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会员美国公认会计准则：信用额度成员2024-03-310000882796美国公认会计准则：信用额度成员BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 会员2024-01-012024-03-310000882796BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 会员美国公认会计准则：信用额度成员BCRX：两周年和三周年纪念之间会员2024-01-012024-03-310000882796BCRX：三周年之后的会员BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 会员美国公认会计准则：信用额度成员2024-01-012024-03-310000882796BCRX: PharmakonAdvisorsSLP 会员美国公认会计准则：信用额度成员BCRX：四周年后会员2024-01-012024-03-310000882796BCRX: TermLoanTrancheamBerBCRX: PharmakonAdvisorsSLP 会员美国公认会计准则：信用额度成员2024-01-012024-03-310000882796BCRX: TermLoanTrancheamBerBCRX: PharmakonAdvisorsSLP 会员美国公认会计准则：信用额度成员BCRX: PikInterestPaymentIsmentIsmentIs2023-04-172023-04-170000882796BCRX: athyrium 会员BCRX: 信贷协议会员2020-12-070000882796BCRX: athyrium 会员BCRX: Termaloan会员BCRX: 信贷协议会员2020-12-072020-12-070000882796BCRX: 高级信贷机构会员BCRX：Midcap金融服务有限责任公司成员2020-12-072020-12-070000882796BCRX: athyrium 会员BCRX: TermbloanMebloan 会员BCRX: 信贷协议会员2022-07-290000882796BCRX: athyrium 会员BCRX: TermCloan会员BCRX: 信贷协议会员2022-07-290000882796BCRX: athyrium 会员BCRX: TermbandCloan 会员BCRX: 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计划0000882796BCRX：激励计划成员2024-01-012024-03-310000882796BCRX：激励计划成员2023-01-012023-03-310000882796BCRX: 激励计划成员2024-01-012024-03-310000882796BCRX: 激励计划成员2023-01-012023-03-310000882796BCRX：员工股票购买计划会员2024-01-012024-03-310000882796BCRX：员工股票购买计划会员2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：员工股权会员BCRX：激励计划成员2023-12-310000882796US-GAAP：员工股权会员BCRX：激励计划成员2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：员工股权会员BCRX：激励计划成员2024-03-310000882796BCRX：激励计划成员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-12-310000882796BCRX：激励计划成员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-03-310000882796BCRX：激励计划成员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-03-310000882796BCRX：激励计划成员US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：员工股权会员BCRX: 激励计划成员2023-12-310000882796US-GAAP：员工股权会员BCRX: 激励计划成员2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：员工股权会员BCRX: 激励计划成员2024-03-310000882796US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员BCRX: 激励计划成员2023-12-310000882796US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员BCRX: 激励计划成员2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员BCRX: 激励计划成员2024-03-310000882796US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员BCRX: 激励计划成员2023-01-012023-03-310000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComber2019-11-052019-11-050000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComber2019-11-050000882796SRT: 最低成员BCRX: Torii PharmaceuticalComber2019-11-050000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComberSRT: 最大成员2019-11-050000882796SRT: 最低成员BCRX: Torii PharmaceuticalComber2023-11-300000882796BCRX: Torii PharmaceuticalComberSRT: 最大成员2023-11-300000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 会员2023-11-032023-11-030000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 会员SRT: 最大成员2023-11-032023-11-03bcrx: 付款0000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 会员BCRX：200万会员的年净销售额2023-11-032023-11-030000882796BCRX: ClearsideBiomedicalInc 会员BCRX：年净销售额超过1500万会员2023-11-032023-11-030000882796US-GAAP：员工离职会员2023-01-012023-12-310000882796BCRX：研究与开发成员US-GAAP：员工离职会员2023-01-012023-12-310000882796US-GAAP：员工离职会员US-GAAP：出售一般和管理费用会员2023-01-012023-12-310000882796US-GAAP：员工离职会员2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：员工离职会员2024-03-310000882796US-GAAP：一次性解雇福利会员2024-01-012024-03-310000882796BCRX：研究与开发成员US-GAAP：一次性解雇福利会员2024-01-012024-03-310000882796US-GAAP：出售一般和管理费用会员US-GAAP：一次性解雇福利会员2024-01-012024-03-31 美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单 10-Q
x根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告
在截至的季度期间 2024年3月31日
要么
o根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告
在从 ________________________ 到 ____________________
委员会档案编号 000-23186
BIOCRYST 制药有限公司
（注册人的确切姓名如其章程所示）
| | | | | |
| 特拉华 | 62-1413174 |
| （州或其他司法管辖区 | （美国国税局雇主 |
| 公司或组织） | 证件号） |
| |
| 4505 英皇大道，200 号套房 | |
达勒姆, 北卡罗来纳 | 27703 |
| （主要行政办公室地址） | （邮政编码） |
+1-919-859-1302
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
| | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | 交易品种 | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股 | BCRX | 纳斯达克全球精选市场 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的x没有 o
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的x没有 o
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速过滤器 | x | 加速过滤器 | o |
| 非加速过滤器 | o | 规模较小的申报公司 | o |
| | | 新兴成长型公司 | o |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 o没有 x
截至2024年4月30日，注册人已发行的普通股数量为，面值0.01美元 206,377,088.
BIOCRYST 制药有限公司
索引
| | | | | |
| 页号 |
| |
关于前瞻性陈述的警示说明 | i |
风险因素摘要 | ii |
第一部分财务信息 | 1 |
第 1 项。财务报表： | 1 |
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表 | 1 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明综合亏损报表 | 2 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 | 3 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的股东赤字简明合并报表 | 4 |
简明合并财务报表附注 | 5 |
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 29 |
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露 | 40 |
第 4 项。控制和程序 | 41 |
第二部分。其他信息 | 43 |
第 1A 项。风险因素 | 43 |
第 5 项。其他信息 | 71 |
第 6 项。展品 | 72 |
签名 | 73 |
| |
EX-31.1 | |
EX-31.2 | |
EX-32.1 | |
EX-32.2 | |
除非另有说明, 在本报告中使用时, “我们，” “我们的，” “我们，”这 “公司，”和 “Biocryst”请参阅 BioCryst 制药公司及其子公司（如适用）。
关于前瞻性陈述的警示说明
本10-Q表季度报告（本 “报告”）包括经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条所指的前瞻性陈述，这些陈述受第21E条中规定的 “安全港” 的约束。特别是，关于我们对未来事件或业绩的期望、信念、计划、目标或假设的陈述包含或以引用方式纳入本报告。除历史事实陈述外，此处包含的所有陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述通常可以通过使用 “可能”、“将”、“打算”、“计划”、“相信”、“预期”、“预期”、“估计”、“预测”、“潜力” 等词语来识别，这些词语的否定部分或类似表达。描述我们未来计划、战略、意图、期望、目标、目标或前景的陈述也是前瞻性陈述。包含这些前瞻性陈述的讨论主要包含在本报告的 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 部分中，以及我们在向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中对这些部分所做的任何修改。这些前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
•我们的产品和候选产品的临床前开发、临床开发、商业化或上市后研究，包括ORLADEYO®（berotralstat）、BCX10013 和早期发现计划（包括 BCX17725、avoralstat 和我们的补体抑制剂），以及我们在这方面的计划；
•BCX10013 的后期开发和商业化有可能超越许可；
•我们对同类最佳和同类首创药物的发现和商业化；
•我们在美国和其他地方实现ORLADEYO商业化的时机和成功以及对ORLADEYO商业市场的期望；
•额外的监管批准，或里程碑、特许权使用费或我们或合作伙伴销售我们产品的利润；
•我们的业务模式、业务战略计划、产品、候选产品和技术的实施；
•我们建立和维持合作关系或将我们的产品和候选产品的许可权外包的能力；
•计划、计划、进展和我们合作的潜在成功，包括与鸟居制药有限公司（“Torii”）合作的日本ORLADEYO以及与Shionogi & Co.（“Shionogi”）和绿十字公司（“绿十字”）在各自领土上进行帕拉米韦的合作；
•我们和我们的子公司担保人履行Pharmakon贷款协议（定义见下文）下的义务和遵守管理我们债务义务的协议中规定的契约的能力；
•我们能够为涵盖我们的产品、候选产品和技术的知识产权建立和维持的保护范围；
•我们在不侵犯他人知识产权的情况下经营业务的能力；
•对我们的收入、支出、资本需求、年度现金利用率以及我们对额外资本或融资需求的估计；
•监管文件或监管协议、延期、批准和其他决定的时间或可能性；
•我们管理流动性的能力需要为我们的运营提供资金或偿还追索权债务；
•我们的财务业绩；
•有关财务目标的陈述和预测，包括实现盈利或正现金流的时机；
•我们有能力纠正财务报告内部控制中存在的任何重大缺陷；以及
•有竞争力的公司、技术和我们的行业。
我们的任何前瞻性陈述都是基于我们当前对未来事件或业绩的预期。尽管我们认为这些预期是合理的，但前瞻性陈述本质上会受到已知和未知的风险和不确定性的影响，其中许多风险和不确定性是我们无法控制的。由于各种原因，实际结果可能与这些前瞻性陈述所建议或暗示的结果存在重大差异，包括本报告第二部分第1A项 “风险因素” 标题下讨论的内容，其中一些原因摘要见下文 “风险因素摘要”。任何前瞻性陈述都受这些以及与我们的运营、经营业绩、行业和未来增长相关的其他风险、不确定性和假设的影响。鉴于这些风险和不确定性，提醒您不要过分依赖我们的前瞻性陈述。本报告中包含的前瞻性陈述仅截至本报告发布之日作出。除非美国联邦证券法有要求，否则我们不承担甚至明确拒绝承担任何义务更新任何陈述或公开宣布任何前瞻性陈述的修订结果，以反映未来的事件或发展。
风险因素摘要
对公司的投资涉及风险。在对公司做出投资决策之前，您应仔细阅读整份报告，并考虑本报告第二部分第1A项 “风险因素” 部分中讨论的不确定性和风险，这些不确定性和风险可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中包含的其他信息。下文概述了使对公司的投资具有投机性或风险性的主要因素。
•我们自成立以来就蒙受了损失，可能永远无法盈利。
•将来我们可能需要筹集更多资金。如果我们无法在需要时筹集资金，则可能需要调整业务。
•我们的成功取决于我们管理候选产品管道、推进候选产品进入各个开发阶段（尤其是通过临床试验流程）的能力，以及获得和维持候选产品商业销售的监管批准的能力。开发过程和相关的监管流程既复杂又不确定，可能漫长而昂贵，除其他外，还需要表明我们的产品和候选产品是安全有效的。例如，适用的监管机构可能拒绝批准我们的候选产品，或者对候选产品施加限制或警告，要求我们进行更多研究或采用与计划开发战略不同的研究设计，暂停或终止我们的临床试验，撤回对我们产品的批准，或采取其他可能对我们计划开发和商业化战略的成本、时机和成功产生重大影响的行动。
•在候选产品开发以及某些产品和候选产品的商业化的许多重要阶段，我们严重依赖第三方，包括开发合作伙伴、承包商、合同研究机构以及第三方供应商、制造商和分销商。我们未能建立和维持这些关系，任何此类第三方未能履行与我们的协议规定的义务，或此类关系未能满足我们的预期，都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
•如果我们未能在需要时获得额外的融资或可接受的合作安排，我们可能无法完成我们的产品和候选产品的开发和商业化或继续运营。
•如果美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构批准我们获得上市批准的任何产品的仿制版本，则我们产品的销售可能会受到不利影响。
•如果任何经批准的产品的有效性低于预期，导致先前未发现或比预期更严重的不良副作用，或者未能获得医生、患者、第三方付款人、卫生当局和其他方面的市场认可，则该产品的商业可行性可能会受到损害。
•无法保证我们或我们的合作伙伴对我们的产品或技术的商业化努力、方法和战略会取得成功，而且我们未来的创收尚不确定。
•我们已经扩大了我们的开发和监管能力，并正在实施销售、营销和分销能力，因此，我们在管理增长时可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
•我们面临激烈的竞争，如果我们无法有效竞争，对我们产品的需求可能会减少。此外，他人的开发可能会使我们的产品、候选产品或技术过时或失去竞争力。
•我们受与我们的产品和候选产品相关的各种法律和法规的约束，如果我们或我们的员工、顾问或合作伙伴不遵守这些法律法规，我们可能会面临严厉的处罚，我们的声誉可能会受到损害。此外，我们和我们的合作伙伴可能会受到新的立法、监管提案和医疗保健付款人计划的约束，这些措施可能会增加我们的合规成本，并对我们或我们的合作伙伴推销我们的产品或开发候选产品的能力产生不利影响。
•如果我们未能充分保护或执行我们的知识产权，这些权利的价值就会降低。保护或执行我们的专利、合作伙伴的专利或其他知识产权的法律诉讼可能昂贵、耗时且不成功。如果我们未能保障他人的专利权，这可能会对我们的业务产生不利影响。
•如果使用或滥用我们的产品或候选产品导致人身伤害或死亡，并且我们的产品责任保险承保范围可能不足，我们将面临固有的责任风险。
•如果我们未能达到里程碑或支付最低年度付款额或以其他方式违反了我们在许可协议下的义务，我们的许可方可能会终止与他们的协议和/或寻求其他补救措施。
•Pharmakon 贷款协议包含的条件和限制限制了我们经营业务的灵活性。如果发生预付款事件或违约事件，包括对我们的重大不利变化，这可能会对我们的业务产生重大不利影响，我们可能需要提前还款或偿还Pharmakon贷款协议下的未偿债务。
•我们的业务的国际扩张使我们面临商业、法律、监管、政治、运营、财务和经济风险。例如，我们实际或认为未能遵守欧洲政府法律法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他义务可能会损害我们的业务。此外，英国退出欧盟可能会增加监管和法律的复杂性，这可能会使我们在欧洲开展业务变得更加困难，并在确保我们的候选产品在欧洲获得监管部门批准方面带来更多挑战。
•如果我们的设施遭受损坏或停电很长时间，我们的业务将受到影响。
•我们或我们的第三方供应商信息技术系统的网络事件和相关中断可能会对我们的业务产生不利影响。
•我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表以及资本渠道可能会受到不可预测和不稳定的市场和经济状况的不利影响。
•如果我们未能留住现有关键人员或未能吸引和留住更多关键人员，我们的候选产品的开发、产品的商业化以及相关的业务扩张将被推迟或停止。
•未来的收购、战略投资、合作伙伴关系、联盟或资产剥离可能无法达到我们的预期和/或对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。
•我们现有的主要股东持有大量普通股，可能影响重大的公司决策，这可能与其他股东的利益相冲突。
•我们的股价一直波动很大，并将继续保持高度波动，这可能导致我们普通股的投资价值大幅下降。
•我们已经发现我们的财务报告内部控制存在重大缺陷。这种实质性弱点可能会转移管理层的注意力，并对我们编制准确、及时的财务状况的能力产生不利影响
声明可能会对投资者对我们和我们的财务报告的信心产生不利影响，对我们的业务和经营业绩产生不利影响，并可能对普通股的交易价格产生负面影响。
•自然灾害、流行病或大流行性疾病爆发、贸易战、武装冲突、政治动乱或其他事件可能会干扰我们的业务或运营，或者我们的发展合作伙伴、制造商、监管机构或我们现在或将来与之开展业务的第三方的业务或运营。
•我们面临法律诉讼，这可能会损害我们的声誉或导致其他损失或意外的时间和资源消耗。
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
BIOCRYST 制药有限公司
简明的合并资产负债表
（以千计，面值金额除外，未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 资产 | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 84,333 | | | $ | 110,643 | |
| 受限制的现金 | 1,798 | | | 1,804 | |
| 投资 | 252,221 | | | 278,344 | |
| 贸易应收账款 | 60,586 | | | 56,950 | |
| 库存，净额 | 29,781 | | | 28,683 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 18,381 | | | 19,542 | |
| 流动资产总额 | 447,100 | | | 495,966 | |
| 财产和设备，净额 | 7,831 | | | 7,910 | |
| 其他资产 | 12,961 | | | 13,084 | |
| 总资产 | $ | 467,892 | | | $ | 516,960 | |
| | | |
| 负债和股东赤字 | | | |
| 应付账款 | $ | 11,910 | | | $ | 20,893 | |
| 应计费用 | 79,249 | | | 102,882 | |
| 经营租赁负债 | 1,098 | | | 1,058 | |
| 融资租赁负债 | 1,642 | | | 1,590 | |
| 特许权使用费融资义务 | 26,022 | | | 23,565 | |
| 流动负债总额 | 119,921 | | | 149,988 | |
| 经营租赁负债 | 8,596 | | | 8,390 | |
| 融资租赁负债 | 2,506 | | | 2,845 | |
| 特许权使用费融资义务 | 504,552 | | | 508,034 | |
| 有担保定期贷款 | 308,484 | | | 303,231 | |
| 股东赤字： | | | |
优先股，$0.01面值；授权股份- 5,000; 不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份 | — | | | — | |
普通股，$0.01面值；授权股份- 450,000；已发行和流通的股份 — 206,347在 2024 年 3 月 31 日和 205,771于 2023 年 12 月 31 日 | 2,063 | | | 2,058 | |
| 额外的实收资本 | 1,237,537 | | | 1,222,236 | |
| 累计其他综合收益 | 771 | | | 1,337 | |
| 累计赤字 | (1,716,538) | | | (1,681,159) | |
| 股东赤字总额 | (476,167) | | | (455,528) | |
| 负债总额和股东赤字 | $ | 467,892 | | | $ | 516,960 | |
参见简明合并财务报表的附注。
BIOCRYST 制药有限公司
综合亏损的简明合并报表
（以千计，每股金额除外，未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 收入 | $ | 92,761 | | | $ | 68,778 | |
| 费用： | | | |
| 产品销售成本 | 1,265 | | | 931 | |
| 研究和开发 | 46,493 | | | 48,388 | |
| 销售、一般和管理 | 59,364 | | | 47,867 | |
| 特许权使用费 | 127 | | | 7 | |
| 运营费用总额 | 107,249 | | | 97,193 | |
| 运营损失 | (14,488) | | | (28,415) | |
| 利息收入 | 4,031 | | | 3,378 | |
| 利息支出 | (24,506) | | | (27,396) | |
| 外汇亏损，净额 | (51) | | | (229) | |
| 所得税前亏损 | (35,014) | | | (52,662) | |
| 所得税支出 | 365 | | | 671 | |
| 净亏损 | $ | (35,379) | | | $ | (53,333) | |
| 外币折算调整 | (253) | | | 59 | |
| 可供出售投资的未实现（亏损）收益 | (313) | | | 500 | |
| 净综合亏损 | $ | (35,945) | | | $ | (52,774) | |
| | | |
| 普通股每股基本亏损和摊薄后净亏损 | $ | (0.17) | | | $ | (0.28) | |
| 加权平均已发行股数 | 206,064 | | | 188,509 | |
见简明合并财务报表的附注。
BIOCRYST 制药有限公司
简明的合并现金流量表
（以千计，未经审计）
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 来自经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (35,379) | | | $ | (53,333) | |
| 为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | | | |
| 折旧和摊销 | 306 | | | 405 | |
| 库存过时 | — | | | 236 | |
| 股票薪酬支出 | 13,652 | | | 14,007 | |
| 特许权使用费融资债务和有担保定期贷款的非现金利息支出以及债务发行成本的摊销 | 19,440 | | | 20,216 | |
| 摊销投资的溢价/折扣 | (3,181) | | | (1,385) | |
| 运营资产和负债的变化： | | | |
| 应收款 | (3,839) | | | 2,019 | |
| 库存 | (1,220) | | | 131 | |
| 预付费用和其他资产 | 1,106 | | | (2,547) | |
| 应付账款和应计费用 | (44,569) | | | (27,226) | |
| 递延收入 | — | | | (35) | |
| 用于经营活动的净现金 | (53,684) | | | (47,512) | |
| 来自投资活动的现金流： | | | |
| 购置财产和设备 | (235) | | | (160) | |
| 购买投资 | (88,009) | | | (148,637) | |
| 投资的销售和到期日 | 117,000 | | | 41,688 | |
| 由（用于）投资活动提供的净现金 | 28,756 | | | (107,109) | |
| 来自融资活动的现金流： | | | |
| 根据股票薪酬计划发行的普通股的净收益 | 1,681 | | | 5,077 | |
| 向董事发行普通股以代替现金储备金的净收益 | 11 | | | — | |
| 为股票奖励缴纳的预扣税 | (2,350) | | | — | |
| 融资租赁负债的本金支付 | (390) | | | — | |
| 融资活动提供的（用于）净现金 | (1,048) | | | 5,077 | |
| 汇率对现金、现金等价物和限制性现金的影响 | (340) | | | (96) | |
| 现金、现金等价物和限制性现金减少 | (26,316) | | | (149,640) | |
| 期初现金、现金等价物和限制性现金 | 112,447 | | | 306,239 | |
| 期末现金、现金等价物和限制性现金 | $ | 86,131 | | | $ | 156,599 | |
| 补充现金流披露： | | | |
| 支付利息的现金 | $ | 4,987 | | | $ | 7,142 | |
| 缴纳税款的现金 | $ | 186 | | | $ | 142 | |
| 应计费用中包含的股票奖励预扣的税款 | $ | 1,846 | | | $ | 2,128 | |
参见简明合并财务报表的附注。
BIOCRYST 制药有限公司
简明的股东合并报表’赤字
（以千计，未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
其他
全面
收入 | | 累积的
赤字 | | 总计
股东
赤字 |
| 股份 | | 金额 | | | | |
| 截至2023年12月31日的余额 | 205,771 | | | $ | 2,058 | | | $ | 1,222,236 | | | $ | 1,337 | | | $ | (1,681,159) | | | $ | (455,528) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | (35,379) | | | (35,379) | |
| 其他综合损失 | — | | | — | | | — | | | (566) | | | — | | | (566) | |
| 行使股票期权，净额 | 176 | | | 2 | | | 550 | | | — | | | — | | | 552 | |
| 限制性股票单位的归属 | 155 | | | 1 | | | (1) | | | — | | | — | | | — | |
| 因限制性股票单位的归属而被预扣税款的股份 | (8) | | | — | | | (38) | | | — | | | — | | | (38) | |
| 员工股票购买计划销售 | 251 | | | 2 | | | 1,127 | | | — | | | — | | | 1,129 | |
| 向董事发行股份以代替现金储备 | 2 | | | — | | | 11 | | | — | | | — | | | 11 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | 13,652 | | | — | | | — | | | 13,652 | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的余额 | 206,347 | | | $ | 2,063 | | | $ | 1,237,537 | | | $ | 771 | | | $ | (1,716,538) | | | $ | (476,167) | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股 | | 额外
付费
资本 | | 累积的
其他
全面
收入 | | 累积的
赤字 | | 总计
股东
赤字 |
| 股份 | | 金额 | | | | |
| 截至2022年12月31日的余额 | 187,906 | | | $ | 1,879 | | | $ | 1,158,118 | | | $ | 26 | | | $ | (1,454,620) | | | $ | (294,597) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | — | | | (53,333) | | | (53,333) | |
| 其他综合收入 | — | | | — | | | — | | | 559 | | | — | | | 559 | |
| 行使股票期权，净额 | 702 | | | 7 | | | 3,495 | | | — | | | — | | | 3,502 | |
| 限制性股票单位的归属 | 99 | | | 1 | | | (1) | | | — | | | — | | | — | |
| 员工股票购买计划销售 | 176 | | | 2 | | | 1,573 | | | — | | | — | | | 1,575 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | — | | | 14,007 | | | — | | | — | | | 14,007 | |
| 截至2023年3月31日的余额 | 188,883 | | | $ | 1,889 | | | $ | 1,177,192 | | | $ | 585 | | | $ | (1,507,953) | | | $ | (328,287) | |
参见简明合并财务报表的附注。
BIOCRYST 制药有限公司
简明合并财务报表附注
（以千计，每股金额除外）
（未经审计）
注意事项 1 — 重要的会计政策和风险集中
该公司
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（以下简称 “公司”）是一家全球生物技术公司，坚定地致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活。该公司利用其在结构指导药物设计方面的专业知识，目标是开发针对难以治疗的疾病的同类首创或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法。该公司成立于1986年，1991年在特拉华州注册成立，总部位于北卡罗来纳州的达勒姆。该公司整合了生物学、晶体学、药物化学和计算机建模等学科，通过被称为结构指导药物设计的过程来发现和开发小分子和蛋白质疗法。
该公司上市的产品包括用于预防遗传性血管性水肿（“HAE”）发作的口服、每天一次的ORLADEYO® 和用于治疗美国急性无并发症流感的RAPIVAB®（帕拉米韦注射液）。ORLADEYO 于 2020 年 12 月获得美国监管部门的批准。ORLADEYO还获得了多个全球市场的监管批准。该公司正在直接或通过分销商在每个地区将ORLADEYO商业化，但日本除外，在日本，该公司的合作伙伴鸟居制药有限公司（“Torii”）对ORLADEYO进行了某些商业化活动，以防止HAE攻击，以换取向该公司支付的某些特许权使用费。除了在美国获得批准外，帕拉米韦注射液还获得了加拿大、澳大利亚、日本、台湾和韩国的监管批准。
