Vertex 公布 2024 年第一季度财务业绩
— 产品收入为26.9亿美元,与2023年第一季度相比增长13%;重申了2024年全年财务指导,包括105.5亿美元至107.5亿美元的产品收入指导 —
— 分别向美国食品药品管理局和欧洲药品管理局提交了 CF 中 vanzacaftor 三倍的 NDA 和 MAA 申请 —
—开始滚动提交用于中度至重度急性疼痛的suzetrigine(VX-548)的保密协议,并有望在本季度完成—
— 签订了收购Alpine Immune Sciences的协议,其中包括povetacicept,这是IgA肾病的第三阶段就绪资产,也是潜在的产品管道—

波士顿——Vertex Pharmicals Incorporated(纳斯达克股票代码:VRTX)今天公布了截至2024年3月31日的第一季度的合并财务业绩,并重申了2024年全年财务指导。

“Vertex在2024年开局良好,产品收入增长了13%,整个业务的执行表现都非常出色。本季度,我们继续扩大在CF领域的领导地位,包括完成vanzacaftor三联的监管申报,推进了CASGEVY™ 的全球上市,启动了中度至重度急性疼痛的suzetrigine的滚动申请,同时推进了我们广泛而深入的潜在变革性药物产品线。” Vertex首席执行官兼总裁雷什玛·凯瓦尔拉马尼医学博士说。“我们最近还宣布收购Alpine Immune Sciences,这是一项引人注目的战略契合。我们期待着欢迎阿尔派团队,共同加快povetacicept的开发,povetacicept是iGaN的潜在最佳治疗方法,并充分探索povetacicept的管道化产品潜力。”

2024 年第一季度业绩
与2023年第一季度相比,产品收入增长了13%,达到26.9亿美元,这主要是由于TRIKAFTA® /KAFTRIO® 的持续强劲普及,包括年轻人群的标签延期,以及TRIKAFTA的持续表现,包括对2至5岁CF儿童的吸收。与2023年第一季度相比,美国2024年第一季度的净产品收入增长了8%,达到15.2亿美元,美国以外的净产品收入增长了21%,达到11.7亿美元。
GAAP和非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A支出合计分别为12亿美元和10亿美元,而2023年第一季度分别为13亿美元和12亿美元。下降是由于收购的IPR&D支出的减少部分被增加所抵消
1


投资以支持Vertex疗法在全球的推出,并继续投资以支持在中后期临床开发中取得进展的多个项目。
GAAP有效税率为14.0%,而2023年第一季度为21.5%,这主要是由于对Vertex所得税储备的离散调整以及与股票薪酬相关的税收优惠。
非公认会计准则有效税率为17.4%,而2023年第一季度为21.3%,这主要是由于对Vertex的所得税储备进行了离散调整。有关Vertex的GAAP与非GAAP税收调整的更多详细信息,请参阅注释1。
与2023年第一季度相比,GAAP和非GAAP净收入分别增长了57%和56%,这主要是由于产品收入增加和收购的IPR&D支出减少。
截至2024年3月31日,现金、现金等价物和有价证券总额为146亿美元,而截至2023年12月31日为137亿美元。增长主要是由于强劲的收入增长推动的运营现金,但部分被业务发展补助和对Vertex普通股的回购所抵消。
2024 年全年财务指导
Vertex今天重申了其2024年全年财务指导,包括105.5亿美元至107.5亿美元的产品收入指导。Vertex的产品收入指导包括对CF持续增长的预期,以及对在批准的适应症和地区推出CASGEVY的预期。Vertex的非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A合并支出指导为43亿美元至44亿美元,其中包括对持续投资多个中后期临床开发项目、商业和制造能力的预期,以及约1.25亿美元的预付款和里程碑付款。最近宣布的对阿尔卑斯免疫科学的收购预计将在第二季度完成。除了收购会计的潜在影响外,Vertex预计不会调整其对Alpine运营费用的指导方针。
2




Vertex的财务指导摘要如下:
当前 2024 财年上一财年2024财年
产品总收入不变10.55 亿美元至 107.5 亿美元
GAAP 研发、收购的 IPR&D 和 SG&A 费用合计 (2)不变4.9 到 51 亿美元
非公认会计准则研发、收购的知识产权研发和销售与收购费用合计 (2)不变43 到 44 亿美元
非公认会计准则有效税率不变20% 到 21%

