美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
在截至的季度期间
或者
在过渡期内 到
委员会档案编号：
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 证件号） |
|
|
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号:(
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
交易品种 |
注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用勾号指明注册人是否在过去 12 个月（或在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规 405（本章第 232.405 节）要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
☒ |
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加速过滤器 |
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非加速过滤器 |
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小型举报公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐ 不是
截至 2024 年 5 月 1 日，注册人 有
APELLIS 制药公司
表格 10-Q
截至2023年3月31日的季度
目录
|
|
页面 |
第一部分 |
财务信息 |
3 |
第 1 项。 |
财务报表（未经审计） |
3 |
|
截至2024年3月31日和2022年12月31日的简明合并资产负债表3 |
3 |
|
简明合并运营报表和综合亏损报表在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月 |
4 |
|
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的股东权益变动简明合并报表 |
5 |
|
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 |
6 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
7 |
第 2 项。 |
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
20 |
第 3 项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
31 |
第 4 项。 |
控制和程序
|
31 |
第二部分。 |
其他信息 |
32 |
第 1A 项。 |
风险因素 |
32 |
第 5 项。 |
其他信息 |
32 |
第 6 项。 |
展品 |
34 |
签名 |
|
35 |
i
目录
关于前瞻性陈述和行业数据的特别说明
本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、管理层前景、计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。
除其他外，这些前瞻性陈述包括有关以下内容的陈述：
实际上，我们可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在本10-Q表季度报告和截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中包含了重要因素，特别是 “风险因素” 部分，这些因素可能导致实际业绩或事件与我们的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述不反映我们未来可能进行或参与的任何收购、合并、处置、合作、合资企业或投资的潜在影响。
您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为本10-Q表季度报告附录提交或以引用方式纳入的文件，同时要了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
1
目录
本10-Q表季度报告包括我们从行业出版物以及第三方进行的研究、调查和研究中获得的统计数据以及其他行业和市场数据。本10-Q表季度报告中使用的所有市场数据都涉及许多假设和局限性，提醒您不要过分重视此类数据。我们认为，来自这些行业出版物、调查和研究的信息是可靠的。由于各种重要因素，包括截至2023年12月31日的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分中描述的因素，我们经营的行业面临高度的不确定性和风险。这些因素和其他因素可能导致结果与独立各方和我们在估计中表达的结果存在重大差异。Apellis、EMPAVELI、SYFOVRE 和 Apellis Assist 的名称和徽标是我们的商标、商品名称和服务标志。本10-Q表季度报告中出现的其他商标、商品名称和服务商标均为其各自所有者的财产。
关于本10-Q表季度报告中某些参考文献的注意事项
除非另有说明或文中另有说明，否则此处提及 “Apellis”、“Apellis Pharmicals, Inc.”、“我们”、“我们的”、“我们的公司”、“公司” 及类似提及的类似内容均指Apellis Pharmicals, Inc.及其全资子公司。
此外，除非另有说明或上下文另有说明，否则本10-Q表季度报告中所有提及的 “EMPAVELI（pegcetacoplan）” 和 “EMPAVELI” 均指美国市售的用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）成人的产品背景下的系统性pegcetacoplan，以及对Aspaveli的提及在欧盟市售的用于治疗使用C5抑制剂治疗后出现贫血的成年PNH的产品的背景下，转向pegcetacoplan每种情况至少为三个月，详见本文。除非另有说明或上下文另有说明，否则本10-Q表季度报告中提及的 “SYFOVRE（pegcetacoplan注射液）” 和 “SYFOVRE” 的所有内容均指玻璃体注射pegcetacoplan，我们于2023年2月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩。除非另有说明或上下文另有说明，否则此处提及 “pegcetacoplan” 的所有内容均指pegcetacoplan，我们正在探索更多应用和适应症，本文对此进行了更全面的描述。本10-Q表季度报告中出现的其他商标、商品名称和服务商标均为其各自所有者的财产。
2
目录
第一部分—财务L 信息
第 1 项。财务所有声明。
APELLIS 制药公司
压缩合并TED 资产负债表
（未经审计）
（金额以千计，每股金额除外）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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应收账款，净额 |
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库存 |
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预付资产 |
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受限制的现金 |
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其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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非流动资产： |
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使用权资产 |
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财产和设备，净额 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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||
负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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$ |
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$ |
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||
应计费用 |
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开发负债的当期部分 |
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租赁负债的流动部分 |
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递延收入 |
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— |
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流动负债总额 |
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长期负债： |
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长期发展负债 |
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可转换优先票据 |
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租赁负债 |
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其他负债 |
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负债总额 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
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累计其他综合亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
负债和股东权益总额 |
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$ |
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|
$ |
|
||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
3
目录
APELLIS 制药公司
的简明合并报表运营和综合损失
（未经审计）
（金额以千计，每股金额除外）
|
在截至3月31日的三个月中， |
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2024 |
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2023 |
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收入： |
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产品收入，净额 |
$ |
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$ |
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许可和其他收入 |
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总收入： |
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运营费用： |
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销售成本 |
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研究和开发 |
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销售、一般和管理 |
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总运营费用： |
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净营业亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
利息收入 |
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利息支出 |
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( |
) |
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( |
) |
其他（支出）/收入，净额 |
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( |
) |
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( |
) |
税前净亏损 |
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( |
) |
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|
( |
) |
所得税支出 |
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净亏损 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
其他综合收益/（亏损）： |
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外币折算 |
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其他综合收入总额 |
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扣除税款后的综合亏损 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
净使用普通股的加权平均数 |
|
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|
|
||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
