EX-99.2

安全港声明本演示文稿包含 1933 年《美国证券法》第 27A 条和 1934 年《美国证券交易法》第 21E 条所指的前瞻性陈述。贝尼特克曾尝试使用期望、打算、希望、预期、相信、可能、证据和估计” 等词语来识别此类前瞻性陈述，或这些术语的否定词和其他类似表述，但这些词语并不是识别此类陈述的唯一手段。此类陈述包括但不限于与贝尼特克基于DDRNAI的疗法产品线、临床前和临床试验的启动、进展和结果、我们的临床试验数据可用时间、临床试验中患者入组和给药的时机和充足性、预期的监管申报时间、DDRNAI和Bennai的临床效用和潜在属性和益处有关的任何声明 ITEC 的候选产品、知识产权状况以及任何其他声明不是历史事实。此类前瞻性陈述涉及风险和不确定性，包括但不限于与我们的候选产品的开发和潜在商业化计划的困难或延误相关的风险和不确定性、临床前和临床试验的启动和完成时间、临床试验的患者入组和给药时间、预期的监管申报时间、ddrNAI和我们的候选产品的临床效用以及潜在的属性和益处、潜在的属性和益处、将来的许可证出局以及合作、我们的知识产权状况和专利组合的期限、获得更多资金来源的能力、意想不到的延误、进一步的研发以及可能不成功或不足以满足适用监管标准或保证持续发展的临床试验结果、注册足够数量的受试者参与临床试验的能力、美国食品药品监督管理局和其他政府机构做出的决定、贝尼特克的保护和执法能力其专利和其他知识产权权利、贝尼特克对其与合作伙伴和其他第三方关系的依赖、贝尼特克产品和贝尼特克合作伙伴产品的功效或安全性、贝尼特克产品和贝尼特克合作伙伴产品在市场上的接受程度、市场竞争、销售、营销、制造和分销要求、超出预期的费用、与 {相关的费用 br} 诉讼或战略活动，Benitec 的满足能力通过增加收入和获得额外融资来实现其资本需求、COVID-19 疫情的影响、由SARS-CoV-2病毒引起的疾病以及可能对贝尼特克的业务以及临床前和未来的临床试验产生不利影响的类似事件、地方、地区以及国家和国际经济状况和事件的影响，以及贝尼特克向美国证券交易所提交的文件中不时详述的其他风险委员会，包括我们最新的10-K表年度报告和我们的报告表格 8-K。此类陈述基于管理层当前的预期，但由于各种因素，包括本演示文稿中提到或提及的风险和不确定性，实际业绩可能存在重大差异。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来预测未来的实际业绩。除非法律要求，否则Benitec 不承担任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。2 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

研究与开发 01 美国演讲者简介日程企业概述 02 03 OP MD 临床和临床病理学生物学概述 04 BB -301：行动机制和临床开发项目 VF S S 和 S 受试者报告的 Outcom e e Meas ures 05 06 P relim binary B -301 P 有 1b 临床数据 S um m ary Upcom ingMiles 07 3 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有版权均已保留

专业传记：伯纳德·布莱斯，MDCM，博士，蒙特利尔神经学研究所（MNI）神经病学和神经外科系教授，麦吉尔大学健康中心（MGH，MNH），罕见神经系统疾病组主任。他在麦吉尔完成了MDCM、神经病学住院医师和博士学位。他还接受过神经科学和遗传学史学家的培训。他的研究主要集中在魁北克具有创始效应的神经遗传学疾病的遗传基础上，越来越关注具有共济失调表现的疾病，例如常染色体隐性遗传 Charlevoix-Saguenay（ARSACS）痉挛性共济失调。自2007年以来，他一直领导一个研究ARSACS的研究小组。布莱斯博士在识别眼咽肌营养不良症（OPMD）、遗传性感觉和 II 型自主神经病（HSANII）、伴有股四头肌萎缩的肢带肌肉萎缩症（LGMD2L）、Pol III 相关白质营养不良症和ZAK先天性肌病的因果基因方面发挥了重要作用。Bernard Brais，MDCM，蒙特利尔神经学研究所神经病学和神经外科博士教授，麦吉尔大学健康中心披露：Benitec Biopharma Inc 的临床顾问和顾问 4 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es erved

