附录 99.1
Black Diamond Therapeutics 宣布公司 更新和 2024 年预期里程
美国食品和药物管理局对 BDTX-1535 的反馈使非经典 EGFR 突变体 NSCLC 的 2 期队列得以启动 的一线治疗
BDTX-1535 获准作为表皮生长因子突变体/c797 非小细胞肺癌的二线治疗药物 Fast Track
BDTX-1535 表皮生长因子突变体 NSCLC 的 2L/3L 患者 的 2 期结果预计在 2024 年第三季度出现
BDTX-1535 表皮生长因子突变体 GBM 患者的 1 期临床试验结果和 “机会之窗” 数据预计将在 2024 年第二季度的医学会议上公布
预计 2024 年第四季度将出现 KRAS 突变体 NSCLC 患者 BDTX-4933 1 期结果
现有现金、现金等价物和投资 预计将足以为2025年第二季度的里程碑成就和运营提供资金
马萨诸塞州剑桥， 2024年1月4日（GLOBE NEWSWIRE）——黑钻疗法公司（纳斯达克股票代码：BDTX）是一家临床阶段的肿瘤学 公司，开发针对基因定义癌症患者的致癌突变家族的MasterKey疗法，今天 提供了公司最新情况，概述了2024年的临床开发计划和预期的公司里程碑。
黑钻治疗首席执行官马克·维莱卡医学博士、博士说：“我们在2023年取得了重大进展， 更加关注我们的临床项目：表皮生长因子突变体 NSCLC 和 GBM 中的 BDTX-1535，KRAS 突变体非小细胞肺癌中的 BDTX-4933。”“在 2024 年，我们预计 每个项目的关键读数，包括来自非小细胞肺癌中心 BDTX-1535 的第二阶段数据。此外，美国食品药品管理局最近的反馈使一线 非小细胞肺癌患者能够入组 2 期试验，这反映了 BDTX-1535 有可能使早期疗法的患者受益。由于严格的 支出，我们预计我们的现金将足以实现今年的里程碑，并将持续到2025年第二季度。”
临床项目更新/2024 年预期里程碑
表皮生长因子受体 (EGFR) 突变体非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的 BDTX-1535
| · | 剂量递增结果已在2023年10月的 AACR-NCI-EORTC分子靶标和癌症治疗国际会议上公布。EFGR突变体非小细胞肺癌的二线/三线 患者的2期数据预计将于2024年第三季度公布。该公司打算与美国 食品药品监督管理局（FDA）讨论第二阶段的结果，以最终确定一项关键临床试验设计。 | |
| · | BDTX-1535 获得 快速通道资格，用于治疗表皮生长因子突变体 c797S 阳性非小细胞肺癌患者，这些患者在使用第三代 EGFR 酪氨酸 激酶抑制剂 (TKI) 或之后出现进展。 | |
| · | 在2023年第四季度收到美国食品药品管理局 的1期末反馈后，针对非经典表皮生长因子突变体非小细胞肺癌的一线患者的2期队列正在启动。 | |
| · | 该公司还在探索 BDTX-1535 在接受奥西替尼辅助治疗后的一线患者中的潜在发展 。 |
表皮生长因子突变体胶质母细胞瘤 (GBM) 患者的 BDTX-1535
| · | 在 2023年12月公布第一阶段的主要数据之后，预计将在2024年第二季度的医学会议上公布第一阶段试验结果。 | |
| · | 由常春藤脑肿瘤中心赞助的 “机会之窗” 试验正在进行中，该试验针对的是计划切除的复发性神经胶质瘤患者。这项 试验的结果预计将在2024年第二季度的医学会议上公布。 | |
| · | 该公司预计，剂量增加和 “机会之窗” 试验的结果将为GBM开发计划的下一步提供信息，包括可能在一线环境中进行的 随机试验。 |
KRAS 突变体 NSCLC 患者中的 BDTX-4933
| · | BDTX-4933 被设计为 “RAF/RAS clamp” ，用于在 RAF 或 RAS 突变的背景下靶向激活的 RAF 构象，这种机制不同于前一代 RAF 抑制剂。 | |
| · | 2023年9月开始招募KRAS突变体非小细胞肺癌患者的1期试验。该试验的结果预计将在2024年第四季度公布。 |
关于 BDTX-1535