主要业务亮点
上市产品和潜在的短期发布机会

囊性纤维化(CF)投资组合
Vertex预计,通过对年轻患者治疗的新批准和报销,服用我们药物的CF患者人数将继续增长。最近和预期的进展包括:
•欧盟委员会已批准KALYDECO用于治疗年龄在1个月至不到4个月的CFTR基因中存在特定突变的CFTR婴儿。KALYDECO现在是欧洲批准的第一种也是唯一一种治疗该年龄组CF根本原因的药物。
•在第一季度,Vertex分享了vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor下一代三联合(“vanzacaftor三联体”)的关键研究的积极数据,表明针对12岁及以上患者的两项随机研究达到了主要终点和所有关键次要终点,针对6至11岁儿童的单臂研究的结果更加明显。
•Vertex已使用优先审查凭证向美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)提交了针对6岁及以上CF患者每天一次的vanzacaftor三联药的监管营销申请。Vertex打算在今年晚些时候完成向英国MHRA、加拿大卫生部、SwissMedic、澳大利亚治疗用品管理局(TGA)和新西兰卫生部提交的针对6岁及以上CF患者的监管申报。

3


CASGEVY用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT):CASGEVY是一种非病毒的体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法,适用于符合条件的SCD或TDT患者,已被证明可以减少或消除SCD患者的血管闭塞危象(VOC)和TDT患者的输血需求。
•CASGEVY已获美国、英国、欧盟(EU)、沙特阿拉伯王国(KSA)和巴林王国(巴林)批准用于治疗SCD和TDT。Vertex已在瑞士和加拿大完成了对CASGEVY的SCD和TDT的监管申报;加拿大提交的申请获得了优先审核。
•截至4月中旬,Vertex已在全球启动了超过25个授权治疗中心(ATC),所有地区的多名患者已开始收集细胞。
•Vertex已与美国的商业和政府健康保险提供商签署了多项协议,以提供CASGEVY的访问权限。
•Vertex还通过抢先体验计划为沙特和巴林的SCD或TDT患者以及法国的TDT患者提供了报销访问权限。

Suzetrigine(VX-548)用于治疗中度至重度急性疼痛:Vertex发现了多种Nav1.8的选择性小分子抑制剂,其目标是开发一类新的止痛药物,该药物有可能在各种疼痛状态下有效缓解疼痛,不受阿片类药物和其他当前可用药物的限制。
•在第一季度,Vertex分享了三项suzetrigine治疗中度至重度急性疼痛的3期试验的积极结果。
•美国食品药品管理局已批准向suzetrigine提交滚动新药申请(NDA),用于治疗中度至重度急性疼痛,Vertex已开始滚动提交程序。该提交有望在2024年第二季度完成。Suzetrigine还被美国食品药品管理局授予中度至重度急性疼痛快速疗法和突破性疗法称号。

选择临床阶段的研发管道

囊性纤维化
Vertex继续为可能受益于这种方法的约90%的患者寻求一流的小分子口服CFTR调节剂,并为5,000多名不制造CFTR蛋白且无法从CFTR调节剂中受益的CFTR患者提供雾化mRNA疗法。
•Vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor,治疗囊性纤维化的下一代三联口服小分子组合
4


•Vertex计划在2024年下半年启动一项名为RIDGELINE的3期研究中的新队列,该队列的对象是年龄在2至5岁之间、至少有一个F508del突变或对三联CFTR调节剂有反应的突变的囊性纤维化儿童。
•雾化 mRNA 疗法:
•Vertex 继续在针对 CF 患者的 VX-522 第 1/2 期研究的多重递增剂量 (MAD) 部分中招收患者并给患者服药。
•Vertex预计将在2024年底或2025年初分享这项研究的数据。

镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血
•Vertex已经完成了两项针对5至11岁SCD或TDT患者CASGEVY的全球3期研究的入组。
•Vertex继续研究为CASGEVY提供更温和的治疗的临床前资产,这可能会将美国和欧洲符合条件的患者群体扩大到超过15万人。

