0001590750错误2023财年维里迪安治疗公司/DEP3YHttp://fasb.org/us-gaap/2023#AccruedLiabilitiesCurrentHttp://fasb.org/us-gaap/2023#AccruedLiabilitiesCurrentHttp://fasb.org/us-gaap/2023#AccruedLiabilitiesCurrentHttp://fasb.org/us-gaap/2023#OtherLiabilitiesNoncurrent00015907502023-01-012023-12-3100015907502023-06-30ISO 4217：美元00015907502024-02-22Xbrli：共享00015907502023-10-012023-12-310001590750视频：LaraMeisnerMembers2023-10-012023-12-310001590750视频：LaraMeisnerMembers2023-12-3100015907502023-12-3100015907502022-12-310001590750美国-公认会计准则：关联方成员2023-12-310001590750美国-公认会计准则：关联方成员2022-12-310001590750美国-GAAP：系列APReferredStockMembers2022-12-31ISO 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美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格：10-K

 (标记一)

☒根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的年度报告

截至本财政年度止12月31日, 2023

或

☐   根据1934年《证券交易法》第13或15(D)款提交的过渡报告

从中国到中国的过渡期

委员会文件编号：001-36483

维里迪安治疗公司

(注册人的确切姓名载于其章程)

特拉华州						47-1187261
(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区)						(国际税务局雇主身分证号码)

新月街221号，401号套房, 沃尔瑟姆, 体量02453

(主要执行办公室地址)

注册人的电话号码，包括区号：(617) 272-4600

根据该法第12(B)节登记的证券：

每个班级的标题			交易代码			注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元			VRDN			纳斯达克股市有限责任公司

根据该法第12(G)节登记的证券：无

如果注册人是证券法规则405中定义的知名经验丰富的发行人，请用复选标记表示。是x没有☐

用复选标记表示注册人是否不需要根据该法第13节或第15(D)节提交报告。是的☐不是x

用复选标记标出登记人是否（1）在过去12个月内（或登记人被要求提交此类报告的较短期限内）提交了《1934年证券交易法》第13条或第15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内遵守了此类提交要求。 是  x 没有

用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是x没有☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。

大型加速文件服务器			☒			加速文件管理器			☐
非加速文件服务器			☐			规模较小的报告公司			☒
						新兴成长型公司			☐

如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

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用复选标记表示注册人是否提交了一份报告，证明其管理层根据《萨班斯-奥克斯利法案》(《美国联邦法典》第15编，第7262(B)节)第404(B)条对其财务报告的内部控制的有效性进行了评估，该评估是由编制或发布其审计报告的注册会计师事务所进行的。x

如果证券是根据该法第12(B)条登记的，应用复选标记表示登记人的财务报表是否反映了对以前发布的财务报表的错误更正。☐

用复选标记表示这些错误更正中是否有任何重述需要对注册人的任何执行人员在相关恢复期间根据第240.10D-1(B)条收到的基于激励的补偿进行恢复分析。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如该法第12b-2条所界定)。是☐不是x

据纳斯达克资本市场报道，基于登记人普通股在2023年6月30日的收盘价，登记人的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股的总市值为1美元。1,021.11000万美元。每位高管和董事以及每位拥有已发行普通股10%或以上的人士持有的普通股已被排除在外，因为这些人可能被视为联属公司。对于其他目的，这种关联地位的确定不一定是决定性的确定。

截至2024年2月22日， 62,767,570注册人已发行普通股的股份。

以引用方式并入的文件

注册人关于2024年股东年会的最终委托书(“2024年委托书”)的部分内容以引用的方式并入本年度报告的表格10-K的第三部分中。2024年的委托书将在注册人截至2023年12月31日的财年的120天内提交给美国证券交易委员会。

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维里迪安治疗公司

索引

						页码
第一部分
第1项。			生意场			7
第1A项。			风险因素			37
项目1B。			未解决的员工意见			70
项目1C。			网络安全			70
第二项。			特性			71
第三项。			法律程序			71
第四项。			煤矿安全信息披露			72
第II部
第五项。			注册人普通股市场、相关股东事项和发行人购买股权证券			73
第六项。			已保留			73
第7项。			管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析			73
第7A项。			关于市场风险的定量和定性披露			82
第八项。			财务报表和补充数据			82
第九项。			会计和财务披露方面的变化和与会计师的分歧			82
第9A项。			控制和程序			82
项目9B。			其他信息			83
项目9C。			关于妨碍检查的外国司法管辖区的披露			83
第三部分
第10项。			董事、高管和公司治理			84
第11项。			高管薪酬			84
第12项。			某些实益拥有人的担保所有权以及管理层和有关股东的事项			84
第13项。			某些关系和关联交易与董事的独立性			84
第14项。			主要会计费用及服务			84
第四部分
第15项。			展品、财务报表附表			85
第16项。			表格10-K摘要			87
签名

3

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有关前瞻性陈述的警示说明

本10-K表格年度报告（“年度报告”）包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。“预期”、”相信“、“设想”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、”潜在”、”预测”、”项目”、”应该“、”将“、”会”以及类似的表述可以识别为前瞻性陈述，但缺少这些词语并不意味着陈述不具有前瞻性。本年报所载的前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：

•我们的临床试验能够证明我们候选产品的安全性和有效性以及其他积极结果;

•我们候选产品的潜在效用、功效、效力、安全性、临床获益、半衰期、临床反应和便利性;

•我们正在进行和未来的临床前研究和临床试验的时间和重点，以及这些研究和试验的数据报告;

•供应链中断、涉及我们候选产品的临床试验入组或此类试验的其他延迟;

•如果获得批准，我们与候选产品商业化相关的计划，包括重点地区和销售战略；

•我们候选产品的市场机会的大小，包括我们对患有我们目标疾病的患者数量的估计；

•我们候选产品的市场接受率和程度以及临床实用性;

•已有或可能获得的竞争性疗法的成功；

•对启动临床试验以及与监管机构的互动和协调的期望;

•监管备案和批准的时间或可能性，包括我们寻求加速批准途径和特殊指定的预期，例如孤儿药指定，我们用于各种疾病的候选产品;

•我们有能力获得并保持监管部门对我们的候选产品的批准；

•我们有关候选产品进一步开发的计划，包括我们可能追求的其他适应症;

•美国、欧洲和其他司法管辖区的现有法规和法规发展；

•我们获取或保护知识产权的计划和能力;

•我们继续依赖第三方对我们的候选产品进行额外的临床试验，以及生产我们的候选产品进行临床前研究和临床试验;

