目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
在截至的季度期间
或者
委员会档案编号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
| 不。 | |
（公司或组织的州或其他司法管辖区） | （美国国税局雇主识别号） |
（主要行政办公室地址）（邮政编码）
(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
| 交易品种 |
| 注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。（选一项）：
| 加速过滤器☐ | |
非加速过滤器☐ | 规模较小的申报公司 | |
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的
截至2024年4月30日，
目录
CELLDEX 疗法有限公司
表格 10-Q
截至2024年3月31日的季度期间
目录
|
| 页面 |
第一部分 — 财务信息 | ||
第 1 项。未经审计的财务报表 | 3 | |
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的简明合并资产负债表 | 3 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并运营报表和综合亏损报表 | 4 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的简明合并现金流量表 | 5 | |
未经审计的简明合并财务报表附注 | 6 | |
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 14 | |
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露 | 29 | |
第 4 项。控制和程序 | 29 | |
第二部分 — 其他信息 | 29 | |
第 1A 项。风险因素 | 29 | |
第 5 项。其他信息 | 30 | |
第 6 项。展品 | 30 | |
展品索引 | 30 | |
签名 | 31 |
2
目录
第一部分 — 财务信息
第 1 项。未经审计的财务报表
CELLDEX 疗法有限公司
简明的合并资产负债表
（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
资产 | ||||||
流动资产： | ||||||
现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
有价证券 |
| |
| | ||
账款和其他应收款 |
| |
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预付资产和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
| |
| | ||
经营租赁使用权资产，净额 | | | ||||
无形资产 |
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其他资产 |
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总资产 | $ | | $ | | ||
负债和股东权益 | ||||||
流动负债： | ||||||
应付账款 | $ | | $ | | ||
应计费用 |
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经营租赁负债的流动部分 | | | ||||
其他长期负债的流动部分 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债的长期部分 | | | ||||
其他长期负债 |
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负债总额 |
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承付款和或有负债 | ||||||
股东权益： | ||||||
可转换优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
| |
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累计其他综合收益 |
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累计赤字 |
| ( |
| ( | ||
股东权益总额 |
| |
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负债和股东权益总额 | $ | | $ | | ||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
3
目录
CELLDEX 疗法有限公司
简明的合并运营报表和综合亏损
（未经审计）
（以千计，每股金额除外）
三个月 | 三个月 | |||||
| 2024年3月31日 |
| 2023年3月31日 | |||
收入： | ||||||
产品开发和许可协议 | $ | | $ | — | ||
合同和补助金 |
| |
| | ||
总收入 |
| |
| | ||
运营费用： |
|
| ||||
研究和开发 |
| |
| | ||
一般和行政 |
| |
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运营费用总额 |
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营业亏损 |
| ( |
| ( | ||
投资和其他收入，净额 |
| |
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净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
普通股每股基本亏损和摊薄后净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
用于计算每股基本亏损和摊薄净亏损的股份 |
| |
| | ||
综合损失： | ||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
其他综合收益（亏损）： | ||||||
有价证券的未实现（亏损）收益 |
| ( |
| | ||
综合损失 | $ | ( | $ | ( | ||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
4
目录
CELLDEX 疗法有限公司
简明合并现金流量表
（未经审计）
（以千计）
三个月 | 三个月 | |||||
| 2024年3月31日 |
| 2023年3月31日 | |||
来自经营活动的现金流： | ||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | ||||||
折旧和摊销 |
| |
| | ||
有价证券的摊销和溢价，净额 |
| ( |
| ( | ||
出售或处置资产的损失 | | — | ||||
股票薪酬支出 |
| |
| | ||
运营资产和负债的变化： | ||||||
账款和其他应收款 |
| ( |
| ( | ||
预付资产和其他流动资产 |
| ( |
| | ||
应付账款和应计费用 |
| ( |
| ( | ||
其他负债 |
| ( |
| ( | ||
用于经营活动的净现金 |
| ( |
| ( | ||
来自投资活动的现金流： | ||||||
有价证券的销售和到期 |
| |
| | ||
购买有价证券 |
| ( |
| ( | ||
购置财产和设备 | ( | ( | ||||
投资活动提供的净现金（用于） |
| ( |
| | ||
来自融资活动的现金流： | ||||||
股票发行的净收益 | | — | ||||
员工福利计划发行股票的收益 |
| |
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融资活动提供的净现金 |
| |
| | ||
现金和现金等价物的净增长 |
| |
| | ||
期初的现金和现金等价物 |
| |
| | ||
期末的现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
非现金投资活动 | ||||||
应计施工正在进行中 | $ | | $ | | ||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注
5
目录
CELLDEX 疗法有限公司
未经审计的简明合并财务报表附注
2024年3月31日
(1) 演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表由Celldex Therapeutics, Inc.（“公司” 或 “Celldex”）根据美利坚合众国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制，反映了公司及其全资子公司的业务。所有公司间余额和交易均已在合并中清除。
这些中期财务报表不包括美国公认会计原则要求的年度财务报表的所有信息和脚注，应与截至2023年12月31日止年度的经审计的财务报表一起阅读，后者包含在公司于2024年2月26日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-K表年度报告中。管理层认为，中期财务报表反映了所有必要的正常经常性调整，这些调整是公平陈述公司在所列中期的财务状况和经营业绩所必需的。为比较目的提供的年终简明资产负债表数据来自经审计的财务报表，但不包括美国公认会计原则要求的所有披露。
中期经营业绩不一定代表任何未来中期或截至2024年12月31日的财政年度的预期经营业绩。
截至2024年3月31日，该公司的现金、现金等价物和有价证券为美元
在接下来的十二个月及以后，公司可能会采取进一步措施筹集额外资金以满足其长期流动性需求，包括但不限于以下一项或多项：向现有或新的合作伙伴许可候选药物、可能的业务合并、发行债务，或通过私募或公开发行发行普通股或其他证券。尽管该公司过去曾成功筹集资金，但无法保证会以可接受的条件提供额外融资，如果有的话，而且随着现有资源的使用，公司在筹资方面的谈判地位可能会恶化。也无法保证公司能够建立进一步的合作关系。额外的股权融资可能会削弱公司股东的利益；债务融资（如果有）可能涉及大量的现金支付义务和契约，限制公司的企业运营能力；许可或战略合作可能会产生特许权使用费或其他条款，从而降低公司在开发产品的经济潜力。如果公司实现了与股东代表服务有限责任公司（“SRS”）（“SRS”）（参见附注13）达成的和解协议（定义见下文），公司自发行之日起十二个月后继续为其计划运营提供资金的能力还取决于未来里程碑的付款时间和方式。公司可以选择以现金、普通股或其组合支付这笔里程碑式的款项。如果公司无法筹集满足其长期流动性需求所需的资金，则可能不得不推迟或停止一项或多项计划的开发，停止或推迟正在进行或预期的临床试验，比预期提前发放项目，以大幅折扣或其他不利条件（如果有的话）筹集资金，或出售公司的全部或部分股份。
