假的2024Q10001501697--12-3100015016972024-01-012024-03-3100015016972024-05-03xbrli: 股票00015016972024-03-31iso421:USD00015016972023-12-31iso421:USDxbrli: 股票00015016972023-01-012023-03-310001501697xfor: 保修责任会员2024-01-012024-03-310001501697xfor: 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Genzyme协议会员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员美国公认会计准则：货币市场基金成员2024-03-310001501697US-GAAP：美国财政法案证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2024-03-310001501697US-GAAP：美国财政法案证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001501697US-GAAP：美国财政法案证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2024-03-310001501697US-GAAP：美国财政法案证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入二级会员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入三级会员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001501697US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：公允价值输入 1 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成员2018-10-012021-03-310001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成员US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第一部分成员2024-03-310001501697US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第三批成员Xfor: HerculesLoan Agreament 成员2024-03-310001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成员US-GAAP：基于股份的薪酬奖励TrancheOne会员2024-03-310001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：Primerate 会员Xfor: HerculesLoan Agreament 成员2024-01-012024-03-310001501697SRT: 场景预测成员Xfor: HerculesLoan Agreament 成员2024-07-012024-07-010001501697Xfor: HerculesLoan Agreament 成员2023-01-012023-03-310001501697Xfor：维也纳奥地利自由贸易联盟成员2024-01-012024-03-31utr: sqm0001501697Xfor：维也纳奥地利自由贸易联盟成员2024-03-310001501697Xfor: AllstonLease 会员2019-11-112019-11-110001501697Xfor：赔偿协议会员2024-03-310001501697Xfor：赔偿协议会员2023-12-310001501697xfor: Q2022 私募会员2021-03-230001501697Xfor: LegacyWarrants会员xfor：十月二万五千一十六会员2024-03-310001501697xfor：十月二万五千一十六会员2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants会员xfor：12 月发行 Twentyeightweinen One 成员2024-03-310001501697xfor：12 月发行 Twentyeightweinen One 成员2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants会员xfor：9 月 12 日发行 12 万一会员2024-03-310001501697xfor：9 月 12 日发行 12 万一会员2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants会员Xfor：10 月 19 日发行一千二百一十八名会员2024-03-310001501697Xfor：10 月 19 日发行一千二百一十八名会员2024-03-310001501697Xfor: LegacyWarrants会员xfor：3 月 13 日发行二千一九会员2024-03-310001501697xfor：3 月 13 日发行二千一九会员2024-03-310001501697Xfor: ClassaWarrant 会员Xfor：4 月 16 日发行二千一十九会员2024-03-310001501697Xfor：4 月 16 日发行二千一十九会员2024-03-310001501697xfor：11 月发行二万二千一十九一会员Xfor: 预先资助的认股权证会员2024-03-310001501697xfor：11 月发行二万二千一十九一会员2024-03-310001501697Xfor: 预先资助的认股权证会员Xfor：2021 年 3 月 23 日发布会员2024-03-310001501697Xfor：2021 年 3 月 23 日发布会员2024-03-310001501697xfor：11 月发行九万二十一会员2024-03-310001501697xfor：2022 年 3 月 3 日发布会员2024-03-310001501697Xfor：2022 年 7 月发行会员2024-03-310001501697Xfor：2022 年 7 月 6 日发行会员2024-03-310001501697Xfor：2022 年 12 月 9 日发行会员2024-03-310001501697Xfor：2022 年 12 月 9 日发行会员2024-03-310001501697Xfor: 预先资助的认股权证会员xfor: 192023 年 5 月发行会员2024-03-310001501697xfor: 192023 年 5 月发行会员2024-03-310001501697xfor: 受资助会员2019-11-2900015016972019-11-290001501697xfor: 受资助会员2021-03-2300015016972021-03-230001501697xfor: 受资助会员2021-11-0900015016972021-11-0900015016972020-11-020001501697xfor: 受资助会员2022-03-0300015016972022-03-030001501697xfor: 受资助会员2022-07-0600015016972022-07-0600015016972022-12-090001501697Xfor：二千一十九股权激励计划成员2024-03-310001501697Xfor：二千一百一十七股权激励计划成员2024-03-3100015016972023-01-012023-06-300001501697US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-12-310001501697US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-03-310001501697US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-03-310001501697Xfor: 预先资助的认股权证会员SRT: 最大成员2024-03-310001501697US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-310001501697US-GAAP：Warrant 会员2024-01-012024-03-310001501697US-GAAP：Warrant 会员2023-01-012023-03-31

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

_____________________________________________________________________________________

表单 10-Q

_____________________________________________________________________________________

（Mark One）

☒			根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2024年3月31日

要么

☐			根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从 ________ 到 __________ 的过渡时期

委员会档案编号： 001-38295

_____________________________________________________________________________________

X4 制药公司.

（注册人的确切姓名如其章程所示）

_____________________________________________________________________________________

特拉华 （州或其他司法管辖区 公司或组织）			27-3181608 （美国国税局雇主 证件号）
北灯塔街 61 号, 四楼 波士顿, 马萨诸塞 （主要行政办公室地址）			02134 （邮政编码）

(857) 529-8300

（注册人的电话号码，包括区号）

____________________________________________________________________________

根据该法第12（b）条注册的证券：

每个班级的标题

交易品种

注册的每个交易所的名称

普通股，面值每股0.001美元

XFOR

纳斯达克股票市场有限责任公司

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。是的☒ 不 ☐

用复选标记表明注册人在过去 12 个月内（或注册人必须提交此类文件的较短期限）是否以电子方式提交了根据 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。是的☒ 不 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

大型加速过滤器

☐

加速过滤器

☐

非加速过滤器

☒

规模较小的申报公司

☒

新兴成长型公司

☐

如果是新兴成长型公司，请用勾号注明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第 13 (a) 条规定的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的☐不是 ☒

截至 2024 年 5 月 3 日，注册人已经 167,937,781普通股，每股面值0.001美元，已发行。

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			第一部分：财务信息
第 1 项。			财务报表			7
			截至2024年3月31日和2023年12月31日的简明合并资产负债表（未经审计）			7
			截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营和综合亏损报表（未经审计）			8
			截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并报表股东权益（未经审计）			9
			截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月简明合并现金流量表（未经审计）			10
			简明合并财务报表附注（未经审计）			11
第 2 项。			管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析			24
第 3 项。			关于市场风险的定量和定性披露			29
第 4 项。			控制和程序			29
			第二部分：其他信息
第 1 项。			法律诉讼			30
第 1A 项。			风险因素			30
第 2 项。			未注册的股权证券销售和所得款项的使用			63
第 3 项。			优先证券违约			63
第 4 项。			矿山安全披露			63
第 5 项。			其他信息			63
第 6 项。			展品			64
签名						65

2

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关于前瞻性陈述的警示性说明

本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条所指的前瞻性陈述，这些陈述与未来事件或我们的未来运营或财务业绩有关。除历史事实陈述外，本10-Q表季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述可以用 “可能”、“应该”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续” 等前瞻性术语来识别，或者这些术语或其他类似术语的否定词。我们的前瞻性陈述基于对我们公司的一系列预期、假设、估计和预测，不能保证未来的业绩或业绩，涉及重大风险和不确定性。我们实际上可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期。实际业绩或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。这些前瞻性陈述受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括标题为 “风险因素” 的部分和本报告其他地方描述的风险，除其他外:

•我们当前和未来的临床前研究和临床试验及相关准备工作的启动、时间、进展和结果，以及试验结果公布的时间以及我们的研发计划；

•我们的任何产品或候选产品可能带来的潜在益处，包括临床效用；

•现有候选产品或候选产品或我们未来可能开发的任何候选产品的监管批准的时间和我们获得和维持监管部门批准的能力，以及任何已批准的候选产品标签上的任何相关限制、限制或警告；

•我们研究、开发、制造和商业化我们的产品或候选产品的计划；

•我们为候选产品提交监管申报的时间以及美国和其他国家的监管动态；

•我们的产品和候选产品的市场规模和增长潜力（如果获得批准），以及我们的产品和候选产品的市场接受率和程度，包括可能从付款人那里获得的报销；

•美国食品药品监督管理局（“FDA”）和欧盟委员会认证的好处，包括但不限于 Fast Track、Orphan Drug 和 Breakthroaw Therapy；

•我们的商业化、营销和制造能力和战略；

•我们吸引和留住合格员工和关键人员的能力；

•我们的竞争地位以及与竞争对手或行业相关的发展和预测；

•我们对我们获得和维持知识产权保护的能力的期望；

•已经或可能推出的竞争疗法的成功；

•我们对未来运营、财务状况、收入、成本、支出、现金用途、资本需求或额外融资需求的估计和预期；

•我们继续作为持续经营企业的能力；

•我们计划对其他候选产品进行许可、收购、开发和商业化；

•法律和规章的影响;

•我们计划寻找与我们的商业目标相一致的其他具有巨大商业潜力的候选产品；

•我们筹集额外资金的能力；

3

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•我们的战略、前景、计划、期望或目标；以及

•其他风险和不确定性，包括在本季度报告中标题为 “风险因素” 的部分中列出的风险和不确定性。

您应参考本季度报告中标题为 “风险因素” 的部分，讨论可能导致我们的实际业绩与我们的前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异的重要因素。由于这些因素，我们无法向您保证本季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明不准确，则不准确性可能是实质性的。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人对我们将在任何指定时间范围内实现目标和计划的陈述或保证。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们在本季度报告发布之日之后的任何日期的观点。

4

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与我们的业务相关的特定风险摘要

我们的业务面临重大风险和不确定性。如果出现以下任何风险，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大和不利影响。您应仔细阅读并考虑本季度报告第一部分第1A项中标题为 “风险因素” 的部分中对我们风险因素的全面讨论。一些较重大的风险包括以下几点：

•自成立以来，我们蒙受了重大损失，没有从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的将来将继续蒙受亏损，我们可能永远无法实现或维持盈利。

•我们的流动性状况使人们对我们继续经营的能力产生了极大的怀疑，我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化工作。

•筹集额外资金可能会削弱我们的投资者，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务可能会使我们面临风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响，并可能导致股东进一步稀释。

•我们几乎完全取决于我们的商业产品XOLREMDI的成功TM，它已获准作为口服、每日一次的疗法，用于增加美国12岁及以上WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变）综合征患者循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量，以及我们的主要候选产品mavorixafor，我们正在开发用于其他慢性中性粒细胞的潜在治疗方法阴茎障碍。我们无法确定用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病的mavorixafor或任何其他候选产品能否获得监管部门的批准或成功商业化。

•美国食品药品管理局和类似的外国监管机构的监管审查和批准程序漫长、耗时且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对候选产品的批准，包括马伏里沙福的更多适应症，我们的业务将受到严重损害。

•我们依靠与Genzyme、Beth Israel Deaconess医学中心、乔治敦大学和达纳-法伯癌症研究所签订的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或不遵守这些协议规定的义务可能会对我们的业务造成重大损害，并使我们无法开发或商业化我们的候选产品。

•临床试验的结果可能不支持我们的候选产品主张。

•我们可能无法及时在临床试验中招收足够数量的患者，这可能会延迟或阻碍我们候选产品的临床试验。

•如果治疗WHIM综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病的mavorixafor的商业机会小于我们的预期，那么我们未来从mavorixafor获得的潜在收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

•随着更多患者数据的出现，我们不时公布或发布的临床试验的中期收入和初步数据可能会发生变化，并且需要接受审核和验证程序，这可能会导致最终数据发生实质性变化。

•我们已获得监管部门批准的候选产品可能仍面临未来的开发和监管困难，任何获批的产品都将受到广泛的批准后监管要求的约束。此外，我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到营销限制或退出市场，如果我们不遵守监管要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到处罚。

•美国食品和药物管理局和其他监管机构积极执行禁止宣传标签外用途的法律法规。如果我们被发现或被指控不当宣传标签外用途，我们可能会承担重大责任。

5

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•美国食品药品管理局为我们的候选产品授予突破性疗法认证或快速通道认证可能不会加快开发或监管审查或批准流程，而且这两种指定都不会增加获得这些称号的候选产品获得上市批准的可能性。

•如果我们无法建立销售和营销能力，也无法有选择地与第三方签订协议来销售和营销我们的产品或候选产品，则我们可能无法成功地将已获批准的候选产品商业化。

•我们可能永远无法获得美国以外的候选产品的批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。

•我们的商业产品可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革计划的约束，这将损害我们的业务。

•我们没有大规模临床或商业规模生产候选产品的经验，也没有制造设施。我们目前依赖单一的第三方制造商来生产活性药物成分（“API”）mavorixafor，也依赖单一的制造商 mavorixafor 成品胶囊。如果我们在这些第三方方面遇到问题，mavorixafor的生产可能会延迟，这可能会损害我们的运营业绩。

•我们依靠第三方 CRO 来进行临床前研究和临床试验。如果这些 CRO 未能成功履行合同职责或在预期的最后期限之前完成任务，我们可能无法获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到严重损害。

•如果获得批准，我们的供应链中断可能会延迟我们的产品或候选产品的商业发布。

•我们的员工、首席调查员、首席财务官和顾问可能参与不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

•我们可能依靠合作来开发和商业化我们的候选产品。如果这些合作不成功，我们可能无法利用候选产品的市场潜力。

•如果我们无法保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。

•第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将不确定，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。

•我们未来的成功取决于我们留住高管的能力，以及在竞争环境中吸引、留住和激励关键人才的能力，以培养熟练的生物技术人才。

•我们将需要扩大组织规模，在管理这种增长方面我们可能会遇到困难。

•我们的定期贷款包含限制我们经营业务的灵活性的限制。

•我们的业务可能会受到经济衰退、通货膨胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机、政治危机、地缘政治事件（例如乌克兰和加沙战争）或其他宏观经济状况的不利影响，这些事件过去和将来都可能对我们的业务和财务业绩产生负面影响。

•我们的股价一直波动不定，而且很可能会继续大幅波动。

6

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第一部分财务信息

第 1 项。财务报表。

X4 PHARMICALS, INC.

简明的合并资产负债表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

			2024年3月31日						2023年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物			$	60,493					$	99,216
有价证券			20,376						15,000
应收研发激励金			702						562
预付费用和其他流动资产			5,762						7,298
流动资产总额			87,333						122,076
财产和设备，净额			742						745
善意			17,351						17,351
使用权资产			5,264						5,650
其他资产			1,492						1,436
总资产			$	112,182					$	147,258
负债和股东权益
流动负债：
应付账款			$	8,935					$	8,947
应计费用			13,473						12,816
租赁负债的当期部分			1,133						1,099
流动负债总额			23,541						22,862
扣除折扣后的长期债务，包括增值			54,824						54,570
租赁负债			2,318						2,612
认股权证责任（注4）			29,438						15,683
其他负债			1,025						432
负债总额			111,146						96,159
承付款和或有开支（注9）
股东权益：
普通股，$0.001面值， 500,000,000分别截至2024年3月31日和2023年12月31日授权的股份； 167,937,781和 167,434,595分别截至2024年3月31日和2023年12月31日的已发行和流通股份			168						167
额外的实收资本			530,694						528,956
累计其他综合亏损			(155)						(119)
累计赤字			(529,671)						(477,905)
股东权益总额			1,036						51,099
负债和股东权益总额			$	112,182					$	147,258

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

7

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X4 PHARMICALS, INC.

简明的合并运营报表和综合亏损

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

			截至3月31日的三个月
			2024						2023
运营费用：
研究和开发			$	19,854					$	22,063
销售、一般和管理			17,435						7,241
运营费用总额			37,289						29,304
运营损失			(37,289)						(29,304)
其他（支出）收入，净额：
利息收入			1,066						835
利息支出			(1,874)						(1,109)
认股权证负债公允价值的变化			(13,755)						5,439
其他收入，净额			105						123
其他（支出）收入总额，净额			(14,458)						5,288
所得税准备金前的亏损			(51,747)						(24,016)
所得税准备金			19						4
净亏损			$	(51,766)					$	(24,020)
每股净亏损：基本亏损和摊薄后			$	(0.26)					$	(0.16)
已发行普通股的加权平均值：基本股和摊薄后普通股			199,991,597						145,967,476
扣除税款的其他综合亏损：
净亏损			$	(51,766)					$	(24,020)
与可供出售债务证券相关的未实现亏损的变化			(36)						—
综合损失			$	(51,802)					$	(24,020)

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

8

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X4 PHARMICALS, INC.

简明的股东权益合并报表

（以千计，股票金额除外）

（未经审计）

			普通股												额外 付费 资本						累积其他综合版 损失						累积的 赤字						总计 股东 公平
			股份						金额
截至2023年12月31日的余额			167,434,595						$	167					$	528,956					$	(119)					$	(477,905)					$	51,099
限制性股票单位的归属			503,186						1						(1)																		—
股票薪酬支出															1,739																		1,739
有价证券的未实现亏损																					(36)												(36)
净亏损																											(51,766)						(51,766)
截至 2024 年 3 月 31 日的余额			167,937,781						$	168					$	530,694					$	(155)					$	(529,671)					$	1,036

			普通股												额外 付费 资本						累积其他综合版 损失						累积的 赤字						总计 股东权益
			股份						金额
截至2022年12月31日的余额			121,667,250						$	122					$	450,786					$	(119)					$	(376,738)					$	74,051
限制性股票单位的归属			540,238												—																		—
基于股票的薪酬															1,645																		1,645
净亏损																											(24,020)						(24,020)
截至2023年3月31日的余额			122,207,488						$	122					$	452,431					$	(119)					$	(400,758)					$	51,676

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

9

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X4 PHARMICALS, INC.

简明的合并现金流量表

（以千计）

（未经审计）

			截至3月31日的三个月
			2024						2023
来自经营活动的现金流：
净亏损			$	(51,766)					$	(24,020)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
股票薪酬支出			1,739						1,645
折旧和摊销费用			62						127
非现金租赁费用			386						385
债务折扣的增加			254						225
认股权证负债公允价值的变化			13,755						(5,439)
其他			(117)						(51)
运营资产和负债的变化：
预付费用、其他流动资产和应收研发激励金			1,062						2,084
应付账款			4						(1,714)
应计费用和其他长期负债			1,264						496
租赁负债			(240)						(250)
用于经营活动的净现金			(33,597)						(26,512)
来自投资活动的现金流：
购买有价证券			(10,263)						—
有价证券的销售和到期			5,000						—
购置财产和设备			(59)						(9)
用于投资活动的净现金			(5,322)						(9)
来自融资活动的现金流：
为修订贷款和担保协议支付的费用以及与出售认股权证有关的发行成本			—						(381)
根据贷款和担保协议偿还借款和应计期末费用			—						(1,300)
出售普通股、认股权证和预先注资认股权证的收益，扣除发行成本			—						(443)
用于融资活动的净现金			—						(2,124)
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响			(59)						50
现金、现金等价物和限制性现金净减少			(38,978)						(28,595)
期初现金、现金等价物和限制性现金			100,248						123,028
期末现金、现金等价物和限制性现金			$	61,270					$	94,433

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

10

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X4 PHARMICALS, INC.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

1.    业务性质和陈述基础

X4 Pharmaceuticals, Inc.（连同其子公司统称为 “公司”）是一家生物制药公司 发现、开发和商业化用于治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新疗法，重点是免疫系统功能障碍导致的疾病。2024年4月29日，该公司宣布，美国食品药品管理局批准了该公司马沃里沙福的新药申请（“NDA”），该药物以商品名XOLREMDI上市TM，用作 12 岁及以上的 WHIM 综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变）患者的口服疗法，每天一次，以增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。WHIM 综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少综合症。该公司目前正在美国推出治疗WHIM综合征的XOLREMDI，同时还计划寻求监管部门的批准，以便在美国境外将马伏里沙福商业化。美国批准XOLREMDI用于WHIM综合征适应症是马沃里沙福的首次批准，马沃里沙福是趋化因子受体 CXCR4 的口服生物可利用的选择性拮抗剂，是免疫细胞全身运动的关键调节剂。由于其能够增加白细胞从骨髓进入血液的动员，该公司认为，除了WHIM综合征外，mavorixafor还有可能为各种免疫系统疾病提供治疗益处。因此，该公司正在进行一项2期临床试验，评估mavorixafor作为单一疗法以及与人粒细胞集落刺激因子（“G-CSF”）联合使用对某些慢性中性粒细胞减少性疾病患者的安全性和有效性。该2期试验的中期数据预计将于2024年6月公布。该公司还计划在2024年第二季度启动马沃里沙福的全球3期临床试验，旨在评估复发和/或严重的先天性或获得性原发性自身免疫和特发性慢性中性粒细胞减少症患者的每日口服一次含或不含G-CSF的马沃里沙福的疗效、安全性和耐受性感染。该公司总部位于马萨诸塞州波士顿，在奥地利维也纳设有研究机构。

持续经营评估—公司已经评估了总体上是否存在某些条件和事件，这些条件和事件使人们对公司在简明合并财务报表发布之日后的一年内继续经营的能力产生了重大怀疑。尽管公司拥有经批准的药品产品，但未来12个月公司药品的销售将不足以支付公司的运营费用。自成立以来，公司蒙受了巨额的运营亏损和负的运营现金流。截至 2024 年 3 月 31 日，该公司有 $80.9百万现金、现金等价物和短期有价证券，累计赤字为美元529.7百万。用于经营活动的净现金为美元33.6截至2024年3月31日的三个月，为百万美元。公司根据其与Hercules Capital Inc.（“Hercules”）签订的第二份经修订和重述的贷款和担保协议（“大力神贷款协议”）订立了契约，该契约要求公司目前将最低现金水平维持在美元之间20百万美元，将从2025年1月31日起调整为未偿借款的20％。根据其目前的现金流预测，其中不包括任何新的筹资活动以及食品和药物管理局在批准XOLREMDI的同时发放的优先审查代金券的可能出售，该公司认为从2025年第一季度开始将不会维持履行该协议所需的最低现金。在这种情况下，贷款人可能要求偿还所有未偿债务。因此，管理层得出结论，该公司的累计赤字、亏损历史、未来预期亏损和负现金流符合ASC 205-40标准，这使人们对公司继续经营的能力产生了严重怀疑。自这些合并财务报表发布之日起至少一年内，公司没有足够的财务资源为其预测的运营成本提供资金。随附的合并财务报表不包括因这种不确定性而可能产生的与所记录资产金额的可收回性和分类或负债金额和分类有关的任何调整。因此，合并财务报表是在假设公司将继续作为持续经营企业的基础上编制的，并考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债和承诺。

在批准XOLREMDI的同时，根据其罕见儿科疾病称号，美国食品药品管理局向该公司授予了优先审查凭证（“PRV”），该凭证可用于获得后续申请的优先审查或出售给其他药物赞助商。该公司的现金流预测不包括可能向第三方出售任何PRV，还包括因获得此类批准而触发的700万美元里程碑付款，如附注3所述。为了为2025年及以后的运营融资，该公司将需要筹集额外资金，这是无法保证的。除非公司将来实现盈利，否则它将需要额外的资本来为其运营提供资金，这笔资金可以通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟相结合的方式筹集。如果公司无法获得资金，则可能被迫推迟，减少

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X4 PHARMICALS, INC.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

或者取消其部分或全部研发计划, 扩大产品组合或商业化工作, 这将对其业务前景产生不利影响, 或者可能无法继续经营.