急性疼痛
•Vertex计划在2024年启动一项2期研究,口服一种用于治疗中度至重度急性疼痛的下一代选择性Nav1.8抑制剂 VX-993。
•美国食品药品管理局批准了用于治疗中度至重度急性疼痛的 VX-993 静脉注射制剂的研究性新药(IND)申请,Vertex已启动一项1期试验。
•Vertex还继续开发Nav1.7抑制剂,可单独使用或与Nav1.8抑制剂联合使用,以治疗急性和周围神经性疼痛,这与其在疼痛领域的连续创新和领导地位相一致。

周围神经病理性疼痛 (PNP)
•在成功结束与美国食品药品管理局的第二阶段会议之后,Vertex有望在2024年下半年启动针对疼痛性糖尿病周围神经病变(DPN)(一种PNP)患者的Suzetrigine的3期关键计划。美国食品药品管理局最近批准了该适应症中的suzetrigine突破性疗法称号。
•Vertex继续在其治疗腰骶神经根疼痛(LSR)的Suzetrigine的2期研究中招募患者并给其剂量,约占PNP类别的40%。Vertex有望在2024年底之前完成第二阶段研究的入组。
•Vertex 预计在 2024 年启动一项用于治疗 PNP 的 VX-993 口服制剂的 2 期研究。

5


APOL1 介导的肾脏疾病 (AMKD)
Vertex 发现并开发了多种具有 APOL1 功能的口服小分子抑制剂,开创了一类针对这种肾脏疾病潜在遗传驱动因素的新药物。
•根据独立数据安全监测委员会(IDMC)审查的全部非盲数据,Vertex进入了针对AMKD患者的全球2/3期关键临床试验的3期部分,在该试验中,除了标准护理外,每天一次口服剂量的依那沙普林将与安慰剂进行比较。
•此外,根据IDMC的审查,该试验已扩大到包括年龄在10至17岁之间患有AMKD的青少年。
•该研究旨在在第48周进行预先计划的中期分析,评估inaxaplin组与安慰剂组的蛋白尿基线相比的百分比变化,以评估eGFR斜率。如果是积极的,则中期分析可能作为Vertex在美国寻求加快批准的基础。

1 型糖尿病 (T1D)
Vertex正在评估使用干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞来替代T1D患者中被破坏的产生胰岛素的内源性胰岛素的胰岛细胞的细胞疗法,目标是开发一种潜在的一次性功能性治疗方法。
•VX-880,具有标准免疫抑制功能的完全分化胰岛细胞:
▪ 根据IDMC审查的全部证据,这项针对T1D患者以及对低血糖和复发性低血糖事件意识受损者的1/2期研究已恢复给药。
▪ Vertex已经完成了这项全球17名患者研究的A、B和C部分的入组,预计将很快完成给药。
▪ Vertex计划在2024年6月的美国糖尿病协会第84届科学会议上公布正在进行的1/2期研究的最新数据。
•VX-264,封装在免疫保护装置中的完全分化的胰岛细胞:
▪ VX-264 的临床试验是一项由多部分组成的1/2期研究,它将相同的 VX-880 胰岛细胞封装在一个旨在消除对免疫抑制剂需求的新型设备中。
▪ Vertex 已完成研究的 A 部分并启动了 B 部分。
•免疫力低下、经过编辑的完全分化的胰岛细胞:
▪ Vertex 的低免疫细胞计划涉及使用 CRISPR/Cas9 对 VX-880 和 VX-264 计划中使用的相同干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞进行基因编辑
6


掩盖细胞免受免疫系统的侵害。该计划正在研究阶段取得进展。

1 型肌强直性营养不良 (DM1)
Vertex正在评估针对DM1根本原因的多种方法,DM1是成人中最常见的肌肉萎缩症,在美国和欧洲约有11万人患有该疾病,并且没有获得批准的疗法。Vertex的主要方法 VX-670 已于2023年2月获得Entrada Therapeutics的许可,是一种与环状肽相连的寡核苷酸,可促进细胞的有效输送,有可能解决DM1的根本原因。
•美国 VX-670 的临床试验申请已获批准,加拿大、英国和欧盟的临床试验申请(CTA)以及澳大利亚的临床试验通知(CTN)也已获得批准。
•注册和给药正在进行中。

