美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
在由__
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐不是
截至2024年4月30日，登记人已
目录表
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页面 |
有关前瞻性陈述的警示说明 |
2 |
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第一部分： |
财务信息 |
4 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
4 |
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简明综合资产负债表 |
4 |
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简明合并经营报表和全面亏损 |
5 |
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股东权益简明合并报表 |
6 |
|
现金流量表简明合并报表 |
7 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
8 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
15 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
24 |
第四项。 |
控制和程序 |
24 |
第二部分。 |
其他信息 |
25 |
第1项。 |
法律诉讼 |
25 |
第1A项。 |
风险因素 |
25 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
82 |
第三项。 |
高级证券违约 |
82 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
82 |
第五项。 |
其他信息 |
82 |
第六项。 |
陈列品 |
86 |
签名 |
87 |
|
我们拥有或有权使用与我们的业务运营相关的商标、服务标记和商品名称，包括我们的公司名称、徽标和网站名称。我们拥有的服务标志和商标包括戴恩治疗公司的标志®和武力。本季度报告中Form 10-Q中出现的其他商标、服务标记和商号均为其各自所有者的财产。仅为方便起见，本季度报告Form 10-Q中提及的一些商标、服务标记和商号未使用®和？符号列出，但我们将根据适用法律最大程度地维护我们对我们的商标、服务标记和商号的权利。
1
关于F的警告注意事项前瞻性陈述
本Form 10-Q季度报告或本季度报告包含符合《美国私人证券诉讼改革法》和修订后的《1934年证券交易法》第21E条的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定因素。除历史事实陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来业务、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”或这些词语的否定或其他类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
本季度报告中的前瞻性陈述包括有关以下方面的陈述：
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在本季度报告中列入了重要因素，特别是在项目1A中。本季度报告中的“风险因素”，我们认为这些因素可能会导致实际结果或事件与我们所作的前瞻性陈述大不相同。此外，我们在竞争激烈和快速变化的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能不时出现，管理层无法预测所有风险因素和不确定因素，我们也无法评估所有因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致实际结果与我们可能做出的任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进行的任何未来收购、合并、处置、合作、合资或投资的潜在影响。
您应阅读本季度报告以及我们作为参考提交或合并为本季度报告的证据的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。本季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本季度报告之日作出的，我们不承担任何义务来更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用法律要求。
2
风险因素摘要
我们的业务面临许多风险，如果实现这些风险，可能会对我们的业务、前景、经营业绩和财务状况产生重大影响。这些风险在本季度报告的“风险因素”部分进行了更全面的讨论。这些风险包括但不限于以下风险：
3
第一部分--融资AL信息
项目1.简明合并财务报表（未经审计）
戴恩治疗公司
简明综合资产负债 表格（未经审计）
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产 |
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受限现金 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用和其他流动负债 |
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租赁负债 |
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流动负债总额 |
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租赁负债，扣除当期部分 |
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总负债 |
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股东权益 |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
4
戴恩治疗公司
的简明综合报表运营和综合损失（未经审计）
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入(支出)： |
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利息收入 |
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其他收入(费用)，净额 |
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其他收入(费用)合计，净额 |
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净亏损 |
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每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损 |
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) |
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) |
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 |
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综合损失： |
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净亏损 |
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其他全面亏损： |
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有价证券未实现（损失）收益，净 |
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( |
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综合损失 |
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$ |
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) |
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$ |
( |
) |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
5
戴恩治疗公司
Sto的简明合并报表确认持有人权益(未经审计)
(in（不包括股票数据和发行费用）
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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综合损失 |
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赤字 |
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权益 |
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2024年1月1日余额 |
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在公开发行中发行普通股，扣除发行成本$ |
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在市场上发行普通股，扣除发行成本后， |
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股票期权的行使 |
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基于股票的薪酬 |
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有限制股份单位的归属 |
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有价证券的未实现亏损 |
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净亏损 |
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2024年3月31日的余额 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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股东的 |
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(单位为千，每股数据除外) |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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综合损失 |
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赤字 |
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权益 |
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2023年1月1日的余额 |
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在公开发行中发行普通股，扣除发行成本$ |
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股票期权的行使 |
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基于股票的薪酬 |
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有限制股份单位的归属 |
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有价证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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2023年3月31日的余额 |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
6
戴恩治疗公司
简明合并报表或f现金流（未经审计）
(单位：千)
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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折旧及摊销费用 |
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非现金租赁费用 |
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有价证券溢价的增加 |
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出售有价证券的损失 |
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处置财产和设备的损失(收益) |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付帐款和其他负债 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动产生的现金流： |
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购置财产和设备 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日 |
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有价证券的销售 |
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投资活动提供的现金净额(用于) |
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融资活动的现金流： |
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公开发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
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在市场上发行普通股的收益，扣除发行成本 |
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行使股票期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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现金、现金等价物和受限现金，期末 |
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现金流量信息的补充披露： |
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在其他应收账款中发行普通股的收益 |
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应付账款和应计费用中的公开发行成本 |
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在应付帐款中购买财产和设备 |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
7
戴恩治疗公司
浓缩合并财务注释ALL报表(未经审计)
1.业务性质及呈报依据
戴恩治疗公司(“该公司”)是一家临床阶段的肌肉疾病公司，专注于为患有遗传性疾病的患者推进改变生活的创新疗法。该公司在特拉华州注册成立于
该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、临床前研究和临床试验失败的风险、对其候选产品获得上市批准的需要、经营结果的波动、对政府法规的遵守、建立临床和商业规模制造流程的能力以及获得额外资本以资助运营的能力。目前正在开发的候选产品和计划将需要大量的额外研究和开发工作，包括广泛的临床前和临床测试以及产品商业化之前的监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使该公司的开发努力取得了成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
随附的简明综合财务报表是根据业务的连续性、资产的变现以及正常业务过程中的负债和承诺的清偿情况编制的。自成立以来，该公司的运营资金一直来自出售股权证券的收益。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。公司预计其现金、现金等价物和有价证券将足以在这些简明综合财务报表发布后至少12个月内为其运营费用和资本支出需求提供资金。
为了继续其开发努力，该公司将需要通过公开或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟和/或许可安排获得大量额外资金，以便为其研发和持续运营费用提供资金。该公司可能无法在需要时或根本无法以可接受的条件获得融资，并且该公司可能无法达成合作、战略联盟或许可安排。任何融资条款都可能对公司股东的持股或权利产生不利影响。任何合作、战略联盟或许可安排都可能要求公司放弃对其某些技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的权利，或以可能对公司不利的条款授予许可证。如果公司无法获得资金， 该公司可能被迫推迟、限制、减少或取消其部分或全部研发计划、管道扩建或未来的商业化努力，或授予开发和营销候选产品的权利，这可能会对其业务前景产生不利影响。尽管管理层将继续执行这些计划，但不能保证公司将成功地以公司可以接受的条款获得足够的资金，以便在需要时或根本不需要时为持续运营提供资金。
2.主要会计政策摘要
所附财务报表是按照美国公认会计原则(“公认会计原则”)编制的。本附注内对适用指引的任何提及均指财务会计准则委员会(“FASB”)的会计准则编纂(“ASC”)及“会计准则更新”(“ASU”)所载的权威公认会计原则。
本文所包括的公司财务报表是根据美国证券交易委员会(下称“美国证券交易委员会”)的规则和规定编制的，未经审计。未经审核中期财务报表按与经审核年度财务报表相同的基准编制，但根据公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已在本报告中被浓缩或遗漏，这是该等规则和法规允许的。管理层认为，中期财务信息反映了所有必要的调整，所有这些调整都是正常和经常性的，对于公平反映报告期的结果是必要的。因此，这些财务报表应与公司于2024年3月5日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中包含的财务报表及其注释一起阅读。截至2024年3月31日的三个月的业绩不一定表明截至2024年12月31日的一年、任何其他过渡期或任何未来一年或任何时期的预期结果。
公允价值计量
8
某些资产和负债按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值列账的金融资产和负债应在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被视为可见，最后一个级别被视为不可见：
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数。摊薄净亏损是通过调整净亏损以根据摊薄证券的潜在影响重新分配未分配收益来计算的。每股摊薄净亏损的计算方法是将摊薄净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数，其中包括假设普通股等价物稀释效应的潜在稀释性普通股。
下列可能稀释的普通股等价物是根据每个期间末的未偿还金额列报的，不包括在所述期间的稀释每股净亏损的计算中，因为计入这些等价物会产生反稀释的效果：
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3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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购买普通股的期权 |
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未归属的限制性股票单位 |
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总计 |
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最近发布的尚未采用的会计公告
2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07，细分报告(主题280)。此次更新中的修订扩大了分部披露要求，包括
3.现金、现金等价物和受限制现金
现金包括随时可用的支票账户中的现金，现金等价物包括投资于美国国债的货币市场基金和所有在年内到期的高流动性投资
包括在限制性现金中的金额是指作为本公司租赁设施保证金所需信用证抵押品的金额。
9
现金、现金等价物和限制性现金包括：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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现金和现金等价物 |
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受限现金 |
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||
总计 |
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$ |
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$ |
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4.公允价值计量
下表列出了所列期间的有价证券：
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截至2024年3月31日 |
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(单位：千) |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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总计 |
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商业票据 |
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( |
) |
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公司债务证券 |
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( |
) |
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存单 |
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) |
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美国国库券 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2023年12月31日 |
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(单位：千) |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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总计 |
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公司债务证券 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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下表在公允价值层次结构(见附注2)内按层级列出了列报各期间按公允价值经常性列账的资产：
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截至2024年3月31日的公允价值计量 |
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(单位：千) |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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资产： |
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
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公司债务证券 |
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美国国库券 |
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有价证券 |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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— |
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存单 |
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— |
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美国国库券 |
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— |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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|
$ |
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|
截至2023年12月31日的公允价值计量 |
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(单位：千) |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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资产： |
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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美国国库券 |
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有价证券 |
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公司债务证券 |
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总计 |
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$ |
— |
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$ |
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美国政府国债、货币市场基金和商业票据的公允价值由公司根据市场报价确定，这代表公允价值层级内的第一级衡量。该公司使用类似证券在活跃市场上的报价对存款证和公司债务证券进行估值，该价格代表公允价值层级内的第2级测量。
有几个
10
下表总结了所示期间公司有价证券的计划到期日：
(单位：千) |
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2024年3月31日 |
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在一年或更短的时间内到期 |
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$ |
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一年至两年后到期 |
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两年后成熟 |
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总计 |
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$ |
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未按公允价值记录的金融工具
由于这些资产和负债的短期性质，资产负债表上报告的现金、现金等价物、应付账款和应计费用的账面价值接近其公允价值。
5.财产和设备
财产和设备包括：
|
|
3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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实验室设备 |
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$ |
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$ |
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办公室和计算机设备 |
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在建工程 |
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财产和设备--按成本计算 |
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减去累计折旧和摊销 |
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) |
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( |
) |
财产和设备--净值 |
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$ |
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$ |
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截至2024年和2023年3月31日的三个月的折旧和摊销费用为美元
6.应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括：
|
|
3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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工资总额和福利 |
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$ |
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$ |
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咨询服务 |
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法律服务 |
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研发 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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7.股东权益
普通股
于2021年11月，本公司与Jefferies LLC(“Jeffries”)订立公开市场销售协议(“销售协议”)，并以S-3表格提交通用货架登记说明书(“2021年货架登记说明书”)，其中包括与销售协议有关的招股说明书，据此，本公司可不时发售其普通股股份，总发行价最高可达$
在……上面2024年3月5日，本公司向美国证券交易委员会提交了S-3表格的货架登记说明书(《2024年货架登记说明书》)，并附上了与销售协议相关的招股说明书(《2024年ATM招股说明书》)。根据2024年货架登记声明，本公司可不时以一项或多项发售的不确定总发行价发售及出售债务证券、普通股、优先股、单位及/或认股权证。在.之下
11
2024 根据自动柜员机招股说明书，根据销售协议，公司可发售其普通股股份，总发行价最高可达$
截至2024年3月31日的三个月内，本公司发行及售出合共
2024年1月，本公司完成了后续公开发行，据此本公司发行和出售
Forbion Capital Fund IV Coop atief U.A.和相关附属实体(统称为“Forbion”)是
2020年股票激励计划
2020年8月，公司董事会通过并经公司股东批准的《2020年股权激励计划》(以下简称《2020年计划》)于2020年9月16日起施行。2020年计划规定向公司员工、董事、顾问和顾问授予激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他基于股票的奖励。2020计划由公司董事会或董事会任命的委员会管理。自2020年计划生效后，本公司停止根据2018年股票激励计划发放奖励。
截至2024年3月31日,
2024年激励性股票激励计划