公司面临生物制药行业公司常见的风险，包括但不限于与开展临床前和临床研发、临床和商业用途产品和候选产品的制造和供应、获得和维持监管部门批准以及公司产品和候选产品的定价和报销、市场接受度、管理全球增长和运营支出、额外资本的可用性、竞争、获取和执行相关的不确定性专利、股价波动、对合作关系和第三方服务提供商的依赖、对关键人员的依赖，以及不时出现的政府调查、诉讼和潜在的产品责任索赔。

整合原则— 合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目，包括在奥地利维也纳注册成立的X4制药（奥地利）有限公司（“X4奥地利”）和X4 Therapeutics, Inc.。所有公司间账户和交易均已注销。

未经审计的中期简明合并财务报表— 这些中期简明合并财务报表中列报的截至2023年12月31日的简明合并资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美利坚合众国普遍接受的会计原则（“GAAP”）要求的所有披露。随附的简明合并财务报表未经审计。随附的未经审计的中期简明合并财务报表由公司根据美国证券交易委员会（“SEC”）的中期财务报表规则和条例编制。因此，根据此类规章制度，通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已被简要或省略。但是，该公司认为，这些披露足以使所提供的信息不具有误导性。这些未经审计的中期简明合并财务报表应与2024年3月21日向美国证券交易委员会提交的2023年年度报告中包含的截至2023年12月31日止年度的公司经审计的财务报表及其附注一起阅读。管理层认为，对公司简明财务状况、简要经营业绩以及综合亏损和现金流的公允表述，所有调整均已作出，仅包括必要的正常经常性调整。截至2024年3月31日的三个月的经营业绩不一定代表截至2024年12月31日的财年的预期经营业绩。

估算值的使用— 根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制公司的合并财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额、合并财务报表之日的或有资产和负债的披露以及报告期内报告的支出金额。这些合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于研发费用的应计以及包括经营租赁使用权资产和商誉在内的长期资产的减值或不减值。该公司根据历史经验、已知趋势以及其认为在当前情况下合理的其他特定市场因素或其他相关因素进行估计。当情况、事实和经验发生变化时，管理层会持续评估其估计。估计值的变化记录在已知的时期内。截至这些合并财务报表发布之日，公司尚无任何具体事件或情况需要公司更新其估计、假设和判断或修改其资产或负债的账面价值。实际业绩可能与这些估计有所不同，任何此类差异都可能对公司的合并财务报表具有重大意义。

2.    重要会计政策摘要

重要会计政策—公司的重要会计政策在公司于2024年3月21日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中披露了经审计的合并财务报表及其附注。自这些合并财务报表发布之日起，公司的重大会计政策没有重大变化。

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X4 PHARMICALS, INC.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

限制性现金

（以千计）			截至 2024 年 3 月 31 日						截至 2023 年 12 月 31 日
信用证担保：沃尔瑟姆租赁			$	—					$	250
信用证担保：奥地利维也纳租赁			206						211
信用证担保：波士顿租赁			571						571
限制性现金总额			$	777					$	1,032
预付费用和其他流动资产中包含限制性现金			$	—					$	250
限制性现金包含在其他资产中			$	777					$	782

根据公司在马萨诸塞州和奥地利的设施的租赁协议，公司持有信用证，这些信用证由限制性现金担保，以相应的房东受益。该公司的沃尔瑟姆租赁协议于2023年12月到期；但是，信用证已于2023年12月31日生效，等待房东完成租约到期程序。该信用证于截至2024年3月31日的第一季度发布。根据公司的Hercules贷款协议以及附注7的进一步描述，公司必须始终将最低现金水平维持在$上20.0百万美元存入Hercules拥有第一优先担保权益的一个或多个账户，详见附注7。

下表提供了合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与公司截至2024年3月31日和2023年12月31日合并现金流量表中显示的总金额的对账情况：

 

（以千计）			2024年3月31日						2023年12月31日
现金和现金等价物			$	60,493					$	99,216
流动限制性现金（包含在预付费用和其他流动资产中）			—						250
限制性现金，非流动			777						782
现金、现金等价物和限制性现金总额			$	61,270					$	100,248

善意— 在截至2024年3月31日的三个月中，没有发生需要对商誉进行中期减值测试的触发事件。

最近采用的会计准则

2023 年 11 月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了 ASU 2023-07 分部报告（主题 326）对可报告的分部披露的改进（“亚利桑那州立大学 2023-07”）。除其他披露增强措施外，亚利桑那州立大学2023-07年要求拥有一个可报告细分市场的实体（例如公司）披露其应申报细分市场的一般信息，例如被确定为首席运营决策者（“CODM”）（对公司来说是首席执行官）的个人的头衔和职位、应申报细分市场提供的产品和服务类型、CODM为评估业绩而审查的损益衡量标准应报告的分部和其他财务业绩，例如利息收入，与应报告分部相关的利息支出和折旧。亚利桑那州立大学2023-07年的修正案将在截至2024年12月31日的三年期的合并财务报表中对公司生效，并且必须事后通过。尽管公司继续评估亚利桑那州立大学2023-07年的潜在影响，但该公司认为，亚利桑那州立大学2023-07的采用在通过后不会对其合并财务报表产生重大影响。

2023 年 12 月，FASB 发布了 ASU 2023-09所得税（主题 740）对所得税披露的改进（“亚利桑那州立大学 2023-09”）。亚利桑那州立大学2023-09年的修正案要求各实体每年披露所得税税率对账中的特定类别，如果这些对账项目的影响超过一定门槛，则为对账项目提供更多信息。亚利桑那州立大学2023-09年度还将要求对所缴纳的所得税进行更多分类披露。亚利桑那州立大学2023-09年的修正案将在公司2024年12月31日的合并财务报表中对公司生效。尽管公司继续评估亚利桑那州立大学2023-09年度的影响，但该公司预计，这些修正案将要求在其年度合并财务报表的税务脚注中进一步披露，通过后不会对其合并财务状况产生重大影响。

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（未经审计）

3.    许可、合作和资助协议

研究与开发激励计划

公司参与奥地利政府提供的研发激励计划，根据该计划，公司有权获得奥地利政府补偿公司在奥地利的子公司产生的一定比例的合格研发费用和资本支出。截至2024年3月31日，该计划下的应付金额为美元0.7百万，该金额包含在简明合并资产负债表的应收研发激励措施中。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司记录了美元0.2百万和美元0.1简明合并运营报表中与该计划相关的收入为百万美元，综合亏损列为其他收入。

许可和合作协议

2014 年 7 月，公司与 Genzyme 签订了许可协议（“Genzyme 协议”），根据该协议，公司获得了 Genzyme 拥有或控制的与 CXCR4 受体相关的某些专利和知识产权的独家许可，以开发和商业化含有许可化合物（包括但不限于马伏里沙福尔）的产品，用于所有治疗、预防和诊断用途，自体和合金除外基因人类干细胞疗法。根据Genzyme协议的条款，公司有义务采取商业上合理的努力来开发和商业化许可产品，用于美国和至少一个其他主要市场国家的该领域。公司有权向第三方授予涵盖mavorixafor的许可权利的分许可。

自2024年3月31日起，公司有义务在未来支付里程碑款项，总金额不超过美元20.0百万，视公司在许可产品方面实现某些临床阶段的监管和销售里程碑而定。一个 $7.0在公司于2024年4月26日获得美国食品药品管理局对公司保密协议的批准30天后，百万美元的监管里程碑开始支付。 其余的监管里程碑包括（i）300万美元供欧洲药品管理局认可（”EMA”）的公司第一份药物申请，以及（ii）EMA通知监管部门批准公司第一份药物申请后的500万美元。公司还必须一次性支付50万美元、150万美元和300万美元的销售里程碑款项，累计净销售额分别为5,000万美元、1.5亿美元和3亿美元。

公司还有义务根据公司根据协议商业化的许可产品的净销售额向Genzyme支付分级特许权使用费。 公司药品在美国首次销售时，公司将按年净销售额收取特许权使用费，税率为 6% 不超过 $150百万， 10年净销售额介于 $ 之间的部分的百分比150百万和美元300百万，以及 12此后年销售额超过 $ 时的百分比300百万。公司将把这些特许权使用费计入销售成本。

在截至2024年3月31日的三个月中，公司的许可或合作协议没有进行任何实质性修改。

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（未经审计）

4.    金融资产和负债的公允价值

下表定期列出了有关公司以公允价值计量的金融资产和负债的信息，并指出了用于确定此类公允价值的公允价值层次结构的级别：

			截至2024年3月31日的公允价值衡量使用以下方法：
（以千计）			第 1 级						第 2 级						第 3 级						总计
资产：
现金等价物——货币市场基金和美国国库券			$	52,483					$	—					$	—					$	52,483
有价证券— 美国国库券、美国国库券和联邦政府机构票据			—						20,376						—						20,376
			$	52,483					$	20,376					$	—					$	72,859
负债：
嵌入式衍生责任			$	—					$	—					$	10					$	10
C 类认股权证责任（注释 10）			—						—						29,438						29,438
			$	—					$	—					$	29,448					$	29,448

			截至2023年12月31日的公允价值衡量使用以下方法：
（以千计）			第 1 级						第 2 级						第 3 级						总计
资产：
现金等价物——货币市场基金和美国国库券			$	76,856					$	4,985					$	—					$	81,841
有价证券——美国国库券、美国国库券和联邦政府机构票据			—						15,000						—						15,000
			$	76,856					$	19,985					$	—					$	96,841
负债：
嵌入式衍生责任			$	—					$	—					$	10					$	10
C 类认股权证责任			—						—						15,683						15,683
			$	—					$	—					$	15,693					$	15,693

所有有价证券都被归类为短期投资，因为所有证券都将在一年内到期，包括对美国国库券、美国国库券和联邦政府机构票据的投资。每项投资的摊销成本，无论是单独还是总体而言，均接近公允价值。公司对每种有价证券进行了非临时减值评估，得出的结论是，截至2024年3月31日，没有有价证券受到减值。

该公司的现金等价物包括投资于美国国债的货币市场基金和对美国国债的直接投资。货币市场基金的估值是根据活跃市场上相同资产的报价进行估值的，这是一级衡量标准。美国国债的估值是使用活跃市场中可观察到的类似证券的投入进行估值的，这代表了公允价值层次结构中的二级衡量标准。

（以千计）			摊销成本						未实现收益总额						未实现亏损总额						公允价值
美国国债			$	4,173					$	—					$	2					$	4,171
联邦政府机构证券			16,239						—						34						16,205
可供出售的债务证券总额			$	20,412					$	—					$	36					$	20,376

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（未经审计）

下表提供了使用三级输入确定公允价值的总公允价值金融工具的向前滚动：

（以千计）			嵌入式衍生负债						C 类认股权证责任						总计
截至 2023 年 12 月 31 日的余额			$	10					$	15,683					$	15,693
公允价值的变化			—						13,755						13,755
截至 2024 年 3 月 31 日的余额			$	10					$	29,438					$	29,448

嵌入式衍生负债的估值— 与公司与赫拉克勒斯签订的贷款协议（见附注7）相关的已确认的嵌入式衍生负债的公允价值是根据市场上无法观察到的重大投入确定的，这代表了公允价值层次结构中的三级衡量标准，该负债与违约事件发生时赫拉克勒斯应支付的额外费用有关。这种嵌入式衍生负债在合并资产负债表上的其他非流动负债中列报，其公允价值由公司在每个报告日部分根据第三方估值的结果估算。第三方估值是根据贴现现金流模型编制的，该模型考虑了违约事件发生时赎回的时间和概率、违约事件的潜在预付款费用或或有利息金额以及公司的风险调整后折扣率的 17%.

C 类认股权证责任— 2022年12月，公司发行了C类认股权证，用于在公开发行中购买其普通股。C类认股权证在合并资产负债表中记作负债，并通过简明合并运营报表和综合亏损中的 “其他（支出）收入” 在期末调整为公允价值。

该公司使用Black-Scholes期权定价模型计算了C类认股权证的公允价值，该模型代表公允价值层次结构中的三级衡量标准，输入如下：

						2024年3月31日						2023年12月31日
普通股价格						$1.39						$0.84
无风险利率						4.3		%				3.9		%
预期期限（以年为单位）						3.7						3.9
预期波动率						96.1		%				96.2		%
预期股息收益率						—		%				—		%

5.    财产和设备，净额

财产和设备，净额包括以下各项：

（以千计）			2024年3月31日						2023年12月31日
租赁权改进			$	228					$	228
家具和固定装置			1,289						1,301
计算机设备			219						160
软件			24						24
实验室设备			651						651
			2,411						2,364
减去：累计折旧和摊销			(1,669)						(1,619)
			$	742					$	745

与财产和设备相关的折旧和摊销费用为美元62千和 $127截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，分别为千人。

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（未经审计）

6.    应计费用

应计费用包括以下内容：

（以千计）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
应计员工薪酬和福利			$	7,417					8,195
应计外部研发费用			3,055						2,804
应计的专业费用			2,374						1,195
其他			627						622
			$	13,473					$	12,816

7.    长期债务

长期债务包括以下内容：

（以千计）			3月31日 2024						十二月三十一日 2023
长期债务的本金			$	55,000					$	55,000
债务折扣，扣除增量			(825)						(917)
期末补助金的累计增加			649						487
长期债务			$	54,824					$	54,570

赫拉克勒斯贷款协议

该公司与Hercules Capital, Inc.签订了贷款和担保协议（“大力神贷款协议”），该协议最近经过修订。大力神贷款协议规定总定期贷款额度最高为 $115.0百万，该公司在此项下总共借款了美元55.0百万笔定期贷款，这是截至2024年3月31日允许的最大借款。定期贷款机制允许额外借款6,000万美元：

(i) 额外拨款，金额不超过美元20.0百万，在获得美国批准用于WHIM综合征患者的XOLREMDI（mavorixafor）后，于2024年4月26日上市。对于第一次抽奖，该部分有效期至2024年9月30日；对于第二次抽奖，该部分有效期至2024年12月15日；

(ii) 另外一笔美元7.5百万个，将在实现某个临床开发相关里程碑后在 (a) 该里程碑实现后45天和 (b) 2024年12月15日这两个较早者之间提供；以及

(iii) 额外拨款，金额不超过美元32.5百万，将由赫拉克勒斯全权批准后发售。

大力神贷款协议下的借款按浮动利率累计利息，利率等于 (i) 中较高者10.15% 或 (ii)《华尔街日报》最优惠利率+ 3.15%。如果发生违约，并且在这种事件不再持续之前，适用于借款的利率将增加以下百分比 4.0%。借款在2027年7月1日（贷款到期日）之前以每月纯息还款方式偿还。根据公司的选择，公司可以预付所有但不少于全部未偿还的借款，但在截至2025年1月5日的12个月期间，预付溢价为2％，之后为1％。此外, 大力神贷款协议规定支付期末费用 $2.1百万加上未来贷款本金总额的3.5％（如果有），应在到期日或全额偿还Hercules贷款协议下的所有债务，以较早者为准。大力神贷款协议下的借款由公司几乎所有的个人财产和其他资产作为抵押，但其知识产权（但包括付款权和知识产权出售、许可或处置的收益）除外。

根据赫拉克勒斯贷款协议，公司已同意肯定和否定承诺。2025年1月31日之前，公司必须在Hercules拥有第一优先担保权益（“合格现金”）的一个或多个账户中保留现金，总金额至少等于美元20.0百万。

•2025年1月31日及之后，该金额必须至少等于大力神贷款协议下未偿贷款本金总额的20％。

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（未经审计）

•从2025年1月31日起，公司必须将过去六个月的净产品收入维持在公司董事会批准的预测的至少 55%（“业绩契约”）。但是，在以下任何时期，绩效承诺将免除：

(i) 公司持有的合格现金总额至少等于经修订的贷款协议下未偿贷款的75％，或

(ii) 两者（a）公司维持至少4.5亿美元的市值（定义见大力神贷款协议），以及（b）公司维持大力神贷款协议中定义的合格现金，总额相当于未偿贷款的至少45％。

除某些例外情况外，《赫拉克勒斯贷款协议》还限制了公司承担额外债务、支付股息、抵押其知识产权或进行某些基本商业交易的能力，例如合并或收购其他业务。

公司在《赫拉克勒斯贷款协议》下确认的利息支出如下：

（以千计）			截至3月31日的三个月
			2024						2023
利息支出总额			$	1,874					$	884
非现金利息支出			$	254					$	225

截至2024年3月31日，大力神贷款协议的年有效利率为 13.6%。有 不在截至2024年3月31日的三个月内，根据大力神贷款协议到期或支付的本金。

截至2024年3月31日，根据大力神贷款协议应付的未来本金和应计期末还款如下（以千计）：

截至12月31日的年度			总计
2024			$	—
2025			24,720
2026			30,929
长期债务			$	55,649

8.    租赁

该公司在马萨诸塞州波士顿（公司的主要执行办公室）和奥地利维也纳（公司的研发中心）的设施签订了租赁协议。没有任何与租赁协议相关的限制或财务契约。该公司的经营租约约为 1,200奥地利维也纳实验室和办公空间的平方米（“维也纳租约”），于 2021 年 2 月开始，期限为 7年份。维也纳租赁的年基本租金约为 $282千。该公司还在马萨诸塞州波士顿租赁了约28,000平方英尺的办公空间（“波士顿租约”），作为公司的总部。基本租金约为 $1.1每年百万美元，外加一定的运营费用。除非提前终止，否则波士顿租约的期限将持续到2026年11月。经房东同意，公司有权转租房屋，也有权按当时通行的有效市场租金将波士顿租约再续订五年。为了房东的利益，公司必须以信用证的形式保留60万美元的保证金。

由于公司的租赁没有提供隐性利率，因此公司在计算租赁付款的现值时估算了增量借款利率。公司利用其增量借款利率，增量借款利率是在相似的经济环境中以抵押为基础进行借款所产生的利率，金额等于类似经济环境中的租赁付款。

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（未经审计）

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，租赁费用的组成部分如下：

（以千美元计）			截至3月31日的三个月
租赁成本			2024						2023
固定运营租赁成本			$	489					$	522
租赁费用总额			$	489					$	522
其他信息
经营租赁产生的运营现金流出			$	344					$	346
转租收入			$	—					$	49
剩余租赁期限的加权平均值——经营租赁			3.0年份						3.8年份
加权平均折扣率——经营租赁			11.5		%				11.3		%

根据截至2024年3月31日开始的租赁协议到期的租赁负债的到期日如下（以千计）：

租赁负债的到期日			正在运营 租赁
2024 年（今年剩余时间）			$	1,033
2025			1,404
2026			1,334
2027			282
2028			47
租赁付款总额			4,100
减去：利息			(649)
截至 2024 年 3 月 31 日的经营租赁负债总额			$	3,451

9.    承付款和意外开支

公司与临床研究组织（“CRO”）签订了协议，根据该协议，公司和CRO正在进行临床试验。公司可以通过根据此类协议的合同条款发出通知来终止这些协议，并将产生提前终止费。该公司与合同制造组织（“CMO”）签订了协议，生产用于临床试验的马沃里沙福。公司与生产用于公司临床和商业药物供应的批量药物的首席营销官达成的协议包含取消条款，要求公司在合同取消时支付不超过全额合同价值的款项。截至 2024 年 3 月 31 日，该公司拥有大约 $2.7100万份此类承诺已到位，但须遵守取消条款。

赔偿协议— 在正常业务过程中，公司可能会就某些事项向供应商、出租人、业务伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，公司已与董事会成员和执行官签订了赔偿协议，除其他外，该协议将要求公司赔偿他们因担任董事或高级管理人员的身份或服务而可能产生的某些责任。在许多情况下，根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大可能付款金额是无限的。迄今为止，公司尚未因此类赔偿义务而产生任何材料成本。该公司目前尚无任何赔偿索赔，并且 不t在截至2024年3月31日或2023年12月31日的简明合并财务报表中累计了与此类债务相关的任何负债。

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（未经审计）

法律诉讼— 公司不是任何诉讼的当事方，也没有为任何诉讼责任设立应急准备金。在每个报告日，公司都会根据涉及意外开支会计的权威指导方针的规定，评估潜在损失金额或潜在损失范围是否可能且是否可以合理估计。本公司承担的与任何法律诉讼相关的费用。

10.    普通股和普通股认股权证

截至2024年3月31日，公司重述的公司注册证书授权公司签发 500百万股普通股，面值美元0.001每股。公司普通股持有人的投票、分红和清算权受可能发行的任何优先股持有人的权利、权力和优先权的约束和限制。每股普通股使持有人有权对提交给公司股东表决的所有事项进行一票表决。普通股股东有权获得股息，正如董事会可能宣布的那样（如果有）。 没有到目前为止，已经申报或支付了现金分红。

