EX-99.1

附录 99.1

富有成效的合作推进了三个项目，并证明了ARCUS在基因切除和基因插入方面的概念验证

Precision行使了重新控制计划的选择权，并打算重新启动协作计划，使其能够独立开发或与新合作伙伴共同开发

Precision在乙型肝炎（HBV）和原发性线粒体肌病（PMM）领域最重要的近期临床优先事项以及2026年下半年的预期现金流没有受到影响

北卡罗来纳州达勒姆——2024年4月16日——先进的基因编辑公司Precision BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：DTIL）今天宣布，礼来公司的全资子公司Prevail Therapeutics Inc. 的三个项目预计将回归。在Prevail Therapeutics决定结束合作之后，Precision行使了重新获得这些项目版权的选择权。Precision使用其新型专有ARCUS® 平台开发体内基因编辑疗法，用于复杂的基因编辑，包括基因消除、插入和切除。该合作始于2021年1月，并于2023年6月进行了修订，将某些临床前研究、制造和研究性新药（IND）支持活动从精准生物科学转移到Prevail Therapeutics。

“我们与Prevail Therapeutics进行了富有成效的基因编辑合作，也感谢他们为这些项目的成功所做的贡献。Precision BioSciences总裁兼首席执行官迈克尔·阿莫罗索说，我们共同将三个项目从概念推进到临床候选项目，Precision 将这些项目的工作计划推向了下一阶段，使我们进入了一个重要的发展决策点。“我们决定重新控制这些项目，为Precision的产品线带来了激动人心的发展机会，重点是使出生时患有不治之症的遗传病患者受益。”

“这些体内基因编辑程序旨在利用ARCUS的独特属性，即剪裁、大小和简单性。我们的下一步将是为GLP毒理学研究做准备，然后提交潜在的IND和临床试验申请（CTA）。” 联合创始人兼首席研究官杰夫·史密斯博士说。“我们对DMD计划中ARCUS基因切除肌营养素基因的 “热点” 区域生成的令人信服的体内概念验证数据感到兴奋。此外，基因插入计划的体内数据显示，按肝脏总组织测量，非人类灵长类动物非分裂细胞中的基因插入效率高达45％。与CRISPR、碱基编辑器和主要编辑器相比，这是ARCUS的重要且与众不同的概念验证数据，后者在体内分裂或非分裂细胞中尚未表现出如此高的基因插入效率，有可能使ARCUS具有更广泛的治疗适用性。”

由于迄今为止生成的强有力的概念验证数据，Precision正在探索独立开发或与其他人合作开发回归计划的机会。重要的是，回归

这些计划不会影响公司在鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症、乙肝病毒和PMM方面的近期临床重点，也不会影响其实现这些临床数据里程碑的预期现金流。

“谈到我们的基本故事，Precision在我们全资拥有的HBV和PMM项目以及与诺华和IeCure的合作方面继续取得进展。最近，ieCure已开始在全球主要市场开展监管和临床活动，使用ARCUS平台进行基因插入，使用ARCUS核酸酶解决非处方药缺乏问题，” 阿莫罗索补充说。

Precision BioSciences仍然专注于其最重要的短期优先事项和临床数据里程碑，并有几次机会在2024年和2025年验证ARCUS的全资和主要合作项目。

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与ieCure合作的非处方药缺陷项目是最先进的ARCUS体内基因编辑计划，预计将于2024年开始首次人体临床给药。美国、英国和澳大利亚已批准IND和CTA进行1/2期OTC-HOPE研究。

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在收到美国国内外的监管指导后，Precision的全资PBGENE-HBV病毒清除计划已开始最终的IND和CTA支持研究，并正在迅速向临床迈进，计划于2024年提交。

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PBGENE-PMM突变体线粒体DNA清除计划有望在2025年提交IND和/或CTA。

从我们最近的公开募股中获得的现金、来自细胞疗法交易的预付和潜在的短期现金，以及现有的现金和现金等价物、预期的运营收入、持续的财政和运营纪律、我们的市场设施的可用性以及可用信贷，预计将为Precision提供直至2026年下半年的现金流。合作的完成不会影响Precision的预期现金流，因为假设Prevail Therapeutics在2026年之前的现金流中不会出现任何里程碑。

Precision将于美国东部时间2024年4月16日星期二下午5点举办电话会议和网络直播，讨论其体内基因编辑业务。拨入的电话会议号码是 (800) 715-9871，通话的会议 ID 号码是 2110172。参与者可以访问网络直播和随附的演示材料，以及Precision网站上的 “投资者” 部分 “活动与演讲” 下的存档网络直播：https://investor.precisionbiosciences.com/events-and-presentations。

Precision BioSciences, Inc. 是一家先进的基因编辑公司，致力于改善生活（DTIL），其新颖的专有ARCUS® 基因组编辑平台与其他技术的不同之处在于其切割方式、体积更小和结构更简单。关键功能和差异化特性可能使ARCUS核酸酶能够推动更有预期、更明确的治疗结果。使用ARCUS，该公司的产品线由体内基因编辑候选药物组成，旨在为以下患者提供持久的治疗方法

