关于慢性中性粒细胞减少性疾病由于在多个临床试验中证明了它能够持久地提高循环中的白细胞水平，我们相信马伏里沙福可能对治疗各种慢性中性粒细胞减少性疾病的患者有用。慢性中性粒细胞减少症被定义为持续或间歇性持续三个月以上的时期，血液中中性粒细胞水平异常低，可能是特发性(原因不明)、周期性(通常每三周发作一次)或先天性(遗传原因)。与奇思妙想综合征类似，慢性中性粒细胞减少症是一种罕见的血液疾病，其特征是感染和癌症风险增加，原因是体内中性粒细胞水平异常低。在所有的病例中，CXCL12/CXCR4通路都是骨髓中性粒细胞释放的关键调节因子。慢性中性粒细胞减少性疾病的发病率和流行率还没有很好的确定。2022年12月，我们公布了我们认为是第一项研究慢性中性粒细胞减少症(包括特发性、周期性和先天性中性粒细胞减少症)在美国的流行率的结果；我们认为，确定慢性中性粒细胞减少症的预计流行率是了解该患者群体中现有未满足医疗需求的程度的关键一步。·使用对美国一个大型索赔数据库的回顾分析，分析包括了2018年、2019年和2021年中性粒细胞减少的诊断代码的人(由于预计在新冠肺炎大流行期间索赔减少，2020年被排除在本分析之外)。·在入选前24个月内因化疗、药物暴露、感染、实体器官移植、骨髓增生异常综合征和终末期肾脏疾病等继发性原因导致中性粒细胞减少症的诊断、程序或产品代码的人被排除在外。·在索引日期之前的13至24个月的回顾期间用于确认慢性状态。·该分析使用了来自IQVIA索赔数据库的纵向处方数据和办公室索赔数据，其中包括93%的零售处方索赔，77%的邮寄处方索赔，每年有超过15亿份办公室索赔。·这项回顾分析预测，2021年，美国有多达48,000人被诊断为慢性中性粒细胞减少症，其中最常见的慢性中性粒细胞减少症是特发性(约40,000)，其次是周期性(约5,000)和先天性(约3,000)，大多数受影响的人是成年女性。我们对美国被诊断为慢性中性粒细胞减少症的估计患者的研究证实，尽管有G-CSF的供应和使用，仍存在大量未得到满足的医疗需求，如果我们的分析是正确的，这表明Mavorixafor的潜在最小可寻址市场约占该人群的三分之一，即美国约15,000人，加上有意义的潜在市场扩展机会。2022年，我们还完成了一项电子病历研究，以更好地了解美国慢性中性粒细胞减少症患者严重或严重感染的风险，分析了44家医疗机构治疗约6600万名患者的医疗记录。这项分析检查了在每一历年记录慢性中性粒细胞减少症后经历过至少两次严重感染事件(SIES)的患者，与那些没有中性粒细胞减少症的患者相比。SIES被定义为需要住院或静脉注射抗生素或导致残疾或死亡的感染。·这项分析的结果表明，所有程度的慢性中性粒细胞减少症的SIES发生率都有所增加：任何慢性中性粒细胞减少症患者(ANC低于每微升1,500个细胞)的发病率高出两倍，严重先天性中性粒细胞减少症患者(ANC低于每微升500个细胞)的发病率高出四倍。·严重感染的风险随着中性粒细胞减少症的恶化而增加。·大约25%的慢性中性粒细胞减少症患者在最近一次检查的日历年，即2019年，至少有两次SIES。患有慢性中性粒细胞减少症的患者几乎没有治疗选择，他们可能会接受G-CSF的治疗，这是一种在美国被批准用于治疗严重的慢性中性粒细胞减少症的注射疗法。G-CSF被用来刺激骨髓产生中性粒细胞。G-CSF的副作用包括致残骨痛，在某些年龄段可能会更严重。慢性应用G-CSF的其他不太常见的限制治疗的并发症包括骨髓纤维化和白血病。在对G-CSF无效的慢性中性粒细胞减少症病例中，或者如果发展成白血病，骨髓移植已经取得了不同程度的成功。骨髓移植常用于骨髓衰竭所致的严重中性粒细胞减少症。骨髓移植给疾病的治疗带来了额外的风险。12

Mavorixafor治疗慢性中性粒细胞减少症的临床进展在2022年，我们进行了一项概念验证的1b期开放标签多中心研究，旨在评估口服Mavorixafor在使用或不使用可注射G-CSF的情况下对患有慢性中性粒细胞减少症的参与者的安全性和耐受性，包括特发性、周期性和先天性中性粒细胞减少症。受试者接受单剂量400毫克的马伏沙福口服，以评估治疗反应的大小。2022年9月，我们宣布了1b期临床试验的积极结果：·共有25名参与者参加了这项研究。·100%的研究参与者对单剂400毫克马伏沙芬的治疗有反应，无论是单独使用还是与G-CSF同时使用：◦参与者的平均中性粒细胞数峰值>3,000个/微升。在所有研究的慢性中性粒细胞减少症中，◦都有一致的反应--特发性、周期性和先天性中性粒细胞减少症。·所有中性粒细胞减少的参与者(n=14)都达到了正常的中性粒细胞水平(>1,500个/微升)：当评估为对未接受G-◦治疗的严重慢性中性粒细胞减少症的参与者(n=6)进行单一治疗时，单剂马伏沙芬可在2小时内使所有参与者的中性粒细胞水平恢复正常，平均中性粒细胞增加峰值为~2,500个/微升。当对中重度中性粒细胞减少的参与者进行评估时，尽管接受了G-◦治疗(n=8)，但100%达到了正常的中性粒细胞水平，这表明马伏沙福有可能使对G-CSF有部分反应的患者的中性粒细胞计数正常化，也有可能减少或消除G-CSF剂量。·在对慢性中性粒细胞减少症患者进行评估时(n=11)，所有参与者的中性粒细胞计数在慢性粒细胞集落刺激因子正常化后持续升高，这表明马伏里沙福有可能减少或可能取消这些患者的粒细胞集落刺激因子治疗。·Mavorixafor在研究中耐受性良好；所有与治疗相关的不良事件被认为是低级别的，与先前关于突发综合征的临床研究一致，没有与治疗相关的严重不良事件的报告。在这些积极的结果之后，启动了1b期临床试验的修订，旨在评估每日口服马伏里沙福与或不与可注射G-CSF一起在慢性中性粒细胞减少性疾病参与者中的使用长达6个月，作为第二阶段临床试验。正在进行的第二阶段试验正在评估ANC反应的持久性、Mavorixafor使患者能够逐渐减少G-CSF剂量的潜力，以及评估Mavorixafor与G-CSF联合长期使用的耐受性。该试验现已完全纳入，我们预计将在2024年第二季度报告更多数据。在执行第二阶段试验的同时，我们正在推进我们的计划，即在某些慢性中性粒细胞减少症患者中进行Mavorixafor的第三阶段计划。计划中的第三阶段试验将是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估在特发性或先天性中性粒细胞减少症患者中每天服用一次马伏里沙福的安全性和有效性，并同时使用或不使用G-CSF。这项为期52周的试验预计将招募150名年龄在12岁及以上的参与者，在试验前12个月内，ANC低于每微升1500个细胞，以及2个或更多感染需要干预。试验的主要终点是一个两组分终点，包括马伏里沙福治疗组与安慰剂组的年化感染率和ANC反应。次级终点预计将包括对感染的严重程度和持续时间、抗生素使用、疲劳和生活质量参数的分析。Mavorixafor的剂量将与4WHIM第三阶段临床试验中的剂量相同。该公司预计在2024年第二季度招募第一批参与者参加这项第三阶段临床试验。竞争制药和生物技术行业的特点是技术进步迅速，竞争激烈，并高度重视专有产品。我们面临着来自许多不同来源的潜在竞争，包括主要的制药、专业制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私人研究机构。我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有疗法和未来可能出现的新疗法竞争。我们的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面可能比我们拥有更多的财力和专业知识。其他公司还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验地点和招募临床试验患者以及获得补充技术方面与我们竞争。

对我们的项目来说是必要的。制药、生物技术和诊断行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是我们的重要竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的疗法，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得产品的市场批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争能力可能会受到影响，因为在某些情况下，保险公司或其他第三方付款人，包括政府计划，试图鼓励使用非专利产品。从成本的角度来看，这可能会降低品牌产品对买家的吸引力。我们知道其他公司正在开发可注射的CXCR4抑制剂。然而，我们不知道有任何公司正在开发CXCR4拮抗剂程序，用于治疗突发症状或慢性中性粒细胞减少症。关于慢性中性粒细胞减少症，我们不知道有任何公司正在开发一种口服疗法来提高血液中的中性粒细胞。FDA批准非格列西姆注射剂(人G-CSF)和两种生物仿制药(Zarxio和Nivestym)用于减少有症状的严重中性粒细胞减少症患者的严重中性粒细胞减少症(例如发烧、感染、口咽溃疡)的发生率和持续时间。制造我们不拥有或经营，目前也没有计划建立生产临床或商业批量的Mavorixafor或任何其他候选产品的制造设施。我们目前依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们的任何产品或候选产品。我们目前与Evotec A.G.(“Evotec”，以前称为Aptuit，Oxford)签订了一份经不时修订的主服务协议，根据该协议，Evotec开发和生产活性药物成分(“原料药”)mavorixafor。Evotec协议的有效期将于2027年2月到期，除非我们和/或Evotec终止。Evotec是我们目前唯一的Mavorixa药材供应商。我们正在将Evotec协议过渡到商业供应协议，以支持我们潜在的突发奇想发射和随后的商业供应。我们还与Catalent Inc.(“Catalent”)签订了主服务协议，Catalent是我们最终胶囊药物产品Mavorixafor的唯一制造商。与Catalent的主服务协议的期限将于2024年9月10日到期，并可由(1)我方在30天内通知Catalent终止，或(2)由任何一方在另一方重大违约30天后终止。我们正在将与Catalent的主服务协议过渡到商业供应协议，以支持我们潜在的Whim推出和后续的商业供应。我们根据典型的行业标准商业和临床供应协议从Evotec和Catalent获得临床和潜在的商业供应。我们相信，这两家制造商都有能力和能力生产目前预计的临床试验供应量和商业量的马伏沙福。销售和营销我们目前正在建设一个商业基础设施，以支持Mavorixafor的销售，如果FDA批准Mavorixafor在美国上市的话。我们希望通过内部资源和第三方关系来管理销售、营销和分销。在获得FDA批准我们的NDA后，我们计划有一支现场销售队伍，他们将向已知或可能有突发奇想的患者护理的医疗保健提供者提供有关我们批准的药物产品的信息。我们已与第三方物流公司(“3PL”)就我们药品的仓储和分销达成协议。我们还与一家专业药店达成了一项协议，该药店将购买我们的标签药物产品，并根据医疗保健提供者提供的处方将该药物分发给患者。专业药房还将作为我们的联系点，为入境医疗保健提供者和患者查询、处方处理、保险调查和患者入职提供联系。14.

我们目前打算向欧洲药品管理局(EMA)提交营销授权申请(MAA)，以便在欧盟营销Mavorixafor。在提交MAA之前，我们必须完成一份儿科调查计划(PIP)。我们预计在2024年第四季度或2025年初向EMA提交一份MAA。于2014年7月，吾等与赛诺菲的全资附属公司Genzyme Corporation(“Genzyme”)订立许可协议，据此，吾等获授予Genzyme拥有或控制的若干与CXCR4受体相关的专利申请及其他知识产权的独家许可，以开发含有许可化合物的产品并将其商业化，包括但不限于Mavorixafor。Genzyme保留在任何领域(包括授权给我们的任何领域)进行涉及化合物的临床前研究的非排他性权利，但没有保留在授权给我们的任何领域对协议中确定的这些化合物进行任何临床开发或商业化的权利。我们主要负责所有专利申请和专利的准备、提交、起诉和维护，这些专利包括根据协议授权给我们的知识产权，费用由我们自己承担。我们有义务利用商业上合理的努力来开发和商业化授权产品，以便在美国和至少其他一个主要市场国家的现场使用。我们有权将包括mavorixafor在内的特许权利的再许可授予第三方。如果我们希望向Mavorixafor以外的任何许可产品授予再许可，我们有义务首先向Genzyme提供再许可。如果Genzyme表达了对再许可的书面兴趣，则我们将在一段规定的时间内与Genzyme进行独家谈判，以获得此类权利的许可，之后Genzyme将不再拥有关于该许可产品的进一步权利，并且我们将可以自由地与任何第三方协商关于该许可产品的再许可。在2023年期间，我们实现了一个监管里程碑：FDA接受了我们的第一份NDA，其中500万美元已作为研发费用支付和支出。截至2023年12月31日，我们有义务向Genzyme支付总计2000万美元的未来里程碑付款，这取决于我们在许可产品方面实现了某些后期监管和销售里程碑，以及基于我们根据Genzyme协议商业化的许可产品的净销售额的分级特许权使用费。下一个潜在的监管里程碑将在收到监管部门批准我们的保密协议的通知后触发，金额将为700万美元。其余的监管里程碑包括(I)300万美元用于EMA接受我们的第一个药物申请，以及(Ii)EMA通知监管机构批准我们的第一个药物申请。我们还必须在累计净销售额分别达到5000万美元、1.5亿美元和3亿美元后，一次性支付50万美元、150万美元和300万美元的销售里程碑款项。当我们的候选药物在美国首次潜在销售时，我们将对年净销售额征收6%至1.5亿美元的版税，对年净销售额在1.5亿美元至3亿美元之间的部分征收10%的特许权使用费，此后收取12%的特许权使用费。我们为每种许可产品支付版税的义务以国家/地区为基础终止，最晚的时间为(I)该许可产品在该国的许可专利权到期，(Ii)在该国的监管排他性到期，以及(Iii)该许可产品在该国首次商业销售的十年后。在特定情况下，包括在任何国家/地区，如果我们被要求从任何第三方获得许可，而我们的专利权可能侵犯第三方的专利权，如果许可产品不在该国的有效索赔范围内，或者如果仿制药的销售在该国达到特定的门槛，则许可使用费费率可能会降低。我们根据Genzyme协议签订的再许可协议规定，我们有义务向Genzyme支付由再被许可人支付给我们的某些预付款、维护费、里程碑付款和版税的一定比例。Genzyme协议的有效期将持续到协议项下获得许可的专利的最后一个到期有效权利要求(涵盖任何许可产品)、适用于任何许可产品的监管排他性到期以及自任何许可产品首次商业销售之日起10年。如果另一方破产或未治愈的重大违约行为，我们或Genzyme均可终止Genzyme协议。如果我们或我们的关联公司对根据协议许可的专利发起专利挑战，Genzyme可能会终止Genzyme协议。如果我们有理由相信根据Genzyme协议开发或商业化许可的化合物或产品会给患者带来重大安全问题，我们可以在通知Genzyme后立即终止Genzyme协议。15个

自2016年12月与乔治城大学签订许可协议以来，我们与乔治敦大学(“乔治敦大学”)签订了一项许可协议，据此，我们获得了在全球范围内实施某些方法以及制造、制造、使用、销售、提供销售或进口产品的全球独家许可，这些产品均由乔治敦大学共同拥有的许可专利权涵盖。授权给我们的权利是用于人类和动物的所有疾病适应症的所有治疗、预防和诊断用途。我们有权在符合乔治城协议条款的范围内，将许可权利的再许可授予第三方。根据乔治敦大学协议的条款，我们一次性支付了5万美元的预付款，我们可能被要求支付与授权产品的商业销售相关的高达80万美元的里程碑式付款。我们负责与授权专利相关的所有专利诉讼费用。根据协议，我们有责任以商业上合理的努力开发和商业化特许产品，向公众提供合理的特许产品，获得政府对特许产品的批准，并销售足够数量的特许产品以满足市场需求。乔治敦大学协议的有效期将持续到涉及许可产品的专利权内的最后一项有效权利要求到期为止。在以下情况下，乔治敦大学可以终止乔治敦大学协议或将我们的许可转换为非独家许可：(I)我方未支付任何款项且未在收到通知后30天内纠正此类违约；(Ii)我方未履行获得和维护保险的义务且未在收到通知后45天内纠正此类违约；(Iii)我方宣布破产或破产；或(Iv)我方在履行乔治城协议项下的任何重大义务时出现重大违约，且未能在自违约书面通知之日起的一定期限内予以补救。我们可以在至少60天的书面通知后随时终止乔治敦大学的协议。于2016年12月，我们与贝丝以色列女执事医疗中心(“BIDMC”)签订了一项许可协议，据此，我们获得了一项全球独家许可，可以制造、制造、使用、销售、要约销售和进口由BIDMC共同拥有的许可专利权所涵盖的许可产品和某些方法，并获得一项非排他性的免版税权利，可以使用BIDMC所拥有的许可专利中所声称的任何发明的某些信息来开发、制造、制造、使用、使用、销售、销售和商业化该等许可产品和方法。授权给我们的权利适用于所有使用领域。我们有权在符合BIDMC协议条款的范围内将许可权利的再许可授予第三方。根据BIDMC协议的条款，我们一次性支付了2万美元的预付款，我们负责未来所有的专利诉讼费用。BIDMC协议的期限将持续到涉及许可产品的专利权内的最后一个有效权利要求到期为止。在下列情况下，BIDMC可终止本协议：(I)吾等未能在收到通知后15天内支付任何款项且未能补救此类违约；(Ii)吾等根据本协议有义务维持的保险范围终止，且吾等未能在通知BIDMC后的特定时间内获得替代保险；或(Iii)吾等宣布无力偿债或破产。此外，如果我们实质性违反了BIDMC协议的任何重大条款，并且在收到通知后60天内未对此类违规行为进行补救，则BIDMC可以终止BIDMC协议，或终止根据BIDMC协议授予的与发生此类重大违规行为的一个或多个国家/地区有关的任何许可。我们可以在至少90天的书面通知后随时终止BIDMC协议。于2020年11月，我们与Dana Farber癌症研究所(“DFCI”)签订了一项许可协议，据此，我们获得了非独家的全球许可，可以使用、制造、制造、开发、营销、进口、分销、销售或销售DFCI所拥有的许可专利权所涵盖的许可产品和某些工艺。授予我们的权利是将我们的CXCR4拮抗剂与BTK抑制剂(包括ibrutinib)联合用于治疗Waldenström病。我们有权在符合DFCI协议条款的范围内将许可权利的再许可授予第三方。根据DFCI协议的条款，我们一次性支付了2.5万美元的预付款，我们负责偿还未来的某些专利诉讼费用和支付年度维护费。我们有义务向DFCI支付总计约3200万美元的里程碑式付款，这取决于我们是否实现了与特许产品有关的某些监管和销售里程碑，以及基于特许产品净销售额的统一版税16

我们根据DFCI协议进行商业化。DFCI协议的期限将持续到涉及许可产品的专利权内的最后一个有效权利要求到期为止。在下列情况下，DFCI可终止DFCI协议：(I)我们在收到通知后30天内未能支付任何款项且未能纠正此类故障；(Ii)我们停止经营与许可产品或过程有关的业务；(Iii)DCFI协议下我们有义务维持的保险范围终止，且我们未能在通知DFCI后的一定时间内获得替代保险；(Iv)我们未能履行某些尽职义务并在收到书面通知后60天内补救任何此类违约。(V)我们在未通知DFCI的情况下授予了再许可，或其条款与DCFI协议下的再许可条款不一致，(Vi)我们公司、关联方或再许可方的高管被判犯有与制造、使用、销售或进口许可产品有关的重罪，(Vii)我们或我们的任何关联方、再许可方或再许可方的关联方对DFCI协议下许可的专利发起专利挑战，或协助他人这样做，或(Viii)我们宣布破产或破产。此外，如果我们实质性违反了DFCI协议下的任何实质性义务，并且在收到通知后90天内未对违反行为进行补救，DFCI可以终止DFCI协议或终止根据该协议授予的任何许可证。我们可以在至少90天的书面通知后随时终止DFCI协议。阿比斯科协议2019年7月，我们与阿比斯科治疗有限公司(“阿比斯科”)签订了许可协议。根据协议条款，我们授予阿比斯科在中国内地中国、台湾、香港和澳门独家开发、制造和商业化马伏里沙福的权利。该协议为AbBisko提供了在该地区开发和商业化Mavorixafor与检查点抑制剂或其他肿瘤学适应症药物相结合的独家权利。胰腺癌、卵巢癌和三阴性乳腺癌预计将被初步探索。我们保留世界其他地区为所有适应症开发和商业化中国以外的Mavorixafor的全部权利，并有能力利用阿比斯科合作产生的数据用于世界其他地区的发展。此外，如果我们决定按照协议的规定在阿比斯科地区开发更多产品，阿比斯科有优先购买权。我们在2020年4月达成了一项单独的协议，根据该协议，我们将向AbBisko提供临床供应，如果该产品在AbBisko许可的地区商业化，我们打算进入许可化合物的商业供应。根据与阿比斯科的协议，在完成协议中规定的对阿比斯科的有条件融资后，阿比斯科向我们一次性支付了300万美元，不可退还、不可贷记的财务里程碑。我们还有资格获得最高2.14亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款，这将根据批准的许可产品的最终销售额(如果有的话)而有所不同。在阿比斯科地区将Mavorixafor商业化后，我们有资格获得批准的特许产品净销售额的分级特许权使用费，百分比范围在两位数以下。阿比斯科有义务利用商业上合理的努力，在阿比斯科领土上开发和商业化马沃里沙福。阿比斯科负责与在阿比斯科地区进一步开发、制造和商业化马沃里沙福有关的所有活动和费用。知识产权我们将我们的候选产品商业化的能力在很大程度上取决于我们为候选产品(包括mavorixafor)以及我们的临床前化合物和核心技术获得和维护知识产权保护的能力。我们的政策是寻求保护我们的知识产权地位，其中包括提交与对我们的商业战略的发展和实施至关重要的技术、发明和改进相关的美国和外国专利申请。我们还依靠商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新来发展和保持我们的专有地位。我们针对我们的候选产品、临床前化合物和相关技术提交专利申请，以确立这些化合物及其在疾病中的用途的知识产权地位。截至2023年12月31日，我们拥有或独家许可了20项已颁发的美国专利、5项未决的美国非临时专利申请、3项未决的美国临时专利申请，以及约160项PCT和外国专利和专利申请，包括在以下外国司法管辖区：奥地利、澳大利亚、比利时、巴西、加拿大、中国、丹麦、欧洲专利局、芬兰、法国、德国、英国、香港、印度、爱尔兰、以色列、意大利、日本、列支敦士登、墨西哥、荷兰、新西兰、挪威、波兰、葡萄牙、新加坡、南非、韩国、西班牙、瑞典和瑞士。根据Genzyme协议的条款，授权内产品组合颁发的专利将独家授权给我们，预计将在2024年至2027年之间到期。此外，我们已经从Genzyme、BIDMC和乔治城大学独家授权他们在某些共同拥有的专利中的权益。从我们共同拥有的投资组合颁发的专利，如果支付了所有维护费，17

预计将于2036年到期，不包括任何专利期限调整(PTA)、专利期限延长(PTE)或其他可用的期限延长。关于我们的主导产品Mavorixafor，截至2023年12月31日，我们拥有或独家许可了与Mavorixafor物质组成有关的5项已发布的美国专利和1项未决的美国非临时专利申请；1项已发布的美国专利、1项未决的PCT申请和3项未决的外国优先专利申请，涉及Mavorixafor的制造方法，包括某些关键的中间分子；2项已发布的美国专利和1项未决的美国非临时专利申请，涉及将Mavorixafor用于治疗突发事件综合征患者；一项未决的美国非临时专利申请，一项未决的PCT申请，以及一项未决的美国临时专利申请，涉及使用Mavorixafor治疗患有慢性中性粒细胞减少症的患者；以及三项美国颁发的专利，一项正在申请中的美国专利。非临时性专利申请，以及三项未决的PCT申请，涉及Mavorixafor在包括肿瘤学在内的其他领域的用途。已颁发的涵盖Mavorixafor及其使用方面的美国专利，如果支付了所有维护费，如果尚未批准的申请和支付的所有维护费，预计将在2024年至2044年之间到期，不包括任何专利期限调整(PTA)、专利期限延长(PTE)或其他可用的期限延长。关于Mavorixafor的外国专利权，截至2023年12月31日，我们大约有110项PCT和外国专利和专利申请正在申请中。关于开发化合物，包括我们X4P-002和X4P-003项目的临床前候选者，截至2023年12月31日，我们有9项已颁发的美国专利，1项未决的美国非临时专利申请，2项未决的美国临时专利申请和2项未决的PCT专利申请。如果支付了所有维护费，这些已颁发的专利预计将在2024年至2043年之间到期，但不包括任何专利期限调整(PTA)、专利期限延长(PTE)或其他可用期限的延长。关于我们开发化合物的外国专利权，包括我们X4P-002和XP-003项目的临床前候选专利，我们有大约50项PCT和外国专利和专利申请正在申请中。个别专利的期限取决于获得专利的国家的法律期限。在包括美国在内的大多数国家，专利期为非临时专利申请最早提交之日起20年。S.专利商标局（“USPTO”）在审查和授予专利时，或者如果专利相对于先前提交的专利被最终放弃，则可以缩短时间。如果满足法定和监管要求，涵盖药物或生物制品的美国专利的期限在获得FDA批准后也有资格延长专利期限。未来，如果我们的候选产品获得FDA或外国监管机构的批准，我们预计将根据每种药物的临床试验时间和其他因素，申请延长涵盖这些产品的已颁发专利的专利期限。不能保证我们的任何未决专利申请将会发布，或我们将从任何专利期限的任何延长或其他有利的调整中受益。与其他生物技术和制药公司一样，我们是否有能力维持和巩固我们的候选产品，包括mavorixafor和我们的临床前化合物的专利和知识产权地位，以及我们的核心技术，将取决于我们能否获得有效的专利主张并在获得批准后执行这些主张。然而，我们可能从第三方提交或许可的专利申请可能不会导致专利的颁发。我们也无法预测在我们的专利中可能允许或执行的权利要求的广度。我们未来可能获得的任何已颁发的专利都可能受到挑战、无效或规避。例如，在2013年3月16日之前，在美国，专利申请受到“最先发明”的法治约束。2013年3月16日之后提交的申请(要求从先前提交的申请中获益的某些申请除外)适用“先提交”的法律规则。我们不能确定任何现有或未来的申请将受到“最先提交”或“最先发明”法律的约束，我们不能确定我们是第一个使我们现有专利或未决专利申请中所要求的发明受先前法律约束的公司，或者我们是第一个根据新法律为此类发明申请专利保护的公司。如果第三方在美国准备和提交的专利申请也要求我们在我们的专利或专利申请中声称的技术，我们可能不得不参与美国专利商标局的干预程序，以确定发明的优先权，这可能会导致我们的巨额成本，即使最终结果对我们有利。此外，由于我们可能开发的候选产品的临床开发和监管审查需要大量时间，因此在我们的任何候选产品可以商业化之前，任何相关专利可能只在商业化后的一小段时间内到期或保持有效，从而减少任何18

任何此类专利的优势。除了专利，我们还依靠非专利的商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新来发展和保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的专有信息，部分是通过使用与我们的合作者、科学顾问、员工和顾问的保密协议，以及与我们员工的发明分配协议。我们还与选定的顾问、科学顾问和合作者签订了要求分配发明的协议。保密协议旨在保护我们的专有信息，并在协议或条款要求发明转让的情况下，授予我们根据这些协议开发的技术的所有权。政府监管和产品批准在美国FDA的审批过程中，药品受到FDA的广泛监管。《联邦食品、药品和化妆品法》(以下简称FDCA)以及其他联邦和州的法规和法规对药品的研究、开发、测试、制造、储存、记录保存、批准、标签、推广和营销、分销、批准后的监测和报告、抽样以及进出口等方面进行了管理。不遵守适用的要求可能会使公司受到各种行政或司法制裁，例如实施临床封存、FDA拒绝批准未决的NDA、警告信、产品召回、产品扣押、完全或部分暂停生产或分销、禁令、罚款、拒绝政府合同、恢复原状、归还、民事处罚和刑事起诉。美国的药品开发通常包括临床前或其他非临床实验室和动物试验，以及向FDA提交IND，该IND必须在临床试验开始之前生效。为了获得商业批准，赞助商必须提交充分和受控良好的调查，证明药物在拟议标签中规定、推荐或建议的条件下使用是安全的，并提供大量证据，通常包括充分的受控临床试验，以确定药物在拟议标签中规定、推荐或建议的使用条件下将具有其声称或被表示具有的效果。非临床试验包括对产品化学、配方和毒性的实验室评估，以及评估产品特性和潜在安全性和有效性的动物研究。某些非临床试验的进行必须符合联邦要求，如适用，包括FDA的良好实验室操作规范和美国农业部实施动物福利法案的规定。非临床试验的结果作为IND的一部分与其他信息一起提交给FDA，包括有关产品化学、制造和控制的信息，以及拟议的临床试验方案。在IND提交后，长期的非临床试验，如生殖毒性和致癌性的动物研究，可能会继续进行。在开始人体临床试验之前，要求在提交每个IND之后有30天的等待期。如果FDA在这30天内没有对IND实施临床暂停，IND中提议的临床试验可能会开始。临床试验涉及在合格的研究人员的监督下，向健康志愿者或患者提供研究用新药。临床试验必须符合适用的联邦法规，包括良好的临床实践，这些法规旨在保护研究对象的权利和安全，并确保在临床试验中产生的数据的完整性，并根据详细说明试验目标、用于监测安全性的参数和要评估的有效性标准的协议进行。每个方案和后续方案修正案必须作为IND的一部分提交给FDA。如果FDA认为临床试验没有按照适用的要求进行，或者对临床试验患者构成不可接受的风险，FDA可以在任何时候下令暂时或永久停止临床试验，或施加其他制裁。试验方案和患者知情同意信息还必须提交给将进行试验的每个地点的机构审查委员会(“IRB”)。IRB还可以因未能遵守IRB的要求而要求暂时或永久停止现场的临床试验，或者可以施加其他条件。临床试验通常分三个连续阶段进行，但这些阶段可能会重叠。一般来说，在第一阶段，药物最初引入健康的人体志愿者，或在某些情况下，药物被测试，以评估新陈代谢，药代动力学，药理作用，与增加剂量相关的副作用，如果可能，早期证据19。

有效性。第二阶段通常涉及在有限的患者群体中进行试验，以确定该药物在特定适应症、剂量耐受性和最佳剂量下的有效性，并确定常见的不良反应和安全风险。如果一种药物在第二阶段评估中证明了有效性和可接受的安全性，则进行第三阶段试验，以获得关于更多患者的临床疗效和安全性的额外信息，通常是在地理上分散的临床试验地点，以允许FDA评估该药物的总体效益-风险关系，并为该药物的标签提供足够的信息。在大多数情况下，FDA需要两个充分和良好控制的3期临床试验来证明该药物的安全性和有效性。然而，FDA可能会根据一项临床试验和确认性证据来确定一种药物是安全有效的。在某些情况下，FDA可能会要求进行上市后研究，即所谓的4期研究，作为批准的条件，以收集有关该药在不同人群中的效果以及与长期使用相关的任何副作用的更多信息。根据药物带来的风险，可能会施加其他上市后要求。在完成所需的临床测试后，将准备一份NDA并提交给FDA。在该产品开始在美国上市之前，需要FDA批准NDA。NDA必须包括所有相关的临床前、临床和其他测试的结果，以及与产品的药理、化学、制造和控制相关的数据和信息。此外，尽管有某些例外和豁免，例如孤儿指定药物，但提交非处方药一般要缴纳高额申请费。FDA自收到NDA之日起有60天的时间根据该机构的门槛确定申请是否被接受备案，该机构认为申请足够完整，可以进行实质性审查。一旦提交的申请被接受，FDA就开始进行深入的审查。根据《处方药使用费法案》确立的绩效目标，FDA的目标是在提交申请后10个月内和申请优先新药后6个月内完成对90%的标准(非优先)新药的审查。FDA还可以将新药产品的申请或提出安全性或有效性难题的药物产品的申请提交给咨询委员会，该委员会通常是一个包括临床医生和其他专家的小组，以审查、评估FDA提出的问题，并就FDA提出的问题提出建议，其中可能包括与申请是否应被批准有关的问题。FDA不受咨询委员会建议的约束，但它通常遵循这样的建议。在批准NDA之前，FDA通常会检查一个或多个临床地点，以确保符合GCP。此外，FDA将检查一个或多个生产该药物的设施，以评估其对cGMP的遵从性。在FDA评估了NDA并进行了适用的检查后，它会发布一份批准信或一份完整的回复信。一封完整的回复信通常会概述提交申请中的不足之处，以及赞助商可能采取的行动，如额外的测试或信息，以便FDA重新考虑申请。如果以及何时，这些缺陷在重新提交NDA时得到了FDA满意的解决，FDA将出具批准信。批准函授权该药物的商业营销，并提供特定适应症的具体处方信息。批准信还可能包括上市后的要求和承诺，例如进行额外的临床试验或CMC研究。作为NDA批准的一个条件，FDA可能要求风险评估和缓解战略(“REMS”)，以确保药物的好处大于潜在的风险。REMS可包括药物指南、卫生保健专业人员的沟通计划和确保安全使用的要素(“ETASU”)。ETASU可以包括但不限于，针对处方或配药的特殊培训或认证、仅在特定情况下的配药、特殊监测以及患者登记簿的使用。对REMS的要求可能会对该药物的潜在市场和盈利能力产生重大影响。Hatch-Waxman法案橙书清单当寻求NDA批准时，申请人被要求向FDA列出其权利要求涵盖申请人产品的每一项专利。一旦一种药物获得批准，该药物申请中列出的每一项专利就会在FDA批准的带有治疗等效性评估的药物产品中公布，通常被称为橙色手册(“橙色手册”)。反过来，橙色手册中列出的药物可以被潜在竞争对手引用，以支持批准根据《食品和药物法》第505(B)(2)条提交的简化新药申请(ANDA)或NDA(“505(B)(2)NDA”)。ANDA规定了具有与上市药物相同强度和剂型的相同活性成分并已被证明与上市药物具有生物等效性的药物产品的营销。除了生物等效性测试外，ANDA申请者不需要进行或提交临床前或临床测试结果，以证明其药物的安全性或有效性20

产品。以这种方式批准的药物通常被认为在治疗上等同于上市药物，通常被称为上市药物的“仿制药”，并且通常可以由药剂师根据国家法律为原始上市药物开具的处方进行替代。A 505(B)(2)《保密协议》规定了一种药品的销售，该药品的一项或多项支持其批准的调查不是由申请人或为申请人进行的，或者申请人没有获得参考权。在某些情况下，505(B)(2)NDA申请者可能依赖FDA对先前批准的药物的安全性和有效性的调查结果。ANDA申请者或505(B)(2)NDA申请者如果依赖FDA对先前批准的药物的安全性和有效性的发现，则需要向FDA证明FDA的橙皮书中列出的该批准产品的任何专利。具体地说，申请人必须证明：(I)所要求的专利信息尚未提交；(Ii)所列专利已到期；(Iii)所列专利尚未到期，但将于特定日期到期，并在专利到期后寻求批准；或(Iv)所列专利无效或不会受到新产品的侵犯。申请人也可以选择提交第VIII节声明，证明拟议的产品标签不包含(或刻出)与所列专利相关的任何语言。如果申请人没有挑战所列专利，ANDA申请将在所有要求参考产品的所列专利到期之前不会获得批准。ANDA或505(B)(2)NDA不会侵犯已获批准产品的上市专利或此类专利无效的认证称为第四款认证。如果申请人已向FDA提供了第四款认证，则在FDA接受申请备案后，申请人还必须向NDA和专利持有人发送第四款认证的通知。然后，NDA和专利持有人可以针对第四款认证的通知提起专利侵权诉讼。在收到第四款通知后45天内提起专利侵权诉讼，将自动阻止FDA批准ANDA或505(B)(2)NDA，直到较早的30个月、专利到期、诉讼和解或侵权案件中对申请人有利的裁决。ANDA或505(B)(2)NDA申请也将在橙皮书中列出的引用产品的任何适用非专利专有权到期之前不会获得批准。排他性一旦NDA批准了新的化学实体(“NCE”)，该药物不包含FDA在任何其他NDA中批准的活性部分，该药物将获得五年的市场排他性，在此期间FDA不能收到任何ANDA或505(B)(2)NDA申请，寻求批准引用NCE药物的药物。由临床研究支持的对批准这些变化至关重要的某些变化，如增加新的适应症，与三年的排他期有关，在此期间FDA不能批准包括这些变化的ANDA或505(B)(2)NDA申请。如果提交了第四款认证，ANDA或505(B)(2)NDA申请可在NCE排他性到期前一年提交。如果Orange Book中没有列出的专利，则可能没有第四段认证，因此在排他期到期之前，不能提交ANDA或505(B)(2)申请。五年和三年的排他性不排除FDA在排他期内批准该药物的另一项505(B)(1)NDA申请，前提是505(B)(1)申请人进行或获得证明安全性和有效性所需的所有临床前研究和充分且良好控制的临床试验的参考权。专利期延长在NDA批准后，相关药物专利的所有者可以申请最长五年的专利延期。允许的专利期限延长通常是根据药物测试阶段的一半--IND批准和NDA提交之间的时间--以及所有审查阶段--NDA提交和批准之间的时间--计算的，最长可达五年。如果FDA确定申请人没有经过尽职调查寻求批准，则延长期限可以缩短。展期后的总专利期不得超过14年。对于在申请阶段可能到期的专利，专利权人可以请求临时专利延期。临时专利延期将专利期限延长一年，最多可续展四次。每批准一次临时专利延期，批准后的专利延期将减少一年。美国专利商标局董事必须确定21项批准

