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成就成员的测量输入概率BEAM：产品负债成员的应急考虑SRT: 最低成员2024-03-310001745999US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：持有申报金额的公允价值披露记住US-GAAP：商业票据成员2024-03-310001745999US-GAAP：在建会员2024-03-310001745999US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-03-310001745999US-GAAP：额外实收资本会员2023-12-310001745999US-GAAP：留存收益会员2023-03-310001745999BEAM：广泛许可协议成员US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001745999Beam: SuccessPaymentLiabilities成员2023-12-310001745999US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-310001745999BEAM：或有对价负债成员SRT: 最大成员Beam: 成就成员的测量输入概率BEAM：产品负债成员的应急考虑2023-12-310001745999BEAM：产品负债成员的应急考虑US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001745999Beam: 辉瑞会员SRT: 最大成员Beam：每位计划成员2021-12-310001745999US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-03-310001745999US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001745999Beam：二千一十九名员工股票购买计划会员2023-01-012023-03-310001745999美国通用会计准则：普通股成员2023-03-310001745999US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住US-GAAP：公允价值计量常任成员BEAM：对技术负债成员的应急考虑2024-03-310001745999US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员US-GAAP：商业票据成员2023-12-310001745999US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001745999SRT: 最大成员BEAM：ApellisPharmaceicalsInc成员2021-06-012021-06-300001745999US-GAAP：留存收益会员2024-03-310001745999US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-03-310001745999BEAM：哈佛许可协议会员2021-05-310001745999Beam: 辉瑞会员2023-01-012023-03-310001745999BEAM: OrbitalTherapeutics INC 会员2023-01-012023-03-310001745999BEAM：广泛许可协议成员2023-01-012023-03-310001745999Beam: attheMarket会员SRT: 最大成员Beam：JeffriesLL 修改后的销售协议成员2023-05-100001745999US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值公允价值披露的估算记住BEAM：哈佛许可协议会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001745999Beam: 辉瑞会员2024-03-310001745999US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-03-310001745999SRT: 最大成员US-GAAP：限制性股票成员2024-01-012024-03-310001745999美国通用会计准则：普通股成员Beam: PrimeMedicineInc 会员2024-03-310001745999Beam: 辉瑞会员2021-12-310001745999US-GAAP：美国财政证券会员2024-03-310001745999US-GAAP：限制性股票成员2023-12-31xbrli: purexbrli: 股票Beam: 创始人iso421:USDxbrli: 股票iso421:USD

 

 

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

 

 

表单 10-Q

 

 

（Mark One）

☒

根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 3月31日 2024

或者

☐

根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提出的过渡期从到的过渡期的过渡报告

委员会档案编号 001-39208

 

Beam Therapeut

（注册人的确切姓名如其章程所示）

 

 

特拉华

81-5238376

(的州或其他司法管辖区

公司或组织)

(美国国税局雇主

证件号)

 

 

大街 238 号

剑桥, MA

02142

(主要行政办公室地址)

(邮政编码)

 

注册人的电话号码，包括区号:(857) 327-8775

根据该法第12（b）条注册的证券：

 

每个班级的标题

交易

符号

每个交易所的名称

在哪个注册了

普通股，面值每股0.01美元

光束

纳斯达克全球精选市场

 

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的☒ 不是 ☐

 

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的☒ 不是 ☐

 

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

 

大型加速过滤器

☒

加速过滤器

☐

 

 

 

 

非加速过滤器

☐

规模较小的申报公司

☐

 

 

 

 

 

新兴成长型公司

☐

 

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐

 

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的 ☐ 不是 ☒

 

截至o的注册人已发行普通股的数量f 2024 年 4 月 30 日是 82,311,067.

 

 

关于前瞻性陈述的警示性说明

本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条、《证券法》、经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述除其他外反映了：

•
我们当前的预期和预期的经营业绩；
•
我们对临床试验的启动、时间、进展和结果的期望，包括旨在评估 BEAM-101 治疗镰状细胞病的安全性和有效性的 1/2 期临床试验（我们称之为 BEACON 试验）、旨在评估 BEAM-201 治疗复发、难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病/T 细胞淋巴细胞淋巴细胞淋巴瘤的安全性和有效性的 1/2 期临床试验，以及我们预期的试验将评估 BEAM-302 治疗Alpha-1的安全性和有效性抗胰蛋白酶缺乏症；
•
我们对研发计划和临床前研究的启动、时间、进展和结果的期望，包括我们对我们将在 2024 年上半年提交 BEAM-301 监管申请的预期；
•
我们开发和维护可持续的候选产品组合的能力；
•
我们有能力通过基础编辑为患者开发终身、治疗性、精准的基因药物；
•
我们建立与其他公司合作中心的能力；
•
我们对正在研发的候选产品进行临床前研究的计划；
•
我们有能力推进我们可能开发的任何候选产品并成功完成任何临床试验或临床前研究，包括任何此类候选产品的制造；
•
我们有能力采用一系列经过临床验证的交付方式；
•
我们对我们产生更多新型脂质纳米颗粒的能力的期望，我们认为这些颗粒可以加速向肝脏以外组织传递基因编辑或其他核酸有效载荷的新型非病毒载荷，以及我们扩大项目范围的能力；
•
我们能够为涵盖我们的候选产品和技术的知识产权建立和维持的保护范围；
•
与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展；
•
我们与第三方合作的预期时机、进展和成功，包括根据我们的合作和许可协议我们未来可能收到的任何款项， 以及我们识别和签订未来许可协议和合作的能力；
•
与基础编辑技术有关的发展；
•
我们成功开发交付方式以及获得和维持候选产品的批准的能力；
•
我们成功建立和维持商业规模的当前良好生产规范（cGMP）制造设施的能力；
•
美国和国外的监管发展;
•
我们吸引和留住关键科学和管理人员的能力；
•
我们对收购任何其他技术的战略和其他潜在收益的期望；
•
我们实现投资组合优先次序和战略重组的预期收益的能力，以及我们对实施此类举措的成本和时机的估计；
•
我们对我们认为现有现金、现金等价物和有价证券足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金的时期的估计；以及
•
宏观经济状况对我们业务的影响，以及当前宏观经济、业务和运营的不确定性，包括地缘政治事件或其他全球或区域事件造成的不确定性。

 

 

所有这些陈述都受已知和未知的重要风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就、市场趋势或行业业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异。因此，此处包含的任何非历史事实陈述的陈述都可能是前瞻性陈述，应据此进行评估。在不限制前述内容的前提下，“预测”、“期望”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“项目”、“预测”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“将” 等词语及其否定词和类似的措辞和表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括第二部分的 “风险因素”、本10-Q表季度报告第1A项以及截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告第一部分第1A项中描述的 “风险因素摘要” 和 “风险因素”，或2023年10-K表格。除非法律要求，否则我们没有义务更新任何此类前瞻性信息以反映实际业绩或影响此类前瞻性信息的因素的变化。

在本10-Q表季度报告中使用 “Beam”、“公司”、“我们” 或 “我们的” 等术语时，我们指的是Beam Therapeutics Inc.及其子公司，除非上下文另有说明。

 

 

目录

页面

第一部分

财务信息

 

第 1 项。

财务报表（未经审计）

1

 

简明合并资产负债表

1

 

简明合并运营报表和其他综合亏损报表

2

 

股东权益简明合并报表

3

 

简明合并现金流量表

5

 

简明合并财务报表附注

7

第 2 项。

管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

21

第 3 项。

关于市场风险的定量和定性披露

32

第 4 项。

控制和程序

33

 

 

 

第二部分

其他信息

34

第 1 项。

法律诉讼

34

第 1A 项。

风险因素

34

第 6 项。

展品

35

签名

 

36

 

 

 

 

 

第一部分财务所有信息

第 1 项。金融街账单（未经审计）

Beam Therapeut

浓缩合并银行兰斯工作表

(未经审计)

（以千计，股票和每股金额除外）

 

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

资产

 

 

 

 

 

 

流动资产：

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

287,848

 

 

$

435,895

 

有价证券

 

 

806,706

 

 

 

753,981

 

预付费用和其他流动资产

 

 

27,156

 

 

 

21,167

 

流动资产总额

 

 

1,121,710

 

 

 

1,211,043

 

财产和设备，净额

 

 

120,922

 

 

 

124,960

 

受限制的现金

 

 

6,452

 

 

 

8,719

 

经营租赁使用权资产

 

 

109,023

 

 

 

112,846

 

其他资产

 

 

1,689

 

 

 

2,146

 

总资产

 

$

1,359,796

 

 

$

1,459,714

 

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

流动负债：

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

2,790

 

 

$

1,617

 

应计费用和其他流动负债

 

 

86,437

 

 

 

111,664

 

衍生负债

 

 

13,700

 

 

 

10,800

 

递延收入的本期部分

 

 

72,111

 

 

 

68,706

 

租赁负债的当期部分

 

 

12,181

 

 

 

12,778

 

流动负债总额

 

 

187,219

 

 

 

205,565

 

长期租赁负债

 

 

155,939

 

 

 

159,911

 

或有对价负债

 

 

2,856

 

 

 

2,723

 

递延收入的长期部分

 

 

99,573

 

 

 

109,888

 

其他负债

 

 

719

 

 

 

298

 

负债总额

 

 

446,306

 

 

 

478,385

 

承付款和意外开支（参见注释 7， 许可协议 还有 Note 8，合作和许可协议)

 

 

 

 

 

 

股东权益：

 

 

 

 

 

 

优先股，$0.01面值； 25,000,000已授权的股份，以及 不分别于 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已发行或流通的股份

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股，$0.01面值； 250,000,000授权股份， 82,280,827和 81,632,496分别于 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日发行和未偿还债务

 

 

823

 

 

 

816

 

额外的实收资本

 

 

2,202,146

 

 

 

2,169,798

 

累计其他综合（亏损）收益

 

 

(921

)

 

 

604

 

累计赤字

 

 

(1,288,558

)

 

 

(1,189,889

)

股东权益总额

 

 

913,490

 

 

 

981,329

 

负债和股东权益总额

 

$

1,359,796

 

 

$

1,459,714

 

 

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

1

 

Beam Therapeut

简明合并运营报表ons和其他综合损失

(未经审计)

（以千计，股票和每股金额除外）

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

许可和协作收入

 

$

7,410

 

 

$

24,208

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

84,818

 

 

 

99,646

 

一般和行政

 

 

26,724

 

 

 

23,490

 

运营费用总额

 

 

111,542

 

 

 

123,136

 

运营损失

 

 

(104,132

)

 

 

(98,928

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

衍生负债公允价值的变化

 

 

(2,900

)

 

 

5,600

 

非控股权投资公允价值的变动

 

 

(3,353

)

 

 

(12,797

)

或有对价负债公允价值的变化

 

 

(133

)

 

 

(296

)

利息和其他收入（支出），净额

 

 

11,849

 

 

 

9,961

 

其他收入总额（支出）

 

 

5,463

 

 

 

2,468

 

净亏损

 

$

(98,669

)

 

$

(96,460

)

有价证券的未实现收益（亏损）

 

 

(1,525

)

 

 

1,665

 

综合损失

 

$

(100,194

)

 

$

(94,795

)

每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后

 

$

(1.21

)

 

$

(1.33

)

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

 

81,698,633

 

 

 

72,273,829

 

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

2

 

Beam Therapeut

的简明合并报表 股东权益

(未经审计)

（以千计，股票金额除外）

 

 

 

普通股

 

 

额外
付费

 

 

累积的
其他
全面

 

 

累积的

 

 

总计
股东

 

 

 

股份

 

 

金额

 

 

资本

 

 

收入（亏损）

 

 

赤字

 

 

公平

 

截至2022年12月31日的余额

 

 

71,277,339

 

 

$

712

 

 

$

1,792,554

 

 

$

(2,430

)

 

$

(1,057,362

)

 

$

733,474

 

在 ESPP 下购买普通股

 

 

65,620

 

 

 

1

 

 

 

1,707

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,708

 

通过在市场上发行的普通股的发行，扣除发行成本为美元0.2百万

 

 

2,431,770

 

 

 

24

 

 

 

93,786

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

93,810

 

限制性普通股的归属

 

 

284,858

 

 

 

3

 

 

 

(3

)

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

基于股票的薪酬

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

23,917

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

23,917

 

行使普通股期权

 

 

375,805

 

 

 

4

 

 

 

3,388

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

3,392

 

其他综合收益（亏损）

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,665

 

 

 

—

 

 

 

1,665

 

净亏损

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(96,460

)

 

 

(96,460

)

截至2023年3月31日的余额

 

 

74,435,392

 

 

$

744

 

 

$

1,915,349

 

 

$

(765

)

 

$

(1,153,822

)

 

$

761,506

 

 

3

 

Beam Therapeut

简明合并股东权益表——续

(未经审计)

（以千计，股票金额除外）

 

 

普通股

 

 

额外
付费

 

 

累积的
其他
全面

 

 

累积的

 

 

总计
股东

 

 

 

股份

 

 

金额

 

 

资本

 

 