认股证和预先注资的认股

在公开和私下出售其普通股方面，公司发行了认股权证和预先注资的认股权证，这些认股权证可用于购买公司普通股。所有未偿还的认股权证和预先注资的认股权证目前均可行使，没有价格重置条款。这些公开募股和私募发行结束后，公司获得了预先注资的认股权证行使价的大约99％，其余行使价等于或小于美元0.01每股。在截至2024年3月31日的三个月中，没有进行任何逮捕令演习。

截至2024年3月31日，公司未偿还的认股权证和购买普通股的预先资金认股权证包括以下内容：

发行日期						的数量 的股份 常见 可发行股票						运动 价格						到期日期
2016年10月25日						5,155						$	19.78					2026年10月24日
2017年12月28日						115,916						$	19.78					2027年12月28日
2018年9月12日						20,220						$	19.78					2028年9月12日
2018年10月19日						20,016						$	19.78					2028年10月19日
2019 年 3 月 13 日						5,000						$	19.78					2029年3月12日
2019 年 4 月 16 日						3,866,154						$	13.20					2024年4月15日
2019 年 11 月 29 日						1,250,000						$	12.00		(a)			不适用
2021年3月23日						50,000						$	8.70		(b)			不适用
2021年11月9日						2,008,032						$	4.98		(c)			不适用
2022年3月3日						766,666						$	1.80		(d)			不适用
2022年7月6日						13,276,279						$	1.095		(e)			不适用
2022年7月6日						44,075,050						$	1.095					2027年7月6日
2022年12月9日						32,137,448						$	1.50					2027年12月9日
2022年12月9日						6,800,000						$	1.10		(f)			不适用
2023年5月18日						8,263,157						$	1.52		(g)			不适用
						112,659,093

(a) 2019 年 11 月，公司收到了 $11.999每份预先注资的认股权证，或 $21.0总收益为百万美元。每个都已预先筹资

可以额外支付$来行使认股权证0.001根据预先注资的认股权证。(b) 2021 年 3 月，公司收到了 $8.69每份预先注资的认股权证，或 $435总收益为千美元。每份预先注资的认股权证可额外行使 $0.01根据预先注资的认股权证。(c) 2021 年 11 月，公司收到了 $4.97每份预先注资的认股权证，或 $10.0总收益为百万美元。每份预先注资的认股权证可额外行使 $0.01根据预先注资的认股权证。(d) 2022 年 3 月，公司收到了 $1.79每份预先注资的认股权证，或 $1.4总收益为百万美元。每份预先注资的认股权证可额外行使 $0.01根据预先注资的认股权证。(e) 2022 年 7 月，公司收到了 $1.094每份预先注资的认股权证，或 $14.5总收益为百万美元。每份预先注资的认股权证可额外行使 $0.001根据预先注资的认股权证。(f) 2022 年 12 月，公司每份预先出资的认股权证获得了 1.099 美元，即7.5总收益为百万美元。(g) 2023年5月，公司每份预先注资的认股权证获得1.519美元，总收益为1,260万美元。每份预先注资的认股权证可额外行使 $0.001根据预先注资的认股权证。

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（未经审计）

11.    股票薪酬

截至2024年3月31日，共有大约 4.0根据公司的股权激励计划，有百万股普通股可供发行。大约 4.9根据2017年ESPP，仍有百万股普通股可供发行。

股票期权估值— 下表按加权平均值列出了Black-Scholes期权定价模型中使用的假设，用于确定授予员工、董事和非雇员的股票期权的授予日期公允价值。

			截至3月31日的三个月
			2024						2023
无风险利率			4.1		%				3.6		%
预期期限（以年为单位）			6.1						6.0
预期波动率			95.7		%				90.8		%
预期股息收益率			0		%				0		%

股票期权

下表汇总了公司截至2024年3月31日的三个月的股票期权活动：

			的数量 股份						加权 平均值 运动 价格						加权 平均值 合同的 期限（年）						聚合 固有的 价值（以千计）
截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款			6,008,541						$	2.97					8.6						$	24
已授予			2,387,467						0.93
已没收且已过期			(313,170)						2.11
截至 2024 年 3 月 31 日的未缴税款			8,082,838						$	2.40					8.8						$	2,123
自 2024 年 3 月 31 日起可行使			1,535,408						$	7.44					6.0						$	113
已归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属			6,136,867						$	2.79					8.6						$	1,501

 

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，授予的每股股票期权的加权平均授予日公允价值为美元0.73和 $0.69，分别地。

限制性股票单位—下表汇总了截至2024年3月31日的三个月中公司的限制性股票单位活动：

			的数量 股份
截至 2023 年 12 月 31 日未归属			3,118,824
已授予			5,882,459
既得			(503,186)
被没收			(126,511)
截至 2024 年 3 月 31 日未归属			8,371,586

在截至2024年3月31日的三个月中，公司向其员工发放了基于绩效的限制性股票单位（“PRSU”）。根据公司实现两个运营里程碑的情况，PRSU的归属为50％，前提是受赠方继续在公司工作。截至2024年3月31日，这两个绩效标准均未得到满足。对于被认为可能进行归属的奖励，已使用加速归因模型确认了股票薪酬支出，该模型基于截至授予之日的奖励的公允价值和管理层的最佳估计

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X4 PHARMICALS, INC.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

实现可能的运营里程碑的日期。在奖励归属或被没收之前，公司每个阶段都会更新与实现运营里程碑的概率和时间相关的估计。

股票薪酬— 截至2024年3月31日，与未归属股票期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬支出总额为美元6.5百万，预计将在加权平均期内确认 2.4年份。

在简明的合并运营报表和综合亏损报表中，股票薪酬支出分类如下：

			截至3月31日的三个月
（以千计）			2024						2023
研发费用			$	783					$	831
销售、一般和管理费用			956						814
股票薪酬总额			$	1,739					$	1,645

股票增值权— 2024 年 2 月 13 日（“授予日期”），董事会薪酬委员会批准根据 2017 年计划向公司执行官授予股票增值权（“SAR”）。SAR的每股计量价格等于0.92美元，即授予日公司普通股的每股收盘价，每笔SAR的授予期限最长为十年。除非董事会另有决定，否则特别股权将在行使时以现金结算。结算价值将基于结算日公司普通股的收盘价减去0.92美元乘以行使的SAR数量之间的差额。SAR将在授予日的第一、第二和第三周年归属并按年等额分期行使，前提是接受者在每个适用的归属日期（包括每个适用的归属日期）之前仍是公司的员工。

12.    所得税

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，该公司做到了 不记录美国联邦或州所得税优惠，用于支付产生的净营业亏损以及由于不确定从这些项目中获得收益而产生的研发信贷，截至2024年3月31日，全额估值补贴已应用于公司的净营业亏损和研发信贷。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月所得税准备金主要与该公司的奥地利子公司及其持有部分投资组合的证券公司子公司有关。

13.    每股净亏损

归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净亏损的计算方法如下：

			截至3月31日的三个月
（以千计，股票和每股数据除外）			2024						2023
分子：
净亏损			$	(51,766)					$	(24,020)
分母：
已发行普通股的加权平均值——基本股和摊薄后普通股			199,991,597						145,967,476
归属于普通股股东的每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损			$	(0.26)					$	(0.16)

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，已发行普通股的基本和摊薄后的加权平均股数包括用于购买剩余无资金行使价为美元的普通股的未偿还预筹认股权证的加权平均影响0.01或更少的每股。该公司的潜在稀释性证券包括已发行股票期权、未归属的限制性股票单位和购买三种普通股的认股权证

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X4 PHARMICALS, INC.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的月。所有潜在的稀释性证券都被排除在摊薄后的每股净亏损的计算之外，因为这样做的效果是减少每股净亏损，因此它们被视为 “反稀释”。因此，用于计算归属于普通股股东的每股基本净亏损和摊薄后净亏损的已发行普通股的加权平均数是相同的。 公司将根据每个期末的未偿还金额列报的以下潜在普通股从所述期间归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算中排除了以下潜在普通股，因为将它们包括在内会产生反稀释作用：

			截至3月31日的三个月
			2024						2023
购买普通股的期权			8,082,838						2,830,300
未归属的限制性股票单位			8,371,586						5,835,016
购买普通股的认股权证（不包括预先筹集的认股权证，这些认股权证包含在已发行基本股中）			80,244,959						87,720,773
			96,699,383						96,386,089

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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

以下信息应与本10-Q表季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表及其附注以及我们在2024年3月21日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告（“年度报告”）中包含的经审计的财务信息及其附注一起阅读。本讨论和分析包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。由于各种重要因素、风险和不确定性，包括但不限于本10-Q表季度报告中其他地方的 “风险因素” 中列出的因素、风险和不确定性，我们的实际业绩、业绩或经验可能与任何前瞻性陈述所示的存在重大差异。

概述

我们是一家生物制药公司，正在发现、开发和商业化用于治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新疗法，重点是免疫系统功能障碍导致的疾病。

2024 年 4 月 29 日，我们宣布，美国食品药品管理局批准了我们对马沃里沙福的保密协议，该药以 XOLREMDI 的商品名上市TM，用作 12 岁及以上患有 WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变）综合征患者的口服疗法，每天一次，以增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。WHIM 综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少综合症。在美国批准XOLREMDI的同时，根据其罕见儿科疾病的认定，美国食品药品管理局向我们发放了优先审查凭证，我们打算将其出售给另一家药物赞助商。

我们目前正在美国推出针对WHIM综合征的XOLREMDI，并建立了我们的市场推广组织，雇用了商业和医疗职能部门的关键员工，增加了与主要利益相关者和罕见病患者权益组织的互动，并继续开展疾病宣传活动，以加深对WHIM综合征的理解，教育患者和医生了解早期诊断的重要性和益处。我们已经与一家第三方物流组织和一家专业药房签订了协议，以支持向美国患者分发XOLREMDI。我们还计划寻求监管部门的批准，在美国境外将马沃里沙福商业化。我们预计将在2024年底或2025年初向EMA提交监管部门批准马沃里沙福治疗WHIM综合征的申请。我们还在探索能够有效利用美国食品药品管理局批准的地域的其他潜在机会。

美国批准XOLREMDI用于WHIM综合征适应症，这是马沃里沙福的首次批准。马沃里沙福是趋化因子受体 CXCR4 的口服活性生物可利用选择性拮抗剂，趋化因子受体是免疫细胞在全身运动的关键调节剂。由于mavorixafor能够增加白细胞从骨髓进入血液的动员，因此我们认为除了WHIM综合征外，mavorixafor还有可能为各种免疫系统疾病提供治疗益处。

因此，我们目前还在推进用于治疗某些慢性中性粒细胞减少性疾病患者的mavorixafor。在一项针对特发性、周期性和先天性慢性中性粒细胞减少症患者的单剂量马沃里沙福的1b期临床试验取得积极结果之后，我们正在进行一项正在进行的2期临床试验，评估在同一患者群体中长期服用每日一次口服马伏里沙福的耐久性、安全性和耐受性。该试验的初步结果显示，前三名参与者的绝对中性粒细胞数（“ANC”）出现了具有临床意义的增加。我们预计将在2024年6月分享2期试验的更多数据。我们还计划在2024年第二季度启动马沃里沙福的3期试验，旨在评估每天口服一次的mavorixafor（含或不含G-CSF）对复发和/或严重感染的先天性或原发性自身免疫和特发性慢性中性粒细胞减少症患者的疗效、安全性和耐受性。

我们认为，成功开发和商业化mavorixafor，为被诊断患有某些免疫缺陷的人提供新的治疗选择，有可能彻底改变当前的治疗格局，而目前的治疗领域主要由注射和注射疗法提供。

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运营结果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较

下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的经营业绩：

			截至3月31日的三个月
			2024						2023						改变
（单位：百万）
运营费用：
研究和开发			$	20					$	22					$	(2)
销售、一般和管理			17						7						10
运营费用总额			37						29						8
运营损失			(37)						(29)						(8)
其他（支出）收入总额，净额			(15)						5						(20)
所得税准备金前的亏损			(52)						(24)						(28)
净亏损			$	(52)					$	(24)					$	(28)

研究和开发费用

研发费用主要包括与发现和开发候选产品相关的成本，包括员工工资和相关费用、候选产品的临床前和临床开发费用；制造用于我们药物和药物临床前研究以及临床试验和验证批次的药物产品的内部和第三方成本。研发费用还包括设施、折旧和其他费用；与遵守监管要求相关的成本；以及根据第三方许可协议支付的款项。我们将研发费用按实际支出支出。

			截至3月31日的三个月
（单位：百万）			2024						2023						改变
候选产品的直接研发费用：
Mavorixafor			$	11					$	15					$	(4)
未分配的费用			9						7						2
研发费用总额			$	20					$	22					$	(2)

在截至2024年3月31日的三个月中，研发费用与去年同期相比减少了220万美元。前一时期的研发费用包括与我们的Genzyme协议下的开发里程碑相关的500万美元许可费。本期没有发生类似的里程碑式付款。由于该临床试验已于2023年完成，包括与我们针对WHIM综合征患者的mavorixafor的关键性3期临床试验相关的第三方费用，本期的临床成本有所降低。研发部门的人员增加导致的薪酬成本增加，部分抵消了研发费用的减少。

销售、一般和管理费用   

销售、一般和管理费用主要包括销售和营销、行政、财务和管理职能人员的工资和相关成本，包括股票薪酬。销售、一般和管理费用还包括与设施相关的直接和分配费用，以及法律、专利、咨询、投资者和公共关系、会计和审计服务的专业费用。

在截至2024年3月31日的季度中, 我们部署了一支经验丰富的销售队伍来支持 XOLREMDI 的推出。这些成本以及与发射前活动相关的其他特定成本导致了本期销售、一般和管理费用的增加。与去年同期相比，销售、一般和管理费用增加了约1000万美元，主要是由于：

•薪酬成本增加了约500万美元，其中包括与未偿还的股票增值权相关的更高成本，这些成本在每个期末以公允价值计量，直到行使为止，以及销售额的增加和

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营销人员在我们建立销售和营销基础设施以支持我们在美国获得批准的产品XOLREMDI；以及

•大约500万美元的商业化前发射活动，包括更高的外部咨询费、法律费用、监管活动、营销战略计划、招聘、培训和信息技术成本。

我们预计，随着我们继续扩大销售、一般和管理职能，未来的销售、一般和管理费用将增加。

其他费用，净额   

			截至3月31日的三个月
			2024						2023						改变
（单位：百万）
利息收入			$	1					$	1					$	—
利息支出			(2)						(1)						(1)
C 类认股权证负债公允价值的变化			(14)						5						(19)
其他（支出）收入总额，净额			$	(15)					$	5					$	(20)

截至2024年3月31日的三个月，其他支出净额与去年同期相比增加了约2,000万美元，这主要是由于我们的C类认股权证的公允价值增加，这些认股权证按公允价值记作负债。我们使用Black-Scholes期权定价模型对C类认股权证进行估值，该模型包括普通股的市场价值作为输入。我们普通股的市场价格在2024年第一季度上涨，这是C类认股权证负债和相关费用增加的主要因素。这些C类认股权证将继续按公允价值计量，并可能继续每季度产生收益或亏损，直到行使为止。

所得税准备金

我们没有分别记录截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的亏损的美国联邦或州所得税优惠，这是因为我们的结论是，需要为我们的美国联邦和州递延所得税资产提供全额估值补贴。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们记录了与奥地利子公司以及持有部分投资组合和相关利息收入的证券公司子公司相关的所得税支出。

流动性和资本资源

流动性来源

迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股、认股权证和预先注资的收益

购买我们的优先股和普通股的认股权证、出售优先股的认股权证、发行优先股的收益

可转换债务和贷款和担保协议下的借款。

自动柜员机销售协议 —我们已进行控股发行军士长 与某些投资银行（统称 “销售代理”）签订的销售协议（“自动柜员机销售协议”），根据该协议，我们可以自行决定通过一个或多个销售代理发行和出售我们的普通股。迄今为止，根据自动柜员机销售协议，扣除发行成本后，我们已经出售了约1430万美元的普通股。根据我们于2023年8月24日生效的S-3表格注册声明以及其中包含的相关自动柜员机招股说明书，我们可以发行和出售总发行价不超过7500万美元的普通股。

LPC 协议 —2022年1月，我们与林肯公园资本基金有限责任公司（“林肯公园”）签订了购买协议（“LPC协议”）， 根据该协议，我们有权在36个月内应我们的要求向林肯公园出售总价值不超过5,000万美元的普通股，但须遵守某些限制和条件。我们可以根据LPC协议出售的普通股上限为560万股，该金额可以在LPC协议中定义的某些条件下进行调整。2022 年 1 月，我们通过 LPC 协议通过出售普通股筹集了 300 万美元。

公开和私募股权发行 — 在过去的几年中，我们的业务资金主要来自通过公开募股和私募发行出售普通股、认股权证和预先注资的认股权证。

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赫拉克勒斯贷款协议 —我们与Hercules Capital, Inc. 签订了不时修订的贷款和担保协议（“大力神贷款协议”）。《大力神贷款协议》规定了高达1.15亿美元的定期贷款额度，根据该协议，迄今为止，我们共借入了5,500万美元的定期贷款，相当于截至2024年3月31日的最高借款额。定期贷款机制允许额外借款6,000万美元，其中包括：

•另外一笔不超过2,000万美元的款项，第一轮抽奖将于2024年4月26日以一次或两次抽奖的形式提供，有效期至2024年6月10日，第二轮抽奖的截止日期为2024年12月15日；

•另外750万澳元，这笔资金将在实现某个临床开发相关里程碑后到（a）该里程碑实现后的45天以及（b）2024年12月15日这段时间内（以较早者为准）提供；以及

•另外一笔不超过3,250万美元的资金，这笔资金将由Hercules全权酌情批准后提供。

持续关注— 自成立以来，我们的运营蒙受了巨额的营业亏损和负现金流。截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物为6,050万美元，限制性现金余额为80万美元，对有价证券的投资为2,040万美元。根据我们的Hercules贷款协议，我们有一项契约，目前要求我们在2025年1月31日之前保持最低2,000万澳元的现金水平，此后将如简明合并财务报表附注7所进一步描述的那样进行相应的削减。根据我们目前的现金流预测，其中不包括可能出售PRV所带来的任何收益，没有根据Hercules贷款协议可能提供的额外借款，也没有额外的外部资金，我们认为从2025年第一季度开始，我们将无法维持履行该协议所需的最低现金。在这种情况下，贷款人可能要求偿还所有未偿债务。

管理层得出的结论是，在发布截至2024年3月31日的季度简明合并财务报表后，我们是否有能力继续经营一年，存在重大疑问。为了为我们的运营提供资金，我们将需要筹集额外资金，这是无法保证的。除非我们将来实现盈利，否则我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，这笔资金可以通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟相结合的方式筹集。如果我们无法获得资金，我们可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化工作，这将对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营.