正在寻求专利延期的专利所涵盖的药物很可能是。未提交保密协议的药物不能获得临时专利延期。上市后要求一旦NDA获得批准，制造商和产品将受到FDA的持续监管，其中包括监测和记录活动、年度报告要求、不良经历报告以及遵守促销和广告要求。FDA对药品的审批后营销和促销进行严格监管。药品只能按照批准的适应症销售，并以与其批准的标签一致的方式销售。尽管医生可能会开出合法的产品用于标签外的用途，但制造商不得销售或推广此类用途。处方药宣传材料必须在首次使用时提交给FDA。对已批准申请中确定的某些条件的更改，包括适应症、标签或生产工艺或设施的更改，需要提交新的NDA或NDA附录并获得FDA的批准，然后才能实施更改。新适应症的NDA补充剂通常需要与原始申请中类似的临床数据，FDA在审查和批准NDA补充剂时使用的程序与原始NDA类似。FDA批准NDA后，还需要提交不良事件报告和年度安全报告。在NDA批准后出现的新的安全信息可能需要改变药物的批准标签，包括增加新的警告和预防措施或禁忌症，并可能需要实施其他风险管理措施，包括REMS或进行上市后研究，以评估新发现的安全问题。如果最初的营销出现问题，产品审批也可能被撤回。此外，质量控制、药品制造、包装和标签程序在获得批准后必须继续符合cGMP。药品制造商和他们的某些分包商被要求向FDA和某些州机构登记他们的工厂。在FDA的注册要求实体接受FDA的定期突击检查，在此期间，FDA检查制造设施，以评估对cGMP的遵守情况。制造商也受到跟踪和追踪要求的约束。因此，制造商必须继续在生产和质量控制领域花费时间、金钱和精力，以保持对cGMP的遵守。如果一家公司未能遵守监管标准，如果该公司在最初的营销过程中遇到问题，或者后来发现了以前没有意识到的问题，监管机构可以撤回产品批准或要求产品召回。儿科专有性和儿科信息儿童最佳药品法案(“BPCA”)为NDA持有者提供了六个月的专有期，适用于橙色手册中列出的任何专利或法规专有权，前提是满足某些条件。儿科专属的条件包括FDA确定与在儿科人群中使用新药有关的信息可能对该人群产生健康益处；FDA对儿科研究提出书面请求，根据书面请求完成研究，并将所要求的研究报告提交给FDA。此外，根据《儿科研究公平法》(“PREA”)，某些NDA或NDA补充剂必须包含数据，以评估该药物在所有相关儿科亚群中声称的适应症的安全性和有效性，并支持该药物对每个安全有效的儿科亚群的剂量和给药，除非赞助商已收到FDA的延期或豁免。除非法规另有要求，否则PREA不适用于任何已被授予孤儿称号的适应症药物。赞助商可以要求推迟或放弃对部分或全部儿科亚群的儿科研究。延期可能有几个原因，包括发现在儿科研究完成之前，该药物已准备好在成人身上批准使用，或者需要在儿科研究开始之前收集额外的安全性或有效性数据。孤儿药物和罕见儿科疾病指定根据《孤儿药物法案》，FDA可以将孤儿药物指定给用于治疗罕见疾病或疾病的药物-通常是指在美国影响不到20万人的疾病或疾病(或在美国影响超过20万人，并且没有合理的预期在美国开发和提供治疗此类疾病或疾病的药物的成本将从在美国销售此类药物中收回)。孤儿药物22

在提交保密协议之前，必须申请指定。在FDA批准孤儿药物指定后，FDA公开披露药物的仿制药身份及其指定的孤儿用途。孤儿药物的指定不会在监管审查和批准过程中传递任何优势，也不会缩短监管审查和批准过程的持续时间。第一个获得FDA批准用于治疗具有FDA孤儿药物称号的特定疾病的NDA申请者，有权在美国获得该药物、该疾病的七年独家营销期。在七年的排他期内，FDA可能不会批准任何其他针对同一疾病销售相同药物的申请，除非在有限的情况下，例如显示出相对于具有孤儿药物排他性的产品的临床优势。如果FDA基于临床优势的发现指定一种孤儿药物，FDA必须向赞助商提供书面通知，说明指定孤儿的依据。FDA还必须在根据临床优势批准后续产品的临床优势和孤儿药物排他性时，公布其临床优势结果的摘要。孤儿药物排他性并不阻止FDA批准针对相同疾病或状况的不同药物，或针对不同疾病或状况的相同药物。指定孤儿药物的其他好处包括某些研究的税收抵免和免除NDA申请费。FDA批准将罕见的儿科疾病指定为严重和危及生命的疾病，这些疾病主要影响美国18岁或以下且不到20万人的儿童。为治疗这种罕见的儿科疾病而开发的治疗方法获得NDA批准后，可以发放优先审查凭单。优先审查代金券可以兑换为任何后续营销申请获得优先审查，也可以出售或转让。加快开发和审查计划FDA有一个快速通道计划，旨在加快或促进符合特定标准的新药的开发和审查过程。具体地说，如果新药旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且临床前或临床数据表明有可能解决这种疾病未得到满足的医疗需求，则有资格获得快速通道指定。快速通道指定既适用于产品，也适用于正在研究的特定适应症。获得快速通道指定的产品也可能有资格参加FDA旨在加快开发和审查的其他类型的计划，如优先审查和加速审批。任何治疗严重或危及生命的疾病的产品都有资格接受优先审查，如果获得批准，与现有疗法相比，它将在安全性和有效性方面提供显著改善。FDA将尝试将额外的资源用于评估指定为优先审查的新药申请，以促进审查。如果一种产品旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且初步临床证据表明，它可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善，则该产品可被FDA指定为突破性疗法。赞助商可以要求在提交IND的同时或之后的任何时间将一种候选产品指定为突破性疗法，但最好是在第二阶段结束会议之前。FDA必须在收到赞助商的申请后60天内确定候选产品是否有资格获得突破疗法指定。如果被指定，FDA应采取行动加快产品上市申请的开发和审查，包括在产品开发过程中与赞助商会面，向赞助商提供及时的建议，以确保收集临床前和临床数据的开发计划尽可能高效，让高级经理和经验丰富的审查人员参与跨学科审查，为FDA审查小组指派一名跨学科项目负责人，以促进开发计划的有效审查，并作为审查小组和赞助商之间的科学联络人，并采取措施确保临床试验的设计尽可能有效。除美国的法律和法规外，我们还直接或通过我们的分销合作伙伴遵守其他司法管辖区的各种法规，其中包括临床试验、制造和我们产品的任何商业销售和分销(如果获得批准)。与在美国一样，我们必须获得非美国国家监管机构的必要授权或批准，然后才能开始在这些国家进行临床试验或销售该产品。美国境外监管机构的要求在很多方面与我们在美国受到的监管要求相似，但在某些情况下，美国以外的法律和监管要求可能不同于我们在美国必须遵守的要求，或者比美国境内的要求更严格。23个

欧洲联盟药物开发在欧洲联盟(“欧盟”)，我们未来的产品也可能受到广泛的监管要求。与美国一样，医药产品只有在获得主管监管机构的营销授权后才能上市。与美国类似，欧盟的临床前和临床研究的各个阶段都受到重要的监管控制。2014年4月，欧盟通过了新的临床试验条例(EU)第536/2014号，该条例于2022年1月31日取代了临床试验指令2001/20/EC。新法规的暂时性条款规定，到2025年1月31日，所有正在进行的临床试验必须过渡到新法规。这项新规定彻底改革了欧盟的临床试验审批制度。具体地说，它直接适用于所有成员国(这意味着不需要在每个成员国制定国家实施立法)，旨在简化和简化欧盟临床试验的批准。新条例的主要特点包括：通过临床试验信息系统(“CTIS”)通过单一入口点简化申请程序；为申请准备和提交一套单一文件，以及简化临床试验赞助商的报告程序；临床试验申请的评估程序统一，分为两部分(第一部分包含科学和医药产品文件，第二部分包含国家和患者层面的文件)。第一部分通过所有欧盟成员国主管当局的协调审查进行评估，在该审查中，已提交临床试验授权申请(有关成员国)参考成员国编写的报告草案。第二部分由每个有关成员国单独评估。对临床试验申请的评估也设定了严格的最后期限。欧盟药品审查和批准在欧盟，医药产品只有在获得上市授权(MA)后才能商业化。集中MA由欧盟委员会根据欧洲药品管理局人用药品委员会(“CHMP”)的意见通过集中程序颁发，并在整个欧盟领土和欧洲经济区其他成员国(冰岛、列支敦士登和挪威)(“EEA”)范围内有效。对于某些类型的产品，包括生物技术生产的产品、被指定为孤儿药物的产品、高级治疗药物产品(基因治疗、体细胞治疗或组织工程药物)以及含有用于治疗艾滋病毒、艾滋病、癌症、神经退行性疾病、糖尿病、自身免疫和其他免疫功能障碍或病毒疾病的新活性物质的药物产品，必须实行集中程序。对于含有欧盟尚未授权的新活性物质的产品，或构成重大治疗、科学或技术创新或符合欧盟公共卫生利益的产品，集中化程序是可选的。根据中央程序，环境管理协会负责对产品进行初步评估，并负责几项授权和维护后的活动，例如评估对现有管理机构的修改或扩展。EMA对MA申请进行评估的最长时限为210天，不包括申请人在回答CHMP提出的问题时提供额外书面或口头信息的时间。停止计时可能会大大延长评估MA申请的时间框架，使其超过210天。如果CHMP给出了肯定的意见，它会将意见和支持文件一起提供给欧盟委员会，后者在收到EMA的建议后67天内做出批准MA的最终决定。CHMP可在特殊情况下批准加速评估，特别是从治疗创新的角度来看，当一种医药产品有望对公众健康产生重大影响时。如果CHMP接受这种请求，210天的时限将减少到150天，不包括时钟停止，但如果CHMP确定该申请不再适合进行加速评估，它可能会恢复到中央程序的标准时限。欧盟新化学实体排他性在欧盟，根据完整和独立的数据包批准的创新医药产品只要获得MA和额外两年的市场排他性，就有资格获得八年的数据排他性。如果授予数据排他性，则在自参考产品首次在欧盟获得授权之日起的八年内，当在欧盟申请仿制药或生物相似MA时，仿制药或生物相似申请者不得参考参考产品档案中包含的创新者的临床前和临床试验数据。在额外的两年市场独占期内，可以提交和授权仿制或生物相似的MA申请，并且可以参考创新者的数据，24

但在市场排他性到期之前，任何仿制药或生物相似产品都不能进入欧盟市场。如果在这十年的头八年中，MA持有者在一种或多种新的治疗适应症上获得了MA，而在MA之前的科学评估中，这些适应症被确定为与目前批准的疗法相比能够带来显著的临床益处，那么整个十年的期限将延长到最多11年。不能保证一个产品会被EMA视为创新的医药产品，而且产品可能没有资格获得数据独占性。即使一种产品被认为是一种创新的医药产品，因此创新者获得了规定的数据独占期，但如果另一家公司获得了基于MA申请的MA，并具有完整和独立的药物测试、临床前测试和临床试验数据包，则该公司也可以销售该产品的另一个版本。欧盟孤儿指定和排他性在欧盟，欧盟委员会在收到EMA孤儿药物产品委员会的意见后，如果其赞助商能够证明：(1)该产品旨在诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病；(2)当提出申请时，此类疾病在欧盟影响不超过10,000人中的5人；或(Ii)如果没有孤儿身份带来的好处，该产品不太可能在欧盟产生足够的回报，以证明其开发所需的投资是合理的，则欧盟委员会将就该产品授予孤儿称号；以及(3)没有令人满意的诊断、预防或治疗这种疾病的方法授权在欧盟上市，或者，如果有这样的方法，该产品将对受该疾病影响的人产生重大好处。在欧盟，孤儿指定使一方有权获得经济激励，如减少费用或免除费用，并在授予MA后授予10年的市场排他性。在这一市场排他期内，欧洲药品管理局、欧盟委员会或欧盟成员国的任何主管机构都不能接受申请，也不能批准“类似医药产品”的市场准入。“类似医药产品”的定义是含有与批准的孤儿医药产品中所含的一种或多种类似活性物质的医药产品，其目的是用于相同的治疗适应症。如果在第五年结束时确定不再符合孤儿指定标准，包括证明产品的利润足以不足以证明维持市场排他性是合理的，则这一期限可缩短至六年。在非常特殊的情况下，可向与授权孤儿产品类似的医药产品授予授权书，例如：(I)确定类似医药产品比授权产品更安全、更有效或在临床上更好；(Ii)授权孤儿产品的MA持有人同意授权该类似医药产品；或(Iii)授权孤儿产品的MA持有人不能供应足够的孤儿医药产品。在提交MA申请之前，必须要求指定为孤儿。孤儿指定不会在监管审查和批准过程中传递任何优势，也不会缩短监管审查和批准过程的持续时间。欧盟监管要求在获得营销授权后，如果在欧盟获得了医药产品的授权，MA的持有者必须遵守适用于医药产品的制造、营销、推广和销售的一系列要求。这些措施包括：·必须确保遵守欧盟严格的药物警戒或安全报告规则。这些规则可以规定授权后的研究和额外的监测义务。·授权医药产品的制造还必须严格遵守适用的欧盟法律、法规和指南，包括第2001/83/EC号指令、2017/1572号指令、(EC)第726/2004号条例和欧洲委员会良好制造规范指南(“EU cGMP”)。这些要求包括在生产医药产品和活性药物成分时遵守欧盟cGMP标准，包括在欧盟以外制造活性药物成分以打算将活性药物成分进口到欧盟。·就像美国的《反回扣法令》禁止的那样，向医生提供福利或优势，以诱导或鼓励医生开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医疗产品，在欧盟也是被禁止的。向医生提供福利或优势可能受欧盟成员国的国家反贿赂法律和英国2010年《反贿赂法》的管辖。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。欧盟指令2001/83/EC是欧盟关于人用药品的指令，它进一步规定，如果向有资格开出或供应药品的人推广药品，则不得提供、提供或提供礼物、金钱利益或实物利益。

向这类人承诺的，除非它们是廉价的，并且与医学或药剂业有关。这一条款已被转移到2012年人类药物法规中，因此尽管它脱离了欧盟，但仍适用于英国。在某些欧盟成员国向医生支付的费用必须公开披露。此外，与医生达成的协议通常必须事先通知医生的雇主、医生的主管专业组织以及欧盟成员国的监管当局，并予以批准。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。上述欧盟规则一般适用于欧洲经济区。在美国，药品的承保范围、定价和报销销售将在一定程度上取决于第三方付款人支付产品成本的程度，如政府医疗项目、商业保险和管理的医疗保健组织。这些第三方付款人越来越多地挑战医疗产品和服务的价格。对于我们获得监管批准的任何药品的覆盖范围和报销状态，存在重大不确定性。在美国，我们获得监管部门批准进行商业销售的任何产品的销售将在一定程度上取决于承保范围的可用性和第三方付款人的补偿。第三方付款人包括政府当局、管理医疗服务提供者、私人健康保险公司和其他组织。药品的承保范围和报销政策因付款人而异，因为在美国，第三方支付方之间没有统一的药品承保和报销政策。第三方付款人在设置自己的报销费率时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制，但除了联邦医疗保险确定之外，也有自己的方法和审批流程。确定付款人是否将为药品提供保险的过程可以与设定付款人将为药品支付的偿还率的过程分开。第三方付款人可以将覆盖范围限制在批准的清单或处方表上的特定药物产品，其中可能不包括FDA批准的特定适应症的所有药物。此外，付款人决定为药品提供保险并不意味着将批准适当的偿还率。可能没有足够的第三方报销来使我们能够维持足够的价格水平，以实现我们在产品开发方面的投资的适当回报。此外，控制医疗费用已成为联邦和州政府的优先事项，药品价格一直是这一努力的重点。美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制计划表现出了浓厚的兴趣，这些计划包括价格控制、使用管理和仿制药替代要求。采取价格控制和成本控制措施，以及在现有控制和措施的司法管辖区采取更具限制性的政策，可能会进一步限制我们的净收入和业绩。如果这些第三方付款人不认为我们的产品与其他可用的疗法相比具有成本效益，他们可能不会在获得批准后将我们的产品作为他们计划下的福利覆盖，或者，如果他们这样认为，付款水平可能不足以让我们在有利可图的基础上销售我们的产品。2003年的《联邦医疗保险处方药、改进和现代化法案》(“MMA”)对联邦医疗保险受益人的处方药的分配和定价提出了要求，并在联邦医疗保险D部分(“D部分”)下大幅扩大了处方药福利。根据D部分，联邦医疗保险受益人可以参加由私人实体提供的处方药计划，这些计划提供门诊处方药的保险。D部分可通过独立处方药福利计划和处方药覆盖范围获得，作为Medicare Advantage计划的补充。与联邦医疗保险A部分和B部分不同，D部分的覆盖范围不是标准化的。D部分处方药计划发起人不需要为所有D部分药物支付费用，每个药物计划可以制定自己的药物处方，确定它将涵盖哪些药物以及级别或级别。然而，D部分处方药处方必须包括每个治疗类别和涵盖的D部分药物类别的药物，尽管不一定包括每个类别或类别的所有药物。D部分处方药计划使用的任何处方都必须由药房和治疗委员会开发和审查。政府支付处方药的部分费用可能会增加对我们获得上市批准的产品的需求。然而，D部分处方药计划涵盖的我们产品的任何协商价格都可能低于我们可能获得的价格。此外，虽然MMA只适用于联邦医疗保险受益人的药品福利，但私人支付者在设定自己的支付率时往往遵循联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。26

MMA造成的任何付款减少都可能导致非政府支付者付款的类似减少。第三方付款人越来越多地挑战价格，审查医疗产品和服务的医疗必要性和成本效益，以及它们的安全性和有效性。为了获得可能被批准销售的任何产品的保险和报销，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益，以及获得监管批准所需的成本。我们的候选产品可能不被认为是医学上必要的或具有成本效益的。如果第三方付款人不认为一种产品与其他可用的疗法相比具有成本效益，他们可能不会在批准后将该产品作为其计划下的一项福利覆盖，或者，如果他们这样认为，支付水平可能不足以让公司销售其产品以盈利。医疗改革的支付者，无论是国内的、外国的、政府的还是私人的，都在开发越来越复杂的方法来控制医疗成本。在美国和某些外国司法管辖区，医疗保健系统的立法和监管发生了许多变化，可能会影响我们销售产品的盈利能力。例如，经2010年《保健和教育协调法》修订的《患者保护和平价医疗法》，统称为《平价医疗法案》，其目的是扩大对未参保者的覆盖范围，同时控制总体医疗费用。在药品方面，除其他外，ACA扩大和增加了医疗补助计划覆盖的药品的行业回扣，并对联邦医疗保险D计划的覆盖要求进行了更改。 例如，拜登总统发布了多项行政命令，试图降低处方药成本。 此外，2021年6月17日，美国最高法院以程序为由驳回了一项司法挑战，该挑战认为ACA完全违宪，因为“个人授权”已被国会废除。此外，2022年《通货膨胀削减法案》（“IRA”）将对在ACA市场购买健康保险的个人的加强补贴延长至2025年计划年。IRA还消除了从2025年开始的医疗保险D部分计划下的“甜甜圈洞”，将受益人最高自付费用上限为每年2，000美元，并创建了新的制造商折扣计划。ACA未来可能会受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战以及拜登政府的医疗改革措施将如何影响ACA。此外，鉴于处方药和生物制品价格的上涨，政府最近加强了对药品定价做法的审查。这种审查导致了几项总统行政命令、国会听证会，并提出并通过了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的产品报销方法。国会还通过了额外的改革措施。这包括IRA，它(I)指示HHS就联邦医疗保险(Medicare)覆盖的某些高支出、单一来源的药物和生物制品的价格进行谈判，并通过提供不等于或低于法律规定的此类药物和生物制品谈判的“最高公平价格”的价格，对药品制造商处以民事罚款和潜在的消费税，以及(Ii)要求药品制造商就Medicare B部分或Medicare D部分覆盖的某些药物和生物制品支付药品回扣，条件是药品价格的增长速度快于通胀。根据爱尔兰共和军，孤儿药物不受医疗保险药品价格谈判计划的影响，但前提是它们有一个孤儿名称，并且唯一批准的适应症(S)是针对该疾病或条件的。爱尔兰共和军允许卫生和公众服务部在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。目前尚不清楚爱尔兰共和军将如何实施，但可能会对制药业产生重大影响。此外，拜登政府于2022年10月14日发布了一项额外的行政命令，指示HHS提交一份报告，说明如何进一步利用联邦医疗保险和医疗补助创新中心来测试降低联邦医疗保险和医疗补助受益人的药品成本的新模式。目前还不清楚这一行政命令或类似的政策举措是否会在未来得到实施。此外，在一些外国国家，药品的拟议定价必须获得批准，才能合法上市。各国对药品定价的要求差别很大。例如，一些欧盟司法管辖区实行正面清单和负面清单制度，在这种制度下，产品只有在商定了补偿价格后才能销售。为了获得报销或定价批准，其中一些国家可能要求完成临床试验，将特定候选产品的成本效益与目前可用的疗法进行比较。其他成员国允许公司固定自己的药品价格，但监控公司的利润。各国定价机制的这种差异可能会产生价格27

欧盟成员国之间的差异。不能保证任何对药品实行价格控制或报销限制的国家会允许对我们的任何产品做出有利的报销和定价安排。从历史上看，在欧盟推出的产品并不遵循美国的价格结构。在欧盟，总体医疗成本，特别是处方药的下行压力变得很大。因此，进入新产品的门槛越来越高，患者不太可能使用没有得到政府报销的药物产品。其他医疗保健法律和合规要求我们目前和未来的运营可能会使我们受到针对医疗保健行业欺诈和滥用的各种联邦和州法律的约束。这些法律可能会影响我们的研究和拟议的销售、营销和教育计划等。此外，我们可能会受到联邦政府以及我们开展业务的州和外国司法管辖区对患者隐私的监管。可能影响我们运作能力的法律包括：·联邦反回扣法规，除其他事项外，禁止任何人直接或间接故意索取、接受、提供或支付报酬，以诱导或推荐根据联邦医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助计划)可报销的项目或服务的购买或推荐；·联邦民事和刑事虚假索赔法和民事罚金法，除其他外，禁止个人或实体故意提出或导致提交虚假或欺诈性的联邦医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人的付款索赔；·1996年联邦《健康保险携带和责任法案》(HIPAA)，其中制定了额外的联邦刑法，除其他外，禁止执行欺诈任何医疗福利计划和作出与医疗保健事项有关的虚假陈述的计划；·联邦透明法，包括联邦《医生支付阳光法案》，要求制药商披露向医生(目前的定义包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师)、某些其他医疗保健专业人员(如医生助理和护士从业者)和教学医院支付的款项和其他价值转移，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；·HIPAA，经《卫生信息技术和临床卫生法》(“HITECH”)及其实施条例修订，在保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输方面，对“被覆盖实体”，包括某些医疗保健提供者、健康计划和医疗信息交换所，及其各自为或代表被覆盖实体及其承保分包商创建、接收、维护或传输个人可识别健康信息的“业务伙伴”，提出了某些要求；·联邦药品价格报告法，要求制造商计算并向政府方案报告复杂的定价指标，这些报告的价格可用于计算核准产品的报销和/或折扣；和·上述每一项联邦法律的外国和州法律等价物，例如可能适用于任何第三方付款人(包括商业保险公司)偿还的物品或服务的反回扣和虚假索赔法律，管理向医疗保健专业人员披露付款的州和地方法律，要求制药公司遵守制药业自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南的州法律，要求报告与药品定价有关的信息的州法律，要求药品销售代表注册的州和地方法律，以及在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州法律，它们中的许多在很大程度上彼此不同，可能不会产生相同的效果，从而使遵从性工作复杂化。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外，以及削减或重组我们的运营。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。28

人力资本政策和程序截至2023年12月31日，我们有93名全职员工。在这些员工中，58人从事研发工作，35人从事销售、一般和行政职能。我们的所有员工都位于美国或奥地利维也纳。我们没有与员工达成集体谈判协议，也没有经历过任何停工。我们认为我们与员工的关系很好。人力资本是我们成功的关键。我们的总体人力资本资源战略是根据我们的运营阶段和战略目标招聘、聘用、激励和留住员工。我们相信，我们为员工提供的薪酬与我们经营的市场，即大波士顿和奥地利维也纳大都市地区具有竞争力，并保持一致。根据我们的股权激励计划，我们用股票期权和/或限制性股票单位的奖励来补充基本现金员工薪酬。我们每年审查员工的表现，我们的薪酬委员会每年第一季度批准相关的业绩增长和年度奖励奖金支付。当需要时，我们会通过在各个领域有专长的外部顾问来扩大我们的员工基础。公司信息和商标我们于2010年根据特拉华州的法律成立，名称为Arsanis Inc.。在与X4治疗公司(前身为X4制药公司)合并后2019年3月13日，我们更名为X4制药公司。我们的主要执行办公室位于马萨诸塞州波士顿北毕肯街61号4楼，邮编02134，电话号码是(8575298300)。我们将我们的运营和业务衡量为一个可报告的部门。该公司的所有有形资产都在美国。有关更多信息，请参阅本年度报告中其他表格10-K中我们的财务报表的附注2，重要会计政策摘要。我们拥有或有权使用与我们的业务运营相关的各种商标、服务标记和商号。本Form 10-K年度报告还可能包含第三方的商标、服务标记和商号，这些都是其各自所有者的财产。我们在Form 10-K年度报告中使用或展示第三方的商标、服务标记、商标名或产品，并不是为了、也不暗示我们与我们的关系、背书或赞助。仅为方便起见，本年度报告中以Form 10-K格式提及的商标、服务标记和商号可能不带®、™或SM符号，但省略此类引用并不意味着我们不会以任何方式根据适用法律最大程度地主张我们的权利或这些商标、服务标记和商号的适用所有者的权利。可用信息我们在http://www.x4pharma.com.上维护着一个网站我们的10-K表格年度报告、10-Q表格季度报告、委托书、当前8-K表格报告以及根据交易法第13(A)或15(D)节提交或提交的对这些报告的修订，在以电子方式向美国证券交易委员会提交报告后，在合理可行的范围内尽快在我们的网站上免费提供。这些报道和其他信息可以通过美国证券交易委员会的网站www.sec.gov获取。我们不会将我们网站上的信息或通过我们网站访问的信息纳入这份Form 10-K年度报告中，您也不应将我们网站上的或可以通过我们网站访问的任何信息视为本Form 10-K年度报告的一部分。我们在这份Form 10-K年度报告中包含了我们的网站地址，仅作为不活跃的文本参考。29

第1A项。风险因素投资我们的证券涉及高度的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本年度报告中其他地方出现的其他信息，包括我们经审计的综合财务报表和与此相关的附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和未来增长前景产生重大不利影响，或导致我们的实际结果与我们在本报告中所作的前瞻性陈述以及我们可能不时作出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们不能向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。与我们的业务相关的风险摘要我们的业务面临着重大的风险和不确定性。如果发生以下任何风险，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到重大不利影响。阁下应仔细审阅及考虑本年度报告第I部分第1A项“风险因素”一节对本公司风险因素的全面讨论。一些更重大的风险包括：·我们自成立以来遭受了重大损失，没有从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的未来将继续亏损，我们可能永远不会实现或保持盈利。·我们的流动性状况令人对我们作为一家持续经营企业的持续经营能力产生了极大的怀疑，我们将需要大量额外资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。·筹集更多资本可能会稀释我们的投资者，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务义务可能使我们面临风险，这些风险可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响，并可能导致我们的股东进一步稀释。·我们几乎完全依赖于我们的主要候选产品mavorixafor的成功，我们正在开发它，以潜在地治疗慢性中性粒细胞减少症，包括突发事件(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓异常)综合征，以及治疗Waldenström‘s的潜在战略合作伙伴。我们不能确定我们是否能够获得监管部门的批准，或者成功地将mavorixafor或任何其他候选产品商业化。·FDA和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程漫长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法为我们的候选产品获得监管部门的批准，包括mavorixafor，我们的业务将受到严重损害。·我们依赖与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和达纳-法伯癌症研究所的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或不遵守这些协议下的义务可能会对我们的业务造成实质性损害，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。·临床试验的结果可能不支持我们的候选产品主张。·我们可能无法及时招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们候选产品的临床试验。·如果心血来潮综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病的商业机会比我们预期的要小，我们未来用于治疗这些疾病的潜在收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。·我们不时宣布或公布的临床试验的临时顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。30

·即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，他们仍可能面临未来的开发和监管困难，任何获得批准的产品都将受到广泛的审批后监管要求的约束。此外，我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到营销限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。·FDA和其他监管机构积极执行禁止推广非标签用途的法律法规。如果我们被发现或被指控不正当地推广非标签用途，我们可能会承担重大责任。·FDA对我们的候选产品进行突破性的治疗指定或快速通道指定可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，而且这些指定都不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。·如果在未来，我们无法建立销售和营销能力，或无法有选择地与第三方达成协议来销售和营销我们的候选产品，如果我们的候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。·即使我们的候选产品获得并保持FDA的批准，我们的候选产品也可能永远不会在美国以外的地方获得批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。·即使我们能够将mavorixafor或我们开发的任何其他候选产品商业化，该产品也可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革倡议的约束，这将损害我们的业务。·我们没有大规模临床或商业规模生产我们的候选产品的经验，也没有制造设施。我们目前依赖一家第三方制造商生产马伏里沙福、活性药物成分(“原料药”)和一家马沃里沙成品胶囊制造商。如果我们遇到这些第三方的问题，mavorixafor的生产可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。·我们依靠第三方CRO进行临床前研究和临床试验。如果这些CRO不能成功履行合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。·我们供应链的中断可能会推迟我们候选产品的商业发布。·我们的员工、主要调查人员、CRO和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。·我们可能依赖这样的合作来开发我们的候选产品并将其商业化。如果这些合作不成功，我们可能无法利用我们候选产品的市场潜力。·如果我们不能保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。·第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。·我们未来的成功取决于我们留住高管的能力，以及在技术熟练的生物技术人员的竞争环境中吸引、留住和激励关键人员的能力。·我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难。·我们的定期贷款包含限制我们经营业务灵活性的限制。31

·我们的业务可能会受到经济低迷、通胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机、政治危机、地缘政治事件(如乌克兰和加沙战争)或其他宏观经济状况的不利影响，这些情况过去对我们的业务和财务业绩产生了负面影响，未来可能会产生负面影响。·我们的股价一直不稳定，而且很可能会继续大幅波动。与我们的财务状况和对额外资本的需求有关的风险我们遭受了重大损失，自成立以来一直没有从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的未来将继续亏损，我们可能永远不会实现或保持盈利。我们是一家临床晚期的生物制药公司。对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并存在重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的效果或可接受的安全性、无法获得监管部门的批准或无法在商业上可行。自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度，我们的净亏损分别为1.012亿美元、9390万美元和8870万美元，截至2023年12月31日，我们的累计赤字为4.779亿美元。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、用于购买我们的优先股和普通股的认股权证和预融资认股权证、出售优先股、发行可转换债券的收益以及贷款和担保协议下的借款。到目前为止，我们没有任何产品被批准用于商业销售，也没有从产品销售中产生任何收入，我们可能永远不会产生产品收入或实现盈利。我们预计至少在未来几年内，随着我们为我们的候选产品进行更多的临床试验；继续发现和开发更多的候选产品；获取或授权其他候选产品和技术；维护、扩大和保护我们的知识产权组合；招聘更多的临床、科学和商业人员；建立商业制造来源和安全的供应链能力，足以提供我们可能获得监管批准的任何候选产品的商业数量；为成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管批准；建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得监管批准的任何产品商业化；并增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和计划的未来商业化努力的人员。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率以及我们创造收入的能力。我们能否从运营中获得利润并保持盈利，在很大程度上取决于：·监管审查、批准和其他行动的结果和时机；·我们以商业合理的条件制造任何经批准的产品的能力；·我们为任何经批准的产品建立销售和营销组织或适当的第三方替代品的能力；·我们当前或潜在的未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、进度、持续时间、终点、成本、结果和时间，尤其包括我们治疗慢性中性粒细胞减少症的Mavorixafor第二阶段临床试验的范围、进度、持续时间、终点、成本、结果和完成时间；·我们筹集足够资金支持我们候选产品的开发和潜在商业化的能力；·我们为我们的候选产品获得市场批准的能力；·我们是否有能力以有利的条件建立和维持许可、合作或类似安排，以及我们是否以及在多大程度上保留了任何新的许可、合作或类似安排下的开发或商业化责任；·我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术是否成功；·我们维持、扩大和捍卫我们知识产权组合范围的能力；·我们追求的候选产品和计划的数量和特点；·聘请更多的临床、监管和科学人员；和32

·与上市公司运营相关的额外法律、会计和其他费用。根据我们目前的计划，除非我们(或潜在的未来被许可方或合作伙伴)获得市场批准，并将我们当前或潜在的未来候选产品商业化，否则我们预计不会从产品销售中获得可观的收入。无论是我们还是被许可方都可能永远不会成功地为我们的候选产品获得营销批准或商业化，即使我们这样做了，我们也可能永远不会产生足够大的收入来从运营中产生利润。即使我们确实从运营中产生了利润，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能从运营中产生利润并保持盈利，将降低我们的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、维持研发努力、使产品多样化或继续运营的能力。我们价值的下降也可能导致您的全部或部分投资损失。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他已知和未知的因素，这些因素可能会改变或推迟我们的计划。例如，由于最近的新冠肺炎疫情，我们在一些临床试验中遇到了临床试验站点激活的延迟和患者登记的放缓，这推迟了我们对报告这些试验数据能力的期望。假设我们完成了任何候选产品的开发并获得了营销批准，包括Mavorixafor，其PDUFA的目标行动日期为2024年4月30日，我们将需要从一家专注于研发的公司转型为一家有能力支持商业活动的公司。我们的流动性状况令人对我们作为一家持续经营企业的能力产生了极大的怀疑，我们将需要大量额外资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消任何产品开发计划或商业化努力。如果我们无法获得额外的资金来支持我们目前的运营计划，我们可能会被迫推迟或缩小我们的开发计划的范围和/或限制或停止我们的运营。我们已经确定了一些条件和事件，这些情况和事件使人对我们作为一家持续经营的企业继续下去的能力产生了极大的怀疑。自成立以来，我们的运营消耗了大量现金。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、用于购买我们的优先股和普通股的认股权证和预融资认股权证、出售优先股、发行可转换债券的收益以及贷款和担保协议下的借款。我们预计，随着我们继续推进候选产品的临床开发，并为我们获得监管批准的任何候选产品的推出和商业化做准备，未来我们的研发费用将会增加，包括可能建立我们自己的商业组织来满足美国和某些其他市场的需求。此外，如果我们为我们的任何候选产品获得营销批准，而这些产品当时不受与第三方的许可、合作或类似安排的约束，我们预计将产生与产品销售、营销、分销和制造相关的巨额商业化费用。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本。截至2023年12月31日，我们拥有9920万美元的现金和现金等价物，以及1500万美元的短期有价证券。我们将需要额外的资本来维持我们的运营，并执行我们的业务计划，其中可能包括通过公共或私人股本或债务融资、第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合来筹集资金。虽然我们过去成功地筹集了资金，但我们在未来时期筹集资金的能力并不能得到保证。我们还将需要额外的资本，以满足我们与Hercules Capital，Inc.和某些关联实体(“Hercules”)现有债务安排下的契约，该契约要求我们在2025年1月之前及之后保持最低2,000万美元的现金水平，但取决于公司实现某些运营里程碑时的削减。 在这种情况下，赫拉克勒斯可能会要求偿还所有未偿债务。基于上述情况，我们得出的结论是，自本年度报告其他地方出现的财务报表发布之日起至少12个月内，我们的持续经营能力存在重大疑问。我们的财务报表是在假设我们将继续持续经营的情况下编制的，其中考虑了在正常业务过程中实现资产以及偿还负债和承诺。 财务报表不包括与上述不确定性的结果可能导致的记录资产金额的可收回性和分类或负债金额和分类有关的任何调整。另请参阅下面标题为“我们的定期贷款包含限制我们经营业务灵活性的限制”的风险因素。33