•我们关于开发、制造或商业化我们的候选产品所需的任何合作、许可或其他安排的计划，以及我们获得和谈判有利条款的能力;

•我们对费用、未来收入、资本需求的估计，以及我们获得额外资金以资助我们的运营并完成我们候选产品的进一步开发和商业化的能力；

4

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•我们估计我们现有的现金和现金等价物将足以支付我们未来的运营费用和资本支出需求的期间；

•与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展，包括政府监管的影响；

•地缘政治或宏观经济条件的影响，包括俄罗斯与乌克兰以及以色列及周边地区之间持续的军事冲突、中国与台湾之间日益紧张的局势和其他政治紧张局势、国内生产总值增长放缓或衰退、资本市场波动、银行业不稳定和通货膨胀等冲突的影响；以及

•我们有能力留住我们的主要专业人员继续服务，并发现、聘用和留住更多合格的专业人员。

本年度报告中的任何前瞻性陈述反映了我们对未来事件和未来财务业绩的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括（其中包括）本年报第一部分第1A项“风险因素”及其他部分所述的因素。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，否则我们不承担任何义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使将来有新的信息可用。

我们所有的前瞻性陈述仅限于截至本年度报告之日。在每一种情况下，实际结果都可能与这些前瞻性信息大不相同。我们不能保证这样的期望或前瞻性陈述将被证明是正确的。本年度报告中提及的或本公司其他公开披露或其他定期报告、其他文件或提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的文件中提到的一个或多个风险因素或风险和不确定因素的发生或任何重大不利变化，可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响。除法律另有规定外，我们不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性表述，以反映本年度报告日期后发生的实际结果、计划、假设、估计或预测的变化或其他影响此类前瞻性表述的情况，即使此类结果、变化或情况明确表明任何前瞻性信息将无法实现。我们在本年度报告之后所作的任何公开声明或披露，如果修改或影响本年度报告中包含的任何前瞻性陈述，将被视为修改或取代本年度报告中的此类陈述。

我们可能会不时提供有关我们的行业、一般商业环境和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括对这些市场的潜在规模和某些疾病的估计发病率和流行率的估计。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定因素的影响，实际事件、情况或数字，包括实际的疾病患病率和市场规模，可能与本年度报告中反映的信息大不相同。除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源准备的报告、研究调查、研究和类似数据中获得本行业、商业信息、市场数据、流行率信息和其他数据，在某些情况下应用我们自己的假设和分析，这些假设和分析在未来可能被证明不准确。

除另有说明或文意另有所指外，本年度报告中提及的“Viridian”、“Viridian Treeutics”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”或类似的名称均指Viridian治疗公司和我们的合并子公司。

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与我们的业务相关的重大风险摘要

以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险的主要因素的摘要。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中概述的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论，见下文“项目1A”的标题。在对我们的普通股做出投资决定之前，我们应该仔细考虑“风险因素”，以及本年度报告和美国证券交易委员会的其他文件中的其他信息。

•我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们将无法作为一家持续经营的企业继续下去。

•我们在历史上遭受了亏损，可用来评估我们业务的运营历史有限，并预计在可预见的未来我们将继续遭受重大亏损。

•临床试验成本高昂、耗时长，而且存在内在风险，我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。

•我们的候选产品可能会导致不良的副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业可行性或导致上市批准后的重大负面后果(如果有)的特性。

•我们严重依赖于我们的候选产品的成功，这些候选产品正在进行临床开发。我们的一些候选产品仅在非临床环境下或在我们计划进行开发并寻求美国食品和药物管理局(FDA)批准的那些适应症之外的其他适应症上产生了结果，我们不能保证我们将为我们的任何候选产品生成足够支持的数据，以获得我们计划中的适应症的监管批准，这将是它们商业化之前所需的。

•产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期临床前研究和临床试验的结果可能不能预测未来的临床试验结果。

•我们可能会发现很难在我们的临床试验中招募和维护患者或受试者，部分原因是患有我们正在研究的候选产品的疾病的患者或受试者数量有限，或者竞争疗法和临床试验的可用性。我们无法预测在未来的临床试验中，我们是否会在招募和维护患者或受试者方面遇到困难。登记和维护患者或受试者的困难可能会推迟或阻止我们的候选产品的临床试验。

•我们依赖第三方进行临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品，并提供其他服务。如果这些第三方不能成功履行并遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。

•我们依靠专利权、商业秘密保护和保密协议来保护与我们的候选产品和任何未来候选产品相关的知识产权。如果我们不能从这些方法的组合中获得或保持排他性，我们可能就无法在我们的市场上有效地竞争。

•如果我们无法建立商业制造、销售和营销能力，或与第三方达成协议，以商业方式制造、营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。

•我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手可能比我们更快或更成功地发现、开发或商业化产品。

•我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人才的能力。如果我们失去关键人员，或者如果我们不能招聘更多的高技能人员，我们开发产品候选人的能力将受到损害，我们的业务可能会受到损害。

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第一部分

项目1.业务

公司概述

我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病的潜在最佳药物。我们的目标是那些市场上的治疗方法经常在有效性、安全性和/或给药便利性方面留下改进空间的疾病领域。我们认为，第一代药物很少代表最佳解决方案，特别是在罕见疾病领域，而且有潜力开发差异化的、同类中最好的药物，从而可能导致改善患者结果、减少副作用、提高生活质量、扩大市场准入和增强市场竞争。我们的商业模式旨在识别和评估疾病领域的产品机会，在这些领域，试验数据为临床药物目标建立了概念验证，但产品生命周期管理和进入者数量的竞争性演变似乎不完整。我们打算优先考虑那些快速追随者和潜在的差异化候选药物或整体产品可能为患者创造显著医疗益处的适应症。我们正在设计药物，以满足患者未得到满足的医疗需求，并进一步推进药物创新。

我们的目标是利用经过临床验证的分子靶点，利用既定的治疗方式来识别和评估产品概念。我们优先考虑与临床和商业假设相一致的产品概念，我们预计这将提供有吸引力的风险和机会平衡，从而代表着我们资源的令人信服的分配。我们专注于先进的治疗性蛋白质，包括我们授权或内部发现的抗体，整合了专有的治疗性蛋白质和抗体发现和优化平台，以推进具有独特特征的临床候选药物。我们在蛋白质和抗体的发现和工程、生物制剂制造、甲状腺眼病(TED)的非临床和临床开发、抗新生儿Fc受体(FcRN)疗法的开发以及罕见和自身免疫性疾病适应症的非临床和临床开发方面拥有相关专业知识。