根据公司对收入和运营支出的预期，该公司认为其截至2024年3月31日的可用财务资源将足以为其至少未来12个月的运营提供资金。该公司在其公司历史的大部分时间里都出现了营业亏损，并预计其2024年的总支出（包括股票薪酬支出）将超过其2024年的总收入。该公司预计，在收入达到足以支持持续运营的水平之前，将继续出现营业亏损和负现金流。该公司的流动性需求将在很大程度上取决于其产品的成功商业化以及未来候选产品的发展方面的运营成功与否。公司定期评估为未来运营提供资金的其他机会，包括：（1）超过其某些产品或候选产品的许可权，根据该许可权，公司将获得现金里程碑付款；（2）特许权使用费或其他货币化交易；（3）获得额外的候选产品监管批准，这将产生收入、里程碑付款和现金流；（4）减少一项或多项研发计划的支出，包括停止开发；（5) 重组业务以改变其间接结构；和/或（6）确保美国政府为其计划提供资金，包括获得采购合同。公司将来可以通过私募交易或注册公开发行发行证券，包括普通股、优先股、存托股票、购买合约、认股权证、债务证券和单位。公司未来的流动性需求以及满足这些需求的能力，将在很大程度上取决于其产品和候选产品的成功；研发和商业支出的时间、范围和规模；以及未来的关键发展和监管事件及其决策。
演示基础
简明的合并财务报表包括公司及其子公司的账目。合并实体之间的所有公司间交易和余额均已从简明的合并财务报表中扣除。
公司的简明合并财务报表是根据美国普遍接受的中期财务报告会计原则（“美国公认会计原则”）和10-Q表的说明编制的，不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。此类财务报表反映了管理层认为在所有重大方面公允列报公司简明合并财务状况、经营业绩和现金流所必需的所有调整。除了正常的重复调整外，没有其他调整。前一年的某些金额已重新分类，以符合本年度的列报方式。
这些财务报表应与截至2023年12月31日的年度财务报表及其附注一起阅读，这些附注包含在公司2023年10-K表年度报告中。中期经营业绩不一定代表全年的经营业绩。截至2023年12月31日的简明合并资产负债表来自公司最新的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，以影响报告的资产、负债、收入和支出金额以及或有资产和负债的相关披露。公司简明合并财务报表中对产品净销售额、ORLADEYO和因子D抑制剂特许权使用费融资债务、库存储备、某些应计金额的计算做出了重要估计，这些应计费用主要与公司的研发费用、股票期权估值和净营业亏损产生的递延所得税资产的估值补贴有关。这些估计是基于历史经验和各种其他假设，这些假设在当时情况下被认为是合理的，其结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。实际结果可能与这些估计有所不同。
收入确认
该公司在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中录得以下收入（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 产品销售额，净额 | $ | 89,272 | | | $ | 68,166 | |
| 合作收入和其他收入 | 3,489 | | | 612 | |
| 总收入 | $ | 92,761 | | | $ | 68,778 | |
根据会计准则编纂（“ASC”）主题606，公司确认收入以描述向客户转让承诺的商品或服务，其金额反映该实体为换取这些商品或服务而预计有权获得的对价。为了实现这一核心原则，主题606包括了五步模型中的条款，其中包括（i）确定与客户的合同，（ii）确定合同中的履约义务，（iii）确定交易价格，（iv）将交易价格分配给履约义务，以及（v）在实体履行履约义务时或在实体履行履约义务时确认收入。
在合同开始时，公司确定每份合同中承诺的商品或服务，评估每种承诺的商品或服务是否不同，并确定哪些是履约义务。公司将履行义务时分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。
产品销售额，净额
该公司产品销售的主要来源是ORLADEYO的销售，该公司于2020年12月开始向患者发货，以及帕拉米韦的销售。在美国，该公司通过一家专业药房将ORLADEYO直接运送给患者，该药房被视为其客户。在欧盟、英国和其他地方，该公司将ORLADEYO销售给专业分销商以及医院和药房，这些机构共同被视为其客户。
当客户获得对产品的控制权时，公司确认销售收入，这种控制权通常发生在交付时。对于ORLADEYO，公司将为其客户提供的某些服务向其专业药房客户支付的款项归类为销售、一般和管理费用，前提是此类服务被确定与出售ORLADEYO不同。
ORLADEYO的销售净收入按净销售价格（交易价格）记录，其中包括为以下目的设立储备金的可变对价的估算：（i）预估的政府回扣，例如医疗补助和医疗保险D部分报销以及估计的管理式医疗回扣，（ii）估计的退款，（iii）共同支付援助计划的估计成本以及（iv）产品回报。这些储备金以相关销售的收入或应申报的金额为基础，被归类为应收账款减少额或流动负债。总的来说，这些储备
反映公司根据适用合同条款对其有权获得的对价金额的最佳估计。交易价格中包含的可变对价金额可能会受到限制，并且仅在未来一段时间内累计收入金额可能不会发生重大逆转的情况下，才包含在净销售价格中。最终收到的实际对价金额可能与公司的估计有所不同。如果未来的实际业绩与预期有所不同，则公司将调整这些估计，这将影响此类差异公布期间的净产品收入和收益。
政府和管理式医疗回扣。公司与政府机构和管理式医疗组织或集体第三方付款人签订合同，因此，ORLADEYO将有资格获得此类第三方付款人的购买或部分或全额报销。该公司估算了将向第三方付款人提供的返利，并在确认收入时从总生产总值收入中扣除这些估计金额。这些储备金在确认收入的同一时期入账，导致产品收入减少和流动负债的建立。公司根据（i）公司与这些第三方付款人的合同，（ii）政府规定的适用于政府资助计划的折扣，（ii）根据估计的付款人组合进行概率加权的一系列可能结果，以及（iv）从公司专业药房获得的产品分销信息，估算将向第三方付款人提供的返利。
退款。退款是指某些合同客户、药房福利经理、保险公司和政府计划直接从公司的专业药房购买商品时产生的折扣。这些客户根据他们与公司的专业药房谈判的合同购买公司的产品。反过来，专业药房向公司收取专业药房支付的价格与合同客户支付的协议价格之间的差额，这可能高于或低于专业药房从公司购买的价格。公司根据确认收入时的估计来估算退款，并调整总产品收入和应收账款。
共付援助和患者援助计划。拥有商业保险并符合特定资格要求的患者可以获得共付补助。根据该计划条款和从专业药房收到的共付补助使用报告，公司能够估算共付补助金额，这些金额记录在确认相关收入的同期内，从而导致产品收入减少。该公司还提供患者援助计划，在有限的时间内提供免费药品，以建立患者的保险范围。根据专业药房提供的患者援助计划使用情况报告，公司记录了所提供产品的总收入以及免费药品折扣收入金额的全部减少。
产品退货。公司不向其客户提供合同退货权，除非产品损坏或有缺陷。患者不接受专业药房装运的药品，反映为最初记录销售额期间的销售逆转。为估计的患者不接受而准备的准备金被记录为确认相关收入期间的收入减少以及应收账款的减少。不接受的估计是根据专业药房提供的定量信息得出的。
合作收入和其他收入
该公司与许多第三方签订了合作和许可协议。公司从这些合作和其他研发安排中获得的主要收入来源是许可证、服务和特许权使用费收入。
当收益流程完成且公司没有进一步的持续履约义务或公司已完成协议条款规定的履约义务时，许可费、特许权使用费支付、里程碑付款和研发费的收入将被确认为收入。
最初对涉及履行多项履约义务的安排进行评估，以确定公司授予的知识产权许可是否代表不同的履约义务。如果确定它们是不同的，则将预先确认知识产权许可的价值，同时将在履行义务时确认研发服务费。对于基于所提供服务的绩效义务，公司使用输入法来衡量进展情况，其依据是为履行履约义务而付出的努力或成本与估计的总努力或成本的关系。在每个报告期都对可变对价进行评估，以确定未来是否会出现重大逆转，因此应在合约开始时将其包含在交易价格中。如果合同包含固定或最低金额的研发支持，则这也将包含在交易价格中。更改为
合作，例如延长研究期限或增加现有协议所涵盖的目标或技术数量，都要进行评估，以确定它们是修改还是应作为新合同来考虑。对于具有多项履约义务的合同，收入根据其相对的独立销售价格分配给每项履约义务。独立销售价格基于公司单独销售产品或服务的可观察价格。如果无法直接观察到独立销售价格，则公司使用调整后的市场评估方法或预期成本加利润率方法来估算独立销售价格，代表公司认为市场愿意为该产品或服务支付的金额。分析安排以确定履约义务需要运用判断力，每种安排都可能是提供服务的义务、使用资产的权利或许可或其他履约义务。
根据公司的某些许可协议，公司根据其被许可人所涵盖产品的净销售额获得特许权使用费。特许权使用费在 (i) 后续销售或使用，或 (ii) 履行部分或全部销售或基于使用情况的特许权使用费的履约义务时，以较晚者为准。
现金和现金等价物
公司通常认为，现金等价物是指在购买时到期日为三个月或更短的商业支票账户、货币市场账户或债务工具和存款证的投资中持有的全部现金。由于现金和现金等价物的短期性质，现金和现金等价物的账面价值接近公允价值。
限制性现金
限制性现金总额为 $1,798和 $1,804分别截至2024年3月31日和2023年12月31日，主要由美元组成1,501和 $1,493分别从2024年3月31日和2023年12月31日起，公司必须保留与伯明翰租约相关的信用证。
投资
公司根据其投资政策投资于高信贷质量的投资，该政策旨在最大限度地减少损失的可能性。公司投资政策的目标是确保投资资金的安全和保存，并保持足够的流动性以满足现金流需求。该公司将多余的现金存放在信贷质量高的金融机构、商业公司和政府机构，以限制其信贷风险敞口。根据其政策，公司能够投资有价债务证券，其中可能包括美国政府和政府机构证券、货币市场和共同基金投资、存款证、市政和公司票据和债券以及商业票据等。该公司的投资政策要求其购买高质量的有价证券，个人最长到期日为 三年并且要求投资组合的平均到期日不超过 12月。公司投资的某些证券可能存在市场风险。这意味着现行利率的变化可能会导致投资本金波动。为了最大限度地降低这种风险，公司安排的投资期限应与预期的现金流需求相吻合，从而无需在到期日之前赎回投资。因此，该公司认为其投资产生的利率风险不存在重大风险。通常，公司的投资不作为抵押品。该公司尚未从其投资中实现任何重大损失。
该公司将其所有投资归类为可供出售。可供出售投资在每个资产负债表日均按公允价值报告，包括累计其他综合收益中的任何未实现持股收益和亏损，除非未实现亏损被视为非临时亏损，在这种情况下，未实现亏损将记入运营账户。在每个报告期结束时，以及每当事件或情况变化表明资产账面金额可能无法收回时，公司都会审查其投资，以防公允价值暂时下降到成本基础以下。确定未实现亏损是否为暂时性亏损所考虑的因素包括公允价值下降至摊销成本基础以下是由于信贷相关因素还是非信贷相关因素造成的、公司的财务状况和短期前景，以及公司持有投资以实现预期公允价值回升的意图和能力。与信贷相关的减值被确认为资产负债表上的备抵金，并对收益进行相应的调整。任何与信贷无关的减值均在扣除适用税款后的其他综合收益中确认，除非被视为非临时减值。已实现收益和亏损反映在简明合并综合亏损报表中的利息和其他收入中，并使用特定的识别方法确定，交易以结算日为基础进行记录。购买之日原始到期日超过三个月且到期日等于或少于三个月的投资 12余额剩余的几个月
工作表日期被归类为当前日期。到期日超过期限的投资 12自资产负债表之日起的月份被归类为长期。
公允价值测量
在简明合并资产负债表中定期以公允价值记录的资产和负债是根据与衡量其公允价值的投入相关的判断水平进行分类的。公允价值的定义是，在计量之日，在市场参与者之间的有序交易中，资产或负债在本市或最有利的市场上为转移负债（退出价格）而获得的交易所收取的交易价格。用于衡量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察的投入，并最大限度地减少不可观察投入的使用。
定期以公允价值计量的资产包括投资（注3）。截至2024年3月31日和2023年12月31日，没有定期按公允价值计量的负债。由于这些资产和负债的短期性质，简明合并资产负债表中反映的现金和现金等价物、贸易应收账款、预付费用和其他流动资产、应付账款和应计费用的账面金额接近其公允价值。
贸易应收账款
公司的大部分贸易应收账款来自产品销售，主要是其在美国的专业药房客户以及欧盟、英国和其他地方的其他第三方分销商、医院和药房应付的款项，其标准付款条件通常要求在30至90天内付款。
合作产生的应收账款记入应付给公司的款项，这些款项与包括盐野义株式会社、绿十字会和鸟居在内的公司合作伙伴的应收特许权使用费有关（注释11）。
如果公司预计将在销售之日起一年或更短的时间内收回应收账款，则不会根据合同开始时大量融资部分的影响调整其应收账款。
公司为贸易应收账款提供储备金，以弥补可能因客户无力付款而造成的估计损失。根据当前的经济环境、对未来经济状况的预期、具体情况和公司自己的历史收款经验，对应收账款进行评估，以确定是否应记录任何储备金或备抵金。确定无法收回的款项从储备金中扣除或注销。
库存
该公司的库存主要与ORLADEYO有关。此外，该公司的库存还包括RAPIVAB和帕拉米韦。
公司以成本或估计的净可变现价值中较低者对库存进行估值。公司根据先入先出（FIFO）确定库存成本，其中包括与材料、人工、制造间接费用以及运输和装卸成本相关的金额。原材料和在制品包括包装和贴标之前的所有库存成本，包括原材料、活性产品成分和药品。成品包括包装和贴有标签的产品。
该公司的库存有到期日期。在每个报告日，公司都会评估其库存的账面价值，并为任何估计的过时、短期或不可销售的库存提供估值储备。此外，公司的原材料和供应品可能会受到损坏。除了量化此类储备金外，公司还确定可能需要估值准备金，这要求其做出重大判断。
公司将与库存生产相关的成本作为研发费用，据信未来经济效益将得到确认，而这通常取决于获得监管部门的批准。经监管部门批准，公司将与库存生产相关的后续成本资本化。
财产和设备
财产和设备按成本入账。折旧是使用直线法计算资产的估计使用寿命的。计算机设备和办公设备的使用寿命折旧 三年。实验室设备、软件以及家具和固定装置在使用寿命期内折旧 五年。租赁权益改善将在其估计使用寿命或预期租赁期内摊销，以较短者为准。
当事件或情况变化表明此类资产的账面金额可能无法收回时，公司会定期审查其财产和设备的减值情况。可收回性的确定基于对因使用资产及其最终处置而产生的未贴现未来现金流的估计。如果预计此类现金流不足以收回资产的账面金额，则按其估计的公允价值减记资产。待处置的财产和设备按账面金额或公允价值减去销售成本中较低者列报。
应计费用
公司与在正常业务过程中提供研发、制造、分销和其他服务的第三方供应商签订合同协议。其中一些合同需要按里程碑开具发票，并且服务需要很长一段时间才能完成。无论开具发票的时间如何，公司在确定债务已发生时都会记录这些合同承诺下的负债。该流程包括审查未结合同和采购订单，与相应的公司人员沟通以确定代表公司提供的服务，以及在公司尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下估算所提供的服务水平和相关服务产生的相关成本。大多数服务提供商每月向公司开具拖欠服务的账单。公司根据事实和情况在财务报表中对截至每个资产负债表日的应计费用进行估算，其中可能包括预期患者入院人数、场地激活和预计的项目工期等假设。公司定期向服务提供商确认其估算的准确性，并在必要时进行调整。预计应计支出的示例包括（i）向临床研究组织（“CRO”）支付的与临床前和毒理学研究及临床试验相关的费用；（ii）支付给调查场所的与临床试验有关的费用；（iii）向合同制造商支付的与公司原材料、药物物质、药物产品和候选产品生产相关的费用；以及（iv）专业费用。
该公司根据与代表公司进行和管理临床试验的多家研究机构和CRO签订的合同所获得的服务和所花费的精力的估计来计算与临床试验相关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，因合同而异，可能导致付款流量不均衡。其中一些合同下的付款取决于患者成功入组和临床试验里程碑的完成等因素。在累积服务费时，公司估算了提供服务的时间段以及每个期间所花费的工作量。如果服务的实际时间或工作量与估计值有所不同，则公司将相应地调整应计额。如果公司低估或高估了这些成本的水平，则实际支出可能与此类估计有所不同。截至2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用的账面价值近似于其短期结算后的公允价值。
产品销售成本
产品销售成本包括生产和分配库存的成本，这些库存与相应期间的产品收入有关，包括运费。此外，产品运送的运费和手续费按实际发生记录。最后，产品销售成本还可能包括与超额或过时的库存调整费用相关的成本。
研究和开发费用
公司的研发成本在发生时计为支出。研发费用包括与开发公司候选产品组合相关的所有直接和间接开发成本。对于将用于未来研发活动或提供的商品或服务的预付款，将予以递延和资本化。在交付相关货物或提供相关服务时，此类金额被确认为费用。除其他外，研发费用包括人员成本，包括工资和福利、制造成本、CRO提供的临床、监管和毒理学服务、材料和用品，以及由各种管理和设施相关费用组成的管理费用分配，以及终止费和其他与已终止的计划相关的承诺。该公司的大多数制造、临床和临床前研究均由第三方CRO进行。CRO 开展的研究费用由 CRO 累计
公司在合同中规定的服务期限和估算值是根据公司对实际提供的服务水平的持续审查进行调整的。
此外，公司与第三方签订了许可协议，例如耶希瓦大学的阿尔伯特·爱因斯坦医学院、工业研究有限公司和阿拉巴马大学伯明翰分校（“UAB”），这些协议要求支付与分许可协议相关的费用。公司按实际发生的分许可费用支付。
公司将其研发费用分为两大类：直接支出和间接费用。直接支出包括研发人员的薪酬和外部各方进行实验室研究、开发制造工艺、制造候选产品、进行和管理临床试验的费用，以及与公司临床和临床前研究相关的其他费用。此外，直接支出包括终止和结束开发计划所必需的费用，包括终止费和其他承诺。这些费用由活跃的计划累积和跟踪。间接费用包括实验室用品和服务、设施费用、开发设备的折旧以及公司研发工作的其他管理费用。这些费用适用于非活跃候选产品的工作以及公司的发现研究工作。
销售、一般和管理费用
销售、一般和管理费用主要包括与销售和营销、财务、人力资源、法律、信息技术和其他管理人员相关的薪酬和福利。此外，销售、一般和管理费用包括市场研究、营销、广告和法律费用，包括专利费用、许可和其他一般和管理费用。
所有与专利相关的费用在发生时均计为销售、一般和管理费用，因为此类支出的收回性不确定。
租赁
截至2024年3月31日，公司根据运营和融资租赁租赁租赁租赁某些资产，包括房地产租赁、实验室设备租赁和办公设备租赁。根据亚利桑那州立大学2016-02，公司对租赁义务进行账目： 租赁（主题 842），它要求承租人在其资产负债表上确认大多数租赁的使用权资产和租赁负债。
公司的某些运营租赁提供了续订选项，续订选项可能因租赁而异。公司简明合并资产负债表上的使用权资产和租赁负债代表租赁期内的付款，其中包括公司可能行使的某些房地产租赁的续订选项。作为公司评估租赁期限的一部分，公司选择了事后看来切实可行的权宜之计，这使公司能够利用当前的知识和预期来确定延长租赁期权的可能性。某些经营租赁包括租金上涨条款，公司将其视为直线支出。初始期限为十二个月或更短的租赁的租赁费用并不重要。
计算公司使用权资产和租赁负债时使用的贴现率是根据每份合同（如果有）中的规定利率或公司向贷款机构提供的抵押借款利率确定的。
该公司没有提供任何与租赁相关的剩余价值担保；因此，公司的简明合并资产负债表中没有记录相应的负债。
股票薪酬
所有基于股票的付款，包括授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励，均根据其公允价值在公司的简明合并综合亏损报表中予以确认。股票薪酬成本是根据奖励的公允价值在授予之日估算的，并在奖励的必要服务期内按直线方式确认为支出。为该模型确定适当的公允价值模型和相关假设需要判断，包括估计奖励的有效期、股价波动和预期期限。该公司利用Black-Scholes期权定价模型对其股票期权奖励进行估值，并以直线方式确认归属期内的薪酬支出。公司减少了预计没收的股票薪酬支出。对最终将授予的基于股份的支付奖励的估算需要判断，实际结果或更新的估计在多大程度上与公司目前的估计有所不同，例如
数额将作为订正估计数期间的累积调整数入账。此外，公司拥有出色的基于业绩的股票期权和限制性股票单位，在认定 “业绩” 发生之前，不确认薪酬支出。在确定用于期权估值的未来股价波动的估计值时，还需要管理层做出重大判断。实际业绩和未来估计值的变化可能与公司目前的估计有很大差异。
利息支出、递延融资成本和特许权使用费融资债务
利息支出主要涉及截至2024年3月31日的三个月期间特许权使用费融资债务（附注6）和Pharmakon贷款协议（附注7）下的定期贷款借款，以及截至2023年3月31日的三个月内Athyrium信贷协议（附注7）下的有担保定期贷款借款。
与借款直接相关的成本已资本化，并从简明合并资产负债表中相应的债务负债中扣除。使用实际利率法，这些成本将按相应借款条款摊销为利息支出。在使用实际利息法时，在指定实物支付（“PIK”）利息并将其添加到未偿借款本金余额的时期，递延债务费用和发行成本的摊销会增加。
特许权使用费融资债务有资格根据ORLADEYO和 BCX10013 净销售额的特许权使用费来偿还。利息支出是在每笔相关负债的预计支付期限内使用实际利率法累积的。这要求公司估算协议有效期内产品销售产生的未来特许权使用费总额。公司对每笔特许权使用费融资债务的账面价值计入利息，并使用估算的实际利率记录利息支出。公司重新评估每个报告期的预期特许权使用费支付，并通过预期调整实际利率来考虑任何变化。在确定债务的预期还款期限和发行成本摊销期时使用的假设要求公司作出估计，这可能会影响每笔负债的账面价值以及摊销相关发行成本的期限。预测净销售额的显著增加或减少可能会对每项负债余额、利息支出和还款期限产生重大影响。
所得税
负债法用于公司的所得税会计处理。根据这种方法，递延所得税资产和负债是根据财务报告与资产和负债税基之间的差异来确定的，并使用已颁布的税率和法律进行计量，这些税率和法律预计将在差异逆转时生效。
根据美国公认会计原则，公司考虑了不确定的税收状况。在确定公司的所得税、递延所得税资产和负债准备金以及任何计入递延所得税净资产的估值补贴时，需要管理层做出重大判断。该公司已记录了针对几乎所有潜在税收资产的估值补贴，这是由于其在递延所得税资产（主要包括某些结转的净营业亏损）到期前使用这些资产的能力存在不确定性。估值补贴基于对公司运营所在每个司法管辖区的应纳税所得额及其可收回递延所得税资产的期限的估计。
从2021财年开始，公司开始累积美国州税和国外所得税，这是由于公司在历来没有业务的美国州和外国司法管辖区的关系增强。
此外，从2022年起，经修订的1986年《美国国税法》（“IRC”）第174条的修正案不再允许在纳税年度立即扣除此类成本产生的研发支出。取而代之的是，这些IRC第174条的开发成本现在必须资本化，并在五年或十五年期内摊销，具体取决于所开展活动的地点。新的摊销期从首次产生IRC第174条费用的任何应纳税年度的中点开始，无论支出是在7月1日之前还是之后支付，对于在美国开展的活动，将持续到第五年的中点，对于在国外进行的开发，延续到第十五年的中点。
外币
公司每家外国子公司的本位币主要是子公司运营所在国家的当地货币。公司的资产负债账户按截至资产负债表日的当前汇率折算。收入和支出账户按该期间的平均汇率折算。
将公司外国子公司的财务报表折算成美元所产生的调整作为股东权益的单独组成部分在累计的其他综合收益中累计。以外币计价的交易产生的收益或亏损包含在简明合并综合亏损表中的净外币亏损中。
每股净亏损
每股基本净亏损基于该期间已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股净亏损是在考虑潜在稀释性普通股的稀释效应后，通过净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数计算得出的。该公司在所有报告期内均出现净亏损，因此摊薄后的每股净亏损等于本报告所有期间的基本每股净亏损，因为预计根据公司股权补偿计划发行的未行使股票期权、认股权证和普通股中的普通等价股将具有反稀释作用。 公司将根据截至2024年3月31日和2023年3月31日的未偿还金额列报的以下潜在普通股从归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损的计算中排除，因为将它们包括在内会产生反稀释作用： | | | | | | | | | | | |
| 3月31日 |
| 2024 | | 2023 |
| 未偿还的股票期权 | 39,580 | | | 35,858 | |
| 未归属限制性股票单位奖励 | 6,124 | | | 4,654 | |
| 购买普通股的认股权证 | — | | | 15,023 | |
| 总计 | 45,704 | | | 55,535 | |
累计其他综合收益
累计的其他综合收益包括累计外币折算调整和可供出售投资的未实现损益，并作为股东权益的单独组成部分披露。可供出售投资的已实现损益金额从累计的其他综合收益中重新分类，并在简明合并综合亏损表中记录为利息和其他收益。有 不截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的已实现收益或亏损从累计的其他综合收益中重新归类。
重要客户和其他风险
重要客户
该公司的主要收入和现金流来源是ORLADEYO在美国和其他全球市场的销售。
ORLADEYO是通过与美国一家专业药房达成的协议进行分销的，该药房占ORLADEYO产品净销售额的绝大多数。该专业药房随后向其客户（药房福利经理、保险公司、政府计划和团体采购组织）出售ORLADEYO，并向患者分发产品。专业药房无法或不愿继续这些分销活动可能会对公司的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。
该公司直接或通过分销商在其他全球市场分销ORLADEYO，但日本除外，该公司的合作伙伴Torii拥有将ORLADEYO商业化的专有权利。
此外，该公司的药物研发活动由有限的第三方供应商开展。如果这些供应商中有任何一家无法提供服务，这可能会严重影响公司完成药物研发活动的能力。
第三方制造和分销集中带来的风险
该公司依赖单一来源制造商来制造正在开发的候选产品的活性药物成分和成品，并依赖单一专业药房来分销经批准的药物。
美国的产品。任何产品的生产或分销的延迟或中断都可能对公司商业产品、商业收入和候选产品的未来采购储备产生不利影响。
信用风险
现金等价物和投资是可能使公司在简明合并资产负债表中记录的范围内受到风险集中的金融工具。该公司将多余的现金存入美国的主要金融机构。余额可能超过为此类存款提供的保险金额。该公司认为，它已经制定了与分散投资和到期日相关的多余现金投资指导方针，以保持安全和流动性。为了最大限度地减少利率不利变动造成的风险，公司维持平均到期日约为12个月或更短的投资组合。
该公司销售ORLADEYO的应收账款主要来自一个客户，这导致了信用风险的集中。只有在专业药房收到包括药房福利经理、保险公司、政府计划和团体采购组织在内的客户的产品订单后，公司才会向专业药房销售ORLADEYO。
最近通过的会计公告
在截至2024年3月31日的三个月中，公司没有通过新的会计声明。
新的会计公告尚未通过
2023年12月，财务会计准则委员会发布了《2023-09年会计准则更新》（“ASU”），《所得税（主题740）：所得税披露的改进》，要求公共实体每年在税率对账中披露特定类别，并披露按司法管辖区分的所得税。亚利桑那州立大学2023-09对2024年12月15日之后开始的财政年度有效，允许提前采用。该公司目前正在评估采用亚利桑那州立大学2023-09年度的影响。
注意事项 2 — 收入
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司录得以下收入 （以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| ORLADEYO： | | | |
| 美国 | $ | 79,966 | | | $ | 60,849 | |
| 美国以外 | 8,901 | | | 7,565 | |
| 总计 ORLADEYO | 88,867 | | | 68,414 | |
| 其他收入 | 3,894 | | | 364 | |
| 总收入 | $ | 92,761 | | | $ | 68,778 | |
ORLADEYO 收入代表产品销售、合作收入和特许权使用费的总收入。其他收入主要与公司的产品销售和帕拉米韦注射液（RAPIVAB/RAPIACTA/PERAMIFLU）的特许权使用费有关。
注意事项 3 — 投资
公允价值是退出价格，代表在市场参与者之间的有序交易中出售资产或为转移负债而支付的金额。公允价值是根据可观察和不可观察的输入确定的。可观察的输入反映了从独立来源轻松获得的数据，而不可观察的输入反映了某些市场假设。作为考虑此类假设的基础，美国公认会计原则建立了三级价值层次结构，对用于制定假设和衡量公允价值的投入进行优先排序，如下所示：（级别 1）可观察的投入，例如相同资产的活跃市场报价；（级别 2）活跃市场报价以外的其他可直接或间接观察的投入；（级别 3）几乎没有可观察的不可观察的投入
或者没有市场数据，这要求公司制定自己的假设。这种层次结构要求公司在可用时使用可观察的市场数据，并在确定公允价值时尽量减少不可观察的投入的使用。
公司定期按公允价值计量的金融工具包括固定收益投资。这些估值基于可观察到的直接和间接投入，主要是活跃市场中相似但不相同的工具的报价或非活跃市场中相同或相似工具的报价。这些公允价值来自独立定价服务。
定期按公允价值计量的资产如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 |
| 活跃市场的报价（级别 1） | | 重要的其他可观测输入（级别 2） | | 大量不可观察的输入（级别 3） | | 总计 |
| 资产： | | | | | | | |
| 美国政府及其机构的义务 | $ | — | | | $ | 251,240 | | | $ | — | | | $ | 251,240 | |
| 存款证 | — | | | 981 | | | — | | | 981 | |
| 总资产 | $ | — | | | $ | 252,221 | | | $ | — | | | $ | 252,221 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 |
| 活跃市场的报价（级别 1） | | 重要的其他可观测输入（级别 2） | | 大量不可观察的输入（级别 3） | | 总计 |
| 资产： | | | | | | | |
| 美国政府及其机构的义务 | $ | — | | | $ | 277,358 | | | $ | — | | | $ | 277,358 | |
| 存款证 | — | | | 986 | | | — | | | 986 | |
| 总资产 | $ | — | | | $ | 278,344 | | | $ | — | | | $ | 278,344 | |
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司已经 14估计公允市场总价值为美元的证券171,437处于未实现亏损状态。该公司认为，个人未实现亏损是暂时的下降，主要是由利率变动造成的。该公司无意出售这些投资，而且这些投资很可能会在摊销成本基础恢复之前持有。因此，没有确认任何津贴。
下表按类型汇总了公司投资的公允价值（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 |
| 摊销
成本 | | 应计
利息 | | 格罗斯
未实现
收益 | | 格罗斯
未实现
损失 | | 估计的
公允价值 |
| 美国政府及其机构的义务 | $ | 251,425 | | | $ | 45 | | | $ | 1 | | | $ | (231) | | | $ | 251,240 | |
| 存款证 | 980 | | | 6 | | | — | | | (5) | | | 981 | |
| 投资总额 | $ | 252,405 | | | $ | 51 | | | $ | 1 | | | $ | (236) | | | $ | 252,221 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 |
| 摊销
成本 | | 应计
利息 | | 格罗斯
未实现
收益 | | 格罗斯
未实现
损失 | | 估计的
公允价值 |
| 美国政府及其机构的义务 | $ | 277,151 | | | $ | 121 | | | $ | 150 | | | $ | (64) | | | $ | 277,358 | |
| 存款证 | 980 | | | 14 | | | — | | | (8) | | | 986 | |
| 投资总额 | $ | 278,131 | | | $ | 135 | | | $ | 150 | | | $ | (72) | | | $ | 278,344 | |
下表汇总了公司在2024年3月31日和2023年12月31日的投资的预定到期日（以千计）： | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 在一年或更短的时间内到期 | $ | 252,221 | | | $ | 278,344 | |
| 一年到两年后成熟 | — | | | — | |
| 投资总额 | $ | 252,221 | | | $ | 278,344 | |
注意事项 4 — 贸易应收账款
产品销售
产品销售应收账款记入应付给公司的与ORLADEYO和RAPIVAB销售相关的款项。截至2024年3月31日和2023年12月31日，扣除储备金后，与ORLADEYO销售相关的应收账款为美元56,404和 $54,149，分别地。截至2024年3月31日和2023年12月31日，与RAPIVAB销售相关的应收账款为美元604和 $505，分别地。
合作
合作产生的应收账款如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 |
| 已计费 | | 未开单 | | 总计 |
| 合作伙伴应收的特许权使用费 | $ | 86 | | | $ | 3,492 | | | $ | 3,578 | |
| 来自合作者的应收账款总额 | $ | 86 | | | $ | 3,492 | | | $ | 3,578 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 |
| 已计费 | | 未开单 | | 总计 |
| 合作伙伴应收的特许权使用费 | $ | — | | | $ | 2,296 | | | $ | 2,296 | |
| 应收款总额 | $ | — | | | $ | 2,296 | | | $ | 2,296 | |
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，与合作特许权使用费有关的储备金不是实质性的。
注意事项 5 — 库存
截至2024年3月31日和2023年12月31日，该公司的库存主要与ORLADEYO有关。此外，库存还包括为公司合作伙伴生产的RAPIVAB和帕拉米韦。
该公司的库存包括以下内容（以千计）： | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 原材料 | $ | 7,526 | | | $ | 6,449 | |
| 在处理中工作 | 16,864 | | | 17,591 | |
| 成品 | 6,990 | | | 6,242 | |
| 总库存 | $ | 31,380 | | | $ | 30,282 | |
| 储备 | (1,599) | | | (1,599) | |
| 库存总额，净额 | $ | 29,781 | | | $ | 28,683 | |
注意事项 6 — 特许权使用费融资义务
ORLADEYO 和 D 因子抑制剂
2020年12月7日，公司与RPI 2019年中级融资信托（“RPI”）签订了买卖协议（“2020年零售物价指数特许权使用费购买协议”），根据该协议，公司向RPI出售了从公司获得某些特许权使用费的权利，收购价为美元125,000现金（“2020年零售物价指数特许权使用费销售”）。根据2020年零售物价指数特许权使用费购买协议，零售物价指数有权就ORLADEYO在美国和某些主要欧洲市场（统称为 “关键地区”）以及公司直接或通过分销商销售ORLADEYO的其他市场（统称为 “直销”）的净产品销售获得基于销售的分级特许权使用费，金额等于：(i) 8.75年净销售额不超过35万美元的ORLADEYO年度总净销售额的百分比以及 (ii) 2.75年净销售额在35万美元至55万美元之间，占年净销售额的百分比。 没有年直销额超过55万美元时需支付特许权使用费。