我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外资金，或者根本不能。如果我们无法在需要时筹集更多资金，或在我们可以接受的条件下筹集足够的资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或我们一个或多个候选产品或一个或多个其他研发计划的任何未来商业化努力。此外，当我们需要获得额外的资金时，这种额外的筹资努力可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景，我们的股东可能会损失他们在我们公司的全部或部分投资。我们还可能被要求：·为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻找新的或更多的合作伙伴，而不是在其他情况下是可取的，或者以比其他情况下更优惠的条款更早地寻找新的或更多的合作伙伴；或者·以不利的条款放弃或许可我们对我们本来寻求开发或商业化的技术或候选产品的权利。我们未来的资金需求，无论是近期还是长期，将取决于许多因素，包括但不限于：·监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，以满足美国食品和药物管理局(FDA)和类似的外国监管机构建立的监管要求，包括FDA或类似的外国监管机构可能要求我们为我们的候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；·我们为我们的候选产品获得上市批准的能力；·我们当前或未来候选产品的范围、数量、启动、进度、时间、成本、设计、持续时间、任何潜在延迟以及临床试验和非临床研究的结果；·我们为这些候选产品制定的临床开发计划；·我们开发或可能获得许可的候选产品和程序的数量和特点；·提交、起诉、辩护和执行我们候选产品的专利主张和其他知识产权的成本，包括根据我们与Genzyme或其他第三方的许可协议条款从Genzyme获得许可的任何此类专利主张和知识产权；·我们维持、扩大和捍卫我们的知识产权组合的范围的能力，包括为知识产权纠纷辩护的成本，包括第三方对我们或我们的候选产品提起的专利侵权诉讼；·针对我们的候选产品完成商业规模制造活动的成本和时间；·我们以有利条件建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在多大程度上根据任何新的许可、合作或类似安排保留开发或商业化责任；·在我们选择将我们的产品商业化的地区，为我们可能获得监管批准的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；·我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；·收购、许可或投资业务、产品候选和技术的成本；·我们需要和有能力招聘更多的管理和科学和医疗人员；·市场对我们的候选产品的接受度，只要任何产品被批准用于商业销售；·竞争的技术和市场发展的影响；·作为上市公司运营的成本；和34

·流行病和突发公共卫生事件、包括战争和恐怖主义在内的地缘政治行动或地震、台风、洪水和火灾等自然灾害造成的业务中断。筹集额外资本可能会稀释我们的投资者，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。未来的债务义务可能使我们面临风险，这些风险可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响，并可能导致我们的股东进一步稀释。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过公共或私人股本或债务融资、第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或这些方法的任何组合来满足我们的现金需求。除我们与林肯公园资本基金有限责任公司(“林肯公园”)达成的普通股购买协议外，根据该协议，林肯公园有义务在某些限制和条件的约束下，购买最多4700万美元的剩余普通股，我们没有任何承诺的外部资金来源，并可能在任何时候寻求筹集额外资本。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为我们普通股持有人的权利产生不利影响。债务融资如果可行，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出、宣布股息或其他分配、获取或许可知识产权以及其他经营限制，这些限制可能对我们开展业务的能力产生不利影响，并可能导致对知识产权等额外资产设定留置权。例如，我们与Hercules的债务安排包含一个最低现金财务契约，根据我们目前的现金流预测，假设我们不筹集额外资金，并且我们的候选药物没有得到FDA的批准，我们预计2025年第一季度我们将违反该契约。如果我们对这种债务违约，大力神或未来的贷款人可能会被要求质押额外的资产，或者贷款人可能会对当前的抵押品强制执行补救措施。如果我们通过许可、合作或与第三方的类似安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研发计划或候选产品的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法通过股权或债务融资或在需要时通过许可、合作或类似安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。自成立以来，我们从未从任何产品销售中获得收入，而且可能永远不会盈利。到目前为止，我们还没有从任何产品销售中获得收入。我们创造收入和盈利的能力取决于我们成功获得市场批准并将我们的候选产品(包括mavorixafor)或我们未来可能开发、授权或收购的其他候选产品商业化的能力。即使我们能够成功地获得监管部门对这些候选产品的批准，我们也无法预测未来亏损的程度，也不知道这些候选产品中的任何一个何时会为我们带来收入。我们从mavorixafor或我们目前或未来的任何候选产品中获得收入的能力还取决于其他一些因素，包括我们是否有能力：·成功完成开发活动，包括所有必要的非临床研究和临床试验；·完成并向FDA提交新药申请，并就有商业市场的适应症获得监管批准；·完成并向外国监管机构提交营销申请，并获得外国监管机构的监管批准；·为我们的产品设定并获得商业上可行的价格；·以可接受的成本水平获得我们产品的商业批量；·建立一个能够在我们保留商业化权利的市场上销售、营销和分销我们打算销售的产品的商业组织；·找到合适的合作伙伴，帮助我们在其他市场营销、销售和分销我们批准的产品；以及·从包括政府、付款人在内的第三方获得保险和足够的补偿。此外，由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，包括我们的候选产品可能无法在开发过程中取得进展或证明其预期用途的安全性和有效性，FDA或任何其他监管机构可能需要额外的临床试验或非临床研究。我们无法预测时间或35

如果FDA或任何其他监管机构要求将此类额外的临床试验或非临床研究作为申请和审批过程或审批后过程的一部分，并且如果我们成功获得监管批准，则此类费用可能会增加，超出我们的预期。即使我们能够成功完成上述开发和监管审查，如果这些产品获得批准，我们预计也会产生与商业化相关的巨额成本。即使我们能够通过销售我们的候选产品获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少运营。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低公司的价值，并可能损害我们筹集资金、维持我们的发现和临床前开发努力、扩大我们的业务或继续我们的运营的能力，并可能需要我们筹集额外的资本，这可能会稀释您的所有权利益。我们价值的下降也可能导致您的全部或部分投资损失。无形资产公允价值估计的变化可能会对我们的经营业绩造成不利影响。我们每年或更频繁地测试商誉的减值，如果情况变化或事件的发生表明存在减值。市场状况的任何重大变化，包括我们股票价格的持续下跌，表明账面价值下降，可能会在该变化为人所知的期间产生减值。例如，截至2021年12月31日，我们的市值，即普通股价格乘以已发行普通股的股份，下降到低于包括商誉在内的净资产价值。由于我们普通股的市场价格持续下跌，我们单一报告单位的公允价值(基于我们截至2021年12月31日的市值衡量)低于其账面价值，我们得出商誉受损的结论。因此，我们记录了980万美元的减值费用，以将截至2021年12月31日的商誉账面金额减少到1740万美元。虽然我们根据截至2023年12月31日的量化测试确定商誉没有减损，但我们普通股未来市值的下降可能会导致计入额外的减值费用。与我们的候选产品开发相关的风险我们几乎完全依赖于我们的主要候选产品mavorixafor的成功，我们正在开发该药，用于治疗突发综合征和其他慢性中性粒细胞减少症，并取决于潜在的战略合作伙伴关系，用于治疗Waldenström病。我们不能确定我们是否能够获得监管部门的批准，或成功地将mavorixafor或任何其他候选产品商业化。我们的业务几乎完全依赖于Mavorixafor的成功临床开发、监管批准和商业化。我们目前没有销售的产品，可能永远无法开发出适销对路的药品。我们候选产品的临床试验，以及我们候选产品的制造和营销，都将受到美国和其他国家政府当局的广泛和严格的审查和监管，在这些国家，我们打算测试任何候选产品，如果获得批准，将推向市场。在获得监管机构对任何候选产品的商业销售的批准之前，我们必须成功地达到一些关键的开发里程碑，包括：·开发耐受性良好、安全有效的剂量；·完成开发和放大，以允许以商业数量和可接受的成本生产我们的候选产品；·通过关键的临床试验证明，每个候选产品对患者来说都是安全有效的，符合预期的适应症；·建立商业制造能力或与第三方制造商达成安排；以及·获得和维护我们候选产品的专利和商业秘密保护以及非专利专有性。对于任何单个候选产品来说，实现这些开发里程碑所需的时间是漫长和不确定的，我们可能无法成功完成Mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的这些里程碑。我们也可能无法最终确定任何证明安全的候选产品的设计或配方或完成开发36

和有效性，并将具有商业合理的治疗和储存期。如果我们无法完成Mavorixafor或我们可能开发的任何其他候选产品的开发，我们将无法将其商业化并从中赚取收入。我们可能会开发mavorixafor，并可能开发未来的候选产品，与其他疗法结合使用，这可能会使我们面临额外的风险。我们可能会开发Mavorixafor，也可能会开发未来的候选产品，与目前批准的一种或多种疗法相结合。即使我们开发的任何候选产品获得上市批准或商业化，以便与其他现有疗法结合使用，我们仍将面临FDA或美国以外的类似监管机构可能撤销与我们的候选产品组合使用的疗法的批准，或者这些现有疗法可能出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。联合疗法通常用于治疗疾病，如果我们开发我们的任何候选产品与其他药物联合使用，我们将面临类似的风险。这可能导致我们自己的产品被从市场上撤下，或者在商业上不那么成功。我们还可能评估mavorixafor或任何其他未来的候选产品，将其与一种或多种尚未获得FDA或美国以外类似监管机构批准上市的其他癌症疗法结合使用。我们将不能营销和销售mavorixafor或我们开发的任何候选产品，这些产品与最终未获得上市批准的任何此类未经批准的疗法相结合。如果FDA或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物或撤销其批准，或者如果我们选择与Mavorixafor或我们开发的任何候选产品联合进行评估的药物出现安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得或销售Mavorixafor或我们开发的任何其他候选产品。FDA和类似的外国监管机构的监管审查和批准过程漫长、耗时，而且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，包括mavorixafor，我们的业务将受到实质性损害。在我们从FDA或任何外国获得新药申请(“NDA”)的批准之前，我们不被允许在美国销售Mavorixafor或任何其他候选产品，直到我们从这些国家或司法管辖区获得必要的批准，例如欧盟委员会批准在欧盟的上市授权申请。我们提交的NDA可能会收到FDA拒绝提交的回复，即使FDA提交了回复，我们也可能收到完整的回复信，而不是商业营销的批准。此外，FDA可能会要求我们进行额外的临床试验和/或非临床研究，以支持潜在的批准。成功完成临床试验并获得NDA批准是一个复杂、漫长、昂贵和不确定的过程，FDA或类似的外国监管机构可能会因为许多原因而推迟、限制或拒绝批准Mavorixafor用于治疗突发事件综合征或其他适应症，其中包括：·不同意我们临床试验的设计或实施；·不同意我们临床试验的充分性；·未能证明Mavorixafor或其建议适应症的任何其他候选产品的安全性和有效性；·未能证明Mavorixafor或任何其他候选产品的临床和其他好处超过其安全风险；·对我们的非临床研究或临床试验的数据进行负面解读；·制造或控制流程存在缺陷，或与我们签订临床和商业用品合同的第三方制造设施未能遵守当前的cGMP；·从mavorixafor或任何其他候选产品的临床试验中收集的数据不足，或审批要求发生变化，使其非临床和临床数据不足以支持提交NDA或获得监管部门的批准；或37

·可用于治疗目标患者人群的临床实践或经批准的产品的变化，可能会对我们正在寻求的Mavorixafor或其他候选产品的适应症产生影响。FDA或类似的外国监管机构还可能要求提供更多信息，包括支持批准的其他非临床或临床数据，这可能会推迟或阻止我们的商业化计划的批准，或导致我们放弃开发计划。即使我们获得监管部门的批准，我们的候选产品获得批准的适应症可能比我们要求的更少或更有限，这种批准可能取决于昂贵的上市后临床试验的表现，或者我们可能不被允许包括该候选产品成功商业化所必需或希望的标签声明。我们依赖与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和Dana-Farber癌症研究所的许可协议来允许我们使用专利和专利申请。终止这些权利或不遵守这些协议下的义务可能会对我们的业务造成实质性损害，并阻止我们开发或商业化我们的候选产品。我们与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和达纳-法伯癌症研究所签署了许可协议，根据这些协议，我们获得了对我们业务重要的专利和专利申请的权利。我们依赖这些许可协议，以便能够使用对我们的业务至关重要的各种专有技术，包括涵盖我们候选产品的某些专利和专利申请，包括mavorixafor。我们使用这些专利和专利申请以及采用这些许可专利中声称的发明的权利取决于我们许可协议条款的延续和遵守。我们与Genzyme的许可协议要求我们承担各种勤勉、付款和其他义务，包括：·我们有义务向Genzyme里程碑付款，总金额高达2500万美元，这取决于我们在许可产品方面实现了某些后期监管和销售里程碑。·我们有义务根据我们根据协议进行商业化的授权产品的净销售额，向Genzyme支付分级版税。·我们有义务向Genzyme支付我们或我们的附属公司收到的一定比例的现金付款，作为根据Genzyme授予我们的许可授予从属许可的代价。如果我们未能履行Genzyme许可协议下的任何义务，或者我们处于破产状态，Genzyme可能有权终止许可协议，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的任何候选产品。在2014年7月之前，我们不控制根据Genzyme许可协议向我们授权的专利和专利申请的起诉、维护或备案，也不控制针对第三方侵权强制执行这些专利和专利申请。因此，这些专利和专利申请不是由我们或我们的律师起草的，在我们于2014年7月签署Genzyme许可协议之前，我们没有控制这些专利和专利申请的起诉，也没有任何参与。根据与Genzyme的许可协议条款，自2014年7月以来，我们控制了对授权给我们的专利和专利申请的起诉、维护和备案，以及针对第三方侵权的这些专利和专利申请的强制执行的权利。然而，我们不能保证对这些专利和专利申请的起草和起诉给予同样程度的关注，就像我们控制这些专利和专利申请的起草和起诉时可能使用的那样。我们也不能确定授权给我们的专利和专利申请的起草或起诉是否符合适用的法律和法规，或者是否会产生有效和可强制执行的专利。根据我们与贝丝以色列女执事医疗中心的许可协议，我们为许可协议授予的权利预付了一次性费用。本许可协议对我们施加了各种义务，包括要求我们定期向贝丝以色列女执事医疗中心提供进展报告，并保持特定的保险水平。贝丝以色列女执事医疗中心可能会因我们不付款、资不抵债或拖欠重大债务而终止协议。我们有权在提前90天书面通知后，以任何理由终止协议。38

我们与乔治敦大学的许可协议对我们施加了各种勤勉、付款和其他义务，包括我们向乔治城大学里程碑付款总额高达80万美元的义务，这取决于我们与许可产品相关的某些销售里程碑的实现情况，我们有义务定期就某些事件提交报告，并保持惯例的保险水平。乔治敦大学可能会因我们不付款、资不抵债、未能维持保险或未能履行重大义务而终止协议。我们有权提前60天书面通知，以任何理由终止协议。我们与Dana-Farber癌症研究所(“DFCI”)的许可协议要求我们承担各种勤勉、付款和其他义务，包括我们有义务向DFCI支付总计约3200万美元的里程碑式付款，这取决于我们在许可产品方面实现了某些监管和销售里程碑、定期提交报告和保持某些最低保险水平。在下列情况下，DFCI可以终止协议：(I)我们停止经营与许可产品有关的业务；(Ii)我们未能履行勤勉、保险、付款或任何其他重大义务；(Iii)我们或再被许可人的一名高级管理人员或再被许可人被判犯有与一个或多个许可产品的制造、使用、销售或进口有关的重罪；(Iv)我们破产；(V)我们在没有通知DFCI的情况下授予再许可，或其条款与协议所要求的再许可条款不符，或者(Vi)我们对许可产品提出了专利挑战。我们有权提前90天书面通知，以任何理由终止协议。根据我们与Genzyme、贝丝以色列女执事医疗中心、乔治城大学和/或达纳-法伯癌症研究所签订的任何许可协议，可能会出现关于受此类许可协议约束的知识产权的争议，包括：·根据适用的许可协议授予的权利的范围以及其他与解释相关的问题；·我们的技术和工艺是否侵犯了不受适用的许可协议约束的知识产权，以及侵犯知识产权的程度；·我们在使用适用许可协议下的许可技术开发和商业化产品和技术方面的尽职义务，包括满足这些尽职义务的努力程度和具体活动；以及·由我们和我们的合作者共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权。如果围绕我们许可的知识产权的纠纷妨碍或损害我们以可接受的条款维护任何许可协议的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品和技术并将其商业化。临床试验的结果可能不支持我们的产品候选声明。即使我们的临床试验按计划完成，我们也不能确定他们的结果是否支持我们候选产品的安全性和/或有效性，FDA或外国政府当局是否会同意我们对此类结果的结论，或者FDA或外国政府当局是否不会要求进行额外的临床试验。临床前试验和早期临床试验的成功并不确保以后的临床试验将会成功，而且后来的临床试验的结果往往不会复制以前的临床试验和临床前试验的结果。临床试验结果可能无法证明我们的候选产品对人类是安全的，并对预期的适应症有效。这一失败可能会导致我们放弃某个候选产品，并可能延迟其他候选产品的开发。我们临床试验的任何延迟或终止都将延迟或阻止我们的营销申请(NDA和/或MAA)的提交，并最终影响我们获得批准并将我们的候选产品商业化并产生产品收入的能力。有关某些临床试验的信息，包括结果(阳性或阴性)，将根据每个国家的临床试验注册政策公开。竞争对手可以使用这些公开的信息来了解开发计划的进展情况。产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。延迟或未能完成我们的任何临床试验可能会导致延迟提交我们的上市批准申请，并危及我们可能获得批准和从销售我们的产品中获得收入的能力。要获得将任何候选产品商业化所需的批准，我们必须通过广泛的临床试验证明我们的候选产品在人体上是安全有效的。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。我们可能无法建立适用的监管机构认为具有临床意义的临床终点，临床试验在测试的任何阶段都可能失败。临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在39年表现令人满意

尽管如此，临床试验仍未能获得其候选产品的上市批准。此外，我们目前或未来的临床试验可能会出现延迟，包括我们治疗慢性中性粒细胞减少症的Mavorixafor的第二阶段临床试验。例如，由于新冠肺炎大流行，我们经历了临床试验地点激活的延迟和我们用于治疗突发事件综合征、Waldenström‘s和慢性中性粒细胞减少症的Mavorixafor临床试验的患者登记速度放缓。临床试验可能因各种原因而被推迟、暂停或终止，其中包括：·延迟或未能与FDA或类似的外国监管机构就我们能够执行的试验设计达成协议；·延迟或未能获得开始试验的授权，或无法遵守监管机构就临床试验的范围或设计施加的条件；·无法、延迟或未能确定和维持足够数量的试验地点，其中许多可能已经参与了相互竞争的临床试验计划；·在招募和招募合适的受试者参与试验方面出现延误或失败；·延迟或未能让受试者完成试验或返回治疗后跟进；·临床地点和研究人员偏离试验方案，未能按照监管要求进行试验，或退出试验；·延迟或未能与预期的临床研究组织(“CRO”)和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可进行广泛谈判，不同的CRO和试验地点可能存在很大差异；·在获得机构审查委员会(“IRB”)批准在每个地点进行临床试验方面出现延误或失败；·因数据安全监测委员会(“数据安全监测委员会”)的否定或模棱两可的结论而造成的延误(如果有的话)；·模糊或否定的结果；·FDA、类似的外国监管机构的决定，或数据安全监测委员会建议随时暂停或终止临床试验；·用于非临床研究或临床试验的药品供应不足；·缺乏足够的资金来继续产品开发计划；·影响我们临床试验的启动、患者登记、开发和运营的外部业务中断，包括公共卫生紧急情况和不可预见的事件，如乌克兰战争；或·政府法规或要求的变化。完成临床试验的任何延迟或失败都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。任何这些情况都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。候选产品可能会导致不良的副作用，可能会延迟或阻止其上市审批，限制已批准标签的商业形象，或者在上市审批(如果有的话)后导致重大负面后果，包括撤回营销。我们可能开发或获得的任何候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或FDA或其他监管机构中断、推迟或停止我们的临床试验，并可能导致更严格的标签限制，或者FDA或其他监管机构推迟或拒绝此类候选产品的上市批准。我们的临床试验结果可能会揭示这些或其他副作用的严重程度和流行程度，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。此外，任何与药物相关的副作用都可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。任何40

这些情况的发生可能会对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。由于患者数量有限，我们的候选产品罕见而严重的副作用可能只会在接触候选产品的患者数量显著增加的情况下才会暴露出来。如果我们的候选产品获得上市批准，而我们或其他人在获得批准后发现这些候选产品(或任何其他类似药物)造成的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：·监管当局可能撤回或限制对此类候选产品的批准；·监管当局可能要求添加标签声明，例如“盒装”警告或禁忌症；·我们可能被要求创建一份药物指南，概述此类副作用的风险，以便分发给患者；·我们可能被要求改变此类候选产品的分发或管理方式，进行额外的临床试验或更改候选产品的标签；·监管当局可能要求制定风险评估和缓解战略计划，以降低风险，其中可能包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具；·我们可能受到监管调查和政府执法行动；·我们可能决定在此类候选产品获得批准后将其从市场上移除；·我们可能会被起诉，并对接触或服用我们候选产品的个人造成的伤害承担责任；以及·我们的声誉可能会受到损害。我们认为，任何这些事件都可能阻止我们实现或保持市场对受影响的候选产品的接受程度，如果获得批准，可能会大幅增加我们候选产品的商业化成本，并显著影响我们成功将候选产品商业化并创造收入的能力。我们可能无法及时招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们候选产品的临床试验。确定并使患者有资格参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间取决于我们在测试我们的候选产品时可以招募、招募和留住患者的速度，我们已经对我们可以招募患者参加临床试验的速度做出了某些假设。我们临床试验的时间在一定程度上取决于我们招募患者参与测试Mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的速度，以及完成所需的随访期。例如，由于新冠肺炎大流行，我们以前在一些临床试验中经历了较慢的登记速度。如果我们无法确定参加我们临床试验的患者，或者患者出于任何原因不愿参加我们的临床试验，包括如果患者选择参加针对类似患者群体的竞争性临床试验，则我们可能会推迟招募患者、进行研究并获得监管部门对mavorixafor和我们可能开发的任何其他当前或未来候选产品的批准的时间表。这些延迟可能会导致成本增加、延迟推进我们当前或未来的候选产品、延迟测试我们候选产品的有效性或完全终止临床试验。我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有所需或期望的特征以在试验中实现多样性的患者，从而无法及时完成我们当前和未来的临床试验。特别是，我们目前正在评估Mavorixafor用于治疗慢性中性粒细胞减少症，这是一种罕见的疾病，可供临床试验的患者池有限。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用的试验参与者。如果我们在招募足够数量的患者来按计划进行临床试验时遇到困难，我们可能会被迫推迟、限制或终止正在进行或计划中的候选产品临床试验，这将推迟我们获得批准并从这些候选产品中获得产品收入的能力。41

如果心血来潮综合征和其他慢性中性粒细胞减少性疾病的商业机会比我们预期的要小，我们未来用于治疗这些疾病的潜在收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。如果我们的任何目标指标中的商业机会的规模小于我们的预期，我们可能无法实现盈利和增长。我们的主要临床候选药物mavorixafor正在开发中，作为一种每日一次的口服疗法，可能用于治疗突发症状和其他慢性中性粒细胞减少性疾病。我们已经完成了针对突发症状患者的关键的3期临床试验(“4WHIM试验”)，目前正在推进Mavorixafor在某些慢性中性粒细胞减少性疾病患者的2期临床试验。我们目前只知道少数几个可用的突发奇想综合征患者登记，我们依赖于各种估计和假设来估计可寻址的突发奇想综合征人口。根据对医生的广泛在线调查，以验证当前的患病率估计，以及使用人工智能进行的其他研究，我们估计，美国有多达3700名确诊和未确诊的突发事件患者，其中许多人以前没有确诊。如果我们的任何目标适应症(包括突发症状)的商业机会比我们预期的要小，无论是因为我们对可寻址患者人数的估计被证明是错误的，还是因为其他原因，我们来自mavorixafor的潜在未来收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。对于我们成长和盈利的能力来说，成功地识别出突发综合征和其他慢性中性粒细胞减少症的患者是至关重要的。我们对突发症状(或其他潜在的原发免疫缺陷)和慢性中性粒细胞减少症患者人数的预测基于各种来源，包括科学文献中的第三方估计和分析，可能被证明是不正确的。此外，可能会出现新的信息，改变我们对这些疾病患病率或每种疾病的候选患者数量的估计。确定患者进行治疗的努力还处于早期阶段，如果Mavorixafor被批准用于治疗突发事件综合征，我们无法准确预测可能治疗的患者数量。此外，我们适应症的可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受Mavorixafor治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的手术结果和我们的业务产生不利影响。我们临床试验的临时顶线和初步数据以及早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。解释早期试验的结果需要谨慎，这些试验通常规模较小，表明某些受试者出现了积极的趋势。招募更多受试者的后期临床试验的结果可能无法显示预期的安全性和有效性结果，或者与同一候选产品的早期试验结果不一致。出现不一致的原因有很多，包括试验设计、试验终点(或探索性研究中缺乏试验终点)、受试者群体、受试者数量、受试者选择标准、试验持续时间、药物剂量和配方，或早期试验缺乏统计能力。从临床前和临床活动中获得的数据会受到不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。此外，我们可能会遇到由于许多因素造成的监管延迟或拒绝，包括由于我们的候选产品开发期间监管政策的变化。任何此类延误都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。我们不时宣布或公布的临床试验的临时顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。有时，我们可能会公布临床试验的临时顶线或初步数据。临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或最重要的数据也要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据有很大不同。初步或最重要的数据可以包括，例如，关于登记在临床试验中的一小部分患者的数据，并且这种初步数据不应被视为指示、相信或保证登记在该临床试验中的其他患者将获得类似的结果或来自这些患者的初步结果将被维持。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。42

与我们候选产品的营销和商业化相关的风险即使我们的候选产品获得监管批准，他们仍可能面临未来的开发和监管困难，任何获得批准的产品都将受到广泛的批准后监管要求的约束。此外，我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到营销限制或退出市场，如果我们没有遵守监管要求或我们的产品遇到了意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。如果我们获得了候选产品的监管批准，它将受到FDA和类似的外国监管机构对安全和其他上市后信息的制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监控、进出口、广告、促销、记录保存和报告的广泛持续要求的约束。任何产品的安全性和有效性在获得批准后将继续受到FDA和类似的外国监管机构的密切监测。如果FDA或类似的外国监管机构在我们的任何候选产品获得批准后意识到新的安全信息，这些监管机构可能会要求更改标签，或者FDA可能要求建立风险评估缓解策略(“REMS”)或类似的策略，对产品的指示用途或营销施加重大限制，对可能耗资巨大的批准后研究或上市后监督施加持续要求。进度报告要求每季度、每六个月和每年提交一次，视国家情况而定，如果发生严重不良事件，更频繁地提交进度报告。我们获得上市批准的任何候选产品都将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、cGMP要求、记录和文件的质量保证和相应维护，以及关于向医生分发样本和保存记录的要求。即使批准了候选产品的上市，批准也可能受到对该产品可能上市的指定用途的限制或其他批准条件的限制，或者包含对昂贵的上市后测试和监测的要求，以监测药物的安全性或有效性。FDA密切监管药品的批准后营销和促销，以确保它们只针对批准的适应症销售，并符合批准的标签的规定。此外，药品制造商及其设施受到FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP法规。如果监管机构发现一种产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或制造该产品的设施存在问题，监管机构可以对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求从市场上召回或撤回该产品或暂停生产。如果我们、我们的候选产品或候选产品的制造设施未能遵守cGMP和其他适用的监管要求，FDA可能会：·发布警告信；·请求修改宣传材料或要求我们向医疗从业者提供正确的信息；·要求我们签署同意法令，其中可能包括施加各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日和不遵守规定的处罚；·寻求禁令或施加民事或刑事处罚或罚款；·暂停或撤回监管批准；·暂停任何正在进行的临床试验；·拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充；·暂停或对业务施加限制，包括代价高昂的新制造要求；或·扣押或扣留产品，拒绝允许产品进出口，或要求我们启动产品召回。上述任何事件或处罚的发生，或监管机构或其他政府实体的任何其他制裁，都可能抑制我们将产品商业化和创造收入的能力。FDA和其他监管机构积极执行禁止推广非标签使用的法律法规。如果我们被发现或被指控不正当地推广非标签用途，我们可能会承担重大责任。43

FDA和其他监管机构严格监管可能对药品进行促销的声明。这些规定包括直接面向消费者的广告、行业赞助的科学和教育活动、涉及互联网的促销活动和标签外促销的标准和限制。FDA授予的任何监管批准仅限于FDA认为对其安全有效的那些适应症和患者群体。虽然美国的医生可以选择并通常被允许为产品标签中未描述的用途以及不同于在临床试验中测试并经监管机构批准的用途开出产品处方，但我们推广任何候选产品的能力(如果获得批准)将仅限于FDA或此类其他监管机构特别批准的那些适应症和人群，如果我们被发现推广此类标签外用途，我们可能会承担重大责任。例如，联邦政府对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，在某些情况下还要求公司签订公司诚信协议，根据这些协议，改变或限制特定的促销行为。如果我们不能成功地管理我们的候选产品的推广，如果获得批准，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。FDA为我们的候选产品指定的突破性疗法或快速通道可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，而且这些指定都不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。突破性疗法被定义为一种产品，旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病，初步临床证据表明，该产品可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善。对于被指定为突破性疗法的候选产品，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效控制方案中的患者数量降至最低。突破性的治疗指定提供了滚动审查的可能性，使FDA能够在提交完整的申请之前审查我们的营销申请的部分内容，并可能进行优先审查。如果一种药物是用于治疗严重或危及生命的疾病或疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，赞助商可以申请快速通道指定。突破性治疗和快速通道指定是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品符合指定标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。与根据FDA传统程序考虑批准的产品相比，获得突破性治疗指定或候选产品快速通道指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA的最终批准。 我们可能无法获得或维持候选药物的孤儿药指定或排他性，这可能会限制我们候选产品的潜在盈利能力。美国和欧盟等一些司法管辖区的监管机构可能会将用于治疗或预防罕见疾病或患者群体相对较少的病症的药物指定为孤儿药。根据1983年《孤儿药法案》（“孤儿药法案”），如果产品是旨在治疗罕见疾病或病症（定义为美国患者人数少于200，000人）的药物，FDA可以将其指定为孤儿药。我们于2018年10月获得FDA指定的治疗突发事件综合征的Mavorixafor孤儿药物，并于2019年7月获得EMA指定的孤儿药物。我们还于2022年6月在美国获得了用于治疗Waldenström巨球蛋白血症的Mavorixafor的孤儿药物指定。如果具有孤儿药物指定的产品随后获得了其具有该指定的适应症的第一次上市批准，该产品有权获得七年的市场排他期，这使得FDA不能在此期间批准同一药物在同一适应症的另一次上市申请，但一些例外情况除外。在欧洲联盟，适用期限为10年，在此期间，不得对与授权孤儿产品相同适应症的类似医药产品授予营销授权。如果在第五年结束时确定该产品不再符合孤儿指定的标准，包括如果该药物的利润足够高，从而不再有理由进行市场独家销售，则欧盟的专营期可缩短至六年。在某些有限的情况下，美国和欧盟都可能失去孤儿药物的排他性，例如，孤儿药物指定持有人无法生产足够数量的药物来满足44岁以下患者的需求

罕见的疾病、状况或某些其他原因。FDA已经批准了用于治疗突发事件综合征的Mavorixafor的罕见儿科疾病名称，然而，不能保证FDA批准Mavorixafor用于突发事件会导致优先审查凭证。2012年，国会授权FDA向某些罕见儿科疾病产品申请的赞助商授予优先审查代金券。该计划旨在鼓励新药和生物制品的开发，以预防和治疗某些罕见的儿科疾病。具体地说，在这项计划下，赞助商如果获得了一种药物或生物制剂的批准，并符合一定的标准，就有资格获得一张代金券，该代金券可以兑换成对不同产品的后续营销申请的优先审查。获得优先审查凭证的罕见儿科疾病药物产品的发起人可以将该凭证转让(包括通过出售)给另一发起人。只要进行转让的赞助商尚未提交申请，则在使用该凭证之前，该凭证可以被进一步转让任何次数。如果获得优惠券的罕见儿科疾病药物在批准之日后一年内没有在美国上市，FDA还可以撤销任何优先审查优惠券。FDA已批准将Mavorixafor用于治疗突发综合征的罕见儿科疾病；然而，即使Mavorixafor获得FDA批准，也不能保证我们能够获得优先审查凭证。根据目前的法律规定，FDA可能不会向上市申请的发起人颁发罕见儿科疾病优先审查凭证，除非该药物已于2024年9月30日获得罕见儿科疾病指定，并在2026年9月30日之前获得FDA批准。即使我们在当前法定截止日期2024年9月30日之前收到了罕见儿科疾病的指定，如果我们在2026年9月之前没有获得批准，我们也可能无法收到凭单。国会可能会延长一种罕见的儿科疾病设计的药物必须获得批准才能获得优先审查凭证的日期，但即使这样的立法获得通过，我们也可能在那个日期之前无法获得批准，即使我们获得了批准，我们也可能无法获得优先审查凭证。如果我们的产品获得批准，我们的商业成功取决于我们的候选产品在医院、医生、患者和医疗保健付款人中获得显著的市场接受度。即使我们未来可能开发或收购的任何候选产品获得监管部门的批准，该产品也可能无法在医院、医生、医疗保健支付者、患者和医学界获得市场接受。我们获得批准的任何候选产品的市场接受度取决于许多因素，包括：·临床试验证明的候选产品的有效性和安全性；·候选产品获得批准的临床适应症；·医院、医生和患者对候选产品作为安全有效治疗的接受度，特别是Mavorixafor和我们的其他候选产品将自己确立为我们正在追求的适应症的新护理标准的能力；·与候选产品和替代治疗的相对成本相比，我们候选产品的潜在和可感知的优势；·与我们的候选产品相关的任何副作用的发生率和严重性，包括mavorixafor；·我们以具有竞争力的价格提供任何经批准的产品销售的能力；·我们产品以及竞争产品进入市场的时机；·我们的定价，以及第三方付款人和政府当局是否提供保险和足够的报销；·相对方便和易于管理；以及·我们的销售和营销努力以及我们未来潜在合作伙伴的有效性。如果获得批准，在医院或保险处方上获得我们的候选产品可能会有延迟，或者在新批准的药物商业化的早期阶段可能会有保险限制。如果我们的任何候选产品获得批准，但未能获得医院、医生、患者或医疗保健付款人的市场认可，我们将无法产生重大收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响。45

如果在未来，我们无法建立销售和营销能力，或无法有选择地与第三方达成协议来销售和营销我们的候选产品，那么如果我们的候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使我们保留销售和营销责任的任何经批准的产品取得商业成功，我们必须建立一个销售和营销组织，或者将这些职能外包给其他第三方。在未来，我们可能会选择建立一个有重点的销售和营销基础设施，以便在我们的一些候选产品获得批准后进行销售。即使我们最终成功地获得了用于治疗突发症状或其他适应症的Mavorixafor的监管批准，为了营销和销售Mavorixafor和我们正在开发的其他候选产品，我们目前打算建立和发展我们自己的销售、营销和分销业务。虽然我们的管理团队以前有过此类努力的经验，但不能保证我们将成功地建立这些业务。如果我们无法建立足够的销售、营销和分销能力，我们可能无法产生产品收入，也可能无法盈利。我们还将与许多目前拥有广泛和资金充足的销售和营销业务的公司竞争。如果我们的任何候选产品获得批准，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。建立我们自己的销售和营销能力，以及与第三方达成提供这些服务的安排，都存在风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。可能阻碍我们将候选产品商业化的因素包括：·我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；·销售人员无法接触医生，或无法就开出任何未来产品的好处对足够数量的医生进行培训；以及·与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和开支。如果我们与第三方达成销售、营销和分销服务的安排，我们的产品收入或这些产品收入对我们的盈利能力可能会低于我们营销和销售我们自己开发的任何产品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售和营销我们的候选产品的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立销售和营销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选产品面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何候选产品也将面临来自世界各地主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。其中一些具有竞争力的产品和疗法是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。我们正在开发我们的主要候选产品mavorixafor，用于治疗突发症状和其他慢性中性粒细胞减少症。我们知道还有其他公司正在开发与Mavorixafor处于类似开发阶段的CXCR4抑制剂，包括BioLineRx、Noxxon、Upsher-Smith、Polyphor和GlycoMimtics。据我们所知，似乎没有任何竞争对手正在开发治疗突发事件综合症或慢性中性粒细胞减少症的程序。关于慢性中性粒细胞减少症，非格列辛注射(人粒细胞集落刺激因子(G-CSF))和两种生物仿制药(Zarxio 46

和Nivestym)被FDA批准用于减少有症状的先天性中性粒细胞减少症、周期性中性粒细胞减少症或特发性中性粒细胞减少症患者严重中性粒细胞减少症(例如发烧、感染、口咽溃疡)的发生率和持续时间。在许多疾病中，这些药物联合使用以提高疗效。目前批准的一些药物疗法是品牌药物，受专利保护，其他药物是在仿制药的基础上提供的。这些批准的药物中有许多都是久负盛名的疗法，被医生、患者和第三方付款人广泛接受。保险公司和其他第三方付款人也可能鼓励使用非专利产品。我们预计，如果我们的任何候选产品获得批准，它们的定价将显著高于竞争对手的仿制药。这可能使我们很难实现我们的商业战略，即将我们的候选产品与现有疗法结合使用，或用我们的候选产品取代现有疗法。我们的竞争对手可能会开发比我们正在开发的任何产品更有效、更安全、更方便或成本更低的产品，或者会使我们的候选产品过时或没有竞争力。我们的竞争对手也可能比我们获得候选产品的批准更早地从FDA或其他监管机构获得营销批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。与我们相比，我们的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面拥有更多的财力和专业知识。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方可能会在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者注册，以及在获取与我们的计划相辅相成或必要的技术方面与我们竞争。即使我们的候选产品获得并保持FDA的批准，我们的候选产品也可能永远不会在美国以外的地方获得批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。FDA对美国候选产品的批准并不能确保该候选产品得到其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，外国监管机构的批准也不能确保其他国家的监管机构或FDA的批准。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。即使FDA批准了候选产品的上市，可比的外国监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造和营销。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期限，也可能比美国更繁琐，包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选产品必须获得报销批准，才能在该国获得销售批准。在某些情况下，我们打算对任何候选产品收取的价格，如果获得批准，也需要批准。根据欧洲市场管理局的意见，获得欧盟委员会对未来欧盟候选产品的批准将是一个漫长而昂贵的过程。即使一种候选产品获得批准，FDA或欧盟委员会(视情况而定)可能会限制该药物可能上市的适应症，要求在药物标签上贴上广泛的警告，或者要求昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止未来任何候选产品在某些国家/地区的推出。如果我们寻求批准将我们的候选产品在美国以外的地方商业化，与国际运营相关的各种风险可能会损害我们的业务。如果我们寻求在美国以外的国家批准我们的候选产品，我们预计我们将在商业化过程中面临额外的风险，包括：·在外国批准疗法的不同监管要求；·减少对知识产权的保护；·关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；·经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济和市场的政治不稳定；·居住或出国旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；47

