附录 99.1
持续接受Simufilam治疗24个月的轻度阿尔茨海默氏病患者的认知分数没有下降
得克萨斯州奥斯汀，2024年2月7日（GLOBE NEWSWIRE）——生物技术公司木薯科学公司（纳斯达克股票代码：SAVA）今天公布了一项为期两年的临床安全性研究的主要结果，simufilam是一种用于拟议治疗阿尔茨海默氏病痴呆的在研口服药物。该研究招收了200多名轻度至中度阿尔茨海默氏症患者，包括两个开放标签治疗阶段和一个随机、安慰剂对照的戒断阶段。以第24个月为基线，ADAS-Cog分数的平均变化表明以下几点：
总裁兼首席执行官雷米·巴比尔表示：“我们正在通过测试simufilam来对抗阿尔茨海默氏病，这是一种与单克隆抗体药物治疗完全不同的新型药物。”“两年内稳定的ADAS-Cog分数显然是阿尔茨海默氏症理想的临床结果。我们对轻度患者的数据可能会强调在疾病早期治疗患者的重要性。”
这是一项为期 24 个月的安全性研究（NCT04388254）。它包括预先指定的ADAS-Cog11分数平均变化的探索性疗效终点。该研究招募了200多名从美国16个临床场所招募的轻度至中度阿尔茨海默氏病（MMSE 16-26）患者。
安全研究分三个连续阶段进行：
研究参与者在开放标签治疗阶段每天两次服用100毫克的西姆菲兰口服片剂，在随机戒断阶段接受西姆非拉姆或配套的安慰剂。
所有完成12个月开放标签西姆非拉姆治疗的研究参与者都有资格参与为期6个月的随机、安慰剂对照的戒断阶段。同样，所有完成随机安慰剂对照戒断阶段的研究参与者都有资格再接受6个月的开放标签治疗。
阿尔茨海默氏症是一种大脑退行性疾病。随着时间的推移，随着疾病的增加，患者的认知能力会逐渐恶化。科学文献表明，根据ADAS-Cog量表，轻度阿尔茨海默氏症患者平均每年下降约3个百分点。随着疾病的进展，患者从轻度变为中度，最终发展为重度阿尔茨海默氏病。在疾病的晚期，认知能力下降变得更加明显，可能更难治疗。
轻度阿尔茨海默病（n=87）患者以MMSE 21-26进入开放标签研究，但有十个例外。2中度阿尔茨海默氏症患者以MMSE 16-20进入开放标签研究，其中一名患者以MMSE 15进入研究。
连续24个月（n=47）接受simufilam治疗的轻度患者，从基线到第24个月，ADAS-Cog11（±1.51 SE）的平均变化为0.07个百分点。
在6个月的随机安慰剂对照的戒断阶段接受了12个月的开放标签西姆非兰，其次是安慰剂的轻度阿尔茨海默氏症患者，接着又接受了6个月的开放标签simufilam（n=40），基线至第24个月，ADAS-Cog11（±1.65 SE）平均下降1.04个百分点。
在持续和非持续接受药物治疗的轻度阿尔茨海默氏症患者组（分别为15.2和14.6）中，基线时的平均ADAS-Cog分数大致平衡。
安全数据
在这项研究中，每天两次口服 simufilam 100 mg 片剂似乎安全且耐受性良好。没有发生与药物相关的严重不良事件。最常见的治疗紧急不良事件（TEAE）是Covid-19和尿路感染，各发生33次。
功效数据演示
Pentara Corporation是一家专门从事临床试验结果复杂统计分析的独立咨询公司，在完整分析集（FAS）上对预先指定的认知终点进行了分析。Pentara首席执行官苏珊娜·亨德里克斯博士发表了150多篇关于临床试验结果和临床试验统计方法的同行评审出版物，其中许多出版物侧重于阿尔茨海默氏病的统计方法。
我们预计将在科学论坛上报告这项为期两年的临床安全性研究的数据。
先前的业绩
为期 6 个月的随机戒断阶段（即认知维持研究）的最终结果已于 2023 年 7 月 5 日公布。请参阅：https://www.cassavasciences.com/news-releases/news-release-details/oral-simufilam-slowed-cognitive-decline-randomized-withdrawal
为期 12 个月的开放标签阶段的业绩已于 2023 年 1 月 24 日公布。请参阅：https://www.cassavasciences.com/news-releases/news-release-details/cassava-sciences-announces-positive-top-line-clinical-results
研究局限性
我们为期两年的开放标签安全性研究或其任何阶段的数据结果不构成，也不应被解释为simufilam在阿尔茨海默氏病痴呆中的安全性或有效性的监管证据。药物安全性和有效性的严格证据来自一项或多项大型随机、安慰剂对照研究。本研究以及本研究的每个子组的开放标签设计和有限的规模可能会带来临床或统计偏差，或者可能得出无法完全区分药物效应和随机变异的结果。此外，我们不知道可能需要多长时间才能消除先前使用开放标签的simufilam治疗中挥之不去的药物作用（如果有的话）。对同一研究的临床数据进行统计分析的不同方法可能会导致客观上不同的数值结果。我们的开放标签研究的这些以及其他统计和临床特征增加了数据解释范围的复杂性或局限性。
“顶线数据” 是临床数据库的全面和最终审计或质量控制完成之前的临床数据摘要。我们正在传递一线数据，以便利益相关者可以在我们收到最终数据集之前及时获得开放标签研究结果的摘要。最终数据可能会与顶线数据有所不同。
