美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2024年4月30日，登记人已
目录表
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页面 |
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关于前瞻性陈述的特别说明 |
1 |
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与我们的业务相关的风险摘要 |
2 |
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第一部分： |
财务信息 |
3 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
3 |
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简明资产负债表 |
3 |
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简明经营报表和全面亏损 |
4 |
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现金流量表简明表 |
5 |
|
未经审计的简明财务报表附注 |
6 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
17 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
25 |
第四项。 |
控制和程序 |
25 |
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|
第二部分。 |
其他信息 |
26 |
第1项。 |
法律诉讼 |
26 |
第1A项。 |
风险因素 |
26 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
72 |
第三项。 |
高级证券违约 |
72 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
72 |
第五项。 |
其他信息 |
72 |
第六项。 |
陈列品 |
73 |
签名 |
74 |
|
i
特别注意事项 前瞻性陈述
本季度报告中的10-Q表(本季度报告)包含符合1933年证券法(修订后的证券法)第27A节和1934年修订的证券交易法(交易法)第21E节的前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定因素。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款做出这样的前瞻性声明。除本季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述，仅陈述截至作出之日的情况，不保证未来的业绩。在某些情况下，您可以通过诸如“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“考虑”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将“将”或这些词的否定或复数或其他类似的术语。这些前瞻性陈述一般与未来事件或我们未来的财务或经营业绩有关，可能包括但不限于以下陈述：
本季度报告中的任何前瞻性陈述反映了我们对未来事件或我们未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。可能导致实际结果与当前预期大相径庭的因素包括，除其他外，本季度报告第二部分第1A项“风险因素”中列出的因素。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述或依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除非法律要求，我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
除非上下文另有说明，本季度报告中提及的术语“Longboard”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”指的是Longboard制药公司，而提及我们的“普通股”指的是我们有投票权的普通股。
1
风险摘要为与我们的业务相关联
投资我们普通股的股票涉及很高的风险。以下是与我们的业务相关的更重大风险的列表。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。关于本摘要所列风险以及我们面临的其他风险的其他讨论载于本季度报告第二部分第1A项“风险因素”下。与我们的业务相关的一些重大风险包括：
2
第I部分-融资IAL信息
项目1。财务报表。
Longboard Pharmaceuticals，Inc
凝缩资产负债表
(未经审计)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(以千为单位，不包括每股和每股数据) |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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短期投资 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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使用权资产 |
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财产和设备 |
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其他长期资产 |
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总资产 |
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负债和权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计研究与开发费用 |
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应计补偿和相关费用 |
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应计其他费用 |
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使用权负债，流动部分 |
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流动负债总额 |
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使用权负债，扣除流动部分 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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有投票权的普通股，$ |
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无投票权普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
3
Longboard Pharmaceuticals，Inc
凝缩经营性报表和全面亏损
(未经审计)
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截至3月31日的三个月， |
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(以千为单位，不包括每股和每股数据) |
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2024 |
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2023 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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利息收入，净额 |
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其他费用 |
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净亏损 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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加权平均流通股、基本股和稀释股 |
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综合损失： |
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净亏损 |
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短期投资的未实现收益(亏损) |
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综合损失 |
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$ |
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) |
附注是这些财务报表不可分割的一部分。
4
Longboard Pharmaceuticals，Inc
凝缩现金流量表
(未经审计)
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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折旧 |
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投资溢价加算，净值 |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他资产 |
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应付帐款 |
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应计研究与开发费用 |
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应计补偿和相关费用 |
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应计其他费用 |
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经营性使用权资产和租赁负债净额 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动产生的现金流： |
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购买短期投资 |
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短期投资到期日 |
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投资活动提供(用于)的现金净额 |
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融资活动的现金流： |
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发行普通股所得款项 |
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支付要约费用 |
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行使股票期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初的现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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补充披露现金流量信息： |
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应付账款中的报价成本和应计其他费用 |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
5
Longboard Pharmaceuticals，Inc
未经审计财务报表附注
注1.陈述的组织和依据
业务说明
Long board制药公司(前身为Arena NeuroScience，Inc.)于2020年1月3日在特拉华州注册成立，总部设在加利福尼亚州拉霍亚。该公司由Arena制药公司(Arena)组建和最初全资拥有，直到其A系列可转换优先股(A系列优先股)融资于2020年10月结束。该公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经疾病的新型变革性药物。该公司最先进的候选产品biciaserin(LP352)是一种5-羟色胺受体，正在开发中，用于治疗与发育性和癫痫脑病相关的癫痫发作，目前正处于全球第三阶段计划的规划阶段。该公司还在开发S1P受体调节剂LP659，它可能适用于多种罕见的神经炎性疾病。
陈述的基础
该公司未经审计的简明财务报表是根据美国公认会计原则和美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的适用规定编制的。因此，随附的未经审计的简明财务报表不包括公认会计准则要求的完整财务报表所需的所有信息和附注。未经审计的简明财务报表反映管理层认为对列报各期间的结果进行公允陈述所需的所有调整。所有这些调整都是正常的和反复出现的。截至2023年12月31日的资产负债表是从该日经审计的财务报表中得出的，但不包括公认会计准则要求的所有信息和附注，以完成财务报表。这些未经审计的简明财务报表中列报的经营业绩不一定代表未来任何时期的预期结果。本公司未经审计的简明财务报表应与本公司于2024年3月12日提交的截至2023年12月31日的Form 10-K年度报告中包括的经审计财务报表一并阅读。
流动性与资本资源
自成立以来，该公司将其几乎所有的资源投入到研发活动、组织和人员配备、业务规划、筹集资本、授权知识产权和建立其知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政(G&A)支持，并主要用发行A系列优先股和普通股的净收益为其运营提供资金。该公司自开始运营以来，因运营而出现亏损和负现金流。该公司的累计赤字为#美元
管理层预计，为了完成临床前研究和临床试验，寻求监管机构的批准，以及推出任何获得监管机构批准的候选产品并将其商业化，该公司在可预见的未来将出现大量运营亏损。该公司将需要通过公共或私人股本或债务融资或其他资本来源筹集额外资本，包括潜在的合作、许可证和其他类似安排。
截至2024年3月31日，公司拥有可用现金、现金等价物和短期投资$
附注2.主要会计政策摘要
预算的使用
该公司的财务报表是根据公认会计准则编制的。在编制公司财务报表时，公司需要作出估计和假设，以影响资产、负债和费用的报告金额，并在财务报表和附注中披露或有资产和负债。这种估计包括研发费用的应计费用和基于股票的薪酬。管理层持续评估其估计数。估计是基于公司的历史经验、对当前事件和未来可能采取的行动的了解，实际结果可能与这些估计和假设大相径庭。
6
信用风险集中
可能使公司面临严重集中信用风险的金融工具包括现金、现金等价物和短期投资。该公司在联邦保险的金融机构中的存款超过联邦保险的限额，并投资于短期投资，主要目标是寻求保本、实现流动性要求和保护资金。管理层认为，由于持有该等存款的存款机构的财务状况及其短期投资的性质(包括信用评级)，本公司并不存在重大信用风险，但我们并未消除所有信用风险。
综合损失
综合损失被定义为在一段时间内因非所有者来源的交易和其他事件和情况而发生的权益变化，包括短期投资的未实现收益和损失。
现金和现金等价物
本公司将购买时原始到期日为三个月或以下的所有高流动性投资视为现金等价物。现金和现金等价物包括随时可用的支票账户中的现金、货币市场基金、公司债务证券和美国政府支持的企业的债务。未经审核的简明资产负债表中报告的现金及现金等价物的账面金额按成本计值，接近公允价值。
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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现金和现金等价物 |
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包括在其他长期资产中的受限现金 |
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现金流量表中列报的现金、现金等价物和限制性现金总额 |
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受限制的现金与公司办公室租赁的押金有关。押金将降至$。
短期投资
短期投资主要包括商业票据、公司债务证券以及政府和机构债券。本公司已将这些投资归类为可供出售证券，因为可能需要在到期前出售此类投资以实施管理战略，因此已将购买日到期日超过三个月的所有投资归类为随附的未经审计资产负债表中的流动资产。在购买时产生的任何溢价或折扣将摊销和/或累加到利息收入中，作为对收益率的调整，使用的是在票据有效期内的直线方法。投资按其估计公允价值报告。未实现损益在实现前计入累计其他综合损失，作为股东权益的组成部分。
研发费用
研发费用在发生研发费用的期间支出。外部费用主要包括向合同研究机构、外部顾问和其他第三方支付与公司的研究、临床前和临床活动、工艺开发、制造活动、监管和其他服务有关的费用。某些研发外部费用是根据对完成特定任务的进度的评估，使用其服务提供商向公司提供的信息或在每个报告日期对服务水平的估计来确认的。研发费用总计为1美元
基于股票的薪酬
以股票为基础的奖励按公允价值计量，薪酬支出在必要的服务期内确认。没收在发生期间计入没收。公司使用Black-Scholes期权定价模型在授予日确定每个股票奖励的公允价值，该模型要求输入主观假设，包括标的股票的价格波动性、无风险利率、股息收益率和期权的预期期限。
7
租契
本公司在一开始就确定一项安排是否为租赁或包含租赁组成部分。租赁条款于开始日期根据是否合理地保证行使续期选择权及终止选择权(如有)而厘定。对于长期经营租赁，公司在资产负债表上确认租赁负债和使用权(ROU)资产，并在租赁期内以直线方式确认租赁费用。租赁负债按租赁中隐含的贴现率确定为未来租赁付款的现值，如果隐含利率不容易确定，则为对本公司递增借款利率的估计。ROU资产以租赁负债为基础，并根据任何预付或递延租金进行调整。本公司仅有经营租赁，并无任何融资租赁。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数。每股摊薄净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股和潜在摊薄证券的加权平均数。由于公司在报告的每个期间都有净亏损，普通股的基本净亏损和稀释后每股净亏损是相同的。
下表提供的潜在摊薄证券不包括在每股摊薄净亏损的计算中，因为它是反摊薄的：
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截至3月31日的三个月， |
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2024 |
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2023 |
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购买普通股的期权 |
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已发行但未归属的限制性股票奖励 |
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总计 |
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近期会计公告
本公司认为，任何最近发布但未生效的会计准则，如果目前被采用，将不会对我们的简明财务报表产生实质性影响。
附注3.公允价值计量
该会计指引界定了公允价值，为计量公允价值建立了一致的框架，并扩大了以公允价值在经常性或非经常性基础上计量的每个主要资产和负债类别的披露。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。因此，公允价值是一种基于市场的计量，应该根据市场参与者在为资产或负债定价时使用的假设来确定。作为考虑此类假设的基础，会计准则确立了一个三级公允价值等级，对计量公允价值时使用的投入的优先顺序如下：
1级-活跃市场的未调整报价，在计量日期可获得相同的、不受限制的资产或负债的报价。
2级-活跃市场中类似资产和负债的报价，非活跃市场中的报价，或在资产或负债的整个期限内可直接或间接观察到的投入。
3级-价格或估值技术需要对公允价值计量有重大意义但不可观察到的投入(即很少或没有市场活动的支持)。
8
下表汇总了该公司截至2024年3月31日和2023年12月31日按公允价值经常性计量的金融工具。
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按公允价值计量 |
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(单位：千) |
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总计 |
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相同资产在活跃市场的报价 |
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重要的其他可观察到的投入 |
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无法观察到的重要输入 |
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截至2024年3月31日 |
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资产： |
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--货币市场基金 |
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公司债务证券 |
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政府和机构证券 |
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按公允价值计量的总资产 |
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截至2023年12月31日 |
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资产： |
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公司债务证券 |
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按公允价值计量的总资产 |
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附注4.短期投资
下表概述了短期投资：
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截至2024年3月31日 |
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未实现 |
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(单位：千) |
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摊销成本 |
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收益 |
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损失 |
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估计公允价值 |
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政府和机构证券 |
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短期投资共计 |
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$ |
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截至2023年12月31日 |
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未实现 |
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(单位：千) |
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摊销成本 |
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收益 |
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损失 |
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估计公允价值 |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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政府和机构证券 |
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短期投资共计 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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9
下表汇总了公司截至2024年3月31日的短期投资到期情况：
(单位：千) |
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摊销成本 |
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估计公允价值 |
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在一年或更短的时间内到期 |
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一到两年后到期 |
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短期投资共计 |
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$ |
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$ |
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||
下表显示了2024年3月31日和2023年12月31日，公司可供出售投资的未实现亏损总额和公允价值按投资类别和个别证券处于持续亏损状态的时间长度汇总：
|
|
截至2024年3月31日 |
|
|||||||||||||||||||||||||||
|
|
少于12个月 |
|
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超过12个月 |
|
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总计 |
|
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(单位：千) |
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数数 |
|
公允价值 |
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未实现亏损 |
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数数 |
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公允价值 |
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未实现亏损 |
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数数 |
|
公允价值 |
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未实现亏损 |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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政府和机构证券 |
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|||||||||
|
|
截至2023年12月31日 |
|
|||||||||||||||||||||||||||
|
|
少于12个月 |
|
|
超过12个月 |
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|
总计 |
|
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(单位：千) |
|
数数 |
|
公允价值 |
|
未实现亏损 |
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|
数数 |
|
公允价值 |