专业传记：Emily Plowman博士，CCC-SLP博士，FASHA，俄亥俄州立大学医学院耳鼻喉头颈外科系教授，是俄亥俄州立大学和佛罗里达大学两个地点的空气消化研究核心主任，韦克斯纳医学中心吞咽困难项目主任。她是国际公认的吞咽困难领域专家，自2009年开始学术生涯以来，她一直获得美国国立卫生研究院（NIH）的不间断资助。她目前在俄勒冈州立大学和加州大学的研究得到了美国国家老龄化研究所、国家护理研究所、国立癌症研究所、国防部和肌萎缩性侧索硬化症协会的支持。普洛曼博士撰写了超过85份经过同行评审的科学手稿，在全球举办了600多场讲座，并获得了30多项外部研究资助。除了自己的研究外，普洛曼博士还热衷于指导下一代的临床科学家，她的指导工作最近获得了美国国立卫生研究院的NINDS Story Landis神经科学家杰出指导奖（2022年）和佛罗里达大学年度博士导师奖（2021年）的认可。她是艾米丽·普洛曼博士， CCC-SLP，FASHA于2022年以研究员身份入选美国言语与听力协会，并且是耳鼻喉头颈部系教授，当选为2026年俄亥俄州立大学医学院国际吞咽困难研究学会外科的新任主席。披露：Benitec Biopharma Inc 的临床顾问和顾问 5 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有权利均得到保障

企业亮点新技术平台 • Benitec 的 DNA 导向 RNA 干扰 (ddrNAI) 平台将基因疗法与 RNA 干扰 (RNAi) 相结合，可在单一给药后同时抑制和永久替换致病基因 • 该平台已应用于仅通过基因沉默或基因疗法无法治疗的疾病的牵头资产已于 2023 年 11 月进入孤儿病临床评估 • BB-301 正在开发用于治疗吞咽困难的疾病眼咽肌肉受试者（吞咽困难）营养不良（OPMD）。没有批准用于治疗OPMD的疗法。据估计，美国、欧洲、加拿大和以色列的患病率为 1.5 万名受试者。• 令人信服的临床前数据显示，通过小鼠疾病模型可完全恢复体内肌肉功能 • BB-301 的研究性新药 (IND) 申请已于 2023 年 6 月获得 FDA 批准，第一位研究受试者于 2023 年 11 月在 BB-301 阶段 1b/2a 临床试验 (NCT06185673) 中安全给药。重要的近期里程碑 • 初步进展 BB-301 1b/2a 期临床试验的临床安全数据和临床疗效数据是预计在 2024 年经验丰富的管理团队 • Benitec 的管理团队在基因疗法开发、生物制造和资本配置方面拥有广泛的专业知识 7 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

经验丰富、高效的管理 Jerel A. Banks，医学博士，首席执行官和执行董事长，拥有超过15年经验的医疗保健投资专业人士，富兰克林邓普顿投资副总裁兼联合投资组合经理，布朗大学博士；A.B. 普林斯顿大学梅根·波士顿高管多家澳大利亚证券交易所上市实体的首席执行官兼董事总经理特许会计师拥有超过20年的资深经验曾在多家银行机构以及普华永道会计师事务所担任高管职务 Claudia Kloth，博士制造高级副总裁在治疗领域拥有 20 多年 cGMP 制造和工艺开发经验 Lonza Viral Therapeutics 领导的工艺开发小组开发、优化了强大的病毒类产品（Ad5、AAV、lentivirus）并将其转移到 cGMP 制造 Yervoy (BMY) 的指导性工艺转移和验证活动 8 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erpharm a | All R Rights R es erpharm a VED

OPMD：一种未获批准疗法的慢性进行性疾病 • 眼咽肌营养不良症 (OPMD) 是一种常染色体显性遗传性慢性肌病性疾病，其特征是由于眼皮和咽喉的肌肉受损而导致的上睑下垂（上眼睑下垂）和进行性吞咽困难（吞咽能力丧失）。• 典型发病年龄 40-50年代，影响了美国、加拿大、欧洲和以色列的大约1.5万名成年人。• 进行性吞咽困难增加了严重营养不良的风险，并可能危及生命吸入性肺炎。• 在 OPMD 中，基因突变导致 PABPN1 的外显子 1 内三核苷酸重复扩张，在 PABPN1 蛋白的 N 末端产生扩张的聚丙氨酸道：Wildtype：ATG (GCG) -------------(GCA) GCG GCG GCG... 6 3 OPMD 突变体：ATG (GCG) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (GCN) (CA) GCG GGG GCT GCG... 6 1-7 3 10 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

OPMD 发病机制模型 • 目前有两个通用模型用于解释常染色体显性 OPMD 中丙氨酸膨胀的 PABPN1 是如何造成肌肉病理的，其中患者有 PABPN1 的一个正常和一个突变等位基因 • 一个模型表明核聚集体会导致疾病（右栏，用红色勾勒出的）• 第二个模型表明 PABPN1 功能丧失（底行，用蓝色概述）是病理的基础 B anerjee，A、F E B S J.，2013 年 11 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es 均已服务