正在进行的 Simufilam 治疗阿尔茨海默氏病的 3 期研究
Cassava Sciences正在两项全球3期临床研究中评估口服simufilam治疗阿尔茨海默氏病痴呆的疗法，这两项研究均已全部入组。共有1,929名符合研究资格标准的轻度至中度阿尔茨海默氏病痴呆患者被从美国、波多黎各、加拿大、澳大利亚和韩国随机分组进入3期项目。
第一项3期试验（NCT04994483）的治疗期为52周；804名阿尔茨海默氏症患者被随机分配到该研究中。这项为期52周的第三阶段研究的最终结果预计将在2024年年底左右公布。
第二项3期试验（NCT05026177）的治疗期为76周；1,125名阿尔茨海默氏症患者被随机分配到该研究中。这项为期76周的第三阶段研究的最终结果预计将在2025年年中左右公布。
关于 Simufilam
Simufilam是木薯科学专有的小分子（口服）候选药物，可恢复大脑中改变后的纤维素A（FLNA）蛋白的正常形状和功能。Cassava Sciences拥有其阿尔茨海默氏病研究项目和相关技术的全球开发和商业权利，不对任何第三方承担特许权使用费。
关于 Cassava Sciences, Inc.
Cassava Sciences是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于德克萨斯州奥斯汀。我们的使命是检测和治疗神经退行性疾病，例如阿尔茨海默氏病。我们的候选产品尚未获得任何监管机构的批准，其安全性、有效性或其他理想属性尚未在人体中得到证实。
欲了解更多信息，请访问：https://www.CassavaSciences.com
欲了解更多信息，请联系：
埃里克·肖恩，首席财务官
(512) 501-2450
ESchoen@CassavaSciences.com
关于前瞻性陈述和其他通知的警示说明：
Simufilam是我们的候选研究产品。它未经任何司法管辖区的任何监管机构的批准，其安全性、有效性或其他理想属性（如果有）尚未在患者中得到证实。
药物开发涉及高风险，只有少数研发计划会导致产品的监管批准和商业化。 我们先前研究的临床结果可能并不代表未来或更大规模的临床试验的结果，也不能确保监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或我们提供或发布的任何科学数据。
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款发表的声明，内容涉及： 我们针对阿尔茨海默氏病患者的为期两年的开放标签研究或三期计划的设计、范围、进行或预期目的；simufilam为患者提供药物作用的能力；simufilam偏爱轻度阿尔茨海默氏病患者的明显能力； simufilam在我们的开放标签临床试验中的明显安全性或耐受性；我们目前对3期研究临床数据发布时间的预期； 三期研究的任何预期临床结果；阿尔茨海默氏病痴呆患者的治疗；simufilam对阿尔茨海默病痴呆患者的安全性或有效性；我们对呈现的期望 科学论坛上的临床安全性研究, 我们的员工对simufilam、药物作用和阿尔茨海默病治疗的评论；以及我们的候选产品的潜在益处（如果有）。这些陈述可以用 “可能”、“预期”、“相信”、“可以”、“期望”、“将”、“预测”、“打算”、“计划”、“可能”、“潜在” 等词语以及其他含义相似的词语和术语来识别。
此类声明主要基于我们目前对未来事件的预期和预测。此类声明仅代表截至本新闻发布之日，并受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于与按预期时间表进行或完成临床研究、证明我们的候选产品的特异性、安全性、有效性或潜在健康益处的能力相关的风险，包括截至2022年12月31日年度10-K表年度报告中题为 “风险因素” 的部分中描述的风险，，以及随后向美国证券交易委员会提交的报告。上述内容列出了可能导致实际业绩与任何前瞻性陈述中的预期不同的部分（但不是全部）因素。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性陈述和事件本质上是不确定的，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预期或暗示存在重大不利差异。因此，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除非法律要求，否则我们不打算或承担任何更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的意图或责任。有关这些风险以及与我们的业务相关的其他风险的更多信息，投资者应查阅我们向美国证券交易委员会提交的文件，这些文件可在美国证券交易委员会的网站上查阅 www.sec.gov.
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本演示文稿的内容完全由我们负责，不代表 Pentara 公司、国立卫生研究院或任何其他政府机构的观点。
1为期6个月的随机退出阶段以前被称为 “认知维持研究”（CMS）。
2十名患者由于先前参与了simufilam研究（n=2）或有阿尔茨海默病病理学证据（n=8）而入院的MMSE>26。