利亚约92,000名CF患者中的近四分之三。我们正在其他患者群体（包括年幼的儿童）中评估我们的CF药物，目标是对所有囊性纤维化跨膜电导调节剂（“CFTR”）基因中至少有一个对我们的CFTR调节剂有反应的突变的人进行小分子治疗。我们还在寻求信使核糖核酸（“mRNA”）和基因疗法，这些患者不能制造全长CFTR蛋白，因此无法从我们目前的CF药物中受益。

2023 年底和 2024 年初，CASGEVY（exagamglogene autotemcel 或 “exa-cel”）是一种体外非病毒 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，在美国、欧盟、英国（“英国”）、沙特阿拉伯王国（“沙特阿拉伯”）和巴林王国（“巴林”）获得批准，用于治疗 12 人年龄及以上患有 SCD 或 TDT。我们估计，在美国和欧洲，大约有35,000名患有严重SCD或TDT的人可能有资格获得CASGEVY，还有更多的人在沙特阿拉伯和巴林。此外，我们正在为CF和急性疼痛领域的潜在新产品的近期发布做准备。

财务要闻

收入			在2024年第一季度，我们的CF产品净收入增至27亿美元，而2023年第一季度为24亿美元。增长的主要原因是TRIKAFTA/KAFTRIO在前美国市场的持续强劲普及，最近在年轻人群中实现了报销和标签延期，以及TRIKAFTA在针对CF2至5岁儿童推出TRIKAFTA之后在美国的表现。
开支			我们的研发总额（“研发”）、收购的在研发（“AIPR&D”）以及销售、一般和管理（“SG&A”）支出在2024年第一季度下降至12亿美元，而2023年第一季度为13亿美元。下降的主要原因是AIPR&D减少。2024年第一季度的销售成本为13％，而2023年第一季度为11％，这主要是由于与CASGEVY相关的销售成本。
现金			截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额增至146亿美元，而截至2023年12月31日为137亿美元，这主要是由于我们的净产品收入推动了我们的运营现金，但部分被业务发展付款和普通股回购所抵消。

注意：由于四舍五入，上面的图表可能不相加。

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业务更新

已上市的产品

囊性纤维化

我们预计将通过以下方式发展我们的CF业务：（i）在我们成立初期的国家的患者继续吸收，（ii）扩大标签，包括扩大到年轻的患者群体，以及（iii）CF患者人数的增长。支持持续普及和扩大标签范围的活动的最新进展如下：

•欧盟委员会批准KALYDECO用于治疗1个月至不到4个月大的CFTR基因有特定突变的婴儿。

镰状细胞病和β地中海贫血

•CASGEVY 已获美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林批准，适用于 12 岁及以上患有 SCD 或 TDT 的人。

•我们在瑞士和加拿大的SCD和TDT中完成了CASGEVY的监管申报，我们在加拿大的监管文件已获得优先审查。

•我们已经在全球启动了超过25个授权治疗中心，多名患者已开始收集细胞。

•我们与美国的商业和政府健康保险提供商签订了多项协议，以提供CASGEVY的访问权限。我们还通过抢先体验计划为沙特阿拉伯和巴林的SCD或TDT患者以及法国的TDT患者提供了报销准入。

潜在的短期发射机会

我们正在为以下潜在新产品的近期发布做准备：

CF 中的 vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor

•2024年2月，我们宣布了针对6岁及以上CF患者的下一代vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三联组合（“vanzacaftor三联体”）的关键项目取得积极成果。

•我们使用优先审查凭证向美国食品药品监督管理局（“FDA”）和欧洲药品管理局（“EMA”）提交了针对6岁及以上CF患者vanzacaftor三联体的监管上市申请。我们预计将在2024年为6岁及以上的CF患者完成额外的全球监管申报。

Suzetrigine 治疗急性疼痛

•2024年1月，我们宣布了评估我们的主导化合物舒泽曲定（前身为 VX-548）的3期临床试验的积极结果，这是一种用于治疗中度至重度急性疼痛的选择性Nav1.8抑制剂。

•在美国，美国食品药品管理局已批准滚动提交用于治疗中度至重度急性疼痛的舒泽曲嗪的新药申请（“NDA”），我们已经开始了保密协议的提交程序。我们预计将在2024年第二季度完成提交。Suzetrigine已被美国食品药品管理局授予快速治疗和突破性疗法称号，用于治疗中度至重度急性疼痛。

管道

我们继续利用一系列模式，推进具有潜在变革意义的严重疾病药物的多元化产品线。支持这些努力的活动最近和预期的进展载于下文：

囊性纤维化

•2024年下半年，我们计划在3期临床试验中启动一个新的队列——RIDGELINE，对具有至少一个F508del突变或对三联CFTR调节剂有反应的突变的2至5岁CFTR儿童进行vanzacaftor三联体评估。

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•我们正在与 Moderna, Inc.（“Moderna”）合作开发 VX-522，这是一种雾化 mRNA 疗法，用于治疗不产生全长 CFTR 蛋白的 CF 患者。我们将继续在针对 CF 患者的 VX-522 1/2 期临床试验的多重递增剂量部分中招收患者并给其剂量。我们预计将在2024年底或2025年初分享这项临床试验的数据。

镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血

•我们已经完成了两项全球3期临床试验的入组，这些试验评估了CASGEVY对5至11岁患有SCD或TDT的儿童进行评估。

•我们将继续研究骨髓消融调节药物的临床前资产，这些药物的副作用较轻，可以与CASGEVY结合使用，从而扩大符合条件的患者群体。

急性疼痛

•我们预计将在2024年启动一项2期临床试验，评估用于治疗中度至重度急性疼痛的下一代选择性Nav1.8抑制剂 VX-993 的口服配方。

•美国食品药品管理局批准了用于治疗中度至重度急性疼痛的 VX-993 静脉注射制剂的研究性新药申请（“IND”）。我们已经启动了1期临床试验。

•我们正在通过研究和早期开发阶段推进多种Nav1.7抑制剂的开发，这些抑制剂可以单独使用，也可以与NaV1.8抑制剂联合使用，以治疗急性和周围神经病理性疼痛。

周围神经病理性疼痛

•在成功结束与美国食品药品管理局的第二阶段会议之后，我们预计将在2024年下半年启动3期关键计划，评估糖尿病周围神经病变（一种常见的慢性周围神经病理性疼痛）患者的舒泽曲定。美国食品药品管理局已在该适应症中授予苏泽曲静突破性疗法称号。

•我们继续在评估腰骶神经根病（第二种周围神经病理性疼痛）患者的suzetrigine的2期临床试验中招募患者并给患者服药。我们预计将在2024年底之前完成2期临床试验的入组。

•我们预计将在 2024 年启动一项 2 期临床试验，评估用于治疗周围神经病理性疼痛的 VX-993 口服配方。

APOL1 介导的肾脏疾病

•Inaxaplin是我们用于治疗APOL1介导的肾脏疾病（“AMKD”）的小分子，包括APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化（“FSGS”）。根据独立数据安全监测委员会（“IDMC”）审查的全部非盲数据，我们已进入针对AMKD患者的全球2/3期关键临床试验的3期部分。该试验已扩大到包括10至17岁患有AMKD的青少年。

•该临床试验旨在在第48周进行预先计划的中期分析，评估inaxaplin组与安慰剂组的蛋白尿基线相比的百分比变化，评估eGFR斜率。如果是积极的，我们预计中期分析可能成为寻求美国加快批准的基础。

1 型糖尿病

•VX-880 是一种异基因干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞替代疗法，使用标准免疫抑制来保护植入的细胞。我们正在一项由三部分组成的连续的 1/2 期临床试验中评估 VX-880 作为 1 型糖尿病（“T1D”）的潜在治疗方法。根据IDMC审查的全部数据，我们已经恢复了针对T1D患者和低血糖意识受损和复发性低血糖事件的1/2期临床试验中的给药。全球17名患者临床试验的A、B和C部分的注册已经完成，我们预计将在未来几个月内完成给药。

•我们在 T1D 中的第二阶段 1/2 项目评估 VX-264，它将相同的 VX-880 胰岛细胞封装在一个旨在消除免疫抑制需求的新设备中。该试验是一项由多部分组成的顺序研究，旨在评估 VX-264 的安全性、耐受性和有效性。我们已经完成了临床试验的A部分并启动了B部分。

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•我们的低免疫胰岛细胞计划使用 CRISPR/Cas9 技术对 VX-880 和 VX-264 计划中使用的同种异体干细胞衍生的完全分化的胰岛细胞进行基因编辑。目标是掩盖免疫系统的细胞，以探索另一种可能的途径来消除对免疫抑制疗法的需求。该计划在研究阶段继续取得进展。

1 型肌强直性营养不良

•我们治疗1型肌强直性营养不良症（“DM1”）的主要方法 VX-670 已获得Entrada Therapeutics, Inc.（“Entrada”）的许可。VX-670 是一种与环状肽相连的寡核苷酸，可促进细胞的有效输送，这有可能解决 DM1 的根本原因。

•我们在美国的 VX-670 临床试验申请已获得批准，加拿大、英国和欧盟的临床试验申请以及澳大利亚的临床试验通知也已获得批准。注册和给药正在进行中。

常染色体显性多囊肾

•我们已经启动了一项针对健康志愿者的1期临床试验，该试验评估了我们的首款小分子校正剂，其靶向于PKD1变异子集患者中常染色体显性遗传性多囊肾病（“ADPKD”）的根本原因。VX-407

对外部创新的投资

•2024年4月，我们签订了合并协议和计划（“阿尔派合并协议”），以约49亿美元的价格收购阿尔卑斯免疫科学有限公司（“阿尔派公司”）的所有已发行和流通普通股。根据阿尔卑斯合并协议，我们开始要约，以每股65美元的现金收购阿尔派所有已发行普通股。我们预计该交易将在2024年第二季度完成，但须遵守某些惯例条件，包括要约的完成、《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》规定的等待期到期以及其他条件。

•Alpine的主分子povetacept是BAFF（“B细胞活化因子”）和APRIL（“诱导增殖的配体”）的高效和有效的双重拮抗剂。通过第二阶段的开发，povetacicept在IgA肾病（“iGaN”）中显示出潜在的最佳疗效。IgA肾病是一种严重的、进行性的自身免疫性肾脏疾病，可导致终末期肾脏疾病。目前尚无针对IgAn根本病因的获批疗法，IgAn是全球原发性（特发性）肾小球肾炎的最常见病因，在美国影响约13万人。我们预计povetacicept将在2024年下半年进入iGaN的3期临床开发。自身免疫性肾脏疾病和血细胞减少症的1b/2期临床试验正在进行中，预计将于2024年公布数据。