OP MD 的流行病学 E 估计值：美国、加拿大、欧洲和以色列至少有 1.5 万名成年人 • OPMD 分布在全球，已在至少 33 个国家被诊断出来 • 西方国家的估计患病率为 1:100,000 • 美国州存在大型患者群体（例如，新墨西哥大学患者数据库包含数百名受试者）• 基于文献的患病率估计欧洲为 1:100,000 • 根据文献估计，加拿大法裔人口的流行率为 1:1,000 • 基于文献据估计，以色列布哈拉犹太人的患病率为 1:600 Abu-Baker 等人，2007 年；Raz 等人，2014 年 12 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

S 吞咽概述正常与吞咽失调的解剖学咽部结构 • 在正常条件下，通过上部、中部和下部咽部收缩肌的协调收缩的推进活性，食物团会离开口腔，在到达食道的途中穿过咽部的长度 • 作为食物丸在上食道开口附近，随后的环咽肌肉松弛会使大肠进入食道并进入胃部 BB-301 • 在 OPMD 中，咽部收缩肌肉虚弱萎缩，因此无法持续施加支撑定义正常吞咽过程的食物团推进所需的力量水平 13 ©2024 B enitec B iopharm a | All R ights R es erved

OPMD：临床表现 • 在萨格奈神经肌肉诊所（加拿大魁北克）进行了回顾性图表审查 • 筛查了诊断为 OPMD 的患者的所有健康记录，以确定符合纳入标准的患者 • 如果存在其他可能影响疾病演变的神经系统或肌肉骨骼疾病，则将患者排除在外 • 96.6% 的受试者出现吞咽困难 • 咽部 74.1% 的受试者出现增稠分泌物积聚 • 吞咽困难会随着时间的推移而恶化，患者也会因此而恶化可能会出现营养不良和吸入性肺炎，从而导致死亡 Brisson，JD，Muscle & Nerve，2020 年 15 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

吞咽困难的临床管理 • 营养建议包括适应措施 • 中度至重度吞咽困难的手术干预：— 肉毒杆菌毒素注射导致的环咽肌肉麻痹（对某些患者有临时作用，需要重复给药）— 环咽肌扩张（暂时效果，需要重复使用）— 环咽肌切开术（临床/受试者报告）结果表明疾病进展暂时延迟）• 在所有情况下，咽部收缩肌肌肉继续萎缩，导致咽部推进力逐渐丧失/食物和液体进入食道的清除率 19 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es served

BB -301 S 同时沉默突变体 P ABP N1 并提供 Wildtype P ABP N1 向 R 恢复正常肌细胞 F 功能在 OPMD 中设计 L 铅 C 候选物 BB-301 * PABPN1 • P AB P N1 是一种无处不在的蛋白质，可控制 m R NA 聚 (A) 尾巴的长度，从核中输出的 m R NA 和替代多聚体 (A) s 项目使用年龄 • T OP MD 下方 P AB P N1 m 突变蛋白容易聚集，这是由于 N 期最终膨胀的聚丙氨酸道最多包含 18 个连续丙氨酸残留物，驱动 CoPab PN1 的形成是核内含物的 R 恢复对功能 shR NA PAB PN1 不敏感的卵细胞中的离子 (INI) 也称为野生型 P AB P N1 和 m 可能导致与 OP MD 相关的 “功能丧失” 表型 * Strings-Ufombah 等人，《分子疗法：核酸》，第 24 卷，67-78，2021 年 6 月 22 日 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R 已服务

ddR NaI P 平台 E 既能在靶组织中进行 P 永久 S 沉默和 R 替换突变 G 基因当前 siRNA 技术的局限性：需要重复给药仅允许突变基因的短暂沉默能力仅限于单个基因的沉默能力 ddrNAI 平台的优势：单次给药的长期治疗潜力恒定、稳态的 shRNA 表达水平可以永久保持突变基因的沉默提供野生型基因的永久表达，其中活性是功能所必需的或可行性同时沉默单个或多个基因 23 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

BB-301 在 OPMD 的 A17 小鼠模型 “沉默” “替换” BB-301 剂量 (vg) 抑制 PABPN1 copaBPN1 表达的不同剂量下 PABPN1 1b 11 63% 7.50 x 10 86% 的抑制水平不同 1b 11 63% 7.50 x 10 86% 的表达离子，再加上部分队列 3 模拟期 1b 替代野生型 PABPN1 的点火显然：11 2.50 x 10 75% 26% 26% 队列 2 模拟阶段 1b 10 • R reduced iniS 5.00 x 10 31% 2% 队列 1 模拟 10 32% 1.00 x 10 1% • 增加 ed m cleus cleforce 生成 9 2.00 x 10 14% 0% • 修正了死者的表型 PABPN18 4.00 x 10% 0% ≥ 31% 的 PABPN1 抑制水平使 OP M D 疾病症状得到完全缓解并纠正了组织学特征数据来自 S trings-ufom bah 等人，分子 T 疗法：核酸，第 24 卷，67-78，2021 年 6 月 VG = 病毒基因组 es 24 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es erved 10