现金流

下表汇总了我们在所列每个期间的现金流活动：

			截至3月31日的三个月
			2024						2023
			（单位：百万）
净亏损			$	(52)					$	(24)
为将净亏损与经营活动中使用的净现金进行对账而进行的调整			16						(3)
经营资产和负债的变化			2						—
用于经营活动的净现金			(34)						(27)
用于投资活动的净现金			(5)						—
用于融资活动的净现金			—						(2)
现金、现金等价物和限制性现金净减少			(39)						(29)
现金、现金等价物和限制性现金，期初			100						123
现金、现金等价物和限制性现金，期末			$	61					$	94

运营活动

在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为3,400万美元，这主要来自我们的净亏损5200万美元，经调整后的1,600万美元非现金支出以及200万美元的运营资产和负债变动。非现金支出主要包括我们的C类认股权证负债公允价值变动造成的1400万美元亏损、股票薪酬支出、非现金租赁费用和非现金利息支出。 截至2023年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为2700万美元，主要来自经300万美元非现金支出调整后的净亏损2400万美元。在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金有所增加

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与去年同期相比，主要是由于我们支付了年度奖金，以及与准备在美国商业推出XOLREMDI相关的商业化前费用增加。

投资活动

在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金包括500万美元的短期有价证券净投资。前一时期的投资活动并不重要。

融资活动

在截至2024年3月31日的三个月中，没有现金用于融资活动。在截至2023年3月31日的三个月中，用于融资活动的净现金为210万美元，主要包括向赫拉克勒斯支付的修改和重述我们的大力神贷款协议的费用，包括100万美元的期末付款的结算。

资金需求

根据我们截至2024年3月31日的现金、现金等价物和有价证券，以及上述和随附的简明合并财务报表附注7中提到的借贷能力的增加，我们认为我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年的运营提供资金。但是，根据我们目前的财务预测，其中不包括可能出售我们的PRV、根据我们的Hercules贷款协议可能提供的额外借款以及其他c项，我们认为在2025年第一季度我们将违反《大力神贷款协议》的最低现金协议。为了为运营提供资金并满足大力神贷款协议中的最低现金承诺，我们将需要通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟相结合的方式筹集额外资金。

假设我们当前的运营预期没有变化，在2025年及以后，我们预计与持续活动相关的支出将继续增加，尤其是在我们推进正在开发的候选产品的当前和预期临床试验的情况下。由于候选药物的研究、开发和商业化存在诸多风险和不确定性，我们无法估计资金需求的确切金额。我们的短期和长期资金需求将取决于许多因素，并可能大幅增加，其中包括：

•我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动时间、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何可能的延迟以及结果，尤其是我们用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病患者的mavorixafor的2期临床试验；

•为满足美国食品和药物管理局和类似外国监管机构制定的监管要求而进行的监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，包括美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能要求我们对候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；

•我们为候选产品获得市场批准的能力；

•提出、起诉、辩护和执行我们的专利索赔和其他知识产权的费用，涵盖我们的产品和候选产品，包括我们根据与Genzyme的许可协议条款向Genzyme许可的任何此类专利索赔和知识产权；以及

•我们维护、扩大和捍卫知识产权组合范围的能力，包括为知识产权纠纷进行辩护的费用，包括第三方对我们或我们的产品或候选产品提起的专利侵权诉讼。

赫拉克勒斯贷款协议

有关我们的 Hercules 贷款协议的完整描述，请参阅我们简明合并财务报表附注的附注7。

关键会计政策与重要判断和估计

我们的简明合并财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制简明合并财务报表和相关披露要求我们做出估算和判断，以影响报告的资产、负债、成本和支出金额以及简明合并财务报表中或有资产和负债的披露。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在这种情况下合理的其他各种因素，

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其结果构成了对资产和负债账面价值作出判断的依据, 而这种判断从其他来源看不出来.我们会持续评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。

在截至2024年3月31日的三个月中，作为年度报告一部分报告的截至2023年12月31日止年度的关键会计政策没有重大变化。 此外，请参阅本简明合并财务报表附注2，标题为 “最近通过的会计公告”，了解截至2024年3月31日的三个月内新的会计声明或会计声明的变更。

小型申报公司状况

根据《交易法》第12b-2条和S-K法规第10（f）（1）项的定义，我们是一家规模较小的申报公司（“SRC”）。只要 (i) 我们在第二财季最后一个工作日持有的有表决权和无表决权普通股低于2.5亿美元，或者 (ii) 我们在最近结束的财年中的年收入低于1亿美元，并且非关联公司持有的有表决权和无表决权普通股低于7亿美元时，我们就可以利用向小型申报公司提供的某些规模化披露信息我们第二财季的最后一个工作日。

第 3 项。有关市场风险的定量和定性披露

作为 SRC，我们无需提供本商品所要求的信息。

项目4 控制和程序

评估披露控制和程序

管理层对我们的披露控制和程序的评估

我们维持披露控制和程序，旨在确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告，并累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2024年3月31日我们的披露控制和程序（定义见交易法第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性，并得出结论，根据此类评估，我们的披露控制和程序自2024年3月31日起在合理的保证水平上生效。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。

财务报告内部控制的变化

在截至2024年3月31日的三个月中，我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

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第二部分：其他信息

第 1 项。法律诉讼

我们可能会不时卷入法律诉讼或受到我们正常业务过程中产生的索赔。我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方，我们也不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响的未决法律诉讼。

第 1A 项。风险因素

投资我们的证券涉及高度的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应仔细考虑有关这些风险的以下信息，以及本10-Q表季度报告中其他地方出现的其他信息，包括我们未经审计的简明合并财务报表及其相关附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和未来的增长前景产生重大不利影响，或者导致我们的实际业绩与我们在本报告中发表的前瞻性陈述中以及我们可能不时发表的前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们无法向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。

用 “*” 表示的风险因素（如果有）是我们的年度报告中新增的或已有重大更新的内容

截至 2023 年 12 月 31 日止年度的 10-K 表格。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

*自成立以来，我们蒙受了重大损失，没有从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的将来将继续蒙受损失，我们可能永远无法实现或维持盈利能力。

我们是一家处于商业阶段的生物制药公司。 对生物制药产品开发的投资具有很强的投机性，因为这需要大量的前期资本支出，而且任何潜在的候选产品都将无法表现出足够的效果或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准，具有商业可行性或维持商业可行性的巨大风险。自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业损失。截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日，我们的净亏损分别为1.012亿美元、9,390万美元和8,870万美元，截至2024年3月31日的三个月净亏损为5180万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为5.297亿美元。迄今为止，我们的业务资金主要来自出售普通股、认股权证和用于购买优先股和普通股的预先注资认股权证的收益、优先股的销售、发行可转换债务的收益以及贷款和担保协议下的借款。我们有一款获准商业销售的产品XOLREMDI，我们几乎完全依赖它来创造收入。已在美国获准治疗WHIM综合症的XOLREMDI面临着未知的市场规模和增长潜力，迄今为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，我们可能永远无法创造产品收入或实现盈利。

随着我们对候选产品进行更多临床试验；继续发现和开发更多候选产品；收购或许可其他候选产品和技术；维护、扩大和保护我们的知识产权组合；雇用更多的临床、科学和商业人员；建立商业制造来源和确保足以提供商业数量的供应链能力，我们预计至少在未来几年内将继续产生巨额支出和不断增加的营业亏损我们可能获得监管部门批准的任何候选产品；为成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管部门的批准；建立和发展销售、营销和分销基础设施，将XOLREMDI和我们可能获得监管部门批准的任何其他产品商业化；增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和计划未来的商业化工作的人员。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和/或其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将部分取决于我们支出的未来增长率和我们的创收能力。

我们从运营中获得利润并随后保持盈利的能力在很大程度上取决于：

•监管审查、批准和其他行动的结果和时间；

•我们以商业上合理的条件生产任何经批准的产品的能力；

•我们有能力为任何经批准的产品建立和维持有效的销售和营销组织或合适的第三方替代方案；

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•我们当前或潜在的未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、进展、持续时间、终点、成本、结果和时间，特别包括我们用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病的mavorixafor2期临床试验的范围、进展、持续时间、终点、成本、结果和完成时间；

•我们筹集足够资金以支持候选产品的开发和潜在商业化的能力；

•我们推销我们批准的产品并为我们的候选产品获得市场批准的能力；

•我们以优惠条件建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们在任何新的许可、合作或类似安排下是否以及在多大程度上保留开发或商业化责任；

•我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；

•我们维持、扩大和捍卫知识产权组合范围的能力；

•我们追求的候选产品和项目的数量和特征；

•雇用更多的临床、监管和科学人员；以及

•承担与上市公司运营相关的额外法律、会计和其他费用。

尽管我们已经获得了市场批准并开始将我们的候选产品商业化，但我们可能永远无法创造足够可观的收入，无法从运营中获得利润。即使我们确实从运营中获利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能从运营中获利并保持盈利，将降低我们的价值，并可能损害我们筹集资金、扩大业务、维持研发工作、实现产品多样化或继续运营的能力。我们的价值下降也可能导致您损失全部或部分投资。

我们可能会遇到不可预见的开支、困难、并发症、延误以及其他可能改变或延迟我们的计划的已知和未知因素。随着我们已经完成了mavorixafor的开发并在美国获得了上市许可，我们将需要从一家以研发为重点的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。我们可能会遇到不可预见的开支、困难、并发症和延误，并且可能无法成功完成这样的过渡。

我们的流动性状况使人们对我们继续经营的能力产生了极大的怀疑，我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化工作。

如果我们无法获得额外资金来支持我们当前的运营计划，我们可能会被迫推迟或缩小开发计划的范围和/或限制或停止运营。我们已经发现了一些条件和事件，使人们严重怀疑我们是否有能力继续经营下去。

自成立以来，我们的业务已经消耗了大量现金。迄今为止，我们的运营资金主要来自出售普通股、认股权证和用于购买优先股和普通股的预筹认股权证、出售优先股、发行可转换债务的收益以及贷款和担保协议下的借款。我们预计，随着我们继续推进候选产品的临床开发，为任何获得监管部门批准的候选产品的推出和商业化做准备，包括可能建立自己的商业组织来进入美国和某些其他市场，我们的研发费用将在未来一段时间内增加。此外，如果我们获得任何不受许可、合作或与第三方类似安排的候选产品的上市批准，我们预计将产生与产品销售、营销、分销和制造相关的巨额商业化费用。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本。

截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物为6,050万美元，有价证券为2,040万美元。我们将需要额外的资金来维持我们的运营和执行我们的业务计划，其中可能包括通过公共或私募股权或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的任意组合来筹集资金。尽管我们过去成功筹集了资金，但我们在未来筹集资金的能力并不能得到保证。我们还将需要额外的资本来履行我们与Hercules Capital, Inc.和某些关联实体（“Hercules”）的现有债务安排下的契约，该协议要求我们在2025年1月之前维持最低2,000万美元的现金水平，此后，

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视公司实现某些运营里程碑而有所减少。根据我们目前的现金流预测，不包括与药物潜在销售相关的任何毛利，不包括我们在批准后收到的优先审查凭证的潜在销售，包括现有债务额度下的额外可用借款，但不包括额外借款或其他外部融资来源，我们将无法在2025年第一季度维持履行该契约所需的最低现金。在这种情况下，贷款人可能要求偿还所有未偿债务。基于上述情况，我们得出的结论是，自本季度报告中其他地方的财务报表发布之日起，我们是否有能力继续经营至少12个月，存在重大疑问。我们的财务报表是假设我们将继续作为一家持续经营企业编制的，其中考虑在正常业务过程中变现资产和结算负债和承付款。财务报表不包括因上述不确定性而可能产生的与所记录资产金额的可收回性和分类或负债金额和分类有关的任何调整。另见标题为” 的风险因素我们的定期贷款包含限制，限制了我们经营业务的灵活性” 下面。

我们无法确定是否会以可接受的条件提供额外资金，或者根本无法确定。如果我们无法在需要时筹集更多资金，也无法筹集足够的资金或以我们可接受的条件筹集更多资金，则我们可能被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或一项或多项候选产品的未来商业化工作，或我们的一项或多项其他研发计划。此外，当我们需要获得更多融资时，此类额外的筹款活动可能会使我们的管理层偏离日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。这些事件中的任何一个都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景，我们的股东可能会损失对我们公司的全部或部分投资。

我们还可能被要求：

•在比原本可取的更早阶段或以不如其他方式提供的条件为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻找新的或额外的合作者；或

•放弃或以不利条件许可我们对本来会寻求自己开发或商业化的技术或候选产品的权利。

我们未来的短期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：

•为满足美国食品和药物管理局和类似外国监管机构制定的监管要求而进行的监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，包括美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能要求我们对候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；

•我们为候选产品获得上市批准的能力，包括其他适应症的能力；

•我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何潜在的延迟以及结果；

•我们为这些候选产品制定的临床开发计划；

•我们开发或可能许可的候选产品和程序的数量和特征；

•提出、起诉、辩护和执行我们的专利索赔和涉及候选产品的其他知识产权的成本，包括我们根据与 Genzyme 或其他第三方的许可协议条款从 Genzyme 许可的任何此类专利索赔和知识产权；

•我们维护、扩大和捍卫我们知识产权组合范围的能力，包括为知识产权纠纷辩护的费用，包括第三方对我们或我们的候选产品提起的专利侵权诉讼；

•完成与我们的候选产品有关的商业规模制造活动的成本和时间；

•我们以优惠条件建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们在任何新的许可、合作或类似安排下是否以及在多大程度上保留开发或商业化责任；

•在我们选择自行将产品商业化的地区为我们可能获得监管部门批准的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；

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•我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；

•收购、许可或投资企业、候选产品和技术的成本；

•我们雇用更多管理人员、科学和医疗人员的需求和能力；

•我们的候选产品的市场接受程度，前提是任何已获准用于商业销售的产品；

•相互竞争的技术和市场发展的影响;

•作为上市公司运营的成本；以及

•疫情和突发公共卫生事件、地缘政治行动（包括战争和恐怖主义）或自然灾害（包括地震、台风、洪水和火灾）造成的业务中断。

筹集额外资金可能会削弱我们的投资者，限制我们的运营或要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务可能会使我们面临风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响，并可能导致股东进一步稀释。

在我们能够创造可观的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过公共或私募股权或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或这些方法的任意组合来为我们的现金需求提供资金。除了我们与林肯公园资本基金有限责任公司（“林肯公园”）签订的普通股购买协议（根据该协议，林肯公园有义务在某些限制和条件的前提下购买总额不超过4,700万美元的普通股），我们没有任何承诺的外部资金来源，可以随时寻求筹集额外资金。如果我们通过出售股票或可转换债务证券筹集额外资金，则您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠措施，这些优惠会对您作为普通股持有人的权利产生不利影响。债务融资（如果有）可能涉及包括契约在内的协议，这些协议限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出、申报分红或其他分配、收购或许可知识产权以及其他运营限制，这些限制可能会对我们开展业务的能力产生不利影响，并可能导致对知识产权等额外资产设置留置权。例如，我们与赫拉克勒斯的债务安排包含最低现金财务契约，根据我们目前的现金流预测，假设我们没有筹集额外资金，我们预计到2025年第一季度我们将违反该契约。如果我们在Hercules或未来的贷款机构拖欠此类债务，我们可能会被要求抵押更多资产，或者贷款人可以对当前的抵押品采取补救措施。

在美国批准XOLREMDI的同时，根据其在美国的罕见儿科疾病认定

WHIM 综合症，美国食品和药物管理局向我们发放了优先审查凭证（“PRV”），可用于获得优先审查

用于后续申请或出售给其他药物赞助商。PRV的潜在出售可能会产生可观的收益

现金收益，但不能保证PRV的性质、规模或时间（如果有）。

如果我们通过许可、合作或与第三方的类似安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研发计划或候选产品的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或通过许可、合作或类似安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。

自成立以来，我们没有从任何产品销售中获得收入，也可能永远无法盈利。我们可能永远不是

能够在支持我们的投资所需的水平或时机上通过销售XOLREMDI产生可观的收入

和目标。

迄今为止，我们还没有从任何产品销售中获得收入，也无法预测我们何时以及是否能够按照支持投资所需的水平或时机从XOLREMDI的销售中获得可观的收入

目标。我们创造收入和盈利的能力取决于我们成功获得市场批准并将我们的候选产品（包括mavorixafor或我们未来可能开发、许可或收购的其他候选产品）商业化的能力。即使我们能够成功获得监管部门对这些候选产品的批准，我们也无法预测未来的损失程度，也不知道这些候选产品何时会为我们创造收入（如果有的话）。我们从XOLREMDI、mavorixafor或我们当前或未来的任何候选产品中获得收入的能力还取决于许多其他因素，包括但不限于我们的能力：

•成功完成开发活动，包括所有必要的非临床研究和临床试验；

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•完成并向FDA提交新药申请，并获得有商业市场的适应症的监管批准；

•完成并向外国监管机构提交营销申请，并获得外国监管机构的监管批准；

•为我们的产品设定并获得商业上可行的价格；

•以可接受的成本水平获得我们的产品的商业数量；

•建立一个能够在我们保留商业化权利的市场上销售、营销和分销我们打算自己销售的产品的商业组织；

•寻找合适的合作者，帮助我们在其他市场营销、销售和分销我们批准的产品；以及

•从第三方（包括政府）的付款人那里获得保险和足够的报销。

此外，由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，包括我们的候选产品可能无法在开发过程中取得进展，也可能无法证明其预期用途的安全性和有效性，因此美国食品药品管理局或任何其他监管机构可能需要额外的临床试验或非临床研究。我们无法预测支出增加的时间或金额，也无法预测我们何时或能否实现或维持盈利，如果我们成功获得监管部门的批准，如果美国食品药品管理局或任何其他监管机构要求将此类额外的临床试验或非临床研究作为申请和批准过程或批准后流程的一部分，则此类开支的增加可能会超出我们的预期。即使我们能够成功完成上述开发和监管审查，但如果这些产品获得批准，我们预计将产生与商业化相关的巨额成本。

即使我们能够通过销售产品获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。如果我们未能盈利或无法持续维持盈利能力，那么我们可能无法继续按计划水平开展业务，被迫减少业务。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或增加每季度或每年的盈利能力。我们未能实现盈利并保持盈利将降低公司的价值，并可能损害我们筹集资金、维持发现和临床前开发工作、扩大业务或继续运营的能力，并可能要求我们筹集额外资金，从而削弱您的所有权权益。我们的价值下降也可能导致您损失全部或部分投资。

无形资产公允价值估计值的变化可能会对我们的经营业绩产生不利影响。

我们每年对商誉进行减值测试，如果情况变化或事件发生表明存在减值，则更频繁地进行商誉减值测试。任何表明账面价值下降的市场状况的重大变化，包括我们股价的持续下跌，都可能在变动公布的时期内导致减值。例如，截至2021年12月31日，我们的市值（以普通股价格乘以已发行普通股计算）降至包括商誉在内的净资产的价值以下。由于我们普通股的市场价格持续下跌，根据截至2021年12月31日的市值衡量，我们的单一申报单位的公允价值低于其账面价值，我们得出结论，商誉受到减值。因此，截至2021年12月31日，我们记录了980万美元的减值费用，将商誉账面金额减少至1,740万美元。尽管根据截至2024年3月31日的定量测试，我们确定商誉没有受到减值，但未来普通股市值的下跌可能会导致额外的减值费用入账。

与开发我们的候选产品相关的风险

*我们几乎完全取决于我们的商业产品XOLREMDI的成功 TM，它已获准在美国用于12岁及以上的WHIM综合征患者，以及我们的主要候选产品mavorixafor，我们正在开发用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病的潜在治疗方法。我们无法确定除WHIM或任何其他候选产品以外的慢性中性粒细胞减少性疾病的mavorixafor能否获得监管部门的批准或成功商业化。

我们的业务几乎完全依赖于mavorixafor的成功临床开发、监管批准和商业化。我们目前只有一种产品可供出售，即XOLREMDI，并且可能永远无法开发其他可销售的药品。我们的候选产品的临床试验以及候选产品的生产和营销将受到美国和我们打算测试并在获得批准的情况下销售任何候选产品的其他国家的政府当局的广泛而严格的审查和监管。在获得任何候选产品的商业销售的监管批准之前，我们必须成功实现许多关键的发展里程碑，包括：

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•开发耐受性良好、安全和有效的剂量；

•完成开发和扩大规模，以允许以商业数量和可接受的成本生产我们的候选产品；

•通过关键临床试验，证明每种候选产品在患者中的预期适应症是安全有效的；

•建立商业制造能力或与第三方制造商做出安排；以及

•为我们的候选产品获得和维护专利和商业秘密保护以及非专利排他性。

任何个别候选产品实现这些开发里程碑所需的时间都是漫长且不确定的，我们可能无法成功完成这些里程碑以获得更多适应症的mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品。我们也可能无法完成其他计划的设计或配方。我们可能无法完成任何其他证明安全性和有效性且具有商业上合理的处理和储存期的候选产品的开发。如果我们无法完成mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的开发，我们将无法将其商业化并从中获得收入。

*我们可能会与其他疗法联合开发mavorixafor，并可能开发未来的候选产品，这可能会使我们面临额外的风险。

我们可能会开发mavorixafor，并可能开发未来的候选产品，与一种或多种目前批准的疗法联合使用。尽管XOLREMDI已获得上市批准，但我们仍将面临以下风险：美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构可能撤销对与我们的候选产品联合使用的疗法的批准，或者这些现有疗法可能出现安全性、有效性、制造或供应问题。联合疗法通常用于治疗疾病，如果我们开发任何候选产品与其他药物联合使用，我们将面临类似的风险。这可能会导致我们自己的产品退出市场或在商业上不那么成功。

我们还可能评估mavorixafor或任何其他未来的候选产品与一种或多种尚未获得美国食品药品管理局或美国以外类似监管机构批准上市的其他癌症疗法联合使用。我们将无法营销和销售mavorixafor或我们开发的任何候选产品与任何最终未获得上市批准的未经批准的疗法联合使用。

如果美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物或撤销其对我们选择与mavorixafor联合评估的药物或我们开发的任何候选产品的安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得mavorixafor或我们开发的任何候选产品的批准或销售。

美国食品药品管理局和类似的外国监管机构的监管审查和批准程序漫长、耗时且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对候选产品的批准，包括马伏里沙福的更多适应症，我们的业务将受到严重损害。

在获得美国食品和药物管理局的保密协议批准之前，我们不得在美国销售mavorixafor或任何其他候选产品，除非我们获得这些国家或司法管辖区的必要批准，例如欧盟委员会对欧盟上市许可申请的批准。我们未来提交的保密协议可能会被美国食品和药物管理局拒绝作出回应，即使由美国食品和药物管理局提交，我们也可能会收到完整的回复信，而不是商业营销的批准。此外，美国食品药品管理局可能要求我们进行额外的临床试验和/或非临床研究，以支持潜在的批准。成功完成临床试验和获得NDA批准是一个复杂、漫长、昂贵和不确定的过程，FDA或类似的外国监管机构可能会出于多种原因推迟、限制或拒绝批准用于其他适应症的mavorixafor的批准，其中包括：

•不同意我们临床试验的设计或实施；

•不同意我们的临床试验的充分性；

•未能证明mavorixafor或其拟议适应症的任何其他候选产品的安全性和有效性；

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•未能证明mavorixafor或任何其他候选产品的任何临床和其他益处大于其安全风险；

•对我们的非临床研究或临床试验数据的负面解释；

•制造或控制过程存在缺陷，或者我们与之签订临床和商业用品合同的第三方制造设施出现故障，以符合当前的cGMP；

•从mavorixafor或任何其他候选产品的临床试验中收集的数据不足，或者批准要求的变化使其非临床和临床数据不足以支持提交保密协议或获得监管部门的批准；或

•可用于治疗目标患者群体的临床实践或批准产品的变化可能会影响我们正在寻找的mavorixafor或其他候选产品的适应症。

FDA或类似的外国监管机构也可能需要更多信息，包括额外的非临床或临床数据以支持批准，这可能会延迟或阻碍我们的商业化计划的批准，或者导致我们放弃开发计划。如果我们当前或未来的候选产品获得监管部门的批准，则这些候选产品获得批准的适应症可能比我们要求的更少或更有限，这种批准可能取决于昂贵的上市后临床试验的执行情况，或者我们可能不允许纳入此类候选产品成功商业化所必需或理想的标签声明。

*我们依靠与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、乔治敦大学和达纳-法伯癌症研究所签订的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或不遵守这些协议下的义务可能会对我们的业务造成重大损害，并使我们无法开发或商业化我们的候选产品。

我们是与Genzyme、Beth Israel Deaconess医学中心、乔治敦大学和达纳-法伯癌症研究所签订的许可协议的当事方，根据这些协议，我们获得了对我们业务至关重要的专利和专利申请的权利。我们依靠这些许可协议来使用对我们的业务具有重要意义的各种专有技术，包括涵盖我们的候选产品（包括mavorixafor）的某些专利和专利申请。我们使用这些专利和专利申请以及使用这些许可专利中主张的发明的权利受我们许可协议条款的持续和遵守的约束。