•我们在 2024 年第一季度在 DM1 中实现了 VX-670 的临床里程碑，从而向 Entrada 支付了 7,500 万美元的里程碑。

我们的商业环境

在2024年第一季度，我们的净产品收入来自于治疗CF的药物的销售。我们的CF战略包括继续制定治疗方案并获得批准和报销，这些方案将为所有CF患者提供福利，并通过扩大标签、扩大报销范围和开发新药等方式，增加有资格和能够获得我们药物的CF患者数量。我们正在推进治疗CF以外严重疾病的候选产品线，其中包括CASGEVY，该公司已在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯和巴林获得上市许可，用于治疗SCD和TDT。

我们的战略是将对因果人类生物学和治疗科学的理解方面的变革性进展相结合，以发现和开发创新药物。这种方法包括将每个项目中的多种化合物或疗法（涵盖多种模式）推进到早期临床试验，以获取患者数据，为选择最有前途的疗法进行后期开发提供信息，并为发现和开发工作提供信息。我们的目标是快速效仿我们的首创疗法，这些疗法可实现概念验证，并提供潜在的同类最佳候选药物，从而取得持久的临床和商业成功。

为了在专业市场寻找新的候选产品和疗法，我们投资于研发。我们相信，在不同领域进行研究可以使我们平衡产品开发中固有的风险，并可能提供将在未来几年形成我们产品线的候选产品。为了补充我们的内部研究计划，我们收购了技术和项目，并与生物制药和技术公司、领先的学术机构合作

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研究机构、政府实验室、基金会和其他组织，视需要推进我们感兴趣的治疗领域的研究，并获得执行我们的战略所需的技术。

新药或生物产品的发现和开发是一个艰难而漫长的过程，需要大量的财政资源以及广泛的技术和监管专业知识。在整个行业中，大多数潜在的药物或生物制品从未进入开发阶段，大多数进入开发阶段的产品从未获得上市批准。我们对候选产品的投资面临相当大的风险。我们密切关注我们的发现、研究、临床试验和非临床研究的结果，并经常根据新数据以及科学、商业和商业见解评估我们的产品开发计划，目的是平衡风险和潜力。随着新信息的出现，以及我们对正在进行的计划和潜在的新计划以及竞争对手的进一步了解，这一过程可能会导致重点和优先事项的快速变化。

我们的业务还需要确保产品的适当生产和报销。当我们通过临床开发推动候选产品向商业化和市场推广以及销售我们批准的产品时，我们会建立和维护我们的供应链和质量保证资源。我们依靠全球第三方网络（包括一些在中国的第三方）以及我们的内部能力来制造和分销用于商业销售和批准后临床试验的产品，并制造和分销我们的临床试验候选产品。除了为每种新批准的产品建立供应链外，我们还针对现有产品调整供应链，以包括其他配方或根据需要扩大现有产品的生产规模。我们的外国第三方制造商和供应商可能会受到美国法律的约束，包括《生物安全法》、制裁、贸易限制和其他外国监管要求，这些要求可能会增加成本或减少我们可用材料的供应，或者延迟此类材料的采购或供应。细胞和基因疗法的过程可能比小分子药物所需的过程更为复杂，并且需要对不同的系统、设备、设施和专业知识进行额外投资。我们专注于确保我们当前产品和管道计划供应链的稳定性。

我们产品的销售在很大程度上取决于第三方付款人的报销程度，例如政府健康计划、商业保险和管理式医疗保健组织。我们的产品（包括潜在的管道疗法）无法得到保证，可能需要很长时间才能获得报销。我们投入大量管理资源和其他资源，从第三方付款人那里获得和维持适当水平的产品报销，包括美国和美国以外市场的政府组织。

在美国，我们成功地与第三方付款人合作，迅速为我们的CF药物获得了适当水平的报销。此外，我们正在与美国政府和商业付款人就CASGEVY进行合作。我们预计，CASGEVY将在美国获得广泛的政府和商业付款人的准入，而且我们最近与政府和商业健康保险提供商签订了多项协议，以提供CASGEVY的准入。我们计划继续与众多商业保险公司和托管医疗保健组织以及通常由各州当局管理的政府健康计划进行讨论，以确保付款人认识到我们的所有疗法所带来的巨大好处，并为患者现在和将来提供适当水平的药物和疗法获得的机会。但是，我们无法预测最近的法律变化，包括2022年的《通货膨胀降低法》和州法律（例如透明度法和处方药负担能力委员会）的通过，将如何影响我们与第三方付款人成功谈判和分销产品的能力。同样，在美国以外的市场，我们会根据需要逐国或逐个地区寻求政府对药品的补偿。这对于每种新药都是必要的，对于扩大我们现有药物的标签也是必要的。我们正在就CASGEVY与前美国付款人合作，我们正在寻求长期补偿协议。我们通过扩大准入计划，为沙特阿拉伯和巴林的SCD或TDT患者以及法国的TDT患者提供了报销准入。我们预计将继续集中大量资源来扩大和维持我们在美国和美国以外市场的CF药物、CASGEVY以及最终的管道疗法的报销。

战略交易

收购

作为我们业务战略的一部分，我们寻求收购与我们的企业和研发战略相一致的技术、产品、候选产品和其他业务，并补充和推进我们正在进行的研发工作。在过去的几年中，我们对私人控股的生物技术公司进行了多次收购。2019年，我们收购了Semma Therapeutics, Inc.，我们据此建立了T1D计划，并收购了Exonics Therapeutics, Inc.，后者增强了我们的基因编辑能力，以修复导致严重神经肌肉疾病（例如DM1和杜兴氏肌肉萎缩症）的突变。2022年，我们收购了ViaCyte公司（“ViaCyte”），该公司拥有知识产权、工具、技术和资产，有可能加速我们的T1D计划的发展。我们的