2024年3月，公司董事会通过了《2024年激励股票激励计划》(简称《2024年激励计划》)。2024年激励计划规定授予非法定股票期权、股票增值权、限制性股票、限制性股票单位和其他基于股票的奖励，涉及总计
截至2024年3月31日,
股票期权估值
股票期权授予的公允价值是使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型来估计的。公允价值是根据公司普通股的报价确定的。该公司缺乏特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，它根据一组上市同行公司的历史波动率来估计其预期的股票波动率，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股票价格波动性的足够历史数据。对于具有基于服务的归属条件的期权，公司的股票期权的预期期限是利用符合“普通”期权资格的奖励的“简化”方法确定的。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期
12
股息率是基于本公司从未派发过现金股息，并且预计在可预见的未来不会派发任何现金股息。
该公司用来确定授予日授予期权的公允价值的假设如下：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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预期波动率 |
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无风险利率 |
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预期期限(以年为单位) |
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预期股息收益率 |
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— |
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— |
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股票期权活动
年本公司股票期权活动及相关资料摘要截至2024年3月31日的三个月情况如下：
(以千为单位，不包括每股和每股数据) |
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选项 |
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加权 |
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加权 |
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集料 |
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截至2024年1月1日未完成 |
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授与 |
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已锻炼 |
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取消 |
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截至2024年3月31日未完成 |
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截至2024年3月31日可行使的期权 |
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截至2024年3月31日已归属或预计将归属的期权 |
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$ |
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截至2024年和2023年3月31日止三个月已行使期权的内在价值总额为$
2024年3月，公司与其前首席执行官签订了离职和咨询协议，加速了之前发行的股票期权奖励的归属和修改。归属和修改的加速导致确认美元
限制性股票单位
限制性股票单位(“RSU”)代表收受的权利
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与RSU相关的股份数量 |
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加权 |
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截至2024年1月1日已发行和未归属 |
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授与 |
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既得 |
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被没收 |
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( |
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截至2024年3月31日已发行和未归属 |
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$ |
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13
截至2024年3月31日，有一美元
2024年3月，公司与其前首席执行官签订了离职和咨询协议，导致之前发行的限制性股票单位奖励的归属和修改加速。归属和修改的加速导致确认美元
公司在其简明综合经营报表和全面亏损的以下费用类别中记录了股票补偿费用：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
2024 |
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2023 |
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研发 |
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$ |
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一般和行政 |
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总计 |
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14
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩。
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本10-Q表格季度报告或本季度报告中其他地方出现的精简综合财务报表和相关附注，以及我们截至2023年12月31日的经审计的简明综合财务报表和相关附注一起阅读，这些报表包括在我们于2024年3月5日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中。本讨论和分析中包含的或本季度报告中其他部分阐述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告“风险因素”部分列出的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。
概述
我们是一家临床阶段的肌肉疾病公司，专注于为患有遗传性疾病的患者推进创新的改变生活的疗法。我们正在利用我们专有的FORCE平台来克服目前肌肉组织输送的局限性，并推动肌肉疾病的现代寡核苷酸疗法的发展。我们专有的FORCE平台疗法包括我们合理设计的寡核苷酸有效载荷，以针对我们正在寻求治疗的疾病的遗传基础，一个经过临床验证的连接子和一个抗原结合片段，或Fab，我们使用连接子将其附加到有效载荷上。有了我们的FORCE平台，我们可以灵活地部署不同类型的寡核苷酸有效载荷，并具有修改目标功能的特定作用机制。我们利用这种模块化来专注于具有高度未满足需求的肌肉疾病，具有病因学目标，并具有明确的转换潜力，从临床前疾病模型到明确定义的临床开发和调控路径。
使用我们的FORCE平台，我们正在整合广泛的肌肉疾病治疗方案，包括我们针对强直性肌营养不良1型(DM1)、杜氏肌营养不良(DMD)和面肩肩关节营养不良(FSHD)的治疗方案。此外，我们计划通过专注于罕见的骨骼肌疾病、心脏和代谢性肌肉疾病(包括一些患者人数较多的疾病)以及涉及中枢神经系统(CNS)的疾病的开发工作来扩大我们的产品组合。我们已经为我们处于临床前和临床开发不同阶段的DM1、DMD和FSHD计划确定了候选产品。
我们的候选产品Dye-101正在进行评估，这是一项针对DM1患者的正在进行的1/2期全球临床试验，包括24周的多次递增剂量，或MAD，随机，安慰剂控制期，24周的开放标签延长，或OLE，以及96周的长期延长。ACEIVE旨在注册，正在招募18至49岁的DM1成年患者。主要终点是安全性和耐受性；次要终点是药代动力学和药效学，包括剪接时基线的变化，以及肌肉力量和功能的测量。在AACHORE试验的MAD部分，患者被随机分为每4周或每8周静脉注射达因-101或安慰剂，持续24周，具体取决于队列。患者队列的剂量将从1.8毫克/公斤到10.2毫克/公斤(近似反义寡核苷酸或ASO剂量)。在安慰剂控制期之后，患者在试验的OLE部分和长期扩展中过渡到Dyne-101治疗。
2024年1月，我们宣布了ACENTH试验的积极初步临床数据，我们认为这些数据验证了FORCE平台的承诺。2024年1月报道的DYNE-101 ALABLE试验的初步疗效评估是基于参加该试验随机、安慰剂对照MAD部分的32名成年DM1患者的数据，包括1.8 mg/kg(近似ASO剂量)队列(n=16)的6个月数据和3.4 mg/kg Q4W队列(n=16)的3个月数据。在这些队列中的每一个中，参与者被随机分成两组，每4周接受一次Dyne-101(n=6)或安慰剂(n=4)治疗，或者恢复组(n=6)的参与者在试验的其余部分接受两剂dyne-101和安慰剂治疗。
安全性和耐受性数据在这项初步评估的ACELE试验中 是基于通过5.4 mg/kg Q8W队列入选的45名患者。截至数据截止日 2023年12月6日，戴恩-101表现出良好的安全状况。此外，大多数紧急治疗不良事件是轻度或中度的，没有发现相关的严重紧急治疗不良事件。此外，没有参与者表现出治疗后出现的贫血，肾脏或肝脏参数也没有观察到有临床意义的变化。此外，没有参与者表现出肾脏损伤。在大约18%的参与者中观察到肝酶升高，对肝功能没有影响。由于潜在的肝病和高达正常上限约2.5倍的基线升高，解释变得复杂。
15
注册通过以下方式完成 ACHANCE试验的6.8 mg/kg Q8W队列(56名患者入选)。这些初步的临床数据使我们能够优化Dyne-101的剂量和剂量方案，目标是在2024年底之前启动试验的登记队列。我们预计在2024年下半年报告来自ALABLE试验的多个更高剂量队列的数据。
我们的候选产品Dye-251正在接受Deliver的评估，这是一项正在进行的1/2期全球临床试验，对象是携带可跳过外显子51的突变的DMD患者，包括24周的MAD随机安慰剂控制期、24周的OLE和96周的长期延长期。Deliver旨在注册，正在招募患有DMD的非流动和非流动男性，这些人年龄在4岁到16岁之间，具有可跳过第51外显子的突变。主要终点是安全性、耐受性和免疫印迹法检测的抗肌营养不良蛋白水平较基线的变化。次要终点包括肌肉功能、外显子跳跃和药代动力学的测量。
在Deliver试验的MAD部分，根据队列的不同，患者被随机分为每四周或八周静脉注射达因-251或安慰剂一次，持续24周。患者队列的剂量将从0.7毫克/公斤到40毫克/公斤(近似的磷二酸吗啉齐聚物，或PMO剂量)。在安慰剂控制期之后，患者在试验的开放标签部分和长期延期中过渡到Dye-251治疗。
2024年1月，我们宣布了Deliver试验的积极初步临床数据，我们认为这些数据验证了FORCE平台的承诺。2024年1月报道的Dye-251 Deliver试验的初步疗效评估基于6名符合第51外显子跳跃的DMD男性患者的6个月数据，这些患者参加了试验的随机、安慰剂对照的MAD部分的5 mg/kg(近似PMO剂量)队列。患者被随机分为两组，分别接受Dye-251(n=4)或安慰剂(n=2)治疗，每4周一次。一次 在Deliver试验中，每4周给药一次的dyne-251达到了dystrophin表达、外显子跳跃和dystrophin阳性纤维百分比的水平，超过了目前DMD外显子51 eteplirsen目前每周护理标准的第三方临床试验中报告的水平，在6个月时PMO总剂量减少了24倍。
DELIVE试验中的安全性和耐受性数据基于通过20 mg/kg的MAD部分队列入选的37名患者。截至2023年12月6日的数据截止日，戴恩-251表现出良好的安全状况。此外，大多数出现在治疗中的不良事件都是轻微或中度的，没有发现相关的严重不良事件。此外，没有参与者表现出治疗后出现的贫血，也没有观察到肾脏参数或电解质(包括镁)有临床意义的变化。
通过Deliver试验的40毫克/公斤Q8W队列完成登记(48名患者登记)。这些初步的临床数据使我们能够优化Dyne-251的剂量和剂量方案，目标是在2024年底之前启动登记队列。我们预计在2024年下半年报告来自多个更高剂量的Deliver试验队列的数据。
2022年9月，我们宣布将把重点和资源优先放在我们的临床项目上，DYNE-101用于DM1，DYNE-251用于DMD。因此，我们宣布推迟提交DYNE-301 FSHD的IND申请，我们原计划在2022年下半年提交。我们继续评估以DUX4为靶点的最佳方法，并将我们的临床前工作转化为易于处理的临床开发途径，我们计划在2024年提供FSHD计划的最新情况。
我们于2017年注册成立并开始运营。自我们成立以来，我们将几乎所有的财务资源和努力投入到公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金、进行研究和开发活动以及提交和起诉专利申请。我们没有任何产品出售，也没有从产品销售或其他方面产生任何收入。到目前为止，我们主要通过出售股权证券筹集资金。
自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们能否产生足够的产品收入或产品收入来实现盈利，将取决于成功开发和最终商业化
16
一个或多个候选产品。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们报告的净亏损分别为6560万美元和4420万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为6.982亿美元。
在可预见的未来，我们预计将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们预计，我们的费用和资本支出需求将因我们正在进行的活动而大幅增加，特别是如果我们：
我们不会从产品销售中获得收入，除非我们成功完成临床开发，并获得监管部门对我们可能开发的任何候选产品的批准。如果我们获得监管机构对我们可能开发的任何候选产品的批准或以其他方式将其商业化，我们预计将产生与开发我们的商业化能力以支持产品销售、营销和分销相关的巨额费用。此外，我们预计继续产生与上市公司运营相关的额外成本。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以优惠条件筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或根本无法。如果我们不能在需要时筹集资金或达成协议或安排，我们可能不得不大幅推迟、减少或取消我们可能开发的一个或多个候选产品的开发或未来的商业化。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法筹集资金、维持我们的研发努力、扩大业务或按计划继续运营，因此我们可能被迫大幅减少或终止我们的运营。
我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们预计我们将能够在多长时间内为我们的业务提供资金。我们可以比目前预期的更早使用可用的资本资源，在这种情况下，我们将被要求获得额外的融资，这些融资可能无法以可接受的条款提供给我们，或者根本无法获得。我们未能在需要时筹集资金，将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。见下文“--流动性和资本资源”。
17
我们运营结果的组成部分
收入
我们自成立以来没有产生任何收入，也不希望在不久的将来从产品销售中产生任何收入，如果有的话。如果我们的开发工作取得成功并将产品商业化，或者如果我们与第三方达成合作或许可协议，我们未来可能会从产品销售中获得收入，以及从此类合作或许可协议或其组合中获得预付款、里程碑和版税。
研发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究活动和开发我们的候选产品所产生的成本。这些费用包括：
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。我们为将来收到的用于研究和开发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用。预付金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。
我们的直接外部研发费用包括支付给顾问、承包商、CMO和CRO的费用、报销材料和其他与我们的开发、制造和临床活动相关的成本。我们没有将我们的直接外部研究和开发成本分配给非临床开发中的特定计划或产品候选。
处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。因此，我们预计，随着我们通过临床试验推进DYNE-101和DYNE-251，以及如果我们通过临床前研究和临床试验推进任何其他候选产品，以及与我们的临床前和临床开发活动有关，我们的研发费用将大幅增加。目前，我们无法准确估计或知道完成我们可能开发的任何候选产品的临床前和临床开发所需努力的性质、时间和成本。任何候选产品的成功开发都是高度不确定的。这是由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，包括：
18
在我们可能开发的任何候选产品的开发方面，这些变量中的任何一个的结果的变化都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。我们可能永远不会成功地获得监管部门对我们可能开发的任何候选产品的批准。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括与员工相关的费用，包括高管、财务、企业和业务发展以及行政职能员工的工资、相关福利和股票薪酬。一般和行政费用还包括与专利和公司事务相关的法律费用;会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用;保险费用;行政差旅费用;以及与设施相关的费用，其中包括分配的租金、折旧和设施维护费用以及其他运营成本。
我们预计，随着我们增加员工以支持我们的增长战略，未来我们的一般和行政费用将会增加。此外，如果我们获得了对候选产品的监管批准，而没有加入第三方商业化合作，我们预计将产生与建立销售和营销团队以支持产品销售、营销和分销活动相关的巨额费用。
利息收入
利息收入包括从我们的现金、现金等价物和有价证券赚取的利息。
其他收入(费用)，净额
其他收入(费用)，净额包括出售有价证券的已实现损益和外币损益。
所得税
自成立以来，由于从这些项目中实现收益的不确定性，我们没有为我们在任何一年产生的净亏损或我们赚取的研发税收抵免记录任何美国联邦或州所得税优惠。
19
行动的结果
截至2024年3月31日与2023年3月31日的三个月比较
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的运营结果：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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变化 |
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运营费用： |
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研发 |
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$ |
44,539 |
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$ |
37,536 |
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|
$ |
7,003 |
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一般和行政 |
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24,618 |
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7,928 |
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16,690 |
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总运营费用 |
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69,157 |
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45,464 |
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23,693 |
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运营亏损 |
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(69,157 |
) |
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(45,464 |
) |
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(23,693 |
) |
其他收入(支出)： |
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利息收入 |
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3,002 |
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1,493 |
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1,509 |
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其他收入(费用)，净额 |
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506 |
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(216 |
) |
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722 |
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**其他收入(费用)总额，净额 |
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3,508 |
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1,277 |
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2,231 |
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净亏损 |
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$ |
(65,649 |
) |
|
$ |
(44,187 |
) |
|
$ |
(21,462 |
) |
研发费用
下表汇总了截至2024年和2023年3月31日的三个月的研发费用：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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变化 |
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按候选产品直接支付研发费用： |
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DYNE-101（DM 1） |
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$ |
8,417 |
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$ |
8,435 |
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$ |
(18 |
) |
DYNE-251（DMZ） |
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11,983 |
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10,481 |
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1,502 |
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未分配的研发费用： |
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平台和外部研发 |
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4,060 |
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3,400 |
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660 |
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人员相关（包括股票薪酬） |
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16,010 |
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11,531 |
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4,479 |
|
*设施相关及其他 |
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4,069 |
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3,689 |
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380 |
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*研发费用总额 |
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$ |
44,539 |
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|
$ |
37,536 |
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|
$ |
7,003 |
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与2023年第一季度相比，与戴恩-101相关的费用在2024年第一季度保持不变。与2023年第一季度相比，与戴恩-251相关的费用在2024年第一季度有所增加。这是由于2024年第一季度的制造活动增加，为正在进行的Deliver试验生产了充足的临床药物供应，以及Deliver试验的临床试验活动增加。
与2023年第一季度相比，2024年第一季度平台和外部研发费用的增加主要是由于与我们的临床前计划相关的外部研究活动增加。人员相关费用和股票薪酬费用的增加主要是由于我们的研发部门增加了员工人数。与2023年第一季度相比，2024年第一季度与设施有关的费用和其他费用增加，主要是因为支持更多研发人员的成本增加。
一般和行政费用
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的一般和行政费用：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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变化 |
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|||
与人员相关的 |
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$ |
3,561 |
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|
$ |
2,414 |
|
|
$ |
1,147 |
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基于股票的薪酬费用 |
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16,088 |
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1,990 |
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14,098 |
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专业和咨询费 |
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3,660 |
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2,096 |
|
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1,564 |
|
设施相关和其他 |
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|
1,309 |
|
|
|
1,428 |
|
|
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(119 |
) |
一般和行政费用总额 |
|
$ |
24,618 |
|
|
$ |
7,928 |
|
|
$ |
16,690 |
|
20
与2023年第一季度相比，2024年第一季度与人事相关的费用增加是由于我们的一般和行政职能的员工人数增加。基于股票的薪酬支出增加主要是由于于2024年3月与我们的前首席执行官签订了离职和咨询协议，从而加快了对先前授予的奖励的归属和修改。2024年第一季度专业和咨询费的增加主要是由于与我们的专利组合相关的知识产权相关法律成本以及其他专业费用的增加。与设施有关的费用和其他费用减少的主要原因是一般业务费用减少，包括公司保单的成本。
利息收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的利息收入分别为300万美元和150万美元，这是由于投资现金余额产生的利息。利息收入增加是由于现金、现金等价物和有价证券余额增加，我们因2024年第一季度出售普通股而赚取利息。
其他(费用)收入，净额
由于外汇收益，截至2024年3月31日的三个月的其他收入为50万美元。截至2023年3月31日的三个月的其他费用为20万美元，原因是出售有价证券的已实现亏损和净外币亏损。
流动资金和资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们预计，在可预见的未来，由于我们支持我们的持续研究活动以及我们的候选产品和平台的开发，我们将产生巨额费用和运营亏损。我们还没有将任何候选产品商业化，我们预计在几年内不会从任何候选产品的销售中产生收入，如果有的话。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益。截至2024年3月31日，我们拥有4.535亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
2021年11月，我们提交了S-3表的通用货架登记声明，或2021年货架登记声明，不时登记出售一项或多项产品中价值高达4.0亿美元的普通股、优先股、债务证券、权证和/或单位。此外，在2021年11月，我们签订了公开市场销售协议SM，或与Jefferies LLC或Jefferies签订的销售协议，并在2021年货架登记声明中包含与销售协议相关的招股说明书，根据该招股说明书，我们可以不时提供和出售我们普通股的股票，总发行价高达1.5亿美元，我们将其称为我们的市场销售计划。根据《销售协议》，通过杰富瑞公司出售普通股的任何方式都可以被视为《1933年证券法》(修订本)或《证券法》第415(A)(4)条所规定的“在市场上”发售。2024年1月4日，我们通知Jefferies，我们将暂停和终止根据我们的2021年货架登记声明提交的招股说明书，该说明书与我们在市场上提供的计划的销售协议有关。
2024年3月5日，我们提交了S-3表的通用货架登记说明书，即2024年货架登记说明书，其中包括与销售协议有关的招股说明书，即2024年ATM招股说明书。根据2024年货架登记声明，我们可不时以一个或多个产品的不确定总发行价发售和出售债务证券、普通股、优先股、单位和/或认股权证。根据2024年自动柜员机招股说明书，根据销售协议，我们可以发售总发行价高达2亿美元的股票。
在截至2024年3月31日的三个月内，我们根据销售协议发行和出售了总计3,800,465股普通股，扣除销售代理佣金和我们应支付的发售费用后，净收益总额为9,790万美元。我们以每股26.86美元的加权平均价出售了这类股票。此外，在2024年3月27日，我们根据销售协议出售了925,925股普通股。然而，这类股票的出售直到2024年4月才结算，股票直到2024年4月才发行，我们直到2024年4月才收到收益。我们以27.00美元的加权平均价出售了这类股票，扣除销售代理佣金和我们应支付的发售费用后，净收益为2430万美元。截至2024年3月31日，与这些销售相关的2430万美元净收益记录在其他应收账款中。
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2024年1月，我们完成了后续的公开发行，我们称之为2024年1月的发行，根据该发行，我们发行和出售了19,722,500股普通股。在扣除承保折扣和佣金以及提供由我们支付的费用后，我们获得了3.239亿美元的净收益。