收入（亏损）

 

 

赤字

 

 

公平

 

截至2023年12月31日的余额

 

 

81,632,496

 

 

$

816

 

 

$

2,169,798

 

 

$

604

 

 

$

(1,189,889

)

 

$

981,329

 

在 ESPP 下购买普通股

 

 

76,461

 

 

 

1

 

 

 

1,397

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,398

 

限制性普通股的归属

 

 

420,579

 

 

 

4

 

 

 

(4

)

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

基于股票的薪酬

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

29,281

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

29,281

 

行使普通股期权

 

 

151,291

 

 

 

2

 

 

 

1,674

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,676

 

其他综合收益（亏损）

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(1,525

)

 

 

—

 

 

 

(1,525

)

净亏损

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(98,669

)

 

 

(98,669

)

截至 2024 年 3 月 31 日的余额

 

 

82,280,827

 

 

$

823

 

 

$

2,202,146

 

 

$

(921

)

 

$

(1,288,558

)

 

$

913,490

 

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

4

 

Beam Therapeut

简明合并报表现金流的比例

(未经审计)

（以千计）

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

经营活动

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(98,669

)

 

$

(96,460

)

为使净亏损与（用于）经营活动提供的净现金保持一致而进行的调整：

 

 

 

 

 

 

折旧和摊销

 

 

5,431

 

 

 

4,647

 

投资折扣（溢价）的摊销

 

 

(6,576

)

 

 

(6,932

)

股票薪酬支出

 

 

29,281

 

 

 

23,917

 

经营租赁使用权资产的变动

 

 

2,361

 

 

 

2,354

 

衍生负债公允价值的变化

 

 

2,900

 

 

 

(5,600

)

或有对价负债公允价值的变化

 

 

133

 

 

 

296

 

非控股权投资公允价值的变动

 

 

3,353

 

 

 

12,797

 

运营资产和负债的变化：

 

 

 

 

 

 

预付费用和其他流动资产

 

 

(5,532

)

 

 

(8,405

)

应付账款

 

 

1,285

 

 

 

(231

)

应计费用和其他负债

 

 

(24,275

)

 

 

(9,888

)

经营租赁负债

 

 

(3,108

)

 

 

(2,550

)

递延收入

 

 

(6,910

)

 

 

(23,708

)

其他长期负债

 

 

579

 

 

 

(52

)

由（用于）经营活动提供的净现金

 

 

(99,747

)

 

 

(109,815

)

投资活动

 

 

 

 

 

 

购买财产和设备

 

 

(2,438

)

 

 

(6,017

)

购买有价证券

 

 

(195,241

)

 

 

(266,532

)

有价证券的到期日

 

 

144,215

 

 

 

298,000

 

由（用于）投资活动提供的净现金

 

 

(53,464

)

 

 

25,451

 

筹资活动

 

 

 

 

 

 

普通股发行的收益，扣除佣金

 

 

—

 

 

 

93,981

 

根据ESPP发行股票的收益

 

 

1,398

 

 

 

1,708

 

股权发行成本的支付

 

 

—

 

 

 

(62

)

偿还设备融资

 

 

(177

)

 

 

(603

)

行使股票期权的收益

 

 

1,676

 

 

 

3,392

 

由（用于）融资活动提供的净现金

 

 

2,897

 

 

 

98,416

 

 

 

 

 

 

 

现金、现金等价物和限制性现金的净变动

 

 

(150,314

)

 

 

14,052

 

现金、现金等价物和限制性现金——期初

 

 

444,614

 

 

 

245,521

 

现金、现金等价物和限制性现金——期末

 

$

294,300

 

 

$

259,573

 

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

 

 

5

 

Beam Therapeut

简明合并现金流量表-续

(未经审计)

（以千计）

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

现金流信息的补充披露：

 

 

 

 

 

 

支付利息的现金

 

$

14

 

 

$

62

 

 

 

 

 

 

 

非现金投资和融资活动的补充披露：

 

 

 

 

 

 

应付账款和应计费用中增加的财产和设备

 

$

358

 

 

$

10,675

 

因获得使用权资产而产生的经营租赁负债

 

$

(1,523

)

 

$

—

 

应付账款和应计费用中的股票发行成本

 

$

—

 

 

$

109

 

 

所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。

6

 

Beam Therapeut

简明合并附注 财务报表 (未经审计)

1. 业务性质和陈述基础

组织

Beam Therapeutics Inc.，我们在此处将其称为 “公司” 或 “Beam”，是一家生物技术公司，致力于为精准基因药物建立领先的、完全集成的平台。Beam的愿景是为患有遗传病的患者提供终身疗法。该公司于2017年1月25日作为特拉华州的一家公司注册成立，并于2017年7月开始运营。其主要办公室位于马萨诸塞州剑桥。

流动性和资本资源

自成立以来，公司已将几乎所有资源用于建立基础编辑平台和推进项目组合的开发，建立和保护其知识产权，开展研发活动，安排与合同制造组织开展制造活动，组织公司并为其配备人员，建立和维持内部制造能力，进行临床试验，维护其设施和新设施的扩建，业务规划, 筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持.公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与成功研究、开发和制造候选产品、竞争对手开发新技术创新、依赖关键人员、保护专有技术、遵守政府法规以及获得额外资本为运营提供资金的能力相关的技术风险。当前和未来的项目将需要大量的研发工作，包括在商业化之前进行广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）将从产品销售中获得可观的收入。

2021年4月，公司与杰富瑞集团或杰富瑞集团签订了市场或自动柜员机、销售协议或销售协议，根据该协议，公司有权不时按现行市场价格发行和出售总收益不超过美元的公司普通股300.0百万。该公司同意向杰富瑞支付高达的佣金 3.0杰富瑞根据销售协议出售的任何股票的总销售收益的百分比。2021 年 4 月至 2021 年 7 月期间，公司出售了 2,908,009根据销售协议，其普通股的平均价格为美元103.16每股收益总额为美元300.0百万，扣除公司应付的佣金和发行费用。

2021年7月和2023年5月，公司和杰富瑞集团对销售协议进行了修订，规定增加销售协议下的总发行金额，例如，从2023年5月10日起，公司可以发行和出售总发行价格不超过额外1美元的普通股800.0百万。 截至 2024 年 3 月 31 日，该公司已售出 10,860,992根据经修订的销售协议，其普通股的平均价格为美元51.93每股收益总额为美元564.0百万，扣除公司应付的佣金和发行费用。

自成立以来, 公司蒙受了巨额损失，累计赤字为 $1.3截至 2024 年 3 月 31 日，已达十亿。该公司预计，在可预见的将来，将产生营业亏损和负运营现金流。

该公司预计，截至2024年3月31日，其现金、现金等价物和有价证券为美元1.1自这些财务报表发布之日起，10亿美元将足以为其至少未来12个月的业务提供资金。该公司将需要额外的融资来支持其持续经营和推行其增长战略。在公司能够从产品销售中获得可观收入之前（如果有的话），它希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为其运营提供资金。在需要时，公司可能无法以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议。无法在需要时筹集资金将对公司的财务状况及其执行业务战略的能力产生负面影响。该公司将需要创造可观的收入才能实现盈利，而且可能永远不会这样做。

7

 

2. S重要会计政策摘要

公司的重要会计政策在截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其附注中披露，这些附注包含在公司于2024年2月27日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告或2023年10-K表中。自这些财务报表发布之日起，公司的重大会计政策没有发生任何重大变化。

列报依据

随附的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则（GAAP）编制的。这些附注中提及的适用指南均指财务会计准则委员会（FASB）的《会计准则编纂》（ASC）和会计准则更新（ASU）中的权威公认会计原则。

整合原则

随附的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的经营业绩。所有公司间往来交易和余额均已在合并中清除。

估计数的使用

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，以影响截至报告期内和报告期内报告的资产、负债、收入和支出金额以及或有资产和负债的披露。公司的估计和假设基于现有的历史经验以及它认为在当时情况下合理的各种因素。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于用于计算租赁负债、研发费用、股票薪酬、或有对价负债、成功付款和有关收入确认的某些判断的增量借款利率。实际结果可能与这些估计值有所不同。

最近公布的会计声明

2023 年 11 月，FASB 发布了 ASU 2023-07，分部报告（主题 280）。 本更新中的修正扩大了分部披露要求，包括对拥有单一可申报分部的实体的新分部披露要求以及其他披露要求。此更新对2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效。该准则的采用预计不会对公司的合并财务报表产生重大影响。

2023 年 12 月，FASB 发布了 ASU 2023-09 所得税（主题 740）。本更新中的修正案扩大了所得税披露要求，包括与税率对账、已缴所得税和其他披露有关的其他信息。此更新在 2024 年 12 月 15 日之后开始的年度期间内有效。该准则的采用预计不会对公司的合并财务报表产生重大影响。

现金、现金等价物和限制性现金

现金和现金等价物包括标准支票账户、货币市场账户以及购买之日剩余到期日为三个月或更短的所有高流动性投资。限制性现金是指为与公司租赁公司和制造设施有关的作为保证金签发的信用证提供的抵押品。

下表将公司简明合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与简明合并现金流量表中显示的总金额（以千计）进行对账：

 

 

3月31日
2024

 

 

3月31日
2023

 

现金和现金等价物

 

$

287,848

 

 

$

249,771

 

受限制的现金

 

 

6,452

 

 

 

9,802

 

现金、现金等价物和限制性现金总额

 

$

294,300

 

 

$

259,573

 

 

8

 

3. P财产和设备，净额

财产和设备包括以下内容（以千计）：

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

租赁权改进

 

$

100,582

 

 

$

100,186

 

实验室设备

 

 

67,133

 

 

 

61,674

 

家具和固定装置

 

 

4,836

 

 

 

4,836

 

计算机设备

 

 

3,163

 

 

 

3,163

 

施工中

 

 

821

 

 

 

5,283

 

财产和设备总额

 

 

176,535

 

 

 

175,142

 

减去累计折旧

 

 

(55,613

)

 

 

(50,182

)

财产和设备，净额

 

$

120,922

 

 

$

124,960

 

 

下表汇总了产生的折旧费用（以千计）：

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

折旧费用

 

$

5,431

 

 

$

4,647

 

 

4. f金融工具的空气价值

公司定期按公允价值计量的金融工具包括现金等价物、有价证券、Verve、Prime Medicine, Inc. 或 Prime 的公司股权证券、与2021年2月23日Guide Therapeutics, Inc.（Guide）与公司之间的协议和合并计划相关的或有对价负债或指南合并协议，以及成功的衍生品支付根据许可协议或《哈佛许可协议》承担的责任哈佛大学（哈佛大学）和公司的总裁和研究员，以及博德研究所（Broad Institute, Inc.）（Broad Institute）与公司之间的许可协议或广泛许可协议。

下表按公允价值层次结构中按级别列出了公司金融资产和负债的公允价值 2024 年 3 月 31 日（以千计）：

 

 

 

携带
金额

 

 

公平
价值

 

 

第 1 级

 

 

第 2 级

 

 

第 3 级

 

资产

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

现金等价物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

货币市场基金

 

$

287,666

 

 

 

287,666

 

 

$

287,666

 

 

$

—

 

 

$

—

 

有价证券：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

商业票据

 

 

248,766

 

 

 

248,766

 

 

 

—

 

 

 

248,766

 

 

 

—

 

公司笔记

 

 

57,114

 

 

 

57,114

 

 

 

—

 

 

 

57,114

 

 

 

 

美国国债

 

 

237,119

 

 

 

237,119

 

 

 

—

 

 

 

237,119

 

 

 

—

 

美国政府证券

 

 

245,185

 

 

 

245,185

 

 

 

—

 

 

 

245,185

 

 

 

—

 

公司股权证券

 

 

18,522

 

 

 

18,522

 

 

 

18,522

 

 

 

—

 

 

 

—

 

总资产

 

$

1,094,372

 

 

$

1,094,372

 

 

$

306,188

 

 

$

788,184

 

 

$

—

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

负债

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

成功付款责任——哈佛大学

 

$

6,700

 

 

$

6,700

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

$

6,700

 

成功付款责任 — Broad Institute

 

 

7,000

 

 

 

7,000

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

7,000

 

或有对价负债——技术

 

 

1,438

 

 

 

1,438

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,438

 

或有对价负债——产品

 

 

1,418

 

 

 

1,418

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,418

 

负债总额

 

$

16,556

 

 

$

16,556

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

$

16,556

 

 

 

9

 

下表列出了截至2023年12月31日公司在公允价值层次结构中按级别划分的金融资产和负债的公允价值（以千计）：

 

 

携带
金额

 

 

公平
价值

 

 

第 1 级

 

 

第 2 级

 

 

第 3 级

 

资产

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

现金等价物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

货币市场基金

 

$

435,689

 

 

 

435,689

 

 

$

435,689

 

 

$

—

 

 

$

—

 

有价证券：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

商业票据

 

 

285,289

 

 

 

285,289

 

 

 

—

 

 

 

285,289

 

 

 

—

 

公司笔记

 

 

23,525

 

 

 

23,525

 