(2) 重要会计政策
在编制截至2024年3月31日的三个月的10-Q表季度报告的简明合并财务报表时使用的重要会计政策与截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中财务报表附注2中讨论的政策一致。
6
目录
最近的会计公告
财务会计准则委员会（“FASB”）或公司自指定生效日期起采用的其他准则制定机构不时发布新的会计公告。除非另有讨论，否则公司认为，最近发布的尚未生效的准则在采用后不会对公司的合并财务报表产生重大影响。
2023 年 11 月，美国财务会计准则委员会发布了 ASU 2023-07 分部报告-对可报告的分部披露的改进，这主要通过加强对重大分部支出的披露，改善了可申报的分部披露要求。亚利桑那州立大学2023-07年的修正案适用于公共实体，包括那些拥有单一应报告细分市场的公共实体，对2023年12月15日之后开始的财政年度以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期内有效，允许提前采用。该公司目前正在评估亚利桑那州立大学2023-07年度将对其合并财务报表产生的影响。
2023 年 12 月，FASB 发布了 ASU 2023-09 所得税（主题740）：所得税披露的改进，它要求公共实体在有效的税率对账中披露具体类别，以及有关对账超过量化门槛的项目的额外信息。亚利桑那州立大学 2023-09 年还要求所有实体披露已缴纳的所得税，按联邦、州和外国税收分列，并针对超过所得税总额5％的特定司法管辖区进一步分列，并进行其他扩大的披露。亚利桑那州立大学2023-09对2024年12月15日之后开始的财政年度有效，允许提前采用。该公司目前正在评估采用亚利桑那州立大学2023-09年度可能对其合并财务报表和相关披露产生的影响。
2024年3月，美国证券交易委员会通过了最终规则，要求公共实体在其注册声明和年度报告中提供某些与气候相关的信息。这些规则要求披露的内容包括：与气候相关的重大风险；减轻或适应此类风险的活动；此类风险的治理和管理；自有或控制的业务（范围1）产生的物质温室气体（GHG）排放和/或运营中消耗的购买能源的间接排放（范围2）。此外，这些细则要求在财务报表附注中披露恶劣天气事件和其他自然条件的影响，但须遵守一定的重要性阈值。2024年4月，由于悬而未决的法律挑战，美国证券交易委员会自愿暂停执行新规定。如果没有悬而未决的法律质疑的结果以及中止措施的取消，这些规则将按分阶段生效，第一批要求将在公司从2025年开始的财年采用。该公司正在评估新规定对其合并财务报表和相关披露的影响。
(3) 公允价值计量
下表列出了公司须按公允价值计量的金融资产和负债：
截至截至 | ||||||||||||
| 2024年3月31日 |
| 第 1 级 |
| 第 2 级 |
| 第 3 级 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
资产： | ||||||||||||
货币市场基金和现金等价物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有价证券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
截至截至 | ||||||||||||
| 2023年12月31日 |
| 第 1 级 |
| 第 2 级 |
| 第 3 级 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
资产： | ||||||||||||
货币市场基金和现金等价物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有价证券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
公司的金融资产主要由货币市场基金、现金等价物和有价证券组成，在估值层次结构中被归类为二级。公司使用独立定价服务对其有价证券进行估值，这些服务通常从最近报告的相同或相似证券的交易中得出证券价格，并进行调整
7
目录
基于可观察到的重大交易。在每个资产负债表日，可观察到的市场输入可能包括交易信息、经纪商或交易商报价、出价、报价或这些数据源的组合。
使用第三级投入按公允价值计量的或有对价负债为美元
有
公司没有任何转入或转出第 3 级的款项 要么 截至2024年3月31日的三个月。
(4) 有价证券
以下是归类为可供出售的有价债务证券的摘要：
摊销 | 未实现总额 | 未实现总额 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 损失 |
| 价值 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
2024年3月31日 | ||||||||||||
有价证券 | ||||||||||||
美国政府和市政的义务 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | | — | ( | | ||||||||
美国政府和市政债务总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司债务证券 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | | | ( | | ||||||||
公司债务证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有价证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
摊销 | 未实现总额 | 未实现总额 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 损失 |
| 价值 | |||||
（以千计） | ||||||||||||
2023年12月31日 | ||||||||||||
有价证券 | ||||||||||||
美国政府和市政的义务 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | | | — | | ||||||||
美国政府和市政债务总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司债务证券 | ||||||||||||
在一年或更短的时间内到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年后成熟 | | | — | | ||||||||
公司债务证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有价证券总额 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
该公司持有投资级有价证券。未实现的亏损通常归因于利率的变化。截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司持有的处于未实现亏损状况的有价证券的总公允价值为美元
8
目录
有价证券包括 $
(5) 无形资产
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司无限期无形资产的账面价值为美元
公司至少每年对IPR&D资产进行减值测试，如果事件或情况变化表明IPR&D资产可能减值，则更频繁地进行减值测试。由于IPR&D项目的性质，公司将来可能会延迟或未能获得监管部门批准以进行临床试验，此类临床试验失败或其他未能实现商业上可行的产品，因此，将来可能会确认进一步的减值损失。
(6) 其他长期负债
其他长期负债包括：
| 3月31日 |
| 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||||
（以千计） | ||||||
与知识产权与开发相关的递延所得税负债净额（注11） | $ | | $ | | ||
出售税收优惠的递延收入 |
| |
| | ||
递延收入（附注10） |
| |
| | ||
总计 |
| |
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减少当前部分 |
| ( |
| ( | ||
长期部分 | $ | | $ | | ||
2022年3月，该公司获得了新泽西州经济发展局的批准，并同意出售新泽西州的税收优惠
(7) 股东权益
2023年11月，公司向美国证券交易委员会提交了自动上架注册声明，要求注册出售上架注册声明中描述的证券类型的任意组合，包括其普通股。同样在 2023 年 11 月，该公司发行了
2024年2月26日，公司与坎托·菲茨杰拉德公司签订了受控股权发行销售协议（“ATM协议”）。（“Cantor”）允许公司通过担任代理人的Cantor不时发行和出售其普通股。同样在2024年2月26日，公司终止了2016年5月19日与Cantor签订的先前存在的受控股权发行销售协议。截至 2024 年 3 月 31 日，该公司注册了 $
2024 年 3 月，该公司发行了
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，股东权益的变化汇总如下：
9
目录
|
|
|
| 累积的 |
|
| |||||||||||
常见 | 常见 | 额外 | 其他 | 总计 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 付费 | 全面 | 累积的 | 股东 | ||||||||||||
| 股份 |
| 价值 |
| 资本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
（以千计，股票金额除外） | |||||||||||||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的合并余额 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 |
| |
|
| — |
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| | — |
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| — |
|
| | ||
在承销发行中发行的股票，净额 |
| |
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| |
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| — |
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| — |
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| |
基于股票的薪酬 |
| — |
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| — |
|
| |
