附录 99.1
Moleculin 报告了更高的急性髓细胞白血病完全缓解 (CR) 率和显著的耐久性，以及额外的中期受试者数据
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安那霉素与阿糖胞苷（AnnaRac）联合使用 1 片可达到 62%（54% CR）的 cRC 率st以及 2和直线反洗钱受试者（N=13） |
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完整的 MB-106 试验涉及 20 名受试者，第 1 名 cRC 为 45% –第 7 条线，耐久度中位数为 4.9 个月，可攀登 |
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临时数据支持推进以注册为导向的2期临床试验（MB-108）的开发，以进一步提供疗效数据，以支持最终的新药批准（NDA）申请 |
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今天，5月7日，国际知名临床医生、医学博士马丁·塔尔曼将参加虚拟反洗钱临床日第四美国东部时间上午 11:00- 在这里注册 |
休斯顿，2024年5月7日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：MBRX）（Moleculin或公司）是一家临床阶段制药公司，拥有广泛的针对难以治疗的肿瘤和病毒的候选药物组合，今天宣布公布了其正在进行的急性髓系白血病（AML）临床开发项目中安那霉素的积极中期数据。正如先前宣布的那样，该公司将于今天，即美国东部时间2024年5月7日上午11点举办虚拟反洗钱临床日（详情见下文），讨论这些结果。
“在使用AnnaRac进行的 MB-106 AML 试验中增加最新的两名受试者，使所有20名受试者的复合完全缓解（cRC）率从37％提高到45％，以前接受过从零到六种治疗不等。这增加了我们越来越多的阳性数据，这些数据继续为我们在反洗钱中注册安那霉素的临床和监管策略提供清晰的视野。” Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱普评论说。“专注于 2和直线受试者，cRC 率为 60%，其中 50% 为全科受试者，AnnaRac 有可能提供 2和为患者提供可行的替代方案，无论之前的治疗或突变如何。尽管我们认为完整的试验结果令人印象深刻，但我们仍然认为我们在2中的结果和有大量未满足需求的直系受试者表现出色，他们相信 AnnaRac 在 2 中显示的 cRC 率和线路患者所报告的性能大大超过了目前批准用于2的任何药物报告的性能和线路反洗钱。”
“我们将继续推进与美国食品药品管理局第二阶段结束会议的准备工作，并相信在这次会议之后，我们将能够开始一项关键的注册研究，名为 2和明年初的急性髓细胞白血病的线路疗法” Klemp先生补充说。
正在进行的 AML 临床试验概述
该公司目前正在进行1B/2期临床试验，评估安那霉素与阿糖胞苷（也称为 “Ara-C”，安那霉素和Ara-C的组合被称为AnnaRac）联合用于治疗以急性髓细胞白血病作为一线疗法的受试者和诱导治疗（MB-106）后难治性或复发的受试者。clinicaltrialsregister.eu: Eudract 2020-005493-10 或 clinicaltrials.gov：NCT05319587。
2023 年，Moleculin 开始了与 AnnaRac 合作的 MB-106 临床试验，用于在一项全方位试验中治疗急性髓细胞白血病，不考虑先前在 1 期治疗的数量，接受的受试者不考虑先前疗法的数量，第 2 阶段仅限使用两种先前的疗法。MB-106 临床试验已在波兰和意大利启动了九个临床试验。
迄今为止，已有20名受试者参与了完整的 MB-106 1B/2期研究。缓解期（DoR）的平均耐久性为4.9个月，且持续攀升。DoR 被定义为从开始治疗到疾病复发或死亡的时间。2024 年 1 月底，公司完成了理想人数的 2 人招聘和直线受试者，并开始为与美国食品药品管理局举行的第二阶段末（EoP2）会议做准备。此外，Moleculin 将 MB-106 研究方案扩展到包括 1st直线受试者提供数据，以便能够设计一项针对新增适应症 1 的潜在确认性第 3 期批准后研究st但是，公司预计该队伍的加入不会推迟EoP2会议。该研究已经招募了三名 1st迄今为止的直线受试者有两个获得CR.