 

 

—

 

 

 

23,525

 

 

 

—

 

美国国债

 

 

152,147

 

 

 

152,147

 

 

 

—

 

 

 

152,147

 

 

 

—

 

美国政府证券

 

 

271,145

 

 

 

271,145

 

 

 

—

 

 

 

271,145

 

 

 

—

 

公司股权证券

 

 

21,875

 

 

 

21,875

 

 

 

21,875

 

 

 

—

 

 

 

—

 

总资产

 

$

1,189,670

 

 

$

1,189,670

 

 

$

457,564

 

 

$

732,106

 

 

$

—

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

负债

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

成功付款责任——哈佛大学

 

$

5,200

 

 

$

5,200

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

$

5,200

 

成功付款责任 — Broad Institute

 

 

5,600

 

 

 

5,600

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

5,600

 

或有对价负债——技术

 

 

1,371

 

 

 

1,371

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,371

 

或有对价负债——产品

 

 

1,352

 

 

 

1,352

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,352

 

负债总额

 

$

13,523

 

 

$

13,523

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

$

13,523

 

现金等价物 — 现金等价物中包含的货币市场基金被归类为公允价值层次结构的第一级，因为它们是使用活跃市场的报价进行估值的。商业票据和公司票据被归类为公允价值层次结构的第二级，因为定价投入不是活跃市场的报价，截至报告日，报价可以直接或间接观察，公允价值是通过使用模型或其他估值方法确定的。

有价证券 — 有价证券，不包括公司股权证券（在Verve和Prime中持有），被归类为公允价值层次结构的第二级，因为定价投入不是活跃市场的报价，截至报告日，报价是直接或间接可观察的，公允价值是使用模型或其他估值方法确定的。

该公司持有对Verve的投资，包括Verve的普通股。截至 2024 年 3 月 31 日，公司拥有 546,970价值$的Verve普通股7.3百万，包含在简明合并资产负债表中的有价证券中。

该公司还持有对Prime的投资，包括 1,608,337Prime普通股的股份。截至 2024 年 3 月 31 日，公司对 Prime 普通股的投资价值为 $11.3百万，包含在简明合并资产负债表中的有价证券中。

根据ASC 825的规定， 金融工具，公司在公司的简明合并运营报表中记录了其股票证券投资的公允价值与其他收益（支出）的变化。

下表汇总了因持有的公司股权证券公允价值变动而记录的其他收入（支出）（以千计）：

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

其他收入（支出）

 

$

(3,353

)

 

$

(12,797

)

成功付款负债— 正如注释7中进一步讨论的那样， 许可协议，公司必须根据在特定估值日期实现公司普通股市值的指定倍数向哈佛和博德研究所付款。公司对哈佛许可协议和广泛许可协议下基于股份的成功付款的责任按公允价值记账。为了确定成功付款负债的估计公允价值，公司使用了蒙特卡罗模拟方法，该方法基于几个关键变量对股价的未来走势进行建模。

10

 

在计算哈佛大学和博德研究所成功还款负债的估计公允价值时纳入了以下变量：

 

 

 

哈佛

 

 

布罗德研究所

 

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

普通股的公允价值（每股）

 

$

33.04

 

 

$

27.22

 

 

$

33.04

 

 

$

27.22

 

预期波动率

 

 

82

%

 

 

80

%

 

 

81

%

 

 

79

%

预期期限（年）

 

0.05-5.24

 

 

0.06-5.49

 

 

0.05-6.11

 

 

0.06-6.36

 

 

预期波动率的计算是使用有关类似上市公司股票历史波动率的可用信息以及公司自己在一段时间内与预期期限假设相匹配的数据来估算的。此外，公司在计算成功付款负债时纳入了估值衡量日期的估计数量、时间和概率。

下表根据第三级投入（以千计）核对了成功付款负债公允价值的变化：

 

 

 

截至2024年3月31日的三个月

 

 

 

哈佛

 

 

布罗德研究所

 

 

总计

 

截至2023年12月31日的余额

 

$

5,200

 

 

$

5,600

 

 

$

10,800

 

公允价值的变化

 

 

1,500

 

 

 

1,400

 

 

 

2,900

 

截至 2024 年 3 月 31 日的余额

 

$

6,700

 

 

$

7,000

 

 

$

13,700

 

 

或有对价负债— 根据Guide合并协议，Guide的前股东和期权持有人有资格获得最多额外的美元100.0百万美元的技术里程碑付款和美元220.0百万美元的产品里程碑付款，以公司普通股的价值支付，使用截至适用里程碑实现之日前两个交易日的十天交易期内公司股票的交易量加权平均价格进行估值。由于这些里程碑是用可变数量的公司普通股支付的，因此里程碑付款导致负债归类为ASC 480， 区分负债和权益。这些或有对价负债按公允价值记账，该公允价值是通过应用基于概率的模型估算的，该模型根据市场上无法观察到的实现时机使用了投入。这些或有对价负债属于公允价值层次结构的第三级。

下表根据第三级投入（以千计）核对了或有对价负债公允价值的变化：

 

 

 

截至2024年3月31日的三个月

 

 

 

技术里程碑

 

 

产品里程碑

 

 

总计

 

截至2023年12月31日的余额

 

$

1,371

 

 

$

1,352

 

 

$

2,723

 

公允价值的变化

 

 

67

 

 

 

66

 

 

 

133

 

截至 2024 年 3 月 31 日的余额

 

$

1,438

 

 

$

1,418

 

 

$

2,856

 

 

在计算或有对价负债的估计公允价值时纳入了以下变量：

 

 

 

技术里程碑

 

 

产品里程碑

 

 

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

 

折扣率

 

 

10.00

%

 

 

10.00

%

 

 

10.00

%

 

 

10.00

%

 

成就概率

 

2-5%

 

 

2-5%

 

 

1-2%

 

 

1-2%

 

 

预计成就年份

 

2025

 

 

2025

 

 

2025-2031

 

 

2025-2031

 

 

 

5. 有价证券

下表汇总了公司持有的有价证券 2024 年 3 月 31 日（以千计）：

 

 

摊销成本

 

 

格罗斯
未实现
收益

 

 

格罗斯
未实现
损失

 

 

公允价值

 

商业票据

 

$

248,931

 

 

$

53

 

 

$

(218

)

 

$

248,766

 

公司笔记

 

 

57,238

 

 

 

4

 

 

 

(128

)

 

 

57,114

 

美国国债

 

 

237,513

 

 

 

33

 

 

 

(427

)

 

 

237,119

 

美国政府证券

 

 

245,423

 

 

 

55

 

 

 

(293

)

 

 

245,185

 

公司股权证券

 

 

18,522

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

18,522

 

总计

 

$

807,627

 

 

$

145

 

 

$

(1,066

)

 

$

806,706

 

 

11

 

下表汇总了公司截至2023年12月31日持有的有价证券（以千计）：

 

 

摊销成本

 

 

格罗斯
未实现
收益

 

 

格罗斯
未实现
损失

 

 

公允价值

 

商业票据

 

$

285,054

 

 

$

250

 

 

$

(15

)

 

$

285,289

 

公司笔记

 

 

23,462

 

 

 

63

 

 

 

—

 

 

 

23,525

 

美国国债

 

 

151,805

 

 

 

436

 

 

 

(94

)

 

 

152,147

 

美国政府证券

 

 

271,181

 

 

 

328

 

 

 

(364

)

 

 

271,145

 

公司股权证券

 

 

21,875

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

21,875

 

总计

 

$

753,377

 

 

$

1,077

 

 

$

(473

)

 

$

753,981

 

有价证券的摊销成本根据保费的摊销和到期折扣的增加进行调整。2024 年 3 月 31 日，累计的其他综合（亏损）收入余额与有价证券有关。曾经有 不在有价证券出售或到期时确认的已实现收益或亏损 截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，因此，公司没有从同期累计的其他综合（亏损）收益中重新归类任何金额。

该公司持有信用质量高的公司的债务证券，并已确定其任何债务证券的信用风险没有实质性变化。

6. 应计费用和其他流动负债

应计费用和其他流动负债包括以下内容（以千计）：

 

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

应计或有债务，参见附注7

 

$

42,292

 

 

$

43,280

 

研究成本

 

 

6,217

 

 

 

9,804

 

员工薪酬和相关福利

 

 

4,886

 

 

 

21,774

 

专业费用

 

 

3,381

 

 

 

3,468

 

工艺开发和制造成本

 

 

2,615

 

 

 

4,697

 

其他

 

 

27,046

 

 

 

28,641

 

总计

 

$

86,437

 

 

$

111,664

 

 

公司收到了一家研究机构关于该机构与公司之间保密协议的信函。保密协议与公司评估开发的某些技术有关，这些技术与其某些计划有关。该信函指控该公司违反了保密协议的条款，盗用了该机构的商业秘密和其他机密信息，从事不公平和欺骗性的贸易行为，并在开发包括 BEAM-302 在内的疗法时不公正地致富。该研究机构声称，除其他可能的补救措施外，它有权获得金钱赔偿（包括公司分摊价值的赔偿金和对涉嫌故意违规行为的额外赔偿）和某些持续的特许权使用费和/或里程碑式的付款，以及其他可能的补救措施。尚未提出任何投诉，该公司将继续与该研究机构讨论此事。截至 2024 年 3 月 31 日，无法确定损失金额，公司的应计负债为美元20.6根据其和解报价，上表中的 “其他” 中包含了百万美元，最低金额在亏损范围内。此事的最终解决可能需要现金支付、持续的特许权使用费和/或里程碑付款，并导致重大费用超过截至的应计金额 2024年3月31日.

12

 

7. 执照 协议

该公司签订了与研发活动中使用的技术相关的各种许可协议。许可协议可能包括预付款、期权费、持续维护费、分许可费、基于特许权使用费的付款、里程碑付款、基于成功的付款和其他付款。期权费（如适用）在行使时予以确认，维护费、分许可费和其他款项根据预计到期或最终将要支付的金额记录为产生的款项。不需要记作衍生品的或有付款被确认为已支付。由于根据公司许可安排到期的成功付款是衍生品，因此成功付款的公允价值的变化将在运营和综合亏损报表的单独项目中确认，如下文进一步讨论。

归因于分许可的价值以及根据公司许可协议应付的相关分许可费用可能需要估算和其他与合同要求相关的判断，这给根据这些安排支付的最终金额带来了不确定性。合同到期金额是应计的，如果存在与解释许可协议下应付金额相关的意外情况，则公司确认对可能和可估金额的负债。但是，当潜在付款范围内的任何金额都不比任何其他金额更好的估计值时，应计该范围内的最低金额。如果损失范围内的某个金额似乎比该范围内的任何其他金额更准确的估计，则该金额应计入应计金额。公司的牌照费应计负债包括估计数, 包括大约 $42.3与根据礼来协议收到的付款相关的可能到期的数百万笔或有债务，有关许可协议条款对此类付款的潜在适用性的讨论仍在继续。截至 2024年3月31日，管理层认为，调整其估计应计金额会导致材料费用超过应计金额，这是遥不可及的。最终支付金额可能与估计金额存在重大差异。

哈佛许可协议

根据哈佛许可协议，哈佛有权获得现金或公司股票的成功付款，这笔款项是根据在指定估值日期实现公司A系列优先股初始加权平均值的指定倍数来确定的。成功补助金从 $ 不等5.0百万至最多 $105.0百万且估值倍数介于 5次是 40乘以 A 系列优先股的初始加权平均值。在公司2020年2月首次公开募股之后，成功支付的金额基于公司普通股的市值。

公司必须在一段时间内或哈佛成功付款期限内向哈佛支付成功款项，该期限已确定为 (1) 哈佛许可协议签订九周年或 (2) (a) 哈佛许可协议十二周年和 (b) 许可产品首次获得美国监管部门批准之日三周年，以较早者为准。在哈佛成功付款期内，公司将从公司首次公开募股一年后开始计算每90天滚动拖欠哈佛的款项。

2021 年 5 月，首次成功付款衡量标准，应付给哈佛的金额计算为 $15.0百万。公司选择以公司普通股的形式支付并发行 174,825公司普通股将于2021年6月10日结算该负债。该公司可能欠哈佛大学的成功补助金，最高可额外支付 $90.0百万。截至 2024年3月31日, 不成功补助金应付给哈佛大学。

下表汇总了公司对哈佛的成功付款负债（以千计）：

 

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

哈佛成功付款责任

 

$

6,700

 

 

$

5,200

 

 

下表汇总了哈佛成功付款负债公允价值变动所产生的支出（收入）（以千计）：

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

哈佛成功还款负债公允价值的变化

 

$

1,500

 

 

$

(2,800

)

 

13

 

广泛的许可协议

根据广泛许可协议，Broad Institute有权获得现金或公司普通股的成功付款，这笔款项是根据在指定估值日期实现A系列优先股初始加权平均值的指定倍数来确定的。成功补助金的范围从 $5.0百万至最多 $105.0百万且估值倍数介于 5次是 40乘以 A 系列优先股的初始加权平均值。在2020年2月的首次公开募股之后，成功付款的金额基于公司普通股的市值。