4
目录
Apellis Pharmicals, Inc
简明合并报表 of. 股东权益的变化
（未经审计）
（金额以千计）
|
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|
累积的 |
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普通股 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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杰出 |
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付费 |
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全面 |
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累积的 |
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股东 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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收入/（损失） |
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赤字 |
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公平 |
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2024 年 1 月 1 日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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上限看涨期权结算的收益 |
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— |
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— |
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行使股票期权时发行普通股 |
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— |
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— |
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归属限制性股票单位，扣除税收预扣的股份 |
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( |
) |
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— |
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( |
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基于股份的薪酬支出 |
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可供出售投资的未实现收益 |
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净亏损 |
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( |
) |
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) |
外币折算 |
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— |
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截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
Apellis Pharmicals, Inc
股东权益变动简明合并报表
（未经审计）
（金额以千计）
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累积的 |
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普通股 |
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额外 |
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其他 |
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总计 |
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杰出 |
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付费 |
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全面 |
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累积的 |
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股东 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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权益（赤字） |
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2023 年 1 月 1 日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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在普通股发行中发行普通股和预先注资认股权证 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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— |
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— |
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— |
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归属限制性股票单位，扣除税收预扣的股份 |
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( |
) |
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— |
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基于股份的薪酬支出 |
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可供出售投资的未实现收益 |
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净亏损 |
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( |
) |
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外币折算 |
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— |
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— |
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||
截至2023年3月31日的余额 |
|
|
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( |
) |
|
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( |
) |
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||||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
5
目录
Apellis Pharmicals, Inc
精简合并 S现金流量表
（未经审计）
（金额以千计）
|
|
在截至3月31日的三个月中， |
|
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2024 |
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2023 |
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运营活动 |
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
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基于股份的薪酬支出 |
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处置固定资产的损失 |
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折旧费用 |
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可转换票据折扣的摊销 |
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增加发展负债折扣 |
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运营资产和负债的变化： |
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应收账款 |
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) |
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( |
) |
库存 |
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( |
) |
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预付资产 |
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其他流动资产 |
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其他资产 |
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使用权资产和租赁负债 |
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(116 |
) |
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(22 |
) |
应付账款 |
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( |
) |
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( |
) |
应计费用 |
|
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( |
) |
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( |
) |
递延收入 |
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— |
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|
用于经营活动的净现金 |
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( |
) |
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( |
) |
投资活动 |
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购买财产和设备 |
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( |
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) |
用于投资活动的净现金 |
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( |
) |
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( |
) |
融资活动 |
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上限看涨期权结算的收益 |
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— |
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普通股发行和预先注资认股权证发行的收益， |
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行使股票期权的收益 |
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与股权薪酬相关的员工预扣税支付 |
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) |
融资活动提供的净现金 |
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汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响 |
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) |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加（减少） |