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| — |
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| — |
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| |
有价证券的未实现亏损 |
| — |
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| — |
|
| — |
|
| ( |
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| — |
|
| ( |
净亏损 |
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| ( |
|
| ( |
截至2024年3月31日的合并余额 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | | $ | ( |
| $ | | |
|
|
|
| 累积的 |
|
| |||||||||||
常见 | 常见 | 额外 | 其他 | 总计 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 已付款 | 全面 | 累积的 | 股东 | ||||||||||||
股份 | 价值 | 资本 | 收入 | 赤字 | 公平 | ||||||||||||
（以千计，股票金额除外） | |||||||||||||||||
截至2022年12月31日的合并余额 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
根据股票期权和员工股票购买计划发行的股票 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
基于股票的薪酬 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
有价证券的未实现收益 |
| — |
| — |
| — |
| |
| — |
| | |||||
净亏损 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至 2023 年 3 月 31 日的合并余额 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
(8) 股票薪酬
截至2024年3月31日的三个月的股票期权活动摘要如下：
加权 | 加权 | ||||||
平均值 | 平均值 | ||||||
运动 | 剩余的 | ||||||
价格 | 合同的 | ||||||
| 股份 |
| 每股 |
| 期限（以年为单位） | ||
2023 年 12 月 31 日未偿还的期权 |
| | $ | | |||
已授予 |
| | $ | | |||
已锻炼 |
| ( | $ | | |||
已取消 |
| ( | $ | | |||
截至 2024 年 3 月 31 日的未偿还期权 |
| | $ | | |||
期权已归属，预计将于2024年3月31日归属 |
| | $ | | |||
期权可于 2024 年 3 月 31 日行使 |
| | $ | | |||
2021年计划下可供授予的股份 |
| | |||||
在截至2024年3月31日的三个月中，授予的股票期权的加权平均授予日公允价值为美元
截至2024年3月31日，已归属和预计归属的股票期权的总内在价值为美元
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的股票薪酬支出记录如下：
10
目录
截至3月31日的三个月 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
（以千计） | ||||||
研究和开发 | $ | | $ | | ||
一般和行政 |
| |
| | ||
股票薪酬支出总额 | $ | | $ | | ||
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中授予的员工、顾问和非雇员董事股票期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型进行估值的，其假设如下：
截至3月31日的三个月 | ||||
|
| 2024 |
| 2023 |
预期的股价波动 |
| |||
预期的期权期限 |
| |||
无风险利率 |
| |||
预期股息收益率 |
| |||
(9) 累计其他综合收益
截至2024年3月31日的三个月中，作为股东权益组成部分报告的累计其他综合收益的变化汇总如下：
未实现 | |||||||||
收益（亏损）于 | |||||||||
可销售 | 国外 | ||||||||
| 证券 |
| 货币物品 |
| 总计 | ||||
（以千计） | |||||||||
2023 年 12 月 31 日的余额 | $ | | $ | | $ | | |||
其他综合损失 |
| ( |
| |
| ( | |||
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 | $ | ( | $ | | $ | | |||
(10) 收入
合同和补助金收入
该公司已与洛克菲勒大学（“洛克菲勒”）签订协议，根据该协议，公司在时间和材料的基础上或按议定的固定价格提供制造和研发服务。公司认可了 $
合同资产和负债
在2024年3月31日和2023年12月31日，公司在所有合同下的对价权被视为无条件的，因此
(11) 所得税
公司评估了与其递延所得税净资产可变现性有关的正面和负面证据，并考虑了其亏损历史，最终得出结论，公司 “很可能” 不承认
11
目录
联邦、州和外国递延所得税资产的收益，因此，截至2024年3月31日和2023年12月31日，其递延所得税资产的全额估值补贴保持不变。
净递延所得税负债为美元
马萨诸塞州、新泽西州、纽约州和康涅狄格州是公司主要经营或已经运营并具有所得税关系的司法管辖区。目前，这些司法管辖区或任何其他司法管辖区均未对公司进行任何纳税年度的审查。
(12) 每股净亏损
普通股每股基本净亏损基于该期间已发行普通股的加权平均数，不包括已发行但尚未归属的限制性股票。摊薄后的每股普通股净亏损基于该期间已发行普通股的加权平均数，加上在摊薄效应期间已发行的额外加权平均潜在稀释普通股。在公司报告净亏损的时期，基本每股净亏损和摊薄后的每股净亏损之间没有区别，因为摊薄后的普通股没有发行，因为其影响是反稀释的。由于会产生反稀释效应，因此未计入普通股每股净亏损计算的潜在稀释性普通股如下：
截至3月31日的三个月 | ||||
| 2024 |
| 2023 | |
股票期权 |
| |
| |
限制性股票 |
| — |
| — |
| |
| | |
(13) 收购 Kolltan
2016年11月29日，公司收购了临床阶段生物制药公司Kolltan的所有股权和债务权益，以换取
2019年10月，公司收到了Kolltan前股东的受聘代表SRS的来信，信中通知该公司，该公司反对该公司将与 CDX-0158 相关的开发、监管批准和基于销售的Kolltan Milestones描述为已放弃，而是争辩说相关的里程碑款项应由Celldex支付给Kolltan股东。
2020年8月18日，Celldex向特拉华州财政法院对SRS（根据合并协议以其作为Kolltan前股东的代表行事）提起了经核实的申诉，要求对双方在与已终止的 CDX-0158 计划（“诉讼”）相关的合并协议下的某些或有里程碑付款的权利和义务给予宣告性救济。
2022年7月15日，公司与SRS签订了最终和解协议（“和解协议”），公司和SRS于2022年7月19日共同提交了与诉讼相关的解雇条款。
根据和解协议的条款，合并协议中规定的所有里程碑付款全部被以下款项所取代，每笔款项只能支付一次：
| (i) | 该公司支付了 $ |
| (ii) | 该公司支付了 $ |
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| (iii) | 公司应支付 $ |
上述付款义务完全取代了开发、监管批准和基于销售的里程碑形式的或有对价，最高为美元
根据和解协议，公司和SRS均广泛地相互释放了与合并协议有关或由合并协议引起的所有索赔，包括但不限于诉讼中提出或可能在诉讼中提出的所有索赔。
公司于2022年7月以现金支付了首期付款。2023年11月，该公司以现金方式 “成功完成” 了barzolvolimab的2期临床试验，从而实现了第二个里程碑。
根据ASC 450下的损失应急模型，与受诉讼约束的barzolvolimab计划相关的未来里程碑付款将在付款可能和合理估计时记录在案。与剩余尚存的公司产品相关的未来里程碑付款按公允价值计量（参见附注3）。当上述剩余款项到期时，应由公司自行选择以现金或股票（如合并协议所规定）或两者的组合方式支付。
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第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
根据1995年《私人证券诉讼改革法》发表的安全港声明：本10-Q表季度报告包含根据经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条，根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款做出的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括有关我们的信念、计划、目标、预期、预期、假设、估计、意图和未来业绩的陈述，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能超出我们的控制范围，并可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与此类前瞻性陈述所表达或暗示的未来业绩、业绩或成就存在重大差异。除历史事实陈述以外的所有陈述都是可能是前瞻性陈述的陈述。您可以通过我们使用诸如 “可能”、“将”、“可以”、“预测”、“假设”、“应该”、“表明”、“会”、“相信”、“考虑”、“期望”、“寻求”、“估计”、“继续”、“计划”、“指向”、“项目”、“预测”、“可以”、“打算” 等词语来识别这些前瞻性陈述 “目标”、“潜力” 和其他类似的未来词语和表达。
有许多重要因素可能导致实际结果与我们在任何前瞻性陈述中所表达的结果存在重大差异。这些因素包括但不限于：
| ● | 我们对仍处于开发阶段的候选产品的依赖； |
| ● | 我们成功完成研究和进一步开发的能力，包括临床前和临床研究； |
| ● | 我们预计的临床前开发、监管机构申报、临床试验和产品批准的开始和完成时间； |
| ● | 我们在适当情况下为候选药物谈判战略伙伴关系的能力； |
| ● | 我们有能力管理处于不同开发阶段的各种候选药物的多项临床试验； |
| ● | 正在进行的临床前和临床测试的成本、时间、范围和结果； |
| ● | 我们对产品和候选开发产品的属性的期望，包括药物特性、功效、安全性和给药方案； |
| ● | 我们的候选药物获得监管部门批准的成本、时机和不确定性； |