公司必须在一段时间内或广泛成功付款期内向Broad Institute支付成功款项，该付款期已确定为（1）《广泛许可协议》十二周年或（2）许可产品首次获得美国监管部门批准之日起三周年，最早的时间是（1）Broad Institute。在Broad Success付款期内，公司将从公司首次公开募股一年后开始计算每90天滚动拖欠Broad Institute的所有款项。

2021 年 5 月，首次成功付款衡量标准，应付给 Broad Institute 的金额计算为 $15.0百万。公司选择以公司普通股的形式支付并发行 174,825公司普通股将于2021年6月10日结算该负债。该公司可能欠Broad Institute的成功补助金，最高可额外支付美元90.0百万。截至 2024年3月31日, 不成功款项应交给布罗德研究所。

下表汇总了公司对Broad Institute的成功付款负债（以千计）：

 

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

Broad Institute 成功付款责任

 

$

7,000

 

 

$

5,600

 

 

下表汇总了Broad Institute成功付款负债公允价值变动所产生的支出（收入）（以千计）：

 

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

博德研究所成功付款负债公允价值的变化

 

$

1,400

 

 

$

(2,800

)

 

Editas 的许可协议

2018年5月，公司与Editas Medicine, Inc.（Editas）签订了许可协议或Editas许可协议。根据Editas许可协议，Editas向公司授予了获得Editas拥有或控制的某些知识产权的许可和选择权，用于特定用途。

Editas许可协议下的年度维护费记为研发费用。每年的专利费用按实际发生的费用记作支出。此外，在达到规定的里程碑后，公司必须向Editas支付某些开发、监管和商业里程碑款项。

 

14

 

8。合作和许可协议

礼来公司

2023年10月，公司与礼来公司或礼来公司签订了转让和授权协议，或礼来协议，根据该协议，礼来收购了公司与Verve签订的经修订的合作和许可协议或Verve协议下的某些资产和其他权利，包括公司共同开发和共同商业化Verve心血管疾病基础编辑程序的选择权（见下文与Verve协议相关的讨论）。公司向礼来公司授予了最初根据Verve协议许可给公司的Verve技术的独家分许可。礼来还从公司手中获得了根据Verve协议获得Verve未来应付的任何里程碑或特许权使用费的权利，以及与Verve指定代表和参与联合指导委员会的权利和义务。该公司收到了一美元200.0百万不可退还的预付款，并且有资格获得高达 $350.0某些临床、监管和联盟活动完成后，未来可能的开发阶段补助金为百万美元。如果礼来不选择共同开发许可产品并共同商业化，则礼来有义务向公司支付Verve因销售此类产品而获得的任何特许权使用费的一定百分比，但根据许可产品的许可产品有某些上限。

在一段时间内 六年自礼来协议生效之日起，礼来公司有权要求公司提供任何关键的研发服务，前提是礼来公司具有提供此类服务的独特能力，并且其他条件得到满足，包括没有其他第三方可以提供此类服务。双方将谈判一项管理公司开展此类活动的协议（如果有），公司将获得任何服务的补偿，费用约为成本加上利润。公司没有被要求提供任何服务，并认为要求公司提供任何服务是遥不可及的。

关于礼来协议，公司和礼来公司签订了股票购买协议，规定出售和发行 2,004,811向礼来公司出售公司普通股，总收购价为美元50.0百万。

根据股票购买协议，公司收到了美元的对价50.02023 年 10 月为百万美元，预付款 $200.02023 年 11 月达到百万。

礼来协议和股票购买协议作为一揽子协议同时进行谈判，并被视为一份合并合同。该公司占根据ASC 505向礼来公司转让普通股的安排的组成部分， 公平，以及ASC 606下的收入部分， 与客户签订合同的收入，或 ASC 606，因为它包括 ASC 606 中定义的客户与供应商的关系，并且符合被视为合同的标准。该公司首先应用了ASC 505中的指导来衡量已发行普通股的公允价值，并将剩余的对价分配给了该安排的ASC 606部分。

截至合同开始时，ASC 606的总体交易价格确定为美元216.4百万，包括预付款 $200.0百万美元以及超过出售给礼来公司的普通股公允价值的收益的剩余价值16.4百万。发行给礼来公司的普通股的公允价值为美元33.6百万，由管理层在第三方估值专家的协助下确定。一开始，交易价格中不包含可变对价。公司将在每个报告期重新评估交易价格。

该公司得出结论，合作权和知识产权许可具有相同的转让模式和时间，是从《礼来协议》生效之日起转让的。礼来公司请求研发服务的权利代表协议中的可选购买，不构成实质性权利。在协议的背景下，向礼来承诺的所有其他项目都无关紧要。

由于与履约义务相关的所有要求均已完成，公司在2023年10月的某个时间点确认了履约义务的收入。如果根据ASC 606行使期权，则收到的与礼来可选购买公司研发服务相关的任何对价都将作为单独的合同记账。在截至2023年12月31日的年度中，公司确认了全部美元216.4与礼来协议相关的百万美元收入。截至 2024年3月31日，有 不与礼来协议相关的递延收入。

轨道的

2022年9月，公司与Orbital Therapeutics, Inc.（简称Orbital）签订了许可和研究合作协议，或轨道协议。根据轨道协议的条款，该公司将与Orbital合作推进非病毒交付和 核糖核酸，或 核糖核酸，通过向Orbital提供某些专有材料的技术，对公司控制的某些RNA技术和非病毒递送技术的非独家研究许可，以及通过提供研究计划中概述的研发支持服务。该公司还向Orbital授予了该公司控制的某些RNA技术和非病毒递送技术的开发许可证。开发许可证在疫苗和某些蛋白质疗法领域是独有的，在基因编辑和调理以外的所有其他领域是非排他性的。合作总体上由联合指导委员会（JSC）管理，该委员会由来自公司和Orbital的同等数量的代表组成。

15

 

作为公司根据轨道协议提供的许可证和服务的交换，该公司获得了由Orbital控制的某些RNA技术和非病毒递送技术的非独家研究许可，以及研究计划中概述的研发支持服务。Orbital还向该公司授予了由Orbital控制的某些RNA技术和非病毒递送技术的开发许可证。开发许可证在基因编辑和调理领域是独有的，在疫苗和某些蛋白质疗法以外的所有其他领域是非排他性的。该公司还收到了 75收盘时Orbital的普通股为百万股。该公司以权益会计法核算其对Orbital的投资。

该研究计划的期限为 三年经公司与Orbital双方同意，可以延长未指明的期限。开发许可证仅适用于初始研究期限 三年, 最多可以连续两次延长一年根据公司与Orbital的共同协议。为方便起见，任何一方均可随时逐一终止根据轨道协议授予其的许可，提前90天提供书面通知。

该公司根据ASC 606对轨道协议进行核算，与客户签订合同的收入，或 ASC 606，因为它包括 ASC 606 中定义的客户与供应商的关系，并且符合被视为合同的标准。

截至合约开始时，总交易价格确定为$25.5 百万，代表公司成立之初在Orbital普通股中的股权的公允价值。一开始，交易价格中不包含可变对价。

该公司得出结论，研究和开发许可证与轨道协议中的其他承诺没有区别，因此，公司已确定许可证与研发服务、专有技术转让、委员会参与和材料转让相结合构成综合履约义务。公司确认与轨道履行义务相关的收入，因为该收入是在轨道协议期限内履行的，即 三年。公司认可了 $2.1每次都有百万的收入 截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月。截至 2024 年 3 月 31 日，有 $8.5百万和美元4.3与轨道协议相关的当期和长期递延收入分别为百万美元。

辉瑞公司

2021年12月，公司与辉瑞公司（Pfizer）签订了一项研究合作协议，即《辉瑞协议》，重点是使用公司的某些基础编辑技术开发肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传性疾病的体内疗法。根据辉瑞协议的条款，公司将通过选择三个基础编辑项目的开发候选人来开展所有研究活动，这些项目针对的是与此类计划所涉特定疾病相对应的特定基因。辉瑞将拥有对这三个程序进行专有许可的权利，不收取额外费用，每项都有选择权，并将承担后续开发和商业化的责任。在第1/2期临床试验结束时，公司可能会选择与辉瑞签订一项全球共同开发和共同商业化协议，该协议涉及一项根据合作许可的项目，期权行使费等于辉瑞产生的适用开发成本的百分比或参与选举。如果公司选择行使参与选举，辉瑞和公司将在支付期权行使费后分享净利润以及开发和商业化成本 65%/35此类程序的百分比（辉瑞/公司）拆分。研究合作总体上由联合研究委员会（JRC）管理，该委员会由公司和辉瑞的同等数量的代表组成。

辉瑞协议生效时, 公司有权获得不可退还的预付款 $300.0百万美元，作为合作授予辉瑞的权利的对价。如果辉瑞行使对这三个计划中的任何一项的选择权，该公司将有资格获得最高 $ 的开发、监管和商业里程碑350.0每个项目百万美元，可能的总对价最高为 $1.35十亿美元，外加每个许可项目的全球净销售额的特许权使用费（如果有）。如果辉瑞不行使该计划的选择权，则公司在该计划中的权利将归还给公司，公司将被要求向辉瑞支付利润补助金，金额等于该计划所得净销售额的较低个位数百分比 十年期限（如果有）。

在合作期内，辉瑞可以一次性选择用一种预定义的替代疾病代替特定计划所涉及的疾病。合作的初始期限为 四年而且可能是 逐项延长一年.为了方便起见，辉瑞可以提前 90 天书面通知任何或全部计划，终止辉瑞协议。

该公司根据ASC 606考虑辉瑞协议，因为该协议包括ASC 606中定义的客户与供应商的关系，并且符合被视为合同的标准。

截至合约开始时，总交易价格确定为$300.0百万，这完全由不可退还的预付款组成。由于未来的里程碑付款受到完全限制，并且公司无需在合同开始时估算特许权使用费付款的可变对价，因此交易价格中不包含可变对价。公司在每个报告期内重新评估交易价格。

16

 

该公司得出结论，其基础编辑技术的许可，包括独家开发和商业化权，不能与其他履约义务区分开，因此，公司已确定许可证与其他研发服务相结合构成履约义务，许可证的预付收入不予确认。

每项履约义务的销售价格是根据公司的估计独立销售价格或ESSP确定的。该公司为辉瑞协议中包含的所有履约义务制定了ESSP，确定了履行每项履约义务的估计总成本，目的是确定定期独立出售此类物品的价格。公司根据相对独立的销售价格方法将独立销售价格分配给履约义务。

公司使用输入法确认在协议期限内履行的每项履约义务的收入。公司分配的交易价格为美元300.0向三项履约义务中的每一项支付百万美元，其中包括三个基础编辑计划中的每一项以及研发服务、许可证以及独家开发和商业化权。收入是使用输入法确认的，其基础是发生的实际成本占履行义务估计总成本的百分比，因为该方法最真实地描述了该实体在转让向辉瑞承诺的商品和服务的控制权方面的表现，也是公司对债务期限的最佳估计。期间截至 2024 年 3 月 31 日的三个月，该公司撤销了美元0.6由于估计总成本的变化，先前确认的收入为百万美元。公司认可了 $16.2在此期间，与辉瑞协议相关的收入为百万美元 截至 2023 年 3 月 31 日的三个月。截至 2024 年 3 月 31 日，有 $46.1百万和美元72.0与辉瑞协议相关的当前和长期递延收入分别为百万美元。

阿佩利斯制药

2021年6月，公司与Apellis Pharmicals, Inc.（Apellis）签订了一项研究合作协议，即《Apellis 协议》，重点是使用公司的某些基础编辑技术来发现补体系统驱动疾病的新疗法。根据Apellis协议的条款，该公司将对六种基础编辑程序进行临床前研究，这些程序针对包括眼睛、肝脏和大脑在内的各种器官补体系统中的特定基因。Apellis 可以独家选择许可这六个程序中的任何或全部，或者在每种情况下都有选择权，并将对后续开发承担责任。公司可以选择与Apellis就一个项目签订50-50的美国联合开发和共同商业化协议，而不是许可证。合作总体上由联盟指导委员会管理，该委员会由来自公司和Apellis的同等数量的代表组成。

作为合作的一部分，公司共收到了 $75.0来自Apellis的百万美元前期和短期里程碑，其中包括 $50.0签约时收到的百万美元和额外的 $25.0在2022年6月30日，即Apellis协议生效一周年之日支付百万美元，或一周年付款。在对这六个计划中的任何一项行使选择权后，公司将有资格获得Apellis的开发、监管和销售里程碑以及销售特许权使用费。合作的初始期限为 五年并且可以扩展到 两年以每年和逐项计划为基础。在合作期间，Apellis可能会在某些限制条件下用特定的补体基因和/或器官替代任何初始碱基编辑程序。为了方便起见，Apellis 可以通过事先书面通知终止任何或所有程序的 Apellis 协议。

该公司考虑了ASC 606下的《Apellis协议》，因为它包括ASC 606中定义的客户与供应商的关系，并且符合被视为合同的标准。

截至合约开始时，总交易价格确定为$75.0百万，由预付的美元组成50.0百万美元和一周年纪念款 $25.0百万。公司在每个报告期内重新评估交易价格。

该公司得出结论，六个基础编辑计划中的每一个项目加上研发服务、许可、替代权和治理参与都是实质性承诺，在Apellis协议的背景下既可以区分开来，又是不同的履约义务。该公司进一步得出结论，选择权和延长合作期限的选择权并未授予Apellis实质性权利。公司确定合同期限为 五年, 因为这是双方都有可执行权利的时期.