·外汇波动，这可能导致运营费用增加，收入减少，以及在另一个国家做生意的其他义务；·外国报销、定价和保险制度；·劳工骚乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性；·任何影响原材料供应或海外制造能力的事件造成的生产短缺；以及·因地缘政治行动而造成的商业中断，包括战争和恐怖主义，或自然灾害和公共卫生流行病。我们以前在这些领域没有经验。此外，欧洲内外的许多国家都提出了复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多生物制药公司发现，在国外推销自己的产品的过程非常具有挑战性。即使我们能够将mavorixafor或我们开发的任何其他候选产品商业化，该产品也可能受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。管理新药上市审批、定价、覆盖范围和报销的法律法规因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准上市或产品许可后开始，在一些市场，处方药定价即使在初步批准后仍受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们的产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家/地区销售该产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们的候选产品获得了市场批准。我们成功地将mavorixafor或任何其他候选产品商业化的能力还将部分取决于政府卫生行政当局、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供保险和足够补偿的程度。政府当局和其他第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。美国和欧盟医疗保健行业以及其他地方的一个主要趋势是控制成本。政府当局和其他第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们不能确定mavorixafor或我们商业化的任何其他产品是否可以获得保险和报销，如果有保险和报销，也不能确定报销水平。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。获得和维持对Mavorixafor的适当补偿可能特别困难，因为针对较小患者群体的药物通常价格较高。此外，第三方付款人可能会对价格更高的药品提出严格的报销要求，而任何竞争产品的推出都可能对最初收取的价格造成下行压力。如果无法获得报销或仅在有限程度上获得报销，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。即使我们获得监管部门批准的一个或多个产品获得了有利的承保和报销状态，未来也可能实施不太有利的承保政策和报销费率。在获得新批准的药物的承保和补偿方面可能会有很大的延误，并且承保范围可能比适用的监管当局批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都将支付任何药物的费用，或支付我们的成本，包括研究、开发、知识产权、制造、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。48

报销率可能会根据药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为较低成本药物设定的报销水平，并可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。在美国，第三方付款人在设置自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。在欧盟，参考定价制度和其他措施可能会导致成本控制和价格下降。我们无法迅速从政府资助和私人支付人那里为我们开发的任何经批准的产品获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集开发候选产品和将产品商业化所需的资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。在一些国家，特别是欧洲联盟国家，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品相关的固有产品责任风险，并将面临更大的关于我们可能开发的任何产品的商业销售的风险。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔都可能导致：·我们管理层追求业务战略的资源减少；·对我们可能开发的任何产品的需求减少；·我们的声誉受损和媒体的重大负面关注；·临床试验参与者的退出；·为任何相关诉讼辩护的巨额成本；·对试验参与者或患者的巨额金钱奖励；·收入损失；·保险成本增加；以及·我们可能开发的任何产品无法商业化。尽管我们维持临床试验保险覆盖范围，但它可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们预计，随着我们继续进行临床试验或开始任何产品的商业化，我们将需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额获得或维持保险，以满足可能出现的任何责任。与政府监管相关的风险我们与客户和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能使我们面临重大处罚，包括行政、民事和刑事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入的减少。尽管我们目前没有任何药品上市，但我们有，一旦我们开始将我们的候选产品商业化，我们将受到额外的医疗保健法律和法规要求以及我们开展业务所在司法管辖区的联邦政府、州和外国政府的执法。医疗保健提供者和第三方付款人将在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥主要作用。我们目前和未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他可能限制业务或财务安排和关系的医疗法律和法规49

通过它，我们研究、营销、销售和分销任何我们获得市场批准的产品。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金(S)、某些客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不适当地使用在招募病人进行临床试验的过程中收到的信息。请参阅截至2023年12月31日的财政年度Form 10-K中题为“企业-政府监管-其他医疗法律和合规要求”的年度报告部分。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了这些法律或任何其他可能适用的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、额外的报告要求和/或监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，并削减或重组我们的业务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。当前和未来的立法可能会增加我们获得候选产品上市批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和监管改革以及拟议的改革可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市批准，限制批准后的活动，并影响我们销售任何获得营销批准的候选产品的盈利能力。我们无法预测未来可能会采取什么样的医疗改革举措。然而，我们预计ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们将收到的任何批准的产品的价格造成额外的下行压力。这些新法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少。联邦医疗保险或其他政府计划支付的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们候选产品的上市批准(如果有)可能会产生什么影响。此外，美国国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后条件和其他要求的约束。请参阅截至2023年12月31日的财政年度的Form 10-K年度报告中题为“企业-政府监管-药品覆盖范围、定价和报销”和“企业-政府监管-医疗改革”的章节。我们必须遵守反腐败法，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们不遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，这可能会对其业务、运营结果和财务状况产生不利影响。我们的业务受到反腐败法律的约束，包括《反海外腐败法》(FCPA)和其他反腐败法律，这些法律适用于我们开展业务和未来可能开展业务的国家/地区。《反海外腐败法》和这些其他法律一般禁止我们、我们的官员、员工和中介机构向政府官员或其他人行贿、受贿或向其他人支付其他被禁止的款项，以获得或保留业务或获得一些其他商业利益。我们未来可能在可能违反《反海外腐败法》的高风险司法管辖区开展业务，并可能参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能会使我们根据《反海外腐败法》或当地反腐败法律承担责任。此外，我们无法预测其国际业务未来可能受到的监管要求的性质、范围或影响，也无法预测可能以何种方式管理或解释现有法律。我们还受制于管理我们国际业务的其他法律和条例，包括由美国政府和欧洲联盟或联合王国当局管理的条例，包括适用的出口管制50

条例、对国家和个人的经济制裁、海关要求和货币兑换条例，我们统称为贸易管制法。不能保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反腐败法》或其他法律要求，包括贸易控制法。如果我们不遵守《反海外腐败法》和其他反腐败法律或贸易管制法律，我们可能会受到刑事和民事处罚、返还和其他制裁和补救措施，以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和流动性产生不利影响。同样，对美国或其他当局可能违反《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易控制法的任何调查，也可能对我们的声誉、业务、运营结果和财务状况产生不利影响。美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新药被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如食品和药物管理局和美国证券交易委员会，不得不让食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府雇员休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，在我们作为一家上市公司的运营中，未来政府的关闭可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续我们的运营。与我们对第三方的依赖有关的风险我们没有大规模临床或商业规模制造我们的候选产品的经验，也没有制造设施。我们目前依赖一家第三方制造商生产用于马伏里沙福的有效药物成分(“原料药”)，以及依赖一家制造商生产用于成品药物胶囊的马沃里沙。如果我们遇到这些第三方的问题，mavorixafor的生产可能会被推迟，这可能会损害我们的运营结果。为了满足我们对临床用品的预期需求，以通过监管批准和商业制造来支持我们的开发活动，我们目前与之合作的制造商将需要增加其生产频率和/或生产规模，否则我们将需要寻找更多或替代制造商。如果我们目前使用的制造商不能满足需求，或者如果我们遇到任何问题，我们还没有找到替代供应商。如果出现此类问题，并且我们无法安排替代第三方制造来源，我们无法找到能够复制现有制造方法的替代第三方，或者我们无法以商业合理的条款或及时这样做，我们可能无法完成我们候选产品的开发，或者无法营销或分销这些产品。依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造我们的候选产品，我们就不会受到这些风险的影响，包括依赖第三方的法规遵从性和质量保证，第三方由于我们无法控制的因素(包括未能合成和制造我们的候选产品或我们可能最终根据我们的规格进行商业化的任何产品)而违反制造协议的可能性，以及第三方根据其自身的业务优先级终止或不续订协议的可能性。此外，FDA和其他监管机构要求我们的候选产品和我们最终可能商业化的任何产品都必须按照cGMP和类似的外国标准生产。药品制造商和参与生产和分销批准药品的其他实体必须向FDA和一些州机构登记其机构，并接受定期突击检查，以确保符合cGMP要求。对制造工艺的更改受到严格监管，通常需要事先获得FDA或其他监管机构的批准才能实施。FDA的要求还要求调查和纠正任何偏离51

CGMP，并对我们和我们可能决定使用的任何第三方制造商提出报告和文件要求。因此，制造商必须继续在生产和质量控制方面花费时间、金钱和精力，以保持cGMP的合规性。我们的第三方制造商未能遵守cGMP或未能扩大制造流程，包括未能交付足够数量的候选产品或产品(如果它们及时获得批准)，都可能导致我们的任何候选产品延迟或无法获得监管部门的批准。此外，这种失败可能成为FDA发出警告信、撤回之前授予我们的候选产品的批准或采取其他监管或法律行动的依据，包括召回或扣押、完全或部分暂停生产、暂停正在进行的临床试验、拒绝批准待决的申请或补充申请、扣留产品、拒绝允许产品进出口、禁令或施加民事和刑事处罚。我们目前的制造商和任何未来的制造商可能无法以生产商业上成功的产品所需的成本或数量或及时制造我们的候选产品。如果我们成功地将我们的任何候选产品商业化，我们可能需要建立大规模的商业制造能力。此外，随着我们药物开发流水线的增加和成熟，我们将对临床研究和商业制造能力有更大的需求。我们依靠第三方CRO进行临床前研究和临床试验。如果这些CRO不能成功履行合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管机构对我们的候选产品的批准或将其商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。我们一直依赖并计划继续依赖第三方合同研究组织(CRO)和临床数据管理组织来监控和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。虽然我们只控制他们活动的某些方面，但我们有责任确保我们的每项研究都是按照适用的议定书和法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。我们还依赖第三方根据良好实验室实践或GLP要求以及适用的1966年《实验动物福利法》要求进行临床前研究。我们、我们的CRO和我们的临床试验站点必须遵守法规和当前的良好临床实践(GCP)以及类似的国外要求，以确保患者的健康、安全和权利在临床试验中得到保护，并确保数据的完整性。监管机构通过定期检查试验赞助商和试验场地，确保遵守GCP要求。如果我们、我们的任何CRO或我们的临床试验站点未能遵守适用的GCP要求，在我们的临床试验或特定站点中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。 如果CROs未能成功履行其合同义务或满足预期时间表，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因不遵守我们的临床方案、监管要求或其他原因而受到损害，我们的临床试验可能会延长，延迟或终止，我们可能无法获得监管部门的批准或成功商业化我们的候选产品。因此，我们的运营业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们产生收入的能力可能会延迟。我们供应链的中断可能会推迟我们候选产品的商业发布。供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们目前依赖单一来源的马伏沙芬供应商，以及马伏里沙福成品胶囊的单一供应商。如果这两家单一来源供应商中的任何一家在其制造设施遭遇重大自然灾害或人为灾难，我们将无法在商业规模上生产Mavorixafor，直到找到合格的替代供应商。虽然存在替代供应来源，但具有必要的制造和监管专门知识和设施的第三方供应商的数量有限，而且安排替代供应商的费用可能很高，而且需要大量时间。在为正在进行的临床研究提供候选产品或其关键材料方面的任何重大延误，都可能大大推迟我们的临床研究、产品测试以及潜在的监管部门对我们候选产品的批准。如果我们或我们的制造商在监管机构批准我们的候选产品后无法购买这些关键材料，我们候选产品的商业发布将被推迟，这将削弱我们从销售我们的候选产品中获得收入的能力。我们的员工、首席调查员、CRO、CMO和顾问可能从事不当行为或其他不正当活动，52

包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。我们面临员工、首席调查员、CRO、CMO和顾问可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或可比外国监管机构的类似法规、向FDA或可比外国监管机构提供准确信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及可比外国监管机构制定和执行的类似法律法规、未能准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。员工或第三方的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止这种行为而采取的预防措施(如员工培训)可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或因未能遵守此类法律或法规而引发的其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和业务结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。我们已经建立并在未来可能寻求有选择地建立合作，如果我们不能以商业合理的条件建立合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。我们的药物开发计划和我们候选产品的潜在商业化将需要大量额外的现金来支付费用。对于我们的一些候选产品，我们可能会决定与制药和生物技术公司合作，开发这些候选产品并进行潜在的商业化。我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作伙伴的资源和专长的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作伙伴对若干因素的评价。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性，竞争产品的潜力，我们对技术所有权的不确定性，如果在不考虑挑战的优点以及行业和市场条件的情况下对这种所有权提出挑战，就可能存在这种不确定性。协作者还可以考虑替代产品候选，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与产品候选进行的协作更具吸引力。我们可以依赖这样的合作来开发我们的候选产品并将其商业化。如果这些合作不成功，我们可能无法利用我们候选产品的市场潜力。我们已经，并可能在未来有选择地寻找第三方合作伙伴，以开发和商业化我们的候选产品。我们任何合作安排的可能合作伙伴包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们可能会对我们的合作者投入到我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。涉及我们的候选产品的协作给我们带来了许多风险，包括：·合作者在确定他们将应用于这些协作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；·协作者可能不会对我们的候选产品进行开发和商业化，或者可以根据临床试验结果、合作者的战略重点或可用资金的变化或外部因素，如转移资源或创造竞争的优先事项，选择不继续或更新开发或商业化计划；53

·合作者可以推迟临床试验，为临床试验计划提供足够的资金，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求临床测试候选产品的新配方；·如果合作者认为有竞争力的产品更有可能成功开发或可以以比我们更具经济吸引力的条款商业化，则合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的候选产品或产品竞争的产品；·对一个或多个候选产品或产品拥有营销和分发权的合作者可能没有投入足够的资源来营销和分销此类药物；·合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的专有信息，从而招致可能危及或使我们的专有信息无效或使我们面临潜在诉讼的诉讼；·合作者与我们之间可能会发生纠纷，导致我们候选产品或产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力和资源；·如果我们经历控制权的变更，在我们的合作中确定的情况下，我们可能会失去某些有价值的权利；·合作可能会被终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来进一步开发或商业化适用的候选产品；以及·合作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致候选产品的开发或商业化。此外，如果我们未来的合作伙伴参与业务合并，在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。与我们的知识产权相关的风险最近的法律和美国法院的裁决使我们很难预测专利将如何在我们的行业中颁发或执行。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。在过去的十年里，专利法和美国专利商标局(USPTO)的规则发生了许多变化，这可能会对我们保护我们的技术和执行我们的知识产权的能力产生重大影响。例如，2011年签署成为法律的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act，简称AIA)，包括从“先发明”制度过渡到“先申请”制度，并改变了对已颁发专利的挑战方式。允许第三方对新颁发的专利提出质疑的某些变化，如建立各方间审查程序，于2012年9月16日生效。在这些诉讼中挑战专利所需的举证责任比在地区法院诉讼中要低，生物制药行业的专利已经利用这些新的授权后挑战成功地提出了挑战。此外，美国最高法院近年来对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了特定情况下可获得的专利保护范围，要么在特定情况下削弱了专利权人的权利。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，与AIA相关的专利法的这些实质性变化可能会进一步削弱我们获得新专利或强制执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力，所有这些都可能损害我们的业务。此外，从事生物制品和药品的开发和商业化的公司的专利地位尤其不确定。我们不能向您保证，我们为我们的技术和产品寻求专利保护的努力不会受到上述变化、未来地区法院案件裁决或USPTO发布的指导或程序变化的负面影响。我们无法完全预测最高法院的裁决可能会对生命科学公司未来获得或执行与其产品和技术相关的专利的能力产生什么影响。此外，尽管最高法院在Myriad案中裁定，自然产生的DNA的孤立片段不是符合专利资格的标的，但某些第三方可能会声称我们可能进行的活动侵犯了其他与基因相关的专利主张，我们可能认为有必要通过主张不侵权和/或无效立场来为自己辩护，或者付费获得这些主张的许可。在上述任何情况或涉及第三方知识分子的其他情况下54

在知识产权方面，如果我们不能成功地对专利侵权索赔进行抗辩，我们可能会被迫支付损害赔偿金，或者受到阻止我们使用专利标的的禁令的约束。这样的结果可能会损害我们的业务。如果我们不能保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到损害。我们依靠我们的能力来保护我们的专有技术。我们依赖商业秘密、专利、版权和商标法，以及与员工和第三方达成的保密、许可和其他协议，所有这些只提供有限的保护。我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家就我们的专有技术和产品获得和保持专利保护的能力。在我们根据许可协议有权这样做的地方，我们寻求通过在美国和海外提交与我们的业务重要的新技术和产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题。因此，我们的专利的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值，包括那些由第三方授权给我们的专利权，都是高度不确定的。我们采取的监管和保护我们专有权利的步骤可能不足以防止我们的专有信息被挪用或侵犯我们的知识产权，无论是在美国国内还是国外。如果我们无法为我们的技术和产品获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够充分，我们的竞争对手可能会开发和商业化类似或优于我们的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到不利影响。关于专利权，我们不知道我们的任何候选产品的任何未决专利申请是否会导致颁发保护我们的技术或产品的专利，或者这些专利将有效地阻止其他公司将具有竞争力的技术和产品商业化。我们的待决申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非并直到此类申请的专利颁发。此外，审查过程可能需要我们或我们的许可人缩小索赔范围，这可能会限制可能获得的专利保护范围。尽管我们与Genzyme的许可协议包括许多独家授权给我们的专利，但专利的发布并不是关于其发明性、范围、有效性或可执行性的决定性结论，我们拥有或从第三方获得许可的已发布专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致专利保护的丧失、此类专利的权利要求缩小、或此类专利的无效或不可执行性，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和产品的专利保护期限。 在某些情况下，可能很难或不可能检测到第三方对我们知识产权的侵犯或挪用，即使与已发布的专利声明有关，而且证明任何此类侵权行为可能更加困难。我们可能会被要求支付巨额费用来获得我们的知识产权，并且我们不能确保我们将为我们的候选产品获得有意义的专利保护。专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，我们也有可能无法在我们的开发和商业化活动中进一步的发明在公开披露之前确定其可申请专利的方面，从而使其获得专利保护为时已晚。此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。我们希望在我们起诉专利的任何国家/地区都能获得专利期限的延长。这包括在美国根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》，该法案允许在涵盖经批准的产品的专利到期后将专利期延长至多五年，如果该产品的商业营销或使用是第一次被允许的商业营销或使用，且只要专利的剩余期限不超过14年。但是，适用当局，包括美国的FDA和其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。 55

美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，这些外国法律也可能会发生变化。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才发表，有时根本不发表。因此，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个提出我们拥有的或许可的专利或未决专利申请中要求的发明的人，或者我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构施加的各种程序、文件、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。任何已颁发专利的定期维护费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他要求。虽然在许多情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能能够进入市场，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其在美国最早的非临时申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使我们的候选产品获得了专利，一旦专利有效期到期，我们可能会面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。除了可能对其提起的侵权诉讼外，我们还可能成为其他专利诉讼和其他诉讼的一方，包括各方之间的审查程序、授权后审查程序、USPTO宣布的派生程序和外国的类似程序，涉及我们当前或未来的技术或产品候选或产品的知识产权。对我们来说，任何专利诉讼或其他程序的成本，即使解决对我们有利，也可能是巨大的。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们的财政资源要大得多。专利诉讼和其他诉讼也可能会占用大量的管理时间。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会削弱我们在市场上的竞争能力。竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的知识产权，包括可能向我们颁发或由我们许可的专利。因此，我们可能会被要求提出索赔，以努力阻止第三方侵权或未经授权的使用。任何此类索赔都可能促使这些当事人对我们提出反诉，包括指控我们侵犯了他们的专利或其他知识产权。这可能是令人望而却步的昂贵，特别是对于像我们这样规模的公司来说，而且非常耗时，即使我们成功了，我们可能获得的任何金钱损害赔偿或其他补救措施也可能没有商业价值。 任何诉讼或辩护程序中的不利决定都可能使我们的知识产权面临无效或狭隘解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法发布的风险。如果我们的专利或其他知识产权的广度或实力受到损害或威胁，可能会允许第三方将我们的技术或产品商业化，或者导致我们无法在不侵犯第三方知识产权的情况下将我们的技术和产品商业化。此外，第三方可能会被劝阻与我们合作。56

美国专利商标局或其外国同行提起的干扰或派生程序对于确定与我们的专利申请有关的发明的优先权可能是必要的，我们也可能参与其他程序，如美国专利商标局或其外国同行的复审程序。由于制药领域的激烈竞争，这类诉讼的数量可能会增加。这可能会推迟对我们未决专利申请的起诉，或者影响我们未来可能获得的任何专利的有效性和可执行性。此外，任何此类诉讼、提交或程序可能会对我们不利，即使成功，也可能导致巨额成本和我们管理层的分心。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，与我们经营的领域相关的知识产权法仍在发展中，因此，专利和其他知识产权在我们行业中的地位可能会发生变化，而且往往是不确定的。我们可能不会在任何此类诉讼或保护我们的技术的其他努力中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业价值。在这类诉讼过程中，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，我们普通股的市场价格可能会受到严重损害。如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。我们是多个许可协议的缔约方，可能需要从其他方获得更多许可，以推进我们的研发活动或允许我们当前的候选产品和我们未来可能确定和追求的任何产品商业化。我们目前的许可协议强加给我们，我们预计未来的许可协议将强加给我们各种开发、勤奋、商业化和其他义务。尽管我们做出了努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了此类许可协议下的义务，因此可能会终止许可协议，从而取消或限制我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。如果这些许可终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手或其他第三方可能获得寻求监管部门批准并销售与我们相同的产品的自由，我们可能被要求停止我们的候选产品的开发和商业化。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。此外，在受许可协议约束的知识产权方面可能会出现争议，包括：·许可协议下授予的权利的范围以及其他与解释有关的问题；·我们的产品候选、技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；·在我们的合作开发关系下对专利和其他权利的再许可；·我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；·我们的许可人和我们及其合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的发明和所有权；和·专利技术发明的优先权。此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。57

有时，我们可能需要依赖专有技术的许可证，这些许可证可能很难获得或成本很高，或者我们可能会失去某些难以更换的许可证。我们可能需要获得由第三方持有的专利和其他专有权利的许可，才能开发、制造和营销我们的候选产品。如果我们不能以商业上合理的条款及时获得这些许可证并维护这些许可证，我们在商业上推销我们的候选产品的能力可能会受到限制或阻止，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和现金流产生重大不利影响。第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品的能力，以及使用我们的专有技术而不侵犯第三方专有权利的能力。我们可能会成为未来与我们的产品和技术有关的知识产权对抗诉讼或诉讼的一方或受到威胁，包括美国专利商标局的干扰和各种授权后诉讼、非美国反对程序和德国无效诉讼。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。由于任何此类侵权索赔，或为了避免潜在索赔，我们可能会选择或被迫向第三方寻求知识产权许可。这些许可证可能不以可接受的条款提供，或者根本不提供。即使我们能够获得许可，许可也可能要求我们支付许可费或版税，或者两者兼而有之，授予我们的权利可能是非排他性的，这意味着我们的竞争对手也可以获得相同知识产权的许可。最终，如果由于实际或威胁的侵权索赔，我们无法以可接受的条款获得相关知识产权的许可，我们可能会被阻止将候选产品或技术商业化，或被迫停止某些方面的业务运营。此外，如果我们试图修改候选产品或技术，或开发替代方法或产品来应对侵权索赔或避免潜在索赔，我们可能会招致巨额成本、产品推出延迟或销售中断。最终，这样的努力可能不会成功。对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地维持复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于与知识产权诉讼或行政诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。无论是否有正当理由，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序都是不可预测的，通常代价高昂且耗时，可能会从我们的核心业务中分流大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响，并对我们筹集额外资金的能力产生负面影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。58

我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。因此，尽管我们做出了努力，但我们可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们的知识产权或成功挑战我们的知识产权。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。我们的商业秘密很难保护，如果我们不能保护我们的商业秘密，我们的商业和竞争地位就会受到损害。除了为我们的一些技术和候选产品申请专利外，我们还依靠商业秘密，包括未获专利的诀窍、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与能够接触到这些商业秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密、非竞争、非征集和发明转让协议，规定他们有义务将他们在为我们工作的过程中开发的任何发明转让给我们。然而，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密的每一方签署了这些协议，或者我们已经签署的协议将提供足够的保护。因此，我们可能被迫对第三方提出索赔，或为他们对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。监管未经授权的披露是困难的，我们不知道我们所遵循的防止此类披露的程序是否足够或将会是足够的。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院可能不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们作为商业秘密保护的任何技术或信息是由竞争对手合法获得或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手，或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。我们可能会受到指控，称我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业机密。我们的员工，包括我们的高级管理层成员，以前曾受雇于其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。所有这些个人，包括我们高级管理层的每一名成员，都签署了与该先前雇用有关的专有权、保密和竞业禁止协议。尽管我们努力确保我们的员工在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到指控，即我们或这些员工使用或披露了任何此类员工前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们不知道有任何与这些事项或与我们高级管理层的协议有关的威胁或悬而未决的索赔，但未来可能需要提起诉讼来抗辩此类索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地对这类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。对我们在世界各地的所有候选产品申请、起诉和捍卫专利的费用将高得令人望而却步。总的来说，我们已通过欧洲专利局在以下司法管辖区为我们的知识产权寻求专利保护：美国、加拿大、中国、日本和欧洲各国。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品竞争，而我们的专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们如此竞争。 某些国家，特别是某些发展中国家的法律体系不支持执行专利和其他知识产权保护，特别是与生物制药相关的专利和其他知识产权保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或营销竞争产品，侵犯我们的所有权。 在外国司法管辖区执行我们专利权的诉讼可能会导致巨额成本，并转移我们业务其他方面的努力和注意力。59

作为另一个例子，近年来欧洲专利法的复杂性和不确定性有所增加。在欧洲，新的单一专利制度可能会在2023年底之前引入，这将对欧洲的专利产生重大影响，包括在引入这种制度之前授予的专利。在单一专利制度下，一旦授予专利，欧洲的申请将很快可以选择成为受单一专利法院(“UPC”)管辖的单一专利。由于UPC是一种新的法院制度，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。在UPC实施之前授予的专利将可以选择退出UPC的管辖范围，而作为UPC国家的国家专利保留。仍在UPC管辖范围内的专利可能容易受到基于UPC的单一撤销挑战，如果成功，可能会使UPC签署国的所有国家的专利无效。我们不能肯定地预测任何潜在变化的长期影响。与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险我们未来的成功取决于我们在技术熟练的生物技术人员的竞争环境中留住高管以及吸引、留住和激励关键人员的能力。由于我们的业务具有专业的科学和管理性质，我们在很大程度上依赖于我们吸引和留住合格的科学、技术和管理人员的能力。我们还高度依赖我们目前的管理团队成员，包括我们的首席执行官Paula Ragan博士。失去这些个人提供的服务将对实现我们的目标产生不利影响。这些人可以在任何时候离开我们的工作，因为他们是“随意”的雇员。有效的继任规划对我们的长期成功也很重要。如果不能确保知识的有效转移和关键员工的平稳过渡，可能会阻碍我们的战略规划和执行。虽然我们预计，如果我们整合新任命的干事和管理人员，我们将参与一个有序的过渡进程，但我们面临与管理过渡有关的各种风险和不确定因素，包括将管理人员的注意力从业务关切上转移，未能留住其他关键人员，或失去机构知识。此外，失去任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发的延误，并损害我们的业务。我们的成功将取决于我们能否留住我们的管理团队和其他关键员工，以及在未来吸引和留住合格的人才。失去某些高级管理人员或关键员工的服务可能会阻碍或推迟我们战略目标的实施和完成，或者将管理层的注意力转移到寻找合格的继任者上。制药领域对合格人才的竞争非常激烈，我们不能保证我们能够留住现有人员，或者吸引和留住我们业务发展所需的新的合格人员，或者招聘合适的继任者。我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长时可能会遇到困难。截至2023年12月31日，我们有93名全职员工。随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，或由于未来的任何收购，我们将需要更多的管理、运营、开发、销售、营销、财务和其他资源。我们现有的管理、人员和系统将不足以支持未来的增长。未来的增长将使我们的员工承担更多的责任，包括：·有效管理我们的临床试验；·确定、招聘、维护、激励和整合更多的员工；·有效管理我们的内部开发工作，同时遵守我们对许可方、承包商和其他第三方的合同义务；·改进我们的管理、开发、运营和财务系统；以及·扩大我们的设施。随着我们业务的扩大，我们将需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的更多关系。我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来增长的能力。为此，我们必须能够有效地管理我们的开发工作和临床试验，并招聘、培训和整合更多的管理、行政、研发以及销售和营销人员。我们可能无法完成这些任务，如果我们没有完成其中任何一项任务，可能会阻碍我们成功地发展公司。60

制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响，这可能会使我们的技术和产品过时或缺乏竞争力。制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响，这可能会使我们的某些产品过时或失去竞争力。在肿瘤学适应症的治疗开发中尤其如此，正在迅速开发新产品和产品组合，以改变患者的治疗模式。不能保证我们的候选产品将是最好的，具有最好的安全性，第一个上市，或最经济的制造或使用。引入竞争性疗法作为我们候选产品的替代品可能会极大地降低这些开发项目的价值或成功将这些候选产品商业化的机会，这可能会对我们的长期财务成功产生实质性的不利影响。我们将与美国和国际上的公司竞争，包括大型制药和化学公司、专业CRO、研发公司、大学和其他研究机构。我们的许多竞争对手比我们拥有更多的财力以及销售和营销能力，在药品的临床测试和人体临床试验方面拥有更丰富的经验，在获得FDA和其他监管机构批准方面也拥有更多经验。此外，我们的一些竞争对手可能拥有更低的开发和制造成本。我们在很大程度上依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞或数据丢失，包括任何网络安全事件，都可能危及与我们业务相关的敏感信息，阻止我们访问关键信息，或使我们承担责任，从而损害我们有效运营业务的能力，并对我们的业务和声誉产生不利影响。在我们的正常业务过程中，我们、我们的合同研究组织和我们依赖的其他第三方收集和存储敏感数据，包括受法律保护的患者健康信息、关于我们员工的个人身份信息、知识产权和专有业务信息。我们使用现场系统管理和维护我们的应用程序和数据。这些应用程序和数据包含各种业务关键信息，包括研发信息以及业务和财务信息。这些关键信息的安全处理、存储、维护和传输对我们的运营和业务战略至关重要。此外，尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统和与我们签约的第三方的计算机系统仍容易受到网络攻击、计算机病毒、入侵、未经授权的访问、因员工错误或渎职或其他中断而造成的中断，或自然灾害、恐怖主义、战争和电信及电气故障造成的损害。此外，我们实施了一种工作模式，使我们几乎所有的员工都能定期远程工作，这可能会使我们更容易受到网络攻击。任何此类事件都可能危及我们的网络，存储在那里的信息可能会被未经授权的各方访问，公开披露、丢失或被盗。我们采取了旨在发现和应对此类安全事件以及违反隐私和安全任务的措施。任何此类信息的获取、披露或其他丢失都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律责任、政府执法行动和监管处罚。未经授权的访问、丢失或传播也可能扰乱我们的运营，包括我们进行研究、开发和商业化活动的能力，处理和准备公司财务信息的能力，管理我们业务的各种销售、一般和行政方面的能力，并损害我们的声誉，此外，还可能需要大量资源来补救，任何这些都可能对我们的业务产生不利影响。临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。此外，不能保证我们会迅速发现任何此类破坏或安全漏洞，如果有的话。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的研究、开发和商业化努力可能会被推迟。我们利用净营业亏损来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。我们的净营业亏损(“NOL”)结转可能到期而未使用，并且由于其有限的期限或美国税法的限制而不能用于抵消未来的纳税义务。截至2023年12月31日，美国联邦和州的NOL分别为4.0亿美元和3.89亿美元。根据适用的美国税法，我们在2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL仅允许结转20年。根据《税法》，经CARE修改61

根据该法案，我们在截至2017年12月31日的纳税年度中产生的联邦NOL可以无限期结转，但联邦NOL的扣减可能是有限的，特别是对于2020年12月31日之后开始的纳税年度。目前还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守《税法》和《关爱法案》。1986年修订的《国税法》第382节，或第382节，包含了一些规则，这些规则限制了经历所有权变更的公司利用其净营业亏损和截至所有权变更之日存在的税收抵免的能力。根据规定，这样的所有权变更通常是指在三年滚动期间内公司股票所有权超过50%的任何变更。这些规则通常侧重于规则认为直接或间接拥有公司5%或更多股票的股东的所有权变化，以及公司新发行股票引起的任何所有权变化。自我们成立以来，我们经历了多次所有权变更，并正在进行一项研究，以评估所有权变更是否发生，以及这些所有权变更是否会限制我们未来对NOL结转的使用。根据第382条的规定，未来的所有权变更可能会进一步限制每年可用于抵消未来应纳税所得额的NOL结转金额。我们的定期贷款包含限制我们经营业务的灵活性的限制。2018年10月，我们与Hercules签订了贷款和担保协议，最近一次修订是在2023年8月，该协议以对我们几乎所有资产(不包括知识产权)的留置权为担保。这笔贷款包含各种契约，限制了我们从事特定类型交易的能力。这些公约限制了我们的能力，尤其是：·出售、转让、租赁或处置某些资产；·产生债务；·保留或允许对某些资产的留置权；·进行某些投资；·进行某些限制性付款，包括支付股息、回购或对我们的普通股进行分配；以及·与附属公司进行某些交易。公约还包括要求我们持有总额大于或等于2000万美元的现金；提供到2025年1月31日；但条件是在2025年1月31日或之后，该金额必须等于贷款和担保协议下未偿还贷款本金总额的20%。根据我们目前的现金、现金等价物和有价证券以及我们的现金流预测，如果FDA批准我们当前的NDA，不包括与潜在销售我们的药物相关的任何毛利，不包括可能在批准本公司上述NDA后收到的任何优先审查凭证的潜在销售，并且我们现有的债务安排下没有额外借款或其他外部融资来源，我们认为我们将在2025年第一季度违反上述最低现金要求。违反贷款和担保协议下的任何契约都可能导致贷款违约。一旦贷款发生违约事件，贷款人可以选择宣布所有未偿还金额(如果有)立即到期和应支付，并终止所有进一步发放信贷的承诺。如果有任何我们无法偿还的未偿还金额，贷款人可以对授予他们的抵押品进行担保，以确保这些债务。我们的业务可能会受到经济低迷、通货膨胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机、政治危机、地缘政治事件(如乌克兰和加沙战争)或其他宏观经济状况的不利影响，这些情况在过去和未来都可能对我们的业务和财务业绩产生负面影响。包括信贷和金融市场在内的全球经济经历了极端的波动和破坏，除其他外，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下滑、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升和经济稳定的不确定性。例如，新冠肺炎大流行导致广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。美国联邦储备委员会(Federal Reserve)最近多次加息，以回应人们对通胀的担忧，并可能再次加息。更高的利率，加上政府支出减少和金融市场波动，可能会增加经济的不确定性。如果股票和信贷市场恶化，包括由于政治动荡或战争，如乌克兰或加沙的战争，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以有利条件获得，成本更高，或更具稀释作用。通货膨胀率的上升可能会增加我们的成本，包括劳动力和员工福利成本，从而对我们产生不利影响。62