现金流
下表汇总了我们在所列每个期间的现金来源和用途：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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用于经营活动的现金净额 |
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$ |
(78,537 |
) |
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$ |
(46,908 |
) |
投资活动提供(用于)的现金净额 |
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(179,837 |
) |
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27,062 |
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融资活动提供的现金净额 |
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408,388 |
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28,815 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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$ |
150,014 |
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|
$ |
8,969 |
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经营活动
在截至2024年3月31日的三个月中，经营活动使用了7850万美元的现金，这是由于我们的净亏损6560万美元，以及我们的运营资产和负债的变化使用的现金净额3280万美元，但被1990万美元的非现金费用部分抵消。我们的营业资产和负债变化所使用的净现金包括2,880万美元的应付帐款和其他负债的减少以及410万美元的预付费用的增加。在截至2023年3月31日的三个月中，经营活动使用了4690万美元的现金，这是由于我们的净亏损4420万美元，以及我们的运营资产和负债的变化使用的现金净额790万美元，但被520万美元的非现金费用部分抵消。营业资产和负债变动使用的净现金包括预付费用和其他流动资产增加140万美元，应付帐款和其他负债减少650万美元。在此期间，我们经营资产和负债的变化通常是由于我们业务的增长、临床试验活动的增加、制造活动的增加、我们候选产品的进步、供应商发票和付款的时间以及年度奖金支付。
投资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金净额为1.798亿美元，原因是购买了181.4美元的有价证券以及购买了200万美元的房地产和设备，但部分被170万美元的有价证券到期日所抵消。在截至2023年3月31日的三个月内，投资活动提供的现金净额为2,710万美元，原因是4,220万美元的有价证券到期和180万美元的有价证券销售，但部分被1,670万美元的有价证券购买和20万美元的物业和设备购买所抵消。
融资活动
在截至2024年3月31日的三个月中，融资活动提供的现金净额为4.084亿美元，其中包括我们在2024年1月的发售中出售普通股的净收益总计3.239亿美元，根据我们的市场发售计划出售普通股的净收益总计7360万美元，以及行使股票期权获得的1090万美元的收益。在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的现金净额为2,880万美元，其中包括根据我们的市场发售计划出售普通股的总净收益2,820万美元，以及从行使股票期权收到的净收益60万美元。
资金需求
我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是在我们推进DYNE-101和DYNE-251的临床开发、FSHD计划的开发和其他研究计划的情况下。我们的营运开支的时间和数额将主要视乎：
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我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股持有人的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资可能涉及的协议可能包括限制性契约，这些契约限制了我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。我们可能无法在需要时以优惠条件筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或根本无法。如果我们不能在需要时筹集资金或达成其他安排的协议，我们可能不得不大幅推迟、减少或取消我们可能开发的一个或多个候选产品的开发或未来的商业化。见第1A项。本季度报告中的“风险因素”，以了解与我们的大量资本要求相关的额外风险。
合同义务和其他义务
我们在正常业务过程中与CRO、CMO和其他第三方就临床前研究、临床试验以及测试和制造服务签订合同。这些合同通常不包含最低购买承诺，通常我们可以在书面通知后取消。取消时应支付的款项包括截至取消之日为止所提供服务的付款或发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务，在与CRO和CMO达成某些安排的情况下，可能包括不可取消的费用。
我们还与蒙斯大学达成了一项许可协议，根据该协议，我们有义务支付特定的里程碑和特许权使用费。本协议下的付款义务取决于未来的事件，例如我们是否实现了指定的开发、监管和商业里程碑，或产生了产品销售。我们无法估计实现这些里程碑或产生未来产品销售的时机或可能性。
2020年12月4日，我们签订了办公和实验室用房租赁协议，该协议分别于2021年1月、2021年3月和2021年6月进行了修订。租期为8.5年，从我们于2021年9月进入办公室和实验室开始。我们支付基本租金的义务从2022年4月开始，每月40万美元，在租赁期内增加到每月50万美元。我们有两种选择来延长租期，每一种都可以再延长五年。
关键会计政策与重大判断和估计
我们的简明综合财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制我们的简明合并财务报表和相关的
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披露要求我们作出估计和判断，以影响我们财务报表中报告的资产、负债、成本和费用以及或有资产和负债的披露。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
我们将我们的关键会计政策定义为美国普遍接受的那些要求我们对不确定并可能对我们的财务状况和运营结果以及我们应用这些原则的具体方式产生重大影响的事项做出主观估计和判断的会计原则。管理层已经确定，我们最关键的会计政策是与应计研发费用和基于股票的薪酬有关的政策。随着我们推动我们的候选产品进入和通过临床开发，我们预计研究和开发费用，特别是我们对应计研究和开发费用的会计处理将成为越来越重要的关键会计政策。
与我们于2024年3月5日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中描述的那些相比，我们的关键会计政策或估计没有重大变化。
近期发布和采纳的会计公告
有关重要会计政策的讨论，请参阅简明综合财务报表附注中的附注2“重要会计政策摘要”。最近发布的会计声明没有尚未采用，预计将对公司截至2024年3月31日的财务报表产生重大影响。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
根据Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act的定义，我们目前是一家“新兴成长型公司”，并可能利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的某些豁免。我们可能会利用这些豁免，直到我们不再是一家“新兴成长型公司”。JOBS法案第107条规定，“新兴成长型公司”可以利用JOBS法案提供的延长过渡期来实施新的或修订的会计准则。我们选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，由于这次选举，我们的财务报表可能无法与遵守上市公司生效日期的公司相比较。我们可能会利用这些豁免，直到2025年12月31日，或者直到我们不再是一家“新兴成长型公司”的更早时间。
我们也是交易法第12b-2条规定的“较小的报告公司”。如果(I)在我们最近完成的第二财季的最后一个营业日，我们由非关联公司持有的股票的市值低于2.5亿美元，或(Ii)在最近完成的第二财季的最后一个营业日，我们的年收入低于1亿美元，并且截至我们最近完成的第二财季的最后一个营业日，非关联公司持有的我们股票的市值低于7亿美元，我们可能会继续成为一家规模较小的报告公司。如果我们是一家较小的报告公司，当我们不再是一家新兴的成长型公司时，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。
项目3.定量和合格关于市场风险的披露。
不是必需.
项目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在我们的首席执行官和财务和行政主管高级副总裁(分别是我们的首席执行官和首席财务官)的监督和参与下，评估了截至2024年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。1934年修订的《证券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)条规则所定义的“披露控制和程序”是指发行人的控制和其他程序，旨在确保发行人在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保发行人在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息的控制和程序
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积累并酌情传达给发行人管理层，包括其主要行政人员和主要财务官，或履行类似职能的人员，以便及时决定要求披露的信息。
管理层认识到，任何披露控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。根据对截至2024年3月31日我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和财务和行政主管高级副总裁得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
第二部分--其他信息
项目1.法律诉讼
没有。
第1A项。RISK因子。
我们的业务面临着许多风险。在评估我们的公司时，您应该仔细考虑以下描述的风险和不确定因素，以及本10-Q季度报告或本季度报告中包含的所有其他信息，包括我们的精简综合财务报表及其相关注释。下面描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。发生以下任何风险，或我们目前不知道或我们目前认为不重要的额外风险和不确定因素，可能会导致我们的业务、前景、经营业绩和财务状况受到重大影响。
与我们的财务状况和额外资本需求有关的风险
自我们成立以来，我们已经发生了重大亏损，没有任何产品获准销售，我们预计在可预见的未来将出现亏损。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2024年和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为6560万美元和4420万美元，截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我们的净亏损分别为2.359亿美元和1.681亿美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为6.982亿美元。到目前为止，我们的运营资金来自出售股权证券所得的资金。我们几乎把所有的财政资源和努力都投入到了研究和开发上。我们仍处于计划和候选产品开发的早期阶段。我们的候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段，我们还没有完成任何候选产品的临床试验。我们预计在可预见的未来将继续产生巨额费用和运营亏损。我们的运营费用和净亏损可能会在不同季度和年度之间大幅波动。我们预计我们的费用将大幅增加，如果我们：
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即使我们获得了监管部门的批准，并成功地将我们可能开发的一个或多个候选产品商业化，我们仍将继续产生大量的研发和其他成本，以开发和营销更多的候选产品。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。
我们从未从产品销售中获得收入，也可能永远不会实现或保持盈利。
我们的候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段。我们还没有完成任何候选产品的临床试验，我们预计还需要几年时间，如果有的话，我们才能有准备好商业化的候选产品。要成为并保持盈利，我们必须成功地开发、获得必要的监管批准，并最终将产生大量收入的一个或多个产品商业化。实现这一成功的能力将要求我们在一系列具有挑战性的活动中保持有效，包括：
我们只是处于这些活动中的大多数的初步阶段。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功了，也可能永远不会产生足以实现盈利的收入。我们的候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段，我们还没有完成任何候选产品的临床试验。由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确估计或知道完成我们可能开发的任何候选产品的临床前和临床开发和商业化所需努力的性质、时间或成本，或者我们何时或是否能够产生收入或实现盈利。
如果我们成功获得监管部门的批准，销售我们的一个或多个产品，我们的收入将在一定程度上取决于我们获得监管部门批准的地区的市场规模、产品的可接受价格、获得保险和报销的能力，以及我们是否拥有该地区的商业权。如果我们的潜在患者数量没有我们估计的那么多，监管部门批准的适应症比我们预期的要窄，或者治疗人群因竞争、医生选择或治疗指南而缩小，即使获得批准，我们也可能无法从此类产品的销售中获得大量收入。
即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，可能会削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务甚至继续运营的能力。我们公司价值的下降也可能导致我们的股东损失他们的全部或部分投资。
我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发活动或商业化努力。
我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们推进DYNE-101和DYNE-251的临床开发、我们的FSHD计划和其他研究计划的开发以及安排我们可能开发的任何候选产品的制造和可能寻求市场批准的情况下。此外，如果我们可能开发的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。此外，我们预计继续产生与上市公司运营相关的额外成本。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时以有吸引力的条件或根本不能筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。
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截至2024年3月31日，我们拥有4.535亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2025年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们的运营计划可能会因许多目前我们未知的因素而发生变化。因此，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们的资本资源，并可能被迫比计划更早地寻求额外资金。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
确定候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，即使我们成功地确定和开发了候选产品并获得批准，我们也可能不会取得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，可能不足以维持我们的运营。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资，或者根本不能。
任何额外的筹款努力都可能转移我们管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们的运营产生不利影响。我们不能确定在需要或根本不需要的情况下，是否会以可接受的条件提供额外的资金。我们没有确定的额外资本来源，如果我们无法在需要时或在我们可以接受的条件下筹集足够的额外资本，我们可能被要求大幅缩减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或我们可能开发的任何候选产品的商业化，或者无法根据需要扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。我们可能被要求在比其他情况下更早的阶段为候选产品寻找合作伙伴，或者以不如其他方式有利的条款寻找合作伙伴，或者以不利的条款放弃或许可我们在市场上的候选产品的权利，否则我们将寻求自己的开发或商业化。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌。
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筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和/或许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股股东权利产生不利影响的优惠。任何债务融资或优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，例如产生额外债务、出售或许可我们的资产、进行资本支出、宣布股息或扣押我们的资产以确保未来的债务。
如果我们通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时或在我们可以接受的条件下通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或取消我们的部分或全部研发计划、管道扩展或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们有限的经营历史可能会使我们很难评估我们业务迄今的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。
我们于2017年开始运营，到目前为止，我们的运营仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、开展研发活动以及提交和起诉专利申请。我们的候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段，他们失败的风险很高。我们尚未证明我们有能力完成任何临床试验、获得市场批准、以商业规模生产产品或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售、营销和分销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化产品的历史，对我们未来成功或生存能力的任何预测都可能不那么准确。
我们有限的运营历史可能会使我们很难评估我们的技术和行业，并预测我们未来的表现。作为一家运营公司，我们有限的历史使我们对未来成功或生存能力的任何评估都受到重大不确定性的影响。我们将在快速发展的领域遇到初创公司经常遇到的风险和困难。如果我们不成功应对这些风险，我们的业务将受到影响。
此外，随着业务的增长，我们可能会遇到不可预见的费用、限制、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素。我们正在从一家主要专注于研究的公司过渡到一家主要专注于开展开发活动的公司。未来，我们将需要转型为一家能够支持商业活动的公司。我们在这样的过渡中可能不会成功。
我们利用净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能会受到限制。
我们有累计亏损的历史，并预计在可预见的未来我们将继续产生重大亏损；因此，我们不知道我们是否或何时将产生必要的应税收入，以利用我们的净运营亏损、NOL或研发税收抵免结转。截至2023年12月31日，我们有2.735亿美元的联邦NOL结转和2.795亿美元的州NOL结转。
总体而言，根据修订后的《1986年美国国税法》第382和383条，或该法典以及州法律的相应条款，公司经历“所有权变更”，通常定义为某些股东在三年内其股权所有权变化超过50个百分点(按价值计算)，其利用变更前NOL和变更前研发税收结转来抵消变更后应纳税所得额的能力受到限制。我们完成了对截至2021年1月25日的股票交易的第382条研究，并得出结论，自成立以来，我们经历了所有权变更，我们认为，根据准则第382条和第383条，我们使用某些变更前的NOL和信用的能力将受到限制。此外，自2021年1月25日以来，我们可能经历了额外的所有权变化，并可能由于股票发行或股票所有权的其他变化而经历未来的所有权变化，其中一些变化不是我们所能控制的。因此，如果我们在一定程度上赚取了应纳税所得额，我们使用北环线的能力
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为抵销该等应课税收入而结转的研究及发展税结转可能会受到限制。
还有一种风险是，由于法规变化，如暂停使用NOL或其他不可预见的原因，我们现有的NOL可能到期或以其他方式无法抵消未来的所得税债务。如下文“税收法律或法规的变化或其实施或解释可能对我们的业务和财务状况产生不利影响”中所述，2017年颁布的非正式名称为减税和就业法案或税法，经冠状病毒援助、救济和经济保障法案或CARE法案修订后，包括对美国联邦税率和NOL结转管理规则的更改，这可能会显著影响我们未来利用NOL抵消应税收入的能力。此外，一个州产生的州NOL不能用来抵消另一个州产生的收入。出于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL和其他税收属性的很大一部分。
与发现和开发相关的风险
我们的开发工作还处于早期阶段。我们的候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段，我们还没有完成任何候选产品的临床试验。因此，我们需要几年时间才能将候选产品商业化，如果有的话。如果我们无法通过临床前研究和临床试验确定和推进候选产品，无法获得营销批准并最终将其商业化，或者在这样做方面遇到重大延误，我们的业务将受到实质性损害。
我们的开发工作还处于早期阶段，到目前为止，我们的努力重点是开发我们的平台，确定我们的计划，并开始我们候选产品的临床开发。我们的候选产品处于临床前和临床开发的不同阶段，我们还没有完成任何候选产品的临床试验。我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化，而这可能永远不会发生。我们预计几年内不会出现这种情况。我们目前没有从任何产品的销售中获得收入，我们可能永远无法开发或商业化适销对路的产品。
在美国开始临床试验取决于美国食品和药物管理局(FDA)对IND的接受，并根据与FDA和其他监管机构的讨论最终确定试验设计。如果FDA要求我们完成额外的临床前研究，或者我们被要求在开始临床试验之前满足FDA的其他要求，任何未来临床试验的开始都可能被推迟。即使在我们收到并纳入FDA的指导之后，FDA也可能不同意我们已经满足了他们开始任何临床试验的要求，或者改变了他们对我们的试验设计或所选临床终点的可接受性的立场，这可能需要我们完成额外的临床前研究或临床试验，或者施加比我们目前预期更严格的批准条件。
例如，FDA暂停了我们的IND申请，启动了一项针对易跳过外显子51的DMD患者的Dyne-251临床试验。我们在2022年1月14日星期五收到了FDA的临床暂停信，要求提供Dye-251的额外临床和非临床信息，这是在FDA最终于2022年7月批准IND之前提交的。
在其他国家，包括欧盟国家，也有同样的程序和风险适用于临床试验申请。
我们可能开发的任何候选产品的商业化将需要临床前和临床开发；我们寻求将这些候选产品商业化的任何司法管辖区的监管和营销批准，例如FDA和欧洲药品管理局(EMA)；制造供应、能力和专业知识；商业组织；以及重大的营销努力。我们可能开发的候选产品的成功将取决于许多因素，包括以下因素：
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如果我们不能及时或根本地在这些因素中的一个或多个方面取得成功，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化，这将对我们的业务造成实质性损害。如果我们无法推动我们的候选产品进入并完成临床开发，无法获得监管部门的批准，并最终将我们的候选产品商业化，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务将受到实质性损害。
我们可能会在临床试验的开始、登记或完成方面遇到重大延误，或者我们可能无法证明令相关监管机构满意的安全性和有效性，这可能会阻止我们及时将任何候选产品商业化(如果有的话)。
开发候选产品失败的风险很高。无法预测任何候选产品何时或是否会证明对人体有效或安全，或者获得监管机构批准。在获得监管机构销售任何候选产品的上市批准之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明候选产品在人体中的安全性和有效性。我们尚未完成任何候选产品的临床试验。临床试验可能无法证明我们的候选产品对人类安全且对指定用途有效。即使临床试验成功，开发期间上市批准政策的变化、额外法规、法规或指南的制定或颁布或颁布的变化或对每个提交的产品申请的监管审查的变化也可能会导致申请的批准或拒绝延迟。
在我们可以开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前测试和研究，以支持我们的INDS和其他监管文件。我们无法确定候选产品的及时识别或我们的临床前测试和研究的完成或结果，也无法预测FDA是否会接受我们提出的临床计划，或者我们的临床前测试和研究的结果是否最终将支持任何候选产品的进一步开发。进行临床前试验是一个漫长、耗时和昂贵的过程。时间长度可以根据程序的类型、复杂性和新颖性而有很大的不同，并且每个程序通常可以是几年或更长时间。因此，我们不能确定我们将能够在我们预期的时间表上提交我们的临床前候选产品的IND，如果可以的话，我们也不能确定提交IND将导致FDA允许临床试验开始。
此外，候选产品还需要继续进行临床前安全性研究，这些研究可能与我们的临床测试同时进行。这些安全性研究的结果可能会推迟临床试验的启动或登记，并可能影响我们继续进行临床试验的能力。
临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果还不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或按计划完成，或者根本不能保证。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，这可能是由多种因素导致的，包括但不限于试验设计中的缺陷、剂量选择问题、患者登记标准以及未能证明良好的安全性或有效性特征。
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其他可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
任何无法成功完成临床前研究和临床试验的情况都可能导致我们的额外成本，或者削弱我们从产品销售、监管和商业化里程碑以及特许权使用费中获得收入的能力。此外，如果我们对任何候选产品进行制造或配方更改，我们可能需要进行额外的研究或试验，以将我们修改后的候选产品与早期版本联系起来。临床试验延迟也可能缩短我们可能独家拥有将我们可能开发的任何候选产品商业化的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们成功将我们可能开发的任何候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，如果我们的临床试验结果不确定，或者如果我们可能开发的任何候选产品存在安全问题或严重的不良事件，我们可能会：
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特别是，我们计划开发产品候选的每一种情况都是罕见的遗传性疾病，可供临床试验的患者池有限。此外，由于在没有基因筛查的情况下很难诊断这些疾病，我们可能很难找到符合条件的患者参与我们的研究。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用的研究参与者。此外，发现和诊断患者的过程可能被证明是昂贵的。在我们的临床试验中，治疗医生也可以使用他们的医疗自由裁量权，建议参加我们临床试验的患者退出我们的研究，尝试替代疗法。
此外，如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或管理临床试验的政策，我们的发展计划可能会受到影响。例如，2022年12月，随着《食品和药物综合改革法案》的通过，国会要求赞助商为每一项新药或生物制品的第三阶段临床试验或任何其他“关键研究”制定并提交一份多样性行动计划。这些计划旨在鼓励更多不同的患者群体参加FDA监管产品的后期临床试验。同样，欧盟与临床试验相关的监管格局最近也发生了变化。欧盟临床试验条例，或称CTR，于2014年4月通过，废除了欧盟临床试验指令，于2022年1月31日生效。虽然临床试验指令要求在每个成员国向主管的国家卫生当局和独立的伦理委员会提交单独的临床试验申请(CTA)，但CTR引入了一个集中的过程，只要求向所有相关成员国提交一份申请。如果我们不能满足这些新的要求，我们进行临床试验的能力可能会被推迟或停止。
我们基于我们的FORCE平台发现和开发候选产品的方法未经验证，我们在识别、发现或开发潜在候选产品的努力中可能不会成功。
我们业务的成功取决于我们基于我们专有的FORCE平台识别、开发和商业化产品的能力。我们的治疗药物由三个组件组成：一个专有的Fab，一个经过临床验证的连接子和一个使用连接子连接到我们的Fab上的寡核苷酸有效载荷。Fab被设计成与TfR1结合，使核酸和其他分子能够定向输送到骨骼肌、心肌和平滑肌。
我们所有的候选产品仍处于临床前和临床开发的不同阶段，我们治疗肌肉疾病的方法尚未得到证实。由于多种原因，我们的研究计划可能无法确定用于临床开发的其他候选产品。我们的研究方法可能不能成功地确定其他潜在的候选产品，我们的潜在候选产品可能在临床前有有害的副作用。体外培养实验或动物模型研究。此外，我们的候选产品可能在此类实验或研究中没有显示出良好的疗效信号，或者它们可能具有其他特征，使候选产品不适用于生产、无法销售或不太可能获得上市批准。此外，由于我们的所有候选产品和计划都基于我们的FORCE平台，因此我们其中一个候选产品和计划的不利发展可能会对我们其他候选产品和计划的实际或预期成功可能性和价值产生重大不利影响。
此外，我们还没有完成任何候选产品的临床试验或成功开发出任何候选产品，我们识别和开发候选产品的能力可能永远不会实现。我们确定和开发候选产品的过程可能会因为一些原因而无法产生临床开发的候选产品，包括这些风险因素中讨论的那些原因。此外，还有：
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如果我们无法确定和发现适合临床开发的候选产品，这将对我们的业务战略、我们的财务状况和股价产生不利影响，并可能导致我们停止运营。
临床前研究的结果和早期临床试验的初始数据可能不能预测临床试验的最终结果或未来结果或后来的临床试验的成功。
我们正处于开发我们的平台、计划和候选产品的早期阶段，尚未完成任何候选产品的临床试验。因此，我们对我们平台的能力的信念，包括我们相信我们已经证明了我们的FORCE平台的概念证明，是基于早期研究、临床前研究和我们候选产品的早期临床试验的初始数据。然而，临床前研究的结果可能不能预测后来的临床前研究或临床试验的结果，任何临床试验的初步结果，如我们报告的ACEIVE和Delivery的初步结果，可能不能预测这些试验的最终结果或任何后来的临床试验的结果。此外，在临床试验中的初步成功，例如在获得和交付的初始数据中，可能并不表明这些试验完成后所获得的结果。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的营销批准。此外，我们关于我们的候选产品与替代疗法和治疗方法相比的潜在益处的某些假设是基于对不是从面对面临床试验得出的结果的交叉试验比较。由于研究方案、条件和患者群体的不同，此类临床试验数据可能不具有直接可比性。因此，这些交叉试验比较可能不是我们候选产品与之前可能已获批准的其他候选产品相比的相对疗效或其他益处的可靠预测指标。
我们的临床试验可能最终不会成功，也不会支持我们可能开发的任何候选产品的进一步临床开发。通过临床试验的候选产品有很高的失败率。制药和生物技术行业的一些公司在临床开发方面遭遇了重大挫折，即使在早期的研究中取得了令人鼓舞的结果。我们临床开发中的任何这样的挫折都可能对我们的业务和运营结果造成实质性的损害。
如果我们在临床试验中遇到患者登记的延迟或困难，我们完成临床试验的能力可能会受到不利影响。
确定并使患者有资格参与我们可能开发的任何候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有所需或所需特征的患者，以及时完成我们的临床试验。影响患者登记和试验完成的因素包括：
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我们无法招募足够数量的患者进行临床试验，这将导致严重的延误，并可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。这些临床试验的登记延迟可能会导致我们候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。此外，我们依赖并预计将继续依赖CRO和临床试验站点来确保我们的临床试验的适当和及时进行，我们对它们的表现的影响将是有限的。
即使我们能够为我们的临床试验招募足够数量的患者，我们也可能难以维持我们的临床试验中的患者。许多最终接受安慰剂的患者可能会意识到他们没有收到正在测试的候选产品，他们可能会决定退出我们的临床试验，以寻求其他替代疗法，而不是继续试验，认为他们正在接受安慰剂。如果我们难以招募或维持足够数量的患者进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止临床试验，其中任何一项都会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
如果我们开发的任何候选产品可能导致不良副作用或具有其他意想不到的不良特性，这些副作用或特性可能会推迟或阻止监管部门的批准，限制商业潜力，或在任何潜在的上市批准后导致重大负面后果。