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未实现亏损 |
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数数 |
|
公允价值 |
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未实现亏损 |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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政府和机构证券 |
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10
该公司审查其投资，以确定和评估可能存在非临时性减值迹象的投资。在决定亏损是否是暂时性亏损时所考虑的因素包括公允价值低于成本基础的时间长度和程度、投资的基本信用风险的任何变化，以及公司持有投资的意图和能力足以实现任何预期的市值回升。本公司投资的未实现亏损是由经济状况变化导致的利率变化造成的，而不是由于相关发行人的信用下降造成的。本公司一般并不打算出售该等投资，而本公司不太可能会被要求在收回其可能到期的摊销成本基准之前出售该等投资。因此，本公司已将这些损失归类为暂时性损失。
说明5.应计其他费用
应计其他费用包括：以下是：
|
|
自.起 |
|
|||||
(单位：千) |
|
2024年3月31日 |
|
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2023年12月31日 |
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应计法律和会计费用 |
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$ |
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|
$ |
|
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应计咨询费 |
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应计税 |
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应计旅费 |
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应计计算机相关费用 |
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应计其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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注6. 股东权益
私募
2024年3月，公司与Farallon Capital Management，LLC附属的投资基金（“投资者”）签订了无投票权普通股购买协议（“协议”）（“Farallon”），据此公司出售并发行
后续公职
2024年1月，公司融资美元
2023年2月，该公司筹集了$
销售协议
于2022年9月，本公司进行受控股权发行SM与Cantor Fitzgerald & Co.的销售协议（销售协议），作为销售代理（Cantor Fitzgerald），据此，其可以通过销售协议项下的“市场发售”（ATM）计划不时发行和出售其普通股。公司没有义务根据销售协议出售任何普通股股份，并可以随时暂停根据销售协议进行销售。Cantor Fitzgerald将有权获得根据销售协议出售的任何普通股股份总收益的3%的补偿。2023年8月，该公司提交了招股说明书补充，规定出售高达美元
11
股票销售协议项下的普通股（不包括之前出售的股份）。一2024年3月31日，
修订及重订的公司注册证书
2021年3月，公司修订并重述公司的公司注册证书，其中包括将有表决权普通股、无表决权普通股和优先股的授权股份增加到
有表决权的普通股和无表决权的普通股
截至2024年3月31日，公司已
股东权益变动对账
下表记录了截至2024年和2023年3月31日三个月的股东权益变化（未经审计）：
|
|
投票表决普通股 |
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无投票权普通股 |
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(以千为单位，股票除外) |
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股份数量 |
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金额 |
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股份数量 |
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金额 |
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|
其他内容 |
|
|
累计其他综合损失 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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2023年12月31日的余额 |
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$ |
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在后续公开发行中发行普通股 |
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PIPE融资中发行无投票权普通股 |
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融资相关费用 |
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( |
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基于股票的薪酬 |
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股票期权行权 |
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短期投资未实现损失净额 |
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( |
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( |
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净亏损 |
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— |
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|
— |
|
|
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2024年3月31日的余额 |
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$ |
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投票表决普通股 |
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无投票权普通股 |
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(以千为单位，股票除外) |
|
股份数量 |
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|
金额 |
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|
股份数量 |
|
|
金额 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计其他综合损失 |
|
|
累计赤字 |
|
|
股东权益总额 |
|
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2022年12月31日的余额 |
|
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$ |
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在后续公开发行中发行普通股 |
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将无投票权普通股转换为有投票权普通股 |
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融资相关费用 |
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基于股票的薪酬 |
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短期投资未实现收益净额 |
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净亏损 |
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( |
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( |
) |
2023年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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( |
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) |
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$ |
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|||||
注7.与Arena制药公司签订的许可协议
本公司于2020年10月与Arena签订许可协议(Arena许可协议)、服务协议及特许权使用费购买协议。Arena于2022年3月被辉瑞收购。以下部分总结了Arena许可协议。
竞技场许可协议
根据Arena许可协议，公司已根据Arena的某些专有技术和专利获得独家、享有版税、可再许可的全球许可，以开发和商业化Biciaserin(LP352)用于人类的任何用途，LP659用于治疗发育、退行性和自身免疫性疾病、人类中枢神经系统或外周神经系统的疾病或状况，以及某些其他用于治疗人类CNS症状的化合物(含有任何此类化合物的医药产品、许可产品)。Arena拥有获得LP659产品的某些开发权和商业权的第一谈判权。作为根据Arena许可协议授予本公司的权利的代价，本公司将被要求向Arena支付本公司、其联属公司或其分许可持有人对许可产品净销售额LP352的中位数特许权使用费，以及对所有其他许可产品净销售额的较低个位数特许权使用费，但须按标准减少。公司的特许权使用费义务继续以许可产品和国家/地区为基础，直至(I)该产品在该国家首次商业销售十周年或(Ii)该公司根据Arena许可协议许可的涉及该产品在该国家/地区的制造、使用或销售的专利的最后一个到期有效主张到期为止。
12
注8.基于股票的薪酬
股权激励计划
2020年10月，公司董事会和股东批准了2020年股权激励计划(2020计划)，规定向公司员工、董事会成员和顾问授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励和股票增值权。本公司董事会决定2020年计划下授予的行使价、归属和到期日。
公司董事会于2021年2月通过了2021年股权激励计划(2021年计划)，公司股东于2021年3月批准了2021年计划。2021年3月11日，《2021年规划》正式生效。2021年规划是2020规划的继承和延续。
2023年10月，公司董事会薪酬委员会修订了2021年计划，纳入了额外的
自2024年3月31日起，《2021年规划》授权并规定最高可达
股权计划下的股票奖励拨款
该公司的股票期权活动摘要如下：
|
|
未完成的选项数量 |
|
|
加权平均行权价 |
|
|
加权平均剩余合同期限(年) |
|
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聚合内在价值 |
|
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2023年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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授予的期权 |
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行使的期权 |
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( |
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期权被没收/取消 |
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( |
) |
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2024年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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||||
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||||
已归属，预计将于2024年3月31日归属 |
|
|
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$ |
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$ |
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||||
期权可于2024年3月31日行使 |
|
|
|
|
$ |
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|
|
|
|
$ |
|
||||
可于2024年3月31日行使的期权包括
13
下表列出了截至2024年和2023年3月31日止三个月用于股票期权授予的加权平均假设，以及相关授予日期的公允价值：
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
股票价格 |
$ |
|
|
$ |
|
||
无风险利率 |
|
% |
|
|
% |
||
股息率 |
|
% |
|
|
% |
||
预期波动率 |
|
% |
|
|
% |
||
预期寿命(年) |
|
|
|
|
|
||
估计授出日期所授出之每股奖励之公平值 |
$ |
|
|
$ |
|
||
普通股公允价值的确定。该公司利用纳斯达克全球市场普通股的收盘价作为行使价和布莱克斯科尔斯期权定价模型的输入，以确定基于股票的补偿费用。
无风险利率。无风险利率基于授予零息美国国债时有效的美国国债收益率，其到期日类似于奖励的预期期限。
预期股息收益率。本公司根据从未派发现金股息及目前无意派发现金股息的事实而作出预期股息率假设，因此采用零预期股息率。
预期波动率。由于本公司是一家新上市公司，其普通股没有交易历史，预期波动率假设是基于类似公司的同业集团的波动率，这些公司的股票价格是公开的。该同龄人小组是在生物技术行业公司的基础上开发的。该公司将继续应用这一过程，直到有足够数量的关于其股票价格波动的历史信息可用。
预期 生活。预期寿命代表期权预期未平仓的时间段。由于公司没有历史行权行为，所以采用简化的方法确定员工的预期寿命假设，即期权的合同期限及其归属期限的平均值。非员工期权的预期期限等于合同期限。
该公司的限制性股票单位（RSU）活动摘要如下：
|
|
未偿还的受限制供应单位数量 |
|
|
加权平均授予日期公允价值 |
|
|
||
2023年12月31日的余额 |
|
|
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$ |
|
|
||
已批准的RSU |
|
|
|
|
|
|
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||
归属的RSU |
|
|
|
|
|
|
|
||
被没收/取消的回复单位 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
2024年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
||
RSU自授予日期起四年内每年归属。
基于股票的薪酬费用
所有股权奖励确认的以股票为基础的补偿费用已在经营报表和综合损失表中报告如下：
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
(单位：千) |
2024 |
|
|
2023 |
|
||
研发 |
$ |
|
|
$ |
|
||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
||
总计 |
$ |
|
|
$ |
|
||
截至2024年和2023年3月31日止三个月的股票薪酬费用总额包括美元
14
员工购股计划
公司董事会于2021年2月通过了2021年员工股票购买计划（ESPP），公司股东于2021年3月批准了该计划，并于2021年3月11日生效。截至2024年3月31日，ESPP授权发行
附注9.承付款和或有事项
租契
该公司有一份办公空间租赁协议，位于行政广场4275号，Suite950，La Jolla，California 92037，目前所在的位置
2024年2月，我们进一步修改了租约，以便我们将占用所有
截至2024年和2023年3月31日的三个月，公司录得约美元
下表提供与租赁有关的补充现金流量资料如下（千）：
|
|
截至三个月 |
|
|
|
|
2024年3月31日 |
|
|
为计量租赁负债所包括的金额支付的现金： |
|
|
||
|
来自经营租赁的经营现金流 |
$ |
|
|
以租赁义务换取的使用权资产： |
|
|
||
|
经营租约 |
$ |
|
|
15
与租赁有关的补充资产负债表信息如下(单位：千，租期和贴现率除外)：
|
|
2024年3月31日 |
|
|
经营租约 |
|
|
||
|
使用权资产 |
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
使用权租赁负债，流动 |
|
|
|
|
使用权租赁负债，非流动 |
|
|
|
|
--经营租赁总负债 |
$ |
|
|
|
|
|
|
|
加权平均剩余租期 |
|
|
||
|
经营租约 |
|
||
|
|
|
|
|
加权平均贴现率 |
|
|
||
|
经营租约 |
|
% |
|
截至2024年3月31日，未来最低租赁承诺如下（单位：千）：
|
|
经营租约 |
|
|
截至十二月三十一日止的年度： |
|
|
||
|
2024 |
$ |
|
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
2028 |
|
|
|
|
此后 |
|
|
|
|
租赁付款总额 |
|
|
|
|
扣除计入的利息 |
|
( |
) |
|
*总计 |
$ |
|
|
或有事件
公司可能会不时受到正常业务过程中产生的索赔或诉讼的影响。当未来可能发生支出并且能够合理估计时，公司将对该等事项承担责任。截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司未成为任何诉讼的当事方。
注10.就业福利
自2021年6月起，该公司为其员工建立了401(K)工资延期计划。员工缴费是自愿的，并以个人为基础确定，限制在联邦税收法规允许的最高金额。该公司提供的安全港贡献高达
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项目2。管理层的讨论财务状况和经营结果的分析。
您应该阅读以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析，以及本季度报告中其他部分包含的未经审计的简明财务报表和相关说明，以及我们于2024年3月12日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表格年度报告(我们的2023年年度报告)中包含的经审计的综合财务报表和相关说明。
前瞻性陈述
本讨论和分析中包含的或本季度报告中其他部分阐述的信息，包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告“风险因素”部分列出的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。您应仔细阅读本季度报告第II部分第1A项“风险因素”，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的重要因素。
综述和最新发展
我们是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经疾病的新型、变革性药物。我们由Arena制药公司(Arena)于2020年1月成立，旨在推进一系列中央作用候选产品组合，这些产品对特定的G蛋白偶联受体(GPCR)具有高度选择性。我们的小分子候选产品是在Arena的同一个平台上发现的，这代表着20多年来世界级GPCR研究的顶峰。Arena于2022年3月11日被辉瑞公司(Pfizer)收购，现在是辉瑞的全资子公司。
我们目前专注于开发以下候选产品，这两个产品都是从Arena获得许可的：
自成立以来，我们将几乎所有的资源投入到研发活动、组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金、授权知识产权和建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过私募可转换优先股和完成2021年3月我们普通股的首次公开募股(IPO)来为我们的运营提供资金。到目前为止，我们通过发行可转换优先股筹集了约5600万美元，从首次公开募股(IPO)筹集了8480万美元，分别从2023年2月和2024年1月的后续公开发行筹集了2300万美元和2.415亿美元，通过2024年3月私募无投票权普通股筹集了5990万美元，从市场发行筹集了880万美元。截至2024年3月31日，我们拥有现金、现金等价物和短期投资3.21亿美元。
自成立以来，我们已蒙受了净亏损。截至2024年和2023年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为1500万美元和1150万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为1.556亿美元。根据我们临床试验和临床前研究的时间以及我们在其他研究和开发活动上的支出，我们的净亏损可能在季度与季度和年度与年度之间波动很大。我们预计，随着候选产品通过临床前研究和临床试验取得进展，以及随着我们扩大临床、监管、质量和制造能力，我们的费用和运营亏损将大幅增加，在我们获得任何候选产品的上市批准之前和(如果有的话)之前，我们将产生更多的营销、销售、制造和分销方面的重大商业化费用，并产生与上市公司运营相关的额外成本。我们预计，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供至少未来12个月的资金。然而，我们对我们的财务资源将在多长时间内足以支持我们的运营的预测是前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，实际结果可能与此大不相同。我们的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早地耗尽我们的资本资源。
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我们预计不会从产品销售中获得任何收入，除非我们成功完成一个或多个候选产品的开发并获得监管部门的批准，而这不会在很多年内获得批准，如果有的话。因此，在我们能够通过销售我们的候选产品产生大量收入之前，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)来满足我们的现金需求。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排，将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的研发计划、未来的商业化努力或其他业务，或者授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利，这将对我们的财务状况产生负面影响。
我们运营结果的组成部分
运营费用
我们的经营开支包括（i）研发开支及（ii）一般及行政开支。
研究与开发
我们的研究和开发费用主要包括与我们候选产品的临床前和临床开发相关的直接和间接成本。
直接费用包括：
间接费用包括：
研究和开发费用被确认为已发生，在收到用于研究和开发的货物或服务之前所作的付款被资本化，直到收到货物或服务为止。我们按计划阶段、临床或临床前研究和其他早期研究跟踪直接成本。但是，我们不会跟踪特定于计划或计划阶段的间接成本，因为这些成本部署在多个计划中，因此不会单独分类。
我们预计，在可预见的未来，随着我们继续开发我们的候选产品，我们的研究和开发费用将大幅增加，特别是由于处于开发后期的候选产品的开发成本通常高于开发早期阶段的开发成本。我们不能确定启动、持续时间或完成费用的时间。由于临床和临床前发展的内在不可预测性，我们候选产品的未来临床试验和临床前研究。临床和临床前开发时间表、成功的概率和开发成本可能与预期大不相同。
我们预计，我们将根据正在进行的和未来的临床前研究和临床试验的结果、监管发展以及我们对每个候选产品的商业潜力的持续评估，决定要追求哪些候选产品和开发计划，以及持续向每个候选产品或计划提供多少资金。我们未来将需要筹集大量额外资本。此外，我们无法预测哪些候选产品可能会受到未来合作的影响，何时可能发生此类安排，以及此类安排将在多大程度上影响我们的开发计划和资本要求。
根据各种因素，我们的研发费用可能会有很大差异，例如：
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与我们的任何候选产品的开发相关的任何这些或其他变量的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间。
一般和行政
一般和行政费用主要包括与人事有关的费用，包括薪金、工资税、雇员福利和其他与雇员有关的费用，包括行政、财务和其他行政职能人员的股票薪酬。其他重大成本包括与公司事务有关的法律费用、会计和咨询服务的专业费用以及与设施有关的费用。
我们预计，在可预见的未来，我们正在进行的一般和行政费用将略有增加，以支持我们增加的研发活动，以及作为上市公司运营和建立内部资源的成本增加。这些增加的成本将包括与审计和法律服务相关的费用增加，这些服务与保持遵守交易所上市和美国证券交易委员会的要求、起诉和维护我们的专利组合以及与上市公司运营相关的投资者和公关活动有关。
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财务运营概述
经营成果
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的运营结果：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
2024 |
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2023 |
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运营费用： |
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研发 |
$ |
13,170 |
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$ |
8,530 |
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一般和行政 |
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4,940 |
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3,432 |
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总运营费用 |
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18,110 |
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11,962 |
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运营亏损 |
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(18,110 |
) |
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(11,962 |
) |
利息收入，净额 |
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3,133 |
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516 |
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其他费用 |
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(9 |
) |
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(10 |
) |
净亏损 |
$ |
(14,986 |
) |
|
$ |
(11,456 |
) |
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|
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|