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以3.15亿美元的价格收购ViaCyte被视为业务合并。截至收购之日，现金支付主要分配给商誉和在建研发资产的公允价值。

在2023年和2022年，我们还收购了计为资产收购的项目，分别获得了4,750万美元和6,000万美元的AIPR&D。

2024年4月，我们签订了阿尔卑斯合并协议，如上所述，收购阿尔派。Alpine 是一家上市生物技术公司，专注于发现和开发基于蛋白质的创新免疫疗法。通过二期开发，Alpine的主导分子povetacept已在iGaN中显示出潜在的同类最佳功效。交易完成后，我们将支付约49亿美元的现金，并打算用我们的现金和现金等价物为收购提供资金。我们将在收购结束时对其进行核算。

合作和许可内安排

我们与第三方签订协议，包括合作和许可安排，以开发、制造和商业化产品、候选产品和其他技术，这些技术有可能补充我们正在进行的研发工作。在过去的几年中，我们与包括CRISPR Therapeutics AG（“CRISPR”）、Entrada和Moderna在内的多家公司签订了合作协议。通常，当我们对候选技术或产品进行许可时，我们会向合作者预付款，承担该计划的成本和/或同意支付或有付款，其中可能包括里程碑、特许权使用费和期权付款。这些合作款项中的大多数都作为AIPR&D记作支出，包括将于2024年第一季度向Entrada支付的7,500万美元的里程碑，以及我们在2023年第一季度向Entrada预付的2.251亿美元和向CRISPR支付的1亿美元的预付款。这些款项之所以计入AIPR&D，是因为它们主要归因于收购的正在进行中的研发，而未来没有其他用途。但是，根据许多因素，包括合作结构、所收购技术的开发阶段、许可候选产品对合作者运营的重要性以及我们的合作者参与的其他活动，这些交易的会计核算可能会有很大差异。我们希望继续识别和评估可能与我们之前参与的合作和许可类似或不同的合作和许可机会。

获得的在制研发费用

在2024年和2023年第一季度，我们的AIPR&D分别包括7,680万美元和3.471亿美元，与根据我们的业务发展交易（包括合作、第三方技术许可和上述资产收购）支付的预付款、或有里程碑或其他款项有关。有关我们的合作、许可协议和资产收购的更多信息，请参阅附注C “合作、许可和其他安排”。

操作结果

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比和每股金额除外）
产品收入，净额																					$	2,690.6					$	2,374.8					13%
运营成本和支出																					1,551.1						1,595.8						(3)%
运营收入																					1,139.5						779.0						46%
其他非营业收入，净额																					139.6						112.5						24%
所得税准备金																					179.5						191.7						(6)%
净收入																					$	1,099.6					$	699.8					57%
摊薄后每股普通股净收益																					$	4.21					$	2.69
每股计算中使用的摊薄股份																					261.1						260.3

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产品收入，净额

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
TRIKAFTA/自助餐厅																					$	2,483.6					$	2,096.7					18%
其他 CF 产品																					207.0						278.1						(26)%
产品收入，净额																					$	2,690.6					$	2,374.8					13%

在2024年第一季度，我们的净产品收入与2023年第一季度相比增长了3.158亿美元，增长了13％。这一增长主要是由于TRIKAFTA/KAFTRIO在前美国市场的持续强劲普及，以及年轻年龄组的标签延期，以及TRIKAFTA在针对2至5岁儿童推出TRIKAFTA之后，TRIKAFTA在美国的表现。除TRIKAFTA/KAFTRIO以外的CF产品收入下降的主要原因是患者从这些药物转向TRIKAFTA/KAFTRIO。

我们来自美国和美国以外市场的净产品收入如下：

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
美国																					$	1,519.9					$	1,403.8					8%
前美国																					1,170.7						971.0						21%
产品收入，净额																					$	2,690.6					$	2,374.8					13%

运营成本和费用

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
销售成本																					$	342.6					$	266.9					28%
研究和开发费用																					789.1						742.6						6%
收购了正在进行的研发费用																					76.8						347.1						(78)%
销售、一般和管理费用																					342.7						241.1						42%
或有对价公允价值的变化																					(0.1)						(1.9)						**
成本和支出总额																					$	1,551.1					$	1,595.8					(3)%
																					** 没有意义

销售成本

我们的销售成本主要包括根据我们的CF产品的净销售额应支付的第三方特许权使用费以及库存生产成本。根据我们与囊性纤维化基金会达成的协议，我们对TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI、KALYDECO和ORKAMBI的销售分级第三方特许权使用费占净销售额的百分比从个位数到十几岁不等，TRIKAFTA/KAFTRIO销售的特许权使用费低于我们的其他产品。在过去的几年中，由于净产品收入的增加，我们的销售成本一直在增加。我们的销售成本占净产品收入的百分比在2024年第一季度增至13％，而2023年第一季度为11％，这主要是由于CASGEVY在2023年第四季度获得监管批准后与之相关的销售成本。

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研究和开发费用

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
研究费用																					$	196.1					$	166.8					18%
开发费用																					593.0						575.8						3%
研发费用总额																					$	789.1					$	742.6					6%

