BioMarin公布2024年第一季度创纪录的财务业绩

2024年第一季度总收入为6.49亿美元（同比增长9％，按固定货币同比增长13％）；GAAP摊薄后每股收益（EPS）为0.46美元（同比增长70％），非公认会计准则摊薄后每股收益为0.71美元（同比增长18％）

VOXZOGO® 24年第一季度净产品收入为1.53亿美元（同比增长74％）；接受治疗的儿童同比增长超过100％

对于2024年全年指引，重申了总收入，提高了非公认会计准则营业利润率和非公认会计准则每股收益

研发优先级促成了三个最高价值项目的加速

电话会议和网络直播定于今天美国东部时间下午 4:30

加利福尼亚州圣拉斐尔，2024年4月24日——BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：BMRN）今天公布了截至2024年3月31日的季度财务业绩。

“在本季度，我们的业务执行使按固定货币计算的收入实现了两位数的增长，非公认会计准则摊薄后的每股收益增长了18％。同时，我们在推进今年的战略优先事项方面取得了快速进展，包括加快和最大限度地利用VOXZOGO的机会，将研发重点放在生产力最高的资产上，以及提高盈利能力。” BioMarin总裁兼首席执行官亚历山大·哈迪说。“我们对战略研发资产审查的结果感到满意，该审查加快了对患者最具潜在影响力的药物的开发和优先次序。通过推进和专注于这些有前途的计划，我们采取了果断的措施，推动所有利益相关者的价值创造。这种提供创新疗法的方法是BioMarin运营转型的重要组成部分，我们期待在9月4日的投资者日上分享更多细节。”

哈迪继续说：“季度业绩是由对VOXZOGO的强劲需求推动的，VOXZOGO是唯一获批的软骨发育不全儿童治疗药物，以及我们现有酶产品的坚实贡献。在本季度，我们在执行首要任务方面取得了重大进展，以最大限度地扩大和加快VOXZOGO在软骨发育不全及其他领域的覆盖面。在全球范围内，接受VOXZOGO治疗的儿童人数比上一季度增加了500多人，到季度末总数超过3,100人。在我们最大的单一市场美国，我们意识到未来的巨大机遇，并预计美国的吸收趋势将继续下去。我们与VOXZOGO合作的软骨发育不全的注册计划，以及与卫生当局为协调特发性矮小和通路疾病的发展计划而正在进行的讨论，都已步入正轨，所有三项研究预计将于今年开始入组。”

财务要点：

•2024年第一季度的总收入为6.488亿美元，与2023年同期相比增长了9％。总收入的增长主要归因于VOXZOGO销量的增加，这得益于所有地区的新患者开始治疗。增长还归因于PALYNZIQ产品收入的增加，这主要是由美国销量增长推动的。这一增长被部分抵消了

NAGLAZYME产品收入减少的原因是向政府下了大量订单的国家，尤其是中东，以及由于失去市场排他性而持续的仿制药竞争，KUVAN产品收入减少。

•与2023年同期相比，2024年第一季度的GAAP净收入增加了3,780万美元，达到8,870万美元。增长的主要原因是VOXZOGO销售量的增加以及与2023年第一季度减值费用相关的其他收入（支出）的减少，这在2024年第一季度没有再次出现。这些增长被支持早期研究和临床活动的研发（R&D）项目支出增加所部分抵消，包括VOXZOGO的新适应症，以及由于持续支持全球VOXZOGO市场扩张和本季度管理费用增加，销售、一般和行政（SG&A）支出增加。

•与2023年同期相比，2024年第一季度的非公认会计准则收入增加了2390万美元，达到1.397亿美元。非公认会计准则收入的增加主要是由于VOXZOGO收入的增加推动了毛利的增加，但部分被研发支出的增加所抵消（如上所述）。

2024 年第一季度战略优先事项最新情况

在第一季度，BioMarin执行了1月份首次概述的四个战略优先事项，并专注于通过加速增长、优化效率和推动卓越运营来创造价值。

加速并最大限度地利用 VOXZOGO 的机会

•在第一季度，接受VOXZOGO治疗的软骨发育不全的儿童人数有所增加。在此期间，又有500多名儿童开始使用VOXZOGO进行治疗，而2023年第四季度开始的新治疗增加了约300例。截至第一季度末，在43个活跃的市场中，有超过3,100名儿童受益于VOXZOGO治疗。这意味着接受VOXZOGO治疗的儿童人数同比增加了102％。