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) |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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$ |
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$ |
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将现金、现金等价物和限制性现金与 |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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受限制的现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金总额 |
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$ |
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补充披露 |
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支付利息的现金 |
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为所得税支付的现金 |
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扣除已缴所得税后的所得税退税收入 |
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见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
6
目录
APELLIS 制药公司
未经审计的简明公司附注合并财务报表
（未经审计）
1。组织和运营的性质
Apellis Pharmaceuticals, Inc.（“公司”）是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物，通过抑制补体系统（免疫系统不可分割的组成部分），在补体级联中的中心蛋白C3水平上治疗需求严重的疾病。
该公司于2009年9月根据特拉华州法律注册成立。该公司的主要行政办公室位于马萨诸塞州的沃尔瑟姆。
自成立以来，公司的业务仅限于组织和配备公司、获得候选产品的权利、业务规划、筹集资金、开发候选产品、将用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（“PNH”）的EMPAVELI（pegcetacoplan）商业化以及用于治疗继发性年龄萎缩的SYFOVRE（pegcetacoplan 注射液）的商业化相关性黄斑变性（“GA”）。
该公司面临生物技术行业常见的风险，包括但不限于筹集额外资金、竞争对手开发新技术创新、成功完成候选产品的临床前和临床开发并及时获得监管部门批准的能力、公司产品的市场接受度、保护专有技术、医疗保健成本控制举措以及遵守包括美国食品药品监督管理局在内的政府法规（”食品和药物管理局”）。
流动性和持续经营
随附的未经审计的简明合并财务报表是在资产变现的基础上编制的在正常业务过程中对负债和承诺的清偿。从成立到2024年3月31日，公司出现了运营现金流出，运营亏损，累计赤字为美元
截至2024年5月7日，即这些未经审计的简明合并财务报表的发布之日，公司认为其现金和现金等价物为美元
2。重要会计政策的列报基础和摘要
演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中清除。随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）和美国证券交易委员会（“SEC”）的中期报告要求编制的。在这些规则允许的情况下，美国公认会计原则通常要求的某些脚注或其他财务信息已被简要或省略，因此，截至2023年12月31日的简明合并资产负债表源自当时经审计的合并财务报表，但不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息。这些财务报表是在与公司年度财务报表相同的基础上编制的，管理层认为，这些财务报表反映了公允列报公司财务信息所必需的所有调整（仅包括正常的经常性调整）。截至2024年3月31日的三个月的经营业绩不是
7
目录
必然表明截至2024年12月31日的年度或任何其他过渡期或未来任何其他年度的预期业绩。
这个 随附的未经审计的简明合并财务报表和相关财务信息应与公司于2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的经审计的10-K表年度报告（经2024年2月29日向美国证券交易委员会提交的第1号修正案（“2023年10-K表格”）中包含的截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其相关附注一起阅读。
估算值的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，以影响截至财务报表之日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能与这些估计值有所不同。管理层在选择适当的财务会计政策和控制措施以及制定用于编制这些财务报表的估计和假设时，会考虑许多因素。管理层在这一过程中必须作出重大判断。此外，其他因素可能会影响估计，包括预期的业务和运营变化、与编制估算值时使用的假设相关的敏感度和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。估算过程通常可以对未来的最终结果得出一系列可能合理的估计，管理层必须选择在该合理估计范围内的金额。 估算值用于以下领域：发展负债、应计支出、预付费用、可转换债务、可变对价储备、超额或过期库存储备金以及所得税。
重要会计政策摘要
有关重要会计政策的详细描述，请参阅我们的2023年10-K表格中的附注2重要会计政策摘要。正如我们在2023年10-K表格中披露的那样，我们的会计政策没有重大变化。
最近发布的会计准则
2023年12月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了所得税会计指南修正案，要求各实体在税率对账中提供更多信息，并提供有关已缴所得税的额外分类披露。该指南要求公共实体在其税率对账表中披露有关联邦、州和国外所得税的其他类别的信息，如果这些项目达到量化门槛，则提供有关某些类别中对账项目的更多详细信息。该指南对2024年12月15日之后开始的年度期间有效。该公司目前正在评估该指南，以确定其可能对其合并财务报表和披露产生的影响。
2023年11月，财务会计准则委员会发布了分部报告会计指南修正案。修正案要求披露重要的分部支出和其他分部项目，并要求各实体在过渡期内提供目前要求的有关应申报分部的损益和资产的所有披露。该修正案还要求披露首席运营决策者（“CODM”）的头衔和职位，并解释CODM如何使用报告的分部损益衡量标准来评估细分市场的业绩和决定如何分配资源。该指南对2023年12月15日之后开始的财政年度以及12月15日之后开始的财政年度内的过渡期有效，
2024。需要追溯申请，并允许提前收养。该公司目前正在评估该指导方针将对其合并财务报表产生的影响。
3.产品收入、应收账款和产品销售储备
该公司于2021年5月获得美国食品药品管理局批准在美国销售EMPAVELI，并于2023年2月批准在美国销售SYFOVRE。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，公司扣除销售折扣、津贴和储备金后的产品收入为 $
该表反映了以下时期按主要来源分列的产品收入 （以千计）：
8
目录
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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产品： |
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EMPAVELI |
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$ |
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$ |
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SYFOVRE |
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产品总收入，净额 |
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$ |
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$ |
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||
公司的应收账款余额为 $
该公司的产品销售储备总额 $
The 下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中每个产品收入补贴和储备金类别的活动（以千计）：
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退款、折扣和费用 |
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政府和其他回扣 |
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退货 |
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总计 |
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2023 年 12 月 31 日的期末余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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与本年度销售相关的准备金 |
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与前一时期销售额相关的调整 |
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( |
) |
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( |
) |
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贷项和付款 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
2024 年 3 月 31 日的期末余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
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|
退款、折扣和费用 |
|
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政府和其他回扣 |
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|
退货 |
|
|
总计 |
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2022年12月31日的期末余额 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
与本年度销售相关的准备金 |
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与前一时期销售额相关的调整 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
贷项和付款 |
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( |
) |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2023 年 3 月 31 日的期末余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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重要客户——公司客户的总产品收入和产品销售应收账款包括以下内容，这些客户个人占总生产总收入的10％以上和/或占应收产品销售总额的10％以上：
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|
占总生产总收入的百分比 |
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
客户 A |
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客户 C |
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客户 D |
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应收产品销售额的百分比 |
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
客户 A |
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||
客户 C |
|
|
||
客户 D |
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|
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9
目录
4. 库存
截至目前该公司的库存包括以下内容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千计）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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原材料 |
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$ |
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$ |
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半成品 |
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成品 |
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总库存 |
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$ |
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$ |
