| 根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
| 根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告 |
| （州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（国税局雇主 证件号） | |
| |
||
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） | |
| 每个班级的标题 |
Ticker 符号 |
交易所名称 在哪个注册的 | ||
| 大型加速过滤器 | ☐ | ☒ | ||||
非加速 申报者 |
☐ | 规模较小的申报公司 | ||||
| 新兴成长型公司 | ||||||
催化剂制药有限公司
索引
第一部分财务信息
| 第 1 项。 |
财务报表 |
|||||
| 截至2023年9月30日（未经审计）和2022年12月31日的合并资产负债表 |
3 | |||||
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的合并运营报表和综合收益（亏损）（未经审计） |
4 | |||||
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的合并股东权益变动报表（未经审计） |
5 | |||||
| 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的合并现金流量表（未经审计） |
7 | |||||
| 未经审计的合并财务报表附注 |
8 | |||||
| 第 2 项。 |
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
33 | ||||
| 第 3 项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
46 | ||||
| 第 4 项。 |
控制和程序 |
46 | ||||
| 第二部分。其他信息 | ||||||
| 第 1 项。 |
法律诉讼 |
47 | ||||
| 第 1A 项。 |
风险因素 |
47 | ||||
| 第 2 项。 |
未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
47 | ||||
| 第 3 项。 |
优先证券违约 |
48 | ||||
| 第 4 项。 |
矿山安全披露 |
48 | ||||
| 第 5 项。 |
其他信息 |
48 | ||||
| 第 6 项。 |
展品 |
48 | ||||
| 签名 |
49 | |||||
2
九月三十日 2023 |
十二月三十一日 2022 |
|||||||
（未经审计） |
||||||||
| 资产 |
||||||||
| 流动资产： |
||||||||
| 现金和现金等价物 |
$ | $ | ||||||
| 应收账款，净额 |
||||||||
| 库存 |
||||||||
| 预付费用和其他流动资产 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 流动资产总额 |
||||||||
| 经营租赁 使用权 |
||||||||
| 财产和设备，净额 |
||||||||
| 许可证和收购的无形资产，净额 |
||||||||
| 递延所得税资产，净额 |
||||||||
| 投资股权证券 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 总资产 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 负债和股东权益 |
||||||||
| 流动负债： |
||||||||
| 应付账款 |
$ | $ | ||||||
| 应计费用和其他负债 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 流动负债总额 |
||||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 |
||||||||
| 其他 非当前 负债 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 负债总额 |
||||||||
| 承付款和或有开支（注12） |
||||||||
| 股东权益： |
||||||||
| 优先股，$ |
||||||||
| 普通股，$ |
||||||||
| 额外 付费 首都 |
||||||||
| 留存收益（累计赤字） |
||||||||
| 累计其他综合收益（亏损）（注4） |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 股东权益总额 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 负债和股东权益总额 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
在已结束的三个月中 九月三十日 |
在结束的九个月里 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
收入： |
||||||||||||||||
产品收入，净额 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
许可证和其他收入 |
||||||||||||||||
总收入 |
||||||||||||||||
运营成本和支出： |
||||||||||||||||
销售成本 (a) |
||||||||||||||||
研究和开发 |
||||||||||||||||
销售、一般和行政 (a) |
||||||||||||||||
无形资产的摊销 |
||||||||||||||||
运营成本和支出总额 |
||||||||||||||||
营业收入（亏损） |
( |
) | ||||||||||||||
其他收入（支出），净额 |
( |
) | ||||||||||||||
所得税前净收益（亏损） |
( |
) | ||||||||||||||
所得税准备金（福利） |
( |
) | ||||||||||||||
净收益（亏损） |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
每股净收益（亏损）： |
||||||||||||||||
基本 |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
稀释 |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
已发行股票的加权平均值： |
||||||||||||||||
基本 |
||||||||||||||||
稀释 |
||||||||||||||||
净收益（亏损） |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
其他综合收益（亏损）（注4）： |
||||||||||||||||
未实现收益（亏损） 可供出售 的 $ |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
综合收益（亏损） |
$ | ( |
) | $ | $ | $ | ||||||||||
| (a) | 不包括无形资产的摊销 |
首选 股票 |
普通股 |
额外 付费 资本 |
留存收益 （累计 赤字） |
累积的 其他 全面 收益（损失） |
总计 |
|||||||||||||||||||||||
股份 |
金额 |
|||||||||||||||||||||||||||
截至2022年12月31日的余额 |
$ | — | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||||||||
发行服务股票期权 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期权 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服务限制性股票的摊销 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
限制性股票单位归属后发行普通股，净额 |
— | — | ( |
) | — | — | ( |
) | ||||||||||||||||||||
其他综合收益（亏损） |
— | — | — | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||
净收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至2023年3月31日的余额 |
— | |||||||||||||||||||||||||||
发行服务股票期权 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期权 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服务限制性股票的摊销 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
限制性股票单位归属后发行普通股，净额 |
— | — | ( |
) | — | — | ( |
) | ||||||||||||||||||||
其他综合收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
净收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至 2023 年 6 月 30 日的余额 |
— | |||||||||||||||||||||||||||
发行服务股票期权 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期权 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||||||
服务限制性股票的摊销 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
限制性股票单位归属后发行普通股，净额 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
其他综合收益（亏损） |
— | — | — | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||
净收益（亏损） |
— | — | — | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
截至 2023 年 9 月 30 日的余额 |
$ | — | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||||||||
首选 股票 |
普通股 |
额外 付费 资本 |
留存收益 （累计 赤字） |
累积的 其他 全面 收益（损失） |
总计 |
|||||||||||||||||||||||
股份 |
金额 |
|||||||||||||||||||||||||||
截至2021年12月31日的余额 |
$ | — | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | |||||||||||||||||
发行服务股票期权 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期权 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服务限制性股票的摊销 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
回购普通股 |
— | ( |
) | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
其他综合收益（亏损） |
— | — | — | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||
净收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至2022年3月31日的余额 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||||||
发行服务股票期权 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期权 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服务限制性股票的摊销 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
回购普通股 |
— | ( |
) | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
限制性股票单位归属后发行普通股，净额 |
— | — | ( |
) | — | — | ( |
) | ||||||||||||||||||||
其他综合收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
净收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
截至2022年6月30日的余额 |
— | ( |
) | |||||||||||||||||||||||||
发行服务股票期权 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
行使普通股股票期权 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
服务限制性股票的摊销 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
其他综合收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
净收益（亏损） |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
2022 年 9 月 30 日的余额 |
$ | — | $ | $ | $ | $ | $ | |||||||||||||||||||||
在结束的九个月里 九月三十日 |
||||||||
2023 |
2022 |
|||||||
| 运营活动： |
||||||||
| 净收益（亏损） |
$ | $ | ||||||
| 为将净收益（亏损）与（用于）经营活动提供的净现金进行对账而进行的调整： |
||||||||
| 折旧 |
||||||||
| 基于股票的薪酬 |
||||||||
| 无形资产的摊销 |
||||||||
| 递延税 |
( |
) | ||||||
| 折扣的增加 |
||||||||
| 账面金额减少 使用权 |
||||||||
| 出售的已实现亏损 可供出售 |
— | |||||||
| 从资产收购中扣除的已购研发库存 |
— | |||||||
| 从资产购置中扣除的购置库存样本 |
— | |||||||
| 已收购 处理中 研究和开发 |
— | |||||||
| 股权证券公允价值的变化 |
— | |||||||
| （增加）减少： |
||||||||
| 应收账款，净额 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 库存 |
||||||||
| 预付费用和其他流动资产 |
( |
) | ||||||
| 增加（减少）： |
||||||||
| 应付账款 |
( |
) | ||||||
| 应计费用和其他负债 |
( |
) | ||||||
| 经营租赁责任 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 由（用于）经营活动提供的净现金 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 投资活动： |
||||||||
| 购买财产和设备 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 与资产收购相关的付款 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 出售的收益 可供出售 |
— | |||||||
| 收购 处理中 研究和开发 |
( |
) | — | |||||
| 购买股权证券 |
( |
) | — | |||||
| |
|
|
|
|||||
| 由（用于）投资活动提供的净现金 |
( |
) | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 融资活动： |
||||||||
| 支付与股票薪酬相关的员工预扣税 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 行使股票期权的收益 |
||||||||
| 回购普通股 |
— | ( |
) | |||||
| 资产收购产生的负债的支付 |
( |
) | — | |||||
| |
|
|
|
|||||
| 由（用于）融资活动提供的净现金 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 现金和现金等价物的净增加（减少） |
( |
) | ||||||
| 现金和现金等价物 — 期初 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 现金和现金等价物-期末 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 现金流信息的补充披露： |
||||||||
| 为所得税支付的现金 |
$ | $ | ||||||
| 支付利息的现金 |
$ | $ |
— | |||||
| 非现金 投资和筹资活动: |
||||||||
| 资产收购产生的负债 |
$ | $ | ||||||
1. |
业务的组织和描述。 |
2. |
列报基础和重要会计政策。 |
a. |
中期财务报表。 10-Q 源自经审计的财务报表，不包括美国公认会计原则要求的所有披露。 |
b. |
整合原则。 |
c. |
估计值的使用。 |
d. |
现金和现金等价物。 |
e. |
投资。 |
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
f. |
应收账款，净额。 |
g. |
库存 在处理中工作 先进， 先出（FIFO）的货物流。如果有信息表明库存可能无法变现，则公司可能需要支出先前资本化的部分或全部库存。 |
h. |
预付费用和其他流动资产。 共同支付 援助计划, 合作和许可证安排应付的款项以及预付的会议和差旅费用.预付的研究费用包括公司产品开发活动的预付款，包括以下方面的合同 临床前 研究、临床试验和研究、监管事务和咨询。预付生产包括公司药品制造活动的预付款。此类预付款在收到相关货物或提供相关服务时记作支出。 |
i. |
财产和设备， 网。 |
j |
业务合并和资产收购 805-50, 它要求资产收购中的收购实体在相对公允价值的基础上确认收购的资产和根据收购实体的成本承担的负债，其中包括交易成本以及给定的对价。在资产收购中不确认商誉，任何超过所收购净资产公允价值的多余对价都将根据相对公允价值分配给可识别资产。资产收购中的或有对价款在意外情况得到解决、对价已支付或变为应付费用时予以确认。 |
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
k. |
无形资产，净额。 |
l. |
金融工具的公允价值。 |
m. |
公允价值测量。 |
在报告日使用的公允价值衡量标准（以千计） |
||||||||||||||||
截至的余额 九月三十日 2023 |
的报价 的活跃市场 相同 资产/负债 （第 1 级） |
重要的其他 可观测的输入 （第 2 级） |
意义重大 不可观察的输入 （第 3 级） |
|||||||||||||
现金和现金等价物： |
||||||||||||||||
货币市场基金 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
美国国债 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
投资股权证券： |
||||||||||||||||
股权证券 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
截至的余额 十二月三十一日 2022 |
的报价 的活跃市场 相同 资产/负债 （第 1 级） |
重要的其他 可观测的输入 （第 2 级） |
意义重大 不可观察的输入 （第 3 级） |
|||||||||||||
现金和现金等价物： |
||||||||||||||||
货币市场基金 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
美国国债 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
n. |
经营租赁。 使用权 非租赁 组件，分别核算。 |
o. |
股票回购。 |
p. |
收入确认。 |
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
在已结束的三个月中 九月三十日 |
在结束的九个月里 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
| FIRDAPSE ® |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| FYCOMPA ® |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 产品总收入，净额 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
q. |
研究和开发。 |
r. |
广告费用。 |
s. |
基于股票的薪酬。 和综合收益（亏损） 在授予日向员工、董事和顾问支付的所有股票补助的公允价值，包括股票期权和其他股票奖励的授予。对于股票期权，公司使用Black-Scholes期权估值模型、单一期权奖励方法和直线归因法。使用这种方法，薪酬成本在每个股票期权的归属期内以直线方式摊销，通常为一对 |
t. |
风险集中。 |
u. |
特许权使用费。 ® 如附注13（协议）所披露，在确认产品销售收入后，将支出记作销售成本。 |
2. |
列报基础和重要会计政策（续）。 |
v. |
所得税。 |
w. |
综合收益（亏损）。 可供出售 |
x. |
普通股每股净收益（亏损）。 |
在已经结束的三个月里 九月三十日 |
在截至的九个月中 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
基本加权平均已发行普通股 |
||||||||||||||||
稀释性证券的影响 |
||||||||||||||||
摊薄后的加权平均普通股 杰出的 |
||||||||||||||||
y. |
区段信息。 |
z. |
重新分类。 |
aa。 |
最近发布的会计准则。 |
3. |
投资。 |
估计的 公允价值 |
格罗斯 未实现 收益 |
格罗斯 未实现 损失 |
摊销 成本 |
|||||||||||||
| 2023 年 9 月 30 日： |
||||||||||||||||
| 美国国债——现金等价物 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 总计 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 2022年12月31日： |
||||||||||||||||
| 美国国债——现金等价物 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 总计 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
2023年9月30日 |
||||
| 在一年或更短的时间内到期 |
$ | |||
| |
|
|||
在已结束的三个月中 九月三十日 |
在结束的九个月里 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
| 股权证券： |
||||||||||||||||
| 本期内确认的股权证券净收益（亏损） |
$ | ( |
) | $ | — | $ | ( |
) | $ | — | ||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 截至报告日仍持有的股票证券在本期内确认的未实现净收益（亏损） |
$ | ( |
) | $ | — | $ | ( |
) | $ | — | ||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
4. |
累计其他综合收益（亏损）。 |
累计总数 其他综合 收入（亏损） |
||||
| 截至 2023 年 6 月 30 日的余额 |
$ | |||
| |
|
|||
| 重新分类前的其他综合损失 |
( |
) | ||
| 从累计其他综合收益（亏损）中重新归类的金额 |
||||
| |
|
|||
| 本期净其他综合收益（亏损） |
( |
) | ||
| |
|
|||
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 |
$ | |||
| |
|
|||
| 截至2022年12月31日的余额 |
$ | |||
| |
|
|||
| 重新分类前的其他综合损失 |
( |
) | ||
| 从累计其他综合收益（亏损）中重新归类的金额 |
||||
| |
|
|||
| 本期净其他综合收益（亏损） |
( |
) | ||
| |
|
|||
| 截至 2023 年 9 月 30 日的余额 |
$ | |||
| |
|
|||
累计总数 其他综合 收入（亏损） |
||||
| 截至2022年6月30日的余额 |
$ | ( |
) | |
| |
|
|||
| 重新分类前的其他综合损失 |
||||
| 从累计其他综合收益（亏损）中重新归类的金额 |
||||
| |
|
|||
| 本期净其他综合收益（亏损） |
||||
| |
|
|||
| 2022 年 9 月 30 日的余额 |
$ | |||
| |
|
|||
| 截至2021年12月31日的余额 |
$ | ( |
) | |
| |
|
|||
| 重新分类前的其他综合损失 |
( |
) | ||
| 从累计其他综合收益（亏损）中重新归类的金额 |
||||
| |
|
|||
| 本期净其他综合收益（亏损） |
||||
| |
|
|||
| 2022 年 9 月 30 日的余额 |
$ | |||
| |
|
|||
5. |
库存。 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 原材料 |
$ | $ | ||||||
| 在处理中工作 |
||||||||
| 成品 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 总库存 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
6. |
预付费用和其他流动资产。 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 预付制造成本 |
$ | $ | ||||||
| 预付税 |
||||||||
| 预付保险 |
||||||||
| 预付订阅费 |
||||||||
| 预付研究费 |
||||||||
| 预付商业化费用 |
||||||||
| 应归因于合作和许可安排 |
||||||||
| 预付会议和差旅费用 |
||||||||
| 预付费 共同支付 援助计划 |
||||||||
| 其他 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 预付费用和其他流动资产总额 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
在已结束的三个月中 九月三十日 |
在结束的九个月里 九月三十日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
| 运营租赁成本 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
在结束的九个月里 九月三十日 |
||||||||
2023 |
2022 |
|||||||
| 为计量租赁负债所含金额支付的现金： |
||||||||
| 运营现金流 |
$ | $ | ||||||
| 使用权 |
||||||||
| 经营租赁 |
$ | $ | ||||||
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 经营租赁 使用权 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| |
$ | $ | ||||||
| 经营租赁负债，扣除流动部分 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 经营租赁负债总额 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 2023 年（剩余三个月） |
$ | |||
| 2024 |
||||
| 2025 |
||||
| 2026 |
||||
| 2027 |
||||
| 此后 |
||||
| |
|
|||
| 租赁付款总额 |
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| 减去：估算利息 |
( |
) | ||
| |
|
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| 总计 |
$ | |||
| |
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8. |
财产和设备，净额 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
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| 计算机设备 |
$ | $ | ||||||
| 家具和设备 |
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| 租赁权改进 |
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| 软件 |
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| 减去：累计折旧 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
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| 财产和设备总额，净额 |
$ | $ | ||||||
| |
|
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9. |
许可和收购的无形资产，净额。 |
格罗斯 账面价值 |
累积的 摊销 |
网 账面价值 |
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| 无形资产： |
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| RUZURGI 的许可和收购的无形资产 ® |
$ | $ | $ | |||||||||
| FYCOMPA 的许可和收购的无形资产 ® |
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| 总计 |
$ | $ | $ | |||||||||
| |
|
|
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格罗斯 账面价值 |
累积的 摊销 |
网 账面价值 |
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| 无形资产： |
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| RUZURGI 的许可和收购的无形资产 ® |
$ | $ | $ | |||||||||
| |
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| 总计 |
$ | $ | $ | |||||||||
| |
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| 2023 年（剩余三个月） |
$ | |||
| 2024 |
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| 2025 |
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| 2026 |
||||
| 2027 |
||||
| 此后 |
||||
| |
|
