Vertex 公布 2023 年第四季度和全年财务业绩
— 全年产品收入为98.7亿美元,与2022年全年相比增长11% —
— 公司提供的2024年全年产品收入指引为10.55亿美元至107.5亿美元 —
— CASGEVYTM 已获得美国、英国、沙特阿拉伯王国和巴林的批准 —
— Vertex 有望在 2024 年中期之前向美国食品药品管理局提交用于急性疼痛的 VX-548 和 CF 中的 Vanzacaftor Triple 的新药申请(NDA)—
— 广泛而深入的临床阶段产品线继续在10个疾病领域推进 —

波士顿——Vertex Pharmicals Incorporated(纳斯达克股票代码:VRTX)今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和全年合并财务业绩,并提供了2024年全年财务指导。

“2023年对Vertex来说是变革性的一年,我们继续保持强劲的业绩,包括11%的收入增长,以及整个业务的显著进步。Vertex首席执行官兼总裁雷什玛·凯瓦尔拉马尼医学博士说,我们扩大了在CF领域的领导地位,在多个地区获得了CF监管部门的批准,并迅速推进了广泛的产品线,在CF以外的疾病领域提供了多个额外的短期潜在上市机会。“我们在2023年的进展为预计到2024年中期向vanzacaftor三重奏和 VX-548 提交的监管文件奠定了基础,并使我们走上了在CF及其他领域扩展业务的道路,首先是CASGEVY在多个地区的商业化。”

2023 年第四季度业绩
与2022年第四季度相比,产品收入增长了9%,达到25.2亿美元,这主要是由TRIKAFTA的持续表现推动的,包括CF2至5岁儿童的吸收,以及美国以外市场对TRIKAFTA/KAFTRIO的持续强劲接受,包括年轻年龄组的标签延期。与2022年第四季度相比,美国2023年第四季度的净产品收入增长了8%,达到15.7亿美元,美国以外的净产品收入增长了12%,达到9.43亿美元。
GAAP和非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A支出合计分别为12亿美元和10亿美元,而2022年第四季度分别为9.84亿美元和8.72亿美元。增长是由于增加了投资以支持已在中后期临床开发中取得进展的多个项目,以及支持Vertex启动的成本
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全球疗法。与2022年第四季度相比,GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A支出合并还包括增加的股票薪酬支出。
GAAP有效税率为15.6%,而2022年第四季度为24.0%,这要归因于研发税收抵免的收益增加以及不确定税收状况带来的准备金减少。
由于本年度研发税收抵免的收益增加,非公认会计准则的有效税率为16.3%,而2022年第四季度为18.5%。有关我们的GAAP与非GAAP税收调整的更多详情,请参阅附注1。
与2022年第四季度相比,GAAP和非GAAP净收入分别增长了18%和12%,这主要是由于利息收入增加和税收降低。

2023 年全年业绩
与2022年相比,产品收入增长了11%,达到98.7亿美元,这主要是由于TRIKAFTA/KAFTRIO在前美国市场的持续强劲普及,包括年轻人群的标签延期,以及TRIKAFTA在美国的持续表现,包括针对CF2至5岁儿童的持续推出。与2022年相比,美国2023年的净产品收入增长了6%,达到60.4亿美元,美国以外的净产品收入增长了18%,达到38.3亿美元。
GAAP和非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A支出合计分别为48.3亿美元和42.4亿美元,而2022年分别为36.0亿美元和30.7亿美元。增长的原因是增加了投资以支持已在中后期临床开发中取得进展的多个项目,支持Vertex在全球推出疗法的成本以及收购的知识产权研发费用增加。
GAAP有效税率为17.4%,而2022年为21.5%,这主要是由于本年度和前几年的美国研发税收抵免有所增加。
非公认会计准则有效税率为19.4%,而2022年为20.8%,这在很大程度上也是由于本年度美国研发税收抵免的增加。有关我们的GAAP与非GAAP税收调整的更多详情,请参阅附注1。
与2022年相比,GAAP和非GAAP净收入分别增长了9%和3%,这主要是由于利息收入增加和税收降低。
截至2023年12月31日,现金、现金等价物和有价证券总额为137亿美元,而截至2022年12月31日为109亿美元。增长主要归因于以下方面的收入
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由强劲的收入增长和利息收入推动的业务部分被根据我们的股票回购计划缴纳的所得税和回购普通股所抵消。
2024 年全年财务指导
Vertex今天提供了2024年全年财务指导。Vertex的产品收入预期为105.5亿美元至107.5亿美元,其中包括对CF持续增长的预期,以及在批准的适应症和地区推出CASGEVY的预期。Vertex的非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A合并支出指导为43亿美元至44亿美元,其中包括对持续投资我们的多个中后期临床开发项目、商业和制造能力的预期,以及约1.25亿美元的预付款和里程碑付款。