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因过剩、过时、不可销售或其他原因而减记的库存金额记入销售成本。该公司的过剩和过时库存储备金为美元
5。预付资产和其他流动资产
预付费 截至2024年3月31日和2023年12月31日，其他流动资产包括以下资产（以千计）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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库存首付 |
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预付费研发 |
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其他预付费用 |
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预付费用总额 |
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$ |
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$ |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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应收特许权使用费 |
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$ |
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$ |
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合作协议应收账款 (1) |
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— |
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存款和其他流动资产 |
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其他流动资产总额 |
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$ |
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$ |
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(1)
6。发展责任
2019年2月28日，该公司与SFJ签订了开发融资协议（“SFJ协议”），根据该协议，SFJ同意向该公司提供资金，以支持开发用于治疗PNH患者的pegcetacoplan。根据SFJ协议，SFJ向公司支付了美元
2019年6月，该公司修订了SFJ协议，增加了额外的美元
根据SFJ协议，继美国食品药品管理局于2021年5月批准使用系统性pegcetacoplan作为PNH的治疗后，该公司有义务向SFJ支付首期款项
10
目录
继欧洲药品管理局（“EMA”）于2021年12月监管部门批准用于治疗PNH的系统性pegcetacoplan之后，该公司有义务向SFJ支付首期款项
该公司总共向SFJ支付了$
此外，该公司向SFJ授予了其所有资产的担保权益，但不包括其参与的知识产权和许可协议。在授予担保权益方面，公司同意了某些肯定和否定的承诺，包括限制其支付股息、承担额外债务或就其知识产权进行许可交易的能力，但特定类型的许可证除外。
从2021年12月15日至2027年12月到期的最终年度付款，在SFJ协议的剩余期限内，发展负债将使用实际利率法从其初始账面金额累计到总还款额。账面金额和总付款金额之间的差额以发展负债折扣的形式列报。该增额在未经审计的简明合并运营报表中记为利息支出。
下表汇总了发展负债（以千计）：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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有效 |
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开发责任 |
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$ |
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$ |
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% |
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减去：未摊销的发展负债折扣 |
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( |
) |
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( |
) |
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减去：扣除折扣后的发展负债的当期部分 |
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( |
) |
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( |
) |
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长期发展负债总额 |
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$ |
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$ |
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在截至2024年3月31日的三个月中以及 2023 年的利息支出为 $
截至2024年3月31日，SFJ未来的最低还款额如下（以千计）：
2024 |
$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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未来最低还款总额 |
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7。应计费用
截至日期，应计费用包括以下内容 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日（以千计）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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应计研究和开发 |
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$ |
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$ |
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应计特许权使用费 |
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应计工资负债 |
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收到的应计商品未开具发票 |
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产品收入储备 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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目录
8。长期债务
可转换优先票据
2019年9月16日，公司完成了本金总额为美元的可转换票据（“2019年可转换票据”）的私募发行
出售2019年可转换票据的净收益约为美元
5月12日 2020年，公司发行了本金总额为美元的可转换票据（“2020年可转换票据”）
2019年可转换票据和2020年可转换票据统称为可转换票据。
2026年3月15日之前，可转换票据只能在以下情况下兑换：
在2026年3月15日当天或之后，直到可转换票据到期日之前的第二个预定交易日营业结束，持有人可以随时转换可转换票据。转换可转换票据后，公司将视情况在公司的选举中支付或交付现金、公司普通股或现金和普通股的组合。
在2023年9月20日之前，公司无法赎回可转换票据。从此以后
12
目录
这 在某些情况下，此类票据的转换如果与赎回有关，则转换率将增加。截至2024年3月31日，公司尚未要求赎回或赎回任何可转换票据。
如果公司在到期前经历了契约中定义的 “根本性变化”，则持有人可以要求公司以等于的基本变动回购价格以现金回购其可转换票据的全部或任何部分，但须遵守某些条件
2021年1月、2021年7月和2022年7月，公司分别与其2019年可转换票据和2020年可转换票据的某些持有人签订了私下谈判的交换协议，以修改转换条款。根据这些交换协议的条款，在2021年1月、2021年7月和2022年7月，持有人交换了大约美元
可转换票据的有条件转换功能于2023年12月31日启动，因此，在2024年3月31日之前，可转换票据可以由持有人选择兑换。在此期间，没有转换任何可转换票据。
可转换票据的有条件转换功能于2024年3月31日启动，因此，可转换票据在2024年6月30日之前可以由持有人选择兑换。
截至2024年3月31日，公司本金持有国库可转换票据金额 $
截至可转换票据的未清余额 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日包括以下内容（以千计）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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责任 |
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校长 |
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减去：债务折扣和发行成本，净额 |
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( |
) |
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( |
) |
净账面金额 |
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$ |
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$ |
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下表列出了可转换票据期间确认的与可转换票据相关的利息支出总额 截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2024 |
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2023 |
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债务发行成本的摊销 |
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合同利息支出 |
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利息支出总额 |
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$ |
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$ |
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截至应付的可转换票据的未来最低还款额 2024 年 3 月 31 日情况如下（以千计）：
2024 |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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未来最低还款总额 |
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减去：利息 |
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( |
) |
减去：债务折扣和发行成本，净额 |
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( |
) |
减去：当前部分 |
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可转换优先票据 |
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目录
通话交易上限
开启 2019年9月11日和2020年5月6日，在分别对2019年可转换票据和2020年可转换票据进行定价的同时，公司与之进行了上限看涨期权交易
开启 2024年2月27日，公司与上限看涨期权交易对手签订协议，解除部分上限看涨期权交易。解股交易是根据公司普通股的交易量加权平均价格结算的，从2024年2月27日开始（含）的7天平均期内。拆仓交易的结算于2024年3月8日完成，交易量加权平均每股价格为美元
9。租赁
公司租赁的标的资产主要与办公空间租赁有关，但也包括一些设备租赁。公司从一开始就确定一项安排是否符合租赁资格。
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，所有租赁都被归类为经营租赁。
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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使用权资产 |
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$ |
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$ |
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经营租赁负债 |
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$ |
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$ |
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以年为单位的加权平均剩余期限 |
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用于衡量的加权平均折扣率 |
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% |