|||
| 总计 |
$ | |||
| |
|
9. |
许可证和收购的无形资产，净额（续）。 |
10. |
应计费用和其他负债。 |
2023年9月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
| 应计临床前和临床试验费用 |
$ | $ | ||||||
| 应计的专业费用 |
||||||||
| 应计薪酬和福利 |
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| 应计许可费 |
||||||||
| 应计购买 |
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| 经营租赁责任 |
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| 应计可变对价 |
||||||||
| 应计所得税 |
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| 应付给许可人的款项 |
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| 应计应付利息 |
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| 其他 |
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| |
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| 当期应计费用和其他负债 |
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| |
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| 租赁责任 — 非当前 |
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| 应付许可人的款项— 非当前 |
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| 其他 — 非当前 |
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| |
|
|
|
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| 非当前 应计费用和其他负债 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 应计费用和其他负债总额 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
11. |
合作和许可安排。 |
11. |
合作和许可安排（续）。 |
12. |
承诺和意外开支。 |
| • | $ , $ 和 剩余 $ 将在闭幕两周年时支付； |
| • | 我们在美国销售的阿米非普利定产品的净销售额（定义见Catalyst和Jacobus之间的许可和资产购买协议）的年度特许权使用费等于：（a）2022年至2025日历年度， ® 美国的专利， |
| • | 如果公司将获得 FIRDAPSE 的优先审查凭证 ® 或 RUZURGI® 在将来， |
12. |
承付款和意外开支（续）。 |
13. |
协议。 |
a. |
FIRDAPSE 的许可协议 ® ® 。根据许可协议，公司向许可人支付：（i）自首次商业销售FIRDAPSE起七年的特许权使用费® 等于 ® 等于 |
13. |
协议（续）。 |
b. |
RUZURGI 的许可协议 ® ® 在美国和墨西哥。 |
许可和收购的无形资产 |
$ | |||
从资产收购中扣除的已购研发库存 |
||||
总购买价格 |
$ | |||
c. |
收购 FYCOMPA 的美国版权 ® . ® （perampanel）CIII是商业阶段的癫痫资产，来自卫材有限公司（卫材）。此次收购的总对价为美元 |
13. |
协议（续）。 |
基本现金支付 |
$ | |||
已付现金 按比例分配 预付费用 |
||||
按基本购买价格进行补偿 (i) |
( |
) | ||
交易成本 (ii) |
||||
总购买对价 |
$ | |||
(i) |
截至收购之日，在随附的合并资产负债表中记录在预付费用和其他流动资产中，截至2023年6月30日，报销已全部付清 |
| (ii) | 截至 2023 年 9 月 30 日，全额 $ |
库存 |
$ | |||
预付费用和其他流动资产（样本） |
||||
预付商业化费用 |
||||
财产和设备，净额 |
||||
FYCOMPA 的许可和收购的无形资产 ® |
||||
应计临床前和临床试验费用 |
( |
) | ||
总购买对价 |
$ | |||
13. |
协议（续）。 |
d. |
VAMOROLONE 的许可协议。 |
初始现金付款 |
$ | |||
投资桑瑟拉 |
||||
交易成本 |
||||
总购买对价 |
$ | |||
vamorolone（IPR&D）的许可和收购的无形资产 |
$ | |||
投资桑瑟拉 (i) |
||||
总购买对价 |
$ | |||
| (i) | 投资桑瑟拉的公允价值是根据收盘价（瑞士法郎）确定的 |
13. |
协议（续）。 |
e. |
药品制造、开发、临床前和临床研究协议。 |
14. |
所得税。 |
15. |
股东权益。 |
16. |
股票补偿。 |
三个月已结束 9月30日 |
九个月结束了 9月30日 |
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2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
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研究和开发 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
销售、一般和管理 |
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股票薪酬总额 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
17. |
后续事件。 |
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
导言
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析（MD&A）旨在让人们了解我们的财务状况、财务状况的变化和经营业绩。讨论和分析安排如下：
| • | 概述。本节概述了我们的业务以及有关我们业务的信息，我们认为这些信息对于了解我们的财务状况和经营业绩非常重要。 |
| • | 演示基础。本节提供有关我们在编制2023财年第三季度合并财务报表时遵循的关键会计估计和政策的信息。 |
| • | 关键会计政策与估计。本节讨论的会计政策既被认为对我们的财务状况和经营业绩很重要，又需要管理层在应用中做出重大判断和估计。我们的所有重要会计政策，包括关键会计政策，也在本报告中包含的中期合并财务报表附注中进行了总结。 |
| • | 运营结果。本节分析了我们截至2023年9月30日的三个月和九个月的经营业绩与截至2022年9月30日的三个月和九个月的经营业绩的对比。 |
| • | 流动性和资本资源。本节分析了我们的现金流，资本资源， 失去平衡工作表安排和我们尚未兑现的承诺（如果有）。 |
| • | 关于前瞻性陈述的注意事项。本节讨论了在本MD&A中以及本报告其他部分中做出的某些前瞻性陈述如何基于管理层目前对未来事件的预期，并且本质上容易受到不确定性和情况变化的影响。 |
概述
我们是一家处于商业阶段的以患者为中心的生物制药公司，专注于为患有罕见疾病和难以治疗的疾病的患者提供新型高质量药物的许可、开发和商业化。我们以患者为中心，致力于开发强大的尖端产品线 一流的用于治疗罕见和难以治疗的疾病的药物。我们致力于对患有罕见且难以治疗的疾病的人们的生活产生有意义的影响，我们相信在我们所做的一切中都将患者放在首位。
我们的美国旗舰商业产品是 FIRDAPSE®（amifampridine）片剂 10 mg。获准用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS），适用于成人和六岁及以上儿童。此外，我们于 2023 年 1 月 24 日完成了对 FYCOMPA 的收购®并且现在也在美国销售该产品。FYCOMPA®(perampanel) CIII 是一种处方药，可单独使用或与其他药物一起使用，用于治疗伴有或没有继发性全身性发作的四岁及以上癫痫患者的局灶性发作，以及与其他药物一起治疗12岁及以上癫痫患者的原发性全身性强直阵挛发作。最后，我们在2023年7月18日完成了对vamorolone北美独家许可的收购，这是一种针对杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）患者的新型皮质类固醇治疗药物。2023 年 10 月 26 日，美国食品药品管理局批准了 AGAMREE®（伐莫洛龙）口服混悬液40 mg/ml，用于治疗DMD。我们目前正在计划商业上市 AGAMREE®2024年第一季度在美国。
FIRDAPSE®
2018 年 11 月 28 日，我们获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 对 FIRDAPSE 新药申请 (NDA) 的批准®10 mg 片剂，用于治疗 LEMS 的成年患者（17 岁及以上），并于 2019 年 1 月推出了 FIRDAPSE®在美国。此外，美国食品药品管理局于2022年9月29日批准了我们的补充保密协议（snDA），以扩大FIRDAPSE的指定年龄范围®片剂 10 mg，包括六岁及以上的儿科患者，用于治疗 LEMS。
我们出售 FIRDAPSE®通过一支在神经系统、中枢神经系统或罕见疾病产品方面经验丰富的现场部队，该部队目前由大约 29 名现场人员组成，包括销售（区域客户经理）、思想领袖联络员、患者援助和保险导航支持（患者准入联络）以及付款人报销（全国客户经理）。我们还拥有一支由六名医学联络员组成的实地部队，他们正在帮助医学界和患者了解LEMS以及我们为患者提供支持和获得FIRDAPSE的项目®.
此外，我们还与一家经验丰富的内部销售机构签订了合同，该机构致力于通过电话营销向目标医生提供潜在客户。这个内部销售机构使我们的销售工作不仅可以覆盖定期治疗LEMS患者的神经肌肉专家，还可以覆盖大约9,000名神经病学和神经肌肉医疗保健提供者，他们可能正在治疗可以从FIRDAPSE中受益的LEMS患者®。我们还使用非个人宣传来接触20,000名潜在的LEMS治疗师和可能正在治疗LEMS患者的16,000名肿瘤学家。此外，我们将继续在以下网址提供 不花钱LEMS 电压门控钙通道抗体测试计划，供怀疑自己的患者可能患有 LEMS 并希望做出明确诊断的医生使用。
33
最后，我们将继续扩大我们的数字和社交媒体活动，向潜在患者及其医疗保健提供者介绍我们的产品和服务。我们还与多个罕见病倡导组织（包括全球基因和全国罕见病组织）合作，帮助提高对LEMS患者的认识和支持水平，并为治疗这些罕见疾病的医生及其治疗的患者提供教育。
我们支持 FIRDAPSE 的发行®通过催化剂途径®，我们为报名参加该计划的患者提供的个性化治疗支持计划。催化剂路径®通过达到有效治疗剂量所需的具有挑战性的给药和滴定方案，是提供个性化治疗支持、教育和指导的单一来源。它还包括通过极少数专属专业药房（主要是AnoVorx）分销该药物，这与大多数治疗超孤儿病的药物分发和分发给患者的方式一致。我们认为，通过这种方式使用专业药房，对于需要治疗罕见疾病的患者和整个医疗保健界来说，在医疗保健系统中导航的艰巨任务要好得多。
为了帮助LEMS患者负担药费，我们与其他销售超孤儿病药物的制药公司一样，制定了一系列经济援助计划，可以将患者的自付额和免赔额减少到名义上可承受的金额。一个 共同支付旨在将自付费用控制在每月不超过10.00美元（目前低于每月2.00美元）的援助计划适用于所有拥有商业保险且开了FIRDAPSE处方的LEMS患者®。我们的 FIRDAPSE®共同支付援助计划不适用于参加州或联邦医疗计划（包括医疗保险、医疗补助、弗吉尼亚州、国防部或TRICARE）的患者。但是，我们正在向合格的独立慈善基金会捐款，并承诺继续捐款，这些基金会致力于为任何有经济需要的美国LEMS患者提供援助。在遵守监管要求的前提下，我们的目标是绝不会因为经济原因拒绝任何LEMS患者获得药物。
2023 年 1 月，我们收到了三家仿制药制造商的第 IV 段认证通知信，告知我们他们各自向食品和药物管理局提交了缩写的新药申请 (ANDA)，寻求美国食品和药物管理局批准制造、使用或销售 FIRDAPSE 的仿制药®在美国。通知信均声称我们在美国食品药品管理局橙皮书中列出了涵盖FIRDAPSE的六项专利®这些ANDA提交的材料中描述的拟议产品的商业制造、使用或销售无效、不可强制执行和/或不会受到侵犯。根据经修订的1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》修订的《联邦食品、药品和化妆品法》（FDCA），我们有45天的时间在联邦地方法院对这些仿制药制造商提起专利侵权诉讼，触发中止令，禁止FDA在2026年5月之前批准任何ANDA或作出裁定专利无效、不可执行或未侵权的判决，以两者为准首先发生。在这方面，在进行了必要的尽职调查后，我们于2023年3月1日在美国新泽西特区地方法院对向我们通报了ANDA申请的三家仿制药制造商提起诉讼，从而触发了中止诉讼。我们最近还收到了第四家仿制药制造商的第四段认证通知信，我们目前正在审查该信函。
我们打算为FIRDAPSE大力保护和捍卫我们的知识产权®而且，尽管无法保证，但我们认为我们的专利财产将保护FIRDAPSE®免受争夺我们专利有效期的仿制药竞争。
2023 年 8 月 4 日，我们向 FDA 提交了一份 snDA，要求增加 FIRDAPSE 的最大指示剂量®从每天 80 毫克到每天 100 毫克。2023年10月13日，我们宣布，美国食品药品管理局已接受我们的 snDa 进行审查，并将《处方药使用者费用法》（PDUFA）的生效日期定为2024年6月4日。无法保证美国食品药品管理局会批准我们的 snDa。
我们由我们的 FIRDAPSE 分许可证持有者为我们提供建议®在日本，DyDo Pharma, Inc.（DyDo）在进入评估FIRDAPSE疗效和安全性的注册研究的安全阶段六个月后，根据中期数据的初步有利分析结果®对于LEMS的治疗，DyDo打算向日本的MHLW提交日本保密协议，寻求批准在2023年底之前在日本将该产品商业化。无法保证 DyDo 提交的任何保密协议申请都会获得批准。
FYCOMPA®
2022年12月17日，我们与卫材有限公司（卫材）签订了资产购买协议，以收购FYCOMPA的美国版权®（perampanel）CIII。FYCOMPA®是AMPA受体的选择性非竞争性拮抗剂，AMPA受体是离子型谷氨酸受体的主要亚型。它是同类药物中第一种，也是唯一获准治疗癫痫的药物。研究表明，AMPA受体拮抗作用可以减少过度刺激和抗惊厥作用，并抑制发作的产生和扩散。FYCOMPA®是一种受控物质，经批准带有箱子警告标签。
FYCOMPA®用于治疗成人和4岁及以上儿童伴或不伴继发性全身性惊厥的部分发作性发作。它还与其他药物联合使用，用于治疗成人和12岁以上的儿童的原发性全身性强直阵挛性发作（也称为 “大发作”，一种涉及全身的发作）。Perampanel 属于一种叫做抗惊厥药的药物。它通过减少大脑中的异常电活动来起作用。
34
2023 年 1 月 24 日，我们完成了对 FYCOMPA 美国版权的收购®。在这次收购中，我们购买了卫材的监管批准和文件、产品记录、知识产权、库存以及与FYCOMPA美国版权相关的其他事项®，以换取1.6亿美元的现金预付款，外加160万美元用于偿还某些预付款。此外，在某些情况下，如果FYCOMPA的专利延期，我们可能还有义务向卫材额外支付2500万美元的现金®2026年6月8日前由美国专利商标局（USPTO）批准。最后，我们同意在为FYCOMPA提供专利保护后支付卫材特许权使用费®到期，FYCOMPA 的仿制药等价物将减少特许权使用费的支付®进入市场。
在我们完成对FYCOMPA的收购的同时®，我们又与卫材签订了两项协议：过渡服务协议和供应协议。根据过渡服务协议，卫材的美国子公司向我们提供某些过渡服务，根据供应协议，卫材已同意生产FYCOMPA®按供应协议中列出的价格为我们提供至少七年的期限（每年更新）。
最初，在收购完成后，我们开始营销 FYCOMPA®在我们建立FYCOMPA时，根据过渡服务协议通过卫材的美国子公司进入美国®营销和销售团队，2023 年 5 月 1 日，我们接管了 FYCOMPA 的营销计划®。在这方面，我们已经雇用了大约 34 名销售和营销人员来支持 FYCOMPA®，他们中的大多数人之前曾在卫材的美国销售部门工作，营销 FYCOMPA®。我们还聘请了七名医学联络员，帮助我们教育治疗癫痫的医学界和癫痫患者了解他们的疾病和FYCOMPA的好处®.