常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)
Vertex正在开发可恢复PC1错义变体功能的小分子校正剂,目标是解决ADPKD的根本原因,ADPKD是最常见的遗传性肾脏疾病,影响美国和欧洲约25万人。
•Vertex已启动一项针对健康志愿者的1期临床试验,VX-407 是一种同类首创的小分子校正剂,针对具有一部分PKD1变异的患者ADPKD的根本原因,估计约占25万名ADPKD患者总数的约25,000人(约占10%)。

对外部创新的投资
•Vertex和Alpine Immune Sciences签订了最终协议,根据该协议,Vertex将以约49亿美元的现金收购阿尔派。Vertex已开始要约,以每股65美元的现金收购阿尔派所有已发行普通股。该交易预计将于2024年第二季度完成。Alpine的主分子povetacept是BAFF(B细胞活化因子)和APRIL(一种诱导增殖的配体)的高效和有效的双重拮抗剂。通过第二阶段的开发,povetacicept在IgA肾病(IgAn)中显示出潜在的最佳疗效。IgA肾病是一种严重的进行性自身免疫性肾脏疾病,可导致终末期肾脏疾病。目前尚无针对IgAn根本病因的获批疗法,IgAn是全球原发性(特发性)肾小球肾炎的最常见病因,仅在美国就有大约13万人受到影响。Povetacicept有望在第二阶段进入iGaN的3期临床开发
7


2024 年的一半。针对自身免疫性肾脏疾病和血细胞减少症的1b/2期研究正在进行中,预计将于今年晚些时候公布数据。
•Vertex 在 2024 年第一季度在 DM1 中实现了 VX-670 的临床里程碑,从而向 Entrada 支付了 7,500 万美元的里程碑。

非公认会计准则财务指标
在本新闻稿中,Vertex的财务业绩和财务指导是根据美国普遍接受的会计原则(GAAP)和某些非公认会计准则财务指标提供的。特别是,非公认会计准则财务业绩和指导不包括在Vertex的税前收入中(i)股票薪酬支出,(ii)无形资产摊销费用,(iii)与公司战略投资公允价值相关的收益或亏损,(iv)或有对价公允价值的增加或减少,(v)收购相关成本,以及(vi)其他调整。该公司的非公认会计准则财务业绩还在其所得税准备金中排除了与其对上述税前收入的非公认会计准则调整以及某些离散项目相关的估计税收影响。这些业绩不应被视为公司GAAP业绩的替代品,而是对根据GAAP提供的业绩的补充。管理层认为,这些非公认会计准则财务指标有助于表明公司业务的潜在趋势,对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要,并提供有关公司财务状况的更多信息,公司认为这些信息有助于了解其持续业务。管理层还使用这些非公认会计准则财务指标来制定内部和外部沟通的预算和运营目标,管理公司的业务并评估其业绩。该公司对非公认会计准则财务指标的计算可能与其他公司使用的计算方法不同。所附财务信息中包含GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。
该公司在非公认会计准则基础上提供有关综合研发、收购的知识产权研发和销售及收购费用以及有效税率的指导。除非另有说明,否则有关GAAP和非GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A合并支出的指导不包括与任何潜在的未来业务发展交易(包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可)相关的估算。该公司没有就其GAAP有效税率提供指导,因为它无法合理确定地预测与股票薪酬相关的超额税收优惠的影响,以及某些可能具有重要意义的离散项目的可能性。
8


Vertex 制药公司
合并收益表
(以百万计,每股金额除外)(未经审计)

截至3月31日的三个月
20242023
产品收入,净额$2,690.6 $2,374.8 
成本和支出:
销售成本342.6 266.9 
研究和开发费用789.1 742.6 
收购了正在进行的研发费用76.8 347.1 
销售、一般和管理费用342.7 241.1 
或有对价公允价值的变化(0.1)(1.9)
成本和支出总额1,551.1 1,595.8 
运营收入1,139.5 779.0 
利息收入181.2 122.6 
利息支出(10.4)(11.4)
其他(支出)收入,净额(31.2)1.3 
所得税准备金前的收入1,279.1 891.5 
所得税准备金179.5 191.7 
净收入$1,099.6 $699.8 
普通股每股净收益:
基本$4.26 $2.72 
稀释$4.21 $2.69 
每股计算中使用的股份:
基本258.2 257.4 
稀释261.1 260.3 


Vertex 制药公司
产品收入
(单位:百万)(未经审计)