每项履约义务的销售价格是根据公司的ESSP确定的。公司为Apellis协议中包含的所有履约义务制定了ESSP，确定了履行每项履约义务的估计总成本，目的是确定定期独立出售此类物品时将以什么价格出售。公司根据相对独立的销售价格方法将独立销售价格分配给履约义务。

17

 

公司确认每项履约义务的收入，前提是其在履行义务期间的收入已得到满足 五年使用输入法的术语。公司分配的交易价格为美元75.0向六项绩效义务中的每一项支付百万美元，其中包括六个基础编辑计划中的每一项以及研发服务、许可证、替代权和治理参与，以及 使用输入法进行确认，该输入法基于实际成本占履行义务估计总成本的百分比，因为该方法最真实地描述了该实体在转让承诺给Apellis的商品和服务的控制权方面的表现，也是公司对债务期限的最佳估计。在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月，公司确认了 $5.3百万和美元5.4与阿佩利斯协议相关的收入分别为百万美元。截至 2024年3月31日，有 $17.6百万和美元23.3与Apellis协议相关的当前和长期递延收入分别为百万美元。

精力

2019年4月，公司签订了Verve协议，研究修改与冠状动脉疾病风险增加相关的基因的基因编辑策略。2022年7月，公司和Verve修订了Verve协议。根据经修订的Verve协议的条款，公司授予Verve对某些基础编辑器技术和改进的独家许可，Verve向公司授予了Verve控制的某些专有技术和专利下的非独家许可、联合协作技术的权益以及某些交付技术下的非排他性许可。在许可产品的1期临床试验中，在给最后一位患者服药后，公司保留了参与未来开发和商业化的选择权，并分享 35针对Verve计划目标之一的任何许可产品的全球损益百分比和份额 50针对其他两个目标的任何许可产品的美国利润和亏损百分比。

2023年10月，公司签订了礼来协议，根据该协议，礼来收购了Verve协议下的某些资产和其他权利，包括公司选择共同开发和共同商业化Verve的心血管疾病基础编辑项目，其中包括针对 PCSK9、ANGPTL3 和未公开的肝脏介导心血管靶标的项目。此外，礼来还获得了根据Verve协议向公司支付的任何未来里程碑或特许权使用费的权利。

在截至2023年12月31日的年度中，公司确认了与Verve协议相关的所有剩余许可收入，并且 不截至的相关递延收入 2024年3月31日.

9。普通股

2021年4月，公司与杰富瑞签订了销售协议，根据该协议，公司有权不时按现行市场价格发行和出售总收益不超过美元的公司普通股300.0百万。该公司同意向杰富瑞支付高达的佣金 3.0杰富瑞根据销售协议出售的任何股票的总销售收益的百分比。2021 年 4 月至 2021 年 7 月期间，公司出售了 2,908,009根据销售协议，其普通股的平均价格为美元103.16每股收益总额为美元300.0百万，扣除公司应付的佣金和发行费用。

2021年7月和2023年5月，公司和杰富瑞集团对销售协议进行了修订，规定增加销售协议下的总发行金额，例如，从2023年5月10日起，公司可以发行和出售总发行价格不超过额外1美元的普通股800.0百万。截至 2024 年 3 月 31 日，公司已售出 10,860,992根据经修订的销售协议，其普通股的平均价格为美元51.93每股收益总额为美元564.0百万，扣除公司应付的佣金和发行费用。

10。股票期权和赠款计划

2019 年股权激励计划

截至 2024 年 3 月 31 日，该公司已经 15,069,803保留的股票包括 1,696,880根据Beam Therapeutics Inc. 2019年股权激励计划，可供未来发行的股票。

在简明的合并运营报表和其他综合亏损中记录为研发费用以及一般和管理费用的股票薪酬支出如下（以千计）：

 

 

三个月已结束
3月31日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

研究和开发

 

$

17,645

 

 

$

14,222

 

一般和行政

 

 

11,636

 

 

 

9,695

 

股票薪酬支出总额

 

$

29,281

 

 

$

23,917

 

 

18

 

股票期权

下表汇总了公司股票奖励计划下的股票期权活动：

 

 

数字
的期权

 

 

加权
平均的
运动
价格

 

截至 2023 年 12 月 31 日未平息

 

 

8,276,033

 

 

$

42.59

 

已授予

 

 

1,947,300

 

 

 

24.67

 

已锻炼

 

 

(151,291

)

 

 

11.07

 

被没收

 

 

(101,089

)

 

 

57.27

 

截至 2024 年 3 月 31 日未缴清

 

 

9,970,953

 

 

 

39.42

 

自 2024 年 3 月 31 日起可行使

 

 

5,083,695

 

 

$

39.42

 

截至2024年3月31日的三个月中，授予的每股股票期权的加权平均授予日公允价值为美元17.07。截至 2024 年 3 月 31 日，有 $128.2与未归属股票期权相关的数百万笔未确认的薪酬支出，预计将在加权平均值的剩余归属期内予以确认 2.6年份。

限制性股票

公司发行限制性普通股，包括限制性股票单位和限制性股票奖励。发行的限制性普通股通常在一段时间内归属权 二到 四年.

下表汇总了公司的限制性股票活动：

 

 

股份

 

 

加权-
平均补助金
约会博览会
价值

 

截至 2023 年 12 月 31 日未归属

 

 

2,927,152

 

 

$

40.89

 

已发行

 

 

957,150

 

 

 

33.04

 

既得

 

 

(420,579

)

 

 

50.81

 

被没收

 

 

(61,753

)

 

 

43.11

 

截至 2024 年 3 月 31 日未归属

 

 

3,401,970

 

 

$

37.41

 

截至 2024 年 3 月 31 日，大约有 $114.9数百万笔未确认的股票薪酬支出与预计将归属的限制性股票有关。预计将在加权平均值的剩余归属期内确认这些成本 2.5年份。

2019 年员工股票购买计划

该公司发布了 76,461和 65,620在此期间，Beam Therapeutics Inc. 2019 年员工股票购买计划（ESPP）下的股票 分别截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月。截至 2024 年 3 月 31 日，该公司有 2,987,432ESPP下可供发行的股票。

ESPP确认的截至2024年3月31日的三个月的股票薪酬而 2023 年是 $0.3百万和美元0.4分别是百万。

11。每股净亏损

在公司报告净亏损期间，可能具有稀释性的证券被排除在摊薄后的每股净亏损的计算之外，因为其影响将是反稀释的。因此，用于计算每股基本净亏损和摊薄净亏损的已发行普通股的加权平均数是相同的。 该公司将根据期末未偿还金额列报的以下潜在普通股排除在摊薄后的每股净亏损的计算范围内，因为将它们包括在内会产生反稀释作用：

 

 

截至3月31日，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

未归属的限制性股票

 

 

3,401,970

 

 

 

2,246,114

 

购买普通股的未决期权

 

 

9,970,953

 

 

 

8,813,480

 

总计

 

 

13,372,923

 

 

 

11,059,594

 

 

19

 

下表汇总了公司每股基本亏损和摊薄净亏损的计算结果（以千计，股票和每股金额除外）：

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

分子：

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(98,669

)

 

$

(96,460

)

分母：

 

 

 

 

 

 

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

 

81,698,633

 

 

 

72,273,829

 

每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后

 

$

(1.21

)

 

$

(1.33

)

 

12. 所得税

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司记录了联邦和州递延所得税资产的全额估值补贴，因为没有足够的证据表明递延所得税资产更有可能变现。该公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，没有任何税收准备金或福利。

13。关联方交易

轨道的

该公司通过其在Orbital董事会的非控制性代表权以及公司在Orbital的股权对Orbital具有重大影响力，但不能控制Orbital。该公司和Orbital也是合作和许可协议的当事方，拥有多个共同的董事会成员。

创始人

该公司支付了美元0.1百万到其 三创始股东在截至的三个月中每个月的科学咨询和其他费用 2024 年和 2023 年 3 月 31 日.

 

 

20

 

第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩

以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们的简明合并财务报表以及本10-Q表季度报告中其他地方包含的这些报表的相关附注一起阅读。除历史财务信息外，以下讨论和分析还包含涉及重要风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。由于许多因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括第二部分第1A项的 “风险因素” 以及本10-Q表季度报告的其他部分，以及 “风险因素摘要” 和第一部分 “第1A项” 中讨论的业绩。我们截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告或2023年10-K表格的风险因素” 部分。为了便于列报，此处所列的一些数字已四舍五入。

概述

我们是一家生物技术公司，致力于为精准基因药物建立领先的、完全集成的平台。我们的愿景是为患有严重疾病的患者提供终身疗法。为了实现这一愿景，我们组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术以及内部制造能力。

我们的基因编辑技术套件以我们专有的碱基编辑技术为基础，这有可能使一类差异化的精准基因药物能够靶向基因组中的单个碱基，而不会在DNA中造成双链断裂。这种方法使用化学反应，旨在在目标序列上产生精确、可预测和有效的遗传结果。我们专有的碱基编辑器有两个主要成分：（i）聚类规律间隔的短回文重复序列或CRISPR蛋白质，它与导向RNA结合，它利用了CRISPR的既定DNA靶向能力，但经过修饰后不会导致双链断裂；（ii）一种碱基编辑酶，例如脱氨酶，它对靶DNA碱基进行所需的化学修饰。我们认为，与传统的基因编辑方法相比，这种设计有助于实现更精确、更有效的编辑，并有可能显著增加基因编辑的影响。我们还在寻求一整套两种交付方式，包括两者 活体外 和 在活体中方法，视组织类型而定。基础编辑方法的优雅性与组织特异性递送模式相结合，为有针对性、高效、精确和高度通用的基因编辑系统提供了基础，该系统旨在能够同时对多个基因进行基因校正、基因沉默或基因激活、基因修饰和/或多重编辑。

我们的目标是针对不同的、经过基因验证的编辑靶点，推进广泛、多元化的基础编辑项目组合，以及一种创新的平台商业模式，将我们的项目覆盖范围扩大到更多患者。总体而言，我们正在寻求建立领先的精准基因医学综合平台，该平台可能具有广泛的治疗适用性，并有可能改变精准基因医学领域

血液学

我们正在推进血液学基础编辑计划，即从患者身上采集造血干细胞（HSC），使用电穿孔进行编辑，然后按照骨髓消融调理方案（例如当今HSC移植中的标准护理或HSCT）将造血干细胞（HSCT）重新注入患者体内。重新注入后，造血干细胞开始通过一种称为植入的过程重新填充骨髓的一部分。移植、编辑过的 HSC 会产生具有校正基因序列的祖细胞类型。我们正在部署这个 活体外我们的 BEAM-101 和 ESCAPE 基础编辑程序中的方法。

我们正在为治疗血液学疾病的基础编辑方法推行长期、分阶段的开发战略，包括提高我们的领先地位 活体外第 1 波中的 BEAM-101 程序，改善第 2 波中的患者调理方案，并启用 在活体中在第 3 波中，通过脂质纳米颗粒（LNP）直接输送到患者的 HSC 中，进行基础编辑。我们相信这套技术——基础编辑、改善条件和 在活体中 交付 HSC 编辑 — 可以最大限度地提高我们的镰状细胞病项目对患者的潜在适用性，并为许多其他严重的遗传性血液疾病的治疗创建平台。

第 1 波：使用 BEAM-101 通过自体移植进行 Ex Vivo 基础编辑

我们正在使用基础编辑来开发用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血的 BEAM-101。BEAM-101 是一种针对患者的特异性自体 HSC 研究性疗法，旨在提供潜在的同类最佳特征，采用基础编辑，旨在模仿胎儿血红蛋白（HbF）遗传性持续存在的个体中出现的单核苷酸多态性。BEAM-101 旨在通过增加 HbF 来减轻镰状细胞病或 β 地中海贫血的影响，这有望增加功能性血红蛋白的产生，如果是镰状细胞病，则抑制血红蛋白 S 或 HbS 的聚合。

21

 

我们正在进行一项 1/2 期临床试验，旨在评估 BEAM-101 治疗镰状细胞病的安全性和有效性，我们将其称为 BEACON 试验。BEACON试验包括最初由三名患者组成的 “定点” 队列，一次治疗一例以确认成功移植，随后对多达45名患者进行给药。该临床试验最初包括年龄在18至35岁之间、患有严重镰状细胞病的患者，他们之前曾接受过至少一种反应不足或不耐受的疾病改善药物的治疗。在使用 BEAM-101 进行动员、调理和治疗后，对患者进行安全性和耐受性评估，安全终点包括中性粒细胞和血小板植入。还对患者进行疗效评估，疗效终点包括严重血管闭塞事件与基线的变化、输血需求、HbF水平和生活质量评估。