BB-301 在 A17 模型中将肌肉力量恢复到野生型水平在肌肉注射 BB-301 后 14 周内，剂量 ≥ 5.00 x 1010 vg 肌肉反应肌肉反应 (10-(150 Hz) 190 Hz) 第 1b 期队列 3 模拟阶段 1b 队列 1 阶段 1b 队列 2 模拟模拟数据来自 S tringing s-ufom bah 等人，《分子 T 疗法：核酸》，第 24 卷，第 67-78 卷，2021 年 6 月 25 日 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es 都已服务

A17 小鼠注射肌肉中 INI 的剂量依赖性分辨率 OPMD 模型 INI 的定量分析小鼠肌肉组织中小鼠肌肉组织中 INI 的免疫荧光染色在极少数小鼠肌肉组织中大量积累 A17 正常小鼠肌肉组织中 PABPN1 INI A17 肌肉组织在较高的剂量下，BB-301 几乎消灭了 A17 小鼠体内所有 INI 肌肉注射 14 周后的肌肉组织来自 Strings-Ufombah 等人的数据，《分子疗法：核酸》，第 24 卷，{PABPN1 BB-301 PABPN1br} 67-78，2021 年 6 月 26 日 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

在 OPMD 中使用 BB-301 的理由 • 在 OPMD 中，咽部收缩肌被削弱和萎缩，因此无法持续施加支持食物和液体团推进所需的力量水平 • 在 A17 小鼠模型中进行的 BB-301 临床前疗效研究中，直接肌肉注射 BB-301 促进肌肉横截面积的增加，与未经治疗的 A17 小鼠相比，肌肉质量增加，肌肉产生能力增加 • 在 Beagle dog BB-301 剂量中研究，肌肉注射 BB-301 到咽部收缩肌肉支持注射肌肉中的剂量依赖性组织转导、转基因表达和靶基因敲除 • 在 BB-301 给药后，OPMD 患者虚弱和萎缩性咽收缩肌肉的肌肉纤维大小和肌力生成能力有望显著增强咽收缩肌肉的能力支持食物团通过咽部向食道推进，从而减少OPMD 患者的吞咽困难 27 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

BB-301 临床开发计划和关键疗效评估 E 终点特征 OPMD 天然 BB-301 1b/2a 期开放给药 OPMD 受试者处置历史研究标签剂量递增研究 • 主要：（1 天）基线评估：（26 周）（NCT06185673）S 安全性和耐受性（52wk）• R 进展率 s 离子 • S 次要：VFS S dys phagia 通过定量进行吞食我对咽部 23 年代的受试者大吃一惊一项研究将 OP MD 目前收缩肌肉的自然射线照相测量结果纳入他的故事 S 研究的效率低下而且功能、吞咽入组 30 s 受试者翻转咽部收缩器效率和受试者口咽部克勒功能（使用报告的口咽随访就诊，在此期间，剂量后 Videofluoros copic dys pagia 与基线评估进行对比评估，对每个受试者进行 S 吞咽研究到类似物（VF S S）），并且受试者评估已完成在 OP 期间报告了口咽部 MD Natural • F irs t s 受试者进入的 P 有 e 1b/2a 临床 T 试验 (NCT 06185673) 在 23 年第四季度进行了为期一天的吞噬史研究，第二个 s 受试者于 2024 年 2 月 5 日入组 • 截至注册了 23 个受试者 • 截至注册的 2 s 个受试者 • E疗效终点被定义为与 2024 年 1 月 2024 年 2 月 B 相比的变化，即第 90 天，第 180 天，第 270 天，以及临床和视频荧光学终点的第 360 天 • 每个受试者的直线 B 被定义为在所有临床研究终点完成的分辨率的平均值，视频荧光镜的平均值定义为 s es s s s s mentsNHS 在 29 日之前的研究中 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利都曾在第 1b/ 2a 阶段的研究中接受 BB-301

OPMD 自然史研究和 BB-301 阶段的结果衡量标准 1b/2a 期临床研究 (NCT06185673) 视频荧光吞咽研究评估临床评估全球吞咽收缩器吞咽效率其他评估功能肌肉功能咽部总残留临床动态成像等级吞咽能力和吞咽毒性谷物咽部面积吞咽困难（包括最大收缩量）基于时间和梨状鼻窦残留物的咽部收缩量表饮酒比例（其他咽部检查）患者报告的残留量标准化吞咽困难比率量表 30 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