我们还没有完成任何候选产品的临床试验。我们无法预测我们可能开发的任何候选产品何时或是否会被证明对人类是安全的。我们不能保证我们的技术不会造成不良的副作用。
虽然其他寡核苷酸疗法已经获得监管部门的批准，但我们的方法将寡核苷酸与Fab结合起来，是一种新的寡核苷酸治疗方法。因此，与更成熟的疗法或寡核苷酸疗法相比，我们可能开发的候选产品的安全性存在不确定性。此外，只有有限数量的临床试验涉及使用结合寡核苷酸疗法，没有一项涉及我们的FORCE平台使用的专利技术。
如果我们开发的任何候选产品与严重不良事件、不良副作用或意想不到的特征相关，我们可能需要放弃其开发，或将其开发限制在严重不良事件、不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或从风险效益角度来看更容易接受的特定用途或人群中，任何这些都会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。许多在早期测试中最初显示出希望的候选产品后来被发现会导致副作用，阻碍候选产品的进一步临床开发。
如果将来我们无法证明这些副作用是由我们的候选产品以外的因素引起的，FDA、EMA或其他监管机构可以命令我们停止任何或所有目标适应症的任何候选产品的进一步开发或拒绝批准。即使我们能够证明未来的任何严重不良事件与产品无关，并且监管机构没有命令我们停止进一步开发我们的候选产品，此类事件也可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求推迟、暂停或终止任何候选产品的临床试验，该候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从任何这些候选产品创造产品收入的能力可能会被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能损害我们开发其他候选产品的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的计划、候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的计划、候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们将重点放在研究项目和候选产品上，这些项目和产品是我们在许多潜在选择中确定的特定适应症。因此，我们可能会放弃或推迟寻求其他候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象的机会，
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或者我们可能会选择将我们的努力和资源集中在一个最终被证明是不成功的潜在产品候选上。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的药物。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。任何此类事件都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
针对我们的临床试验和产品责任诉讼可能会转移我们的资源，可能导致我们承担重大责任，并可能限制我们候选产品的商业化。
我们将面临与在临床试验中测试我们的候选产品相关的固有的临床试验和产品责任暴露的风险，如果我们将我们可能开发的任何产品商业化销售，我们将面临更大的风险。虽然我们目前还没有被批准用于商业销售的候选产品，但我们在临床试验中使用候选产品，以及未来销售任何获得批准的产品，都可能使我们面临责任索赔。这些索赔可能是由使用该产品的患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售此类产品的人提出的。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们将招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
我们已经增加了我们在计划进行临床试验的国家/地区的保险覆盖面，如果我们在其他国家或更多候选产品进行临床试验，或者如果我们开始将任何候选产品商业化，我们将需要增加我们的保险覆盖面。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。如果一项成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依赖，并预计将继续依赖第三方进行我们产品制造、研究以及临床前和临床测试的部分或全部方面，这些第三方的表现可能不令人满意。
我们不希望独立进行我们产品制造、研究以及临床前和临床测试的所有方面。我们目前依赖，并预计将继续依赖第三方，包括合同制造组织或CMO，制造我们在临床前或临床开发中测试的任何候选产品，以及我们部分动物试验、临床前研究和临床试验的CRO。这些第三方中的任何一方都可以随时终止与我们的合同。如果我们需要达成替代安排，可能会推迟我们的产品开发活动。
我们对这些第三方的研发活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会免除我们确保遵守所有必需的法规和研究方案的责任。例如，对于我们自己开发和商业化的候选产品，我们将继续负责确保我们的每一项启用IND的研究和临床试验都按照研究计划和协议进行。此外，FDA要求我们遵守cGCP进行、记录和报告临床试验结果的规定，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和机密性。我们还被要求登记正在进行的临床试验并公布已完成的临床试验结果
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在指定的时间范围内，在政府资助的数据库ClinicalTrials.gov上进行试验。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。如果我们或我们的任何CRO或其他第三方，包括试验地点，未能遵守适用的CCCP，我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构进行检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验符合CGCP规定。此外，我们的临床试验必须在符合FDA当前良好制造规范的条件下生产的产品进行。我们不遵守这些规定可能需要我们重复临床试验，这将推迟监管部门的批准过程。
尽管我们为我们的候选产品设计临床试验，但CRO进行部分或全部临床试验。因此，我们开发计划的许多重要方面，包括它们的实施和时机，都将不在我们的直接控制范围之内。我们依赖第三方进行临床前研究和临床试验，也会导致对通过临床前研究和临床试验开发的数据管理的直接控制比完全依赖我们自己的员工的情况要少。与外部各方的沟通也可能具有挑战性，可能会导致错误以及协调活动的困难。外部各方可以：
这些因素可能会对第三方进行我们的临床前研究和临床试验的意愿或能力产生重大不利影响，并可能使我们面临超出我们控制范围的意外成本增加。此外，进行我们临床试验的任何第三方都不是我们的员工，除了根据我们与该等第三方达成的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们的临床项目投入了足够的时间和资源。如果CRO和其他第三方没有以令人满意的方式进行临床前研究和临床试验，如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床规程而受到影响，或者如果他们违反了他们对我们的义务或未能遵守监管要求，我们可能开发的任何候选产品的开发、监管批准和商业化可能会延迟，我们可能无法获得监管部门的批准并将我们的候选产品商业化，或者我们的开发计划可能受到实质性和不可逆转的损害。如果我们无法依赖我们的CRO和其他第三方收集的临床前和临床数据，我们可能需要重复、延长或增加我们进行的任何临床前研究或临床试验的规模，这可能会显著推迟商业化并需要更大的支出。
如果第三方未按照法规要求或我们声明的研究计划和方案成功履行其合同职责、在预期期限内完成或进行我们的研究，我们将无法完成或可能延迟完成支持未来IND提交和批准我们可能开发的任何候选产品所需的临床前研究和临床试验。
我们目前依赖于少数第三方供应商来制造我们的FAB、连接子和寡核苷酸有效载荷。失去这些或未来的第三方供应商，或者他们无法为我们提供足够的供应，可能会损害我们的业务。
我们不拥有或运营制造设施，目前也没有发展自己的临床或商业规模制造能力的计划。我们依靠少数第三方供应商制造我们的FAB、连接子和寡核苷酸有效载荷。我们预计将继续依赖第三方供应商生产我们在临床前研究和临床试验中评估的任何候选产品，以及如果这些候选产品获得市场批准的话用于商业生产。第三方制造商用于生产我们的候选产品的设施必须得到FDA和任何类似的外国监管机构的批准，检查将在我们向FDA提交生物制品许可证申请或向外国监管机构提交任何类似的文件后进行。我们不控制第三方制造商的制造过程，并且完全依赖第三方制造商遵守cGMP要求生产产品。如果这些第三方制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA或任何类似外国监管机构的严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持对其制造设施的监管批准。
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我们的候选产品包括一种专有的Fab，它与寡核苷酸的连接物结合在一起。我们的FAB是从存储在细胞库中的细胞开始制造的。如果我们失去多个细胞库，我们的制造业将受到更换细胞库的需要的不利影响。
此外，我们无法控制第三方制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或任何类似的外国监管机构不批准这些设施用于生产我们可能开发的任何候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管批准或营销我们可能开发的任何候选产品的能力(如果获得批准)。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们候选产品的供应造成重大不利影响。此外，向我们供应药物成分的某些中国生物技术公司和CMO 可能会受到美国政府的贸易限制、制裁和其他监管要求，这可能会限制甚至禁止我们与此类实体合作的能力，从而可能扰乱对我们的材料供应。这种干扰可能会对我们候选产品的开发和我们的业务运营产生不利影响。
我们还可能寻求最终建立自己的制造设施，为我们可能开发并获得监管部门批准的任何候选产品提供长期商业供应。如果我们决定建立自己的制造设施并自行制造我们的产品，我们将需要获得资源和专业知识，以建立这样的制造能力和进行这样的制造操作。此外，我们从事此类制造业务将受到我们的第三方供应商所面临的广泛法规和操作风险的约束。如果我们不能成功地建设这些能力或遵守法规或以其他方式运营我们的制造职能，我们的商业供应可能会中断，我们的业务可能会受到实质性损害。
如果我们或第三方未能以商业上合理的条款执行我们的制造要求并遵守cGMP，可能会在多种方面对我们的业务产生不利影响，包括：
我们与许多第三方制造商签订了制造协议。我们可能无法维持这些协议，或无法与第三方制造商建立任何附加协议，或无法以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商保持或建立协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
我们可能会与第三方争夺制造设施的使用权。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，可能有能力为我们制造产品。
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我们目前没有安排为所有所需的原材料提供多余的供应或第二个来源。如果我们现有的或未来的第三方制造商不能按协议执行，我们可能被要求更换这些制造商，我们可能无法及时或根本无法更换它们。
此外，如果一家经批准的制造商的供应中断，可能会出现严重的供应中断。替代制造商将需要通过补充BLA获得资格，这可能会导致进一步的延迟。如果依赖一家新的制造商进行商业生产，监管机构还可能要求进行额外的研究或试验。更换制造商可能涉及大量成本，并可能导致我们期望的临床和商业时间表的延迟。
这些因素可能会导致我们候选产品的临床试验、监管提交、所需批准或商业化的延迟，导致我们产生更高的成本，并阻止我们成功地将我们的产品商业化。此外，如果我们的供应商未能满足合同要求，并且我们无法获得一个或多个能够以基本相同的成本生产的替代供应商，我们的临床试验可能会被推迟，或者我们可能会损失潜在的收入。
我们目前和预期的未来对第三方生产我们开发的任何候选产品的依赖可能会对我们的开发计划和我们将任何及时和有竞争力地获得营销批准的产品商业化的能力产生不利影响。
我们可能会不时地依赖单一来源的供应商提供我们可能开发的候选产品中使用的一些零部件和材料。
我们可能会不时地依赖单一来源的供应商提供我们可能开发的任何候选产品所使用的一些零部件和材料。例如，我们目前为我们的每个FAB、链接器和有效负载使用一个供应商。我们不能确保这些供应商或服务提供商将继续经营，有足够的能力或供应来满足我们的需求，也不能确保它们不会被我们的竞争对手或其他对继续与我们合作感兴趣的公司收购。我们使用原材料、零部件、关键工序和成品的单一来源供应商，可能会使我们面临几个风险，包括供应中断、价格上涨或延迟交货。一般来说，替代部件的替代供应来源相对较少。这些供应商可能无法或不愿意满足我们未来对临床试验或商业销售的需求。为这些部件、材料和工艺建立额外的或替代供应商可能需要大量时间，而且可能很难建立符合监管要求的替代供应商。来自任何单一来源供应商或服务提供商的任何供应中断都可能导致供应延迟或中断，这将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
如果我们不得不更换供应商，我们可能开发的任何候选产品的制造和交付可能会中断很长一段时间，这可能会对我们的业务造成不利影响。如果需要，建立额外的或替代的供应商可能不会很快完成。如果我们能够找到替代供应商，替代供应商将需要合格，并可能需要额外的监管机构批准，这可能会导致进一步的延误。虽然我们试图保持我们产品中使用的单一来源组件和材料的充足库存，但组件或材料供应的任何中断或延迟，或者我们无法以可接受的价格从替代来源获得组件或材料，都可能会削弱我们满足研究药物需求的能力。
我们可能会与第三方合作，对我们可能开发的某些候选产品进行研究、开发和商业化。如果任何这样的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。
我们可能会为我们可能开发的某些候选产品的研究、开发和商业化寻找第三方合作伙伴。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们可能会对我们的合作者投入到我们可能寻求与他们开发的任何候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们参与的任何合作的成功与否。
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涉及我们的研究计划或我们可能开发的任何候选产品的合作给我们带来了许多风险，包括：
如果我们的合作没有导致候选产品的成功开发和商业化，或者如果我们的一个协作者终止了与我们的协议，我们可能不会根据合作获得任何未来的研究资金、里程碑或版税付款。如果我们没有收到我们根据这些协议预期的资金，我们候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发候选产品。此外，如果我们的一个合作者终止了与我们的协议，我们可能会发现更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的发展计划可能会被推迟，或者我们在商业和金融界的形象可能会受到不利影响。本“风险因素”一节中描述的与产品开发、监管审批和商业化有关的所有风险均适用于我们的合作者的活动。
这些关系，或类似的关系，可能要求我们产生非经常性费用和其他费用，增加我们的短期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，或扰乱我们的管理和业务。如果我们许可我们或我们的合作者可能开发的任何候选产品的权利，如果我们无法成功地将这些交易与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处。
如果我们和我们的潜在合作者之间出现冲突，这些各方可能会以对我们不利的方式行事，并可能限制我们实施战略的能力。
如果我们和潜在合作者之间发生冲突，对方可能会采取对我们不利的行为，并可能限制我们实施战略的能力。我们的合作者可能会单独或与其他人一起开发相关的产品
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与我们可能开发的候选产品具有竞争力的领域，这些候选产品是与我们合作的主题。竞争产品（无论是由合作者开发的还是合作者拥有权利）可能会导致我们撤回对候选产品的支持。
我们未来的一些合作者也可能成为我们的竞争对手。我们的合作者可能开发竞争产品，阻止我们与其竞争对手进行合作，未能及时获得监管批准，过早终止与我们的协议，未能为产品的开发和商业化投入足够的资源，或与可能做任何这些事情的第三方合并或被收购。这些进展中的任何一个都可能损害我们的产品开发努力。
如果我们不能在商业上合理的条件下建立合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
我们的研究计划和候选产品以及我们可能开发的任何候选产品的潜在商业化都需要大量额外现金来支付费用。对于我们可能开发的一些候选产品，我们可能会决定与其他制药和生物技术公司合作，开发这些候选产品并实现潜在的商业化。
我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。我们是否就合作达成最终协议将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件，以及拟议的合作者对一些因素的评价。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA、EMA或美国境外类似监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性，竞争产品的潜力，我们对技术所有权的不确定性，如果在不考虑挑战的是非曲直的情况下对这种所有权提出挑战，可能存在的不确定性，以及一般的行业和市场状况。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的迹象，以及这样的协作是否会比与我们的协作更具吸引力。
协作的谈判和记录既复杂又耗时。此外，最近大型制药公司之间的业务合并数量很大，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。
我们可能无法在及时的基础上、以可接受的条款谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不削减我们正在寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化，缩小任何销售或营销活动的范围，或增加我们自己在候选产品开发上的支出。
我们依赖第三方供应商提供某些许可证、产品和服务，我们的业务和运营，包括临床试验，可能会因我们重要的第三方供应商的任何问题而中断。
我们聘请多家第三方供应商和服务提供商提供关键商品和服务，如合同研究服务、合同制造服务和IT服务。这些供应商和服务提供商的业务、财务稳定或运营中断，包括罢工、劳资纠纷或其他对劳动力的干扰，或他们以满足当局提出的要求或满足我们自己的要求的方式生产或交付此类产品或提供此类服务的意愿和能力，可能会影响我们及时开发和营销我们未来的候选产品的能力。如果这些供应商和服务提供商不能或不愿意继续以预期的方式提供他们的产品或服务，或者根本不愿意，我们就很难找到替代供应商。即使我们能够及时获得合适的替代供应商，此类产品或服务的成本也可能大幅增加。这些事件中的任何一项都可能对我们的运营结果和业务产生不利影响。
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与商业化相关的风险
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人在我们之前发现、开发或商业化产品，或者比我们更成功。
新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们面临着来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司开发的任何候选产品的竞争。目前有许多大型制药和生物技术公司营销和销售产品，或正在开发用于治疗我们正在进行研究和开发计划的许多疾病的产品。其中一些具有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
如果我们的竞争对手开发和商业化的产品比我们的候选产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜，或者会使我们可能开发的任何候选产品过时或没有竞争力，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的候选产品不经济或过时，我们可能无法成功营销我们可能开发的任何竞争对手的候选产品。
对于我们的每一个项目和候选产品，我们都希望在开发过程中面临来自现有产品和候选产品的竞争。目前还没有批准的治疗方法来治疗DM1的根本原因。目前正在开发中的治疗DM1的候选产品包括：AMO制药有限公司针对DM1先天性表型的晚期临床开发的GSK3？？抑制剂tidelusib；正在进行的针对DM1非肌肉症状的选择性组胺3受体拮抗剂/反向激动剂的Pitolisant；由Audentes治疗公司进行的临床前开发中的AAV反义候选药物AT466；Avitity Bioscience，Inc.或Avidity正在进行的1/2期临床试验中的抗体连接siRNA；Vertex制药公司或Vertex正在进行的临床前开发中的基因编辑疗法；Expansion治疗公司在临床前开发中与RNA相互作用的小分子；Design治疗公司在临床前开发中的基因定向嵌合体小分子；Pepgen公司目前正在第一阶段临床试验中评估的多肽连接PMO的EDODM1；以及Entrada治疗公司与Vertex公司合作在加拿大和英国进行的1/2阶段临床试验中评估的带有CUG空间阻滞剂寡核苷酸的内体逃逸载体技术VX-670。
目前，DMD患者接受皮质类固醇治疗，以控制疾病的炎症成分。EMFLAZA是一种FDA批准的皮质类固醇，由PTC治疗公司或PTC销售。此外，还有四种FDA批准的外显子跳过药物：EXONDYS 51(Eteplirsen)、VYONDYS 53(Golodirsen)和AMONDYS 45(Casimersen)，它们分别是被批准用于治疗符合外显子51、外显子53和外显子45跳过的DMD患者的裸PMO，并由Sarepta Treateutics，Inc.或Sarepta和VILTEPSO(Vitolarsen)销售，VILTEPSO是一种裸质PMO，由Nippon Shinyaku Co.Ltd.销售，专注于开发针对营养不良机制的DMD治疗方法，与我们的DMD计划一样，包括Sarepta with SRP-5051，VILTEPSO(Vitolarsen)Entrada Treateutics，Inc.，Entrada Treateutics，Inc.，Entra Treateutics Inc.，ENTR-601-44是一种用于治疗可跳过外显子44的DMD患者的体内逃逸载体技术，目前正在进行一项第一阶段临床试验，Pepgen，Inc.，与EDO51，一种用于能够跳过外显子51的患者的多肽连接PMO，目前正在第一阶段临床试验中进行评估；BioMarin制药公司与BMN 351联合使用，这是一种针对Dstrophin产生的寡核苷酸疗法，处于临床前开发阶段，AOC 1044是一种抗体寡核苷酸结合物，目标是为易跳过外显子44的患者产生Dystrophin，正在进行1/2期临床试验评估。此外，几家公司正在开发基因疗法来治疗DMD，包括Milo Biotech(AAV1-FS344)、辉瑞(PF-06939926)、Sarepta(SRP-9001和GART2基因治疗计划)、Solid Biosciences Inc.(SGT-003)和Regenxbio Inc.(RGX-202)。Vertex和Sarepta也在研究处于临床前开发阶段的基因编辑治疗。我们还知道有几家公司瞄准了治疗DMD的非肌营养不良蛋白机制。
目前还没有治疗FSHD的根本原因的疗法。目前正在开发的治疗FSHD的产品包括：Aro-DUX4，这是一种小干扰RNA疗法，正在由箭头制药公司进行1/2期临床试验。
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AoC-1020是一种抗体寡核苷酸结合物，由Avidity公司在1/2期临床试验中进行评估；MC-DX4是miRecule公司(与赛诺菲公司合作)在临床前开发中的MicroRNA靶向疗法；一水肌酸是一种增强肌肉性能的补充剂，正在由默多克儿童研究所进行第二阶段临床试验；Losmapimod是一种由Kate Treeutics公司在临床前AAV介导的减少DUX4表达的方法；losmapimod是一种p38 MAPK抑制剂，可以调节DUX4的表达，正在由Fulcrum治疗公司在3期临床试验中进行评估。
我们还将与其他开发替代科技方法来治疗肌肉疾病的公司展开更广泛的竞争，包括其他致力于开发与寡核苷酸的结合物用于肝外递送的公司，包括Alnylam制药公司、Aro BioTreateutics，Inc.、箭头制药公司、Avidity、Denali治疗公司、诺和诺德A/S、DTX制药公司、Gennao Bio，Inc.、Ionis制药公司和Sarepta，以及基因治疗和基因编辑方法。
我们竞争或未来可能竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面比我们拥有更多的财务资源和专业知识。因此，我们的竞争对手可能在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得治疗批准和获得广泛的市场接受方面比我们更成功，从而使我们的治疗方法过时或没有竞争力。
此外，制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。
如果我们成功地获得了任何候选产品的批准，我们将面临基于许多不同因素的竞争，包括我们产品的安全性和有效性、我们产品的管理容易程度和患者接受相对较新的给药途径的程度、这些产品获得监管批准的时间和范围、制造、营销和销售能力的可用性和成本、价格、报销范围和专利地位。与我们竞争的产品可以提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地营销和销售。有竞争力的产品或技术方法可能会在我们收回开发和商业化候选产品的费用之前，使我们开发的任何产品或我们的力量平台过时或不具竞争力。如果我们无法有效竞争，我们从销售我们可能开发的产品中获得收入的机会可能会受到不利影响，如果获得批准的话。
即使我们可能开发的任何候选产品获得了上市批准，它也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场接受程度，这是商业成功所必需的。
如果我们开发的任何候选产品获得了市场批准，它可能仍然无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。医疗产品的销售在一定程度上取决于医生开出治疗处方的意愿，这很可能是基于这些医生确定产品是安全的、治疗有效的和具有成本效益的。此外，将产品纳入或排除在由不同医生团体制定的治疗指南以及有影响力的医生的观点可能会影响其他医生开出治疗处方的意愿。我们无法预测医生、医生组织、医院、其他医疗保健提供者、政府机构或私人保险公司是否会确定我们的产品与竞争对手的治疗方法相比是安全的、治疗有效的和成本效益的。教育医疗界和第三方付款人了解我们可能开发的任何候选产品的好处可能需要大量资源，而且可能不会成功。如果我们可能开发的任何候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。如果我们开发的任何候选产品获准用于商业销售，市场对该产品的接受程度将取决于多个因素，包括：
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如果我们开发的任何候选产品的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。由于我们计划的目标患者人数很少，而目标患者人数甚至更少，我们必须能够成功识别患者并占据相当大的市场份额，才能实现盈利和增长。
我们专注于治疗罕见疾病的研究和产品开发。鉴于患有我们目标疾病的患者数量很少，我们继续成功地识别出患有这些罕见疾病的患者，这对我们的增长和盈利能力至关重要。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及有可能从我们可能开发的任何候选产品治疗中受益的这些疾病患者的子集，都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或我们进行的市场研究，可能被证明是不正确的或包含错误。新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。患者数量可能会比预期的要少。识别我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能获得治疗的患者数量。此外，我们每个候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品的治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们为我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为潜在的目标人群非常少，尽管我们获得了如此巨大的市场份额，我们也可能永远不会实现盈利。
我们的目标患者人数相对较少，目前还没有针对我们的一些目标适应症的护理治疗标准，如FSHD。因此，我们可能开发的任何候选产品的定价和报销(如果获得批准)都是不确定的，但必须足以支持商业基础设施。如果我们无法获得足够的报销水平，我们成功营销和销售候选产品的能力将受到不利影响。
新获批产品的定价、保险覆盖范围和报销状况尚不确定。如果未能为我们未来的候选产品获得或保持足够的保险和报销，如果获得批准，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造产品收入的能力。
我们正在筹备的最初目标平台是患者人数较少的适应症。对于旨在治疗较小患者群体的候选产品在商业上是可行的，这些候选产品的报销金额必须相对较高，以解决数量不足的问题。因此，我们将需要为任何考虑到较小潜在市场规模的经批准的候选产品实施覆盖和报销战略。如果我们无法从第三方付款人那里为任何未来的候选产品建立或维持承保范围和足够的报销，这些候选产品的采用和销售收入将受到不利影响，如果获得批准，这反过来可能会对营销或销售这些候选产品的能力产生不利影响。
我们预计，第三方支付者的覆盖和报销将是大多数患者能够负担得起这些治疗的关键。因此，我们未来候选产品的销售将在很大程度上取决于国内和国际上，我们候选产品的成本将在多大程度上由健康维护、管理医疗、药房福利和类似的医疗管理组织支付，或将由政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人报销。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们建立或保持足够的定价，以实现足够的投资回报。
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与新批准的产品的保险覆盖和报销有关的不确定性很大。在美国，政府当局关于新产品报销的主要决定通常由联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，因为CMS决定新产品是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销。私人支付者倾向于在很大程度上遵循CMS。然而，一个付款人决定为一种产品提供保险并不能保证其他付款人也会为该药品提供保险。此外，付款人决定为药品提供保险并不意味着将批准适当的报销率。欧盟的报销机构可能比CMS更保守。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管，我们相信，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给治疗药物的定价和使用带来压力，例如我们可能开发的任何候选产品。在许多国家，特别是欧洲联盟国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。因此，我们可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规可能会推迟甚至阻止我们产品的商业发布，可能会持续很长一段时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。一般来说，这种制度下的产品价格比美国低很多。其他国家允许公司自行定价，但监控公司利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们可能开发的任何候选产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
此外，在美国和国际上，政府和第三方付款人越来越努力地限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制批准的新产品的覆盖范围和报销水平，因此，它们可能无法为我们可能开发的任何候选产品提供保险或提供足够的付款。我们预计，由于管理型医疗保健的趋势、某些第三方支付者(如医疗保健组织)的影响力越来越大，以及额外的立法变化，我们可能会在销售我们可能开发的任何候选产品时面临定价压力。总体上，医疗成本的下行压力变得非常大，特别是处方药、外科手术和其他治疗。其结果是，对新产品进入医疗保健市场的壁垒越来越高。已经有过第三方付款人拒绝为FDA批准的产品标签上注明治疗的患者报销治疗的情况。即使我们成功地获得了FDA的批准，将我们的候选产品商业化，我们也不能保证我们能够确保对所有使用我们的候选产品进行治疗的患者进行报销。
除了CMS和私人付款人，美国医学会等专业组织也可以通过确定护理标准来影响有关新产品报销的决定。此外，许多私人付款人与销售软件的商业供应商签订合同，这些供应商提供指导方针，试图限制某些被认为对现有替代产品提供有限好处的产品的使用，从而限制对这些产品的补偿。此类组织可能会制定准则，限制报销或使用我们的候选产品。即使我们或我们的协作者获得监管批准的一个或多个候选产品获得了有利的承保范围和报销状态，未来也可能实施不太有利的承保政策和报销费率。
如果我们无法建立销售、营销和分销能力，或与第三方达成销售、营销和分销协议，我们可能无法成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化，如果它们获得批准的话。
我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使我们已获得上市批准的任何产品取得商业成功，我们需要建立一个销售、营销和分销组织，要么是我们自己，要么是通过与第三方的合作或其他安排。
未来，我们可能会建立一个销售和营销基础设施，以营销我们可能开发的一些候选产品，如果它们获得批准的话。建立我们自己的销售、营销和分销能力涉及风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果一个候选产品的商业投放，我们为其招募了一支销售队伍并建立了
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如果营销能力因任何原因而延迟或没有发生，我们就会过早或不必要地产生这些商业化费用。这些努力可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们自己将产品商业化的因素包括：