Vertex的财务指导摘要如下:
2024 财年
产品总收入10.55 亿美元至 107.5 亿美元
GAAP 研发、收购的 IPR&D 和 SG&A 费用合计 (2)4.9 到 51 亿美元
非公认会计准则研发、收购的知识产权研发和销售与收购费用合计 (2)43 到 44 亿美元
非公认会计准则有效税率20% 到 21%

主要业务亮点

已上市的产品
囊性纤维化(CF)投资组合
Vertex预计,服用我们药物的CF患者人数将继续增长,包括为年轻患者提供新的治疗批准和报销。最近和预期的进展包括:
•更新了美国、欧洲、澳大利亚和加拿大的CF患者人数的估计,从约88,000人增加到约92,000人。
•欧盟委员会于2023年第四季度批准将KAFTRIO与ivacaftor联合使用在CFTR基因中至少有一个F508del突变的2至5岁儿童延长KAFTRIO的标签。获得该批准后,大约1,200名儿童有资格获得一种可以治疗其疾病根本原因的药物。Vertex 将继续与欧盟各地的报销机构合作,确保所有符合条件的患者都能获得服务。
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•在英国,药品和保健产品监管局(MHRA)批准在CFTR基因中至少有一个F508del突变的2至5岁CFTR儿童使用KAFTRIO。获得该批准后,大约有200名儿童有资格获得一种可以治疗其疾病根本原因的药物。由于Vertex与国家卫生局之间现有的报销协议,英国2岁及以上的儿童已经可以使用KAFTRIO。
•欧洲药品管理局(EMA)验证了KAFTRIO与ivacaftor联合使用的上市许可申请(MAA)延期,以包括囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因中存在罕见突变的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因患者,该突变根据临床和/或体外数据,包括 N1303K 突变。如果获得批准,欧盟约有2,800名年龄在2岁及以上的CF患者将有资格接受治疗。Vertex计划在澳大利亚、巴西、加拿大、新西兰和瑞士提交相同突变的监管文件。Vertex 还计划向美国食品药品管理局提交其中的一部分突变,包括 N1303K 和非规范剪接突变,这些突变目前未包含在美国 TRIKAFTA 标签中。

镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT):CASGEVY
•Vertex获得了美国、英国、巴林和沙特阿拉伯王国(KSA)CASGEVY的监管批准,用于治疗SCD和TDT。
•Vertex还获得了EMA人用药品委员会(CHMP)对CASGEVY治疗SCD和TDT的积极评价。
•法国国家卫生局(HAS)批准了Vertex关于实施早期访问计划(EAP)的申请,该计划旨在使用CASGEVY治疗12-35岁的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者,这些患者适合进行造血干细胞(HSC)移植,而与人类白细胞抗原(HLA)匹配的相关HSC不是捐赠者可用。Vertex还在寻求在法国向SCD提交EAP申请,并预计将在未来几个月内听取这一决定的结果。
•瑞士目前正在审查SCD和TDT中CASGEVY的监管申报,计划于2024年上半年在加拿大提交。
•Vertex更新了对重度SCD患者人数的估计,从美国和欧洲的约25,000名患者增加到约30,000名患者,沙特和巴林的患者人数也有所增加。Vertex还更新了对TDT患者的估计,在美国和欧洲,患者从约7,000名增加到约5,000名,沙特和巴林的患者人数也有所增加。
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•Vertex已在美国启动了12个授权治疗中心(ATC),在欧盟启动了三个授权治疗中心(ATC),最终目标是在美国激活约50个ATC,在欧洲激活25个ATC。Vertex还启动了沙特计划中的两个空中交通管制之一。
•Vertex最近与Synergie Medication Collective签署了一项协议,提供CASGEVY的准入。Synergie Medical Collective是一家由蓝十字和蓝盾附属公司创立的药物承包组织,覆盖美国约1亿人。
•1月30日,拜登政府与医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)和卫生与公共服务部(HHS)合作,公布了医疗保险和医疗补助创新细胞与基因疗法中心(CGT)准入示范模型的详细信息。该示范模型的结构是与CMS的自愿谈判,旨在为SCD细胞和基因疗法设计基于多州结果的安排(OBA),州医疗补助计划可以从2025年1月开始参与这些安排。同时,Vertex正在积极与医疗补助各州合作,确保CASGEVY的即时报销和保险,并认为CGT准入模式可以通过促进镰状细胞社区获得和资助潜在治疗疗法提供更多重要工具,帮助解决长期存在的医疗不平等问题。

潜在的短期发射机会
Vertex 正在为以下短期潜在新产品的发布做准备:

•Vanzacaftor/TezaCaftor/DeutivaCaftor,治疗囊性纤维化的下一代三联口服小分子组合
•在第四季度,Vertex完成了三项关键研究,评估了vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor(“vanza三联体”)对6岁及以上CF患者(SKYLINE 102和103项研究为12岁以上;RIDGELINE研究为6-11岁)相对于TRIKAFTA的疗效和安全性。
•Vertex今天分享了来自vanza三联体三项关键研究的积极数据,表明这些研究达到了主要终点和所有关键的次要终点。根据这些数据,Vertex计划在2024年中期之前向vanza三联体提交全球监管申请,包括使用优先审查凭证向美国食品药品管理局提交新药申请(NDA),以及向EMA和加拿大卫生部提交针对6岁及以上CF患者的Maa。
•VX-548 用于治疗中度至重度急性疼痛:Vertex 发现了多种选择性的 NaV1.8 小分子抑制剂,目的是创造一种新的疼痛
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有可能在各种疼痛状态下有效缓解疼痛的药物,不受阿片类药物和其他现有药物的限制。
•在2023年第四季度,Vertex完成了关键项目,其中包括三项3期试验:一项腹部整形术的随机对照试验;一项拇囊切除术的随机对照试验;以及一项单臂安全性和有效性试验。
•Vertex 最近分享了三项 VX-548 治疗急性疼痛的 3 期试验的积极结果。根据这些数据,Vertex计划在2024年中期之前向美国食品药品管理局提交一份治疗中度至重度急性疼痛的保密协议。VX-548 在急性疼痛中被指定为 “快速疗法” 和 “突破性疗法”。

选择临床阶段的研发管道
Vertex正在利用一系列模式提供多元化的潜在变革性严重疾病药物。下文总结了部分临床开发项目的最新和预期进展。

囊性纤维化
Vertex继续为5,000多名不制造CFTR蛋白且无法从CFTR调节剂以及一流的小分子口服CFTR调节剂中受益的患者寻求雾化mRNA疗法。
•Vertex 完成了针对 CF 患者的 VX-522 第 1/2 期研究的单次递增剂量 (SAD) 部分的给药。
◦Vertex启动了该研究的多重递增剂量(MAD)部分;筛查、入组和给药正在进行中。Vertex预计将在2024年底或2025年初分享这项研究的数据。

镰状细胞病和β地中海贫血
•Vertex完成了两项针对5至11岁SCD或TDT患者CASGEVY的全球3期研究的入组。
•此外,Vertex继续研究临床前资产,为CASGEVY提供更温和的调理,这可能会将符合条件的患者群体扩大到超过15万人。