K Key Videofluoroscopic 和 S ubject-R 报告的 E 端点 OPMD 自然史研究和 BB-301 1b/2a 期临床研究 (NCT06185673) 的主要和次要结果指标有助于对以下各项进行序列表征：• 咽部收缩肌肉功能 • 吞咽效率 • 受试者报告的口咽困难吞咽任务在进行 VFSS 期间执行的口咽困难吞咽任务采用了独立于工作量的视频荧光吞咽研究来完成上述几项分析，并对成像结果进行了审查通过标准化盲流程进行评级 • 所有评估均使用由多位独立言语病理学家对相应透视图像进行盲目中央审查 • 指定个体审阅者进行透视研究，以盲目方式进行审查和评分（即不了解其他评分者的分数、受试者 ID、任务、一致性、体积、时间点）• 评分已全部完成，差异得到解决在共识会议上 32 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es served

P haryngeal C 收缩肌肉 F 功能：P hamP C 咽部收缩肌肉功能，由 phamPC 估计：• C2-C4 长度用作解剖标量 • “咽部区域” 测量值包括最大收缩时可见空域或推注区域 • 测量（黄色）发生在咽部收缩最紧的框架上吞咽过程中的流明 • 在本演示中讨论的吞咽任务中评估的典型食物和液体的正常phamPC值介于0％至2.2％之间 • 关于最后的后续行动-在接受 BB-301 之前，第一位报名参加 1b 期研究的受试者的phamPC值在15.8％至24.2％之间 Steele, C. 等人。ASHA 2019 年大会关于 ASPEKT C 视频荧光分析方法的会议 33 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es served

S 吞咽 E 效率：P 咽部 R 残留物总吞咽效率按咽部残留物总量测量：• C2-C4 长度用作解剖标量 • “咽部总残留” 测量值包括第一次吞咽丸后咽部剩余的物质量 • 测量（黄色、绿色和蓝色）发生在显示梨形的第一帧上在最低位置使用 • 正常咽部残留总量应接近于零 • 在接受 BB- 301 之前的最后一次随访中，第一位受试者报名参加1b期研究显示，咽部总残留值在7.7％至22.5％之间 Steele, C. 等人。ASHA 2019 年关于 ASPEKT C 视频荧光分析方法的大会会议 34 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es served

S Ubject-R 报告的口咽困难症：S ydney S wallow 问卷 (SSQ) 受试者报告的口咽吞咽困难，由 SSQ 评估：• SSQ 是一份自我报告清单，旨在评估口咽困难的主观症状，内容丰富，结构化，判别性和预测性的有效性，并重新测试在一系列患者群体中测试可靠性 • SSQ 是一份包含 17 项内容的问卷，旨在衡量受影响受试者报告的口咽吞咽困难的症状严重程度 • 问卷使用 100 mm除 1 个问题外，所有问题均采用长视觉模拟量表 • 可能的分数介于 0 到 1700 之间，分数越高表示吞咽困难越大 • 没有吞咽困难的健康受试者的平均分数为 59.0 • 在接受 BB-301 前的最后一次随访中，第一位参加 1b 期研究的受试者的 SSQ 分数为 1264 Szczesniak, M. 等人，Dysphagia，2014 35 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 版权均已到达

临床上有意义的改善与相比，具有临床意义的改善将定义为：• 受试者报告的结果评估的改善（即悉尼燕子问卷的减少）BB-301 [“SSQ”]分数）BB-301 剂量后的分数和 BB-301 剂量后咽部总残留量的减少（即吞咽完成后咽部剩余的食物或液体物质总量减少）将特别关注以下方面：• 受试者报告的结果评估（即 SSQ 分数）的改善（即 SSQ 分数），同时视频荧光镜吞咽研究评估也有类似的改善（即减少，phamPC% 和/或在一种或多种稠度的液体和/或总咽部残留量减少和/或 BB-301固体食物）• 与 OPMD 自然历史研究第 1 次访谈（即在收到 BB-301 前 6 至 12 个月）进行的类似评估结果相比，服用 BB-301 剂量后的个人预后测量结果有所改善 36 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

