Black Diamond Therapeutics公布2023年第三季度财务业绩并提供公司最新情况
•在 2023 年 10 月 AACR-NCI-EORTC 分子靶标和癌症治疗国际会议上提交了 BDTX-1535 1 期剂量递增数据，显示异质 EGFR 突变的 NSCLC 患者具有持久的抗肿瘤活性和良好的安全性
•BDTX-1535 NSCLC 扩张队列正在注册，初步数据预计将于 2024 年公布
•BDTX-1535 GBM 第一阶段剂量递增数据预计将于今年晚些时候公布
•在针对实体瘤中 KRAS、NRAS 和 BRAF 改变的脑穿透性 RAF 抑制剂 BDTX-4933 的 1 期试验中为第一位患者给药
•截至2023年9月30日，现金、现金等价物和投资为1.443亿美元，预计将足以为2025年上半年的运营提供资金
马萨诸塞州剑桥市和纽约州纽约市，2023年11月6日（环球新闻社）——开发针对基因定义癌症患者致癌基因突变家族的MasterKey疗法的临床阶段肿瘤公司黑钻治疗公司（纳斯达克股票代码：BDTX）今天公布了截至2023年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
Black Diamond Therapeutics总裁兼首席执行官Mark Velleca博士说：“我们在推进我们的主导项目 BDTX-1535 方面取得了重大进展，并在AACR-NCI-EORTC会议上对非小细胞肺癌患者进行了1期临床试验，取得了积极成果，现在正在迅速招收该试验的剂量扩大队伍。”“我们拥有强劲的现金状况，这将使我们能够达到许多重要的里程碑，包括非小细胞肺癌患者 BDTX-1535 的剂量扩展数据、GBM 患者 BDTX-1535 的剂量递增数据，以及以非小细胞肺癌为重点的KRAS、NRAS和BRAF突变癌症中 BDTX-4933 的初始1期数据。”
近期发展和即将到来的里程碑：
BDTX-1535：
•2023 年 9 月，黑钻石宣布为 BDTX-1535 1 期临床试验扩展队列中的首批患者服药。该试验正在评估RECIST 1.1的总体缓解率（ORR）和两个队列中非小细胞肺癌（NSCLC）患者的反应持续性：一个队列针对第三代表皮生长因子受体（EGFR）获得性耐药性 C797S 突变的患者，另一个队列针对非经典（内在）患者表皮生长因子 TKI (NCT05256290) 进展后的驱动突变。
•2023 年 10 月，Black Diamond 在 AACR-NCI-EORTC 分子靶标和癌症治疗国际会议上展示了一张包含新临床数据的海报，这些数据来自非小细胞肺癌患者的 BDTX-1535 一期临床试验的剂量递增部分。本次会议上分享的数据反映了27名晚期/转移性非小细胞肺癌患者，他们接受的剂量范围从25mg到400mg不等，每天一次。这些结果表明，表达获得性耐药性 C797S 和非经典驱动因子 EGFR 突变的非小细胞肺癌患者具有良好的耐受性和持久的反应。
•演示的主要亮点包括：
◦既往接受过多系治疗的非小细胞肺癌患者在起始剂量为100mg或以上的情况下有持久的临床反应。在13名患有非经典驱动因素、获得性耐药性 C797S 或复杂突变的患者中，有5名经RECIST 1.1证实了部分反应（PR）。观察到脑转移减少的证据，包括一名先前接受过三种以上疗法的患者。三名反应者继续接受治疗超过六个月（两名已确诊的PR，一名未经证实的PR）。一名确诊为 PR 的患者仍在接受治疗六个月。另外两名病情稳定的患者继续接受治疗超过12个月。在所有剂量水平下接受 BDTX-1535 治疗的患者中，观察到所有非小细胞肺癌表皮生长因子突变亚型的靶向变异等位基因被根除，循环肿瘤 DNA (ctDNA) 显著减少。
◦良好的新兴安全特征。剂量为100mg和200mg的大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发现意外的安全信号。在 200 mg 或以下时未观察到剂量限制毒性 (DLT)。
•2023 年 10 月，针对复发性高级别神经胶质瘤患者的 BDTX-1535 的 0/1 期 “机会之窗” 临床试验开始入组。该试验由亚利桑那州凤凰城的常春藤脑肿瘤中心赞助，正在计划进行切除之前招收患者。在肿瘤的镓非增强区域达到足够药物水平的患者将在手术后继续接受治疗。
•黑钻预计 BDTX-1535 即将到来的以下关键里程碑：
◦与美国食品药品监督管理局（FDA）的第一阶段会议将于今年晚些时候结束。
◦2024年非经典驱动因素和获得性耐药性EGFR突变体非小细胞肺癌患者的扩展队列数据。
◦今年晚些时候复发和复发 GBM 患者的第一阶段剂量递增数据。
◦研究人员赞助的2024年第二季度针对GBM患者的 “机会之窗” 试验的初步结果。
BDTX-4933：
•BDTX-4933是一种口服、穿透大脑的RAF MasterKey抑制剂，旨在解决KRAS、NRAS和BRAF的致癌变化，同时还能避免自相矛盾的激活。
•2023年第二季度启动了针对BRAF和部分RAS/MAPK突变阳性癌症患者的 BDTX-4933 1期临床试验，重点是KRAS突变体非小细胞肺癌患者。该试验目前处于剂量递增阶段（NCT05786924）。
•2023 年 10 月，黑钻石在 AACR-NCI-EORTC 分子靶标和癌症治疗国际会议上展示了一张海报，详细介绍了 BDTX-4933 的临床前数据。
•临床前结果表明，BDTX-4933 有效、选择性地抑制了表达一系列 KRAS、NRAS 和 BRAF 突变的肿瘤细胞的增殖，这表明与其他RAF抑制剂相比存在明显的分化。BDTX-4933 在表达多种 MAPK 途径突变的临床前模型中表现出很强的抗肿瘤活性和回归性，包括 KRAS G12D、KRAS G12V 和 KRAS G13C 突变体 NSCLC 模型。在颅内异种移植模型中，BDTX-4933 表现出高中枢神经系统 (CNS) 暴露量，具有剂量依赖性肿瘤生长抑制和存活益处。
企业：
•2023年9月，黑钻宣布首席执行官过渡，任命董事会主席马克·韦莱卡、医学博士、博士为总裁兼首席执行官。
财务要闻
•现金状况：截至2023年第三季度，黑钻石的现金、现金等价物和投资约为1.443亿美元，而截至2022年12月31日为1.228亿美元。2023年第三季度用于运营的净现金为1,840万美元，而2022年第三季度为1,650万美元。