如果我们无法建立自己的销售、营销和分销能力，而我们与第三方达成协议来提供这些服务，我们的产品收入和我们的盈利能力(如果有的话)可能会低于我们营销、销售和分销我们自己开发的任何产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成协议，以我们可以接受的条款销售、营销和分销我们可能开发或无法这样做的任何候选产品。我们很可能对这样的第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立销售、营销和分销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化。
我们打算寻求批准的生物制品候选产品可能会比预期的更早面临竞争。
经医疗保健和教育负担能力协调修正案(ACA)修订的患者保护和平价医疗法案(ACA)包括一个副标题，称为2009年生物制品价格竞争和创新法案(BPCIA)，该法案为与FDA许可的参考生物制品生物相似或可互换的生物制品创建了一个简短的审批途径。2022年12月，国会通过食品和药物综合改革法案澄清，FDA可以批准多个第一批可互换的生物相似生物制品，只要这些产品在此类产品被批准为可与参考产品互换的第一天获得批准。
根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA，包含赞助商自己的临床前数据和来自充分和良好控制的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和有效性，另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。
我们可能开发的任何根据BLA被批准为生物制品的候选产品都有可能没有资格获得12年的排他性期限，或者由于美国国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者FDA不会考虑我们可能开发的任何候选产品作为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性条款，也是最近诉讼的主题。此外，一旦获得批准，生物相似物将在多大程度上取代我们的任何一种参考产品，其方式类似于非生物制品的传统仿制药替代，目前尚不清楚，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。
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与我们的知识产权有关的风险
如果我们或我们的许可人无法获得、维护和捍卫任何候选产品或技术的专利和其他知识产权保护，或者如果获得的专利或其他知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品和技术，我们成功开发和商业化我们可能开发的任何候选产品的能力，或者我们的技术可能会因此类竞争而受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可方在美国和其他司法管辖区获得和维护专利和其他知识产权保护的能力。我们目前拥有和许可与我们的FORCE平台技术相关的专利和专利申请，包括我们的光纤、寡核苷酸有效载荷和FAB-寡核苷酸结合物，以及我们的制造和治疗方法方面。我们和我们的许可方已经并将寻求通过在美国和海外提交更多与某些对我们的业务重要的技术和我们的平台相关的专利申请来保护我们的专有地位。然而，虽然我们的大部分专利组合还处于早期阶段，但我们拥有24项已获授权的美国专利，并独家授权3项已获授权的美国专利和1项已获授权的欧洲专利。此外，不能保证我们的专利申请是否或何时会作为已授予的专利颁发。我们阻止第三方制造、使用、销售、营销、提供销售、进口和商业化我们可能开发的任何候选产品的能力，以及我们的技术取决于我们在涵盖我们的平台和技术的有效和可强制执行的专利和其他知识产权下拥有的权利的程度。如果我们无法确保、维护、保护和执行与我们可能开发的任何候选产品和技术有关的专利和其他知识产权，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们未决的专利合作条约或PCT专利申请没有资格成为已颁发的专利，直到我们在我们寻求专利保护的司法管辖区内，根据司法管辖权，在30至32个月内提交国家阶段专利申请，才有资格成为已颁发专利。同样，我们未决的临时专利申请没有资格成为已颁发的专利，除非我们在该临时专利申请提交之日起12个月内提交非临时专利申请。如果我们不及时提交此类国家阶段专利申请或非临时专利申请，我们可能会分别失去关于此类PCT或临时专利申请的优先权日期，以及分别失去对此类PCT或临时专利申请中披露的发明的任何专利保护。虽然我们和我们的许可人打算分别及时提交与我们的PCT和临时专利申请有关的国家阶段和非临时专利申请，但我们无法预测是否有任何此类专利申请将导致专利颁发。如果我们或我们的许可人没有成功地获得已颁发的专利，或者如果我们或我们的许可人获得的任何专利保护的范围不够广泛，我们将无法阻止其他人使用我们可能开发的任何候选产品或我们的技术，或开发或商业化与我们或其他竞争产品和技术类似或相同的技术和产品。对于我们的候选产品或我们的FORCE平台，任何未能获得或保持专利保护的情况都将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
专利诉讼过程昂贵、耗时且复杂，我们和我们的许可人可能无法以合理的成本或及时地提交、起诉、维护、辩护、强制执行或许可所有必要或可取的专利申请。由于专利和专利申请中声称的标的属于公有领域，我们和我们的许可人可能无法获得、维护或捍卫专利和专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。尽管我们与能够访问我们研发成果的机密或可申请专利方面的信息的各方签订了保密和保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方，但这些各方中的任何一方都可能违反这些协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。因此，我们无法阻止任何第三方使用我们在公共领域中的任何技术与我们可能开发的任何候选产品竞争。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题。因此，专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们未决的和未来拥有和许可的专利申请可能不会导致颁发保护我们的技术或产品候选、有效阻止其他公司将竞争技术和产品商业化或以其他方式提供任何竞争优势的专利。事实上，专利申请可能根本不是作为专利发出的，即使这些专利申请确实是作为专利发出的，它们也不会以能够为我们提供任何有意义的保护、防止其他人与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式或权利要求的范围来发布。此外，已发布专利的权利要求的范围可以在发布后重新解释，专利法或专利法的变化
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对美国和其他司法管辖区专利法的解释可能会降低我们专利权的价值或缩小我们专利保护的范围。此外，我们的竞争对手或其他第三方可能通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利。
第三方开发了可能与我们自己的技术和候选产品相关或具有竞争力的技术，并可能已经或可能提交了专利申请，或可能已经获得了已颁发的专利，要求的发明可能与我们拥有或许可的专利申请或已颁发的专利中声称的发明重叠或冲突。我们可能不知道可能与我们当前和未来的候选产品和技术相关的所有第三方知识产权。科学文献中的发现发表往往滞后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，在某些情况下根本不发表。因此，我们不能确定我们拥有或许可的专利和专利申请的发明人是第一个提出任何拥有或许可的专利或未决专利申请中所要求的发明的人，还是我们第一个为此类发明申请专利保护的人。如果第三方能够证明我们或我们的许可人不是第一个做出或第一个申请专利保护的此类发明，我们拥有或许可的专利申请不得作为专利发布，即使发布，也可能被质疑、无效或裁定不可执行。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有和许可的专利可能会在美国和其他司法管辖区的法院或专利局受到挑战。例如，我们可能会受到第三方向美国专利商标局或USPTO提交现有技术的约束，质疑我们拥有或许可的专利的一个或多个权利要求的有效性。此类提交也可以在专利发布之前提交，从而排除了基于我们拥有的或授权的未决专利申请授予专利的可能性。我们可能会卷入反对，派生，重新审视，各方间审查、授权后审查或干扰程序以及在外国司法管辖区挑战我们拥有或许可的专利权的类似程序(例如，反对程序)。此外，第三方可以在诉讼中声称我们拥有或许可的专利权无效或不可强制执行。任何诉讼或专利局诉讼中的不利结果可能会使我们拥有的或授权的一个或多个专利面临被宣布无效、被裁定不可执行或被狭义解释的风险，并可能允许第三方将与我们可能开发的任何候选产品相同或相似的产品商业化，并直接与我们竞争，而不向我们付款。此外，我们或我们的许可人之一可能不得不参与美国专利商标局宣布的干扰程序，以确定发明的优先权，或在授予后的挑战程序中，例如在外国专利局的异议，挑战发明的优先权或其他可专利性特征。此类挑战和诉讼可能导致专利权的丧失、排他性或专利主张的缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们的技术和我们可能开发的任何候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的挑战和程序也可能导致巨大的成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序的结果，或与这些质疑和程序有关的事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。
此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的有效期一般为自专利要求优先的第一个非临时专利申请的最早提交之日起20年。专利期限的调整和延长可能是可行的；但是，专利的整体期限及其提供的保护是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利和其他知识产权可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们的技术相似或相同的产品以及我们可能开发的任何候选产品商业化。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
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我们开发和商业化任何候选产品的权利受制于并在未来部分受制于第三方授予我们的许可证的条款和条件。如果我们未能履行我们当前或未来知识产权许可协议下的义务，或者我们与当前或任何未来许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们正在并预计将继续依赖第三方许可方获得对我们的技术和候选产品的开发非常重要或必要的某些专利和其他知识产权。例如，我们依赖蒙斯大学(UMONS)的许可，获得UMON的某些专利权和专有技术。我们与UMONS的许可协议规定，我们预计未来的任何许可协议都将对我们施加特定的勤奋、里程碑付款、特许权使用费、商业化、开发和其他义务，并要求我们遵守开发时间表，或尽最大努力或商业上合理的努力来开发和商业化许可产品，以维护许可。
此外，如果我们严重违反协议并且未能在指定时间内纠正此类违规行为，或者在我们经历某些破产事件时，我们的许可人有权或在未来有权终止许可。尽管我们尽了最大努力，我们当前或任何未来的许可方可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议。如果我们的许可协议终止，我们可能会失去开发和商业化候选产品和技术的权利，失去专利保护，在候选产品和技术的开发和商业化方面遇到重大延误，并承担损害赔偿责任。如果这些许可终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的排他性，我们的竞争对手或其他第三方可以自由寻求监管部门的批准，并销售与我们相同或具有竞争力的产品和技术，我们可能被要求停止对我们的某些候选产品和技术进行开发和商业化。此外，我们可能寻求从我们的许可方获得更多许可，在获得此类许可时，我们可能会同意以对许可方更有利的方式修改我们的现有许可，包括同意允许包括我们的竞争对手在内的第三方获得受我们现有许可约束的部分知识产权的许可的条款，并与我们可能开发的任何候选产品和我们的技术竞争。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。根据许可协议，可能会发生关于知识产权的争议，包括：
此外，我们与UMONS的许可协议是复杂的，未来的许可协议也可能是复杂的，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。可能出现的任何合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是我们在相关协议下的勤奋、开发、监管、商业化、财务或其他义务。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷或与我们的许可协议相关的任何其他争议阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维护当前许可协议的能力，我们可能无法成功地开发受影响的候选产品和技术并将其商业化。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们未来可能签订的许可协议可能是非排他性的。因此，第三方也可以从该许可方获得关于根据该许可协议向我们许可的知识产权的非排他性许可。因此，这些许可协议可能不会向我们提供独家使用该许可专利和其他知识产权的权利，或者可能不会向我们提供独家使用该专利和其他知识产权的权利
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在我们可能希望开发我们的技术或将其商业化的所有相关使用领域和所有地区的知识产权，以及我们未来可能开发的任何候选产品。
此外，我们的一些授权专利和其他知识产权在未来可能会受到第三方利益的影响，例如共同所有权。如果我们无法获得此类第三方共同所有人在此类专利和其他知识产权中的权益的独家许可，这些第三方共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。我们或我们的许可人可能需要我们许可专利和其他知识产权的任何此类共同所有人的合作，以便针对第三方强制执行这些专利和其他知识产权，而此类合作可能不会提供给我们或我们的许可人。
此外，我们可能无法完全控制我们从第三方授权的专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。我们的许可人对许可专利和专利申请的提交、起诉和维护、针对侵权者的专利执法或针对有效性挑战或可执行性主张的辩护可能不如我们自己进行，因此，我们不能确定这些专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护将以符合我们业务最佳利益的方式进行。如果我们的许可人未能提交、起诉、维护、强制执行和保护这些专利和专利申请，或者失去对这些专利或专利申请的权利，我们已经许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化我们的任何技术和我们可能开发的任何产品的权利可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手或其他第三方制造、使用和销售竞争产品。
此外，我们拥有的和许可中的专利权可能会受到一个或多个第三方的权利保留。当在政府资助下开发新技术时，为了确保与技术相关的专利权的所有权，此类资助的接受者必须遵守某些政府规定，包括及时向美国政府披露此类专利权所要求的发明，并及时选择此类发明的所有权。不履行这些义务可能导致相关专利或专利申请的权利丧失或无法强制执行。此外，美国政府可能对此类专利权拥有某些权利，包括授权美国政府使用该发明或让其他人代表其使用该发明的非排他性许可。如果美国政府决定行使这些权利，就不需要聘请我们作为其承包商。美国政府的权利还可能允许它向第三方披露受资助的发明和技术，其中可能包括我们的机密信息，并行使使用或允许第三方使用使用美国政府资金开发的技术的进行权。如果美国政府认为有必要采取行动，因为我们或我们的许可方未能实现美国政府资助的技术的实际应用，因为有必要采取行动来缓解健康或安全需求，满足联邦法规的要求，或优先考虑美国工业，则美国政府可以行使其游行权利。此外，我们在美国政府资助的此类发明中的权利可能会受到某些要求的约束，以制造我们可能在美国开发的包含此类发明的任何候选产品。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景造成重大损害。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
对我们的技术和我们可能在世界各地所有司法管辖区开发的任何候选产品申请、起诉、维护、强制执行和捍卫专利和其他知识产权的费用将高得令人望而却步，因此，我们在美国以外的一些司法管辖区的知识产权可能没有美国的知识产权广泛。在某些情况下，我们或我们的许可方可能无法为美国以外的某些候选技术和产品获得专利或其他知识产权保护。此外，一些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们和我们的许可人可能无法在美国以外的所有司法管辖区获得涵盖我们可能开发的任何候选产品和我们的技术的已颁发专利或其他知识产权，因此可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们和我们许可人的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。第三方可以在我们和我们的许可人没有申请和获得专利或其他知识产权保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，并进一步可能向我们拥有专利或其他知识产权保护的地区出口其他侵权、挪用或违规产品，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们可能开发的任何候选产品竞争，我们的技术和我们或我们的许可人的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
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此外，许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些司法管辖区的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的专利和其他知识产权，或以违反我们的知识产权的方式销售竞争产品。例如，美国贸易代表办公室2019年4月的一份报告指出，包括中国、俄罗斯、阿根廷、智利和印度在内的一些国家报告了专利权采购和执法方面的挑战。在外国司法管辖区强制执行我们或我们许可人的专利和其他知识产权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，可能会使我们的专利和其他知识产权面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发放的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们或我们的许可人可能不会在我们或我们的许可人发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
另一个例子是，近年来欧洲专利法的复杂性和不确定性也有所增加。在欧洲，新的统一专利制度于2023年6月1日生效，这对欧洲专利产生了重大影响，包括在引入该制度之前授予的专利。在单一专利制度下，一旦授予专利，欧洲的申请就可以选择成为受单一专利法院(UPC)管辖的单一专利。现有的欧洲专利和已发表的申请可以在过渡期结束前的任何时候(从2023年6月1日生效的UPC协议起至少七年)被选择退出UPC的管辖权，除非已经向UPC提起诉讼，在这种情况下不能提交选择退出请求。由于UPC是一种新的法院制度，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。在UPC实施之前授予的专利将可以选择退出UPC的管辖范围，而作为UPC国家的国家专利保留。仍在UPC管辖范围内的专利可能容易受到基于UPC的单一撤销挑战，如果成功，可能会使UPC签署国的所有国家的专利无效。我们不能肯定地预测任何潜在变化的长期影响。
许多司法管辖区都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多司法管辖区限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些司法管辖区，专利所有人可能拥有有限的补救措施，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
定期维护费、续期费、年金费以及与专利和/或专利申请有关的各种其他政府费用将在我们拥有或许可的专利权的有效期内支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。我们依靠我们的外部法律顾问和其他专业人员或我们的许可合作伙伴向USPTO和非美国政府专利机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构还要求在专利申请过程中遵守几项程序性、文件性和其他类似条款。我们依赖我们的外部法律顾问和其他专业人员来帮助我们遵守，我们也依赖我们的许可人采取必要的行动来遵守与我们许可的知识产权有关的这些要求。在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则的其他方式予以补救。但是，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃、丧失优先权或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会进入市场，这种情况可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能无法成功获得我们可能通过收购和许可证内开发的候选产品的必要权利。
我们目前通过第三方的许可拥有某些知识产权的权利。由于我们的候选产品可能需要使用第三方持有的额外知识产权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获取、授权或使用这些知识产权的能力。此外，使用
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对于我们与第三方共同拥有的任何专利或其他知识产权，我们可能需要对这些共同所有人在该专利或其他知识产权中的权益进行独家许可。但是，我们可能无法获得此类许可，或无法以其他方式从第三方获得与成分、使用方法、工艺或其他组件相关的知识产权，而我们认为这些知识产权对于我们可能开发的任何候选产品和我们的技术来说是必要的，或者根本不需要。即使我们能够对任何此类必要的知识产权授予许可，它也可能是以非排他性条款进行的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同知识产权，并且适用的许可方可能要求我们支付大量许可和使用费。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获得第三方知识产权。
我们有时与非营利性和学术机构合作，根据与这些机构达成的书面协议，加快我们的临床前研究或开发。通常，这些机构为我们提供了一个选项，可以通过谈判获得该机构在合作中获得的任何技术权利的许可证。无论此类选项如何，我们都可能无法在指定的时间范围内或在我们可接受的条款下谈判许可证。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给第三方，可能会阻碍我们继续我们的研究计划以及开发我们的候选产品并将其商业化。
如果我们无法成功获得所需第三方知识产权的权利，或无法保持我们已许可的现有知识产权，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们可能开发的任何候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上可能都不可行。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
涵盖我们可能开发的任何候选产品的已颁发专利，如果在法庭上或在美国或国外的行政机构提出质疑，可能会被发现无效或无法强制执行。
我们拥有和许可的专利权可能会受到优先权、有效性、发明权和可执行性的争议。如果我们或我们的许可人在这些诉讼中的任何一项都不成功，这些专利权可能被缩小、无效或无法执行，我们可能被要求从第三方获得许可，这些许可可能无法以商业合理的条款或根本不能获得，或者我们可能被要求停止开发、制造和商业化我们的一个或多个候选产品。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们或我们的许可人之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们可能开发的任何候选产品或我们的技术的专利，被告可以反诉覆盖该候选产品或技术的专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、缺乏书面描述或无法实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了与专利可执行性有关的信息，或做出了误导性的声明。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这些机制包括重新审查、干预程序、派生程序、拨款后审查、国际 零件审查和同等程序，如在外国司法管辖区的反对、无效和撤销程序。是这样的 诉讼可能导致我们的专利被撤销、取消或修改，从而不再涵盖我们可能开发的任何候选产品或我们的技术，或阻止第三方与我们可能开发的任何候选产品或我们的技术竞争。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而专利审查员和我们或我们的许可合作伙伴在起诉期间并不知道这一点。如果第三方在无效或不可强制执行的法律主张上获胜，我们可能会失去对我们一个或多个候选产品或技术的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。然而，商业秘密可能很难保护，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。我们寻求保护我们的专有技术和流程，部分是通过与我们的员工、顾问、科学顾问、承包商和其他能够获得此类技术和流程的各方签订保密协议。然而，我们可能无法阻止这些协议的各方未经授权披露或使用我们的技术诀窍或其他商业秘密。监控未经授权的使用和披露是困难的，我们也不知道我们为保护我们的专有技术而采取的步骤是否有效。如果这些协议的任何合作者、科学顾问、员工和顾问违反或违反这些协议的任何条款，我们可能没有足够的补救措施来弥补任何此类违约或违规。因此，我们可能会失去我们的商业秘密，第三方可能会利用我们的商业秘密与我们可能开发的任何产品和我们的技术竞争。此外，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方达成了此类协议。
我们还试图通过维护我们的场所的物理安全以及我们的信息技术系统的物理和电子安全来保护我们的数据和商业秘密的完整性和保密性；但是，这些系统和安全措施可能会被破坏，我们可能没有足够的补救措施来应对任何破坏。
此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手或其他第三方知道或独立发现。竞争对手或第三方可能购买我们可能开发的任何候选产品或我们的技术，并试图复制我们从我们的开发努力中获得的部分或全部竞争优势，故意侵犯我们的知识产权，围绕我们的知识产权进行设计，或开发他们自己的超出我们知识产权范围的有竞争力的技术。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传递此类商业秘密的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的商业秘密得不到足够的保护，以保护我们的市场不受竞争对手的产品的影响，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到重大和不利的影响。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能损害我们的业务。
我们的商业成功取决于我们和我们的合作者在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权的情况下开发、制造、营销和销售我们的候选产品并使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而复杂。我们可能成为对抗诉讼或诉讼的一方或受到威胁，在这些诉讼中，第三方可能会对我们提出侵权、挪用或其他侵权索赔，声称我们可能开发的任何候选产品、制造方法、配方或管理方法都受他们的专利保护。鉴于我们的技术领域拥有大量的专利和其他知识产权，我们不能确定或保证我们不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯专利或其他知识产权。其他公司和机构已经提交了专利申请，并将继续提交，这些申请可能与我们的技术有关，更广泛地说，可能与基因疗法和相关制造方法有关。其中一些专利申请已经被允许或发布，另一些可能在未来发布。由于这一领域竞争激烈，制药和生物技术公司对此兴趣浓厚，未来可能会提交更多专利申请和授予更多专利，以及预计未来会有更多研究和开发项目。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。如果专利持有者认为我们可能开发的任何候选产品的制造、使用、销售或进口，或者我们的技术侵犯了我们的专利，即使我们为我们的技术授予了其他专利权，专利持有者也可以起诉我们。
我们知道，在美国和第三方拥有的其他司法管辖区，某些专利要求与我们的计划候选人和FORCE平台相关的主题。尽管我们认为这些专利是无效的和/或没有受到侵犯，但这些第三方可能会在美国或其他国家的诉讼中对我们主张这些专利
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司法管辖区。任何此类诉讼的结果都是不确定的，即使我们胜诉，此类诉讼的费用也可能对我们的财务状况产生重大不利影响，导致我们的商业秘密被披露，分散主要人员对我们业务持续发展的注意力，并对我们与合作者、客户或客户建立或保持商业关系的能力产生不利影响。如果我们在这类诉讼中失败，我们可能会被阻止将产品商业化，或者可能被要求从这些第三方那里获得许可证，这些许可证可能无法以商业合理的条款获得，如果有的话。
我们也有可能未能确定相关的第三方专利或申请。由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，在提交后可能需要18个月或更长时间的保密，并且可以在发布前进行修改，因此可能有正在等待的申请可能导致已发布的专利，这些专利可能会因我们可能开发的任何候选产品或我们的技术的制造、使用、销售或进口而受到侵犯，而我们可能并不知道此类专利。此外，在2000年11月29日之前提交的申请和在该日期之后提交的某些申请不会在美国境外提交，在专利发布之前可能会保密。此外，包括我们在内的行业参与者很难确定可能与我们可能开发的任何候选产品和我们的技术相关的所有第三方专利权，因为专利搜索由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义而不完善。我们可能无法识别相关专利或专利申请，或可能识别潜在利益的未决专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能提出与我们的技术相关的索赔的可能性。此外，我们可能会错误地得出第三方专利无效、不可强制执行或未被我们的活动侵犯的结论。此外，在某些限制的限制下，已经公布的未决专利申请可以在以后进行修改，以涵盖我们的技术、我们可能开发的任何候选产品或我们可能开发的任何候选产品的使用。
第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不管其是非曲直。存在第三方可能选择与我们进行诉讼以强制执行或以其他方式向我们主张他们的专利权的风险。即使我们认为此类主张没有法律依据，有管辖权的法院也可以裁定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的，这可能会对我们将我们可能开发的任何候选产品或所主张的第三方专利涵盖的任何其他候选产品或技术进行商业化的能力产生不利影响。为了在联邦法院成功挑战任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。如果我们被发现侵犯了第三方的有效和可强制执行的知识产权，我们可能被要求从该第三方获得许可证，以继续开发、制造和营销我们可能开发的任何候选产品和我们的技术。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，这可能需要我们支付大量许可和版税。我们可能会被迫，包括法院命令，停止开发、制造和商业化侵权技术或候选产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，我们可能被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们制造和商业化我们可能开发的任何候选产品，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会损害我们的业务。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的负面影响。
知识产权诉讼或其他诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。
竞争对手可能质疑我们或我们许可合作伙伴的专利权的有效性和可执行性，侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可人的专利和其他知识产权，或者我们可能被要求对侵权、挪用或其他侵权行为的索赔进行抗辩。与上述任何索赔相关的诉讼和其他程序可能是不可预测的、昂贵的和耗时的。即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔有关的诉讼或其他程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的科学、技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。
我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手或其他第三方可能能够更有效地承担此类诉讼或诉讼的费用