1b 期研究受试者 1 的关键问题受试者 1 在加入自然史研究期间经历了疾病进展在这方面，出现了几个关于 BB-301 潜在影响的关键问题：• BB-301 会减缓、停止或改善这个研究对象的吞咽困难吗？• 目前的低剂量的 BB-301 是否具有足够的生物活性以促进该研究对象的受益？在给药后第 90 天进行的首次随访评估中，这种益处会显而易见吗？• BB-301 会导致任何严重的不良事件吗？38 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

phamPC：固体食物（在 0 天降至 SD 和 NH 研究筛查访问次数以下）第 296 天给药 BB-301（由黄色螺栓指定）预剂量 VFSS：第 0 天至第 287 天（平均值）至第 389 天，相对于最终剂量前剂量 phamPC：改进 8.3 个单位，相对于平均预剂量 phamPC 下降了 -43.2%: 改进了 7.1 个单位，下降了 -39.4% BB-301 超过标准开发量，与第 1 天就诊相比有所改善 phamPC%：18.0 剂量前标准偏差：5.5%% 天数 20.3% 19.2% 11.6% 13.7% 18.0% +/ -5.5% 10.9% 25.4% phamPC PhamPC Final平均值。预剂量 phamPC phamPC phamPC phamPC +/-Std Dev Pre-Dose pre-Dose pre-Dose phamPC 40 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权益 R 的服务不断恶化

phamPC：稀薄液体，5 mL（剂量后降幅低于 SD）BB-301 在第 296 天（由黄色螺栓指定）预剂量 VFSS：第 0 天至第 287 天给药后 VFSS：相对于最终剂量前 phamPC，第 287 天（平均）至第 389 天：与平均剂量前 phamPC 相比，改进 11.9 个单位，下降了 -75.3%，下降 -57.1%，平均剂量前 phamPC%：9.1 超过标准剂量百分比用药前标准差：4.9 正常 phamPC%：0% 至 2.2%；平均值 = 0.9%，SD = 1.3% 正常 phampc%：0% 至 2.2%；平均值 = 0.9%，SD = 1.3% 天数 11.8% 15.8% 9 BB-301.1% +/ -4.9% 2.9% 7.0% 8.2% 3.9% 平均值预剂量 phamPC phamPC phamPC Final phamPC PhamPC 预剂量 phamPC +/-Std Dev phamPC 41 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权益 R 的作用恶化改善

phamPC：在第 296 天给药的中等粘稠液体 BB-301（如黄色螺栓所示）剂量前 VFSS：第 0 天至第 287 天给药后 VFSS：相对于最终预剂量 phamPC，第 287 天（平均）至第 389 天：相对于平均剂量前剂量 phamPC，改善 7.5 单位，BB-301 降幅为 -33.6% 百分比：20.0 下降 -26.0%% 剂量前标准差：9.1% 正常 phamPC%：0% 至 1.8%；平均值 = 0.8%，SD = 1.0% 正常 phamPC%：0% 至 1.8%；平均值 = 0.8%，SD = 1.0% 天数 32.4% 22.3% 14.7% +/ -9.1% 14.8% 22.6% phamPC phamPC 最终平均值预剂量 phamPC phamPC phamPC phamPC +/-Std Dev Pre-Dose pre-Dose pre-Dose phamPC 42 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权益 R 的服务不断恶化

phamPC：在第 296 天给药的极稠液体 BB-301（如黄色螺栓所指定）剂量前 VFSS：第 0 天至第 287 天给药后 VFSS：相对于最终预剂量 phamPC，第 287 天（平均）至第 389 天：相对于平均剂量前 phamPC，改善 -23.6% BB-301：改善 3.3 个单位，平均剂量前 phamPC 下降 -15.1% AMPC%：21.8%% 剂量前标准差：8.2 正常 phamPC%：0% 至 1.7%；平均值 = 0.6%，SD = 1.1% 正常 phamPC%：0% 至 1.7%；平均值 = 0.6%，SD = 1.1% 天数 33.7% 24.3% 20.7% 21.8% +/ -8.2% 18.5% 19.0% phamPC phamPC 最终平均值预剂量 phamPC phamPC phamPC phamPC +/-Std Dev Pre-Dose pre-Dose pre-Dose phamPC 43 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权益 R 的服务不断恶化

咽部总残留物：固体食物（降幅低于 NH 研究筛查第 0 天就诊）第 296 天给药 BB-301（由黄色螺栓指定）预剂量 VFSS：第 0 天至第 287 天（平均值）至第 389 天，相对于最终剂量前总 PR：改善 5.0 单位，与平均剂量前总 PR 相比下降了 -28.9%：改善 6.7 个单位，BB-301 下降了 -35.3%，与第 1 天就诊相比有所改善：19.0%% 剂量前标准差：10.3 天 37.1% 17.3% 13.5% 13.0% 19.0% +/ -10.3% 12.3% 14.1% 总 PR总公关最终平均值剂量前总公关总PR总PR总PR总PR +/-Std Dev 预剂量总PR 46 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es服务恶化改善