周围神经病理性疼痛 (PNP)
•2023 年 12 月,Vertex 与 VX-548 分享了糖尿病周围神经病变的 2 期阳性结果,这种疾病影响了大约 200 万美国人。
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•Vertex将在2024年第一季度与监管机构会面,并预计此后将VX-548 推向关键开发阶段。
•Vertex 启动了一项针对 VX-548 治疗腰骶神经根病 (LSR) 的 2 期研究,这是另一种周围神经病理性疼痛,也是 PNP 类别中需求未得到满足且未获批准疗法的最大患者群体(超过 40%)。筛查、入组和给药正在进行中。
•Vertex预计将在2024年启动一项用于治疗PNP的第二阶段研究,其口服制剂为下一代选择性Nav1.8抑制剂 VX-993。

急性疼痛
•Vertex还预计将在2024年启动一项2期研究,该研究采用一种口服制剂 VX-993(一种下一代Nav1.8抑制剂),用于治疗中度至重度急性疼痛。
•Vertex 预计在 2024 年完成支持临床试验的研究,并申请 VX-993 静脉注射制剂的临床试验申请。
•Vertex将继续开发Nav1.7抑制剂,既可以单独使用,也可以与Nav1.8抑制剂联合使用,以治疗急性和周围神经性疼痛,这与Nav1.8抑制剂联合使用。

APOL1 介导的肾脏疾病 (AMKD)
Vertex 发现并开发了多种具有 APOL1 功能的口服小分子抑制剂,开创了一类针对肾脏疾病潜在遗传驱动因素的新药物。
•Vertex完成了inaxaplin关键项目2B期剂量范围部分的入组,这是一项针对AMKD患者的单一2/3期临床试验。
•Vertex预计将为第三阶段选择剂量,并在2024年第一季度开始第三阶段。

1 型糖尿病 (T1D)
Vertex正在评估使用干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞来替代T1D患者中被破坏的产生胰岛素的内源性胰岛素的胰岛细胞的细胞疗法,目标是开发一种潜在的一次性功能性治疗方法。
•VX-880,具有标准免疫抑制功能的完全分化胰岛细胞:
◦完成了 VX-880 1/2 期研究 A、B 和 C 部分的入组。是一种异基因、干细胞衍生、完全分化、产生胰岛素的胰岛细胞疗法,与标准免疫抑制结合使用,适用于患有 T1D 和低血糖意识受损和反复出现的低血糖事件的人。
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◦Vertex已根据协议的规定暂停研究,等待独立数据监控委员会和全球监管机构对全部数据的审查。
•VX-264,封装在免疫保护装置中的完全分化的胰岛细胞:
◦VX-264 的临床试验是一项由多部分组成的1/2期研究,它将相同的 VX-880 细胞封装在一个旨在消除对免疫抑制剂需求的新型设备中。
◦Vertex已经完成了研究的A部分。
◦根据协议,独立数据监测委员会审查了研究A部分患者给药的全部数据,并建议推进该研究的B部分,该研究已在多个中心和国家启动。
•免疫力低下、经过编辑的完全分化的胰岛细胞:
◦Vertex 的低免疫细胞计划包括使用 CRISPR/Cas9 对 VX-880 和 VX-264 程序中使用的相同干细胞衍生的、完全分化的胰岛进行基因编辑,以掩盖细胞免疫系统的侵害。该计划正在研究阶段取得进展。