Catalyst 正在使用 FYCOMPA 为患者提供支持®通过即时储蓄卡计划。通过该计划，符合条件的商业保险患者只需支付10美元即可购买FYCOMPA®共付费（每年最多可节省1300美元）。FYCOMPA®即时储蓄卡计划不适用于注册州或联邦医疗计划（包括医疗保险、医疗补助、弗吉尼亚州、国防部或TRICARE）的患者。
FYCOMPA 的专利保护®主要来自橙皮书中列出的两项专利。第一项是美国专利号为6,949,571号的美国专利（'571专利），将在2025年5月23日之前到期，这是包括美国专利商标局当前专利延期计算在内的'571专利的当前到期日。最近，一项要求重审该机构的专利期限延期计算方法，将期限延长至2026年6月8日的请求遭到拒绝，该公司目前正在探索可能延长该专利期限的备选方案（而且无法保证该专利期限会得到延长）。第二个 FYCOMPA®橙皮书中的专利是编号为8,772,497的美国专利（'497专利），将于2026年7月1日到期。'497专利是三位ANDA申请人先前获得第四段认证的专利。
2023 年 2 月 20 日，Catalyst 收到了一家公司的第 IV 段认证通知函，该公司似乎已经提交了第一份 FYCOMPA 口服混悬液制剂的 ANDA®。同一家公司在2月下旬向该公司发出了类似的信函，对FYCOMPA的片剂配方进行了类似的认证®，这是该配方的第四次此类认证。这两封信都是第四段的非侵权证明 无效，以及 FYCOMPA '497 专利的不可执行性®但是每份申请，就像ANDA申报人先前发布的第四段通知一样，都是针对FYCOMPA的®平板电脑并未质疑'571专利。类似于我们在 FIRDAPSE 中的行动®上述第四段认证，在尽职调查之后，Catalyst于2023年4月5日在美国新泽西特区地方法院对向Catalyst通报了两份FYCOMPA的ANDA申请的药品制造商提起诉讼。®配方，从而触发每次使用30个月的停留期。
AGAMREE®
2023年6月19日，我们与桑瑟拉制药控股有限公司（Santhera）签订了许可与合作协议（许可协议）和投资协议（投资协议）。根据许可协议，我们签订了合同，为Santhera的候选研究产品AGAMREE获得北美独家许可、制造和供应协议®（vamorolone），一种用于治疗DMD的新型皮质类固醇。根据投资协议，我们同意对Santhera进行战略投资。
两笔交易均于 2023 年 7 月 18 日结束。根据许可协议，我们在签订协议时向Santhera支付了7500万美元，以换取AGAMREE的北美独家许可®。此外，该药物的保密协议获得批准后，我们于2023年10月26日有义务向Santhera支付3,600万美元的里程碑式付款，其中2600万美元将由Santhera用于向第三方支付里程碑式付款。这笔款项将在2023年第四季度支付。我们还可能有义务向Santhera支付与AGAMREE日历年销售额挂钩的未来监管和商业里程碑款项®，以及商业特许权使用费。除了在北美将产品商业化的权利外，许可协议还为我们提供了AGAMREE的首次谈判权®在欧洲和日本，桑瑟拉应该在这些地区寻求合作机会。此外，我们将保留北美对AGAMREE未来批准的任何适应症的权利®.
在许可协议结束的同时，我们对Santhera进行了战略投资，收购了Santhera的反向拆分后普通股的1,414,688股（约占交易后Santhera已发行普通股的11.26％），投资价格为每股9.477瑞士法郎（相当于签署前双方商定的成交量加权平均价格），约1500万美元的投资将由桑瑟拉使用用于 AGAMREE 的 IV 期研究®在 DMD 和 AGAMREE 其他适应症的未来开发中®.
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DMD 是最常见的肌肉萎缩症，是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致无法行走、呼吸衰竭和死亡。目前的DMD标准治疗涉及皮质类固醇，通常会产生明显的副作用。据估计，美国有11,000至13,000名患者受到DMD的影响，目前约有70％的患者同时接受皮质类固醇治疗。
AGAMREE®其独特的作用模式基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用以及进一步改变下游活性，因此，它被认为是一种新型皮质类固醇，具有维持疗效的分离特性，副作用耐受性更好。这种作用机制可能使vamorolone成为儿童、青少年和成人DMD患者当前护理标准皮质类固醇的有效替代品。在VISION-DMD的关键研究中，与安慰剂相比，vamorolone在24周的治疗中达到了主要终点站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并且显示出良好的安全性和耐受性。与安慰剂相比，最常报告的不良事件 VISION-DMD研究对象是皮质类特征、呕吐和维生素 D 缺乏。不良事件通常为轻度至中度严重程度。
2023 年 10 月 13 日，Santhera 宣布，欧盟人用药品委员会 (CHMP) 采取了支持 AGAMREE 的积极立场®用于治疗4岁及以上的DMD患者。CHMP在批准建议中承认，AGAMREE的收益风险状况良好®在这样的患者群体中，包括AGAMREE的某些安全益处®与治疗DMD的标准护理皮质类固醇相比。2023 年 10 月 26 日，美国食品药品管理局批准了 Santhera 对 AGAMREE 的保密协议®用于治疗两岁及以上患者的DMD。作为前面描述的交易的一部分，Santhera正在向我们转让批准的新药申请。
我们目前预计将推出 AGAMREE®2024年第一季度在美国。我们预计销售和营销人员向市场的扩张幅度最小 AGAMREE®，由于该产品在我们现有的神经肌肉特许经营权中具有协同作用，因此还需要大约10名额外的商业团队成员。我们将支持 AGAMREE 的发行®通过我们的催化剂途径®患者服务计划旨在确保患者能够获得专门的个性化支持团队，该团队通过AGAMREE为家庭提供帮助®患者旅程，从回答问题到协调符合条件的患者的经济援助计划。
我们已经与Santhera成立了联合指导委员会，负责监督AGAMREE的发展®用于除 DMD 以外的其他适应症。根据我们与Santhera签订的许可协议，我们同意购买AGAMREE的商业供应品®按商定的费率从桑瑟拉出发。
业务发展
我们将继续推进我们的战略计划和产品组合扩张工作，重点是通过创新疗法扩大和多样化我们的罕见神经病学产品组合，以满足关键的未满足医疗需求，扩大我们现有产品的地理覆盖范围。在这方面，我们目前正在探索具有临床差异化且充分降低风险的机会，重点是治疗罕见神经系统疾病和癫痫疾病的产品。这些前景包括评估现有商用药品或正在开发药物的公司、潜在的合作伙伴关系、许可、现有产品的地域扩张机会和/或资产收购。我们将继续采用纪律、全面和详尽的方法来识别和评估机会，我们认为这些机会将在短期、中期和长期内为我们的公司增加可观的价值。但是，迄今尚未达成其他最终协议，也无法保证这些举措会取得成功。
资本资源
截至2023年9月30日，我们的现金及现金等价物约为1.210亿美元。在本季度末和本报告提交之后，由于美国食品和药物管理局批准了AGAMREE的保密协议，我们有义务向Santhera支付3,600万美元®，我们将在2023年第四季度支付这笔款项。根据我们目前的财务状况和对可用现金的预测，我们认为我们有足够的资金来支持至少未来12个月的运营。
无法保证 (i) 我们将继续成功地将 FIRDAPSE 商业化®还有 FYCOMPA®，（ii）我们将能够成功地将 AGAMREE 商业化®，或者（iii）我们将继续盈利，现金流为正。此外，无法保证将来如果我们需要额外的资金，这些资金是否会以可接受的条件提供给我们。有关我们的流动性和现金流的更多信息，请参阅下面的 “流动性和资本资源”。
36
演示基础
收入。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们从FIRDAPSE的产品销售中获得了收入®主要在美国和 FYCOMPA®在美国，根据我们对FIRDAPSE的销售情况，我们预计这些收入将在未来波动®还有 FYCOMPA®。我们于 2020 年 7 月 31 日获得加拿大卫生部对 FIRDAPSE 的批准®用于 LEMS 的对症治疗，截至 2020 年 12 月 31 日，我们已经推出了 FIRDAPSE®在加拿大。在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，根据我们与KYE Pharmicals的合作协议产生的收入并不重要。我们预计，根据合作者出售FIRDAPSE的能力，我们从KYE合作协议中获得的收入将在未来波动®在加拿大。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们没有根据与远藤的合作协议产生收入。我们预计未来不会产生收入，因为远藤在季度末之后通知我们，他们将停止vigabatrin的开发和商业化合作，并希望终止该安排。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们通过与DyDo的合作协议分别创造了0万美元和50万美元的收入。我们预计，根据DyDo实现该协议中规定的各种监管里程碑的能力，我们在未来一段时间内从DyDo许可协议中获得的收入将波动。
销售成本。
销售成本包括第三方制造成本、运费、特许权使用费以及与我们的产品销售相关的间接管理费用。销售成本还可能包括与某些库存制造服务相关的期间成本、库存调整费用、未吸收的制造和管理费用以及制造差异。
研究和开发费用。
我们的研发费用包括公司赞助的研发活动所产生的费用，以及对特定研究人员赞助的研究的支持。研发成本的主要组成部分包括收购的知识产权与研发、临床前研究成本、临床制造成本、临床研究和试验费用、临床试验、咨询和其他第三方成本的保险、工资和员工福利、股票薪酬支出、用品和材料以及与我们的产品开发工作相关的各种管理费用的分配。在 2023 年 1 月之前，我们所有的研发资源都专门用于开发 FIRDAPSE®、CPP-109（我们的 vigabatrin 版本）及以前的版本 CPP-115，在我们收购或许可新产品之前，我们目前预计我们未来的开发成本将主要归因于FIRDAPSE的持续开发®，FYCOMPA®还有 AGAMREE®.