| ● | 我们的临床研究组织合作伙伴提供的临床管理服务的可用性、成本、交付和质量； |
| ● | 由我们自己的制造工厂生产或合同制造商、供应商和合作伙伴提供的临床和商业级材料的可用性、成本、交付和质量； |
| ● | 我们将候选药物商业化的能力以及这些候选药物市场的增长； |
| ● | 我们有能力在竞争对手之前开发和商业化产品，这些产品优于这些竞争对手开发的替代品； |
| ● | 我们发展技术能力的能力，包括确定新的和具有临床重要性的靶标，利用我们现有的技术平台开发新的候选药物，以及将现有靶向疗法的重点扩大到更广泛的市场； |
| ● | 根据我们收购Kolltan Pharmicals, Inc.（“Kolltan”）的合并协议以及我们与Kolltan的相关和解协议，支付监管部门批准里程碑的成本； |
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| ● | 我们有能力筹集足够的资金，以我们可接受的条件或完全可以接受的条件为我们的临床前和临床研究提供资金，并满足我们的长期流动性需求。如果我们无法筹集必要的资金来满足我们的长期流动性需求，我们可能不得不推迟或停止一项或多项计划的开发，停止或推迟正在进行或预期的临床试验，停止或推迟我们的商业制造工作，停止或推迟扩大候选药物新适应症的努力，比预期提前发放项目，以大幅折扣或其他不利条件（如果有的话）筹集资金，或全部出售或我们业务的一部分； |
| ● | 我们保护知识产权的能力和我们避免知识产权诉讼的能力，这些诉讼可能代价高昂并分散管理时间和注意力； |
| ● | 我们在不侵犯第三方知识产权的情况下开发和商业化产品的能力；以及 |
| ● | 本10-Q表季度报告中其他地方列出的风险因素，以及截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中 “业务”、“风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 标题下列出的因素. |
本警示通知明确限制了所有前瞻性陈述的全部内容。提醒您不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本报告发布之日或以引用方式纳入本报告的文件之日。无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，我们没有义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述，也明确表示没有义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述。我们真诚地表达了我们的期望、信念和预测，我们认为它们有合理的依据。但是，我们无法向您保证我们的期望、信念或预测将会实现、实现或实现。
概述
我们是一家生物制药公司，致力于探索肥大细胞生物学和开发治疗性抗体，这些抗体能够参与人体免疫系统和/或直接影响关键途径，从而改善严重炎症、过敏性、自身免疫和其他毁灭性疾病患者的生活。我们的候选药物包括单克隆抗体和双特异性抗体，旨在解决可用治疗不足的肥大细胞介导疾病。
我们将精力和资源集中在持续的研究和开发上
| ● | Barzolvolimab（也称为 CDX-0159），一种特异性结合 KIT 受体并有效抑制其活性的单克隆抗体，目前正在研究多种肥大细胞驱动的疾病，包括 |
| - | 慢性荨麻疹：我们目前计划在2024年夏季启动慢性自发性荨麻疹（CSU）的3期研究。2023年11月，我们宣布我们在科罗拉多州立大学的2期研究达到了主要疗效终点（与安慰剂相比，荨麻疹活动评分从基线到第12周的平均值具有统计学上的显著变化），并且耐受性良好。该研究仍在进行中，患者将继续接受巴佐沃利单抗为期52周的治疗；我们计划在2024年下半年报告52周的主要数据。一项针对慢性诱发性荨麻疹（CinDU）的2期研究最近完成了入组，我们预计将在2024年下半年报告该研究的数据； |
| - | Prurigo Nodularis (PN)：2024 年 4 月，我们启动了一项针对 PN 的 2 期研究；2023 年 11 月报告了 PN 1b 期研究的阳性数据； |
| - | 嗜酸性食管炎 (EoE)：一项针对 EoE 的 2 期研究于 2023 年 6 月启动，入组工作正在进行中。 |
| ● | 我们的下一代双特异性抗体平台可为炎性疾病和肿瘤学的更多候选药物提供产品线扩展。我们正在根据新科学及其兼容性来选择靶标，以用于双特异性抗体格式，与我们现有的抗体项目相容。开发的重点是控制炎症性疾病或肿瘤免疫的新兴重要途径。 |
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有关这些计划的更多详细信息，请参见 “临床开发计划” 部分。
我们的目标是建立一家完全整合的、处于商业阶段的生物制药公司，为医疗需求未得到满足的患者开发重要的疗法。我们认为，我们的项目资产为我们提供了战略选择，既可以保留创新疗法的全部经济权利，要么通过有利的商业伙伴关系寻求有利的经济条件。这种方法使我们能够最大限度地提高技术和产品组合的总体价值，同时最好地确保每种产品的快速开发。
执行我们的业务计划所需的支出受到许多不确定性的影响。临床试验的完成可能需要几年或更长时间，时间长短通常因候选药物的类型、复杂性、新颖性和预期用途而有很大差异。每种候选药物的临床开发都需要五年或更长时间，而且每种候选药物的总开发成本可能超过数亿美元，这种情况并不少见。我们估计，我们通常进行的此类临床试验通常在以下时间表内完成：
| 估计的 | |
| 完成 | |
临床阶段 |
| 时期 |
第 1 阶段 |
| 1-2 年 |
第 2 阶段 |
| 1-5 年 |
第 3 阶段 |
| 1-5 年 |
由于临床试验方案中出现的差异，临床试验的持续时间和成本在项目的整个生命周期中可能会有很大差异，其中包括以下内容：
| ● | 最终参与试验的患者人数； |
| ● | 从结果来看，患者随访的持续时间似乎合适； |
| ● | 试验中包括的临床场所的数量； |
| ● | 注册合适的患者受试者所需的时间长度；以及 |
| ● | 候选药物的疗效和安全性概况。 |
我们在众多临床前研究中测试潜在候选药物的安全性、毒理学和免疫原性。然后，我们可以对每种候选药物进行多项临床试验。当我们获得试验结果时，我们可能会选择停止或推迟某些候选药物的临床试验，以便将资源集中在更有前途的候选药物上。
我们业务战略的一个要素是发现、研究和开发广泛的候选药物组合。这旨在使我们能够分散与研发支出相关的风险。如果我们无法维持广泛的候选药物，我们对一种或几种候选药物成功的依赖就会增加。
在将候选药物作为治疗产品销售之前，需要获得监管部门的批准。为了进入后续临床试验阶段并最终获得监管部门的批准，监管机构必须得出结论，我们的临床数据表明我们的候选产品是安全有效的。从历史上看，临床前测试和早期临床试验（至第二阶段）的结果通常无法预测后期临床试验中获得的结果。许多新药和生物制剂在早期的临床试验中显示出令人鼓舞的结果，但随后未能建立足够的安全性和有效性数据以获得必要的监管批准。
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此外，我们的业务战略包括选择与第三方签订合作协议，以完成我们的候选药物的开发和商业化。如果第三方接管我们的一种候选药物的临床试验过程，预计的完成日期将在很大程度上由该第三方而不是我们控制。我们无法确定哪些专有产品（如果有）将全部或部分受未来合作安排的约束，以及此类安排将如何影响我们的发展计划或资本需求。我们的项目还可能受益于补贴、补助金、合同或政府或机构赞助的研究，这些研究可以降低我们的开发成本。
除其他外，由于上述不确定性，很难准确估计我们研发项目的期限和完成成本，也很难准确估计我们将在何时（如果有的话），以及我们将在多大程度上从产品的商业化和销售中获得现金流入。我们无法及时完成研发项目或未能在适当时签订合作协议，可能会大大增加我们的资本需求，并可能对我们的流动性产生不利影响。这些不确定性可能迫使我们不时寻求额外的外部融资来源，以继续我们的业务战略。我们无法筹集额外资金，或者无法按照我们合理可接受的条件筹集更多资金，将危及我们业务未来的成功。
在截至2023年12月31日的过去五年中，我们共产生了3.388亿美元的研发费用。下表显示了在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中，我们每项重大研究项目和其他已确定的研发活动的支出金额。下表中披露的金额反映了直接研发成本、与基础技术相关的许可费以及向每个项目分配的间接研发成本。
三个月 | 三个月 | |||||
已结束 | 已结束 | |||||
| 2024年3月31日 |
| 2023年3月31日 | |||
| （以千计） | |||||
Barzolvolimab/Anti-Kit 计划 | $ | 23,778 | $ | 17,683 | ||
CDX‑585 |
| 888 |
| 2,209 | ||
其他节目 |
| 6,995 |
| 6,906 | ||
研发费用总额 | $ | 31,661 | $ | 26,798 | ||
临床开发项目
Barzolvolimab（也称为 CDX-0159）
Barzolvolimab 是一种人源化单克隆抗体，可特异性结合受体酪氨酸激酶试剂盒并有效抑制其活性。KIT 在包括肥大细胞在内的多种细胞中表达，其配体 SCF 的激活可调节肥大细胞的生长、分化、存活、趋化性和脱粒。Barzolvolimab 旨在通过破坏 SCF 结合和 KIT 二聚化来阻断 KIT 激活。通过靶向试剂盒，barzolvolimab已被证明可以抑制肥大细胞活性并减少肥大细胞数量，我们认为这可以在肥大细胞相关疾病中提供潜在的临床益处。
Barzolvolimab最初是在慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性诱发性荨麻疹（CinDU）中研究的，在这些疾病中，肥大细胞脱颗粒在疾病的发作和进展中起着核心作用。我们目前正计划在科罗拉多州立大学进行第三阶段研究，预计将于2024年夏季启动。科罗拉多州立大学和CindU的1期研究已成功完成，2期研究正在进行中。2023 年 7 月，我们宣布正在进行的科罗拉多州立大学第二阶段研究的注册已经完成。2023年11月，我们报告称，在这项研究中，barzolvolimab达到了主要疗效终点，与安慰剂相比，从基线到第12周（每周荨麻疹活动分数）的平均值发生了统计学上的显著变化，并且耐受性良好。我们计划在2024年下半年报告这项研究的52周数据。2024年4月，我们宣布我们已经完成了CinDU第二阶段研究的入组，我们预计将在2024年下半年报告该研究的数据。
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根据荨麻疹中报告的积极结果，我们将barzolvolimab的开发扩展到其他适应症，据信肥大细胞在这些适应症中起着重要作用。我们正在进行一项针对嗜酸性食管炎（EoE）的2期研究，并在2023年底报告了PN的1b期研究的阳性数据后，于2024年4月启动了结节性瘙痒症（PN）的2期研究。我们已选择特应性皮炎作为barzolvolimab研究的下一个适应症，目前正计划针对该适应症设计一项2期研究，包括先前接受过生物制剂治疗的患者。我们将继续评估barzolvolimab在肥大细胞起重要作用的其他疾病中的潜在机会，例如皮肤病、呼吸道疾病、过敏性疾病、胃肠道疾病和眼科疾病。