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研究和开发费用
下表汇总了截至2024年和2023年3月31日的三个月的研发费用：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
2024 |
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2023 |
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直接成本： |
|
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Biciaserin(LP352) |
$ |
6,806 |
|
|
$ |
4,037 |
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LP659 |
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1,860 |
|
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|
1,194 |
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临床前项目和其他早期研究 |
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285 |
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251 |
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间接成本： |
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||
与人员相关的 |
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3,754 |
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|
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2,690 |
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所有其他 |
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465 |
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358 |
|
研发费用总额 |
$ |
13,170 |
|
|
$ |
8,530 |
|
截至2024年3月31日的三个月，研发费用为1320万美元，比截至2023年3月31日的三个月的850万美元增加了460万美元，增幅为54%。净增加460万美元主要是由于与biciaserin有关的临床试验和临床前费用增加了280万美元，与LP659有关的临床试验和临床前费用增加了70万美元，以及与人事有关的费用增加了110万美元。
一般和行政费用
截至2024年3月31日的三个月，一般和行政费用为490万美元，比截至2023年3月31日的三个月的340万美元增加了150万美元，增幅为44%。净增加150万美元的主要原因是与人事有关的费用增加了110万美元，咨询和专业费用增加了50万美元，但保险费减少了10万美元。
流动性与资本资源
截至2024年3月31日，我们拥有3.21亿美元的现金、现金等价物和短期投资，以及3.132亿美元的营运资金，为未来的运营提供资金。截至2023年12月31日，我们拥有4850万美元的现金、现金等价物和短期投资，以及4040万美元的营运资金，为未来的运营提供资金。
流动资金来源
我们主要通过可用现金、现金等价物和短期投资以及出售和发行普通股和可转换优先股来为我们的业务提供资金。
2020年10月，我们完成了5600万美元的A系列可转换优先股私募。
于2021年3月进行首次公开招股时，我们发行及出售了5,298,360股普通股，其中包括根据授予承销商超额配售选择权而发行的298,360股普通股。
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普通股，公开发行价为每股16.00美元。在扣除590万美元的承销商折扣和佣金以及260万美元的发行成本后，我们从IPO中筹集了7620万美元的净收益。
2023年2月，我们在后续公开募股中筹集了2300万美元。我们发行和出售了5,750,000股普通股，其中包括根据授予承销商的超额配售选择权发行的750,000股普通股，以每股4.00美元的公开发行价购买额外的普通股。在扣除140万美元的承销商佣金和40万美元的发行成本后，我们从后续公开发行中筹集了2120万美元的净收益。
2024年1月，我们在后续公开募股中筹集了2.415亿美元。我们发行和出售了11,500,000股普通股，其中包括1,500,000股普通股，这是根据承销商充分行使其购买额外股份的选择权而出售的，公开发行价为每股21.00美元。在扣除1450万美元的承销商佣金和50万美元的其他费用后，我们从后续公开募股中获得了2.265亿美元的净收益。
2024年3月，我们完成了5990万美元的无投票权普通股私募。
销售协议
2022年9月，我们签订了受控股权发行协议SM与Cantor Fitzgerald&Co.作为销售代理(Cantor Fitzgerald)签订的“销售协议”(“销售协议”)，根据该协议，吾等可不时根据“销售协议”透过“在市场发售”(ATM)计划发行及出售我们的普通股。根据销售协议，吾等并无义务出售任何普通股，并可随时根据销售协议暂停销售。康托·菲茨杰拉德将有权获得根据销售协议出售的任何普通股总收益的3%的补偿。2023年8月，我们提交了一份招股说明书补充文件，根据销售协议提供至多7500万美元的普通股。在2023年期间，我们根据销售协议出售了1,422,250股普通股，总收益为880万美元。2024年3月，我们提交了一份销售协议招股说明书，根据销售协议，我们将提供至多1.5亿美元的普通股(不包括之前出售的股份)。截至2024年3月31日，根据最新的销售协议招股说明书，我们尚未出售任何普通股。
材料现金需求
自我们成立以来，我们的运营已经产生了净亏损和负现金流，并预计在可预见的未来我们将继续遭受净亏损。
我们预计，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供至少未来12个月的资金。我们相信，通过利用我们现有的现金、现金等价物和短期投资，以及通过股票发行、债务融资、合作、许可证和其他类似安排的组合，我们将在未来12个月内满足较长期的预期未来现金需求和债务。然而，我们对我们的财务资源将在多长时间内足以支持我们的运营的预测是前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，实际结果可能与此大不相同。我们的估计是基于一些可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更快地耗尽我们的资本资源。此外，在临床试验中测试候选产品的过程是昂贵的，这些试验的进展和费用的时间也不确定。我们为长期运营需求提供资金的能力将取决于我们将可能获得监管批准的候选产品商业化的能力、我们进入资本市场的能力以及其他因素，包括本季度报告第II部分第1A项“风险因素”中讨论的因素。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
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开发药品，包括进行研究、临床前研究和临床试验，是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，我们可能永远不会产生必要的数据或结果，以获得任何候选产品的上市批准，或从销售任何我们可能获得营销批准的候选产品中获得收入。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自我们预计至少在几年内不会投入商业使用的产品的销售。因此，我们将需要大量的额外资金来支持我们的持续运营，并进一步开发我们的候选产品并将其商业化。
在我们能够通过销售我们的候选产品产生大量收入之前，我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)来为我们的现金需求提供资金。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。我们筹集更多资金的能力可能会受到潜在的全球经济状况恶化以及美国和世界各地信贷和金融市场的中断和波动的不利影响。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益将被或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和股权融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作或其他类似安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品、未来收入流或研究计划的宝贵权利，或者可能不得不以对我们不利的条款授予许可证，和/或可能会降低我们普通股的价值。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的研发计划、未来的商业化努力或其他运营，或者授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利，这将对我们的财务状况产生负面影响。
现金流
下表列出了截至2024年和2023年3月31日止三个月的现金流量摘要：
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截至3月31日的三个月， |
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(单位：千) |
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2024 |
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2023 |
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用于经营活动的现金净额 |
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$ |
(15,177 |
) |
|
$ |
(13,097 |
) |
投资活动提供(用于)的现金净额 |
|
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(230,919 |
) |
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6,083 |
|
融资活动提供的现金净额 |
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286,404 |
|
|
|
21,360 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
40,308 |
|
|
$ |
14,346 |
|
经营活动
截至2024年和2023年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金分别为1,520万美元和1,310万美元。在截至2024年3月31日的三个月的经营活动中使用的净现金主要是由于我们的净亏损
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1500万美元，根据170万美元的股票薪酬支出和10万美元的运营资产和负债变化进行调整。在截至2023年3月31日的三个月中，经营活动中使用的净现金主要是由于我们净亏损1150万美元，经70万美元的股票薪酬支出和230万美元的运营资产和负债变化调整后的净亏损。
投资活动
截至2024年3月31日的三个月，用于投资活动的净现金为2.309亿美元，截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为610万美元。截至2024年3月31日的三个月，投资活动中使用的净现金与2.551亿美元的短期投资购买有关，但被2420万美元的短期投资到期日所抵消。截至2023年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金与2,060万美元的短期投资购买有关，但被2,670万美元的短期投资到期日所抵消。
融资活动
截至2024年和2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金分别为2.864亿美元和2140万美元。在截至2024年3月31日的三个月内，融资活动提供的净现金主要包括我们2024年1月的后续发行净收益2.265亿美元和2024年3月的私募收益5990万美元。在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金主要包括我们2023年2月后续公开发行的2140万美元的净收益，其中不包括尚未支付的20万美元的费用。
关键会计估计
我们的财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制我们的财务报表和相关披露时，我们需要作出估计和判断，以影响我们财务报表中报告的资产、负债、成本和费用以及或有资产和负债的披露。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们定期评估我们的估计和假设。我们的实际结果可能与这些估计不同。
虽然我们的重要会计政策在我们2023年年报中的财务报表附注中有更详细的描述，但我们认为以下会计政策对于了解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及更重要的领域，涉及我们编制财务报表时使用的管理层判断和估计。在截至2024年3月31日的三个月内，我们的关键会计政策和估计与我们2023年年报中第二部分第7项“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中披露的关键会计政策和估计相比没有重大变化。
应计研究与开发费用
作为编制财务报表过程的一部分，我们需要估计截至每个资产负债表日期的应计研究和开发费用。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员沟通，以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时，估计所执行的服务水平和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商根据预先确定的时间表或在达到合同里程碑时，向我们收取所提供服务的欠款发票，但有些需要预付款。我们根据我们当时所知的事实和情况，在财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。如果根据协议或要执行的工作范围的变化修改时间表或合同，我们将在预期的基础上相应地修改我们的估计和应计项目。
我们根据与代表我们进行研发的供应商的报价和合同，对收到的服务和花费的努力的估计，来计算与外部研发服务相关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，不同的合同各不相同，可能导致付款不均衡。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，从而导致提前支付费用。在应计服务费时，我们估计将提供服务的时间段和每段时间的努力程度。如果服务的实际执行时间或努力程度与估计值不同，我们会相应地调整应计费用或预付费用的金额。
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尽管我们预计我们的估计不会与实际发生的金额有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致报告的金额在任何特定时期过高或过低。到目前为止，我们对这类费用的估计与实际发生的金额之间没有任何实质性差异。
截至2024年3月31日，假设我们对应计研发费用的负债增加10.0%，将导致我们的净亏损增加约70万美元。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
根据《2012年创业法案》(JOBS Act)，我们是一家“新兴成长型公司”，因此，我们可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这一规定允许新兴成长型公司推迟采用对上市公司和私营公司具有不同生效日期的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择豁免遵守新的或经修订的会计准则，因此，我们不会如其他非新兴成长型公司的公众公司一样，须采用新的或经修订的会计准则。
在2026年12月31日之前，我们将不再是一家新兴成长型公司，如果发生了某些更早的事件，包括如果我们成为《交易法》第12B-2条规则所定义的“大型加速申报公司”，我们的年总收入超过12.35亿美元，或者我们在任何三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券。
根据《交易法》的定义，我们也是一家“较小的报告公司”。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，并将能够利用这些按比例披露的信息，只要我们的非关联公司持有的有投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或者我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元，并且我们的非关联方持有的有投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于7.00亿美元。
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第3项。定量和定量关于市场风险的零星披露。
根据美国证券交易委员会的规章制度，作为一家规模较小的报告公司，我们没有被要求提供这一项所要求的信息。
项目4。圆锥体巨魔和程序。
信息披露控制和程序的评估
我们维持交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”，旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息能够(I)在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内记录、处理、汇总和报告，(Ii)积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的主要高管和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。我们的披露控制和程序旨在为实现其控制目标提供合理保证。
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2024年3月31日，即本季度报告涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序(如交易法第13a-15(E)和15d-15(E)规则所定义)的有效性。基于上述评估，我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，我们的披露控制和程序在该日期的合理保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(D)和15d-15(D)规则的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分--其他R信息
项目1。法律程序种子植物。
我们可能会不时地卷入在我们的正常业务活动中产生的法律诉讼。我们没有参与任何实质性的法律程序，或者我们的任何财产都是该程序的主体。无论结果如何，诉讼都可能因为辩护和和解成本、管理资源分流、负面宣传、声誉损害等因素而对我们产生不利影响。
第1A项。风险因素。
对我们普通股的投资是投机性的，涉及高度风险。在决定是否购买、持有或出售普通股之前，您应仔细考虑以下风险以及本季度报告中的其他信息，包括我们的未经审计的简明财务报表和相关附注以及“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”。下列任何风险的发生都可能损害我们的业务、财务状况、经营结果、增长前景和/或股票价格，或导致我们的实际结果与我们在本季度报告中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该考虑所描述的所有风险因素。我们已经用星号(*)标记了那些是新的风险因素或与我们2023年年报中包含的类似标题的风险因素相比有实质性变化的风险因素。
与我们有限的经营历史、财务状况和额外资本需求相关的风险
我们的经营历史有限，自成立以来一直亏损，并预计在可预见的未来我们将继续蒙受重大亏损。我们可能永远不会产生任何收入或实现盈利，或者，如果我们实现盈利，我们可能无法持续下去。*
我们成立于2020年1月，我们的运营历史有限，您可以根据这些历史来评估我们的业务和前景。到目前为止，我们的业务主要集中在组织和配备我们的公司、研发活动、业务规划、筹集资金、授权知识产权和建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。2024年第一季度，我们宣布了我们最先进的候选产品biciaserin(LP352)的1b/2a阶段临床试验的TOPLINE结果，第三阶段计划正在规划中。我们还在健康志愿者中进行第一阶段SAD临床试验，以获得我们下一个最先进的候选产品LP659，预计2024年第二季度将公布背线数据。我们的其他开发工作正在研究阶段。我们尚未证明有能力克服生物制药行业公司经常遇到的许多风险和不确定性，包括获得监管部门对候选产品的批准、以商业规模制造任何候选产品、或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。此外，作为一家公司，我们完成临床试验的经验有限。因此，如果我们有成功开发和商业化生物制药产品的历史，对我们未来业绩的任何预测可能都不会那么准确。
对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并存在重大风险，即任何潜在的候选产品将无法在目标适应症或可接受的安全性方面证明足够的有效性，无法获得监管部门的批准，无法在商业上可行。到目前为止，我们还没有任何产品被批准用于商业销售，也没有产生任何收入，我们继续产生与我们持续运营相关的巨额研发和其他费用。因此，我们没有盈利，自2020年1月成立以来出现了净亏损。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月，我们报告的净亏损分别为1500万美元和1150万美元。截至2024年3月31日，我们的累计赤字为1.556亿美元。
我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，我们预计这些损失将随着我们的以下情况而增加：
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为了实现并保持盈利，我们必须成功地开发并最终将产生大量收入的产品商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成我们的候选产品的临床试验和临床前研究，获得这些候选产品的监管批准，以及制造、营销和销售我们可能获得监管批准的任何产品。我们只是处于这些活动中的大多数的初步阶段。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功了，也可能永远不会产生足以实现盈利的收入。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。由于与生物制药产品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、保持研发努力、使候选产品多样化，甚至继续运营的能力。我们之前的净亏损和预期的未来净亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们公司的价值下降也可能导致您的全部或部分投资损失。
我们将需要大量的额外资本来为我们的运营提供资金，这些资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本不能。宏观经济状况和地缘政治事件的影响，包括经济放缓、衰退、通胀、高利率、银行倒闭和信贷市场收紧、乌克兰、中东或其他地区的冲突或其他方面，可能会限制我们获得资本的机会。如果不能在需要时获得或获得这笔必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制或终止某些产品开发努力或其他操作。*
我们预计，与我们正在进行和计划中的活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们继续开发临床前研究和临床试验的候选产品以及通过招聘更多人员来扩大我们的组织的情况下。如果我们的候选产品成功完成早期临床和其他研究，我们的费用将大幅增加，如果美国食品和药物管理局(FDA)或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床和其他研究，我们的费用也可能超出预期。此外，作为一家上市公司，我们已经并预计将继续产生与运营相关的额外成本。此外，如果我们的候选产品获得市场批准，我们预计将产生与制造、营销、销售和分销相关的巨额费用。
截至2024年3月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资为3.21亿美元。2024年1月，我们完成了普通股的公开发行，在扣除承销折扣和佣金以及发售费用之前，我们获得了2.415亿美元的毛收入。2024年3月，我们完成了无投票权普通股的私募，获得了5980万美元的净收益。我们相信，根据我们目前的运营计划，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供至少未来12个月的资金。然而，由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金，通过公共或私人股本或债务融资、第三方资金、营销和分销安排，以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合。
无论如何，我们将需要大量的额外资本来支持我们的业务运营，因为我们正在进行更多的临床前和临床活动，以及监管部门对我们当前或任何未来候选产品的批准，以及以其他方式支持我们的持续运营。此外，如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资本，如果市场状况有利或如果我们有特定的战略考虑，我们可能会寻求额外的资本。任何额外的融资努力可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们当前和未来的候选产品的能力产生不利影响。
额外的资金可能无法以可接受的条款获得，或者根本不能获得。不利的地缘政治和宏观经济发展，例如卫生流行病或大流行、地缘政治冲突(包括乌克兰和中东)和相关制裁、全球供应链挑战、高通胀以及中央银行当局为控制通胀而采取的应对措施，过去已经并可能在未来导致全球信贷和金融市场经历极端的波动和破坏，流动性和信贷供应减少，消费者信心下降，经济增长下滑，银行倒闭，失业率上升，以及经济稳定方面的不确定性。如果股票和信贷市场恶化或在其他方面不利，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高或稀释程度更高。如果我们不提高
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如果有足够数量的额外资本，我们可能会被阻止进行开发和商业化努力，这将对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生不利影响。
2023年3月，硅谷银行(SVB)被加州金融保护和创新部关闭，并任命FDIC为接管人。随后，美国财政部、美联储和FDIC宣布，SVB储户将可以提取他们所有的资金，SVB随后被第一公民银行收购。我们与SVB有银行关系，并在SVB存托账户中持有少量现金，以支付短期运营付款。虽然我们在该等账户中并未出现任何亏损，但SVB的倒闭导致我们利用我们在其他金融机构的账户，以减轻因暂时无法提取我们SVB营运账户中的资金而产生的潜在经营风险。像SVB这样的银行倒闭可能会严重削弱我们获得足够资金来源的机会，这些资金来源足以为我们目前和预计的未来业务运营提供资金或将其资本化，并可能对与我们有直接安排的金融机构或整个金融服务业或整体经济产生负面影响。
通过发行股权或债务证券筹集额外资本或收购或许可资产可能会对我们的股东造成稀释，而通过贷款和许可安排筹集资金可能会限制我们的业务或要求我们放弃所有权。
我们可能会通过公共和私人股本发行、债务融资、战略伙伴关系和联盟以及许可安排相结合的方式寻求额外资本。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为股东的权利产生不利影响。出现债务将导致固定支付义务增加，并可能涉及某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制、对我们获取或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。如果我们通过未来的合作、战略联盟或第三方许可安排筹集更多资本，我们可能不得不放弃对我们的知识产权、未来收入来源、研究项目或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。
如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来会自己开发和营销的候选产品的权利。
不利的地缘政治和宏观经济发展可能会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。
我们可能会不时维持有价证券的投资组合，按公允价值入账。尽管我们已经制定了与多元化和成熟度相关的投资指导方针，以维护本金和流动性的安全为目标，但我们依赖信用评级机构帮助评估投资的风险，而这些机构可能无法准确预测此类风险。此外，这些机构可能会降低我们个人所持资产的信用质量，这可能会对其价值产生不利影响。信贷质素下降和其他市场事件，例如利率变化和信贷市场恶化，可能会对我们的投资持有量和现金头寸的公允价值产生不利影响。
我们的业务可能会受到美国和全球经济、美国和全球金融市场状况以及不利的地缘政治和宏观经济发展的不利影响，包括高通胀、乌克兰和中东的冲突以及与这些状况相关的制裁、银行倒闭和经济不确定性。
与我们候选产品的开发和商业化相关的风险