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% |
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在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月，运营租赁费用的租赁成本为 $
与截至止三个月的经营租赁相关的补充现金流信息 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日情况如下（以千计）：
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2024 |
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2023 |
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来自经营租赁的运营现金流 |
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$ |
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$ |
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截至本公司的经营租赁负债的到期日 2024 年 3 月 31 日情况如下（以千计）：
2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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未来最低租赁付款总额 |
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减去估算利息 |
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) |
经营租赁负债总额 |
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$ |
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目录
10。公允价值测量
公司必须披露有关金融工具和投入的公允价值的信息，以便对公允价值进行评估。公允价值层次结构的三个级别根据这些输入的可观察性质对估值投入进行优先排序，如下所示：
第 1 级 — 相同资产或负债在活跃市场的报价；
第 2 级 — 第 1 级中包含的除报价外、可直接或间接观察到的资产或负债的投入；
第 3 级 — 不可观察的输入反映了公司自己对市场参与者在资产或负债定价时将使用的假设的假设。
下表列出了最初按摊销成本或公允价值记录但未按经常性计量的金融工具的公允价值（以千计）：
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2024年3月31日 |
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资产负债表分类 |
乐器类型 |
第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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总计 |
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金融资产： |
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现金和现金等价物： |
货币市场基金 |
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金融资产总额 |
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$ |
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2023年12月31日 |
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资产负债表分类 |
乐器类型 |
第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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总计 |
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金融资产： |
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现金和现金等价物 |
货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
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金融资产总额 |
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$ |
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$ |
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公司的可转换票据和发展负债是按历史成本在合并财务报表中报告的金融工具。截至2024年3月31日和2023年12月31日，可转换票据在公允价值层次结构中处于第一级。可转换票据的公允价值为美元
开发负债的公允价值为美元
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目录
11。所得税
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，公司记录了美元
根据FASB ASC主题740-270 “所得税—中期报告”，过渡期的所得税准备金是通过对年初至今的税前收入适用估计的年度有效税率，并对重大不寻常或不经常发生的项目进行调整来计算的。所得税规定不同于美国联邦法定税率
递延所得税资产和递延所得税负债是根据资产和负债的财务报告与税基之间的临时差异确定的，并使用已颁布的税率和法律进行衡量，这些税率和法律将在预计差异逆转时生效。如果递延所得税资产的部分或全部可能无法变现，则将计入递延所得税资产的估值补贴。该公司已记录截至2024年3月31日期间的递延所得税净资产的全额估值补贴。
公司不承认不确定的税收状况的税收优惠，除非税务机关根据该职位的技术优点进行审查，包括解决任何相关的上诉或诉讼程序，该职位很可能得以维持。为这些职位记录的税收优惠以最大累积收益金额来衡量，该金额大于
12。许可和合作协议
Sobi 许可和合作协议
2020年10月，公司及其子公司Apellis International GmbH （f/k/a Apellis Switzerland GmbH）和APL DEL Holdings, LLC与Sobi签订了合作和许可协议（“Sobi合作协议”），内容涉及pegcetacoplan的开发和商业化，并规定了其他结构和功能相似的康普他汀类似物或衍生物，供全身使用或用于当地非眼科管理（统称为 “许可产品”）。
根据Sobi合作协议，公司授予Sobi某些专利权和专有技术的独家（受公司某些保留权利的约束）、可再许可的许可，用于在美国以外的所有国家开发和商业化许可产品。
公司保留在美国将许可产品商业化的权利，并在遵守特定限制的前提下，在全球范围内开发许可产品以便在美国进行商业化的权利。
根据Sobi合作协议，公司和Sobi已同意合作开发用于治疗PNH、CAD、HSCT-TMA、C3G、IC-MPGN和ALS的许可产品（统称为 “初始适应症”），以及双方随后商定的任何其他适应症，供公司或代表Sobi在美国境外进行商业化。如果双方不同意共同开展许可产品的任何开发活动（无论是为了初步适应还是其他目的），则提议开展此类活动的一方可以自费开展此类活动（非提议方有权通过支付一定比例的费用获得此类开发活动生成的数据的权利），但商定的例外情况限制了各方的单方面开发权。
初步开发计划规定了公司和Sobi双方将开展的初步开发活动，公司承担开展此类初步开发计划中规定的活动所产生的所有费用，以及双方在欧盟和英国为PNH开发许可产品时可能产生的某些特定额外费用，这些费用未包含在初始开发计划中。该公司和Sobi已经成立了多个治理委员会，负责监督许可产品的开发和制造，并审查和讨论其商业化问题。该公司和SOBI停止了ALS和CAD的开发计划。
公司应根据双方之间的供应协议，向Sobi提供许可产品，用于在美国境外的开发和商业化。Sobi 合作协议授予 Sobi 表演或拥有的权利
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在美国境外制造用于开发和商业化的许可产品的药品，并在某些情况下制造或已经制造过药物物质。
Sobi 向公司支付了预付款 $
根据Sobi合作协议，截至2024年3月31日的三个月2023 年，公司确认了 $
截至 2023 年 12 月 31 日，公司录得 $
宾夕法尼亚大学许可协议
本公司是与宾夕法尼亚大学签订的许可协议的当事方，该协议旨在为特定专利权提供全球独家许可。公司必须支付里程碑式的款项，总额不超过 $
2023 年 4 月，公司支付了 $
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司产生的特许权使用费总额为美元
此外，公司还是与宾夕法尼亚大学签订的许可协议的当事方，该协议旨在对特定专利权进行全球独家许可，用于在使用领域开发和商业化产品，如其中所定义。公司必须支付里程碑式的款项，总额不超过 $
2021 年 1 月，公司支付了 $
截至 2024 年 3 月 31 日，该公司产生的特许权使用费总额为美元
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光束研究合作
2021 年 6 月，公司签订了独家协议
作为Beam合作协议的一部分，该公司同意支付一美元
该公司根据ASC 808分析了Beam合作协议，以评估该协议是否涉及既积极参与活动又面临重大风险和回报的各方开展的联合经营活动，这取决于此类活动的商业成功。由于各方都在积极参与该活动并因各方的费用而面临与该活动相关的重大风险和回报，因此将根据ASC 808进行核算。
由于ASC 808不提供认可指导，该公司参考了财务会计准则委员会ASC主题730下的指导方针， 研究和开发 （“ASC 730”），适用于涉及公司付款的安排。ASC 730要求公司将研发成本确认为自支付使用Beam知识产权和研发服务的费用以来产生的费用，没有其他用途。
13。承付款和或有开支
该公司对药品和药品的制造负有某些不可取消的购买义务，根据Bachem Americas, Inc.，该公司同意在协议的初始期限（持续到2025年12月31日）内购买其对pegcetacoplan药物物质的很大一部分需求，并与NOF公司签订了商业供应协议，根据该协议，公司同意购买活性聚乙二醇衍生物或PEG，它是 pegcetacoplan 的一个组成部分。根据这些协议，自2024年3月31日起， 公司有义务最多支付 $
公司是主租赁协议的当事方，根据该协议，公司租赁车辆的初始条款为
赔偿—在正常业务过程中，公司签订的协议可能包括赔偿条款。根据此类协议，公司可以赔偿受补偿方遭受或产生的损失，使其免受伤害并为受赔方辩护。其中一些规定将损失限制在第三方诉讼所产生的损失范围内。在某些情况下，赔偿将在协议终止后继续。根据这些条款，公司未来可能需要支付的最大可能付款金额尚无法确定。该公司有
法律—在正常业务过程中，公司可能是保险可能不涵盖的法律索赔的当事方。
2023年8月2日，Judith M. Soderberg在美国特拉华特区地方法院对该公司和公司的某些现任和前任执行官提起了假定集体诉讼（“申诉”）。除其他外，申诉指控被告虚假陈述和/或遗漏了与SYFOVRE临床试验设计和风险有关的某些重要事实，违反了《交易法》第10（b）条和/或20（a）条以及据此颁布的第10b-5条
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与 SYFOVRE 的商业采用有关。除其他救济外，该申诉要求向所有被告提供补偿性损害赔偿和公平救济，包括利息以及原告产生的合理费用和开支，包括律师费和专家费。
2023年10月23日，法院任命雷·佩莱卡斯和密歇根劳工养老基金共同为共同首席原告，并将该诉讼的标题指定为Apellis Pharmicals, Inc.证券诉讼案例 1:23-CV-00834-MN。共同首席原告于2024年2月8日提出了修改后的申诉（“修正后的申诉”）。修正后的申诉是代表在2021年1月28日至2023年7月28日（含）期间购买或以其他方式收购Apelli普通股的所有个人和实体提出的，他们将公司和我们的首席执行官塞德里克·弗朗索瓦列为被告，并提出类似的指控，提出与投诉相同的索赔并寻求相同的救济。
2023年10月2日，被告提出动议，将诉讼移交给美国马萨诸塞州地方法院。法院尚未对该动议作出裁决。
无法肯定地预测上述问题的结果，因此任何损失既不可能，也不可合理估计。但是，该公司打算对诉讼进行有力辩护。
14。每股净亏损
每股基本亏损和摊薄后的净亏损是根据该期间已发行普通股的加权平均数计算得出的。公司普通股标的预先注资认股权证的股份包含在基本和摊薄后的每股收益的计算中。由于公司在所有报告期内均处于亏损状态，因此普通股每股基本净亏损与所有期限的普通股摊薄净亏损相同，因为纳入所有潜在的已发行普通股本来会产生反稀释作用。
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截至3月31日， |
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第 2 项管理层的讨论与分析财务状况和经营业绩。
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中其他地方出现的未经审计的简明财务报表和相关附注以及截至2023年12月31日止年度的经审计的财务报表和相关附注一起阅读， [，经2024年2月29日向美国证券交易委员会提交的第1号修正案修订，]我们称之为 2023 年 10-K 表年度报告
本10-Q表季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、管理层前景、计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。
实际上，我们可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。另请参阅 “第一部分，第 1A 项” 中描述的那些因素。我们认为可能导致实际业绩与前瞻性陈述存在重大差异的重要因素的2023年10-K表年度报告中的 “风险因素”。
概述
我们是一家处于商业阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物，通过抑制补体系统（免疫系统的组成部分），在补体级联中的中心蛋白C3水平上抑制补体系统来治疗需求严重未得到满足的疾病。我们认为，这种方法可以广泛抑制补体系统的主要途径，并有可能有效控制需求未得到满足且由补体过度激活所驱动的疾病。