截至3月31日的三个月
20242023
TRIKAFTA/自助餐厅$2,483.6 $2,096.7 
其他 CF 产品207.0 278.1 
产品收入,净额$2,690.6 $2,374.8 
9


Vertex 制药公司
GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账
(以百万计,百分比除外)(未经审计)

截至3月31日的三个月
20242023
GAAP 销售成本
$342.6 $266.9 
股票薪酬支出(1.8)(1.9)
无形资产摊销费用(5.0)— 
非公认会计准则销售成本
$335.8 $265.0 
GAAP 研发费用$789.1 $742.6 
股票薪酬支出(119.4)(76.3)
与收购相关的成本— (2.8)
非公认会计准则研发费用$669.7 $663.5 
收购了正在进行的研发费用$76.8 $347.1 
GAAP 销售、一般和管理费用$342.7 $241.1 
股票薪酬支出(70.7)(44.2)
非公认会计准则销售、一般和管理费用$272.0 $196.9 
非公认会计准则研发、收购的知识产权研发和销售与收购费用合计$1,018.5 $1,207.5 
GAAP 其他(支出)收入,净额$(31.2)$1.3 
战略投资公允价值减少(增加)27.0 (6.4)
非公认会计准则其他支出,净额$(4.2)$(5.1)
GAAP 所得税准备金$179.5 $191.7 
税收调整 (1)81.6 22.7 
非公认会计准则所得税准备金$261.1 $214.4 
GAAP 有效税率14.0 %21.5 %
非公认会计准则有效税率17.4 %21.3 %
10


Vertex 制药公司
GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账(续)
(以百万计,每股金额除外)(未经审计)

截至3月31日的三个月
20242023
GAAP 营业收入$1,139.5 $779.0 
股票薪酬支出191.9 122.4 
无形资产摊销费用5.0 — 
或有对价的公允价值下降(0.1)(1.9)
与收购相关的成本— 2.8 
非公认会计准则营业收入$1,336.3 $902.3 
GAAP 净收入$1,099.6 $699.8 
股票薪酬支出191.9 122.4 
无形资产摊销费用5.0 — 
战略投资公允价值减少(增加)27.0 (6.4)
或有对价的公允价值下降(0.1)(1.9)
与收购相关的成本— 2.8 
税前收入的非公认会计准则调整总额223.8 116.9 
税收调整 (1)(81.6)(22.7)
非公认会计准则净收益$1,241.8 $794.0 
摊薄后普通股每股净收益:
GAAP$4.21 $2.69 
非公认会计准则$4.76 $3.05 
摊薄后每股计算中使用的股份:
GAAP 和非 GAAP261.1 260.3 


注意事项
1:在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月中,“税收调整” 包括与公司税前收入的非公认会计准则调整相关的估计所得税以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。
2:公司2024年全年合并的GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A费用与合并的非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A费用指导之间的差异主要与6亿至7亿美元的股票薪酬支出有关。除非另有说明,否则有关GAAP和非GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A合并支出的指导不包括与任何潜在的未来业务发展交易(包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可)相关的估算。
11


Vertex 制药公司
简明合并资产负债表
(单位:百万)(未经审计)

2024年3月31日2023年12月31日
资产
现金、现金等价物和有价证券$10,171.3 $11,218.3 
应收账款,净额1,793.2 1,563.4 
库存813.1 738.8 
预付费用和其他流动资产511.1 623.7 
流动资产总额13,288.7 14,144.2 
财产和设备,净额1,172.8 1,159.3 
商誉和无形资产,净额1,922.9 1,927.9 
递延所得税资产1,963.0 1,812.1 
经营租赁资产312.9 293.6 
长期有价证券4,381.4 2,497.8 
其他长期资产875.7 895.3 
总资产$23,917.4 $22,730.2 
负债和股东权益
应付账款和应计费用$3,147.3 $3,020.2 
其他流动负债648.6 527.2 
流动负债总额3,795.9 3,547.4 
长期融资租赁负债361.5 376.1 
长期经营租赁负债359.8 348.6 
其他长期负债853.6 877.7 
股东权益18,546.6 17,580.4 
负债和股东权益总额$23,917.4 $22,730.2 
已发行普通股258.3 257.7 