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非公认会计准则财务指标
在本新闻稿中,Vertex的财务业绩和财务指导是根据美国普遍接受的会计原则(GAAP)和某些非公认会计准则财务指标提供的。特别是,非公认会计准则财务业绩和指导不包括在Vertex的税前收入(i)股票薪酬支出,(ii)无形资产摊销费用,(iii)与公司战略投资公允价值相关的收益或亏损,(iv)或有对价公允价值的增加或减少,(v)收购相关成本,(vii)无形资产减值费用以及(vii)其他调整。该公司的非公认会计准则财务业绩还在其所得税准备金中排除了与其对上述税前收入的非公认会计准则调整以及某些离散项目相关的估计税收影响。这些业绩不应被视为公司GAAP业绩的替代品,而是对根据GAAP提供的业绩的补充。管理层认为,这些非公认会计准则财务指标有助于表明公司业务的潜在趋势,对于将当前业绩与前期业绩进行比较非常重要,并提供有关公司财务状况的更多信息,公司认为这些信息有助于了解其持续业务。管理层还使用这些非公认会计准则财务指标来制定内部和外部沟通的预算和运营目标,管理公司的业务并评估其业绩。该公司对非公认会计准则财务指标的计算可能与其他公司使用的计算方法不同。所附财务信息中包含GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。
该公司在非公认会计准则基础上提供有关综合研发、收购的知识产权研发和销售及收购费用以及有效税率的指导。除非另有说明,否则有关GAAP和非GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A合并支出的指导不包括与任何潜在的未来业务发展交易(包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可)相关的估算。该公司没有就其GAAP有效税率提供指导,因为它无法合理确定地预测与股票薪酬相关的超额税收优惠的影响,以及某些可能具有重要意义的离散项目的可能性。
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Vertex 制药公司
合并收益表
(以百万计,每股金额除外)(未经审计)

截至12月31日的三个月截至12月31日的十二个月
2023202220232022
产品收入,净额$2,517.7 $2,302.7 $9,869.2 $8,930.7 
成本和支出:
销售成本368.0 283.3 1,262.2 1,080.3 
研究和开发费用824.6 694.1 3,162.9 2,540.3 
收购了正在进行的研发费用17.8 22.6 527.1 115.5 
销售、一般和管理费用369.1 267.4 1,136.6 944.7 
或有对价公允价值的变化(50.3)1.8 (51.6)(57.5)
成本和支出总额1,529.2 1,269.2 6,037.2 4,623.3 
运营收入988.5 1,033.5 3,832.0 4,307.4 
利息收入179.5 86.0 614.7 144.6 
利息支出(10.6)(11.6)(44.1)(54.8)
其他费用,净额(9.8)(31.1)(22.8)(164.8)
所得税准备金前的收入1,147.6 1,076.8 4,379.8 4,232.4 
所得税准备金178.8 257.9 760.2 910.4 
净收入$968.8 $818.9 $3,619.6 $3,322.0 
普通股每股净收益:
基本$3.76 $3.19 $14.05 $12.97 
稀释$3.71 $3.15 $13.89 $12.82 
每股计算中使用的股份:
基本257.7 256.9 257.7 256.1 
稀释260.9 260.3 260.5 259.1 


Vertex 制药公司
产品收入
(单位:百万)(未经审计)

截至12月31日的三个月截至12月31日的十二个月
2023202220232022
TRIKAFTA/自助餐厅$2,333.3 $2,021.5 $8,944.7 $7,686.8 
其他 CF 产品184.4 281.2 924.5 1,243.9 
产品收入,净额$2,517.7 $2,302.7 $9,869.2 $8,930.7 
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Vertex 制药公司
GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账
(以百万计,百分比除外)(未经审计)