•在最大的单一市场美国，越来越多的有5岁以下子女的家庭寻求VOXZOGO的治疗。这一趋势预计将继续下去，因为在VOXZOGO广泛的安全性和有效性概况的支持下，真实世界的证据将提高那些对治疗感兴趣的家庭的认识和信心。随着VOXZOGO现已获准在大多数地区用于婴儿期的儿童，家庭有机会享受更长的治疗时间，并可能获得更大的福利。

•VOXZOGO治疗儿童软骨发育不全的关键项目的注册人数仍在继续。这项观察性试点研究预计将在年底前完成入组，而这项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照阶段预计将于年中开始，预计将于2025年上半年完成入组。

•在本季度，BioMarin与美国食品药品监督管理局进行了富有成效的合作，以协调特发性矮小（ISS）和多种遗传性矮小通路疾病（PC）的开发计划，并预计这两项研究都将在2024年下半年开始入组。

创建 ROCTAVIAN 机会

•在本季度，报销和市场准入挑战继续影响感兴趣的患者接受ROCTAVIAN治疗的能力。在2024年的剩余时间里，BioMarin的全球商业团队将继续专注于支持ROCTAVIAN在美国、意大利和德国采用的关键要素。继意大利药品管理局于1月份批准价格后，BioMarin于4月份使用ROCTAVIAN治疗了意大利的第一位患者。

将研发重点放在生产力最高的资产上

•在本季度，BioMarin完成了对研发计划的战略投资组合评估，以确定哪些项目对患者最具变革潜力，为股东创造价值。将重点放在患者影响力和商业机会上，三项计划将加快。

•BMN 333（治疗多种生长障碍的长效CNP）、针对AATD相关肝病的同类首创口服药物BMN 349和BioMarin针对DMD的下一代寡核苷酸BMN 351都达到了最高的进步标准。

•由于其优先投资组合，四个项目将终止，包括BMN 331、BMN 255、BMN 355和BMN 365。由于安全信号，所有程序均未中止。

•BioMarin计划中的其他项目将在修订后的评估框架内向前推进，该框架为一致和持续的评估提供了很高的标准，以确定它们是否适合公司的重点投资组合。

加速每股收益增长并扩大利润率

•第一季度的强劲表现凸显了BioMarin执行其财务战略的情况，该战略旨在推动非公认会计准则营业利润率同比增长，非公认会计准则每股收益的增长速度是收入的两倍。

•该公司重申了2024年全年总收入指导，并提高了非公认会计准则营业利润率和非公认会计准则摊薄每股收益预期。盈利指引的提高是计划将已停止的早期研发计划的运营费用削减在5000万美元至6000万美元之间。计划增加的加速计划运营费用部分抵消了研发开支的计划削减，导致计划到2024年的运营费用净削减3500万美元至4,000万美元，从而推动了更新的指导方针。BioMarin更新的2024年全年指南并未反映其正在进行的战略业务审查可能导致的未来潜在其他业务决策的影响。

财务摘要（以百万美元计，每股数据除外，未经审计）

(1) 非公认会计准则收益由公司定义为报告的GAAP净收益，不包括无形资产摊销、股票薪酬支出以及某些时期内的某些其他特定项目。该公司还针对对账项目的估计所得税影响进行了非公认会计准则调整。有关公司非公认会计准则财务信息的完整讨论以及与根据美国公认会计原则报告的可比信息的对账情况，请参阅本新闻稿第9页开头的非公认会计准则信息。

(2) 公司将GAAP营业利润率定义为GAAP运营收入除以总收入。公司将非公认会计准则营业利润率定义为GAAP运营收入，不包括无形资产摊销、股票薪酬支出以及某些特定时期的特定项目除以总收入。

(3) 公司将非公认会计准则摊薄后每股收益定义为非公认会计准则收益除以非公认会计准则摊薄后的加权平均已发行股份。公司将非公认会计准则加权平均摊薄后已发行股票定义为GAAP加权平均摊薄后的已发行股份，经调整后包括根据公司股票计划可发行的任何普通股和非公认会计准则摊薄期间的可转换债务。

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2024 年全年财务指导（以百万计，百分比和每股收益金额除外）（更新）