我们的开发工作还处于早期阶段。2024年第一季度，我们宣布了我们最先进的候选产品biciaserin的1b/2a阶段临床试验的TOPLINE结果，我们正在计划第三阶段计划。我们还在为我们下一个最先进的候选产品LP659进行第一阶段临床试验，预计2024年第二季度将公布背线SAD数据。我们的其他开发工作正在研究阶段。如果我们无法在临床开发中推进我们的候选产品，无法获得监管部门的批准并最终将我们的候选产品商业化，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性损害。*
我们正处于开发工作的早期阶段，我们的候选产品还没有进入关键研究。我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化。我们预计产品收入在很多年内都不会出现。
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我们最先进的候选产品biciaserin和LP659正处于开发的临床测试阶段。在2024年第一季度，我们宣布了太平洋研究的TOPLINE结果，这是Biciaserin的1b/2a阶段临床试验。Biciaserin第三阶段计划的规划正在进行中。我们还在健康志愿者中进行LP659的第一阶段SAD临床试验，预计2024年第二季度将公布背线数据。我们的所有其他开发工作都处于研究阶段，我们需要通过IND使能研究取得进展，并在启动临床开发之前向FDA或其他类似的外国监管机构提交IND。
我们候选产品的成功将取决于以下几个因素：
我们业务的成功，包括我们为公司融资并在未来创造任何收入的能力，将主要取决于我们最先进的候选产品biciaserin以及我们的其他候选产品的成功开发、监管批准和商业化，而这可能永远不会发生。虽然我们已经公布了Biciaserin的太平洋研究的TOPLINE安全性和有效性数据，但我们还没有证明Biciaserin或任何其他候选产品的有效性和安全性足以获得市场批准。考虑到我们的早期开发阶段，我们可能需要几年时间才能证明一种治疗方法的安全性和有效性，如果我们能够做到这一点的话，它足以保证被批准商业化。如果我们无法开发我们的候选产品，或无法获得监管部门的批准，或者如果获得批准，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。
与候选产品的许可或收购相关的风险可能会导致我们候选产品的临床前和临床开发大幅延迟。
在2020年10月之前，我们没有参与或控制我们的候选产品的临床前和早期临床研究和开发。在我们的候选产品获得许可之前，我们依赖包括Arena在内的第三方根据适用的协议、法律、法规和科学标准进行此类研究和开发。如果在我们的候选产品获得许可之前的研发过程或开发计划的结果被证明是不可靠的，这可能会导致我们候选产品的开发成本增加和延迟，这可能会对这些候选产品未来的任何收入产生不利影响。
我们有从Arena获得许可的候选产品，包括Biciaserin和LP659，Arena已被辉瑞收购。其中某些候选产品的许可证字段包含限制。例如，LP659的许可领域适用于发育、退行性和自身免疫性疾病、中枢神经系统或周围神经系统的疾病或疾病。我们还依赖Arena帮助保护与我们的许可产品候选产品相关的知识产权。我们许可证的范围或
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Arena未能与我们合作保护我们的知识产权，可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响，并可能限制我们成功将候选产品商业化的能力。
随着我们继续建立我们的渠道，我们还可能在未来获得或许可更多用于临床前或临床开发的候选产品。与获得当前或未来候选产品的许可相关的风险可能会导致我们研发的开始或完成延迟，阻止或阻碍我们的商业化，并对我们从候选产品获得收入的能力产生不利影响或延迟。
临床和临床前药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们候选产品的先前临床试验、早期临床前研究和临床试验的结果不一定能预测未来的结果。*
在我们可以为我们的候选产品启动临床试验之前，我们必须向FDA、欧洲药品管理局(EMA)或类似的监管机构提交临床前研究结果以及其他信息，包括关于候选产品的化学、制造和控制的信息，以及我们建议的临床试验方案，作为IND或类似监管申报的一部分。在获得FDA、EMA或其他类似外国监管机构批准销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前开发和广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性。临床和临床前药物开发费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。我们的临床试验可能不会按计划进行或按时完成，而且在临床前研究或临床试验过程中的任何时候都可能失败。尽管临床前或临床结果前景看好，但任何候选产品都可能在临床前或临床开发的任何阶段出人意料地失败。在我们的行业中，候选产品的历史失败率很高。候选产品的临床前研究或早期临床试验的结果可能不能预测该候选产品后来的临床试验结果，临床试验的中期结果也不一定代表最终结果。此外，尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出所需的安全性和有效性特征。
特别是，虽然我们在2024年第一季度宣布了Biciaserin在太平洋地区1b/2a阶段研究的积极结果，但我们不知道Biciaserin在未来的任何临床试验中将如何表现，包括我们计划的第三阶段计划。在临床试验中观察到基于临床前研究和早期临床试验的意外结果并不少见，许多候选产品在临床试验中失败，尽管早期结果非常有希望。此外，临床前和临床数据可能会受到不同解释和分析的影响。生物制药行业的一些公司在临床开发方面遭遇了重大挫折，即使在早期的研究中取得了有希望的结果，或者在包括监管机构在内的其他公司不同意这些公司对早期临床前研究或临床试验的数据和结果的观点和解释之后。当我们研究biciaserin治疗发育性和癫痫性脑病(DEES)和其他癫痫疾病时，我们可能会遇到尚未遇到的困难。例如，到目前为止，Biciaserin已经在12岁到65岁的人群中进行了研究，对于我们的全球第三阶段计划，我们打算使用PK建模来确定2岁到11岁患者的合适剂量。这项工作正在进行中，我们可能会遇到不可预见的困难。此外，我们正在健康志愿者中进行LP659的第一阶段SAD临床试验，预计2024年第二季度将公布TOPLINE数据。FDA已经部分临床搁置了MAD或其他重复剂量研究，等待SAD研究的安全性数据和其他相关信息的审查。由于这些和其他原因，我们可能不会在我们希望的时间或方式，或根本不启动或完成我们当前或未来候选产品的计划或正在进行的临床研究。
可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
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如果临床试验被我们、正在进行此类试验的机构的IRBs、此类试验的数据安全监测委员会或FDA或类似的外国监管机构暂停、终止或修改，我们可能会遇到延迟。此类主管部门可能会因一系列因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或类似的外国监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用某种药物的益处、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。此外，监管要求和政策可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以适应这些变化。修正案可能要求我们将我们的临床试验方案重新提交给IRBs进行重新检查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。
此外，在国外进行临床试验，就像我们可能为我们的候选产品所做的那样，带来了额外的风险，可能会推迟我们临床试验的完成。这些风险包括在外国登记的参与者由于医疗服务或文化习俗的差异而未能遵守临床方案，管理与外国监管计划相关的额外行政负担，以及与此类外国相关的政治、经济和法律风险。
此外，不利的地缘政治和宏观经济发展，包括大流行或乌克兰和中东持续冲突造成的中断，可能会增加我们在启动、筛选、招募、进行或完成我们正在进行和计划中的临床前研究和临床试验方面遇到困难或延误的可能性。临床站点启动和参与者筛选和登记可能会因为医院资源针对大流行的优先顺序而被推迟，或者如果乌克兰和中东持续的冲突升级到涉及更多国家、进一步的经济制裁或更广泛的军事冲突影响我们进行临床试验的地区。如果隔离阻碍参与者的行动或中断医疗服务，调查人员和参与者可能无法遵守临床试验方案。同样，我们招募和留住作为医疗保健提供者的参与者、首席调查人员和现场工作人员的能力可能会受到限制，这反过来可能会对我们的临床试验运营产生不利影响。此外，我们可能会遇到关键临床试验活动的中断，如临床试验场地监测，由于联邦或州政府、雇主和其他与卫生流行病或大流行有关的旅行、隔离或社会距离协议的限制。
任何无法成功完成临床前和临床开发的情况都可能导致我们的额外成本，或者削弱我们从未来的产品销售以及监管和商业化里程碑中创造收入的能力。另外，如果我们让
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如果对我们的候选产品进行制造或配方更改，我们可能需要进行额外的测试，以便将我们修改后的候选产品连接到更早的版本。临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有独家商业化候选产品权利的任何期限(如果获得批准)，或者允许我们的竞争对手在我们之前将类似产品推向市场，这可能会削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
作为一家公司，我们在进行临床试验方面的经验有限，从未进行过后期临床试验，也没有提交过保密协议或其他营销申请，而且可能无法为我们的任何候选产品这样做。
我们正在为我们的候选产品进行早期开发工作，我们将需要成功完成第一阶段临床试验以及后期和关键临床试验，以便获得FDA或类似的外国监管机构对Biciaserin、LP659或任何未来候选产品的上市批准。进行临床试验和提交营销申请是复杂的。到目前为止，我们只完成了我们的候选产品之一biciaserin的有限数量的试验。我们没有完成任何其他候选产品的临床试验，没有完成任何后期或关键的临床试验，作为一家公司，在准备、提交和起诉监管文件方面经验有限，之前没有为任何产品候选提交保密协议或其他类似的外国监管文件。我们还计划在未来几年内对多个候选产品进行多项临床试验。在我们有限的资源下，这可能是一个难以管理的过程，并可能转移管理层的注意力。此外，我们与FDA的互动有限，无法确定需要对我们的候选产品进行多少临床试验，或者必须如何设计此类试验。例如，我们进行了一项1b/2a期Biciaserin试验，招募了具有广泛DEE的参与者，该试验被设计为在一个研究方案下包括多个临床定义的人群。我们可能寻求用类似的设计来进行我们对biciaserin的关键试验。这样的试验设计可能会通过减少管理负担来潜在地减少研究新人群的时间，然而，这项试验可能不会提供加速调节途径的机会，也可能不会克服从一种疾病的经验到其他疾病推断数据的限制，因为每个适应症的安全性和有效性结果可能会被单独分析。因此，在广泛的DeE的临床试验中的成功，或在一个适应症中的任何试验的成功，可能不能预测在其他适应症中的成功。FDA和其他监管卫生当局可能不会对这样的设计或来自此类试验的数据持积极态度。因此，我们可能无法成功和高效地执行和完成必要的临床试验，从而导致监管部门提交和批准我们的任何候选产品。我们可能比我们的竞争对手需要更多的时间和更多的成本，并且可能无法成功地获得我们开发的候选产品的监管批准。未能开始或完成或延迟我们计划的临床试验，可能会阻止或延误我们提交候选产品的营销申请和商业化。
由于我们有多个候选产品，并正在考虑各种目标适应症，我们可能会将有限的资源用于追求特定的候选产品，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。*
由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于特定的候选产品、适应症和开发计划。我们还可能在未来几年同时对我们的候选产品进行几项临床试验，这可能会使我们更难决定将重点放在哪些候选产品上。例如，在2024年第一季度，我们报告了太平洋研究中心关于biciaserin治疗与DES相关的癫痫的TOPLINE数据，包括Lennox-Gastaut综合征(LGS)、Dravet综合征和其他DES，我们目前正在计划Biciaserin的第三阶段计划。我们还在健康志愿者中进行LP659的第一阶段SAD临床试验，我们预计2024年第二季度将公布相关数据。此外，我们正在进行早期阶段的研究工作。因此，我们可能放弃或推迟寻求与其他候选产品或其他可能具有更大商业潜力或成功可能性的迹象合作的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。此外，如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会在保留该候选产品的独家开发和商业化权利更有利的情况下，通过未来的合作、许可和其他类似安排放弃对该候选产品的宝贵权利。
在临床试验中登记和保留参与者是一个昂贵和耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能。
参与者登记是临床试验时间安排的一个重要因素，我们临床试验的时间安排在一定程度上取决于我们招募参与者参与试验的速度，以及所需的后续时期的完成情况。临床试验参与者的登记和保留取决于许多因素，包括患者群体的大小和性质、接受调查的疾病的严重性、试验方案的性质、候选产品的现有安全性和有效性数据、竞争疗法的数量和性质以及正在进行的竞争疗法的临床试验
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这些因素包括：临床适应症、参与者与临床站点的接近程度、试验的资格标准、在试验过程中对参与者进行充分监控的能力、临床医生和参与者对正在研究的候选产品的潜在优势的看法，以及参与者在完成所有站点访问之前退出试验的风险。为了及时和具有成本效益地完成我们的临床试验，可供选择的患者有限，这包括因为我们针对的神经疾病很少见。
如果我们无法根据FDA或其他类似的外国监管机构的要求，找到并招募足够数量的合格参与者来参与这些试验，我们可能无法启动或继续我们候选产品的临床试验。此外，我们未来候选产品的某些临床试验可能集中在患者人数相对较少的适应症上，这可能会进一步限制符合条件的参与者的登记，或者可能导致登记速度比我们预期的要慢。我们的临床试验的资格标准一旦确立，可能会进一步限制可用的试验参与者。例如，患有DeES的患者数量很少，如Drave氏综合征、LGS和TSC，在某些情况下，还没有得到准确的确定。如果这些疾病的实际患者数量比我们预期的要少，我们在招募参与者参加我们的临床试验或留住他们来完成我们的临床试验时可能会遇到困难，从而推迟或阻止我们候选产品的开发和批准。
此外，许多因素可能会推迟或阻止潜在参与者参与我们的临床试验。例如，我们与患者社区建立关系的努力可能不会成功，这可能会导致我们临床试验参与者登记的延迟。同样，乌克兰和中东正在进行的冲突升级，涉及更多国家、进一步的经济制裁或更广泛的军事冲突，可能会推迟我们临床试验的参与者登记。此外，我们可能在候选产品的临床试验中报告的任何负面结果可能会使招募和留住同一候选产品的其他临床试验的参与者变得困难或不可能。计划中的参与者注册或保留的延迟或失败可能会导致成本增加、计划延迟或两者兼而有之，这可能会对我们开发候选产品的能力产生有害影响，或者可能使进一步开发变得不可能。此外，自然灾害或公共卫生流行病可能会延迟或阻止参与者根据协议和所需的时间表注册或接受治疗，这可能会推迟我们的临床试验，或根本阻止我们或我们的合作伙伴完成我们的临床试验，并损害我们获得此类候选产品批准的能力。此外，如果参与者退出我们的临床试验，错过预期的预定剂量或后续访问，或以其他方式未能遵循临床试验方案，我们临床试验数据的完整性可能会受到损害，或不被FDA或其他监管机构接受，这将是适用计划的重大挫折。此外，我们可能依赖CRO和临床试验站点来确保我们未来临床试验的适当和及时进行，虽然我们打算就他们的服务达成协议，但我们强制他们实际表现的能力将是有限的。
我们不时宣布或公布的临床试验的初步、主要和中期数据可能会随着更多参与者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的限制，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时公开披露我们临床试验的初步数据或TOPLINE数据，例如我们在2024年第一季度宣布的Biciaserin用于治疗与DEES相关的癫痫发作的1b/2a期太平洋研究的TOPLINE数据。这些披露是基于对当时可获得的数据的初步分析，结果以及相关的调查结果和结论可能会在对与特定研究或试验有关的数据进行更全面的审查后发生变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，我们报告的背线结果可能与相同研究的未来结果不同，或者一旦收到更多数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。背线数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看背线数据。例如，在2024年3月，在我们审查了1b/2a期太平洋研究的全部数据集后，我们宣布了对先前报告的主要疗效终点数据的更新。有时，我们也可能披露我们临床研究的中期数据。临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着参与者登记的继续和更多参与者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的总体情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的要包括在我们披露中的重要信息或其他适当信息，而我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来关于特定产品、候选产品或我们业务的决策、结论、观点、活动或其他方面具有重大意义。如果我们报告的背线数据与实际结果不同，或者其他人，包括监管机构，不同意我们的结论
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如果我们无法获得批准并将我们的候选产品商业化，可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
我们的候选产品可能会导致不良的副作用或具有其他可能延迟或阻碍其监管批准、限制商业潜力或在任何潜在的上市批准后导致重大负面后果的特性。
在进行临床试验期间，参与者向他们的医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。这些情况也可以在临床前动物研究中观察到。通常，不可能确定正在研究的候选产品是否导致了这些情况。监管机构可能会得出不同的结论，或者要求进行额外的测试来确认这些决定，如果它们发生了。
此外，当我们在更大、更长和更广泛的临床计划中测试我们的候选产品时，或者随着这些候选产品的使用变得更加广泛(如果它们获得监管部门的批准)，参与者将报告在早期试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良反应，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。许多情况下，只有在研究候选产品在大规模的第三阶段试验中进行测试后，或者在某些情况下，在批准后向参与者提供商业规模的产品后，才能检测到副作用。我们正在进行或计划中的临床试验的参与者在使用我们的一个或多个候选产品进行治疗后可能会出现类似或其他副作用。如果更多的临床经验表明，我们目前的任何候选产品和任何未来的候选产品都有严重的或危及生命的副作用或其他副作用，超过了潜在的治疗益处，候选产品的开发可能会失败或推迟，或者，如果候选产品获得了监管部门的批准，这种批准可能会被撤销，这将损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
此外，如果我们选择或被要求推迟、暂停或终止我们候选产品的任何临床试验，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们通过销售产生收入的能力可能会被推迟或取消。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
Biciaserin是我们最先进的候选产品，是一种口服的中枢作用的5-HT2C受体超激动剂，在我们的临床前研究中尚未观察到对5-HT2B和5-HT2A受体亚型的影响。已知5-HT2B和5-HT2A受体亚型与显著的副作用有关，包括瓣膜心脏病和肺动脉高压(5-HT2B受体)，幻觉和轻度至重度焦虑(5-HT2A受体)。Biciaserin有可能成为临床上差异化的5-HT2C超激动剂，用于DES患者。例如，芬氟拉明，作为一种非特异性5-HT2激动剂，被市场上称为FINTELA，分别于2020年和2022年被FDA批准用于治疗与德拉韦综合征和LGS相关的癫痫发作。芬氟拉明与严重的副作用有关，FINTELA有风险评估和缓解策略(REMS)计划要求和方框警告。另一种5-HT2C激动剂，氯卡瑟林，也在评估其减少Drave氏综合征和难治性癫痫患者癫痫发作的潜力。氯酪蛋白是由Arena发现的，并被FDA批准用于慢性体重管理，由Eisai Inc.以BELVIQ的形式销售。在FDA对Camellia-TIMI 61临床试验进行分析后，应FDA的要求，氯酪蛋白被从市场上召回。在该临床试验中，氯酪蛋白组的参与者在数字上表现出更高的癌症诊断率，但在统计学上并没有显著提高(7.7%对7.1%的安慰剂)。根据这项临床试验的结果，FDA得出结论，氯卡韦林的风险超过了批准的体重管理适应症的好处，并要求氯卡韦林退出市场。然而，FDA批准了一项扩大德拉韦综合征患者继续接受氯酪蛋白治疗的计划。Biciaserin是由Arena设计和开发的，旨在成为氯酪蛋白的下一代，目标是成为一种更安全、更有效的5-HT2C激动剂。我们相信biciaserin的高选择性和新颖的化学成分的潜力使其有可能减少DIE患者的癫痫发作，并克服5-HT2类现有药物已知或已知的安全限制。然而，我们可能并不正确，Biciaserin的选择性、特异性或其他属性可能导致与选择性和特异性较低的可用药物或其他候选产品类似或不太理想的临床特征。
此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，FDA可以要求我们在产品标签中加入黑盒或其他警告或禁忌症，或采用REMS以确保益处大于其风险，其中可能包括概述分发给患者的药物风险的药物指南，以及向医疗从业者发布的沟通计划。此外，如果我们或其他人后来发现我们的候选产品或具有相同或相关活性成分的其他产品造成的不良副作用，可能会导致其他几个潜在的重大负面后果，包括：
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这些事件中的任何一个都可能阻止我们实现或保持市场对我们候选产品的接受程度，并可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和运营结果。
如果我们的候选产品的市场机会比我们估计的要小，即使假设候选产品获得批准，我们的业务也可能会受到影响。由于我们候选产品市场上的患者人数可能很少，我们必须能够成功识别患者并获得相当大的市场份额，以实现盈利和增长。
如果我们每个目标指标的市场机会规模都小于我们的预期，我们可能无法实现盈利和增长。我们专注于开发治疗神经疾病的新药。考虑到患有我们目标疾病的患者数量很少，我们的合格患者数量和定价估计可能与我们的候选产品所针对的实际市场有很大不同。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者子集的预测，是基于从各种来源得出的估计，包括科学文献、患者基础或市场研究，这些估计可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。患者数量可能会比预期的要少。同样，我们每个候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品的治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。
我们面临着激烈的竞争，这可能导致其他人在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化产品。
医药产品的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何其他候选产品也将面临竞争，这些竞争来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司。目前有许多大型制药和生物技术公司正在营销和销售产品，或正在为我们正在寻求的适应症的治疗开发候选产品。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
虽然医生对不同类型癫痫的治疗偏好不同，但DEE通常使用多种ASM组合进行治疗。Jazz、UCB、SK Life Sciences、Marinus PharmPharmticals和Biocodex等制药公司已经批准ASM用于治疗癫痫。对于癫痫患者也有非药物治疗，如生酮饮食、迷走神经刺激，以及对一些患者进行手术。几家公司已经获得了FDA的批准，用于治疗与DEES相关的癫痫发作。例如，ZTALMY(加纳松龙)于2022年3月被批准用于治疗与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作。芬氟拉明于2020年6月和2022年3月分别被批准用于治疗与Drave氏综合征相关的癫痫发作，并可通过REMS计划供患者使用。Epidiolex(大麻二醇)于2018年被批准用于治疗与Drave征和LGS相关的癫痫，并于2020年被批准用于治疗与TSC相关的癫痫，DIACOMIT(司替普妥)于2018年被批准用于治疗与Drave征相关的癫痫。此外，其他公司正在开发治疗DEES的疗法，包括基因疗法等替代方法。
在S1P受体调节剂领域，有四种药物已被FDA批准用于治疗多发性硬化症的某些适应症：Fingolimod、OzAnimod、Ponesimod和Siponimod。有多种额外的S1P受体调节剂正在开发中，用于多发性硬化症以外的其他治疗适应症，包括其他神经疾病。
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还有许多其他药物和候选产品正在开发中，我们可能会针对这些适应症开发我们的候选产品。
目前有许多大型制药和生物技术公司正在营销和销售产品，或正在为我们正在寻求的适应症的治疗开发候选产品。更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、财务、技术和其他资源以及机构经验都要大得多。特别是，这些公司在确保报销、政府合同、与关键意见领袖的关系、进行测试和临床试验、获得和维护市场产品的监管批准和分销关系以及营销批准的药品方面拥有更多的经验和专业知识。这些公司还拥有规模大得多的研发人员、经验丰富的营销和制造组织以及成熟的销售队伍。如果我们不能有效地与现有和潜在的竞争对手竞争，我们的业务和财务状况可能会受到损害。
影响我们候选产品成功的关键竞争因素可能是它们的有效性和安全性、上市批准的范围和限制、监管批准的成功、我们知识产权的成功保护以及资金和报销的可用性。
由于这些因素，我们的竞争对手可能会在我们之前获得监管机构对他们的药物的批准，这可能会限制我们开发或商业化我们的候选产品的能力。我们的竞争对手也可能开发出比我们更安全、更有效、更被广泛接受和更便宜的疗法，而且在制造和营销他们的药物方面也可能比我们更成功。这些明显的优势可能会使我们的候选产品过时或在我们能够收回这些候选产品的开发和商业化费用之前失去竞争力。
制药和生物技术行业的并购可能会导致更多的资源集中在少数竞争对手手中。较小的和其他早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招募和留住合格的科学、管理和商业人员、建立临床试验地点和临床试验受试者注册以及获取补充或必要的技术方面与我们竞争。由于技术商业适用性的进步以及这些行业投资资本的增加，竞争可能会进一步加剧。
FDA和类似外国机构的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，我们的业务将受到实质性损害。
获得FDA和类似外国当局的批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管当局的相当大的自由裁量权。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。我们还没有获得任何候选产品的监管批准，我们未来可能寻求开发的任何产品候选都可能永远不会获得监管批准。在我们从FDA获得监管部门的NDA批准之前，我们或任何未来的合作伙伴都不允许在美国销售我们的任何候选产品。
在获得批准将候选产品在美国或国外商业化之前，我们或我们的合作者必须通过充分和良好控制的临床试验提供大量证据，并使FDA或外国监管机构满意地证明，这些候选产品对于其预期用途是安全有效的。为了证明我们的临床产品的安全性，我们还可能被要求进行广泛的临床试验和非临床研究，其中一些尚未启动或完成，可能需要数年才能完成。例如，我们认为我们需要在幼年动物身上进行更多的非临床研究，并开发一种液体制剂，以支持在儿科人群中对双喜菌素的评估。我们还预计，我们将需要进行额外的毒理学、长期致癌性和其他非临床研究，以支持Biciaserin和我们打算长期使用的任何候选产品的安全性评估。不能保证我们的发展或这些研究一定会成功。此外，非临床研究和临床试验的结果可以用不同的方式解释。即使我们相信我们的候选产品的非临床或临床数据是有希望的，这些数据可能也不足以支持FDA和其他监管机构的批准。FDA还可能要求我们在批准之前或批准后对我们的候选产品进行额外的临床前研究或临床试验，或者它可能会反对我们临床开发计划的内容。例如，我们在2023年提交了LP659的IND，并正在健康志愿者中进行LP659的第一阶段SAD临床试验。然而，FDA部分暂停了MAD或其他重复剂量研究，我们可能无法获得FDA的许可，以我们建议的方式或根本不能继续进行LP659的重复剂量研究。
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FDA或任何外国监管机构可以延迟、限制或拒绝批准我们的候选产品，或要求我们进行额外的非临床或临床测试，或出于各种原因放弃计划，包括以下原因：
上述任何事件都可能阻止我们的候选产品获得市场批准或市场接受。如果我们的候选产品获得批准，这些措施还可能大幅增加将其商业化的成本。
在大量正在开发的产品中，只有一小部分成功完成了FDA或外国监管机构的审批程序并已商业化。漫长的审批过程以及未来临床试验结果的不可预测性可能会导致我们无法获得监管部门的批准来销售我们的候选产品，这将严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
即使我们当前或未来的候选产品获得市场批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医疗社区中商业成功所必需的其他人的市场接受。