根据2020年零售物价指数特许权使用费购买协议，RPI还有权从ORLADEYO分许可收入或主要地区（“其他市场”）以外的被许可人的净销售额中获得等于以下方面的分级收益分成：（i） 20公司收到的用于支付ORLADEYO在其他市场的预付许可费和开发里程碑的收益的百分比；(ii) 20其他市场年净销售额不超过15万美元所得收益的百分比；以及 (iii) 10公司在其他市场的年净销售额在15万美元至23万美元之间获得的收益的百分比。 没有其他市场的年净销售额超过23万美元时应支付特许权使用费。
2021年11月19日，公司与RPI签订了（i）《购买和销售协议》（“2021年零售物价指数特许权使用费购买协议”，以及2020年零售物价指数特许权使用费购买协议，即 “零售物价指数特许权使用费购买协议”），根据该协议，公司向RPI出售了以购买价美元从公司获得某些特许权使用费的权利150,000现金以及 (ii) 与OMERS资本市场（“OMERS”）的子公司OCM IP Healthcare Holdings Limited签订的购买和销售协议（“OMERS特许权使用费购买协议”，以及RPI特许权使用费购买协议，统称为 “特许权使用费购买协议”），根据该协议，公司向OMERS出售了以额外购买价格从公司获得某些特许权使用费的权利150,000用现金。
根据2021年零售物价指数特许权使用费购买协议，RPI有权获得基于销售的分级直销特许权使用费，金额等于：(i) 0.75年净销售额不超过35万美元的ORLADEYO年度总净销售额的百分比以及 (ii) 1.75年净销售额在35万美元至55万美元之间，占ORLADEYO年净销售额的百分比。 没有对于超过55万美元的直销，应支付特许权使用费。零售物价指数还有权获得ORLADEYO分许可收入或被许可人在其他市场的净销售额的分级收益分成，金额等于 (i) 3.0公司在其他市场年净销售额不超过15万美元时获得的收益的百分比，以及 (ii) 2.0公司在其他市场的年净销售额在15万美元至23万美元之间获得的收益的百分比。 没有其他市场的年净销售额超过23万美元时应支付特许权使用费。
根据2021年零售物价指数特许权使用费购买协议，零售物价指数还有权获得基于销售额的 BCX10013 产品净销售额的分级特许权使用费，金额等于：(i) 3.0占全球年净销售总额的百分比不超过1,500,000美元，以及 (ii) 2.0占全球年净销售额在150万美元至300万美元之间的百分比。 没有年净销售额超过3,000,000美元时应支付特许权使用费。零售物价指数还有权获得分级利润分成金额，最高金额为 3.0来自某些其他市场的某些其他允许销售的百分比。
根据2021年零售物价指数特许权使用费购买协议应付的特许权使用费是根据2020年零售物价指数特许权使用费购买协议应付给零售物价指数的特许权使用费之外的。
根据OMERS特许权使用费购买协议，在自2023年10月1日开始的日历季度中，OMERS有权获得基于销售的分级直销特许权使用费，金额等于：(i) 7.5年净销售额不超过35万美元的ORLADEYO年度总净销售额的百分比以及 (ii) 6.0年净销售额在35万美元至55万美元之间的ORLADEYO年净销售额的百分比（包括 不年直销额超过55万美元时应支付的特许权使用费）。从2024年1月1日开始的日历季度开始，OMERS有权获得基于销售的分级直销特许权使用费，金额等于：(i) 10.0年净销售额不超过35万美元的ORLADEYO年度总净销售额的百分比以及 (ii) 3.0年净销售额在35万美元至55万美元之间的ORLADEYO年净销售额的百分比（包括 不年直销额超过55万美元时应支付的特许权使用费）。
根据OMERS特许权使用费购买协议，OMERS还有权从ORLADEYO分许可收入或被许可人在其他市场的净销售额中获得分级收益分成，金额等于：(i) 20.0公司收到的用于支付ORLADEYO在其他市场的预付许可费和开发里程碑的收益的百分比，（ii） 20.0公司在其他市场年净销售额不超过15万美元时获得的收益的百分比，以及（iii） 10.0公司在其他市场的年净销售额在15万美元至23万美元之间获得的收益的百分比。 没有其他市场的年净销售额超过23万美元时应支付特许权使用费。OMERS还有权获得高达的利润分成金额 10来自某些其他市场的某些其他允许销售的百分比。
根据2020年零售物价指数特许权使用费购买协议，在任何国家首次商业销售ORLADEYO之后，公司必须按每个日历季度支付拖欠零售物价指数的款项的特许权使用费。根据2021年零售物价指数特许权使用费购买协议，公司必须就2021年10月1日及之后的每个日历季度的净销售额或分许可收入向零售物价指数付款。根据OMERS特许权使用费购买协议，公司必须根据自2023年10月1日及之后的每个日历季度的净销售额或分许可收入向OMERS付款。在OMERS实际收到的总付款等于之日，OMERS将无权再获得任何付款 155.0$的百分比150,000购买价格。
每份特许权使用费购买协议所考虑的交易在本文中被称为 “特许权使用费销售”。
根据特许权使用费购买协议，公司已同意具体的肯定和否定承诺，包括关于公司定期向零售物价指数和OMERS报告信息的承诺，对根据特许权使用费购买协议支付的特许权使用费进行第三方审计，以及限制公司或其任何子公司承担除某些特许权使用费销售以外的债务以及Athyrium信贷协议（定义）条款允许发生的债务的能力在此附注7中），直至其回报和终止2023年4月17日，或该日之后的Pharmakon贷款协议（定义见本文附注7），视情况而定。有关Athyrium信贷协议和Pharmakon贷款协议的更多详细信息，请参见 “附注7——债务”。在特许权使用费购买协议中的某些特定里程碑实现后，特许权使用费购买协议中对公司或其任何子公司承担债务能力的限制被取消。
根据特许权使用费购买协议获得的现金对价记录在公司简明合并资产负债表上的 “特许权使用费融资债务” 中。交易时特许权使用费融资义务的公允价值基于公司对预计在协议有效期内向交易对手支付的未来特许权使用费的估计。随后，公司使用实际利率法按账面价值记录债务。为了摊还特许权使用费融资债务，公司利用预期的方法来估算公司在安排有效期内将向交易对手支付的未来特许权使用费。根据预期方法，新的有效利率是根据剩余现金流的修订估计值确定的。新利率是贴现率，它将修订后的剩余现金流估计值的现值等同于债务账面金额，并将用于确认剩余期间的利息支出。公司结合内部预测和外部来源的预测，定期评估预期特许权使用费的金额和时间。对未来产品净销售额（以及由此产生的特许权使用费）的估计基于关键假设，包括人口、渗透率、成功概率和销售价格等。如果此类付款大于或低于公司的初步估计，或者此类付款的时间与其最初的估计存在重大差异，则公司前景将调整特许权使用费融资义务的摊销和实际利率。公司每季度评估相对于未来十二个月预计利息增长的预计特许权使用费支付，以确定特许权使用费负债余额相对于当前未偿负债是否有所减少，这意味着本金的偿还。在这种情况下，相对于未来十二个月的利息增加，超额还款被视为短期负债，归入公司简明合并资产负债表中的流动负债。
根据公司与研发计划和ORLADEYO销售有关的最新预测，在截至2024年3月31日的三个月中，特许权使用费购买协议下的预期特许权使用费金额和时间没有重大影响。
下表显示了截至2024年3月31日的三个月的特许权使用费融资债务活动（以千计）以及截至2024年3月31日的实际利率：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2020 年零售物价指数
特许权使用费
协议 | | 2021 年零售物价指数
特许权使用费
协议 | | OMERS
特许权使用费
协议 | | 总计 |
| 截至 2023 年 12 月 31 日的余额 | $ | 174,480 | | | $ | 185,345 | | | $ | 171,774 | | | $ | 531,599 | |
| 特许权使用费融资债务的非现金利息支出 | 9,916 | | | — | | | 4,271 | | | 14,187 | |
| 已付和应付的特许权使用费收入 | (7,842) | | | (679) | | | (6,691) | | | (15,212) | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的余额 | $ | 176,554 | | | $ | 184,666 | | | $ | 169,354 | | | $ | 530,574 | |
| | | | | | | |
| 有效利率 | 22.3 | % | | — | % | | 9.8 | % | | |
特许权使用费融资债务负债和相关的递延发行成本在安排期限内使用实际利率法摊销。
在签订2021年零售物价指数特许权使用费购买协议的同时，公司和零售物价指数签订了普通股购买协议，根据该协议，公司以溢价向零售物价指数出售普通股4,269。该保费已延期，将在适用安排的期限内使用实际利息法通过利息支出进行摊销。
注意事项 7 — 债务
Pharmakon 贷款协议
2023 年 4 月 17 日，公司签订了 $450,000与BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR有限合伙企业作为贷款人，BioPharma Credit PLC作为贷款人的抵押代理人的贷款协议（“Pharmakon贷款协议”）。该公司的某些全资子公司是Pharmakon贷款协议的担保人。Pharmakon贷款协议规定了本金为美元的初始定期贷款300,000（“A批贷款”）于2023年4月17日（“A批截止日期”）融资。该公司使用A批贷款的部分收益来偿还美元241,787当时存在的Athyrium信贷协议（定义见下文）下的未偿债务（本金和利息将于2023年4月17日到期），用于支付相关的交易成本和费用，并使用剩余的净收益美元25,805用于其他一般公司用途。
Pharmakon贷款协议还规定了三笔额外的定期贷款，由公司选择，本金为美元50,000每笔贷款（均为 “后续贷款”，与A批贷款合称 “Pharmakon定期贷款” 和 “Pharmakon定期贷款”），可在2024年9月30日当天或之前申请。Pharmakon贷款协议的到期日为2028年4月17日（“到期日”），即A批贷款截止日期五周年。
《Pharmakon贷款协议》规定，在到期日之前每季度仅支付利息，未偿还的Pharmakon定期贷款的未付本金在到期日到期并支付。在第一阶段 18在A批截止日期后的几个月内，公司可以选择将A批实物贷款（“Pharmakon PIK利息支付”）的部分适用利息支付（“Pharmakon PIK利息支付”），最高可达本金 50在适用利息期内，A批贷款应计利息金额的百分比。Pharmakon 定期贷款的利率将等于三个月担保隔夜融资利率（“SOFR”）利率，该利率应不低于 1.75%，加上 7.00对于A批贷款，每年百分比，或在支付Pharmakon PIK利息的每个利息期内，SOFR plus 7.25％，每年。
A批贷款的应计利息，实际利率为 13.34截至2024年3月31日的三个月的百分比。
除某些例外情况外，公司必须在控制权变更时强制性预付Pharmakon定期贷款，（ii）在偿还公司未来可能发行的任何可转换债务之前。公司可以自愿全额或部分预付款，最低金额为 $25,000增量。预付款需缴纳预付保费，该保费等于（i）在适用的Pharmakon定期贷款借款日两周年之前支付的任何预付款，总额为（1） 3.00已预付的Pharmakon定期贷款本金的百分比，以及（2）自预付之日起预付Pharmakon定期贷款本金的所有利息的总金额，包括该定期贷款借款之日起的两周年；（ii）在适用的Pharmakon定期贷款成立二周年之日或之后以及三周年之前支付的任何预付款定期贷款借款日期， 3.00预付的Pharmakon定期贷款本金的百分比；（iii）在适用的Pharmakon定期贷款三周年或之后以及在适用的Pharmakon定期贷款四周年之前支付的任何预付款， 2.00预付的Pharmakon定期贷款本金的百分比；以及（iv）在适用的Pharmakon定期贷款借款日四周年或之后以及到期日之前支付的任何预付款， 1.00预付Pharmakon定期贷款本金的百分比。此外，在提取任何后续分批贷款时，需要支付一定的资金费用。
Pharmakon 贷款协议还包含此类融资中常见的陈述和担保、肯定和否定承诺，以及惯常的违约事件。某些惯常的负面契约限制了公司及其某些子公司处置资产、进行合并、收购和类似交易、承担额外债务、授予留置权、进行投资、支付股息或进行某些其他限制性股权支付、预付其他债务、签订限制性协议、进行根本性变革或修改某些重大合同，以及其他习惯契约的能力每种情况都有一定的限制例外。
不遵守Pharmakon贷款协议中的契约或发生任何其他违约事件，都可能允许Pharmakon贷款协议下的贷款人宣布该协议下的借款、应计利息和费用以及任何适用的预付保费立即到期并支付。
除某些例外情况外，公司根据Pharmakon贷款协议承担的义务由公司几乎所有资产的担保权益担保。
截至2024年3月31日，该公司的借款总额为美元300,000根据Pharmakon贷款协议。截至2024年3月31日的三个月，A批贷款的利息支出为美元9,974。在 Pharmakon 贷款协议允许的情况下，公司已指定并说明了下落 50截至2024年3月31日的三个月，季度利息支付的百分比为Pharmakon PIK利息支付，金额为美元4,987已添加到借款的未清本金余额中。剩下的 50季度利息支付额的百分比4,987已在每个季度结束时支付。截至2024年3月31日，包括Pharmakon PIK利息在内的借款总额为美元318,650。根据截至资产负债表日的现行利率，债务的公允价值近似于其账面价值，在公允价值层次结构中被视为二级。
根据Pharmakon贷款协议，与A批贷款相关的债务费用和发行成本共计$11,147并已延期，将在A批贷款的剩余期限内作为实际利率法的利息支出摊销。美元的递延融资摊销266在截至2024年3月31日的三个月中获得认可。
Athyrium 信贷协议
2020 年 12 月 7 日，公司签订了 $200,000与作为贷款人和贷款人管理代理人的Athyrium Oppunities III Co-Invest 1 LP（“Athyrium”）签订的信贷协议（“Athyrium信贷协议”）。该公司的某些直接和间接子公司是Athyrium信贷协议的担保人。Athyrium信贷协议规定了本金为美元的初始定期贷款125,000（“A期贷款”），该公司于2020年12月7日收到该贷款，并记录在公司资产负债表上的 “有担保定期贷款” 中。公司使用A期贷款的部分收益来偿还美元43,298其先前向MidCap Financial Trust提供的信贷额度下的未偿债务，包括应计利息。
Athyrium信贷协议还规定了两笔额外的定期贷款，由公司选择，本金分别为美元25,000（“B期贷款”）和美元50,000（“C定期贷款”，与A期贷款和B期贷款合称 “Athyrium定期贷款”）。在实现了所有必需的基于收入的里程碑之后，公司行使了提取Athyrium信贷协议下可用的额外资金的选择权，借入本金为美元25,000根据B期贷款和美元50,000根据C期贷款。两个术语都是 B
贷款和C期贷款于2022年7月29日获得融资，本金总额为美元75,000。B期贷款和C期贷款受Athyrium信贷协议所有条款的约束。
2021年11月19日，公司对Athyrium信贷协议进行了修订，其目的包括：（i）允许公司签订2021年零售物价指数特许权使用费购买协议、OMERS特许权使用费购买协议以及其他与之相关的最终文件，并履行其根据该协议承担的义务；（ii）要求公司为贷款人向Athyrium支付一笔补偿金外加一定数额的溢价如果公司预付或已还款，或者需要预付，Athyrium 信贷协议中规定的费用或自愿或根据Athyrium信贷协议规定的强制性预付款义务（例如，使用某些资产出售的收益、某些ORLADEYO对外许可或特许权使用费融资交易（不包括特许权使用费销售）、特别收益、债务发行，或在公司控制权变更和特定其他事件时偿还所有当时未偿还的Athyrium定期贷款，在某些情况下偿还所有未偿还的Athyrium定期贷款，但须遵守Athyrium信贷协议中规定的某些例外情况。
Athyrium信贷协议规定，在到期日之前每季度仅支付利息，未偿Athyrium定期贷款的未付本金在到期日到期并支付。在2020年12月7日之后的前八个完整财季中，公司可以选择支付适用的实物利息（“Athyrium PIK利息支付”），方法是将适用利息期内应计的全部利息和该期最后一天的未偿原始本金资本化。Athyrium定期贷款的应计利息利率等于三个月伦敦银行同业拆借利率，不低于 1.75% 且不超过 3.50%（“伦敦银行同业拆借利率”），加上 8.25百分比，或者对于支付Athyrium PIK利息的每个利息期，伦敦银行同业拆借利率+ 10.25%。截至2022年12月31日的季度是有资格获得Athyrium PIK利息支付指定的最后一个时期。
Athyrium定期贷款的应计利息，实际利率为 11.88截至2023年3月31日的三个月的百分比。截至2023年3月31日的三个月，根据Athyrium信贷协议支付的季度利息总额为美元7,142。美元的递延融资摊销898在截至2023年3月31日的三个月中获得认可。
2023年4月17日，Athyrium定期贷款的未偿本金，包括Athyrium PIK的利息支付240,452以及应计利息 $1,335对于第一个 17使用通过Pharmakon贷款协议获得的资金偿还了截至2023年6月30日的季度利息期的天数.
注意事项 8 — 租赁义务
截至2024年3月31日，公司根据运营和财务租赁租赁租赁租赁某些资产，包括房地产租赁、实验室设备租赁和办公设备租赁。公司租约的续订选项是 三年长度从 2025 年到 2030 年开始。
运营和财务租赁下的租赁费用如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 运营租赁费用 | $ | 590 | | | $ | 433 | |
| 融资租赁费用： | | | |
| 使用权资产的摊销 | $ | 407 | | | $ | 256 | |
| 租赁负债的利息 | 77 | | | 38 | |
| 融资租赁支出总额 | $ | 484 | | | $ | 294 | |
与租赁有关的其他补充信息如下： | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 剩余租赁期限的加权平均值： | | | |
| 经营租赁 | 9.4年份 | | 9.7年份 |
| 融资租赁 | 2.8年份 | | 3.0年份 |
| 加权平均折扣率： | | | |
| 经营租赁 | 10.89 | % | | 10.88 | % |
| 融资租赁 | 7.59 | % | | 7.46 | % |
下表汇总了公司经营租赁简明合并资产负债表中的列报情况（以千计）： | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 资产负债表地点 | | 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 经营租赁资产： | | | | | |
| 经营租赁资产，净额 | 其他资产 | | $ | 8,864 | | | $ | 8,682 | |
| 经营租赁负债： | | | | | |
| 当期经营租赁负债 | 经营租赁负债——流动负债 | | $ | 1,098 | | | $ | 1,058 | |
| 非流动经营租赁负债 | 经营租赁负债——长期负债 | | 8,596 | | | 8,390 | |
| 经营租赁负债总额 | | | $ | 9,694 | | | $ | 9,448 | |
下表汇总了公司融资租赁简明合并资产负债表中的列报情况（以千计）： | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 资产负债表地点 | | | 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 融资租赁资产： | | | | | | |
| 融资租赁资产，净额 | 其他资产 | | | $ | 4,018 | | | $ | 4,322 | |
| 融资租赁负债： | | | | | | |
| 当期融资租赁负债 | 融资租赁负债——流动负债 | | | $ | 1,642 | | | $ | 1,590 | |
| 非流动融资租赁负债 | 融资租赁负债——长期负债 | | | 2,506 | | | 2,845 | |
| 融资租赁负债总额 | | | | $ | 4,148 | | | $ | 4,435 | |
经营租赁资产在扣除累计摊销额美元后入账5,120和 $4,794分别截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日。融资租赁资产在扣除累计摊销额美元后入账2,700和 $2,293分别截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日。
截至2024年3月31日，租赁负债的到期日如下（以千计）： | | | | | | | | | | | |
| 经营租赁 | | 财务
租赁 |
| 2024（剩余） | $ | 1,589 | | | $ | 1,418 | |
| 2025 | 1,850 | | | 1,766 | |
| 2026 | 1,661 | | | 933 | |
| 2027 | 1,584 | | | 459 | |
| 2028 | 1,416 | | | 31 | |
| 此后 | 7,997 | | | — | |
| 租赁付款总额 | 16,097 | | | 4,607 | |
| 减去估算的利息 | (6,403) | | | (459) | |
| 总计 | $ | 9,694 | | | $ | 4,148 | |
与租赁相关的补充现金流信息如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 为计量租赁负债所含金额支付的现金： | | | |
| 融资租赁的运营现金流 | $ | 77 | | | $ | 282 | |
| 经营租赁的运营现金流 | $ | 525 | | | $ | 423 | |
| 为融资租赁融资现金流融资 | $ | 390 | | | $ | — | |
| | | |
| 为换取经营租赁负债而获得的经营租赁资产： | $ | 156 | | | $ | 95 | |
| 为换取融资租赁负债而获得的融资租赁资产： | $ | 103 | | | $ | 610 | |
| 由于调整经营租赁负债，经营租赁资产的非现金增加： | $ | 365 | | | $ | — | |
注意事项 9 — 股东’公平
普通股的销售
2023年10月23日，某些隶属于贝克兄弟顾问有限责任公司（“贝克实体”）的实体净行使了此类实体持有的预先注资认股权证的剩余余额 2019年11月21日发行的贝克实体。此外，某些贝克实体净行使了2020年6月1日发行的所有预先注资的认股权证。演习结果印发了 14,997普通股。练习结束后，有 不未执行的认股权证。
为未来普通股发行预留的股份
该公司已为发行预留普通股如下（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 为行使未平仓股票期权而预留的股份 | 39,580 | | | 41,032 | |
| 为限制性股票单位的归属保留的股份 | 6,124 | | | 6,507 | |
| 根据股票激励计划为未来发行预留的股票 | 4,628 | | | 3,376 | |
| 根据激励股权激励计划为未来发行预留的股票 | 1,903 | | | 1,651 | |
| 根据员工股票购买计划为未来发行保留的股份 | 5,203 | | | 5,454 | |
| 为未来发行的预留股份总数 | 57,438 | | | 58,020 | |
注意事项 10 — 股票薪酬
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司已经 三股票型员工薪酬计划：经修订和重述的股票激励计划（“激励计划”）、经修订和重述的激励股权激励计划（“激励计划”）以及经修订和重述的员工股票购买计划（“ESPP”）。激励计划最近于2024年4月22日进行了修订和重述，但须经2024年6月12日举行的公司年度股东大会的股东批准。公司董事会最近于2023年10月26日对激励计划进行了修订和重申。公司董事会最近于2023年7月7日对ESPP进行了修改和重申。
公司记录了以下股票薪酬支出（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 激励计划 | $ | 11,566 | | | $ | 11,061 | |
| 激励计划 | 1,923 | | | 2,475 | |
| 特别是 | 163 | | | 471 | |
| 股票薪酬支出 | $ | 13,652 | | | $ | 14,007 | |
股票激励计划
下表汇总了激励计划下的股票期权活动：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 股份
（以千计） | | 加权平均每股行使价 | | 剩余合同期限的加权平均值
（以年为单位） | | 聚合内在价值
（以千计） |
| 截至 2023 年 12 月 31 日未平息 | 35,505 | | | $ | 8.24 | | | | | |
| 已授予 | — | | | — | | | | | |
| 已锻炼 | (48) | | | 3.27 | | | | | $ | 103 | |
| 已取消或没收 | (1,068) | | | 9.60 | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日未缴清 | 34,389 | | | $ | 8.20 | | | 6.61 | | $ | 6,951 | |
| 可于 2024 年 3 月 31 日行使 | 20,922 | | | $ | 7.88 | | | 5.30 | | $ | 6,951 | |
| 已归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属 | 31,784 | | | $ | 8.13 | | | 6.49 | | $ | 6,951 | |
下表汇总了激励计划下的限制性股票单位活动：
| | | | | | | | | | | |
| 股份
（以千计） | | 加权平均拨款日期公允价值 |
| 2023 年 12 月 31 日未归属 | 5,592 | | | $ | 8.67 | |
| 已授予 | 128 | | | 5.30 | |
| 既得 | (96) | | | 12.30 | |
| 被没收 | (313) | | | 8.65 | |
| 2024 年 3 月 31 日未归属 | 5,311 | | | $ | 8.52 | |
对于根据激励计划授予的限制性股票单位奖励，奖励的公允价值是根据授予日公司股票的市场价值确定的。在2024年和2023年前三个月授予的这些奖励的加权平均授予日期公允价值为美元5.30和 $10.32，分别地。使用直线支出归因法，限制性股票单位奖励的公允价值在归属期内摊销为支出。
截至2024年3月31日，与激励计划下授予的未归属限制性股票单位奖励相关的未确认薪酬成本总额为美元33,457，预计将在加权平均期内得到确认 1.8年份。
激励股权激励计划
下表汇总了激励计划下的股票期权活动：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 股份
（以千计） | | 加权平均每股行使价 | | 剩余合同期限的加权平均值
（以年为单位） | | 聚合内在价值
（以千计） |
| 截至 2023 年 12 月 31 日未平息 | 5,527 | | | $ | 8.77 | | | | | |
| 已授予 | 92 | | | 5.25 | | | | | |
| 已锻炼 | (128) | | | 3.09 | | | | | $ | 274 | |
| 已取消或没收 | (300) | | | 10.86 | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日未缴清 | 5,191 | | | $ | 8.73 | | | 7.53 | | $ | 2,454 | |
| 可于 2024 年 3 月 31 日行使 | 2,628 | | | $ | 7.53 | | | 6.76 | | $ | 2,128 | |
| 已归属，预计将于 2024 年 3 月 31 日归属 | 4,684 | | | $ | 8.59 | | | 7.46 | | $ | 2,373 | |
下表汇总了激励计划下的限制性股票单位活动：
| | | | | | | | | | | |
| 股份
（以千计） | | 加权平均拨款日期公允价值 |
| 2023 年 12 月 31 日未归属 | 915 | | | $ | 9.90 | |
| 已授予 | 63 | | | 5.25 | |
| 既得 | (59) | | | 11.96 | |
| 被没收 | (106) | | | 10.41 | |
| 2024 年 3 月 31 日未归属 | 813 | | | $ | 9.32 | |
对于根据激励计划授予的限制性股票单位奖励，奖励的公允价值是根据授予日公司股票的市场价值确定的。在2024年和2023年前三个月授予的这些奖励的加权平均授予日期公允价值为美元5.25和 $9.64，分别地。使用直线支出归因法，限制性股票单位奖励的公允价值在归属期内摊销为支出。
截至2024年3月31日，与激励计划下授予的未归属限制性股票单位奖励相关的未确认薪酬成本总额为美元5,588，预计将在加权平均期内得到确认 1.7年份。
根据激励和激励计划向员工和董事发放的股票期权奖励的加权平均假设
对于根据激励计划和激励计划授予的股票期权奖励，公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型和下述假设在授予之日估算的。股票期权奖励的公允价值使用直线支出归因法在归属期内摊销为支出。
股票激励计划
有 不在截至2024年3月31日的三个月内，根据激励计划授予的股票期权奖励。下表汇总了公司在截至2023年3月31日的三个月内在激励计划下授予的股票期权奖励进行估值时使用的关键假设：
| | | | | |
| 三个月已结束
2023年3月31日 |
| 预期寿命（年） | 5.5 |
| 预期波动率 | 84.2 | % |
| 预期股息收益率 | 0.0 | % |
| 无风险利率 | 3.6 | % |
| 加权平均授予日每股公允价值 | $ | 7.47 | |
截至2024年3月31日，与激励计划下授予的未归属股票期权奖励相关的未确认薪酬成本总额为美元62,593，预计将在加权平均期内得到确认 1.6年份。
激励股权激励计划
下表汇总了公司在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月内对激励计划授予的股票期权奖励进行估值时使用的关键假设：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 预期寿命（年） | 5.8 | | 5.5 |
| 预期波动率 | 82.8 | % | | 84.2 | % |
| 预期股息收益率 | 0.0 | % | | 0.0 | % |
| 无风险利率 | 4.1 | % | | 3.7 | % |
| 加权平均授予日每股公允价值 | $ | 3.77 | | | $ | 6.85 | |
截至2024年3月31日，与激励计划下授予的未归属股票期权奖励相关的未确认薪酬成本总额为美元12,326，预计将在加权平均期内得到确认 1.4年份。
员工股票购买计划
该公司总共预留了 7,975将在ESPP下购买的普通股，其中 5,203截至2024年3月31日，股票仍可供购买。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司发行了 251和 176分别是ESPP下的股票。
注意事项 11 — 合作关系和其他关系
ORLADEYO
鸟居制药有限公司. （“鸟居”）
2019年11月5日，该公司与鸟居签订了商业化和许可协议（“原始鸟居协议”），授予鸟居将ORLADEYO商业化的专有权利，以防止日本的HAE攻击。根据最初的Torii协议，公司收到了一笔预付款，不可退还的$22,000。该公司收到了额外的里程碑付款 $15,0002021年第二季度，在收到日本国民健康保险系统的ORLADEYO报销价格批准后。此外，公司有权获得分级特许权使用费，包括 20% 至 40每个日历年日本ORLADEYO年净销售额的百分比。Torii的特许权使用费支付义务受某些方面的惯例削减
情况，但减少幅度不能超过 50本应在适用的日历季度内向公司支付的金额的百分比。
该公司确定了原始托里协议规定的履约义务，涉及（i）开发和商业化ORLADEYO的许可，（ii）监管部门的批准支持，以及（iii）报销定价批准支持。这些义务都被确定为与其他履约义务不同。公司分配了美元22,000使用估算方法预先考虑已确定的绩效义务，以确定ASC主题606下的独立销售价格。具体而言，在确定与许可证相关的价值时，使用了风险调整后的折现现金流预测的估值方法，对其他履约义务采用了预期成本加利润率方法。
2023年11月30日，公司与鸟居签订了经修订和重述的商业化和许可协议（经修订的 “鸟居协议”）。根据托里协议，公司有权获得分级特许权使用费，包括 20% 至 80每个日历年日本ORLADEYO年净销售额的百分比。该公司现在负责所有商业促销活动，以支持ORLADEYO在日本的销售，Torii负责日本的HAE疾病宣传活动。公司将获得 20低于预设阈值的日本年销售额的特许权使用费百分比以及 80日本年销售额超过预设阈值的特许权使用费百分比。
鸟居最新的特许权使用费支付义务从2023年11月30日开始，并在（i）ORLADEYO在日本首次商业销售之日十周年，（ii）公司涵盖ORLADEYO的专利到期，以及（iii）ORLADEYO在日本的监管独家经营权到期，以较晚者为准。
该公司认定，托里协议是合同修改，应予考虑，就好像它是ASC主题606下的原始托里协议的一部分一样。由于最初的Torii协议下的履约义务已完全履行，因此公司无需调整先前确认的收入。
帕拉米韦注射液（RAPIVAB、RAPIACTA、PERAMIFLU）
盐野义株式会社（“盐野木”）
2007年2月，该公司与Shionogi签订了独家许可协议，在日本开发和商业化用于治疗季节性和可能危及生命的人类流感的帕拉米韦。根据协议条款，Shionogi在日本获得了帕拉米韦注射制剂的权利。2008年10月，该公司和Shionogi修改了许可协议，将协议涵盖的领土扩大到包括台湾。盐野义已在日本和台湾以商业名称RAPIACTA对帕拉米韦进行了商业化推出。该公司在UAB的许可下开发了peramivir，对于公司未来从Shionogi收到的任何里程碑付款和/或特许权使用费，该公司将向UAB支付再许可费。
绿十字公司 （“绿十字”）
2006年6月，该公司与绿十字会签订协议，在韩国开发和商业化帕拉米韦。根据协议条款，Green Cross负责韩国的所有开发、监管和商业化成本，公司有权分享在韩国出售peramivir所产生的利润，包括向韩国政府出售peramivir用于储存目的。此外，Green Cross将向该公司支付高于其供应peramivir产品的成本的溢价，用于peramivir产品的开发和未来在韩国的销售。
其他合作
克利尔赛德生物医学有限公司（“Clearside”）
2023年11月3日，该公司宣布与Clearside签订了许可协议（“Clearside协议”），使该公司能够与Clearside的SCS Microinjector® 一起开发其在研血浆激素抑制剂avoralstat，通过脉络膜上空间将avoralstat输送到眼后，以治疗糖尿病黄斑水肿患者。
根据Clearside协议，Clearside收到了 $5,000公司预付的许可费。Clearside 有资格获得最高额外的 $30,000用于临床和监管里程碑付款，总额最高为 $47,500在 三批准后基于销售额的里程碑付款，全球年度净销售额增长至 $2,000,000。公司将
按年度全球产品净销售额支付 Clearside 中等个位数的分级特许权使用费，金额为 三等级，包括 >$ 的顶级等级1,500,000.