截至12月31日的三个月截至12月31日的十二个月
2023202220232022
GAAP 销售成本
$368.0 $283.3 $1,262.2 $1,080.3 
股票薪酬支出(2.1)(2.4)(7.5)(9.4)
无形资产摊销费用(1.7)— (1.7)— 
非公认会计准则销售成本
$364.2 $280.9 $1,253.0 $1,070.9 
GAAP 研发费用$824.6 $694.1 $3,162.9 $2,540.3 
股票薪酬支出(123.0)(68.0)(354.9)(297.9)
无形资产减值费用 (3)— — — (13.0)
收购相关成本 (4)(2.8)(2.8)(11.3)(24.9)
非公认会计准则研发费用$698.8 $623.3 $2,796.7 $2,204.5 
收购了正在进行的研发费用$17.8 $22.6 $527.1 $115.5 
GAAP 销售、一般和管理费用$369.1 $267.4 $1,136.6 $944.7 
股票薪酬支出(83.5)(41.1)(218.8)(184.0)
收购相关成本 (4)— (0.7)— (13.9)
非公认会计准则销售、一般和管理费用$285.6 $225.6 $917.8 $746.8 
非公认会计准则研发、收购的知识产权研发和销售与收购费用合计$1,002.2 $871.5 $4,241.6 $3,066.8 
GAAP 其他支出,净额$(9.8)$(31.1)$(22.8)$(164.8)
战略投资的公允价值下降0.4 6.0 0.6 149.1 
非公认会计准则其他支出,净额$(9.4)$(25.1)$(22.2)$(15.7)
GAAP 所得税准备金$178.8 $257.9 $760.2 $910.4 
税收调整 (1)35.5 (36.3)194.7 101.7 
非公认会计准则所得税准备金$214.3 $221.6 $954.9 $1,012.1 
GAAP 有效税率15.6 %24.0 %17.4 %21.5 %
非公认会计准则有效税率16.3 %18.5 %19.4 %20.8 %
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Vertex 制药公司
GAAP 与非 GAAP 财务信息的对账(续)
(以百万计,每股金额除外)(未经审计)

截至12月31日的三个月截至12月31日的十二个月
2023202220232022
GAAP 营业收入$988.5 $1,033.5 $3,832.0 $4,307.4 
股票薪酬支出208.6 111.5 581.2 491.3 
无形资产摊销费用1.7 — 1.7 — 
或有对价的公允价值减少(增加)(3)(50.3)1.8 (51.6)(57.5)
无形资产减值费用 (3)— — — 13.0 
收购相关成本 (4)2.8 3.5 11.3 38.8 
非公认会计准则营业收入$1,151.3 $1,150.3 $4,374.6 $4,793.0 
截至12月31日的三个月截至12月31日的十二个月
2023202220232022
GAAP 净收入$968.8 $818.9 $3,619.6 $3,322.0 
股票薪酬支出208.6 111.5 581.2 491.3 
无形资产摊销费用1.7 — 1.7 — 
战略投资的公允价值下降0.4 6.0 0.6 149.1 
或有对价的公允价值减少(增加)(3)(50.3)1.8 (51.6)(57.5)
无形资产减值费用 (3)— — — 13.0 
收购相关成本 (4)2.8 3.5 11.3 38.8 
税前收入的非公认会计准则调整总额163.2 122.8 543.2 634.7 
税收调整 (1)(35.5)36.3 (194.7)(101.7)
非公认会计准则净收益$1,096.5 $978.0 $3,968.1 $3,855.0 
摊薄后普通股每股净收益:
GAAP$3.71 $3.15 $13.89 $12.82 
非公认会计准则$4.20 $3.76 $15.23 $14.88 
摊薄后每股计算中使用的股份:
GAAP 和非 GAAP260.9 260.3 260.5 259.1 
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Vertex 制药公司
简明合并资产负债表
(单位:百万)(未经审计)

2023年12月31日2022年12月31日
资产
现金、现金等价物和有价证券$11,218.3 $10,778.5 
应收账款,净额1,563.4 1,442.2 
库存738.8 460.6 
预付费用和其他流动资产623.7 553.5 
流动资产总额14,144.2 13,234.8 
财产和设备,净额1,159.3 1,108.4 
商誉和无形资产,净额1,927.9 1,691.6 
递延所得税资产1,812.1 1,246.9 
经营租赁资产293.6 347.4 
长期有价证券2,497.8 112.2 
其他长期资产895.3 409.6 
总资产$22,730.2 $18,150.9 
负债和股东权益
应付账款和应计费用$3,020.2 $2,430.6 
其他流动负债527.2 311.5 
流动负债总额3,547.4 2,742.1 
长期融资租赁负债376.1 430.8 
长期经营租赁负债348.6 379.5 
其他长期负债877.7 685.8 
股东权益17,580.4 13,912.7 
负债和股东权益总额$22,730.2 $18,150.9 
已发行普通股257.7 257.0 