我们的临床研究和试验应计成本基于对根据与众多临床研究和试验场所以及临床研究组织（CRO）签订的合同所获得的服务和所花费的努力的估计。在我们的正常业务过程中，我们与第三方签订合同，在潜在产品的持续开发中进行各种临床研究和试验活动。这些协议的财务条款有待协商，因合同而异，可能导致付款流量不均衡。合同下的付款取决于诸如某些事件或里程碑的成就、患者成功入组、协议各方之间的责任分配以及部分临床研究或试验或类似条件的完成等因素。我们的应计制政策的目标是使合并财务报表中记录的支出与所收到的实际服务和所花费的努力相匹配。因此，与临床前和临床研究或试验相关的应计费用是根据我们对特定研究或试验合同中规定的一个或多个事件的完成程度的估计来确认的。我们会尽可能地监控服务提供商的活动；但是，如果我们低估了在给定时间点与各种研究或试验相关的活动水平，我们可能需要在未来记录大量的额外研发费用。临床前和临床研究和试验活动需要大量的时间 预先的支出。我们预计在研究或试验开始之前支付其费用的很大一部分，随着研究或试验的进展和达到某些里程碑，还会产生额外的支出。
销售、一般和管理费用。
2019 年，我们积极投入资金来开发我们的 FIRDAPSE 商业化计划®随着我们继续执行FIRDAPSE的销售计划，我们继续承担大量的商业化费用，包括销售、营销、患者服务、患者宣传和其他商业化相关费用®。我们现在还为FYCOMPA承担了大量的商业化费用®而且我们预计AGAMREE将产生大量的商业化费用®在我们为计划推出的 AGAMREE 做准备时®在2024年第一季度。
我们的一般和管理费用主要包括会计、公司、合规和管理职能的工资和人事费用。其他成本包括管理设施成本、监管费用、保险和法律专业费用，包括诉讼费用、信息技术、会计和咨询服务。
37
无形资产的摊销。
无形资产的摊销包括FYCOMPA的摊销®产品权利，使用直线法摊销，预计使用寿命为5年；RUZURGI®产品权利，在其估计使用寿命为14.5年的使用寿命内使用直线法摊销。我们预计将在2023年第四季度向Santhera支付的3,600万美元里程碑款项资本化，并在该产品的估计使用寿命为10.5年的期间摊销。
股票薪酬。
我们根据美国普遍接受的会计原则（美国公认会计原则）确认向员工、董事和顾问发放的所有股票奖励的公允价值支出。对于股票期权，我们使用Black-Scholes期权估值模型来计算奖励的公允价值。
所得税。
我们的有效所得税税率是所得税支出（收益）与所得税前收入的比率。
最近发布的会计准则。
有关最近发布的会计准则的讨论，请参阅本报告所含合并财务报表中的附注2 “列报基础和重要会计政策”。
关键会计政策与估计
我们对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的合并财务报表，该财务报表是根据美国公认会计原则编制的。这些合并财务报表的编制要求我们做出判断、估计和假设，这些判断、估计和假设会影响合并财务报表之日报告的资产负债金额和或有资产负债的披露，以及报告期内报告的收入和支出。有关我们会计政策的全面讨论，请参阅我们在2023年3月15日向美国证券交易委员会提交的2022年10-K表年度报告中关于财务报表的附注2。我们最重要的会计政策和估算包括：收入确认会计、无形资产估值、股票薪酬和递延所得税资产估值补贴。我们不断评估我们的判断、估计和假设。我们的估算基于基础协议的条款、我们的预期发展方向、历史经验以及根据情况我们认为合理的其他因素，这些因素的结果构成了我们的管理层对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。实际结果可能与这些估计值有所不同。根据第二部分第7项提供的信息, 我们的关键会计政策和估计没有实质性变化, 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析包含在我们的 2022年10-K表年度报告中。
运营结果
收入。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们主要在美国的产品销售净收入分别为1.026亿美元和2.874亿美元，而截至2022年9月30日的三个月和九个月分别为5,720万美元和1.533亿美元。FIRDAPSE®截至2023年9月30日的三个月和九个月以及FYCOMPA的净销售额分别约为6,620万美元和1.886亿美元®截至2023年9月30日的三个月，净销售额约为3,640万美元，2023年1月24日（收购日期）至2023年9月30日期间的净销售额约为9,880万美元。在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，产品销售的所有净收入均来自FIRDAPSE的销售®.
与截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月相比，净产品收入分别增长了约4540万美元和1.341亿美元，这是由于收购了FYCOMPA®2023 年 1 月期间，以及相关产品的销售，以及 FIRDAPSE 的增长®销量分别约为9％和14％（其中包括转移到FIRDAPSE的患者）®在 2022 年第一和第二季度，当 RUZURGI®已退出市场）和净价格上涨。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们还分别确认了10万美元和20万美元的许可和其他收入，而在截至2022年9月30日的三个月和九个月中，分别为10万美元和20万美元。
38
销售成本。
截至2023年9月30日的三个月和九个月中，销售成本分别约为1,420万美元和3,620万美元，而截至2022年9月30日的三个月和九个月的销售成本分别为970万美元和2320万美元。这两个时期的销售成本主要包括特许权使用费，该费用基于适用的许可协议中定义的净收入。适用于 FIRDAPSE®，特许权使用费应按下文《流动性和资本资源——合同义务和安排》中规定的条款支付，当任何日历年度的净销售额（定义见适用的许可协议）超过1亿美元时，特许权使用费将增加3％。FYCOMPA 的销售成本®2023年前三个季度由产品成本组成，不包括FYCOMPA的摊销®无形资产。见本报告其他部分所列未经审计的合并财务报表附注9。
无形资产的摊销。
截至2023年9月30日的三个月和九个月中，无形资产的摊销额约为850万美元和2350万美元，而截至2022年9月30日的三个月和九个月的摊销额均为50万美元。无形资产的摊销包括FYCOMPA的摊销®使用直线法摊销的权利，估计使用寿命为5年，以及RUZURGI®权利，在其估计使用寿命为14.5年的使用寿命内使用直线法摊销。我们还将摊销2023年第四季度通过AGAMREE向Santhera支付的3,600万美元里程碑款项®的估计使用寿命为 10.5 年。
研究和开发费用。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，研发费用分别约为8,370万美元和830万美元，分别约占总运营成本和支出的60％和26％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，研发费用如下（以千计）：
| 三个月已结束 九月三十日 |
改变 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 研究和开发费用 |
$ | 83,290 | $ | 7,860 | 75,430 | 959.7 | ||||||||||
| 员工股票薪酬 |
372 | 450 | (78 | ) | (17.3 | ) | ||||||||||
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| 研发费用总额 |
$ | 83,662 | $ | 8,310 | 75,352 | 906.8 | ||||||||||
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，研发费用分别约为9,120万美元和1,570万美元，分别约占总运营成本和支出的38％和19％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的研发费用如下（以千计）：
| 九个月结束了 九月三十日 |
改变 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 研究和开发费用 |
$ | 90,116 | $ | 14,389 | $ | 75,727 | 526.3 | |||||||||
| 员工股票薪酬 |
1,062 | 1,307 | (245 | ) | (18.7 | ) | ||||||||||
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| 研发费用总额 |
$ | 91,178 | $ | 15,696 | $ | 75,482 | 480.9 | |||||||||
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在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，与2022年同期相比，研发费用分别增加了约7,540万美元和7,550万美元。这两个时期的增长主要归因于2023年第三季度在北美收购vamorolone许可证的8150万美元IPR&D收购对价。与关闭我们的Musk-MG临床试验和之前实施的扩大准入计划的地点相关的成本下降部分抵消了这一点。
我们预计，随着我们执行战略计划和投资组合扩张工作，将重点放在治疗罕见神经系统疾病和癫痫疾病的产品上，在2023年及以后，研发费用将继续保持巨大。
39
销售、一般和管理费用。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月，销售、一般和管理费用分别约为3,360万美元和1,360万美元，分别约占总运营成本和支出的24％和42％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的销售、一般和管理费用如下（以千计）：
| 三个月已结束 九月三十日 |
改变 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 卖出 |
$ | 21,681 | $ | 7,584 | 14,097 | 185.9 | ||||||||||
| 一般和行政 |
8,441 | 4,460 | 3,981 | 89.3 | ||||||||||||
| 员工股票薪酬 |
3,438 | 1,605 | 1,833 | 114.2 | ||||||||||||
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| 销售、一般和管理费用总额 |
$ | 33,560 | $ | 13,649 | 19,911 | 145.9 | ||||||||||
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，销售、一般和管理费用分别约为9,170万美元和4,300万美元，分别约占总运营成本和支出的38％和52％。截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的销售、一般和管理费用如下（以千计）：
| 九个月已结束 九月三十日 |
改变 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
| 卖出 |
$ | 57,757 | $ | 21,642 | 36,115 | 166.9 | ||||||||||
| 一般和行政 |
24,979 | 16,681 | 8,298 | 49.7 | ||||||||||||
| 员工股票薪酬 |
8,938 | 4,674 | 4,264 | 91.2 | ||||||||||||
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| 销售、一般和管理费用总额 |
$ | 91,674 | $ | 42,997 | 48,677 | 113.2 | ||||||||||
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在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，与2022年同期相比，销售、一般和管理费用分别增加了约1,990万美元和4,870万美元。截至2023年9月30日的九个月的增长主要归因于根据过渡服务协议应支付的与FYCOMPA产品净销售相关的直接费用®约为1,450万美元，由于收购FYCOMPA，销售（商业化）费用增加了约1,260万美元®，主要包括商业系统实施成本、招聘销售队伍和支持人员，到我们承诺向501（c）（3）个组织捐款约110万美元的时机，以及与年度绩效增长以及收购FYCOMPA导致的员工人数增加相关的员工薪酬和股票薪酬增加约1,320万美元®.