与我们普通股所有权相关的风险我们目前不符合纳斯达克持续上市的要求。如果我们无法重新遵守纳斯达克的上市要求，我们的证券可能会被摘牌，这可能会影响我们普通股的市场价格和流动性，并降低我们的融资能力。2023年11月13日，我们收到了纳斯达克上市资格工作人员的一封信，信中指出，根据我们普通股连续30个工作日的收盘价，我们不再符合纳斯达克上市规则第5550(A)(2)条，该规则要求上市公司保持至少每股1.00美元的最低买入价。根据纳斯达克的上市规则，本公司有180个历日，即至2024年5月13日(“合规日期”)，以重新遵守最低投标价格要求。如果在合规日期之前的任何时间，公司普通股的收盘投标价格在至少连续十个工作日内至少为每股1美元，纳斯达克将向公司发出书面通知，说明其遵守了最低投标价格要求。如果本公司无法在合规日期之前重新获得合规，本公司可能有资格额外获得180个日历日，以满足投标价格规则。为符合资格，本公司将须符合公开持有股份市值持续上市的要求及纳斯达克资本市场的所有其他初始上市标准(投标价格规则除外)，并需要提供书面通知，表明其有意在额外合规期内通过进行反向股票拆分来弥补不足之处。如果纳斯达克员工认为公司将无法弥补不足之处，或者如果公司没有资格获得额外的合规期，并且公司在合规日期前仍未恢复合规，纳斯达克将向公司发出书面通知，其普通股将被摘牌。届时，本公司可根据适用的纳斯达克上市规则所规定的程序，就退市决定向聆讯小组提出上诉。然而，不能保证，如果该公司真的就纳斯达克的退市决定向陪审团提出上诉，此类上诉一定会成功。如果我们未能重新遵守纳斯达克续发上市标准，纳斯达克将发出通知，我们的普通股将被退市。然后，我们将有权就这一裁决向纳斯达克听证会小组提出上诉。该通知对我们的普通股在纳斯达克上市不会立即生效。我们打算监测我们普通股的收盘价，并在我们普通股的收盘价保持在每股1.00美元以下的情况下考虑我们的可选方案。我们不能向您保证，我们将能够重新遵守纳斯达克上市标准。如果我们不能继续满足最低出价要求，将导致我们的普通股从纳斯达克退市。如果我们的证券从纳斯达克退市，我们和我们的证券持有人可能会受到实质性的不利影响。特别是：·我们可能无法以可接受的条款筹集股权资本，或者根本无法筹集股权资本；·我们可能会失去客户的信心，这将危及我们继续目前业务的能力；·我们普通股的价格可能会因为失去与纳斯达克相关的市场效率以及失去联邦政府对州证券法的优先购买权而下跌；·持有人可能无法在他们希望出售或购买我们的证券时出售或购买我们的证券；·我们可能成为股东诉讼的对象；·我们可能会失去机构投资者对我们普通股的兴趣；·我们可能会失去媒体和分析师的报道；·我们的普通股可以被视为“细价股”，这可能会限制我们普通股在二级市场的交易活动水平；以及·我们的普通股可能会失去任何活跃的交易市场，因为它可能只在一个场外市场交易，如果有的话。我们的股价一直是，而且很可能会继续波动和大幅波动。我们普通股的市场价格一直并可能继续受到重大波动的影响。从历史上看，制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格波动特别大。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：

·我们或我们的合作者开发候选产品和进行临床试验的能力，证明这些候选产品是安全有效的；·我们或我们的合作者为候选产品获得监管批准的能力，以及获得此类批准的延迟或失败；·我们的任何候选产品未能证明安全和有效性，获得监管批准并取得商业成功；·未能维护我们现有的第三方许可、制造和供应协议；·我们或我们的许可方未能起诉、维护或执行我们的知识产权；·适用于我们当前或未来产品候选的法律或法规的变化；·无法获得足够的候选产品供应或无法以可接受的价格这样做；·监管当局的不利决定；·我们的竞争对手推出新的或竞争对手的产品；·未能达到或超过我们可能向公众提供的财务和发展预测；·公众、立法机构、监管机构和投资界对制药行业的看法；·我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺；·与专利权有关的纠纷或其他事态发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得知识产权保护的能力；·关键人员的增加或离职；·重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼；·我们宣布我们的业务、财务状况和/或运营的实质性发展；·如果证券或行业分析师没有发表关于我们的研究或报告，或者如果他们对我们的业务和股票发表不利或误导性的意见；·类似公司的市场估值发生变化；·美国和海外金融市场的总体宏观经济、政治和市场状况以及整体波动；·未来出售我们的普通股或我们的股东；·我们普通股的交易量；·与我们市场有关的负面宣传，包括与此类市场的其他产品和潜在产品有关的负面宣传；·医疗保健支付系统结构的变化；·我们财务业绩的周期波动；以及·本年度报告中“风险因素”一节和其他部分描述的其他因素。此外，在股票市场交易的公司总体上经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本业务模式或前景没有根本改变。广泛的市场和行业因素，包括潜在的经济状况恶化和其他不利影响，可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响，无论我们的实际经营业绩如何。在过去，在一家公司的证券市场价格波动之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本和管理层注意力和资源的转移，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和声誉。64

“细价股”规则可能会使买卖我们的证券变得困难，这可能会降低我们的股票的流动性，并使投资者更难买卖我们的证券。我们的证券交易受美国证券交易委员会“细价股”规则的约束，预计在可预见的未来，我们证券的交易将继续受细价股规则的约束。美国证券交易委员会通过的规定一般将细价股定义为市场价格低于每股5美元的任何股权证券，但有某些例外情况除外。这些规则要求，任何向先前客户和认可投资者以外的人推荐我们的证券的经纪交易商，必须在出售前为购买者做出特别的书面适宜性确定，并收到购买者执行交易的书面协议。除非有例外情况，否则规例规定在涉及细价股的任何交易前，须提交一份披露时间表，解释细价股市场及与细价股交易有关的风险。此外，经纪-交易商必须披露支付给经纪-交易商和注册代表的佣金以及他们提供的证券的当前报价。这些要求对经纪交易商造成的额外负担可能会阻碍经纪交易商推荐我们证券的交易，这可能会严重限制我们证券的流动性，从而对我们证券的市场价格产生不利影响。如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。我们普通股的交易市场将在一定程度上受到行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或他们报告中包含的内容和意见。如果一个或多个股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们普通股的价格可能会下跌。如果一个或多个股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。我们预计，在可预见的未来，我们不会支付任何现金股息。目前的预期是，我们将保留未来的收益，为业务的发展和增长提供资金。此外，我们债务协议的条款禁止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。根据我们与大力神现有的贷款和担保协议，我们被禁止宣布或支付任何现金股息。在公开市场上出售我们普通股的大量股票可能会导致我们的股票价格下跌。在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或认为这些出售可能会发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。我们无法预测销售，特别是我们的董事、高管和大股东的销售，可能对我们普通股的现行市场价格产生的影响。此外，我们已提交S-8表格的登记声明，登记普通股的发行，但须受我们的股权激励计划下已发行或预留供未来发行的期权或其他股权奖励所规限。根据这些注册声明登记的股票可在公开市场出售，但须遵守归属安排和行使期权，以及在我们联属公司的情况下遵守第144条。如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。我们须遵守经修订的1934年证券交易法(下称“交易法”)、2002年的萨班斯-奥克斯利法案以及纳斯达克股票市场的规则和条例(“纳斯达克”)的报告要求。根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条(“第404条”)，我们必须对我们的财务报告内部控制进行系统和过程评估和测试，以便我们的管理层在本年度报告中报告我们的财务报告内部控制的有效性。对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据第404条进行的任何测试，或我们独立注册会计师事务所随后在需要时进行的任何测试，都可能揭示我们在财务报告的内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是重大缺陷或重大弱点，或者可能需要对我们的65

合并财务报表或确定需要进一步注意或改进的其他领域。较差的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们普通股的交易价格产生负面影响。根据第404条，从本年度报告开始，我们必须由我们的管理层提交一份关于财务报告的内部控制的报告。然而，尽管我们仍然是一个非加速申报机构，我们将不会被要求包括一份由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告的内部控制的证明报告。当我们不再是一家较小的报告公司，不再符合非加速申报的资格时，我们将被要求产生大量额外的专业费用和内部成本，以扩大我们的会计和财务功能，以便纳入此类证明报告。我们未来可能会发现我们的内部财务和会计控制系统和程序中的弱点，这些弱点可能导致我们的合并财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。如果我们发现我们的内部控制存在一个或多个重大弱点，投资者可能会对我们合并财务报表的可靠性失去信心，我们的股票市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。我们是一家“较小的报告公司”，无法预测适用于较小的报告公司的报告要求降低是否会降低我们的证券对投资者的吸引力。自2023年6月30日起，根据《交易法》，我们是一家“较小的报告公司”。如果(I)非关联公司持有的我们普通股的市值低于2.5亿美元或(Ii)我们在最近结束的会计年度的年收入低于1.00亿美元，并且非关联公司持有的我们普通股的市值低于7.00亿美元，我们可能仍然是一家规模较小的报告公司。作为一家较小的报告公司，我们可能会依赖于较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免，包括不被要求遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，以及在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。只要我们仍然是一家规模较小的报告公司，我们就被允许并打算依赖这种豁免，使其不受适用于其他非较小报告公司的公众公司的某些披露和其他要求的限制。我们无法预测投资者是否会认为我们的证券吸引力下降，因为我们可能会依赖适用于较小报告公司的豁免和减少的披露义务。如果一些投资者因此发现我们的证券吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。我们可能会卷入证券集体诉讼或股东派生诉讼，这可能会转移管理层的注意力并损害我们的业务，而保险覆盖范围可能不足以支付所有成本和损害。在过去，证券集体诉讼或股东派生诉讼往往伴随着某些重大的商业交易，例如出售业务部门或宣布合并。这一风险与我们尤其相关，因为生物制药公司近年来经历了大幅的股价波动。我们未来可能会卷入这种类型的诉讼。诉讼的结果必然是不确定的，我们可能会被迫花费大量资源来为此类诉讼辩护，我们可能不会获胜。监督和防范法律行动对我们的管理层来说是耗时的，并损害了管理层将内部资源充分集中在我们的业务活动上的能力。此外，我们可能会招致与任何此类诉讼相关的大量法律费用和费用。我们没有为与任何此类潜在诉讼相关的任何潜在责任建立任何准备金。我们有可能在将来作出判决或就金钱损害索赔达成和解。我们目前为其中一些潜在的债务维持保险范围。其他潜在的责任可能不在保险范围内，保险公司可能会对保险范围提出争议，或者保险金额可能不足以支付赔偿。此外，某些类型的损害可能不在保险范围内，所有或某些形式的责任的保险可能在未来变得不可用或昂贵得令人望而却步。在一个或多个法律问题或诉讼中做出有损我们利益的决定，可能会导致我们支付巨额损害赔偿金或罚款，并可能对我们的声誉、财务状况和运营结果产生重大不利影响。66

我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。我们公司章程和章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括您可能从您的股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何尝试。除其他事项外，这些规定包括：·建立一个保密的董事会，以便并非所有董事会成员都是一次选举产生的；·只有通过董事会决议才能改变我们授权的董事人数；·限制股东可以从董事会中罢免董事的方式；·为可以在股东会议和董事会提名中采取行动的股东提案设定提前通知要求；·要求股东行动必须在正式召开的股东会议上进行，并禁止我们的股东书面同意采取行动；·限制谁可以召开股东会议；·授权董事会在没有股东批准的情况下发行优先股，这可以用来制定一项股东权利计划，即所谓的“毒丸”，旨在稀释潜在敌意收购者的股权，有效地防止未经董事会批准的收购；以及·要求获得至少75%的股东的批准，我们的所有股东都有权投票修改或废除我们章程或章程的某些条款。此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与公司合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院将是公司与我们股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与公司或我们的董事、高级管理人员、员工或股东的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。我们的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是代表公司提起的任何衍生诉讼或法律程序的独家法院，任何声称违反我们的董事、高级管理人员、其他员工或股东对公司或我们的股东的受信责任的诉讼，任何根据特拉华州公司法产生的或特拉华州公司法赋予特拉华州衡平法院管辖权的针对公司的索赔的诉讼，或者任何根据我们的公司注册证书或公司章程或受内部事务原则管辖的诉讼。这一规定可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与公司或我们的董事、高级管理人员、员工或股东发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对公司和我们的董事、高级管理人员、员工或股东的此类诉讼。或者，如果法院发现我们公司注册证书中的这一条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。项目1B。未解决的工作人员没有发表任何评论。项目1C。网络安全网络安全风险管理和战略我们的管理层认识到网络安全威胁可能对我们的业务运营、我们的法规合规性和我们的声誉产生的影响。我们已将网络安全确定为关键业务风险，作为我们整体风险管理战略的一部分，我们的董事会负责监督这一战略。67

我们已根据我们的风险概况和业务实施了网络安全计划，其中包括书面政策、监控和过滤程序以及员工培训等。我们还制定了事件应对政策和程序，旨在促进及时报告和评估网络安全事件。我们的网络安全风险管理计划是我们企业风险管理计划的一部分，旨在识别与公司相关的风险，包括来自网络安全威胁的风险。我们的网络安全风险管理计划包括许多组成部分，包括由内部和外部资源定期进行的非正式自我评估和审计、渗透测试和漏洞评估。该公司还使用各种威胁情报工具和服务分析对组织构成风险的当前和新出现的网络威胁。作为我们网络安全风险管理计划的一部分，我们采用基于风险的方法来评估第三方供应商，并根据我们对供应商访问的数据的敏感性和供应商程序的成熟度的评估来应用缓解措施和流程。我们的供应商评估程序包括酌情审查供应商的SOC 2类型2报告(如果有)，以及供应商安全调查问卷。我们正在将安全问卷的使用范围扩大到更多的供应商。与网络安全风险相关的治理我们的信息技术董事(以下简称“董事”)负责公司信息技术部门的战略领导和方向。二十多年来，IT的董事帮助组织定义和实施了信息技术战略。在加入公司之前，他曾在几家生物技术公司担任高级信息技术职务。与我们的财务、法律和运营团队成员一起，IT的董事加入了一个新成立的网络小组委员会。小组委员会向首席运营官(“首席运营官”)和首席财务官(“首席财务官”)报告，委员会的产出由首席运营官和首席财务官向公司执行团队和董事会提供。董事会负责对我们的风险管理过程进行知情监督。董事会通过不同的董事会常设委员会管理这一监督职能，这些委员会处理各自监督领域固有的风险。董事会已将网络安全风险管理的监督授权给审计委员会。审计委员会负责审查公司在网络安全风险管理方面的政策和程序。尽管网络安全威胁的风险到目前为止还没有对我们、我们的业务战略、运营结果或财务状况产生重大影响，但我们和我们的第三方供应商的数据和系统不时受到威胁和入侵。有关更多信息，请参阅第1A项。风险因素。制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响，这可能会使我们的技术和产品过时或缺乏竞争力。物业我们在马萨诸塞州波士顿北毕肯街61号4楼租用了大约28,000平方英尺的办公空间，作为我们的公司总部。租约将于2026年11月30日到期。截至2023年12月31日，租赁的基本月付款约为9.1万美元，受租期内约3%的具体年增长率限制，不包括我们负责的运营费用、某些公用事业、税收和保险。我们有权在业主同意的情况下将物业转租，并有权按当时的有效市值租金续订租约五年。根据一份将于2028年3月到期的租约，我们在奥地利维也纳租赁了约1200平方米的实验室和办公空间，每月支付约2.4万美元。第三项法律程序我们可能不时涉及诉讼、索赔、调查和程序，包括知识产权、商业、就业和其他在正常业务过程中出现的问题。虽然无法确切预测任何此类诉讼的结果，但截至2023年12月31日，我们并未参与任何法律诉讼。68

第四项矿山安全披露不适用。69

第二部分第五项登记人普通股市场、相关股东事项和发行人购买股权证券市场信息我们的普通股于2017年11月16日在纳斯达克全球市场开始交易，代码为ASNS。在此之前，我们的普通股没有公开交易市场。2019年3月13日，我们根据合并协议的条款完成了X4治疗公司(前身为X4制药公司)的业务合并。及合并子公司，根据该等事项，合并子公司与X4治疗公司合并并并入X4治疗公司，而X4治疗公司继续作为我们的全资附属公司及合并后尚存的公司。合并后，于2019年3月14日，我们对普通股进行了6股1股的反向股票拆分，并将我们的名称更名为“X4制药公司”。2019年3月13日，合并完成后，我们的普通股开始在纳斯达克资本市场交易，交易代码为XFOR。我们普通股的持有者截至2024年3月1日，共有60名我们普通股的持有者，其中一人是存托信托公司(DTC)的被提名人CELDE&Co.。经纪公司、银行和其他金融机构作为受益人提名人持有的所有普通股都存入DTC的参与者账户，并被认为是由CEDE&Co.作为一个股东持有的。红利政策我们从未宣布或支付过普通股的现金红利。我们目前打算保留所有可用资金和任何未来收益，为我们业务的发展和扩张提供资金，我们预计在可预见的未来不会支付任何现金股息。未来宣布和支付股息的任何决定将由我们的董事会酌情决定，并将取决于当时的条件，包括我们的运营结果、财务状况、合同限制、资本要求、业务前景和我们的董事会可能认为相关的其他因素。股权补偿计划表格10-K第5项所要求的有关股权补偿计划的信息，通过引用本年度报告表格10-K第III部分第12项的方式并入本文。近期出售的未注册证券无一。发行人和关联购买者购买股权证券均为零。第六项。[已保留] 70

项目7.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析你应该阅读以下对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们的综合财务报表和相关附注以及本年度报告中其他部分包含的其他财务信息。本讨论和分析中包含的或本年度报告中其他部分阐述的信息，包括与我们业务和相关融资的计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本年度报告“风险因素”部分阐述的因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。关于截至2022年12月31日的年度与截至2021年12月31日的年度的财务状况和经营成果的讨论，请参阅我们于2023年3月21日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中的《管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析》。概述我们是一家临床晚期的生物制药公司，正在发现和开发新的疗法，用于治疗罕见疾病和那些治疗选择有限的疾病，重点是免疫系统功能障碍引起的疾病。我们的主要临床候选药物是Mavorixafor，一种趋化因子受体CXCR4的小分子选择性拮抗剂，正在开发为每日一次的口服疗法。由于它能够增加成熟的、功能性的白细胞动员到血液中，我们相信Mavorixafor有潜力为各种慢性中性粒细胞减少性疾病提供治疗益处，包括Whim(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓机能障碍)综合征，这是一种罕见的原发免疫缺陷，目前还没有批准的治疗方法。我们目前正在寻求美国食品和药物管理局(FDA)的批准，在FDA于2023年10月接受我们的新药申请(NDA)后，使用每日一次的口服Mavorixafor治疗12岁及以上患有突发症状的患者。FDA已经批准了NDA优先审查，确立了自接受之日起六个月审查的目标，并将处方药使用费法案(PDUFA)的目标行动日期指定为2024年4月30日。目前，FDA已经通知我们，他们目前不打算召开咨询委员会会议来审查申请。由于Mavorixafor在美国被指定为治疗突发综合征的罕见儿科疾病，我们有资格获得优先审查代金券(“PRV”)，该代金券可用于获得后续申请的优先审查，或者在Mavorixafor获得批准后出售给另一家药品赞助商。NDA得到了我们成功完成的全球关键3期临床试验(4WHIM)的支持，该试验评估了Mavorixafor在突发事件综合征患者中的安全性和有效性。4WHIM试验达到了它的主要终点和一个关键的次要终点，显示了服用Mavorixafor的参与者与服用安慰剂的参与者相比，中性粒细胞绝对数超过阈值的时间(“TAT-ANC”)和淋巴细胞绝对计数超过阈值的时间(“TAT-ALC”)在统计学上都有显著增加。更多的数据显示，与安慰剂相比，马伏里沙治疗导致年化感染率在统计上显著降低，感染的严重性和持续时间与安慰剂相比在临床上有意义地降低。在为期52周的试验中，Mavorixafor总体耐受性良好。预计2024年第二季度美国可能会推出Mavorixafor in Whim综合征，我们继续建立我们的上市组织，在商业和医疗职能领域招聘关键员工，加强与关键利益相关者和罕见疾病患者倡导组织的互动，并发起疾病意识活动，旨在加深对Whim综合征的了解，并教育患者和医生早期诊断的重要性和好处。在对特发性、周期性和先天性慢性中性粒细胞减少症患者进行单剂马沃里沙福1b期临床试验取得阳性结果后，我们目前还在推进用于治疗某些慢性中性粒细胞减少症的马沃里沙福。我们目前正在进行二期临床试验，评估在同一患者群体中，每日一次口服马伏沙福与可注射粒细胞集落刺激因子(“G-CSF”)同时治疗或不同时治疗的耐受性、安全性和耐受性。试验的初步结果显示，前三名参与者的ANC有临床意义的增加。我们预计将在2024年第二季度分享更多第二阶段试验的数据。在进行这项第二阶段试验的同时，我们正在推进我们的计划，即在2024年上半年对患有某些慢性中性粒细胞减少性疾病的人进行马伏里沙福的第三阶段试验。计划中的为期52周的全球第三阶段试验预计将是71

随机、双盲、安慰剂对照试验，评估Mavorixafor在特发性或先天性中性粒细胞减少症患者中使用或不使用伴随G-CSF的安全性和有效性。我们相信，成功开发Mavorixafor并为被诊断为某些慢性中性粒细胞减少性疾病的患者提供一种新的治疗选择，将有可能彻底改变治疗格局，主要由经常与治疗限制不良事件相关的注射疗法(包括G-CSF)提供服务。到目前为止，我们还没有从产品销售中获得收入。如果我们对候选产品的开发努力取得成功，并获得监管部门的批准，我们未来可能会从产品销售中获得收入。我们无法预测我们是否、何时或在多大程度上将从我们的候选产品的商业化和销售中获得收入。我们的任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。宏观经济考虑美国和国外经济的不利条件可能会对我们业务的增长和我们的经营结果产生负面影响。宏观经济状况的影响可能要到未来一段时间才能在我们的业务结果中得到充分反映。然而，如果经济不确定性增加或全球经济恶化，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到损害。有关宏观经济事件对我们的业务、财务状况和经营业绩的潜在影响的进一步讨论，请参阅“风险因素”一节。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度经营结果比较下表汇总了我们在所示时期的经营结果：截至2023年12月31日的年度2022年12月31日经营费用变化(以千为单位)：研究和开发。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。72,017美元61,058美元10,959美元销售、一般和行政。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。35,505 27,020 8,485出售非金融资产的收益。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-(509)509总运营费用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。营业损失107,522 87,569 19,953。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(107,522)(87,569)(19,953)其他收入(费用)总额，净额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。未计提所得税准备金前亏损6,433(6,270)12,703。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(101,089)(93,839)(7,250)所得税准备金。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。净亏损78 28 50。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(101,167)$(93,867)$(7,300)研发费用主要包括与发现和开发我们的候选产品有关的成本，包括员工工资和相关费用，与我们候选产品的临床前和临床开发相关的费用，包括根据与第三方，如顾问和合同研究机构(“CRO”)的协议；生产用于我们的临床前研究和临床试验的药物产品的成本，包括根据与第三方，如顾问和合同制造组织(“CMO”)的协议；设施、折旧和其他费用，包括设施租金和设施维护及保险的直接或已分配费用；与遵守监管要求有关的费用；以及根据第三方许可协议支付的款项。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。72

截至2023年12月31日的年度2022年变化(以千为单位)按候选产品列出的直接研发费用：Mavorixafor(X4P-001)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$41,163$30,041$11,122 X4P-002。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(34)2338(2372)X4P-003.。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。75 206(131)未分配费用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。30,813 28,473 2,340研究和开发费用总额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。截至2023年12月31日的年度，研究与发展开支为7,200万美元，而截至2022年12月31日的年度为6,110万美元，增加了1,100万美元。与2022年相比，2023年研发费用的增加主要是由于我们的Genzyme协议下的500万美元的开发里程碑付款，与准备和提交NDA相关的约200万美元的监管成本增加，以及我们整个研发组织为支持我们的NDA提交和正在进行的临床试验而提供的额外咨询和临时帮助。2023年，由于未分配费用的增加，研发费用也有所增加，这主要是由于我们的制造、监管和临床运营职能部门的员工人数增加，导致薪酬支出增加，包括基于股票的薪酬。我们预计，随着我们继续进行治疗慢性中性粒细胞减少症的临床试验，我们的研究和开发费用，特别是我们的mavorixafor计划，在未来几年将会增加。2023年或2022年，与我们的X4P-002和X4P-003计划相关的研发费用与我们的整体研发费用相比并不显著。销售、一般和行政费用销售、一般和行政费用主要包括薪金和相关费用，包括销售和营销、行政、财务和行政职能人员的股票薪酬。销售、一般和行政费用还包括与设施相关的直接和分摊成本，以及法律、专利、咨询、投资者和公共关系、会计和审计服务的专业费用。2023年销售、一般和行政费用为3550万美元，而2022年为2700万美元，增加了850万美元。与2022年相比，2023年的销售、一般和行政费用增加，主要是由于员工人数增加、基于股票的薪酬成本上升以及股票增值权支出增加而导致薪酬支出增加。我们已经在我们的营销和销售运营组织中增加了人员，以期在2024年推出我们的候选药物的潜在商业应用。我们还产生了与启用我们的市场准入基础设施相关的第三方咨询成本。我们预计，随着我们继续扩大销售、一般和行政职能，销售、一般和行政费用在未来将会增长。商誉减值商誉于第四季度每年在报告单位层面进行减值量化测试，或更频繁地在事件或情况变化表明资产可能减值时进行测试。此类事件或情况的例子包括但不限于，法律或商业环境的重大不利变化、不利的监管行动或意想不到的竞争，或者我们的市值(以普通股价格乘以流通股的价格计算)低于我们的净资产价值。我们已经确定，我们的公司在一个单一的运营部门运营，并有一个单一的报告单位。为了进行定量测试，我们将报告单位的公允价值与其账面价值进行比较。由于我们只有一个报告单位，我们根据市场方法确定其公允价值，并考虑到整个公司的市场价值和出售报告单位时可能实现的任何控制溢价。如果报告单位的公允价值超过其净资产的账面价值，商誉不会减损，也不需要进一步测试。如果报告单位的公允价值低于账面价值，我们将减值损失金额(如有)计量为账面价值超过报告单位公允价值的部分。截至2023年12月31日，我们根据其量化测试确定商誉没有减损。73

出售非金融资产收益于截至2022年12月31日止年度内，先前已向吾等取得若干知识产权权利的第三方终止协议，并将该等权利转让回吾等，而吾等将该等权利转让予另一第三方，以换取50万美元。我们没有继续参与任何与知识产权相关的持续研究和开发活动。我们的结论是，这些第三方是“非客户”，因为向这些第三方转让和从这些第三方转让的基本知识产权支持与我们的战略重点不一致的潜在候选药物，因此不是我们普通活动的结果。因此，我们将这笔交易归类为截至2022年12月31日的年度的“非金融资产出售收益”。在截至2023年12月31日的年度内，并无此类交易。其他收入(支出)，截至2023年12月31日的净年度利息收入变化(以千为单位)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$4,582$219$4,363利息支出。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(5,777)(3,993)(1,784)认股权证及衍生负债公允价值变动。。。。。。。。。。。。7,074,701，5,373项研究和开发激励计划。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。553 534 19与认股权证有关的外币损失和发行成本。。。。。。。。1(4731)4732其他收入(支出)总额，净额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$6,433$(6,270)$12,703与2022年12月31日相比，截至2023年12月31日的年度其他收入(支出)净额增加1,270万美元，主要原因是：(I)由于投资余额增加和利率上升，我们的有价证券和现金等价物的利息收入增加；(Ii)未偿还的C类认股权证的公允价值减少所产生的收入，这主要是由于我们的普通股价值下降，以及(Iii)2022年产生的与作为负债的权证发行相关的2022年没有发生的交易费用，由于借款增加和实际利率上升，与Hercules贷款协议相关的利息支出增加，部分抵消了这一影响。在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我们记录了与我们的奥地利子公司和证券公司相关的所得税拨备。我们预计在未来几年内不会记录重大的所得税优惠或费用，因为我们有大量的净营业亏损结转，直到我们开始在我们的美国司法管辖区产生有意义的应税收入时。流动资金和资本资源流动资金来源到目前为止，我们的运营资金主要来自出售普通股的收益、用于购买我们的优先股和普通股的认股权证和预付资权证、出售优先股、发行可转换债券的收益以及贷款和担保协议下的借款。自动柜员机销售协议-我们已与B.Riley Securities，Inc.，Cantor Fitzgerald&Co.和Stifel，Nicolaus&Company，Inc.(统称为“销售代理”)签订了受控股权提供SM销售协议(“ATM销售协议”)，根据该协议，我们可以通过一家或多家销售代理，自行决定提供和出售总发行价高达7,500万美元的普通股。到目前为止，根据自动柜员机销售协议，我们已经出售了大约1430万美元的普通股，扣除发售成本。LPC协议-于2022年1月，吾等与林肯公园资本基金有限责任公司(“林肯公园”)订立了一项协议(“LPC协议”)，根据该协议，吾等有权应吾等的要求，在36个月内向林肯公园出售总值高达5,000,000,000美元的普通股，但须受若干限制及条件所限。74万股

根据LPC协议，我们可以出售的普通股上限为560万股，根据LPC协议中定义的某些条件，该金额可能会进行调整。2022年1月，我们通过LPC协议出售普通股筹集了300万美元。公开和私募股权发行-在过去几年中，我们的运营资金主要来自通过公开发行和私募出售普通股、认股权证和预筹资权证。2022年3月，我们出售了普通股，并在发售费用之前以300万美元的总收益出售了普通股，而不是普通股，而是以私募方式购买普通股的预融资权证。2022年6月，我们出售了普通股，并在发售费用之前，以5570万美元的总收益出售了普通股，而不是普通股，而是以私募方式购买普通股的预融资权证。2022年12月，我们出售了普通股，并在扣除发售费用之前，以6510万美元的总收益在公开发行中购买普通股的预融资权证，以代替普通股。2023年5月，我们出售了普通股，并在发售费用之前以6,500万美元的毛收入出售了普通股，而不是普通股，而是以私募方式购买普通股的预融资权证。Hercules贷款协议-于2023年1月，我们与Hercules Capital，Inc.作为代理和贷款人，Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022-1作为贷款人(统称“Hercules”)签订了第二份修订和重新签署的贷款和担保协议(“第二A&R Hercules贷款协议”)。于2023年8月2日，吾等与Hercules就第二份A&R Hercules贷款协议(经修订，即“Hercules贷款协议”)订立一项修订(“修订”)，规定借款总额最高可达1.15亿美元，包括修订前未偿还的3,250万美元、修订结束时提取的2,250万美元定期贷款部分，以及潜在额外借款6,000万美元。这些额外的借款在达到运营里程碑时可用，包括FDA批准(“批准”)我们用于治疗突发症状的Mavorixafor的2,000万美元的额外借款。Hercules贷款协议下的借款按浮动利率计息，利率等于(I)10.15%或(Ii)3.15%加《华尔街日报》最优惠利率中的较大者，并在2025年3月1日之前按月只支付利息偿还，从2025年4月1日至贷款到期日(目前为2026年10月1日)按月等额支付本金和应计利息，视我们实现某些运营里程碑而延长。大力神贷款协议要求我们在2025年1月31日之前保持至少2000万美元的现金水平，这一金额随后会根据我们实现运营里程碑的情况进行调整。持续经营-自我们成立以来，我们的运营出现了严重的运营亏损和负现金流。我们还没有将任何产品商业化。截至2023年12月31日，我们的现金和现金等价物为9920万美元，短期有价证券为1500万美元，受限现金余额为100万美元。如上所述，根据我们的大力神贷款协议，我们有一项契约，目前要求我们在2025年1月31日之前保持至少2000万美元的现金水平，此后可减少现金。根据我们目前的现金流预测，其中排除了我们候选药物的潜在批准和销售带来的任何好处，而且大力神贷款协议可能没有额外的借款，也没有额外的外部资金，我们认为从2025年第一季度开始，我们将无法维持履行本公约所需的最低现金。在这种情况下，贷款人可以要求偿还所有未偿债务。管理层的结论是，在截至2023年12月31日的年度综合财务报表发布后的一年内，我们作为一家持续经营的企业继续经营的能力存在很大疑问。为了为我们的运营提供资金，我们将需要筹集额外的资本，这一点无法得到保证。除非我们在未来实现盈利，否则我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，这些资金可以通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟来筹集。如果我们无法获得资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对我们的业务前景产生不利影响，或者我们可能无法继续运营。75

现金流下表汇总了我们每个时期的现金流活动：截至2023年12月31日的年度2022年净亏损(以千计)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(101,167)$(93,867)调整，将净亏损与业务活动中使用的现金净额进行核对。。。。。。。。经营资产和负债变动4,311 11,029。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。344 5736用于业务活动的现金净额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(96,512)(77,102)用于投资活动的现金净额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(14 883)(103)融资活动提供的现金净额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。88,516 117,230外汇对现金和限制性现金的影响。。。。。。。。。。。。。。。。。。。现金、现金等价物和限制性现金净增加99(105)。。。。。。。。。。。。。。。。。。(22 780)39 920期初现金、现金等价物和限制性现金。。。。。。。。。。。。。。。123,028 83,108现金、现金等价物和限制性现金，期末。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。100,248美元123,028美元经营活动：在截至2023年12月31日的一年中，用于经营活动的现金净额为9650万美元，主要是由于我们净亏损1.012亿美元，经430万美元的非现金支出和30万美元的经营资产和负债变化调整后产生的。非现金支出主要包括870万美元的基于股票的薪酬支出和160万美元的非现金租赁支出，部分被我们C类认股权证负债公允价值变化的710万美元非现金收益所抵消。营业资产和负债的变化主要是由于与我们的CRO相关的付款时间导致的应付账款和应计费用的增加。在截至2023年12月31日的一年中，经营活动中使用的现金比上一年有所增加，这主要是因为本年度的净亏损增加。投资活动：在截至2023年12月31日的一年中，用于投资活动的现金净额为1,490万美元，这主要是由于我们对短期有价证券的净投资。在截至2022年12月31日的年度内，投资活动中使用的现金并不显著。融资活动：在截至2023年12月31日的年度内，融资活动提供的现金净额为8850万美元，主要包括私募我们的普通股、认股权证和预先出资的认股权证的净收益，以及年内因修订我们的大力神贷款协议和行使未偿还认股权证而提取的2250万美元定期贷款部分。在截至2022年12月31日的一年中，融资活动提供的现金净额为1.172亿美元，主要包括出售我们的普通股和预先融资的认股权证的收益，分两次进行私募和公开发行。重大资本要求债务负债请参阅综合财务报表附注7及上文“流动资金来源”一节，以了解我们的债务负债说明。租赁义务我们对办公室和实验室有长期租赁义务。不可取消的租赁债务在2024年为140万美元，2025年为140万美元，2026年为130万美元，之后为30万美元。资金需求我们相信，我们目前的现金、现金等价物和短期有价证券将使我们能够为2025年第一季度的运营提供资金。如上所述，根据我们目前的财务预测，并假设不会从FDA对我们的候选市场的潜在批准中受益，也不会从出售PRV(如果获得)或我们的Hercules贷款76项下的任何额外借款中受益

如果不遵守大力神贷款协议，我们相信我们不会在2025年第一季度遵守大力神贷款协议的最低现金约定。为了为运营提供资金并满足Hercules贷款协议中的最低现金约定，我们将被要求筹集额外资本，可能是通过股权发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排、出售PRV(如果我们获得FDA对我们NDA的批准)、在收到FDA对我们NDA的批准后出售我们的候选药物以及其他合作和战略联盟所产生的利润。在2024年及以后，假设我们目前的运营预期不变，我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将继续增加，特别是随着我们推进正在开发的候选产品的当前和预期的临床试验，并为任何候选产品的推出和商业化做准备。由于与候选药品的研究、开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法估计我们所需资金的确切金额。我们的短期和长期资金需求将取决于许多因素，并可能因此而大幅增加，这些因素包括：·我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动、进展、时间、成本、设计、持续时间、任何潜在的延迟，以及临床试验和非临床研究的结果，特别是我们用于治疗慢性中性粒细胞减少症患者的Mavorixafor的第二阶段临床试验；·监管审查、批准或其他行动的结果、时间和成本，以满足FDA和类似的外国监管机构建立的监管要求，包括FDA或类似的外国监管机构可能要求我们对我们的候选产品进行比我们目前预期的更多的研究；·我们为我们的候选产品获得上市批准的能力；·提交、起诉、辩护和执行涉及我们候选产品的专利主张和其他知识产权的成本，包括根据我们与Genzyme的许可协议条款从Genzyme获得许可的任何此类专利主张和知识产权；·我们维持、扩大和捍卫我们的知识产权组合的范围的能力，包括为知识产权纠纷辩护的成本，包括第三方对我们或我们的候选产品提起的专利侵权诉讼；·针对我们的候选产品完成商业规模制造活动的成本和时间；·我们以有利条件建立和维持许可、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在多大程度上根据任何新的许可、合作或类似安排保留开发或商业化责任；·在我们选择将我们的产品商业化的地区，为我们可能获得监管批准的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本；·我们收购或投资的任何其他业务、产品或技术的成功；·收购、许可或投资业务、产品候选和技术的成本；·我们需要和有能力招聘更多的管理和科学和医疗人员；·市场对我们的候选产品的接受度，只要任何产品被批准进行商业销售；·竞争的技术和市场发展的影响；以及·作为上市公司运营的成本77