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注释和解释
1:在截至2023年12月31日和2022年12月31日的三个月和十二个月中,“税收调整” 包括与公司税前收入的非公认会计准则调整相关的估计所得税以及与股票薪酬相关的超额税收优惠。截至2023年12月31日的十二个月的 “税收调整” 还包括与先前纳税年度相关的7500万美元离散福利,该补助金来自于2023年第三季度完成的研发税收抵免研究。截至2022年12月31日的十二个月的 “税收调整” 包括与公司间转让定价问题相关的6000万美元净离散税收支出,这些支出与我们与公司间转让定价事项相关的不确定税收状况被上一年度估计纳税负债的变化部分抵消。
2:公司2024年全年合并的GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A费用与合并的非公认会计准则研发、收购的IPR&D和SG&A费用指导之间的差异主要与6亿至7亿美元的股票薪酬支出有关。除非另有说明,否则有关GAAP和非GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A合并支出的指导不包括与任何潜在的未来业务发展交易(包括合作、资产收购和/或第三方知识产权许可)相关的估算。
3:在截至2023年12月31日的三个月中,公司确定需要对DMD进行额外的临床前研究,这导致或有对价的相关公允价值下降。在截至2022年6月30日的三个月中,公司修改了某些收购计划的范围,导致或有对价的相关公允价值减少,“无形资产减值费用” 为1,300万美元。
4:截至2023年12月31日和2022年12月31日的三个月和十二个月中,“收购相关成本” 与公司收购Exonics和ViaCyte相关的成本有关。
注:由于四舍五入,金额可能未足够。
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关于 Vertex
Vertex 是一家全球生物技术公司,投资于科学创新,为严重疾病患者创造变革性药物。该公司已经批准了治疗多种慢性、缩短寿命的遗传疾病(囊性纤维化、镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血)根本原因的药物,并将继续推进这些疾病的临床和研究项目。Vertex 还拥有强大的临床研究疗法产品线,涵盖其他严重疾病的各种模式,它对人类因果生物学有着深刻的见解,包括APOL1介导的肾脏疾病、急性和神经性疼痛、1型糖尿病、1型肌强直性营养不良症和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

Vertex 成立于 1989 年,其全球总部位于波士顿,国际总部设在伦敦。此外,该公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发基地和商业办事处。Vertex 一直被公认为业内最佳工作场所之一,包括连续 14 年入选《科学》杂志的 “杰出雇主” 榜单,并入选《财富》100家最佳工作公司之一。要了解公司最新动态并进一步了解Vertex的创新历史,请访问www.vrtx.com或在领英、脸书、Instagram、YouTube和Twitter/X上关注我们。