咽部残留总量：稀质液体，5 mL（降幅低于 SD 和 NH 第 0 天研究筛查）第 296 天给药 BB-301（由黄色螺栓指定）剂量后 VFSS：第 287 天（平均）至第 389 天 P 再给药 VFS S：相对于最终剂量前总计 PR：改善 6.8 个单位，相对于 -88.3% 平均剂量前总残留量：改善了 4.0 个单位，下降了 -81.6% BB-301 超过标准药物，与第 1 天就诊相比有所改善：4.9%% 剂量前标准差：2.2 天 5.9% 7.7% 5.7% 4.9% +/ -2.2% 0.9% 2.6% 总公关总额最终平均值剂量前总公关总PR总PR总PR总PR +/-Std Dev 预剂量总PR 47 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es服务恶化改善

咽部残留总量：第 296 天给药的中等浓稠液体 BB-301（由黄色螺栓指定）P 再剂量 VFS S：第 0 天至第 287 天给药后 VFSS：第 287 天（平均）至第 389 天相对于最终剂量前总 PR：改善 0.4 个单位，下降了 -3.5% 剂量前总残留量：18.2 剂量前标准差：12.3 天 39.8% 11.4% 10.5% 13.3% 18.2% +/ -12.3% 11.0% 16.1% 总公关最终平均值 BB-301剂量前总公关总公关总公关总额总计 PR +/- Std Dev 预剂量总计 PR 48 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权益 R 的服务不断恶化改善

咽部总残留物：极稠液体（在第 0 天降至 SD 和 NH 研究筛查访问量以下）第 296 天给药 BB-301（由黄色螺栓指定）预剂量 VFSS：第 0 天至第 287 天（平均值）至第 389 天，相对于最终剂量前总 PR：改善 10.6 个单位，相对于平均水平下降 -47.1% 总剂量 PR：改善了 9.6 个单位，下降了 -44.7% BB-301 超过标准开发值，与第 1 天就诊相比有所改善。平均剂量前总残留量：21.5%% 给药前标准差：8.6 天 35.9% 22.5% 15.7% 18.4% 21.5% +/ -8.6% 11.9% 15.0% 总公关总额最终平均值剂量前总公关总PR总PR总PR总PR +/-Std Dev 预剂量总PR 49 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es服务恶化改善

定时饮酒测试：第 296 天给药 CWDT BB-301（由黄色螺栓指定）给药前结果：第 0 天至第 287 天给药后 VFSS：与最终服药前时间相比，第 287 天（平均）至第 389 天：改善 2.0 秒，BB-301 相对于平均给药前时间：改善 4.0 秒，下降 -13.3% 平均剂量前 CWDT 分数：30 标准差：6 天 35 28 30+/-6 22 36 30 26 平均值给药前时间时间终止时间 +/-Std Dev Time 52 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R ights R es erved 恶化时间（秒）改善时间（秒）

受试者报告的结果：SSQ（降幅低于 SD 和 NH 研究筛查第 0 天就诊）第 296 天给药的 BB-301（由黄色螺栓指定）给药前分数：第 0 天至第 287 天给药后 VFSS：与最终给药前分数相比，第 287 天（平均）至第 389 天：与平均给药前分数相比下降了 -26.0%：改善 201 分，BB-301 下降了-17.7％，超过了Std Dev，与第1天就诊相比有所改善，平均给药前SSQ分数：1136天剂量前标准差：103天1036 1264 1136+/-103 11220 1042 1220 935平均值。给药前分数分数最终分数分数给药前分数 +/-Std Dev Score 55 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es served 分数恶化分数提高分数

C 临床上有意义的改善在 BB-301 临床开发计划中具有临床意义的改善将定义为：• 受试者报告的结果评估的改善（即悉尼燕子问卷的减少） [“SSQ”]分数）在 BB-301 剂量后，剂量后咽部总残留量（即吞咽完成后咽部剩余的食物或液体物质总量减少）将特别关注以下方面：• BB-301 剂量后受试者报告的结果评估（即 SSQ 分数）的改善，同时视频荧光镜吞咽研究评估的类似改善（即减少，在 phamPC% 和/或一种或多种浓度的液体和/或总咽部残留量减少和/或 BB-301固体食物）• 与 OPMD 自然历史研究第 1 次访谈（即收到 BB-301 前 6 至 12 个月）进行的类似评估的结果相比，服用 BB-301 后的个体预后测量结果有所改善 57 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R rights R es erved

我们对 1b 期研究对象 1 受试者 1 的受试者 1 的经验在入组自然史研究期间经历了疾病进展。给药后：• BB-301 减缓了该研究对象吞咽困难的改善 • 目前的低剂量 BB-301 具有足够的生物活性，足以促进该研究受试者获得的益处，这些益处在给药后第 90 天进行的首次随访评估中显而易见 • BB-301 未引起任何严重不良事件 58 © 2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es 都已服务