我们的研发费用包括研发我们的产品和候选产品所产生的内部和外部费用。我们不会将内部成本，例如工资和福利、股票薪酬支出、实验室用品和其他直接支出和基础设施成本，分配给个人产品或候选产品，因为我们的研发团队中的员工通常分布在多个研发计划中。我们分配临床研究机构向我们提供的服务的外部成本以及由个别计划进行的其他外包研究。我们的内部成本大于外部成本。我们的产品和候选产品的所有研发费用均按实际支出计算。

自2022年1月以来，我们已经承担了与产品发现和开发相关的研发和AIPR&D总支出约72亿美元。我们的候选产品的成功开发具有很大的不确定性，并且存在许多风险。此外，临床试验的持续时间可能因候选产品的类型、复杂性和新颖性以及目标疾病适应症而有很大差异。美国食品药品管理局和国外同类机构对治疗性药物的引进提出了严格要求，通常需要漫长而详细的实验室和临床测试程序、抽样活动以及其他昂贵而耗时的程序。在测试过程的任何阶段从非临床和临床活动中获得的数据都可能是不利的，并导致开发活动的停止或重定向。从这些活动中获得的数据也容易受到不同的解释，这可能会延迟、限制或阻碍监管部门的批准。在项目的整个生命周期中，发现、非临床研究和临床试验的持续时间和成本可能会有很大差异，而且很难预测。因此，无法对将我们的候选产品推向市场的最终成本进行准确而有意义的估计。

关于我们候选产品的开发和监管时间表的任何估计都是高度主观的，可能会发生变化。在我们获得3期临床试验的数据之前，我们无法对临床开发计划何时或是否会产生收入和现金流做出有意义的估计。

研究费用

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
研究费用：
工资和福利																					$	53.0					$	45.5					16%
股票薪酬支出																					29.9						20.2						48%
外包服务和其他直接费用																					64.4						53.6						20%
基础设施成本																					48.8						47.5						3%
研究费用总额																					$	196.1					$	166.8					18%

在过去的几年中，随着我们对研发管道的投资以及细胞和基因疗法能力的扩大，我们的研究费用一直在增加，这导致了员工人数、外部服务和其他直接开支的增加。我们预计将继续投资我们的研究项目，重点是开发治疗严重疾病的变革性药物。

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开发费用

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
开发费用：
工资和福利																					$	170.1					$	144.2					18%
股票薪酬支出																					89.5						56.1						60%
外包服务和其他直接费用																					236.1						295.3						(20)%
基础设施成本																					97.3						80.2						21%
开发费用总额																					$	593.0					$	575.8					3%

与截至2023年3月31日的三个月相比，我们的开发支出在截至2024年3月31日的三个月中增加了1,720万美元，增长了3％，这主要是由于员工成本的增加，包括股票薪酬支出和支持临床试验的基础设施成本，但外包服务和其他直接支出的减少部分抵消了这一点。

我们正在对内部员工和基础设施进行大量投资，以支持我们不断发展的管道。过去几年的员工人数增加导致股票薪酬支出增加。我们的股票薪酬支出历来波动，根据实现与绩效奖励相关的里程碑的可能性，预计将继续从一个时期波动到另一个时期。与截至2023年3月31日的三个月相比，我们的外包服务和其他直接支出有所下降，这主要是由于CASGEVY的商业化导致临床试验成本降低，以及我们在急性疼痛方面的suzetrigine项目和CF的vanzacaftor三重计划都取得了进展。支持我们的T1D计划的成本增加部分抵消了临床试验费用的减少。

获得的在制研发费用

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
收购了正在进行的研发费用																					$	76.8					$	347.1					(78)%

2024年第一季度的AIPR&D主要与Entrada的7,500万美元里程碑有关。2023年第一季度的AIPR&D主要与我们向Entrada预付的2.251亿美元和向CRISPR支付的1亿美元预付款有关。由于预付款、临时里程碑以及根据我们现有和未来的业务发展交易（包括合作、第三方技术许可和资产收购）支付的其他款项，我们的AIPR&D历来一直在波动，预计还会继续波动。

销售、一般和管理费用

															截至3月31日的三个月
																					2024						2023						改变
																					（以百万计，百分比除外）
销售、一般和管理费用																					$	342.7					$	241.1					42%

与2023年第一季度相比，2024年第一季度的销售、一般和管理费用增长了42％，这主要是由于增加了投资，以支持我们的疗法在全球推出，并为短期推出多种潜在新产品做准备。

或有对价

我们的或有对价的公允价值在2024年和2023年第一季度分别下降了10万美元和190万美元。

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其他非营业收入（支出），净额

利息收入

2024年第一季度的利息收入增至1.812亿美元，而2023年第一季度的利息收入为1.226亿美元，这主要是由于市场利率上升、现金等价物和可供出售债务证券的增加以及可供出售债务证券的组合获得更高的收益率。我们未来的利息收入取决于我们未偿还的现金等价物和可供出售债务证券的金额和现行市场利率。

利息支出

2024年和2023年第一季度的利息支出分别为1,040万美元和1140万美元。我们在这些时期的大部分利息支出与我们在波士顿租赁的公司总部相关的估算利息支出有关。

其他收入（支出），净额

其他收入（支出）净额分别为2024年和2023年第一季度的3,120万美元支出和130万美元的收入。这些金额主要与我们的战略股权投资公允价值变动所产生的未实现净收益或亏损有关，这些投资包括对我们的合作伙伴（可能是上市公司或私营公司）的投资。就我们继续持有上市公司的战略股票投资而言，我们预计，由于生物技术公司股价的波动，我们的其他净收益（支出）将在未来时期根据战略股权投资公允价值的增加或减少而波动。截至2024年3月31日，我们对上市公司的投资的公允价值为4,340万美元。

