附录 99.1

Benitec Biopharma 在 1b/2a 期研究中报告了首位使用 BB-301 治疗的 OPMD 受试者的积极中期临床试验数据

-在 开发的眼咽肌萎缩症（OPMD）的基因疗法中首次显示出疗效信号，该疗法影响了全球约15,000名患者-

-与研究观察性自然 历史部分进行的治疗前评估相比，BB-301 促进了第一个 1b/2a 期临床研究受试者的多种吞咽功能测量的改善-

-虚拟研发日将于美国东部时间今天上午 9:00 举行，详情如下-

加利福尼亚州海沃德，2024年4月18日（GLOBE NEWSWIRE）Benitec Biopharma Inc.（纳斯达克股票代码：BNTC）（贝尼特克或公司）是一家处于临床阶段、专注于基因疗法的生物技术公司，基于其专有的沉默和替换 DNA 导向 RNA 干扰 (ddrNAI) 平台开发新型基因药物，今天宣布了以下90天时间点的积极中期临床数据在 BB-301 1b/2a 期单臂、开放标签、顺序、剂量递增队列研究中对该研究的第一个受试者（受试者 1） 注射 BB-301(NCT06185673) 在眼咽肌肉萎缩症 (OPMD) 中。BB-301 已被美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药品委员会 (COMP) 授予孤儿药称号。

迄今为止，没有任何临床研究系统地表明，无论是客观还是主观的 吞咽指标，OPMD 患者的临床状况都有所改善。因此，贝尼特克执行董事长兼首席执行官杰雷尔·班克斯医学博士、博士表示，我们很高兴地报告来自多项射线照相测量的积极的中期临床数据，以及首位接受 BB-301 治疗的受试者的受试者报告的预后测量。这些早期临床试验结果令我们深受鼓舞，也希望它们能为患者和护理人员带来希望，我们期待报告更多结果，并在患者进入自然历史观察 准备期的研究给药部分时继续对其进行治疗。

BB-301 中期临床研究结果：

在代表每个受试者的服药前观察期的OPMD自然历史研究中，受试者1经历了吞咽困难逐渐恶化，视频荧光镜吞咽研究（VFSS）、冷水定时饮酒测试和受试者报告的关键结果衡量标准（悉尼燕子问卷）的结果都证明了这一点。 视频荧光镜吞咽研究代表了临床环境中定量评估吞咽困难（吞咽困难）的黄金标准分析方法。

在给药 BB-301 后的 90 天时间点，受试者 1 显示了关键视频荧光评估的改善，这与观察到的受试者报告的关键结果指标与 剂量前观察期内完成的相应评估的平均值（如图 1 所总结）相比，受试者报告的关键结果指标有类似的改善。值得注意的是，在 90 天时间点完成的许多评估结果表明，与受试者首次就诊时评估的初始测量结果相比有所改善，该研究发生在 90 天评估前 12 个多月。

第 90 天观察到的吞咽任务的 VFSS 改善最显著，主要是评估食用稀薄液体、固体食物和粘稠的非固体食物（例如酸奶或布丁）时的咽部收缩肌肉功能和 吞咽效率（图 1）。VFSS的改善与受试者报告的关键结果指标悉尼燕子问卷的改善相关，表明受试者1报告的吞咽功能有所改善（图1）。

图 1：90 天内所有疗效的改善 BB-301 之后注射^*

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存档的公司数据

关于迄今为止观察到的 BB-301 安全概况，两名接受 BB-301 的 受试者未观察到严重不良事件。 接受 BB-301 的两名受试者观察到短暂性 2 级胃食管反流病或胃食管反流病（即胃酸倒流或胃灼热）。对于这两名受试者，在完成批准用于治疗胃食管反流病的短期常用处方药后，胃食管反流病得到了解决。

OPMD 是一种罕见的进行性肌肉萎缩性疾病，由聚 (A) 结合蛋白核 1 (PABPN1) 基因突变引起，目前没有 有效的药物疗法。该病的特征是吞咽困难（吞咽困难）、四肢无力和眼睑下垂（上睑下垂）。吞咽困难会随着时间的推移而恶化，可能导致慢性窒息、反流、吸入性肺炎，严重的 病例还会导致死亡。现有的临床和手术干预措施的范围和有效性有限，无法解决潜在的渐进性肌肉无力。

虚拟研发活动信息：

本次虚拟研发活动将于今天，即4月18日美国东部时间上午9点举行，有两位OPMD主要意见领袖出席^第四，2024 年，可在此处访问。活动重播将放在 Benitec 网站投资者页面的 “新闻与活动” 选项卡上。

关于 BB-301

BB-301 是一种经过改良的新型 AAV9 衣壳，表达一种独特的单一双功能结构，可促进密码子优化 Poly-A 结合蛋白 Nucle-1 (PABPN1) 和两种针对突变体 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共表达。这两个 siRNA 被建模成 microRNA 骨干，以抑制错误突变体 PABPN1 的 表达，同时允许密码子优化的 PABPN1 的表达用该蛋白质的功能版本取代突变体。我们认为， BB-301 的沉默和替换机制在提供功能替代蛋白的同时阻止突变体表达，在治疗 OPMD 方面具有独特的优势。

关于 Benitec Biopharma, Inc.

Benitec Biopharma Inc. （贝尼特克或公司）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型基因药物的发展，总部位于加利福尼亚州海沃德。专有的 Silence and Replace 导向 DNA 的 RNA 干扰平台将 RNA 干扰（简称 RNAi）与基因疗法相结合，开发出能够同时促进致病基因的持续沉默以及在单次施用该疗法结构后同时输送野生型替代基因 的药物。该公司正在开发基于Silence and Replace的疗法，用于治疗慢性和危及生命的人体疾病，包括眼咽肌肉萎缩症（OPMD）。公司的全面概述可在贝尼特克的网站www.benitec.com上找到。

前瞻性陈述

除此处列出的历史信息外，本新闻稿中列举的事项包括前瞻性陈述，包括 关于贝尼特克计划开发和可能将其商业化其候选产品的声明、临床前和临床试验的完成时间、临床试验数据 的可用时间、临床试验中患者入组和给药的时间和充足性、预期的监管申报时间、临床效用以及的潜在属性和优点ddrNai和Benitecs的候选产品 、知识产权状况和其他前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述基于公司 当前的预期，受可能导致实际结果存在重大差异的风险和不确定性影响，包括意想不到的发展和与以下内容相关的风险：意想不到的延迟；进一步的研发以及 临床试验可能不成功或不足以满足适用的监管标准或保证持续发展的结果；注册足够数量的受试者参与临床试验的能力；美国食品药品管理局和其他 做出的决定政府当局；公司保护和执行其专利和其他知识产权的能力；公司对其的依赖

与其合作伙伴和其他第三方的关系；公司产品和公司合作伙伴产品的有效性或安全性； 对公司产品和公司合作伙伴产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；超出预期的支出；与诉讼或战略活动相关的费用 ；公司通过增加其资本需求来满足其资本需求的能力收入和考虑到市场状况和其他因素，包括我们的资本结构； 我们继续经营的能力；公司预计其现金和现金等价物足以执行其业务计划的时间长度；COVID-19 疫情的影响，由该疾病引起的疾病 SARS-CoV-2病毒和类似事件，可能对公司的业务以及 临床前和临床试验产生不利影响；地方、地区以及国家和国际经济状况和事件的影响；以及公司向美国证券交易委员会提交的报告 中不时详述的其他风险。公司不承担任何更新这些前瞻性陈述的意图或义务。

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