我们预计，随着我们继续努力增加FIRDAPSE的收入，未来一段时期的销售、一般和管理费用将继续保持可观的水平®，继续努力推广 FYCOMPA®，采取措施为 AGAMREE 的商业发布做准备®在2024年，并采取措施继续扩大我们的业务。
基于股票的薪酬。
截至2023年9月30日的三个月和九个月的股票薪酬总额分别为380万美元和1,000万美元，截至2022年9月30日的三个月和九个月的股票薪酬总额分别为210万美元和600万美元。在2023年和2022年的前三个季度，补助金主要用于与年终奖励和新员工补助金相关的股票期权。
其他收入（支出），净额。
我们报告了所有时期的净收益（支出），主要与截至2023年9月30日的三个月和九个月中（80万美元）和270万美元的现金及现金等价物的投资以及2022年同期分别为90万美元和70万美元的现金和现金等价物的投资有关。与2022年同期相比，截至2023年9月30日的三个月，其他收入（支出）净额分别减少约170万美元，这主要是由于投资余额减少以及与收购RUZURGI产生的付款相关的180万美元利息支出®。与2022年同期相比，截至2023年9月30日的九个月中，其他收入（支出）净额分别增长约200万美元，这主要是由于投资收益率的提高被与收购RUZURGI所产生的付款相关的180万美元利息支出所抵消®.
由于Santhera的股票在瑞士证券交易所上市，因此它们的公允价值很容易确定，因此，投资将按公允价值按季度计量，并报告其他收益（支出）的净变化。
40
其他收入（支出）的组成部分净额如下（以千计）：
| 三个月已结束 九月三十日 |
九个月结束了 九月三十日 |
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| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 利息收入（支出），净额 |
$ | (265 | ) | $ | 1,027 | $ | 3,252 | $ | 1,343 | |||||||
| 股息收入 |
— | 7 | — | 93 | ||||||||||||
| 出售可供出售证券的已实现收益（亏损） |
— | (129 | ) | — | (762 | ) | ||||||||||
| 本期内确认的股权证券净收益（亏损） |
(568 | ) | — | (568 | ) | — | ||||||||||
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| 其他收入（支出）总额，净额 |
$ | (833 | ) | $ | 905 | $ | 2,684 | $ | 674 | |||||||
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所得税。
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，我们的有效所得税税率分别为23.5％和19.7％。我们的有效税率和21％的法定联邦所得税税率之间的差异是由州所得税和预期的年度永久差异被股权补偿扣除所抵消的。我们的有效税率受许多因素的影响，包括任何时期行使的股票期权数量，我们的有效税率在未来时期可能会波动（未来时期可能会高于2023年前九个月）。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们没有不确定的税收状况。
净收入（亏损）。
截至2023年9月30日的三个月和九个月，我们的净收益（亏损）分别为（3,080万美元）和3,660万美元（每股基本股0.29美元）和0.34美元，摊薄后每股收益分别为0.29美元和0.32美元），而截至2022年9月30日的三个月和九个月的净收益（亏损）分别为2,270万美元和5,760万美元（0.22美元和 0.32美元）每股基本股分别为0.56美元，摊薄后每股分别为0.20美元和0.52美元）。
流动性和资本资源
自成立以来，自2019年1月以来，我们的运营资金主要来自FIRDAPSE的产品销售收入，自2019年1月以来，我们主要通过多次发行证券。®,自 2023 年 1 月起，来自 FYCOMPA 的产品销售收入®。截至2023年9月30日，我们的现金及现金等价物总额为1.210亿美元，营运资金为1.342亿美元。截至2022年12月31日，我们的现金及现金等价物总额为2.984亿美元，营运资金为2.632亿美元。2023 年 1 月 24 日，我们使用大约 1.62 亿美元的现金及现金等价物收购了 FYCOMPA 的美国版权®。2023年7月，我们（i）作为上述交易完成的一部分，向桑瑟拉支付了约9500万美元，（ii）向雅各布斯制药公司支付了1000万美元，该金额与我们在2022年7月收购RUZURGI有关，到期日®。截至2023年9月30日，我们几乎所有的现金和现金等价物都存入了一家金融机构，此类余额超过了联邦保险限额。此外，截至该日，几乎所有此类资金都投资于货币市场账户和美国国债。
根据对可用现金的预测，我们认为自本报告发布之日起至少未来12个月内，我们有足够的资源来支持我们目前的预期业务。无法保证我们将保持盈利，也无法保证我们能够获得将来可能需要的任何额外资金。
将来，我们可能需要额外的营运资金来支持我们的运营，具体取决于我们未来在FIRDAPSE方面的成功®还有 FYCOMPA®销售，或者我们收购并继续开发的产品，以及我们的业绩是否继续盈利，现金流是否为正。无法保证这些目的所需的任何此类资金数额，也无法保证在需要时我们是否会获得任何此类资金。
在这方面，我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括：
| • | 寻求潜在收购的尽职调查成本以及完成此类收购的成本（如果将来发生任何收购）； |
| • | 未来的临床试验结果； |
| • | 我们的临床试验和其他产品开发活动的范围、进展率和成本； |
| • | 我们可能建立的任何合作、许可和其他安排的条款和时间； |
| • | 监管部门批准的成本和时间； |
41
| • | 适用于我们产品的监管监督的任何变化导致的产品开发成本和延迟； |
| • | 我们从 FIRDAPSE 的销售中报告的收入水平®还有 FYCOMPA®; |
| • | 竞争和市场发展的影响; |
| • | 提起及可能起诉、辩护和执行任何专利索赔和其他知识产权的费用；以及 |
| • | 我们在多大程度上收购或投资其他产品。 |
我们可能会通过公开或私募股权发行、债务融资、企业合作或其他方式筹集额外资金。我们还可能寻求政府拨款，以支付我们的临床试验和临床前试验所需资金的一部分。即使我们有足够的资金用于计划中的业务，我们也可能会进一步寻求筹集资金以资助额外的业务发展活动。我们出售任何额外股权或可转换债务证券都可能导致股东稀释。无法保证我们能够获得任何此类所需的额外资金，也无法保证按照我们可接受的条件提供。此外，如果我们通过合作安排筹集额外资金，则可能需要放弃对我们技术的某些权利，或者以不利于我们的条款授予分许可证。如果我们无法在需要时获得额外资金，我们可能不得不推迟、缩小或取消一项或多项研发计划，这可能会对我们的业务产生不利影响。
2023年9月8日，我们向美国证券交易委员会提交了上架注册声明，要求出售高达5亿美元的普通股、优先股、普通股认股权证、债务证券和由一种或多种此类证券组成的单位（2023年上架注册声明）。2023年货架注册声明（档案编号333-274427）自提交之日起生效。截至本报告发布之日，根据公司2023年上架注册声明，尚未完成任何发行。
现金流量。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月中，经营活动提供的净现金分别为8,800万美元和7,600万美元。在截至2023年9月30日的九个月中，经营活动提供的净现金主要归因于我们的净收入3660万美元，库存减少190万美元，应付账款增加60万美元，收购的IPR&D的7,930万美元以及3580万美元的非现金支出。递延税、3,760万美元的应收账款、净额、720万美元的预付费用和其他流动资产的增加以及240万美元的应计费用和其他负债以及30万美元的经营租赁负债减少了30万美元，部分抵消了这一点。应收账款净额的增加主要与FYCOMPA的销售有关®，其现金收款周期比 FIRDAPSE 长®。在截至2022年9月30日的九个月中，经营活动提供的净现金主要归因于我们的净收入5,760万美元，库存减少70万美元，预付费用和其他流动资产减少60万美元，应计费用和其他负债增加490万美元，递延所得税370万美元，资产收购支出410万美元的收购研发库存以及760万美元 非现金开支。应收账款净额增加270万美元，应付账款减少20万美元和经营租赁负债20万美元，部分抵消了这一点。
截至2023年9月30日的九个月中，用于投资活动的净现金为2.552亿美元，主要包括与FYCOMPA相关的付款®资产收购并收购了IPR&D，并购买了与收购vamorolone相关的股权证券。截至2022年9月30日的九个月中，投资活动提供的净现金为920万美元，主要包括出售可供出售证券的收益1,920万美元，部分被1,000万美元的资产收购付款所抵消。
在截至2023年9月30日的九个月中，用于融资活动的净现金为1,020万美元，主要包括资产收购产生的负债的支付，部分被行使股票期权的收益所抵消。在截至2022年9月30日的九个月中，用于融资活动的净现金为60万美元，主要包括普通股回购，部分抵消了行使股票期权的收益。
42
合同义务和安排。
我们已经就FIRDAPSE的销售签订了以下合同安排®:
| • | 根据我们的 FIRDAPSE 许可协议应付的款项®。我们目前根据许可协议支付以下特许权使用费： |
| • | 自首次商业销售FIRDAPSE起向我们的许可方支付七年的特许权使用费®等于任何日历年销售额不超过1亿美元的北美净销售额（定义见许可协议）的7％，以及任何日历年超过1亿美元的北美净销售额的10％；以及 |
| • | 向第三方许可人支付自FIRDAPSE首次商业销售以来再许可给我们的权利的特许权使用费®相当于任何日历年内在一个地区内监管独家经营期间净销售额（定义见BioMarin与第三方许可方之间的许可协议）的7％，对于没有监管排他性的地区，任何日历年度的净销售额为3.5％。 |
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们分别确认了根据这些许可协议应付的特许权使用费共计约1,090万美元和2770万美元，这包括在随附的合并运营报表和综合收益（亏损）报表中的销售成本中。