注意事项 12 — 裁员
2024 年 1 月，公司宣布裁员。大多数受影响的员工的解雇日期为2024年1月，某些员工将在2024年晚些时候离职。该公司于2024年1月通知了受影响的员工。
公司产生了与员工遣散费、福利和相关费用相关的成本，根据ASC主题712，这些费用被计为持续解雇补助金， 非退休离职后福利。截至2023年12月31日，人们认为可能拖欠款项，而且付款金额被认为是合理估计的，因此确认了美元3,380截至2023年12月31日的年度中与裁员相关的成本，其中美元3,026已在研发费用中确认，美元354在合并综合亏损表中确认为销售、一般和管理费用。截至2024年3月31日，美元1,904的费用已支付，其余的美元1,476包含在简明合并资产负债表的应计费用中。剩余的未付费用预计将在2024年4月1日至2024年12月31日期间支付。
此外，受裁员影响的员工获得的金额等于员工继续在公司工作后本应获得的奖金，根据ASC主题420，这笔奖金被视为一次性解雇补助金， 退出或处置成本。结果，$1,264在截至2024年3月31日的三个月内，即通信发生的时期内，已得到确认，其中$1,201已在研发费用中确认，而且 $63已在简明合并综合亏损表中确认了销售、一般和管理费用。所有这些费用都是在截至2024年3月31日的三个月内支付的。
下表汇总了截至2024年3月31日的三个月中记录的与裁员相关的应计负债活动（以千计）：
| | | | | |
| 截至2023年12月31日的余额 | $ | 3,380 | |
| 截至2024年3月31日的三个月中记录的裁员费用 | 1,264 | |
| 截至2024年3月31日的三个月内支付的金额 | (3,168) | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的余额 | $ | 1,476 | |
该公司预计不会产生任何与裁员相关的额外巨额成本。
注意事项 13 — 后续事件
公司考虑资产负债表日之后但在简明合并财务报表发布之前发生的事件或交易，以为某些估计提供更多证据，或确定需要额外披露的事项。公司得出结论，没有发生任何需要披露的事件。
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
以下管理’s 讨论与分析 (“MD&A”）旨在帮助读者了解我们的经营业绩和财务状况。MD&A 是对我们未经审计的简明合并财务报表以及随附的财务报表附注以及本报告中包含的其他披露（包括 “关于前瞻性陈述的警示说明”在本报告的开头以及 “风险因素”本报告第二部分第1A项中的一节）。
概述
我们是一家全球生物技术公司，坚定地致力于改善补体介导和其他罕见疾病患者的生活。我们利用我们在结构指导药物设计方面的专业知识，目标是开发一流或一流的口服小分子和蛋白质疗法，以靶向难以治疗的疾病。除了这些发现和开发工作外，我们的业务战略还包括经监管部门批准在美国和某些其他地区将这些药物高效商业化。我们认为，通过关注罕见病市场，我们可以更有效地控制批准后商业化的成本和财务资源的战略分配。
产品和候选产品
ORLADEYO®（berotralstat）
ORLADEYO 是我们发现和开发的一种口服疗法，用于预防遗传性血管性水肿（“HAE”）发作。ORLADEYO 已在美国和多个全球市场获得批准，用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者 HAE 发作。此外，正在进行的Apex-P临床试验正在评估一种针对2至2岁儿童患者的ORLADEYO口服颗粒配方
我们已经建立了美国的商业基础设施，以支持ORLADEYO在美国的推出和持续商业化，并将继续建设我们的商业基础设施以支持在其他市场的推出。根据对HAE患病率的专有分析以及对美国和欧洲HAE患者、医生和付款人的市场研究，以及ORLADEYO整整三年的商业化经验，我们预计ORLADEYO的全球商业市场有可能达到ORLADEYO年净收入10亿美元的全球峰值。我们预计，在峰值时期，大约80％的收入将来自美国。这些预期受众多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致我们的实际业绩、业绩或成就存在重大差异。无法保证我们的商业化方法和战略会成功，也无法保证ORLADEYO的市场将按照我们当前的预期发展。有关这些风险的进一步讨论，请参阅本报告第二部分第1A项中的 “风险因素——与我们的业务相关的风险——与药物研发和商业化相关的风险——无法保证我们或我们的合作伙伴针对我们的产品或技术的商业化努力、方法和战略会取得成功，而且我们未来的创收尚不确定”。
本MD&A的 “经营业绩” 下讨论了截至2024年3月31日的三个月中ORLADEYO的销售收入。ORLADEYO未来时期的销售收入存在不确定性，将取决于多个因素，包括我们和合作伙伴在美国和其他地方的商业化努力的成功、转向ORLADEYO的新患者人数、患者留存率和需求、开口服外科手术处方的医生人数 LADEYO，每月处方费率，第三方和政府付款人的报销，获得免费产品的患者人数、患者从我们的临床试验和抢先体验计划转化为商业客户的情况、我们的定价策略和市场趋势。在我们继续将ORLADEYO商业化的同时，我们将继续监控和分析这些数据。
补充计划
我们的整体补体计划的目标是通过补体系统的多种途径推进几种同类首创和/或同类最佳的化合物，以治疗许多补体介导的疾病。我们正在研究针对补体系统的传统途径、凝集素、末端和替代途径靶标的口服药物和蛋白质疗法，包括下面列出的疗法。
BCX10013。 BCX10013 是一种口服 D 因子抑制剂，靶向补体替代途径。D因子是替代途径中的必需酶，因此使因子D成为治疗补体介导疾病的有吸引力的靶标。
口服 C5 抑制剂。 我们正在开发一种口服C5抑制剂，它可能是第一种与目前批准的注射和注入的抗C5疗法（例如依库利珠单抗和拉伏利珠单抗）相比具有竞争力的靶向口服疗法。具有这种特征的药物可以使全身性重症肌无力（“gMG”）患者退出注射疗法，并在治疗模式的早期解决他们的疾病。gmG是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，会导致肌肉无力，并在活动一段时间后恶化。
双功能补体抑制剂。我们正在开发一种双功能补体抑制剂抗C2单克隆抗体，该抗体可能是补体系统的经典、凝集素和替代途径的首创联合抑制剂，用于治疗受多种补体途径影响的复杂补体介导疾病，例如免疫球蛋白A肾病和狼疮肾炎。
口服 C2 抑制剂。我们正在开发一种经典的凝集素途径补体抑制剂，用于治疗自身免疫性溶血性贫血，包括冷凝素病（“CAD”）和温热的自身免疫性溶血性贫血（“WaiHA”）。经批准的治疗冠心病和WaiHA等疾病的有限选择是可注射或注射的。我们开发的口服C2抑制剂可能是同类首创的，它允许患者从输液疗法转向治疗并在治疗模式的早期解决他们的疾病。抑制 C2 可以通过阻断传统和凝集素途径来减少自身免疫性溶血性贫血中红细胞的破坏（溶血）。
RAPIVAB®/RAPIACTA®/PERAMIFLU®（帕拉米韦注射液）
RAPIVAB（帕拉米韦注射剂）在美国获准用于治疗六个月及以上的患者的急性无并发症流感。帕拉米韦注射液还在加拿大（RAPIVAB）、澳大利亚（RAPIVAB）、日本（RAPIACTA）、台湾（RAPIACTA）和韩国（PERAMIFLU）获得批准。
内瑟顿综合症 (BCX17725)
BCX17725 是一种有效的选择性研究性融合蛋白 KLK5 抑制剂，旨在为内瑟顿综合征患者提供一流的、可能改善疾病的治疗。内瑟顿综合征是一种罕见的终身遗传性疾病，通常出现在新生儿或婴儿期。这种疾病是由缺乏KLK5的天然抑制剂（SPINK5）引起的，KLK5是一种负责调节皮肤脱落的丝氨酸蛋白酶。患者可能皮肤发红、有鳞片和发炎，容易反复出现皮肤感染。内瑟顿综合征可能危及生命，尤其是在婴儿期，患者容易脱水和反复感染。目前，内瑟顿综合征尚无获批准的治疗方法。
Avoralstat
我们正在使用 Clearside Biomedical, Inc. 的 SCS 微注射器开发研究中的血浆激素抑制剂 avoralstat® 通过脉络膜上空间将avoralstat输送到眼后，以治疗糖尿病性黄斑水肿（“DME”）患者。DME是糖尿病患者视力丧失的最常见原因，尽管采用了每月注射的抗血管内皮生长因子疗法，但至少有三分之一的患者仍持续患有DME。Avoralstat此前曾在一项针对HAE患者的3期试验中以口服制剂进行过研究，它具有高效力和低溶解度，我们认为这两个特性对于在减少DME患者眼部给药频率的情况下实现潜在疗效非常重要。
收入和支出
我们的收入难以预测，取决于多个因素，包括本报告第二部分第1A项 “风险因素” 部分中讨论的因素。例如，我们的收入在一定程度上取决于监管部门对我们产品和候选产品的批准决定、我们和合作伙伴商业化努力的有效性、市场对我们的产品（尤其是ORLADEYO）的接受程度，以及我们和合作伙伴专门为我们的产品和候选产品提供的资源，以及为我们的候选产品签订或修改许可协议。此外，与我们的合作发展活动相关的收入取决于我们或合作伙伴在发展里程碑方面的进展和实现情况。
我们的运营费用也难以预测，取决于多个因素，包括研发费用、药物制造、临床研究活动、我们开发计划的持续需求、商业化成本、难以预测的资金和监管机构的指导，以及本报告第二部分第1A项 “风险因素” 部分中讨论的因素。管理层也许能够控制研发和销售的时间和水平, 一般和管理费用,
但是，由于合同承诺的活动和/或付款，无论我们采取什么行动，其中许多支出都会发生。
由于这些因素，我们认为周期间比较不一定有意义，您不应将它们作为未来表现的指标。由于上述因素，我们的经营业绩可能低于市场分析师和投资者的预期。在这种情况下，我们普通股的当前市场价格可能会受到重大不利影响。
最近的事态发展
ORLADEYO（berotralstat）
2024年2月19日，我们宣布，意大利药品管理局最终确定了报销，并推荐ORLADEYO对符合条件的12岁及以上的患者进行常规预防HAE的反复发作。
2024年2月23日，我们宣布了对ORLADEYO实际使用情况的新分析，结果显示，无论疾病的严重程度、先前的预防史或C1抑制剂的水平和功能如何，启动ORLADEYO的患者在18个月的治疗中，发作率都会快速、大幅和持续地降低。
2024年4月17日，我们宣布，巴西卫生监管局批准ORLADEYO对12岁及以上的成人和儿科患者进行HAE发作预防。
2024 年 5 月 6 日，我们宣布 Apex-P 试验的注册已经完成，该试验评估了 ORLADEYO 对 2 岁到 HAE 的儿科 HAE 患者
补体介导的疾病
BCX10013
2024 年 5 月 6 日，我们宣布，我们正在进行的 BCX10013 概念验证试验仍在进行中。我们预计将在今年晚些时候合作或终止该计划。
内瑟顿综合症
2024 年 5 月 6 日，我们宣布，我们预计将在 2024 年底之前将 BCX17725 推向临床领域。
Avoralstat
2024 年 5 月 6 日，我们宣布计划在 2025 年将 avoralstat 推进到一项针对二甲氨基甲虫病患者的临床试验。
经营业绩（截至2024年3月31日的三个月，与截至2023年3月31日的三个月相比）
在截至2024年3月31日的三个月中，总收入为9,280万美元，而截至2023年3月31日的三个月，总收入为6,880万美元。总收入的增长是由于包括特许权使用费在内的ORLADEYO净收入增加了2,050万美元，以及由于peramivir销售的特许权使用费的增加，其他收入增加了350万美元。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，产品销售成本分别为130万美元和90万美元。产品销售成本的增加主要是由于ORLADEYO在本年度销售额的增加。
下表汇总了我们在所述期间的研发费用（以千计）：
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| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 按项目划分的研发费用： | | | |
| Berotralstat | $ | 11,958 | | | $ | 9,501 | |
| D 因子计划 | 10,480 | | | 26,185 | |
| 帕拉米韦 | 349 | | | 407 | |
| 其他研究、临床前和开发成本 | 23,706 | | | 12,295 | |
| 研发费用总额 | $ | 46,493 | | | $ | 48,388 | |
截至2024年3月31日的三个月，研发费用从截至2023年3月31日的三个月的4,840万美元降至4,650万美元，这主要是由于D因素计划支出减少。D因子计划支出的减少主要归因于我们在2024年1月宣布的计划外包或停止后期开发和商业化，以及2022年12月宣布的 BCX9930 计划终止，因此在 BCX10013 上的支出减少。由于ORLADEYO标签的扩张和生命周期投资，例如我们正在进行的ORLADEYO儿科试验，以及其他研究、临床前和开发成本支出的增加，berotralstat支出的增加部分抵消了研发费用的减少。其他研究、临床前和开发成本增加，这是由于用于制造成本和研究性新药应用支持活动的 BCX17725 支出增加，以及与我们的其他早期发现计划相关的支出增加。
截至2024年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用为5,940万美元，而截至2023年3月31日的三个月为4,790万美元。增长主要与增加员工人数和增加投资有关，目的是扩大和增强美国的商业团队，扩大和支持国际业务。
截至2024年3月31日的三个月，利息支出为2450万美元，而截至2023年3月31日的三个月，利息支出为2740万美元。利息支出的减少主要是由于与2021年零售物价指数特许权使用费购买协议（定义见本报告第一部分第1项简明合并财务报表附注中的 “附注6——特许权使用费融资义务——Orladeyo和D因子抑制剂”）相关的实际利率下降，部分抵消了与300美元较大A批贷款应计利息相关的利息支出的增加。根据Pharmakon贷款协议（定义见下文），为0万美元。
截至2024年3月31日的三个月的利息支出包括因摊销与特许权使用费融资义务相关的利息而产生的1,420万美元非现金利息支出和1,020万美元的利息支出，包括与Pharmakon贷款协议下的借款相关的递延融资的摊销。截至2023年3月31日的三个月的利息支出包括与特许权使用费融资义务相关的利息摊销产生的1,930万美元非现金利息支出以及扣除递延融资摊销后与Athyrium信贷协议（定义见下文）借款相关的800万美元利息支出。
截至2024年3月31日的三个月，利息收入为400万美元，而截至2023年3月31日的三个月，利息收入为340万美元。截至2024年3月31日的三个月，净外币亏损为10万美元，而截至2023年3月31日的三个月，净外币亏损为20万美元。
在截至2024年3月31日的三个月中，所得税支出为40万美元，而截至2023年3月31日的三个月，所得税支出为70万美元。所得税支出的减少主要是由于与资本化研发成本相关的摊销扣除额增加。
流动性和资本资源
流动性来源
我们的业务主要通过股票证券的公开发行和私募配售、我们的信贷额度、来自ORLADEYO的收入、特许权使用费融资交易以及来自合作和其他研发协议（包括美国政府合同）的现金提供资金。除上述内容外，我们还收到了
来自其他来源的资金，包括其他合作协议和其他研发协议、政府补助金、设备租赁融资、设施租赁、研究补助金以及我们投资的利息收入。
2023年4月17日，我们与作为贷款人的BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR有限合伙企业以及作为贷款人的抵押代理人BioPharma Credit PLC签订了4.5亿美元的贷款协议（“Pharmakon贷款协议”）。Pharmakon贷款协议规定了本金为3亿美元的初始定期贷款（“A批贷款”），该贷款于2023年4月17日融资。我们利用A批贷款的收益偿还了当时与Athyrium Opportunities III Co-Invest 1 LP的现有信贷额度（“Athyrium信贷协议”）下的约2.418亿美元未偿债务，并支付交易成本和费用，我们将剩余的约2580万美元净收益用于其他一般公司用途。Pharmakon贷款协议还规定了另外三笔定期贷款，每笔本金为5,000万美元，我们可以根据自己的选择在2024年9月30日当天或之前申请这笔贷款。Pharmakon贷款协议的到期日为2028年4月17日。
Pharmakon 贷款协议包含此类融资的陈述和担保、肯定和否定承诺以及惯常的违约事件。 某些惯常的负面契约限制了公司及其某些子公司处置资产；进行合并、收购和类似交易；承担额外债务；授予留置权；进行投资；支付股息或进行股权分配或某些其他限制性付款；预付其他债务；签订限制性协议；进行根本性变革；或修改某些重大合同，以及其他习惯契约，在每种情况下都要有一定条件例外。这些契约可能导致我们无法在未经贷款人许可或不偿还Pharmakon贷款协议下的所有未清债务的情况下寻求我们或我们的股东可能认为有利的商机。根据Pharmakon贷款协议，违反这些契约中的任何一项都可能导致违约。截至2024年3月31日，我们遵守了Pharmakon贷款协议下的负面承诺。有关我们在Pharmakon贷款协议下的义务的更多信息，请参阅本报告第一部分第1项简明合并财务报表附注中的 “附注7——债务—Pharmakon贷款协议”。
在2020年和2021年，我们与RPI 2019年中级融资信托基金（“RPI”）和OMERS资本市场（“OMERS”）的子公司OCM IP Healthcare Holdings Limited签订了特许权使用费购买协议（定义见本报告第一部分第1项简明合并财务报表附注中的 “附注6——特许权使用费融资义务——ORLADEYO和D因子抑制剂”）。根据特许权使用费购买协议，RPI和OMERS有权根据ORLADEYO在美国和某些主要欧洲市场（统称为 “关键地区”）以及我们直接或通过分销商销售ORLADEYO的其他市场的净产品销售获得基于销售的分级特许权使用费。此外，RPI和OMERS有权根据我们通常因ORLADEYO分许可收入或主要地区以外被许可方的净销售额而获得的金额获得分级收益分成。我们对OMERS的要求从2023年10月1日开始的日历季度开始。有关这些融资交易的更多信息，请参阅本报告第一部分第1项中简明合并财务报表附注中的 “附注6——特许权使用费融资义务——OrladeYo和D因子抑制剂”。
截至2024年3月31日，我们的主要流动性来源为约8,430万美元的现金及现金等价物，以及约2.522亿美元的被认为可供出售的投资。
现金流
下表汇总了我们在列报的每个时期的现金流量（以千计）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三个月 |
| 2024 | | 2023 |
| 提供的净现金（用于）： | | | |
| 经营活动 | $ | (53,684) | | | $ | (47,512) | |
| 投资活动 | 28,756 | | | (107,109) | |
| 筹资活动 | (1,048) | | | 5,077 | |
| 汇率对现金、现金等价物和限制性现金的影响 | (340) | | | (96) | |
| 现金、现金等价物和限制性现金净减少 | $ | (26,316) | | | $ | (149,640) | |
运营活动
在截至2024年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为5,370万美元，主要包括3540万美元的净亏损和4,850万美元的运营资产和负债变动，这主要是由于应付账款和应计费用的减少以及应收账款的增加，但被3,020万美元的非现金项目部分抵消，其中包括1,940万美元的非现金利息支出和1,370万美元的股票薪酬支出。
在截至2023年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为4,750万美元，主要包括5,330万美元的净亏损和2770万美元的运营资产和负债变动，这主要是由于应付账款和应计费用的减少，但部分被3,350万美元的非现金项目所抵消，其中包括2,020万美元的非现金利息支出和1,400万美元的股票薪酬支出。
投资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，投资活动提供的净现金为2,880万美元 主要与投资证券的销售和到期日有关，部分被投资证券的购买所抵消。
在截至2023年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为1.071亿美元 主要与投资证券的购买有关，部分被投资证券的销售和到期日所抵消。
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，用于融资活动的净现金为100万美元，包括股票奖励的预扣税和融资租赁负债的本金，部分抵消了根据股票薪酬计划发行的普通股和为代替现金保留金而向董事发行的普通股的净收益。
在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为510万美元，包括根据股票薪酬计划发行的普通股的净收益。
运营计划和未来资金需求
我们打算通过严格管理第三方成本和员工人数、租赁科学设备和设施、与其他各方签订合同以开展某些研发项目以及聘用顾问来控制成本和现金流需求。此外，我们缩减了研发组织的规模，并于2024年1月推迟了阿拉巴马州探索中心先前计划的资本支出，我们认为这将有助于加快我们的盈利之路。
随着我们继续开展研发活动、将ORLADEYO商业化以及雇用更多人员，我们预计将产生额外开支，可能导致重大损失。随着我们的临床项目进入开发的后期阶段或产品的监管排他性到期，我们可能会承担与专利和其他知识产权索赔的提出、起诉、维护、辩护和执行相关的额外费用，以及额外的监管费用。我们投资政策的目标是确保投资资金的安全和保存，并保持足够的流动性以满足现金流需求。我们将多余的现金存入信贷质量高的金融机构、商业公司和政府机构，以限制我们的信用风险敞口。我们的投资没有出现任何重大损失。
将来，我们可能主要通过以下方式为我们的需求提供资金：
•我们现有的资本资源和从该资本中获得的利息；
•产品销售收入；
•根据与公司合作伙伴的当前或未来合作和许可协议付款；
•租赁、特许权使用费或贷款融资；以及
•公共或私募股权和/或债务融资。
我们当前和计划中的临床试验，加上相关的开发、制造、监管批准程序要求，以及持续开发候选产品和实现产品商业化所需的额外人力资源和测试，将消耗大量资本资源，并可能增加我们的开支。
我们的支出、收入和现金利用率可能会有很大差异，这取决于许多因素，包括候选产品合作协议的开发进度、我们为开发和/或商业化我们的产品和候选产品而与第三方建立的新合作伙伴关系获得的资金或援助金额（如果有）、我们当前和拟议的最先进候选产品的临床试验的进展和结果、主要候选产品的制造进展情况、我们产品商业化努力的成功和市场的接受程度，以及我们其他计划的总体进展。
根据我们对收入和运营支出的预期，我们认为我们的财务资源将足以为至少未来12个月的运营提供资金，而且我们没有立即进入资本市场或提取可供我们使用的额外债务的打算。但是，我们在公司历史的大部分时间里都出现了营业亏损，预计我们的2024年的总支出（包括股票薪酬支出）将超过2024年的总收入。我们预计，在收入达到足以支持持续运营的水平之前，将继续出现营业亏损和负现金流。我们的流动性需求将在很大程度上取决于我们产品的成功商业化以及候选产品的未来发展方面的运营成功。我们定期评估为未来运营提供资金的其他机会，包括：（1）超出某些产品或候选产品的许可权，根据该许可权，我们将获得现金里程碑付款；（2）特许权使用费或其他货币化交易；（3）获得额外的候选产品监管批准，这将产生收入、里程碑付款和现金流；（4）减少一项或多项研发计划的支出，包括停止开发；（5）重组为改变我们的管理费用结构而开展的业务；以及/或 (6) 确保美国政府为我们的计划提供资金，包括获得采购合同。将来，我们可能会通过私募交易或注册公开发行发行证券，包括普通股、优先股、存托股、购买合约、认股权证、债务证券和单位。我们未来的流动性需求以及我们满足这些需求的能力，将在很大程度上取决于我们的产品和候选产品的成功；研发和商业支出的时间、范围和规模；以及关键的发展和监管事件以及我们未来的决策。
我们的长期资本要求和可用资金的充足性将取决于许多因素，包括：
•经批准的产品的市场接受程度以及我们或我们的合作伙伴成功将此类产品商业化；
•我们获得报销和储存采购合同的能力；
•我们的研究、药物发现和开发计划的进展和规模；
•现有合作关系的变化；
•我们与学术机构、生物技术或制药公司、政府机构或其他第三方建立额外合作关系的能力；
•我们的合作伙伴将在多大程度上分担与开发我们的计划相关的费用或自己运行开发计划；
•我们为某些产品和候选产品谈判有利的开发和营销战略联盟的能力；
•建立或扩大内部开发和商业能力的任何决定；
•用于识别和开发候选产品的临床前研究和临床试验的范围和结果；
•我们参与研究中心和招募受试者参与临床试验的能力；
•为支持我们的商业运营而生产的产品以及支持我们的临床前研究和临床试验的候选产品的制造范围；
•增加人员和相关成本，以支持我们的产品和候选产品的开发和商业化；
•未来新药申请（“NDA”）申报所需的药物物质和候选产品的生产范围；
•竞争和技术进步;
•获得监管部门批准所涉及的时间和成本；
•ORLADEYO、RAPIVAB 和其他获得监管部门批准的产品的批准后承诺；以及
•知识产权战略和保护的各个方面所涉及的费用，包括准备、提交、起诉、维护、辩护和执行专利索赔所涉及的费用。
将来，我们可能需要筹集更多资金，以完成我们的产品和候选产品的开发和商业化，并且我们可能在未来寻求筹集资金，包括利用资本市场的有利机会。在需要时或以我们可接受的形式或条款提供额外资金。我们未来的营运资金需求，包括对额外营运资金的需求，将
这在很大程度上取决于我们候选产品组合的发展和ORLADEYO的商业化。更具体地说，我们的营运资金要求将取决于我们开发计划的数量、规模、范围和时间；监管部门对候选产品的批准；从合作伙伴那里获得资金；监管审查、监管调查和监管要求变更的成本、时间和结果；候选产品获得专利保护的成本；业务开发活动的时间和条款；与我们的运营相关的技术进步速度；效率第三方代表我们开发的制造流程；商业支出的时间、范围和规模；以及我们日常运营所需的管理支持水平。有关获得额外资本的风险的进一步讨论，请参阅本报告第二部分第1A项中的 “风险因素——与我们的业务相关的风险——与我们的业务相关的风险——与药物研发和商业化相关的风险——如果我们未能在需要时获得额外的融资或可接受的合作安排，我们可能无法完成产品和候选产品的开发和商业化或继续运营”。
关键会计估计
我们已经制定了管理美国公认会计原则适用的各种会计政策，这些政策用于编制我们的简明合并财务报表。某些会计政策涉及管理层的重大判断和假设，这些判断和假设会对某些资产和负债的账面价值产生重大影响。管理层认为此类会计政策是重要的会计政策。管理层使用的判断和假设基于历史经验和其他因素，据信这些因素在当时情况下是合理的。由于管理层判断和假设的性质，实际结果可能与这些判断和估计有所不同，这可能会对资产和负债的账面价值以及经营业绩产生重大影响。
尽管本报告第一部分第1项简明合并财务报表附注中的 “附注1—重要会计政策和风险集中” 对我们的重要会计政策进行了更全面的描述，但我们认为，以下会计政策对于帮助您充分理解和评估我们报告的财务业绩以及影响我们在编制财务报表时使用的更重要的判断和估计是最关键的。
收入确认
根据会计准则编纂（“ASC”）主题606，我们确认收入以描述向客户转移承诺的商品或服务，其金额反映该实体为换取这些商品或服务而预计有权获得的对价。为了实现这一核心原则，主题606包括了五步模型中的条款，其中包括（i）确定与客户的合同，（ii）确定合同中的履约义务，（iii）确定交易价格，（iv）将交易价格分配给履约义务，以及（v）在实体履行履约义务时或在实体履行履约义务时确认收入。
在合同开始时，我们会确定每份合同中承诺的商品或服务，评估每种承诺的商品或服务是否不同，并确定哪些是履约义务。我们将履行义务时分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。
产品销售额，净额
我们的主要产品销售来源是ORLADEYO的销售，我们于2020年12月开始向患者发货，以及帕拉米韦的销售。在美国，我们通过一家专业药房将ORLADEYO直接运送给患者，该药房被视为我们的客户。在欧盟、英国、加拿大、拉丁美洲和其他地方，我们将ORLADEYO销售给专业分销商以及医院和药房，这些机构共同被视为我们的客户。
当我们的客户获得对产品的控制权时，我们会确认销售收入，这通常发生在交付时。对于ORLADEYO，我们将为客户提供的某些服务向专业药房客户支付的款项归类为销售、一般和管理费用，前提是此类服务被确定为不同于我们产品的销售、一般和管理费用。
ORLADEYO的销售净收入按净销售价格（交易价格）记录，其中包括为以下目的设立储备金的可变对价的估算：（i）预估的政府回扣，例如医疗补助和医疗保险D部分报销以及估计的管理式医疗回扣，（ii）估计的退款，（iii）估计成本
共付援助计划和（iv）产品退货。这些储备金以相关销售的收入或应申报的金额为基础，被归类为应收账款减少额或流动负债。总体而言，这些储备金反映了我们根据适用合同条款对我们有权获得的对价金额的最佳估计。交易价格中包含的可变对价金额可能会受到限制，并且仅在未来一段时间内累计收入金额可能不会发生重大逆转的情况下，才包含在净销售价格中。最终收到的实际对价金额可能与我们的估计有所不同。如果未来的实际业绩与估计值有所不同，我们会调整这些估计值，这将影响此类差异得知期间的净产品收入和收益。
政府和管理式医疗回扣。我们与政府机构和管理式医疗组织或集体第三方付款人签订合同，这样 ORLADEYO 将有资格获得此类第三方付款人的购买或部分或全额报销。我们估算将向第三方付款人提供的返利，并在确认收入时从总生产总值收入中扣除这些估计金额。这些储备金在确认收入的同一时期入账，导致产品收入减少和流动负债的建立。我们根据（i）我们与这些第三方付款人签订的合同，（ii）适用于政府资助计划的政府强制性折扣，（iii）根据估计的付款人组合进行概率加权的一系列可能结果，以及（iv）从我们的专业药房获得的产品分销信息，来估算将向第三方付款人提供的返利。
退款。退单是指某些合同客户、药房福利经理、保险公司和政府计划直接从我们的专业药房购买商品时产生的折扣。这些客户根据他们与我们的专业药房谈判的合同购买我们的产品。反过来，专业药房向我们收取专业药房支付的价格与合同客户协议支付的价格之间的差额，这可能高于或低于专业药房在我们这里的购买价格。我们根据确认收入时的估计来估算退款，调整总产品收入和应收账款。