即使我们当前或未来的候选产品获得市场批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。如果他们没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能无法盈利。市场对我们当前或未来候选产品的接受程度，如果被批准用于商业销售，将取决于许多因素，包括但不限于：
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我们教育医生、患者、第三方付款人和医学界其他人了解我们的候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。由于我们候选产品的复杂性和独特性，此类工作可能需要比通常需要的资源更多的资源。
此外，如果获得批准，biciaserin可能会面临挑战，因为它是一种5-HT2C激动剂，是与重大风险和副作用相关的激动剂类别的一部分，因此可能面临获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人的市场接受的挑战。例如，芬氟拉明，市场名称为FINTELA，是一种非特异性5-HT2激动剂，与显著的副作用有关，FINTELA有REMS计划要求和方框警告。另一种5-HT2C激动剂，氯卡瑟林，也在评估其减少Drave氏综合征和难治性癫痫患者癫痫发作的潜力。氯卡色林是Arena发现的，并被FDA批准用于慢性体重管理，由Eisai Inc.以BELVIQ的名称销售，并应FDA的要求从市场上撤出，原因是FDA对批准的适应症进行了风险效益评估。然而，FDA批准了一项扩大德拉韦综合征患者继续接受氯酪蛋白治疗的计划。
尽管我们的目标是通过biciaserin来改善目前的5-HT2C激动剂产品概况，该产品旨在成为更安全和更有效的5-HT2C激动剂的下一代产品，我们相信它具有克服目前可用的5-HT2类药物的限制的潜力，但如果我们无法做到这一点，并教育医生、患者、第三方付款人和医学界中的其他人关于该候选产品并成功地将该候选产品的安全性与5-HT2C激动剂类中其他产品的安全性区分开来，我们可能无法获得市场对biciaserin的接受。
因为我们预计，如果获得批准，我们候选产品的销售将在可预见的未来产生基本上所有的收入，如果我们的候选产品未能获得市场接受，将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。
即使我们当前或未来的候选产品获得了监管部门的批准，它们仍将受到持续的监管监督。
即使我们对当前或未来的任何候选产品获得任何监管批准，此类批准也将受制于在制造、标签、包装、储存、广告、促销、进口、出口、抽样、记录保存以及提交安全和其他上市后信息方面的持续监管要求。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册，以及我们可能在批准后进行的任何临床试验中持续遵守cGMP和GCP。我们为当前或未来的候选产品获得的任何监管批准也可能受到REMS、对该药物可能上市的已批准指示用途的限制或批准条件的限制，或包含对可能代价高昂的上市后测试的要求，包括第四阶段试验，以及监控药物的质量、安全性和有效性。
此外，药品制造商及其设施还需要支付用户费用，并接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保其是否符合CGM要求以及遵守NDA或外国营销申请中做出的承诺。如果我们或监管机构发现药物以前未知的问题，例如意外严重程度或频率的不良事件，或药物生产工厂的问题，或者如果监管机构不同意该药物的推广、营销或标签，监管机构可能会施加限制
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相对于该药物、生产设施或我们，包括要求召回或要求将该药物从市场撤回或暂停生产。
如果在我们当前或未来的候选产品获得批准后，我们未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。发生上述任何事件或处罚都可能抑制我们将当前或未来的候选产品商业化的能力，并损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，FDA的政策以及同等的外国监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，可能会导致药品审查过程的变化或延迟，或者暂停或限制对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利，这将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们目前没有营销和销售组织，作为一家公司也没有将产品商业化的经验，我们可能不得不投入大量资源来开发这些能力。如果我们无法建立营销和销售能力，或与第三方达成协议来营销和销售我们的产品，我们可能无法产生产品收入。
作为一家公司，我们没有将产品商业化，内部销售、营销或分销能力有限或没有。如果我们的任何候选产品最终获得监管部门的批准，我们必须建立一个具有技术专长和支持分销能力的营销和销售组织，以在我们目标市场上将每一种此类产品商业化，这将是昂贵和耗时的，或者与拥有直接销售队伍和已建立的分销系统的第三方合作，以增强我们自己的销售队伍和分销系统，或取代我们自己的销售队伍和分销系统。我们目前计划通过建立一支专注的销售队伍和营销基础设施，在美国独立地将我们的候选产品商业化。我们可能会机会主义地寻求更多的战略合作，以最大限度地扩大我们的产品候选产品在美国以外的商业机会。建立和管理销售组织涉及重大风险，包括我们雇用、保留和激励合格人员、产生足够的销售线索、为销售和营销人员提供充分培训以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力。我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延误都将对这些产品的商业化产生不利影响。我们可能无法以可接受的财务条款进行协作或聘请顾问或外部服务提供商来协助我们的销售、营销和分销职能，或者根本无法。此外，如果我们依赖第三方来实现这些功能，我们的产品收入和盈利能力(如果有的话)可能会低于我们自己开发的任何产品的营销、销售和分销。我们很可能对这样的第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地将我们的产品商业化，无论是我们自己还是通过与一个或多个第三方的安排，我们可能无法在未来产生任何产品收入，我们将招致重大的额外损失。
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在一个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得我们候选产品的监管批准。
在一个司法管辖区获得并保持对我们的候选产品的监管批准并不保证我们将能够在任何其他司法管辖区获得或保持监管批准。例如，即使FDA批准了候选产品的监管批准，外国司法管辖区的可比监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造、营销、促销和报销。然而，在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准，可能会对其他司法管辖区的监管批准过程产生负面影响。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同或大于美国的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们打算为我们的产品收取的价格也需要得到批准。
获得外国监管批准以及建立和维持对外国监管要求的遵守可能会导致我们的重大延误、困难和成本，并可能延迟或阻止我们的产品在某些国家的引入。如果我们或任何未来的合作者未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得适用的上市批准，我们的目标市场将减少，我们实现候选产品全部市场潜力的能力将受到损害。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。
我们面临着与临床试验中当前和任何未来候选产品的测试相关的固有产品责任风险，如果我们将我们可能开发的任何候选产品商业化，可能面临更大的风险。与我们的候选产品相关的任何副作用、制造缺陷、不遵循说明、误用或滥用都可能导致患者受伤甚至死亡。如果我们不能成功地针对任何此类候选产品造成伤害的指控为自己辩护，我们可能会招致重大责任，并可能招致声誉损害。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
在基于预期或意外副作用的药物的集体诉讼和个人诉讼中，大额判决被判。我们获得和维护的任何产品责任保险可能不足以覆盖我们可能产生的任何或所有责任。我们预计，每次我们开始临床试验，如果我们成功地将任何候选产品商业化，我们都需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额获得或维持保险，以满足可能出现的任何责任。
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我们的候选产品可能作为受控物质受到监管，其制造、使用、销售、进口、出口和分销都受到美国禁毒署(DEA)和其他监管机构的严格监管。
我们的候选产品可能被归类为受控物质，受州、联邦和外国有关其制造、使用、销售、进口、出口和分销的法律和法规的约束。除其他事项外，受控物质受1970年联邦《受控物质法》和DEA条例的监管。
DEA将受控物质作为附表I、II、III、IV或V物质进行管理。根据定义，附表一物质没有既定的医疗用途，不得在美国销售或销售。药品可列为附表二、三、四或五，其中附表二物质被认为是滥用风险最高的物质，而附表五物质被认为是此类物质中相对滥用风险最低的物质。在商业化之前，集中作用的药物通常要接受DEA的审查和可能的安排。Biciaserin或我们的其他候选产品可能会受到DEA作为附表IV受控物质的监管，这将使这些候选产品在制造、运输、储存、销售和使用方面受到额外的限制，具体取决于有效成分的时间表，并可能限制我们任何候选产品的商业潜力(如果获得批准)。例如，BELVIQ是附表四管制物质，而FINTE解放军以前是附表四管制物质。
各州还独立管理受控物质。尽管州政府管制物质的法律通常反映了联邦法律，但由于各州是独立的司法管辖区，它们也可能会单独安排药品。虽然有些州会在DEA这样做时自动安排药物的时间表，但在其他州，必须制定规则或采取立法行动。州时间表可能会推迟我们获得联邦监管批准的任何受控物质药物产品的商业销售，而不利的时间表可能会损害此类产品的商业吸引力。我们或我们的合作者还必须获得单独的州注册，以便能够获取、处理和分发用于临床试验或商业销售的受控物质，如果不符合适用的法规要求，可能会导致除DEA的强制执行和制裁外，各州还将强制执行和制裁，或根据联邦法律的其他规定。
对于我们的任何被归类为受控物质的候选产品，我们和我们的供应商、制造商、承包商、客户和分销商必须从州、联邦和外国执法和监管机构获得并维护适用的注册，并遵守有关受控物质的制造、使用、销售、进口、出口和分销的州、联邦和外国法律和法规。DEA法规可能会限制我们候选产品的临床试验中使用的化合物的供应，并在未来限制满足商业需求所需的数量生产和分销我们的产品的能力。与受控物质有关的法规管理制造、标签、包装、测试、分配、生产和采购配额、记录保存、报告、搬运、运输和处置。这些条例增加了人员需求以及与包括受控物质在内的候选产品的开发和商业化相关的费用。DEA和一些州对处理受控物质的注册机构进行定期检查。未能获得和维护所需的注册或遵守任何适用的法规可能会延误或阻止我们开发和商业化含有受控物质的候选产品，并使我们受到执法行动的影响。缉毒局可以寻求民事处罚，拒绝续签必要的登记，或启动程序撤销这些登记。在某些情况下，违规行为可能导致刑事诉讼。由于它们的限制性，这些法规可能会限制我们任何被归类为受控物质的候选产品的商业化。
我们使用净营业亏损结转和其他税务属性的能力可能有限。
在我们的历史中，我们遭受了巨大的亏损，不指望在不久的将来实现盈利，也可能永远不会实现盈利。在我们继续产生应税亏损的情况下，未使用的亏损将在受限的情况下结转以抵消未来的应税收入，直到该等未使用的亏损到期(如果有的话)。截至2023年12月31日，我们的联邦和加州净营业亏损(NOL)结转分别为5870万美元和160万美元。
我们的联邦NOL结转可以无限期结转，但这些联邦NOL结转的扣除额限制在本年度应纳税所得额的80%。我们的加州NOL结转将于2040年开始到期。我们的NOL结转也受到美国国税局和州税务当局的审查和可能的调整。
截至2023年12月31日，我们还有联邦和加州研发税收抵免结转，扣除准备金后，分别为350万美元和120万美元。联邦信贷结转将在2040年后开始到期，除非以前使用过。加州的研发信贷将无限期延续下去。
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根据1986年修订的《国内税法》(IRC)第382条，如果我们公司的所有权发生某些累积变化，我们的联邦NOL结转可能会受到年度限制。根据IRC第382条的规定，如果一个或多个持有公司至少5%股份的股东或股东团体在三年滚动期间内的持股比例比其最低持股比例增加了50个百分点以上，就会发生“所有权变更”。类似的规则可能适用于州税法。我们过去可能经历过这样的所有权变化，未来我们可能会因为股票所有权的变化而经历所有权变化，其中一些变化是我们无法控制的。我们还没有进行任何研究来确定我们股票所有权的这种变化可能导致的年度限制(如果有的话)。我们利用我们的NOL结转和某些其他税务属性的能力可能会受到如上所述的“所有权变更”的限制，因此，我们可能无法利用我们的NOL结转和某些其他税收属性的重要部分，这可能会对我们的现金流和运营业绩产生重大不利影响。
与合规相关的风险
我们与客户、医疗保健提供商和第三方付款人的关系和/或我们处理的数据可能直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、其他医疗法律和法规以及数据隐私和安全法律法规、合同义务和自我监管计划的约束。如果我们不能遵守或没有完全遵守这些法律，我们可能会面临巨额处罚。
美国和其他地方的医疗保健提供者，包括医生和第三方付款人，将在推荐和处方我们获得营销批准的任何候选产品方面发挥主要作用。我们目前和未来与医疗保健专业人员、主要调查人员、顾问、客户和第三方付款人的安排可能会使我们受到各种联邦和州欺诈和滥用法律以及其他医疗保健法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法律以及通常被称为医生支付阳光法案和法规的法律。这些法律将影响我们的临床研究，以及我们拟议的销售、营销和教育计划。此外，我们处理个人数据和其他敏感和机密信息，这使我们承担了与数据隐私和安全相关的各种义务，包括联邦和州一级的法律。将影响我们运营的法律包括但不限于：
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重要的是，GDPR实质性地扩展了什么是“个人数据”的定义，包括澄清GDPR适用于假名(即密钥编码)数据，这些数据通常由赞助商在临床试验的背景下处理。欧盟和欧洲经济区成员国也能够分别就健康和基因数据进行立法，我们必须遵守我们开展业务的地方法律。此外，尽管英国退出欧盟，GDPR的数据保护义务仍适用于根据所谓的英国GDPR对与英国有关的个人数据的处理。这些GDPR条例具有“域外”影响范围--例如，它们(除其他外)适用于涉及向欧洲经济区或英国(视情况而定)向个人提供商品或服务和/或监督其行为的任何个人数据的处理，而不论欧洲经济区或英国(视情况而定)是否存在机构。这些GDPR法规也适用于在欧洲经济区和英国进行的任何临床试验和其他手术。GDPR规定了强有力的监管执法和巨额罚款。虽然GDPR在确定如何遵守各种要求方面提供了一定的灵活性，但已经并将继续投入大量的努力和费用，以确保继续遵守。在瑞士，《联邦数据保护法》也适用于瑞士境内的公司收集和处理个人数据，包括与健康有关的信息，或者在某些情况下，瑞士境外的公司收集和处理个人数据。DPA的适用性还将导致履约成本、不履约风险和对不履约的惩罚增加。
此外，我们的员工和人员可以使用生成性人工智能(AI)技术来执行他们的工作，在此类技术中披露和使用个人数据受各种隐私法和其他隐私义务的约束。此外，我们可能会使用人工智能来帮助我们做出某些决定，这些决定的使用受到某些隐私法的监管。各国政府已经通过并可能会通过更多的法律来规范生成性人工智能。我们使用这项技术可能会导致额外的合规成本、监管调查和行动以及诉讼。例如，由于人工智能的输入、输出或逻辑中的不准确或缺陷，模型可能是有偏见的，并可能导致我们做出可能对我们产生不利影响的决定。如果我们不能使用生成性人工智能，它可能会降低我们的业务效率，并导致竞争劣势。
这些数据隐私和安全法律对处理个人数据，包括与健康有关的信息的能力施加了严格的义务，特别是在收集、使用、披露和转移方面。这包括以下几项要求：(I)在某些情况下，征得与个人资料有关的个人的同意；(Ii)向个人提供有关其个人资料如何被使用的信息；(Iii)确保个人资料的安全和机密性；(Iv)有义务向监管当局和受影响的个人通报违反个人资料的情况；(V)广泛的内部隐私治理
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义务，以及(Vi)尊重个人对其个人数据的权利的义务(例如，访问、更正和删除其个人数据的权利)。
此外，由于数据本地化要求或跨境数据流动的限制，我们可能无法将个人数据从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。例如，《GDPR条例》大大限制将个人资料从欧洲经济区和英国转移至美国，以及欧盟委员会或其他相关监管机构未就其发出所谓“充分性决定”的其他国家(称为“第三国”)。瑞士也在DPA下采取了类似的限制措施。尽管在某些情况下可以使用各种机制将个人数据合法转移到美国或其他国家，但这些机制受到法律挑战，我们可能无法使用这些机制。此外，这些机制的实施，包括通过与所有相关的CRO、次级加工商和其他第三方达成协议，是复杂和耗时的。因此，从欧洲经济区、英国和/或瑞士向美国和其他第三国转移个人数据可能不完全符合适用的数据隐私和安全法规中规定的跨境数据转移限制。此外，欧洲以外的其他国家已经或正在考虑制定类似的跨境数据传输限制和要求本地数据驻留的法律，这可能会增加我们业务的运营成本和复杂性。
遵守美国和国际数据保护法律法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下影响我们在某些司法管辖区运营的能力。此外，我们正在或可能受到与隐私和安全相关的自律标准、合同义务和政策的约束。实际或被认为不遵守这些法律和法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事、刑事和行政处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，临床试验参与者、员工和我们或我们的潜在合作者获得其个人数据的其他个人，以及与我们共享此信息的提供者，可能会限制我们收集、使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。
特别是由于这些法律的广泛性，以及现有的法定例外情况和监管安全港的狭窄，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项此类法律的挑战。
政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在参与政府资助的医疗计划(如Medicare和Medicaid)之外、额外的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，并削减或重组我们的业务。
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。任何因违反这些法律而对我们采取的行动，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境，以及建立和维护强大且可扩展的系统以符合具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需要，增加了医疗保健公司可能与一项或多项要求发生冲突的可能性。这些风险因素中讨论的法律法规旨在作为例子，这些法律法规以及其他法律法规的更新可能会对我们的运营和前景产生实质性影响。
我们当前或未来的候选产品可能无法获得覆盖范围和足够的报销，如果获得批准，这可能会使我们难以盈利销售。
我们商业化的任何候选产品的市场接受度和销售，如果获得批准，将在一定程度上取决于这些药物和相关治疗的保险范围和足够的补偿将从第三方付款人那里获得，包括政府卫生行政部门、管理性医疗组织和其他私人健康保险公司。第三方付款人决定他们将支付哪些治疗费用，并建立报销水平。第三方支付者在设置自己的承保和报销政策时，通常依赖于联邦医疗保险承保政策和支付限制。然而，关于我们开发的任何候选产品的覆盖范围和报销金额的决定将在逐个付款人的基础上做出。一个第三方付款人决定为一种药品提供保险，并不能保证其他付款人也会为该药品提供保险和适当的补偿。此外，第三方付款人决定为治疗提供保险并不意味着将批准足够的报销率。每个第三方付款人决定是否将为治疗提供保险，将为治疗向制造商支付多少金额，以及将在其处方的哪一级
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放置好了。第三方付款人的承保药品清单或处方清单上的位置通常决定了患者获得治疗所需支付的共同费用，并可能对患者和医生采用此类治疗产生强烈影响。根据自己的病情接受处方治疗的患者和开这种服务的提供者通常依赖第三方付款人来报销全部或部分相关的医疗费用。患者不太可能使用我们的药物，除非提供保险，并且报销足以支付我们药物成本的很大一部分。
美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。第三方付款人正在开发越来越复杂的方法来控制医疗成本，方法是限制特定药物的覆盖范围和报销金额，要求制药公司在标价的基础上向他们提供不同程度的折扣，和/或挑战医疗产品标价的价值。同样，控制医疗成本已成为联邦和州政府的优先事项。我们商业化的任何药物都可能无法获得保险和报销，如果可以报销，报销水平也不确定。不充分的保险和报销可能会影响我们获得上市批准的任何药物的需求或价格。如果无法获得保险和足够的报销，或仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们当前和未来开发的任何候选产品商业化。此外，承保政策和第三方付款人报销率可能随时发生变化。因此，即使我们获得监管部门批准的一个或多个产品获得了有利的承保和报销状态，未来也可能实施不太有利的承保政策和报销费率。
医疗保健立法和监管改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生负面影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续有关于医疗保健系统的几项立法和法规变化以及拟议的变化，这些变化可能会阻止或推迟候选产品的上市审批，限制或监管审批后活动，并影响我们以盈利方式销售任何获得上市审批的候选产品的能力。
在美国和其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的兴趣推动医疗保健系统的改革，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。
导致医生报销减少的改革措施可能会对我们的业务产生不利影响。此外，医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。
此外，最近政府对药品制造商为其上市产品设定价格的方式进行了更严格的审查，这导致了几项美国总统行政命令、国会调查、拟议并颁布的联邦和州立法以及其他旨在提高产品定价透明度、审查定价与制造商患者计划之间的关系、改革政府计划药品报销方法以及以其他方式降低药品价格的监管行动。例如，《2022年通货膨胀率降低法案》(IRA)，除其他事项外，(1)在经《医疗保健和教育协调法案，市场》修订的《患者保护和平价医疗法案》中，将对购买医疗保险的个人的增强补贴延长到2025年，(2)从2025年开始，通过显著降低受益人的最大自付成本和新建立的制造商折扣计划，消除联邦医疗保险D部分计划下的“甜甜圈洞”，(3)指示HHS就联邦医疗保险覆盖的某些单一来源药物和生物制品的价格进行谈判，并(4)根据联邦医疗保险B部分和D部分征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。爱尔兰共和军和相关的联邦行动可能会对制药业产生重大影响。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们无法预测未来可能会采取什么样的医疗改革举措。我们预计，这些措施以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何药物的价格产生额外的下行压力。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的药物商业化。
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如果我们当前或未来的任何候选产品被批准上市，而我们被发现以不正当的方式推广标签外用途，或者如果医生在标签外开出或使用任何我们当前或未来的候选产品，我们可能会受到禁止销售或营销我们当前或未来的任何候选产品的限制，巨额罚款、处罚、处罚或产品责任索赔，我们在行业和市场中的形象和声誉可能会受到损害。
FDA、司法部(DoJ)和类似的外国当局严格监管有关药品的营销和促销声明，包括我们的候选产品biciaserin和LP659。特别是，产品不得用于未经FDA或类似外国当局批准的用途或适应症，如该产品批准的标签所反映的那样。尽管医生可能会开出非标签用途的产品，因为FDA和其他监管机构不规范医生在独立的医疗判断中做出的药物治疗选择，但他们确实限制了来自公司或其销售人员的促销信息，涉及尚未获得营销许可的产品的标签外用途。如果我们被发现推广了这种标签外的使用，我们可能会收到FDA和类似外国当局的警告信，并承担重大责任，这将对我们的业务造成实质性损害。联邦政府已对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。如果我们成为基于我们的营销和促销做法的此类调查或起诉的目标，我们可能面临类似的制裁，这将对我们的业务造成实质性损害。此外，管理层的注意力可能会从我们的业务运营上转移开，可能会产生巨额法律费用，我们的声誉可能会受到损害。FDA和其他政府当局还要求公司签订同意法令或永久禁令，根据这些法令或永久禁令，改变或限制特定的促销行为，以解决执法行动。如果FDA、美国司法部或其他政府机构认为我们参与了任何当前或未来候选产品的非标签使用的促销活动，我们可能会受到某些禁令或其他限制，或对我们的产品和业务进行销售或营销，或处以巨额罚款和处罚，实施这些制裁也可能影响我们在行业中的声誉和地位。
我们可能无法获得或维护我们候选产品的孤立药物名称或独家经营权，这可能会限制我们候选产品的潜在盈利能力。
包括美国在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据1983年的《孤儿药物法案》，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将该药物指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为患者人数少于20万人。在美国，指定孤儿药物使一方有权获得财政奖励，如为临床试验费用、税收优惠和申请费减免提供赠款资金的机会。在FDA批准孤儿药物指定后，FDA公开披露该药物的仿制药身份及其潜在的孤儿用途。然而，指定孤儿药物既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。一般而言，如果具有孤儿药物名称的药物随后获得了其获得指定的适应症的第一次上市批准，则该药物有权享有一段市场排他期，这使得适用的监管当局不能在排他期内批准同一药物的相同适应症的另一销售申请，除非在有限情况下。对于小分子药物，FDA将“同一药物”定义为含有相同活性部分并与所述药物具有相同用途的药物。指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不得获得孤儿药物排他性。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品以及其他潜在的未来候选产品寻求孤儿药物指定，获得孤儿药物指定对我们的商业战略可能很重要；然而，获得孤儿药物指定可能很困难，我们可能不会成功。即使我们获得了候选产品的孤儿药物指定，我们也可能无法获得孤儿独占，这种独占可能无法有效地保护该药物免受相同情况下不同药物的竞争，而不同药物可能会在排他期内获得批准。此外，在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以批准同一药物的另一项相同适应症的申请。如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有这种罕见疾病或疾病的患者的需求，那么孤儿药物在美国的独家营销权也可能会丧失。如果我们向FDA或类似的外国当局寻求其他指定，我们将面临类似的风险。未能为我们可能开发的任何候选产品获得孤立药物或其他指定，无法在适用期间内保持该指定，或者无法获得或维持孤立药物或其他独家专利，可能会降低我们对适用候选产品的足够销售以平衡我们开发它所产生的费用的能力，这将对我们的运营业绩和财务状况产生负面影响。
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由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新产品或修改后的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法律、法规和政策变化。因此，FDA的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会减缓新药被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不让关键员工休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
作为另一个例子，为了应对新冠肺炎疫情，食品和药物管理局最初推迟了对制造设施和产品的大部分检查，随后重新启动了对国内制造设施的例行预先宣布的监督检查，但须遵循基于风险的优先顺序制度，以确定在特定地理区域内可能发生的监管活动类别，从关键任务检查到恢复所有监管活动。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们的监管提交的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
我们依赖于包括Arena在内的第三方许可的知识产权，如果我们或我们的许可人未能保护许可的知识产权或终止我们的许可，可能会导致重大权利的损失，这将损害我们的业务。
我们依赖于技术、专利、诀窍和专有材料，既有我们自己的，也有Arena的许可，Arena于2022年3月被辉瑞收购。我们签订了Arena许可协议，据此，我们获得了独家、版税负担、可再许可的全球许可，以开发和商业化Biciaserin用于人类的任何用途，LP659用于治疗某些中枢神经系统和外周神经系统症状，以及某些其他用于CNS适应症的化合物。本许可证的任何终止都将导致重大权利的丧失，并将限制我们开发和商业化我们的候选产品的能力。如果我们或Arena未能充分保护这一知识产权，或者如果我们试图扩大我们的许可范围，以包括我们确定对我们开发许可化合物有利或必要的其他指示，而Arena不同意，我们将这些化合物商业化的能力可能会受到影响。