我们快速发现和开发新疗法的方法依赖于我们在评估我们正在追求的药物目标的预先存在的临床概念验证数据方面的科学专业知识，以及改进现有研究和/或批准疗法的机会。这种方法告诉我们如何设计、选择和开发我们的候选产品，包括在药代动力学、药效学、临床试验设计、试验终点以及患者的选择和招募等关键领域。我们相信，这一策略降低了发现和开发新疗法的风险。

我们首先优先开发治疗TED的疗法，这是一种严重且使人衰弱的罕见自身免疫性疾病，会导致眼眶内的炎症，可能导致眼睛肿胀、红肿、复视、疼痛和潜在的失明。TED显著影响患者的生活质量，给患者的日常生活活动和心理健康带来沉重负担。TED是一种进行性疾病，包括最初的活动期(“活动期TED”)，然后过渡到第二个慢性期(“慢性TED”)。FDA批准的治疗TED的唯一药物是tepezza®(Teproumab)，这是一种静脉注射的针对胰岛素样生长因子1受体(IGF1R)的单抗。Tepezza®由地平线治疗公司(“地平线”)在美国销售，后者于2023年10月被安进收购。

Horizon公司进行的teprotomumab临床试验的结果提供了强有力的临床验证，将IGF-1R的靶向与TED患者的临床益处联系起来。然而，迄今为止报道的在TED患者中评估teprotomumab的临床试验使用了单一剂量方案，对于TED临床活动所需的最佳剂量提供的指导很少。我们认为，有多种机会开发快速跟随者疗法，以改进teprotomumab的功能，包括剂量计划、给药路线和安全性。

我们正在开发两种候选产品，用于静脉注射(“IV”)的VRDN-001和用于皮下注射(“SC”)的VRDN-003，用于治疗TED患者。我们最先进的计划，VRDN-001，是一种针对IGF-1R的差异化人源化单抗，用于静脉注射治疗TED。在之前的演示中体外培养临床前数据显示，VRDN-001是一种潜在的分化的IGF-1R的完全拮抗剂，与teproumumab对IGF-1R的不完全拮抗相比。我们还在活动期或慢性TED患者中进行了VRDN-001的1/2期临床试验。在1/2期临床试验的有效TED部分，来自所有三个剂量队列的VRDN-001(n=21)报告的数据显示，与安慰剂相比，两次注射VRDN-001后TED的体征和症状都有显著和迅速的改善。在积极的TED试验中，在所有接受VRDN-001治疗的患者中，71%的患者为凸起应答者，67%的患者为总体应答者，62%的患者临床活动评分(CAS)为0或1，54%的患者的复视完全消失。在1/2期临床试验的慢性TED部分，VRDN-001(n=12)的两个剂量队列报告的数据显示，在两次注射VRDN-001后，TED的体征和症状显著而迅速地改善

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VRDN-001与安慰剂的比较。在慢性TED试验中接受VRDN-001治疗的所有患者中，42%的患者有眼球突出反应，40%的患者CAS为0或1，没有患者的复视完全消失。在活动性和慢性TED的1/2期临床试验中，VRDN-001具有良好的安全性，并且在所有剂量队列中接受治疗的所有患者耐受性良好。

我们正在评估VRDN-001在两个全球3期临床试验中的作用，Thrive和Thrive-2，分别用于治疗活动期和慢性TED。Thrive和Thrive-2各自旨在将VRDN-001的5剂IV治疗臂以10 mg/kg的剂量相隔三周与安慰剂进行比较。与目前上市的胰岛素样生长因子-1R抑制剂替前列单抗相比，这种5剂VRDN-001方案的输液次数更少，每次输注时间更短。我们预计将分别在2024年年中和2024年年底报告TOPLINE Thrive和Thrive-2数据。我们预计，Thrive和Thrive-2阶段3试验，以及一个包含300名接受治疗的患者的安全性数据库，将支持全球卫生当局注册，分别在活动期和慢性期TED获得上市批准。

除了我们的VRDN-001 IV计划外，在健康志愿者的一期临床试验中获得积极数据后，我们于2023年12月选择VRDN-003作为我们在TED中关键开发的皮下优先计划。我们相信VRDN-003有潜力成为同类中最好的皮下抗IGF-1R方案，因为它保留了抗IGF-1RS在TED中的有效性，提高了安全性，并最大限度地方便了患者。VRDN-003与其亲本分子VRDN-001具有相同的结合结构域，并被设计为具有更长的半衰期。VRDN-003被设计为一种用于TED的低容量、自我给药、罕见剂量的皮下胰岛素样生长因子-1R。

VRDN-003第一阶段临床研究表明，VRDN-003的半衰期延长了40至50天，是其母分子VRDN-001的四至五倍。由于VRDN-001和VRDN-003抗体之间的相似性，我们预计VRDN-003在VRDN-001的暴露水平上将有类似的临床反应，这导致其在TED的第二阶段临床试验中表现出强劲的临床活性。此外，VRDN-003的药代动力学模型预测，VRDN-003的暴露水平可以达到与VRDN-001的暴露水平相同的水平，后者在多个剂量方案下产生有临床意义的结果，即每两周、四周或八周皮下注射一次。基于这些结果，我们预计在2024年年中启动一项使用VRDN-003的全球枢纽计划，计划在活动性和慢性TED患者中进行试验，等待监管机构的调整。

除了开发治疗TED的药物外，我们还在开发一系列工程抗FcRN抑制剂，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制剂具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力，代表着一个可能的重要商业市场机会。我们的多管齐下的工程方法已经产生了一系列FcRN靶向分子，这些分子利用了临床和商业验证的FcRN抑制机制，同时潜在地解决了当前药物的局限性，如不完全免疫球蛋白G(“IgG”)抑制、安全性和给药不便。

VRDN-006是一段针对FcRN的Fc片段，在非人类灵长类动物研究中，显示出了阻断FcRN-Ig G相互作用的特异性，而不显示白蛋白减少或低密度脂蛋白(“LDL”)水平升高，后者是已知的与某些全长抗FcRN抗体相关的潜在副作用。在我们的非人类灵长类动物的面对面研究中，VRDN006显示出与Vyvgart®(Efgartigimod)相当的效力和免疫球蛋白降低，Vyvgart是目前抑制FcRN的护理标准，以及类似的安全性。我们计划在2024年底之前为VRDN-006提交一份新药研究申请(IND)，并预计2025年下半年VRDN-006的健康志愿者数据。VRDN-008是一种新型的、一流的FcRN抑制剂，旨在将免疫球蛋白抑制与延长的半衰期技术配对，有可能比现有的抗FcRN疗法能够更深入、更持久地抑制免疫球蛋白。这两种分子都是方便的、自我给药的皮下产品。