共付援助和患者援助计划。拥有商业保险并符合特定资格要求的患者可以获得共付补助。根据该计划条款和从专业药房收到的共付补助使用情况报告，我们能够估算共付补助金额，这些金额记录在确认相关收入的同期内，从而导致产品收入减少。我们还提供患者援助计划，在有限的时间内提供免费药品，以建立患者的保险覆盖范围。根据专业药房提供的患者援助计划使用情况报告，我们记录了所提供产品的总收入以及免费药品折扣收入金额的全部减少。
产品退货。我们不向客户提供合同退货权利，除非产品损坏或有缺陷。患者不接受专业药房装运的药品，反映为最初记录销售额期间的销售逆转。为估计的患者不接受而准备的准备金被记录为确认相关收入期间的收入减少以及应收账款的减少。不接受的估计是基于专业药房提供的定量信息。
合作收入和其他收入
我们与许多第三方签订了合作和许可协议。我们从这些合作和其他研发安排中获得的主要收入来源是许可证、服务和特许权使用费收入。
当收益流程完成且我们没有进一步的持续履约义务或者我们已经完成了协议条款规定的履约义务时，许可费、特许权使用费支付、里程碑付款和研发费的收入将被确认为收入。
最初评估涉及履行多项履约义务的安排，以确定我们授予的知识产权许可是否代表不同的履约义务。如果确定它们是不同的，则将预先确认知识产权许可的价值，同时将在履行义务时确认研发服务费。对于基于所提供服务的绩效义务，我们使用输入法来衡量进展情况，其依据是我们在履行履约义务方面付出的努力或承担的成本与估计的总工作量或成本的关系。在每个报告期都对可变对价进行评估，以确定未来是否会出现重大逆转，因此应在合同开始时将其纳入交易价格。如果合同包含固定或最低金额的研发支持，则这也将包含在交易价格中。合作变更，例如
对延长研究期限或增加现有协议所涵盖的目标或技术数量进行评估，以确定它们是修改还是应作为新合同予以考虑。对于具有多项履约义务的合同，收入根据其相对的独立销售价格分配给每项履约义务。独立销售价格基于我们单独销售产品或服务的可观察价格。如果无法直接观察到独立销售价格，则我们使用调整后的市场评估方法或预期成本加利润率方法来估算独立销售价格，即我们认为市场愿意为该产品或服务支付的金额。分析安排以确定履约义务需要运用判断力，每种安排都可能是提供服务的义务、使用资产的权利或许可或其他履约义务。
根据我们的某些许可协议，我们会根据被许可人所涵盖产品的净销售额获得特许权使用费。特许权使用费在 (i) 后续销售或使用发生时；或 (ii) 履行部分或全部销售或基于使用情况的特许权使用费的履约义务时，以较晚者为准。
库存
我们的库存主要与 ORLADEYO 有关。此外，我们的库存还包括RAPIVAB和帕拉米韦。
我们以较低的成本或预计的净可变现价值对库存进行估值。我们根据先入先出（FIFO）确定库存成本，其中包括与材料、人工、制造间接费用以及运输和装卸成本相关的金额。原材料和在制品包括包装和贴标之前的所有库存成本，包括原材料、活性产品成分和药品。成品包括包装和贴有标签的产品。
我们的库存视到期日期而定。在每个报告日，我们都会评估库存的账面价值，并为任何估计的过时、短期或不可销售的库存提供估值储备。此外，我们的原材料和供应品可能会受到损坏。除了量化储备金外，我们确定可能需要估值储备金，这要求我们做出重大判断。
我们将与库存生产相关的成本作为研发费用支出，据信未来经济效益将得到确认，而这通常取决于获得监管部门的批准。经监管部门批准，我们将与库存生产相关的后续成本资本化。
研发费用和相关应计费用
除其他外，研发费用包括人员成本，包括工资和福利、制造成本、临床研究组织（“CRO”）提供的临床、监管和毒理学服务、材料和用品，以及由各种管理和设施相关费用组成的管理费用分配，以及终止费和其他与已终止计划相关的承诺。我们的大多数制造、临床和临床前研究均由第三方 CRO 进行。我们的研发费用在发生时记作支出。研发费用包括与开发我们的候选产品组合相关的所有直接和间接开发成本。
此外，我们与第三方签订了许可协议，例如耶希瓦大学的阿尔伯特·爱因斯坦医学院、工业研究有限公司和阿拉巴马大学伯明翰分校（“UAB”），这些协议要求支付与分许可协议相关的费用。我们将分许可费按实际发生的费用支付。
我们将研发费用分为两大类：直接外部支出和间接费用。直接支出包括研发人员的薪酬、外部各方进行实验室研究、开发制造工艺、制造候选产品、进行和管理临床试验的费用，以及与我们的临床和临床前研究相关的其他费用。此外，直接支出包括终止和结束开发计划所需的费用，包括终止费和其他承诺。这些费用由活跃的计划累积和跟踪。间接费用包括实验室用品和服务、设施费用、开发设备的折旧以及我们研发工作的其他管理费用。这些费用适用于非活性候选产品的工作和我们的发现研究工作。
作为编制合并财务报表过程的一部分，我们需要估算应计研发费用。该过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和第三方供应商沟通，以确定代表我们提供的服务，并估计
在尚未向我们开具发票或以其他方式通知实际费用时，所提供的服务水平以及该服务产生的相关费用。我们的大多数服务提供商每月为我们提供的服务开具拖欠发票。我们会定期向服务提供商确认我们估算的准确性，并在必要时进行调整。在评估应计费用的充足性时，我们会考虑当时已知的事实和情况，其中可能包括预期患者入组、场地激活和预计的项目持续时间等假设。预计应计研发费用的示例包括（i）向CRO支付的与临床前和毒理学研究以及临床试验相关的费用；（ii）支付给研究场所的与临床试验相关的费用；（iii）向合同制造商支付的与生产我们的原材料、药物物质、药物产品和候选产品有关的费用；以及（iv）专业费用。
我们协议的财务条款有待协商，因合同而异，可能导致付款流不均衡。其中一些合同下的付款取决于患者成功入组和里程碑完成等因素。无论开具发票的时间如何，当我们确定债务已发生时，我们都会记录这些合同承诺下的负债。在开支服务费时，我们估算了提供服务的时间段以及每个期间所花费的精力。如果服务的实际执行时间或工作量与我们的估计有所不同，我们将相应地调整应计金额。如果我们不确定已经开始产生的成本，或者如果我们低估或高估了这些成本的水平，我们的实际支出可能会与我们的估计有所不同。
股票薪酬
所有基于股票的付款，包括授予股票期权奖励和限制性股票单位奖励，均根据其公允价值在我们的简明合并综合亏损报表中予以确认。股票薪酬成本是根据奖励的公允价值在授予之日估算的，并在奖励的必要服务期内按直线方式确认为支出。为该模型确定适当的公允价值模型和相关假设需要判断，包括估计奖励的有效期、股价波动和预期期限。我们利用Black-Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值，并在归属期内以直线方式确认薪酬支出。我们减少了预计没收的股票补偿支出。对最终将授予的基于股份的支付奖励的估算需要判断，如果实际结果或更新的估计值与我们目前的估计有所不同，则这些金额将作为修订期间估计值的累积调整进行记录。此外，我们还有出色的基于业绩的股票期权和限制性股票单位，在认定 “业绩” 发生之前，不确认薪酬支出。在确定用于期权估值的未来股价波动和没收的估值时，还需要管理层做出重大判断。实际结果以及未来估计值的变化可能与我们目前的估计有很大差异。
利息支出和特许权使用费融资债务
特许权使用费融资债务有资格根据ORLADEYO和 BCX10013 净销售额的特许权使用费来偿还。利息支出是在每笔相关负债的预计支付期限内使用实际利率法累积的。这要求我们估算协议有效期内产品销售产生的未来特许权使用费总额。我们对每笔特许权使用费融资债务的账面价值计入利息，并使用估算的实际利率记录利息支出。我们会重新评估每个报告期的预期特许权使用费支付，并通过预期调整实际利率来考虑任何变化。在确定债务的预期还款期限和发行成本的摊销期时使用的假设要求我们做出可能影响每项负债的账面价值以及相关发行成本摊销期限的估计。预测净销售额的显著增加或减少可能会对每项负债余额、利息支出和还款期限产生重大影响。
所得税
我们的所得税会计中使用负债法。根据这种方法，递延所得税资产和负债是根据财务报告与资产和负债税基之间的差异来确定的，并使用已颁布的税率和法律进行计量，这些税率和法律预计将在差异逆转时生效。
根据美国公认会计原则，我们将不确定的税收状况考虑在内。在确定我们的所得税、递延所得税资产和负债准备金以及任何计入递延所得税净资产的估值补贴时，需要管理层做出重大判断。由于我们使用递延所得税资产（主要包括某些净营业亏损）的能力存在不确定性，我们已经记录了针对几乎所有潜在税收资产的估值补贴
在到期之前结转。估值补贴基于我们运营所在的每个司法管辖区的应纳税所得额以及可收回递延所得税资产的时期的估计。
最近的会计公告
本报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表附注中的 “附注1—重要会计政策和风险集中” 讨论了最近发布或提出但尚未要求通过的会计声明。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
利率风险
根据我们的Pharmakon贷款协议，我们的投资组合和借款面临利率风险。Pharmakon贷款协议下的A批贷款每季度应计利息，利率等于三个月有担保隔夜融资利率（“SOFR”），上限为不低于1.75％，外加7.00％，或者对于Pharmakon PIK利息支付（定义见简明合并财务报表附注中的 “附注7——债务——Pharmakon贷款协议”）的每个季度利息期已包含在本报告第一部分第1项中），SOFR加上7.25％。因此，提高利率将增加我们为A批贷款支付的相关利息。在截至2024年3月31日的三个月中，根据Pharmakon贷款协议的3亿美元借款按13.34％的有效利率应计利息。
我们根据我们的投资政策投资有价证券。我们投资政策的主要目标是保护资本，保持适当的流动性以满足运营需求并最大限度地提高收益率。我们的投资政策为我们的投资规定了信贷质量标准，并限制了任何单一发行、发行人或投资类型的信贷风险敞口。我们将多余的现金存入信贷质量高的金融机构、商业公司和政府机构，以限制信贷风险敞口。我们投资的某些证券可能存在市场风险。这意味着现行利率的变化可能会导致投资本金波动。
我们因利率变动而面临的市场风险敞口与我们在投资组合中可以赚取的利息收入的增加或减少、利率和其他市场因素变动导致的市值变化以及任何已实现收益和亏损的增加或减少有关。我们的投资组合仅包括有价证券和具有活跃二级市场或转售市场的工具，以帮助确保投资组合的流动性。假设整个利率收益率曲线上的利率上升或下降100个基点不会对包括借款在内的利息敏感金融工具的公允价值产生重大影响，但可能会影响我们未来的收益和现金流。我们通常有能力将固定收益投资持有至到期，因此，预计我们的经营业绩、财务状况或现金流不会因利率的突然变化而受到重大影响。但是，由于利率的变化，我们未来的投资收入可能低于预期，或者如果被迫出售由于利率变动或其他因素（例如与证券发行人相关的信用风险变化）而导致市值下跌的证券，我们可能会遭受本金损失。为了最大限度地降低这种风险，我们安排投资的到期日与预期的现金流需求相吻合，从而无需在到期日之前赎回投资。因此，我们认为我们不会面临投资产生的利率风险的实质性风险。通常，我们的投资不是抵押的。我们的投资没有造成任何重大损失。
我们不使用利率衍生工具来管理利率变动的风险。我们通过限制违约风险、市场风险和再投资风险来确保投资本金的安全和保全。我们通过投资投资级证券来降低违约风险。
外币风险
我们的大部分收入和支出都以美元计价。我们在欧洲的商业销售主要以欧元和英镑计价，我们从Torii获得的特许权使用费以日元计价。在截至2024年3月31日的三个月中，我们还进行了其他以外币计价的交易，主要与欧洲业务、合同制造和美国以外的临床试验活动有关，我们预计将继续这样做。与欧洲业务相比，我们有限的外币敞口是欧元、英镑、瑞士法郎、丹麦克朗、瑞典克朗和挪威克朗的波动。此外，我们在加拿大开展业务，并且相对于加元有外币敞口。
我们预计，在我们目前的业务水平上，外币交易的收益或损失不会很大。但是，随着我们继续扩大国际业务，未来交易收益或损失可能会变得可观。在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有进行外汇套期保值；但是，将来我们可能会这样做。
通货膨胀风险
通货膨胀通常会增加我们的运营支出，包括产品销售成本、临床试验成本和销售活动，从而影响我们。我们认为，在本报告中列报简明合并财务报表期间，通货膨胀没有对我们的业务或经营业绩产生重大影响。通货膨胀的重大不利变化可能会对我们未来的经营业绩产生负面影响。
第 4 项。控制和程序
我们已经建立了披露控制和程序，旨在确保在我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告，并积累并传达给管理层，包括首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了截至2024年3月31日的《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中规定的披露控制和程序的有效性。根据该评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，由于财务报告内部控制存在重大缺陷，我们的披露控制和程序无效。管理层最初在2023年11月8日报告了当前的实质性疲软以及另一个实质性弱点。尽管迅速采取了补救措施，消除了一个实质性缺陷，但最后一个实质性缺陷仍然存在，详情如下。
我们的会计职能部门的人力资源不足，这限制了我们持续执行财务报表结算流程审查程序的能力。
修复财务报告内部控制中的重大缺陷：
为了继续解决这一重大缺陷，我们聘请了第三方专家，并采取了以下每个步骤的行动：
•招聘、培养和留住具有适当会计和内部控制专业知识的增量人员；
•（酌情）审查和更新控制职能的组织设计；
•审查和更新（视情况而定）我们的方法、政策和程序，旨在确保对财务报告进行充分的内部控制，包括基础信息技术和业务流程控制；以及
•继续就财务报告事项的相关内部控制问题（酌情）持续开展培训方案。
这是公司的当务之急。管理层将继续采取措施弥补这一重大缺陷，以便有效设计、实施和运作这些控制措施。
这些补救活动一旦实施，旨在加强我们对财务报告的内部控制并修复重大缺陷；但是，只有在管理层完成必要的补救活动并测试了此类控制措施的设计和运作之后，补救措施才能得到确认。
尽管存在这种实质性弱点，但我们认为，本10-Q表季度报告所涵盖期间的简明合并财务报表在所有重大方面都充分反映了我们按照美国公认会计原则列报的期间的财务状况、经营业绩和现金流量。
财务报告内部控制的变化
除上述内容外，在截至2024年3月31日的季度中，我们的财务报告内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
第二部分。其他信息
第 1A 项。风险因素
投资我们的股票涉及风险。在就我们的普通股做出投资决定之前，您应仔细阅读整份报告，并考虑以下不确定性和风险，这些不确定性和风险可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中包含的所有其他信息产生不利影响。
与我们的业务相关的风险
财务和流动性风险
我们自成立以来就蒙受了损失，可能永远无法盈利。
自成立以来，我们一直没有实现持续的盈利能力。根据我们执行商业化目标和运营计划的能力以及预计收入和支出所依据的假设是否正确，我们对何时实现盈利的预期可能会发生变化。根据竞争、患者和医生对我们产品的接受程度、报销水平或我们执行运营和预算计划的能力（包括管理层正确预测资本配置需求的能力）等市场因素，我们对实现财务目标的信念和预测可能与实际业绩有所不同。为了实现和保持盈利能力，我们或我们的合作伙伴必须成功地制造和开发产品和候选产品，获得监管部门的批准，并成功地将我们的产品商业化和/或与其他各方签订有利可图的商业化协议。即使我们能够成功地将现有产品商业化，或者开发或以其他方式收购新的商业上可行产品，我们对第三方的某些义务，包括但不限于我们有义务根据特许权使用费购买协议为来自 ORLADEYO 和 BCX10013 的某些收入支付特许权使用费（视情况而定），也可能会降低此类产品的盈利能力。
由于与开发候选产品、推出新产品及其商业化潜力相关的众多风险和不确定性，我们无法预测未来损失的程度。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。如果我们无法在预期的时间表上实现和维持盈利能力，或者根本无法实现盈利，那么我们普通股的市值可能会下降。
将来我们可能需要筹集更多资金。如果我们无法在需要时筹集资金，则可能需要调整业务。
我们在公司历史的大部分时间里都出现了营业亏损，预计我们的2024年的总支出（包括股票薪酬支出）将超过2024年的总收入。除非收入达到足以支持持续运营的水平，否则我们预计将继续出现营业亏损和负现金流。
即使我们能够实现盈利，为了继续未来的运营、推进我们的药物发现和开发计划以及将我们当前的产品和候选产品商业化，我们未来可能需要筹集更多资金。除了寻求战略合作伙伴关系和交易外，我们可能随时进入股票或债务市场，承担额外借款，进行特许权使用费或其他货币化交易，或寻求其他资金来源以满足流动性需求，包括利用资本市场的诱人机会。额外资金，无论是通过额外出售证券、额外借款、特许权使用费或其他货币化交易、与合作伙伴的合作安排还是来自其他来源，都可能无法在需要时或以我们可接受的形式或条款提供。发行优先股、普通股或可转换证券的条款和价格比我们目前已发行的普通股优惠得多，可能会稀释或对现有股东的持股或权利产生不利影响。额外的借款可能会使我们遵守比目前根据Pharmakon贷款协议（定义见下文）对我们适用的更严格的契约。此外，合作安排可能要求我们将某些实质性权利转让给我们的公司合作伙伴。资金不足或缺乏可接受的合作伙伴关系可能要求我们推迟、缩减或取消某些研发计划。有关开发和商业化工作的资本要求的进一步讨论，请参阅本节中的 “与我们的业务相关的风险——与药物研发和商业化相关的风险——如果我们未能在需要时获得额外的融资或可接受的合作安排，我们可能无法完成产品和候选产品的开发和商业化或继续运营”。
我们的流动性需求将在很大程度上取决于我们的产品（尤其是ORLADEYO）商业化方面的运营成功、候选产品的未来进展以及我们执行预算计划的能力。我们目前管理流动性需求的计划主要包括控制研发计划的时间和支出，以及将批准的产品商业化。有关我们的流动性需求、资本要求、潜在融资选择和可用资金充足性的更多信息，请参阅本报告第一部分第2项中的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——流动性和资本资源”。
无法保证我们的任何计划都会成功，也无法保证我们能以合理的条件或在需要时提供额外的资金。如果我们无法在需要时获得足够的额外资本，我们可能被迫调整或削减运营；推迟、减少或停止正在进行的临床试验或商业化工作；完全停止运营；或申请破产。
与药物研发和商业化相关的风险
我们的成功取决于我们管理候选产品管道、推进候选产品进入各个开发阶段（尤其是通过临床试验流程）的能力，以及获得监管部门批准以进行候选产品的商业销售的能力。
我们业务的成功取决于我们管理候选产品管道的能力，包括酌情扩大产品管道，通过内部识别和发现候选产品，或以其他方式许可或收购产品或候选产品并将其有效和高效地整合到我们的业务中；推进候选产品的各个开发阶段；以及获得监管部门批准以商业销售我们的候选产品。识别、选择和许可或收购候选产品或候选产品需要大量的费用以及技术和财务专业知识，如果我们无法有效地管理我们的产品线或以可接受的条件将可行的产品或候选产品整合到我们的业务中，或者根本无法将我们的业务和药物开发工作纳入我们的业务，我们的业务和药物开发工作可能会受到影响。
为了获得商业销售候选产品所需的监管批准，我们或我们的合作伙伴必须通过临床前研究和临床试验证明每种候选产品都是安全有效的。开发过程和相关的监管过程既复杂又不确定。我们的候选产品的临床前和临床开发容易受到药物开发任何阶段固有的失败风险的影响，包括未能证明有效性和安全性、未能表现出足够的收益风险平衡、未能实现具有商业吸引力和竞争力的产品标签、未能获得具有商业吸引力的适应症的批准、发生严重或医学或商业上不可接受的不良事件、我们或我们的合作伙伴未能遵守适用的试验方案监管要求或行业标准，或美国食品和药物管理局或任何类似的外国监管机构关于候选产品不得继续开发或获得批准的决定，或者根本不能根据我们的开发计划获得批准。我们无法保证任何临床前研究和临床试验将按计划进行或按计划完成（如果有的话），也无法保证此类试验的结果足以支持监管部门批准我们的候选产品。
我们的候选产品在临床开发过程中的进展取决于我们的试验，这些试验表明，我们的候选产品通过根据临床试验方案实现预先确定的安全性和有效性终点以及足够的益处风险状况，对接受治疗的患者具有足够的安全性和有效性。如果我们的任何计划，包括我们的补充计划（包括 BCX10013）和其他罕见病候选产品（包括本报告第一部分第 2 项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——概述——产品和候选产品” 中描述的我们正在研发的其他疗法）中未能实现上述任何终点或表现出足够的收益风险概况，都可能导致我们的延迟、修改或停产试用或要求进行额外的计划外工作审判。例如，在 2023 年报告的一项正在进行的 BCX10013 非临床研究中，与剂量相关的观察结果推迟了临床项目。如果我们的任何候选产品与不良事件或不良副作用有关或具有意想不到的特性，则我们可能需要放弃该候选产品的开发或将该候选产品的开发限制在某些用途或亚群中，从收益风险的角度来看，不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或更容易接受。最初在临床或临床前测试中表现出希望的候选产品随后可能会被发现与或引起不良或意想不到的副作用，这些副作用可能导致候选产品的开发计划发生重大修改或延迟、重大意外成本或项目终止，例如我们在2022年经历的BCX9930，然后于当年晚些时候停止开发。
此外，我们的候选产品的开发计划，包括我们的临床试验（包括 BCX10013），可能设计或执行不当，这可能会对研究结果和研究结果的分析产生负面影响。由于临床试验的成本和持续时间，我们过去曾决定，并且将来可能会决定停止开发候选产品，原因多种多样，包括但不限于候选产品不太可能在临床试验中显示出良好的结果，不太可能帮助将产品推进到有意义的合作的地步，或者不太可能具有合理的商业潜力。
我们的临床前研究和临床试验中出现不良或不确定的数据或人体副作用，可能导致 FDA 或外国监管机构（包括EMA、日本厚生劳动和福利省（“MHLW”）或英国药品和保健产品监管局（“MHRA”））拒绝批准任何靶向适应症的候选产品，或施加可能影响开发或最终结果的限制或警告候选产品的商业可行性。此外，美国食品和药物管理局或外国监管机构可能确定，来自我们的候选产品的研究数据需要额外的研究或研究设计，这些研究或研究设计与我们的计划开发战略不同，此类监管机构还可能要求患者监测和测试，或者可能对我们的开发活动实施限制或其他条件，其中任何一项都可能对我们计划开发战略的成本和时机产生重大影响。如果我们或他们认为试验参与者面临不可接受的健康风险，我们、我们的合作伙伴、美国食品药品管理局或外国监管机构以前曾经、将来可能再次暂停临床试验的注册、暂停或终止临床试验。
我们成功完成临床开发过程的能力取决于许多因素，包括但不限于：
•我们或我们的合作伙伴确保合适的临床场所和研究人员以及及时或根本招募和维持足够数量的患者的能力；
•参加临床试验的患者在治疗期间和治疗后可能不遵守临床试验方案，也可能不与研究人员保持联系以提供完整的数据；
•我们的候选产品可能对我们的靶向适应症不安全或有效，或者可能产生不利或不确定的结果；
•我们或我们的合作伙伴可能出于各种原因决定或被监管机构要求暂停注册、暂停或终止临床研究，包括发现参与者面临不可接受的健康风险、候选产品的不良副作用或其他意外特征、不遵守监管要求或其行为标准，或发现化学或机械相似产品或候选产品造成的不良影响；
•监管机构可能不同意我们或我们合作伙伴的临床试验方案，或我们或他们对临床前研究和临床试验数据的解释；
•研究人员可能未充分设计或遵循临床方案或研究程序；
•配方改进可能无法按预期进行，这可能会对我们的候选产品的商业需求产生负面影响；
•监管机构可能不批准我们或我们的合作伙伴与之签订临床和商业用品协议的第三方制造商的制造工艺或设施，或者随后发现其存在问题；
•原材料或候选制成品或开展开发活动所需的其他材料的供应或数量可能不足、不足或不可用，成本可接受，我们或我们的合作伙伴可能会出现供应中断；
•由于发展战略的变化、新的或不同的法规、要求和指导方针的影响，或其他意外事件或条件，我们或我们合作伙伴的发展计划可能会延迟或更改；
•临床前研究和临床试验的成本可能高于我们的预期；
•我们或我们的第三方承包商，包括那些制造我们的候选产品或其组件或成分的承包商，或者代表我们或我们的合作伙伴进行临床试验或实验室测试的承包商，可能无法及时或根本不遵守监管要求和行业标准或履行合同义务；以及
•任何全球健康大流行，例如 COVID-19，对上述一个或多个因素的影响。
临床试验漫长而昂贵。上面列出的许多因素都可能导致我们任何项目的临床开发成本增加或临床开发时间延长。我们和我们的合作伙伴在临床前测试和临床试验上花费了大量的费用并投入了大量时间，但我们无法确定测试和试验是否会导致产品的商业销售。即使我们或我们的合作伙伴成功完成了候选产品的临床试验，我们或我们的合作伙伴也可能无法及时提交所需的监管文件，也可能不会
获得监管部门对候选产品的批准，无论哪种情况，这都将对我们从产品销售或许可安排中产生任何收入的能力产生不利影响或排除。此外，任何候选产品如果获得批准，都可能受到标签、营销、分销、处方和使用方面的限制，这可能会对此类产品的销售产生不利影响。
如果我们与第三方（例如我们的开发合作伙伴、承包商和合同研究组织）的开发合作失败，我们的候选产品的开发将被推迟或停止。
在候选产品开发的许多重要阶段，我们严重依赖第三方，包括但不限于：
•发现引起或促成疾病或疾病进展所必需的生物反应的天然蛋白质；
•对我们的化合物和候选产品进行某些药理学临床前研究和后期开发；
•管理我们的第1、2和3期临床试验，包括医学监测、实验室测试和数据管理；
•执行可能需要的毒理学研究，才能获得我们的候选产品的批准；
•配方改进策略和方法；
•制造配制我们的产品和候选产品所需的起始材料和药物物质，以用于我们的临床试验、毒理学研究和任何潜在的商业产品；以及
•管理美国以外的某些监管互动。
我们未能在任何一个阶段进行成功的合作都将极大地影响我们的业务。如果我们不以可接受的条件或根本不许可学术机构或其他生物技术公司的蛋白质靶标或抑制剂，我们的药物研发工作可能会受到影响。同样，如果合同研究机构或第三方承包商进行我们的初始或后期临床试验、进行我们的毒理学或其他研究、制造我们的起始材料、药物物质和候选产品、提供与我们的临床试验相关的实验室测试或其他服务（包括临床运营服务）、提供医学写作服务或协助我们履行监管职能的第三方承包商违反了对我们的义务，提供的服务不符合行业标准，或者未能遵守行业标准监管要求，这将延迟或阻碍我们的候选产品的开发和任何潜在商业产品的上市。
如果我们与其中任何一方或多方失去关系，那么在确定另一家类似供应商和签订其服务合同方面，我们可能会遇到重大延迟。如果有的话，我们可能无法以合理的条件聘请替代提供商。即使我们找到了替代提供商，该提供商也可能需要更多时间来响应我们的需求，并且可能无法提供与原始提供商相同的服务类型或水平。此外，我们保留的任何提供商都将遵守适用的FDA现行良好实验室规范、当前的良好生产规范（“cGMP”）、当前的良好临床实践以及类似的外国标准。我们无法控制这些提供商对这些法规的遵守情况。因此，如果这些供应商不遵守这些做法和标准，我们的候选产品的开发和商业化可能会被推迟。如果上述任何风险得以实现，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。
如果我们未能在需要时获得额外的融资或可接受的合作安排，我们可能无法完成我们的产品和候选产品的开发和商业化或继续运营。
随着我们计划的推进，我们的成本可能会增加。我们当前和计划中的发现、开发、批准和商业化工作可能需要大量资金。我们的支出、收入和现金利用率可能会有很大差异，具体取决于许多因素，包括：我们有效管理候选产品渠道的能力；我们为候选产品获得监管部门批准的能力；我们维持包括ORLADEYO在内的产品的监管批准、成功商业化并获得市场接受的能力；我们在需要时筹集额外资金的能力； 我们有能力在认为可取的情况下确保与第三方建立合作伙伴关系（例如，BCX10013 后期开发和商业化的许可可能被拒之门外）；我们从与第三方的合作中获得的用于开发和商业化我们的产品和候选产品的资金数额；我们的合作伙伴在我们产品上取得的商业成功；我们当前和拟议的候选产品临床试验的进展和结果；以及在制造方面取得的进展我们的主要产品以及我们其他项目的进展。如果我们认为可取，或者完全可以接受的条款，我们无法保证我们能够成功地为我们的候选产品建立合作伙伴关系。
为了继续未来的运营，推进我们的药物发现和开发计划，并将我们当前的产品和候选产品商业化，我们可能需要筹集更多资金。我们在需要时或根本筹集额外资金的能力可能受到限制，这可能在很大程度上取决于我们在ORLADEYO商业化和获得市场接受方面的成功以及我们当前药物开发计划的成功，包括开发计划的进展、时间表和最终结果（包括但不限于配方进展、长期人类安全研究、临床试验调查以及致癌性、药物相互作用、毒性或其他必要研究）) 用于我们的疾病补充计划补体系统和其他罕见病候选产品（包括本报告第一部分第2项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——概述——产品和候选产品” 中描述的我们正在研发的其他疗法），以及我们产品的任何批准后研究。此外，股票和债务市场的紧缩和波动，包括通货膨胀、利率上升、银行业中断或不稳定、地缘政治不稳定或 COVID-19 疫情等突发公共卫生事件的影响，可能会限制我们未来在出现此类需求时筹集资金的灵活性。请参阅 “与我们的业务相关的风险——财务和流动性风险——我们未来可能需要筹集更多资金。如果我们无法在需要时筹集资金，则可能需要调整我们的业务”，本报告第一部分第2项中的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——流动性和资本资源”，以获取有关我们的流动性风险和资本要求的更多信息。
此外，我们接触了许多不同的行业、融资合作伙伴和交易对手，包括商业银行、投资银行和合作伙伴（包括投资者、许可合作伙伴、分销合作伙伴等），这些行业在当前的经济和政治环境中可能不稳定或可能变得不稳定，包括通货膨胀、利率上升、银行业中断或不稳定、美国政府可能关闭、即将举行的美国总统大选、地缘政治的影响不稳定（包括乌克兰-俄罗斯和以色列-哈马斯的冲突或中台之间不断加剧的紧张局势），或公共卫生紧急情况，例如 COVID-19 疫情。任何此类不稳定性都可能影响这些当事方履行对我们的合同义务的能力，也可能会限制或给我们未来交易带来负担。此外，供应商可能会受到负面影响。我们当前计划中的任何此类不利结果或不利的经济状况过去都可能再次给我们的普通股价格带来严重的下行压力，并可能减少在资本或信贷市场筹集资金的机会，并可能进一步降低投资公司现金的可用回报，如果严重和持续，可能会对我们的经营业绩和现金流产生重大不利影响，限制我们继续开发和商业化产品的能力候选人。