2023年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了SYFOVRE®（pegcetacoplan注射液），这是第一种获批准的继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩疗法（GA）。我们认为，SYFOVRE有可能成为GA患者的最佳治疗方法，这种疾病影响着美国超过一百万人和全球500万人。我们于 2023 年 3 月在美国推出了 SYFOVRE。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们通过销售SYFOVRE在美国分别创造了1.375亿美元和1,840万美元的净产品收入。
我们向欧洲药品管理局（EMA）申请的玻璃体注射pegcetacoplan治疗GA的上市许可（MAA）正在审查中。2024年4月，EMA将MAA审查重置为第180天，即初步评估的最后阶段，我们现在预计人用药品委员会（CHMP）不迟于2024年7月发表意见。EMA的裁决完全是程序性的，是对欧盟法院关于EMA专家组组织的判决的回应，与pegcetacoplan数据包无关。我们已经向加拿大、澳大利亚、英国和瑞士的监管机构提交了用于治疗胃肠炎的SYFOVRE的上市申请，相应的监管机构正在对这些申请进行审查。我们拥有玻璃体内pegcetacoplan的全球独家商业化权。
截至2024年3月31日， 我们估计，SYFOVRE治疗后的视网膜血管炎发病率仍然很少见，约为0.01％ 每次注射。我们认为，视网膜血管炎事件主要发生在首次注射SYFOVRE时，估计首次注射时的发病率约为4,000分之一。
2023年10月1日，美国医疗保险和医疗补助服务中心为SYFOVRE分配了永久的、针对特定产品的J代码，该代码于同日生效。J代码是政府付款人和商业保险公司使用的永久报销代码，用于简化Medicare B部分治疗的计费，必须由医疗保健专业人员管理。
2021年5月，美国食品药品管理局批准了首款靶向C3疗法EMPAVELI（系统性pegcetacoplan），用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），用于治疗天真或正在从C5抑制剂依库利珠单抗或拉伏利珠单抗转用的成年人。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们在美国分别从EMPAVELI的销售中创造了2560万美元和2,040万美元的净产品收入。
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在欧盟、日本、沙特阿拉伯、澳大利亚、英国和其他司法管辖区，系统性pegcetacoplan已获准用于治疗成人PNH。它目前在沙特阿拉伯和澳大利亚以商品名EMPAVELI销售，在欧盟、日本和英国以Aspaveli的商品名销售。根据我们与瑞典Orphan Biovitrum AB（Publ）（Sobi）的合作和许可协议或Sobi合作协议，Sobi拥有系统性pegcetacoplan在美国以外的全球共同开发和美国境外独家商业化权，我们在美国拥有系统性pegcetacoplan的商业化权。
在我们与Sobi的合作下，我们正在领导用于C3肾小球病（C3G）的系统性pegcetacoplan以及肾病学中的原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（即原发性IC-MPGN）的开发。我们计划在2024年中期报告正在进行的3期VALIANT试验的主要数据，该试验调查了原生和移植后复发IC-MPGN和C3G的青少年和成年患者的系统性pegcetacoplan。在我们与Sobi的合作下，Sobi正在领导全身性pegcetacoplan的开发，用于血液学领域与造血干细胞移植相关的血栓性微血管病变（HSCT-TMA）。我们还在评估系统性pegcetacoplan的给药，这是一种支持异种移植手术和腺相关病毒（AAV）载体给药用于基因疗法的新方法。
2024年1月，我们与Sobi一起中止了评估冷凝素病（CAD）患者全身性pegcetacoplan的CASCADE三期试验，原因是冠心病的医疗需求减少且有资格参加CASCADE试验的患者数量有限。
我们正在通过其他管理途径开发其他候选产品。这些候选药物包括 APL-3007（一种小干扰核糖核酸）或siRNA，它正在健康志愿者中进行1期临床试验，我们预计将在今年晚些时候公布其主要数据，以及一种处于临床前开发中的口服补体抑制剂。此外，我们还与Beam Therapeutics, Inc.（简称 Beam）合作开展多达六个研究项目，重点研究眼睛、肝脏和大脑中的C3和其他补体靶标，使用Beam专有的基础编辑技术来发现补体驱动疾病的新疗法。
自2010年5月开始运营以来，我们已将几乎所有资源用于开发专有技术、开发候选产品、进行临床前研究和为pegcetacoplan进行临床试验、建立我们的知识产权组合、组织和人员配备、业务规划、筹集资金、准备和执行我们产品的商业发布以及为这些业务提供一般和行政支持。
迄今为止，我们的运营资金主要来自普通股公开发行的19亿美元净收益
股票和购买普通股的预先融资认股权证、发行可转换票据的净收益5.358亿美元、Sobi根据Sobi合作协议支付的2.5亿美元预付款和6,500万美元的开发补偿金、首次公开募股或首次公开募股之前私募可转换优先股的收益1.126亿美元、SFJ协议下的1.40亿美元收益、2,000万美元的收益在硅谷银行的定期贷款机制下借款，以及700万美元我们发行和出售期票的收益。我们已经全额偿还了定期贷款额度和期票，我们将4.254亿美元的可转换票据本金总额中的70万美元兑换成普通股。
自成立以来，我们每年都蒙受巨额的年度净营业亏损，我们预计至少在今年将继续出现净营业亏损。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为6,640万美元和1.778亿美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为29亿美元。
我们的经营业绩可能会在每个季度之间以及每年之间波动很大。我们预计，我们将继续承担与销售、营销、医疗事务、制造、分销和其他商业基础设施相关的巨额商业化费用，这些费用与用于治疗PNH的EMPAVELI的商业化和用于治疗GA的SYFOVRE的商业化有关。此外，如果我们继续开发和开展正在进行和计划中的pegcetacoplan和其他候选产品的临床试验；启动并继续对任何未来候选产品的研究、临床前和临床开发工作；寻求确定和开发其他补体依赖性疾病的候选产品；为成功完成临床试验的候选产品寻求监管和市场批准；建立销售、营销、分销，如果有，我们预计将继续产生这些费用和用于将我们可能获得上市批准的任何其他产品商业化的其他商业基础设施；要求生产更多用于临床开发和潜在商业化的候选产品；维护、扩大和保护我们的知识产权组合；雇用和留住更多人员，例如临床、质量控制、监管和科研人员；增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发和增加的人员设备和物理基础设施，以支持我们的研发计划和商业化。
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SFJ 协议
2019年2月28日，我们与SFJ制药集团（SFJ）签订了一项开发融资协议，我们称之为SFJ协议，根据该协议，SFJ同意向我们提供资金，以支持开发用于治疗PNH患者的系统性pegcetacoplan。根据该协议，SFJ在协议签署后向我们支付了6000万美元，并同意在PNH的pegcetacoplan第三阶段计划实现规定的发展里程碑后，分三次向我们额外支付高达6,000万美元，前提是我们当时的现金资源足以为至少10个月的运营提供资金。
2019年6月，我们修订了SFJ协议，增加了2000万美元的资金。根据经修订的SFJ协议，SFJ在2019年6月至2020年1月期间向我们支付了8000万美元。
根据SFJ协议，在FDA和欧盟委员会（EC）的监管部门批准使用系统性pegcetacoplan作为PNH的治疗后，我们在2021年向SFJ支付了400万美元，用于2021年5月获得美国食品药品管理局的批准，并于2022年1月向SFJ支付了500万美元，用于2021年12月欧盟的批准。此外，我们在2022年5月为美国食品和药物管理局批准一周年支付了1150万美元，为2022年12月欧盟批准一周年支付了1,800万美元，为2023年5月的FDA批准两周年支付了2,450万美元，为2023年12月的欧盟批准两周年支付了3,100万美元。在2027年之前，我们有义务在食品和药物管理局和欧盟监管机构批准的每个周年纪念日向SFJ支付3.6亿美元的额外款项，其中3,750万美元将于2024年5月到期，6,130万美元将于2024年12月到期。
可转换票据
2019年9月16日，我们完成了可转换票据或2019年可转换票据的私募发行，根据契约或契约，本金总额为2.2亿美元，由美国银行全国协会作为受托人。
扣除初始购买者的660万美元折扣和佣金以及50万美元的发行费用后，出售2019年可转换票据的净收益约为2.129亿美元。我们使用出售2019年可转换票据的净收益中的2,840万美元来支付2019年9月的上限看涨期权交易的费用，如下所述。
20日5月12日20，我们发行了可转换票据或2020年可转换票据，本金总额为3亿美元。扣除570万美元的购买者折扣和佣金以及30万美元的发行费用后，出售2020年可转换票据的净收益约为3.229亿美元。我们使用出售净收益中的4,310万美元来支付2020年5月额外的上限看涨期权交易的费用，如下所述。
2019 年大会可转换票据和2020年可转换票据统称为可转换票据。可转换票据是我们的优先无抵押债务，利率为每年3.5％，从2020年3月15日开始，每半年在每年的3月15日和9月15日拖欠一次。除非根据其条款提前转换、兑换或回购，否则可转换票据将于2026年9月15日到期。
可转换票据可转换为我们的普通股，初始转换率为每1,000美元本金票据25.3405股（相当于每股普通股约39.4625美元的初始转换价格）。转换率受惯例的反稀释调整影响。此外，在到期日之前发生的某些事件或如果我们发出赎回通知，我们将在契约规定的某些情况下，提高选择转换与此类公司活动或赎回通知相关的可转换票据的持有人的转换率（视情况而定）。
2026年3月15日之前，可转换票据只能在以下情况下兑换：
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在2026年3月15日当天或之后，直到可转换票据到期日前第二个预定交易日营业结束，无论上述情况如何，持有人都可以随时转换可转换票据。转换可转换票据后，我们将视情况支付或交付现金、普通股或现金和普通股的组合。
自2023年9月20日起，如果我们上次报告的普通股销售价格至少为转换价格的130％，则我们可以选择将全部或部分可转换票据兑换为现金，则在截至该交易日的任何连续30个交易日期间（包括交易日）内（不论是否连续），包括我们提供赎回通知之前的交易日在我们提供兑换通知之日之前。赎回价格将等于待赎回的可转换票据本金的100％，加上截至但不包括赎回日的应计和未付利息。如果我们召集任何可转换票据进行赎回，则将构成此类可转换票据的 “整体根本性变化”，在这种情况下，如果在赎回时进行转换，则适用于此类票据转换的转换率将在某些情况下提高。截至2024年3月31日，我们尚未要求赎回任何可转换票据。
如果我们在到期前经历了契约中定义的 “根本性变化”，则持有人可能会要求我们以基本变动回购价格回购其可转换票据的全部或任何部分以换取现金，回购价格等于待回购票据本金的100％，外加截至但不包括基本变更回购日的任何应计和未付利息。
2021年1月、2021年7月和2022年7月，我们分别与2019年可转换票据和2020年可转换票据的某些持有人签订了私下谈判的交换协议，以修改转换条款。根据这些交换协议的条款，持有人在2021年1月、2021年7月和2022年7月分别交换了约1.261亿美元的2019年可转换票据、2.01亿美元的2019年可转换票据和2020年可转换票据以及9,810万美元的2020年可转换票据，总额为3,906,869股、5,992,217股和3,027,018股普通股。根据FASB ASC主题470-20，“债务——带有转换和其他期权的债务”（ASC 470-20），根据转换要约开放的短时间和实质性转换功能要约，我们将该交易所视为诱导转换。我们将债务转换视为一种诱因，将已发行股票的公允价值计入可转换票据原始条款的支出。
可转换票据的有条件转换功能于2023年12月31日启动，因此，可转换票据在2024年3月31日之前可以由持有人选择兑换。在此期间，没有转换任何可转换票据。
可转换票据的有条件转换功能于2024年3月31日启动，因此，可转换票据在2024年6月30日之前可以由持有人选择兑换。
截至2024年3月31日，我们持有的本金为4.254亿美元的国库可转换票据，这些票据尚未取消。
与 Sobi 的合作协议
2020年10月27日，我们签订了关于pegcetacoplan开发和商业化的Sobi合作协议，并规定了其他结构和功能相似的康普他汀类似物或衍生物，供全身使用或局部非眼科管理，统称为许可产品。我们向Sobi授予了某些专利权和专有技术的独家（视我们保留的某些权利而定）、可再许可的许可，用于在美国以外的所有国家开发和商业化许可产品。我们保留在美国将许可产品商业化的权利，并在遵守特定限制的前提下，在全球范围内开发许可产品以便在美国进行商业化的权利。根据Sobi合作协议，Sobi于2020年11月预付了2.5亿美元的预付款，并同意在完成指定的一次性监管和商业里程碑事件后支付总额为9.15亿美元的款项，其中包括5000万美元的里程碑，该里程碑将在欧洲任何主要国家首次监管和报销批准系统性pegcetacoplan后支付，并向我们偿还高达8000万美元的开发成本。2021 年 1 月，我们收到了来自 Sobi 的 2,500 万美元的开发补偿金，在 2022 年和 2023 年 1 月，我们收到了来自 Sobi 的 2,000 万美元的开发补偿金。2024 年 1 月，我们免除了与终止 CAD 计划的决定相关的剩余的 1,500 万美元补偿金。
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2023年5月，我们和Sobi宣布，评估全身性pegcetacoplan治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的第二阶段MERIDIAN研究未达到其主要或关键次要终点。基于这种缺乏疗效的情况，我们和索比停止了治疗肌萎缩性侧索硬化症的系统性pegcetacoplan的开发。
欧盟委员会于2021年12月批准了用于治疗成人PNH的系统性阿斯帕维利（pegcetacoplan）。2022年3月，我们从Sobi获得了与欧洲第一个监管和报销里程碑相关的5000万美元款项，这笔款项是我们在2022年4月收到的。我们还有权获得在美国境外销售许可产品的分级两位数特许权使用费（从十岁到二十岁不等），但须遵守惯例扣除和第三方付款义务，直至最迟发生以下情况：（i）特定许可专利权最后到期日；（ii）监管独家经营权到期；（iii）适用许可产品首次商业销售后十（10）年，在每种情况下，均以逐项许可的产品和国别为基础进行授权。我们仍然对宾夕法尼亚大学的许可费（包括特许权使用费义务）以及我们对SFJ的付款义务负责。
财务运营概述
收入
我们的收入包括EMPAVELI和SYFOVRE的产品销售，以及我们与之签订的合作协议产生的收入 Sobi。
收入在我们通过向客户转让承诺的商品或服务来履行履约义务时予以确认。当客户获得对该资产的控制权时，或当客户获得对该资产的控制权时，该资产即被转移。对于一段时间内履行的绩效义务，我们使用最能描述相关绩效义务履行情况的投入或产出进展衡量标准来确认收入。
产品收入
产品收入来自我们在美国销售的商业产品EMPAVELI和SYFOVRE。
许可和其他收入
许可和其他收入来自我们与Sobi的合作协议，该协议涉及pegcetacoplan的开发和商业化，以及特定的其他康普他汀类似物或衍生物，供全身使用或局部非眼科药物给药。
销售成本
