附录 99.1

蓝图药业公布强劲的2024年第一季度业绩并提高了AYVAKIT^®/AYVAKYT^®(avapritinib) 全年收入指导

— 2024年第一季度，AYVAKIT的净产品收入实现了9,250万美元——

— 将AYVAKIT全年净产品收入的预期提高至3.9亿美元至4.1亿美元——

--加强过敏和炎症的存在，野生型 KIT 抑制剂 BLU-808 的临床试验有望在第二季度申报 —

马萨诸塞州剑桥，2024年5月2日——蓝图药品公司（纳斯达克股票代码：BPMC）今天公布了财务业绩，提供了截至2024年3月31日的第一季度业务最新情况，并提供了最新的财务指导。

“我们在惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）中推出的AYVAKIT又实现了一个非常强劲的季度，进入2024年，我们业务的各个方面都势头强劲。Blueprint Medicines首席执行官凯特·哈维兰说，上市的前几个季度对于确定产品的销售轨迹至关重要，而我们迄今为止的收入使我们朝着实现AYVAKIT在系统性肥大细胞增多症中的峰值销售额超过20亿美元的方向迈进。“重要的是，我们不断增长的收入还使我们能够在整个产品线中投资更多引人注目的机会，从而推动长期增长。这包括随着我们在今年下半年将 BLU-808 推向临床，推进我们专注于过敏和炎症的产品组合。我为我们的团队在核心价值驱动因素方面的强大运营执行力感到自豪，这使Blueprint能够实现我们的使命之间的和谐，即为患者提供新的创新药物，同时建立一个强大而繁荣的业务，为我们的股东创造可观的价值。”

2024 年第一季度亮点和近期进展

肥大细胞疾病

·	2024年第一季度AYVAKIT的净产品收入达到9,250万美元，同比增长超过135％。

·	提供了先锋在ISM中对AYVAKIT进行试验的长期数据，这些数据表明了持续的症状影响和良好的耐受性，支持长期治疗，并且与商业环境中观察到的现实经验一致。在这里阅读演示文稿。

·	提供了用于治疗慢性荨麻疹和其他肥大细胞疾病的高选择性强效口服野生型 KIT 抑制剂，具有一流的潜力，提供了 BLU-808 的临床前数据。BLU-808 治疗导致多个肥大细胞的剂量依赖性抑制和耗竭在活体中研究，还改善了卵清蛋白诱发的哮喘模型中的肺功能。基于这些数据，Blueprint有望在2024年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交 BLU-808 的研究性新药（IND）申请，以启动一项针对健康志愿者的1期研究。在这里阅读演示文稿。

·	重点介绍了Blueprint的战略，即利用该公司在开发肥大细胞靶向疗法方面久经考验的专业知识来满足过敏和炎症方面的大量医疗需求。该公司计划举办更多教育网络直播，重点介绍未来围绕Blueprint投资组合战略不断变化的科学知识。在这里观看重播。

HR+/HER2-乳腺癌

·	推进了针对HR+/HER2-乳腺癌患者的口服、强效和选择性CDK2抑制剂 BLU-222 的开发，并计划在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布CDK2抑制剂与经批准的CDK4/6抑制剂联合使用的首批阳性组合安全性数据，并显示其早期临床活性的信号。

企业

·	宣布锐佳制药公司正在购买美国研究、开发、制造和商业化 GAVRETO 的权利^®（pralsetinib），它允许患者在美国连续获得GAVRETO

·	发布了第三份年度可持续发展报告，重点介绍了Blueprint在环境、社会和治理（ESG）举措和战略方面的2023年进展，并反映了重要性评估的结果，该评估旨在将我们的战略重点放在公司和股东最重要的ESG主题上。在这里阅读报告。

2024 年财务指引

Blueprint Medicines现在预计，到2024年，所有批准适应症的全球AYVAKIT净产品收入约为3.9亿至4.1亿美元，从之前的3.6亿美元增加到3.9亿美元。该更新后的指南反映了ISM全球发布的持续执行情况，以及第一季度的表现强于预期。该公司继续预计，与2023年相比，2024年的全年运营支出和现金消耗将下降，其现有现金、现金等价物和投资以及预期的未来产品收入将使公司能够保持持久的资本状况，实现自我维持的财务状况。