如果我们或我们的合作伙伴没有获得监管部门对候选产品的批准或维持对我们产品的监管批准，我们或我们的合作伙伴将无法商业化和销售这些产品和潜在产品，这将严重损害我们的业务，因为我们将不会获得任何收入。
我们或我们的合作伙伴在营销或销售我们的产品之前必须获得监管部门的批准。如果美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构推迟或拒绝监管部门对我们的一种候选产品的批准，或者撤销对先前批准的产品的批准，我们将无法在适用的司法管辖区推销或销售该产品，也不会从与之相关的销售或许可安排中获得收入，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
在任何司法管辖区，准备和获得监管机构批准的过程都可能漫长而昂贵，而且批准永远无法确定。由于开发过程固有的风险和不确定性，我们的候选产品获得监管部门批准的时间可能比我们预期的要长得多，或者可能永远无法获得批准。正如 “风险因素——与我们的业务相关的风险——与药物开发和商业化相关的风险——我们的成功取决于我们管理候选产品管道、推进候选产品在各个开发阶段，尤其是通过临床试验过程以及获得监管部门批准以商业销售候选产品的能力” 中所讨论的那样，我们和我们的合作伙伴已经经历过，将来可能会再次出现这种情况 经验，在临床前研究和临床试验期间或由此产生的任何不利结果，这些结果可能会延迟或阻碍监管部门对候选产品的批准，或对管理层的信誉、价值和经营业绩产生负面影响。
即使美国食品和药物管理局或外国监管机构批准了候选产品，该批准也可能限制候选产品的指定用途，对候选产品施加其他限制，和/或可能需要进行可能损害候选产品的商业可行性的批准后研究。即使获准销售我们的潜在产品，无论是在美国还是在国际上，我们都将继续受到广泛的监管要求的约束，如 “风险因素——与我们的业务相关的风险——法律和监管风险——我们是
受与我们的产品和候选产品相关的各种法律和法规的约束，如果我们或我们的合作伙伴不遵守这些法律法规，我们可能会面临严厉的处罚。”
我们未能遵守现有或未来的监管部门批准要求，或者我们失去或更改先前获得的批准，可能会损害我们从产品销售或许可安排中获得任何收入的能力，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们专注于罕见疾病，这可能会带来额外的风险和挑战，包括我们的产品和候选产品的目标患者群体可能很少。
由于我们专注于开发治疗罕见疾病的药物，因此我们可能会为我们在美国的候选产品寻找孤儿药、突破性疗法或快速通道名称，或者在世界其他地方寻找同等名称。通常，监管机构在决定是否批准此类指定方面拥有广泛的自由裁量权。我们无法保证我们的候选产品将获得美国食品药品管理局的孤儿药地位或其他监管机构的同等名称。即使我们当前和未来潜在的候选产品被指定为孤儿药，由于与开发药品相关的不确定性，我们可能不是第一个获得任何特定孤儿适应症上市批准的公司。此外，即使我们获得了现有或未来候选产品的孤儿药独家经营权，这种排他性也可能无法有效保护该产品免受竞争。参见我们最新的10-K表年度报告第一部分第1项中的 “商业—政府监管—美国食品药品管理局法规—孤儿药”。
我们也无法保证我们会获得突破性疗法、快速通道或同等称号，这会带来某些潜在的好处，例如更频繁地与相关监管机构开会以讨论开发计划，就有效的药物开发计划提供强化指导，以及滚动审查或优先审查的潜在资格。即使我们成功为候选产品获得了任何此类称号，此类指定也可能无法加快开发或监管审查或批准，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。我们可能无法为获得这些候选产品的候选产品获得或维持这些称号，我们的竞争对手可能会为其候选产品获得这些称号，这可能会影响我们开发和商业化我们的产品和候选产品或与此类竞争对手竞争的能力，从而可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。
鉴于患有我们所针对疾病的患者人数很少，继续成功识别这些罕见疾病的患者对于我们的增长和盈利能力非常重要。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的产品和候选产品的治疗中受益的部分患有这些疾病的人群的预测都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。事实证明，患者人数可能低于预期。此外，我们的每种产品和候选产品的潜在可寻患者群体可能受到限制，或者可能不适合使用我们的产品和候选产品进行治疗，新患者可能变得越来越难以识别或获得。此外，即使我们的产品和候选产品获得了可观的市场份额，因为潜在的目标人群很少，我们也可能永远无法盈利或保持盈利，也不会产生足够的收入增长来维持我们的业务。
如果美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构批准了我们获得上市批准的任何产品的仿制版本，或者这些机构在批准我们产品的仿制版本之前没有给予我们的产品适当的数据或市场独家经营期，则我们的产品销售可能会受到不利影响。
一旦保密协议获得批准，所涵盖的药物将成为美国食品药品管理局出版物《经过批准的具有治疗等效性评估的药品》中的 “参考清单药物”。制造商可以通过在美国提交缩写的新药申请（ANDA）来寻求参考清单药物仿制药的上市批准，如我们最新的10-K表年度报告第一部分第1项中的 “商业—政府法规—FDA法规—仿制药简化新药申请” 中所述。仿制药的上市成本可能比参考清单药物低得多，生产仿制药的公司通常能够以较低的价格提供仿制药。因此，在仿制药推出之后，任何品牌产品或参考清单药物的销售额的很大一部分通常会流失到仿制药身上。
如 “商业—政府法规—FDA法规—缩写” 中所述，在参考清单药物的任何适用非专利独家期到期之前，美国食品和药物管理局不得批准仿制药的ANDA
仿制药新药申请” 载于我们最新的10-K表年度报告第一部分第1项，但这种排他性不会延迟完整保密协议的提交或批准。但是，提交完整保密协议的申请人将被要求进行或获得参考权，以证明安全性和有效性所必需的所有非临床研究和充分、控制良好的临床试验。制造商可能会寻求在上市独家期限到期后推出仿制药，即使我们对此类药物仍有专利保护。我们的产品或候选产品可能面临的仿制药竞争可能会对我们未来的收入、盈利能力和现金流产生重大不利影响，并严重限制我们从对这些候选产品的投资中获得回报的能力。我们未来的收入、盈利能力和现金流也可能受到重大不利影响，如果我们的产品或候选产品获得批准，得不到适当的非专利独家经营期，我们从这些候选产品的投资中获得回报的能力可能会受到严重限制。
如果任何经批准的产品的有效性低于预期，导致先前未发现或比预期更糟糕的不良副作用，或者未能获得医学界的市场认可，则该产品的商业可行性可能会受到损害。
如果在产品获得监管部门批准后，我们或其他人发现该产品的效果不如先前认为的或造成了先前未发现或比预期更严重的不良副作用，则可能发生以下任何不良事件：
•监管机构可能会撤回对该产品的批准，或对该产品施加营销或制造限制，或者要求我们或我们的合作伙伴制定一份药物指南，概述不明副作用的风险，分发给患者；
•我们或我们的合作伙伴可能需要召回产品、改变产品的管理方式、进行额外的临床试验，或受到民事或刑事处罚；以及
•该产品的竞争力可能会降低，我们的声誉可能会受到损害。
即使获得监管部门的批准，任何产品都可能无法获得医生、患者、第三方付款人、卫生当局和医学界其他人的足够或完全的市场认可。例如，即使新的、可能更有效或更方便的疗法进入市场，医生也往往不愿让患者放弃现有疗法。此外，患者通常会适应他们目前正在服用的疗法，除非他们的医生建议更换产品，或者由于缺乏对现有疗法的报销而被要求更换疗法，否则患者不想转换。如果经批准的产品没有达到足够的市场接受度，则可能不会产生可观的收入。上述任何情况的发生都可能对我们的业务产生重大和不利的影响。
如果我们未能成功实现商业化或建立合作关系以将我们的某些产品和候选产品商业化，或者如果任何合作伙伴终止或未能履行与我们的协议规定的义务，则我们的产品和候选产品的商业化带来的潜在收入可能会减少、延迟或取消。
我们的业务战略包括增加我们的产品和候选产品组合的资产价值。我们认为，要实现这一点，最好的办法是保留全部产品权利或酌情与第三方签订合作安排。根据需要，潜在的第三方关系可能涉及我们的产品和候选产品的临床前开发、临床开发、监管批准、营销、销售和分销。
目前，我们已经建立了合作关系，包括就ORLADEYO在日本的商业化与Torii建立了合作关系，在某些其他市场与ORLADEYO的第三方分销商建立了合作关系，以及与Shionogi和Green Cross各自建立了合作关系，以开发和商业化培拉米韦。建立和实施合作关系的过程既困难又耗时，并且涉及很大的不确定性，包括：
•由于商业、监管或临床结果不令人满意，包括批准后的临床承诺、业务战略的变化、控制权的变更或其他原因，我们或我们的合作伙伴可能会寻求重新谈判或终止我们的关系；
•我们的合作安排合同可能会到期；
•合作关系（例如与我们的某些分销合作伙伴的合作关系）到期或终止可能触发公司对合作伙伴持有的未售出产品的回购义务；
•我们的合作伙伴可能会选择寻求替代技术，包括竞争对手的技术；
•我们过去和将来都可能与合作伙伴发生过争议，这可能会导致诉讼或仲裁，这可能会导致巨额费用并转移我们管理层的注意力；
•我们无法控制合作伙伴的日常活动，对他们的决策的控制也很有限；
•我们能否向合作伙伴支付未来的活动费用和特许权使用费，取决于他们是否有能力确定我们的候选产品的安全性和有效性，获得监管部门的批准，以及使我们的候选产品开发的产品获得市场认可；
•我们或我们的合作伙伴可能无法正确启动、维护或捍卫我们的知识产权（如果适用），或者一方可能利用我们的专有信息来引发诉讼，这可能会危及我们的专有信息或可能使我们的专有信息失效或使我们面临潜在的责任；
•我们或我们的合作伙伴可能无法为我们的产品和候选产品投入足够的资金或资源；以及
•我们或我们的合作伙伴可能不遵守适用的政府监管要求。
如果我们或我们的合作伙伴未能及时或根本未能履行我们的责任，我们与该合作相关的开发和商业化工作可能会减少、延迟或终止，或者我们可能需要为本应由合作伙伴负责的活动承担责任。如果我们无法在可接受的条件下建立和维持合作关系，我们可能不得不推迟或停止我们的一种或多种产品或候选产品的进一步开发或商业化，自费开展商业化活动或寻找其他资金来源。我们的产品和候选产品的开发或商业化的任何延迟都将严重影响我们的业务，因为如果我们的候选产品没有在开发过程中取得进展或未能及时进入市场，或者如果我们的产品没有在市场上取得成功，我们可能无法从产品销售或许可安排中获得任何收入。
我们与Torii的合作结果可能无法满足我们目前的预期。
我们与鸟居签订了日本ORLADEYO的合作协议。根据Torii协议，我们负责通过日本子公司BioCryst Japan K.K在日本开展的所有与ORLADEYO相关的现场促销活动。此外，我们仍负责日本与ORLADEYO相关的监管活动，并使用第三方来履行日本的监管责任和某些其他义务。如果任何一方未能履行其义务，ORLADEYO在日本的商业成功和预期的经济收益可能会受到负面影响。
无法保证我们或我们的合作伙伴对我们的产品或技术的商业化努力、方法和战略会取得成功，而且我们未来的创收尚不确定。
无法保证我们或我们的合作伙伴的商业化努力、方法和战略会成功。对于我们目前或计划商业化的产品，我们可能无法建立或充分提高我们的销售、营销和分销能力。我们从我们或合作伙伴商业化的产品中获得收入的能力受到多种风险的影响，包括：
•我们或我们的合作伙伴可能无法成功完成临床试验，或未能履行足以获得和维持监管机构上市批准的上市后承诺；
•与我们的产品和候选产品相比，许多竞争对手经验更丰富，拥有更多的资源，他们的产品可以更快地进入市场，更具成本效益或具有更好的疗效或耐受性；
•我们可能无法采用全面有效的知识产权战略，这可能会导致我们公司、我们的产品和候选产品的商业价值下降，或与此类产品相关的特许权使用费（例如，韩国失去peramivir专利，这可能会导致绿十字会的特许权使用费减少）；
•我们可能无法采用全面有效的监管策略，这可能会导致我们产品的商业化延迟或失败；
•我们和我们的合作伙伴成功将我们的产品商业化的能力受到竞争格局的影响，而竞争格局目前尚不完全清楚；
•产品销售收入取决于我们获得和维持优惠价格的能力；
•报销额不断变化，这可能会极大地影响我们产品的使用；
•未来的产品销售收入将取决于我们成功完成临床研究、获得监管部门批准以及制造、营销、分销和商业化我们的批准药物的能力；以及
•突发公共卫生事件或疾病爆发（例如 COVID-19 疫情）对我们或我们的合作伙伴的影响。
此外，ORLADEYO的未来销售收入存在不确定性，将取决于多个因素，包括我们和我们的合作伙伴在美国和其他地方的商业化努力的成功、转向ORLADEYO的新患者人数、患者留存率和需求、开ORLADEYO处方的医生人数、每月处方费率、第三方和政府付款人的报销、获得免费产品的患者人数、转化率从我们的临床试验和抢先体验计划中获得的患者商业客户、我们的定价策略和市场趋势。
即使我们能够成功地将现有产品商业化或开发新的商业上可行产品，我们对第三方的某些义务，包括但不限于根据特许权使用费购买协议为来自 ORLADEYO 和 BCX10013 的某些收入支付特许权使用费的义务，也可能会降低此类产品的盈利能力。
我们已经扩大了我们的开发和监管能力，并正在实施销售、营销和分销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会干扰我们的运营。
我们在美国和国际上的员工人数和业务范围已经显著增长，并将继续经历这种增长，特别是在药物开发、监管事务、销售、营销和分销领域。为了管理我们的增长，我们必须继续实施和改善我们的管理、运营和财务系统和流程，扩大我们的设施，并继续招聘和培训合格的人员。由于我们的财务资源有限，而且我们的管理团队在管理具有如此增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效管理业务扩张，及时或根本无法实施适当的系统和流程，也无法招聘、培训和留住合格的人员。我们的业务扩张可能会导致巨额成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。此外，如果我们招募商业团队并在任何地区建立营销能力的任何候选产品或产品的商业发布由于任何原因被推迟或没有发生，我们将过早或不必要地承担这些商业化费用。任何无法管理增长的行为都可能延迟我们业务计划的执行或干扰我们的运营。
我们依赖第三方供应商来制造和分销我们的产品、候选产品以及我们的产品和候选产品的材料。如果我们不能依赖现有的第三方供应商，我们将需要承担巨额成本，并可能延迟寻找新的第三方供应商，这可能会对我们的产品和候选产品的开发和商业化时间表产生不利影响。
我们依赖第三方供应商，包括第三方制造商、分销商和专业药房，来制造和分销我们的产品、候选产品以及我们的产品和候选产品的材料。通常，尤其是在早期的开发和商业化过程中，我们只有一种或有限的特定产品或服务的来源，例如制造和/或分销。我们依赖这些第三方供应商根据适用的政府法规及时履行其义务。我们的第三方供应商，尤其是我们的第三方制造商和分销商，可能是我们为特定产品、候选产品或服务或在特定地区聘请的唯一供应商，在满足我们的要求时可能会遇到困难，包括但不限于涉及以下问题（如适用）：
•没有以必要的方式投入足够的资源，无法在预期的时间框架内满足我们的需求；
•产量不一致；
•产品责任索赔或商业产品的召回；
•难以将生产规模扩大到商业和验证规模；
•制造过程所需材料的交付中断；
•未能及时向商业供应商或最终用户分发我们产品的商业用品；
•与其他供应商一起安排工厂时间或意外设备故障；
•可能袭击其设施或影响基础设施的潜在灾难；
•我们的药物物质或产品中可能存在的杂质，这些杂质可能会影响我们的临床试验或未来商业化产品的可用性；
•质量控制和保障不力或过程控制不力；
•未能向我们提供有关库存、使用我们产品的患者人数或有关我们产品的严重不良事件和/或产品投诉的准确或及时的信息；
•第三方无法履行对我们或他人的财务义务；
•第三方可能违反制造或分销协议；
•第三方可能在代价高昂或不方便的时候终止或不续订实质性协议；以及
•不遵守或不配合美国食品药品管理局或其他外国监管机构或当地海关提出的法规和规格或要求，尤其是与ORLADEYO、BCX10013、培拉米韦和我们的早期化合物相关的法规、规格或要求。
许多其他因素可能导致我们的任何产品和候选产品的生产和分销中断，包括人为错误、自然灾害、流行病、劳资纠纷或短缺、恐怖主义或战争行为、设备故障、原材料短缺或供应链问题。如果我们的商业分销合作伙伴无法在预期的时间范围内满足我们的要求，或者无法向我们提供准确或及时的信息和数据，包括与库存和销售、严重不良事件和/或产品投诉有关的信息和数据，则我们的业务，包括我们对ORLADEYO的商业化努力和销售，可能会面临风险。此外，如果专业药房服务，包括我们的第三方呼叫中心服务（提供患者支持和金融服务、处方摄取和分配、报销裁决以及持续的合规支持）得不到有效管理，那么我们对ORLADEYO的商业化努力和销售的持续努力可能会延迟或受到影响。
此外，我们的合同制造商可能无法以商业可行性所需的成本或数量生产我们的产品或候选产品所需的材料。我们的原材料、药物物质、产品和候选产品由有限的供应商制造，其中一些供应商在单一工厂生产。如果这些供应商中有任何一家无法生产这些产品，这可能会严重影响我们为进一步的临床前测试和临床试验提供的产品和候选产品。我们的第三方制造商也可能不符合我们的制造要求。此外，根据美国食品药品管理局的cGMP和类似的外国要求，制造过程或程序的变化，包括药物生产地点的变更或第三方制造商的变更，可能需要事先进行审查和批准。这种审查可能既昂贵又耗时，并且可能会延迟或阻止产品的发布。美国食品和药物管理局或外国监管机构可以随时为产品的制造、包装或测试实施新标准，或更改其对现有标准的解释和执行。如果我们或我们的合同制造商无法遵守规定，我们或他们可能会受到监管行动、民事诉讼或处罚，其中任何一项都可能使我们付出高昂的代价，并可能导致产品延迟或短缺。
我们目前与中国的一家外国首席营销官签订合同，生产我们的候选产品之一。外国首席营销组织可能受美国立法的约束，包括拟议的《生物安全法》、制裁、贸易限制和其他外国监管要求，这可能会增加成本或减少我们可用材料的供应，或延迟此类材料的采购或供应。
如果我们无法维持当前的第三方关系，或者无法以商业上合理的条款与其他第三方签订新的协议，或者根本无法维持新的协议，或者如果我们的任何第三方供应商的制造或分销业绩不佳或未能遵守任何监管机构的规定，我们可能无法完成我们的产品和候选产品的开发，及时获得批准或商业化。
我们和我们的合作伙伴将我们的产品商业化会受到本文所述的潜在商业化风险和许多其他风险的影响。 我们获得的任何潜在收入收益，包括里程碑付款、特许权使用费或其他对价的形式，都是高度投机性的。
我们产品的商业成功是不确定的，并且受我们与药物开发和商业化相关的其他风险因素中披露的所有风险和不确定性的影响。此外，我们产品的商业化面临进一步的风险，并可能受到多种因素的负面影响，包括但不限于以下因素：
•我们的产品在当前获得批准的市场以外的其他市场中可能无法被证明足够安全有效，无法获得市场批准；
•我们产品的上市后承诺和进一步开发所需的资金可能无法及时、根本或金额不足；
•竞争产品的进步可能会大大取代对我们产品的潜在需求；
•政府和第三方付款人可能无法提供足够的保险或补偿，这将对我们产品的需求产生负面影响；
•我们可能无法向我们的合作伙伴提供商业材料，我们的合作伙伴可能无法直接或通过第三方制造商维持或建立足够和可接受的商业制造；
•医疗保健提供者和患者对我们产品的商业需求和接受度可能不足以为我们或我们的合作伙伴带来可观的产品收入，并可能导致我们几乎没有收入、里程碑付款或特许权使用费；
•我们或我们的合作伙伴对我们产品的营销和商业化努力的有效性；
•市场对现有替代疗法的满意度；
•与其他可用疗法相比的感知疗效；
•疾病流行率；
•治疗费用；
•我们的定价和报销策略可能无效；
•新的立法或监管提案可能会影响我们的定价和报销策略，这可能会影响产品收入；
•进口或替代产品的定价和可用性；
•竞争对手的营销和销售活动；
•医学界转向新的治疗模式或护理标准；以及
•相对方便且易于管理。
与参与我们行业竞争相关的风险
我们面临激烈的竞争，如果我们无法有效竞争，对我们产品的需求可能会减少。
生物技术和制药行业竞争激烈，会受到迅速而实质性的技术变革的影响。有许多公司正在寻求针对我们目前的目标适应症开发产品。我们在美国和其他地方的竞争对手很多，其中包括大型跨国制药和化工公司以及专业的生物技术公司。这些竞争对手中的大多数拥有比我们更多的资源，包括更多的财务资源、更多的研发人员以及更有经验的制造、营销和销售组织。此外，我们的大多数竞争对手在进行临床试验和获得FDA和其他监管机构的批准方面比我们拥有更多的经验。因此，我们的竞争对手成功获得候选产品的美国食品药品管理局或其他监管机构批准的速度可能比我们获得与我们的产品竞争的产品更快。在我们之前完成临床试验、获得所需的监管部门批准并开始商业销售其药物的公司可能会获得显著的竞争优势，包括专利权和美国食品药品管理局的独家经营权，这将延缓我们推销产品的能力。我们面临并将继续面临以下竞争：我们的产品的商业化、针对理想疾病靶标的潜在候选产品的许可、理想候选产品的许可，以及来自学术机构、政府机构、研究机构以及生物技术和制药公司的候选产品的开发和营销。除其他外，竞争还可能源于：
•其他药物开发技术;
•预防或减少疾病发病率的方法，包括疫苗；以及
•新的小分子或其他类别的治疗药物。
他人的开发可能会使我们的产品、候选产品或技术过时或失去竞争力。
2020年12月，我们获得了美国食品药品管理局对ORLADEYO的批准，这是一种口服疗法，每天一次，用于预防成人和12岁及以上的儿童患者的HAE发作。随后，我们在多个市场获得了监管部门对ORLADEYO的批准。此外，我们正在研究或开发用于治疗其他几种罕见疾病的产品，包括补体系统疾病。我们预计我们的药品和候选产品将面临激烈的竞争。完成临床试验、获得所需资金或政府支持、获得所需的监管批准并在竞争对手获得显著竞争优势之前开始商业销售或储存产品的公司。此外，世界各地的各种政府实体可能会提供激励措施、补助金和合同，以鼓励对某些预防和治疗药物进行额外投资，这可能会进一步增加我们的竞争对手的数量和/或为某些竞争对手提供优势。有关我们的竞争对手、竞争产品或计划以及这些和其他治疗领域的竞争条件的进一步讨论，请参阅我们最新的10-K表年度报告第一部分第1项中的 “业务—竞争”。
如果我们的一个或多个竞争对手的产品或计划（包括目前未确定的潜在竞争对手）取得成功，则我们产品的市场可能会减少或消失。
与我们相比，我们的许多竞争对手和潜在竞争对手的实力要大得多：
•资本资源；
•研究与开发资源，包括人员和技术；
•监管经验；
•临床前研究和临床测试经验；
•制造、营销和销售经验；以及
•生产设施。
这些竞争因素中的任何一个都可能阻碍我们的资金投入，使我们的产品、候选产品或技术失去竞争力，或者消除或减少对我们的产品和候选产品的需求。
法律和监管风险
我们受与我们的产品和候选产品相关的各种法律和法规的约束，如果我们或我们的合作伙伴不遵守这些法律法规，我们可能会面临严厉的处罚。
我们和我们的合作伙伴与批准的产品相关的活动，或者在获得监管部门批准（如果适用）后，与我们正在开发的任何候选产品相关的活动受美国监管和执法机构（包括食品和药物管理局、联邦贸易委员会、司法部（“DOJ”）以及州和地方政府）及其外国同等机构（包括EMA、MHLW、MHRA等）的约束。
我们负责报告药物不良经历，负责某些批准后的研究，并可能承担与产品在批准的司法管辖区召回或停止销售相关的责任和费用。我们还可能承担与我们签订的合同或为支持我们的任何合作伙伴而签订的产品制造相关的责任。我们需要保留与我们的产品相关的记录，并向监管机构提供数据和报告（例如风险评估和缓解策略、跟踪和追踪要求以及不利事件），并且我们可能会承担某些促销监管和政府定价风险，所有这些风险都可能对我们的运营和财务状况产生重大不利影响。在监管部门批准我们目前正在开发的任何其他候选产品后，也将适用类似的责任。
此外，我们受联邦医生阳光法案以及各州某些类似的医生薪酬和药品定价透明度立法的约束。我们还受与医疗保健 “欺诈和滥用” 相关的各种联邦和州法律的约束，包括联邦和州的反回扣和虚假索赔法。在美国以外，我们可能会受到我们运营所在司法管辖区的类似外国法律和法规的约束。这些法律法规适用于我们和合作伙伴的运营、销售和营销行为、价格报告以及与医生、其他客户和第三方付款人的关系。尽管我们努力遵守这些法规，但我们的做法或合作伙伴的做法可能会受到医疗保健欺诈和滥用、反回扣、虚假索赔或类似法律的质疑。违反《医生阳光法》和类似立法或欺诈和滥用法律的行为可能会受到民事或刑事制裁，包括罚款和民事罚款，以及将来被禁止参与政府医疗保健计划。
我们临床试验的主要研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向某些监管机构（包括 FDA 和类似的外国监管机构）报告其中一些关系。因此，美国食品和药物管理局或其他监管机构可能会得出结论，认为我们与首席研究人员之间的财务关系会造成利益冲突或以其他方式影响对研究的解释。如果研究出现利益冲突，则在适用的临床试验场所生成的数据的完整性可能会受到质疑，或者临床试验本身的效用可能会受到威胁。视情况而定，这可能会导致美国食品药品管理局或其他监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并最终导致我们的一个或多个候选产品被拒绝上市批准。
美国食品和药物管理局和外国监管机构还可能对我们施加批准后的承诺，我们可能无法成功或按时完成批准的产品，原因有很多，包括但不限于缺乏完成研究的资金以及相应地点、研究人员或研究对象的兴趣不足。目前，我们需要遵守某些批准后的承诺。如果我们未能遵守批准后的法律和监管要求，我们可能会受到处罚，我们的产品可能会被持续保存和报告
FDA 和其他监管机构的要求、审查和定期检查。产品的监管批准可能受该产品可能销售的指定用途的限制，或者受其他限制性批准条件的约束，这些条件限制了我们推广、销售或分销产品的能力。此外，我们的产品和任何其他未来候选产品的批准可能需要进行昂贵的批准后测试和监督，以监测其安全性或有效性，或某些批准后的标签、包装和储存要求。
广告和促销受到 FDA 和外国监管机构的严格监督，作为保密协议的持有者，我们可能对任何不符合适用规则和法规的广告和促销承担责任。适用的监管机构、竞争对手和其他第三方可能会认为我们不遵守此类法规。除了医学教育工作外，我们还可能提供患者支持服务，以帮助患者使用我们商业批准的产品接受治疗，这些产品已越来越成为政府调查的焦点。
必须审查有关批准产品的不良事件信息，作为保密协议持有者，我们需要快速定期向FDA和其他监管机构报告不良事件。此外，产品的研究、制造、分销、销售和推广可能受美国食品和药物管理局以外的各联邦、州和地方当局的监管，包括医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）、国土安全部的其他部门、司法部和司法部的个别美国检察官办公室、州和地方政府以及上述机构的外国同等机构。所有这些活动还可能受到医疗保健虚假索赔、欺诈和滥用法律以及消费者保护和不正当竞争法的约束。
如果我们发现我们与受医疗保健法律法规约束的产品有关的运营违反了上述任何医疗保健欺诈和滥用法，或者我们最新的 10-K 表年度报告第一部分第 1 项中的 “商业与政府监管” 或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、取消资格或禁止参与政府资助的医疗保健医疗保险或医疗补助等计划以及削减或重组我们的业务。对我们业务的任何处罚、损害赔偿、罚款、取消资格、排除、削减或重组都可能对我们的业务运营能力和财务业绩产生不利影响。尽管合规计划可以降低对违反这些法律的行为进行调查和起诉的风险，但风险无法完全消除。任何针对我们违反这些法律的诉讼，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们承担巨额法律费用，并转移管理层对业务运营的注意力。此外，实现和维持对所有适用的欺诈和滥用法律的遵守可能代价高昂。
我们的员工、顾问和合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会给我们带来重大责任并损害我们的声誉。
我们面临员工、顾问和合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险，包括故意或无意地未能遵守美国食品药品管理局的法规或其他类似监管机构的类似法规、向食品和药物管理局或其他类似监管机构提供准确的信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规以及其他类似监管机构制定和执行的类似法律和法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。员工和顾问的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁并严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止员工和顾问的不当行为，无论是故意、鲁莽、疏忽还是无意的，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或不受管理的风险或损失，也无法保护我们免受政府调查或因未能遵守此类法律、标准或法规而产生的其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地捍卫自己或维护我们的权利，则这些行动可能会对我们的业务和经营业绩产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。
我们和我们的合作伙伴可能会受到新的立法、监管提案和医疗保健付款人计划的约束，这可能会增加我们的合规成本并对我们或我们的合作伙伴产生不利影响’ 有能力推销我们的产品或开发我们的候选产品。
我们受新的立法、监管和医疗保健付款人举措的约束，包括《患者保护和平价医疗法案》（“PPACA”），该法案对美国医疗服务的提供进行了广泛的修改，如我们最新的10-K表年度报告第一部分第1项中的 “企业—政府监管” 中所述。这个
政府、保险公司、管理式医疗组织和其他医疗保健服务支付方继续努力控制或降低医疗保健成本，可能会导致我们药品的净收入减少，并降低我们开发工作的潜在回报。此外，药品和器械制造商还必须报告和披露在前一个日历年中向医生及其直系亲属支付的某些款项和价值转移以及他们持有的投资权益。未能提交所需信息可能会导致对年度报告中未报告的付款、价值转移或所有权或投资权益处以民事罚款。遵守PPACA和带有类似条款的州法律既困难又耗时，不遵守这些州法律的公司将面临民事处罚。由于这些法律的广度以及适用的安全港的狭窄性，我们的某些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。这样的挑战可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
