附录 99.1
Candel Therapeutics 获得 FDA 孤儿药称号，用于治疗胰腺癌 CAN-2409
马萨诸塞州尼德姆，2024年4月11日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发多模式生物免疫疗法以帮助患者对抗癌症的临床阶段生物制药公司Candel Therapeutics, Inc.（Candel或公司）（纳斯达克股票代码：CADL）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予坎德尔最先进的多模式生物学 CAN-2409 孤儿药称号免疫疗法候选药物，用于治疗胰腺癌。
Candel总裁兼首席执行官FMedSci医学博士、博士保罗·彼得·塔克表示：“我们最近报告了针对临界可切除胰腺癌的 CAN-2409 的2期随机临床试验的数据，表明加到标准护理中，CAN-2409 是仅使用标准护理获得的中位总存活率的两倍多。”“我们很高兴美国食品药品管理局现已授予Candel该计划的孤儿药和快速通道称号，因为我们正在寻求重塑胰腺癌的治疗模式。”
加勒特·尼科尔斯说：“获得孤儿药称号对坎德尔来说是一个重要的里程碑，因为我们将继续开发用于胰腺癌的 CAN-2409。”医学博士、理学硕士，Candel首席医疗官“我们对美国食品药品管理局的这一称号感到兴奋，这进一步支持了Candel在开发治疗不太普遍但具有挑战性的癌症药物方面的努力。随着我们在本季度晚些时候宣读针对难以治疗的癌症患者的临床试验，例如我们最近在胰腺导管腺癌和非小细胞肺癌方面的研究结果，CAN-2409 的证据基础正在增长。”
本月早些时候，坎德尔报告了正在进行的 CAN-2409 加伐昔洛韦（prodrug）的随机2期临床试验，以及标准护理（SoC）化疗，随后是临界可切除胰腺导管腺癌（PDAC）切除术的最新总体存活数据。2024 年 3 月 29 日截止日期的观测数据显示，使用 CAN-2409 进行实验治疗后，估计的中位总存活率显著改善，为 28.8 个月，而对照组仅为 12.5 个月。24 个月时，接受了 CAN-2409 治疗的患者的存活率为 71.4%，而放化疗后的对照组的存活率仅为 16.7%。在36个月时，CAN-2409 组的估计存活率为47.6％，而对照组的存活率为16.7％。没有观察到新的安全信号，这进一步支持了通常多次注射 CAN-2409
耐受性良好，无剂量限制毒性，无胰腺炎病例。对切除肿瘤的分析表明，使用 CAN-2409 治疗改变了肿瘤微环境，细胞毒性淋巴细胞的局部招募和激活，促炎细胞因子的水平升高，支持了强大的全身抗肿瘤免疫反应的激活。
关于孤儿药认定
孤儿药认证由美国食品药品管理局授予旨在治疗罕见疾病或病症的药物或生物制剂，罕见疾病或病症的定义是影响美国少于20万人的疾病或病症。孤儿药指定提供一定的经济激励措施以支持临床开发，如果该产品最终获得指定孤儿适应症的批准，则该产品有可能在美国享有长达七年的独家上市权。
关于 CAN-2409
CAN-2409 是 Candel 最先进的多模态生物免疫疗法候选药物，是一种正在研究的现成复制缺陷腺病毒，旨在将单纯疱疹病毒胸腺嘧啶激酶 (HSV-TK) 基因传递到患者的肿瘤并诱导个性化的全身性抗肿瘤免疫反应。HSV-TK 是一种酶，可将口服的伐昔洛韦局部转化为有毒代谢物，可杀死附近的癌细胞，从而释放出各种各样的癌症抗原。同时，腺病毒血清型5衣壳蛋白有可能在肿瘤微环境中引发促炎反应。该方案旨在基于针对各种肿瘤抗原的原位疫苗接种，共同诱导针对注射的肿瘤和未注射的远处转移的个体化特异性CD8+ T细胞介导反应，以实现广泛的抗肿瘤活性。因此，CAN-2409 是一种现成的候选药物，旨在产生个性化的抗肿瘤免疫反应，有可能治疗各种实体瘤。此前已在多种临床前和临床环境中显示出令人鼓舞的单一疗法活性以及与SoC放疗、手术、化疗和免疫检查点抑制剂的联合治疗活性。此外，迄今为止，已有 1,000 多名患者服用了具有良好耐受性的 CAN-2409，这支持了与其他治疗策略联合使用的可能性，无需过分担心重叠的不良事件。
目前，Candel 正在评估使用 CAN-2409 治疗对非小细胞肺癌 (NSCLC)、临界可切除的 PDAC 和局部非转移性前列腺癌的影响。CAN-2409 已获美国食品药品管理局授予快速通道资格，用于治疗对一线 PD-(L) 1 抑制剂疗法有耐药性、没有激活分子驱动突变或在定向分子治疗方面取得进展的患者，以及局部原发性前列腺癌与放疗联合治疗以提高局部控制率、减少复发和提高无病存活率。Candel针对前列腺癌的关键3期临床试验正在美国食品药品管理局的特别协议评估下进行。
