附录 99.1

Intellia Therapeutics 宣布在《新英格兰医学杂志》上公布遗传性血管性水肿患者 NTLA-2002 的 1 期中期阳性数据

马萨诸塞州剑桥，2024年1月31日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于使用基于CRISPR的疗法彻底改变医学的领先临床阶段基因编辑公司Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）今天宣布，NTLA-2002 1/2期研究第一阶段的中期结果已在线发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。NTLA-2002 是一种正在研发的基于 CRISPR 的体内基因编辑疗法，是遗传性血管性水肿 (HAE) 的单剂量治疗药物，这是一种罕见的遗传性疾病，可能会危及生命的肿胀发作。

“尽管目前有治疗方法，但遗传性血管性水肿患者仍然经常对下一次肿胀发作感到焦虑。公布的 NTLA-2002 中期临床数据表明，单剂量 NTLA-2002 可以消除遗传性血管性水肿患者的血管性水肿发作，” Intellia 总裁兼首席执行官约翰·伦纳德医学博士说。“这些数据令我们深受鼓舞，并期待在今年晚些时候公布第一阶段的延期随访和第二阶段的结果。此外，我们仍有望在2024年下半年启动一项针对 NTLA-2002 的全球关键研究，但须视监管部门的反馈而定。这标志着Intellia体内基于CRISPR的项目连续第二次在《新英格兰医学杂志》上发表其初步临床数据，进一步支持了我们专有的基因编辑平台可能对人类健康未来产生的巨大潜在影响。”

报告的数据显示，在第一阶段，单剂量 NTLA-2002 使所有 10 名患者的月度 HAE 发作率平均降低 95%。十分之九的患者完全保持不变

经过16周的初步观察期到最近的随访，没有发生任何攻击。此外，所有在 NTLA-2002 给药（n=6）后停止伴随的长期 HAE 预防治疗的患者均未报告自停药后没有 HAE 发作。NTLA-2002 在所有剂量水平下都具有良好的耐受性。报告的最常见的不良事件是轻度的、短暂的输液相关反应和疲劳。这些数据此前曾在2023年欧洲过敏与临床免疫学学会混合大会的最新演讲中分享。

关于 NTLA-2002 临床计划
Intellia 正在进行的 1/2 期研究正在评估 NTLA-2002 在 I 型或 II 型遗传性血管性水肿 (HAE) 成人中的安全性和活性。1/2 期是一项国际性的开放标签研究，旨在确定 NTLA-2002 的剂量水平，以便在 3 期研究中进行进一步评估。第 1/2 阶段的注册已完成。Intellia计划在2024年下半年启动这项全球性的关键性3期研究，但须视监管部门的反馈而定。请访问 clinicaltrials.gov (NCT05120830) 了解更多详情。

关于 NTLA-2002

基于诺贝尔奖得主CRISPR/Cas9技术，NTLA-2002 有可能成为遗传性血管性水肿（HAE）的第一种一次性治疗方法。NTLA-2002 旨在通过失活 kallikrein B1 (KLKB1) 基因来防止 HAE 攻击，该基因编码 kallikrein 前体蛋白 prekallikrein。第一阶段的中期临床数据显示，发作率显著降低，kallikrein水平持续大幅下降。NTLA-2002 已获得五项重要的监管称号，包括美国食品药品监督管理局的孤儿药和 RMAT 认证、英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 的创新护照、欧洲药品管理局的优先药物 (PRIME) 认证，以及欧盟委员会的孤儿药认定。

关于遗传性血管性水肿

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是人体各种器官和组织出现严重、反复出现和不可预测的炎症发作，可能造成疼痛、虚弱和危及生命。据估计，每5万人中就有一人受到HAE的影响。尽管尚无已知的HAE治愈方法，但有预防性和按需治疗选择可以帮助控制病情，包括用于预防肿胀发作的长期和短期预防。目前的治疗选择通常包括终身疗法，这可能需要每周两次的慢性静脉（IV）或皮下（SC）给药，或每天口服，以确保持续的路径抑制以控制疾病。尽管长期服用，但突破性攻击仍在发生。Kallikrein抑制是一种经过临床验证的预防性治疗HAE发作的策略。

关于 Intellia Therape

Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学。该公司的体内项目使用CRISPR来直接在人体内部精确编辑致病基因。Intellia的体外项目使用CRISPR来设计体外的人体细胞，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验及其员工，正在帮助为新一类药物设定标准。为了充分利用基因编辑的潜力，Intellia继续通过新颖的编辑和交付技术扩展其基于CRISPR的平台的能力。在 intelliatx.com 上了解更多信息并关注我们 @intelliatx。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陈述：根据其临床试验申请和研究性新药申请，其 NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 临床项目的安全性、有效性、成功和进展，包括在 2024 年下半年启动一项受监管反馈的 NTLA-2002 全球关键性研究，NTLA-2002 消除血管生成的可能性单次后水肿发作HAE患者的剂量，以及未来数据发布的预期时间，例如今年晚些时候公布第一阶段的扩展随访数据和第1/2期研究的第二阶段结果；以及其专有的基因编辑平台可能对人类健康的未来产生的潜在影响。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并存在许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与 Intellia 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与 Intellia 与第三方（包括其许可人和被许可人）的关系相关的风险；与其许可方保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与授权、启动、注册和进行研究及其他开发要求（包括 NTLA-2002）相关的不确定性；风险 NTLA-2002 将无法成功开发和商业化；临床前研究或临床研究（例如 NTLA-2002 的临床研究）的结果有可能无法预测未来对同一候选产品或 Intellia 其他候选产品的研究的结果。为了讨论这些风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个都可能导致Intellia的实际业绩与这些因素有所不同

包含在前瞻性陈述中，请参阅Intellia最新的10-K表年度报告和10-Q表季度报告中题为 “风险因素” 的部分，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Intellia没有义务更新这些信息。

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