此外，还有许多旨在改变制药业的其他立法和监管提案。例如，某些州和联邦一级已颁布立法，要求开发电子血统书，通过分销系统在可销售单位层面跟踪和追踪每种处方药。遵守这些电子血统要求可能会增加我们的运营开支并带来沉重的管理负担。此外，我们的合规性可能被认为不足，我们可能会对业务、财务状况、经营业绩和增长前景面临重大不利影响。由于这些提案和其他新提议，我们可能会决定改变我们目前的运营方式，提供额外福利或更改我们的合同安排，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
在美国和其他市场提供充足的保险和补偿对于我们批准的产品的商业成功至关重要。最近，在美国，政府加强了对制造商为其上市产品设定价格的方式的审查。例如，2022年的《减少通货膨胀法案》（“IRA”）实施了许多药品定价措施，旨在降低处方药和相关的医疗改革成本，包括限制价格上涨以及对不断增加的药品进行年度价格谈判。IRA包括几项将在不同程度上影响我们业务的条款，包括从2025年起将Medicare D部分受益人的自付支出上限降至2,000美元的条款；对Medicare D部分中的所有药物规定新的制造商财务责任；允许美国政府在没有仿制药或生物仿制药竞争的情况下就某些高成本药物和生物制剂的医疗保险B部分和D部分定价进行谈判；要求公司为药品价格上涨向医疗保险支付回扣比通货膨胀更快；延迟返利该规定要求将药房福利经理的回扣转给受益人。此外，根据IRA的规定，孤儿药不受医疗保险药品价格谈判计划的约束，但前提是它们只有一个孤儿称号，并且唯一批准的适应症或适应症是针对该疾病或病症的。如果一种产品获得多个罕见疾病称号或具有针对多种疾病或病症的多个批准适应症，则可能没有资格获得孤儿药豁免。
我们无法确定是否会发布或颁布与IRA相关的其他立法或规则制定，保险药房福利经理和其他为医疗保险受益人管理福利的保险提供商将如何对IRA做出反应，或者如果获准用于商业用途，此类变化将对我们的产品或任何候选产品的保险范围和盈利能力产生什么影响（如果有）。IRA对我们的业务和整个医疗保健行业的影响尚不清楚。IRA或其他政府降低处方药价格或限制政府为医疗产品和服务支付金额的努力可能会增加定价压力，并对我们的业务产生重大影响。
此外，地区医疗保健当局和个别医院越来越多地使用竞标程序来确定其处方药和其他医疗保健计划中将包括哪些药品和哪些供应商。第三方付款人越来越多地质疑医疗产品和服务的价格，在某些情况下，还对特定药品的承保范围施加限制。许多第三方付款人谈判医疗服务和产品的价格，并制定确定定价和报销水平的配方。将产品排除在处方集合中可能会导致其在第三方付款人的患者群体中的使用量急剧减少。获得保险的过程可能漫长而昂贵，我们预计特定的付款人可能需要几个月的时间才能对产品进行初步审查并就保险做出决定。例如，第三方付款人可能需要我们提供成本效益分析数据，以证明我们的产品或我们可能推向市场的任何其他产品的成本效益。对于任何个人第三方付款人，我们可能无法提供足够的数据，无法在与竞争产品相似或优先的基础上获得报销，或者根本无法获得报销，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们可能会面临数据隐私和安全风险，我们实际或认为未能遵守与隐私和数据保护相关的法规和其他法律义务可能会损害我们的业务。
我们可能需要履行联邦、州和地方各级与隐私和数据保护相关的法律义务，如我们最新的 10-K 表年度报告第一部分第 1 项中的 “企业—政府监管—数据隐私和安全法” 中所述。遵守严格且不断变化的美国数据保护法律法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下，会影响我们在某些司法管辖区的运营能力。例如，我们可能受《加州消费者隐私法》（“CCPA”）的约束，该法赋予加州居民更大的访问权和要求删除其个人数据、选择不共享某些个人数据以及接收有关如何使用其个人数据的详细信息的权利。CCPA规定，每次违规行为最高可处以7,500美元的民事罚款，并允许受某些数据泄露影响的私人诉讼当事人追回巨额法定赔偿。尽管CCPA豁免了在临床试验背景下处理的某些数据，但CCPA可能会增加合规成本和我们可能保留的有关加利福尼亚居民的其他个人数据的潜在责任。
我们还可能受欧洲经济区（“EEA”）的《通用数据保护条例》（“GDPR”）以及英国和瑞士的类似立法的约束。有关隐私法律和法规的更多讨论，请参阅我们最新的10-K表年度报告第一部分第1项中的 “商业—政府监管—数据隐私和安全法”，以及本节中的 “与我们的业务相关的风险——与国际运营相关的风险——我们实际或认为未能遵守与隐私、数据保护和信息安全相关的其他法律义务可能会损害我们的业务”。不遵守这些法律法规可能会导致政府执法行动、私人诉讼或损害我们的声誉和业务。
尽管我们做出了努力，但我们的人员或我们所依赖的第三方可能无法遵守此类数据隐私和安全义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。如果我们或我们所依赖的第三方未能或被认为未能履行或遵守适用的数据隐私和安全义务，我们可能会面临重大后果，包括但不限于监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利的业务后果。
如果由于我们使用危险物质，我们违反了适用于此类材料的任何环境控制或法规，则我们在补救工作中可能会产生大量的成本和开支。
我们的研发涉及有害物质、化学品和各种放射性化合物的控制使用。我们受联邦、州和地方法律法规的约束，规范这些材料和某些废物的使用、储存、处理和处置。这些材料可能会意外污染或受伤。如果发生事故，我们可能对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超过我们的资源。遵守环境法律法规或违反此类环境法律法规可能会要求我们承担巨额的意外成本，这将对我们的经营业绩产生重大不利影响。
知识产权风险
如果我们未能充分保护或执行我们的知识产权，这些权利的价值就会降低，如果我们无法保障他人的专利权，可能会对我们的业务产生不利影响。
我们的成功将部分取决于我们和合作伙伴获得、保护和执行可行的知识产权的能力，包括但不限于对我们公司及其产品、方法、工艺和我们可能许可或开发的其他技术的商标、商标和专利保护，保护我们的商业秘密，以及在不侵犯国内外第三方所有权的情况下开展业务的能力。生物技术和制药公司的专利地位通常非常不确定，涉及复杂的法律和事实问题，最近成为许多诉讼的主题。无论是美国专利商标局（“USPTO”）、《专利合作条约》办公室，还是美国和其他司法管辖区的法院，对于许多生物技术和药品专利所允许的索赔范围或所提供的保护程度，都没有一致的政策，也没有可预测的裁决。此外，我们可能无法为所有候选产品提供全球专利保护，我们的知识产权可能无法在全球所有国家受到法律保护或强制执行。在某些司法管辖区，我们在某些项目（包括我们的HAE计划）中的一些候选产品的物质专利期可能很短或根本没有，因此我们可能依赖孤儿药独家经营权或数据排他性。无法保证我们将在每个司法管辖区获得孤儿药独家经营权或数据独家经营权。此外，在某些司法管辖区，我们可能依赖配方专利或使用方法专利。实现发行的能力和
配方和使用方法专利的执行可能非常不确定，并且可能因司法管辖区而异，因此，在某些司法管辖区，此类专利可能无法充分防止竞争对手和潜在侵权者。因此，受此类专利保护的权利的有效性、范围、可执行性和商业价值非常不确定。
在我们认为专利保护不适当或无法获得的情况下，我们还依靠商业秘密来保护技术。但是，商业秘密很难保护。此外，增加对非竞争协议的限制可能会增加保护某些专有信息的难度。如果我们无法维护与合作者和顾问有关的技术和其他机密信息的机密性，我们获得专利保护或保护专有信息的能力可能会受到威胁。
我们可能会参与法律诉讼以保护或执行我们的专利、合作伙伴的专利或其他知识产权，这可能昂贵、耗时且不成功。
竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、许可人的专利或其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出法律索赔，这可能昂贵、耗时且不成功。任何法律诉讼中的不利结果都可能使我们的一项或多项专利处于危险之中。我们的成功部分取决于避免侵犯其他方的专利和其他知识产权，以及避免违反与我们的技术和产品相关的任何许可证。在美国，近年来提交的专利申请保密期为18个月，而较早的申请要等到专利发行后才公布。因此，避免专利侵权可能很困难，我们可能会无意中侵犯了第三方专利或所有权。这些第三方可能会对我们、我们的合作伙伴或我们的许可方提出索赔，即使以有利于我们的方式解决，也可能导致我们承担巨额费用，如果不利于我们，还可能导致我们支付巨额损失。此外，如果对我们、我们的合作伙伴或我们的许可人提起专利侵权诉讼，除非我们能够获得专利持有者的许可，否则我们或他们可能被迫停止或推迟在我们侵犯的专利所涵盖的国家或地区对任何侵权产品的研究、开发、制造或销售。此类许可证可能无法按可接受的条款提供，或者根本无法提供，尤其是在第三方开发或销售与侵权产品竞争的产品的情况下。即使我们、我们的合作伙伴或我们的许可方能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这将使我们的竞争对手获得相同的知识产权。
如果我们或我们的合作伙伴无法或未能在任何商业利益领域或我们希望为我们的产品、方法、工艺和其他技术寻求监管部门批准的世界任何地方充分启动、保护、捍卫或执行我们的知识产权，那么我们的产品和候选产品创造收入的价值就会降低。此外，如果我们的产品、方法、工艺和其他技术，或我们对此类产品、工艺和其他技术的商业用途，包括但不限于任何商品名称、商标或商业策略，侵犯了其他各方的专有权利，我们可能会产生巨额成本。美国专利商标局和其他司法管辖区的专利局已经为我们的各种发明颁发了多项专利，我们还许可了来自不同机构的多项专利。我们已经向美国专利商标局提交了额外的专利申请和临时专利申请。我们已经提交了许多相应的外国专利申请，并打算酌情提交其他外国和美国专利申请。我们还在全球范围内提交了某些商标和商品名称申请。我们无法向您保证：
•针对拥有类似产品的竞争对手，任何专利将提供的保护程度和范围；
•是否及何时颁发专利；
•如果确实颁发了专利，我们无法确定我们是否能够充分捍卫此类专利，也无法确定我们是否能够充分执行此类专利；或
•其他人是否会获得声称与我们的专利申请所涵盖的内容相似的专利。
如果美国专利商标局或其他外国专利局维护签发给他人的专利，或者如果美国专利商标局批准他人提交的专利申请，我们可能必须：
•获得许可或重新设计我们的产品或流程以避免侵权；
•停止使用这些专利中声称的主题；或
•支付赔偿金。
我们可能会提起或他人可能对我们提起与知识产权有关的诉讼或行政诉讼，包括向美国专利商标局或其他外国专利局提起诉讼。在与专利或专利申请相关的任何诉讼或其他程序中，任何对我们不利的判决都可能产生实质性的不利影响
我们的业务、财务状况和经营业绩。此外，无论我们是否成功，任何诉讼或行政程序的费用都可能很大。
我们的成功还取决于我们的科学和技术人员的技能、知识和经验，其中没有一项是可以申请专利的。为了帮助保护我们的权利，我们要求所有员工、顾问、顾问和合作伙伴签订保密协议，禁止向公司以外的任何人披露机密信息，并要求向我们披露他们的想法、发展、发现和发明，并将其分配给我们。如果其他人未经授权使用或披露或合法开发这些信息，这些协议可能无法为我们的商业秘密、专有知识或其他专有信息提供足够的保护，如果我们的任何专有信息被披露，我们的业务将受到影响，因为我们的收入取决于我们许可或商业化我们的产品和候选产品的能力，任何此类事件都将严重损害此类产品和候选产品的价值。
我们已经实现了产品线的多样化，包括蛋白质疗法的开发，这可能会带来额外的风险和挑战。
除了小分子药物，我们已经实现了产品线的多样化，转而开发蛋白质疗法。蛋白质疗法的开发可能会带来额外的风险和挑战，包括：
•蛋白质疗法的专利保护范围可能比我们的小分子药物的专利保护范围更窄，而且我们的专利和专利申请可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选蛋白质治疗提供排他性或阻止他人围绕我们的主张进行设计；
•我们的候选蛋白质治疗药物的配方问题可能需要重新开发配方，这可能很耗时或不成功；
•我们拥有或许可的专利申请可能无法导致已颁发的专利，其主张涵盖我们在美国或其他国家的蛋白质治疗候选药物；
•我们的竞争对手可能能够更轻松地开发和寻求类似蛋白质候选药物的专利保护；以及
•与蛋白质疗法相比，口服药物通常更便宜，治疗负担也更轻，因此，如果开发出这些药物并证明对我们的蛋白质疗法候选产品所针对的适应症是安全有效的，则将具有竞争优势。
美国专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
与其他生物技术和制药公司一样，我们的成功在很大程度上取决于知识产权，尤其是专利。获得和执行生物技术和制药行业的专利涉及技术和法律的复杂性。因此，获得和执行此类专利既昂贵又耗时，而且本质上是不确定的。此外，美国最近颁布并正在实施范围广泛的专利改革立法。美国最高法院最近的裁决缩小了在某些情况下可用的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，这些修改如果获得通过，可能会影响我们为专有技术获得专利保护的能力或执行专有技术的能力。视美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家的相关立法机构未来采取的行动而定，有关专利的法律法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行我们未来可能获得的现有专利和专利的能力。
我们可能会被指控我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主的涉嫌商业秘密。
我们雇用的某些人以前曾在大学或其他生物技术或制药公司工作，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。我们审查员工、顾问和独立承包商并防止他们在为我们工作时使用他人的专有信息或专有知识的努力可能不会成功，而且将来我们可能会声称我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿金外，我们还可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地为此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额费用并分散管理层和其他员工的注意力。
产品责任风险
如果使用或滥用我们的产品或候选产品导致人身伤害或死亡，并且我们的产品责任保险承保范围可能不足，我们将面临固有的责任风险。
如果使用或滥用我们销售或合作伙伴销售的任何产品对人造成伤害，则消费者、医疗保健提供商、制药公司、第三方付款人或其他人可能会对我们提起代价高昂且具有破坏性的产品责任索赔。在临床试验（包括上市后临床研究）中使用我们的候选产品也可能使我们面临产品责任索赔。我们无法预测使用我们的产品或测试候选产品可能造成的所有危害或副作用，因此，我们目前的保险金额可能不足以支付我们可能产生的所有负债或国防费用。对我们提出的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致巨额责任，这可能超出我们的资源。即使索赔不成功，为此类索赔进行辩护的费用和潜在的负面宣传也可能对我们的业务造成损害。
我们面临着与在人体临床试验中测试候选产品相关的产品责任风险的固有风险，并且在将我们的产品或候选产品商业化后，我们面临更大的风险。我们有涵盖临床试验的产品责任保险。临床试验和产品责任保险变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本获得足够的保险或增加现有的承保范围，以保护我们免受可能对我们的业务产生重大不利影响的损失。如果我们的一种产品或候选产品造成或声称已经造成伤害或被发现不适合消费者使用，则个人可以向我们提出产品责任索赔。对我们提出的任何产品责任索赔，无论是否有法律依据，都可能导致：
•远远超过我们的产品责任保险的负债，如果有的话，我们将需要从其他来源支付该保险；
•提高我们的产品责任保险费率，或者将来无法以可接受的条件维持保险覆盖范围，或者根本无法维持保障；
•临床试验志愿者或患者退出；
•我们的声誉和产品声誉受损，导致销售下降；
•可能需要代价高昂的召回或产品修改的监管调查；
•诉讼费用；以及
•将管理层的注意力从管理我们的业务上转移开来。
与合同安排有关的风险
我们面临与政府资助的计划相关的风险，并受美国政府的各种合同要求的约束，这可能会给我们带来不利条件和额外的风险。
我们与美国卫生与公共服务部生物医学高级研究与发展局（“BARDA/HHS”）和国立过敏和传染病研究所（“NIAID/HHS”）签订了合同，开发加利昔韦作为治疗由RNA病原体引起的疾病，包括马尔堡病毒病、黄热病和病毒病。在与这些政府机构签订合同时，我们受到了美国政府的各种合同要求的约束，包括费用报销研发合同的一般条款，这可能会限制我们的报销。尽管政府对加利昔韦的所有资助都已于2022年到期，但我们仍然面临与美国政府合同相关的风险。
美国政府合同通常包含许多特殊条款，这些条款通常在商业合同中找不到，与不依赖美国政府合同的竞争对手相比，这可能会给我们带来不利条件和额外的风险。这些风险包括美国政府单方面：
•有无故终止或缩小我们的合同范围；
•解释相关法规（联邦收购条例条款）；
•要求在可能对我们不利的情况下履行职责；
•要求进行过程中的审查，美国政府将审查该项目及其合同下的备选方案；
•控制资金的时间和金额，这会影响我们项目的开发进度；以及
•审计并反对我们与合同相关的成本和费用，包括分配的间接成本。
合同终止或到期后，美国政府可能会对清算和终止费用提出异议，并可能质疑合同下先前的费用并拒绝支付这些费用。我们应该选择挑战吗
美国政府拒绝根据合同支付某些款项，这样的质疑可能会使我们承担大量额外费用，我们可能会收回也可能不收回这些费用。
此外，作为美国政府承包商，我们需要遵守与会计惯例相关的适用法律、法规和标准，并接受定期审计和审查，包括最终财务审计。作为任何此类审计或审查的一部分，美国政府可能会审查我们的内部控制系统和政策，包括与我们的采购、财产、估算、薪酬和管理信息系统相关的内部控制系统和政策的充分性和遵守情况。根据BARDA/HHS和NIAID/HHS加利德西韦合同进行的审计可能在美国政府选举时进行，并已结束至2019财年；随后的所有财政年度仍处于开放和可审计状态。根据其审计结果，美国政府可能会调整我们的合同相关成本和费用，包括分配的间接成本。这种调整可能会影响历史上报告的收入金额。此外，如果BARDA/HHS或NIAID/HHS确定某些成本和费用不允许或确定分配的间接成本率高于实际间接成本率，则BARDA/HHS或NIAID/HHS将有权因此向我们收回任何多付的款项。此外，如果审计或审查发现任何不当或非法活动，我们可能会受到民事和刑事处罚以及行政制裁，包括没收利润、暂停付款、罚款以及暂停或禁止与美国政府开展业务。如果对我们提出不当行为的指控，我们的声誉也可能受到严重损害。此外，根据美国政府的采购法规，我们的某些费用可能无法报销或不允许根据我们的合同。此外，与私营部门商业公司相比，作为美国政府承包商，我们面临的调查、刑事起诉、民事欺诈、举报人诉讼以及其他法律诉讼和责任的风险增加。
如果我们未能达到里程碑或支付最低年度付款额或以其他方式违反了我们在许可协议下的义务，我们的许可方可能会终止与他们的协议和/或寻求其他补救措施。
如果我们无法或未能履行付款义务、与监管申报时间、产品供应义务、批准后承诺或开发和商业调查义务相关的业绩里程碑；无法或未能根据适用条款支付里程碑款项或材料数据使用费；或者未能根据与我们的产品或候选产品相关的任何许可证支付最低年度付款，我们的许可方可以终止适用的许可和/或寻求其他可用的补救措施。因此，我们对相应候选产品的开发或该产品的商业化将停止。
由于制药票据下存在持续的违约事件，因此制药票据的持有人可能能够取消担保药票据和我们在特许权使用费次级中的股权的抵押品赎回权。因此，我们可能无法意识到未来特许权使用费（如果有）所带来的好处，这些款项在偿还制药票据后可能会计入我们，否则我们可能会受到不利影响。
2011年3月，我们的全资子公司JPR Royalty Sub LLC发行了本金总额为3,000万美元的Pharma Senior Sub LLC于2020年12月1日到期的14.0％票据（“制药票据”）。制药票据主要由（i）根据我们与Shionogi的协议支付的某些特许权使用费和里程碑式的款项作为担保，根据该协议，Shionogi向我们许可了在日本和台湾销售peramivir的权利，以及（ii）我们承诺在Royalty Sub中的股权。自2014年9月1日以来，Shionogi的付款一直不足以让Royalty Sub偿还其在制药票据下的债务，这导致自那时以来制药票据的违约事件持续发生。此外，制药票据的最终法定到期日为2020年12月1日，当时3,000万美元的制药票据的未偿本金以及2,060万美元的应计和未付利息将全部到期。根据Pharma票据，Royalty Sub未能在到期日偿还这些款项，这构成了又一次违约事件。由于Royalty Sub无法偿还其在Pharma票据下的债务，而且制药票据下仍存在持续的违约事件，因此Pharma票据的持有人可以取消担保药票据和我们在特许权使用费子中的股权的抵押品赎回权，并可以行使契约或其他与制药票据相关的文件为他们提供的其他补救措施。在这种情况下，我们可能无法意识到未来特许权使用费（如果有）的好处，这些款项在偿还制药票据后可能向我们支付，我们可能会产生法律费用，否则我们可能会受到不利影响。
由于Pharma票据的持续违约事件，我们无法预测Pharma票据的持有人是否会寻求任何补救措施。制药票据是特许权使用费订阅的义务。由于制药票据的无追索权性质，如果出现任何可能的止赎权，我们认为对我们的主要影响将是Shionogi未来支付的特许权使用费（如果有）的损失以及与退出Pharma票据相关的法律费用。因此，我们目前预计药业票据的持续违约事件不会对我们未来的经营业绩或现金流产生重大影响。但是，我们无法向您保证这将是
或者我们不会因为Pharma票据下的持续违约事件或Royalty Sub未能在到期时偿还制药票据而受到不利影响。
截至2021年12月31日，我们注销了制药票据下的应付余额作为债务清偿。有关注销的更多信息，请参阅我们最新的10-K表年度报告第二部分第8项中合并财务报表附注中的 “附注8——特许权使用费融资义务——Rapiacta—应付无追索权票据——债务清偿”。
我们背负了巨额债务，这可能会对我们的业务产生不利影响。此外，Pharmakon贷款协议包含条件和限制，限制了我们经营业务的灵活性。如果发生预付款事件或违约事件，包括对我们的重大不利变化，这可能会对我们的业务产生重大不利影响，我们可能需要提前还款或偿还未偿债务。
2023年4月17日，我们与BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR有限合伙企业作为贷款人，BioPharma Credit PLC作为贷款人的抵押代理人签订了4.5亿美元的Pharmakon贷款协议（“Pharmakon贷款协议”），并根据该协议完成了本金为3亿美元的初始定期贷款。截至2024年3月31日，根据Pharmakon贷款协议，我们的未偿本金余额为3.187亿美元，其中包括Pharmakon PIK的利息支付（定义见本报告第一部分第1项所列简明合并财务报表附注中的 “附注7——债务—Pharmakon贷款协议”）。根据Pharmakon贷款协议，如果我们自愿或根据Pharmakon贷款协议规定的强制性预付款义务（例如，在控制权变更时）预付或被要求预付款，我们将需要为贷款人向Pharmakon支付预付保费或整改保费（如适用），外加Pharmakon贷款协议中规定的某些费用或开支公司和特定的其他活动（某些例外情况除外），Pharmakon下当时未偿还的全部或部分定期贷款在每种情况下，贷款协议均受制于Pharmakon贷款协议中规定的某些例外情况。
我们的债务可能会对股东产生重要影响。例如，它：
•增加了我们对不利的总体经济或行业条件的脆弱性；
•限制了我们在规划或应对我们的业务或我们所处行业的变化方面的灵活性；
•使我们更容易受到利率上升的影响，因为根据Pharmakon贷款协议的借款以可变的、无上限的利率累积利息，因此利率的提高将增加我们对未偿借款必须支付的相关利息；
•要求我们将运营现金流的一部分用于支付利息，从而限制现金用于其他用途；
•限制了我们未来为营运资金或其他目的获得额外融资或再融资的能力；以及
•与负债较少的竞争对手相比，这使我们处于竞争劣势。
此外，Pharmakon贷款协议包含各种契约，限制了我们参与特定类型交易的能力。除某些例外情况外，这些契约限制了我们处置资产、参与某些合并、收购和类似交易、承担额外债务、授予留置权、进行投资、支付股息或进行股权分配或某些其他限制性付款、预付其他债务、签订限制性协议、进行根本性变革或修改某些重大合同的能力。
Pharmakon贷款协议中包含的契约可能导致我们无法在未经贷款人许可或未偿还Pharmakon贷款协议下的所有未清债务的情况下寻求我们或我们的股东可能认为有利的商机。
根据Pharmakon贷款协议，违反这些契约中的任何一项都可能导致违约。除其他外，如果我们未能支付根据Pharmakon贷款协议应付的款项，我们未能偿还本金总额超过门槛金额的某些其他债务，发生与我们有关的破产事件，对我们作出支付超过门槛金额的判决，我们的业务、资产、财产、负债或状况发生重大不利变化，或者，也将发生违约事件，我们履行Pharmakon贷款义务的能力受到重大损害协议发生，某些负面监管事件发生，包括但不限于与ORLADEYO相关的某些提款事件，或者我们未能根据特许权使用费购买协议支付所需的款项。如果Pharmakon贷款协议下的违约事件持续发生，Pharmakon贷款协议下的贷款人可以选择申报所有违约事件
未偿金额应立即到期并支付，以我们向贷款人提供担保权益的抵押品支付，或以其他方式行使有担保债权人的权利。除某些例外情况外，Pharmakon贷款协议下的未偿金额由我们几乎所有资产的担保权益担保。由于我们几乎所有的资产都是为了担保Pharmakon贷款协议的义务而质押的，因此我们承担额外有担保债务或出售或处置资产以筹集资金的能力可能会受到减损，这可能会对我们的财务灵活性产生不利影响。
与国际业务相关的风险
我们的业务的国际扩张使我们面临商业、法律、监管、政治、运营、财务和经济风险。
我们的业务战略包括国际扩张，包括美国以外产品的商业化。此外，我们目前正在开展临床研究和监管活动，并已在美国境外雇用了员工，预计将继续招聘员工。在国际上开展业务涉及许多风险，包括但不限于：
•多个、相互冲突和不断变化的法律法规，例如隐私和数据法规、透明度法规、税法、进出口限制、就业法、监管要求以及其他政府批准、许可证和执照；
•引入新的卫生当局要求和/或改变卫生当局的预期；
•我们或我们的合作伙伴未能获得和维持在不同国家使用我们产品的监管批准；
•在获得和维持对我们的知识产权的保护和执行方面的复杂性和困难；
•人员配备和管理外国业务方面的困难;
•与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性；
•我们打入国际市场的能力受到限制；
•金融风险，例如较长的付款周期、难以收取应收账款、当地和地区金融危机对我们产品需求和支付的影响，以及外币汇率波动的风险，外币汇率波动随着美元的波动而变得越来越普遍；
•自然灾害和政治和经济不稳定，包括战争（例如乌克兰-俄罗斯和以色列-哈马斯冲突）、恐怖主义、政治动荡、某些选举和投票的结果、实际或威胁的突发公共卫生事件和疾病的爆发（例如，COVID-19 疫情）、抵制、通过或扩大政府贸易限制以及其他商业限制；
•某些费用，除其他外，包括差旅、翻译和保险费用；
•与维护准确信息以及控制可能属于《美国反海外腐败法》（包括其账簿和记录条款或反贿赂条款）或英国《反贿赂法》和类似外国法律法规范围的商业运营和活动相关的监管和合规风险；以及
•与受美国财政部外国资产控制办公室制裁的任何实体开展业务相关的监管和合规风险。
这些因素中的任何一个都可能严重损害我们的国际业务扩张，并对我们的业务和经营业绩产生不利影响。
此外，在一些国家，例如日本和欧盟国家，处方药的定价受政府的控制和准入。在这些国家，在获得产品上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们或我们的合作伙伴可能需要进行一项临床试验，将我们的产品与其他可用疗法的成本效益进行比较。如果我们的产品无法获得补偿，或者赔偿范围或金额有限，或者定价不令人满意，我们的业务可能会受到重大损害。
外币汇率波动可能会对我们的经营业绩、财务状况和现金流产生不利影响。
我们在美国以外的许多国家开展业务，涉及以美元以外的各种货币进行交易。这些交易包括但不限于商业销售、合同制造和临床试验活动。尽管我们的大部分收入和支出都是以美元计价的，
我们在欧洲的商业销售主要以欧元和英镑计价。我们的外币还容易受到其他外币波动的影响，例如瑞士法郎、丹麦克朗、瑞典克朗、挪威克朗、日元和加元。这些货币相对于美元的价值的变化可能会影响我们简明的合并经营业绩，包括我们的收入和支出，导致我们的经营业绩同期波动和/或导致外币交易损失，从而对我们的经营业绩、财务状况和现金流产生不利影响。随着我们继续扩大国际业务，我们的外币交易损益敞口可能会变得更加巨大。有关我们的外币风险的更多信息，请参阅本报告第一部分第3项中的 “关于市场风险的定量和定性披露——外币风险”。
我们实际或认为未能遵守欧洲政府法律法规以及与隐私、数据保护和信息安全相关的其他法律义务可能会损害我们的业务。
在美国以外，越来越多的法律法规可能管理数据隐私和安全。欧盟成员国、英国、瑞士和其他国家已经通过了数据保护法律法规，规定了重要的合规义务。这些法律包括GDPR和欧洲经济区内的类似国家立法、英国GDPR、瑞士的联邦数据保护法、欧盟临床试验条例和电子隐私指令（2002/58/EC），详见我们最新的10-K表年度报告第一部分第1项 “商业—政府监管—数据隐私和安全法”。不遵守这些法律的要求可能会被处以巨额罚款。例如，GDPR或相关的国家数据保护法可能偏离GDPR，可能会导致高达全球收入4％或2,000万欧元的巨额罚款，以较高者为准。
除此类罚款外，不遵守GDPR或类似国家立法的要求还可能导致暂时或明确禁止数据处理和其他纠正措施，并使我们受到诉讼和/或负面宣传，这可能会对我们的声誉和业务产生重大不利影响。由于GDPR的实施，我们需要建立其他机制来确保遵守数据保护规则。例如，GDPR 要求我们向数据主体进行更详细的披露，要求披露我们处理个人数据的法律依据，使我们更难获得有效的处理同意，要求在大规模处理敏感个人数据（即健康数据）时任命数据保护官员，在整个欧盟引入强制性的数据泄露通知，在我们与服务提供商签订合同时对我们施加额外义务并要求我们采用适当的隐私治理，包括政策、程序、培训和数据审计。我们在提供服务方面依赖许多第三方，其中许多第三方代表我们处理欧盟个人的个人数据。我们需要与每家此类提供商签订合同安排，根据合同，他们有义务仅根据我们的指示处理个人数据，并尽职调查以确保他们有足够的技术和组织安全措施。