我们与Genzyme的许可协议规定了我们各种尽职调查、付款和其他义务，包括以下内容：

•我们有义务向Genzyme支付总额高达2,000万美元的未来里程碑款项，其中700万美元将在FDA批准我们在美国销售和销售mavorixafor的保密协议30天后支付，前提是我们在许可产品方面实现了某些后期监管和销售里程碑。

•我们有义务根据我们在协议下商业化的许可产品的净销售额向Genzyme支付分级特许权使用费。

•我们有义务向Genzyme支付我们或我们的关联公司收到的现金付款的一定百分比，作为根据Genzyme授予我们的许可授予分许可的对价。

如果我们未能遵守Genzyme许可协议规定的任何义务，或者我们陷入破产，则Genzyme可能有权终止许可协议，在这种情况下，我们将无法销售许可证所涵盖的任何候选产品。

在2014年7月之前，我们无法控制根据Genzyme许可协议许可给我们的专利和专利申请的起诉、维护或提交，也无法控制这些专利和专利申请的执行以防第三方侵权。因此，这些专利和专利申请不是由我们或我们的律师起草的，在我们于2014年7月执行Genzyme许可协议之前，我们对这些专利和专利申请的起诉没有控制权或参与任何意见。根据与Genzyme签订的许可协议条款，自2014年7月起，我们控制了对许可给我们的专利和专利申请的起诉、维护和提交，以及执行这些专利和专利申请免受第三方侵权的权利。但是，我们无法确定对这些专利和专利申请的起草和起诉的关注程度是否与我们在起草和起诉此类专利和专利申请的起草和起诉方面拥有控制权时所给予的关注程度相同。我们也无法确定

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许可给我们的专利和专利申请的起草或起诉是根据适用的法律和法规进行的，否则将产生有效和可执行的专利。

根据我们与 Beth Israel Deaconess Medical Center 签订的许可协议，我们为许可协议授予的权利支付了一次性预付费。该许可协议规定了我们各种义务，包括要求定期向Beth Israel Deaconess Medical Center提供进展报告并维持规定的保险水平。Beth Israel Deaconess Medical Center 可能会因我们未付款、破产或拖欠物质义务而终止协议。在提前 90 天发出书面通知后，我们有权以任何理由终止协议。

我们与乔治敦签订的许可协议赋予了我们各种尽职调查、付款和其他义务，包括我们有义务向乔治敦支付总额不超过80万美元的里程碑付款，前提是我们在许可产品方面实现了某些销售里程碑，定期提交有关某些事件的报告，并维持惯常的保险水平。乔治敦可能会因我们不付款、破产、未能维持保险或违约重大义务而终止协议。我们有权提前60天书面通知以任何理由终止协议。

我们与达纳-法伯癌症研究所（“DFCI”）的许可协议规定了我们各种尽职调查、付款和其他义务，包括我们有义务向DFCI支付里程碑式的款项，总金额不超过 大约 3200 万美元，前提是我们在许可产品方面实现了某些监管和销售里程碑，必须定期提交报告并维持一定的最低保险水平。如果 (i) 我们停止经营与许可产品有关的业务，(ii) 我们未履行尽职调查、保险、付款或任何其他实质性义务，(iii) 我们的一名官员或分许可证持有人被判犯有与制造、使用、销售或进口一种或多种许可产品有关的重罪，(iv) 我们破产，(v) 我们授予次级许可，则DFCI可以终止协议在未通知 DFCI 的情况下或其条款与协议中要求的再许可条款不一致或 (vi) 我们对 DFCI 提起专利质疑许可的产品。我们有权在提前 90 天发出书面通知后，以任何理由终止协议。

根据我们与Genzyme、Beth Israel Deaconess Medical Center、乔治敦大学和/或 Dana-Farber 癌症研究所签订的任何许可协议，可能会就受此类许可协议约束的知识产权产生争议，包括：

•根据适用的许可协议授予的权利的范围和其他与解释有关的问题；

•我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受适用许可协议约束的知识产权；

•我们在使用适用的许可协议下的许可技术开发和商业化产品和技术方面的尽职义务，包括履行这些尽职义务的努力水平和具体活动；以及

•因我们和我们的合作者共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权。

如果有关我们许可的知识产权的争议妨碍或损害了我们在可接受的条款上维持任何许可协议的能力，则我们可能无法成功开发和商业化受影响的产品或候选产品和技术。

临床试验的结果可能不支持我们的候选产品主张。

即使我们的临床试验按计划完成，我们也无法确定其结果是否支持我们的候选产品的安全性和/或有效性，也无法确定美国食品和药物管理局或外国政府当局是否会同意我们关于此类结果的结论，或者美国食品和药物管理局或外国政府机构是否会要求进行额外的临床试验。临床前测试和早期临床试验的成功并不能确保以后的临床试验取得成功，后期临床试验的结果通常无法复制先前的临床试验和临床前测试的结果。临床试验结果可能无法证明我们的候选产品对人体安全且对预期适应症有效。这种失败可能导致我们放弃候选产品，并可能延迟其他候选产品的开发。我们的临床试验的任何延迟或终止都将延迟或阻止我们的营销申请（保密协议和/或MAA）的提交，并最终影响我们获得批准和商业化候选产品并创造产品收入的能力。根据每个国家的临床试验注册政策，包括结果（阳性或阴性），将公开有关某些临床试验的信息。竞争对手可以使用这些公开信息来获取有关开发计划进展的知识。

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产品开发涉及漫长而昂贵的过程，结果不确定。延迟或未能完成我们的任何临床试验都可能导致我们延迟提交上市批准申请，并危及我们可能获得批准和通过产品销售创收的能力。

为了获得将任何候选产品商业化所需的批准，我们必须通过广泛的临床试验证明我们的候选产品对人体安全有效。临床测试费用昂贵，可能需要很多年才能完成，而且其结果本质上是不确定的。我们可能无法确定相关监管机构认为具有临床意义的临床终点，并且临床试验在任何测试阶段都可能失败。临床数据通常容易受到不同的解释和分析的影响，许多认为其候选产品在临床试验中表现令人满意的公司却未能获得候选产品的市场批准。

此外，我们当前或未来的临床试验，包括用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病的mavorixafor的2期临床试验，可能会出现延迟。例如，由于 COVID-19 疫情，我们在治疗WHIM综合征的mavorixafor临床试验中遇到了临床试验场所的延迟和患者入组放缓的情况。临床试验可能由于各种原因而延迟、暂停或终止，包括：

•延迟或未能与FDA或类似的外国监管机构就我们能够执行的试验设计达成协议；

•延迟或未能获得启动试验的授权，或无法遵守监管机构对临床试验范围或设计规定的条件；

•在确定和维持足够数量的试验地点方面无法、延迟或失败，其中许多试验点可能已经在参与竞争的临床试验计划；

•延迟或未能招募和招募合适的受试者参加审判；

•延迟或未能让受试者完成试验或返回接受治疗后的随访；

•临床场所和研究人员偏离试验方案、未能按照监管要求进行试验或退出试验；

•延迟或未能与潜在的合同研究组织（“CRO”）和临床试验场所就可接受的条款达成协议，其条款可能有待广泛协商，并且在不同的CRO和试验地点之间可能有很大差异；

•延迟或未能获得机构审查委员会（“IRB”）批准在每个地点进行临床试验；

•由于数据安全监督委员会（“DSMB”）的负面或模棱两可的调查结果（如果有）而导致的延迟；

•结果模棱两可或负面；

•由于安全问题或任何其他原因，FDA、类似的外国监管机构决定或DSMB在任何时候暂停或终止临床试验的建议；

•用于非临床研究或临床试验的药物产品供应不足；

•缺乏足够的资金来继续产品开发计划；

•影响临床试验启动、患者入组、开发和运营的外部业务中断，包括突发公共卫生事件和不可预见的事件，例如乌克兰战争；或

•政府法规或要求的变化。

任何延迟完成或未能完成临床试验都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品的开发和批准流程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，导致或导致临床试验延迟开始或完成的许多因素最终也可能导致我们的候选产品被监管部门拒绝批准。

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候选产品可能会造成不良副作用，这些副作用可能会延迟或阻止其上市批准，限制已批准标签的商业形象，或者在获得上市批准后造成严重的负面影响（如果有），包括撤回营销。

我们可能开发或收购的任何候选产品所造成的不良副作用都可能导致我们或美国食品药品管理局或其他监管机构中断、延迟或停止我们的临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他监管机构推迟或拒绝对此类候选产品的上市批准。我们的临床试验结果可能显示这些副作用或其他副作用的严重程度和患病率很高且不可接受。在这种情况下，我们的试验可能会暂停或终止，美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有靶向适应症候选产品。此外，任何与药物相关的副作用都可能影响患者招募或受试患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

此外，临床试验的性质是利用潜在患者群体的样本。由于患者数量有限，只有更多患者接触候选产品，才可能发现我们的候选产品的罕见和严重副作用。对于XOLREMDI和将来获得上市批准的任何其他候选产品，如果我们或其他人在获得批准后发现此类候选产品（或任何其他类似药物）引起的不良副作用，则可能会产生许多潜在的重大负面后果，包括：

•监管机构可以撤回或限制对此类候选产品的批准；

•监管机构可能要求添加标签声明，例如 “盒装” 警告或禁忌症；

•我们可能需要制定一份药物指南，概述此类副作用的风险，然后分发给患者；

•我们可能需要更改此类候选产品的分发或管理方式，进行额外的临床试验或更改候选产品的标签；

•监管机构可能需要风险评估和缓解策略来降低风险，其中可能包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的内容，例如限制分发方法、患者登记和其他风险最小化工具；

•我们可能会受到监管调查和政府执法行动；

•此类候选产品获得批准后，我们可能会决定将其从市场上删除；

•我们可能会被起诉并对接触或服用我们的候选产品的个人造成的伤害承担责任；以及

•我们的声誉可能会受到影响。

我们认为，任何这些事件都可能使我们无法获得或维持受影响产品或候选产品的市场接受度，并可能大大增加我们的产品或候选产品商业化的成本，并严重影响我们成功将我们的产品或候选产品商业化并创造收入的能力。

我们可能无法及时在临床试验中招收足够数量的患者，这可能会延迟或阻碍我们候选产品的临床试验。

识别和认证患者参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们的临床试验时机取决于我们在测试候选产品时招募、招募和留住患者的速度，并且我们对临床试验中招募患者的速度做出了某些假设。我们的临床试验时间在一定程度上取决于我们招募患者参与测试mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的速度，以及所需的随访期限的完成情况。例如，由于 COVID-19 疫情，我们之前的一些临床试验的注册速度有所放缓。

如果我们无法确定患者参与我们的临床试验，或者如果患者出于任何原因不愿参与我们的临床试验，包括患者选择参加针对相似患者群体的竞争性临床试验，那么招募患者、开展研究和获得mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的监管部门批准的时间表可能会延迟。这些延误可能导致成本增加、延迟推进我们当前或未来的候选产品、延迟测试候选产品的有效性或完全终止临床试验。

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我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有实现试验多样性所需或理想特征的患者，无法及时完成我们当前和未来的临床试验。特别是，我们目前正在评估用于治疗慢性中性粒细胞减少性疾病的mavorixafor，慢性中性粒细胞减少性疾病是罕见的疾病，可供临床试验的患者数量有限。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用试验参与者的数量。如果我们在按计划注册足够数量的患者进行临床试验时遇到困难，我们可能被迫推迟、限制或终止正在或计划中的候选产品的临床试验，这将延迟我们获得批准并从任何候选产品中获得产品收入的能力。

*如果治疗WHIM综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病的mavorixafor的商业机会小于我们的预期，那么我们未来从mavorixafor那里获得的用于治疗任何这些疾病的潜在收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

如果我们的任何目标指标中的商业机会规模小于我们的预期，我们可能无法实现盈利和增长。我们的主要临床候选药物马沃里沙福已获美国食品药品管理局批准用作口服，

每日一次的疗法，旨在增加12岁及以上WHIM患者循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量，目前正在开发一种口服疗法，每天一次，用于可能治疗其他慢性中性粒细胞减少性疾病。我们目前知道只有少数几个可用的WHIM综合征患者登记处，我们依靠各种估计和假设来估计可解决的WHIM综合征人群。基于对医生进行的一项广泛的在线调查，以验证当前的患病率估计值，以及使用人工智能进行的其他研究，该调查查询了涵盖10年保险索赔的3亿多份匿名患者记录的数据库，我们估计美国有多达3,700名已诊断和未确诊的WHIM患者，其中许多人以前未被诊断。如果我们的任何目标适应症（包括WHIM综合征）的商业机会都小于我们的预期，无论是因为我们对可解决的患者群体的估计被证明不正确还是出于其他原因，我们未来从mavorixafor获得的潜在收入都可能受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

成功识别出患有WHIM综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病的患者对我们的增长和盈利能力至关重要。我们对患有WHIM综合征（或其他潜在的原发性免疫缺陷）和慢性中性粒细胞减少性疾病的人数的预测基于多种来源，包括科学文献中的第三方估计和分析，可能被证明是不正确的。此外，可能会出现新的信息，改变我们对这些疾病患病率或每种疾病候选患者数量的估计。确定需要治疗的患者的工作还处于初期阶段，我们无法准确预测可能接受治疗的患者人数。此外，我们适应症的潜在患者群体可能有限或可能不适合使用mavorixafor进行治疗，新患者可能变得越来越难以识别或获得，这将对我们的运营业绩和业务产生不利影响。

来自我们临床试验的中期收入和初步数据以及早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。

我们的候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。对早期试验（通常是规模较小的试验）的结果进行解释时需要谨慎行事，因为这些试验表明某些受试者呈现积极趋势。招收更多受试者的后期临床试验结果可能无法显示出所需的安全性和有效性结果，或者与先前对同一候选产品的试验结果不一致。出现不一致的原因可能多种多样，包括试验设计、试验终点（或探索性研究中缺乏试验终点）、受试者群体、受试者数量、受试者选择标准、试验持续时间、药物剂量和配方的差异，或者早期试验中缺乏统计能力。

从临床前和临床活动中获得的数据有不同的解释，这可能会延迟、限制或阻碍监管部门的批准。此外，由于多种因素，包括候选产品开发期间监管政策的变化，我们可能会遇到监管延误或拒绝。任何此类延误都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生负面影响。

随着更多患者数据的出现，我们不时公布或发布的临床试验的中期收入和初步数据可能会发生变化，并且需要接受审核和验证程序，这可能会导致最终数据发生实质性变化。

我们可能会不时发布临床试验的中期收入或初步数据。临床试验的中期数据有可能随着患者入组的持续和更多的患者数据可用而发生重大变化，一种或多种临床结果可能发生重大变化。初步或一线数据也仍受审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据与我们先前发布的初步数据存在重大差异。例如，初步或一线数据可能包括有关参与临床试验的一小部分患者的数据，不应将此类初步数据视为参与此类临床试验的其他患者将取得类似结果或此类患者的初步结果得以维持的指示、信念或保证。因此，临时和初步数据应为

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在获得最终数据之前，请谨慎查看。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。

与我们的候选产品的营销和商业化相关的风险

*我们批准的产品和任何未来批准的产品可能仍面临未来的开发和监管困难，并将受到广泛的批准后监管要求的约束。此外，我们批准的产品和任何未来批准的产品都可能受到营销限制或退出市场，如果我们不遵守监管要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到处罚。

我们批准的获得监管部门批准的候选产品将受到美国食品和药物管理局及类似外国监管机构的广泛持续要求，这些要求涉及制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监测、进口、出口、广告、促销、记录保存和报告以及其他上市后信息。批准后，任何产品的安全状况和功效将继续受到美国食品和药物管理局和类似外国监管机构的密切监测。如果FDA或类似的外国监管机构在批准我们的任何候选产品后得知新的安全信息，这些监管机构可能会要求更改标签，或者FDA可能要求制定风险评估缓解战略（“REMS”），对我们产品的指定用途或营销施加重大限制，对可能昂贵的批准后研究或上市后监督施加持续的要求。需要每季度、每六个月和每年提交进展报告，视国家而定，如果发生严重不良事件，则更频繁地提交进展报告。

我们批准的产品和获得上市批准的候选产品将受到美国食品和药物管理局和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、cGMP要求、质量保证和相应的记录和文件维护，以及有关向医生分发样本和记录的要求。我们的候选产品的上市批准可能受该产品可能上市的指定用途的限制或其他批准条件的约束，或者包含为监测药物的安全性或有效性而进行昂贵的上市后测试和监督的要求。美国食品和药物管理局严格监管药品批准后的营销和推广，确保药品仅针对批准的适应症进行销售，并符合批准的标签的规定。

此外，药品制造商及其设施必须接受美国食品药品管理局和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保其遵守cGMP法规。如果监管机构发现我们的产品存在以前未知的问题，例如意想不到的严重程度或频率的不良事件，或者产品的生产设施出现问题，则监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求产品召回或退出市场或暂停生产。如果我们、我们的候选产品或候选产品或候选产品的制造设施不符合 cGMP 和其他适用的监管要求，FDA 除其他外可能：

•发出警告信；

•要求修改宣传材料或要求我们向医疗保健从业人员提供纠正信息；

•要求我们签订同意令，其中可能包括处以各种罚款、报销检查费用、特定行动的规定截止日期以及对违规行为的处罚；

•寻求禁令或处以民事或刑事处罚或罚款；

•暂停或撤回监管部门的批准；

•暂停任何正在进行的临床试验；

•拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充；

•暂停或限制运营，包括昂贵的新制造要求；或

•扣押或扣押产品，拒绝允许产品进出口，或要求我们发起产品召回。

上述任何事件或处罚的发生，或监管机构或其他政府实体的任何其他制裁，都可能抑制我们实现产品商业化和创收的能力。

美国食品和药物管理局和其他监管机构积极执行禁止宣传标签外用途的法律法规。如果我们被发现或被指控不当宣传标签外用途，我们可能会承担重大责任。

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美国食品和药物管理局和其他监管机构严格监管可能提出的有关药品的促销声明。这些法规包括直接面向消费者的广告、行业赞助的科学和教育活动、涉及互联网的促销活动和标签外促销的标准和限制。美国食品和药物管理局批准的任何监管机构仅限于美国食品和药物管理局认为药物安全有效的适应症和患者群体。

尽管美国的医生可以选择并且通常被允许为产品标签中未描述的用途以及与临床试验测试和监管机构批准的用途不同的产品开处方，但我们推广任何候选产品的能力将仅限于那些经美国食品药品管理局或其他监管机构特别批准的适应症和人群，如果发现我们推广了此类标签外用途，我们可能会受到以下约束：重大责任。例如，联邦政府对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，在某些情况下，还要求公司签订公司诚信协议或实施永久禁令，根据该禁令更改或限制特定的促销行为。如果我们无法成功管理候选产品的推广，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

美国食品药品管理局对我们的候选产品进行突破性疗法指定或快速通道指定可能不会加快开发或监管审查或批准流程，而且这两种指定都不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。

我们已经获得了用于治疗成人WHIM患者的mavorixafor的突破性疗法和快速通道称号，我们也可能会为其他候选产品寻求这些称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合使用来治疗严重或危及生命的疾病的产品，初步临床证据表明，该产品在一个或多个具有临床意义的终点上可能显示出与现有疗法相比的实质性改进。对于被指定为突破性疗法的候选产品，美国食品和药物管理局与该试验发起人之间的互动和沟通有助于确定最有效的临床开发途径，同时最大限度地减少处于无效对照方案的患者人数。突破性疗法的指定为滚动审查提供了可能性，使美国食品和药物管理局能够在提交完整申请之前审查我们的部分上市申请，并可能进行优先审查。

如果一种药物旨在治疗严重或危及生命的疾病或疾病，并且该药物显示出解决该疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则赞助商可以申请快速通道资格。

突破性疗法和快速通道名称由美国食品药品管理局自行决定。因此，即使我们认为我们的候选产品符合指定标准，美国食品和药物管理局也可能不同意，而是决定不进行此类指定。与根据美国食品药品管理局传统程序考虑批准的产品相比，获得突破性疗法认证或快速通道候选产品可能不会加快开发过程、审查或批准的速度，也不能保证最终获得美国食品和药物管理局的批准。此外，即使我们的一种或多种候选产品有资格获得突破性疗法或快速通道认定，美国食品和药物管理局稍后仍可能决定候选产品不再符合指定条件并撤销该认定。

我们可能无法获得或维持我们的产品或候选产品的孤儿药名称或独家经营权，这可能会限制其潜在的盈利能力。

一些司法管辖区（包括美国和欧盟）的监管机构可能会将用于治疗或预防罕见疾病或患者群体相对较少的病症的药物指定为孤儿药。根据1983年的《孤儿药法》（“孤儿药法”），如果一种产品是用于治疗罕见疾病或病症的药物，美国食品和药物管理局可以将该产品指定为孤儿药，这种疾病或病症的定义是美国患者人数少于20万人。我们于2018年10月获得了美国食品药品管理局颁发的用于治疗WHIM综合征的马沃里沙福的孤儿药认定，并于2019年7月获得了EMA的孤儿药认定。2022年6月，我们还在美国获得了用于治疗瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症的马沃里沙福的孤儿药资格。如果具有孤儿药名称的产品随后获得了该名称的适应症的首次上市许可，则该产品有权获得七年的独家上市许可，这使得美国食品和药物管理局无法在该期间批准同一适应症的同一药物的另一项上市申请，但有一些例外情况除外。在欧盟，适用期为10年，在此期间，不得为相同适应症的授权孤儿产品授予与授权的孤儿产品类似的上市许可。如果在第五年年底确定该产品不再符合孤儿认定标准，包括该药物的利润足以至于不再具有上市独家经营权的理由，则独家期限可以缩短至六年。在某些有限的情况下，孤儿药的独家经营权可能会在美国和欧盟丧失，例如孤儿药名称的持有者无法生产足够数量的药物来满足罕见疾病或病症患者的需求或出于某些其他原因。

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我们的商业成功取决于我们批准的产品或候选产品（如果获得批准）获得医院、医生、患者和医疗保健支付方的广泛市场认可。