慢性自发性荨麻疹 (CSU)
科罗拉多州立大学表现为荨麻疹发痒、血管性水肿或两者兼而有之，持续至少六周，没有特定的触发因素；多次发作可能会持续数年甚至数十年。它是美国最常见的皮肤病之一，患病率为总人口的0.5-1.0％，约为100万至300万名患者（Weller等人，2010年）。Hautarzt. 61 (8)，Bartlett 等人。2018。Dermnet.org）。大约 50% 的科罗拉多州立大学患者使用抗组胺药实现症状控制。奥马珠单抗是一种IgE抑制剂，可缓解大约一半的剩余抗组胺耐药患者。因此，需要额外的疗法。
我们已经在科罗拉多州立大学完成了barzolvolimab的1b期随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究。该研究旨在评估在接受抗组胺治疗但仍有症状的科罗拉多州立大学患者中多次递增剂量的barzolvolimab的安全性。次要目标和探索性目标包括药代动力学和药效学评估、临床活性结果和生活质量评估。Barzolvolimab作为H1抗组胺药的附加治疗进行静脉注射，单独使用或与H2-抗组胺药和/或白三烯受体激动剂联合使用。45名对抗组胺药难治的中度至重度CSU患者入组并接受了治疗 [35 barzolvolimab（在 0.5 mg/kg 中为 n=9；在 1.5 mg/kg 中为 n=8；在 3.0 mg/kg 中为 n=9；在 4.5 mg/kg 中为 n=9）和 10 个安慰剂].
在饱和剂量（1.5 mg/kg及以上）下，barzolvolimab对抗组胺药的中度至重度 CSU 耐药患者产生快速、明显和持久的反应。1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg的剂量组显示出类似的明显改善的荨麻疹症状，包括反应迅速发作（最早在第一次给药后1周），以及疾病控制时间延长，持续时间长达24周。之前接受过奥马珠单抗治疗的患者的症状改善也与所有患者类似。
| ● | 在1.5 mg/kg剂量组（n=8）中，第12周的每周荨麻疹活动分数（UAS7）较基线的平均下降幅度为67％，在3.0 mg/kg剂量组（n=9）中为67％，在4.5 mg/kg剂量组（n=9）中为82％。在第24周，UAS7在1.5毫克/千克剂量组（n=7）中比基线的平均下降幅度为80％，在3.0 mg/kg剂量组（n=6）中为70％，在4.5 mg/kg剂量组（n=7）中为77％。 |
| ● | 第12周的完全反应（UAS7=0）在1.5 mg/kg剂量组中为57％，在3.0 mg/kg剂量组中为44％，在4.5 mg/kg剂量组中为67％。在第24周的完全反应（UAS7=0）在1.5 mg/kg剂量组中为57％，在3.0 mg/kg剂量组中为67％，在4.5 mg/kg剂量组中为43％。 |
| ● | 在第12周控制良好的疾病（UCT≥ 12）在1.5 mg/kg剂量组中为75％，在3.0 mg/kg剂量组中为63％，在4.5 mg/kg剂量组中为89％。在第24周控制良好的疾病（UCT≥ 12）在1.5 mg/kg剂量组中为75％，在3.0 mg/kg剂量组中为67％，在4.5 mg/kg剂量组中为67％。 |
| ● | 在治疗后的随访中，71％（14名患者中有10名）接受过剂量大于或等于1.5 mg/kg的治疗并在第12周出现完全缓解（UAS7=0）的患者在第24周保持无荨麻疹状态（患者在第8周接受了最后一剂巴佐沃利单抗）。 |
| ● | 通过每周血管性水肿活动评分（AAS7）测量，所有剂量水平均实现了血管性水肿症状的深刻而持久的改善，在1.5 mg/kg和更高的剂量水平下观察到持续活性。 |
| ● | 根据皮肤科生活质量指数（DLQI）的评估，患者还报告了生活质量的改善，该指数调查了患者对症状和感受、日常活动、休闲、工作和学校表现、人际关系和治疗的看法。 |
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| ● | 胰蛋白酶抑制表明肥大细胞消耗，同时症状有所改善，表明肥大细胞消耗对科罗拉多州立大学疾病活动的影响。 |
| ● | Barzolvolimab 耐受性良好。大多数不良反应的严重程度为轻度或中度，并在研究期间消退。最常见的治疗紧急不良事件是头发颜色变化、COVID-19、头痛、中性粒细胞减少和尿路感染（UTI）。据报道，尿路感染和 COVID-19 与治疗无关。与先前研究的观察结果一致，血液学参数通常是短暂的、无症状的和轻微的变化。多剂量给药未观察到进一步减少的模式。 |
这项研究的数据是在多个医学会议上报告的，包括2023年2月的美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAI）年会、2023年6月的欧洲过敏与临床免疫学会（EAACI）年会和2023年10月的欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会。
2022年6月，我们启动了一项针对尽管接受抗组胺治疗但仍有症状的科罗拉多州立大学患者的2期研究给药；2023年7月，我们宣布入组已完成。该研究正在9个国家的约75个地点进行。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的平行组2期研究，评估了巴佐沃利单抗多剂量方案的疗效和安全性，以确定最佳给药策略。208名患者被随机分配按照 1:1:1 的比例进行巴佐沃利单抗皮下注射，每4周注射75毫克，每4周150毫克，每8周或安慰剂300毫克在为期 16 周的安慰剂对照治疗阶段。16周后，患者进入为期36周的有效治疗期，在此期间，接受安慰剂或75mg剂量的患者被随机分配为每4周接受150mg的barzolvolimab或每8周接受300mg的治疗；已经被随机分配到150mg和300mg治疗组的患者与安慰剂对照治疗期间的患者保持相同的治疗方案。52周后，患者再进入24周的随访期。该研究的主要终点是UAS7中基线至第12周的平均变化（每周荨麻疹活动分数）。次要终点包括安全性和其他临床活动评估，包括ISS7（每周瘙痒严重程度分数）、HSS7（每周蜂巢严重程度分数）和AAS7（每周血管性水肿活动分数）。
这项研究的主要数据于2023年11月公布，为期12周的治疗结果已在2024年2月的美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。研究中随机抽取的208名患者的数据显示，barzolvolimab达到了主要疗效终点，在所有剂量水平下，与安慰剂相比，UAS7从基线到第12周的平均值都有统计学上的显著变化。该研究的次要和探索性终点也在第12周达到，这有力地支持了主要终点结果，包括ISS7和HSS7的变化以及响应者分析。重要的是，barzolvolimab在抗组胺药难治的中度至重度CSU患者（包括之前接受过奥马珠单抗治疗的患者）中表现出快速、持久且具有临床意义的反应。不同治疗组的人口结构和基线疾病特征均衡良好。研究的大多数患者都患有严重疾病（UAS7≥28）。
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第 12 周临床活动评估摘要 | ||||
300 毫克 Q8W (n=51) | 150 毫克 Q4W | Q4W 75 毫克 | 安慰剂 | |
UAS7 变更 | ||||
基线 UAS7（平均值） | 31.33 | 30.75 | 30.30 | 30.09 |
LS 第 12 周的平均变化 | -23.87 | -23.02 | -17.06 | -10.47 |
LS 与安慰剂的平均差值（置信区间，p 值） | -13.41（CI：-17.47，-9.34）p | -12.55（CI：-16.56，-8.55）p | -6.60（置信区间：-10.71，-2.49）p=0.0017 | |
HSS7 变更 | ||||
基线 HSS7（平均值） | 14.92 | 15.05 | 14.86 | 14.47 |
LS 第 12 周的平均变化 | -12.19 | -11.19 | -8.25 | -4.95 |
LS 与安慰剂的平均差值（置信区间，p 值） | -7.24（CI：-9.36，-5.12） | -6.24（CI：-8.33，-4.16）， | -3.31（CI：-5.40，-1.22）， | |
ISS7 变更 | ||||
基线 ISS7（平均值） | 16.42 | 15.70 | 15.44 | 15.61 |
LS 第 12 周的平均变化 | -11.79 | -11.68 | -8.62 | -5.47 |
LS 与安慰剂的平均差值（置信区间，p 值） | -6.32 (CI: -8.50, -4.13)， | -6.21（CI：-8.38，-4.04）， | -3.16（CI：-5.41，-0.91）， | |
受访者分析/临床反应 | ||||
UAS7=0（完全控制） | 37.5% | 51.1% | 22.9% | 6.4% |
UAS7≤6（控制良好） | 62.5% | 59.6% | 41.7% | 12.8% |
使用ANCOVA模型和多重插补对UAS7、HSS7和ISS7数据进行了分析。
在第12周，无论奥马珠单抗的状态如何，Barzolvolimab的UAS7表现出强劲的改善。大约20％（n=41）的入组患者先前接受了奥马珠单抗的治疗，其中一半以上的患者患有奥马珠单抗难治性疾病。根据barzolvolimab的作用机制，这些患者在各自给药组中获得的临床益处与接受治疗的总人群相似。
巴佐沃利单抗耐受性良好，安全性良好。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度；在12周内，接受barzolvolimab治疗的患者中最常见的治疗紧急不良事件是荨麻疹/CSU（10％）、头发颜色变化（9％）和中性粒细胞减少/ANC降低（8％）。接受barzolvolimab治疗的患者与安慰剂之间的感染率相似，中性粒细胞减少与感染无关。
研究患者将继续接受巴佐沃利单抗治疗52周，我们计划在2024年下半年报告为期52周的数据。我们认为，这些结果有力地支持了科罗拉多州立大学barzolvolimab的进一步开发，目前正在计划对barzolvolimab进行两项三期研究，我们计划于2024年夏季启动。
慢性诱发性荨麻疹（cinDU）
cindus 是荨麻疹的形式，其原因或触发因素与之相关，通常会导致荨麻疹或荨麻疹。据估计，CindU的患病率占总人口的0.5％，据报道，在多达36％的科罗拉多州立大学患者中，CindU的患病率重叠（Weller等人，2010年）。Hautarzt. 61 (8)，Bartlett 等人。2018。Dermnet.org）。除抗组胺药外，目前尚无经批准的慢性诱发性荨麻疹疗法，患者会尝试通过避免诱发因素来控制与疾病相关的症状。我们目前正在进行的 2 期研究中探索感冒诱发的荨麻疹和皮肤造影（划痕诱发的）荨麻疹。
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我们完成了在德国进行的针对CindU抗组胺药难治患者的1b期开放标签临床试验。该研究旨在评估单次静脉注射（3 mg/kg）的巴佐沃利单抗对感冒性荨麻疹（ColDU）或有症状的皮肤造影（SD）患者的安全性。该研究扩大到包括胆碱能性荨麻疹（“ChoLU”）患者的队列（单剂量，3 mg/kg）和低剂量（单剂量，1.5 mg/kg）ColdU的队列。患者的症状是通过类似于现实生活中的触发情况的刺激测试诱发的。次要目标和探索性目标包括药代动力学和药效学评估，包括基线激发阈值的变化、胰蛋白酶和干细胞因子水平的测量、临床活动结果、生活质量评估以及通过皮肤活检测量组织肥大细胞。