所得税

由于我们业务的全球性质，我们的有效税率会随时波动。对我们的有效税率影响最大的因素包括税法的变化、多个司法管辖区之间应纳税收入分配的可变性、研发支出的金额和特征、某些扣除和抵免的水平、对不确定税收状况价值的调整、收购以及第三方合作和许可交易。

我们在2024年和2023年第一季度记录的所得税准备金分别为1.795亿美元和1.917亿美元。我们在2024年第一季度的有效税率为14.0％，低于美国的法定税率，这主要是由于我们未确认的税收状况发生了变化，以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。我们在2023年第一季度的有效税率为21.5％，高于美国的法定税率，这主要是由于我们未确认的税收状况的增加被与股票薪酬相关的超额税收优惠部分抵消。

流动性和资本资源

下表汇总了截至2024年3月31日和2023年12月31日的财务状况的组成部分：

			截至 2024 年 3 月 31 日						截至 2023 年 12 月 31 日						改变
			（以百万计，百分比除外）
现金、现金等价物和有价证券：
现金和现金等价物			$	9,158.0					$	10,369.1
有价证券			1,013.3						849.2
长期有价证券			4,381.4						2,497.8
现金、现金等价物和有价证券总额			$	14,552.7					$	13,716.1					6%
营运资金：
流动资产总额			$	13,288.7					$	14,144.2					(6)%
流动负债总额			(3,795.9)						(3,547.4)						7%
营运资金总额			$	9,492.8					$	10,596.8					(10)%

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营运资金

截至2024年3月31日，总营运资金为95亿美元，较截至2023年12月31日的106亿美元减少了11亿美元。2024年第一季度总营运资金的减少主要是由于净购买了21亿美元的长期有价证券。

现金流

			截至3月31日的三个月
			2024						2023
			（单位：百万）
提供的净现金（用于）：
经营活动			$	1,306.6					$	899.9
投资活动			$	(2,136.4)					$	(1,833.6)
筹资活动			$	(357.5)					$	(294.7)

运营活动

2024年第一季度，经营活动提供的现金为13亿美元，而2023年第一季度为8.999亿美元，这主要是由于净产品收入增加导致净收入增加。

投资活动

2024年和2023年第一季度，用于投资活动的现金分别为21亿美元和18亿美元，主要与可供出售债务证券的净购买有关。

融资活动

2024年和2023年第一季度，用于融资活动的现金分别为3.575亿美元和2.947亿美元。在每个时期，我们的融资活动中最大的部分是与员工股票福利计划相关的付款，以及根据我们的股票回购计划回购普通股。

流动性的来源和用途

我们打算依靠我们现有的现金、现金等价物和当前的有价证券以及来自产品销售的现金流作为我们的主要流动性来源。我们预计，来自产品销售的现金流以及我们的现金、现金等价物和当前有价证券将足以为我们至少未来十二个月的运营提供资金。我们的可用资金是否足以满足未来的运营和资本需求将取决于许多因素，包括我们未来的产品销售、向市场推出一种或多种其他候选产品的可能性、我们的业务发展活动以及研发计划的数量、广度、成本和前景。

信贷额度和融资策略

根据我们在2022年7月签订的循环信贷额度，我们最多可以借入5亿美元，并且可以根据该循环信贷协议偿还和再借款，而不会受到罚款。在某些条件下，我们可以要求将借款能力再增加5亿美元，总额达到10亿美元。我们的信贷协议中的负面承诺可能会禁止或限制我们获得这种流动性来源的能力。截至2024年3月31日，该设施尚未拆除，我们遵守了这些契约。

我们还可能通过根据信贷协议借款、通过公开募股或私募我们的证券或担保新的合作协议或其他融资方式来筹集额外资金。我们将继续管理我们的资本结构，并将考虑所有可能增强我们的长期流动性状况的融资机会。如果有的话，也无法保证任何此类融资机会都会以可接受的条件提供。

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未来资本要求

我们有重要的未来资本要求，包括：

•如上所述，2024年4月，我们签订了阿尔卑斯合并协议，以约49亿美元的现金收购阿尔派。该交易预计将于2024年第二季度完成，但须遵守某些惯例成交条件。我们打算用现金和现金等价物为收购提供资金。

•用于开展研发活动、制造和商业化现有和未来产品以及运营我们组织的预期运营费用。

•我们支付所得税的现金。

•我们支付的与 CF 产品的销售相关的特许权使用费。

•设施、运营和融资租赁义务。

•与我们的供应和制造流程相关的公司购买义务。

此外，其他潜在的重大未来资本要求可能包括：

•我们已经与第三方签订了某些与业务发展相关的战略协议，其中包括为某些研究、开发、制造和商业化工作提供资金。我们的某些交易，包括合作、许可安排和资产收购，包括在实现预先设定的发展和监管目标和/或商业目标后，我们可能向未来支付里程碑和特许权使用费。其他交易包括未来潜在的租赁相关费用和其他费用。我们有义务为这些研发和商业化工作提供资金，并支付这些潜在的里程碑、费用和特许权使用费，这取决于是否继续参与这些计划和/或不发生任何可能导致其终止的不良事件。我们可能会签订额外的业务发展交易和战略协议，包括收购、合作、许可安排和股权投资，这需要额外的资本。

•如果我们根据现有信贷协议借款，我们将需要在2027年偿还所有未偿还的本金。

•截至2024年3月31日，根据董事会于2023年2月批准的股票回购计划，我们还有24亿美元的剩余授权。我们预计将通过手头现金和运营产生的现金相结合来为普通股的回购提供资金。该程序没有到期日期，可以随时停止。