我们向第三方或从第三方许可知识产权或技术的协议可能很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。如果任何当前或未来的许可人未能遵守许可条款，如果我们或许可人未能针对侵权第三方强制执行许可专利，如果许可专利或其他权利被发现无效或不可强制执行，或者如果我们无法以可接受的条款签订必要的许可，我们的业务也将受到影响。此外，我们的许可人可能拥有或控制未经许可给我们的知识产权，因此，无论其是非曲直，我们可能会受到索赔，即我们正在侵犯或以其他方式侵犯许可人的权利。
此外，虽然我们目前不能确定我们将被要求为未来产品的销售支付的特许权使用费义务的金额，但金额可能很大。我们未来的版税义务的金额将取决于我们在成功开发和商业化的产品中使用的技术和知识产权(如果有的话)。因此，即使我们成功地开发了产品并将其商业化，我们也可能无法实现或保持盈利。
此外，我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得或授权额外专有权的能力，包括推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化。在这种情况下，我们可能被要求
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花费相当多的时间和资源来开发或许可替代技术。例如，我们的计划可能涉及其他技术或候选产品，可能需要使用由第三方持有的其他专有权。此外，其他制药公司和学术机构也可能已经或计划提交可能与我们的业务相关的专利申请。我们的候选产品可能还需要特定的配方或其他技术才能有效和高效地工作。这些配方或技术可能由其他人持有的知识产权所涵盖。有时，为了避免侵犯这些第三方专利，我们可能需要从其他第三方获得技术许可，以进一步开发我们的候选产品或将其商业化。我们可能无法获得或许可我们认为对我们的业务运营必要或重要的任何相关第三方知识产权，包括制造、使用或销售我们的候选产品所需的任何此类知识产权。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可中的任何一项，因此我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，并且我们可能不得不放弃相关研究计划或产品候选的开发，这将损害我们的业务。我们可能需要停止使用这种第三方知识产权所涵盖的成分或方法，并可能需要寻求开发不侵犯此类知识产权的替代方法，这可能会导致额外的成本和开发延迟，即使我们能够开发这种可能不可行的替代方法。即使我们能够在此类知识产权下获得许可，任何此类许可也可能是非排他性的，这可能允许我们的竞争对手访问向我们许可的相同技术。
第三方知识产权的许可和收购是一种竞争性做法，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能采取我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略，以便将我们的候选产品商业化。更成熟的公司可能比我们有竞争优势，因为他们更大的规模和现金资源，或者更强的临床开发和商业化能力。不能保证我们能够成功完成此类谈判，并最终获得围绕我们可能寻求收购的其他候选产品的知识产权。
知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，并因我们行业科学发现的快速发展而变得复杂。根据许可协议，我们与许可人之间可能还会发生关于知识产权的纠纷，包括：
如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。我们通常还面临与我们许可的知识产权保护有关的所有风险，这些风险如下所述。如果我们或我们的许可方不能充分保护这一知识产权，我们的产品商业化能力可能会受到影响。
此外，我们现有的许可协议规定，我们预计未来的许可协议将对我们施加各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。如果我们不能或以其他方式未能履行我们在这些协议下的义务，包括由于我们以未经授权的方式使用授权给我们的知识产权，或者我们面临破产，我们可能被要求支付损害赔偿金，许可人可能有权终止许可。
我们在一定程度上依赖于我们的许可人来提交、起诉、维护、辩护或执行对我们的业务至关重要的专利和专利申请。
与我们的候选产品相关的专利可能由我们的许可方控制。许可人可能有权对我们从许可人那里获得的专利进行备案、起诉、维护和辩护。我们解决法律索赔的能力可能需要
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许可证发放人。如果我们的许可人或任何未来有权提交、起诉、维护和捍卫我们的专利权的被许可人未能就涵盖我们任何候选产品的专利或专利申请开展这些活动，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用或销售竞争产品。我们不能确定我们的许可方的此类活动已经或将会遵守适用的法律和法规，或将导致有效和可强制执行的专利或其他知识产权。如果我们的许可方有权控制我们许可专利的强制执行或对声称这些专利无效的任何索赔进行抗辩，并且即使我们被允许进行此类强制执行或抗辩，我们也不能确保我们许可方的合作。我们不能确定我们的许可方是否会分配足够的资源或优先执行此类专利或为此类主张辩护，以保护我们在许可专利中的利益。即使我们不是这些法律行动的一方，不利的结果也可能损害我们的业务，因为它可能会阻止我们继续许可我们可能需要的知识产权，以运营我们的业务。此外，即使我们有权控制对许可专利和专利申请的专利起诉、许可专利的执行或对声称这些专利无效的主张的抗辩，我们仍可能受到许可人及其律师在我们控制之前或之后发生的行为或不作为的不利影响或损害。如果我们违反了与此类起诉相关的任何义务，我们可能会向我们的许可合作伙伴承担重大责任。
对于Arena许可协议下的大多数许可产品，包括biciaserin和LP659，我们有权控制许可专利申请和专利的起诉和执行。然而，我们有义务与Arena进行合理合作，Arena现在是辉瑞的全资子公司，在一定程度上将取决于Arena与我们合作起诉和执行此类知识产权。我们与Arena之间在起诉或执行专利申请或专利方面的分歧，或起诉或执行专利申请或专利的失败行动，可能会对我们的知识产权造成不利影响。
我们可能会达成或试图达成合作协议和战略联盟，但我们可能无法实现此类合作或联盟的预期利益。与我们的候选产品相关的任何此类合作也可能导致我们改变或推迟我们的开发和商业化计划。
我们打算通过可能有选择地与领先的生物制药公司合作来扩大我们平台的全球覆盖范围。我们打算保留我们在关键地理区域的项目的重要经济和商业权利，这些地区是我们长期战略的核心。因此，我们打算定期探索各种可能的额外战略合作，以努力获得更多候选产品或资源。目前，我们无法预测这种战略合作可能采取什么形式。在寻找合适的战略合作伙伴方面，我们可能会面临激烈的竞争，而战略合作的谈判和记录可能会很复杂和耗时。我们可能无法在可接受的条件下谈判战略合作，或者根本不能。我们无法预测何时(如果有的话)我们将加入任何额外的战略合作，因为与建立这些合作相关的许多风险和不确定性。
研发合作面临许多风险，其中可能包括以下风险：
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我们候选产品的开发和潜在商业化将需要大量额外资本来支付费用。我们可能会结成或寻求进一步的战略联盟，建立合资企业或合作关系，或与第三方达成额外的许可安排，我们相信这将补充或加强我们关于我们的候选产品和我们可能开发的任何未来候选产品的开发和商业化努力，包括在美国以外的地区或某些特定用途。这些交易可能会带来许多运营和财务风险，包括承担未知债务、中断业务、转移管理层的时间和注意力以管理合作或开发收购的产品、候选产品或技术、为支付交易对价或成本而产生的巨额债务或稀释发行的股权证券、高于预期的合作、收购或整合成本、资产减记或商誉或减值费用、摊销费用增加、促进合作或合并任何收购业务的运营和人员的困难和成本、与主要供应商的关系受损。由于管理层和所有权的变化以及无法留住任何被收购企业的关键员工，任何被收购企业的制造商或客户。因此，如果我们达成收购或许可协议或战略合作伙伴关系，如果我们不能成功地将这些交易与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处。我们也不能确定，在一项战略交易或许可证之后，我们是否会获得足以证明这笔交易或导致我们达成协议的其他好处的收入或特定净收入。
此外，我们在寻找合适的战略合作伙伴方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。我们为我们的候选产品建立战略合作伙伴关系或其他替代安排的努力可能不会成功，因为他们可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，第三方可能认为我们的候选产品不具备展示安全性和有效性所需的潜力。如果我们与第三方合作开发和商业化候选产品，我们可以预期将对该候选产品未来成功的部分或全部控制权让给第三方。我们就合作达成最终协议的能力将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议的合作者对我们的技术、候选产品和市场机会的评估。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与我们进行的协作对我们的候选产品更具吸引力。根据任何许可协议，我们也可能受到限制，不能以某些条款或根本不与潜在的合作者签订协议。
由于这些风险，我们可能无法实现现有合作或任何未来合作或我们可能签订的许可协议的好处。此外，最近大型制药和生物医药公司之间的大量业务合并导致未来潜在合作伙伴的数量减少，合并后公司的战略也发生了变化。因此，我们可能无法及时、以可接受的条件谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不减少该候选产品的开发，减少或推迟我们的一个或多个其他开发计划，推迟该候选产品的潜在商业化或缩小任何计划的销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费进行开发、制造或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发、制造或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，或者将它们推向市场并产生产品收入。
此外，我们有时可能会与学术机构合作，根据与这些机构的书面协议加速我们的临床前研究或开发。通常，这些机构为像我们这样的公司提供了一个选择，可以通过谈判获得该机构因合作而获得的任何技术权利的许可。无论采取何种选择，我们可能无法
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在指定的时间范围内或根据我们可以接受的条款谈判许可证。如果我们无法做到这一点，该机构可能会向其他方提供知识产权，这可能会阻止我们实施计划的能力。如果我们无法成功获得所需第三方知识产权的权利或维护我们拥有的现有知识产权，我们可能不得不放弃该计划的开发，我们的业务和财务状况可能会受到影响。
我们的产品将需要特定的成员有效和高效地工作，这些成员的权利现在是，而且未来可能会由其他人持有。我们可能无法向我们确定的第三方授予构成要素、使用方法、过程或其他第三方知识产权的任何权利。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，这将损害我们的业务。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。与我们的候选产品相关的新合作或战略合作伙伴协议的任何延迟都可能推迟我们候选产品在某些地区的开发和商业化，这可能会损害我们的业务前景、财务状况和运营结果。
我们可能依赖从政府机构、学术机构或其他机构获得许可或再许可的知识产权，或为其开发提供资金或其他协助的知识产权，以开发我们的候选技术和产品。如果我们未能履行对我们的许可方或上游许可方(包括此类政府机构、学术机构或其他机构)的义务，可能会导致我们失去对此类知识产权的权利，这可能会损害我们的业务。
政府机构或学术机构或其他机构可以提供资金、设施、人员或其他与开发我们拥有或许可的知识产权相关的援助。这些政府机构可能保留了对此类知识产权的权利，包括在某些特定情况下向第三方授予或要求我们对此类知识产权授予强制性许可或再许可的权利，包括为了满足我们无法合理满足的健康和安全需求，或者为了满足联邦法规规定的公共用途要求，或者为了在美国制造产品。任何此类权利的行使，包括这些许可所需的任何此类再许可，都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们将许可产品商业化的能力。
如果我们无法为当前或任何未来的候选产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。
我们预计，我们将酌情在美国和其他国家提交更多的专利申请。然而，我们不能预测：
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的开发计划和候选产品相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和保持对我们当前和任何未来候选产品的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和海外提交与我们当前和未来的开发计划和候选产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。专利诉讼过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请，包括由于影响我们、我们的许可人或政府专利局运作的因素。
在获得专利保护之前，我们有可能无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。我们拥有的或许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖我们目前或未来在美国或其他国家/地区的任何候选产品。不能保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关的现有技术都已找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们当前或任何未来的候选产品，第三方也可能对其范围、有效性或可执行性提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法强制执行。对这些专利或由其拥有或许可的任何其他专利的任何成功反对
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我们可能会剥夺我们将任何候选产品或我们可能开发的配套诊断成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管审批方面遇到延误，我们可以在专利保护下销售候选产品或配套诊断的时间段可能会缩短。
如果我们持有或已经获得许可的与我们的开发计划和候选产品相关的专利申请未能发布，如果它们的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们未能为我们当前或任何未来的候选产品提供有意义的排他性，它可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，并威胁我们将未来药物商业化的能力。任何这样的结果都可能对我们的业务产生负面影响。
药物产品的物质组成专利往往为这些类型的产品提供强有力的知识产权保护，因为这种专利提供的保护与任何使用方法无关。然而，我们不能确定我们未决的专利申请中涉及我们候选产品组成的权利要求将被美国专利商标局(USPTO)或外国专利局视为可申请专利，或者我们已颁发的任何专利中的权利要求将被美国或外国法院视为有效和可强制执行。使用方法专利保护使用特定方法的产品。这种类型的专利并不阻止竞争对手制造和销售与我们的产品相同的产品，以表明该产品超出了专利方法的范围。此外，即使竞争对手没有针对我们的目标适应症积极推广他们的产品，医生也可能会为我们的使用方法专利涵盖的那些用途开出这些产品的“标签外”。尽管标签外的处方可能会侵犯或助长对使用方法专利的侵犯，但这种做法很常见，这种侵权行为很难预防或执行。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利。在美国和其他司法管辖区，专利申请通常在申请18个月后才会公布，在某些情况下根本不会公布。因此，我们无法确切地知道我们是否是第一个申请专利保护的公司。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们未决和未来的专利申请可能不会导致颁发专利，从而保护我们的技术或药物的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争对手的技术和药物商业化。
美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。这些变化还可能增加围绕专利申请的起诉以及已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。例如，《Leahy-Smith美国发明法》(Leahy-Smith Act)颁布了对美国专利法的几项重大修改，包括将美国从“先发明”制度改为“先申请”制度，允许第三方在专利诉讼期间向USPTO提交先前技术，并规定了通过USPTO管理的授权后程序攻击专利有效性的额外程序。这样的变化可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务产生负面影响。
此外，我们可能受到第三方向美国专利商标局提交现有技术的发行前提交，或参与反对、派生、重新审查、各方之间审查、授予后审查或干扰程序，挑战我们的专利权或其他人的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或药物商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。在任何此类挑战中做出不利裁决可能导致排他性丧失或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能限制我们阻止他人使用类似或相同技术和药物或将其商业化的能力，或限制我们技术和药物的专利保护期限。此外，专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自非临时专利申请的最早提交日期起20年。可能会有各种延期；然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。例如，美国可能会有基于监管延迟的专利期延长。然而，每一项上市批准只能延长一项专利，而且一项专利只能延长一次，针对单一产品。此外，专利期延长期间的保护范围不一定扩大到所有权利要求，而只适用于产品上经批准的权利要求。外国司法管辖区管理类似专利期延长的法律差异很大，管理从一个专利家族获得多项专利的能力的法律也是如此。此外，如果我们在测试阶段或监管审查过程中没有进行尽职调查，在适用的截止日期内申请，没有申请，我们可能不会获得延期
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在相关专利到期之前或以其他方式未能满足适用的要求。如果我们无法获得专利期延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们有权独家销售我们产品的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，并可能通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，比其他情况下更早推出他们的产品，我们的收入可能会减少，可能是实质性的。此外，虽然在美国颁发专利时，由于USPTO造成的某些延迟，专利的寿命可以延长，但由于专利申请人在专利诉讼期间造成的某些延迟，这种增加可以减少或消除。如果我们当前或未来的候选产品没有专利保护，包括一旦专利有效期到期，即使获得了涵盖我们候选产品的专利，我们可能会面临来自此类药物的仿制药的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们可能会面临来自仿制药的竞争。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们类似或相同的药物商业化。
即使我们拥有或获得了涵盖我们产品或方法的专利，我们仍可能因为他人的专利权而被禁止制造、使用和销售此类产品或方法。其他公司可能已经提交，将来也可能提交专利申请，涉及与我们相似或相同的组合物、产品或方法，这可能会对我们单独或与合作伙伴成功开发我们的技术或成功将任何经批准的产品商业化的能力产生重大影响。
美国和其他地方的专利申请一般在要求优先权的最早申请后大约18个月公布，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。因此，涉及我们方法和产品的专利申请可能在我们不知情的情况下被其他人提交。此外，在某些限制的限制下，已经公布的专利申请中的未决权利要求可以在以后以涵盖我们的平台技术或相关产品的方式进行修改。这些专利申请可能优先于我们提交的专利申请。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有和许可的专利和/或应用程序以及我们未来可能拥有或许可的任何专利权的有效期内，定期维护费、续期费、年金费用和各种其他关于专利和/或应用程序的政府费用将支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。我们依靠我们的外部法律顾问、专利年金服务提供商或许可合作伙伴向非美国专利代理机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守若干程序性、文件性和其他类似条款。我们雇用并预计将继续雇用一家或多家声誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守，我们还依赖我们的许可人采取必要的行动，以遵守与我们的许可知识产权有关的这些要求。在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则的其他方式予以补救。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会进入市场，这种情况可能会损害我们的业务。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
考虑到开发、测试和监管审查新产品候选产品(如biciaserin)所需的时间，保护这些候选产品的专利可能在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。我们希望在美国寻求延长专利期限，如果有的话，还会在我们起诉专利的其他国家寻求延长。在美国，1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许专利期限在专利正常到期后最多延长五年，但仅限于批准的适应症(或在延长期间批准的任何其他适应症)。然而，适用当局，包括美国的FDA和USPTO，以及其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能能够通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比其他情况下更早推出他们的药物。
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我们的知识产权不一定能抵御对我们业务的所有潜在威胁。
我们的知识产权未来提供的保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务。这些风险和不确定性包括：
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生负面影响。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们以及我们当前或未来合作伙伴开发、制造、营销和销售我们当前和任何未来候选产品的能力，以及在不侵犯第三方专有权利和知识产权的情况下使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而复杂。我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术可能会侵犯第三方拥有的现有或未来专利。我们未来可能会参与或受到与我们当前和任何未来候选产品和技术的知识产权相关的对抗程序或诉讼的威胁，包括干扰程序、授权后审查和向USPTO进行的各方间审查。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不管其是非曲直。存在第三方可能选择与我们进行诉讼以强制执行或以其他方式向我们主张他们的专利权的风险。即使我们认为此类主张没有法律依据，但有管辖权的法院可能会裁定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的，这可能会对我们将当前和未来的候选产品商业化的能力产生负面影响。为了在联邦法院成功挑战任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。如果我们被发现侵犯了第三方的有效和可强制执行的知识产权，我们可能被要求从该第三方获得许可证，以继续开发、制造和营销我们的候选产品(S)和技术。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，这可能需要我们支付大量许可和版税。我们可能会被迫，包括法院命令，停止开发、制造和商业化侵权技术或候选产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，我们可能被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们制造和商业化我们当前或任何未来的候选产品，或者迫使我们停止部分或全部业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的负面影响。
对我们主张其专利或其他知识产权的第三方可能寻求并获得禁令或其他衡平法救济，这可能有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的候选产品或迫使我们停止部分业务运营。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量分流我们业务的管理层和其他员工资源，导致开发延迟，以及
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可能会影响我们的声誉。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计我们的侵权产品，这在成本效益的基础上可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
我们意识到第三方专利和/或专利申请可能会对我们化合物的潜在商业化产生不利影响。例如，我们知道第三方专利，以及第三方专利申请，广泛声称通过从较低剂量开始使用S1P受体调节剂，然后增加到较高的标准每日剂量。此外，我们知道有第三方专利申请广泛要求使用5-羟色胺受体激动剂治疗癫痫障碍。虽然我们不相信任何这样的声明将涵盖biciaserin或LP659的潜在商业化将是有效和可执行的，但我们可能是不正确的这种信念。
我们可能会卷入诉讼以保护或执行我们的专利、我们的许可方的专利或我们的其他知识产权，这可能是昂贵的，耗时的和不成功的。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、我们许可方的专利或我们的其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出法律索赔，这可能是昂贵、耗时和不可预测的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们的许可人的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被无效或狭义解释的风险，并可能使我们相关的专利申请面临无法颁发的风险。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。对第三方发起索赔也可能导致第三方对我们提出反索赔，例如声称我们的专利无效或不可强制执行的索赔。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、不能实施或缺乏法定主题。不可执行性主张的理由可能是，与专利诉讼有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关重要信息，或做出了具有重大误导性的声明。第三方也可以在授予后的程序中向美国专利商标局提出类似的有效性要求，如单方面复审、当事各方之间的复审或授予后复审，或在美国境外的反对或类似程序，与诉讼同时进行，甚至在诉讼范围外进行。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。我们不能确定没有无效的先前技术，我们和专利审查员在起诉期间没有意识到这一点。对于我们已经许可的专利和专利申请，我们可能有有限的权利或没有权利参与任何许可专利的辩护，以抵御第三方的挑战。如果被告在无效或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去至少部分，甚至全部，对我们当前或未来的候选产品的任何未来专利保护。这种专利保护的丧失可能会损害我们的业务。
由第三方引起或由美国专利商标局提起的干扰或派生程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的专利或专利申请相关的发明的优先权或正确的发明权。不利的结果可能导致我们当前专利权的丧失，并可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得许可权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。诉讼、干扰、派生或其他程序可能导致不利于我们利益的决定，即使我们成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
可能有我们目前不知道的第三方专利，但对涵盖我们候选产品的成分、配方、制造方法或使用或处理方法的权利要求。我们知道由第三方拥有的专利，但我们认为这些专利与我们的候选产品和我们可能开发的其他专有技术无关，也有可能被我们的候选产品侵权。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，我们在美国和海外的竞争对手，其中许多在专利组合和竞争技术上进行了大量投资，未来可能会获得专利，这些专利可能会阻止、限制或以其他方式干扰我们制造、使用和销售我们的候选产品的能力，并可能声称使用我们的技术或制造、使用或销售我们的候选产品侵犯了这些专利。我们还可能收到并预计会收到来自不同行业参与者的通信，指控我们侵犯了他们的专利、商业秘密或其他知识产权和/或提供此类知识产权的许可。