通常，接受研究的患者在基线时疾病活性很高，控制不力，生活质量明显受损。在ColdU和SD队列中，以3 mg/kg的剂量计，报告了21名患者的安全结果，并报告了接受全剂量barzolvolimab治疗的20名患者的活动结果。在ColDU队列中，为1.5 mg/kg，报告了10名患者的安全性结果，并报告了接受全剂量巴佐沃利单抗的9名患者的活动结果。在胆碱能队列中，以3 mg/kg计，报告了21名患者的安全性结果，并报告了接受全剂量巴佐沃利单抗的20名患者的活动结果。
根据刺激测试的评估，在患者中观察到快速（最早可达1周）和持久的反应。
| ● | 在接受单剂量3 mg/kg（n=10/10 colDU；n=9/10 SD）治疗的ColdU和SD患者中，有95％（n=19/20）取得了完全的缓解，其中包括3名对先前奥马珠单抗治疗反应不足的患者。在12周观察期内，ColDU患者的完全缓解的中位持续时间（范围）为77天以上（29—86；n=10），SD患者的完全缓解中位数（范围）为57天以上（16—70；n=9）。80% 的患者（n=16/20）在治疗后的第4周内达到了≥12（控制良好）的UCT分数。到第8周，所有患者（100％；n=20/20）的荨麻疹得到了很好的控制，80％（n=16/20）的患者在给药后第12周持续了荨麻疹。在第4、8和12周，荨麻疹的完全控制（UCT=16）分别达到了35％（n = 7/20）、65％（n = 13/20）和40％（n = 8/20）。 |
| ● | 100% 接受单剂量1.5 mg/kg治疗的ColdU患者（9例中的9例）取得了完全的缓解，其中包括4名奥马珠单抗难治性疾病的患者。在12周的观察期内，完全缓解的平均持续时间为51天以上（7周以上）。巴佐沃利单抗给药后，所有患者均出现了良好的控制疾病（UCT>12），9例患者中有7例实现完全控制（UCT=16）。 |
| ● | 在 56% 的胆碱能性荨麻疹患者中，以3 mg/kg的单剂量治疗（n=9例中的5例）获得了完全的缓解。大多数反应持续到第12周。分别有63％（5/8）的患者在第8周报告了控制良好的疾病（UCT≥12），在第12周报告了50％（4/8）的患者。 |
| ● | 根据皮肤科生活质量指数（DLQI）的评估，患者还报告了生活质量的改善，该指数调查了患者对症状和感受、日常活动、休闲、工作和学校表现、人际关系和治疗的看法。 |
| ● | 单剂量的barzolvolimab导致胰蛋白酶和皮肤肥大细胞明显降低。动力学与激发测试和临床活性的改善相关，这与肥大细胞在ColdU和SD发病机制中的核心作用一致。这证实了血清胰蛋白酶水平是一种强大的药效学生物标志物，可用于评估诱发性荨麻疹以及可能涉及肥大细胞驱动的其他疾病的肥大细胞负担和临床活性。 |
| ● | Barzolvolimab在所有队列中都具有良好的耐受性。在3 mg/kg ColdU和SD队列中，大多数不良事件是轻微的，最常见的（≥3名患者）是头发颜色变化（76％；n=16/21）、输液反应（43％；n=9/21）、味觉变化（38％；n=8/21）、鼻咽炎（24％；n=5/21），不适（24％；n=5/21），和头痛（19％；n=4/21）。头发颜色变化（通常是头发颜色变亮的小区域）和味觉障碍（通常是品尝盐或鲜味能力的部分变化）与抑制其他细胞类型的 KIT 信号传导一致，随着时间的推移，随访期间会完全消失。一名有晕厥史的患者在输液期间失去知觉。患者很快康复。重要的是，在该患者中未观察到通过血清胰蛋白酶监测测得的肥大细胞激活的证据。在1.5 mg/kg ColdU队列和3.0 mg/kg胆碱能队列中，患者对巴佐沃利单抗的耐受性普遍良好，其安全性与先前报告的类似。在1b期诱发性荨麻疹研究中，平均血液学参数通常保持在正常范围内，这是一项重要发现 |
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| 试剂盒抑制剂。一些患者的血红蛋白和白细胞参数出现轻度、短暂和无症状的下降。 |
| ● | 长期随访数据是从感冒性荨麻疹和有症状皮肤造影的3.0 mg/kg队列中收集的。14名患者同意了可选评估（6名感冒，8名有症状的皮肤造影）；根据第12周的激发性测试的评估，14名患者中有10名仍完全控制了自己的疾病。数据是在第12周至第36周之后的一个或多个时间点收集的。大多数患者在12至36周内出现症状恢复和/或荨麻疹控制失控。值得注意的是，两名患者在给药36周时仍呈挑衅阴性，四名患者在给药36周后疾病得到良好控制（UCT≥12）。血清胰蛋白酶表现出与临床症状相似的恢复速度，而皮肤肥大细胞的恢复速度较慢。按SCF水平估计，组织试剂盒信号传导在给药后迅速受到抑制，并在给药约18周后完全重新激活。在随访期间，胰蛋白酶水平恢复到预处理水平，同时肥大细胞继续恢复。研究期间发现的药物相关不良事件均已解决。 |
这项研究的数据已在《过敏》（2022年11月）和多个医学会议上进行了报道，包括12月的GA²LEN全球荨麻疹论坛（GUF）和2022年6月的欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）年会。
2022年7月，我们宣布，在一项针对尽管接受抗组胺治疗但仍有症状的CindU患者的2期研究中，第一位患者已给药；2024年4月，我们宣布入组已完成。该研究正在大约12个国家的约85个地点进行。这项随机、双盲、安慰剂对照的平行组2期研究正在评估barzolvolimab多剂量方案对cindU患者的疗效和安全性，以确定最佳给药策略。2组196名患者（按cinDu亚型区分），包括97名冷荨麻疹患者和99名有症状的皮肤造影患者，按照 1:1:1 的比例随机分配接受亚型每4周皮肤注射150毫克的巴佐沃利单抗，每8周注射300毫克，或者在20周的治疗阶段进行安慰剂。然后，患者再进入24周的随访阶段。此外，该研究还包括让在治疗阶段后出现症状的患者，包括服用安慰剂的患者，可以选择参加开放标签延期，所有患者每8周接受300毫克的barzolvolimab。该研究的主要终点是第12周（使用TempTest（R）和FricTest（R））刺激试验阴性的患者百分比。次要终点包括安全性和其他临床活动评估，包括CTT（临界温度阈值）、CFT（临界摩擦阈值）和WI-NRS（最差瘙痒数字评级量表）。这项研究的数据预计将在2024年下半年公布。
结节性瘙痒 (PN)
我们已将巴佐沃利单抗的临床开发扩展到结节性瘙痒（PN）。PN 是一种慢性皮肤病，其特征是皮肤上出现坚硬、剧烈发痒（瘙痒）的结节。肥大细胞通过与感觉神经元和其他免疫细胞的相互作用在放大慢性瘙痒和神经炎症方面发挥重要作用，这两者都是PN的标志。目前只有一种经美国食品药品管理局批准的PN疗法，这是一个需求尚未得到满足的领域。业内消息人士估计，美国大约有15.4万名PN患者在过去12个月内接受了治疗，其中约有75,000人符合生物学资格。
我们已经完成了一项针对PN的1b期多中心、随机、双盲、安慰剂对照的静脉注射研究。该研究的数据，包括24周的随访，已在2023年11月举行的第十二届世界瘙痒大会（WCI）上公布。24名中度至重度PN的成年人（可评估：n=23 安全性；n=22 疗效）被随机分为三个组别：（1）barzolvolimab 3.0 mg/kg（n = 9）、barzolvolimab 1.5 mg/kg（n=7）和安慰剂 (n=8)。该研究的主要终点是安全性；关键次要终点包括与最差瘙痒数字评级量表（WI-NRS）和研究者全球评估（IGA）基线相比的变化。临床活动评估的主要时间为8周；对患者进行安全性和有效性终点随访至24周。研究患者通常患有中度至重度疾病，WI-NRS所有组的平均基准分数为8.6，IGA的平均基线分数为3.3。
3.0 mg/kg 的单次静脉注射剂量 barzolvolimab 可快速持久地减少中度至重度 PN 患者的瘙痒和皮肤病变愈合，并且巴佐沃利单抗的耐受性总体良好。
| ● | 在第8周，单剂量3.0或1.5 mg/kg barzolvolimab组的WI-NRS下降≥4个百分点的患者比例分别为57％和43％，安慰剂组的患者比例为25％；这种反应水平通常持续到 |
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| 第 16 周。在3.0 mg/kg组中，WI-NRS的降低率早在第一周就下降了≥4个百分点，在第六周达到71％的患者的最高水平，这与1.5 mg/kg的barzolvolimab和安慰剂组不同。 |
WI-NRS 降低 ≥4 分的受试者百分比 | |||||||||||||||||
剂量 |
| 第 1 周 |
| 第 2 周 |
| 第 3 周 |
| 第 4 周 |
| 第 5 周 |
| 第 6 周 |
| 第 7 周 |
| 第 8 周 | |
1.5 毫克/千克 | 0 | 14 | 29 | 14 | 29 | 29 | 29 | 43 | |||||||||
3.0 毫克/千克 | 14 | 29 | 29 | 29 | 57 | 71 | 57 | 57 | |||||||||
安慰剂 | 0 | 0 | 13 | 13 | 25 | 38 | 38 | 25 | |||||||||
| ● | 根据IGA的数据，在第8周，29％的患者在单剂量barzolvolimab 3.0 mg/kg后获得了透明或几乎透明的皮肤。这种效果早在第二周（第一次就诊）就出现了，一直持续到第12/16周。根据IGA的数据，截至第8周，在1.5 mg/kg的barzolvolimab或安慰剂下治疗的患者没有获得透明或几乎透明的皮肤。在第8周至第24周的时间点，在1.5 mg/kg组中又有2名患者在3.0 mg/kg组中另外2名患者以及服用安慰剂的1名患者的IGA 0/1。 |
IGA 0/1 的受试者百分比 | |||||||||
剂量 |
| 基线 |
| 第 2 周 |
| 第 4 周 |
| 第 8 周 | |
1.5 毫克/千克 | 0 | 0 | 0 | 0 | |||||
3.0 毫克/千克 | 0 | 14 | 14 | 29 | |||||
安慰剂 | 0 | 0 | 0 | 0 | |||||
| ● | 临床活性与血清胰蛋白酶的显著降低有关。在3.0 mg/kg剂量下，胰蛋白酶被严重降低到或低于定量水平，并且这种还原水平至少维持了8周。在 1.5 mg/kg 组中观察到胰蛋白酶降低，但程度较小。 |
| ● | 不良事件的强度通常为轻度至中度，被认为与治疗无关。在3.0 mg/kg剂量组的最初8周观察期内，一名患有多种合并症的复杂患者发生了过敏反应；该事件完全消退，没有后遗症。通常，在24周随访期内出现的不良反应与PN人群中常见的合并症一致。 |
2024 年 4 月，我们启动了 PN 的 2 期皮下研究。这项随机、双盲、安慰剂对照的平行小组研究正在评估大约120名对处方外用药物反应不足、或医学上不建议外用药物（例如安全问题）的中度至重度 PN 患者中与安慰剂相比的 2 剂量水平的巴佐沃利单抗的疗效和安全性。患者按照 1:1:1 的比例随机分配在初始负荷剂量为450 mg Q4W后接受150 mg Q4W的barzolvolimab注射，在初始负荷剂量为450mg后接受300mg Q4W的注射，或者在24周的治疗阶段接受安慰剂。然后，参与者进入没有研究治疗的随访阶段，持续16周至第40周。这项研究的主要目的是评估与安慰剂相比，barzolvolimab对瘙痒反应的临床影响，根据数字评级量表（WI-NRS），最差瘙痒强度改善≥4个百分点的参与者的比例来衡量。次要目标包括但不限于从基线开始对比不同时间点的瘙痒反应的额外衡量标准、由研究者全球评估（IGA）测得的皮肤病变评估、生活质量结果和安全性。该研究将包括美国在内的全球约50个临床试验中心。