12


关于 Vertex
Vertex 是一家全球生物技术公司,投资于科学创新,为严重疾病患者创造变革性药物。该公司已经批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病(囊性纤维化、镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血)根本原因的药物,并将继续推进这些疾病的临床和研究项目。Vertex 还拥有强大的临床研究疗法产品线,涵盖其他严重疾病的各种模式,它对人类因果生物学有着深刻的见解,包括APOL1介导的肾脏疾病、急性和神经性疼痛、1型糖尿病、1型肌强直性营养不良症和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。
Vertex 成立于 1989 年,其全球总部位于波士顿,国际总部设在伦敦。此外,该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处。Vertex 一直被公认为业内最佳工作场所之一,包括连续 14 年入选《科学》杂志的 “杰出雇主” 榜单,并入选《财富》100家最佳工作公司之一。要了解公司最新动态并进一步了解Vertex的创新历史,请访问www.vrtx.com或在领英、脸书、Instagram、YouTube和Twitter/X上关注我们。
关于前瞻性陈述的特别说明
本新闻稿包含受风险、不确定性和其他因素影响的前瞻性陈述。除历史事实陈述以外的所有陈述均为可被视为前瞻性陈述的陈述,包括有关Vertex和Vertex高级管理团队成员的意图、信念或当前期望的所有陈述。前瞻性陈述不纯粹是历史性的,可能附带诸如 “预期”、“可能”、“预测”、“预期”、“打算”、“计划”、“可能地”、“相信”、“寻求”、“估计” 等词语以及其他具有相似含义的词语和术语。此类声明包括但不限于Kewalramani博士在本新闻稿中的声明、提供的有关未来财务业绩和运营的信息、标题为 “2024年全年财务指导” 的章节以及有关(i)对Vertex持续增长的预期,包括对年轻患者治疗的新批准和报销,(ii)vanzacaftor三联体可能在短期内商业推出的预期、计划和状况的陈述,包括我们在Great提交监管文件的计划2024年的英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰,(iii)我们对CASGEVY预期收益的看法,对激活ATC的期望,以及在美国以外获得更多报销准入的计划,(iv)对疼痛项目候选产品的潜在收益和商业成功的预期,(v)suzetrigine治疗药物可能在短期内商业上线的预期、计划和状况中度至重度急性疼痛,包括我们在中完成监管申报的计划2024年第二季度,(六)计划在2024年下半年启动针对2至5岁CF患儿的vanzacaftor三联体的3期RIDGELINE研究,(vii)对我们 VX-522 1/2期研究的期望,包括这种雾化mRNA疗法的潜在益处以及在2024年底或2025年初共享数据的预期,(viii)对我们的SCD和TDT计划的期望,包括对温和的期望对CASGEVY进行调理可以将符合条件的患者群体扩大到超过15万人,(ix)有望启动第三阶段Suzetrigine 在 2024 年下半年针对 DPN 患者的关键计划,预计在 2024 年底之前完成 LSR 中舒泽曲嗪的 2 期研究的入组,并预计在 2024 年启动一项用于治疗 PNP 的 VX-993 口服制剂的 2 期研究,(x) 计划在 2024 年启动一项用于治疗急性疼痛的 VX-993 口服制剂的 2 期研究,并计划继续开发用于急性疼痛和PNP的Nav1.7抑制剂,(xi)对我们的AMKD计划的潜在益处的期望,包括我们的全球2/3期关键临床试验计划,评估阿米沙普林在AMKD患者中的应用、研究设计和我们的
13