2024年5月，我们宣布，BEACON试验的定点队列中的三名患者均已服药并成功实现植入。在移植第三名患者后，我们启动了试验的扩展阶段。我们认为，扩张队列中第一位患者的剂量即将到来。我们预计将在2024年下半年报告多名接受 BEAM-101 治疗的患者的数据。

第 2 波：无遗传毒性调理

在开发Wave 1的同时，我们还旨在改善接受HSCT的患者的移植调理方案，从而减少与HSCT相关的毒性挑战。调理是患者身体做好准备以接受治疗所必需的关键组成部分 活体外经过编辑的细胞必须植入患者的骨髓才能有效。但是，当今的调理方案依赖于非特异性化疗或放疗，这些化疗或放射治疗具有显著的毒性。作为造血干细胞移植中遗传毒性调理方案的潜在替代方案，我们正在推进我们的ESCAPE计划。ESCAPE旨在通过将基于抗体的调理与多重基因编辑的造血干细胞相结合，在自体造血干细胞移植之前，避免与目前可用的镰状细胞病和β-地中海贫血患者调理方案相关的毒性挑战。ESCAPE还可能应用于其他血液和免疫系统疾病，在这些疾病中，造血干细胞移植可以带来潜在的益处，但由于与当前标准护理调理方案相关的毒性而受到限制。我们预计将于2024年启动ESCAPE镰状细胞病项目的第一期临床前研究。

第 3 波：在体内 通过针对 HSC 的 LNP 进行基础编辑

我们也在探索潜力 在活体中镰状细胞病基础编辑程序，通过注射针对造血干细胞的LNP，将基础编辑器交付给患者，从而完全无需移植。这种方法可以为患者提供更容易获得的选择，尤其是在以下地区 活体外 治疗具有挑战性。在临床前研究中，我们取得了 在活体中 验证了我们最有效的 HSC 导向 LNP，表明：

•
造血干细胞中持久的、剂量依赖性的mRNA转染，导致40％以上的细胞中出现荧光报告表达，在分娩后16周内保持不变；
•
体外高效转染人类 CD34+ 细胞；以及
•
以1.0 mg/kg的剂量对人源化小鼠和非人类灵长类动物体内近 20% 的CD34+造血干细胞进行高效转染。

遗传性疾病

BEAM-302：在体内 针对 AATD 的 LNP 肝脏靶向

BEAM-302 是一种靶向肝脏的 LNP 碱基编辑试剂配方，旨在提供一次性治疗以纠正主要导致 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）严重形式的 E342K 点突变（pizZ 基因型）。AATD 是一种遗传性遗传性疾病，可导致早发肺气肿和肝脏疾病。当患者在氨基酸 342 位的 SERPINA1 基因拷贝（E342K，也称为 PiZ 突变或 “Z” 等位基因）出现点突变时，最严重的 AATD 形式出现。这一点突变会导致α-1抗胰蛋白酶（AAT）错误折叠，积聚在肝细胞内而不是分泌，从而导致循环中的AAT水平非常低（10％-15％）。除了降低水平外，与野生型 AAT 蛋白相比，piZ AAT 蛋白变体的酶学效果也较差。结果，肺部得不到中性粒细胞弹性蛋白酶的保护，从而导致肺部发生渐进的破坏性变化，例如肺气肿，这可能导致需要进行肺移植。突变体AAT蛋白也会积聚在肝脏中，导致肝脏发炎和肝硬化，最终可能导致肝衰竭或癌症，需要患者接受肝移植。据估计，美国大约有100,000人拥有两个Z等位基因拷贝。目前尚无针对 AATD 患者的治疗方法。

22

 

凭借我们的碱基编辑器的高效率和精度，我们的目标是利用我们的腺嘌呤碱基编辑器（ABE）来精确校正 E342K 点突变并恢复功能性 AAT 蛋白的产生。2020 年，我们展示了基础编辑器能够直接纠正导致 AATD 的突变，前提是两者兼而有之 体外和 在活体中临床前概念验证，用于基础编辑以纠正这种疾病。2024 年 3 月，我们宣布英国药品和保健产品监管局批准了用于治疗 AATD 的 BEAM-302 的临床试验授权申请（CTA）。CTA 批准后，我们开始在英国的试验地点招收患者参加 BEAM-302 的 1/2 期开放标签剂量递增研究。该试验将评估 BEAM-302 最初在 AATD 相关肺病患者中的安全性、药效学、药代动力学和疗效。该研究设计包括剂量探索部分，然后是剂量扩展部分，以确定关键研究中应采取的最佳剂量。我们预计将在2024年上半年启动 BEAM-302 的1/2期试验。

BEAM-301：体内 LNP 肝脏靶向 gsd1a

BEAM-301 是一种靶向肝脏的 LNP 碱基编辑试剂配方，旨在纠正 R83C 突变，该突变是糖原贮积病 1a 或 gsd1a 最常见的致病突变，也是导致最严重形式的糖原贮积病 1a 或 gsd1a 的突变。Gsd1a是一种常染色体隐性遗传疾病，由G6PC基因的突变引起，该突变会破坏对维持葡萄糖动态平衡至关重要的关键酶G6Pase。抑制G6Pase活性会导致空腹血糖水平降低，可能导致癫痫发作并致命。患有这种突变的患者通常需要持续的玉米淀粉给药，否则他们可能会在一到三个小时内进入降糖休克。

我们治疗GSD1a患者的方法是通过LNP交付应用碱基编辑来修复导致该疾病的两个最常见的突变，即R83C和 Q347X。据估计，这两个点突变分别造成了美国300和500名患者。

2023 年 10 月，我们提供了新的临床前数据，证明了 BEAM-301 直接校正 R83C 突变的能力。这些数据显示，单剂量 BEAM-301 恢复了具有临床意义的终点 在活体中 啮齿类动物疾病模型至少持续一年。2024 年上半年，我们计划提交一份研究性新药（简称 IND）申请，以评估在美国部分试验地点用于 GSD1a 治疗的 BEAM-301。

免疫学/肿瘤学

BEAM-201：通用靶向 CD7 的 CAR-T 细胞

BEAM-201 是一种开发候选药物，由源自健康捐赠者的 T 细胞组成，这些细胞同时在 TRAC、CD7、CD52 和 PDCD1 上进行编辑，然后使用慢病毒编码转化为抗 CD7 嵌合抗原受体 (CAR)，该受体旨在产生靶向 CAR-T 细胞的异体 CD7，对兄弟杀伤和免疫抑制均具有耐药性。我们已经在一项首次人体 1/2 期临床试验中给了第一位患者给药，该试验旨在评估 BEAM-201 对复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病/T 细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）患者的安全性和有效性。该试验的关键安全终点包括治疗紧急和与治疗相关的不良事件，关键疗效终点包括完全或部分缓解的患者比例、符合HSC移植条件的患者比例以及达到最低残留疾病阴性状态的患者比例。我们正在继续参加 1/2 期临床试验，预计将在 2024 年下半年报告 BEAM-201 的初步临床数据集，并就此和其他潜力寻求潜在的合作伙伴关系 活体外CAR-T 项目，包括我们正在进行的开发具有多重碱基编辑功能的下一代异体细胞疗法的研究。

制造业

由于高质量制造以及控制生产时间和专有技术至关重要，我们在北卡罗来纳州的三角研究园建立了一座占地100,000平方英尺的制造工厂，旨在支持广泛的临床项目。该工厂于2023年底启动了当前的良好生产规范（cGMP）运营，旨在支持我们的制造 活体外 血液学中的细胞疗法项目和 在活体中 针对肝脏和肝脏介导疾病的非病毒交付计划，能够扩大规模以支持潜在的商业供应。对于我们的初步临床试验，我们预计将主要依赖于我们的内部制造能力，以及在基因药物方面具有相关制造经验的首席营销官。我们相信，这项投资将最大限度地提高我们的投资组合和能力的价值，最大限度地提高我们项目在技术上取得成功的可能性，以及我们为患者提供潜在的终身治疗的速度。

 

23

 

合作

我们相信，我们的基础编辑、基因编辑和传递技术集合在各种遗传疾病中具有巨大的潜力。为了充分发挥这一潜力，我们已经建立并计划继续寻求与开拓性公司和领先的学术和研究机构的创新合作、许可和战略联盟。此外，我们已经并将继续寻求可能使我们加快临床前研发工作的关系。我们相信，这些关系将使我们能够积极追求我们的愿景，即最大限度地发挥基础编辑的潜力，为患有严重疾病的患者提供终身疗法。

辉瑞公司

2021 年 12 月，我们与辉瑞公司（Pfizer）签订了为期四年的研究合作协议，重点是 在活体中肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传疾病的三个靶标的基础编辑程序。根据协议条款，我们将通过为三个预先确定的、未公开的目标选择开发候选人来开展所有研究活动，这些目标未包含在我们现有计划中。辉瑞可以选择向每位候选开发项目提供全球独家许可，之后它将负责所有开发活动以及每个此类候选开发项目的潜在监管批准和商业化。在第1/2期临床试验结束时，我们有权在支付期权行使费后，选择参与一项合作许可项目的全球共同开发和共同商业化协议，根据该协议，我们和辉瑞将按35％/ 65％的比例共享净利润以及开发和商业化成本（Beam/Pfizer）。

阿佩利斯制药

2021年6月，我们与Apellis Pharmicals, Inc.（Apellis）签订了一项研究合作协议，即《Apellis 协议》，重点是使用我们的基础编辑技术来发现补体系统驱动疾病的新疗法。根据Apellis Agreement的条款，我们将对六种基础编辑程序进行临床前研究，这些程序针对包括眼睛、肝脏和大脑在内的各个器官补体系统中的特定基因。Apellis 拥有许可任何或全部六个程序的独家选择权，并将承担后续开发的责任。我们可以选择与Apellis就一项合作许可的项目签订一份50-50的美国联合开发和共同商业化协议。

Verve Therapeutics 和礼来公司

2019年4月，我们与专注于心血管疾病治疗基因编辑的公司Verve Therapeutics, Inc.（Verve）签订了合作和许可协议，即Verve协议。2022年7月，我们和Verve修改了Verve协议。根据经修订的Verve协议的条款，我们授予Verve在全球范围内对某些编辑技术进行人类治疗应用的独家全球许可，用于总共三个肝脏介导的心血管疾病靶标，包括对每个靶标使用我们的基础编辑技术，以及对其中两个靶标使用我们的某些基因编辑技术。作为交换，我们收到了Verve普通股。2023年10月，我们与礼来公司（Lilly and Company）签订了转让和授权协议，即礼来协议，根据该协议，礼来收购了Verve协议下的某些资产和其他权利，包括我们共同开发和共同商业化Verve的每个心血管疾病基础编辑项目的选择权，这些项目包括针对 PCSK9、ANGPTL3 和未公开的肝脏介导心血管靶标的项目。此外，礼来还获得了根据Verve协议获得未来应付给我们的任何里程碑或特许权使用费的权利。根据礼来协议的条款，我们收到了2亿美元的款项，在某些临床、监管和联盟活动完成后，我们有资格获得高达3.5亿美元的潜在未来开发阶段补助金。2023年10月，我们还签订了股票购买协议或购买协议，礼来公司规定以每股24.94美元的价格向礼来出售和发行2,004,811股普通股，相当于购买协议签署之日前30个交易日的普通股成交量加权平均股价的15％溢价，总收购价约为5000万美元。购买协议包含各方的惯常陈述、担保和承诺。

24

 

萨那生物科技

2021 年 10 月，我们与 Sana Biotechnology, Inc.（Sana）签订了期权和许可协议，即《萨那协议》，根据该协议，我们授予萨那对我们的 CRISPR Cas12b 技术进行非排他性研发和商业权利，允许对某些人进行核酸酶编辑 活体外工程细胞疗法计划。根据萨那协议的条款，许可产品包括针对特定遗传靶标的某些特定异体T细胞和干细胞衍生产品，Sana添加和替代此类产品和靶标的某些有限权利。Sana 协议不允许授予任何 Beam 控制的执行基础编辑的权利。2023年1月，萨那宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其针对各种B细胞恶性肿瘤患者的IND申请，启动一项针对CD19的同种异体CAR-T细胞疗法 SC291 的首次人体研究。2023 年 11 月，萨那宣布，美国食品药品管理局批准了其在各种 B 细胞介导的自身免疫性疾病患者中启动 SC291 的首次人体试验的申请。2024年1月，萨那宣布，美国食品药品管理局批准了其在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中启动针对CD22的同种异体CAR-T细胞疗法 SC262 的首次人体试验。在上述每起事件中，萨那根据萨那协议向我们支付了非实质性的里程碑款项。