此外，如果 DyDo 成功获得商业化 FIRDAPSE 的权利®在日本，我们将根据在日本的净销售额向许可方支付特许权使用费，其百分比等于我们目前根据北美原始许可协议支付的特许权使用费的百分比。
| • | 应付给 Jacobus 的款项。关于我们在2022年7月与雅各布斯达成的和解协议，我们同意向雅各布斯支付以下对价： |
| • | 3000万美元的现金，其中1000万美元是在2022年7月11日和解协议结束时支付的，1000万美元是在交易一周年之际支付的，其余的1000万美元将在交易结束两周年时支付； |
| • | Catalyst 在美国阿米福啶产品的净销售额（定义见Catalyst 和 Jacobus 之间的许可和资产购买协议）的年度特许权使用费等于：（a）2022年至2025日历年度的1.5％（每年最低年度特许权使用费为300万美元），以及（b）2026日历年度的特许权使用费直至Catalyst FIRDAPSE最后到期日®美国的专利为2.5％（每年最低特许权使用费为500万美元）；但是，前提是特许权使用费率可以降低，在某些情况下可以取消最低年度特许权使用费；以及 |
| • | 如果 Catalyst 获得 FIRDAPSE 的优先审核凭证®或 RUZURGI®将来，第三方为获得该代金券而支付的对价的50％将支付给Jacobus。 |
特许权使用费将在年底进行调整，前提是净销售额的特许权使用费低于最低特许权使用费。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们分别确认了应付给雅各布斯的特许权使用费共计约100万美元和270万美元。
我们已经就FYCOMPA的销售签订了以下合同安排®:
| • | 根据我们的FYCOMPA资产购买协议应付的款项®。关于我们与卫材有限公司（卫材）的资产购买协议： |
| • | 1.6亿美元的预付现金付款，外加160万美元的某些预付款的报销，这笔款项是在交易时支付的。如果FYCOMPA的专利延期，卫材也有资格获得2500万美元的或有补助金®在 2026 年 6 月 8 日之前获得美国专利商标局的批准； |
| • | 特许权使用费期限内每个日历年度的专有权丧失开始的特许权使用费，相当于净销售额超过1000万美元且低于1亿美元的12％，超过1亿美元和低于1.25亿美元的净销售额的17％，仿制药进入之日前净销售额超过1.25亿美元的22％。在仿制药上市之日后，净销售额超过1亿美元且低于1亿美元的特许权使用费等于6％，超过1亿美元且低于1.25亿美元的净销售额为8.5％，净销售额超过1.25亿美元的特许权使用费为11％。 |
| • | 在收购的同时，双方签订了两项相关协议：（i）商业和制造服务的短期过渡服务协议和（ii）FYCOMPA制造的长期供应协议®。根据过渡服务协议，卫材将在收购完成后的过渡期内向公司提供某些商业和制造服务。此外，根据供应协议，卫材将生产FYCOMPA®在收购完成后，公司为期七年（或供应协议中规定的更长期限）。 |
43
我们已经就vamorolone签订了以下合同安排：
| • | 根据我们的vamorolone许可协议应付的款项。关于我们最近从桑瑟拉制药控股公司（Santhera）的收购： |
| • | 7,500万美元的初始现金付款，在交易时支付。 |
| • | 美国食品和药物管理局批准用于治疗DMD的产品的保密协议后，监管部门支付了3,600万美元的里程碑式款项。自保密协议于2023年10月26日获得批准以来，我们现在有义务支付这笔款项（此类款项将在2023年第四季度支付）。在美国食品药品管理局批准该产品的第一、第二和第三次新增适应症的保密协议后，将获得额外的监管里程碑付款，金额分别为5000万美元、4,500万美元和4,500万美元。 |
| • | 如果在单个日历年内该地区所有产品的适用净销售额达到许可协议中规定的净销售门槛水平中的一个或多个水平，则基于销售额的里程碑付款。 |
| • | 在2026年1月1日之前，我们有义务仅从Santhera购买所有要求的产品，并且Santhera必须按照商定的供应价格向我们制造、供应和销售产品。 |
| • | 同时，我们以每股9.477瑞士法郎（相当于双方商定的交易量加权平均价格）收购了Santhera反向拆分后的1,414,688股普通股（约占交易后Santhera已发行普通股的11.26％），对Santhera进行了战略股权投资，其中约1500万美元的股权投资收益将由桑瑟拉用于第四阶段 DMD研究和vamorolone其他适应症的进一步开发。 |
我们还签订了以下合同安排：
| • | 雇佣协议。我们已经与首席执行官签订了雇佣协议，要求我们在2023年支付约70万美元的基本工资。该协议将于2024年11月到期。但是，2023年7月25日，我们的首席执行官宣布他打算在2023年底之前退休。 |
| • | 购买承诺。我们已经与一家合同制造组织签订了每年约50万美元的购买承诺。该协议将于 2023 年 12 月到期。 |
| • | 租赁办公空间。我们在佛罗里达州科勒尔盖布尔斯的租赁办公空间中经营业务。我们于2020年5月签订了一项协议，修改了我们的办公设施租约。根据修订后的租约，我们的租赁空间从大约7,800平方英尺的办公空间增加到大约10,700平方英尺的办公空间。2021 年 3 月 1 日左右，当该空间可供使用时，我们搬入了新空间。我们每年支付约50万美元的租金。 |
资产负债表外安排。
我们没有任何资产负债表外安排，正如美国证券交易委员会颁布的规则中定义的那样。
关于前瞻性陈述的警告
本报告包含 “前瞻性陈述”，该术语的定义见1995年《私人证券诉讼改革法》。其中包括有关我们对未来运营的预期、信念、计划或目标以及预期经营业绩的陈述。为此，此处包含的任何非历史事实陈述的陈述均可被视为前瞻性陈述。在不限制前述内容的前提下，“相信”、“预期”、“提议”、“计划”、“期望”、“打算”、“可能” 和其他类似的表述旨在识别前瞻性陈述。此类陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或其他成就与此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。可能导致此类差异的因素包括但不限于 “项目1A——风险因素” 一节中讨论的因素。
FIRDAPSE 的持续成功商业化®，FYCOMPA®现在是 AGAMREE®非常不确定。影响我们成功的因素包括以下不确定性：
| • | COVID-19 疫情或任何未来的疫情对我们的业务或总体经济的影响； |
| • | 我们能否继续成功推广 FIRDAPSE®还有 FYCOMPA®，并成功推销了 AGAMREE®在未来一段时间内，同时保持对适用的联邦和州法律、规章和条例的全面遵守； |
| • | 我们是否估计了FIRDAPSE的市场规模®用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合症（LEMS）将被证明是准确的； |
| • | 我们是否能够找到未被诊断或被误诊为其他疾病的LEMS患者； |
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| • | 患者是否会停止使用FIRDAPSE®还有 FYCOMPA®利率高于历史水平或高于我们的预期； |
| • | FIRDAPSE 的每日剂量是否为®患者服用的药物会随着时间的推移而发生变化并影响我们的手术结果； |
| • | 是否是新的 FIRDAPSE®患者和 FYCOMPA®可以成功地将患者滴定为稳定的治疗； |
| • | 我们能否继续推广 FIRDAPSE®还有 FYCOMPA®，并推销AGAMREE®在未来时期，在盈利和现金流为正的基础上； |
| • | 我们能否成功整合我们雇用的团队来推广 FYCOMPA®融入我们当前的业务结构； |
| • | 是否收购FYCOMPA®将证明将在2023年增加息税折旧摊销前利润和每股收益； |
| • | 我们向公开市场提供的任何收入或收益指导是否会被证明是准确的； |
| • | 付款人是否会按照我们为产品收取的价格来补偿我们的产品； |
| • | 我们的第三方供应商和合同制造商保持遵守当前良好生产规范 (cGMP) 的能力； |
| • | 我们的第三方供应商和合同制造商提供足够产品以满足客户未来需求的能力； |
| • | 分销我们产品的第三方遵守适用法律的能力； |
| • | 我们有能力保持对与 FIRDAPSE 患者援助计划相关的适用规则的遵守情况®还有 FYCOMPA®; |
| • | 我们有能力遵守与我们向支持LEMS患者的501（c）（3）个组织捐款相关的适用规则； |
| • | 我们的知识产权范围和对知识产权的任何挑战的结果，相反，是否有任何第三方知识产权对FIRDAPSE构成了意想不到的障碍®，FYCOMPA®或者 AGAMREE®; |
| • | 我们有能力争取有利地解决我们与美国专利局就FYCOMPA橙皮书中列出的其中一项专利的期限延期所产生的争议®; |
| • | 反垄断监管机构是否会在交易结束后对我们先前的收购交易进行审查，以及任何此类审查的结果（如果发生）； |
| • | 我们是否能够收购更多正在开发的药物产品，完成将此类产品商业化所需的研究和开发，然后，如果此类产品获准商业化，则成功销售此类产品； |
| • | 我们的专利是否足以阻止 FIRDAPSE 的仿制药竞争®继我们为 FIRDAPSE 独家提供孤儿药之后®过期； |
| • | 我们能否在针对已申请FIRDAPSE的第四段质疑者执行专利的诉讼中取得成功®还有 FYCOMPA®; |
| • | 政府和私人付款人（例如医疗保险、医疗补助、保险公司、健康维护组织和其他计划管理机构）对报销和承保政策的不利变化对我们的利润和现金流的影响，或行业组织、联邦政府或任何州政府施加的定价压力的影响，包括对药品定价或其他方面加强审查的结果； |
| • | 医疗保健行业的变化以及总统、国会和/或医疗专业人员为降低处方药成本而施加的政治压力和采取的行动的影响，以及未来与药品定价相关的法律的任何变化（包括2022年《通货膨胀削减法》的变更或医疗行业的总体变化）引起的医疗保健行业变化的影响； |
| • | 我们是否能够成功地将 AGAMREE 商业化®在该地区，以及我们是否会在2024年第一季度成功推出该产品； |
| • | 我们是否将 AGAMREE 商业化®将证明能增加收益； |