除了上述我们可能为收购阿尔派支付的款项外，我们在2024年2月15日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中披露的未来资本要求没有任何重大变化。

关键会计政策和估计

我们对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们根据美国公认会计原则编制的简明合并财务报表。这些财务报表的编制要求我们做出某些估计和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、简明合并财务报表发布之日的或有资产和负债的披露以及报告期间报告的收入和支出金额时期。管理层对这些项目进行监测和分析，以了解事实和情况的变化，这些估计值将来可能会发生实质性变化。估计数的变化反映在变动发生期间报告的结果中。我们的估计基于历史经验和我们认为在这种情况下合理的其他各种假设。如果事实证明过去的经验或其他假设基本不准确，则实际结果可能与我们的估计有所不同。在截至2024年3月31日的三个月中，正如我们在2024年2月15日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的10-K表年度报告中报告的那样，我们的关键会计政策没有发生重大变化。

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最近的会计公告

有关近期会计声明的讨论，请参阅附注A “列报基础和会计政策”。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

本项目所要求的信息以引用方式纳入了我们于2024年2月15日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告第二部分第7A项 “市场风险的定量和定性披露” 中的讨论。

第 4 项。控制和程序

评估披露控制和程序

我们的管理层（在首席执行官兼首席财务官的监督和参与下）在评估了截至本10-Q表季度报告所涉期末我们的披露控制和程序（定义见经修订的1934年《证券交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性后，得出结论，根据此类评估，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序是有效的，旨在为信息提供合理的保证要求披露的内容将在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告。在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么周密，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，而且我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必然需要运用自己的判断力。

财务报告内部控制的变化

在截至2024年3月31日的三个月中，我们对财务报告的内部控制（定义见经修订的1934年《证券交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分。其他信息

第 1 项。法律诉讼

我们目前没有受到任何实质性的法律诉讼。

第 1A 项。风险因素

下文提供的信息补充了第一部分第1A项中规定的风险因素。我们于2024年2月15日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中的 “风险因素”。

我们可能无法完成对阿尔派的待定战略收购，也无法成功整合阿尔派的业务，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

我们无法完成对Alpine的待定收购或成功整合这项新收购，可能会对我们的业务产生重大不利影响。我们执行长期战略的能力在一定程度上取决于我们与其他实体进行交易和合作的能力，这些交易和合作会增加我们的渠道或为我们提供新的商业机会。我们可能会继续寻找有吸引力的机会来收购企业，开展合作并进行其他投资，以补充我们现有优势。但是，无法保证会出现任何战略收购机会，也无法保证这些机会会得到充分利用。阿尔派即将进行的收购可能难以完成，原因有很多，包括需要满足惯例成交条件、需要反垄断和/或其他监管部门的批准，以及可能出现的潜在争议或诉讼。我们对即将收购阿尔派的价值的实现取决于成功的整合和持续的运营。我们可能无法

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将Alpine的业务成功整合到我们的现有业务中，使Alpine的业务盈利，留住关键员工，或通过此次即将进行的收购实现预期的成本节省或协同效应（如果有），这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，我们正在进行的业务可能会中断，管理层的注意力可能会因即将到来的阿尔卑斯收购、过渡和/或整合活动而转移。

关于前瞻性陈述的特别说明

本10-Q表季度报告，特别是第一部分第2项中列出的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析，包含许多前瞻性陈述。前瞻性陈述不纯粹是历史性的，可能附带诸如 “预期”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能地”、“相信”、“寻求”、“估计” 等词语以及其他具有相似含义的词语和术语。此类陈述可能涉及：

•我们对财务业绩的金额、时间和趋势的预期，包括收入、成本和支出以及其他收益和亏损；

•我们对临床试验和研发项目的期望，包括对患者入组的预期、开发时间表、我们正在进行和计划中的临床试验数据的预计发布时间、监管机构提交的疗法文件和其他呈件、与监管机构的沟通以及预期的监管批准；

•我们维持和获得足够产品报销的能力，我们推出、商业化和销售我们的产品或我们获得监管部门批准的任何其他疗法的能力，以及我们获得现有疗法标签扩展的能力；

•我们期望我们有能力继续发展我们的CF业务，方法是增加有资格获得我们药物的CF患者人数，为已经有资格使用我们的药物的人提供更好的治疗选择，以及为目前无法从我们的药物中受益的CF患者寻求基因疗法；

•正在进行和计划中的临床试验将生成的数据，以及使用这些数据推进化合物、继续开发或支持监管申报的能力；

•我们对临床试验、临床前和非临床研究为进一步研究、临床试验或可能用作治疗的疗法提供支持的信念；

•我们继续投资研发计划的计划，包括我们计划的预期时间表，以及我们单独或与第三方合作者一起制定管道计划的战略；

•我们对我们重点关注的疾病领域的大致患者群体的看法；

•我们对即将进行的阿尔派收购的预期、计划和预期时间表，包括对阿尔派业务和运营、povetacicept的治疗范围和潜在益处、我们对povetacicept目标患者群体的看法以及我们对临床进展和来自当前阿尔卑斯管道临床数据的可用性的看法；