销售成本主要包括与EMPAVELI和SYFOVRE的制造相关的成本、与我们与Sobi合作协议的收入相关的成本、因此类销售而应向我们的许可方支付的特许权使用费以及某些时期成本。
研究和开发费用
研发费用主要包括我们的研究活动产生的费用，包括我们的药物发现工作和候选产品的开发，其中包括：
研究和开发费用按发生时列为支出。对于将来收到的用于研发活动的商品或服务，不可退还的预付款将被递延并计为资本。资本化金额记作支出
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目录
相关商品已交付或提供服务。自项目成立以来，我们一直没有提供项目成本，因为历史上我们从一开始就没有逐个项目跟踪或记录研发费用
我们的候选产品在临床开发中的成功开发具有很大的不确定性。因此，目前，我们无法合理估计完成这些候选产品的剩余临床开发所必需工作的性质、时间和成本。我们也无法预测pegcetacoplan何时（如果有的话）将在其他司法管辖区和适应症或任何其他潜在候选产品中开始大量的净现金流入。这是由于与开发疗法相关的众多风险和不确定性，包括以下不确定性：
与我们的任何候选产品的开发相关的任何变量结果的变化都将显著改变与开发该候选产品相关的成本和时间。
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品的开发成本通常高于临床开发早期阶段的候选产品，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的延长。我们预计，随着候选产品开发计划的进展，在可预见的将来，研发成本将增加。但是，我们认为目前不可能通过商业化准确预测特定计划的总支出。与我们的任何候选产品的成功商业化相关的因素有很多，包括未来的试验设计和各种监管要求，根据我们的开发阶段，目前无法准确地确定其中许多因素。此外，我们无法控制的未来商业和监管因素将影响我们的临床开发计划和计划。
销售、一般和管理费用
销售、一般和管理费用主要包括与批准产品的商业化相关的成本以及支持运营的一般和管理成本，包括工资、奖金、福利和基于股份的薪酬。销售费用包括产品营销、销售运营成本以及为支持我们的销售工作而产生的其他成本。一般和行政费用包括机构支助职能，如执行管理、财务和会计、业务发展、法律、人力资源、信息技术以及支持这些职能的相关外部费用。其他重大成本包括研发费用中未包含的设施成本、与专利和公司事务有关的律师费以及会计和咨询服务费。
我们预计，将来我们的销售、一般和管理费用将增加，以支持我们批准产品的持续商业活动、候选产品的潜在商业化以及上市公司的运营成本。
关键会计估计
对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，这些报表是我们根据美国公认会计原则编制的。编制这些财务报表要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表日报告的资产负债数额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的支出金额。我们会持续评估我们的估计和判断，包括与产品收入、许可收入、研究合作安排成本、库存、应计研发费用、可转换票据、上限看涨交易以及开发衍生品和开发负债相关的估计和判断，我们在2023年10-K表年度报告中对此进行了描述。我们的估算基于历史经验以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。
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目录
本10-Q表季度报告第一部分附注2第1项以及我们的2023年10-K表年度报告第一部分第7项 “关键会计估计” 中描述了我们的重要会计政策。自我们发布2023年10-K表年度报告以来，我们的关键会计政策和估算没有任何变化。
运营结果
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月（以千计，百分比除外）
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在截至3月31日的三个月中， |
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改变 |
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改变 |
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2024 |
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2023 |
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% |
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收入： |
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产品收入，净额 |
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163,075 |
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$ |
38,800 |
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$ |
124,275 |
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320 |
% |
许可和其他收入 |
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9,250 |
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6,046 |
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3,204 |
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53 |
% |
总收入： |
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172,325 |
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|
|
44,846 |
|
|
|
127,479 |
|
|
|
284 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
销售成本 |
|
20,209 |
|
|
|
7,809 |
|
|
|
12,400 |
|
|
|
159 |
% |
研究和开发 |
|
84,701 |
|
|
|
110,027 |
|
|
|
(25,326 |
) |
|
|
(23 |
%) |
销售、一般和管理 |
|
129,505 |
|
|
|
102,093 |
|
|
|
27,412 |
|
|
|
27 |
% |
总运营费用： |
|
234,415 |
|
|
|
219,929 |
|
|
|
14,486 |
|
|
|
7 |
% |
净营业亏损 |
|
(62,090 |
) |
|
|
(175,083 |
) |
|
|
112,993 |
|
|
|
(65 |
%) |
利息收入 |
|
3,303 |
|
|
|
5,393 |
|
|
|
(2,090 |
) |
|
|
(39 |
%) |
利息支出 |
|
(6,967 |
) |
|
|
(7,529 |
) |
|
|
562 |
|
|
|
(7 |
%) |
其他（费用）/收入，净额 |
|
(499 |
) |
|
|
(277 |
) |
|
|
(222 |
) |
|
|
80 |
% |
税前净亏损 |
|
(66,253 |
) |
|
|
(177,496 |
) |
|
|
111,243 |
|
|
|
(63 |
%) |
所得税支出 |
|
170 |
|
|
|
282 |
|
|
|
(112 |
) |
|
|
(40 |
%) |
净亏损 |
$ |
(66,423 |
) |
|
$ |
(177,778 |
) |
|
$ |
111,355 |
|
|
|
(63 |
%) |
产品收入，净额
我们的产品净收入来自于2021年5月推出的EMPAVELI在美国的销售以及2023年3月推出的SYFOVRE在美国的销售。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们分别确认了1.631亿美元和3,880万美元的净产品收入。截至2024年3月31日的三个月，净产品收入为1.631亿美元，包括EMPAVELI销售的2560万美元净产品收入和来自SYFOVRE销售的1.375亿美元的净产品收入。截至2023年3月31日的三个月，净产品收入为3,880万美元，其中包括EMPAVELI销售的2,040万美元净产品收入和来自SYFOVRE销售的1,840万美元净产品收入。
许可和其他收入
截至2024年3月31日的三个月，许可和其他收入为930万美元，其中包括向Sobi提供产品的480万美元收入和来自Sobi的450万美元特许权使用费收入。截至2023年3月31日的三个月，许可和其他收入为600万美元，其中包括向Sobi提供产品的450万美元收入和来自Sobi的160万美元特许权使用费收入。
销售成本
截至2024年3月31日的三个月，销售成本为2,020万美元，截至2023年3月31日的三个月，销售成本为780万美元。销售成本的增长主要是由190万美元的增长所致，这是由于我们的患者援助计划下商业销售和产品销量增加，特许权使用费支出增加了470万美元，以及与库存过剩或过时相关的支出增加了540万美元。
此外，在获得美国食品药品管理局批准EMPAVELI和SYFOVRE库存之前，与制造EMPAVELI和SYFOVRE库存相关的成本作为研发费用记作支出。这没有对截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的销售成本产生重大影响。我们预计这可能会继续影响销售成本，因为
26
目录
剩余的 FDA 批准前库存将出售给客户。截至2024年3月31日，美国食品药品管理局批准前的剩余库存为1,940万美元，主要由原材料组成。
研究和开发费用
下表汇总了我们在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中产生的研发费用（以千计，百分比除外）：
（以千计） |
|
在截至3月31日的三个月中， |
|
|
改变 |
|
|
改变 |
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
特定项目的外部费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
PNH |
|
$ |
4,397 |
|
|
$ |
5,086 |
|
|
|
(689 |
) |
|
|
(14 |
%) |
IC-MPGN 和 C3G |
|
|
9,230 |
|
|
|
8,464 |
|
|
|
766 |
|
|
|
9 |
% |
还有 |
|
|
358 |
|
|
|
6,341 |
|
|
|
(5,983 |
) |
|
|
(94 |
%) |
CAD |
|
|
16,228 |
|
|
|
2,279 |
|
|
|
13,949 |
|
|
|
612 |
% |
HSCT-TMA |
|
|
564 |
|
|
|
1,712 |
|
|
|
(1,148 |
) |
|
|
(67 |
%) |
GA |
|
|
9,975 |
|
|
|
15,559 |
|
|
|
(5,584 |
) |
|
|
(36 |
%) |
其他开发和发现计划 |
|
|
9,930 |
|
|
|
16,414 |
|
|
|
(6,484 |
) |
|
|
(40 |
%) |
项目特定费用总额 |
|
|
50,682 |
|
|
|
55,855 |
|
|
|
(5,173 |
) |
|
|
(9 |
%) |
未分配的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
非项目特定的外部费用 |
|
|
312 |
|
|
|
2,905 |
|
|
|
(2,593 |
) |
|
|
(89 |
%) |
未分配的外部费用总额 |
|
|
312 |
|
|
|
2,905 |
|
|
|
(2,593 |
) |
|
|
(89 |
%) |
未分配的内部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
薪酬和相关人事费用 |
|
|
32,546 |
|
|
|
50,055 |
|
|
|
(17,509 |
) |
|
|
(35 |
%) |
其他开支 |
|
|
1,161 |
|
|
|
1,212 |
|
|
|
(51 |
) |
|
|
(4 |
%) |
未分配的内部成本总额 |
|
|
33,707 |
|
|
|
51,267 |
|
|
|
(17,560 |
) |
|
|
(34 |
%) |
研究和开发费用总额 |
|
$ |
84,701 |
|
|
$ |
110,027 |
|
|
$ |
(25,326 |
) |
|
|
(23 |
%) |
截至2024年3月31日的三个月，研发费用从截至2023年3月31日的三个月的1.1亿美元减少了2530万美元至8,470万美元，下降了23％。研发费用的减少主要归因于项目特定外部费用减少了520万美元，非项目特定外部费用减少了260万美元，薪酬和相关人员费用减少了1,750万美元。
我们的项目特定外部成本减少了520万美元，这主要反映了2023年2月批准SYFOVRE的影响，这在很大程度上反映了2023年2月批准SYFOVRE的影响，由于第二阶段MERIDIAN研究的中止，ALS成本减少了600万美元，以及其他开发和发现计划成本减少了650万美元。这些减少被与停止CAD计划相关的1,500万美元一次性支出部分抵消。
薪酬和相关人员成本下降的原因是与去年相比员工人数减少了1,580万美元，以及与向员工授予股票期权和限制性股票单位相关的股票薪酬支出减少了170万美元。员工人数减少是由某些员工成本重新归类为销售、一般和管理费用所致。
销售、一般和管理费用
截至2024年3月31日的三个月，销售、一般和管理费用从截至2023年3月31日的三个月的1.021亿美元增加了2740万美元至1.295亿美元，增长了27％。增加的主要原因是人事相关费用增加了740万美元，专业和咨询费以及一般商业准备活动增加了1,770万美元，办公费用增加了270万美元，但差旅费减少20万美元和保险费用减少20万美元部分抵消了增加额。人事相关成本增加740万美元，包括工资和福利增加440万美元，以及与向员工授予股票期权和限制性股票单位相关的股票薪酬支出增加的330万美元，但招聘费用减少的30万美元部分抵消了增加的330万美元。其他专业和咨询费用以及一般商业准备活动增加1,770万澳元，主要是由于SYFOVRE于2023年3月商业推出SYFOVRE，增加的1,800万美元商业化相关活动，但部分被一般专业费用减少的30万美元所抵消。
利息收入
27
目录
截至2024年3月31日的三个月，利息收入为330万美元，与截至2023年3月31日的三个月的540万美元相比，减少了210万美元。利息收入减少的主要原因是截至2024年3月31日的三个月中投资减少。
利息支出
截至2024年3月31日的三个月，利息支出为700万美元，截至2023年3月31日的三个月，利息支出为750万美元。减少的主要原因是发展负债余额减少.