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我们可能无法单独或与许可人一起防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能没有像美国那样充分保护这些权利的国家。如果在诉讼中胜诉的一方不以商业上合理的条款向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。任何强制执行我们知识产权的诉讼或其他程序都可能失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能会得出结论，即使第三方侵犯了我们已颁发的专利，或由于我们未决的或未来的专利申请或其他知识产权而可能颁发的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本(通常持续数年)可能过高，或者不符合我们公司或我们股东的最佳利益，或者可能以其他方式不切实际或不适宜向某些第三方强制执行我们的知识产权。我们的竞争对手或其他第三方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财力和更成熟和发展的知识产权组合。在这种情况下，我们可以决定，此类诉讼的金钱成本以及我们管理层和科学人员注意力的转移可能会超过我们从诉讼中获得的任何好处，而更谨慎的行动方针是简单地监测情况或发起或寻求其他非诉讼诉讼或解决方案。此外，与诉讼相关的不确定性可能会影响我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的内部研究计划、获得所需技术或其他候选产品的许可，或达成开发合作伙伴关系，以帮助我们将候选产品推向市场的能力。
即使我们认定侵权行为成立，法院也可能决定不对进一步的侵权活动授予禁制令，而只判给金钱赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生不利影响。
如果在法庭上或在美国专利商标局或类似的外国当局面前提出质疑，则涵盖我们候选产品的已发布专利可能被视为无效或不可执行。
如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的候选产品之一的专利，被告可以反诉我们侵犯了他们的专利，或声称覆盖我们候选产品的专利无效或不可执行，或两者兼而有之。在任何专利侵权诉讼中，法院都有可能裁定我们的专利全部或部分无效或不可强制执行，而我们无权阻止另一方使用有争议的发明。还有一种风险是，即使这些专利的有效性得到支持，法院也会狭隘地解释专利权利要求，或以我们的专利权利要求不包括发明为理由，裁定我们无权阻止对方使用所涉发明，或根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)条，裁定对方使用我们的专利技术属于专利侵权的安全港。例如，关于我们专利的有效性，我们不能确定没有我们、我们的专利律师和专利审查员在起诉期间不知道的无效的先前技术。如果被告在无效和/或不可执行性的法律主张上获胜，我们将失去对我们候选产品的至少部分甚至全部专利保护，这样的结果可能会限制我们针对这些方或其他竞争对手主张我们的专利的能力，并可能限制或排除我们排除第三方制造和销售类似或竞争产品的能力。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。同样，如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方拥有对相关商标的优先权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
美国专利法或其他国家或司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护当前和任何未来候选产品的能力。
近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们已授权或未来可能获得的专利的能力。同样，其他国家或司法管辖区专利法和法规的变化，或执行它们的政府机构的变化，或相关政府当局执行专利法律或法规的方式的变化，可能会削弱我们获得新专利或执行我们已授权或未来可能获得的专利的能力。
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我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权，这可能会对我们的业务产生负面影响。
在世界各地申请、起诉和捍卫涵盖我们当前和未来任何候选产品的专利将是昂贵得令人望而却步的，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能具有与美国不同的范围和实力。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的药物，此外，还可以将其他侵权药物出口到我们可以获得专利保护但专利执法力度不如美国的地区。这些药物可能会在我们没有任何已颁发或许可专利的司法管辖区与我们的药物竞争，而未来的任何专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们如此竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利、商业秘密和其他知识产权的执行，特别是与生物制药产品有关的专利、商业秘密和其他知识产权的执行，这可能会使我们在这些司法管辖区难以阻止侵犯或挪用我们的专利或其他知识产权，或以侵犯我们的专有权的方式销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利和其他知识产权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力转移到我们业务的其他方面。此外，此类诉讼可能会使我们的专利面临被宣布无效、无法强制执行或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出侵权或挪用索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。同样，如果我们的商业秘密在外国司法管辖区被泄露，世界各地的竞争对手可能会获得我们的专有信息，而我们可能没有令人满意的追索权。这样的披露可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，我们保护和执行知识产权的能力可能会受到外国知识产权法意外变化的不利影响。此外，包括中国和印度在内的某些发展中国家有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。在这些国家/地区，如果专利被侵犯，或者如果我们或我们的许可人被迫向第三方授予许可，我们和我们的许可人可能会获得有限的补救措施，这可能会大幅降低这些专利的价值。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
依赖第三方要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
如果我们依赖第三方来制造或商业化我们当前或任何未来的候选产品，或者如果我们与其他第三方合作开发我们当前或任何未来的候选产品，我们有时必须与他们分享商业秘密。我们还可能进行联合研发计划，这可能要求我们根据研发伙伴关系或类似协议的条款分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议以及材料转让协议、服务协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利，包括我们的商业秘密。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露可能会对我们的业务和运营结果产生不利影响。
此外，这些协议通常会限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反我们与第三方的协议、独立开发或任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密可能会损害我们的业务。
与员工和第三方达成的保密协议可能无法阻止未经授权泄露商业秘密和其他专有信息。
除了专利提供的保护外，我们还寻求依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品的任何其他元素、涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的技术和产品发现和开发过程。我们的员工、与我们共享我们设施的第三方员工或我们的第三方顾问和供应商进行的任何有意或无意的披露
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从事研究、临床试验或制造活动，或第三方盗用我们的商业秘密或专有信息(例如通过网络安全漏洞)，可能会使竞争对手复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。因为我们希望在我们的候选产品的开发和制造中依赖于第三方，所以我们有时必须与他们分享商业秘密。我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
然而，商业秘密和机密信息可能很难保护。我们寻求保护我们的商业秘密、技术诀窍和机密信息，包括我们的专有流程，部分是通过与我们的员工、顾问、外部科学顾问、承包商和合作者签订保密协议。对于我们的顾问、承包商和外部科学合作者，这些协议通常包括发明转让义务。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方签订了此类协议，或者任何此类协议都是足够的。尽管我们试图保护我们的商业秘密，但我们的员工、顾问、外部科学顾问、承包商和合作者可能会有意或无意地向竞争对手泄露我们的商业秘密信息，或以其他方式盗用我们的信息，在某些情况下，我们可能共享机密信息的第三方在与我们的协议中就其责任限制进行了谈判。此外，竞争对手可能会以其他方式获取我们的商业秘密，或独立开发基本上相同的信息和技术。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。此外，一些国家的法律对专有权的保护程度或方式与美国法律不同。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们无法阻止未经授权向第三方披露我们的知识产权，或第三方挪用我们的知识产权，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的商业秘密或其他机密信息，或者声称我们拥有我们自己的知识产权。
我们的许多员工、顾问和顾问现在或以前受雇于大学或其他医疗保健、生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到这样的指控，即我们或这些个人使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们的专利或其他知识产权中的利益的索赔。没有在专利申请上指明适当的发明人可能会导致在其上颁发的专利无法强制执行。发明权纠纷可能是由于以下原因引起的：关于被指定为发明人的不同个人的贡献的相互矛盾的意见；外国国民参与专利标的开发的外国法律的影响；参与开发我们的候选产品的第三方的义务冲突；或者由于关于潜在联合发明的共同所有权的问题。例如，我们可能会因为参与开发我们候选产品的顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。作为替代或补充，我们可以签订协议，以澄清我们在此类知识产权上的权利范围。诉讼可能是必要的，以抗辩这些和其他挑战库存的索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如宝贵知识产权的独家所有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
此外，尽管我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们所拥有的东西的所有权。
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视为我们的知识产权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能无法识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或到期时间，这可能会对我们开发和营销产品的能力产生不利影响。
我们不能保证我们的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别了与我们的候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决申请。专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们销售产品的能力产生负面影响。我们可能会错误地确定我们的产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方的待决申请是否会提出相关范围的索赔。我们对美国或国外任何我们认为相关的专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销我们的候选产品的能力产生负面影响。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销产品的能力产生负面影响。
确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利权利要求的可专利性，或者，如果发布，可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。此外，我们可能不知道可能与我们的候选产品或其预期用途相关的所有第三方知识产权，因此，这些第三方知识产权对我们自己的专利和专利申请的可专利性的影响，以及这些第三方知识产权对我们运营自由的影响，都是高度不确定的。由于美国和大多数其他国家的专利申请通常在申请后18个月内保密，或者可能根本不会公布，我们不能确定我们是第一个提交与我们的候选产品相关的专利申请的公司。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。此外，对于所有权利要求都有权在2013年3月16日之前获得优先权日期的美国申请，可以由第三方发起干预程序或由美国专利商标局提起诉讼，以确定谁最先发明了我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题。对于在2013年3月16日之前包含无权享有优先权的权利要求的美国申请，由于《美国发明法》的通过，专利法中的不确定性更大，这使美国专利法发生了重大变化，包括挑战未决专利申请和已颁发专利的新程序。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的商标或商号可能会被质疑、反对、侵犯、规避、无效、取消、宣布为通用、被确定为无权注册或被确定为侵犯其他商标。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或外国司法管辖区对我们的申请的拒绝。虽然我们将有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这种拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，而我们的商标可能无法继续存在。任何商标诉讼都可能代价高昂。此外，如果我们被发现故意侵犯商标，我们可能被判对重大金钱损害负责，包括三倍损害赔偿、返还利润和律师费。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的专有权，或者可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称才能在我们感兴趣的市场中获得潜在合作伙伴或客户的名称认可。如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们可能会将我们的商标和商品名称授权给第三方，例如分销商。虽然这些许可协议可能会为如何使用我们的商标和商号提供指导方针，但被许可人违反这些协议或滥用我们的商标和商号可能会危及我们的权利或削弱与我们的商标和商号相关的商誉。
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与我们对第三方或其行为的依赖相关的风险
我们打算依赖第三方进行、监督和监督我们的临床前研究和临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们目前没有能力独立进行开发我们的候选药物所需的临床前研究或临床试验。我们打算依靠CRO、临床试验地点和其他第三方来确保我们的临床前研究和临床试验的适当和及时的进行，我们预计对它们的实际表现的影响有限。我们打算依靠CRO和其他机构来监控、管理和报告我们临床试验的数据，其中包括生物统计分析和编程，以及未来非临床研究的执行。我们希望只控制我们CRO和其他公司活动的某些方面。然而，我们将负责确保我们的每一项临床前研究或临床试验都是根据适用的方案、法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO和其他机构的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们、我们的CRO和我们可能接触的其他第三方将被要求遵守良好实验室规范(GLP)和GCP，这些法规和指南由FDA和类似的外国监管机构以国际协调会议指南的形式执行，适用于我们处于临床前和临床开发阶段的任何候选产品。监管当局通过定期检查试验赞助商、主要研究人员和临床试验地点来执行GCP。尽管我们将依赖CRO和其他机构进行符合GCP标准的临床试验，但我们仍有责任确保我们的每项GLP临床前研究和临床试验都按照其研究计划和方案以及适用的法律法规进行，并且我们对CRO和其他机构的依赖不会解除我们的监管责任。如果我们、我们的CRO和我们聘请的其他第三方未能遵守GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。因此，如果我们的CRO或其他机构未能遵守这些规定或未能招募足够数量的参与者，我们可能会被要求重复临床试验，这将推迟监管批准过程。
虽然我们将就他们的活动达成协议，但我们聘请的CRO和其他第三方将不是我们的员工，我们也不会控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们未来的临床和非临床项目中。这些CRO和其他人也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能也在为这些竞争对手进行临床试验或其他可能损害我们业务的药物开发活动。我们面临CRO和其他人可能未经授权披露或挪用我们的知识产权的风险，这可能会降低我们的商业秘密保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。此外，我们与CRO和其他第三方达成的某些协议规定了对其责任的金钱和其他限制。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期的最后期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们开发的任何候选产品的批准，也可能无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟、降低或消除。
如果我们与这些CRO的关系终止，我们可能无法与其他CRO达成安排，或以商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO涉及大量成本，并且需要管理时间和重点。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生负面影响。尽管我们打算谨慎地管理我们与CRO的关系，但不能保证我们未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生负面影响。
此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA报告其中的一些关系。FDA可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的经济关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对试验的解释。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA延迟批准或拒绝我们的营销申请，并最终可能导致我们当前和未来的候选产品被拒绝上市批准。
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我们没有自己的制造能力，将依赖第三方为我们当前和未来的候选产品生产临床和商业供应。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本获得足够数量的候选产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
作为一家公司，我们在药品配方或制造方面没有经验或经验有限，我们不拥有或经营、也不希望拥有或经营药品制造、储存和分销或测试设施。我们将依赖第三方来生产我们候选产品的临床用品。
此外，我们还将依赖第三方制造商为我们提供足够数量的候选产品，如果获得批准，将用于商业化。我们没有与制造商签订长期供应协议或承诺生产原材料、活性药物成分或我们候选产品的成品或相关包装。此外，我们候选产品的原材料在某些情况下来自单一来源的供应商。如果我们的任何候选产品或任何未来候选产品因任何原因(无论是制造、供应或储存问题或其他原因)意外失去供应，我们可能会遇到任何未决或正在进行的临床试验的延迟、中断、暂停或终止，或被要求重新启动或重复。例如，不利的宏观经济或地缘政治发展，如卫生流行病或流行病，或乌克兰和中东持续的冲突，可能会影响我们为开发我们的产品和候选产品获得足够供应的能力。由于需要更换第三方制造商，正在进行的临床试验的候选产品或其原材料组件的供应出现任何重大延误，都可能大大推迟我们的临床试验、产品测试以及潜在的监管部门对我们候选产品的批准。
我们对第三方制造商的依赖会带来各种风险，其中一些风险如果我们自己制造候选产品就不会受到影响，包括：
对于生产活性药物物质和成品的cGMP规定，我们无法完全控制生产过程的所有方面，并依赖于我们的合同制造合作伙伴遵守cGMP规定。第三方制造商可能无法遵守cGMP法规或美国以外的类似法规要求。如果我们的合同制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA或其他机构的严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持其制造设施的上市批准。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果fda或类似的外国监管机构不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们可能需要找到
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替代制造设施，这将显著影响我们为候选产品开发、获得营销批准或营销的能力(如果获得批准)。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药物、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的候选产品或药物的供应造成重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。
我们目前和预期未来对他人生产我们的候选产品或药物的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和具有竞争力的上市批准的候选产品商业化的能力产生不利影响。
如果我们或我们的第三方制造商以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能要承担损害赔偿责任。
我们的研究和开发活动涉及我们的第三方制造商对潜在危险物质的控制使用，包括化学和生物材料。我们的制造商受美国联邦、州和地方法律法规的约束，管理医疗、放射性和危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置。尽管我们相信制造商使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能完全消除医疗、放射性或危险材料造成的污染或伤害风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能被要求承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。我们不为医疗、放射性或危险材料引起的责任投保。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研究、开发和生产努力，从而可能损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
Arena于2022年被辉瑞收购，Arena的收购可能会对我们的开发计划和股价产生负面影响。
2022年3月11日，辉瑞收购了Arena，Arena成为辉瑞的全资子公司。根据Arena许可协议，我们有来自Arena的候选许可产品，包括Biciaserin和LP659，我们依赖Arena帮助保护与我们许可产品相关的知识产权。我们不知道辉瑞是否会与我们合作，保护与我们授权产品相关的知识产权。我们也不知道辉瑞是否会正面或负面地看待我们的开发项目，或者将其视为对其开发项目的补充或竞争。根据专利权使用费购买协议，我们还有权获得信息和里程碑以及专利权使用费支付。如果我们与辉瑞之间发生分歧，Arena可能会挑战我们在Arena许可协议、特许权使用费购买协议或我们之间的其他协议中的权利或违约义务，其中任何一项都可能对我们开发许可产品的能力或我们的股票价格产生不利影响。
与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险
我们高度依赖我们高级管理团队的服务，如果我们不能留住这些管理团队成员，并招聘和留住更多的管理、临床和科学人员，我们的业务将受到损害。
我们高度依赖我们的高级管理团队。我们与这些人员签订的雇佣协议，并不阻止他们随时终止受雇于我们。失去这些人中的任何一个人的服务都可能阻碍我们实现研究、开发和商业化目标。
此外，我们将需要吸引、留住和激励更多高素质的管理、临床和科学人员。如果我们不能保留我们的管理层，并以可接受的条件吸引更多合格的人才来继续发展我们的业务，我们可能无法维持我们的运营或增长。
由于生物技术、制药等行业对人才的激烈竞争，我们未来可能无法吸引或留住人才。与我们竞争合格人才和顾问的许多其他制药公司，比我们拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及更长的行业历史。它们还可能为职业发展提供更多样化的机会和更好的机会。这些特点中的一些可能比我们所提供的更吸引高素质的候选人和顾问。为了应对竞争以及不利的宏观经济和地缘政治发展，包括通货膨胀和劳动力短缺，我们可能需要调整员工现金薪酬，这将影响我们的运营成本和利润率，或者调整股权薪酬，这将影响我们的流通股数量，并导致现有股东的稀释。尽管我们努力留住有价值的员工，
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我们的管理、科学和开发团队的成员可以在短时间内终止与我们的雇佣关系。如果我们不能继续吸引、留住和激励高素质的人员和顾问来实现我们的业务目标，我们发现和开发候选产品和业务的速度和成功率将受到限制，我们的发展目标可能会受到限制。
我们未来的表现亦部分取决于我们能否成功地将新聘行政人员融入我们的管理团队，以及我们能否在高级管理层之间建立有效的工作关系。我们未能整合这些人，并在他们与其他管理层成员之间建立有效的工作关系，可能会导致我们候选产品的开发和商业化效率低下，损害未来的监管批准、我们候选产品的销售和我们的运营业绩。此外，我们目前没有为我们的管理人员或任何员工的生命维持“关键人物”人寿保险。
我们将需要扩大我们的组织，我们可能会在管理这种增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营效率低下、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产率下降。我们的预期增长可能需要大量的努力和资本支出，并可能转移人们对其他项目的注意力和财务资源，例如开发我们当前和潜在的未来候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期的增长更多，我们创造和增长收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩、我们将候选产品商业化、开发可扩展基础设施和有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。
国际扩张可能使我们面临与在美国以外开展业务相关的商业、监管、政治、运营、财务、定价和报销风险。
我们面临着与开展国际业务相关的风险。我们的一些供应商位于美国以外，我们正计划启动Biciaserin的全球第三阶段计划，这将涉及美国以外的更多供应商和临床地点。此外，我们的业务战略纳入了潜在的国际扩张，包括可能雇用员工或承包商来帮助管理Biciaserin全球第三阶段计划的各个方面。同样，我们可能会探索与美国以外的潜在合作伙伴的机会。在国际上开展业务涉及许多风险，包括但不限于：
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这些因素中的任何一个都可能损害我们未来的国际扩张和运营，从而损害我们的运营结果。
我们的员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临着员工、独立承包商、CRO、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴的欺诈或其他不当行为的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或其他司法管辖区适用的法规、向FDA和其他监管机构提供准确的信息、遵守制造标准、遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划等业务安排。此类不当行为还可能涉及在临床试验过程中或与FDA或其他监管机构互动过程中获得的信息的不当使用，这可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。如果我们对我们的任何候选产品获得监管部门的批准，并开始将这些产品商业化，我们在此类法律下的潜在风险将显著增加，我们与遵守此类法律相关的成本也可能增加。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、交还、罚款、监禁、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、额外的报告要求和/或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少，以及我们的业务缩减)。