Moleculin 目前计划将安那霉素与阿糖胞苷联合用于治疗急性髓细胞白血病的新药上市申请初步批准适应症的途径为 2和线路疗法。因此，重点主要是确保加快2型药物治疗的批准途径和直系受试者（复发或难治至 1 的受试者）st线性急性髓细胞白血病疗法，无论受试者是否被认为是 “适合” 或 “不适合” 进行强化化疗）。Moleculin 继续招募 1st将受试者列入 MB-106，为未来可能进行的 1 期确诊性 3 期临床试验提供数据st线路患者。
MB-106 数据摘要
MB-106 初步结果的汇总表如下所示。这些受试者之前接受过0-6次治疗。MB-106 的初步数据显示，无论先前的治疗次数是多少，所有受试者的cRC率均为45％，总缓解率（ORR）为55％（N=20）。在试验中将 MB-106 受试者群体划分为第一线（N=3），最值得注意的是二线（N = 10）疗法，得出结直肠癌率分别为 67% 和 60%，ORR 分别为 67% 和 70%。
MB-106 的平均耐久性为 4.9 个月，在 9 个 CRC 中，迄今为止，在攀升过程中，有一人死亡（疑似与肺炎有关），一次复发。第一位患有cRC（且尚未复发）的受试者于2023年2月接受了治疗。重复骨髓抽吸 (BMA) 证实了 CR 的耐久性。招募的所有受试者的平均年龄为69岁，从19岁到78岁不等。中位耐久性将随着试验数据的成熟而更新。但是，该试验最多可招收28名受试者，但已经招募了所需的2名受试者和为了支持与美国食品和药物管理局举行EoP2会议，公司可以选择在少于28名受试者的情况下完成这项试验。
该试验继续招募接受治疗的病例为 1st直线和 3第三方线路疗法。由于 Moleculin 打算将 AnnaRac 的初步批准定位为 2和线路疗法，该公司认为该试验中最重要的数据是2中的结果和直线科目（不包括任一科目）st直线或 3第三方直线及以上）。MB-106 的所有数据都是临时的初步数据，在临床试验报告发布之前可能会发生变化。
表 1-截至 2024 年 5 月 2 日 MB-106 中安那霉素缓解情况摘要
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研究 MB-106 联合疗法 — 使用 Ara-C + 安那霉素 “5+3” 进行第 1B/2 阶段 |
所有线路（范围） 1-7) |
1st线 |
2和线 |
1st以及 2和线 合并 |
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所有科目 |
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已招募并可评估 |
20 |
3 |
10 |
13 |
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可评估的受试者未按协议给药 |
2 |
0 |
1 |
1 |
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先前的中位疗法 |
1 |
0 |
1 |
1 |
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平均年龄-年（范围） |
69 (19-78) |
49 (19-69) |
71 (53 - 78) |
67 (19-78) |
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完全缓解 (CR) |
8 |
2 |
5 |
7 |
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恢复不完全的 CR (CRi) |
1 |
0 |
1 |
1 |
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总复合完全缓解期 (cRC) |
9 |
2 |
6 |
8 |
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完全缓解 (CR) 率 |
40% |
67% |
50% |
54% |
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完全缓解综合 (cRC) 率 |
45% |
67% |
60% |
62% |
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部分缓解 (PR) |
2 |
0 |
1 |
1 |
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总回复率（cRC + pR）或 ORR |
55% |
67% |
70% |
69% |
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cRC 迄今为止已复发或死亡 |
2 |
0 |
2 |
2 |
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迄今为止的 BMT（在 CR 中） |
2 |
0 |
1 |
1 |
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参见下面的注释 1 |
表 1 的注意事项：来自 MB-106 的数据适用于意向治疗（ITT）受试者，是初步数据，可能会发生变化。
安那霉素反洗钱开发计划的预期里程碑
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2024 年上半年：完成 MB-106 1B/2 期临床试验。 |
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2024 年上半年：MB-106 与 FDA 的第 2 阶段会议结束。 |
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2025 年上半年：启动关键试验。 |
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2026 年下半年：结束关键试验。 |
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2027 年：可能提交保密协议。 |
虚拟反洗钱临床日详情
正如先前宣布的那样，Moleculin将于今天，即美国东部时间2024年5月7日星期二上午11点举办虚拟反洗钱临床日。在本次活动中，Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱普和高级首席医学官J.Paul Waymack博士将与主要意见领袖马丁·塔尔曼博士一起参加。马丁·塔尔曼博士是一位国际知名的临床研究员，他的发现推动了白血病靶向疗法的进展，最近在西北大学罗伯特·卢里综合癌症中心工作。塔尔曼博士是我们科学顾问委员会的成员。
该活动的网络直播将在公司网站（moleculin.com）的 “投资者” 部分下的 “活动” 页面上提供。网络直播重播将在直播结束两小时后提供，并将在90天内播出。
关于 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家临床阶段的制药公司，针对难以治疗的肿瘤和病毒的产品线不断扩大，包括二期临床项目。该公司的主要项目安那霉素是下一代蒽环素，旨在避免多药耐药机制，几乎没有心脏毒性。安那霉素目前正在开发中，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移。上面讨论的所有中期和初步数据可能会发生变化。
此外，该公司正在开发免疫/转录调节剂 WP1066，一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-stat3和其他致癌转录因子，同时刺激针对脑肿瘤、胰腺和其他癌症的自然免疫反应，以及用于局部治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤的 WP1066 类似物 WP1220。Moleculin 还参与开发抗代谢药物产品组合，包括用于潜在病毒治疗的 WP1122，以及包括脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症在内的癌症适应症。
有关公司的更多信息，请访问 www.moleculin.com 并在 Twitter、LinkedIn 和 Facebook 上连接。
前瞻性陈述
本新闻稿中的一些陈述是1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于开始对安那霉素作为 2 的关键注册研究的时机和2025年上半年急性髓细胞白血病的线路疗法。尽管Moleculin认为，截至发布之日，此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但事实证明，预期可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。Moleculin试图通过包括 “相信”、“估计”、“预期”、“计划”、“项目”、“打算”、“潜力”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“大约” 或其他表示未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。这些陈述只是预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括在项目1A下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格中的 “风险因素”，并在我们的10-Q表文件和向美国证券交易委员会提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布日期。我们没有义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，以反映其发布日期之后发生的事件或情况，也没有义务反映意外事件的发生。
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