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们拥有有效的S-3表格的通用货架登记声明，登记出售我们的普通股、购买我们的普通股和其他证券的权证，条款由我们决定。我们与销售代理签订了自动柜员机销售协议，根据该协议，我们已提出出售并继续通过一家或多家销售代理自行决定出售我们普通股的股份。我们已经与林肯公园资本公司签订了普通股购买协议，根据协议，林肯公园资本公司承诺在36个月内应我们的不时要求购买我们的普通股股票，总发行价最高可达5000万美元，其中300万美元迄今已售出，但受某些限制。在我们通过未来的股权发行或债务融资筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资可能涉及的协议可能包括限制性契约，这些契约限制了我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、减少或取消我们的产品开发努力或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。关键会计估计我们的综合财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制我们的合并财务报表和相关披露时，我们需要做出影响综合财务报表中资产、负债、成本和费用的报告金额以及或有资产和负债的披露的估计和判断。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。虽然我们的主要会计政策在本年报其他部分的综合财务报表附注2中有更详细的描述，但我们相信以下会计政策对编制综合财务报表所使用的判断和估计最为关键。应计研究与开发费用。作为编制合并财务报表过程的一部分，我们需要估计我们应计的研究和开发费用。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的适用人员沟通，以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时，估计所执行的服务水平和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商按照预定的时间表或在达到合同里程碑时向我们开出欠款发票，但也有一些需要预付款。我们根据他们当时所知道的事实和情况，在合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。对于我们的重要供应商，我们与服务提供商确认这些估计的准确性，并在必要时进行调整。估计应计研究和开发费用的例子包括支付给：·与临床前开发活动有关的供应商的费用；·与临床前研究和临床试验有关的CRO和调查地点；以及·与生产临床前和临床试验材料有关的CMO。我们根据与代表我们供应、实施和管理临床前研究和临床试验的多个CMO和CRO的报价和合同，对收到的服务和花费的努力进行估计，并记录与外部研究和开发相关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，不同的合同各不相同，可能导致付款不均衡。在某些情况下，支付给我们供应商的款项可能会超过78%的水平

提供的服务，并导致费用的预付款。其中一些合同下的付款取决于患者的成功登记和临床试验里程碑的完成等因素。在应计服务费时，我们估计将提供服务的时间段和每段时间的努力程度。如果服务的实际执行时间或努力程度与估计值不同，我们会相应地调整应计费用或预付费用的金额。尽管我们预计我们的估计不会与实际发生的金额有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致报告的金额在任何特定时期过高或过低。到目前为止，我们对应计研究和开发费用的先前估计没有任何重大调整。基于股票的薪酬。我们根据授予日期的奖励的公允价值以及在必要的服务期(通常是相应奖励的归属期间)内扣除估计没收的确认补偿支出来衡量授予员工、董事和顾问的所有股票奖励。到目前为止，我们已经发布的基于股票的奖励包括基于服务的归属条件，这些奖励的费用使用直线方法确认。我们还发布了基于股票的奖励和基于业绩的归属条件，这些条件部分在我们实现运营里程碑时授予，并在此后两年随着员工继续提供服务而授予。我们评估这些运营里程碑的实现概率，并使用基于授予日的奖励公允价值和我们对每个运营里程碑将实现日期的最佳估计的加速归属模型，确认这些奖励的基于股票的补偿。我们每段时间更新与实现业务里程碑的概率和时间相关的估计，直到授予或被没收为止。股票期权授予的公允价值在授予之日使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型进行估计，该模型使用我们普通股的公允价值和我们对普通股波动性的假设、股票期权的预期期限、接近我们股票期权预期期限的期间的无风险利率和预期股息率作为输入。在合并完成并我们的普通股在纳斯达克资本市场上市之前，我们的董事会历来根据一系列目标和主观因素，在第三方估值专家的帮助下，根据每次期权授予日期确定我们普通股在授予日的估计公允价值。自我们的普通股合并并在纳斯达克资本市场上市以来，我们一直依靠我们的普通股的市场价格来确定授予日的公允价值。由于我们的普通股没有足够的交易历史，我们根据上市同行公司的历史波动性来估计我们的波动性。我们利用“简化”方法估计我们股票奖励的预期期限，该方法根据奖励的归属和到期日的加权平均中点计算预期期限。我们通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线来确定无风险利率，时间段大致等于奖励的预期期限。我们估计不会支付股息，因为我们预计在可预见的未来不会支付现金股息。这些估值背后的假设代表了对我们管理层的最佳估计，这涉及内在的不确定性和我们判断的应用。因此，如果因素或预期结果发生变化，而我们使用的假设或估计有很大不同，那么由此产生的基于份额的薪酬支出可能会有很大不同。善意。企业合并在收购法下计入。收购的总收购价根据收购日各自的估计公允价值分配给相关的可识别净资产。确定收购资产和承担负债的公允价值需要管理层的判断，通常涉及重大估计和假设的使用，包括关于未来现金流入和流出、成功概率、贴现率和资产寿命等项目的假设。收购的资产和承担的负债按其估计公允价值入账。购买价格超过所收购净资产的估计公允价值的部分计入商誉。商誉在第四季度每年在报告单位层面进行减值量化测试，或更频繁地在事件或环境变化表明资产可能减值时进行测试。此类事件或情况的例子包括但不限于，法律或商业环境的重大不利变化、不利的监管行动或意外的竞争。我们已经确定，我们在一个单一的运营部门运营，并拥有一个单一的报告单位。为了进行量化测试，我们将我们单一报告单位的公允价值与包括商誉在内的净资产的账面价值进行比较。我们用我们的市值(已发行普通股乘以我们普通股的每股价格)来衡量公允价值。

报告单位的值。如果报告单位的公允价值超过其净资产的账面价值，商誉不会减损，也不需要进一步测试。如果报告单位的公允价值低于账面价值，我们将减值损失计量为账面价值超过报告单位公允价值的部分。有关我们截至2023年12月31日的商誉减值测试的更多信息，请参见附注4。较小的报告公司状态我们是交易法中定义的较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，并将能够利用这些按比例披露的信息，只要(I)我们的非关联公司持有的有投票权和非投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元，并且我们的非关联方持有的有投票权和非投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于7.00亿美元。最近发布的会计声明最近发布的会计声明没有可能对我们的财务状况和经营结果造成重大影响的最近发布的会计声明。第7A项。关于市场风险的定量和定性披露作为一家较小的报告公司，我们不需要提供这一项目的披露。第八项财务报表和补充数据根据本第八项的规定提交的财务报表附于本年度报告之后。财务报表包含独立注册会计师事务所普华永道会计师事务所(Pricewaterhouse Coopers LLP)(美国马萨诸塞州波士顿)的报告(ID 238)。这些财务报表的索引载于本年度报告第四部分第15项。第九项会计和财务披露方面的变更和与会计师的分歧第9A项。控制和程序披露控制和程序评估我们维持交易法下规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”，旨在确保我们根据交易法提交和提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保我们根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关要求披露的决定。在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层必须使用其判断来评估可能的控制和程序相对于其成本的好处。我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2023年12月31日我们的披露控制和程序的有效性。基于该评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。80

管理层关于财务报告的内部控制报告我们的管理层负责为公司建立和维持充分的财务报告内部控制。根据《交易法》颁布的第13a-15(F)和15d-15(F)条规定，对财务报告的内部控制是由公司主要执行人员和主要财务官设计或在其监督下，由公司董事会、管理层和其他人员实施的程序，目的是根据公认的会计原则为财务报告的可靠性和为外部目的编制财务报表提供合理保证，并包括下列政策和程序：·与保存合理详细、准确和公平地反映公司资产的交易和处置的记录有关的政策和程序；·提供合理保证，确保必要时记录交易，以便按照公认的会计原则编制财务报表，并确保公司的收入和支出仅根据公司管理层和董事的授权进行；以及·提供合理保证，防止或及时发现可能对财务报表产生重大影响的未经授权获得、使用或处置公司资产的行为。由于其固有的局限性，财务报告的内部控制可能无法防止或发现错误陈述。对未来期间进行任何有效性评估的预测都有这样的风险，即由于条件的变化，控制可能会变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。管理层根据特雷德韦内部控制委员会赞助组织委员会建立的框架--综合框架(2013年)，对我们的财务报告内部控制进行了评估。这些标准涉及控制环境、风险评估、控制活动、信息和通信以及监测等领域。管理层的评估包括广泛的文件记录、评估和测试其财务报告内部控制的设计和运作有效性。根据评估，管理层得出结论，截至2023年12月31日，我们对财务报告的内部控制是有效的。注册会计师事务所的认证报告本年度报告不包括我们的注册会计师事务所关于财务报告的内部控制的认证报告，因为《就业法案》为非加速申请者设立了豁免。财务报告内部控制的变化在截至2023年12月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制(如交易法第13a-15(F)和15d-15(F)规则所定义)没有发生重大变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或很可能会对其产生重大影响。项目9B。其他信息规则10b5-1交易计划在截至2023年12月31日的三个月内，公司董事或高级管理人员均未采用、实质性修改或终止任何旨在满足规则10b5-1(C)或任何非规则10b5-1交易安排的积极防御条件的购买或出售公司证券的合同、指令或书面计划。项目9C。关于外国司法管辖区的披露不适用于阻止检查的情况。第III部81

项目10.董事、高级管理人员和公司治理本项目所要求的信息通过参考我们2024年委托书中题为“建议1--董事选举”、“关于董事会和公司治理的信息”和“高级管理人员”部分中的信息纳入。本项目要求的有关我们的商业行为和道德准则(“行为准则”)的信息将包含在我们的2024年委托书中，标题为“关于董事会和公司治理的信息-道德准则”，并在此引用作为参考。如果我们对行为准则做出任何实质性修订，或向任何高管或董事授予对行为准则某一条款的任何豁免，我们将立即在我们的网站上披露修订或豁免的性质。我们的行为准则全文可在我们网站的投资者关系部分查阅，网址为Investors.x4pharma.com/Investor-relationship。对本公司网站地址的引用并不构成对本公司网站所载或通过本网站提供的信息的引用，您不应将其视为本Form 10-K年度报告的一部分。我们打算满足Form 8-K第5.05项下关于修订或豁免本商业行为与道德守则条款的披露要求，在我们的网站上上述指定的地址和地点发布这些信息，并在纳斯达克全球精选市场上市标准要求的范围内，通过向美国证券交易委员会提交最新的Form 8-K报告来披露这些信息。项目11.高管薪酬本项目所要求的信息通过参考我们2024年委托书中题为“高管薪酬”的章节中的信息并入。第12项：某些实益所有人和管理层及相关股东的担保所有权事项本项目所要求的信息是通过参考我们2024年委托书中标题为“某些实益所有人和管理层的担保所有权”和“股权补偿计划信息”一节中的信息而合并的。第13项：某些关系和关联交易，以及董事独立性本项目所要求的信息是通过参考我们2024年委托书中题为“与关联人的交易和赔偿”和“关于董事会和公司治理的信息”一节中的信息纳入的。项目14.首席会计师费用和服务本项目所要求的资料是通过参考我们2024年委托书中题为“首席会计师费用和服务”一节所载的资料而合并的。82

第四部分第15项.证物和财务报表附表(1)财务报表下列文件载于本文件所附F-1至F-36页，并作为本年度报告的一部分提交。独立注册会计师事务所F-2普华永道会计师事务所马萨诸塞州波士顿(ID 238)合并资产负债表F-4合并经营报表和全面亏损F-5可赎回普通股和股东权益合并报表F-6合并现金流量表F-7合并财务报表附注F-8(2)财务报表明细表：所有财务报表明细表都被省略了，因为它们不适用、不需要，或者要求的信息在综合财务报表或附注中显示。(3)展品。证物编号：证物说明书文件编号3.1修订后的公司注册证书截至2022年9月1日8-K 3.1 9/1/2022年001-38295 3.2修订和重新制定的公司章程8-K 3.2 11/20/2017001-38295 4.1普通股证书格式8-K 4.1 3/13/2019001-38295 4.2购买公司普通股的认股权证格式(前X4治疗公司(前X4制药公司)A系列优先股)发放给硅谷银行和生命科学贷款有限责任公司。8-K 4.2 2019年3月13日001-38295 4.3购买公司普通股的认股权证表格(前X4治疗公司的A系列优先股(前X4制药公司))发给Maxim Partners LLC。8-K 4.3 3/13/2019 001-38295 4.4购买公司普通股的认股权证表格(前X4治疗公司的B系列优先股(前X4制药公司))。8-K 4.43/13/2019 001-38295 4.5购买公司普通股的认股权证(前X4治疗公司的B系列优先股(前X4制药公司))发布给Hercules Capital，Inc.8-K 4.5 2019年3月13日001-38295 4.6权证修改协议，日期为2018年12月11日，与Hercules Capital，Inc.8-K 4.6 2019年3月13日001-38295 4.7格式的预付资权证。8-K 4.1 04/12/2019001-38295 4.8 A类认股权证表格8-K 4.2 04/12/2019001-38295 4.9预先出资认股权证8-K 4.1 11/29/2019001-38295 4.10证券购买协议，日期为2021年3月18日，由X4 PharmPharmticals，Inc.及其当事人签署。8-K 10.1 3/19/2019 001-38295 4.11注册权协议，日期为2021年3月18日，由X4制药公司及其当事人签署。8-K 10.23/19 001-38295 83

4.12 2021年3月8-K 4.1 3/19/001-38295 4.13证券购买协议表格，日期为2021年11月5日，由X4 PharmPharmticals，Inc.及其当事人签署。8-K 10.1 11/5/2021年001-38295 4.14由X4制药公司及其当事人签订的注册权协议，日期为2021年11月5日。8-K 10.2 11/5/2021年001-38295 4.15格式2021年11月预融资认股权证8-K 4.1 11/5/2021年001-38295 4.16受控股权要约SM销售协议，日期为2020年8月7日，由X4制药公司和B.莱利证券公司、坎托·菲茨杰拉德公司和斯蒂费尔尼古拉斯公司签署。S-31.2 2020年8月7日001-38295 4.17注册证券说明10-K 4.17 3/21 001-38295 4.18表格2022年3月8-K 4.1 3/3/2022年001-38295 4.19证券购买协议，日期为2022年3月3日，由X4制药公司及其当事人签署。8-K 10.1 3/3/2022年001-38295 4.20注册权协议，日期为2022年3月3日，由X4制药公司及其当事人签订。8-K 10.2 3/3/2022年001-38295 4.21购买协议，日期为2022年1月14日，由X4制药公司和林肯公园资本基金有限责任公司签订。8-K 10.11/14/2022年001-38295 4.22注册权协议，日期为2022年1月14日，由X4制药公司和林肯公园资本基金有限责任公司签署。8-K 10.2 1/14/2022年001-38295 4.23 X4制药公司及其当事人于2022年6月30日签订的证券购买协议。8-K 10.1 7/1/2022年001-38295 4.24《注册权协议》，日期为2022年6月30日，由X4制药公司及其当事人签订。8-K 10.2 7/1/2022年001-38295 4.25注册权协议，日期为2023年5月15日，由X4制药公司及其当事人签署。8-K 10.25/16/2023001-38295 4.26 X4制药公司及其当事人于2023年5月15日签订的证券购买协议。8-K 10.1 5/16/2023年001-38295 4.27 2022年7月预资权证表格8-K 4.1 7/1/2022年001-38295 4.28 2022年7月8-K 4.2 7/1/2022年001-38295 4.29表格2022年12月预资权证8-K 4.1 12/9/2022年001-38295 4.30表格C类权证。8-K 4.2 12/9/2022年001-38295 4.31 2023年5月预先出资认股权证表格。8-K 4.1 2023年5月16日001-38295 10.1@2015年员工、董事和顾问股权激励计划，经修订。8-K 10.1.1 3/13/2019 001-38295 10.2@经修订的2015年员工、董事和顾问股权激励计划下的股票期权协议格式。8-K 10.1.2 4/2/2019 001-38295 10.3@2015年员工、董事和顾问股权激励计划下的限制性股票单位协议表格，修订后的2017年股权激励计划S-8 99.1 6/10/2017333-239082 10.5 2017年股权激励计划下的激励性股票期权协议S-1 10.8 10/20/2017001-38295 10.6股权激励计划下的非法定股票期权协议S-1 10.9 10/20/2017001-38295 10.7股权激励计划下的限制性股票协议8-K 10.6 11/27/2018001-38295 84

10.8@2017年股权激励计划下的限制性股票单位协议表格8-K 10.5 6/19 001-38295 10.9@基于业绩的限制性股票单位表格S-8 99.6 6/10/2020 333-239082 10.10@X4制药公司修订并重新修订2017年员工购股计划10-Q 10.4 8/10/2023 001-38295 10.11@X4制药，公司2019年修订及重订2019年诱导股权激励计划10-Q 10.3 8/10/2023 001-38295 10.12 2019年诱导股权激励计划下的股票期权协议格式8-K 10.2 6/17/2019001-38295 10.13格式2019年诱导股权激励计划下的限制性股票协议8-K 10.3 6/17/2019001-38295 10.14格式赔偿协议(针对董事和高管)S-1/A 10.36 2017.11/06 001-38295 10.16@董事薪酬政策10.16 10.16 3/21 2023 001-38295 10.17@修订和重新签署的高管聘用协议，于2019年3月13日由本公司与Paula Ragan，Ph.D.8-K 10.3/13/2019 001-38295 10.18@由本公司与Paula Ragan，Ph.D.10-Q 10.1 3/31/2020 001-38295 10.19@于2022年3月7日由本公司与Adam S.Mostafa修订及重新订立的经修订及重新签署的高管雇佣协议。10-K 10.19 3/17/2022年001-38295 10.20@修订和重新签署的高管聘用协议，日期为2022年3月7日，由公司和Mary DiBiase 10-K 10.233/17/2022年001-38295 10.21@高管聘用协议，日期为2022年11月14日，由公司和Murray Stewart 10-K 10.21/21/2023001-38295 10.22#许可协议，日期为2014年7月10日，由X4治疗公司(前X4制药有限责任公司)和Genzyme Corp.赛诺菲的一家公司。8-K 10.5#3/2019001-38295 10.23#X4 Treateutics，Inc.(前身为X4 PharmPharmticals，Inc.)签署的许可协议的第1号修正案，日期为2014年10月23日还有赛诺菲旗下的Genzyme公司。8-K/A 10.6#5/13/2019 001-38295 10.24#许可协议，日期为2016年12月13日，由X4治疗公司(前身为X4制药公司)签署。和乔治城大学。8-K/A 10.7#2019年5/13 001-38295 10.25#独家许可协议，日期为2016年12月23日，由X4治疗公司(前身为X4制药公司)签署。和贝丝以色列女执事医疗中心。8-K/A 10.8#5/13/2019 001-38295 10.26许可协议，日期为2020年11月13日，由X4制药公司和Dana Farber癌症研究所签署。10-K 10.33 3/19/2021年001-38295 10.27+第二次修订和重新签署的贷款和担保协议，日期为2023年1月6日，由X4制药公司、X4治疗公司、Hercules Capital Inc.和Hercules Capital Funding IV LLC以及Hercules Capital Funding Trust 2022-1 10-K 10.27 3/21/2023年001-38295 10.28租赁，日期为2019年11月11日，由X4制药公司和Beacon North Village，LLC签订，日期为2019年11月11日。10-K 10.32 3/12/2020 001-38295 10.29主服务协议，日期为2015年9月10日，由X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.(以前称为Metrics，Inc.)签署。10-K 10.35 3/12/2020 001-38295 85

10.30 X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.(前身为Metrics，Inc.)于2017年8月25日签署的主服务协议修正案1，由X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.(前身为Metrics，Inc.)于2020年2月28日签署的10-K 10.36 3/12/2020 001-38295 10.31主服务协议修正案2，由X4 PharmPharmticals Inc.和Mayne Pharma Inc.于2016年2月19日签署并在10-K 10.37 3/12/001-38295 10.32主服务协议，X4 PharmPharmticals Inc.与Aptuit(Oxford)Limited于2020年2月19日签署并达成X4 PharmPharmticals Inc.与Aptuit(Oxford)Limited之间于2020年2月19日签署的主服务协议第1号修正案，于2021年2月19日由X4 PharmPharmticals Inc.与Aptuit(Oxford)Limited签署并达成的主服务协议第2号修正案。10-K 10.48 3/19/2021 001-38295 10.35@X4 PharmPharmticals，Inc.修订并重新启动的2017年股权激励计划下的股票增值权协议格式。8-K 10.1 11/9/2022年001-38295 10.36+第二次修订和重新签署的贷款和担保协议的第一修正案，日期为2023年8月2日，由X4制药公司、X4治疗公司、Hercules Capital Inc.和Hercules Capital Funding IV LLC和Hercules Capital Funding Trust 2022-1签署。10-Q 10.1 11/09/2023 001-38295 10.37*主服务协议修正案3，日期为2023年8月3日，由X4 PharmPharmticals Inc.和Catalent签署。21.1子公司名单10-K 21.1 3/17/2022年001-38295 23.1*普华永道有限责任公司，独立注册会计师事务所31.1*根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条的规定提供首席执行官的证明31.2*根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条的规定提供首席财务官的证明32.1**首席执行官和首席财务官的证明，按照2002年萨班斯-奥克斯利法案第906条的要求97.1@*激励性薪酬补偿补偿政策101.INS内联XBRL实例文档101.SCH内联XBRL分类扩展架构文档101.CAL内联XBRL分类扩展计算Linkbase文档101.DEF内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档101.LAB内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档101.PRE内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档104包含页面交互数据文件(格式为内联XBRL)*在此提交**附件32.1中提供的证明被视为随本年度报告一起提交，不会根据1934年《证券交易法》第18条的规定，经修订的。除非注册人通过引用明确地将其纳入，否则此类证明不会被视为通过引用被纳入1933年证券法(修订本)或1934年证券法(修订本)下的任何文件。#本附件的某些机密部分已通过用括号标记的方式省略(“[***]“)因为所确定的保密部分(一)不是实质性的，(二)是登记人视为私人或机密的信息类型。86

+根据S-K法规第601(A)(5)项，某些附表和展品已从本展览中省略。应要求，注册人将向美国证券交易委员会或其工作人员提供任何遗漏的时间表或证物的副本。@表示管理合同或补偿计划本年报以10-K表格形式提交的协议和其他文件作为证物，除了协议或其他文件本身的条款外，不打算提供事实信息或其他披露，您不应依赖它们来实现这一目的。特别是，我们在这些协议或其他文件中作出的任何陈述和保证仅在相关协议或文件的特定背景下作出，不得描述截至作出日期或任何其他时间的实际情况。项目16.表格10-K摘要无。八十七

根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节的要求，注册人已正式促使本报告由经正式授权的以下签署人代表其签署。X4制药公司日期：2024年3月21日由：S/保拉·拉根·保拉·拉根博士兼首席执行官总裁博士兼首席执行官根据修订后的1934年证券交易法的要求，本报告已由下列人员代表注册人并在指定的日期以注册人的身份签署。首席财务官兼财务主管亚当·穆斯塔法(首席财务官兼首席会计官)/S/迈克尔·S·维兹加董事会主席迈克尔·S·维兹加/S/威廉·阿利斯基董事2024年3月21日威廉·E·阿里斯基/S/加里·J·布里杰董事2024年3月21日加里·J·布里杰博士/S/弗朗索瓦·德·克雷克董事S/艾莉森·劳顿董事2024年3月21日艾莉森·F·劳顿/S/David·麦格勒董事2024年3月21日David/S/默里·W·斯图尔特董事2024年3月21日

合并财务报表索引独立注册会计师事务所报表页F-2合并资产负债表F-4合并经营报表和全面亏损F-5可赎回普通股和股东权益合并报表F-6现金流量合并报表F-7合并财务报表附注F-8 F-1

独立注册会计师事务所提交给X4制药公司董事会和股东的财务报表意见我们审计了X4制药公司及其子公司(“本公司”)截至2023年12月31日和2022年12月31日的合并资产负债表，以及截至2023年12月31日的三个年度的相关综合经营报表和全面亏损、可赎回普通股和股东权益以及现金流量，包括相关附注(统称为“综合财务报表”)。我们认为，综合财务报表在所有重要方面都公平地反映了本公司截至2023年12月31日和2022年12月31日的财务状况，以及截至2023年12月31日的三个年度的经营结果和现金流量，符合美国公认的会计原则。对本公司作为持续经营企业的持续经营能力存在很大疑问所附的综合财务报表是在假设本公司将作为持续经营企业继续经营的前提下编制的。正如综合财务报表附注1所述，本公司自成立以来已出现营运亏损及营运现金流量为负，令人对其作为持续经营企业的持续经营能力产生重大怀疑。附注1也说明了管理层在这些事项上的计划。合并财务报表不包括可能因这种不确定性的结果而产生的任何调整。意见基础这些合并财务报表由公司管理层负责。我们的责任是根据我们的审计对公司的综合财务报表发表意见。我们是一家在美国上市公司会计监督委员会(PCAOB)注册的公共会计师事务所，根据美国联邦证券法以及美国证券交易委员会和PCAOB的适用规则和法规，我们必须与公司保持独立。我们按照PCAOB的标准对这些合并财务报表进行了审计。这些准则要求我们计划和执行审计，以获得关于合并财务报表是否没有重大错报的合理保证，无论是由于错误还是舞弊。本公司并无被要求对其财务报告的内部控制进行审计，我们也没有受聘进行审计。作为我们审计的一部分，我们被要求了解财务报告的内部控制，但不是为了表达对公司财务报告内部控制有效性的意见。因此，我们不表达这样的意见。我们的审计包括执行评估合并财务报表重大错报风险的程序，无论是由于错误还是欺诈，以及执行应对这些风险的程序。这些程序包括在测试的基础上审查关于合并财务报表中的金额和披露的证据。我们的审计还包括评价管理层使用的会计原则和作出的重大估计，以及评价合并财务报表的整体列报。我们相信，我们的审计为我们的观点提供了合理的基础。关键审计事项下文所述的关键审计事项是指在对综合财务报表进行当期审计时产生的事项，并已传达或要求传达给审计委员会，且(I)涉及对综合财务报表具有重大意义的账目或披露，以及(Ii)涉及我们特别具有挑战性、主观性或复杂性的判断。关键审计事项的传达不会以任何方式改变我们对综合财务报表的整体意见，我们也不会通过传达下面的关键审计事项，就关键审计事项或与之相关的账目或披露提供单独的意见。外部研发成本如综合财务报表附注2所述，与内部研发及外部研发服务(包括药物开发及临床前研究)相关的成本在产生时计入开支。该公司截至2023年12月31日的年度研发支出为7,200万美元，其中一部分涉及外部研发成本。管理层根据对完成特定任务的进度的评估，利用其服务提供商向公司提供的信息，确认外部研发成本。正如管理层披露的那样，这一过程包括审查未结合同和采购订单，与适用人员沟通以确定已执行的服务，并在尚未向公司开具发票或以其他方式通知公司实际成本的情况下，估计所执行的服务水平和服务产生的相关成本。F-2

我们确定执行与外部研究和开发成本相关的程序是一项关键审计事项的主要考虑是审计师在执行与公司外部研究和开发成本相关的程序时付出的高度努力。解决该问题涉及执行与我们对综合财务报表形成总体意见相关的程序和评估审计证据。这些程序包括（除其他外）抽样测试外部研发成本，其中包括追踪相关信息至基础合同研究组织和合同制造组织协议、采购订单、收到的发票以及从某些第三方服务提供商收到的信息（如适用）。 /s/ PricewaterhouseCoopers LLP马萨诸塞州波士顿2024年3月21日我们自2016年以来一直担任公司的审计师。F-3

X4制药公司合并资产负债表(以千计，不包括股票和每股金额)2023年12月31日资产流动资产：现金和现金等价物。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。99,216美元121,718美元有价证券。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。15,000-应收研发奖励。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。562 1,152预付费用和其他流动资产。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。7,298，5,807流动资产总额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。122,076 128,677财产和设备，净额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。745,1104，商誉。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。17,351 17,351项使用权资产。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。其他资产5,650 7,229。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。总资产1,436 1,225。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。147,258美元155,586美元负债和股东权益流动负债：应付帐款。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。应计费用8 947美元7 777美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。12,816，12,034租赁负债的当期部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1,099，1,198长期债务的当前部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-1,315流动负债总额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。22,862 22,324长期债务，包括增值，扣除贴现后的净额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。54,570 32,304租赁负债。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。2,612 3,603认股权证责任(附注4)..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。15,683 23,131其他负债。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。负债总额432 173。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。96,159 81,535项承诺和或有事项(注9)股东权益：普通股，面值0.001美元。截至2023年12月31日和2022年12月31日分别授权发行5亿股；截至2023年12月31日和2022年12月31日分别发行和发行167,434,595股和121,667,250股。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。167 122新增实收资本。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。累计其他综合损失528,956,450,786。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(119)(119)累计赤字。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(477,905)(376,738)股东权益总额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。51,099 74,051总负债和股东权益。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$147,258$155,586附注是这些合并财务报表F-4的组成部分

X4制药公司截至2023年12月31日的综合经营报表和全面亏损(以千计，不包括股票和每股金额)2022年2021年运营费用：研究和开发。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。72,017 61,058 50,647销售，一般和行政。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。35,505 27,020 24,702商誉减值。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--出售非金融资产收益9,758。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-(509)-总运营费用。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。107,522 87,569 85,107运营亏损。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(107,522)(87,569)(85,107)其他收入(费用)：利息收入..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。利息支出4,582 219 10。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(5,777)(3,993)(3,642)权证和衍生负债公允价值变动。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。7,074,701(366)其他收入(支出)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。554(4,197)426其他收入(费用)总额，净额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。未计提所得税准备金前亏损6,433(6,270)(3,572)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(101,089)(93,839)(88,679)所得税准备金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。78 28 17净亏损和综合亏损。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(101,167)(93,867)(88,696)B类认股权证价格重置时视为股息-(2,546)(13,943)普通股股东应占净亏损。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$(101,167)$(96,413)$(102,639)普通股股东每股净亏损-基本和摊薄。..。..。..。..。..。$(0.57)$(1.52)$(3.99)已发行普通股的加权平均股份-基本和稀释。..。..。..。..。177,812,480 63,525,845 25,748,797附注是这些合并财务报表的组成部分。F-5

可赎回普通股普通股额外实收资本累计其他全面收益(亏损)累计亏损股东权益总额股份余额2020年12月31日。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--16,305,731$16$267,077$(119)$(194,175)$72,799发行普通股、可赎回普通股和用于购买普通股的预筹资金认股权证，扣除发行成本为440万美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。229,885 1,875 9,435,951 10 73,858 73,868根据员工购股计划发行普通股。..。..。..。..。..。..。..。..。45,816 219 219行使股票期权。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。5,860 40 40行使预先出资认股权证。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。2,129,768 2 2限制性股票单位的归属。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。204,531-回购和退出可赎回普通股。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(229,885)(1,875)-基于股票的薪酬。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。净亏损6,180 6,180。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(88,696)(88,696)2021年12月31日的余额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-28,127,657$28$347,374$(119)$(282,871)$64,412发行普通股、认股权证和预筹资金认股权证，用于购买普通股，扣除发行成本为470万美元。..。..。..。..。..。..。92,461,988 92 59,270 59,362归属限制性股票单位，减去为履行纳税义务而扣留和注销的股份。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。372,831-(13)(13)(13)认股权证和预付资金认股权证的行使。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。499,871 1 1股票薪酬支出。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。根据员工购股计划发行普通股5,199,199股。..。204,903 1 202 203认股权证负债重分类(注10)..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。净亏损38,754点。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(93,867)(93,867)2022年12月31日的余额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-121,667,250$122$450,786$(119)$(376,738)$74,051发行普通股、认股权证和预筹资金认股权证，用于购买普通股，扣除发行成本为460万美元。..。..。..。..。..。..。34,521,046 35 60,408 60,443归属限制性股票单位，减去为履行纳税义务而扣留和注销的股份。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3,510,491 2(2)-行使股票期权和认股权证。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。7,477,845 8,805,813股票薪酬支出。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。根据员工购股计划发行普通股8,687,8687股。..。净亏损257,963 272 272。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(101,167)(101,167)2023年12月31日的余额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--167,434,595$167$528,956$(119)$(477,905)$51,099附注是X4制药公司合并财务报表的组成部分。可赎回普通股和股东权益合并报表(千股除外)F-6

现金流量合并报表（以千计）截至2023年12月31日的年度2022 2021年经营活动产生的现金流量：净亏损 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . $（101，167）$（93，867）$（88，696）调整净亏损与经营活动中使用的净现金：股票补偿费用 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 8，687 5，199 6，180折旧及摊销费用 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 419 513 499善意减损 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . - -9，758非现金租赁费用 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 1，577 1，481 1，393债务贴现的增加 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 929 918 756认购证及衍生负债公允价值变动 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . （7，074）2，881 366其他 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (227)37 337经营资产和负债变化：预付费用、其他流动资产和应收研发激励 . . . . . . . . （1，370）（610）（1，755）应付账款 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 1，234 3，425 1，166应计费用和其他长期负债 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 1，608 3，803（152）经营租赁负债。. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . （1，128）（882）（698）经营租赁使用权资产，扣除非现金部分 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . - - （59）经营活动中使用的现金净额。. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (96，512）（77，102）（70，905）投资活动产生的现金流量：购买不动产、设备和无形资产 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (60)（103）（615）购买有价证券 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (16，823）- -有价证券的销售和到期日 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 2，000- -投资活动使用的净现金 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (14，883）（103）（615）融资活动产生的现金流量：行使股票期权、认购证和预融资认购证以及根据员工股票购买计划发行普通股的收益 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 8，712 208 260修订贷款和担保协议以及出售作为负债核算的认购权的发行成本（注10） . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . (631)（4，802）-与归属限制性股票单位的净股份结算相关的已支付员工税款 . . . . . . . . . . . . . . . . . - （12）-贷款和担保协议项下借款的收益 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 22，500- -偿还贷款和担保协议项下的借款 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . （2，064）（795）-出售普通股股份、可赎回普通股、认购证和预融资认购证的收益，扣除发行成本 ...。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。59,999 122,631 75,985可赎回普通股的结算和报废。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。--(2,000)融资活动提供的现金净额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。88,516 117,230 74,245汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。99(105)(319)现金、现金等价物和限制性现金净(减)增。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(22 780)39 920 2406期初现金、现金等价物和限制性现金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。123,028 83,108 80,702期末现金、现金等价物和限制性现金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$100,248$123,028$83,108补充披露现金流量资料支付利息。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$4 604$3 006$2 906非现金投资和融资活动的补充披露：购置由租赁负债供资的使用权资产。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$-$-$1,343发行成本尚未支付。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$-$661$24附注是这些合并财务报表不可分割的一部分。X4制药公司目录F-7

1.业务性质和陈述基础X4制药公司(及其子公司，“本公司”)是一家后期临床生物制药公司，发现和开发用于治疗罕见疾病和治疗选择有限的疾病的新疗法，重点是免疫系统功能障碍引起的疾病。该公司的主要临床候选药物是Mavorixafor，这是一种趋化因子受体CXCR4的小分子拮抗剂，正在开发为每日一次的口服疗法。由于其能够增加成熟的、功能正常的白细胞从骨髓动员到血液中的能力，该公司相信，Mavorixafor有可能为各种慢性中性粒细胞减少症提供治疗效果，包括一种罕见的原发免疫缺陷--突发症状(湿疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓异常)综合征(“突发事件”)。在2022年11月宣布该公司关键的全球3期临床试验的正面顶线数据后，该公司于2023年8月向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA)，寻求批准每天口服一次的Mavorixafor治疗12岁及以上患有突发奇想综合征的患者。FDA于2023年10月30日接受了NDA进行优先审查，将处方药使用费法案(PDUFA)的行动日期定为2024年4月30日。随着该公司准备于2024年第二季度在美国推出Mavorixafor for For for Whim，该公司还招募参与者参加第二阶段临床试验，评估Mavorixafor在某些慢性中性粒细胞减少性疾病患者中的安全性和有效性。该公司还预计将在2024年上半年启动一项针对某些慢性中性粒细胞减少症的关键的全球3期临床试验。该公司总部设在马萨诸塞州波士顿，在奥地利维也纳设有研究机构。持续经营评估-根据会计准则更新(“ASU”)第2014-15号，披露有关实体作为持续经营的能力的不确定性(子主题205-40)(“ASU 2014-15”)，本公司已评估是否存在某些条件和事件(综合考虑)，令人对本公司在综合财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营的能力产生重大怀疑。该公司还没有获得批准的药物产品。自成立以来，该公司出现了严重的运营亏损和运营现金流为负的情况。截至2023年12月31日，该公司拥有1.142亿美元的现金、现金等价物和短期有价证券，累计亏损4.779亿美元。在截至2023年12月31日的一年中，公司的净亏损为1.012亿美元，用于经营活动的现金净额为9650万美元。根据其与Hercules Capital Inc.(“Hercules”)的第二份修订和重新签署的贷款和担保协议(“Hercules贷款协议”)，最近一次修订是在2023年8月，该协议要求公司目前保持最低现金水平为2000万美元，可从2025年1月31日开始进行调整。根据其现金流预测(如下所述)，该公司认为，从2025年第一季度开始，它将不会维持满足上述契约所需的最低现金。在这种情况下，贷款人可以要求偿还所有未偿债务。因此，管理层得出的结论是，公司的累计亏损、亏损历史、未来预期亏损和负现金流符合ASC 205-40标准，令人对公司作为持续经营企业的持续经营能力产生重大怀疑。自这些合并财务报表发布之日起至少一年内，该公司没有足够的财务资源为其预测的运营成本提供资金。所附合并财务报表不包括与记录的资产数额的可回收性和分类有关的任何调整，也不包括这种不确定性可能导致的负债数额和分类的任何调整。因此，综合财务报表的编制是基于假设公司将继续作为一家持续经营的企业，并考虑在正常业务过程中实现资产以及偿还负债和承诺。本公司的现金流预测不包括与FDA可能批准本公司的NDA后可能销售本公司的药物有关的任何毛利，以及在批准本公司的NDA后可能收到的任何优先审查凭证的销售。预计现金流还不包括Hercules贷款协议下的额外借款，该协议将在FDA批准公司的保密协议后可用，并不包括所有其他外部融资来源。为了为2025年及以后的运营提供资金，该公司将需要筹集额外的资本，这一点无法得到保证。在该公司未来实现盈利之前，它将需要额外的资本来为其运营提供资金，这些资金可以通过股票发行、债务融资、其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作和战略联盟来筹集。如果公司无法获得资金，它可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对其业务前景产生不利影响，或者它可能无法继续运营。X4制药公司目录简明合并财务报表附注(未经审计)F-8