•研发费用：2023年第三季度的研发（R&D）支出为1,620万美元，而2022年同期为1,580万美元。研发费用的增加主要是由于公司研发项目 BDTX-1535 和 BDTX-4933 的推进。
•一般和管理费用：2023年第三季度的一般和管理（G&A）支出为790万美元，而2022年同期为630万美元。并购费用的增加主要是由于与其前总裁兼首席执行官在2023年第三季度过渡相关的成本，以及法律和其他专业费用的增加。
•净亏损：2023年第三季度的净亏损为2300万美元，而2022年同期为2170万美元。
财务指导
•Black Diamond在2023年第三季度末拥有约1.443亿美元的现金、现金等价物和投资，公司认为这些足以为2025年上半年的预期运营费用和资本支出需求提供资金。
关于黑钻疗法
Black Diamond Therapeutics是一家临床阶段的肿瘤学公司，专注于开发MasterKey疗法，以解决临床验证的靶标中的致癌突变家族。该公司的MasterKey疗法旨在解决广泛的基因定义的患者群体，克服耐药性，最大限度地减少野生型介导的毒性，并具有大脑穿透力来治疗中枢神经系统疾病。该公司正在推进两个临床阶段的项目：BDTX-1535，一种靶向表皮生长因子突变体NSCLC和GBM的第四代表皮生长因子MasterKey抑制剂，以及一种针对实体瘤KRAS、NRAS和BRAF改变的脑穿透性RAF MasterKey抑制剂 BDTX-4933。欲了解更多信息，请访问 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中有关非历史事实事项的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于以下方面的声明：BDTX-1535 和 BDTX-4933 的持续发展和进步，包括正在进行的1期临床试验，以及NSCLC患者中 BDTX-1535 剂量扩展队列的临床更新时间和复发性GBM患者中 BDTX-1535 的剂量增加数据的预计发布时间、与监管机构会晤的时机以及公司的预期现金流。本声明中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日年度的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中列出的风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发布之日。公司没有义务更新此类声明以反映自声明发表之日后发生的事件或存在的情况。
黑钻疗法有限公司
简明合并资产负债表数据（未经审计）
（以千计）
| | | | | | | | | | | |
| |
| 九月三十日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| （以千计） |
| 现金、现金等价物和投资 | $ | 144,256 | | | $ | 122,807 | |
| 总资产 | $ | 172,382 | | | $ | 156,255 | |
| 累计赤字 | $ | (398,023) | | | $ | (334,989) | |
| 股东权益总额（赤字） | $ | 134,317 | | | $ | 115,695 | |
黑钻疗法有限公司
合并运营报表（未经审计）
（以千计，每股数据除外）
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| 三个月已结束
九月三十日 | | 九个月已结束
九月三十日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研究和开发 | $ | 16,154 | | | $ | 15,847 | | | $ | 44,061 | | | $ | 49,828 | |
| 一般和行政 | 7,858 | | | 6,277 | | | 21,544 | | | 21,148 | |
| 运营费用总额 | 24,012 | | | 22,124 | | | 65,605 | | | 70,976 | |
| 运营损失 | (24,012) | | | (22,124) | | | (65,605) | | | (70,976) | |
| 其他收入（支出）： | | | | | | | |
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| 利息收入 | 439 | | | 562 | | | 1,600 | | | 1,354 | |
| 其他收入（支出） | 566 | | | (92) | | | 971 | | | (469) | |
| | | | | | | |
| 其他收入（支出）总额，净额 | 1,005 | | | 470 | | | 2,571 | | | 885 | |
| | | | | | | |
| 净亏损 | $ | (23,007) | | | $ | (21,654) | | | $ | (63,034) | | | $ | (70,091) | |
| 基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.45) | | | $ | (0.60) | | | $ | (1.54) | | | $ | (1.93) | |
| 已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 | 50,943,155 | | 36,346,181 | | 41,367,347 | | 36,304,050 |
联系我们
对于投资者：
马里奥·科尔索，Black Diamond Therapeutics投资者关系主管
mcorso@bdtx.com
斯特恩投资者关系部朱莉·塞德尔
investors@bdtx.com
对于媒体：
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