我们批准的产品可能无法获得医院、医生、医疗保健支付者、患者和医学界的市场认可。我们批准的任何产品或未来获得批准的候选产品的市场接受程度取决于多种因素，包括：

•临床试验中证明的此类候选产品的功效和安全性；

•候选产品获得批准的临床适应症；

•医院、医生和患者接受候选产品作为一种安全有效的治疗方法，尤其是mavorixafor和我们的其他候选产品能够将自己确立为我们所追求的适应症的新护理标准；

•与相对成本相比，我们的产品和候选产品相对于替代疗法的潜在和预期优势；

•与我们的产品或候选产品（包括mavorixafor）相关的任何副作用的发生率和严重程度；

•我们能够以具有竞争力的价格提供任何经批准的产品进行销售；

•我们的产品以及有竞争力的产品推向市场的时机；

•我们的定价、保险的可用性以及第三方付款人和政府机构提供的充足报销；

•相对的便利性和易管理性；以及

•我们以及未来潜在合作伙伴的销售和营销工作的有效性。

我们的产品或候选产品可能会延迟出现在医院或保险处方中，或者在新批准的药物商业化初期可能提供的承保范围受到限制。如果我们的产品或任何获得批准的候选产品未能获得医院、医生、患者或医疗保健付款人的市场认可，我们将无法产生可观的收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

*如果我们无法建立有效的销售和营销能力，或者无法有选择地与第三方签订协议来销售和营销我们的产品或候选产品，则我们可能无法成功地将已获批准的候选产品商业化。

尽管我们已经建立了销售或营销基础设施，但作为一个组织，我们在药品的销售、营销或分销方面没有经验。为了在我们保留销售和营销责任的批准产品上取得商业成功，我们正在建立一个有针对性的销售和营销基础设施来销售XOLREMDI TM（mavorixafor）在美国尽管我们的管理团队以前有过此类工作的经验，但无法保证我们会成功建立这些业务。如果我们无法建立足够的销售、营销和分销能力，我们可能无法创造产品收入，也可能无法盈利。我们还将与许多目前拥有广泛且资金充足的销售和营销业务的公司竞争。如果我们的任何候选产品获得批准，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。

建立我们自己的销售和营销能力以及与第三方达成提供这些服务的安排都涉及风险。例如，招聘和培训销售队伍既昂贵又耗时，可能会延迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布被推迟或由于任何原因没有发生，我们将过早或不必要地承担这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们无法留住或重新定位销售和营销人员，我们的投资就会蒙受损失。

可能阻碍我们自行将候选产品商业化的因素包括：

•我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；

•销售人员无法联系医生，也无法教育足够数量的医生了解未来开任何产品的好处；以及

•与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和支出。

如果我们与第三方达成安排以提供销售、营销和分销服务，我们的产品收入或这些产品收入给我们的盈利能力可能会低于我们推销和销售我们自己开发的任何产品的盈利能力。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售和营销我们的产品的协议

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或候选产品，或者可能无法按照对我们有利的条件这样做。我们可能对此类第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和精力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立销售和营销能力，无论是靠我们自己还是与第三方合作，我们都无法成功地将我们的产品或候选产品商业化。

*我们面临激烈的竞争，这可能会导致其他人之前或比我们更成功地发现、开发或商业化产品。

新药产品的开发和商业化竞争激烈。在当前候选产品方面，我们面临竞争，并且将面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的未来可能寻求开发或商业化的任何候选产品的竞争。其中一些竞争产品和疗法基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构以及开展研究、寻求专利保护和建立研究、开发、制造和商业化合作安排的其他公共和私人研究组织。

我们已获得美国食品药品管理局的批准，将马沃里沙福用作口服药物，每天一次，以增加12岁及以上WHIM综合征患者循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量，并且正在开发mavorixafor，以潜在地用于其他慢性中性粒细胞减少性疾病。我们知道还有其他公司正在开发与mavorixafor处于类似开发阶段的 CXCR4 抑制剂，包括BioLinerX、Noxxon、Upsher-Smith、Polyphor和Glycomimetics。据我们所知，似乎没有任何竞争对手正在开发针对WHIM综合征或慢性中性粒细胞减少症的项目。关于慢性中性粒细胞减少症，非格司汀注射剂（G-CSF）和两种生物仿制药（Zarxio和Nivestym）已获美国食品药品管理局批准，可减少先天性中性粒细胞减少症、周期性中性粒细胞减少症或特发性有症状患者的严重中性粒细胞减少症（例如发烧感染、口咽溃疡）的发生率和持续时间中性粒细胞减少症.

在许多疾病中，这些药物是联合使用以增强疗效的。目前批准的一些药物疗法是有品牌的，受专利保护，而另一些则是仿制药。这些批准的药物中有许多是成熟的疗法，被医生、患者和第三方付款人广泛接受。保险公司和其他第三方付款人也可能鼓励使用仿制药。我们预计，如果我们的任何候选产品获得批准，它们的定价将比竞争对手的仿制产品高得多。这可能使我们难以实现将候选产品与现有疗法结合使用或用候选产品取代现有疗法的业务战略。

我们的竞争对手开发的产品可能比我们正在开发的任何产品更有效、更安全、更方便或更便宜，或者会使我们的候选产品过时或失去竞争力。我们的竞争对手也可能比我们获得候选产品批准更快地获得美国食品药品管理局或其他监管机构的上市批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。

与我们相比，我们的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管部门批准和销售经批准的产品方面的财务资源和专业知识要多得多。制药和生物技术行业的兼并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手手中。小型公司和其他早期公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和老牌公司的合作安排。这些第三方可能会与我们竞争，招募和留住合格的科学和管理人员，建立临床试验场所和进行临床试验的患者登记，以及获取与我们的计划互补或必要的技术。

即使我们获得并维持美国食品和药物管理局对候选产品的批准，我们也可能永远无法在美国以外获得候选产品的批准，这将限制我们的市场机会并可能损害我们的业务。

美国食品和药物管理局批准候选产品并不确保该候选产品得到其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，外国监管机构的批准并不确保其他国家的监管机构或食品和药物管理局的批准。在一个国家进行的临床试验可能不被其他国家的监管机构接受。即使美国食品和药物管理局批准了候选产品的上市许可，类似的外国监管机构也必须批准候选产品的生产和销售。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及的要求和行政审查期限与美国不同，甚至更繁重，包括额外的临床前研究或临床试验。在许多国家

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在美国境外，候选产品必须获得报销批准，然后才能获准在该国销售。在某些情况下，我们打算为任何候选产品收取的价格也需要获得批准。根据EMA的意见，获得欧盟委员会对欧盟未来任何候选产品的批准将是一个漫长而昂贵的过程。即使候选产品获得批准，美国食品和药物管理局或欧盟委员会（视情况而定）可能会限制该药物的上市适应症，要求在药物标签上发布大量警告，或者要求进行昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。获得外国监管机构的批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来严重的延误、困难和成本，并可能推迟或阻止未来在某些国家推出任何候选产品。

如果我们寻求批准将我们的候选产品在美国境外进行商业化，则与国际业务相关的各种风险可能会损害我们的业务。

如果我们在美国境外寻求候选产品的批准，我们预计我们在商业化方面将面临额外的风险，包括：

•国外批准疗法的不同监管要求；

•减少对知识产权的保护；

•关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；

•经济疲软，包括通货膨胀，或特定外国经济和市场的政治不稳定；

•在国外生活或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；

•外币波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及与在另一个国家开展业务相关的其他义务；

•国外报销、定价和保险制度；

•劳工动乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性;

•任何影响国外原材料供应或制造能力的事件造成的生产短缺；以及

•地缘政治行动，包括战争和恐怖主义，或自然灾害和公共卫生流行病造成的业务中断。

我们或我们的合作者在美国以外或任何特定国家或地区销售我们的产品（包括XOLREMDI）或候选产品，不得寻求或可能寻求但永远不会获得监管部门的批准。为了在美国境外销售任何产品，我们或我们的合作者必须制定并遵守其他国家众多不同的安全性、有效性和其他监管要求。各国的批准程序各不相同，可能涉及额外的非临床研究或临床试验、与控制措施的制造和分析测试相关的其他工作以及额外的行政审查期。在其他国家获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间不同。一个国家的上市批准并不能确保另一个国家的上市批准，但是一个国家未能或延迟获得上市批准可能会对其他国家的监管程序产生负面影响。其他国家的上市批准程序可能涉及上文详述的有关美国食品药品管理局批准的所有风险以及其他风险。特别是，在美国以外的许多国家，产品必须获得定价和报销批准，然后才能将产品商业化。获得该批准可能需要额外的研究和数据，并可能导致产品在这些国家推向市场时出现严重延迟，鉴于市场机会或所需投资水平，从商业角度来看，此类投资可能不合理。即使我们或我们的合作者生成了我们或我们的合作者认为足以在美国以外地区或国家申请监管部门批准我们的任何产品或候选产品的数据和信息，相关监管机构也可能会发现我们或我们的合作者不符合批准要求，或者即使我们的申请获得批准，我们也可能有重大的批准后义务。

我们以前在这些领域没有经验。此外，欧洲内外的许多国家都提出了复杂的监管、税收、劳动力和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多生物制药公司发现，在国外销售自己的产品的过程非常具有挑战性。在获得监管部门批准或开始销售（如果获得批准）方面出现任何挫折或延迟

在美国以外的国家或地区的候选产品，我们或我们的合作者已经决定了该国家/地区的候选产品

商业意识可能会对我们的业务和前景产生重大不利影响。

我们商业化的任何产品都可能受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革计划的约束，这将损害我们的业务。

管理新药产品的上市许可、定价、承保范围和报销的法律法规因国家而异。当前和未来的立法可能会对批准要求进行重大修改，这可能会涉及额外的成本，并导致延迟获得批准。一些国家要求药品的销售价格获得批准才能上市。在许多国家，定价审查期在营销或产品许可之后开始

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获得批准，在某些市场，即使在获得初步批准之后，处方药的价格仍受到政府的持续控制。因此，我们可能会受到价格法规的约束，这些法规可能会推迟产品的商业发布，可能会延迟很长一段时间，并对我们在该国销售该产品所产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回投资XOLREMDI或未来候选产品的能力，即使这些候选人获得了市场批准。

我们将 XOLREMDI 商业化的能力TM或未来的候选产品能否成功地在一定程度上取决于政府卫生管理当局、私人健康保险公司和其他组织对这些产品和相关治疗的承保范围和充足的报销。政府当局和其他第三方付款人，例如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物的费用并确定报销水平。美国和欧盟医疗保健行业和其他地方的主要趋势是成本控制。

政府当局和其他第三方付款人试图通过限制特定药物的承保范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供预先确定的标价折扣，并对医疗产品的收费提出质疑。我们无法确定XOLREMDI或我们商业化的任何其他产品是否提供保险和赔偿，如果有保障和补偿，我们也无法确定赔偿水平。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。获得和维持足够的XOLREMDI报销可能特别困难，因为针对较少患者群体的药物通常价格较高。此外，第三方付款人可能会对价格较高的药品的报销施加严格的要求，任何有竞争力的产品的推出都可能给最初收取的价格带来向下压力。如果无法获得报销或仅在有限的程度上提供补偿，我们可能无法成功地将XOLREMDI任何未来获得市场批准的候选产品商业化。即使达到优惠的承保范围和报销状态，将来仍可能实施不太优惠的保险政策和补偿标准。

新批准的药物在获得保险和报销方面可能会出现重大延迟，而且承保范围可能比相关监管机构批准该药物的目的更为有限。此外，获得保险和报销的资格并不意味着在任何情况下都将以涵盖我们的费用（包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用）的费率支付任何药品。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的费用，也可能无法永久化。

报销率可能因药物的使用和使用的临床环境而异，可以基于已经为较低成本药物设定的报销水平，也可以纳入其他服务的现有付款中。通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来放宽目前限制从可能低于美国的价格出售药品的国家进口药品的法律，药品的净价格可能会降低。在美国，第三方付款人通常依靠医疗保险承保政策和付款限制来制定自己的报销政策。在欧盟，参考定价体系和其他措施可能导致成本控制和价格降低。我们无法立即从政府资助和私人付款人那里获得XOLREMDI的保险和足够的报销率 TM（mavorixafor）或任何未来批准的候选产品都可能对我们的经营业绩、我们筹集开发更多候选产品和商业化产品所需的资金的能力以及我们的整体财务状况产生重大不利影响。

美国以外的政府倾向于实施严格的价格管制，这可能会对我们的收入（如果有的话）产生不利影响。

在一些国家，特别是欧盟国家，处方药的定价受政府控制。在这些国家，在获得产品上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们的候选产品的成本效益与其他可用疗法进行比较。如果我们的产品无法获得补偿，或者范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到损害，甚至可能受到重大损害。

针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担巨额责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。

在人体临床试验中，我们面临着与测试我们的候选产品相关的固有产品责任风险，并且在我们可能开发的任何产品的商业销售方面将面临更大的风险。如果我们无法成功地为自己辩护，免受有关我们的候选产品或产品造成伤害的指控，我们可能会承担巨额责任。无论案情或最终结果如何，责任索赔都可能导致：

•减少我们管理层执行业务战略的资源；

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•对我们可能开发的任何产品的需求减少；

•我们的声誉受损和媒体的严重负面关注；

•临床试验参与者的退出；

•为任何相关诉讼进行辩护的巨额费用；

•向试验参与者或患者提供大量金钱奖励；

•收入损失；

•增加的保险成本；以及

•无法将我们可能开发的任何产品商业化。

尽管我们维持临床试验保险，但它可能不足以支付我们可能承担的所有责任。我们预计，随着我们继续进行临床试验或开始任何产品的商业化，我们将需要增加保险范围。保险越来越昂贵。我们可能无法以合理的成本或足以支付可能产生的任何责任的金额获得或维持保险。

与政府监管相关的风险

*我们与客户和第三方付款人的关系受适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能会使我们面临重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、合同损失、声誉损害以及利润和未来收益减少。

我们拥有经批准的商业化产品，我们受额外的医疗保健法律和监管要求的约束，并受联邦政府、州和外国政府在我们开展业务的司法管辖区的执法的约束。医疗保健提供商和第三方付款人将在我们获得市场批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们当前和未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们研究、营销、销售和分销XOLREMDI或未来获得市场批准的任何候选产品的业务或财务安排和关系。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金、某些客户激励计划和其他一般业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不当使用在临床试验患者招募过程中收到的信息。请参阅本截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中题为 “商业—政府监管—其他医疗保健法律和合规要求” 的部分。

为确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律法规所做的努力涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用的欺诈和滥用行为的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律法规。如果发现我们的业务违反了这些法律中的任何一项或可能适用的任何其他政府法规，则如果我们受公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些法律以及削减或重组业务的指控，则我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、被排除在政府资助的医疗计划（例如医疗保险和医疗补助）之外、额外的报告要求和/或监督。如果发现我们预计与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体不遵守适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。

当前和未来的立法可能会增加我们获得市场批准和商业化我们的产品或候选产品的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，对医疗保健系统进行了许多立法和监管变更以及拟议的变更，这些变更可能会阻止或延迟候选产品的上市批准，限制批准后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们未来获得上市批准的获准产品或候选产品的能力。

我们无法预测未来会采取哪些医疗改革举措。但是，我们预计，ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准，并给任何批准产品的价格带来额外的下行压力。这些法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少。医疗保险或其他政府计划补助金的任何减少都可能导致私人付款人的补助金出现类似的减少。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会使我们无法创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。

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已经提出了立法和监管提案，以扩大批准后的要求，限制药品的销售和促销活动。我们无法确定是否会颁布额外的立法变革，或者美国食品和药物管理局的法规、指南或解释是否会发生变化，也无法确定这些变化会对我们的业务产生什么影响。此外，美国国会加强对FDA批准程序的审查可能会大大推迟或阻碍我们未来候选产品的上市批准，并使我们受到更严格的产品标签和上市后条件以及其他要求的约束。

请参阅截至2023年12月31日的财政年度的10-K表年度报告中题为 “业务—政府监管—药品保险、定价和报销” 和 “业务—政府监管—医疗改革” 的章节。

我们受反腐败法、出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律的约束。如果我们不遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，这可能会对其业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。

我们的业务受反腐败法律的约束，包括《反海外腐败法》（“FCPA”）和其他反腐败法律，这些法律适用于我们开展业务并可能在未来开展业务的国家。FCPA 和其他法律通常禁止我们、我们的官员、雇员和中介机构向政府官员或其他人员行贿、受贿或支付其他违禁款项，以获得或保留业务或获得其他商业优势。将来，我们可能会在可能违反《反海外腐败法》的高风险司法管辖区开展业务，并可能参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能会使我们承担《反海外腐败法》或当地反腐败法规定的责任。此外，我们无法预测其国际业务可能受到的未来监管要求的性质、范围或影响，也无法预测现有法律的管理或解释方式。

我们还受管理我们国际业务的其他法律和法规的约束，包括美国政府和欧盟或英国当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和个人的经济制裁、海关要求和货币兑换法规，我们统称为 “贸易管制法”。

无法保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反海外腐败法》或其他法律要求，包括贸易管制法。如果我们不遵守《反海外腐败法》和其他反腐败法律或贸易管制法，我们可能会受到刑事和民事处罚、撤回和其他制裁和补救措施以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和流动性产生不利影响。同样，对美国或其他当局可能违反《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易管制法的任何调查也可能对我们的声誉、业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。

美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足可能会阻碍他们雇用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻碍新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻碍这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。

美国食品和药物管理局审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法规、监管和政策的变化。结果，近年来，该机构的平均审查时间有所波动。此外，政府对美国证券交易委员会和我们业务可能依赖的其他政府机构的资助，包括为研发活动提供资金的政府资助，受政治进程的影响，政治进程本质上是不稳定和不可预测的。

美国食品药品管理局和其他机构的中断也可能缩短必要政府机构审查和/或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年中，美国政府多次关闭，某些监管机构，例如FDA和SEC，不得不让关键的FDA、SEC和其他政府雇员休假并停止关键活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，在我们作为上市公司的运营中，未来的政府关闭可能会影响我们进入公开市场和获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续运营。

与我们依赖第三方相关的风险

我们没有大规模生产临床或商业规模的产品或候选产品的经验，也没有制造工厂。我们目前依赖单一的第三方制造商来制造

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马沃里沙福的活性药物成分（“API”），以及马沃里沙福成品胶囊的单一制造商。如果我们在这些第三方遇到问题，mavorixafor的生产可能会延迟，这可能会损害我们的经营业绩。

为了满足我们对临床用品的预计需求，以通过监管批准和商业化制造来支持我们的开发活动，我们目前合作的制造商将需要增加其生产频率和/或规模，或者我们需要寻找更多或替代的制造商。如果我们使用的当前制造商无法满足需求，或者我们遇到任何问题，我们还没有找到替代供应商。如果出现此类问题，并且我们无法安排替代的第三方制造来源，我们无法找到能够复制现有制造方法的替代第三方，或者我们无法按照商业上合理的条件或及时进行复制，则我们可能无法完成候选产品的开发，也无法进行营销或分销。

依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造我们的产品或候选产品，我们就不会承受这些风险，包括依赖第三方来确保监管合规和质量保证、第三方可能由于我们无法控制的因素（包括未能合成和制造我们的候选产品或我们最终可能根据我们的规格进行商业化的任何产品）而违反制造协议，以及终止或不续订的可能性第三方根据自己的业务优先事项达成的协议，而该协议对我们来说代价高昂或有损害。此外，美国食品和药物管理局和其他监管机构要求我们最终可能商业化的产品或候选产品必须根据cGMP和类似的外国标准生产。参与制造和分销批准药物的药品制造商和其他实体必须向美国食品药品管理局和一些州机构注册其机构，并定期接受突击检查，以检查其是否符合cGMP要求。制造过程的变更受到严格监管，通常需要事先获得美国食品和药物管理局或其他监管机构的批准才能实施。美国食品和药物管理局的要求还要求调查和纠正任何偏离cGMP的情况，并对我们和我们可能决定使用的任何第三方制造商施加报告和文件要求。因此，制造商必须继续在生产和质量控制领域花费时间、金钱和精力，以保持cGMP合规性。我们的第三方制造商未能遵守cGMP或未能扩大生产流程，包括未能及时交付足够数量的候选产品或产品，都可能导致我们的任何候选产品延迟或无法获得监管部门的批准。此外，此类失败可能成为美国食品和药物管理局发布警告信、撤回对先前授予我们的候选产品的批准或采取其他监管或法律行动的依据，包括召回或没收、全部或部分暂停生产、暂停正在进行的临床试验、拒绝批准待处理的申请或补充申请、扣留产品、拒绝允许产品进出口、禁令或实施民事和刑事处罚。

我们当前的制造商和任何未来的制造商可能无法以制造商业上成功的产品所必需的成本、数量或及时的方式生产我们的产品或候选产品。如果我们成功地将任何候选产品商业化，我们可能需要建立大规模的商业制造能力。此外，随着我们药物研发渠道的增加和成熟，我们将对临床研究和商业制造能力的需求越来越大。我们在商业规模上制造药品的经验有限，其中一些制造商需要扩大生产规模，以满足我们对商业制造的预期需求，而商业制造的满意度可能无法及时得到满足。

我们依靠第三方 CRO 来进行临床前研究和临床试验。如果这些 CRO 未能成功履行合同职责或在预期的最后期限之前完成任务，我们可能无法获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到严重损害。

我们一直依赖并计划继续依赖第三方合同研究机构（CRO）和临床数据管理组织来监测和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。尽管我们仅控制其活动的某些方面，但我们有责任确保我们的每项研究都按照适用的协议以及法律、监管和科学标准进行，并且我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。我们还依靠第三方根据良好实验室规范（GLP）要求和1966年《实验动物福利法》（如适用）的要求进行临床前研究。我们、我们的CRO和临床试验场所必须遵守法规和当前的良好临床规范（GCP）以及类似的外国要求，以确保在临床试验中保护患者的健康、安全和权利，并确保数据的完整性。监管机构通过定期检查试验发起人和试验场所来确保遵守GCP要求。如果我们、我们的任何CRO或我们的临床试验场所不符合适用的GCP要求，则我们的临床试验或特定地点生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。