合并原则-合并财务报表包括公司及其全资子公司的账目，包括在奥地利维也纳注册成立的X4制药(奥地利)有限公司(“X4奥地利”)和X4治疗公司。所有公司间账户和交易均已注销。2.主要会计政策摘要使用估计--根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制公司的综合财务报表时，管理层需要作出估计和假设，这些估计和假设会影响合并财务报表日期的或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的费用金额。这些综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计费用以及长期资产(包括经营租赁、使用权资产和商誉)的减值或未减值。本公司根据过往经验、已知趋势及其他其认为在当时情况下属合理的特定市场因素或其他相关因素作出估计。在持续的基础上，当环境、事实和经验发生变化时，管理层评估其估计数。估计的变化被记录在它们被知道的时间段。截至该等综合财务报表发出日期，本公司并不知悉有任何特定事件或情况需要本公司更新其估计、假设及判断或修订其资产或负债的账面价值。实际结果可能与这些估计不同，任何此类差异都可能对公司的合并财务报表产生重大影响。外币和货币换算-公司海外子公司X4奥地利的本位币是美元。然而，X4奥地利的账簿和记录是以欧元保存的。因此，截至资产负债表日，货币性资产和负债按当前汇率折算，财产和设备等非货币性资产和权益账户按历史汇率折算，收入和支出按期间平均汇率折算。将奥地利X4合并财务报表换算成美元所产生的调整计入净亏损的确定，并记入其他费用净额。信用风险和重要供应商的集中--可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物、有价证券和研发奖励应收账款。该公司通常在金融机构的各种经营账户中保持现金余额，管理层认为这些账户具有高信用质量，金额可能超过联邦保险的限额。该公司的有价证券和现金等价物投资于高质量的美国政府债券，如美国国库券和美国政府机构债券。该公司没有经历过与其现金和现金等价物有关的亏损。该公司依赖第三方制造商为其计划中的研究和开发活动提供其药物物质和临床药物供应。如果该公司获得FDA对其保密协议的批准，这些第三方制造商也将供应该公司的药品。该公司依赖并预计将继续依赖少数制造商向其供应与这些计划相关的活性药物成分和配方药物的要求。这些计划可能会受到这些制造服务或活性药物成分和配方药物供应严重中断的不利影响。现金和现金等价物-本公司将所有在购买之日到期日为90天或以下的高流动性投资视为现金等价物。截至2023年12月31日和2022年12月31日，现金等价物包括货币市场基金、国库券和联邦政府机构票据。有价证券-有价证券包括短期债务证券，归类为可供出售，到期日大于90天，但自收购(结算)之日起少于365天。该公司在收购证券时确定证券的适当分类，并在每个资产负债表日期评估此类分类的适当性。该公司的有价证券由美国国库券和联邦政府机构票据组成，被归类为可供出售证券，其公允价值被归类为2级，因为它们的价值是基于使用从可观察到的市场数据得出的或得到其证实的重大投入的估值。可供出售证券的成本是根据特定识别方法计算的。可供出售的未实现损益计入综合资产负债表其他全面亏损的组成部分，并计入综合经营表的全面亏损总额和实现前的全面亏损。出售有价证券的已实现收益和损失使用特定识别方法确定，并记录在X4制药公司的其他(费用)收入净额中。合并财务报表附注F-9

随附的简明合并经营报表和全面亏损。只要有价证券的公允价值低于摊销成本，并且有证据表明有价证券的账面价值不可收回，公司就会审查有价证券的减值情况。未实现损失根据ASC 326，金融工具-信贷损失进行减值评估，以确定减值是与信贷相关还是与信贷无关。信贷相关减值在综合资产负债表上确认为准备，并对收益进行相应的调整，非信贷相关减值在扣除税项后的其他全面亏损中确认。评估中考虑的证据包括减值原因、对我们投资政策的遵守情况、减值的严重程度、证券的可回收性，以及与证券、行业或地理区域特别相关的任何不利条件。截至2023年12月31日的受限现金(以千为单位)截至2022年12月31日的信用证担保：沃尔瑟姆租赁。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$250$250信用证担保：维也纳奥地利租赁。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。信用证担保：波士顿租赁。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。限制现金总额为571855美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1,032美元1,310美元预付费用和其他流动资产中的限制性现金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。250美元285美元限制现金包括在其他资产中。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$782$1,025关于该公司在马萨诸塞州和奥地利的设施的租赁协议，该公司持有以受限现金担保的信用证，用于各自的房东。该公司的Waltham租赁协议于2023年12月到期；然而，信用证将一直有效，直到业主完成其租赁到期程序。根据公司的Hercules贷款协议以及附注7中的进一步描述，公司在任何时候都必须在Hercules拥有优先担保权益的一个或多个账户中保持至少2000万美元的现金水平，如附注7中进一步描述的那样。下表提供了综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与公司截至2023年、2023年、2022年和2021年12月31日的综合现金流量表中显示的总额的对账：(千)12月31日、2023年12月31日、2021年12月31日、2021年12月31日。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$99,216$121,718$81,787受限现金，流动(包括在预付费用和其他流动资产中)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。250 285--限制性现金、非流动现金(包括在其他资产中)。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。782 1,025 1,321现金、现金等价物和限制性现金。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$100,248$123,028$83,108财产和设备--财产和设备按成本减去累计折旧和摊销列报。折旧和摊销费用按每项资产的预计使用年限按直线方法确认，具体如下：办公家具的预计使用年限。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3至7年的计算机设备工作经验。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3年以上实验室设备。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。3到10年的租赁改进。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。租赁期限较短或估计使用年限为10年的项目将定期进行评估，以确定变更是否合适。保养和维修在发生时计入费用。当资产被报废或以其他方式处置时，这些资产的成本及相关累计折旧或摊销将从综合资产负债表中剔除，由此产生的任何收益或亏损将计入综合经营表和处置期间的全面亏损。尚未投入使用的资本资产的成本作为在建工程资本化，并在投入使用后计入折旧。X4制药公司合并财务报表附注F-10

使用权资产和租赁-本公司根据会计准则编纂(“ASC”)，主题842，租赁(“ASC 842”)对租赁进行会计处理。根据ASC 842，在安排开始时，本公司根据存在的独特事实和情况确定该安排是否包含租约。不可撤销年期超过一年的租赁在资产负债表上确认为使用权资产以及相关的流动和非流动租赁负债。本公司已选择不在资产负债表上确认为期一年或以下的租约。除非有合理把握本公司将续订租约，否则续订租约的选择并不包括在本公司最初的租赁期评估内。如果租约可被取消而不受惩罚，除非公司合理地确定公司不会取消租约，否则公司将不包括在取消通知期之后的租赁期内。经营租赁负债及其相应的使用权资产按预期剩余租赁期的租赁付款现值入账。对于收到的奖励或应计租金等项目，可能需要对经营权资产进行某些调整。租赁合同中隐含的利率通常不容易确定。因此，本公司利用其递增借款利率，即在类似经济环境下以抵押方式借入相当于租赁款项的金额所产生的利率。本公司参考经差异条款调整后的Hercules贷款协议的有效利率，以厘定租赁开始时各营运租约的递增借款利率。根据ASC 842中的指导，租赁的组成部分被分为租赁组成部分和非租赁组成部分。可以进行政策选择，根据该选择，实体可以选择不分离租赁和非租赁组成部分。相反，每个租赁组成部分和相关的非租赁组成部分一起作为单个组成部分入账。对于2019年及以后开始的新的和修订的办公室和实验室租赁，本公司已选择将租赁和非租赁组成部分作为合并租赁组成部分进行核算。长期资产减值-长期资产包括财产和设备以及经营租赁使用权资产。待持有和使用的长期资产在发生事件或商业环境变化表明资产的账面价值可能无法完全收回时，进行可回收测试。本公司在决定何时进行减值审核时考虑的因素包括与预期有关的业务表现显著欠佳、行业或经济趋势出现重大负面影响，以及资产用途的重大改变或计划改变。如果进行减值审查以评估长期资产组的可回收性，本公司将长期资产组的使用和最终处置预期产生的未贴现现金流的预测与其账面价值进行比较。当资产组的使用预期产生的估计未贴现未来现金流量少于其账面金额时，减值亏损将在运营亏损中确认。减值损失将基于减值资产组的账面价值超出其公允价值。截至目前，本公司并未就长期资产录得任何重大减值亏损。商誉-企业合并在收购法下计入。收购的总收购价根据收购日各自的估计公允价值分配给相关的可识别净资产。确定收购资产和承担负债的公允价值需要管理层的判断，通常涉及重大估计和假设的使用，包括关于未来现金流入和流出、成功概率、贴现率和资产寿命等项目的假设。收购的资产和承担的负债按其估计公允价值入账。购买价格超过所收购净资产的估计公允价值的部分计入商誉。商誉在第四季度每年在报告单位层面进行减值量化测试，或更频繁地在事件或环境变化表明资产可能减值时进行测试。这类事件或情况的例子包括但不限于，法律或商业环境的重大不利变化、不利的监管行动、公司普通股价格的大幅下降，或意想不到的竞争。该公司已确定其在单一经营部门中运营，并拥有单一报告单位。为进行量化测试，本公司将报告单位的公允价值与其账面价值进行比较。如果报告单位的公允价值超过其净资产的账面价值，商誉不会减损，也不需要进一步测试。如果报告单位的公允价值低于账面价值，本公司将减值损失金额(如有)计量为报告单位账面价值超过公允价值的部分。有关公司截至2023年、2022年和2021年12月31日的商誉减值测试的更多信息，请参见附注4。X4制药公司合并财务报表附注F-11

公允价值计量-公司的某些资产和负债根据公认会计原则按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值列账的金融资产和负债应在公允价值层次的以下三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被认为是可观察的，最后一个被认为是不可观察的：·第一级--相同资产或负债在活跃市场上的报价。·第2级--可观察到的投入(第1级报价除外)，例如类似资产或负债活跃市场的报价、相同或类似资产或负债不活跃市场的报价、或可观察到或可由可观察市场数据证实的其他投入。·第三级--很少或根本没有市场活动支持的不可观察的投入，这些活动对确定资产或负债的公允价值具有重要意义，包括定价模型、贴现现金流方法和类似技术。与本公司在Hercules的债务的赎回特征有关的内含衍生负债(见下文进一步描述)及本公司的未偿还C类认股权证按公允价值计量，并采用第3级计量。该公司的现金等价物由投资于美国国债和美国政府机构债务的货币市场基金组成，按公允价值列账，公允价值是根据上述公允价值等级中的1级和2级投入确定的。该公司的有价证券按公允价值计入，公允价值根据第二级投入确定。由于这些负债的短期性质，公司应付账款和应计费用的账面价值接近其公允价值。本公司与Hercules签订的未偿还贷款和担保协议的账面价值接近其于2023年12月31日的公允价值，因为债务以浮动市场利率计息，而本公司的信用风险自协议开始以来并未发生重大变化。部门信息-公司已将其首席运营决策者(“CODM”)定义为其首席执行官。CODM将公司的运营作为一个单一的运营部门进行管理，该运营部门包括其单一的可报告部门，以评估业绩和做出运营决策。该公司的重点是用于治疗罕见疾病的新疗法的研究、开发和商业化。研发计划-奥地利政府研发激励计划下的收益被确认为其他收入，其金额等于每个时期发生的符合条件的费用乘以适用的报销百分比。在收到研究和开发奖励收益之前发生的符合条件的费用时确认的奖励收入在综合资产负债表中作为应收研究和开发奖励入账。研发成本-与内部研发和外部研发服务相关的成本，包括药物开发和临床前研究，在发生时计入费用。研发费用包括工资、员工福利、分包商、与设施相关的费用、折旧和摊销、基于股票的补偿、第三方许可费、实验室用品，以及受聘进行发现、临床前和临床开发活动和临床试验以及制造临床试验材料的外部供应商的外部成本，以及其他成本。公司根据服务供应商向公司提供的信息对完成特定任务的进度进行评估，确认外部研究和开发成本。对于将来用于研究和开发活动的服务，不可退还的预付款被记录为预付费用。这种预付费用在相关服务已经完成或不再预期货物将会交付或所提供的服务时确认为费用。专利费用-所有与提交和起诉专利申请有关的专利相关费用均按支出收回情况的不确定性计入费用。发生的金额被归类为销售费用、一般费用和行政费用。X4制药公司合并财务报表附注F-12

债务发行成本--债务发行成本包括为确保某些债务融资安排下的承诺而支付的款项。该等金额于融资安排期间按实际利息法确认为利息开支。如果融资安排被取消或没收，或者如果该安排对公司的效用受到其他方面的影响，这些成本将立即确认为利息支出。该公司的综合财务报表列报了与确认的债务负债相关的债务发行成本，直接从该债务负债的账面金额中减去。基于股票的薪酬-公司根据授予之日的公允价值来衡量授予员工、非员工和董事的所有基于股票的奖励，并确认在必要的服务期内(通常是相应奖励的归属期)这些奖励的补偿费用(扣除估计的没收)。本公司发行基于服务的归属条件的股票奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。该公司还发布了基于股票的奖励和基于业绩的归属条件，这些条件部分在公司实现运营里程碑时授予，此后两年随着员工继续提供服务而授予。该公司评估实现这些运营里程碑的可能性，并使用加速归属模型确认这些奖励的基于股票的补偿，该模型基于截至授予日的奖励的公允价值及其对每个运营里程碑将达到的日期的最佳估计。公司在其综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。该公司只为预期授予的那部分奖励确认补偿费用。在编制没收比率估计时，本公司已参考其过往经验，以评估归属前没收服务为基础的奖励。罚没率调整的影响在调整期间得到充分确认，如果实际罚没率与本公司的估计有重大差异，本公司可能需要在未来期间记录基于股票的补偿费用的调整。每个股票期权授予的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估计的。在2019年3月13日之前，该公司是一家私人公司，缺乏其普通股的公司特定历史和隐含波动率信息。因此，本公司根据上市同行公司的历史波动率估计其预期的普通股价格波动率，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股票价格波动性的足够历史数据。本公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，用于奖励符合“普通”期权资格的股票。授予非雇员顾问的股票期权的预期期限等于期权授予的合同期限。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率考虑到本公司从未就普通股支付过现金股息，并且预计在可预见的未来不会支付任何现金股息。衍生负债：Hercules贷款赎回功能-本公司与Hercules的贷款协议(见附注7)包含赎回功能，在发生违约时，Hercules可选择加快并要求偿还债务，包括预付溢价，或在其选择时，对任何逾期利息或本金支付额外的或有利息费用。赎回功能符合衍生工具的定义，因为债务的偿还包含相当大的溢价，导致赎回功能与其宿主工具没有明确和密切的联系。因此，该公司将这一衍生工具归类为其综合资产负债表上的其他负债(非流动负债)中的负债。衍生负债最初于Hercules贷款协议日期按公允价值入账，其后于每个报告日期按公允价值重新计量。这一衍生负债的公允价值变动包括在其他负债中，作为其他收入(费用)的组成部分，在综合经营报表和全面亏损中确认为净额。此衍生负债的公允价值变动将继续确认，直至偿还Hercules贷款协议项下所有未清偿款项或直至Hercules贷款协议终止为止。全面亏损-截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的年度，由于公司认为其外国子公司的本位币为美元，所有外币重新计量损益均计入净亏损。累计其他全面亏损包括截至2019年12月31日止年度的外币折算调整数119,000美元，在美元被指定为X4奥地利的功能货币之前计入其他全面亏损。截至2023年12月31日，公司可销售债务证券组合的未实现收益名义上计入综合经营报表的利息收入和全面亏损。X4制药公司合并财务报表附注F-13

所得税--本公司采用资产负债法核算所得税，该方法要求确认已在合并财务报表或公司纳税申报单中确认的事件的预期未来税务后果的递延税项资产和负债。递延税项资产及负债乃根据财务报表与资产及负债的税基之间的差额，采用预期差额将拨回的年度的现行税率厘定。递延税项资产和负债的变动计入所得税准备。本公司评估其递延税项资产从未来应课税收入中收回的可能性，并根据现有证据的权重，认为所有或部分递延税项资产更有可能无法变现，并通过计入所得税费用建立估值拨备。透过估计预期未来应课税溢利及考虑审慎及可行的税务筹划策略，评估收回递延税项资产的潜力。公司对合并财务报表中确认的所得税的不确定性进行会计处理，采用两步法来确定应确认的税收优惠金额。首先，必须对税收状况进行评估，以确定税务机关在外部审查后维持这种状况的可能性。如果税务状况被认为更有可能持续，则对税务状况进行评估，以确定在合并财务报表中确认的利益金额。可确认的受益金额是在最终和解时实现可能性大于50%的最大金额。每股净亏损--普通股股东应占每股基本净亏损的计算方法为：普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数。此外，在截至2022年12月31日及2021年12月31日的年度内，根据公司B类认股权证的规定，每股未发行B类认股权证的行权价调整为随后出售普通股的价格。该等调整列作视为股息，就基本每股盈利而言，调整普通股股东可获得的净亏损。考虑到公司普通股的历史波动性和已发行的B类认股权证的估计剩余寿命，按照布莱克-斯科尔斯定价模型计算被视为股息。已发行基本股票包括公司已发行预筹资认股权证的加权平均效果，行使这些认股权证只需要很少或根本不需要为交付普通股股份支付对价。普通股股东应占摊薄净亏损是通过调整普通股股东应占净亏损以根据稀释证券的潜在影响重新分配未分配收益来计算的。普通股股东应占稀释每股净亏损的计算方法为：普通股股东应占稀释净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数，包括潜在的普通股稀释股。就这一计算而言，已发行的股票期权、未授予的限制性股票单位和购买普通股的认股权证被视为普通股的潜在稀释股份。在其他披露增强措施中，ASU 2023-07要求拥有一个可报告部门的实体，如公司，披露其可报告部门的一般信息，例如被确认为首席执行官的个人的头衔和职位，可报告部门提供的产品和服务的类型，由首席执行官审查的损益衡量标准，以及与应报告部门相关的其他财务结果，如利息收入、利息支出和折旧。ASU 2023-07中的修订将在截至2024年12月31日的三个年度的综合财务报表中对公司生效，必须追溯采用。虽然本公司继续评估ASU 2023-07的潜在影响，但本公司并不认为采用ASU 2023-07会对其综合财务报表产生重大影响。2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，所得税(主题740)改进所得税披露(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09中的修正案要求各实体每年披露所得税税率调节中的特定类别，并在调节项目的影响超过一定阈值的情况下提供有关调节项目的补充信息。ASU 2023-09还将要求更多地披露与已支付所得税有关的分类信息。ASU 2023-09中的修订将在公司2024年12月31日的综合财务报表中生效。 合并财务报表注释F-14

当采用时，合并财务状态。3.许可、合作及融资安排Genzyme协议于2014年7月，本公司与Genzyme订立许可协议(“Genzyme协议”)，据此，本公司获授予Genzyme拥有或控制的若干与CXCR4受体相关的专利及知识产权的独家许可，以开发及商业化含有许可化合物(包括但不限于Mavorixafor)的产品，用于所有治疗、预防及诊断用途(自体及异体人类干细胞治疗除外)。根据Genzyme协议的条款，该公司有义务以商业上合理的努力开发和商业化授权产品，供美国和至少其他一个主要市场国家在该领域使用。本公司有权将包括Mavorixafor在内的特许权利的再许可授予第三方。2023年，FDA接受了该公司寻求批准口服每日一次的Mavorixafor治疗12岁及以上突发奇想综合征患者的NDA，从而产生了500万美元的里程碑。这笔款项已包括在研发费用中，并于2023年第四季度支付。截至2023年12月31日，该公司有义务支付未来总额高达2000万美元的里程碑式付款，这取决于该公司是否实现了与特许产品有关的某些临床阶段的监管和销售里程碑。根据Genzyme协议，700万美元的监管里程碑付款将在FDA批准本公司的保密协议后支付，并有可能在未来五至六个月内支付。其余的监管里程碑包括：(I)300万美元用于EMA接受公司的第一个药物申请；(Ii)EMA通知监管机构批准我们的第一个药物申请后获得500万美元。该公司还必须一次性支付50万美元、150万美元和300万美元的销售里程碑款项，累计净销售额分别为5000万美元、1.5亿美元和3.0亿美元。公司还有义务根据公司根据协议销售的特许产品的净销售额支付Genzyme分级特许权使用费。在该公司的候选药物首次在美国销售时，该公司将对年净销售额征收6%至1.5亿美元的特许权使用费，对年净销售额在1.5亿美元至3亿美元之间的部分征收10%的特许权使用费，此后对年销售额超过3亿美元的部分征收12%的特许权使用费。为每种许可产品支付版税的义务在国家/地区的基础上到期，最晚的时间为(I)涵盖该许可产品的许可专利权在该国到期，(Ii)在该国的监管排他性到期，以及(Iii)该许可产品在该国首次商业销售后十年。在特定情况下，包括在任何国家/地区，如果公司需要从任何第三方获得许可，如果公司的专利权可能侵犯第三方的专利权，如果许可产品不在该国的有效索赔范围内，或者如果仿制药的销售在该国达到特定门槛，则特许权使用费费率可能会根据协议降低。如本公司根据Genzyme协议订立再许可，本公司将有责任向Genzyme支付若干由分许可持有人支付予本公司的预付费用、维护费、里程碑付款及特许权使用费的百分比。根据Genzyme协议，公司将自行制造和供应，或与Genzyme或第三方订立制造或供应协议，以制造和供应许可化合物和每种许可产品的临床和商业供应。本公司还负责与许可专利权的申请、起诉和维护有关的所有费用。Genzyme协议将一直有效，直到所有国家/地区的所有许可产品的版税期限结束。Genzyme协议可由任何一方在发生重大违约且90天内仍未得到补救的情况下由任何一方提前至少90天通知终止，或由任何一方因另一方破产或破产而终止，如果公司对许可的专利提出质疑，由Genzyme立即终止，或如果出现重大安全问题，由公司立即终止。截至2022年及2021年12月31日止年度，本公司并无根据Genzyme协议向Genzyme产生任何付款责任。X4制药公司合并财务报表附注F-15

于二零一六年十二月，本公司与乔治城大学(“乔治城大学”)订立许可协议(“乔治城协议”)，据此，本公司取得独家全球许可，制造、制造、使用、销售、要约出售及进口由乔治城大学共同拥有的专利权所涵盖的产品。授予该公司的权利是用于人类和动物的所有疾病适应症的所有治疗、预防和诊断用途。根据乔治敦协议的条款，该公司一次性支付50000美元的预付款，该公司可能被要求支付与其产品商业销售相关的总计80万美元的里程碑式付款。根据乔治敦协议，该公司独自负责其各自领土上的所有开发和商业化活动及成本。本公司还负责与许可专利权的申请、起诉和维护有关的所有费用。乔治敦协议的有效期将持续到产品专利权范围内的最后一项有效权利要求到期为止。在下列情况下，乔治敦大学可终止协议：(I)本公司未能在收到通知后30天内支付任何款项且未能纠正此类违约行为；(Ii)本公司未能履行获得和维持保险的义务且未能在收到通知后45天内纠正此类违约行为；或(Iii)本公司宣布无力偿债或破产。公司可在至少60天的书面通知后随时终止乔治敦协议。于截至2023年、2023年、2022年及2021年12月31日止年度内，本公司并无根据乔治敦协议向乔治城支付任何付款责任，亦无根据乔治敦协议支付或到期支付任何里程碑款项。贝丝以色列女执事医疗中心协议于2016年12月，本公司与贝丝以色列女执事医疗中心(“BIDMC”)订立许可协议(“BIDMC协议”)，根据该协议，本公司获得全球独家许可，制造、制造、使用、销售、发售及进口由BIDMC共同拥有的专利权所涵盖的产品。授权给该公司的权利适用于所有使用领域。根据BIDMC协议的条款，该公司一次性支付2万美元的预付款，该公司负责未来所有专利诉讼费用。由于所收购的技术代表正在进行的研究和开发，因此公司在综合经营报表中将预付款记为研发费用，未来没有其他用途。BIDMC协议的期限将持续到涵盖许可产品的专利权内的最后一个有效权利要求到期为止。在下列情况下，北控可终止协议：(I)本公司未能在收到通知后15天内支付任何款项及未能纠正该等违约行为；(Ii)本公司严重违反北控协议的任何重大条款，且未能在收到通知后60天内作出补救；或(Iii)本公司宣布无力偿债或破产。本公司可在发出至少90天的书面通知后随时终止BIDMC协议。于截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度内，本公司并无根据BIDMC协议承担任何付款责任。根据Dana Farber癌症研究所协议，本公司于2020年11月与Dana Farber癌症研究所(“DFCI”)订立许可协议(“DFCI协议”)，根据该协议，本公司取得非排他性、收取使用费的许可，以使用、制造、制造、开发、营销、进口、分销、销售及销售DFCI拥有的专利权所涵盖的产品。根据DFCI协议的条款，公司一次性支付25,000美元和约35,000美元的预付费用，用于偿还DFCI过去与专利权有关的专利费用。该公司将支付DFCI正在进行的专利诉讼费用的25%，以及前三年每年1万美元的许可证维护费，随后三年每年4万美元，之后每年5万美元，直到商业化。该公司可能被要求支付与开发、监管和商业销售活动有关的里程碑式付款，总额高达约3230万美元。到目前为止，还没有发生过这种里程碑式的付款。由于所收购的技术代表正在进行的研究和开发，公司在综合经营报表中将预付款计入研发费用和全面亏损，未来没有替代用途。DCFI协议的期限将持续到产品专利权内的最后一项有效权利要求到期为止。如果发生某些事件，DFCI可能会终止协议。研究和开发激励计划公司参与了奥地利政府提供的一项研究和开发激励计划，根据该计划，公司有权获得奥地利政府对公司在奥地利的子公司发生的符合条件的研究和开发费用的一定比例的报销。根据该计划，公司通过X4奥地利公司支付的符合条件的研发费用的报销率为本年度的14%。X4奥地利还参加了新冠肺炎激励计划，该计划在规定的时间段内为符合条件的资本支出提供补偿。X4制药公司合并财务报表附注F-16

本公司确认来自奥地利研发奖励的奖励收入，只要发生了符合条件的费用，有合理的保证将收到付款，并且对价可以可靠地衡量。管理层对公司的研发活动和支出进行了评估，以确定哪些活动和支出可能符合上述研发激励计划的条件。在每个报告日期，管理层根据当时可获得的信息估计公司可获得的可报销奖励收入。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，根据这些计划到期的金额分别为60万美元和120万美元，这些金额包括在合并资产负债表上的研发激励应收账款中。于截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度内，本公司分别录得60万美元、50万美元及80万美元与综合经营报表有关的收入及“其他收入”内的全面亏损。阿比斯科协议于2019年7月，本公司与阿比斯科订立许可协议(“阿比斯科协议”)。根据阿比斯科协议条款，本公司授予阿比斯科独家权利，于内地中国、台湾、香港及澳门(“阿比斯科地区”)开发、生产及商业化马伏里沙福。根据该协议，阿比斯科在阿比斯科地区拥有独家权利，可以在多种肿瘤学适应症中开发和商业化与检查点抑制剂或其他药物结合使用的马伏里沙福。该公司保留在世界其他地区为所有适应症开发和商业化中国以外的Mavorixafor的全部权利，并有能力利用阿比斯科合作产生的数据用于世界其他地区的发展。假设阿比斯科公司在6个适应症中开发了mavorixafor，该公司将有权获得高达2.14亿美元的里程碑式付款，这一金额将根据批准的特许产品的最终销售额(如果有的话)而有所不同。此外，在阿比斯科地区将Mavorixafor商业化后，该公司有资格获得批准的特许产品净销售额的分级特许权使用费，百分比范围为较低的两位数。阿比斯科有义务利用商业上合理的努力，在阿比斯科领土上开发和商业化马沃里沙福。阿比斯科负责与在阿比斯科地区进一步开发、制造和商业化马沃里沙福有关的所有活动和费用。该公司确定，未来临床和商业用品的销售是可选商品，将取决于客户未来的购买决定，并不代表阿比斯科协议中的履约义务。该公司的结论是，临床用品的收费金额将反映市场价值，因此，AbBisko协议没有对在合同开始时被视为材料的此类用品提供折扣。在得出这些结论时，该公司考虑了许可化合物制造过程的复杂性，以及AbBisko未来直接从其他制造商获得该化合物的潜在能力。该公司预计，它将在将来向AbBisko交付此类临床供应(以及商业供应，如果适用)时确认收入。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，本公司重新评估交易价格，包括交易价格中包含的里程碑和所有限制金额的估计可变对价。X4制药公司合并财务报表附注F-17

4.金融资产和负债的公允价值下表列出了该公司按公允价值经常性计量的金融资产和负债的信息，并指出了用于确定此类公允价值的公允价值等级：截至2023年12月31日的公允价值计量使用：(千)第1级第2级第3级总资产：现金等价物--货币市场基金和美国国库券。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。76,856美元4,985美元-81,841美元有价证券-美国国库券、美国国库券和联邦政府机构债券。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-15,000-15,000$76,856$19,985$-96,841负债：内含衍生负债$-$-$10$10 C类认股权证负债(注10)15,683 15,683$-$-15,693$15,693使用：(千)1级2 3级总资产：现金等价物-货币市场基金。。。。。。。。。。。$70,170$2,858$-$73,028$70,170$2,858$-$73,028负债：内含衍生负债$-$-$10$10 C类认股权证负债23,131 23,131$-$-$23,141$23,141所有可销售证券均归类为短期投资，因为所有证券都将在一年内到期，包括对美国国库券、美国国库券和联邦政府机构票据的投资。每项投资的摊余成本，无论是单独的还是整体的，都接近公允价值。该公司评估了非临时性减值的每种有价证券，得出的结论是，截至2023年12月31日，没有有价证券遭到减值。该公司的现金等价物包括投资于美国国债的货币市场基金和对美国国债的直接投资。货币市场基金的估值基于活跃市场对相同资产的报价，这是一种1级衡量标准。美国国库券的估值使用在活跃市场上可观察到的类似证券的投入，这代表了公允价值等级中的第二级衡量标准。(以千计)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。摊销成本。。。。。未实现公允价值未实现总额。。。美国国债。。。。。。。。。。。。。。。2927000。。。。。3000美元。。。。。。。。0。。。。。。。。。。。2930000。。。。。联邦政府机构证券。。。12068000。。。。7000人。。。。。。。。5000美元。。。。。。。。12070000。。。。可供出售的债务证券总额。。。14995000。。。。10000。。。。。。。5000美元。。。。。。。。15000000。。。。X4制药公司合并财务报表附注F-18

下表提供了公司C类和PIPE认股权证负债和衍生负债的公允价值总和的前滚，这些负债的公允价值是使用第3级投入确定的：(以千为单位)截至2020年12月31日的嵌入衍生负债PIPE认股权证负债C类认股权证负债余额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$455$-$-公允价值变动。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。366--2021年12月31日的余额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。821--发行C类认股权证。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-41,249 21,526公允价值变动。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(811)(2,495)1,605个改叙为永久权益。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-(38,754)-2022年12月31日的余额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。10-23,131行使时重新分类为永久股权。。。。。。。。。。。。(374)公允价值变动。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-(7,074)2023年12月31日的余额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。10美元-15,683美元内含衍生负债估值-与本公司与Hercules的贷款协议(见附注7)相关而确认的内含衍生负债的公允价值，与因Hercules违约而产生的额外费用相关，是根据市场上无法观察到的重大投入确定的，这是公允价值层次中的第三级计量。在综合资产负债表的其他非流动负债中报告的这一嵌入衍生负债的公允价值，由公司在每个报告日期部分根据第三方估值的结果进行估计，第三方估值是根据折现现金流模型编制的，该模型考虑了违约事件发生赎回的时机和可能性、违约事件的预付款费用或或有利息的潜在金额以及公司风险调整后的贴现率17%。截至2023年12月31日和2022年12月31日，这项衍生负债的公允价值为1万美元。认股权证责任-管道认股权证责任-2022年7月6日，该公司发行了认股权证，用于以私募方式购买其普通股(“管道认股权证”)。于发行时，持有人行使管道认股权证的条件是本公司增加其授权股份。由于发行时没有足够的授权股份，管状认股权证被归类为负债并按公允价值计量。2022年9月1日，在股东批准增加公司的授权股份后，管状认股权证符合永久股权会计所需的所有标准，因此，公司通过“其他收入(费用)”重新计量认股权证负债的公允价值，并将认股权证负债的公允价值重新归类为额外实收资本。C类认股权证责任-2022年12月，该公司发行了C类认股权证，用于在公开发行中购买其普通股。C类认股权证在综合资产负债表中作为负债入账，并在期末通过“其他收入(费用)”调整为公允价值。该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型计算管道认股权证和C类认股权证的公允价值，计算方法如下：管道认股权证2022年7月6日(发行)2022年9月1日(重新分类为永久股权)2022年12月31日2022年12月31日普通股价格。。。。。。。。。。。。。。。。。$1.09$1.04$0.93$0.99$0.84无风险利率。。。。。。。。。。。。。。。。。3.0%3.3%3.8%4.0%3.9%预期期限(年)。。。。。。。。。。。。。。5.0 4.9 5.0 4.9 3.9预期波动。。。。。。。。。。。。。。。。。。。预期股息率97.3%97.5%101.8%101.7%96.2%。。。。。。。。。。。。。。-%X4制药公司合并财务报表附注F-19

商誉减值将于第四季度每年在报告单位层面进行减值量化测试，或更频繁地在事件或情况变化表明资产可能减值时进行测试。在2021年第四季度，公司的市值，即公司普通股价格乘以已发行普通股的价格，低于公司包括商誉在内的净资产价值。由于公司普通股的市场价格持续下跌，根据公司2021年12月31日的市值确定的公司单一报告单位的公允价值低于其账面价值，公司得出商誉减值的结论。因此，公司记录了980万美元的减值费用，以将截至2021年12月31日的商誉账面金额减少到1740万美元。该公司测试了截至2023年12月31日的商誉减值，并得出结论认为商誉没有进一步减值。如果公司普通股的市值下降，未来可能会计入额外的减值费用。下表提供了公司商誉和累计减值损失的前滚。商誉，截至2020年12月31日的累计减值损失商誉。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。减值损失27,109美元-27,109美元。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-(9,758)(9,758)2021年12月31日的商誉。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。27,109(9,758)17,351截至2022年12月31日的商誉..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。27,109(9,758)17,351截至2023年12月31日的商誉..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$27,109$(9,758)$17,351 5.财产和设备财产和设备净额如下：(以千计)2022年12月31日租赁改善..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$228$228家具和固定装置。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1,301 1,268台计算机设备。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。160 173软件。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。24 24实验室设备。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。减少651 639 2 364 2 332：累计折旧和摊销..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(1,619)(1,228)$745$1,104与财产和设备有关的折旧和摊销费用在截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度分别约为41.9万美元、51.3万美元和49.9万美元。X4制药公司合并财务报表附注F-20

6.应计费用应计费用包括：(千)2023年12月31日应计雇员薪酬和福利。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。8 195美元6 592美元应计外部研究和开发费用。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。2,804,3906人应计专业费用。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。1 195 571笔应计递延融资费。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-591个其他。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。622 374$12,816$12,034 7.长期债务包括：(千)2023年12月31日2022年12月31日长期债务本金..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。$55,000$32,500债务贴现，扣除增加额。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。(917)(196)定期付款的累计应计项目。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。487 1,315长期债务。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。减少54,570 33,619：长期债务的当前部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。-(1,315)长期债务，扣除当前部分。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。..。54,570美元32,304 Hercules贷款协议于2018年10月，本公司与Hercules Capital Inc.订立了经不时修订的贷款及担保协议。2023年1月，本公司与Hercules Capital，Inc.(代理及贷款人)、Hercules Capital Funding IV LLC及Hercules Capital Funding Trust 2022-1(统称“Hercules”)订立第二份经修订及重新签署的贷款及担保协议(“第二A&R Hercules贷款协议”)。于2023年8月2日，Hercules及本公司与Hercules就第二份A&R Hercules贷款协议(经修订后的“Hercules贷款协议”)订立修订(“修订”)。Hercules贷款协议规定了高达1.15亿美元的定期贷款安排，根据该协议，公司迄今已借入总计5500万美元的定期贷款，这是截至2023年12月31日的最高借款金额。定期贷款安排包括：(1)在2023年8月最近一项修正案生效前未偿还的3,250万美元(“转换余额”)；(2)修正案结束时提取的2,250万美元定期贷款部分；(3)至多2,000万美元的额外付款，在美国可能批准Mavorixafor用于心血来潮综合症患者(“批准”)后，将分一次或两次抽签提供，直至(A)批准后45天和(B)第一次抽签后2024年9月30日，如果是第二次抽签，直至2024年12月15日；(Iv)750万美元的额外款项，将在(A)达到与临床开发相关的某些里程碑后45天和(B)2024年12月15日之前获得；以及(V)最多3250万美元的额外款项，这笔资金将由Hercules全权酌情批准。Hercules贷款协议下的借款按浮动利率计息，利率等于(I)10.15%或(Ii)《华尔街日报》最优惠利率加3.15%中的较大者。一旦发生违约事件，直至此类事件不再持续为止，适用于借款的利率将上调4.0%。借款在2025年3月1日之前按月只计利息偿还，从2025年4月1日(“摊销日”)起按月等额偿还本金和应计利息，直至贷款到期日。如果在X4制药公司或之前获得批准，摊销日期可能延长至2026年10月1日。合并财务报表附注F-21