轨道疗法

2022年9月，我们与Orbital签订了许可和研究合作协议，即《轨道协议》，根据该协议，我们每个人向在轨道协议签订后的三年内受管制的某些技术授予了其他许可，这些技术对于非病毒传输或设计或制造用于预防、治疗或诊断人类疾病的核糖核酸是必要或合理有用的。我们对Orbital的许可适用于除我们的专有领域以外的所有领域，并且不包括目标和我们现有计划所涉及的几乎所有迹象。我们的专有领域包括所有在基因编辑或调理过程中起作用的产品和生物制剂，用于细胞移植，或与任何此类产品或生物制剂结合起作用的产品和生物制剂。Orbital对我们的许可适用于除Orbital专有领域以外的所有领域。Orbital的专有领域包括用作疫苗的产品和生物制剂以及治疗蛋白，但不包括治疗蛋白（i）使用基因编辑，（ii）用于调理，（iii）用于再生医学，（iv）用作CAR免疫疗法，包括CAR-T、CAR-NK和CAR-巨噬细胞组合物，（v）用作T细胞受体疗法或（vi）调节某些免疫反应。许可证在各方的专有领域独占三年，之后在这些领域是非排他性的。我们和Orbital商定，在签署《轨道协议》后的三年内，除有限的例外情况外，我们不会在另一方的专有领域内研究、开发和商业化产品或生物制剂，也不会授予研究、开发和商业化的许可。

关键会计政策及重要判断和估计

我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的合并财务报表，该报表是我们根据美国公认会计原则编制的。财务报表的编制要求我们做出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响财务报表中报告的资产、负债和支出金额以及或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当前情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。我们会持续评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。

我们的关键会计政策是那些在编制简明合并财务报表时需要做出最重要的判断和估计的政策。我们已经确定，我们最重要的会计政策是与股票薪酬、可变利息实体、公允价值衡量和租赁相关的会计政策。2023年10-K表格中讨论的我们现有的关键会计政策以及重大判断和估计没有重大变化。

 

25

 

财务运营概述

普通的

我们成立于 2017 年 1 月，并于 2017 年 7 月开始运营。自成立以来，我们已将几乎所有资源用于建立基础编辑平台和推进项目组合的开发，建立和保护我们的知识产权，开展研发活动，组织和配备公司，进行临床试验，业务规划，筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持。迄今为止，我们的运营资金主要来自可赎回可转换优先股的销售、普通股发行的收益以及根据合作和许可协议收到的付款。

我们是一家处于早期阶段的公司，我们的大多数项目都处于临床前或早期临床开发阶段。迄今为止，我们尚未从产品销售中产生任何收入，预计在可预见的将来不会通过产品销售产生收入。迄今为止，我们的收入主要来自与合作伙伴的许可和合作协议。自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业损失。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为9,870万美元和9,650万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为13亿美元。随着我们继续进行候选产品的临床前和临床开发；推动更多候选产品进入临床开发；运营我们在北卡罗来纳州的cGMP设施；进一步开发我们的基础编辑平台；继续投资基础编辑的交付技术；在我们寻求发现和开发更多产品的同时开展研究活动，我们预计将继续承担与内部项目和合作相关的巨额支出和不断增加的营业亏损候选产品；维护、扩大、执行、捍卫和保护我们的知识产权组合；并继续雇用研发、临床、技术运营和商业人员。此外，我们预计将继续承担与上市公司运营相关的成本。

由于这些预期的支出，我们将需要筹集额外资金来支持我们的持续经营和推行我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前（如果有的话），我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议。我们无法在需要时筹集资金，将对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。我们无法保证我们能够获得此类额外资本来源来支持我们的运营，也无法保证如果有此类资本可供我们使用，此类额外资本将足以满足我们的短期或长期需求。

收入确认

2019年4月，我们与专注于心血管疾病治疗基因编辑的公司Verve Therapeutics, Inc.（Verve）签订了合作和许可协议，即Verve协议。2021年6月，我们与Apellis Pharmicals, Inc.（Apellis）签订了一项研究合作协议，即《Apellis 协议》，重点是使用我们的基础编辑技术来发现补体系统驱动疾病的新疗法。2021 年 10 月，我们与 Sana Biotechnology, Inc.（Sana）签订了期权和许可协议，即《萨那协议》，根据该协议，我们授予萨那对我们的 CRISPR Cas12b 技术进行非排他性研发和商业权利，允许对某些人进行核酸酶编辑 活体外 工程细胞疗法计划。2021 年 12 月，我们与辉瑞公司（Pfizer）签订了一项为期四年的研究合作协议，即《辉瑞协议》，重点是 在活体中肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传疾病的三个靶标的基础编辑程序。2022年9月，我们与Orbital Therapeutics, Inc.（简称 Orbital）签订了许可和研究合作协议，即《轨道协议》，后者是一家新成立的专注于推进非病毒递送和核糖核酸技术的实体。2023年10月，我们与礼来公司（Lilly and Company）签订了转让和授权协议，或礼来协议，即礼来协议，根据该协议，礼来收购了Verve协议下的某些资产和其他权利，包括我们共同开发和共同商业化Verve心血管疾病基础编辑计划的选择权。

迄今为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会产生任何收入。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们分别确认了740万美元和2,420万美元的许可和协作收入。

研究和开发费用

研发费用包括开展研发活动所产生的成本，其中包括：

•
与我们的临床试验相关的费用，包括合同研究组织费用和与研究准备相关的费用；
•
制造用于我们的临床前研究、IND支持研究和临床试验的材料的成本；
•
与投资我们的基础编辑交付技术相关的费用；
•
与我们的研究项目的发现和临床前开发相关的费用，包括与顾问、承包商和合同研究组织等第三方签订的协议产生的费用；

26

 

•
人事相关费用，包括从事研发职能的员工的工资、奖金、福利和股票薪酬；
•
获得知识产权许可（例如哈佛大学、哈佛大学、博德研究所或博德研究所、Editas Medicine, Inc.、Editas Medicine, Inc. 或 Editas、Bio Palette Co., Ltd. 或 Bio Palette Co., Ltd. 或 Bio Palette Co., Ltd. 或 Bio Palette Co., Ltd. 或 Bio Palette Co., Ltd. 或 Bio Palet
•
与建立我们的基础编辑平台相关的费用；
•
与监管申报相关的费用；
•
实验室用品和研究材料；以及
•
设施、折旧和其他费用，包括直接和分配费用。

我们的外部研发费用支持我们的各种临床前和临床项目。我们的内部研发费用包括与员工相关的费用、与设施相关的费用以及为支持整体研发而产生的其他间接研发费用。我们将研发费用按实际支出支出。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务而支付的预付款记作预付费用。预付金额在福利消耗时记为支出。

在开发的早期阶段，我们的研发成本通常用于产品平台和概念验证的临床前研究，这些研究不一定可以分配给特定目标。

我们预计，随着我们通过计划的临床前和临床开发推进项目，我们的研发费用将大幅增加。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括我们的高管、知识产权、业务发展和管理职能人员的工资和其他相关费用，包括股票薪酬。一般和管理费用还包括与知识产权和公司事务相关的律师费、会计、审计、税务和咨询服务的专业费用、保险费用、差旅费、直接和分配的设施相关费用以及其他运营成本。

我们预计，将来我们的一般和管理费用将增加，以支持我们增加的研发活动。我们还预计，上市公司和维持对财务报告的控制将继续产生成本，包括与维持纳斯达克和美国证券交易委员会要求的遵守相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务的成本、董事和高级管理人员的保险费用以及投资者和公共关系成本。

其他收入和支出

其他收入和支出包括以下项目：

•
衍生负债公允价值的变化主要包括与我们与哈佛签订的截至2017年6月27日的许可协议（经修订的哈佛许可协议）、哈佛许可协议、截至2018年5月9日与博德研究所签订的许可协议（经修订的截至2018年5月9日）或广泛许可协议相关的调整收益或损失。
•
非控股权投资公允价值的变动包括与我们在公司股权证券投资相关的按市值计价的调整。
•
或有对价负债公允价值的变化包括重新评估与收购Guide Therapeutics, Inc.（Guide）相关的技术和产品或有对价负债的公允价值。
•
利息和其他收入（支出），主要包括我们投资固定收益证券的利息收入以及与设备融资相关的利息支出。

27

 

操作结果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较

下表汇总了我们的经营业绩（以千计）：

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

改变

 

许可和协作收入

 

$

7,410

 

 

$

24,208

 

 

$

(16,798

)

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

 

84,818

 

 

 

99,646

 

 

 

(14,828

)

一般和行政

 

 

26,724

 

 

 

23,490

 

 

 

3,234

 

运营费用总额

 

 

111,542

 

 

 

123,136

 

 

 

(11,594

)

运营损失

 

 

(104,132

)

 

 

(98,928

)

 

 

(5,204

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

衍生负债公允价值的变化

 

 

(2,900

)

 

 

5,600

 

 

 

(8,500

)

非控股权投资公允价值的变动

 

 

(3,353

)

 

 

(12,797

)

 

 

9,444

 

或有对价负债公允价值的变化

 

 

(133

)

 

 

(296

)

 

 

163

 

利息和其他收入（支出），净额

 

 

11,849

 

 

 

9,961

 

 

 

1,888

 

其他收入总额（支出）

 

 

5,463

 

 

 

2,468

 

 

 

2,995

 

净亏损

 

$

(98,669

)

 

$

(96,460

)

 

$

(2,209

)

许可和协作收入

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，许可和协作收入分别为740万美元和2420万美元。收入下降1,680万美元是由于我们的许可和合作计划研究活动的时机安排所致。许可和合作收入代表辉瑞、Apellis、Verve和Orbital协议中每项协议下记录的收入。

研究和开发费用

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，研发费用分别为8,480万美元和9,960万美元。下表汇总了我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的研发费用（以千计）：

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

改变

 

外部研发费用

 

$

24,718

 

 

$

40,886

 

 

$

(16,168

)

与员工相关的费用

 

 

24,570

 

 

 

27,360

 

 

 

(2,790

)

设施和信息技术相关费用

 

 

17,669

 

 

 

16,695

 

 

 

974

 

股票薪酬支出

 

 

17,645

 

 

 

14,221

 

 

 

3,424

 

其他开支

 

 

216

 

 

 

484

 

 

 

(268

)

研发费用总额

 

$

84,818

 

 

$

99,646

 

 

$

(14,828

)

减少1,480万美元的主要原因如下：

•
外部研发支出减少了1,620万美元，这主要是由管道项目的战略重点调整和IND支持活动的减少所推动的，外包服务减少了1,080万美元，但被BEAM-101 和 BEAM-302 临床活动的增加所部分抵消。导致支出减少的另一个原因是实验室用品减少了540万美元，这主要是由于研发活动减少以及计划从研究转向开发；
•
由于研发员工人数从2023年3月31日的429人减少到2024年3月31日的346人，员工相关费用减少了280万美元；
•
其他支出减少了30万美元，这主要是由于在截至2024年3月31日的三个月中，与礼来协议相关的应计或有债务发生了变化；
•
包括折旧在内的设施和IT分配成本增加了100万美元。这一增长是由于分配了与租赁设施相关的研发费用；以及
•
通过向员工发放额外的股票期权和限制性股票单位，股票薪酬增加了340万美元。

28

 

一般和管理费用

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，一般和管理费用分别为2670万美元和2350万美元。增加320万美元的主要原因如下：

•
通过向现有员工发放股权奖励，股票薪酬增加了190万美元；
•
增加了70万美元的设施和信息技术分配成本以及20万美元的其他成本；以及
•
法律费用增加了40万美元。

衍生负债公允价值的变化

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们分别记录了290万美元的支出和560万美元的其他收入，这些收入与相关时期普通股价格变动导致的成功付款负债公允价值变动有关。部分成功付款义务已于2021年6月支付；截至2024年3月31日，其余成功付款义务仍未偿还，并将在每个报告期继续进行重新估值。

非控股权投资公允价值的变动

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，由于我们对Verve和Prime普通股的投资公允价值的变化，我们分别记录了340万美元和1,280万美元的其他支出。

或有对价负债公允价值的变化

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们分别记录了10万美元和30万美元的其他支出，这些支出与指南技术和产品或有对价负债的公允价值变动有关。

利息和其他收入（支出），净额

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，利息和其他收入（支出）净收入分别为1180万美元和1,000万美元。这一变化主要是由于市场利率上升推动的利息收入的增加。

流动性和资本资源

自2017年1月成立以来，我们没有从产品销售中获得任何收入，仅通过许可和合作协议创造了有限的收入，并且因运营而蒙受了巨大的运营损失和负现金流。随着我们推进候选产品的临床前和临床开发，我们预计在可预见的将来将产生巨额支出和营业损失。

2024年2月，我们在S-3表格上向美国证券交易委员会提交了通用自动上架注册声明，要求在一次或多次发行中注册出售不确定数量的普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或单位，该声明在向美国证券交易委员会提交申请后生效（文件编号 333-277427）。