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我们能够做到这一点，是因为它们拥有更大的财力和更成熟、更发达的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生不利影响，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能会受到指控，声称我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业机密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们的许多员工、顾问或顾问现在或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或被要求获得此类知识产权的许可证，这些许可证可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。无法纳入此类知识产权将损害我们的业务，并可能阻止我们成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化。此外，我们可能会因此类索赔而损失人员，任何此类诉讼或其威胁可能会对我们雇用员工或与独立承包商签订合同的能力产生不利影响。关键人员或他们的工作产品的流失可能会阻碍或阻止我们将我们可能开发的任何候选产品和我们的技术商业化的能力，这将对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们的科学和管理人员的注意力。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。此外，即使我们获得了向我们转让知识产权的协议，知识产权的转让也可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或者他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此外，与我们签署协议的个人可能对第三方(如学术机构)负有预先存在的或相互竞争的义务，因此与我们达成的协议可能在完善该个人开发的发明的所有权方面无效。关于我们所拥有的知识产权所有权的纠纷可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，我们或我们的许可人未来可能会受到前雇员、顾问或其他第三方的索赔，这些第三方声称对我们拥有的或许可的专利权拥有所有权。在任何此类提交或程序中做出不利裁决可能会导致失去排他性或经营自由，或导致专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人在不向我们付款的情况下使用类似技术和疗法或将其商业化的能力，或者可能会限制我们的技术和我们可能开发的任何候选产品的专利保护期限。这样的挑战还可能导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下开发、制造或商业化我们的技术和候选产品。此外，如果我们拥有或许可的专利权所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选技术和产品。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们没有为我们可能开发的任何候选产品获得专利期限延长和数据独占权，我们的业务可能会受到损害。
根据FDA对我们可能开发的任何候选产品和我们的技术进行上市批准的时间、期限和细节，我们获得许可或未来可能拥有的一项或多项美国专利可能有资格根据《哈奇-瓦克斯曼法案》获得有限的专利期延长。《哈奇-瓦克斯曼法案》允许最长五年的专利延长期，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。一项专利期限的延长不得超过自产品批准之日起共计十四年的期限，只能延长一项专利，并且只能延长涉及经批准的产品、其使用方法或者制造方法的权利要求。延期申请必须在申请延期的专利期满前提出。一项涵盖多个申请批准的产品的专利只能是
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与其中一项批准有关的延期。但是，我们可能因为在测试阶段或监管审查过程中未进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用要求等原因而无法获得延期。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。此外，如果我们希望基于我们从第三方获得许可的专利来寻求专利期延长，我们将需要该第三方的合作。如果我们无法获得专利期限的延长，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的收入可能会减少。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的或许可内的专利权、商业秘密或其他知识产权中拥有权益的索赔。例如，我们或我们的许可人可能因参与开发我们的候选产品或技术的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生发明权纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些或其他挑战发明权或我们或我们的许可人对我们拥有的或许可内的专利权、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们可能开发的任何产品或我们的技术至关重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们已经就我们的公司名称、徽标和口号向美国专利商标局提出了商标申请，并在外国司法管辖区提交了商标申请。我们目前和未来在美国和其他外国司法管辖区的商标申请可能不被允许或随后可能被反对。一旦提交并注册，我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被确定为侵犯了其他商标。作为加强我们的商标权和防止侵权的一种手段，我们可能会被要求向第三方提出商标索赔或提起商标异议诉讼。这可能既昂贵又耗时，特别是对我们这样规模的公司来说。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，第三方可能采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景产生重大不利影响。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
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如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手或其他第三方发现我们的商业秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
由于我们目前依赖某些第三方来生产我们的全部或部分药物产品并进行质量测试，而且我们与各种组织和学术机构合作以改进我们的产品引擎和流水线，因此我们有时必须与他们共享我们的专有技术和机密信息，包括商业秘密。我们寻求保护我们的专有技术，在开始研究或披露任何专有信息之前，我们寻求通过与我们的合作者、顾问、员工、顾问和承包商签订保密协议以及材料转让协议、合作研究协议、咨询协议和其他类似协议来保护我们的技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利，包括我们的商业秘密。尽管与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手或其他第三方知道、无意中被纳入其他人的技术或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反这些协议、独立开发或第三方发布包括我们的商业秘密在内的信息来发现我们的商业秘密。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手或其他第三方发现我们的专有技术和机密信息或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
与监管批准以及其他监管和法律合规事项有关的风险
即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，上市审批过程也是昂贵、耗时和不确定的，可能会阻止我们获得我们可能开发的任何候选产品的商业化审批。如果我们无法获得或延迟获得所需的监管批准，我们将无法将我们可能开发的候选产品商业化或延迟商业化，我们创造收入的能力将受到严重损害。
我们可能开发的任何候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括设计、测试、制造、安全、功效、记录保存、标签、储存、批准、广告、促销、销售和分销，都受到FDA和美国其他监管机构以及其他国家类似机构的全面监管。如果我们可能开发的候选产品未能获得市场批准，我们将无法在特定司法管辖区将该候选产品商业化。我们还没有从任何司法管辖区的监管机构获得营销任何候选产品的批准。作为一家公司，我们在提交和支持获得营销批准所需的申请方面没有经验，预计在这一过程中将依赖第三方CRO来帮助我们。要获得监管部门的批准，需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性、纯度和有效性。要获得监管机构的批准，还需要向相关监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由其检查制造设施。
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权威。我们可能开发的任何候选产品可能没有效果，可能只有中等效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他可能阻止我们获得上市批准或阻止或限制商业使用的特征。
无论是在美国还是在国外，获得上市批准的过程都是昂贵的，如果需要额外的临床试验，可能需要多年的时间，如果真的获得了批准，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。在大量正在开发的产品中，只有一小部分成功地完成了FDA或外国监管机构的审批程序，并已商业化。即使我们可能开发的任何候选产品在临床试验中证明是安全和有效的，监管机构也可能无法及时完成审查过程，或者我们可能无法获得监管部门的批准。如果FDA咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延误。开发期间市场审批政策的变化，附加法规或法规的变化，或对每个提交的产品申请的监管审查的变化，都可能导致申请的批准或拒绝的延迟。FDA和其他国家的类似机构在审批过程中有很大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。此外，对从临床前和临床试验中获得的数据的不同解释可能会推迟、限制或阻止候选产品的上市批准。如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们无法获得我们可能开发的任何候选产品的批准，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到实质性损害。
此外，根据《儿科研究公平法》，某些药物和生物制品的新药申请或NDA、BLA或NDA或BLA的补充必须包含数据，以评估药物或生物制品在所有相关儿科亚群中的安全性和有效性，并支持对产品安全有效的每个儿科亚群的剂量和给药，除非赞助商收到FDA的延期或豁免。延期可能有几个原因，包括发现在儿科试验完成之前，该产品或候选治疗药物已准备好在成人身上批准使用，或者需要在儿科试验开始之前收集额外的安全性或有效性数据。欧盟的适用立法还要求赞助商要么根据EMA儿科委员会批准的儿科调查计划在儿科人群中进行临床试验，要么获得EMA儿科委员会的豁免或推迟进行这些研究。对于我们在美国或欧盟寻求监管批准的任何候选产品，我们不能保证我们能够获得豁免或以替代方式及时完成任何必要的研究和其他要求，这可能导致相关的声誉损害并使我们受到执法行动的影响。
即使我们最终完成了临床测试，并获得了任何候选产品的BLA或国外营销申请的批准，FDA或适用的外国监管机构可能会根据昂贵的额外临床试验(包括上市后临床试验)的表现而批准或批准其他营销授权。FDA或适用的外国监管机构也可以批准或授权销售我们最初要求的更有限适应症或患者群体的候选产品，而FDA或适用的外国监管机构可能不会批准或授权我们认为对候选产品成功商业化是必要或可取的标签。这些限制或承诺中的任何一项都可能使经批准的产品在商业上不可行，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响。
最后，我们开发和销售新产品的能力可能会受到正在进行的挑战FDA批准米非司酮的诉讼的威胁。具体地说，2023年4月7日，美国德克萨斯州北区地区法院宣布FDA对米非司酮的批准无效，米非司酮是一种药物产品，最初于2000年获得批准，其分销受到根据风险评估和缓解战略(REMS)采取的各种措施的监管。在做出这一裁决的过程中，地区法院做出了许多调查结果，许多制药和生物技术行业的代表认为，这些调查结果将使美国新药产品的开发、批准和分销降温。在其他裁决中，地区法院用其科学判断取代了FDA的判断，并认为FDA必须为批准药物的标签与药物临床试验中存在的条件之间的任何差异提供特殊理由。此外，地区法院宣读了联邦法院诉讼的管辖权要求，以潜在地允许几乎任何一方就FDA批准新药申请或根据REMS建立要求的决定对FDA提起诉讼。
2023年4月12日，美国第五巡回上诉法院在一定程度上搁置了地区法院的裁决。此后，2023年4月21日，美国最高法院暂停审理美国第五巡回上诉法院或美国最高法院对地区法院裁决的上诉。美国联邦上诉法院
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第五巡回法庭于2023年5月17日就此案进行了口头辩论，并于2023年8月16日发布了裁决。美国第五巡回上诉法院拒绝下令将米非司酮从市场上移除，认为对FDA 2000年最初批准的挑战是诉讼时效所禁止的。但美国第五巡回上诉法院确实认为，FDA在2016年和2021年授权扩大米非司酮使用范围的变化是武断和反复无常的，违反了联邦法律。2023年9月8日，司法部和一家米非司酮制造商要求美国最高法院审查这一决定。2023年12月13日，最高法院批准了这些申请，要求发出移审令。根据这起诉讼的结果及其产生的监管不确定性，我们开发新的候选药物产品以及维持对现有药物产品和根据REMS采取的措施的批准的能力面临风险，可能会被推迟、破坏或受到旷日持久的诉讼。
在美国获得并保持我们的候选产品的营销批准或商业化，并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得我们的候选产品的营销批准。如果不能在外国司法管辖区获得营销批准，我们可能开发的任何候选产品都将无法在这些司法管辖区销售，这反过来又会严重削弱我们创造收入的能力。
为了营销和销售我们可能在欧盟和许多其他外国司法管辖区开发的任何候选产品，我们或我们的合作者必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的法规要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准的时间有很大不同。美国以外的监管审批程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，要求产品在获准在该国销售之前，必须获得报销批准。我们或这些第三方可能无法及时获得美国以外监管机构的批准(如果有的话)。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，美国以外的一个监管机构的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。我们可能无法申请上市批准，也可能无法在任何司法管辖区获得将我们的药品商业化所需的批准，这将严重损害我们的创收能力。
此外，由于英国退出欧盟，我们可能面临在英国寻求营销批准的更高风险，通常称为英国退欧。
此外，英国不再是欧洲单一市场和欧盟关税同盟的一部分。自2021年1月1日起，药品和保健品监管机构(MHRA)开始负责监管英国的药品和医疗器械，根据国内法，英国包括英格兰、苏格兰和威尔士，而根据北爱尔兰议定书的条款，北爱尔兰目前受欧盟规则的约束。然而，联合王国和欧盟已经同意温莎框架，该框架从根本上改变了北爱尔兰议定书下的现行制度，包括在联合王国对医药产品的监管方面。一旦实施，温莎框架带来的变化将使MHRA负责批准所有运往英国市场(即大不列颠及北爱尔兰联合王国)的医药产品，而EMA将不再在批准运往北爱尔兰的医药产品方面发挥任何作用。
此外，外国监管机构可能会改变其审批政策，并可能制定新的规定。例如，在欧盟委员会于2020年11月发起的欧洲药品战略倡议的背景下，欧盟药品立法目前正在进行全面审查。欧盟委员会于2023年4月26日公布了修订几项与医药产品相关的立法文书的提案，这些文书可能会缩短监管数据保护的持续时间，并修改快速通道的资格。拟议的修订仍需得到欧洲议会和欧洲理事会的同意和通过，因此，提案可能会在通过之前进行重大修改，预计在2026年初之前不会。然而，从长远来看，这些修订可能会对制药业和我们的业务产生重大影响。
由于贸易与合作协议或其他原因导致的任何延迟获得或无法获得任何营销批准，都将阻止我们在英国和/或欧盟将任何候选产品商业化，并限制我们创造收入、实现和维持盈利的能力。如果出现上述任何结果，我们可能被迫限制或推迟在英国和/或欧盟寻求我们可能开发的任何候选产品的监管批准的努力，这可能会对我们的业务造成重大和实质性的损害。
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我们正在并打算在全球范围内进行某些临床试验。然而，FDA和其他外国同行可能不接受来自此类试验的数据，在这种情况下，我们的开发计划将被推迟，这可能会对我们的业务造成实质性损害。
我们正在并打算继续在全球范围内进行某些临床试验。FDA或其他监管机构接受在其管辖范围外进行的临床试验的研究数据可能会受到某些条件的限制，也可能根本不会被接受。如果外国临床试验的数据打算作为在美国上市批准的唯一依据，FDA通常不会仅根据外国数据批准申请，除非(I)数据适用于美国人口和美国医疗实践；(Ii)试验由具有公认能力的临床研究人员进行，并符合CGCP规定；以及(Iii)数据可以被认为是有效的，而不需要FDA进行现场检查，或者如果FDA认为有必要进行这种检查，FDA可以通过现场检查或其他适当的手段来验证数据。
此外，即使外国研究数据不打算作为批准的唯一依据，FDA也不会接受这些数据作为上市批准申请的支持，除非临床试验设计良好，并根据CGCP要求进行良好操作，并且FDA能够在认为必要时通过现场检查来验证试验数据。许多外国监管机构也有类似的审批要求。此外，此类外国审判将受进行审判的外国司法管辖区适用的当地法律管辖。不能保证FDA或任何类似的外国监管机构会接受在美国或适用司法管辖区以外进行的试验数据。如果FDA或任何类似的外国监管机构不接受这些数据，将导致需要额外的试验，这可能是昂贵和耗时的，并可能导致我们可能开发的当前或未来的候选产品在适用的司法管辖区无法获得商业化批准。
在美国境外进行临床试验也会使我们面临额外的风险，包括与额外的外国监管要求相关的风险；外汇波动；遵守外国制造、海关、运输和储存要求的风险；医疗实践和临床研究的文化差异；一些国家对知识产权的保护减弱；以及由于战争或恐怖主义等地缘政治事件导致的试验中断或延迟。
FDA的快速通道指定实际上可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，也不能保证FDA批准我们可能开发的任何候选产品。
如果我们可能开发的任何候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该候选产品显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，我们可以申请FDA快速通道认证。2022年10月，FDA批准了Dye-251的快速通道称号。然而，快速通道指定并不确保候选产品将获得营销批准或在任何特定时间范围内获得批准。因此，尽管我们可能会为我们可能开发的任何候选产品寻求并获得快速通道认证，但与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。仅有快速通道指定并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。
FDA指定的突破性或RMAT疗法可能不会带来更快的监管审查或批准过程，而且无论如何，也不能保证FDA批准我们可能开发的任何候选产品。
如果我们可能开发的任何候选产品旨在单独或与一个或多个其他产品联合用于治疗严重或危及生命的疾病或状况，并且初步临床证据表明该产品可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法显著的改善，例如在临床开发早期观察到的显著治疗效果，赞助商可以申请FDA突破性认证或再生医学高级疗法或RMAT认证。然而，突破性指定或RMAT指定都不能保证候选产品将获得上市批准或在任何特定的时间范围内获得批准。因此，尽管我们可能会为我们可能开发的任何候选产品寻求并获得突破或RMAT认证，但与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发计划的数据不再支持该指定，它可能会撤回突破性或RMAT指定。无论是突破还是RMAT指定都不能保证FDA优先审查程序的资格。
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FDA指定的优先审评可能不会导致更快的监管审评或批准流程，并且在任何情况下，都不能确保FDA批准我们可能开发的任何候选产品。
如果FDA确定我们可能开发的候选产品在治疗方面取得了重大进展，或者提供了一种没有足够治疗方法的治疗方法，FDA可能会指定该候选产品进行优先审查。优先审查指定意味着FDA审查申请的目标是六个月，而不是标准的十个月审查期限。我们可以要求优先审查我们可能开发的任何候选产品。FDA在是否授予候选产品优先审查地位方面拥有广泛的自由裁量权，因此即使我们认为我们可能开发的特定候选产品有资格获得此类指定或地位，FDA也可能决定不授予该资格。此外，与传统的FDA程序相比，优先审查指定并不一定意味着更快的监管审查过程，也不一定赋予批准方面的任何优势。获得FDA的优先审查并不保证在六个月的审查周期内或之后获得批准。
我们可能无法获得我们可能开发的候选产品的孤立药物排他性，即使我们这样做了，这种排他性也可能不会阻止监管机构批准其他竞争对手的产品。
2023年3月，FDA批准Dye-251为孤儿药物，用于治疗可跳过第51外显子的患者的DMD。2023年5月和9月，EMA和FDA分别授予Dye-101治疗DM1的孤儿药物称号。根据《孤儿药品法》，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物或生物制剂，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。欧盟EMA对孤儿产品的审批也有类似的监管制度。一般来说，如果具有孤儿药物指定的候选产品随后获得了其具有该指定的适应症的第一次上市批准，则该产品有权在一段时间内获得市场排他期，这使得FDA或EMA不能在该时间段内批准同一产品的同一治疗适应症的另一营销申请。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年。如果一种产品不再符合指定孤儿药物的标准，特别是如果该产品的利润足够高，以至于市场排他性不再合理，那么欧盟的排他性期限可以缩短到六年。
为了让FDA批准我们的一种产品获得孤儿药物独家经营权，该机构必须发现该产品被指定用于治疗美国每年患者人数少于20万人的疾病或疾病。FDA可能会得出结论，我们寻求孤儿药物排他性的条件或疾病不符合这一标准。即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为不同的产品可以针对相同的条件获得批准。特别是，在基因疗法的背景下，在孤儿药物排他性的目的下，什么构成“同一药物”的概念仍然在变化，FDA最近发布的指导意见草案表明，它不会仅仅因为转基因或载体的微小差异而认为两种遗传药物产品是不同的药物。此外，即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为，后一种产品在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以针对相同的疾病批准相同的产品。如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，则也可能失去孤儿药物的排他性。
2017年，美国国会通过了FDA 2017年再授权法案，简称FDARA。除其他事项外，FDARA还编纂了FDA先前存在的监管解释，要求药品赞助商证明一种孤儿药物的临床优越性，该药物在其他方面与之前批准的治疗同一罕见疾病的药物相同，才能获得孤儿药物排他性。这项新立法推翻了先前的先例，即《孤儿药品法》明确要求FDA承认孤儿排他期，无论其临床优势如何。
FDA和美国国会可能会进一步重新评估《孤儿药物法案》及其法规和政策。鉴于第11巡回上诉法院2021年9月的一项裁决可能尤其如此，该裁决认为，为了确定排他性范围，术语“相同的疾病或状况”指的是指定的“罕见疾病或状况”，FDA不能将其解释为意味着“适应症或使用”。因此，法院得出结论，孤儿药物排他性适用于整个指定的疾病或状况，而不是“适应症或使用”。虽然已经有立法建议推翻这一决定，但它们尚未成为法律。
2023年1月23日，FDA宣布，在法院命令范围以外的事项中，FDA将继续适用其现有法规，将孤儿药物的独家经营权与孤儿药物被批准用于的用途或适应症捆绑在一起。我们不知道FDA或国会未来是否、何时或如何改变孤儿药物法规和政策，也不确定任何变化可能如何影响我们的业务。根据FDA可能对其孤儿药物法规和政策做出的变化，我们的业务可能会受到不利影响。
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即使我们或我们可能拥有的任何合作伙伴为我们可能开发的任何候选产品获得营销批准，批准条款和对我们产品的持续监管可能需要大量资源支出，并可能限制我们或他们生产和营销我们的产品的方式，这可能会严重削弱我们的创收能力。
我们获得上市批准的任何候选产品，以及此类药物的制造流程、批准后的临床数据、标签、广告和促销活动，都将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的cGMP要求，以及关于向医生分发样本和保存记录的要求。例如，批准的BLA的持有者有义务监测和报告不良事件以及产品不符合BLA中的规格的任何故障。FDA通常建议接受基因药物治疗的患者接受为期15年的潜在不良事件的跟踪观察。经批准的BLA的持有者还必须提交新的或补充的申请，并获得FDA的批准，以对经批准的产品、产品标签或制造过程进行某些更改。即使批准了候选产品的上市，批准也可能受到对该药物可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，或者包含对昂贵的上市后测试和监测的要求，以监测该药物的安全性或有效性。类似的限制也适用于欧盟产品的审批。
因此，假设我们或我们可能合作的任何第三方获得了我们可能开发的一个或多个候选产品的营销批准，我们、这些合作者以及我们和他们的合同制造商将继续在所有合规领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产、产品监控和质量控制。如果我们和这样的合作者不能遵守批准后的监管要求，我们和这样的合作者可能会被监管机构撤回对我们产品的营销批准，并且我们或这样的合作者营销任何未来产品的能力可能会受到限制，这可能会对我们实现或维持盈利的能力产生不利影响。此外，遵守审批后法规的成本可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生负面影响。
如果我们在批准我们可能开发的任何候选产品后未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将我们可能开发的任何候选产品商业化并产生收入的能力。
我们可能开发的任何获得上市批准的候选产品都将受到限制，例如禁止推广非标签用途的法律和法规，或者可能需要从市场上撤回，如果我们没有遵守监管要求，或者如果我们的药物遇到了意想不到的问题，当其中任何药物获得批准时，我们可能会受到重大处罚。
FDA和其他监管机构密切监管药品的批准后销售和促销，以确保它们只针对批准的适应症并根据批准的标签的规定进行销售。FDA和其他监管机构对制造商关于非标签使用的沟通施加了严格的限制。特别是，产品不得用于未经FDA或其他监管机构批准的用途，如产品经批准的标签所反映的那样。如果我们不按照批准的适应症销售我们的药物，我们可能会受到FDA以及包括司法部在内的其他联邦和州执法机构对非标签营销的执法行动的影响。违反联邦食品、产品和化妆品
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与处方产品的促销和广告有关的法律和其他法规，包括虚假索赔法，也可能导致对违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法的调查或指控。联邦政府已对涉嫌不当推广标签外使用的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。FDA还要求公司签订同意法令或永久禁令，根据这些法令或永久禁令，改变或限制特定的促销行为。如果我们不能成功地管理我们的候选产品的推广，如果获得批准，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
此外，后来发现我们的药品、制造商或制造工艺存在以前未知的问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括：
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将我们开发的任何候选产品商业化的能力，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
此外，如果我们可能开发的任何候选产品获得上市批准，FDA可能会要求我们采用风险评估和缓解策略，以确保好处大于其风险，其中可能包括概述产品分发给患者的风险的药物指南，以及向医疗从业者发布的沟通计划。此外，如果我们或其他人后来发现我们的候选产品造成了不良的副作用，可能会导致几个潜在的重大负面后果，包括：
我们和我们的合同制造商受到严格的监管。我们所依赖的制造设施可能无法继续满足监管要求，这可能会对我们的业务造成实质性损害。
所有参与准备用于临床试验或商业销售的候选产品的实体，包括任何合同制造商，都受到广泛的监管。被批准用于商业销售或用于晚期临床试验的成品治疗产品的成分必须按照cGMP生产。这些条例管理生产过程和程序(包括记录保存)以及质量体系的实施和运作，以控制和确保调查产品和批准销售的产品的质量。控制不力
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生产过程中的缺陷可能会导致引入外来试剂或其他污染物，或导致我们的候选产品的性能或稳定性在无意中发生变化，而这些变化在最终产品测试中可能无法检测到。我们或我们的合同制造商必须及时提供支持BLA的所有必要文件，并必须遵守FDA通过其设施检查计划执行的cGLP和cGMP规定。我们的设施和质量体系以及我们的部分或全部第三方承包商的设施和质量体系必须通过符合适用法规的预批准检查，作为监管部门批准我们可能开发的任何候选产品或任何其他潜在产品的条件。此外，监管当局可随时审核或检查与准备我们的候选产品或我们的其他潜在产品或相关质量体系有关的制造设施是否符合适用于正在进行的活动的法规。如果这些设施没有通过预先批准的工厂检查，FDA将不会批准这些产品。
监管当局还可以在批准产品销售后的任何时间对我们的制造设施或我们的第三方承包商的制造设施进行审计。如果任何此类检查或审核发现未能遵守适用法规，或者如果在此类检查或审核之外发生了违反我们的产品规格或适用法规的情况，我们或相关监管机构可能会要求我们或相关监管机构采取可能昂贵和/或耗时的补救措施，其中可能包括暂时或永久暂停临床试验或商业销售，或暂时或永久关闭设施。强加给我们或与我们签订合同的第三方的任何此类补救措施都可能对我们的业务造成实质性损害。2022年12月颁布的《预防大流行病法》澄清，即使一种药物或生物在进口或提供进口到美国之前，在美国境外的另一家机构进行了进一步的制造、制备、繁殖、复合或加工，外国药品制造机构也必须遵守注册和上市要求。
如果我们或我们的任何第三方制造商未能保持监管合规性，FDA可以实施监管制裁，其中包括拒绝批准未决的新产品申请，或撤销先前存在的批准。任何此类后果都将严重损害我们的业务、财务状况和运营结果。
如果我们或我们雇佣的任何合同制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生巨额成本。
我们和我们雇佣的任何合同制造商和供应商都必须遵守许多联邦、州和地方的环境、健康和安全法律、法规和许可要求，包括那些管理实验室程序；危险和受监管的材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理和处置；向地面、空气和水中排放和排放危险物质；以及员工的健康和安全。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品、生物和放射性材料。我们的业务还会产生危险废物。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。根据某些环境法，我们可能要对与第三方设施的任何污染有关的费用负责。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
遵守适用的环境法律和法规可能代价高昂，当前或未来的环境法律和法规可能会损害我们的研究和产品开发努力。此外，我们不能完全消除这些材料或废物造成意外伤害或污染的风险。虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不承保特定的生物或危险废物保险，我们的财产、意外和一般责任保险明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能被要求承担损害赔偿责任，或被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能被暂停。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律、法规和许可要求，我们可能会产生巨额费用。这些现行或未来的法律、法规和许可要求可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律、法规和许可要求也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁或业务中断。我们雇用的任何第三方合同制造商和供应商也将受到这些和其他环境、健康和安全法律法规的约束。他们根据这些法律和法规产生的债务可能导致重大成本或运营中断，这反过来可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
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我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入的减少。
医疗保健提供者、医生和第三方付款人在推荐和处方我们开发并获得市场批准的任何候选产品方面发挥着主要作用。我们未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们研究、营销、销售和分销我们获得上市批准的药品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗保健法律法规的限制包括：
欧洲联盟禁止向医生提供福利或利益，以诱导或鼓励医生开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医药产品。向医生提供福利或利益也受欧盟成员国和联合王国的国家反贿赂法律的管辖，例如英国《2010年反贿赂法》。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。
在某些欧盟成员国向医生支付的费用必须公开披露。此外，与医生达成的协议通常必须事先通知医生的雇主、其主管的专业组织和/或欧盟个别成员国的管理当局，并予以批准。
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各州。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。由于这些法律的广度，以及法定例外和可用安全港的狭窄，政府当局可能会得出结论，我们的商业实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如联邦医疗保险和医疗补助、诚信监督和报告义务，以及削减或重组我们的业务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。他们根据这些法律产生的债务可能导致重大成本或运营中断，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果获得批准，法律和法规的变化可能会增加我们和任何未来的合作者为我们的候选产品获得报销的难度和成本。