我们的战略

我们的使命是为患有严重和罕见疾病的患者创造和发展新的生物药物，这些疾病目前的治疗方法无法提供服务。我们业务战略的关键要素是：

•评估识别、设计和开发潜在的同类最佳治疗性蛋白质和抗体的机会，以优化患者护理。我们的治疗方案流水线 代表了一种以患者为中心的创新模式，利用经过验证的生物学、蛋白质和抗体技术来降低研发风险，同时努力解决与靶向治疗领域的获取、交付、生活质量、疗效和/或安全性和耐受性相关的战略差距。我们的多学科搜索过程评估治疗目标的科学和临床验证、市场潜力以及有效开发具有竞争力的产品的可行性。

•甲状腺眼病(TED)的初步临床开发和商业焦点:

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◦推进静脉VRDN-001临床开发，快速进入TED市场。我们正在评估VRDN-001在两个全球3期临床试验中的作用，Thrive和Thrive-2，分别用于治疗活动期和慢性TED。Thrive和Thrive-2各自设计用于将VRDN-001的5剂静脉治疗臂以10 mg/kg的剂量间隔三周给药与安慰剂进行比较。与目前市场上销售的治疗TED的IGF-1R抑制剂替前列单抗相比，这种5剂VRDN-001方案的输液次数更少，每次输注时间更短。我们预计将分别在2024年年中和2024年年底报告TOPLINE Thrive和Thrive-2数据。我们预计，Thrive和Thrive-2阶段3试验，以及一个由300名接受治疗的患者组成的安全数据库，将支持全球卫生当局注册，分别在活动期和慢性期TED获得上市批准。

◦快速开发皮下VRDN-003作为我们的下一代，潜在的同类最佳的IGF-1R抗体。2023年12月，我们选择了VRDN-003作为TED的关键发展。VRDN-003被设计为在家中自我皮下注射，作为一种罕见的低剂量注射，以减轻TED患者的负担。VRDN-003与其亲本分子VRDN-001具有相同的结合结构域，并被设计为具有更长的半衰期。VRDN-003旨在维持IGF-1RS的疗效，正如批准的teproumab所证明的那样，同时改善其安全性并最大限度地方便患者。我们预计在2024年年中启动一项使用VRDN-003的全球枢纽计划，计划在活动和慢性TED患者中进行试验，等待监管机构的调整。

◦成为护理TED患者值得信赖的合作伙伴。我们计划在TED利益相关者之间建立一个网络，以告知我们以患者为中心的 方法，包括与患者和倡导团体、关键意见领袖、研究机构、医疗保健专业人员和付款人。

◦为VRDN-001和VRDN-003的商业化做准备，用于治疗TED患者。我们拥有全球商业化权利，不包括 较大面积的中国，到VRDN001和VRDN003.因此，我们可以灵活地自行开发产品并可能将其商业化，或者与行业合作伙伴进行合作。

•推进我们的FcRN抑制剂组合，有可能治疗广泛的自身免疫性疾病。我们正在开发一系列工程的抗新生儿FcRN抑制剂，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制剂具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力，代表着一个可能的重要商业市场机会。我们的多管齐下的工程方法已经产生了一系列FcRN靶向分子，这些分子利用了临床和商业验证的FcRN抑制机制，同时潜在地解决了当前药物的局限性，如不完全的免疫球蛋白抑制和安全性。

•利用我们的治疗性蛋白质、抗体和多学科搜索专业知识，继续发现和开发新的、同类中最好的候选产品。我们计划继续确定和推进新的候选产品和技术，以产生潜在的同类最佳的蛋白质和抗体疗法，无论是在内部还是通过许可。

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我们的管道

甲状腺眼病(TED)

特德通常与格雷夫斯病有关，在某些情况下被称为格雷夫斯眼眶病，是一种严重而罕见的自身免疫性疾病，影响眼睛和邻近组织。它的特征是眼眶内的炎症，可导致眼睛肿胀、红肿、复视、疼痛和潜在的失明。TED是一种进行性疾病，由最初的活动期或活动期TED组成，随后过渡到第二慢性期或慢性TED。在TED活动期，患者出现多种炎症体征和症状，如疼痛、发红、肿胀、眼球突出、复视和眼皮退缩。活动期通常被定义为疾病发作的前18至24个月，通常是炎症迹象和症状达到顶峰的时候。与疾病活动期相比，TED的第二个慢性期的特点是一些炎症迹象减少，如眼睛周围区域的红肿。然而，对于慢性TED患者来说，眼球突出、疼痛、复视和眼皮退缩通常持续终生。活动期和慢性TED患者的生活质量受到严重损害，包括日常生活活动困难、社交功能障碍和心理健康下降。大约每三名患者中就有一人经历焦虑和抑郁。

导致TED发展的病理因素

TED与Graves病平行发展，Graves病是一种自身免疫性疾病，其抗体形成对促甲状腺激素受体(TSHR)的抗体，该受体存在于甲状腺以及脂肪细胞和成纤维细胞等其他细胞中。Graves病的发病与TED的发病之间存在密切的时间关系。无论哪种情况首先发生，在80%的患者中，另一种情况在18个月内发展。除了针对TSHR的抗体，TED患者还会产生针对IGF-1R的抗体。

胰岛素样生长因子1是一种在分子结构上与胰岛素相似的激素，具有更高的促生长活性。IGF-1R是IGF-1的受体，在纤维细胞中高度表达，纤维细胞是来自骨髓的细胞，具有分化为肌成纤维细胞或脂肪细胞的潜力。IGF-1R和TSHR协同作用调节眼窝成纤维细胞的增殖和分化。

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TED的一个潜在原因是抗IGF-1R的自身免疫抗体导致IGF-1R激活，导致增殖增加，分泌细胞外复杂碳水化合物，并分化为脂肪细胞。这些抗体和针对TSHR的自身免疫抗体可以诱导对眼睛周围的纤维细胞的免疫攻击，从而触发TED的发生。与这种攻击相关的炎症加上IGF-1R的激活导致了与这种疾病相关的广泛的病理变化。

暴露在香烟烟雾等其他炎症介质中会导致疾病的恶化，从而导致更严重的症状。

TED的当前治疗方法

在2020年前，中到重度TED患者在标签外使用类固醇治疗，如每日口服泼尼松，或在更严重的病例中，每周静脉注射甲基强的松龙。类固醇治疗与一系列严重并发症有关，包括高血压、糖尿病、心理影响、个性改变、失眠、皮肤变薄、免疫抑制、高血糖和感染风险增加。全身类固醇对TED的大多数体征和症状的疗效有限，而且考虑到副作用，它不是一种可持续的长期干预措施。如果类固醇治疗被证明不充分或无法耐受，患者剩下的选择包括眼眶放射或手术以减少肿胀，减压眼眶内容物，并保护视力。同样，从患者和治疗医生的角度来看，这些疗法中的每一种都被认为是不完整或不充分的。