BioMarin没有为GAAP报告的财务指标（收入除外）提供指导，也没有为前瞻性的非公认会计准则财务指标与最直接可比的GAAP报告财务指标的对账提供指导，因为该公司无法合理地预测我们的战略投资组合和业务运营模式审查产生的变化的财务影响；潜在的未来资产减值；投资损益；以及其他不寻常的收益和损失。这些项目不确定，取决于各种因素，可能会对指导期内GAAP报告的业绩产生重大影响。因此，所提供的任何对账都意味着一定程度的精确性，可能会使投资者感到困惑或误导。

(1) 非公认会计准则摊薄后每股收益指引假设已发行的加权平均值摊薄后约有2亿股。

BioMarin将于今天，即美国东部时间2024年4月24日星期三下午 4:30 主持电话会议和网络直播，讨论2024年第一季度的财务业绩。可以通过此链接或BioMarin网站www.biomarin.com的投资者栏目访问此活动。

关于 BioMarin

BioMarin成立于1997年，是一家全球生物技术公司，致力于通过基因发现改变生活。该公司开发和商业化针对遗传病根源的靶向疗法。BioMarin强大的研发能力为罕见遗传疾病患者提供了多种创新的商业疗法。该公司独特的药物发现方法已经产生了多种多样的商用、临床和临床前候选药物，这些候选药物可以满足尚未满足的重大医疗需求，具有广为人知的生物学原理，并提供了率先进入市场或比现有治疗方案带来实质性好处的机会。如需了解更多信息，请访问 www.biomarin.com。

前瞻性陈述

本新闻稿以及相关的电话会议和网络直播包含有关BioMarin制药公司（BioMarin）业务前景的前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：未来财务业绩，包括对2024年全年总收入、非公认会计准则营业利润率和非公认会计准则摊薄后每股收益的预期；BioMarin的新公司战略，包括完成和宣布的时间安排；BioMarin加速发展的能力 VOXZOGO 机会；其带来的预期收益正在进行的战略审查；订购商业产品的时机；BioMarin临床开发和商业前景的时机，包括公布临床研究和试验数据；BioMarin候选产品和商业产品的临床开发和商业化，包括（i）在软骨发育不全以外的疾病中利用VOXZOGO的可能性，例如软骨发育不全以及特发性矮小和其他遗传性身材矮小通路条件；BioMarin 产品的商业化，包括（i）VOXZOGO在其他国家的商业销售的预期起步和增长，以及（ii）用于治疗严重甲型血友病的ROCTAVIAN在美国和欧洲（包括意大利和德国）的商业化；BioMarin候选产品的预期收益和可用性；以及潜在的增长机会和趋势，包括BioMarin对VOXZOGO产品增长将继续快速增长的预期。

这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定性，因此实际结果可能与这些陈述存在重大差异。这些风险和不确定性包括：BioMarin成功实现其商业产品商业化、宏观经济和其他外部因素对BioMarin运营的影响；当前和计划中的临床前研究和临床试验的结果和时间以及这些试验数据的发布；BioMarin成功制造其商业产品和候选产品的能力；食品药品监督管理局、欧盟委员会和其他监管机构有关决定的内容和时机每个所述产品和候选产品的情况；每种产品的市场；BioMarin商业产品的实际销售额；以及BioMarin向美国证券交易委员会提交的文件中详述的因素，包括但不限于BioMarin截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告中 “风险因素” 标题下包含的因素，因为这些因素可能会在任何后续报告中更新。敦促股东不要过分依赖前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日。BioMarin没有义务并明确表示没有义务更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

BioMarin®、BRINEURA®、KUVAN®、NAGLAZYME®、PALYNZIQ®、ROCTAVIAN®、VIMIZIM® 和 VOXZOGO® 是 BioMarin Pharmaceutical Inc. 或其附属公司的注册商标。ALDURAZYME® 是 Biomarin/Genzyme LLC 的注册商标。本新闻稿中出现的所有其他品牌名称和服务标志、商标和其他商品名称均为其各自所有者的财产。

BIOMARIN 制药公司

简明合并收益表

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月

（以千美元计，每股金额除外）

（未经审计）

BIOMARIN 制药公司

简明的合并资产负债表

2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日

（以千美元计，每股金额除外）

(1) 2023年12月31日的余额来自公司于2024年2月26日向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表。