嗜酸性食管炎 (EoE)
2023 年 7 月，我们宣布，在嗜酸性食管炎 (EoE) 的 2 期研究中，第一位患者已服药。EoE 是最常见的嗜酸性胃肠道疾病类型，是一种以嗜酸性粒细胞浸润为特征的食道慢性炎性疾病。这种慢性炎症可能导致吞咽困难、胸痛、呕吐和食道食物堵塞，这是一种医疗紧急情况。多项研究表明，肥大细胞可能是该疾病的重要驱动因素，表明在EoE活检中，肥大细胞的数量和激活状态会大大增加，肥大细胞的特征与炎症、纤维化、疼痛和疾病严重程度的标志物相关。目前，只有一种经美国食品药品管理局批准的EoE疗法，这是一个有大量未满足需求的领域。业内消息人士估计，美国约有16万名EoE患者在过去12个月内接受了治疗，其中约有48,000人符合生物学资格。鉴于缺乏有效的EoE疗法以及barzolvolimab作为肥大细胞消耗剂的潜力，我们认为EoE是未来研究的重要指标。
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这项随机、双盲、安慰剂对照的平行组2期研究正在评估皮下barzolvolimab对活性EoE患者的疗效和安全性。为了优化这种难以治疗的适应症的潜在疗效信号，我们最近修改了方案，每4周而不是8周给药300 mg。总共将招收大约75名患者。在修订后的方案中，将按照 1:1 的比例随机分配患者每4周接受一次300 mg的barzolvolimab皮下注射，或者在为期16周的安慰剂对照治疗阶段接受安慰剂。然后，患者进入为期12周的积极治疗阶段，所有患者将每4周接受300毫克的barzolvolimab。然后，患者再进入16周的随访阶段。根据食管上皮内肥大细胞数量峰值的评估，该研究的主要终点是减少肥大细胞的食道上皮内浸润。次要终点包括减轻吞咽困难症状和嗜酸性粒细胞食道上皮内浸润和安全性。该研究包括来自包括美国在内的8个国家的约60个临床试验中心。注册正在进行中。
Barzolvolimab 的其他开发活动
2023年，我们完成了向首席营销官移交当前的barzolvolimab制造工艺，并成功扩大了药物制造流程，生产了更大批量的cGMP，以支持后期试验并为潜在的商业化做准备。为支持 3 期试验，制成 1 mL 预充注射器的药品生产已经完成。我们正在扩大我们的药品生产规模。我们认为，可以扩大barzolvolimab的规模，以允许商业批量生产药品。
2022年2月，我们在完成针对非人类灵长类动物的为期六个月的慢性毒理学研究的生命中剂量部分后报告了中期数据。给药完成后唯一的临床不利发现是对精子发生的深远影响，这是一种预期的、众所周知的KIT抑制作用。作为毒理学研究的标准部分，在恢复期内继续观察每组中的一些动物，以了解任何不良发现的可逆性。由于给药结束时巴佐沃利单抗的浓度非常高，恢复期约为一年。正如我们所预料的那样，与先前关于KIT阻断抗体的发现一致，我们高兴地在2022年12月报告，根据精子数量和活力的测量，在此恢复期间，所有雄性动物的精子发生完全恢复。最终的组织学分析和研究报告于2023年初完成，与先前报告的结果一致。这些发现令我们感到鼓舞，并相信这些数据有力地支持了barzolvolimab的持续开发。
双特异性平台
我们的下一代双特异性抗体平台正在支持扩大我们的产品线，为炎症性疾病和肿瘤学的更多候选药物提供支持。我们正在根据新科学及其兼容性来选择靶标，以用于双特异性抗体形式，与我们现有的抗体项目相容。开发的重点是控制炎症性疾病或肿瘤免疫的新兴重要途径。
CDX-585
CDX-585 结合了我们专有的高活性 PD-1 阻断和抗 ILT4 阻断，分别克服 T 细胞和骨髓细胞中的免疫抑制信号。ILT4正在成为骨髓细胞的重要免疫检查点，被认为有助于增强对PD-1阻断的耐药性。已知PD-1和ILT4与其配体的相互作用会传递免疫抑制信号，从而减弱抗肿瘤免疫反应。CDX-585 背后的概念是同时抑制 T 细胞和骨髓抑制信号，以增强两种细胞类型的抗肿瘤活性，并有可能克服 PD-1 耐药性。在临床前研究中，与批准的 PD-1 抗体 nivolumab 相比，CDX-585 被证明是一种有效的 PD-1 信号传导抑制剂。此外，CDX-585 激活并促进了人巨噬细胞和树突状细胞培养物中的强烈炎症表型。CDX-585 的这些活性共同增强了混合淋巴细胞反应测定中的反应，高于对亲本单抗或 PD-1 和 ILT4 单克抗体组合所观察到的反应。这个 在活体中黑色素瘤人源化小鼠模型也证明了 CDX-585 的功效。CDX-585 已成功完成药品生产和临床试验支持研究，以支持临床开发。CDX-585 最初将开发用于实体瘤的治疗，可以是单一疗法，也可以与其他肿瘤治疗联合使用。
2023 年 5 月下旬，我们宣布，在 CDX-585 的 1 期研究中，第一位患者已服药。这项针对 CDX-585 的开放标签、多中心、静脉注射研究正在对在标准护理治疗期间或之后进展的晚期或转移性实体瘤患者进行评估。该研究的剂量递增阶段（n=~30 名患者）旨在确定最大耐受剂量（MTD），并选择 CDX-585 剂量以供未来在肿瘤特异性扩张队列中进行评估。在第一个
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阶段，增加剂量的 CDX-585 将每 2 周静脉注射（0.03 mg/kg 至 10.0 mg/kg），直至确诊疾病进展、不耐受，或最长 2 年。在第二阶段，潜在的扩展队列将评估 CDX-585 在特定肿瘤类型中的选定剂量水平的安全性、耐受性和生物学效应，包括抗肿瘤活性。注册正在进行中。
关键会计政策和估计
有关新通过和近期会计公告的信息，请参阅本10-Q表季度报告中其他地方包含的未经审计的简明合并财务报表附注2。另请参阅截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的财务报表附注2，以讨论我们的关键会计政策和估算。这些重要的会计政策或估计没有实质性变化。我们认为，我们最重要的会计政策包括或有对价、收入确认、无形和长期资产、研发费用和股票薪酬支出的会计。
操作结果
截至2024年3月31日的三个月，与截至2023年3月31日的三个月相比
三个月已结束 | 增加/ | 增加/ |
| |||||||||
3月31日 | （减少） | （减少） |
| |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千计） | |||||||||||
收入： | ||||||||||||
产品开发和许可协议 | $ | 2 |
| $ | — | $ | 2 | 不适用 | ||||
合同和补助金 |
| 154 |
|
| 967 |
| (813) | (84) | % | |||
总收入 | $ | 156 |
| $ | 967 | $ | (811) | (84) | % | |||
运营费用： |
|
|
|
|
| |||||||
研究和开发 |
| 31,661 |
|
| 26,798 |
| 4,863 | 18 | % | |||
一般和行政 |
| 9,103 |
|
| 6,640 |
| 2,463 | 37 | % | |||
运营费用总额 |
| 40,764 |
|
| 33,438 |
| 7,326 | 22 | % | |||
营业亏损 |
| (40,608) |
| (32,471) |
| 8,137 | 25 | % | ||||
投资和其他收入，净额 |
| 7,800 |
|
| 3,110 |
| 4,690 | 151 | % | |||
净亏损 | $ | (32,808) | $ | (29,361) | $ | 3,447 | 12 | % | ||||
净亏损
与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月净亏损增加了340万美元，这主要是由于研发以及一般和管理费用的增加，但部分被投资和其他收入的净增长所抵消。
收入
截至2024年3月31日的三个月，产品开发和许可协议的收入与截至2023年3月31日的三个月相对一致。与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月，合同和补助金收入减少了80万美元，这主要是由于我们与洛克菲勒大学签订的合同制造和研发协议的收入减少。我们预计，未来十二个月收入将增加，这主要是由于根据我们与洛克菲勒大学签订的合同制造和研发协议预计将提供的服务增加。
研发费用
研发费用主要包括（i）人员费用，（ii）与我们的技术开发相关的实验室供应费用，（iii）设施费用以及（iv）与我们的候选药物相关的产品开发费用，如下所示：
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三个月已结束 | 增加/ |
| ||||||||||
3月31日 | （减少） |
| ||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千计） | |||||||||||
人事 | $ | 11,440 | $ | 9,024 | $ | 2,416 | 27 | % | ||||
实验室用品 |
| 1,308 |
| 1,408 |
| (100) | (7) | % | ||||
设施 |
| 1,286 |
| 1,209 |
| 77 | 6 | % | ||||
产品开发 |
| 15,525 |
| 13,295 |
| 2,230 | 17 | % | ||||
人事支出主要包括工资、福利、股票薪酬和工资税。与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月中，人事支出增加了240万美元，这主要是由于股票薪酬支出增加和员工人数增加。我们预计，由于增加员工以支持barzolvolimab的扩大开发，未来十二个月的人员支出将增加。
实验室用品费用包括实验室材料和用品、服务以及在开发我们的技术时产生的其他相关费用。截至2024年3月31日的三个月，实验室供应费用与截至2023年3月31日的三个月相对一致。我们预计，在未来十二个月中，实验室用品支出将保持相对稳定，尽管季度可能会出现波动。
设施费用包括折旧、摊销、水电费、租金、维护和其他相关费用。截至2024年3月31日的三个月的设施支出与截至2023年3月31日的三个月相对一致。我们预计，在未来十二个月中，设施支出将保持相对稳定，尽管季度可能会出现波动。
产品开发费用包括临床研究人员场地费、外部试验监测成本、数据积累成本、合同研究和外部临床药物产品制造。与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月，产品开发费用增加了220万美元，这主要是由于巴佐沃利单抗临床试验支出的增加，但巴佐沃利单抗合同制造费用的减少部分抵消了这一增加。我们预计，由于barzolvolimab的开发范围扩大，未来十二个月的产品开发费用将增加，尽管每个季度可能会出现波动。
一般和管理费用
