附录 99.1
欧洲药品管理局（EMA）授予用于分子素治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格
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下一代无心脏毒性蒽环素安那霉素在急性髓细胞白血病中具有明显的临床疗效迹象，与阿糖胞苷联合使用，初步的cRC率为60％和 欧洲临床试验中的急性髓细胞白血病受试者 |
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全球大约有 160,000 名反洗钱患者 |
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安那霉素仍然没有心脏毒性迹象（多项研究中N=82）；毒性特征低于传统的强化疗法 |
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安那霉素正朝着2024年的关键反洗钱研究迈进，可能有资格进入加速批准途径 |
休斯顿，2024年4月18日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.（纳斯达克股票代码：MBRX）（Moleculin或公司）是一家临床阶段制药公司，拥有广泛的针对难以治疗的肿瘤和病毒的候选药物组合，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予用于治疗急性髓细胞白血病的孤儿药称号。
安那霉素是公司的下一代蒽环素，被设计为无心脏毒性（与目前处方的蒽环类药物不同），在美国和欧洲的多项研究中治疗的82名受试者中，安那霉素已被证明对无心脏毒性。此外，安那霉素最近在Moleculin的欧洲临床研究中显示，使用安那霉素与阿糖胞苷（MB-106）联合治疗急性髓细胞白血病的初步复合完全反应（cRC）率为60％和在欧洲试验中，直线受试者（N=10），所有受试者（N=18）的总体中期cRC为39％（N=18）。cRC 的耐久性正在发展。一个受试者已经超过一年大关，得到了持久的全面回应。MB-106 的 2 人招募已经结束和招生 1 名时直线科目st直线和 3第三方直线主题仍在继续。安那霉素目前正在开发用于治疗急性髓细胞白血病和性病肺炎的治疗，该公司认为该药物可能有可能治疗其他适应症。
Moleculin董事长兼首席执行官沃尔特·克莱普评论说：“我们很高兴获得EMA颁发的安那霉素孤儿药称号，这进一步支持了我们为推进这种引人注目的下一代蒽环类药物用于治疗难以治疗的癌症所做的持续努力。”“结合我们在美国已经获得的孤儿药称号，再加上美国专利和商标局刚刚授予的涵盖期至2040年的新的物质专利组合，我们认为安那霉素的商业排他性现在得到了很好的保护。安那霉素显示出越来越多的令人鼓舞的中期临床数据，这继续令我们感到鼓舞。我们将继续专注于推进下一阶段开发的临床和监管战略，包括计划启动一项名为 2 的关键注册研究和年底前对急性髓细胞白血病进行线路治疗。”
EMA向旨在治疗、诊断或预防罕见、危及生命或慢性衰弱的疾病或病症的药物和生物制剂授予孤儿药资格，这些疾病或病症影响欧盟每10,000人中不到5人。孤儿认定为公司提供了某些好处，包括降低监管费用、临床方案援助、研究补助金，以及获得批准后在欧盟长达10年的潜在市场独家经营权。
安那霉素目前已获得美国食品药品监督管理局颁发的用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病的快速通道状态和孤儿药认定，此外还有用于治疗STS肺炎的孤儿药认定。
关于 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家临床阶段的制药公司，针对难以治疗的肿瘤和病毒的产品线不断扩大，包括二期临床项目。该公司的主要项目安那霉素是下一代蒽环素，旨在避免多药耐药机制，几乎没有心脏毒性。安那霉素目前正在开发中，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移。上面讨论的所有中期和初步数据可能会发生变化。
此外，该公司正在开发免疫/转录调节剂 WP1066，一种免疫/转录调节剂，能够抑制p-stat3和其他致癌转录因子，同时刺激针对脑肿瘤、胰腺和其他癌症的自然免疫反应，以及用于局部治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤的 WP1066 类似物 WP1220。Moleculin 还参与开发抗代谢药物产品组合，包括用于潜在病毒治疗的 WP1122，以及包括脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症在内的癌症适应症。
有关公司的更多信息，请访问 www.moleculin.com 并在 Twitter、LinkedIn 和 Facebook 上连接。
前瞻性陈述
本新闻稿中的一些陈述是1933年《证券法》第27A条、1934年《证券交易法》第21E条和1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于开始对安那霉素作为 2 的关键注册研究的时机和年底前对急性髓细胞白血病进行线路治疗。尽管Moleculin认为，截至发布之日，此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但事实证明，预期可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。Moleculin试图通过包括 “相信”、“估计”、“预期”、“计划”、“项目”、“打算”、“潜力”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“大约” 或其他表示未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。这些陈述只是预测，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括在项目1A下讨论的因素。我们最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格中的 “风险因素”，并在我们的10-Q表文件和向美国证券交易委员会提交的其他公开文件中不时更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至发布日期。我们没有义务更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，以反映其发布日期之后发生的事件或情况，也没有义务反映意外事件的发生。
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