预计这项研究的中期分析可能成为加快美国批准的基础,(xii)对我们的 T1D 计划的预期,我们的 VX-880 1/2 期研究的状况,包括对完成给药的预期以及在即将举行的医学会议上公布数据的计划,(xii)VX-670 对DM1患者治疗的潜在益处和临床状况,(xiv)对我们的 ADPKD 计划的预期,包括潜力 VX-407 作为同类首创的小分子校正剂的好处和我们的信念关于目标患者群体,以及(xv)即将收购Alpine Immune Sciences, Inc. 的预期、计划和预期时间表,包括对Alpine的收购,以及povetacept的治疗范围和潜在益处,我们对povetacept目标患者群体的看法,以及我们对临床进展和当前阿尔卑斯产品线临床数据可用性的看法。尽管Vertex认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的,但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念,并且存在许多风险和不确定性,可能导致实际事件或结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。除其他外,这些风险和不确定性包括:公司对其2024年全年产品收入、支出和有效税率的预期可能不正确(包括因为公司作为其预期基础的一项或多项假设可能无法实现),公司可能无法在预期的时间表上获得足够的报销或额外的监管批准,或者根本无法成功开发、获得批准或商业化 zetrigine 可治疗急性或神经性疼痛,外部因素对公司业务或运营的影响可能与公司目前预期的不同或更重大,来自临床前测试或临床试验的数据,尤其是基于有限数量患者的数据,可能无法预示最终结果,也可能无法按预期的时间表提供,我们的试验的患者注册可能会延迟,Vertex可能无法完成、成功整合或从收购Alpine Immune Sciences中获利,Inc.,该公司可能没有意识到我们与第三方合作的预期收益,由于安全性、有效性或其他原因,公司开发计划中的数据可能无法及时或根本无法支持其潜在药物的注册或进一步开发,而且预期的商业发布如果有的话,可能会延迟。应评估本新闻稿中的前瞻性陈述以及影响Vertex业务的许多不确定性,特别是 “风险因素” 标题下列出的风险以及Vertex向美国证券交易委员会提交的定期报告中讨论的其他警示因素,包括Vertex截至2023年12月31日的10-K表年度报告及其10-Q表季度报告和8-K表最新报告,所有这些报告均已提交给美国证券交易所委员会(SEC),可通过该公司的网站获得www.vrtx.com 和美国证券交易委员会的网站 www.sec.gov 上。你不应过分依赖这些陈述或提供的科学数据。随着新信息的出现,Vertex 不承担更新本新闻稿中包含的信息的任何义务。
有关此次收购的更多信息以及在哪里可以找到它
本通报中提及的阿尔卑斯免疫科学公司已发行普通股的要约于2024年4月22日开始。本通信仅供参考,既不是购买要约,也不是征求出售Alpine Immune Sciences, Inc.股票的要约,也不是Vertex或Alpine Immune Sciences, Inc.向美国证券交易委员会提交的任何要约材料的替代品。2024年4月22日,当要约开始时,Vertex按计划向美国证券交易委员会提交了要约声明,其中包括收购要约、相关的送文函和某些其他要约文件(统称为 “要约材料”),Alpine Immune Sciences, Inc.就该要约向美国证券交易委员会提交了附表14D-9的招标/建议声明(“招标/推荐声明”)。阿尔卑斯免疫科学有限公司敦促证券持有人阅读要约材料和招标/推荐声明,因为他们
14


包含重要信息,在就要约做出任何决定之前,应仔细阅读这些信息。要约材料和招标/建议声明可在美国证券交易委员会的网站www.sec.gov上免费获得。要约材料的其他副本可以在Vertex网站的 “投资者” 栏目下免费获得,也可以致电(617)341-6108与Vertex联系,发送电子邮件至 Investorinfo@VRTX.com,或将索取此类材料的请求发送给要约信息代理人,该代理在要约材料中列出。https://investors.vrtx.com/financial-information/sec-filings除了要约材料和招标/建议声明外,Alpine Immune Sciences, Inc.和Vertex还向美国证券交易委员会提交定期报告和其他信息。Vertex和Alpine Immune Sciences, Inc.向美国证券交易委员会提交的文件也可在美国证券交易委员会维护的网站www.sec.gov及其各自的投资者关系网站上免费向公众提供商业文件检索服务。
电话会议和网络直播
该公司将在美国东部时间下午 4:30 举办电话会议和网络直播。要接听电话,请拨打(833)630-2124(美国)或+1(412)317-0651(国际),参考 “Vertex Pharmicals 2024年第一季度财报电话会议”。
电话会议将进行网络直播,可通过Vertex网站www.vrtx.com的 “投资者” 部分访问网络直播链接。为确保及时连接,建议参与者在预定网络直播前至少 15 分钟注册。存档的网络直播将在公司的网站上提供。
(VRTX-E)
顶点接触点:
投资者关系:
苏西丽莎,特许金融分析师,617-341-6108
Manisha Pai,617-961-1899
米罗斯拉娃·明科娃,617-341-6135
媒体:
617-341-6992
mediainfo@vrtx.com

15