2020年1月，tepezza®(替前列单抗)，一种阻断胰岛素样生长因子-1R激活的抗体，被食品和药物管理局批准用于治疗TED。特佩扎的®标签于2023年4月更新，以明确其用于治疗TED的用途，无论TED的活动或持续时间如何。此外，2022年12月，该标签在警告和预防措施、不良反应和患者咨询信息部分进行了更新，增加了有关高血糖的更多信息，并于2023年7月更新，包括听力障碍、其潜在严重程度和监测指南。

在两个随机、双盲的安慰剂对照试验中，每三周注射一次teprotomumab，共八剂，分别使71%和83%的患者的凸度下降超过2 mm，而安慰剂的这一比例分别为20%和10%。替前列单抗治疗还导致复视下降53%，而安慰剂对照组患者复视下降25%。因此，这些数据表明，在TED中靶向和阻断IGF-1R提供了临床上有意义的好处，是一种降低风险的方法。

市场潜力

我们估计在美国大约有190，000名TED患者患有中度至重度TED，其中包括活动性和慢性TED患者，在欧洲也有类似的流行病学。在推出时，Horizon宣布每瓶Tepezza®的价格约为16，300美元，根据患者的体重，六个月的疗程的标价约为375，000美元。在推出后的前三年，Tepezza®的年净销售额从2020年开始稳步增长，到2022年达到近20亿美元，到2023年，年净销售额将达到18亿美元。这表明TED目前仅在美国就有数十亿美元的市场，随着适应症扩展到慢性TED以及更方便的方案和给药途径，在美国有可能获得额外收入。在获得监管批准和美国以外的商业扩张后，也有可能获得额外收入，我们相信这将容纳多个进入者。

我们的候选产品

VRDN-001，一种潜在的同类最佳静脉注射IGF-1 R抗体

VRDN-001是一种单克隆抗体，可结合IGF-1 R信号通路，并被认为是IGF-1 R信号通路的完全拮抗剂。这种作用机制在临床上和商业上都得到了FDA批准用于治疗TED的唯一产品Tepezza®的验证。根据我们正在进行的THRIVE和THRIVE-2 3期临床试验，我们的目标是使VRDN-001成为这类药物的第二大市场，并有机会提供差异化的IV产品。

我们拥有ImmunoGen的全球独家授权，可以开发和商业化VRDN-001，用于所有不使用放射性药物的非肿瘤适应症，包括TED患者的治疗。我们在TED中开发的VRDN-001抗体序列之前已在肿瘤学中开发为AVE-1642，并在100多名患者中进行了研究。然而，由于未能满足多发性骨髓瘤的主要疗效终点，肿瘤学的开发于2009年停止。如下文所述，我们已获得开发、制造和商业化的权利

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向Zenas BioPharma（Cayman）Limited提供在中国大部分地区用于非肿瘤适应症的某些IGF-1 R定向抗体产品。

VRDN-001的临床试验

VRDN-001在活动期TED患者中的1/2期试验

在2022年下半年和2023年初，我们公布了我们的1/2期临床试验的数据，评估了VRDN-001在活动期TED患者中的安全性和有效性。这项双盲、安慰剂对照的1/2期试验的概念验证部分评估了两次静脉注射VRDN-001，相隔三周，在第一次注射后六周测量疗效。VRDN-001的评估剂量分别为3、10和20 mg/kg，每个队列设计包括6名随机服用药物的患者和2名随机服用安慰剂的患者。我们之前宣布了所有三个剂量队列的阳性结果，VRDN-001显示出良好的安全性。在3毫克/公斤的剂量队列中，9名患者被随机接受VRDN-001，以使所有经过筛查符合条件的同意患者都能参加试验，2名患者被随机接受安慰剂。

在第六周，所有三个剂量组(n=21)都观察到了以下活动：

上睑下垂

•71%的眼球突出应答率，定义为眼球突出度计测量的眼球突出度较基线减少≥2毫米(“mm”)

•眼球突出度计测量的眼球突出度较基线平均减少2.3 mm

•经盲法、中央回顾的磁共振成像(“MRI”，21名患者中的16名患者的初步数据)测量，凸度较基线平均减少2.76毫米。

中国科学院

•4.1在TED体征和症状的7分测量中，CAS较基线平均减少4.1分

•62%对CAS的最大或接近最大疗效，定义为在TED的7分体征和症状综合评分中达到CAS 0或1

总体反应

•67%的总体应答率，定义为≥的眼球突出度降低2 mm，CAS的≥降低2点

复视

•54%的复视完全消退，定义为在Gorman主观复视量表上达到0分的基线复视患者(13例基线复视患者)

VRDN-001具有良好的安全性，总体耐受性良好。截至2022年12月19日的数据截止日，没有报道严重的不良反应(“SAE”)，接受VRDN-001治疗的患者没有中断治疗(所有患者都进行了6周的访问)。

VRDN-001在慢性TED患者中的1/2期试验

2023年7月，我们公布了我们的1/2期临床试验的数据，评估了VRDN-001在慢性TED患者中的安全性和有效性。这项双盲、安慰剂对照的1/2期试验的概念验证部分评估了两次静脉注射VRDN-001，相隔三周，在第一次注射后六周测量疗效。VRDN-001的评估剂量分别为3 mg/kg和10 mg/kg，每个队列设计包括6名随机服用药物的患者和2名随机服用安慰剂的患者。我们之前宣布了这两个队列的阳性结果，VRDN-001显示出良好的安全性，这与之前报道的VRDN-001活动期TED患者的结果基本一致。

在第六周，两个剂量组(n=12)观察到以下活动：

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上睑下垂

•42%的眼球突出应答率，定义为眼球突出度计测量的眼球突出度较基线减少≥2毫米(Mm)

•眼球突出度计测量的眼球突出度较基线平均减少1.6 mm

•通过盲法、中央回顾的磁共振成像(“MRI”，12名患者中有8名患者的初步数据)测量，凸度较基线平均减少2.0 mm。

中国科学院

•2.3在TED体征和症状的7分测量中，CAS较基线平均减少2.3分

•对CAS的最大或接近最大疗效的40%，定义为在TED的7分体征和症状综合评分中达到CAS 0或1

复视

•术后6周无复视完全消退，复视定义为在Gorman主观复视量表上达到0分的基线复视患者(基线复视5例)。

VRDN-001显示出良好的安全性，这与先前报道的VRDN-001活动期TED患者的结果基本一致。

VRDN-001在活动期TED患者中的3期试验(Thrive)