其他（费用）/收入，净额
截至2024年3月31日的三个月，其他收入/（支出）净额为50万美元，截至2023年3月31日的三个月为30万美元。
所得税支出
截至2024年3月31日的三个月，所得税支出为20万美元，与截至2023年3月31日的三个月的30万美元相比，减少了10万美元。下降主要与州税减少有关。
流动性和资本资源
流动性来源
迄今为止，我们的运营资金主要来自普通股公开发行和预先筹资的普通股认股权证的19亿美元净收益、发行可转换票据的5.358亿美元净收益、Sobi根据Sobi合作协议支付的2.50亿美元的预付款和6,500万美元的开发补偿金，以及首次公开募股前私募可转换优先股的1.126亿美元收益，根据SFJ协议，1.4亿美元，2,000万美元硅谷银行定期贷款机制下的借款收益，以及我们发行和出售期票的700万美元收益。我们已经全额偿还了定期贷款额度和期票，并将可转换票据的本金总额4.254亿美元换成了普通股。
2023年11月，我们与作为代理人的Cowen and Company, LLC或Cowen签订了销售协议或销售协议，根据该协议，我们可以不时发行和出售总发行额不超过3亿美元的普通股。根据1933年《证券法》颁布的第415（a）（4）条的定义，根据销售协议进行的任何销售都将采用任何被视为 “市场发行” 的方法以市场价格进行。根据销售协议进行的任何销售都将根据我们在表格S-3上的注册声明进行，该声明于2023年2月22日生效。我们同意向Cowen支付高达根据销售协议出售股票总收益的3.0％的薪酬。在截至2024年3月31日的三个月中，我们没有根据销售协议进行任何销售。
2023年2月，我们发行并出售了4,007,936股普通股，并向选择的投资者发行了预先筹集的认股权证，用于在后续发行中购买2,380,956股普通股，其中包括根据承销商行使购买额外普通股选择权而出售的833,333股股票。普通股的公众价格为每股63.00美元，预先注资认股权证的公众价格为每份预先注资认股权证62.9999美元。预先注资的认股权证的行使价等于每股0.0001美元，并且不会到期。预先注资的认股权证被记作股票工具。扣除1,880万美元的承保折扣和佣金以及30万美元的发行成本后，我们获得的总净收益为3.844亿美元。
我们与上限看涨期权交易对手达成协议，于2024年2月27日解除部分上限看涨期权交易。展期协议适用于上限看涨期权交易的名义金额，相当于我们截至2023年12月31日在国库中持有或先前已转换的4.261亿美元可转换票据本金。解股交易是根据我们普通股的交易量加权平均价格结算的，从2024年2月27日开始（含当日）的7天平均期内。解股交易的结算于2024年3月8日完成，交易量加权平均每股价格为64.11美元，这为我们带来了9,880万美元的现金收益。截至2024年3月31日，剩余的上限看涨期权交易为名义金额，相当于9,390万美元的可转换票据本金。
28
目录
现金流
下表提供了有关我们截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月现金流的信息（以千计）：
|
|
在截至3月31日的三个月中， |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用于经营活动的净现金 |
|
$ |
(132,983 |
) |
|
$ |
(177,620 |
) |
用于投资活动的净现金 |
|
|
(293 |
) |
|
|
(259 |
) |
融资活动提供的净现金 |
|
|
108,212 |
|
|
|
391,106 |
|
汇率变动对现金的影响， |
|
|
(209 |
) |
|
|
56 |
|
现金、现金净增加（减少） |
|
$ |
(25,273 |
) |
|
$ |
213,283 |
|
用于经营活动的净现金
截至2024年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为1.33亿美元，主要包括经3,690万美元非现金项目调整后的净亏损6,640万美元，包括基于股份的薪酬支出3,030万美元、折旧费用40万美元和610万美元开发负债折扣的增加。此外，它还包括运营资产和负债净增1.035亿美元，这得益于应收账款增加6,140万美元、库存增加1,490万美元、预付资产增加430万美元、其他流动资产减少1,070万美元、应付账款和应计费用减少3,710万美元以及递延收入增加360万美元。
截至2023年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为1.776亿美元，主要包括经3590万美元非现金项目调整后的净亏损1.778亿美元，包括2880万美元的基于股份的薪酬支出、40万美元的折旧费用和660万美元的开发负债折扣的增加。此外，它还包括运营资产净减少650万美元，应付账款减少590万美元和应计支出2340万美元。
用于投资活动的净现金
在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为30万美元，主要用于购买固定资产。
在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动提供的净现金为30万美元，主要来自固定资产的购买。
融资活动提供的净现金
在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为1.082亿美元，主要包括9,880万美元上限看涨期平仓交易结算的收益和950万美元行使股票期权的收益。
在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金为3.911亿美元，主要包括2023年3月后续普通股和预融资认股权证发行的收益3.844亿美元，行使股票期权的1770万美元收益被与1,100万美元股权薪酬相关的员工预扣税款所抵消。
资金需求
我们预计将继续产生费用，以支持我们正在进行的与PNH的EMPAVELI和GA的SYFOVRE的产品制造、营销、销售和分销相关的商业活动。此外，我们预计将继续产生费用，因为我们将系统性pegcetacoplan的持续开发作为优先事项，并将研究计划重点放在潜在机会上。
我们认为，截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物，以及我们预计将从销售EMPAVELI和SYFOVRE中产生的现金，将足以为我们至少未来12个月的预计运营支出和资本支出需求以及我们预期的长期现金需求和债务提供资金。我们对以下方面的期望
29
目录
我们的短期和长期资金需求基于可能被证明是错误的假设，我们可能需要额外的资本资源来为我们的运营计划和资本支出需求提供资金。
我们正在为乔治亚州SYFOVRE的商业基础设施投入大量资源。我们还投入了大量资源来开发我们的候选产品。由于与EMPAVELI和SYFOVRE的商业化以及其他候选产品的开发相关的许多风险和不确定性，并且由于我们可能在多大程度上与第三方合作开展任何此类活动尚不清楚，因此我们无法估计与研究、开发和商业化相关的增加的资本支出和运营支出金额。我们未来的资金需求和长期资本要求将取决于许多因素，包括:
如果我们的现金和现金等价物以及出售EMPAVELI和SYFOVRE所产生的现金不足以为我们的计划支出提供资金，我们将需要通过外部资金来源为我们的现金需求提供资金，其中可能包括股票发行、债务融资、合作、战略联盟或许可安排。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。
如果我们无法从EMPAVELI和SYFOVRE的销售中获得足够的资金，也无法在需要时筹集更多资金，则我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。
30
目录
合同义务
我们的合同义务和承诺的披露载于我们的2023年10-K表年度报告中 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——合同义务”。有关债务和承诺的讨论，请参阅本10-Q表第一部分第一项中未经审计的简明合并财务报表附注中的附注13 承付款和意外开支。
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露。
我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2024年3月31日，我们的现金及现金等价物为3.259亿美元，主要包括货币市场基金和美国政府债务。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响。由于我们投资组合的短期期限和投资的低风险状况，利率的立即变动10％不会对我们投资组合的公允市场价值产生实质性影响。我们有能力持有有有价证券直至到期，因此，我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率变化对我们投资的影响的重大影响。
第 4 项控件 和程序。
对控制和程序有效性的限制
根据经修订的1934年《交易法》或《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告的控制和程序。我们的披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给我们的管理层，包括其主要执行和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就所需的披露做出决定。
在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么精良，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映资源限制这一事实，管理层在评估可能的控制和程序相对于成本的好处时必须作出判断。
评估披露控制和程序
截至本10-Q表季度报告所涉期末，我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据该评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的三个月中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
31
目录
第二部分——其他信息
第 1 项。法律诉讼
请参阅本10-Q表第一部分第一项中未经审计的简明合并财务报表附注中的附注13。
第 1A 项。Risk 个因子。
除了本10-Q表季度报告中列出的其他信息外，您还应仔细考虑第一部分 “第1A项” 中讨论的因素。我们截至2023年12月31日止年度的10—K表年度报告中的 “风险因素”，这可能会对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中披露的风险因素受到了本10-Q表季度报告中描述的信息的保留。我们在截至2023年12月31日止年度的10—K表年度报告中描述的风险并不是我们唯一的风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
第 5 项。其他信息。
下表描述了在本报告所涵盖的季度期间，我们的董事和高级管理人员采用或终止的每项出售或购买我们证券的交易安排，这些安排要么是（1）旨在满足第10b5-1（c）条肯定性辩护条件的合同、指示或书面计划，要么是第10b5-1条的交易安排，或（2）“非规则10b5-1交易安排”（定义见第408项）(c) 法规 S-K)：
32
目录
姓名（标题） |
|
已采取的行动 |
|
交易类型 |
|
交易的性质 |
|
交易时长 |
|
的总数 |
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
非规则 10b5-1 交易 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
|
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
||
|
|
规则 10b5-1 交易安排 |
|
出售 |
|
|
|
最多 |
(1) 非规则10b5-1交易计划与指定董事的关联实体Epidarex Capital I LP有关。
33
目录
第 6 项。 例如hibits。
展览 数字 |
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|
描述 |
|
|
|
|
31.1* |
|
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
|
|
|
|
31.2* |
|
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
|
|
|
|
32.1* |
|
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 |
|
|
|
|
32.2* |
|
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 |
|
|
|
|
101.INS |
|
|
行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中。 |
|
|
|
|
101.SCH |
|
|
内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
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|
|
101.CAL |
|
|
内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 |
|
|
|
|
101.DEF |
|
|
内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
|
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|
|
101.LAB |
|
|
内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 |
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101.PRE |
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内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档 |
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104 |
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封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中） |
* 随函提交。
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目录
签名URES
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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Apellis Pharmicals, Inc |
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日期：2024 年 5 月 7 日 |
来自： |
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/s/ 塞德里克·弗朗索瓦 |
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塞德里克·弗朗索瓦 |
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总裁兼首席执行官 （首席执行官） |
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日期：2024 年 5 月 7 日 |
来自： |
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/s/蒂莫西·沙利文 |
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蒂莫西·沙利文 |
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首席财务官兼财务主管 （首席财务官） |
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