BDTX-1535 是一种 口服、穿透大脑的 MasterKey 抑制剂，用于抑制非小细胞肺癌 (NSCLC) 中致癌表皮生长因子受体 (EGFR) 突变，包括经典驱动突变、非经典驱动突变家族（例如 L747P、L718Q）、获得性耐药性 C797S 突变和复杂突变。BDTX-1535 是第四代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，根据临床前 数据，它能有效抑制不同组别非小细胞肺癌患者在多种疗法中表达的 50 多种致癌表皮生长因子突变。 根据临床前数据，BDTX-1535 还抑制胶质母细胞瘤 (GBM) 中常见的表皮生长因子细胞外结构域突变和改变，并避免了在前一代可逆性 TKI 中观察到的矛盾激活。一项针对 GBM 患者的 BDTX-1535 的 “机会之窗” 试验正在进行中（NCT06072586），目前正在对非小细胞肺癌患者（NCT05256290）进行一项二期试验。
关于 BDTX-4933
BDTX-4933 是一种 口服、穿透大脑的 RAF MasterKey 抑制剂，旨在靶向 KRAS、NRAS 和 BRAF 的致癌变化，同时避免自相矛盾的 激活。在临床前研究中，BDTX-4933 已显示出潜在的同类最佳特征，在由 KRAS、NRAS 或 BRAF 突变驱动的肿瘤模型中，显示出强大的靶标接合、MAPK 信号传导的抑制 以及强大的抗肿瘤活性/肿瘤回归。 BDTX-4933 还表现出较高的中枢神经系统 (CNS) 暴露，在含有致癌 BRAF 突变的颅内肿瘤模型中，可导致剂量依赖性肿瘤生长抑制和存活益处 。正在进行的 BDTX-4933 1 期临床试验目前处于剂量递增阶段 ，重点是 KRAS 突变体非小细胞肺癌患者（NCT05786924）。
关于黑钻疗法
Black Diamond Therapeutics 是一家处于临床阶段的肿瘤学公司，专注于开发针对经临床验证的 靶标中的致癌突变家族的MasterKey疗法。该公司的MasterKey疗法旨在解决广泛的基因定义的患者群体， 克服耐药性，最大限度地减少野生型介导的毒性，并具有大脑穿透剂来治疗中枢神经系统疾病。该公司正在推进两个 临床阶段的项目：BDTX-1535，一种靶向表皮生长因子突变体NSCLC和GBM的第四代表皮生长因子MasterKey抑制剂， 和 BDTX-4933，一种针对实体瘤KRAS、NRAS和BRAF改变的脑穿透性RAF MasterKey抑制剂。欲了解更多信息， 请访问 www.blackdiamondtherapeutics.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中有关非历史事实的 事项的陈述是1995年《私人证券诉讼 改革法》所指的 “前瞻性陈述”。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。此类陈述包括但不限于以下方面的陈述：BDTX-1535 和 BDTX-4933 的持续发展 和进展，包括正在进行的临床试验和针对 非小细胞肺癌患者和复发 GBM 患者的临床更新时间，BDTX-4933 的 1 期临床试验结果，BDTX-1535 在早期疗法中造福非小细胞肺癌患者的可能性，BDTX-1535 在 NSCLC 和 GBM 中的潜在未来发展计划 M，包括一线设置中的 和公司的预期现金 BDTX-1535跑道。本声明中的任何前瞻性陈述均基于管理层 当前对未来事件的预期，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异 。导致前瞻性陈述 性质不确定性的风险包括向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的 年度10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的 文件中列出的风险和不确定性。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日的 。公司没有义务更新此类声明以反映声明发表之日后发生的事件或存在的情况 。
联系人
对于投资者：
马里奥·科尔索，Black Diamond Therapeutics投资者关系主管
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