我们正在对VRDN-001进行评估，这是一项正在进行的治疗活动期TED的全球3期临床研究。Thrive的设计是为了将VRDN-001的五剂量治疗臂以10 mg/kg的剂量间隔三周与安慰剂进行比较。与目前市场上销售的IGF-1R抑制剂相比，这种五剂VRDN-001方案的特点是输液更少，每次输注时间更短。我们预计将在2024年年中报告Thrive试验的背线结果。

VRDN-001在慢性TED患者中的3期试验(Thrive-2)

我们还在对治疗慢性TED的全球3期临床研究Thrive-2中的VRDN-001进行评估。Thrive-2的设计是为了将VRDN-001的五剂量治疗臂以10 mg/kg的剂量间隔三周与安慰剂进行比较。与目前市场上销售的IGF-1R抑制剂相比，这种五剂VRDN-001方案的特点是输液更少，每次输注时间更短。我们预计在2024年底之前报告TOPLINE THERVE-2数据。

我们预计，Thrive和Thrive-2阶段3临床试验以及一个包含300名接受治疗的患者的安全性数据库将支持全球卫生当局注册，分别在活动期和慢性期TED获得上市批准。

VRDN-003，一种潜在的同类最佳的皮下注射IGF-1R抗体

2023年12月，在健康志愿者的一期临床试验中获得了积极的数据后，我们选择了VRDN-003作为TED的关键开发。VRDN-003是一种作为IGF-1R完全拮抗剂的单抗。VRDN-003使用与VRDN-001相同的结合域，并被设计为延长亲本抗体的半衰期，因此潜在地实现了更少的频率和更方便的剂量。VRDN-003旨在维持VRDN-001 IV的临床反应，同时显著增加患者的便利性。

我们相信，后来者的皮下治疗可以改变静脉注射市场的有意义的部分。有先例表明，即使在现有的静脉注射几年后推出皮下疗法也能迅速占据相当大的市场份额。尽管我们设计的VRDN-003具有优于其母分子VRDN-001以及当前市场上销售的静脉注射产品teproumumab的剂量分布，但市场实例表明，即使在此类疗法的剂量频率与其静脉注射对应药物相同或更差的情况下，皮下疗法也占据了市场份额。此外，皮下产品还可以扩大其所在类别的整体市场规模。我们相信VRDN-003具有巨大的潜力

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抢占IVTED市场的重要份额，并将TED市场发展为一种方便、频率较低、低剂量的皮下抗IGF-1R抗体，供患者在家服用。

VRDN-003第一阶段健康志愿者临床研究表明，VRDN-003的半衰期延长了40至50天，是其母分子VRDN-001的四至五倍。由于VRDN-001和VRDN-003的相似之处，我们预计VRDN-003在VRDN-001的暴露水平上将有类似的临床反应，这导致其在TED的第二阶段临床研究中具有强劲的临床活性。此外，VRDN-003的药代动力学模型预测，VRDN-003的暴露水平可以达到与VRDN-001的暴露水平相同的水平，后者在多个剂量方案下产生有临床意义的结果，即每两周、四周或八周皮下注射一次。基于这些结果，我们预计在2024年年中启动一项使用VRDN-003的全球枢纽计划，计划在活动性和慢性TED患者中进行试验，等待监管机构的调整。

VRDN-003在健康志愿者中的第一阶段试验

•研究设计VRDN-003以150 mg/ml的浓度给药于接受5 mg/kg IV（n=4）、300 mg SC（n=6）、15 mg/kg IV（n=4）、600 mg SC（n=6）的健康志愿者的四个单剂量组群和两个剂量的VRDN-003的第五组群（n=4）。

• 结果摘要:

•延长半衰期VRDN-003药代动力学数据显示延长的半衰期为40至50天，比VRDN-001的半衰期（其显示半衰期为10至12天）增加了4至5倍。

•长期药效学（“PD”）在VRDN-003的单次皮下给药后，IGF-1血清水平在峰值时增加约4倍。这与在临床中在单剂量的VRDN-001 SC和IV后显示的IGF-1水平的增加一致。IGF-1是IGF-1 R靶点结合的PD生物标志物。

•耐受良好: VRDN-003在所有受试者中耐受良好，无SAE。所有治疗相关、治疗后出现的不良事件均为1级（轻度）。在报告的数据集中，未检测到抗药抗体（“ADA”）。

•剂量灵活性，以促进药物开发：VRDN-003建模证明了该计划预期的全球关键发展的剂量灵活性。建模显示，每八周、每四周和每两周给药VRDN-003实现了在静脉内剂量分别为3 mg/kg、10 mg/kg和20 mg/kg后对VRDN-001观察到的暴露水平范围。

VRDN-003与VRDN-001共享的结合结构域和药理学允许我们利用VRDN-001 IV在不同暴露水平下的临床活性来选择我们预期证明临床应答的VRDN-003的剂量。我们预计将在2024年年中启动VRDN-003关键项目，等待监管机构的调整。

抗FcRn组合：VRDN-006和VRDN-008

2023年10月，为贯彻我们开发下一代针对严重自身免疫性疾病和罕见疾病的一流产品的愿景，我们推出了工程化FcRn抑制剂产品组合中的VRDN-006和VRDN-008。FcRn抑制剂具有治疗广泛的自身免疫性疾病的潜力，代表了可能的重大商业市场机会。我们的多管齐下的工程方法已经产生了一系列FcRn靶向分子，这些分子利用了临床和商业验证的重症肌无力FcRn抑制机制，同时可能解决当前药物的局限性，如IgG抑制不完全和安全性。VRDN-006和VRDN-008均设计为方便的自我给药皮下产品。

第一种FDA批准的FcRn抑制剂Vyvgart®（efgartigimod）由argenx SE（“Argenx”）开发，并被批准用于重症肌无力。2023年Efgartigimod的净销售额为12亿美元，预计到2028年将产生超过40亿美元的年销售额。此外，FcRn抑制剂有可能解决其他相当大的自身免疫适应症，如慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、肌炎、膜性肾病、格雷夫斯病、狼疮性肾炎和舍格伦综合征。VRDN-006是高选择性Fc片段。在我们的非人灵长类动物研究中，VRDN-006显示出阻断FcRn-IgG相互作用的特异性，同时未显示白蛋白降低或低LDL水平升高，