在美国和一些外国司法管辖区，已经有一些立法和监管变化，以及关于医疗保健系统的拟议变化，这些变化可能会阻止或延迟我们可能开发的任何候选产品的上市批准，限制或监管批准后活动，并影响我们或任何未来合作者的能力，以盈利的方式销售我们或他们的任何产品，获得上市许可。我们预计，当前的法律以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们或任何未来合作者可能获得的任何批准产品的价格施加额外的下行压力。
在美国，2003年的《联邦医疗保险处方药、改进和现代化法案》或《联邦医疗保险现代化法案》改变了联邦医疗保险覆盖和支付药品的方式。该立法扩大了老年人购买药品的医疗保险覆盖范围，并引入了一种基于医生管理的药品平均销售价格的新报销方法。此外，这项立法为限制任何治疗类别将涵盖的药物数量提供了权力。降低成本的举措和这项立法的其他条款可能会降低我们获得任何批准的产品的覆盖范围和价格。虽然联邦医疗保险现代化法案只适用于联邦医疗保险受益人的药品福利，但私人支付者在设定自己的报销费率时往往遵循联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。因此，医疗保险现代化法案导致的任何报销减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。
ACA于2010年成为法律，其中包含对我们业务至关重要的条款。我们的商业化能力以及我们可能开发并批准销售的任何候选产品的价格，可能会受到这些条款的影响，包括但不限于以下内容：
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此外，自《ACA》颁布以来，还通过了其他立法修改。这些变化包括2011年的预算控制法案，该法案除其他外，导致向提供商支付的医疗保险总金额每财年减少高达2%，该法案将一直有效到2031年。然而，由于其他立法的影响，医疗保险支出的实际降幅可能高达4%。这些法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选产品的价格，或者任何此类候选产品的处方或使用频率。
自ACA颁布以来，一直并将继续存在许多行政和法律挑战，以及美国国会废除和取代该法律条款的行动。例如，随着总裁·特朗普于2017年12月22日签署的《税法》的颁布，美国国会通过将适用的罚款降至零美元，有效地废除了这一做法。这一条款的修改要求大多数美国人购买最低水平的医疗保险，并于2019年生效。关于ACA的诉讼和立法可能会继续，结果是不可预测和不确定的。
特朗普政府还采取了行政行动来破坏或推迟ACA的实施，包括指示根据ACA具有权力和责任的联邦机构放弃、推迟、授予豁免或推迟实施ACA的任何条款，这些条款将给各州、个人、医疗保健提供者、医疗保险公司或药品或医疗器械制造商带来财政或监管负担。然而，在2021年1月28日，总裁·拜登撤销了这些命令，并发布了一项新的行政命令，指示联邦机构重新考虑限制美国人获得医疗保健的规则和其他政策，并考虑采取行动保护和加强这种获得。根据这项命令，联邦机构将被指示重新审查：削弱对患有先前疾病的人的保护的政策，包括与新冠肺炎有关的并发症；根据医疗补助和ACA进行的示威和豁免可能减少覆盖范围或破坏计划，包括工作要求的政策；破坏医疗保险市场或其他医疗保险市场的政策；使其更难参加联邦医疗补助和ACA的政策；以及降低保险或经济援助的可负担性，包括对受扶养人的负担能力的政策。
我们预计，这些医疗改革，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们为任何批准的产品获得的价格和/或医生因管理我们可能推向市场的任何批准的产品而获得的补偿水平的额外下行压力。报销水平的降低可能会对我们收到的价格或我们潜在产品的处方或管理频率产生负面影响。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。
处方药在美国和外国司法管辖区的价格受到相当大的立法和行政行动的影响，如果获得批准，可能会影响我们产品的价格。
在美国，处方药的价格一直是人们热议的话题。美国国会最近进行了几次调查，并提议并颁布了州和联邦立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并降低联邦医疗保险和医疗补助下的药品成本。2020年，总裁·特朗普发布了几项旨在降低处方药成本的行政命令，这些命令中的某些条款已被纳入条例。这些规定包括一项临时最终规则，该规则实施了价格最惠国模式，将联邦医疗保险B部分对某些医生管理的药品的支付与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩，从2021年1月1日起生效。然而，这一规则受到全国范围内的初步禁令的约束，2021年12月29日，CMS发布了一项最终规则来废除它。CMS表示，随着这一规则的发布，它将探索将价值纳入Medicare B部分药品支付的所有选择，并改善受益人获得循证护理的机会。
此外，2020年10月，HHS和FDA发布了一项最终规则，允许各州和其他实体制定第804条进口计划，即SIP，将某些处方药从加拿大进口到美国。这一规定在美国药物研究和制造商协会(PhRMA)的诉讼中受到了挑战，但在2023年2月，在法院发现PhRMA没有资格
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苏·哈斯。九个州(科罗拉多州、佛罗里达州、缅因州、新罕布夏州、新墨西哥州、北达科他州、德克萨斯州、佛蒙特州和威斯康星州)已经通过了允许从加拿大进口毒品的法律。其中一些州已经提交了SIP提案，正在等待FDA的批准。2023年1月5日，FDA批准了佛罗里达州的加拿大药物进口计划。此外，2020年11月20日，HHS敲定了一项法规，取消了药品制造商对D部分下计划赞助商降价的安全港保护，直接或通过药房福利经理，除非法律要求降价。最终规则还将取消目前的医疗保险药品回扣避风港，并为受益的销售点折扣和药房福利经理服务费创造新的避风港。该法案原定于2022年1月1日生效，但随着2022年通胀削减法案(IRA)的通过，国会将该法案推迟到2032年1月1日生效。
2021年7月9日，总裁·拜登签署了14063号行政命令，其中重点关注药品价格等问题。该命令指示HHS在45天内制定一项计划，以打击处方药的过度定价，加强国内药品供应链，降低联邦政府为此类药品支付的价格，并解决反复出现的价格欺诈问题。2021年9月9日，HHS发布了药品降价计划。该计划的主要特点是：(1)通过支持与制造商的药品价格谈判，使所有消费者和整个医疗保健系统更负担得起和更公平的药品价格；(2)通过支持加强供应链的市场变革，促进生物仿制药和仿制药，并增加透明度，改善和促进整个处方药行业的竞争；以及(3)通过支持公共和私人研究，并确保市场激励促进发现有价值和可获得的新疗法，促进科学创新，以促进更好的医疗保健和改善健康。
最近，在2022年8月16日，《爱尔兰共和军》由总裁·拜登签署成为法律。新立法对联邦医疗保险D部分有影响，D部分是一项计划，有权享受联邦医疗保险A部分或参加联邦医疗保险B部分的个人可以选择每月支付门诊处方药保险保费。除其他事项外，爱尔兰共和军要求某些药品的制造商与联邦医疗保险进行价格谈判(从2026年开始)，价格可以谈判，但有上限；根据联邦医疗保险B部分和联邦医疗保险D部分实施回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨(首次于2023年到期)；并用新的折扣计划取代D部分覆盖缺口折扣计划(从2025年开始)。爱尔兰共和军允许卫生和公众服务部部长在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。
具体来说，在价格谈判方面，美国国会授权Medicare为某些昂贵的单一来源药物和生物制品谈判较低的价格，这些药物和生物制品没有竞争的仿制药或生物仿制药，并根据Medicare B部分和D部分报销。CMS可以谈判从2026年开始由Medicare D部分支付的10种高成本药物的价格，然后是2027年的15种D部分药物，2028年的15种B部分或D部分药物，以及2029年及以后的20种B部分或D部分药物的价格。这一规定适用于批准至少9年的药品和获得许可13年的生物制品，但不适用于已批准用于单一罕见疾病或疾病的药物和生物制品。尽管如此，由于CMS可能会在价格谈判中确定这些产品的最高价格，如果我们的产品是Medicare价格谈判的对象，我们将完全面临政府行动的风险。此外，考虑到可能存在的风险，利率协议的这些条款也可能进一步增加这样的风险，即如果我们的药物产品在市场上上市9年后才制定价格，我们将无法实现药物产品的预期回报或保护我们产品的专利的全部价值。
此外，这项立法还规定，如果制药商提供的价格不等于或低于法律规定的谈判达成的“最高公平价格”，或者加价幅度超过通胀，那么制药商将受到民事罚款和潜在的消费税。该立法还要求制造商为联邦医疗保险D部分中价格涨幅超过通胀的药品支付回扣。新法律还规定，2024年联邦医疗保险的自付药品成本上限为每年4000美元，此后从2025年开始，上限为每年2000美元。此外，对于参加Medicare Part D处方药计划的个人，如果他们在达到计划的较高门槛或“灾难性时期”之前要求的承保范围超过其初始的年度承保限额，爱尔兰共和军可能会增加有关个人的法律风险。需要超过最初年度保险限额和低于灾难性时期的服务的个人必须支付100%的处方费用，直到他们达到灾难性时期。除其他外，爱尔兰共和军包含许多条款，旨在通过减少共同保险和共同支付成本、扩大较低收入补贴计划的资格以及对年度自付费用设置价格上限来减轻个人的财务负担，每一项规定都可能对定价和报告产生潜在影响。
2023年6月6日，默克公司对HHS和CMS提起诉讼，其中声称爱尔兰共和军针对联邦医疗保险的药品价格谈判计划构成了违反美国宪法第五修正案的无偿收取。随后，包括美国商会或商会在内的其他各方，
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百时美施贵宝公司、PhRMA、Astellas Pharma美国公司、诺和诺德公司、扬森制药公司、诺华制药公司、阿斯利康公司和勃林格-英格尔海姆制药公司也向不同的法院提起诉讼，对HHS和CMS提出类似的宪法索赔。我们预计，涉及爱尔兰共和军这些条款和其他条款的诉讼将继续进行，结果不可预测和不确定。因此，虽然目前尚不清楚IRA将如何实施，但我们无法确定地预测任何联邦或州医疗改革将对我们产生什么影响，但此类变化可能会对我们的活动施加新的或更严格的监管要求，或导致我们产品的报销减少，任何这些都可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
在州一级，各州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这些措施一旦获得批准，可能会降低对我们产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们可能开发的任何候选产品的需求减少或额外的定价压力。
此外，在包括欧洲联盟成员国在内的一些国家，处方药的定价受到政府的管制。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，作为费用控制措施的一部分，各国政府和其他利益攸关方可能会在价格和补偿水平上施加相当大的压力。政治、经济和监管方面的事态发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在获得补偿后，定价谈判可能会继续进行。欧盟各成员国使用的参考定价以及低价和高价成员国之间的平行分配或套利，可能会进一步降低价格，在某些情况下，从财务角度来看，在某些市场上进行商业化是不可行的或不利的。在某些国家/地区，我们可能需要进行临床试验或其他研究，将我们产品和/或我们的候选产品的成本效益与其他可用产品进行比较，以便获得或维持报销或定价审批。第三方付款人或政府当局公布折扣可能会对价格或补偿水平造成进一步压力。如果我们的产品无法获得报销或报销范围或金额有限，或者如果定价设置在不令人满意的水平，我们候选产品的商业发布可能会推迟，可能会在很长一段时间内，我们或我们的合作者可能根本无法在特定国家/地区推出，我们可能无法收回在一个或多个候选产品上的投资，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
外国、联邦和州各级已经并可能继续提出旨在控制或降低医疗成本的立法和监管提案。我们无法预测未来可能采取的举措。政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本和/或实施价格管制，可能会产生不利影响：
我们的员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
在我们的临床试验中，我们面临着员工、顾问、合作伙伴和主要研究人员的欺诈或其他不当行为的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或适用于欧盟和其他司法管辖区的法规，向FDA、欧盟委员会和其他监管机构提供准确信息，遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。
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这些法律法规限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划等业务安排。此类不当行为还可能涉及在临床试验过程中或与FDA或其他监管机构互动过程中获得的信息的不当使用，这可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了适用于所有员工的行为准则，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。
管理我们未来可能拥有的任何国际业务的法律法规可能会阻止我们在美国以外开发、制造和销售某些候选产品，并要求我们开发和实施代价高昂的合规计划。
在我们开展业务的美国以外的每个司法管辖区，我们都受到许多法律和法规的约束。创建、实施和维护国际商业惯例合规计划的成本很高，而且此类计划很难执行，特别是在需要依赖第三方的情况下。
《反海外腐败法》(FCPA)禁止任何美国个人或企业直接或间接通过第三方向任何外国官员、国际公共组织的官员、政党官员或候选人支付、提供或授权提供金钱或任何有价值的东西，目的是影响外国实体的任何行为或决定，以帮助个人或企业获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求证券在美国上市的公司遵守某些会计条款，这些条款要求公司保存准确和公平地反映公司(包括国际子公司)所有交易的账簿和记录，并为国际业务设计和维护适当的内部会计控制系统。《反海外腐败法》的反贿赂条款主要由司法部执行。美国证券交易委员会参与执行《反海外腐败法》中的账簿和记录条款。
遵守《反海外腐败法》和其他可能适用于我们业务的反腐败法律是昂贵和困难的，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，在制药业，遵守《反海外腐败法》和其他反腐败法带来了特别的挑战，因为在许多国家，医院是由政府运营的，医生和其他医院员工被视为外国官员。
美国各种出口和制裁法律、法规和行政命令也限制在美国境外使用和传播某些产品和与这些产品有关的技术数据，或与某些非美国国民共享。此外，此类出口和制裁法律包括限制或禁止向受美国禁运的国家或受制裁的国家、政府、个人和实体出售或供应某些产品和服务。我们在美国以外的扩张已经并将继续要求我们投入更多的资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外的地方开发、制造或销售某些药物和候选药物，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。如果不遵守管理国际商业惯例的法律，可能会受到重大处罚，包括暂停或取消政府合同的资格。违反《反海外腐败法》以及出口和制裁法律可能会导致重大的民事和刑事处罚、监禁、丧失出口或进口特权、被剥夺资格、违反合同和欺诈诉讼、声誉损害以及其他后果。仅根据《反海外腐败法》提起诉讼就可能导致暂停与美国政府做生意的权利，直到悬而未决的索赔得到解决。违反《反海外腐败法》的定罪可能会导致长期取消政府承包商的资格。由于我们未能根据国际商业惯例法律履行我们的任何义务而导致政府合同或关系的终止，将对我们的运营产生负面影响，并损害我们的声誉和获得政府合同的能力。美国证券交易委员会还可能因发行人违反《反海外腐败法》的会计规定而暂停或禁止发行人在美国交易所交易证券。
我们受到与数据隐私和安全相关的严格的隐私法、信息安全法律、法规、政策和合同义务的约束，此类法律、法规、政策和合同义务的变化，如果不遵守这些要求，我们可能会受到巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大不利影响。
我们受适用于收集、传输、存储和使用个人身份信息的数据隐私和保护法律、法规、政策和合同义务的约束，其中包括对个人信息的隐私、安全和传输施加某些要求，包括全面
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美国、欧盟和英国的监管体系。隐私和数据保护的立法和监管格局在世界各地的司法管辖区继续发展，人们越来越关注隐私和数据保护问题，这可能会影响我们的业务。如未能遵守任何此等法律及法规，可能会对本公司采取执法行动，包括罚款、受影响人士要求损害赔偿、损害本公司的声誉及商誉损失，而上述任何事项均可能对本公司的业务、财务状况、营运结果或前景造成重大不利影响。
有许多美国联邦和州法律和法规与个人信息的隐私和安全有关。特别是，根据《健康保险和责任法案》颁布的条例规定了隐私和安全标准，限制使用和披露可识别个人的健康信息或受保护的健康信息，并要求实施行政、物质和技术保障措施，以保护受保护的健康信息的隐私，并确保受保护的电子健康信息的保密性、完整性和可用性。确定受保护的健康信息是否已按照适用的隐私标准和我们的合同义务进行处理可能很复杂，并且可能会受到不断变化的解释的影响。这些义务可能适用于我们现在或将来的部分或全部业务活动。
如果我们不能适当地保护受保护的健康信息的隐私和安全，我们可能被发现违反了这些隐私和安全法律和/或违反了某些合同。此外，如果我们不遵守适用的隐私法，包括适用的HIPAA隐私和安全标准，我们可能面临重大的民事和刑事处罚。HHS执法活动可能导致财务责任和声誉损害，对此类执法活动的回应可能会消耗大量内部资源。此外，州总检察长有权提起民事诉讼，寻求禁令或损害赔偿，以回应威胁州居民隐私的侵权行为。我们不能确定这些规定将如何解释、执行或应用于我们的业务。除了与执法活动和潜在合同责任相关的风险外，我们在联邦和州一级不断努力遵守不断变化的法律和法规的努力可能代价高昂，需要不断修改我们的政策、程序和系统。
除了HHS的潜在执法外，我们还可能受到联邦贸易委员会(FTC)的隐私执法。联邦贸易委员会通过其最近的执法行动，特别关注对健康和基因数据的非法处理，并正在扩大其根据联邦贸易委员会法案第5条解释为“不公平”的侵犯隐私行为的类型，以及它认为可触发健康违规通知规则的活动类型，联邦贸易委员会也有权执行该规则。联邦贸易委员会还在制定可能影响我们业务的商业监控和数据安全相关规则。我们将需要考虑联邦贸易委员会不断演变的规则和适当隐私和数据安全做法的指导，以降低我们可能采取的执法行动的风险，这可能是代价高昂的。如果我们受到潜在的FTC执法行动的影响，我们可能会受到和解命令的约束，该命令要求我们遵守非常具体的隐私和数据安全做法，这可能会影响我们的业务。我们也可能被要求支付罚款，作为和解的一部分，这取决于被指控的违规行为的性质。如果我们违反了我们与联邦贸易委员会达成的任何同意命令，我们可能会受到额外的罚款和合规要求。
各国还积极制定与个人信息处理有关的具体规则。2018年，加利福尼亚州通过了《加州消费者隐私法》(California Consumer Privacy Act)，简称CCPA，于2020年1月1日生效，对处理加州居民个人信息的企业提出了许多要求。CCPA的许多要求与下文进一步描述的《一般数据保护条例》(GDPR)中的要求类似，包括要求企业向数据主体提供关于收集到的关于他们的信息以及此类信息的使用和共享方式的通知，并赋予数据主体请求访问此类个人信息的权利，在某些情况下，请求删除此类个人信息。CCPA还赋予加州居民选择不出售他们个人信息的权利。CCPA包含了对违反其要求的公司的重大处罚。2020年11月，加州选民通过了一项投票倡议，通过了于2023年1月1日生效的加州隐私权法案(CPRA)，并大幅扩大了CCPA，纳入了类似GDPR的额外条款，包括要求加州居民使用、保留和共享个人信息是合理必要的，并与收集或处理的目的相称，为敏感个人信息提供额外保护，以及要求更多与通知居民保留信息相关的披露。CPRA还创建了一个新的执行机构-加州隐私保护局-其唯一职责是执行CPRA和加州其他隐私法，这将进一步增加合规风险。CPRA中的规定可能适用于我们的一些商业活动。
除了加利福尼亚州，至少还有其他12个州通过了类似于CCPA和CPRA的全面隐私法。这些法律要么已经生效，要么将在2026年底之前的某个时候生效。就像CCPA和CPRA一样，
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这些法律规定了与处理个人信息有关的义务，以及处理“敏感”数据的特别义务，在某些情况下包括健康数据。这些法律的一些规定可能适用于我们的商业活动。还有一些州正在大力考虑或已经在2024年及以后的立法会议上通过了全面的隐私法。其他州未来也将考虑类似的法律，国会也一直在就通过一项联邦隐私法进行辩论。还有一些州专门监管可能影响我们业务的健康信息。例如，华盛顿州在2023年通过了一项健康隐私法，将规范健康信息的收集和共享，该法律还拥有私人诉权，这进一步增加了相关合规风险。康涅狄格州和内华达州也通过了类似的法律来监管消费者健康数据，更多的州正在考虑这样的立法。这些法律可能会影响我们的商业活动，包括我们研究对象的确定、与商业伙伴的关系，以及最终我们产品的营销和分销。
与美国的法律类似，欧洲和其他国家也有重要的隐私和数据安全法律适用。关于位于欧洲经济区或欧洲经济区的个人的个人数据(包括个人健康数据)的收集、使用、披露、转移或其他处理，以及在欧洲经济区进行的个人数据处理，受2018年5月生效的GDPR监管，并对在本行业运营的公司在处理个人数据和跨境转移此类数据方面施加义务。GDPR规定了繁重的问责义务，要求数据管制员和处理者保存其数据处理和政策的记录。如果我们或我们的服务提供商的隐私或数据安全措施未能符合GDPR要求，我们可能会面临诉讼、监管调查、执法通知，要求我们改变使用个人数据的方式和/或高达2000万欧元或上一财年全球年营业额4%的罚款，以及受影响个人的赔偿要求、负面宣传、声誉损害和潜在的商业和商誉损失。
GDPR对将个人数据从欧盟跨境转移到欧盟尚未发现有足够数据保护立法的国家(如美国)进行了限制。人们持续关注公司将个人数据从欧盟转移到其他国家的能力。2020年7月，欧盟法院宣布欧盟-美国隐私保护机制无效，该机制用于将个人数据从欧洲经济区转移到美国的合法化。CJEU的裁决还质疑了从欧洲经济区向美国转移个人数据的另一种数据转移方式--标准合同条款--的长期可行性。
此外，2022年10月，总裁·拜登签署了一项行政命令，实施欧盟-美国数据隐私框架，作为欧盟-美国隐私盾牌的替代品。欧盟于2022年12月启动了通过欧盟-美国数据隐私框架充分性决定的进程，欧盟委员会于2023年7月10日通过了充分性决定。充分性决定允许自行认证欧盟-美国数据隐私框架的美国公司将其作为从欧盟向美国传输数据的有效数据传输机制。然而，一些隐私倡导团体已经表示，他们将挑战欧盟-美国数据隐私框架。如果这些挑战成功，它们可能不仅会影响欧盟-美国数据隐私框架，还会进一步限制标准合同条款和其他数据传输机制的生存能力。围绕这个问题的不确定性有可能影响我们的业务。
在英国退出欧盟后，2018年英国数据保护法适用于在英国进行的个人数据处理，并包括与GDPR规定的义务平行的义务。在数据传输方面，英国和欧盟都通过单独的“充分性”决定，确定两个司法管辖区之间的数据传输分别符合英国数据保护法和GDPR。英国和美国还同意建立美英“数据桥”，其功能类似于欧盟-美国数据隐私框架，并为公司从英国向美国传输数据提供额外的法律机制。除英国外，瑞士还在批准与瑞士-美国数据隐私框架有关的充分性决定(在瑞士向美国转移数据方面，该框架的运作类似于欧盟-美国数据隐私框架和美英数据桥)。这些发展的任何变化或更新都有可能影响我们的业务。
除了GDPR和美国的类似法律外，世界上越来越多的国家还制定了隐私和数据安全法律。虽然许多法律松散地效仿GDPR作为范本，但其他法律包含不同或相互冲突的条款。这些法律可能会影响我们开展业务活动的能力。
虽然我们继续处理最近数据隐私法规变化的影响，但随着新法规的生效和继续，数据隐私在国内和国际层面上仍是一个不断变化的格局
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法律挑战，我们遵守不断变化的数据保护规则的努力可能不会成功。这些法律的解释和应用可能与我们的做法不一致，这可能会对我们的业务产生不利影响。我们必须投入大量资源来理解和顺应这一不断变化的局面。不遵守有关个人信息隐私和安全的联邦、州和国际法律可能会使我们面临此类法律规定的罚款和处罚。任何此类不遵守数据保护和隐私法的行为都可能导致政府施加罚款、处罚或命令，要求我们改变做法、索赔或其他责任、监管调查和执法行动、诉讼和巨额补救费用、声誉损害、利润和收益减少、额外的报告要求和/或监督，其中任何一项都可能对我们的业务、我们的运营结果或前景产生不利影响。我们还面临着与这些法律和个人数据全面保护相关的消费者集体诉讼的威胁。即使我们没有被确定为违反了这些法律，政府对这些问题的调查通常也需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的声誉和我们的业务、财务状况、运营结果或前景。
与员工事务、管理增长和其他运营事务相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键高管的能力，以及吸引、留住和激励合格人才的能力。
我们高度依赖我们的高管以及我们管理、科学和临床团队的其他主要成员的研发、临床、财务、运营和其他业务专业知识。虽然我们已经与我们的高管签订了聘书，但他们中的每一位都可以随时终止与我们的雇佣关系。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。招聘和留住合格的科学、临床、制造、会计、法律以及销售和营销人员也将是我们成功的关键。
失去高管或其他关键员工的服务可能会阻碍我们研发和商业化目标的实现，并严重损害我们成功实施业务战略的能力。此外，更换高管和关键员工可能很困难，而且可能需要很长一段时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管批准和产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制我们获得他们的机会。作为一家上市公司，我们的成功还取决于实施和维护内部控制以及我们财务报告的准确性和及时性。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
我们预计将扩大我们的开发和监管能力，并可能实施销售，营销和分销能力，因此，我们可能会在管理我们的增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
截至2024年3月31日，我们拥有143名全职员工。随着我们的发展，我们预计我们的员工数量和业务范围将出现显著增长，特别是在药物开发、临床和监管事务领域，如果我们可能开发的任何产品候选获得营销批准、销售、营销、分销和覆盖以及报销能力。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务系统，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。由于我们的财务资源有限，以及我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，或招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
作为一家成长型生物技术公司，我们正在许多治疗领域和广泛的疾病领域积极寻求新的平台和候选产品。成功开发所有这些治疗领域和疾病状态的候选产品，并充分了解所有这些治疗领域和疾病状态的监管和制造途径，需要大量的人才、资源和公司流程，以便在多个领域同时执行。由于我们的资源有限，我们可能无法有效地管理这种同时执行和
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扩大我们的业务或招聘和培训更多的合格人员。这可能会导致我们的基础设施薄弱、操作错误、法律或法规合规失败、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产率下降。我们业务的实际扩张可能会导致巨大的成本，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发我们的候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们预期的发展和扩张，我们的费用可能会比预期的增长更多，我们创造或增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们有效竞争和将我们的候选产品商业化的能力，如果获得批准，将在一定程度上取决于我们有效管理公司未来发展和扩张的能力。
未来的收购或战略联盟可能会扰乱我们的业务，损害我们的财务状况和运营结果。
我们可能会收购更多的业务、技术或资产，与第三方结成战略联盟或创建合资企业，我们相信这些将补充或扩大我们现有的业务。如果我们收购具有前景的市场或技术的业务，如果我们不能成功地将它们与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现收购这些业务的好处。我们在开发、制造和营销因战略联盟或收购而产生的任何新产品或候选产品时，可能会遇到许多困难，推迟或阻止我们实现预期利益或增强我们的业务。我们不能向您保证，在任何此类收购之后，我们将实现预期的协同效应，以证明交易是合理的。我们面临的与收购相关的风险包括：
我们未能解决这些风险或在未来任何收购或战略联盟中遇到的其他问题，可能会导致我们无法实现这些交易的预期好处，导致我们产生意想不到的债务，并总体上损害业务。还有一种风险是，未来的收购将导致债务、或有负债、摊销费用或增量运营费用，任何这些都可能损害我们的财务状况或运营结果。
我们的内部信息技术系统或我们的供应商、合作者或其他承包商或顾问的系统可能会出现故障或遭受安全漏洞、数据丢失或泄漏以及其他中断或危害，这可能会导致我们的产品开发计划严重中断，危及与我们业务相关的敏感信息或阻止我们访问关键信息，触发合同和法律义务，可能使我们承担责任、声誉损害或以其他方式对我们的业务和财务业绩产生不利影响。
我们越来越依赖信息技术系统、基础设施和数据来运营我们的业务。在正常业务过程中，我们收集、存储和传输机密信息(包括但不限于知识产权、专有业务信息和个人信息)。至关重要的是，我们以及我们的供应商、合作者或其他承包商或顾问以安全的方式这样做，以维护此类机密信息的可用性、安全性、保密性、隐私性和完整性。
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尽管采取了安全措施，但鉴于我们的内部信息技术系统以及我们当前和未来任何供应商、合作者和其他承包商和顾问的系统的规模和复杂性，以及他们保存的机密信息越来越多，这些信息技术系统很容易受到计算机病毒、计算机黑客、恶意代码、雇员错误、盗窃或滥用、拒绝服务攻击、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障或其他损害的破坏或中断。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子。我们可能无法预见所有类型的安全威胁，也可能无法针对所有这些安全威胁采取有效的预防措施。网络犯罪分子使用的技术经常变化，可能在启动之前不会被认识到，而且可能来自各种各样的来源，包括外部服务提供商、有组织犯罪分支机构、恐怖组织或敌对的外国政府或机构等外部团体。
虽然我们寻求保护我们的信息技术系统免受系统故障、事故和安全漏洞的影响，但我们的努力可能不会成功。如果发生这样的事件，可能会导致我们的开发计划和业务运营中断，无论是由于我们的商业机密或其他专有或机密信息的损失，还是由于其他中断。例如，临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果我们的信息系统或数据遭遇严重的网络安全漏洞，与调查、补救和可能向交易对手、数据主体、监管机构或其他人通报违规行为相关的成本可能会很高。此外，我们的补救努力可能不会成功。此外，如果我们的供应商、合作者以及其他承包商和顾问的信息技术系统受到中断或安全漏洞的影响，我们可能没有足够的资源来对抗此类第三方，我们可能不得不花费大量资源来减轻此类事件的影响，并制定和实施保护措施，以防止未来发生此类事件。如果我们不分配和有效管理建立和维持适当的技术和网络安全基础设施所需的资源，我们可能会遭受严重的业务中断，包括交易错误、供应链或制造中断、处理效率低下、数据丢失或知识产权或其他专有信息的丢失或损坏。
如果任何中断或安全漏洞导致我们或我们的供应商、合作者或其他承包商或顾问的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致包括诉讼暴露、处罚和罚款在内的责任，我们可能成为监管行动或调查的对象，我们的竞争地位和声誉可能会受到损害，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。由于这样的事件，我们可能会违反我们的合同义务。此外，任何此类导致未经授权访问、使用或泄露个人信息(包括有关我们客户或员工的个人信息)的事件都可能损害我们的声誉，迫使我们遵守联邦和/或州的违规通知法和外国同等法律，强制我们采取纠正措施，否则我们将根据保护个人信息隐私和安全的法律和法规承担责任，这可能导致重大的法律和财务风险以及声誉损害。以上任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大不利影响。
上述事件的财务风险可能无法通过我们维持的任何保险进行保险或不能完全覆盖，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大不利影响。此外，我们不能确保我们现有的保险范围将继续以可接受的条款提供，或者我们的保险公司不会拒绝承保任何未来的索赔。不能保证我们合同中的责任限制是可强制执行的或充分的，或以其他方式保护我们免受上述事件造成的责任或损害。
我们的业务或我们所依赖的第三方的业务可能会受到自然灾害、大流行或其他灾难性事件的影响。
我们依赖于我们的员工、顾问、CMO和CRO，以及监管机构和其他方面，来继续我们的业务运营。尽管我们维持着灾难恢复计划，但它们可能无法充分保护我们。尽管我们对自然灾害或其他灾难性事件采取了任何预防措施，但这些事件，包括恐怖袭击、大流行、飓风、火灾、洪水、冰雪和暴风雪，可能会对我们的研发、临床前研究、临床试验以及最终对我们产品的商业化造成重大干扰。自然灾害、战争爆发、敌对行动升级和恐怖主义行为或其他“天灾”等事件造成的基础设施长期中断，特别是涉及我们在其中设有办公室、制造或临床试验地点的城市，
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可能会对我们的业务造成不利影响。虽然我们承保业务中断保险单，并在合同中通常有条款在某些情况下保护我们，但我们的保险范围可能无法应对或不足以补偿我们可能发生的所有损失。任何影响我们、我们的CMO或CRO、监管机构或与我们接触的其他方面的自然灾害或灾难性事件都可能对我们的运营和财务业绩产生重大负面影响。
与我们的普通股所有权和我们作为上市公司的地位有关的风险
我们普通股的价格波动很大，这可能会给我们的股东带来重大损失。
我们的股价一直在波动，而且很可能会继续波动。股票市场，特别是小型生物制药公司的市场，经历了极端的价格波动和成交量波动，这些波动往往与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动，我们的股东可能无法以或高于他们购买股票的价格出售他们的普通股。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