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我们的CRO不是我们的员工，除了根据我们与此类CRO的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的临床和临床前项目投入了足够的时间和资源。如果 CRO 未能成功履行合同义务或遵守预期的时间表，或者由于未能遵守我们的临床协议、监管要求或其他原因，他们获得的临床数据的质量或准确性受到损害，我们的临床试验可能会延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门的批准或成功实现我们的候选产品的商业化。结果，我们的经营业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，创收能力可能会延迟。

如果获得批准，我们的供应链中断可能会延迟我们的产品或候选产品的商业发布。

我们供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们目前依赖马沃里沙福的单一来源供应商，以及马沃里沙福成品胶囊的单一供应商。如果其中任何一家单一来源供应商在其制造工厂遭受重大自然或人为灾害，在找到合格的替代供应商之前，我们将无法以商业规模生产马沃里沙福。尽管存在替代供应来源，但具有必要制造和监管专业知识和设施的第三方供应商的数量有限，而且安排替代供应商可能很昂贵，需要花费大量时间。为正在进行的临床研究提供产品或候选产品或其关键材料的任何重大延误都可能大大延迟我们的临床研究、产品测试的完成以及对候选产品的潜在监管批准。如果我们或我们的制造商在监管部门批准我们的候选产品后无法购买这些关键材料，那么我们的候选产品的商业发布将被推迟，这将削弱我们通过销售候选产品获得收入的能力。

我们的员工、主要调查员、CRO、首席营销官和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

我们面临员工、主要调查员、CRO、首席营销官和顾问可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事方的不当行为可能包括故意不遵守美国食品和药物管理局的法规或类似的外国监管机构的类似法规、向 FDA 或类似的外国监管机构提供准确的信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及类似外国监管机构制定和执行的类似法律和法规、准确报告财务信息或数据或披露对我们进行未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止范围广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。员工或第三方的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁并严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施，例如员工培训，可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，也无法保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地捍卫自己或维护我们的权利，则这些行动可能会对我们的业务和经营业绩产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。

我们已经建立了合作关系，将来可能会寻求有选择地建立合作关系，如果我们无法在商业上合理的条件下建立合作关系，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。

我们的药物开发计划和候选产品的潜在商业化将需要大量额外现金来支付开支。对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药和生物技术公司合作，开发这些候选产品并进行潜在的商业化。

在寻找合适的合作者方面，我们面临着激烈的竞争。除其他外，我们能否就合作达成最终协议将取决于我们对合作者资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作者对许多因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、美国食品药品管理局或美国以外类似监管机构批准的可能性、相关候选产品的潜在市场、制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性、竞争产品的潜力、我们在技术所有权方面存在的不确定性，如果不考虑挑战的优点以及行业和市场条件，这种所有权就可能存在不确定性一般来说。合作者还可以考虑针对可能可供合作的类似适应症的替代候选产品，以及这种合作对我们的候选产品是否比与我们的合作更具吸引力。

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我们可能依靠这样的合作来开发和商业化我们的候选产品。如果这些合作不成功，我们可能无法利用候选产品的市场潜力。

我们已经并且将来可能会有选择地寻找第三方合作者来开发和商业化我们的候选产品。在任何合作安排中，我们可能的合作者包括大中型制药公司、区域和国家制药公司以及生物技术公司。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们对合作者专门用于开发或商业化候选产品的资源数量和时间的控制可能有限。我们从这些安排中获得收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。

涉及候选产品的合作给我们带来了许多风险，包括：

•合作者在决定将用于这些合作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；

•合作者不得寻求我们的候选产品的开发和商业化，也可能根据临床试验结果、合作者战略重点或可用资金的变化或外部因素（例如转移资源或创造竞争优先事项的收购）选择不继续或续订开发或商业化计划；

•合作者可能推迟临床试验，为临床试验计划提供足够的资金，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求对候选产品进行新配方进行临床测试；

•如果合作者认为竞争产品更有可能成功开发或根据比我们更具经济吸引力的条款进行商业化，则合作者可以独立开发或与第三方共同开发与我们的候选产品或产品直接或间接竞争的产品；

•对一种或多种候选产品或产品拥有营销和分销权的合作者可能没有为此类药物的营销和分销投入足够的资源；

•合作者可能无法妥善维护或捍卫我们的知识产权，或者可能以引发诉讼的方式使用我们的专有信息，这可能会危及或使我们的专有信息失效，或者使我们面临潜在的诉讼；

•合作者与我们之间可能会出现争议，导致我们的候选产品或产品的研究、开发或商业化延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，转移管理层的注意力和资源；

•如果我们发生控制权变更，在合作中确定的情况下，我们可能会失去某些宝贵的权利；

•合作可能会终止，如果终止，则可能需要额外的资金来进一步开发或商业化适用候选产品；以及

•合作协议可能无法以最有效的方式或根本无法导致产品或候选产品的开发或商业化。此外，如果我们未来的合作者参与业务合并，那么在这种合作下继续推行和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。

与我们的知识产权相关的风险

美国法院最近的法律和裁决使得很难预测我们行业将如何颁发或执行专利。

美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会对我们保护技术和执行知识产权的能力产生重大影响。

在过去的十年中，专利法和美国专利商标局（“USPTO”）的规则发生了许多变化，这可能会对我们保护技术和执行知识产权的能力产生重大影响。例如，2011年签署成为法律的《Leahy-Smith 美国发明法》（“AIA”）包括从 “先发明” 制度向 “先申请” 制度的过渡，并改变了对已颁发专利的质疑方式。允许第三方对新颁发的专利提出质疑的某些变更，例如设立当事方审查程序，已于2012年9月16日生效。在这些诉讼中质疑专利所需的举证责任低于地方法院的诉讼，生物制剂和制药行业的专利已通过这些新的授权后质疑成功地受到质疑。此外，美国最高法院近年来对几起专利案件作出了裁决，要么缩小了特定情况下可用的专利保护范围，要么削弱了特定情况下专利所有者的权利。取决于美国国会、联邦法院和

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美国专利商标局，与美国专利局相关的专利法的这些实质性变化可能会进一步削弱我们获得新专利或执行我们未来可能获得的现有专利和专利的能力，所有这些都可能损害我们的业务。

此外，从事生物制剂和药品开发和商业化的公司的专利地位尤其不确定。我们无法向您保证，我们为我们的技术和产品寻求专利保护的努力不会受到上述变化、地区法院未来案件裁决或美国专利商标局发布的指导或程序变更的负面影响。我们无法完全预测最高法院的裁决可能对生命科学公司未来获得或执行与其产品和技术相关的专利的能力产生什么影响。

此外，尽管最高法院在Myriad案中裁定自然存在的DNA的分离部分不符合专利资格，但某些第三方可能会指控我们可能开展的活动侵犯了其他与基因相关的专利索赔，我们可能认为有必要通过维护非侵权和/或无效立场来保护自己免受这些主张的侵害，或者为获得这些索赔的许可付费。在上述任何情况或其他涉及第三方知识产权的情况下，如果我们未能成功抗辩专利侵权索赔，我们可能被迫支付赔偿金或受到禁止我们使用专利标的物的禁令。这样的结果可能会损害我们的业务。

如果我们无法保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。

我们依赖于我们保护专有技术的能力。我们依赖商业秘密、专利、版权和商标法，以及与员工和第三方签订的保密、许可和其他协议，所有这些协议仅提供有限的保护。

我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和维持与我们的专有技术和产品相关的专利保护的能力。如果根据我们的许可协议，我们有权这样做，我们会通过在美国和国外提交与对我们的业务至关重要的新技术和产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。

生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利（包括第三方许可给我们的专利权）的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值都非常不确定。

无论是在美国境内还是境外，我们为监管和保护我们的专有权利而采取的措施可能不足以防止我们的专有信息被盗用或侵犯我们的知识产权。根据我们目前颁发的任何专利已经授予的权利以及根据未来颁发的专利可能授予的权利可能无法为我们提供我们正在寻求的专有保护或竞争优势。如果我们无法获得和维持对我们的技术和产品的专利保护，或者获得的专利保护范围不够，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的相似或优于我们的技术和产品，我们成功将技术和产品商业化的能力可能会受到不利影响。

关于专利权，我们不知道我们的任何产品或候选产品的任何待处理专利申请是否会导致专利的签发，以保护我们的技术或产品，或者有效防止他人将竞争性技术和产品商业化。除非此类申请发放了专利，否则我们待处理的申请不能对使用此类申请中声称的技术的第三方强制执行。此外，审查过程可能要求我们或我们的许可方缩小索赔范围，这可能会限制可以获得的专利保护范围。尽管我们与Genzyme签订的许可协议包括许多专利授予我们的专利，但专利的颁发并不能确定其发明权、范围、有效性或可执行性，我们拥有或从第三方获得许可的已颁发专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到质疑。此类质疑可能会导致专利保护的丧失、对此类专利的索赔范围缩小或此类专利的无效或不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同技术和产品的能力，或限制我们技术和产品的专利保护期限。防止未经授权使用我们的专利技术、商标和其他知识产权既昂贵又困难，在某些情况下可能不可能。在某些情况下，可能很难或不可能发现第三方侵权或挪用我们的知识产权，即使与已发出的专利索赔有关，而且证明任何此类侵权行为可能更加困难。

我们可能需要承担大量费用才能获得我们的知识产权，而且我们无法确保候选产品获得有意义的专利保护。

专利申请过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。此外，我们也有可能做不到

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在我们的开发和商业化活动中作出的进一步发明在公开披露之前确定其可获得专利的方面，因此获得专利保护为时已晚。此外，考虑到开发、测试和监管审查新候选产品所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。如果我们正在申请专利的任何国家都有专利条款，我们希望寻求延长这些条款。这包括在美国，根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》，该法允许将涵盖经批准的产品的专利到期后最多延长五年，前提是该产品的商业营销或使用许可是首次获准的商业营销或使用，并且该专利的剩余期限不超过14年。但是，包括美国食品和药物管理局在内的适用机构和其他国家的同等监管机构可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可以通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比原本更早地推出他们的产品。美国和其他国家专利法的变化或专利法的解释可能会降低我们专利的价值或缩小我们的专利保护范围。外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利，这些外国法律也可能会发生变化。科学文献中有关发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到申请后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们或我们的许可方是最先提出我们拥有或许可的专利或待处理的专利申请中要求的发明的人，也无法确定我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。

获得和维持我们的专利保护取决于政府专利机构规定的各种程序、文件、费用支付和其他要求的遵守情况，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在专利有效期内，任何已发布专利的定期维护费都将分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守许多程序、文件、费用支付和其他要求。尽管在许多情况下，无意中失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到纠正，但在某些情况下，不合规行为可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未能在规定的时限内对官方行动作出回应、不支付费用以及未能适当合法化和提交正式文件。如果我们或我们的许可方未能维持涵盖候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能能够进入市场，这将对我们的业务产生重大不利影响。

专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选产品中的竞争地位。

专利的寿命有限。在美国，如果按时支付所有维护费，则专利的自然到期时间通常为自其最早的美国非临时申请日起20年。可以有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们的候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们也可能对来自包括仿制药或生物仿制药在内的竞争产品的竞争持开放态度。鉴于开发、测试和监管审查新候选产品所需的时间，保护此类候选产品的专利可能会在此类候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们自有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来排除他人将与我们相似或相同的产品商业化。

我们可能会卷入保护或执行知识产权的诉讼，这可能代价高昂、耗时且不成功。

除了有可能就针对其提起的侵权索赔提起诉讼外，我们可能成为其他专利诉讼和其他诉讼的当事方，包括双方间审查程序、授予后复审程序、美国专利商标局宣布的衍生程序以及外国与我们当前或未来的技术或候选产品或产品有关的类似程序。任何专利诉讼或其他程序，即使得到对我们有利的解决，也可能给我们带来巨大代价。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担此类诉讼或诉讼的费用，因为他们的财务资源要多得多。专利诉讼和其他程序也可能占用大量的管理时间。专利诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会削弱我们在市场上的竞争能力。

竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的知识产权，包括可能颁发给我们或由我们许可的专利。因此，我们可能需要提出索赔，以阻止第三方侵权或未经授权的使用。任何此类索赔

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可能会促使这些当事方对我们提出反诉，包括指控我们侵犯其专利或其他知识产权的索赔。这可能非常昂贵，特别是对于我们这样规模的公司而言，而且非常耗时，而且即使我们成功了，我们可能获得的任何金钱赔偿金或其他补救措施也可能没有商业价值。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们声称的知识产权无效或不可执行，或者可能以我们的知识产权不涵盖其技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。在任何诉讼或辩护程序中作出不利裁决都可能使我们的知识产权面临失效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临不予颁发的风险。

如果我们的专利或其他知识产权的广度或强度受到损害或威胁，则可能允许第三方将我们的技术或产品商业化，或者导致我们在不侵犯第三方知识产权的情况下无法将我们的技术和产品商业化。此外，可能会阻止第三方与我们合作。

美国专利商标局或其外国同行提起的干预或推导程序对于确定发明对我们的专利申请的优先权可能是必要的，我们也可能参与美国专利商标局或其外国同行提起的其他诉讼，例如复审程序。由于制药领域的激烈竞争，此类诉讼的数量可能会增加。这可能会延迟对我们待处理的专利申请的起诉，或影响我们未来可能获得的任何专利的有效性和可执行性。此外，任何此类诉讼、提交或程序都可能对我们造成不利的解决，即使成功，也可能导致巨额费用和干扰我们的管理层。

此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。此外，与我们业务领域相关的知识产权法仍在不断发展，因此，我们行业中的专利和其他知识产权地位可能会发生变化，而且往往是不确定的。在任何此类诉讼或其他保护我们技术的努力中，我们可能不会占上风，并且判给的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业价值。在此类诉讼过程中，可以公开宣布听证会的结果、动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果为负面，那么我们的普通股的市场价格可能会受到严重损害。

如果我们未能遵守向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可方的业务关系中断，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。

我们是多项许可协议的当事方，可能需要从其他人那里获得额外的许可才能推进我们的研发活动或允许我们当前的候选产品以及我们将来可能发现和开发的任何产品商业化。我们目前的许可协议要求我们承担各种开发、尽职调查、商业化和其他义务，我们预计未来的许可协议也将规定这些义务。尽管我们做出了努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了此类许可协议规定的义务，因此可能会终止许可协议，从而取消或限制我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。如果这些内部许可被终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方可以自由寻求监管部门批准和销售与我们的产品相同的产品，我们可能会被要求停止候选产品的开发和商业化。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

此外，可能会出现有关受许可协议约束的知识产权的争议，包括：

•根据许可协议授予的权利的范围和其他与解释有关的问题；

•我们的候选产品、技术和流程在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；

•根据我们的合作开发关系对专利和其他权利进行再许可；

•我们在许可协议下的尽职调查义务以及哪些活动符合这些尽职调查义务；

•我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的发明权和所有权；以及

•专利技术发明的优先权。

此外，我们目前向第三方许可知识产权或技术所依据的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为的相关知识产权或技术权利的范围，或者增加我们认为在相关协议下的财务或其他义务，这两种情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果有关我们许可的知识产权的争议阻碍或损害了我们维持现有知识产权的能力

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根据商业上可接受的条款进行许可安排，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

有时，我们可能需要依赖专有技术的许可证，这些许可可能很难或昂贵地获得，或者我们可能会丢失某些可能难以更换的许可证。

我们可能需要获得第三方持有的专利和其他专有权利的许可才能开发、制造和销售我们的候选产品。如果我们无法以商业上合理的条件及时获得这些许可证并维持这些许可证，那么我们对候选产品的商业营销能力可能会受到抑制或阻碍，这可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和现金流产生重大不利影响。

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将不确定，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。

我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售候选产品的能力，以及在不侵犯第三方专有权利的情况下使用我们的专有技术的能力。我们可能会成为未来与我们的产品和技术有关的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到威胁，包括美国专利商标局之前的干涉和各种授予后程序、非美国异议程序和德国无效程序。第三方可能会根据现有专利或将来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。

由于任何此类侵权索赔，或为了避免潜在的索赔，我们可能会选择或被迫向第三方寻求知识产权许可。这些许可证可能无法以可接受的条款提供，或者根本无法获得。即使我们能够获得许可，该许可也可能要求我们支付许可费或特许权使用费，或者两者兼而有之，并且授予我们的权利可能是非排他性的，这意味着我们的竞争对手也可以获得相同知识产权的许可。最终，如果由于实际或威胁的侵权索赔，我们无法以可接受的条件签订相关知识产权的许可，则我们可能会被阻止将候选产品或技术商业化，或者被迫停止业务运营的某些方面。此外，如果我们试图修改候选产品或技术，或开发替代方法或产品以应对侵权索赔或避免潜在的索赔，我们可能会产生巨额成本，产品推出延迟或销售中断。最终，这样的努力可能会失败。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻碍我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。为这些索赔进行辩护，无论其案情如何，都将涉及巨额的诉讼费用，并将大量从我们的业务中转移员工资源。如果对我们的侵权索赔获得成功，我们可能需要支付巨额赔偿，包括因故意侵权而产生的三倍赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一项或多项许可，这可能是不可能的，也可能需要大量的时间和金钱支出。

对我们提出索赔的各方可能比我们更有效地承担复杂的专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于在知识产权诉讼或行政程序中需要进行大量的披露，因此我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。此外，任何诉讼的启动和持续所产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或者对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。

知识产权诉讼可能导致我们花费大量资源，分散我们的员工对正常职责的注意力。

与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序，无论有无法律依据，都是不可预测的，通常成本高昂且耗时，并且可能会从我们的核心业务中转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员对正常职责的注意力。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，因此在这种类型的诉讼中，我们的某些机密信息有可能因披露而受到泄露。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序的结果或事态发展，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响，并对我们筹集额外资金的能力产生负面影响。此类诉讼或诉讼可能会大大增加我们的营业亏损，减少可用于开发活动或未来任何销售、营销或分销活动的资源。

我们可能没有足够的财政或其他资源来充分进行此类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承受此类诉讼或诉讼的费用，因为他们拥有更多的财务资源以及更成熟和发达的知识产权组合。因此，尽管我们做出了努力，

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可能无法阻止第三方侵权或挪用或成功质疑我们的知识产权。专利诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

我们的商业秘密难以保护，如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。

除了为我们的某些技术和候选产品寻求专利外，我们还依赖商业秘密，包括未获得专利的专有技术、技术和其他专有信息，来保持我们的竞争地位。我们力求保护这些商业秘密，部分原因是与有权访问这些信息的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密、不竞争、禁止招揽和发明转让协议，规定他们有义务将他们在为我们工作过程中开发的任何发明转让给我们。但是，我们无法保证我们已经与可能拥有或已经获得我们商业秘密的各方签署了这些协议，也无法保证我们执行的协议将提供足够的保护。尽管做出了这些努力，但其中任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法为此类违规行为获得足够的补救措施。因此，我们可能被迫对第三方提起索赔，或为他们对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们所认为的知识产权的所有权。监控未经授权的披露非常困难，而且我们不知道我们为防止此类披露所遵循的程序是否足够，或将来是否足够。强制执行有关一方非法披露或盗用商业秘密的指控是困难的、昂贵的、耗时的，而且结果是不可预测的。此外，美国境内外的一些法院可能不太愿意或不愿保护商业秘密。如果我们作为商业秘密保护的任何技术或信息由竞争对手合法获取或独立开发，我们无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位就会受到损害。

我们可能会被指控我们的员工错误地使用或披露了其前雇主的涉嫌商业秘密。

我们的员工，包括我们的高级管理人员，以前曾在其他生物技术或制药公司工作，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。所有此类个人，包括我们的每位高级管理层成员，都签署了与之前的工作相关的专有权利、保密和非竞争协议。尽管我们努力确保我们的员工不会在为我们工作中使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控我们或这些员工使用或披露了任何此类员工的前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们不知道有任何与这些问题或与我们的高级管理层达成的协议相关的潜在或未决索赔，但将来可能需要提起诉讼来抵御此类索赔。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能损失宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地针对此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。

为我们在世界各地的所有候选产品提交、起诉和辩护专利的费用将高得令人望而却步。总的来说，我们已在以下司法管辖区为我们的知识产权寻求专利保护：美国、加拿大、中国、日本以及通过欧洲专利局在欧洲国家。竞争对手可能会在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，他们可能会将原本侵权的产品出口到我们有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品竞争，我们的专利主张或其他知识产权可能不足以有效或不足以阻止它们进行这种竞争。

许多公司在保护和捍卫外国司法管辖区的知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利和其他知识产权保护，尤其是与生物制药有关的专利和其他知识产权保护，这可能使我们难以停止侵犯我们的专利或销售侵犯我们所有权的竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的精力和注意力从业务的其他方面转移开。

再举一个例子，近年来，欧洲专利法的复杂性和不确定性有所增加。在欧洲，新的统一专利制度可能会在2023年底之前推出，这将对欧洲的专利产生重大影响，包括在引入此类制度之前授予的专利。在统一专利制度下，欧洲的申请在获得专利后将很快可以选择成为统一专利，受其管辖

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统一专利法院（“UPC”）。由于UPC是一个新的法院系统，法院没有先例，这增加了任何诉讼的不确定性。在 UPC 实施之前授予的专利可以选择退出 UPC 的管辖范围，在 UPC 国家保留为国家专利。仍在 UPC 管辖下的专利将有可能受到基于 UPC 的单一撤销质疑，如果成功，则可能使 UPC 签署国的所有国家的专利无效。我们无法肯定地预测任何潜在变化的长期影响。