关于胰腺导管腺癌（PDAC）
胰腺癌是一种高度致命的癌症，它是美国男性和女性中第四大癌症相关死亡原因。根据美国国家癌症研究所、监测、流行病学和最终结果（SEER）数据库，胰腺癌预计将占所有新发癌症病例的3.3％，2023年估计有64,050例新发病例，估计有50,550例死亡。迫切需要有效的胰腺癌疗法，包括占所有胰腺癌90％的PDAC。
手术切除是唯一的治愈机会；因此，非转移性疾病患者的主要治疗目标是实现完全的肿瘤切除。对于被诊断为可切除胰腺癌的患者，通常推荐手术治疗（胰十二指肠切除术，也称为Whipple手术）或胰腺全切除术或远端胰腺切除术（视肿瘤位置而定）。事实证明，添加辅助化疗只能稍微提高存活率。为此，对于临界可切除的PDAC患者，新辅助化疗和化疗方案的使用有所增加。新辅助疗法旨在减轻肿瘤的体积，从而增加有资格接受手术切除并有可能实现完全切除的患者比例。不幸的是，由于大多数患者会因残留的微转移性疾病而出现疾病复发，因此通常无法找到治疗方法。
关于坎德尔疗法
Candel是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发现成的多模式生物免疫疗法，以激发个性化的全身抗肿瘤免疫反应，帮助患者对抗癌症。Candel已分别基于新型转基因腺病毒和单纯疱疹病毒（HSV）基因结构建立了两个临床阶段的多模态生物免疫治疗平台。CAN-2409 是腺病毒平台的主要候选产品，目前正在进行非小细胞肺癌 (NSCLC)（第 2 期）、临界可切除的 PDAC（第 2 期）和局部非转移性前列腺癌（2 期和 3 期）的临床试验。CAN-3110 是 HSV 平台的主要候选产品，目前正在进行一项由研究者赞助的复发性高级别神经胶质瘤 (rHGG) 的 1b 期临床试验。最后，Candel的Enlighten发现平台是一个基于HSV的系统、迭代的发现平台，利用人类生物学和高级分析为实体瘤创造新的病毒免疫疗法。
有关 Candel 的更多信息，请访问：www.candeltx.com。
前瞻性陈述
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包括但不限于关于开发计划时机和进展的明示或暗示声明，包括额外数据的时机和可用性；对公司计划治疗益处的期望，以及 CAN-2409 提高PDAC患者中位总存活率的能力；以及对孤儿药认定和快速通道指定所带来的潜在益处的预期。“可能”、“将”、“可能”、“应该”、“预期”、“计划”、“预测”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险和不确定性可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的存在重大差异，包括但不限于与发展计划的时机和进展相关的风险和不确定性；公司持续经营的能力；对治疗收益的预期公司计划；公司临床前研究和已完成临床试验的最终数据可能与正在进行的研究和试验中报告的中期数据存在重大差异；公司有效发现和开发候选产品的能力；公司获得和维持监管部门对候选产品的批准的能力；公司维护其知识产权的能力；公司商业模式的实施，包括公司业务和候选产品的战略计划；以及其他风险在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中确定，包括公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的最新10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件。公司提醒您不要过分依赖任何前瞻性陈述，这些陈述仅代表其发表之日。公司不承担任何义务公开更新或修改任何此类陈述，以反映预期或任何此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，或者可能影响实际业绩与前瞻性陈述中列出的业绩不同的可能性。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，自本新闻稿发布之日起，不应将其作为其观点的依据，也不应被用来代表其自以后的任何日期的观点。
投资者联系人
西奥多·詹金斯
投资者关系和业务发展副总裁
Candel Therapeutics, In
Tjenkins@candeltx.com
媒体联系人
Aljanae Reynolds
惠尔豪斯生命科学顾问
areynolds@wheelhouselsa.com