即将到来的重要里程碑

该公司计划在2024年上半年实现以下剩余里程碑：

肥大细胞疾病

·	在 2024 年第二季度向 FDA 提交 BLU-808 的临床试验报告，以启动针对健康志愿者的第一期研究。

HR+/HER2-乳腺癌

·	在 2024 年 ASCO 年会上提供 BLU-222 与 ribociclib 和 fulvestrant 联合治疗HR+/HER2-乳腺癌的数据。

·	继续进行战略业务发展讨论。

2024 年第一季度业绩

·	收入：2024年第一季度的收入为9,610万美元，其中包括来自AYVAKIT/AYVAKYT销售的9,250万美元净产品收入和360万美元的合作收入。Blueprint Medicines在2023年第一季度创下了6,330万美元的收入，其中包括来自AYVAKIT/AYVAKIT销售的3,910万美元净产品收入和2,420万美元的合作收入。

·	销售成本：2024年第一季度的销售成本为320万美元，而2023年第一季度的销售成本为320万美元。相对稳定的销售成本主要归因于较低成本剂量的AYVAKIT/AYVAKIT的销量增加。

·	研发费用：2024年第一季度的研发费用为8,820万美元，而2023年第一季度为1.121亿美元。这一下降主要是由于我们在执行重中之重项目时我们的产品组合的运营效率以及临床试验材料的生产时机。研发费用包括2024年第一季度的1,090万美元股票薪酬支出。

·	销售和收购费用：2024年第一季度的销售、一般和管理费用为8,360万美元，而2023年第一季度为7,100万美元。这一增长主要是由于与AYVAKIT/AYVAKYT商业化相关的活动增加。销售、一般和管理费用包括2024年第一季度的1340万美元股票薪酬支出。

·	净收益（亏损）：2024年第一季度的净收入为8,910万美元，而2023年第一季度的净亏损为1.296亿美元。净收入主要是由2024年第一季度与特许权使用费制药终止协议相关的1.737亿美元的一次性非现金债务清偿收益推动的。

·	现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和投资为7.356亿美元，而截至2023年12月31日为7.672亿美元。Blueprint Medicine的现金和投资提供了持久的资本状况，使公司能够达到自我维持的状况。

电话会议信息

Blueprint Medicines将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和网络直播，讨论2024年第一季度的财务业绩和最近的业务活动。拨打 833-470-1428（国内）或 404-975-4839（国际），并参考会议编号186292，即可参加电话会议。电话会议的网络直播也将在Blueprint Medicines网站投资者与媒体栏目的 “活动和演讲” 下播出，网址为 http://ir.blueprintmedicines.com/。存档的网络直播将在电话会议结束大约两小时后在Blueprint Medicines的网站上播出，并将在电话会议结束后的30天内播出。

即将举行的投资者会议

Blueprint Medicines将参加两次即将举行的投资者会议：

Citizens JMP 生命科学会议将于美国东部时间2024年5月13日星期一上午10点举行。

高盛 45^第四年度全球医疗保健会议将于美国东部时间2024年6月10日星期一上午10点40分举行。

炉边讨论的网络直播将在Blueprint Medicines网站投资者与媒体栏目的 “活动和演讲” 下播出，网址为 http://ir.blueprintmedicines.com。网络直播的重播将在活动结束后的30天内在Blueprint Medicines网站上存档。