关于前瞻性陈述的特别说明
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》中定义的前瞻性陈述,包括但不限于Kewalramani博士在本新闻稿中的陈述、提供的有关未来财务业绩和运营的信息、标题为 “2024年全年财务指导” 的章节以及有关(i)预期接受我们的CF药物治疗的人数持续增长的声明,包括对符合条件的年幼儿童的新批准和报销,我们的持续合作报销机构将确保符合条件的患者获得治疗的机会,以及对CASGEVY的罕见突变(包括 N1303K 和非典型剪接突变)的患者扩大治疗选择的期望,(ii)与CASGEVY最近和预期的监管批准相关的预期,包括在美国以外寻求更多EAP的计划,为CASGEVY提交更多监管申报的计划,对潜在CASGEVY的预期年收入,对在美国、欧洲和沙特阿拉伯启动ATC计划的预期,与我们与Synergie Medical Collective的协议相关的预期,以及我们对CGT准入模型潜在收益的看法,(iii)vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor/deutivacaftor可能在短期内在CF中商业推出的预期、计划和状况,包括我们计划于2024年中期在美国、欧洲和加拿大提交监管文件以及在美国使用优先审查凭证的计划。,(iv) 用于治疗中度至重度的 VX-548 可能在短期内商业上线的预期、计划和状况急性疼痛,包括对 VX-548 潜在益处的预期,以及我们在 2024 年中期之前提交监管文件的计划,(v) 公司产品、候选产品和管道项目的预期、开发计划和预期时间表,包括对其他多个近期临床里程碑、研究设计、患者入组、数据可用性、潜在发布时间和发布时间安排的预期,(vi) 对扩大无法单独受益于 CFTR 调节剂的患者的治疗选择的预期,我们的与 Moderna 合作开发 CFTR mRNA 疗法以及 VX-522 研究中 MAD 部分的现状,并预计在 2024 年底或 2025 年初分享该研究的数据,(vii) 对我们的 SCD 和 TDT 计划和临床试验的期望,包括对更温和的 CASGEVY 调理可以将符合条件的患者群体扩大到超过 150,000 人的预期,(viii) 对我们 PNP 计划的期望,包括与监管机构会面的预期并将 PNP 的 VX-548 推向关键开发及其时机,我们对 LSR 中 VX-548 的 2 期研究现状,以及我们使用口服制剂启动 2 期研究的计划
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2024 年的 VX-993,(九)对我们急性疼痛计划的期望,包括计划在 2024 年启动 VX-993 口服制剂的 2 期研究、在 2024 年完成 IND 支持研究和申请 VX-993 静脉注射配方的临床试验,以及继续开发用于急性疼痛和 PNP 的 Nav1.7 和 Nav1.8 抑制剂的计划,(x)对我们 AMKD 计划潜在益处的期望以及为该计划选择剂量的计划第 3 阶段,并于 2024 年第一季度开始依那沙普林的 3 期研究,以及 (xi)对我们的T1D计划的期望,包括使用干细胞衍生的完全分化胰岛细胞的T1D计划的潜在益处,以及对包括临床试验设计和临床进展在内的T1D项目进展的期望。尽管Vertex认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的,但这些前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的信念,并且存在许多风险和不确定性,可能导致实际事件或结果与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。除其他外,这些风险和不确定性包括:公司对其2024年全年产品收入、支出和有效税率的预期可能不正确(包括因为公司作为其预期基础的一项或多项假设可能无法实现),公司可能无法在预期的时间表上获得足够的补偿或额外的监管批准,或者根本无法成功开发、获得批准或商业化作为 VX-548 急性或急性期的治疗方法神经性疼痛,外部因素对公司业务或运营的影响可能不同于公司目前的预期,或更重大的影响,来自临床前测试或临床试验的数据,尤其是基于有限数量患者的数据,可能无法预示最终结果,也可能无法按预期的时间表提供,我们试验的患者注册可能会延迟,公司可能无法从我们与第三方合作中获得的预期收益,这些数据来自公司的数据开发计划可能不支持由于安全性、有效性或其他原因,及时注册或进一步开发其潜在药物,预期的商业上市可能会延迟(如果有的话),以及Vertex向美国证券交易委员会(SEC)提交的年度报告和随后的季度报告中列在 “风险因素” 标题下列出的其他风险,可通过该公司的网站www.vrtx.com和美国证券交易委员会网站www.secgo.cm上查阅 v。你不应过分依赖这些陈述或提供的科学数据。随着新信息的出现,Vertex 不承担更新本新闻稿中包含的信息的任何义务。
电话会议和网络直播
该公司将在美国东部时间下午 4:30 举办电话会议和网络直播。要接听电话,请拨打(833)630-2124(美国)或+1(412)317-0651(国际),参考 “Vertex Pharmicals 2023年第四季度财报电话会议”。
电话会议将进行网络直播,可通过Vertex网站www.vrtx.com的 “投资者” 部分访问网络直播链接。为确保及时连接,建议参与者在预定网络直播前至少 15 分钟注册。存档的网络直播将在公司的网站上提供。
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