BIOMARIN 制药公司

简明的合并现金流量表

截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三个月

（以千美元计）

（未经审计）

非公认会计准则信息

本新闻稿中公布的结果包括GAAP信息和非GAAP信息。公司将非公认会计准则收入定义为GAAP净收益，不包括无形资产摊销、股票薪酬支出以及某些时期内的某些其他特定项目，详情见下文（如果适用）。该公司还针对对账项目的估计税收影响进行了非公认会计准则调整。公司将非公认会计准则营业利润率定义为GAAP运营收入，不包括无形资产摊销、股票薪酬支出以及某些时期内的某些其他特定项目，再除以GAAP总收入。公司将非公认会计准则摊薄后每股收益定义为非公认会计准则收益除以非公认会计准则摊薄后的已发行股份。该公司列报的按固定货币汇率计算的总收入变动百分比也是一项非公认会计准则财务指标，该百分比是使用本期当地货币销售额按前一期外汇汇率计算得出的。该衡量标准提供有关公司总收入增长（或下降）的信息，就好像外币汇率在前一时期和本期之间没有变化一样。

BioMarin定期在内部使用GAAP和非GAAP业绩和预期来评估其财务运营业绩，并评估与其主要业务活动相关的关键业务决策：创新生物疗法的发现、开发、制造、营销和销售。由于非公认会计准则收入、非公认会计准则营业利润率百分比、非公认会计准则摊薄后每股收益、非公认会计准则摊薄已发行股票和固定货币是BioMarin的重要内部衡量标准，因此该公司认为，将这些信息与BioMarin的GAAP信息结合起来可以增强投资者和分析师对公司不同时期的业绩及其前瞻性指导进行有意义的比较的能力，并确定公司主要业务的经营趋势。BioMarin还在内部使用非公认会计准则收入来了解、管理和评估其业务并做出运营决策，高管的薪酬部分基于这一衡量标准。

非公认会计准则收入及其组成部分不应单独考虑，也不得作为可比GAAP指标的替代品或优于可比的GAAP指标，应与根据GAAP编制的合并财务信息一起阅读。投资者应注意，非公认会计准则信息不是根据任何全面的会计规则或原则编制的，并不反映根据公认会计原则确定的与公司经营业绩相关的所有金额。投资者还应注意，这些非公认会计准则财务指标没有GAAP规定的标准化含义，因此对投资者的用处是有限的。此外，公司将来可能会不时地出于非公认会计准则财务指标的目的排除其他项目；同样，公司将来可能会停止排除其历来为非公认会计准则财务指标而排除的项目。由于非标准化定义，BioMarin在本新闻稿和附表中使用的非公认会计准则财务指标的计算方式可能与其他公司使用的类似标题的指标不同，因此可能无法直接比较。

下表显示了报告的GAAP与非GAAP调整后的财务信息的对账：

公认会计准则报告的净收入与非公认会计准则收入的对账 (1)

（单位：百万美元）

（未经审计）

将某些公认会计原则报告的信息与非公认会计准则信息的对账 (1)

（以百万美元计，每股数据除外）

（未经审计）

									三个月已结束 3月31日
															2024						2023
GAAP 摊薄后每股															$	0.46					$	0.27
调整
股票薪酬支出															0.29						0.27
无形资产的摊销															0.07						0.08
出售非金融资产的收益 (2)															(0.05)						—
遣散费和重组成本 (3)															0.02						0.01
投资损失 (4)															—						0.06
调整对所得税的影响															(0.08)						(0.09)
非公认会计准则摊薄每股收益															$	0.71					$	0.60

    

(1) 由于四舍五入，某些金额可能无法相加或重新计算。

(2) 代表第三方达到与先前出售的无形资产相关的监管批准里程碑而触发的付款。

(3) 这些金额已包含在销售和收购中，分别代表与公司2024年企业计划和2022年10月宣布的组织重新设计相关的遣散费和重组成本。

(4) 代表记录在其他收入（支出）中的非有价股票证券的减值亏损，净额。

(1) 在公司可转换债务项下发行的普通股在反稀释时不包括在GAAP加权平均已发行稀释股的计算范围内。如果进行转换，在上一年的比较期内，该公司将根据2027年到期的可转换票据发行440万股股票。