•我们业务发展活动的计划和前景，包括我们合作的潜在收益和治疗范围、我们整合和继续运营收购业务的能力，以及我们成功利用这些机会的能力；

•建立、发展和维护合作关系，包括潜在的里程碑付款或其他义务；

•潜在的业务发展活动，包括确定潜在的合作伙伴或收购目标；

•我们扩大和保护我们的知识产权组合以及以其他方式维护产品专有权的能力；

•外币汇率的潜在波动以及我们的外币管理计划的有效性；

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•我们对运营产生的现金、我们的现金余额以及预期的创收和利息收入的预期；

•我们对所得税准备金或从中受益以及递延所得税资产使用情况的期望；

•我们有能力利用我们的研究计划来识别和开发新的候选产品，以解决严重疾病和重大未满足的医疗需求；

•我们计划扩大、加强和投资我们的全球供应链和制造基础设施和能力，包括细胞和基因疗法；以及

•我们的流动性以及我们对筹集额外资金可能性的预期。

前瞻性陈述受某些风险、不确定性或其他难以预测的因素的影响，并可能导致实际事件或结果与任何此类陈述中显示的事件或结果存在重大差异。 这些风险、不确定性和其他因素包括但不限于我们的 “风险因素” 中描述的因素 在我们于2024年2月15日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告的第1A项中，以及我们在未来向美国证券交易委员会提交的报告中不时描述的内容。

任何此类前瞻性陈述都是基于我们截至申报之日的观点和假设作出的，不是对未来业绩的估计。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述。提醒读者不要过分依赖任何此类陈述。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

发行人回购股票证券

2023 年 2 月，我们董事会批准了一项股票回购计划（“股票回购计划”），根据该计划，我们有权回购高达 30 亿美元的普通股。我们的股票回购计划没有到期日，可以随时终止。下表显示了我们在截至2024年3月31日的三个月内根据股票回购计划回购的证券回购。

时期			总数 购买的股票百分比						平均价格 每股支付						股票总数 作为一部分购买 公开宣布 计划或计划 (1)						大概的美元价值 可能还未达到的股份 在 计划或计划 (1)
2024 年 1 月 1 日至 2024 年 1 月 31 日			—						$	—					—						$	2,572,394,027
2024 年 2 月 1 日至 2024 年 2 月 29 日			94,000						$	425.87					94,000						$	2,532,362,623
2024 年 3 月 1 日至 2024 年 3 月 31 日			241,773						$	415.22					241,773						$	2,431,973,750
总计			335,773						$	418.20					335,773						$	2,431,973,750

(1) 根据我们的股票回购计划，我们有权不时通过公开市场或私下协商的交易购买股票。此类购买可能符合第10b5-1条计划或我们的管理层确定的其他方式，也可能符合美国证券交易委员会的要求。

第 5 项其他信息

规则 10b5-1 交易计划

我们管理董事、高级职员和员工证券交易的政策允许我们的高管、董事和雇员根据经修订的1934年《证券交易法》第10b5-1条制定交易计划。 下表描述了我们的执行官和董事在2024年第一季度通过的出售我们证券的书面计划，每份计划都旨在满足第10b5-1条（均为 “交易计划”）的肯定辩护条件。

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姓名和标题

交易计划通过日期

交易计划的预定到期日期 (1)

受交易计划约束的最大股数

E. Morrow “Morrey” Atkinson，三世 执行副总裁、首席技术运营官、生物制药科学和制造运营主管

2/22/2024

2/28/2025

25,290(2)

乔纳森·比勒 执行副总裁、首席法务官

2/13/2024

4/30/2025

9,825(2)

卡门·博齐奇 全球药物开发和医学事务执行副总裁兼首席医学官

2/27/2024

1/31/2025

13,680

Reshma Kewalramani 首席执行官兼总裁

2/7/2024

5/20/2025

96,388(2)

Ourania “Nia” Tatsis 执行副总裁、首席监管和质量官

2/29/2024

5/1/2025

9,484(2)

小查尔斯·瓦格纳 执行副总裁、首席财务官

2/26/2024

1/31/2025

6,500

布鲁斯·萨克斯 董事

2/12/2024

2/28/2025

12,368

(1) 如果所有预期交易均在该交易计划到期日之前完成，经纪人或交易计划持有人终止后，或者交易计划中另有规定，则交易计划可能会在较早的日期到期。 (2) 上市股票的最大数量并未减少在未来归属日期为履行预扣税义务而预扣的普通股数量，因为此类股票数量尚无法确定。

第 6 项。展品

展品编号			展品描述
2.1*			阿尔卑斯免疫科学公司、Vertex Pharmicals Incorporated和Adams Merger Sub, Inc.于2024年4月10日签订的合并协议和彼此之间的合并协议和计划（参照阿尔派免疫科学公司于2024年4月10日向美国证券交易委员会提交的当前8-K表报告的附录2.1纳入）。
31.1			根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官进行认证。
31.2			根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官进行认证。
32.1			根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官和首席财务官进行认证。
101.INS			XBRL 实例-该实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。
101.SCH			XBRL 分类扩展架构
101.CAL			XBRL 分类扩展计算
101.LAB			XBRL 分类扩展标签
101.PRE			XBRL 分类法扩展演示
101.DEF			XBRL 分类法扩展定义
104			封面页交互式数据文件——封面交互式数据文件未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中。
*			根据第S-K号法规第601 (a) (5) 项，省略了附表和类似附件。任何遗漏的时间表的副本将根据要求向美国证券交易委员会补充提供。

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

			Vertex 制药公司
2024年5月7日			来自：			/s/ 小查尔斯·瓦格纳
						小查尔斯·瓦格纳
						执行副总裁、首席财务官 （首席财务官和 经正式授权的官员）

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