附录 99.1

                                

X4 Pharmicals公布2024年第一季度财务业绩和

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美国正在推出治疗WHIM综合症的XOLREMDI™（mavorixafor）

XOLREMDI 3 期 4WHIM 临床试验数据在线发表在《血液》杂志上

美国血液学会

介绍正在进行的mavorixafor 2期试验的中期临床数据

计划于2024年6月举行的公司投资者活动预计将出现慢性中性粒细胞减少症

电话会议将于美国东部时间今天上午 8:30 举行

波士顿，2024年5月7日——致力于改善罕见免疫系统疾病患者生活的X4 Pharmicals（纳斯达克股票代码：XFOR）今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩，并重点介绍了近期和即将到来的关键预期里程碑。

X4 Pharmicals总裁兼首席执行官宝拉·拉根博士表示：“随着我们的首款商用产品XOLREMDI（mavorixafor）在美国获得批准，我们现在正在部署经验丰富的罕见病现场部队，与付款人合作，传达XOLREMDI的价值主张，最重要的是，使患者能够尽快获得治疗。”“在获得批准的同时，我们收到了罕见儿科疾病优先审查凭证，我们打算将其货币化。此外，我们期待在6月分享我们正在进行的2期临床试验的数据，该试验探索了马沃里沙福在某些慢性中性粒细胞减少性疾病中的应用。”

近期和主要预期即将到来的里程碑

•2024年4月下旬，X4宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准XOLREMDI（马伏里沙福）胶囊用于12岁及以上的WHIM综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓病变）患者，以增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。该批准基于一项全球关键的4WHIM 3期临床试验的结果，该试验评估了XOLREMDI对被诊断为WHIM综合征患者的疗效和安全性。

•4WHIM试验的数据最近在线发表在美国血液学会期刊《血液》上，该试验及其开放标签延期阶段的新数据最近在临床免疫学会（CIS）年会上公布。

•2024年6月，X4预计将公布其正在进行的2期临床试验的中期数据，该试验探索使用马沃里沙福作为某些慢性中性粒细胞减少性疾病患者的每日一次口服疗法。预计中期数据将包括至少来自以下方面的血液学结果

15名参与者使用固定剂量的马沃里沙福单一疗法或马沃里沙福联合注射粒细胞集落刺激因子（G-CSF）进行治疗。

•X4还计划在2024年第二季度启动一项全球性的关键性3期临床试验，旨在评估每天口服一次的mavorixafor（含或不含G-CSF）对患有反复和/或严重感染的先天性或获得性原发性自身免疫和特发性慢性中性粒细胞减少症患者的疗效、安全性和耐受性。

•X4目前预计将在2024年底/2025年初寻求欧洲药品管理局（EMA）批准用于WHIM综合征的马沃里沙福尔。

2024 年第一季度业绩

•现金、现金等价物、限制性现金和短期有价证券：截至2024年3月31日，X4拥有8,160万美元的现金、现金等价物、限制性现金和短期有价证券。X4认为它有足够的资金支持公司在2025年之前的运营，并指出，这条预计的跑道不包括该公司因美国批准XOLREMDI而获得的优先审查券的潜在货币化。

•截至2024年3月31日的第一季度，研发（R&D）支出为1,990万美元，而2023年同期为2,210万美元。截至2024年3月31日的第一季度研发费用包括80万美元的某些非现金支出。

•截至2024年3月31日的第一季度，销售、一般和管理费用（SG&A）为1,740万美元，而2023年同期为720万美元。截至2024年3月31日的第一季度的销售和收购支出包括100万美元的某些非现金支出。

•净亏损：X4报告称，截至2024年3月31日的第一季度净亏损为5180万美元，而2023年同期为2,400万美元。本期的净亏损包括与公司C类认股权证负债相关的1,380万美元非现金亏损，该负债在每个报告期均按公允价值进行了调整。净亏损还包括170万美元的股票薪酬支出。

2024年第一季度的支出包括由于商业和医疗团队扩张以及商业和医疗组织的启动准备工作而增加的成本。

电话会议和网络直播

该公司将于美国东部时间今天上午 8:30 举行电话会议和网络直播。可以通过从美国拨打1-877-451-6152或在国际上拨打1-201-389-0879来参加电话会议，然后拨打会议ID：13745487。网络直播可通过X4 Pharmaceals网站www.x4pharma.com的投资者关系栏目观看。电话会议结束后，将在网站上提供网络直播重播。

关于 X4 制药

X4通过为患有罕见免疫系统疾病和重大未满足需求的患者开发和商业化创新疗法，为患者带来进步。利用我们在CXCR4 和免疫系统生物学方面的专业知识，我们成功开发了马沃里沙福，其首个适应症作为XOLREMDI™（马伏里沙福）胶囊已获得美国批准。我们还在评估马沃里沙福在其他潜在适应症中的使用。X4 公司总部位于马萨诸塞州波士顿，我们的卓越研究中心位于奥地利维也纳。欲了解更多信息，请访问我们的网站 www.x4pharma.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含适用证券法（包括经修订的1995年私人证券诉讼改革法）所指的前瞻性陈述。这些陈述可以用 “可能”、“将”、“可能”、“应该”、“期望”、“计划”、“预测”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 或其他与X4的预期、战略、计划或意图相关的类似术语或表述来识别。前瞻性陈述包括但不限于关于X4可能通过优先审查券获利的计划的陈述；X4的预期现金流；X4的商业化计划和在XOLREMDI方面的持续努力及其预期时机；以及有关X4未来运营、财务业绩、财务状况、招股说明书、目标和其他未来事件的其他陈述。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念。实际事件或结果可能与本文中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的事件或结果存在重大差异，包括但不限于意外的成本和支出可能超过预期；公司的现金和现金等价物可能不足以支持其预期的运营计划；我们产品的制造和供应出现延迟、中断或故障；以及公司获得额外资金以支持其临床开发和商业计划的能力；以及其他风险和不确定性，包括X4于2024年3月21日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分中描述的不确定性，以及X4不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的不确定性。除非法律要求，否则X4没有义务更新本新闻稿中包含的信息以反映新的事件或情况。

（表格如下）

X4 制药有限公司

简明合并运营报表

（以千计，每股金额除外）

（未经审计）

X4 制药有限公司

简明的合并资产负债表

（以千计）

（未经审计）

公司联系人：

何塞·尤夫斯

企业和患者事务主管

jose.juves@x4pharma.com

投资者联系人：

丹尼尔·费里

LifeSci Advisors董事总经理

daniel@lifesciadvisors.com

(617) 430-7576