2026年9月30日，没有违约事件发生。这些贷款将于2026年10月1日到期；但条件是，如果根据前述句子延长摊销日期，则该到期日将延长至2027年7月1日。根据公司的选择，公司可以预付所有但不少于全部未偿还借款，但在2024年1月6日至2025年1月5日的一年期间预付2%的溢价，此后预付1%的溢价。此外，Hercules贷款协议规定支付210万美元的期末费用，外加修订后提取的贷款本金总额(如有)的3.5%，于较早到期日或在悉数偿还Hercules贷款协议下的所有债务时支付。Hercules贷款协议项下的借款以本公司除知识产权以外的几乎所有个人财产和其他资产为抵押(但包括获得付款的权利和出售、许可或处置知识产权的收益)。根据大力神贷款协议，该公司已同意正面和负面契诺。在2025年1月31日之前，公司必须在Hercules拥有优先担保权益(“合格现金”)的一个或多个账户中持有现金，总金额至少等于2000万美元。·在2025年1月31日及之后，这一金额必须至少等于大力神贷款协议下未偿还贷款本金总额的20%。·自2025年1月31日起及之后，公司必须保持经公司董事会批准的产品净收入至少为其预测的55%的往绩六个月净收入(业绩契约)。然而，在下列期间内，本公司将放弃履约条款：(I)本公司持有的合格现金总额至少相当于经修订贷款协议下未偿还贷款的75%，或(Ii)两者兼而有之；(X)本公司维持市值(定义见Hercules贷款协议)至少4.5亿美元；及(Y)本公司持有的合格现金总额至少相当于未偿还贷款的45%。Hercules贷款协议还限制了本公司产生额外债务、支付股息、侵犯其知识产权或从事某些基本业务交易(如合并或收购其他业务)的能力，但某些例外情况除外。本公司根据Hercules贷款协议确认利息开支如下：截至2023年2022年2021年止年度的利息开支总额(以千计)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。5,777美元3,989美元3,642非现金利息支出。。。。。。。。。。。。。。。。。。$929$918$756截至2023年12月31日，Hercules贷款协议的年有效利率为13.6%。于截至2023年12月31日止年度内，并无根据Hercules贷款协议到期或支付本金。根据Hercules贷款协议，在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度内分别支付了210万美元和80万美元的期末付款。截至2023年12月31日，根据Hercules贷款协议到期的未来本金和应计期末付款如下(以千为单位)：截至2024年12月31日的年度总计。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-2025年。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。24,720,2026.。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。30,767笔长期债务，包括期末付款。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。55,487美元截至2022年12月31日，公司有意愿和能力将Hercules贷款协议的短期本金义务再融资给长期贷款，如2023年1月6日签订的第二份A&R Hercules贷款协议所表明的那样。因此，2022年12月31日合并资产负债表上的短期债务只包括在合并资产负债表日期一年内到期的某些期末付款的应计部分，这些款项在X4制药公司一年内仍然到期。合并财务报表附注F-22

2023年1月6日再融资后的合并资产负债表日期。8.租赁公司与公司在马萨诸塞州波士顿和奥地利维也纳的设施签订了租赁协议，前者是公司的主要执行办事处，后者是公司的研究和开发中心。公司转租给第三方的马萨诸塞州沃尔瑟姆租约于2023年12月到期。没有与任何租赁协议相关的限制或财务契约。波士顿租赁-公司在马萨诸塞州波士顿租用了约28,000平方英尺的办公空间(“波士顿租赁”)，作为公司的总部。基本租金支付约为每年110万美元，外加某些运营费用。波士顿租赁的期限将持续到2026年11月，除非提前终止。如业主同意，本公司有权将该物业转租，并有权按当时的有效市场租金续订波士顿租约五年。为了业主的利益，公司需要以信用证的形式支付60万美元的保证金。沃瑟姆租赁-本公司在马萨诸塞州沃尔瑟姆租赁了约6,000平方英尺的办公空间(“沃瑟姆租赁”)。经修订的Waltham租约于2019年1月1日开始，2023年12月31日到期。本公司在租赁期内将该空间转租予第三方，该等转租收入载于下表。使用权资产在租赁期五年内摊销为租金费用，租赁期满后即作废。维也纳奥地利租赁-本公司在奥地利维也纳拥有约1,200平方米实验室和办公空间的经营租赁(“维也纳租赁”)，于2021年2月开始，租期为七年。维也纳租赁公司的年基本租金约为28.8万美元。截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的三个年度的租赁费用构成如下(以千为单位)：截至12月31日的年度，租赁成本2023年2022年2021年固定运营租赁成本。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$2,084$2,080$2,087短期租赁费。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。--42租赁总费用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$2,084$2,080$2,129经营租赁的营运现金流出。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,385美元1,354美元1,257美元租赁资产，以换取新的经营租赁负债。。$-$-$1,343加权平均剩余租期-经营租赁。。。。。。。。。。。3.2年4.0年5.0年加权平均贴现率-经营租赁。。。。。。。。。。。。。。。。。。转租收入11.5%11.4%11.3%。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$195$196$196 X4制药公司合并财务报表附注F-23

截至2023年12月31日开始的租赁协议下到期的租赁负债到期日如下(以千计)：租赁负债到期日2024年经营租赁。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,382,2025美元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1411个2026年。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1341 2027。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。288 2028及以后。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。47租赁付款总额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。少了4469英镑：利息。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(758)截至2023年12月31日的经营租赁负债总额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。3,7119美元9.承诺和意外情况公司与临床研究机构(CRO)签订了协议，根据协议，公司和CRO正在进行Mavorixafor的临床试验，用于治疗突发症状和慢性中性粒细胞减少症。本公司可以根据这些协议的合同条款发出通知来终止这些协议，并将产生提前终止费用。该公司还与合同制造组织(“CMO”)达成协议，生产用于临床试验的Mavorixafor，并支持将CMO的制造过程作为NDA过程的一部分进行验证。该公司与生产用于该公司临床药物供应的原料药批次的CMO达成的协议中包含取消条款，该条款将要求该公司在取消时支付高达全部合同价值的费用。截至2023年12月31日，该公司约有150万美元的此类承诺已到位，但须遵守注销条款。许可协议-有关公司的许可协议摘要，请参阅附注3，该协议要求公司根据未来的运营事件支付或有里程碑和特许权使用费。赔偿协议-在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，本公司已与其董事会成员及行政人员订立弥偿协议，要求本公司(其中包括)就他们作为董事或行政人员的身份或服务而可能产生的若干法律责任作出弥偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。到目前为止，本公司尚未因该等赔偿义务而产生任何重大成本。本公司目前不知道有任何赔偿要求，在截至2023年12月31日或2022年12月31日的综合财务报表中也没有应计任何与该等债务相关的负债。法律诉讼-公司不是任何诉讼的一方，也没有为任何诉讼责任建立应急准备金。于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司在发生与该等法律诉讼有关的费用时支出.10.普通股和可赎回普通股--截至2023年12月31日，经修订和重述的公司注册证书授权公司发行5亿股面值0.001美元的普通股。公司普通股持有人的投票权、股息和清算权受制于优先股持有人的权利、权力和优先权，并受其制约。每一股普通股使持有者有权对提交公司股东表决的所有事项投一票。普通股股东有权获得董事会宣布的股息。到目前为止，还没有宣布或支付现金股息。X4制药公司合并财务报表附注F-24

自动柜员机销售协议于2020年8月7日，本公司与B.Riley Securities，Inc.，Cantor Fitzgerald&Co.及Stifel，Nicolaus&Company，Inc.(统称为“销售代理”)订立受控股权发售SM销售协议(“ATM销售协议”)，根据该协议，本公司可全权酌情透过一名或多名销售代理发售及出售其普通股股份，总发行价最高可达7,500万美元。迄今为止，该公司已根据自动柜员机销售协议出售了约1,430万美元的普通股(扣除发售成本)。2021年第一季度私募于2021年3月18日，本公司与数家机构及认可投资者订立证券购买协议，据此，本公司同意以私募方式发行及出售合共6,271,836股普通股、229,885股可赎回普通股，以及向若干投资者提供预资金权证以代替普通股，按每股普通股8.70美元的价格(或每股预资金权证8.69美元)购买合共50,000股普通股。私募于2021年3月23日结束，在扣除公司应支付的发售费用之前，公司获得了5500万美元的毛收入。2021年8月，购买了可赎回普通股的投资者行使了其选择权，以每股8.70美元的原始购买价将其持有的229,885股可赎回普通股回售给公司，总金额为200万美元。该公司将可赎回普通股的账面金额调整为其赎回价值，并随后注销了这些股票。林肯公园资本基金购买协议于2022年1月14日，本公司与林肯公园资本基金有限责任公司(“林肯公园”)订立证券购买协议(“LPC购买协议”)及登记权协议(“注册权协议”)，根据该协议，本公司有权在LPC购买协议为期36个月的期间内，应公司不时提出的要求，向林肯公园出售总值高达5,000万美元的普通股，惟须受LPC购买协议所载若干限制及条件的规限。作为订立LPC购买协议的代价，公司向林肯公园发行了230,414股普通股作为初始承诺费。于2022年1月14日签署LPC购买协议及注册权协议后，本公司根据LPC购买协议向林肯公园出售合共1,382,488股普通股，每股价格为2.17美元，总代价约为300万美元。2022年第1季度管道于2022年3月3日，本公司订立证券购买协议，根据该协议，本公司同意以私募方式向投资者发行及出售900,000股普通股(“2022年第1季度管道”)，价格为每股1.8美元，即截至2022年3月2日止连续三十(30)个交易日期间本公司在纳斯达克证券市场报价的普通股成交量加权平均价格。和预资金权证，以每股预资金权证1.79美元的收购价购买766,666股普通股(相当于每股1.80美元减去每股此类预资金权证的行使价0.01美元)。预筹资权证可在其原定发行日期之后的任何时间行使，且没有到期日。2022年第一季度管道于2022年3月7日关闭，在扣除公司应支付的发售费用之前，公司获得了300万美元的毛收入。根据一项关联注册权协议，公司于2022年4月提交了一份关于转售这些证券的注册声明。于2022年6月30日，本公司与数间机构及认可投资者订立证券购买协议，据此，本公司同意以私募方式发行合共37,649,086股普通股，并向若干投资者发行预资资权证，以取代普通股，按每股普通股1.095美元(或每股预资金权证1.094美元)及50,925,365股认股权证(“认股权证”)的价格购买合共13,276,279股普通股。每份认股权证的行权价相当于每股1.095美元，并将于其最初发行日期60个月后到期。每一份预筹资权证的价格相当于2022年第二季度出售的每股1.095美元的价格，减去每股此类预筹资权证的行权价0.001美元。预筹资权证可在原始发行后的任何时间行使，但须受某些实益所有权限制，且不会失效。2022年第二季度管道于2022年7月6日关闭，在扣除公司支付的发售费用之前，公司获得了5570万美元的毛收入。X4制药公司合并财务报表附注F-25

任何认股权证的行使均以本公司增加其授权股份为条件。因此，公司于2022年9月1日召开了股东特别会议，股东们批准根据公司注册证书修正案，将普通股法定股票数量从1.25亿股增加到5亿股。截至2022年7月6日，由于授权和可用的普通股不足，认股权证不符合永久股权会计所需的标准。因此，公司将发售所得毛收入中的4,120万美元分配给认股权证的公允价值，记为认股权证负债，剩余的1,350万美元分配给普通股和预先融资的认股权证，并记录为永久股权。权证负债的公允价值是使用Black-Scholes期权估值模型计算的。该公司还将部分交易费用(包括佣金和法律费用)分配给认股权证负债，并在2022年第二季度管道关闭时在其他费用中支出约290万美元。在股东批准增加公司的授权股份后，认股权证符合永久股权会计所需的所有标准，因此，公司通过收益重新计量了认股权证负债的公允价值，导致约250万美元的收入包括在其他收入(支出)中，并将认股权证负债的公允价值重新归类为额外的实收资本。同样于2022年6月30日，本公司订立一项登记权协议，据此，本公司同意登记转售于2022年第二季度管道内发行的普通股，以及发行与预筹资权证及于发售中出售的认股权证相关的普通股股份。该注册声明于2022年7月29日提交，并于2022年8月5日被美国证券交易委员会宣布生效。2022年第四季度公开发行2022年12月7日，公司出售了52,300,000股普通股，并以预资权证代替普通股，购买了6,800,000股普通股，以及随附的C类认股权证，购买了32,762,947股普通股。普通股以每股1.1美元的价格向公众发行，随附的C类认股权证和预筹资权证以每股1.099美元的价格发行预筹资权证和附带的C类认股权证。C类认股权证的行使价格为1.50美元，自发行之日起5年内到期，并可立即行使，但有一定的限制。此次发行的总收益为6510万美元，扣除承销折扣和发行费用后，于2022年12月9日结束。该公司的结论是，C类认股权证不符合ASC 815-40规定的股权合同范围例外，因为在发生合并等基本交易时，某些条款可能要求公司调整与固定换固定期权定价模式不一致的结算值。因此，截至发行日，公司根据C类认股权证的公允价值将发售所得毛收入中的2150万美元分配给C类认股权证，并将其记为认股权证负债，其余4360万美元分配给普通股和预先融资的认股权证，并记录为永久股权。C类认股权证负债其后已于2022年12月31日调整至公允价值，并将于其后每个资产负债表日调整至公平价值，直至认股权证结清为止。C类认股权证的公允价值变动被确认为其他收入(费用)的组成部分，在综合经营报表和全面亏损中为净额。C类认股权证负债的公允价值按Black-Scholes期权估值模型计算，详情见附注4。本公司还将部分交易费用(包括佣金和法律费用)分配给C类认股权证负债，并在2022年第四季度公开发售结束时在其他费用净额中支出约170万美元。本公司于2023年5月15日订立证券购买协议，根据该协议，本公司同意以私募方式向数名机构及认可投资者(“投资者”)发行及出售34,521,046股普通股，每股价格为1.52美元，以及预资金权证，以每股预资金权证1.519美元的收购价购买8,263,157股普通股(相当于每股1.52美元减去每股该等预资金权证的行使价0.001美元)。预筹资权证可在原始发行后的任何时间行使，但须受某些实益拥有权限制，且不会失效。2023年第二季度管道于2023年5月18日关闭。在扣除公司支付的发售费用之前，公司获得了6500万美元的毛收入。同样于2023年5月15日，本公司与投资者订立登记权协议，据此，本公司同意登记转售于2023年第二季度管道内发行的普通股及发行与投资者持有的预先出资认股权证相关的普通股股份。该注册声明于2023年6月9日提交，并于2023年6月20日被美国证券交易委员会宣布生效。X4制药公司合并财务报表附注F-26

11.普通股A类认股权证在2019年4月16日截止的公开发行中，公司发行了3,900,000股A类认股权证，这些认股权证可用于购买公司普通股的股份或预付资金的认股权证。A类认股权证的行使价为每份认股权证13.20美元，将于2024年4月15日到期，一经发行即可立即行使。B类认股权证在2019年11月29日截止的公开发行中，公司发行了5,416,667份B类认股权证，可行使于本公司普通股或预付资金权证，以购买本公司普通股股份。B类认股权证于发行时即可行使，初始行权价为每股15.00美元，根据B类认股权证协议，该价格其后降至本公司于公开发售或非公开配售出售其普通股时的价格。根据2022年12月29日的B类认股权证协议，B类认股权证于2022年12月29日到期，这是自公司发布新闻稿宣布其治疗突发综合征患者的Mavorixafor第三阶段临床试验的主要数据之日起30个历日。2022年第二季度管状认股权证就其于2022年7月6日结束的私募发行普通股和预融资权证，本公司发行了认股权证，以购买总计50,925,365股认股权证(“认股权证”)，以购买普通股股份。每份认股权证的行权价相当于每股1.095美元，并将于其最初发行日期60个月后到期。C类认股权证在2022年12月9日结束的公开发行中，公司发行了65,525,894股C类认股权证，可按两个C类认股权证行使，购买一股公司普通股或购买公司普通股股份的预付资金权证。C类认股权证的行使价为每套两个C类认股权证1.50美元，于2027年12月9日到期，发行后即可行使。预融资认股权证在公开发售和非公开配售中出售其普通股时，该公司已发行预融资认股权证，以购买其普通股。根据适用的预资金权证协议，每股预资金权证的价格是指在公开发售或私募中出售的每股价格减去每股0.001美元或0.01美元的名义行权价。预筹资权证可在原始发行后的任何时间行使，但须受某些实益拥有权限制，且不会失效。X4制药公司合并财务报表附注F-27

下表提供了截至2023年12月31日的三年内用于购买公司普通股股份的已发行认股权证和预筹资权证的前滚：截至2020年12月31日未偿还和可行使的认股权证数量、加权平均行权价格、加权平均合同期限(年)。。。。。。。。。。。。。。。。。已发行13,354,403元13.52元3.72。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。锻炼了2,058,032人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(2,130,000)已过期。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(25,275)截至2021年12月31日的未偿还和可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。已发行13,257,160元7.96 2.72元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。锻炼104,531,257人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(500,100)已过期。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(5,416,567)截至2022年12月31日的未偿还和可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。已发行111,871,750元1.86元4.53元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。锻炼了8,263,157人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(7,475,814)截至2023年12月31日的未偿还和可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。112,659,093$1.88 3.53截至2023年12月31日，公司购买普通股股份的已发行认股权证和预筹资权证包括：发行日期普通股数量可发行行权价到期日2016年10月25日。。。。。。。。。。。。。。。。5,155美元19.78 2026年10月24日2017年12月28日。。。。。。。。。。。。。115,916美元19.78 2027年9月12日。。。。。。。。。。。。。20,220美元19.78 2028年9月12日2018年10月19日。。。。。。。。。。。。。。。20,016美元19.78 2028年10月19日2019年3月13日。。。。。。。。。。。。。。。。5,000美元19.78 2029年3月12日2019年4月16日。。。。。。。。。。。。。。。。。3,866,154美元13.20 2019年4月15日2019年11月29日。。。。。。。。。。。。。1,250,000美元12.00美元(A)不适用于2021年3月23日。。。。。。。。。。。。。。。。50,000美元8.70(B)不适用于2021年11月9日。。。。。。。。。。。。。。2,008,032美元4.98(C)不适用于2022年3月3日。。。。。。。。。。。。。。。。。766,666美元1.80美元(D)不适用于2022年7月6日。。。。。。。。。。。。。。。。。。。13,276,279美元1.095(E)不适用2022年7月6日。。。。。。。。。。。。。。。。。。。44,075,050美元1.095 2022年7月6日2022年12月9日。。。。。。。。。。。。。。32,137,448美元1.50 2022年12月9日。。。。。。。。。。。。。。680万美元1.10(F)N/A，2023年5月18日。。。。。。。。。。。。。。。。。。8,263,157$1.52(G)N/a 112,659,093(A)2019年11月，本公司收到每份预先出资认股权证11.999美元，或总收益2,100万美元。每份预筹资权证可额外行使0.001美元；(B)2021年3月，公司收到每份预资金权证8.69万美元，或总计43.5万美元的收益。每份预筹资权证可额外行使0.01美元；(C)2021年11月，公司收到每份预资金权证4.97美元，或总计1000万美元的收益。每份预筹资权证可额外行使0.01美元；(D)2022年3月，公司收到每份预资金权证1.79美元，或总计140万美元的收益。每份预筹资权证可额外行使1美元；(E)202年7月，公司收到每份预资金权证1.094美元，或总计1,450万美元的收益。每一份预筹资权证可额外行使0.001美元；及(F)2022年12月，本公司收到每份预资金权证1.099美元，或总计收益750万美元。每份预付资助权证可额外行使0.001美元；和(G)2023年5月，公司收到每份预付资助权证1.519美元，或总计1,260万美元的收益。每个预先出资的权证可以行使，每个预先出资的权证额外支付0.001美元。X4制药公司合并财务报表附注F-28

12.股票薪酬计划概要-公司根据以下计划发放股票奖励：(A)经修订的2015年员工、董事和顾问股权激励计划(《2015年计划》)，(B)经修订的2017年股权激励计划(《2017年计划》)，(C)经修订和重新修订的2017年员工持股计划(《2017年员工持股计划》)和2019年激励股权激励计划(《2019年计划》)。这些计划由董事会或董事会的一个委员会管理。行使价格、归属和其他限制由董事会或其委员会酌情决定，但股票期权的每股行使价格不得低于授予日普通股股份的公平市值的100%，股票期权的期限不得超过十年。授予员工的激励性股票期权和授予公司员工、高级管理人员、董事会成员、顾问和顾问的限制性股票奖励通常授予四年。授予公司员工、高级管理人员、董事会成员、顾问和顾问的非法定期权通常授予三到四年。根据该计划到期、终止、交出或取消但尚未完全行使的股票将可用于未来的奖励。此外，参与者为行使奖励而向本公司提交的普通股增加到可用于授予奖励的普通股数量。2015年员工、董事和顾问股权激励计划-根据2015年计划，公司向公司员工、董事和顾问授予激励性股票期权、非限制性股票期权、限制性股票奖励和其他基于股票的奖励。截至2023年12月31日，根据2015年计划，可供发行的股票约为3万股。2017年度股权激励计划--根据《2017年度计划》，公司可授予激励性股票期权、非限制性期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位等以股票为基础的奖励。根据2017计划的“常青树”条款，从2021年1月1日至2027年1月1日，根据2017计划预留供发行的普通股每年在第一天增加，金额相当于每年1月1日已发行的公司普通股数量的4.0%或公司董事会决定的金额中的较低者。截至2023年12月31日，根据2017年计划，未来可供发行的股票约为18.1万股。截至2024年1月1日，根据常青树条款，根据2017年计划，未来可额外发行670万股。修订和重新制定了2017年员工股票购买计划-2017 ESPP为参与计划的员工提供了在六个月的发行期内以确定的收购价格购买公司普通股的机会。截至2023年12月31日的12个月，根据2017年ESPP发行了257,963股普通股。截至2023年12月31日，根据2017年ESPP，未来可供发行的股票约为490万股。2019年股权激励计划-根据纳斯达克上市规则第5635(C)(4)条，董事会于2019年6月17日批准通过经修订的2019年计划，该计划专门用于向以前不是本公司员工(或在一段真正的非受雇期间后)的个人授予股权奖励，作为该个人进入本公司就业的激励材料。根据修订后的2019年计划，可能发行的普通股总数为630万股。根据2019年计划，在未完全行使的情况下到期、没收、取消或以其他方式终止的股票将可用于未来的授予。此外，参与者为行使奖励而向本公司提交的普通股增加到可供未来授予的普通股的数量。截至2023年12月31日，根据2019年计划，约有150万股可供未来发行。X4制药公司合并财务报表附注F-29

股票期权估值-下表在加权平均基础上提供了Black-Scholes期权定价模型中用于确定授予股票期权授予日期公允价值的假设：截至2023年12月31日的年度2022年2021年无风险利率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4.1%3.4%1.0%预期期限(年)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。6.0 6.1 6.0预期波动率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。预期股息率93.9%96.0%97.3%。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-%股票期权下表汇总了公司截至2023年12月31日的12个月的股票期权活动：截至2022年12月31日未偿还的股票数量加权平均行权价格加权平均合同期限(年)总内在价值(以千为单位)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。批出2,021,480元6.99 6.5元1。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。锻炼4,217,650 1.24人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(2,031)1.50被没收。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(228,558)6.60截至2023年12月31日的未偿还债务。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。6,008,541美元2.97 8.6 24美元，截至2023年12月31日可行使。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,313,306美元8.62 5.8美元-已归属，预计将于2023年12月31日归属。。。。。。。。。。。。。。4,563,685$3.49 8.4$16期权的总内在价值按股票期权的行权价与公司普通股的公允价值之间的差额计算，只要股票期权的行权价较低。截至2023年12月31日及2021年12月31日止十二个月内，已行使的股票期权的总内在价值分别为1,000元及13,000元。2022年没有行使任何期权。在截至2023年、2022年和2021年12月31日的年度内，授予股票期权的加权平均每股公允价值分别为0.97美元、1.38美元和5.17美元。限制性股票单位-在截至2023年12月31日的年度内，公司向员工和董事会成员授予530万个限制性股票单位，加权平均授予日期公允价值为每股1.76美元。在这些奖励中，约有490万是业绩限制性股票单位(“PRSU”)，其余的是基于时间和员工为公司提供服务而获得的奖励。PRSU根据公司完成两个运营里程碑的情况授予50%，条件是受让人继续受雇于公司。截至2023年12月31日，两项绩效标准中的一项得到满足。本公司相信，业务里程碑的实现是可能的，因此，基于授予日奖励的公允价值和管理层对每个运营里程碑将达到的最佳估计日期的最佳估计，已使用加速归属模型、减去估计罚没净额为这些奖励确认了基于股票的补偿支出。该公司每期更新与实现运营里程碑的概率和时间相关的估计，直至奖励被授予或被没收。本公司在估计归属期间按比例确认基于时间的限制性股票单位的基于股票的补偿费用，扣除估计的没收。下表汇总了公司截至2023年12月31日的12个月的限制性股票活动：截至2022年12月31日的未归属股票数量。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。已批出1,680,563宗。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。5,332,051人。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(3,511,542)被没收。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(382,248)2023年12月31日未归属。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。3,118,824 X4制药公司合并财务报表附注F-30

基于股票的薪酬-截至2023年12月31日，与未归属股票期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬支出总额为430万美元，预计将在2.5年的加权平均期间确认。股票薪酬支出在综合经营报表中分类如下：截至2023年12月31日的年度2023年2022年2021年研发费用。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4,357美元2,534美元2,723美元销售、一般和行政费用。。。。。。。。。。。。。。。。4,330 2,665 3,457总股票薪酬。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$8,687$5,199$6,180股票增值权-于2022年11月7日(“授出日期”)，董事会薪酬委员会根据2017年计划批准向公司首席执行官总裁、公司首席财务官兼财务主管以及公司其他高管授予股票增值权特别保留和确认授予。特别提款权的计量价格为每股1.80美元，即公司普通股在授予日的收盘价，每一次授予特别提款权的期限最长为自授予日起十年。除非董事会另有决定，SARS将在行使时以现金结算。结算价值将根据公司普通股在结算日的收盘价减去1.80美元乘以行使SARS的次数之间的差额计算。特别提款权将于授出日期的第一、二及三周年纪念日以等额年度分期付款方式授予及行使，但受赠人须在每个适用归属日期(包括该日期)期间仍为本公司雇员。未偿还SARS的公允价值的计算包括公司普通股在2023年12月31日和2022年12月31日的收盘价分别为0.84美元和0.99美元，以及在加权平均基础上的以下假设：2023年12月31日2022年12月31日无风险利率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。3.8%4.0%预期期限(年)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4.86 5.86预期波动。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。100.0%97.0%预期股息率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-%-%预期罚没率18.6%22.3%SARS将作为责任奖励入账，因为和解将以现金形式进行，除非董事会授权以公司普通股的股份结算，并且该等股份可从2017年计划开始发行。该公司目前打算在行使权力时以现金形式了结SARS。薪酬支出以非典型肺炎的公允价值为基础，采用加速归因法作为非典型肺炎的背心，采用布莱克-斯科尔斯期权估值模型确定。本公司于结算前每一期间重新计量尚未清偿的非典型肺炎的公允价值，并将至今的补偿支出调整为非典型肺炎期末的公允价值。截至2023年12月31日及2022年12月31日止年度，本公司分别确认190万美元及40万美元与SARS有关的补偿开支。13.所得税在截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的年度内，公司没有记录由于实现这些项目的收益的不确定性而产生的净运营亏损和研发抵免的所得税优惠。在截至2023年12月31日的三个年度中，该公司每年的总体税收拨备主要与其奥地利子公司和Security Corp子公司有关。X4制药公司合并财务报表附注F-31

截至2023年、2023年、2022年和2021年12月31日止年度的所得税准备金前亏损包括：截至2023年12月31日止年度2023年2022年2021年美国。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(102,126)$(94,742)$(89,865)外籍(奥地利)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,037 903 1,186$(101,089)$(93,839)$(88,679)美国联邦法定所得税税率与公司有效所得税税率的对账如下：截至2023年12月31日的年度2022年美国联邦法定所得税税率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(21.0)%(21.0)%(21.0)%州所得税，扣除联邦福利后的净额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(6.0)(5.5)(5.4)研发税收抵免。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(1.4)(1.0)(0.9)其他永久性差异。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(0.2)3.0 3.7递延税项资产估值准备变动。。。。。。。。。。。。。。。。。。。29.3 23.2 23.7其他。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(0.7)1.3(0.1)实际所得税率。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。-%-%-截至2023年12月31日和2022年12月31日的递延税项净资产包括：2023年12月31日(以千为单位)2022年净营业亏损结转。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$122,942$107,296税收抵免结转。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。将8,416,694项研究和开发费用资本化。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。28,402 16,004租赁负债755 1,016其他。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。4,616,604递延税项资产总额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。165,131 134,614估值免税额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(163,994)(133,112)扣除估值免税额后的递延税项资产。。。。。。。。。。。。。。。。。。$1,137$1,502使用权资产。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。1,137,502递延税项负债总额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$1,137$1,502递延税项总资产，净额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$-$-截至2023年12月31日，公司在美国联邦和州的净营业亏损分别为4.0亿美元和3.89亿美元，可用于抵销未来的应税收入，并分别于2031年和2035年开始到期。该公司有3.459亿美元的联邦净运营亏损，这些亏损不会到期，2018年之前产生的5410万美元的联邦净运营亏损将在2037年前的不同日期到期。此外，截至2023年12月31日，公司有6,270万美元的海外净营业亏损结转，这些亏损不会到期，但通常限于每年扣除相当于应纳税所得额的75%。截至2023年12月31日，该公司还拥有美国联邦和州研发税收抵免结转，分别为650万美元和250万美元，可用于抵消未来的纳税义务，分别于2032年和2030年开始到期。《减税和就业法案》(以下简称《法案》)于2017年12月22日颁布。根据该法案，2021年12月31日之后开始的纳税年度发生的研究和实验支出必须在Five或X4 PharmPharmticals，Inc.上按比例资本化和摊销。合并财务报表附注F-32

15年为纳税目的，取决于研究活动在哪里进行。如果不修改第174条支出资本化的要求，还可能影响我们的有效税率和未来几年的现金纳税义务。截至2023年12月31日，记录的不确定税收头寸准备金为20万美元，用于美国联邦和州研发税收抵免。下表汇总了该公司截至2023年12月31日的三个年度的不确定税收头寸准备金：(单位：百万)截至2020年12月31日的不确定税收头寸余额准备金。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。未确认税收优惠的0.3美元和解。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。(0.1)截至2021年12月31日的余额。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。截至2022年12月31日的余额为0.2美元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。截至2023年12月31日的余额为0.2美元。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$0.2美国净营业亏损结转和研发税收抵免结转的使用可能受到1986年《国税法》第382节的重大年度限制，原因是以前发生或未来可能发生的所有权变更。这些所有权变化可能会限制每年可用于抵消未来应纳税所得额的结转金额。一般来说，根据第382条的定义，所有权变更是指在三年内将某些股东或公众团体在公司股票中的所有权增加50%以上的交易的结果。本公司并无进行研究，以评估是否已发生控制权变更，或自成立以来是否已多次变更控制权，因为此类研究涉及重大复杂性及成本。根据第382条的规定，如果公司自成立以来的任何时候发生了控制权变更，美国净营业亏损结转或研发税收抵免结转的使用将受到第382条规定的年度限制，该限制首先是将所有权变更时公司股票的价值乘以适用的长期免税率，然后根据需要进行额外的调整。任何限制都可能导致结转的部分净营业亏损或研发税收抵免在使用前到期。在每个时期，公司都会评估影响其实现联邦、州和外国递延税项资产能力的正面和负面证据。管理层考虑了公司自成立以来累计净亏损的历史，以及自成立以来没有将任何产品商业化或从产品销售中产生任何收入的情况，得出结论认为，公司更有可能无法实现其递延税项资产的好处。因此，已针对截至2023年、2022年和2021年12月31日的递延税项资产设立了全额估值备抵。截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度的递延税项资产估值准备变动主要与经营亏损净结转及研发税项抵免结转的增加有关，详情如下：截至2023年12月31日止年度2022年2021年年初的估值准备(以千计)。。。。。。。。。。所得税拨备增加(133,112)$(111,835)$(92,197)。。。。。。。(30,882)(21,277)(19,638)估值津贴，年终。。。。。。。。。。。。。。。$(163,994)$(133,112)$(111,835)公司的美国联邦和州所得税申报单通常在截至2020年12月31日至2022年12月31日的纳税年度接受税务审查。目前没有悬而未决的所得税审查。在本公司具有税务属性结转的情况下，产生该属性的纳税年度仍可经国税局和国家税务机关审查后在未来期间使用的程度上进行调整。该公司的政策是将与所得税相关的利息和罚款记录为其所得税拨备的一部分。X4制药公司合并财务报表附注F-33

14.每股净亏损普通股股东应占基本和稀释每股净亏损计算如下：截至2023年12月31日的年度(单位：千，不包括股票和每股数据)2023年2022年分子：净亏损。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(101,167)$(93,867)$(88,696)作为B类认股权证价格重置的结果作为股息。。。。。。。。。。。-(2,546)(13,943)普通股股东的净亏损。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。$(101,167)$(96,413)$(102,639)分母：普通股的加权平均份额-基本和稀释。。。。。。。。。。。177,812,480 63,525,845 25,748,797普通股股东每股净亏损-基本和稀释后$(0.57)$(1.52)$(3.99)截至2023年、2023年和2021年12月31日的年度已发行普通股基本和稀释后加权平均股票包括3240万股、2420万股和380万股预资金权证的加权平均影响，用于购买普通股，剩余的无资金行使价格低于或等于每股0.01美元。于截至2022年12月31日及2021年12月31日止年度内，根据B类认股权证协议，每股未发行B类认股权证的行权价调整为随后出售普通股的价格。此类调整被计入视为股息，用于调整普通股股东可用于基本每股收益的净亏损。考虑到公司普通股的历史波动性和已发行的B类认股权证的估计剩余寿命，按照布莱克-斯科尔斯定价模型计算了被视为股息。该公司的潜在摊薄证券包括截至2023年12月31日的三个年度的已发行股票期权、未授予的限制性股票单位和购买普通股的认股权证。这些潜在的稀释证券被排除在每股稀释净亏损的计算之外，因为这样做的效果是减少每股净亏损，因此它们被认为是“反稀释的”。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。在计算上述期间普通股股东应占每股摊薄净亏损时，公司不包括下列潜在普通股，因为计入这些股份会产生反摊薄作用：截至2023年12月31日的年度2022年购买普通股的期权。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。6,008,541个2,021,480个1,916,051个未归属限制性股票单位。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。购买普通股的认股权证3,118,824 1,680,563,925,101(不包括已发行基本股票的预付资权证)。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。80,244,959 87,720,773 9,449,128 89,372,324 91,422,816 12,290,280 X4制药公司合并财务报表附注F-34

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董事会主席威廉·阿利斯基，董事公司加里·J·布里杰，博士董事弗朗索瓦·德·克雷克董事公司艾莉森·劳顿·董事，ProQR治疗公司和石竹治疗公司David·麦格勒，工商管理硕士，董事，Insmed Inc.and Rhythm制药公司，M.D.莫里·W·斯图尔特，M.D.基思·伍兹董事，argenx，Neurogene，Rocket制药公司和TScan治疗公司首席执行官亚当·穆斯塔法，财务总监兼财务主管克里斯托弗·阿特贝特-恩格斯，M.D.首席医疗官Mark Balry首席商务官Mary DiBiase博士首席运营官Art Tveras博士首席科学官董事会委员会审计委员会薪酬提名和公司治理委员会年会2024年股东年会将于会议通知、委托书和委托书中规定的日期和时间在会议通知、委托书和委托书中规定的日期和时间在Goodwin Procter LLP的波士顿办事处举行，这些委托书和委托书将在会议之前邮寄给股东。公司总部马萨诸塞州波士顿北比肯街61号4楼02134独立审计师普华永道会计师事务所位于马萨诸塞州波士顿证券交易所X4制药公司的普通股在纳斯达克资本市场上市，交易代码是：“XFOR”。转让代理计算机股份信托公司，邮编：02021(02021)879-3967 https://www.computershare.com/us Form 10-K Report公司提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告作为本年度报告的一部分印制。注意：公司秘书X4制药公司波士顿北毕肯街61号4楼，MA 02134邮编：MA 02134投资者联系：Daniel·费里管理董事

马萨诸塞州波士顿北比肯街61号，邮编：02134(857)529-8300x4pharma.com