| • | 我们和 Santhera 能否成功为 AGAMREE 开发其他适应症®并获得将这些额外适应症的产品商业化的能力； |
| • | 总体经济状况及其对我们业务的影响； |
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| • | 美国未来医疗改革的潜在影响，包括2022年的《通货膨胀降低法》，以及全球范围内为降低医疗成本和限制政府支出总体水平而采取的措施，包括定价行动和减少产品报销的影响； |
| • | 我们的临床试验和研究、临床前研究的范围、进展速度和费用， 概念验证研究，以及我们的其他药物开发活动，以及我们的试验和研究是否会成功； |
| • | 我们有能力在我们为此类试验和研究确定的预算范围内及时完成任何临床试验和研究； |
| • | 是否是 FIRDAPSE®可以通过我们在加拿大的合作伙伴KYE Pharmaceuticals在加拿大成功实现商业化，实现盈利； |
| • | FIRDAPSE 对销售的影响®在美国，如果在加拿大购买阿米匹定产品供美国使用； |
| • | 我们在日本的合作伙伴DyDo是否会成功完成在日本的临床试验，这将是寻求批准才能将FIRDAPSE商业化所必需的®在日本；以及 |
| • | DyDo 能否获得批准，将 FIRDAPSE 商业化®在日本。 |
我们目前的计划和目标基于与FIRDAPSE持续商业化相关的假设®还有 FYCOMPA®、AGAMREE® 的商业化以及我们寻求收购或许可更多产品的计划。尽管我们认为我们的假设是合理的，但我们的任何假设都可能被证明是不准确的。考虑到我们在此发表的前瞻性陈述中固有的重大不确定性，这些陈述仅反映了我们截至本报告发布之日的观点，因此您不应过分依赖此类陈述。我们没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
| 第 3 项。 | 有关市场风险的定量和定性披露 |
市场风险指利率、外汇汇率和大宗商品价格波动引起的市场风险敏感工具价值变动的风险。这些因素的变化可能会导致我们的经营业绩和现金流波动。
目前，我们的利率风险敞口仅限于不时投资于高流动性货币市场基金和美国国债的现金和现金等价物。我们投资活动的主要目标是保留我们的资本，为运营提供资金。我们还寻求在不承担重大风险的情况下最大限度地提高投资收入。我们在投资组合中不使用衍生金融工具。我们的现金和投资政策强调流动性和本金保值优先于其他投资组合考量。
| 第 4 项。 | 控制和程序 |
| a. | 根据第13a-15 (e) 条的规定，我们在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对我们的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估 15d-15 (e)经修订的1934年《证券交易法》（《交易法》）。根据此类评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2023年9月30日，我们的披露控制和程序是有效的，可以确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息，在美国证券交易委员会规章制度规定的时间内记录、处理、汇总或报告，并包括旨在确保我们在此类报告中披露信息的控制措施和程序是酌情收集并传达给管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。 |
| b. | 在截至2023年9月30日的三个月中，我们的内部控制或其他可能对我们的财务报告内部控制产生实质性影响或合理可能产生重大影响的因素没有变化。 |
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第二部分。其他信息
| 第 1 项。 | 法律诉讼 |
第四段专利诉讼
2023 年 1 月，我们收到了三家仿制药制造商的第 IV 段认证通知信，告知我们他们各自向食品和药物管理局提交了缩写的新药申请 (ANDA)，寻求美国食品和药物管理局批准制造、使用或销售 FIRDAPSE 的仿制药®在美国。通知信均声称我们在涵盖FIRDAPSE的美国食品药品管理局橙皮书中列出了六项专利®这些ANDA提交的材料中描述的拟议产品的商业制造、使用或销售无效、不可强制执行和/或不会受到侵犯。根据经修订的1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》修订的《联邦食品、药品和化妆品法》，我们有45天的时间在联邦地方法院对这些仿制药制造商提起专利侵权诉讼，以触发暂停令，禁止FDA在2026年5月之前批准任何ANDA或作出裁定专利无效、不可执行或未侵权的判决，以先发生者为准。在这方面，在进行了必要的尽职调查后，我们于2023年3月1日在美国新泽西特区联邦地方法院对向我们通报ANDA申请的三家仿制药制造商提起诉讼。该公司最近收到了第四家仿制药制造商的第四段认证通知信，该公司目前正在审查该信函。
我们打算为FIRDAPSE大力保护和捍卫我们的知识产权®而且，尽管无法保证，但我们相信我们的专利将保护FIRDAPSE®免受争夺我们专利有效期的仿制药竞争。
2023 年 2 月 20 日，我们收到了一家公司的第 IV 段认证通知函，该公司似乎已经提交了 FYCOMPA 口服混悬液制剂的第一份 ANDA®。同一家公司在二月下旬给我们发了一封类似的信，对FYCOMPA的片剂配方进行了类似的认证®，这是该配方的第四次此类认证。这两封信都是第四段的非侵权证明 无效，以及 FYCOMPA '497 专利的不可执行性®但是每份申请，就像ANDA申报人先前发布的第四段通知一样，都是针对FYCOMPA的®平板电脑并未质疑'571专利。类似于我们在 FIRDAPSE 中的行动®上述第四段认证，经过尽职调查，我们于 2023 年 4 月 5 日在美国新泽西特区地方法院对向我们通报了两个 FYCOMPA 的 ANDA 申请的药品制造商提起诉讼®配方，从而触发每次使用30个月的停留期。
其他诉讼
我们可能会不时参与正常业务过程中出现的法律诉讼。除上述情况外，我们认为目前没有未决的诉讼可能对我们的经营业绩、财务状况或现金流造成重大不利影响，无论是个人还是总体而言，都不会产生重大不利影响。
| 第 1A 项。 | 风险因素 |
有许多因素会影响我们的业务、财务状况和经营业绩。除了本季度报告中列出的信息外，您还应仔细阅读和考虑 “第 1A 项”。第一部分中的 “风险因素” 和 “第7项”。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 载于我们向美国证券交易委员会提交的2022年10-K表年度报告的第二部分，其中描述了可能导致我们在未来时期的实际经营业绩与当前预期或期望的业绩存在重大差异的重要因素。
| 第 2 项。 | 未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
发行人购买股票证券
2021 年 3 月，我们董事会批准了一项股票回购计划，该计划授权根据《证券法》第 10b-18 条的回购计划回购我们高达 4,000 万美元的普通股（ 股票回购计划）。股票回购计划于2021年3月22日启动。目前，我们不是在股票回购计划下购买股票，而是保留现金用于业务发展活动。下表显示了截至2023年9月30日的三个月内我们在股票回购计划下回购普通股的相关信息：
| 时期 |
总计 数字 的股份 已购买 |
平均值 价格 按每人支付 分享 |
总计 的数量 股份 以身份购买 的一部分 公开 已宣布 程式 |
美元价值 的股票 可能还是 已购买 （在成千上万） |
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| 2023 年 7 月 1 日 — 2023 年 7 月 31 日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
| 2023 年 8 月 1 日 — 2023 年 8 月 31 日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
| 2023 年 9 月 1 日 — 2023 年 9 月 30 日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
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第 3 项。 |
优先证券违约 |
第 4 项。 |
矿山安全披露 |
第 5 项。 |
其他信息 |
第 6 项。 |
展品 |
| 31.1 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席执行官的认证 | |
| 31.2 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对首席财务官的认证 | |
| 32.1 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行官的认证 | |
| 32.2 | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席财务官的认证 | |
| 101.INS | XBRL 实例文档 | |
| 101.SCH | XBRL 分类扩展架构 | |
| 101.CAL | XBRL 分类扩展计算链接库 | |
| 101.DEF | XBRL 分类法扩展定义链接库 | |
| 101.LAB | XBRL 分类法扩展标签 Linkbase | |
| 101.PRE | XBRL 分类扩展演示文稿链接库 | |
| 104 | 封面交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，包含在附录 101 中） | |
签名
根据1934年的《证券交易法》，注册人已要求下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
| Catalyst 制药有限公司 | ||
| 来自： |
/s/ 艾丽西亚·格兰德 | |
| 艾丽西亚·格兰德 | ||
| 副总裁、财务主管兼首席财务官 | ||
日期：2023 年 11 月 8 日
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