关于《蓝图药品》

Blueprint Medicines是一家全球性、完全整合的生物制药公司，致力于发明改变生活的药物。我们寻求通过解决两个核心重点领域的重要医疗问题来减轻人类痛苦：过敏/炎症和肿瘤学/血液学。我们的方法首先是针对疾病的根本原因，运用我们核心重点领域的深厚科学知识和跨多种治疗模式的药物研发专业知识。我们有两种获批药物的成功记录，包括AYVAKIT^®/AYVAKYT^®（阿伐替尼），我们正在为美国和欧洲的系统性肥大细胞增多症（SM）患者提供该产品。利用我们既有的研究、开发、商业能力和基础设施，我们现在的目标是通过推进一系列广泛的项目，从早期科学到高级临床试验，包括SM和慢性荨麻疹、乳腺癌和其他实体瘤的肥大细胞疾病，来显著扩大我们的影响力。欲了解更多信息，请访问 www.blueprintMedicines.com 并在 X（前身为 Twitter；@BlueprintMeds）和 LinkedIn 上关注我们。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，包括但不限于有关Blueprint Medicines运营计划、战略、时间表和预期的声明，包括其对2024年增长的预期；有关我们当前或未来批准的药物和候选药物及业务（包括AYVAKIT作为超过20亿美元的产品的潜力）的声明，以及通过针对其他过敏性炎症来扩大我们的产品组合的计划由肥大细胞驱动的疾病，计划提交 BLU-808 的研究性新药申请，并提供 BLU-222 与利博西利布和氟维司朗联合治疗患者的 ASCO HR+/HER2-乳腺癌的复方剂量递增数据；与我们当前或未来批准的药物和候选药物市场相关的预期；我们当前或未来批准的任何药物或候选药物在治疗患者方面的潜在益处；以及我们的财务业绩、战略、目标以及预期的里程碑、业务计划和重点，包括对我们收入增长、运营费用持续下降和现金消耗以及潜在盈利能力的预期。“目标”、“可能”、“将”、“可以”、“应该”、“预期”、“计划”、“预测”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些前瞻性陈述

识别单词。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的存在重大差异，包括但不限于：任何当前或计划中的临床试验延迟或Blueprint Medicines当前或未来候选药物开发的风险；与Blueprint Medicines的能力相关的风险成功证明其候选药物的安全性和有效性，并及时获得其候选药物的批准；Blueprint Medicines候选药物的临床前和临床结果可能不支持单一疗法或与其他药物联合使用等候选药物的进一步开发，也可能影响数据或监管机构提交的预期时间；临床试验场所启动临床试验和试验队列的时间以及患者入组率可能会延迟或比预期的慢；监管机构的行动可能会影响临床试验的启动、时间和进展；与Blueprint Medicines为其产品及其正在开发的当前或未来候选药物获得、维持和执行专利和其他知识产权保护的能力相关的风险；Blueprint Medicines当前和未来合作、融资安排、合作伙伴关系或许可安排的成功；以及我们对收入、支出和资本需求估计的准确性。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表Blueprint Medicines截至本文发布之日的观点，不应以此为依据来代表其自以后的任何日期的观点。除非法律要求，否则Blueprint Medicines明确表示没有义务更新任何前瞻性陈述。

商标

Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT 和相关徽标是蓝图药品公司的商标。GAVRETO和相关徽标是蓝图药业公司在美国以外的商标。

蓝图药品公司

精选合并资产负债表数据

（以千计）

（未经审计）

	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
现金、现金等价物和投资	$	735,604	$	767,171
营运资金 (1)		569,999		593,470
总资产		1,038,475		1,049,250
递延收入 (2)		11,886		5,604
与出售未来特许权使用费和收入相关的负债 (2)		267,819		441,625
定期贷款 (2)		239,385		238,813
负债总额		727,788		918,641
股东权益总额		310,687		130,609

(1) Blueprint Medicines将营运资金定义为流动资产减去流动负债。

(2)	包括余额的当前和长期部分。

蓝图药品公司

简明合并运营报表数据

（以千计，每股数据除外）

（未经审计）

	三个月已结束
	3月31日
	2024		2023
收入：
产品收入，净额	$	92,525	$	39,069
协作收入		3,591		24,218
总收入		96,116		63,287
成本和运营费用：
销售成本		3,191		3,175
协作损失共担		—		1,296
研究和开发		88,191		112,073
销售、一般和管理		83,557		70,950
总成本和运营费用		174,939		187,494
其他收入（支出）：
利息收入（支出），净额		(5,895)		(5,819)
其他收入，净额		376		986
债务清偿收益		173,658		—
其他收入（支出）总额，净额		168,139		(4,833)
所得税前收入（亏损）		89,316		(129,040)
所得税支出		180		520
净收益（亏损）	$	89,136	$	(129,560)
每股净收益（亏损）——基本	$	1.45	$	(2.15)
每股净收益（亏损）——摊薄后	$	1.40	$	(2.15)
每股净收益（亏损）中使用的普通股加权平均数——基本		61,580		60,126
每股净收益（亏损）中使用的普通股加权平均数——摊薄后		63,802		60,126

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