没有适当治疗方法的最广泛的遗传和传染病。有关精密生物科学的更多信息，请访问 www.precisionbiosciences.com。

ARCUS® 平台正用于开发用于复杂基因编辑的活体基因编辑疗法，包括基因插入（将DNA插入基因中以引起表达/添加功能）、消除（去除基因组，例如病毒DNA或突变线粒体DNA）和切除（通过在单个AAV中输送两个ARCUS核酸酶来移除大部分缺陷基因）。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于有关我们和合作伙伴的候选产品和基因编辑方法的临床开发以及预期的安全性、有效性和益处的陈述，包括编辑效率；ARCUS核酸酶是否适用于基因插入、大基因切除和其他基因编辑方法；监管程序的预期时机，包括PBGENE-HBBE的申请和研究 V 和PBGENE-PMM；对进一步演讲和出版物的期望进一步使ARCUS脱颖而出；对合作伙伴关系和合作机会的期望和最新情况；我们预期的现金流和可用信贷；我们的HBV和PMM项目第一阶段临床数据中持续的现金流和可用信贷的充足性；对关键里程碑的实现和获得任何里程碑、特许权使用费或其他付款的预期；对我们和合作伙伴的期望 '运营计划和业务战略；以及临床数据的预期时间。在某些情况下，你可以通过诸如 “目标”、“预测”、“方法”、“相信”、“考虑”、“可能”、“设计”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“看”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜力”、“预测”、“项目”、“追求”、“追求” 等术语来识别前瞻性陈述应该、”、“努力”、“目标”、“将” 或否定词以及类似的措辞和表述。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期、信念和假设以及我们目前获得的信息。这些陈述既不是承诺也不是保证，涉及许多已知和未知的风险、不确定性和假设，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于我们的盈利能力；我们获得足够资金或其他合作机会以我们可接受的条件推进计划的能力；或完全可以接受的条件；与我们的资本需求、预期现金流相关的风险我们当前债务工具下的要求及其限制措施的影响，包括我们根据市场状况和/或市值筹集额外资本的能力；我们的运营费用和预测这些支出的能力；我们有限的运营历史；我们花费资源的项目和候选产品的进展和成功；我们评估候选产品的安全性和有效性的能力有限或无力；其他基因组编辑技术可能带来的风险与我们的ARCUS技术相比具有显著优势；我们对ARCUS技术的依赖；研发活动以及临床前和临床研究（包括临床试验和研究性新药应用）的启动、成本、时机、进展、里程碑和结果的实现；公众对基因组编辑技术及其应用的看法；基因组编辑、生物制药和生物技术领域的竞争；我们或我们的合作者或其他被许可方识别、开发和开发的能力将产品商业化候选人；针对我们或我们的合作者或其他与我们的技术和候选产品相关的被许可方的待处理和潜在的产品责任诉讼和处罚；美国和外国监管机构

适用于我们和我们的合作者或其他被许可方开发候选产品的格局；我们或我们的合作者或其他被许可方推进候选产品进入并成功设计、实施和完成临床试验的能力；与我们的任何候选产品的开发或商业化相关的潜在制造问题；我们从合格捐赠者那里获得充足的T细胞供应的能力；我们和我们的合作者和其他被许可方的能力出现延误或困难登记患者；变更我们宣布或发布的中期 “顶线” 和初始数据；如果我们的候选产品未按预期发挥作用或造成不良副作用；与适用的医疗保健、数据保护、隐私和安全法规以及我们遵守这些法规相关的风险；我们或我们的被许可方获得孤儿药认定或候选产品快速通道认证或实现这些称号的预期好处的能力；我们或我们的合作者或其他被许可方获得这些称号的能力并保持我们产品的监管批准候选人，以及经批准的候选产品标签上的任何相关限制、限制和/或警告；我们任何候选产品的市场接受率和程度；我们有效管理业务增长的能力；我们吸引、留住和激励高管和人员的能力；系统故障和安全漏洞的影响；保险费用和未投保负债敞口；税收规则的影响；COVID-19 疫情及其变种或任何疫情、流行病的影响，或传染病爆发疾病；我们现有合作协议的成功以及我们达成新合作安排的能力；我们当前和未来与包括供应商和制造商在内的第三方的关系和对第三方的依赖；我们为我们的技术和任何候选产品获得和维持知识产权保护的能力；与侵犯或挪用知识产权有关的潜在诉讼；自然和人为灾害的影响、突发公共卫生事件和其他自然灾难事件；持续通胀、供应链中断和央行主要政策行动的影响；市场和经济状况；与普通股所有权相关的风险，包括股价波动；我们满足普通股要求并维持在纳斯达克或其他公共证券交易所上市的能力；以及我们在截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告中在 “风险因素” 标题下讨论的其他重要因素，视任何此类因素而定在我们的其他文件中不时更新与美国证券交易委员会合作，可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上访问美国证券交易委员会文件下的投资者页面，网址为investor.precisionbiosciences.com。

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