在过去，在一家公司的证券市场价格出现波动之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。我们作为一方的任何诉讼，无论有无正当理由，都可能导致不利的判决。我们也可能决定以不利的条件解决诉讼。任何此类负面结果都可能导致支付巨额损害赔偿或罚款、损害我们的声誉或对我们的产品或业务实践产生不利影响。这类诉讼还可能导致我们产生其他巨额费用来为此类索赔辩护，并转移管理层的注意力和资源。
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如果证券分析师不发表或停止发表研究报告，或发表关于我们业务的误导性、不准确或不利的研究报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们股票的价格和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们无法控制这些分析师。不能保证现有的分析师将继续跟踪我们，也不能保证新的分析师将开始跟踪我们。也不能保证任何报道分析师会提供有利的报道。如果一个或多个跟踪我们业务的分析师下调了他们对我们股票的评估，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，或者提供了关于我们竞争对手的更有利的相对建议，我们的股票价格可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位不再跟踪我们的股票，我们可能会失去我们股票在市场上的可见度，这反过来可能会导致我们的股价和交易量下降。
不利的全球经济状况可能对我们的业务、财务状况、股价和经营业绩产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。例如，2008年的全球金融危机造成了资本和信贷市场的极端波动和混乱。大流行导致的严重或长期的经济低迷，如新冠肺炎大流行，可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们可能开发的任何候选产品的需求减弱。经济疲软或下滑也可能给我们的供应商带来压力，可能导致供应中断。如果当前的股票和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。如果不能及时以有利的条件获得任何必要的融资，可能会削弱我们实现增长战略的能力，可能会损害我们的财务业绩和股价，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前或未来的服务提供商、制造商或其他合作伙伴可能无法挺过经济困难时期，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。我们无法预测当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
我们的高管和董事及其附属公司，如果他们选择共同行动，就有能力对提交给股东批准的所有事项产生重大影响。
截至2024年3月31日，我们的高管和董事及其关联公司总共实益拥有的股份约占我们普通股的20.6%。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够对提交给我们股东批准的所有事项以及我们的管理和事务产生重大影响，即使其中一些个人或实体可能与您的利益不同。例如，如果这些股东选择共同行动，他们可能会对董事的选举以及对我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准产生重大影响。
这种所有权集中可能：
我们在使用我们的现金、现金等价物和有价证券方面拥有广泛的自由裁量权，可能无法有效地使用它们。
我们的管理层在运用我们的现金、现金等价物和有价证券方面拥有广泛的自由裁量权，可以使用这些资金的方式不会改善我们的经营业绩或提高我们普通股的价值，或者以我们的股东可能不同意的方式使用。如果我们的管理层未能有效地运用这些资金，可能会导致财务损失，导致我们的普通股价格下跌，并推迟我们候选产品的开发。在它们使用之前，我们可能会以不产生收入或贬值的方式投资这些资金。
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由于我们预计在可预见的未来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值将是我们股东的唯一收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东的唯一收益来源。
我们总流通股的很大一部分可能在不久的将来出售给市场，这可能导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务表现良好。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者市场上认为大量股票的持有者打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格，或者削弱我们未来通过出售股权证券筹集资金的能力。截至2024年4月30日，我们有87,382,638股普通股流通股。
根据适用的证券法，我们所有普通股的流通股均可在公开市场出售。
此外，持有相当数量的普通股和行使未行使期权后可发行的普通股的持有者有权在符合特定条件的情况下，要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。我们还提交了S-8表格的登记声明，登记了我们根据股权补偿计划能够发行的所有普通股。以S-8表格登记的股份于发行时可在公开市场自由出售，但须受联营公司适用的数量限制、归属安排及行使购股权。
我们是一家“新兴成长型公司”和一家“较小的报告公司”，适用于新兴成长型公司和较小的报告公司的信息披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家“新兴成长型公司”，或EGC，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定义。我们也是一家“较小的报告公司”，根据1934年《证券交易法》或《交易法》第12b-2条的定义。我们可能会一直是EGC，直到2025年12月31日，尽管如果截至2024年6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过7.0亿美元，或者如果我们在2024年拥有12.35亿美元或更多的年毛收入，我们将从适用年份的12月31日起停止成为EGC。如果我们在三年内发行超过10亿美元的不可转换债券，我们也将不再是EGC。只要我们仍然是EGC，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非EGC的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
即使在我们不再有资格成为一家新兴成长型公司后，我们可能仍然有资格成为一家规模较小的报告公司，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。此外，如果我们是一家年收入低于1亿美元的较小的报告公司，我们将不需要遵守2002年萨班斯-奥克斯利法案第404节或第404节的审计师认证要求。如果非关联公司持有的普通股市值超过2.5亿美元，我们的年收入超过1.00亿美元，或者如果非关联公司持有的普通股市值超过7.0亿美元，则我们将不再是一家规模较小的报告公司。
我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
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此外，《就业法案》允许EGC利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对公共或私人公司具有不同的应用日期，我们将在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们不可撤销地选择“退出”延长的过渡期或不再具有EGC资格。只要允许私营公司提早采用任何新的或修订的会计准则，我们都可以选择提早采用。
作为一家上市公司，我们已经并将继续增加成本，我们的管理层已经并将继续被要求投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理做法。
作为一家上市公司，特别是在我们不再是EGC或较小的报告公司之后，我们将产生巨额的法律、会计和其他费用，这是我们以前作为私人公司没有发生的。2002年萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员致力于并将需要继续投入大量时间来实施这些合规倡议。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，特别是在我们雇用额外的财务和会计员工以满足上市公司内部控制和财务报告要求的情况下，并将使一些活动与我们还是私人公司时相比更加耗时和成本更高。例如，作为一家上市公司，我们获得董事和高级管理人员责任保险的难度和成本更高，我们可能会被迫接受降低的保单限额和承保范围，或者产生巨额成本。这些事件的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。
我们无法预测或估计我们作为一家上市公司继续运营可能产生的成本，也无法预测此类成本的时间。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及不断修订披露和治理做法所需的更高成本。
根据第404条，我们必须由我们的管理层提交一份关于我们财务报告的内部控制的报告。然而，尽管我们仍然是一家EGC或年收入低于1亿美元的较小报告公司，我们将不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的认证报告。为了在规定的时间内遵守第404条，我们正在进行一个过程来记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们需要继续提供内部资源，包括雇用更多的财务和会计人员，可能聘请外部咨询人，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制措施是否按照文件规定的方式运作，并实施持续的报告和改进财务报告内部控制程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。如果我们发现我们对财务报告的内部控制存在一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不良反应。
如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。
对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据第404条进行的任何测试，或我们的独立注册会计师事务所随后进行的任何测试，可能会揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是重大弱点，或可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性更改，或发现需要进一步关注或改进的其他领域。劣质的内部控制也可能导致投资者蒙受损失
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对我们报告的财务信息的信心，这可能会损害我们的业务，并对我们的股票交易价格产生负面影响。
我们被要求每季度披露内部控制和程序的变化，我们的管理层被要求每年评估这些控制的有效性。然而，只要我们是JOBS法案下的EGC或年收入低于1亿美元的较小报告公司，我们的独立注册会计师事务所就不需要根据第404条证明我们对财务报告的内部控制的有效性。对我们财务报告内部控制有效性的独立评估可能会发现我们管理层的评估可能无法发现的问题。我们对财务报告的内部控制中未被发现的重大缺陷可能会导致财务报表重述，并要求我们产生补救费用，这可能会对我们的股票交易价格产生负面影响。
我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的董事和管理层成员。
我们重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括我们的股东可能从其股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何尝试。除其他外，这些条款包括：
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
我们重述的公司注册证书指定特拉华州衡平法院和美利坚合众国联邦地区法院为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和程序的唯一和专属论坛，这可能会限制我们的股东获得与我们或我们的董事，管理人员和员工发生争议的有利司法论坛的能力。
我们重述的公司注册证书规定，除非我们书面同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院(或者，如果特拉华州衡平法院没有
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(特拉华州联邦地区法院)将是特拉华州成文法或普通法下下列类型的诉讼或程序的唯一和独家法庭：
这些对法院条款的选择将不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼。此外，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对所有此类《证券法》诉讼拥有同时管辖权。因此，州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。为了避免不得不在多个司法管辖区对索赔提起诉讼，以及不同法院做出不一致或相反裁决的威胁等考虑因素，我们重述的公司注册证书规定，除非我们书面同意选择替代法院，否则在法律允许的最大范围内，美利坚合众国联邦地区法院应是解决根据证券法产生的任何索赔的唯一和独家法院。虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在事实上是有效的，但股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们预计将大力主张我们重述的公司注册证书的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决这类诉讼相关的大量额外费用，而且不能保证这些规定将由这些其他法域的法院执行。
这些排他性论坛条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的此类诉讼。如果法院发现我们重述的公司注册证书中包含的任何一项独家法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的进一步重大额外费用，所有这些都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
一般风险因素
美国或全球专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护我们可能开发的任何候选产品和我们的技术的能力。
美国和世界各地专利法或专利法解释的变化，包括专利改革立法，如《Leahy-Smith America发明法》或《Leahy-Smith Act》，可能会增加围绕任何已有或授权内专利申请的起诉以及维护、执行或辩护任何当前授权内已授权专利和我们未来可能拥有或授权内的已授权专利的不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来质疑专利的有效性，并允许在专利起诉期间第三方向美国专利商标局提交先前技术，以及在美国专利商标局管理的授予后程序中攻击专利有效性的额外程序，包括授予后审查、当事各方之间的审查和派生程序。假设可专利性的其他要求得到满足，在2013年3月之前，在美国，首先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国以外，第一个提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美国过渡到先提交申请的制度，在这种制度下，假设对可专利性的其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否是第一个发明该发明的人。因此，《莱希-史密斯法案》及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们未来可能拥有或许可的专利的执行或辩护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布前的一段时间内是保密的，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个(I)提交与我们的候选产品相关的任何专利申请或(Ii)发明我们或我们的许可人的专利或专利申请中要求的任何发明。
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美国发明法还包括一些重大变化，这些变化将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序(包括授权后审查、当事各方之间的审查和派生程序)攻击专利有效性的额外程序。由于USPTO程序中的证据标准低于美国联邦法院宣布专利权利要求无效所需的证据标准，第三方可能会在USPTO程序中提供足以使USPTO认定权利要求不可专利的证据，即使同样的证据如果首先在地区法院诉讼中提交将不足以使权利要求无效。因此，第三方可以尝试使用美国专利商标局的程序来审查我们的专利权利要求的专利性，如果在地区法院诉讼中首先被第三方作为被告提出质疑，我们的专利权利要求不会被无效。因此，美国发明法及其实施可能会增加围绕我们拥有或许可的专利申请的起诉以及我们拥有或许可的已发行专利的执行或辩护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，公司在生物制品和药品的开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。作为一个例子，在Assoc的案例中。在分子病理学诉Myriad Genetics，Inc.一案中，美国最高法院裁定，DNA分子的某些主张不能仅仅因为它们已从周围材料中分离出来而获得专利。此外，2012年，美国专利商标局向专利审查员发布了一份指导备忘录，指出针对自然规律、自然现象或自然发生的关系或关联的过程权利要求不包括将自然原理整合到所要求保护的发明中的额外元素或步骤，从而使自然原理得到实际应用，并且权利要求本身的数额远远超过自然原理本身，应因针对不符合专利条件的主题而驳回。因此，根据指导备忘录，不能保证我们的专利权中涉及我们可能开发的任何候选产品或我们的技术的权利主张将由美国专利商标局或同等的外国专利局持有，或由美国或外国司法管辖区的法院持有，以涵盖可申请专利的主题。这一系列事件在专利获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会对我们的专利权以及我们未来保护、捍卫和执行专利权的能力产生实质性的不利影响。
税收法律法规或其实施或解释的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
新的收入、销售、使用或其他税收法律、法规、规则、法规或条例可能随时颁布，这可能会对我们的业务或财务状况产生不利影响。此外，现有的税收法律、法规、规则、法规或条例可能被解释、更改、修改或适用于我们。例如，2017年12月22日，美国政府颁布了经CARE法案修订的税法，将公司税率从35%的最高边际税率降至21%的统一税率，并在2020年12月31日之后的纳税年度将2017年12月31日之后的纳税年度产生的NOL的扣除额限制为本年度应税收入的80%(尽管任何此类NOL可以无限期结转)。此外，从2022年开始，税法取消了目前扣除研发支出的选项，通常要求公司在5年或15年内对其进行资本化和摊销(用于外国研究的支出)。
此外，作为美国国会应对新冠肺炎疫情的一部分，包含税收条款的经济救济立法于2020年和2021年颁布，引入了一些新税收条款的爱尔兰共和军于2022年8月签署成为法律。爱尔兰共和军特别对上市公司的某些股票回购征收1%的消费税。税法、爱尔兰共和军和其他立法下的监管指导正在并将继续进行，这些指导最终可能会增加或减少这些法律对我们业务和财务状况的影响。此外，目前还不确定各州是否以及在多大程度上会遵守这种立法。
为FDA提供的资金不足 、美国证券交易委员会或美国证券交易委员会或其他政府机构，包括政府关门或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍他们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA和类似的外国监管机构审查和批准或认证新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员的能力
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并接受支付使用费和法定、监管和政策变更。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。FDA、其他机构和当局的中断也可能会减缓新产品候选产品审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。
FDA、其他机构和当局的中断也可能会减缓新产品候选产品由必要的政府机构、外国监管机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如食品和药物管理局和美国证券交易委员会，不得不让关键员工休假，停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，未来政府关门可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续我们的业务。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守《交易法》的某些报告要求。我们的披露控制和程序旨在合理地确保我们根据交易所法案提交或提交的报告中要求我们披露的信息得到积累，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内传达给管理层、记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述或披露不足的情况可能会发生，而不会被发现。
项目2.未登记的资产销售TY证券
2024年3月25日，我们向总裁兼首席执行官约翰·考克斯授予了一项非法定股票期权，以每股26.06美元的行使价购买最多679,853股我们的普通股。该购股权乃根据我们的2024年诱因股票激励计划提供的诱因授予，作为考克斯先生根据纳斯达克上市规则第5635(C)(4)条及经修订的1933年证券法第4(A)(2)节接受聘用的诱因材料。该期权的期限为十年，并在四年内归属，其中25%的期权奖励相关股份于2025年3月25日归属，其余75%的期权奖励相关股份在此后三年内每月归属。认购权的归属取决于考克斯先生在适用的归属日期之前继续为本公司服务。我们打算以S-8表格的形式提交一份登记声明，以便在期权可以行使的时间之前登记期权标的的普通股股份。
除上文所述外，本公司并未出售任何普通股、优先股或认股权证，以购买本公司股票，或授予任何股票期权、限制性股票单位或限制性股票奖励，而该等股份并非根据经修订的1933年证券法登记，亦未在目前的8-K表格报告中作其他描述。
项目3.默认UPON高级证券。
不适用。
项目4.地雷安全安全披露。
不适用。
项目5.其他信息。
董事和高级职员交易安排
我们董事和高级管理人员的薪酬的一部分(如1934年修订的《证券交易法》或《交易法》下的第16a-1(F)条所定义)是以股权奖励的形式支付的，董事和高级管理人员不时地就根据此类股权奖励或其他方式获得的证券进行公开市场交易。
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我们的证券，包括在股权奖励归属或行使时履行预扣税款义务，以及出于多元化或其他个人原因。
董事和高级管理人员对我们证券的交易必须符合我们的内幕交易政策，该政策要求交易符合适用的美国联邦证券法，该法律禁止在拥有重大非公开信息的情况下进行交易。《交易法》下的10b5-1规则提供了肯定的抗辩，使董事和高级管理人员能够预先安排我们证券的交易，以避免在拥有重大非公开信息的情况下启动交易的担忧。
下表描述了2024年第一季度由我们的董事和高级管理人员通过或终止的每项证券买卖交易安排，这些安排或者是(1)旨在满足规则10b5-1(C)的肯定辩护条件的合同、指令或书面计划，我们称之为“规则10b5-1交易安排”或(2)“非规则10b5-1交易安排”(定义见S-K规则第408(C)项)：
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名称(头衔) |
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采取的行动(行动日期) |
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交易安排的类别 |
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交易安排的性质 |
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贸易安排的期限 |
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证券总数量 |
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领养( |
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销售 |
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(1) |
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(1) |
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领养( |
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耐用 |
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销售 |
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直到任何承保的RSU最终结算为止 |
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无法确定（2） |
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领养( |
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耐用 |
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销售 |
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直到任何承保的RSU最终结算为止 |
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无法确定（2） |
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领养( |
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耐用 |
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销售 |
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直到任何承保的RSU最终结算为止 |
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无法确定（2） |
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领养( |
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耐用 |
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销售 |
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直到任何承保的RSU最终结算为止 |
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无法确定（2） |
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领养( |
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耐用 |
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销售 |
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直到任何承保的RSU最终结算为止 |
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无法确定（2） |
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领养( |
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耐用 |
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销售 |
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直到任何承保的RSU最终结算为止 |
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无法确定（2） |
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项目6.eXhibit。
展品 数 |
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描述 |
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10.1 |
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公司与约翰·考克斯于2024年3月21日发出的要约信(合并内容参考2024年3月25日提交的公司当前8-K报表第001-39509号文件附件10.1)。 |
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10.2 |
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公司与约书亚·布鲁姆于2024年3月25日签订的分居协议(通过参考2024年3月25日提交的公司当前8-K表格第001-39509号文件的附件10.3合并)。 |
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10.3 |
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公司与约书亚·布鲁姆签订的咨询协议，日期为2024年3月25日(参考2024年3月25日提交的公司当前8-K报表第001-39509号文件的附件10.4)。 |
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10.4 |
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2024年激励股票激励计划(通过引用本公司当前报告中的附件10.5并入，表格8-K，文件编号001-39509，提交于2024年3月25日)。 |
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10.5* |
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2024年激励股票激励计划下非法定股票期权协议的形式。 |
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10.6* |
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《2024年股权激励计划限制性股票单位协议》格式。 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档 |
101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
104 |
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该公司截至2024年3月31日季度的10-Q表格季度报告的封面页采用Inline MBE格式。 |
*现送交存档。
本季度报告随附的附件32.1和32.2中的认证被视为已提供且未向美国证券交易委员会提交，并且不得通过引用的方式纳入Dyne Therapeutics，Inc.的任何文件中。根据经修订的1933年证券法或经修订的1934年证券交易法，无论是在本季度报告日期之前还是之后制定，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。
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标牌缝隙
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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戴恩治疗公司 |
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日期：2024年5月2日 |
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发信人： |
/s/ John G. Cox |
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John G. Cox |
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总裁与首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2024年5月2日 |
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发信人： |
/发稿S/理查德·斯卡尔佐 |
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理查德·斯卡尔佐 |
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高级副总裁，财政和行政主管 |
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(首席财务会计官) |
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