受试者 1 的初步观察和结论 • 受试者 1 在给药前经历了吞咽困难逐渐恶化，视频荧光镜吞咽研究 (VFSS) 结果、冷水定时饮用测试结果和受试者报告的结果结果都证明了受试者 1 在给药后，在第 90 天的时间点，与之相比，受试者 1 的关键临床和视频荧光评估有所改善平均剂量前评估 • 观察到第 90 天最显著的 VFSS 改善是 BB-301吞咽任务以评估食用以下食物时的咽部收缩肌肉功能和吞咽效率为中心：− 固体食物（例如饼干）− 浓稠的非固体食物（例如酸奶或布丁）− 稀薄液体 • 在食用稀薄液体、固体食物（例如 crd）的背景下，VFSS观察到咽部收缩肌肉功能和吞咽效率的改善饼干）和浓稠的非固体食物（例如酸奶或布丁）与受试者报告的关键结果的显著改善相关受试者 1 报告的测量结果（即悉尼燕子问卷）表明吞咽功能有所改善 61 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

BB-301 1b/2a 期临床研究 (NCT06185673) 的临床安全性更新 () • 受试者 1（第一个服用 BB-301 的研究受试者）的良性安全性概况与数据安全监测委员会审查的结果保持不变 • 在给药 BB-301 后的第一周内，受试者 1 出现胃灼热 • 胃灼热归因于根据协议向每位研究受试者服用的预防性皮质类固醇对于第 1 天（BB-301 给药的前一天）、第 1 天（BB-301 给药的第天）以及给药后 56 天 • 胃灼热是通过短疗程的处方药控制的，胃灼热在接下来的三天内得到缓解 • 使用处方药缓解胃灼热使胃灼热成为 2 级不良事件 62 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

BB-301 1b/2a 期临床研究 (NCT06185673) 的临床安全性更新，续 • 在给药 BB-301 后的第一周，受试者 2（第二个服用 BB-301 的研究受试者）出现胃灼热 • 胃灼热归因于预防性皮质类固醇，在第 1 天（BB-301 给药前一天）、第 1 天（BB-301 给药当天）按照协议对每个研究受试者给予的预防性皮质类固醇），以及给药后的 56 天 • 在 14 天内使用处方药对胃灼热进行了预防性控制周期图 1 • 使用处方药缓解胃灼热会使胃灼热成为 2 级不良事件（见图 1）63 ©2024 Benitec Biopharma | 版权所有

BB-301 1b/2a 期临床研究 (NCT06185673) 的临床安全性更新，续 • 根据第 1b/2a 期研究方案，任何在 14 天内未消退、经评估可能与研究产品（见图 2）有关的 2 级不良事件都被描述为剂量限制毒性（DLT），需要将队列规模从 3 名受试者扩大到 6 名受试者 • 在这方面，使用处方药对受试者的胃灼热进行为期一天的预防性治疗会触发体型的扩大队列 1 从 3 名受试者到 6 名受试者图 2 64 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权利 R es served

即将到来的里程碑 • 预计将在2024年晚些时候公布更多受试者的最新情况 • 预计将在2025年公布更多剂量更高且随访时间更长的受试者的最新情况 • 到2025年底，Benitec可能会获得剂量队列1中多名研究受试者的临床随访数据长达12个月，剂量队列2中最多9个月的临床随访数据 • 如果临床安全性和有效性数据继续比前两剂组合剂量呈现有利的变化那么，贝尼特克计划在2026年初之前审查美国食品药品管理局的临床数据集询问一项关键研究的计划 65 ©2024 B enitec B iopharm a | All R rights R es erved

phamPC 对其他入组受试者的自然史评估适中 Thick phamPC 5mL Thin phamPC 25 30 25 20 15 15 10 10 5 5 0 0 50 50 100 150 200 150 150 150 100 150 100 100 150 200 300 研究日受试者 A 受试者 B 67 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权益 PhamPC 5mL 的稀薄液体钡 (%) phamPC 茶匙输送中等粘稠的液体钡 (> 2.1% (C2-4) 2) (%)

PhamPC 对其他注册受试者的自然史评估极大 Thick phamPC Thick phamPC 25 30 25 20 15 15 10 10 5 5 5 0 0 50 100 150 200 250 150 200 150 200 150 200 150 学习日研究日主题 A 受试者 B 68 ©2024 B enitec B iopharm a | 所有 R 权限都是 phamPC 极度厚 (%) phamPC PC 饼干 (%)