2021年4月，我们与杰富瑞集团或杰富瑞集团签订了市场或自动柜员机、销售协议或销售协议，根据该协议，我们有权不时按现行市场价格发行和出售总收益不超过3亿美元的普通股。我们同意向杰富瑞支付佣金，金额不超过杰富瑞根据销售协议出售的任何股票的总销售收益的3.0％。2021年4月至2021年7月期间，我们根据销售协议以每股103.16美元的平均价格出售了2,908,009股普通股，总收益为3亿美元，扣除佣金和应付的发行费用。

2021年7月和2023年5月，我们和杰富瑞签署了销售协议修正案，规定增加销售协议下的总发行金额，例如，自2023年5月10日起，我们可能会发行和出售总发行价不超过8亿美元的普通股。截至2024年3月31日，在扣除佣金和我们应付的发行费用之前，我们已根据修订后的销售协议额外出售了10,860,992股普通股，平均每股51.93美元，总收益为5.64亿美元。

2023 年 10 月，我们签订了《礼来协议》，根据该协议，礼来收购了《Verve 协议》下的某些资产和其他权利，包括我们共同开发和共同商业化Verve心血管疾病基础编辑计划的选择权。我们收到了2亿美元的预付款，在某些临床、监管和联盟活动完成后，我们有资格获得高达3.5亿美元的潜在未来开发阶段补助金。关于礼来协议，我们和礼来公司签订了一项股票购买协议，规定向礼来出售和发行2,004,811股普通股，总收购价为5,000万美元。我们于2023年10月收到了股票购买协议下的对价，并于2023年11月收到了预付款。我们已经累积了大约4,230万美元的或有债务，这些债务可能与根据礼来协议收到的款项相关的应付款，有关许可协议条款对此类付款的潜在适用性的讨论仍在继续。

截至2024年3月31日，我们拥有11亿美元的现金、现金等价物和有价证券。

29

 

我们必须根据普通股每股公允市值的增长向哈佛大学和博德研究所支付成功款项。应付金额可酌情以现金或普通股结算。我们可能欠哈佛大学和博德研究所未来的成功补助金各高达9000万美元。

我们尚未将任何候选产品商业化，我们预计在可预见的将来不会通过销售候选产品的销售产生收入。我们预计，我们可能需要筹集更多资金，以便继续为我们的研发提供资金，包括我们计划的临床前研究和临床试验、维护和运营我们的商业规模cGMP制造设施、新产品开发，以及为我们的一般运营提供资金。必要时，我们将寻求通过各种潜在来源筹集额外资金，例如股权和债务融资，或通过企业合作和许可协议。我们无法保证我们能够获得此类额外资本来源来支持我们的业务，也无法保证如果有此类资金，此类额外融资将足以满足我们的需求。

现金流

下表汇总了我们的现金来源和用途（以千计）：

 

 

截至3月31日的三个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

由（用于）经营活动提供的净现金

 

$

(99,747

)

 

$

(109,815

)

由（用于）投资活动提供的净现金

 

 

(53,464

)

 

 

25,451

 

由（用于）融资活动提供的净现金

 

 

2,897

 

 

 

98,416

 

现金、现金等价物和限制性现金的净变动

 

$

(150,314

)

 

$

14,052

 

经营活动

截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为9,970万美元，其中包括我们的净亏损9,870万美元，应计费用和其他负债的减少2430万美元，递延收入减少690万美元，运营租赁负债减少总额310万美元，预付费用和其他流动资产增加550万美元。此外，一项非现金项目，即660万美元的投资溢价摊销，也增加了用于经营活动的净现金。

应付账款增加130万美元和其他长期负债增加60万美元，部分抵消了现金的使用。此外，我们记录的非现金项目包括2930万美元的股票薪酬支出、540万美元的折旧和摊销费用、340万美元的非控股权投资公允价值的减少、290万美元的衍生负债公允价值的增加、240万美元的经营租赁使用权（ROU）资产的变动以及或有对价负债的公允价值增加10万美元。

截至2023年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为1.098亿美元，其中包括我们的净亏损9,650万美元，递延收入减少2370万美元，应计费用和其他负债减少990万美元，预付费用和其他流动资产增加840万美元，经营租赁负债减少总额260万美元。此外，我们记录了非现金项目，包括690万美元的投资溢价摊销和衍生负债公允价值减少560万美元。

这些现金用途被非现金项目部分抵消，这些非现金项目包括2390万美元的股票薪酬支出、1,280万美元的非控股权投资公允价值的减少、460万美元的折旧和摊销费用、240万美元的经营租赁ROU资产变动以及30万美元或有对价负债的公允价值的增加。

投资活动

在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金包括净购买5,100万美元的有价证券和240万美元的房地产和设备购买量。

在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动提供的现金包括3,150万美元的有价证券净到期日，部分被600万美元的房地产和设备购买所抵消。

筹资活动

截至2024年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金包括行使股票期权的170万美元收益和根据我们的员工股票购买计划发行普通股的140万美元收益，部分被20万美元的设备融资负债的偿还所抵消。

截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金包括9,400万美元的股权发行净收益、340万美元行使股票期权的收益以及根据我们的员工股票购买计划发行普通股的170万美元收益，部分抵消了60万美元设备融资负债的偿还额和10万美元的股权发行成本。

30

 

资金需求

我们预计，由于我们的投资组合优先顺序和战略重组，我们的运营费用将在未来十二个月内基本保持不变，因为我们预计，与临床前研发相关的成本下降将抵消与主要候选产品的持续和预期临床阶段开发相关的成本增加。

我们未来的运营费用取决于多种因素，包括我们在多大程度上开展以下活动：

•
对我们的候选产品进行高级临床试验；
•
继续我们的研究计划，继续对研究计划中的候选产品进行临床前开发；
•
寻求确定其他研究计划和其他候选产品；
•
针对我们确定和开发的其他候选产品启动临床前研究和临床试验；
•
维护、扩大、执行、捍卫和保护我们的知识产权组合，并报销与我们的专利组合相关的第三方费用；
•
为我们的任何成功完成临床试验的候选产品寻求上市许可；
•
建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何药物商业化；
•
进一步开发我们的基础编辑平台；
•
继续雇用更多人员，包括研发、临床和商业人员；
•
增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员；
•
收购或许可产品、知识产权、药品和技术；以及
•
维护和运营商业规模的 cGMP 制造设施。

我们预计，截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够从随附的简明合并财务报表发布之日起至少未来12个月内为当前和计划的运营费用和资本支出提供资金。我们基于可能不精确的假设得出这些估计，而且我们可能会比目前的预期更快地耗尽可用资本资源。由于我们的项目开发存在许多风险和不确定性，我们无法估计与完成候选产品的研发相关的资本支出和运营费用增加的金额。

我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括：

•
继续建设我们的基础编辑平台的成本；
•
获取交付方式许可证的费用，这些许可证将用于我们的候选产品；
•
我们可能开发的候选产品的发现、临床前开发、实验室测试、制造和临床试验的范围、进展、结果和成本；
•
准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权和所有权以及为知识产权相关索赔进行辩护的费用；
•
对我们开发的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；
•
未来活动的成本，包括我们获得监管部门批准的任何候选产品的产品销售、医疗事务、营销、制造、分销、承保和报销；
•
我们的许可协议和合作的成功；
•
我们在有利条件下建立和维持更多合作的能力（如果有的话）；
•
里程碑的实现或发生的其他事态发展，这些发展触发了我们加入或可能加入的任何合作协议下的付款；
•
如果我们选择以现金支付，则根据哈佛许可协议和博德研究所许可协议的相应条款，向哈佛和博德学院支付成功负债；
•
我们在多大程度上收购或许可产品、知识产权和技术；

31

 

•
我们从最近的投资组合优先次序和战略重组中获得的实际节省或收益；
•
运营和扩大我们的制造能力的成本；以及
•
宏观经济状况对我们业务的影响，以及当前宏观经济、业务和运营的不确定性，包括地缘政治事件或其他全球或区域事件造成的不确定性。

与开发我们的任何候选产品相关的任何这些变量或其他变量的结果发生变化都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本和时间。此外，我们的运营计划将来可能会发生变化，我们可能需要额外的资金来满足与此类运营计划相关的运营需求和资本要求。

在我们能够创造可观的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。我们没有任何坚定的外部资本来源。我们历来依靠股票发行来为我们的资本需求提供资金，将来可能会依赖股票发行。债务融资（如果有）可能涉及包括契约在内的协议，这些协议限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红。

如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者我们可能必须以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发，如果获得批准，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止未来的商业化工作，或授予开发和销售我们本来更愿意自己开发和销售的候选产品的权利。我们无法保证我们能够获得此类额外资金来源来支持我们的业务，也无法保证如果有此类资金可供我们使用，此类额外资金将足以满足我们的需求。

合同义务

我们在正常业务过程中与合同研究机构和其他供应商签订合同，以协助我们开展研发活动以及用于运营目的的其他服务和产品。这些合同通常规定在收到通知后终止，因此是可取消的合同，不包括在我们计算的合同义务和承诺中。

我们根据不可取消的运营和融资租赁租赁某些资产。除设备外，租约主要涉及办公空间和实验室空间。截至2024年3月31日，这些办公室和实验室租赁以及设备租赁下的未来最低承付款总额为2.438亿美元，其中1,810万美元将在2024年支付。这些最低租赁付款不包括我们在设施运营费用、房地产税和其他租赁下可报销给房东的费用。

在截至2024年3月31日的三个月中，管理层在2023年10-K表中对财务状况和经营业绩的讨论和分析中描述的合同义务和承诺没有重大变化。

第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露。

我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为11亿美元，包括现金、货币市场基金、商业票据以及公司和政府证券。我们的现金和现金等价物主要存放在美国多家金融机构的账户中。有时，我们可能会维持超过联邦存款保险公司限额的现金和现金等价物余额。我们认为，除了与商业银行关系相关的正常信用风险外，我们不会面临异常信用风险。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的投资是短期有价证券。由于我们投资组合的短期期限和投资的低风险状况，我们认为立即调整10％的利率不会对我们投资组合的公允市场价值产生实质性影响。我们有能力持有投资直至到期，因此，我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率变动对投资组合的影响的重大影响。

我们目前没有面临与外币汇率变动相关的重大市场风险；但是，我们与位于美国以外的供应商签订合同，可能会受到外币汇率波动的影响。将来，我们可能会与美国以外的供应商签订更多合同，这可能会增加我们的外币兑换风险。

通货膨胀通常会增加我们的劳动力成本和研究、制造和开发成本，从而影响我们。我们认为，通货膨胀并未对本10-Q季度报告中其他地方的财务报表产生实质性影响。但是，我们的业务未来可能会受到通货膨胀的不利影响。

32

 

第 4 项控件 和程序。

评估披露控制和程序

截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了交易法第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中规定的披露控制和程序的有效性。根据《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司的管理层，包括其主要执行官和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须作出判断。

根据对截至2024年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

财务报告内部控制的变化

我们不断寻求提高内部控制的效率和有效性。这导致了我们整个公司的流程的完善。在截至2024年3月31日的季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

33

 

第二部分。其他信息上

我们目前没有受到任何实质性的法律诉讼。

第 1A 项。风险传真演员。

除了本10-Q表季度报告中列出的其他信息外，您还应仔细考虑标题为 “风险因素摘要” 和 “第1A项” 的章节中讨论的因素。2023年10-K表格中的 “风险因素”，这可能会对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。本10-Q表季度报告中的信息对2023年10-K表中的风险因素披露进行了限定。2023年表格10—K中描述的风险并不是我们唯一的风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。

34

 

第 6 项。E展出。

 

 

 

 

以引用方式纳入

 

 

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展品描述

 

 

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已归档

在此附上

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

3.1

 

Beam Therapeutics Inc. 第四次修订的公司注册证书

 

8-K

 

001-39208

 

02/11/2020

 

3.1

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

3.2

 

Beam Therapeutics Inc. 第二版修订和重述的章程

 

10-K

 

001-39208

 

02/28/2023

 

3.2

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

10.1

 

修订并重述了Beam Therapeutics Inc.非雇员董事薪酬政策

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

10.2+

 

Beam Therapeutics Inc.与其每位执行官之间的信函协议附录表格

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 31.1

 

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 31.2

 

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 32.1

 

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 32.2

 

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.INS

 

XBRL 实例文档-实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.SCH

 

内联 XBRL 分类扩展架构文档

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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101.CAL

 

内联 XBRL 分类计算链接库文档

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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101.DEF

 

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.LAB

 

内联 XBRL 分类标签 Linkbase 文档

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.PRE

 

内联 XBRL 分类法演示链接库文档

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

104

 

封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

X

+ 表示管理合同或补偿计划。

35

 

签名URES

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

 

 

BEAM疗法有限公司

 

 

 

 

日期：2024 年 5 月 7 日

 

来自：

/s/ 约翰·埃文斯

 

 

 

约翰·埃文斯

 

 

 

首席执行官

 

 

 

（首席执行官）

 

日期：2024 年 5 月 7 日

 

来自：

/s/ Terry-Ann Burrell

 

 

 

特里-安·伯勒尔

 

 

 

首席财务官兼财务主管

 

 

 

（首席财务和会计官员）

 

 

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