与我们的业务运营、员工事务和增长管理相关的风险

我们未来的成功取决于我们留住高管的能力，以及在竞争环境中吸引、留住和激励关键人才的能力，以培养熟练的生物技术人才。

由于我们业务的专业科学和管理性质，我们在很大程度上依赖于我们吸引和留住合格的科学、技术和管理人员的能力。我们还高度依赖当前管理团队的成员，包括我们的首席执行官宝拉·拉根博士。这些人提供的服务的损失将对我们目标的实现产生不利影响。这些人可以随时离开我们的工作，因为他们是 “随意” 的员工。有效的继任计划对我们的长期成功也很重要。未能确保知识的有效传授和关键员工的顺利过渡，可能会阻碍我们的战略规划和执行。尽管我们预计在整合新任命的高管和经理时将进入有序的过渡进程，但我们面临着与管理层过渡相关的各种风险和不确定性，包括管理层将注意力从业务问题上转移开、未能留住其他关键人员或机构知识流失。此外，失去我们的任何执行官、其他关键员工以及其他科学和医学顾问的服务，以及无法找到合适的替代品，都可能导致产品开发延迟，并损害我们的业务。

我们的成功将取决于我们留住管理团队和其他关键员工的能力，以及将来吸引和留住合格人员的能力。失去某些高级管理层成员或关键员工的服务可能会阻碍或延迟我们战略目标的实施和完成，或者将管理层的注意力转移到寻找合格的替代者上。制药领域对合格人才的竞争非常激烈，我们无法保证我们能够留住现有人员或吸引和留住发展业务或招聘合适的替代人员所必需的新合格人才。

我们将需要扩大组织规模，在管理这种增长方面我们可能会遇到困难。

截至 2024 年 3 月 31 日，我们有 116 名全职员工。随着我们开发和商业化计划和战略的制定或未来任何收购的结果，我们将需要额外的管理、运营、开发、销售、营销、财务和其他资源。我们目前的管理、人员和系统将不足以支持未来的增长。未来的增长将给我们的员工带来显著的额外责任，包括：

•有效管理我们的临床试验；

•识别、招聘、维护、激励和整合其他员工；

•有效管理我们的内部开发工作，同时遵守我们对许可方、承包商和其他第三方的合同义务；

•改善我们的管理、发展、运营和财务系统；以及

•扩大我们的设施。

随着业务的扩大，我们将需要管理与各种战略合作者、供应商和其他第三方的更多关系。我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化和有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来增长的能力。为此，我们必须能够有效地管理我们的开发工作和临床试验，并雇用、培训和整合更多的管理、行政、研发以及销售和营销人员。我们可能无法完成这些任务，而我们未能完成其中的任何一项都可能阻碍我们成功发展公司。

制药行业竞争激烈，受到快速而重大的技术变革的影响，这可能使我们的技术和产品过时或失去竞争力。

制药行业竞争激烈，受到快速而重大的技术变革的影响，这可能使我们的某些产品过时或失去竞争力。在肿瘤适应症疗法的开发中尤其如此，新产品和产品组合正在迅速开发，从而改变了患者的治疗模式。无法保证我们的候选产品会是最好的，具有最佳的安全特征，是第一个上市的，或者是最经济的制造或使用产品。引入竞争疗法作为我们的候选产品的替代品可能会大大降低这些开发项目的价值或成功将这些候选产品商业化的机会，这可能会对我们的长期财务成功产生重大不利影响。

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我们将与美国和国际上的公司竞争，包括大型制药和化学公司、专业CRO、研发公司、大学和其他研究机构。与我们相比，我们的许多竞争对手拥有更多的财务资源以及销售和营销能力，在药品临床测试和人体临床试验方面的经验更丰富，在获得FDA和其他监管机构批准方面的经验也更丰富。此外，我们的一些竞争对手的开发和制造成本可能较低。

我们严重依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞或数据丢失，包括任何网络安全事件，都可能泄露与我们的业务相关的敏感信息，使我们无法访问关键信息或使我们承担责任，这可能会损害我们有效经营业务的能力，并对我们的业务和声誉产生不利影响。

在我们的正常业务过程中，我们、我们的合同研究组织以及我们依赖的其他第三方收集和存储敏感数据，包括受法律保护的患者健康信息、有关我们员工的个人身份信息、知识产权和专有业务信息。我们利用现场系统管理和维护我们的应用程序和数据。这些应用程序和数据包含各种各样的关键业务信息，包括研发信息以及业务和财务信息。

这些关键信息的安全处理、存储、维护和传输对我们的运营和业务战略至关重要。此外，尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统以及与我们签订合同的第三方的计算机系统仍容易受到网络攻击、计算机病毒、漏洞、未经授权的访问、员工失误或不当行为或其他干扰造成的中断，或自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障造成的损害。

此外，我们还实施了一种工作模式，使我们几乎所有的员工都能定期远程工作，这可能会使我们更容易受到网络攻击。任何此类事件都可能危及我们的网络，存储在那里的信息可能被未经授权的各方访问、公开披露、丢失或被盗。我们已采取措施来检测和应对此类安全事件以及违反隐私和安全法规的行为。任何此类访问、披露或其他信息丢失都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律规定的责任、政府执法行动和监管处罚。未经授权的访问、丢失或传播还可能干扰我们的运营，包括我们开展研究、开发和商业化活动、处理和准备公司财务信息、管理业务的各种销售、一般和管理方面的能力，以及损害我们的声誉，此外可能需要花费大量资源进行补救，其中任何一种都可能对我们的业务产生不利影响。临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管部门批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。此外，无法保证我们会立即发现任何此类中断或安全漏洞（如果有的话）。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者机密或专有信息被不当披露，我们可能会承担责任，我们的研究、开发和商业化工作可能会延迟。

我们使用净营业亏损抵消未来应纳税所得额的能力可能会受到某些限制。

由于期限有限或由于美国税法的限制，我们的净营业亏损（“NOL”）结转额可能会到期，未使用且无法抵消未来的纳税负债。截至2023年12月31日，我们的美国联邦和州净资产分别为4亿美元和3.890亿美元。根据适用的美国税法，我们在截至2017年12月31日或之前的纳税年度中产生的净利润只能结转20年。根据经CARES法案修改的《税法》，我们在截至2017年12月31日的纳税年度中产生的联邦净利润可以无限期结转，但联邦净利润的可扣除性，尤其是在2020年12月31日之后开始的纳税年度，可能会受到限制。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上遵守《税收法》和《CARES法》。

经修订的1986年《美国国税法》第382条或第382条包含的规则限制了进行所有权变更的公司使用其净营业亏损（NOL）和截至此类所有权变更之日存在的税收抵免的能力。根据规则，这种所有权变更通常是指在连续三年内公司50％以上股票的所有权发生任何变化。这些规则的运作通常侧重于规则认为直接或间接拥有公司5％或以上股票的股东的所有权变动，以及因公司新发行的股票而产生的所有权变化。自成立以来，我们经历了多次所有权变更，并且正在进行一项研究，以评估所有权变更是否已发生以及这些所有权变更是否会限制我们的 NOL 结转资产的未来使用。第382条所定义的未来所有权变更可能会进一步限制每年可用于抵消未来应纳税所得额的NOL结转金额。

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我们的定期贷款包含限制我们经营业务的灵活性的限制。

2018年10月，我们与Hercules签订了一项贷款和担保协议，该协议最近于2023年8月修订，该协议以我们几乎所有资产（不包括知识产权）的留置权作为担保。这笔贷款包含各种契约，限制了我们进行特定类型交易的能力。除其他外，这些盟约限制了我们的能力：

•出售、转让、租赁或处置某些资产；

•承担债务；

•抵押或允许对某些资产留置权；

•进行某些投资；

•支付某些限制性付款，包括支付股息、回购或分配我们的普通股；以及

•与关联公司进行某些交易。

这些契约还包括一项要求，即我们在2025年1月31日之前保持总额大于或等于2000万美元的现金；但是，在2025年1月31日或之后，该金额必须等于贷款和担保协议下未偿贷款本金总额的20％。根据我们目前的现金、现金等价物和有价证券以及我们的现金流预测，不包括我们在上述保密协议获得批准时收到的优先审查凭证的潜在出售，并且没有其他外部融资来源，我们认为我们在2025年第一季度将无法达到上述最低现金水平。违反贷款和担保协议下的任何契约都可能导致贷款违约。在贷款违约事件发生时，贷款人可以选择宣布所有未偿金额（如果有）立即到期并应付款，并终止所有提供进一步信贷的承诺。如果我们无法偿还任何未偿还的款项，贷款人可以继续使用向他们提供的抵押品来担保此类债务。

我们的业务可能会受到经济衰退、通货膨胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机、政治危机、地缘政治事件（例如乌克兰和加沙战争）或其他宏观经济状况的不利影响，这些事件在过去和将来都可能对我们的业务和财务业绩产生负面影响。

全球经济，包括信贷和金融市场，经历了极端的波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升以及经济稳定的不确定性。例如，COVID-19 疫情导致大规模失业、经济放缓和资本市场的极端波动。美联储最近多次提高利率，以应对通货膨胀的担忧，并可能再次提高利率。更高的利率，加上减少的政府支出和金融市场的波动，可能会增加经济的不确定性。如果股票和信贷市场恶化，包括政治动荡或战争，例如乌克兰或加沙战争，则可能使任何必要的债务或股权融资更加难以及时或以优惠条件获得，成本更高或更具稀释性。通货膨胀率上升会增加我们的成本，包括劳动力和员工福利成本，从而对我们产生不利影响。

与我们的普通股所有权相关的风险

我们的股价一直波动不定，而且很可能会继续大幅波动。

我们普通股的市场价格已经并将继续受到重大波动的影响。制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格历来波动特别大。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：

•我们或我们的合作者开发候选产品和进行临床试验以证明此类候选产品安全有效的能力；

•我们或我们的合作者获得候选产品监管部门批准的能力或能力，以及延迟或未能获得此类批准；

•我们的任何候选产品未能证明安全性和有效性、获得监管部门批准并取得商业成功；

•未能维持我们现有的第三方许可、制造和供应协议；

•我们或我们的许可人未能起诉、维护或执行我们的知识产权；

•适用于我们当前或未来候选产品的法律或法规的变化；

•无法获得充足的候选产品供应或无法以可接受的价格获得充足的供应情况；

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•监管机构的不利决定；

•我们的竞争对手推出新产品或竞争产品；

•未能达到或超过我们可能向公众提供的财务和发展预测；

•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药行业的看法；

•我们或竞争对手的重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺的公告；

•与专有权利相关的争议或其他进展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得知识产权保护的能力；

•关键人员的增加或离职；

•重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼；

•我们关于我们的业务、财务状况和/或运营的重大进展的公告；

•如果证券或行业分析师没有发布有关我们的研究或报告，或者他们对我们的业务和股票发表了负面或误导性意见；

•类似公司市场估值的变化；

•总体宏观经济、政治和市场状况以及美国和国外金融市场的总体波动；

•未来出售我们的普通股或股东；

•我们普通股的交易量；

•与我们的市场有关的一般负面宣传，包括针对此类市场上的其他产品和潜在产品的负面宣传；

•医疗保健支付系统结构的变化；

•我们财务业绩的周期间波动；以及

•本 “风险因素” 部分和本年度报告其他地方描述的其他因素

此外，在股票市场上交易的公司普遍经历了极端的价格和数量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例，这导致许多公司的股价下跌，尽管其基本商业模式或前景没有根本改变。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括可能恶化的经济状况和其他不利影响，都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。过去，在公司证券的市场价格波动一段时间之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本，分散管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和声誉。

“便士股” 规则可能会使买入或卖出我们的证券变得困难，这可能会降低我们的股票的流动性，并使投资者更难买入和卖出我们的证券。

我们的证券交易受美国证券交易委员会的 “便士股” 规则的约束，预计在可预见的将来，我们的证券交易将继续受细价股规则的约束。美国证券交易委员会已通过法规，通常将便士股定义为任何市场价格低于每股5.00美元的股票证券，但某些例外情况除外。这些规则要求，任何向先前客户和合格投资者以外的人推荐我们的证券的经纪交易商都必须在出售之前为买方做出特别的书面适用性决定，并获得买方执行交易的书面协议。除非存在例外情况，否则法规要求在任何涉及便士股的交易之前提交一份披露时间表，解释便士股市场和与低价股交易相关的风险。此外，经纪交易商必须披露应支付给经纪交易商和注册代表的佣金以及他们提供的证券的当前报价。这些要求给经纪交易商带来的额外负担可能会阻碍经纪交易商推荐我们的证券交易，这可能会严重限制我们证券的流动性，从而对我们证券的市场价格产生不利影响。

如果证券分析师不发布有关我们业务的研究或报告，或者他们对我们的股票发表负面评价，我们的股票价格可能会下跌。

我们普通股的交易市场将在一定程度上受到行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能会选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或他们报告中包含的内容和观点。如果一位或多位股票研究分析师将我们的股票降级或发布其他不利的评论或研究，我们的普通股价格可能会下跌。如果一位或多位股票研究分析师停止对我们的报道或未能发表

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定期向我们报告，对普通股的需求可能会减少，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下降。

我们预计在可预见的将来我们不会支付任何现金分红。

目前的预期是，我们将保留未来的收益，为业务的发展和增长提供资金。此外，我们的债务协议条款禁止我们支付股息。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是您唯一的收益来源（如果有）。根据我们与Hercules签订的现有贷款和担保协议，我们不得申报或支付任何现金分红。

在公开市场上出售大量普通股可能会导致我们的股价下跌。

在公开市场上出售大量普通股，或者认为这些出售可能发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股权证券筹集资金的能力。 我们无法预测销售，尤其是我们的董事、执行官和重要股东的销售，可能对我们普通股的现行市场价格产生的影响。

此外，我们还在S-8表格上提交了注册声明，登记了根据我们的股权激励计划已发行或留待未来发行的期权或其他股权奖励的普通股的发行。根据这些注册声明注册的股票可在公开市场上出售，但须遵守归属安排和行使期权，对于我们的关联公司，则遵守第144条。

如果我们未能维持有效的财务报告内部控制体系，我们可能无法准确报告财务业绩或防止欺诈。结果，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和普通股的交易价格。

我们受经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）、2002年《萨班斯-奥克斯利法案》以及纳斯达克股票市场（“纳斯达克”）规章制度的报告要求的约束。根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条（“第404条”），我们需要对财务报告的内部控制进行系统和流程评估和测试，以使我们的管理层能够在本年度报告中报告对财务报告的内部控制的有效性。

有效的财务报告内部控制是我们提供可靠财务报告的必要条件，再加上适当的披露控制和程序，旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新控制措施或改进的控制措施或在实施过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行报告义务。此外，我们在需要时进行的任何与第 404 条相关的测试，或者我们的独立注册会计师事务所随后根据需要进行的任何测试，都可能发现我们对财务报告的内部控制存在缺陷，这些缺陷被认为是重大缺陷或重大缺陷，或者可能需要对合并财务报表进行前瞻性或追溯性修改，或者确定其他需要进一步关注或改进的领域。内部控制不力还可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对普通股的交易价格产生负面影响。

根据第404条，从本年度报告开始，我们的管理层必须提交一份关于财务报告内部控制的报告。但是，尽管我们仍然是非加速申报者，但我们无需附上由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告内部控制的认证报告。当我们不再是一家规模较小的申报公司并且不再有资格成为非加速申报人时，我们将需要支付大量额外的专业费用和内部成本，以扩大我们的会计和财务职能，以便纳入此类认证报告。

将来，我们可能会发现内部财务和会计控制系统及程序中的弱点，这些弱点可能导致合并财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制无法防止或发现所有错误和所有欺诈行为。控制系统，无论设计和操作多么完善，都只能为控制系统的目标的实现提供合理而非绝对的保证。由于所有控制系统的固有局限性，对控制措施的评估无法绝对保证不会发生因错误或欺诈而出现的错误陈述，也无法发现所有控制问题和欺诈事件。如果我们在内部控制中发现一个或多个重大缺陷，投资者可能会对我们的合并财务报表的可靠性失去信心，我们股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。

我们是一家 “规模较小的申报公司”，无法预测适用于小型申报公司的降低报告要求是否会降低我们的证券对投资者的吸引力。

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截至2023年6月30日，根据《交易法》，我们是 “小型申报公司”。如果（i）非关联公司持有的普通股的市值低于2.5亿美元，或（ii）我们在最近结束的财年中年收入低于1亿美元且非关联公司持有的普通股的市值低于7亿美元，则我们可能会继续是一家规模较小的申报公司。作为一家规模较小的申报公司，我们可以依赖小型申报公司可获得的某些披露要求的豁免，包括无需遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的审计师认证要求以及减少定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务。只要我们仍是一家规模较小的申报公司，我们就被允许并打算依赖此类豁免，免除某些披露和其他要求，这些豁免适用于其他非小型申报公司的上市公司。

我们无法预测投资者是否会发现我们的证券吸引力降低，因为我们可能依赖适用于小型申报公司的豁免和减少的披露义务。如果一些投资者因此发现我们的证券吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更具波动性。

我们可能会卷入证券集体诉讼或股东衍生诉讼，这可能会转移管理层的注意力并损害我们的业务，保险范围可能不足以支付所有费用和损失。

过去，证券集体诉讼或股东衍生品诉讼通常是在某些重大商业交易之后进行的，例如出售业务部门或宣布合并。这种风险对我们来说尤其重要，因为生物制药公司近年来经历了严重的股价波动。将来我们可能会卷入此类诉讼。诉讼的结果必然是不确定的，我们可能被迫花费大量资源为此类诉讼辩护，但我们可能无法获胜。对于我们的管理层来说，监控和防范法律诉讼非常耗时，这会削弱管理层将内部资源完全集中在业务活动上的能力。此外，我们可能会因任何此类诉讼而产生巨额律师费和费用。我们没有为与任何此类潜在诉讼有关的任何潜在责任设立任何储备金。将来，我们有可能作出判决或就金钱损害索赔达成和解。我们目前为其中一些潜在负债提供保险。其他潜在负债可能不在保险范围内，保险公司可能会对承保范围提出异议，或者保险金额可能不足以支付裁定的损害赔偿。此外，某些类型的损害可能不在保险范围内，将来可能无法为所有或某些形式的责任提供保险，或者将来可能变得昂贵得令人望而却步。在一项或多项法律事务或诉讼中作出不利于我们利益的决定可能会导致支付巨额赔偿金或罚款，并可能对我们的声誉、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们的公司章程文件和特拉华州法律中的规定可能会使收购我们公司变得更加困难，这可能有利于我们的股东，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。

我们的公司章程和章程中的规定可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变更，包括您本来可能会获得股票溢价的交易。这些条款还可能限制投资者将来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们董事会负责任命管理团队成员，因此这些条款可能会使股东更难更换董事会成员，从而阻碍或阻止股东更换或罢免我们现任管理层的任何尝试。除其他外，这些规定：

•设立机密董事会，使董事会并非所有成员都同时选举产生；

•仅允许通过董事会的决议更改董事的授权人数；

•限制股东将董事从董事会中撤职的方式；

•为可在股东大会和董事会提名中采取行动的股东提案制定预先通知要求；

•要求股东的行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止我们的股东在书面同意下采取行动；

•限制谁可以召集股东会议；

•授权董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，这可用于制定股东权益计划或所谓的 “毒丸”，这将削弱潜在敌对收购者的股票所有权，从而有效防止未经董事会批准的收购；以及

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•修改或废除我们的章程或章程的某些条款，需要获得我们所有股东都有权投出的至少 75% 的选票的持有者的批准。

此外，由于我们在特拉华州注册成立，我们受《特拉华州通用公司法》第203条的规定管辖，该条款禁止拥有我们已发行有表决权股票15％以上的个人在交易之日起的三年内与公司合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。

我们的公司注册证书规定，特拉华州大法官法院将是公司与股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东为与公司或我们的董事、高级职员、员工或股东之间的纠纷获得有利的司法论坛的能力。

我们的公司注册证书规定，特拉华州财政法院是代表公司提起的任何衍生诉讼或程序、任何声称我们的董事、高级职员、其他雇员或股东违反对公司或股东的信托义务的诉讼、根据《特拉华州通用公司法》或《特拉华州通用公司法》赋予管辖权的任何对公司主张索赔的诉讼的独家论坛特拉华州大法官法院，或根据我们的公司注册证书或章程产生或受内政原则管辖的任何主张索赔的诉讼。该条款可能会限制股东在其认为有利于与公司或我们的董事、高级职员、员工或股东的纠纷的司法论坛上提出索赔的能力，这可能会阻碍对公司和我们的董事、高级职员、员工或股东提起此类诉讼。

或者，如果法院认定我们的公司注册证书中的该条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

第 2 项。未经登记的股权证券销售和所得款项的使用

没有。

第 3 项。优先证券违约

没有。

第 4 项。矿山安全披露

不适用。

第 5 项。其他信息

规则 10b5-1 交易计划

在截至2024年3月31日的三个月中，公司的董事或高级管理人员均未通过、实质性修改或终止任何旨在满足第10b5-1（c）条或任何非规则10b5-1交易安排的肯定辩护条件的公司证券购买或出售合同、指示或书面计划。

63

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第 6 项。展品

以引用方式纳入：

展览 没有。

展品描述

表单

展品编号

申报日期

文件编号

3.1

截至2022年9月1日，经修订的重述公司注册证书。

8-K

3.1

09/01/2022

001-38295

3.2

经修订和重述的公司章程

8-K

3.2

11/20/2017

001-38295

4.1

普通股证书表格

8-K

4.1

3/13/2019

001-38295

31.1*

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官进行认证。

31.2*

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官进行认证。

32.1**

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官和首席财务官进行认证。

101.INS*

内联 XBRL 实例文档

101.SCH*

内联 XBRL 分类扩展架构文档

101.CAL*

内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档

101.DEF*

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档

101.LAB*

内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档

101.PRE*

内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档

104

封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中）

* 随函提交

** 本10-Q表季度报告附录32.1所附的认证不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不得以提及方式纳入公司根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件，无论该申报中包含任何一般的公司注册措辞。

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

			X4 PHARMICALS, INC.
日期：2024 年 5 月 7 日			来自：			/s/Paula Ragan，博士
						宝拉·拉根博士 总裁兼首席执行官（首席执行官）

日期：2024 年 5 月 7 日			来自：			/s/Adam S. Mostafa
						亚当·S·莫斯塔法 首席财务官兼财务主管（首席财务和会计官）

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