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是与某些全长单克隆抗FcRn抗体相关的已知潜在副作用。使用efgartigimod，FcRx已经证明Fc片段可以实现临床疗效，同时保留对白蛋白或LDL的影响，并且显示出比针对FcRn的全长抗体更好的耐受性。VRDN-006是目前唯一正在开发的其他已知Fc片段。我们的临床前研究表明，VRDN-006在体外表现出与efgartigimod相当的效力，并且在非人灵长类动物中表现出与efgartigimod相当的IgG降低。

在我们的头对头非人灵长类动物研究中，VRDN-006也显示出与efgartigimod相似的安全性特征，表明与efgartigimod相当，它不降低白蛋白或增加LDL水平。

VRDN-008是一种新型FcRn抑制剂，旨在将IgG抑制与延长半衰期技术相结合。与efgartigimod和其他第三方候选物相比，VRDN-008具有延长的半衰期，具有更深入和持久地抑制IgG的潜力。在下文所示的小鼠模型中，与efgartigimod相比，VRDN-008显示出更深和更持久的IgG抑制。我们计划将该计划推进到非人灵长类动物中，目的是在更大的动物模型中评估VRDN-008介导的IgG抑制水平。我们相信，通过提高抑制的持久性和深度，我们可以提高疗效，并提供一个更方便的剂量曲线相比，目前每周静脉注射或皮下注射efgartigimod。

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知识产权

我们拥有授权和开发的专利和专利申请，其中包括针对组合物、使用方法、剂量和配方的权利要求。我们拥有与候选产品的开发和商业化相关的专有技术和商业秘密，包括相关的制造工艺。截至2023年12月31日，我们的授权和自有专利组合包括约一项美国已颁发的专利、约十九项美国待审专利申请，没有在美国以外司法管辖区颁发的专利，以及约七十一项在美国以外司法管辖区待审的专利申请（包括大约五个未决的专利合作条约（PCT）申请），在许多情况下，这些申请是上述美国专利和专利申请的对应物。

关于我们开发和商业化的候选产品和相关生产工艺，我们打算在可能的情况下寻求成分、使用方法、工艺、剂量和配方专利保护。我们还可能寻求有关制造和药物开发过程和技术的专利保护。当可用于扩大市场排他性时，我们的策略是获得或许可与技术和/或候选产品的核心要素相关的其他知识产权。

个别专利的展期不同，取决于专利申请的提交日期、专利颁发日期和获得专利的国家的专利的法律期限。一般来说，在美国申请的专利自最早的非临时申请之日起20年内有效。在美国，专利期限的延长可以通过专利期限调整来延长，专利期限调整可以补偿专利权人因美国专利商标局(USPTO)在审查和授予专利时的行政延误而造成的损失，或者如果专利因之前提交的专利而被最终放弃或专利权人的拖延，则专利期限可能会缩短。此外，在某些情况下，涵盖FDA批准的药物的美国专利的专利期也可能有资格延长，以重新获得因FDA监管审查期而实际上丢失的部分专利期。恢复期限不能超过五年，包括恢复期限在内的总专利期限不得超过FDA批准后的14年，但不能保证包括美国FDA在内的适用当局会同意我们对是否应批准此类延长以及如果批准此类延长的长度的评估。欧洲和其他外国司法管辖区也有类似的规定，以延长专利涵盖经批准的药物的专利。美国以外的专利的期限根据适用的当地法律的规定而有所不同，但通常也是从最早的非临时申请日期起20年。截至2023年12月31日，我们颁发的专利将不早于2041年到期。如果我们的专利申请在2023年12月31日之前悬而未决，那么由此产生的专利预计将在2041年至2044年之间到期。然而，专利提供的实际保护因产品不同而不同，并取决于许多因素，包括专利的类型、其覆盖范围、与监管相关的延展的可用性、特定国家的法律补救的可用性、可能的期限免责声明以及专利的有效性和可执行性。

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竞争

生物技术和制药行业的特点是开发新技术和专有产品的竞争激烈和迅速变化。我们的候选产品可能面向多个市场。最终，我们的候选产品针对的疾病，以及我们可能获得营销授权的候选产品，将决定我们的竞争对手。我们相信，对于我们的大多数或所有产品开发计划，将有一个或多个竞争计划正在开发中或正在由其他公司营销。我们可能商业化的任何产品都必须与现有的疗法和未来可能出现的新疗法竞争。我们面临着来自许多不同来源的潜在竞争，包括规模更大、资金更充裕的生物技术和制药公司。在许多情况下，拥有竞争计划的公司将能够获得比我们更多的资源和专业知识，并且可能在这些计划中更先进。

安进的Tepezza®是美国食品和药物管理局批准的唯一一种治疗TED的药物。其他疗法，如皮质类固醇，已经在标签外使用，以缓解TED的一些症状。Argenx的Vyvgart®和UCB的Rystiggo®是美国食品和药物管理局批准的仅有的两种抗FcRN药物，每种药物都被批准用于泛发性重症肌无力。正在为TED的治疗或针对FcRN的临床开发推进疗法的其他公司的非详尽名单包括：

•ACELYRIN，Inc.正在开发Lonigutamab(VB-421)，这是一种皮下注射的抗IGF-1R，目前正在TED的1/2阶段研究中进行评估。

•Argenx正在开发Efgartigimod(“Vyvgart®”)，这是一种针对新生儿Fc受体(FcRn)的抗体片段，可皮下交付，预计将在TED患者的注册3期试验中进行评估。

•免疫药物公司和港湾生物医疗公司正在开发巴托泰博(IMVT-1401/HBM9161)和IMVT-1402。两者均为针对FcRN的单抗。IMVT-1401目前正在TED和重症肌无力患者进行的3期试验中进行评估。IMVT-1402数据来自第一阶段健康志愿者研究，于2023年12月发布。