与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月中，一般和管理费用增加了250万美元，这主要是由于股票薪酬和巴佐沃利单抗商业规划费用增加。我们预计，由于barzolvolimab的开发范围扩大和商业规划工作的增加，未来十二个月的一般和管理费用将增加，尽管每个季度可能会出现波动。
投资和其他收入，净额
与截至2023年3月31日的三个月相比，截至2024年3月31日的三个月净投资和其他收入增加了470万美元，这主要是由于我们2023年11月和2024年3月承销的公开募股导致现金水平增加。我们预计，在未来十二个月中，投资和其他收入将保持相对稳定，尽管季度可能会出现波动。
流动性和资本资源
我们的现金等价物是高度流动的投资，在购买之日到期日为三个月或更短，主要包括对商业银行和金融机构的货币市场共同基金的投资。我们在金融机构保持的现金余额超过保险限额。我们预计此类现金余额不会有任何损失。我们将多余的现金余额投资于有价证券，包括市政债券证券、美国政府机构证券和符合我们投资政策中规定的高信贷质量标准的高等级公司债券。我们的投资政策旨在管理这些资产，以实现我们保留本金和保持充足流动性的目标。
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我们的现金流用于运营主要包括员工的工资和工资；我们的办公室、实验室和制造工厂的设施和设施相关成本；与临床前研究、临床研究、合同制造、实验室用品和服务相关的费用；以及咨询、法律和其他专业费用。我们预计，随着我们推进当前候选药物的临床试验过程并开发更多候选药物，我们的运营现金流将继续集中在这些领域。迄今为止，运营现金流的主要来源是从我们的合作伙伴和政府实体收到的款项以及为我们提供的合同制造和研发服务而收到的付款。任何新的合同制造和研发协议、合作协议、政府合同或补助金以及这些协议、合同或补助金下的任何付款的时间都不容易预测，而且每个季度之间可能有很大差异。
截至2024年3月31日，我们的主要流动性来源包括现金、现金等价物和8.238亿美元的有价证券。在截至2024年3月31日的三个月中，我们经常出现亏损，亏损3,280万美元。截至2024年3月31日的三个月，运营中使用的净现金为4,060万美元。我们认为，截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券足以满足预计的营运资金需求，并为2027年之前的当前计划运营提供资金。如果我们实现了与该付款相关的里程碑，如果我们选择使用SRS以现金支付和解协议规定的未来里程碑，则可能会受到影响。
在接下来的十二个月中，我们可能会采取进一步措施筹集额外资金以满足我们的长期流动性需求，包括但不限于以下一项或多项：向现有或新的合作伙伴发放候选药物许可、可能的业务合并、发行债务，或通过私募或公开发行发行普通股或其他证券。尽管我们过去成功地筹集了资金，但无法保证会以可接受的条件提供额外融资，而且随着现有资源的使用，我们在筹资工作中的谈判地位可能会恶化。也无法保证我们能够建立进一步的合作关系。额外的股权融资可能会稀释我们的股东；债务融资（如果有）可能涉及大量的现金支付义务和契约，限制了我们的企业运营能力；许可或战略合作可能会产生特许权使用费或其他条款，从而降低我们在开发产品的经济潜力。如果我们实现了与SRS签订的和解协议中与SRS相关的里程碑，我们能否继续为计划运营提供资金，还取决于根据与SRS签订的和解协议中未来里程碑的付款时间和方式。我们可能会决定以现金、普通股或其组合支付这笔里程碑式的款项。如果我们无法筹集满足长期流动性需求所需的资金，我们可能不得不推迟或停止一项或多项计划的开发，终止或推迟正在进行或预期的临床试验，比预期提前发放项目，以大幅折扣或其他不利条件（如果有的话）筹集资金，或出售全部或部分业务。
运营活动
截至2024年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为4,060万美元，而截至2023年3月31日的三个月为2,860万美元。用于经营活动的净现金的增加主要是由于研发以及一般和管理费用的增加，但由于现金水平的增加，投资收益的增加被部分抵消。我们预计，由于barzolvolimab的扩大开发，未来十二个月中用于经营活动的现金将增加。
我们在研发领域已经产生并将继续承担巨额成本，包括临床前和临床试验，以及候选药物开发过程中的临床药物产品制造。我们计划花费大量资金，在临床试验过程中推进我们目前的候选药物，并开发其他候选药物。随着我们的候选药物在临床试验过程中的进展，根据我们未来可能达成的现有安排和安排，我们可能有义务支付重要的里程碑款项。
投资活动
截至2024年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金为3.152亿美元，而截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为5,260万美元。用于投资活动的净现金的增加主要是由于截至2024年3月31日的三个月，有价证券的净购买量为3.149亿美元，而截至2023年3月31日的三个月，有价证券的净销售额和到期日为5,320万美元。
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融资活动
截至2024年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为4.361亿美元，而截至2023年3月31日的三个月为70万美元。融资活动提供的净现金增加主要是由于股票发行净收益的增加。
2024年3月，我们在承销公开发行中发行了979.8万股普通股，扣除承保费和发行费用后，净收益为4.323亿美元。
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第 3 项。有关市场风险的定量和定性披露
作为投资组合的一部分，我们拥有对市场风险敏感的金融工具。我们的投资组合用于保护我们的资本，直到将其用于为运营提供资金，包括我们的研发活动。这些市场风险敏感工具均不用于交易目的。我们主要将现金投资于货币市场共同基金。这些投资每季度进行一次评估，以确定投资组合的公允价值。我们会不时将多余的现金余额投资于有价证券，包括市政债券证券、美国政府机构证券和符合我们投资政策中规定的高信贷质量标准的高等级公司债券。我们的投资政策旨在管理这些资产，以实现我们保留本金和保持充足流动性的目标。由于这些投资的短期性质，我们认为我们不会因市场风险而面临重大风险。利率可能的变化对我们的财务状况和经营业绩的影响并不大。
我们不使用衍生金融工具。由于这些工具的短期到期，截至2024年3月31日，现金和现金等价物、应收账款和应付账款的合并资产负债表中反映的账面金额接近公允价值。
第 4 项控制和程序
评估披露控制和程序。
截至2024年3月31日，我们在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序（定义见经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）的有效性。根据该评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2024年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。我们的披露控制和程序旨在合理地保证我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息将在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告，并酌情收集此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。
财务报告内部控制的变化。
在截至2024年3月31日的季度中，我们的财务报告内部控制没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分 — 其他信息
第 1A 项。风险因素
除了本报告中列出的其他信息外，您还应仔细考虑第一部分 “第 1A 项” 中讨论的因素。截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中的 “风险因素”，这可能会对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。我们在10-K表年度报告中描述的风险可能不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况和/或经营业绩产生重大不利影响。
我们此前在2024年2月26日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中披露的风险因素没有重大变化。
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目录
第 5 项。其他信息
在本10-Q表季度报告所涉期间，公司没有董事或高级管理人员
第 6 项。展品
作为本10-Q表季度报告的一部分提交的证物列于随附的证物索引中，并以引用方式纳入此处。
展览索引
展览 没有。 |
| 描述 |
*31.1 | 总裁兼首席执行官认证 | |
*31.2 | 高级副总裁兼首席财务官认证 | |
**32.1 | 第 1350 节认证 | |
*101.INS | 直列式 XBRL 实例 文档 — 实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中。 | |
*101.SCH | 内联XBRL 分类扩展架构文档。 | |
*101.CAL | 内联XBRL 分类扩展计算链接库文档。 | |
*101.DEF | 内联XBRL 分类法扩展定义链接库文档。 | |
*101.LAB | 内联XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档。 | |
*101.PRE | 内联XBRL 分类扩展演示链接库文档。 | |
104 | 封面页交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，附录 101 中包含适用的分类扩展信息）。 |
* | 随函提交。 |
** | 随函提供。 |
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目录
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
| CELLDEX 疗法有限公司 |
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| 来自： |
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| /s/ 安东尼·马鲁奇 |
日期：2024 年 5 月 6 日 | 安东尼·S·马鲁奇 |
| 总裁兼首席执行官 |
| （首席执行官） |
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| /s/ 山姆·马丁 |
日期：2024 年 5 月 6 日 | 山姆·马丁 |
| 高级副总裁兼首席财务官 |
| （首席财务和会计官） |
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