我们的信息技术系统或数据安全事件的重大中断可能会对我们造成重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量敏感信息，包括知识产权、专有业务信息、个人数据和其他机密信息。我们还将我们的业务要素(包括信息技术基础设施的要素)外包给第三方，因此，我们管理着许多第三方供应商，他们可能可以访问我们的计算机网络或我们的机密信息。此外，这些第三方中的许多人又将其部分责任分包或外包给第三方。虽然所有信息技术业务天生就容易受到无意或故意的安全漏洞、事件、攻击和暴露的影响，但我们的信息技术系统的可访问性和分布式性质，以及这些系统上存储的敏感信息，使这些系统可能容易受到对我们的技术环境的无意或恶意的内部和外部攻击。此外，我们还允许员工远程工作，这可能会使我们更容易受到网络攻击。此外，过去或未来的商业交易可能会使我们面临风险和脆弱性。我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴、恶意第三方和其他来源的疏忽或故意行为可能会利用潜在的漏洞。这类攻击的频率、持续性、复杂性和强度都在增加，而且是由复杂的、有组织的团体和个人实施的，他们的动机和专长范围很广(包括但不限于工业间谍活动)和专业知识，包括有组织的犯罪集团、“黑客活动人士”、民族国家和其他人。除了获取或提取敏感信息外，这类攻击还可能包括部署有害恶意软件、恶意代码(如病毒和蠕虫)、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程(包括通过深度伪装和网络钓鱼攻击)和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。特别是，勒索软件攻击变得越来越普遍和严重。我们对第三方的依赖还可能带来新的网络安全风险和漏洞，包括供应链攻击。此外，移动设备的普遍使用增加了数据安全事件的风险。此外，我们的敏感信息可能会因我们员工、人员或供应商使用生成性人工智能技术而泄露、披露或泄露。
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我们、我们的第三方供应商和/或我们的业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响，和/或导致敏感信息的丢失、挪用和/或未经授权访问、使用或披露，或阻止访问，这可能会对我们造成财务、法律、监管、商业和声誉损害。此外，信息技术系统的中断，无论是由于对我们技术环境的攻击，还是由于我们的数据或信息系统的其他故障，如自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电子故障，都可能导致我们的发展计划和业务运营的实质性中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。此外，窃取我们的知识产权或专有业务信息可能需要花费大量费用才能补救。如果我们或我们的第三方合作者、顾问、承包商、供应商或服务提供商遭受攻击或入侵，例如，导致未经授权访问、使用或泄露个人或健康信息，我们可能必须通知消费者、合作伙伴、合作者、政府当局和媒体，并可能受到调查、民事处罚、行政和执法行动以及诉讼，其中任何一项都可能损害我们的业务和声誉。
没有办法确切地知道我们是否经历了任何尚未发现的数据安全事件。虽然我们没有理由相信情况会是这样，但攻击者在隐藏系统访问权限的方式上已经变得非常老练，许多受到攻击的公司并不知道自己受到了攻击。任何导致未经授权访问、使用或披露敏感信息的事件，包括但不限于关于我们临床试验参与者或员工的个人信息，无论是我们拥有的还是我们依赖的第三方拥有的，都可能扰乱我们的业务、损害我们的声誉、迫使我们遵守适用的联邦和/或州违反通知法律及国外同等法律法规，使我们面临耗时、分心且代价高昂的诉讼、监管调查和监督、强制性纠正行动，要求我们核实数据库内容的正确性，或以其他方式使我们承担法律、法规和合同义务下的责任，包括保护个人信息隐私和安全的法律、法规和合同义务。这可能会增加我们的成本，并导致重大的法律和财务风险和/或声誉损害。合同和/或保险范围中的责任限制可能是不够的。例如，我们的保险范围可能不足以保护我们免受隐私和安全责任，此类保险可能无法继续以商业合理的条款或根本不提供，或者此类保险可能无法支付未来的索赔。此外，数据安全事件和其他不当访问可能很难检测到，在识别它们方面的任何延误都可能导致上述类型的危害增加。虽然我们已经实施了旨在保护我们的信息技术系统和基础设施的安全措施，但不能保证这些措施将成功地防止服务中断或安全事件。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
过去，证券集体诉讼往往是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们尤其相关，因为生物制药公司近年来经历了显著的股价和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本和管理层的注意力和资源分流，这可能会损害我们的业务、经营业绩或财务状况。
与我们普通股所有权相关的风险
一个活跃、流动性和有序的普通股交易市场可能无法维持。
与许多其他公司相比，我们每天交易的股票数量有限。如果我们普通股的股票交易不活跃，您可能无法快速或按市场价格出售您的股票。
此外，不那么活跃的市场可能会削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，并可能削弱我们达成战略合作伙伴关系或以我们的普通股作为对价收购公司或产品的能力。
我们的股票价格可能会波动，你可能会损失你的全部或部分投资。
我们普通股的交易价格可能波动很大，可能会受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的，包括交易量有限。除了“风险因素”一节和本季度报告其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：
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此外，股票市场，特别是生物制药公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。在过去，证券集体诉讼经常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起这类诉讼，可能会导致巨额费用和转移管理层的注意力和资源，这将损害我们的业务、经营业绩或财务状况。
我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。
我们普通股的双重股权结构可能会限制您影响公司事务的能力，并可能限制您对某些交易的可见性。
我们普通股的双重股权结构可能会限制你影响公司事务的能力。我们普通股的持有者每股有一票的投票权，而我们没有投票权的普通股的持有者没有任何投票权。尽管如此，在我们修订和重述的公司注册证书规定的限制下，我们的无投票权普通股的每股股票可以由其持有人通过向我们提供书面通知的方式随时转换为一股我们的普通股。因此，如果我们无投票权普通股的持有人行使他们的选择权进行这一转换，这将产生增加我们无投票权普通股先前持有人的相对投票权的效果，并相应地降低我们普通股持有人的投票权，这可能会限制您影响公司事务的能力。
我们现有的股东在公开市场上出售大量的普通股，或者认为这种出售可能发生，可能会导致我们的股价下跌。
如果我们的现有股东在公开市场上出售或表示有意出售大量我们的普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。2024年1月，辉瑞的全资子公司Arena报告称，它已出售了3978,540股我们的普通股。大量出售我们的普通股，或者认为这样的出售可能会发生，可能会导致我们的股价下跌。
未来出售和发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据销售协议和我们的股权激励计划，可能会导致我们股东的所有权百分比进一步稀释，并可能导致我们的股票价格下跌。*
我们的大量普通股股票在公开市场上的出售随时可能发生。这些出售，或市场上认为大量股份持有人有意出售股份的看法，可能导致我们股东的持股比例进一步稀释，并可能导致我们的股价下跌。
我们预计，未来我们将需要大量额外资本来继续我们计划中的业务，包括进行临床试验、商业化努力(如果我们能够获得任何当前或未来候选产品的营销批准)、研究和开发活动以及与上市公司运营相关的成本。为了筹集资本，我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。例如，我们与Cantor Fitzgerald签订了销售协议，并于2023年8月提交了招股说明书补充文件，规定不时通过Cantor Fitzgerald担任销售代理发行和销售总发行价高达7500万美元的普通股。我们根据销售协议出售了1,422,250股普通股，2023年的总收益为880万美元。我们于2024年3月提交了一份销售协议招股说明书，根据销售协议提供至多1.5亿美元的普通股(不包括之前出售的股份)，截至2024年3月31日，我们尚未根据最新的销售协议招股说明书出售任何股份。2024年1月，我们完成了普通股的承销公开发行，在扣除承销折扣和佣金以及发行费用之前，我们出售了1150万股普通股，总收益为2.415亿美元。2024年3月，我们完成了285万股无投票权普通股的私募，总收益为5990万美元。如果我们出售额外的普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这样的出售也可能导致我们现有股东的实质性稀释，新的投资者可以获得优先于我们普通股持有人的权利、优惠和特权。
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根据我们的2021年股权激励计划(2021年计划)，我们的管理层被授权向我们的员工、董事和顾问授予股票期权。此外，根据我们的2021年计划为发行预留的普通股数量自每年1月1日起自动增加，从2022年1月1日开始，一直持续到2031年1月1日，增加前一日历年12月31日已发行普通股总数的5%(根据转换为有投票权普通股的基础确定，不考虑对无投票权普通股转换的任何限制)，或由我们的董事会决定的较少数量的股票。
此外，根据我们的ESPP，自2022年1月1日起至2031年1月1日的每个日历年1月1日，我们为发行而保留的普通股的数量自动增加，增幅为(I)我们已发行普通股总数的1%(以转换为有表决权的普通股为基础确定，不考虑对无投票权普通股转换的任何限制)在自动增持日期之前的财政年度的最后一天)以及(Ii)会导致根据ESPP预留供发行的普通股总数等于1,060,017股的普通股数量，或我们董事会决定的较少数量的普通股。
除非我们的董事会每年根据我们的2021年计划和ESPP选择不增加可供未来授予的股票数量，否则我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股价下跌。
我们是一家新兴成长型公司和一家较小的报告公司，适用于新兴成长型公司和较小报告公司的报告要求降低可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家新兴的成长型公司，正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)所定义的那样。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不被要求遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404节的审计师认证要求，减少我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬举行非约束性咨询投票的要求，以及免除股东批准之前未获批准的任何金降落伞付款的要求。我们可以在2026年12月31日之前成为一家新兴成长型公司，尽管情况可能会导致我们更早失去这一地位，包括如果我们成为《交易法》第12b-2条所定义的“大型加速申报公司”，或者如果我们在此之前的任何财年的年总收入达到12.35亿美元或更多，在这种情况下，我们将从下一个12月31日起不再是新兴成长型公司，或者，如果我们在此之前的任何三年期间发行超过10亿美元的不可转换债券，我们将立即不再是新兴成长型公司。即使我们不再有资格成为一家新兴成长型公司，我们仍有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括不被要求遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，以及在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。投资者可能会发现我们的普通股不那么有吸引力，因为我们可能会依赖这些豁免。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
此外，《就业法案》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订后的会计准则。这一规定允许新兴成长型公司推迟采用对上市公司和私营公司具有不同生效日期的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择豁免遵守新的或经修订的会计准则，因此，我们不会如其他非新兴成长型公司的公众公司一样，须采用新的或经修订的会计准则。
根据《交易法》的定义，我们也是一家“较小的报告公司”。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，并将能够利用这些按比例披露的信息，只要我们的非关联公司持有的有投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或者我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元，并且我们的非关联方持有的有投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于7.00亿美元。
特拉华州的法律和我们修订和重述的公司证书以及修订和重述的章程中的条款可能会使合并、要约收购或代理权竞争变得困难，从而压低我们普通股的交易价格。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程的条款可能会推迟或阻止涉及我们控制权实际或潜在变化或管理层变化的交易，包括
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否则，股东可能会为其股份或交易获得溢价，而我们的股东可能会认为这符合他们的最佳利益。因此，这些规定可能会对我们普通股的价格产生不利影响。除其他外，我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程：
对这些条款的任何修改，除了我们董事会发行优先股并指定任何权利、优先权和特权的能力外，都需要至少66-2/3%的当时已发行普通股持有人的批准。
此外，作为一家特拉华州公司，我们受特拉华州公司法第203条的约束。这些规定可能禁止大股东，特别是那些拥有我们已发行有表决权股票15%或以上的股东，在一段时间内与我们合并或合并。特拉华州公司可通过在其原始公司注册证书中明文规定，或通过修改其公司注册证书或经其股东批准的章程来选择退出这一规定。然而，我们并没有选择退出这一条款。
我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的公司章程和特拉华州法律中的这些和其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时我们的董事会反对的行动，包括推迟或阻碍涉及我们公司的合并、收购要约或代理权竞争。这些条款的存在可能会对我们普通股的价格产生负面影响，并限制您在公司交易中实现价值的机会。
我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院和美利坚合众国联邦地区法院是我们与我们股东之间几乎所有纠纷的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷。
我们修订和重述的公司注册证书规定，在法律允许的最大范围内，并在法院对被列为被告的不可或缺的当事人拥有个人管辖权的情况下，特拉华州衡平法院是特拉华州成文法或普通法下下列类型诉讼或程序的独家法院：
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这一规定不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼。此外，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对所有此类《证券法》诉讼拥有同时管辖权。因此，州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。为了避免不得不在多个司法管辖区对索赔提起诉讼，以及不同法院做出不一致或相反裁决的威胁等考虑因素，我们修订和重述的公司注册证书进一步规定，美利坚合众国联邦地区法院是解决根据证券法提出的任何诉因的独家论坛。虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在事实上是有效的，但股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们预计将大力主张我们修订和重述的公司注册证书的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决这类诉讼相关的大量额外费用，而且不能保证这些规定将由这些其他法域的法院执行。
这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中的任何一项独家法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决争议相关的进一步重大额外费用，所有这些都可能严重损害我们的业务。
一般风险因素
作为一家上市公司，我们已经并预计将继续招致显著增加的成本，我们的管理层将被要求投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，我们已经并预计将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。我们受制于交易法的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告。此外，萨班斯-奥克斯利法案以及美国证券交易委员会和纳斯达克后来为实施萨班斯-奥克斯利法案的条款而通过的规则，对上市公司提出了重大要求，包括要求建立和维持有效的信息披露和财务控制，以及改变公司治理做法。此外，2010年7月，颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》(《多德-弗兰克法案》)。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，如“薪酬话语权”和代理访问。新兴的成长型公司和较小的报告公司可以免除某些要求，但我们可能需要比预算或计划更早地实施这些要求，从而产生意外费用。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。
我们预计，适用于上市公司的规则和法规将继续大幅增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。增加的成本将继续减少我们的净收益或增加我们的净亏损，并可能要求我们降低其他业务领域的成本或提高我们产品或服务的价格。例如，我们预计这些规则和条例将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，并且我们可能被要求产生大量成本来维持相同或类似的保险范围。我们无法预测或估计为响应这些要求而可能产生的额外成本的金额或时间。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。
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如果我们未能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们编制准确和及时财务报告的能力可能会受到损害，投资者可能会对我们的财务报告失去信心，我们普通股的交易价格可能会下跌。
根据萨班斯-奥克斯利法案第404条，我们的管理层必须报告我们对财务报告的内部控制的有效性。当我们失去“新兴成长型公司”的地位时，如果我们不符合非加速申报的资格，我们的独立注册会计师事务所将被要求证明我们对财务报告的内部控制的有效性。管理我们管理层评估财务报告内部控制所必须达到的标准的规则很复杂，需要大量的文件、测试和可能的补救措施。为了符合《交易法》对报告公司的要求，我们需要升级我们的信息技术系统；实施更多的财务和管理控制、报告系统和程序；并聘请更多的会计和财务人员。如果我们或我们的审计师无法断定我们对财务报告的内部控制是有效的，投资者可能会对我们的财务报告失去信心，我们普通股的交易价格可能会下降。
我们不能向您保证，我们对财务报告的内部控制在未来不会出现重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告保持有效的内部控制都可能严重抑制我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们不能得出结论认为我们对财务报告的内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所一旦开始进行第404条审查就确定我们的财务报告内部控制存在重大弱点，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，我们的普通股市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。未能弥补财务报告内部控制的任何重大缺陷，或未能实施或维持上市公司所需的其他有效控制系统，也可能限制我们未来进入资本市场的机会。
我们的业务可能会因为维权股东的行动而受到负面影响，这种激进主义可能会影响我们证券的交易价值。
股东可能会不时地进行委托书征集或提前提出股东建议，或以其他方式试图对我们的董事会和管理层施加变化和影响力。与我们的战略方向竞争或冲突或寻求改变董事会组成的激进活动可能会对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。委托书竞争将需要我们产生大量的法律和咨询费用、委托书征集费用以及行政和相关成本，并需要我们的董事会和管理层投入大量时间和精力，将他们的注意力从我们的业务战略的追求上转移开来。任何有关我们未来方向和控制权、我们执行我们战略的能力的不确定性，或我们董事会或高级管理团队的组成因代理权竞争而发生的变化，都可能导致我们对业务方向的变化或不稳定的看法，这可能导致失去潜在的商业机会，使我们更难实施我们的战略举措，或限制我们吸引和留住合格人员和业务合作伙伴的能力，任何这些都可能对我们的业务和经营业绩产生不利影响。如果最终有特定议程的个人被选入我们的董事会，可能会对我们有效实施我们的业务战略和为我们的股东创造额外价值的能力产生不利影响。我们可能会选择因代理权争夺战或因代理权争夺战产生的问题而提起诉讼，这将进一步分散我们董事会和管理层的注意力，并要求我们产生重大额外成本。此外，基于暂时性或投机性的市场看法或其他不一定反映我们业务的潜在基本面和前景的因素，上述行动可能会导致我们的股票价格大幅波动。
如果我们不能满足纳斯达克持续上市的要求，我们的普通股可能会被摘牌。
如果我们未能满足纳斯达克的持续上市要求，例如公司治理要求或最低收盘价要求，纳斯达克可能会采取措施将我们的普通股摘牌。这样的退市可能会对我们普通股的价格产生负面影响，并会削弱您在您希望出售或购买我们普通股时的能力。在退市的情况下，我们不能保证我们为恢复遵守上市要求而采取的任何行动将允许我们的普通股再次上市，稳定市场价格或改善我们的普通股的流动性，防止我们的普通股跌破纳斯达克最低买入价要求或防止未来不遵守纳斯达克上市要求。
如果证券或行业分析师发表对我们业务不准确或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果报道我们的一位或多位分析师下调了我们的股票评级，或发表了不准确或不利的消息
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对我们的业务进行研究，我们的股票价格可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。
人工智能给我们的业务带来了新的风险和挑战。
人工智能一般指的是应用技术来执行类似人类认知功能的任务。与许多技术创新一样，人工智能带来的风险和挑战可能会影响我们的业务。
人工智能使用算法来实现从新输入数据的持续学习，并基于学习开发新的或调整后的输出。因此，数据在任何人工智能应用程序的培训和成功中发挥着关键作用。如果允许人工智能工具访问我们的专有、机密或个人数据，这些数据可能面临被不当使用或披露的风险。例如，我们的供应商可能会将生成性人工智能工具整合到我们使用的产品或服务中。如果这些生产性人工智能工具的提供商不符合有关隐私和数据保护的现有或快速演变的监管或行业标准，或者如果我们的供应商或第三方合作伙伴因使用生产性人工智能而经历实际或预期的违规或隐私或安全事件，我们可能会丢失宝贵的知识产权和其他敏感信息，成为政府行动或第三方诉讼的对象，我们的声誉可能会受到损害。此外，世界各地的恶意第三方使用包括AI在内的日益复杂的方法，从事部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社交工程等非法活动，以影响服务可靠性，威胁信息的机密性、完整性和可用性。这些结果中的任何一种都可能损害我们的声誉，导致宝贵的财产和信息损失，并以其他方式对我们的业务造成不利影响。
我们还可能面临来自使用人工智能的其他公司的日益激烈的竞争，其中一些公司可能会开发出比我们和我们的任何业务合作伙伴都更有效的方法，这可能会对我们的业务、运营结果或财务状况产生实质性的不利影响。此外，有关制定法律和监管要求和标准的不确定性可能需要大量资源来修改和维护业务做法，以遵守有关使用人工智能的美国和非美国法律，目前无法确定其性质。
项目2。未登记的股权证券的销售和收益的使用。
收益的使用
2021年3月16日，我们完成了首次公开募股(IPO)，并以每股16.00美元的公开发行价出售了5,298,360股普通股(包括根据承销商购买额外股份的选择权于2021年4月出售的298,360股)。本次首次公开发行普通股股份的发售是根据经修订的S-1表格(文件编号333-253329)登记的，并于2021年3月11日宣布生效。
IPO的净收益以现金、现金等价物和短期投资的形式持有。截至2024年3月31日，我们已将IPO所得资金中的约7480万美元用于一般企业用途，包括为biciaserin、LP659和其他临床前项目的研发提供资金。与招股说明书中描述的用途相比，这些收益的计划用途没有实质性变化，只是我们目前专注于开发biciaserin(LP352)、LP659和其他早期研究。
第3项。高级证券违约。
没有。
项目4。煤矿安全信息披露。
没有。
第5项。其他信息。
没有。
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项目6。展品。
展品 数 |
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描述 |
3.1 |
|
修改和重订的注册人注册证书(通过参考2021年5月10日提交给美国证券交易委员会的注册人10-Q表格(文件编号001-40192)的附件3.1并入)。 |
3.2* |
|
修订及重新编订注册人附例。 |
4.1 |
|
普通股证书表格(参照2021年3月8日提交给美国证券交易委员会的S-1表格注册人登记说明书附件4.1(文件编号333-253329))。 |
10.1* |
|
无投票权普通股购买协议，日期为2024年3月26日，由注册人和其中指定的买家签署。 |
31.1* |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
31.2* |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发首席财务官证书。 |
32.1*# |
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
101.INS |
|
内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
101.SCH |
|
嵌入Linkbase文档的内联XBRL分类扩展架构文档 |
104 |
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封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
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现提交本局。 |
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指管理合同或补偿计划。 |
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附件32.1中的信息不应被视为根据《交易法》第18条的目的“存档”，或以其他方式受该条的责任约束，也不应被视为通过引用方式纳入根据《证券法》或《交易法》提交的任何文件中（包括本季度报告），除非注册人通过引用方式将上述信息具体纳入这些文件中。 |
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签名性情
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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Longboard Pharmaceuticals，Inc |
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日期：2024年5月2日 |
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发信人： |
/s/Kevin R. Lind |
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凯文河Lind |
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总裁与首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2024年5月2日 |
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发信人： |
/s/Brandi L.罗伯茨 |
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布兰迪湖罗伯茨 |
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常务副总裁兼首席财务官 |
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(首席财务会计官) |
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