遵守与向美国和其他国家传输个人数据有关的不断变化的法律也需要更多的资源，并可能导致监管行动、罚款和处罚的风险增加，无法传输数据并与合作伙伴、供应商和其他第三方合作，以及禁止我们处理或传输运营业务所需的个人数据。我们还受不断变化的欧洲有关电子营销和Cookie的隐私法律的约束。欧盟正在用一套新的规则取代《电子隐私指令》（2002/58/EC），该法规将直接在每个欧盟成员国的法律中实施。尽管该电子隐私法规原定于2018年5月25日通过，但它仍在欧洲立法程序中，通过的时间尚不清楚。
遵守GDPR和其他此类法律的要求可能非常耗时、昂贵且困难，并且可能会增加我们的经商成本或要求我们改变业务惯例，尽管我们做出了努力，但如果我们的员工、合作者、合作伙伴或供应商不遵守适用的数据保护义务，我们可能无法成功实现合规。尽管我们做出了努力，但我们的人员或我们所依赖的第三方可能无法履行此类义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。如果我们或我们所依赖的第三方未能或被认为未能履行或遵守适用的数据隐私和安全义务，我们可能会面临重大后果，包括但不限于：监管调查或诉讼；诉讼；罚款和处罚；业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利的业务后果。
英国’退出欧盟的决定可能会增加监管和法律的复杂性，这可能会使我们在欧洲开展业务变得更加困难，并在确保我们的候选产品在欧洲获得监管部门批准方面带来更多挑战。
英国退出欧盟或英国脱欧造成了政治和经济的不确定性，包括适用于我们的业务和候选产品的监管框架，这种不确定性可能会持续多年。除其他结果外，英国脱欧可能会破坏英国和欧盟之间商品、服务和人员的自由流动，并导致法律和监管复杂性增加，并可能增加在欧洲开展业务的成本。英国脱欧的长期影响将部分取决于英国和欧盟之间当前和未来的贸易协议在实践中如何生效。英国或欧盟法规的变化可能会导致临床试验授权或上市许可意见的授予中断或延迟，活性物质和其他新药制剂成分的进出口中断，以及临床试验产品和最终授权制剂的供应链中断。
监管框架中断的累积影响可能会大大延长欧盟和/或英国产品的上市许可和商业化的开发周期。监管复杂性可能会增加，这可能会干扰我们的临床试验和监管部门批准的时机。此外，国家和国际法律法规的变化和法律不确定性可能会给我们的临床和监管战略带来困难。由于英国脱欧或其他原因，任何延迟获得或无法获得任何营销批准都将阻碍我们在英国和/或欧盟将候选产品商业化，并限制我们创造收入以及实现和维持盈利能力的能力。
此外，由于英国脱欧，其他欧洲国家可能寻求就其继续加入欧盟问题举行全民公决。鉴于这些可能性以及我们可能无法预料到的其他可能性，以及缺乏类似的先例，目前尚不清楚英国退出欧盟将产生哪些财务、监管和法律影响，这种退出将如何影响我们，以及我们的业务可能受到的全部不利影响。
与技术相关的风险
如果我们的设施或第三方供应商的设施在很长一段时间内遭受损坏或停电，我们的业务将受到影响。
我们和我们的第三方供应商将商业产品、临床和稳定性样本以及制造数据存储在我们的设施中，如果设施遭受物理损坏或长期停电，这些数据可能会损坏。除了备用发电机外，我们还有备用电源系统来维持所有关键功能的电力，但是这些产品或样品的任何丢失都可能导致我们的商业化或药物研发过程严重延迟。
此外，我们将大部分临床前和临床数据存储在我们的设施中。虽然大多数临床数据的重复副本都是在异地安全的，而且我们的很大一部分数据包含在系统的定期备份中，但如果我们的设施遭受损坏，或者供应商的数据系统出现故障、遭受损坏或被摧毁，我们可能会丢失重要数据。我们的计算机系统的任何严重退化或故障都可能导致我们计算不准确或丢失数据。数据丢失可能导致我们的药物研发过程严重延迟，任何系统故障都可能损害我们的业务和运营。
我们或我们的第三方供应商信息技术系统的网络事件和相关中断可能会对我们的业务产生不利影响。
我们越来越依赖信息技术系统来运营我们的业务。此外，美国食品和药物管理局和类似的外国监管机构对与潜在药品有关的数据的记录保存和存储等进行监管。像我们行业中的其他公司一样，我们的信息技术系统和基础设施（以及第三方提供商的信息技术系统和基础设施）以及我们的实验室设备和操作技术可能容易受到网络事件、入侵和其他类似活动的影响，这些活动威胁到我们信息的机密性、完整性和可用性。这些威胁来自各种来源，包括计算机黑客、外国政府、外国公司或竞争对手的威胁，也可能因员工失误、不当行为或其他干扰而被破坏。这些威胁普遍存在，持续上升，并且越来越难以发现。最近，有报道称医疗保健领域的计费和数据系统出现中断（例如，影响Change Healthcare的网络安全事件）。如果此类中断普遍存在并持续很长时间，则此类严重破坏我们业务所依赖的医疗保健系统的网络安全事件可能会对我们的业务产生不利影响。
网络事件还可能包括使用人工智能（“AI”）和机器学习，对目标发起更自动、更有针对性和更协调的攻击。网络事件可能导致运营中断、工业间谍活动造成的知识产权损失、恶意软件以及通过社会工程学进行的金融或数据攻击。随着我们的员工人数和运营范围的显著增长，以及虚拟和远程工作的广泛使用，以及在不太安全的家庭环境中工作的员工访问敏感数据，这些风险也随之增加。信息技术系统的故障、入侵、损坏、破坏或中断可能会对运营产生负面影响。如果我们的系统损坏、无法正常运行或以其他方式不可用，我们可能会承担大量的维修或更换成本，并且我们可能会丢失关键数据，执行关键功能的能力中断或延迟，这可能会对我们的业务、财务状况或运营业绩产生不利影响。
同样，生物制药行业越来越多地使用人工智能和机器学习技术，也带来了新的风险和挑战。使用基于人工智能的软件可能会导致无意中泄露机密或专有信息，这可能会对我们实现知识产权利益的能力产生不利影响，导致我们因任何违反保密规定而承担责任，或影响我们遵守数据安全和隐私法的能力。此外，随着这些技术监管框架的发展，可能会通过新的法律和法规，或者对现有法律和法规的解释可能会影响我们的业务，包括遵守此类法律或法规的成本。此外，我们依靠第三方服务提供商和技术来运营重要的信息技术系统和业务基础设施，我们目前使用这些提供商来提供关键业务信息技术和商业服务。供应链攻击的频率和严重程度都有所增加，我们无法保证供应链中第三方的基础设施或第三方合作伙伴的供应链没有受到损害。
我们经历过网络安全威胁和事件，迄今为止，这些威胁和事件尚未对我们的声誉、业务、财务状况或运营产生实质性影响；但是，无法保证将来不会产生重大影响。
对我们数据安全的任何损害也可能导致违反适用的隐私和其他法律，重大的法律、监管和财务风险，损害我们的声誉，丢失或滥用信息，对我们的数据安全措施失去信心，这可能会损害我们的业务。丢失或滥用我们的知识产权、临床试验数据或商业敏感数据可能会对我们的业务产生不利影响。尽管我们已经实施了旨在防范安全事件的安全措施，并且我们的很大一部分数据都包含在系统的定期备份中，但无法保证我们保护数据和信息技术系统的努力能够防止我们的系统或与我们有业务往来的第三方的系统出现故障或漏洞，也无法保证任何此类事件都可能对我们的业务产生不利影响。
其他运营风险
健康流行病或流行病可能会对我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表，或与我们开展业务的第三方的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表产生重大不利影响，包括但不限于我们的开发合作伙伴、制造商、CRO和其他人，以及与我们合作的监管和政府机构。
健康疫情或疫情，例如 COVID-19 疫情，以及相关的政府命令或不断变化的业务政策和程序，可能会干扰我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表，以及与我们开展业务的第三方的业务和运营。
如果我们的业务或与我们开展业务的第三方（例如开发合作伙伴、制造商、CRO 和其他人）的业务因此类事件而受到损害或缩减，则我们的产品和候选产品的开发和商业化可能会停止或延迟，或者此类开发和商业化活动的成本可能增加，这些都可能对我们的业务产生重大不利影响。例如，我们的供应商或其他供应商可能无法履行对我们的义务或按预期提供服务。在这种情况下，我们可能无法与替代供应商或供应商达成协议，也无法按照商业上合理的条件或及时这样做。这样的延迟可能会对我们满足所需临床开发和任何商业化时间表的能力产生不利影响。
此外，我们的临床试验受到 COVID-19 疫情的影响，将来我们可能会因 COVID-19 或其他健康流行病或流行病而经历类似的延迟或中断，这可能会对我们的临床试验业务产生不利影响。健康流行病或流行病也可能影响监管机构的运作和其他健康，以及
政府当局，这可能会导致审查和批准、检查或其他监管活动的延迟，包括我们继续向国际扩张并将ORLADEYO引入其他全球市场。
COVID-19 等健康流行病或疫情的全球影响也可能对全球经济和金融市场产生重大影响，这可能会降低我们进入股票或债务资本市场或在需要时获得其他资本来源的能力，这可能会对我们的流动性产生负面影响。此外，经济衰退或市场调整可能会对我们的业务和普通股的价值产生重大影响。健康流行病或流行病还可能加剧本报告中描述的许多其他风险。
我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表以及资本渠道可能会受到不可预测和不稳定的市场和经济状况的不利影响。
我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表以及资本渠道可能会受到不可预测和不稳定的市场和经济状况的不利影响，包括通货膨胀、利率上升、银行业中断或不稳定、外汇汇率波动、美国政府可能关闭、与即将举行的美国总统大选相关的不稳定、地缘政治不稳定（例如乌克兰-俄罗斯和以色列-哈马斯的冲突）或上升中国和台湾之间的紧张关系），或突发公共卫生事件，例如 COVID-19 疫情。目前尚不清楚这些因素的规模、持续时间和长期影响，以及政府为解决这些问题而采取的行动的效果，但它们可能导致全球经济和金融市场的进一步重大干扰。我们的业务可能会受到任何相关的经济衰退、动荡的地缘政治和商业环境或持续的市场不稳定的不利影响。
不稳定的市场和经济状况可能会严重影响我们进入股票或债务资本市场或在未来需要时获得其他资本来源的能力，这可能会对我们的流动性产生负面影响。此外，经济衰退或市场调整可能会对我们的业务和普通股的价值产生重大影响。
市场和经济状况继续演变，最终影响尚不确定，可能会发生变化。这些影响可能是实质性的，我们将继续密切关注经济环境。我们还不知道这些发展将对我们的业务、医疗保健系统或全球经济产生的全部影响范围和规模。此外，不稳定的市场状况可能会加剧本报告中描述的许多其他风险。
保险越来越昂贵，难以获得或维持。
尽管我们目前为我们的业务、财产、董事和高级管理人员以及我们的产品提供保险，但保险的成本越来越高，范围越来越窄，将来我们可能需要承担更多的风险。如果我们面临索赔或遭受的损失或损害超过我们的保险承保范围，我们将被要求承担超过保险限额的任何损失。如果我们面临索赔或遭受的损失或损害超出我们的保险范围，我们可能会承担与损失或损害相关的大量未投保费用，这可能会对我们的运营和财务状况产生不利影响。此外，对我们的保险单提出的任何索赔都可能影响我们以合理的费用或根本没有获得或维持保险的能力。
如果我们未能留住现有关键人员或未能吸引和留住更多关键人员，我们的候选产品的开发、产品的商业化以及相关的业务扩张将被推迟或停止。
我们高度依赖我们的高级管理层和科学团队，他们的服务意外流失可能会阻碍我们的发展和商业目标的实现。对具有我们所需经验的关键人员的竞争非常激烈，预计还会继续加剧。我们无法吸引和留住所需数量的熟练和经验丰富的管理、商业、运营和科研人员，将损害我们的业务，因为我们依赖这些人员来履行业务的许多重要职能。
如果我们的风险管理委员会和其他合规方法无效，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。
我们识别、管理和应对与业务相关的各种风险的能力在很大程度上取决于我们既定和维持的合规、风险、审计和报告系统和程序。董事会对公司的风险监督负有最终责任，并通过其委员会履行这一职责。董事会可以对委员会适用专业领域的某些问题下放监督权。在公司层面，我们的高级管理团队同样通过风险管理委员会和其他方式监控风险
小组委员会侧重于特定的风险领域（例如网络安全、质量保证）。风险管理委员会的成员主要由主要部门负责人组成，他们被要求将他们或其团队在这些人主持或参加的众多小组委员会中确定的相关议题带到该委员会进行讨论。风险管理委员会以及公司其他小组委员会确定关键风险和缓解策略，定期直接向我们的高级管理层、审计委员会和全体董事会报告。
如果我们的政策、程序和合规体系，包括风险管理委员会，无效，或者我们未能成功地监测或评估我们面临或可能面临的风险，我们的业务、声誉、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。我们无法保证我们的政策和程序将永远有效，也无法保证我们的管理层或风险管理委员会能够发现任何此类无效之处。如果我们的合规和风险管理战略无效，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到不利影响。
未来的收购、战略投资、合作伙伴关系、联盟或资产剥离可能难以识别和整合，会转移管理层的注意力，扰乱我们的业务，削弱股东价值，重大改变公司的风险状况，并可能无法达到我们的预期，所有这些都可能对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。
将来，我们可能会寻求收购或投资我们认为可以补充或扩大我们的投资组合或以其他方式提供增长机会的企业、产品或技术。进行潜在收购可能会转移管理层的注意力，并导致我们在识别、调查和追求业务或产品方面承担各种费用。此外，我们可能无法找到和确定理想的收购目标，也无法成功地与任何特定目标达成协议或完成任何此类协议。即使我们完成了收购，也可能要求我们发行股权（从而稀释我们目前的股东）或债务，我们可能无法成功整合收购的人员、运营和技术，也无法在收购后有效管理合并后的业务，否则被收购的业务可能无法达到我们的预期，在任何情况下，这都可能对我们的业务预测、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，我们可能会剥离或许可某些业务或产品类别的全部或部分，这可能会导致收入或盈利能力下降，并可能使我们的财务业绩更加波动。我们可能无法在预期的时间范围内或根本无法以对我们有利的条件完成任何此类剥离或许可。在任何此类交易完成后，我们可能会继续面临剥离或许可业务的财务风险，包括因潜在诉讼而增加的成本、或有负债以及与诉讼、监管事项或纳税义务等相关的买方或被许可人的赔偿。此类资产剥离或许可还可能转移管理层对核心业务的注意力，并导致员工、客户或供应商出现潜在问题。
如果我们受到股东行动或敌对竞标的影响，我们的业务和运营可能会受到负面影响，这可能导致我们承担巨额支出，阻碍业务战略的执行并影响我们的股价。
股东行动主义有多种形式，出现在各种情况下，越来越普遍。股价下跌也可能增加我们对未经请求的攻击的脆弱性。如果我们成为某些形式的股东行动的主体，例如代理竞赛或敌对竞标，则管理层和董事会的注意力可能会从战略的执行上转移开。这种股东行动可能会给我们的未来战略带来不确定性，对我们与业务伙伴的关系产生不利影响，并使吸引和留住合格人员变得更加困难。此外，我们可能会承担与激进股东事务相关的巨额费用，包括巨额律师费和其他费用。我们的股价可能会受到重大波动或受到任何股东行动的事件、风险和不确定性的不利影响。
与投资我们的普通股相关的风险
我们现有的主要股东持有大量普通股，可能能够影响重大的公司决策，这可能与其他股东的利益相冲突。
我们的一些股东拥有超过5％的已发行普通股。我们的前十名股东拥有约45％的普通股，可以根据其集中的所有权个人和集体影响我们的运营，还可以影响需要股东批准的事项的结果，包括我们的董事选举和其他公司行动。
我们的股价一直波动很大，并将继续保持高度波动，这可能导致我们普通股的投资价值大幅下降。
总体而言，生物技术公司证券的市场价格波动很大，未来可能会继续高度波动。此外，我们的股价经常波动，这些波动通常与我们的财务业绩无关。在截至2024年3月31日的十二个月中，我们股票的52周市价区间为每股4.82美元至9.07美元。除了本节中描述的其他风险因素外，以下因素可能对我们普通股的市场价格产生了重大影响，在某些情况下已经产生了重大影响：
•我们或我们的竞争对手发布的技术创新或新产品的公告；
•有关专利或所有权的事态发展或争议；
•通过出售我们的普通股或其他衍生证券进行额外稀释；
•新的或现有的许可或合作协议和政府合同的状况；
•与我们的计划状态有关的公告；
•我们或我们的合作伙伴实现或未能实现发展里程碑；
•与我们或竞争对手正在开发的产品相关的实际或潜在医疗结果的宣传；
•关于我们正在或可能正在开发治疗方法的某些公共卫生问题的宣传；
•美国和国外的监管发展；
•公众对药品安全的关注；
•我们的经营业绩的实际或预期波动；
•证券分析师财务估算或建议的变化，以及此类估计与我们的实际业绩的比较；
•在线自动金融平台对我们财务信息的处理或分类；
•我们公共指导方针的变化；
•医疗保健支付系统结构的变化，包括价格控制立法的发展；
•我们或我们的竞争对手发布的重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业、资本承诺或其他货币化交易的公告；
•重要人员或董事会成员的增补或离职；
•现有股东（包括高级管理人员或董事）购买或出售我们的大量股票；
•经济和其他外部因素或其他灾难或危机；以及
•我们的财务业绩逐期波动。
这种波动性可能导致我们普通股的投资价值大幅下降。此外，过去曾经历过股票市场价格波动的公司也面临证券集体诉讼。针对我们的证券诉讼和任何其他类型的诉讼都可能导致巨额成本，并转移我们管理层对其他业务问题的注意力，这可能会严重损害我们的业务并对我们的经营业绩产生不利影响。
我们发现财务报告的内部控制存在重大缺陷。这种重大弱点可能会转移管理层的注意力，并对我们编制准确和及时的财务报表的能力产生不利影响，这可能会对投资者对我们和财务报告的信心产生不利影响，对我们的业务和经营业绩产生不利影响，并可能对普通股的交易价格产生负面影响。
如本报告第一部分第4项 “控制和程序” 所述，我们的管理层已发现财务报告的内部控制存在重大缺陷。正如该节进一步描述的那样，我们正在采取措施，并将继续采取措施，以纠正管理层查明的重大缺陷，改善我们对财务报告的内部控制，使这些控制措施能够有效地设计、实施和运作。只有在适用的补救措施运行了足够长的时间并且管理层通过测试得出这些控制措施有效运作的结论之前，才会认为这一重大缺陷已得到修复。修复重大缺陷可能需要比预期更长的时间，并将管理层的注意力从其他业务领域转移开。
根据《交易法》第12b-2条的定义，重大缺陷是财务报告的内部控制存在缺陷或缺陷的组合，因此很可能无法及时防止或发现年度或中期财务报表的重大错报。尽管我们认为本报告中包含的财务报表在所有重大方面都公允地反映了我们按照美国公认会计原则列报的期间的财务状况、经营业绩和现金流量，但任何未能保持有效性的情况
对财务报告的内部控制可能会严重抑制我们准确报告财务状况、经营业绩或现金流的能力。如果我们对财务报告的内部控制无效，投资者可能会对我们财务报告的准确性和完整性失去信心，普通股的市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。
未来的证券销售和发行可能会削弱我们当前股东的所有权权益，并导致我们的股价下跌。
我们或现有股东将来向公开市场出售普通股可能会导致我们股票的市场价格下跌。截至2024年4月30日，我们的已发行普通股共有206,377,088股。我们可能会不时发行与许可安排、合作、合并或收购有关的证券。我们还可能不时以出售时确定的价格和条款为自己的账户出售普通股或其他股权证券。
截至2024年4月30日，根据我们的经修订和重述的股票激励计划，共有39,059,426股已发行股票期权和限制性股票单位，12,256,098股可供发行（包括在2024年6月12日举行的年度股东大会上须经股东批准的7,000,000股），已发行的5,933,562股股票期权和限制性股票单位以及1,955,303股可根据我们的修订和重述激励股权激励计划发行，根据我们的经修订和重述的激励股权激励计划可供发行5,203,583股股票经修订和重述的员工股票购买计划。此外，我们也可以在经修订和重述的股票激励计划或经修订和重述的激励股权激励计划之外进行股权补助。现有股票期权、限制性股票单位和可能的未来股票期权、股票增值权、限制性股票单位和股票奖励所依据的股票已经或将要根据S-8表格上的注册声明进行登记。
如果在短时间内将部分或全部此类股票出售或以其他方式向公开市场发行，则我们当前股东的所有权利益可能会被稀释，所有公开交易股票的价值可能会下降，因为市场可能无法以当时的市场价格吸收这些股票。此外，此类销售和发行可能会使我们未来更难以管理层认为可接受或根本可以接受的时间和价格出售股票证券或股票相关证券。
我们的公司章程文件中有反收购条款，这些条款可能会导致您不同意的结果。
我们的董事会有权发行最多5,000,000股未指定优先股，并有权决定这些股票的权利、优惠、特权和限制，无需股东进一步投票或采取行动。未来可能发行的任何优先股的持有人的权利可能会对普通股持有人的权利产生不利影响。优先股的发行可能会使第三方更难收购我们的大部分已发行有表决权的股票。
此外，我们的《公司注册证书》规定董事会成员的任期错开，董事会任何成员的免职都获得压倒多数的批准，并禁止股东经书面同意行事。我们的公司注册证书还要求对这些条款的任何修订获得绝对多数的批准。这些条款以及我们经修订和重述的章程以及特拉华州法律中适用于我们的其他条款可能会推迟涉及我们的合并、要约或代理竞赛变得更加困难。
我们从未为普通股支付过股息，预计在可预见的将来也不会这样做。
我们从未为股票支付过现金分红。我们目前打算保留所有未来收益（如果有），用于业务运营。因此，我们预计在可预见的将来不会为普通股支付现金分红。
我们经修订和重述的章程规定，特拉华州财政法院将是股东可能提起的某些诉讼的唯一和专属的论坛，这些诉讼可能会限制股东的利益’能够为与我们或我们的董事、高级管理人员或员工之间的此类争议获得有利的司法论坛。
我们的经修订和重述的章程规定，除非我们书面同意选择替代法庭，否则特拉华州财政法院将是 (i) 代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼，(ii) 声称我们的任何董事、高级职员、股东、员工或代理人违反我们或股东应履行的信托义务的任何诉讼的唯一独家论坛，(iii) 因以下原因对我们或我们的任何董事、高级职员、股东、员工或代理人提出索赔的任何诉讼与《总则》的任何规定有关
特拉华州公司法或我们的公司注册证书或经修订和重述的章程，或（iv）针对我们或我们的任何董事、高级职员、股东、雇员或代理人的任何受特拉华州内政原则约束的诉讼。本专属法庭条款不适用于将特拉华州财政法院确立为执行《证券法》或《交易法》规定的义务或责任或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔而提起的诉讼或诉讼的论坛。
这项专属法庭条款可能会限制股东为与我们或我们的董事、高级职员、员工或代理人之间的争议选择其首选司法法庭的能力，这可能会阻碍就此类索赔提起诉讼。如果法院认定该专属法庭条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会承担与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
一般风险因素
自然灾害、流行病或大流行性疾病爆发、贸易战、武装冲突、政治动乱或其他事件可能会干扰我们的业务或运营，或者我们的发展合作伙伴、制造商、监管机构或我们现在或将来与之开展业务的其他第三方的业务或运营。
我们无法控制的各种事件，例如自然灾害（包括由气候变化引起的）、流行病或大流行性疾病疫情（例如 COVID-19 疫情）、贸易战、武装冲突、政治动荡、政府关闭、与即将举行的美国总统大选相关的不稳定或其他事件可能会干扰我们或我们的发展合作伙伴、制造商、监管机构或其他与我们开展业务的第三方的业务或运营。这些事件可能导致企业和政府机构关闭，供应链或贸易中断、减缓或无法运营，个人因健康原因或政府限制而生病、被隔离或以其他方式无法工作和/或旅行。如果我们的业务或与我们开展业务的第三方的业务因这些事件而受到损害或缩减，则我们的产品和候选产品的开发和商业化可能会受到损害或停止，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。例如，参见 “风险因素——与我们的业务相关的风险——其他运营风险——我们的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表以及获得资本的机会可能会受到不可预测和不稳定的市场和经济状况的不利影响。”此外，其他事件，例如乌克兰-俄罗斯和以色列-哈马斯冲突，或中台紧张局势加剧，可能会对我们的业务产生不利影响。例如，冲突可能导致制裁、禁运、供应短缺、地区不稳定、地缘政治变化、网络攻击、其他报复行动，以及对宏观经济状况、货币汇率和金融市场的不利影响，这可能会对我们的运营和财务业绩以及与我们开展业务的第三方的财务业绩产生不利影响。
我们面临法律诉讼，这可能会损害我们的声誉或导致其他损失或意外的时间和资源消耗。
我们可能会不时卷入争议，包括但不限于与员工、合作伙伴和第三方供应商的争议。我们可能会被要求提起法律诉讼或在涉及我们与这些当事方的关系、我们在这方面的决定、作为或不作为以及我们的业务有关的法律诉讼中为自己辩护。此外，如果我们的股价波动，我们将来可能会卷入证券集体诉讼。由于法律诉讼中固有的不确定性，我们无法准确预测任何此类诉讼的最终结果。任何此类诉讼的不利结果都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。任何当前或未来的争议解决或法律程序，无论任何此类诉讼的是非曲直，都可能损害我们的声誉，导致巨额成本，并分散管理层成功经营业务所需的注意力和资源。
第 5 项。其他信息
在截至2024年3月31日的三个月中，公司没有董事或高级管理人员 采用要么 终止a “规则 10b5-1 交易安排” 或 “非规则 10b5-1 交易安排”，每个术语的定义见第 S-K 法规第 408 (a) 项。
第 6 项。展品
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| 数字 | 描述 |
3.1 | 第三份重述的注册人公司注册证书。参照公司于2006年12月22日提交的8-K表附录3.1纳入。 |
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3.2 | 第三次重述的注册人公司注册证书的修订证书。参照公司2007年7月24日提交的8-K表附录3.1纳入。 |
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3.3 | 第三次重述注册人公司注册证书的修订证书。参照公司于2014年5月7日提交的8-K表附录3.1纳入。 |
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3.4 | B系列初级参与优先股的淘汰证书。参照公司于2020年5月13日提交的8-K表附录3.1纳入。 |
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3.5 | 第三次重述公司注册证书的修订证书。参照公司于2020年5月13日提交的8-K表附录3.2纳入。 |
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3.6 | 经修订和重述的BioCryst制药公司章程，自2024年1月16日起生效。参照公司于2024年1月18日提交的8-K表附录3.1纳入。 |
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| (31.1) | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官进行认证。 |
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| (31.2) | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官进行认证。 |
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| (32.1) | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条进行认证。 |
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| (32.2) | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条进行认证。 |
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| (101) | BioCryst Pharmicals, Inc.截至2024年3月31日的三个月的10-Q表季度报告中的财务报表，格式为内联XBRL：（i）简明合并资产负债表，（ii）简明合并现金流量表，（iv）简明合并财务报表附注，标记为文本块，包括详细标签。 |
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| (104) | 封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中）。 |
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| ( ) | 随函提交或提供。 |
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排下列签署人代表其签署本报告，并于2024年5月7日正式获得批准。
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| BIOCRYST 制药有限公司 |
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| //Jon P. Stonehouse |
| 乔恩·P·斯通豪斯 |
| 总裁兼首席执行官 |
| （首席执行官） |
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| /s/ 安东尼·道尔 |
| 安东尼道尔 |
| 首席财务官 |
| （首席财务官兼临时首席会计官） |
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