•拉森治疗公司正在开发LASN01，这是一种静脉注射的抗1L-11R药物，预计将于2024年在特发性肺纤维化和TED中获得第一阶段数据。

•罗氏正在开发一种抗1L-6R的单抗Satralizumab(EnSpryng)，这种单抗可以皮下注射，目前正在活动期TED患者的3期试验中进行评估。

•Sling治疗公司正在开发linsitinib，这是一种小分子IGF-1R抑制剂，目前正在进行的2b期LIDS临床试验中对活动期TED患者进行评估。

•电气石生物公司正在开发TOUR006，这是一种皮下注射的抗IL-6药物，正在进行2b期临床试验，用于活动期TED患者，目前计划启动3期试验。

•强生公司正在开发nipocalimab，该药正在进行3期试验，用于治疗一些适应症，包括全身性重症肌无力、慢性炎症性脱髓鞘多神经病和自身免疫性溶血性贫血。

许可协议

与Zenas BioPharma达成许可协议

2020年10月，Viridian Treateutics，Inc.(“Private Viridian”)与Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)签订了一项许可协议，将包含某些材料、专利权和专有技术的技术许可给Zenas BioPharma。2020年10月27日，随着对Private Viridian的收购完成，我们成为Zenas BioPharma许可协议的一方。自2021年2月以来，我们已经与Zenas BioPharma达成了几项书面协议，其中我们同意在某些开发活动(包括制造)方面向Zenas BioPharma提供援助。经修订的许可协议和信函协议(统称为“Zenas协议”)是以单一的商业目标进行谈判的，出于会计目的，它们被视为一份合并合同。根据泽纳斯协议的条款，我们向泽纳斯生物制药公司授予独家许可，在中国的更大范围内开发、制造和商业化某些用于非肿瘤学适应症的胰岛素样生长因子-1R定向抗体产品。

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作为Zenas协议的对价，交易价格包括预付非现金对价和对我们提供的商品和服务的支付形式的可变对价，以及在特定事件实现时应支付的里程碑付款。根据Zenas协议，我们有资格在合同期内实现特定里程碑事件时获得不可退还的里程碑付款。此外，我们有资格获得特许权使用费支付的基础上的百分比的年净销售额的任何授权产品在国家的基础上销售的基础上更大的中国地区。版税百分比可能会根据授权产品年净销售额的不同层级而有所不同。Zenas BioPharma有义务按照Zenas协议中的特许权使用费条款向我们支付特许权使用费。

与ImmunoGen，Inc.签订的许可协议。

2020年10月12日，Private Viridian与免疫基因公司签订了一项许可协议(“免疫基因许可协议”)，根据该协议，我们获得了某些专利的独家、可再许可的全球许可以及其他知识产权，以开发、制造和商业化用于非肿瘤学和非放射性药物适应症的某些产品。考虑到免疫基因授予的权利，我们有义务支付某些发展里程碑付款，金额最高可达4800万美元。2021年12月，在向FDA提交了VRDN-001的IND申请后，我们向ImmunoGen支付了250万美元的里程碑付款。2022年5月，我们向免疫基因公司支付了300万美元的里程碑式付款，这笔付款与VRDN-001临床试验中服用VRDN-001的第一名患者有关。2022年12月，我们记录了1,000万美元的研究和开发费用，这是与免疫系统欠下的与VRDN-001关键临床试验中第一名患者相关的里程碑相关的研发费用，这笔款项于2023年1月支付，并包括在截至2022年12月31日的综合资产负债表中的应付账款中。此外，如果我们成功地将符合免疫生成许可协议的任何候选产品商业化，我们将负责支付相当于净销售额的个位数中位数百分比的版税和高达9500万美元的商业里程碑付款。我们有义务按产品和国家/地区支付任何此类许可使用费，从指定产品在每个国家/地区的首次商业销售开始，直至(I)在该国家/地区受《免疫基因许可协议》约束的最后一项专利主张到期，(Ii)在该国家/地区为每种产品获得的任何适用的法规排他性到期，或(Iii)该产品在该国家/地区首次商业销售之日的12周年，两者中以较晚者为准。我们假设免疫基因许可协议与2020年与Private Viridian的合并有关。

与Xencor，Inc.签订的许可协议。

2020年12月，我们与Xencor，Inc.(“Xencor”)签订了一项许可协议(“Xencor许可协议”)，根据该协议，Xencor授予我们独家的、全球性的、可再许可的、不可转让的、有特许权使用费的许可，可以使用指定的Xencor技术来研究、开发、制造和商业化针对IGF-1R的治疗性抗体。本协议于2023年7月25日终止，根据Xencor许可协议，无需再支付任何款项。

2021年12月，我们与Xencor签订了随后的技术许可协议(“2021年Xencor许可协议”)，获得Xencor开发的某些抗体库的非独家许可。根据2021年Xencor许可协议，我们获得了为期一年的研究许可，可以审查抗体，并有权选择最多三种抗体进行进一步开发。本协议于2023年9月7日终止，根据2021年Xencor许可协议，不再需要进一步付款。

与Paragon治疗公司达成的抗体和发现选项协议。

2022年1月，我们与Paragon Treateutics，Inc.(“Paragon”)签订了一项抗体和发现选项协议(“Paragon协议”)，根据该协议，我们和Paragon将合作开发一种或多种治疗性蛋白质或抗体。根据Paragon协议的条款，Paragon将根据商定的研究计划进行某些开发活动，我们将向Paragon支付商定的开发费用，以换取Paragon承诺执行这些活动所需的人员和资源。《平行边角线协议》规定了向我们提交的最终交付成果，其中包括一份总结研究计划下进行的实验和过程的报告(“最终交付成果”)。

此外，Paragon同意授予我们独家许可的选择权，以获得Paragon对某些抗体技术和最终交付产品的所有权利、所有权和权益，以及对Paragon独有的某些背景知识产权的非独家许可，以便在全球范围内研究、开发、制造、使用、销售、提供销售和进口许可的知识产权和最终产品(每个“选项”，以及共同的“选项”)。Paragon还向我们授予了有限的、独家的、免版税的许可，但无权再许可某些抗体技术和最终交付产品，以及非独家的、免版税的许可，但在Paragon拥有的某些背景知识产权下，仅用于评估抗体技术和选项，并允许我们确定是否对某些程序行使选择权。我们可自行决定就下列事项行使选择权

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在公司收到最终交付成果后90天内的任何时间内，或在双方同意的较长期限(“选择期”)内，通过向Paragon交付行使该权利的书面通知，在任何时间指定计划(“计划”)，直至公司收到最终交付成果之日。如果我们未能在适用的期权期限到期前行使期权，则此类计划的期权将终止。作为Paragon向我们授予期权的代价，我们向Paragon支付了250万美元的不可退还、不可入账的一次性费用，这笔费用在截至2022年3月31日的三个月内被记录为研发费用。2022年12月，我们和Paragon达成了Paragon协议的第一修正案，根据该修正案，我们获得了额外的有限许可证，用于开展某些活动。考虑到根据第一修正案获得的权利和许可，我们向Paragon支付了230万美元的不可退还费用(“第一修正案付款”)，这笔费用在截至2022年12月31日的三个月内记录为研发费用。不可退还的预付费用和第一修正案付款与与指定计划有关的任何开发成本或预付或欠付的成本是分开的。于2023年10月，吾等根据Paragon协议行使其选择权以取得开发、制造及商业化若干治疗性蛋白质及抗体及相关产品的独家许可，因此与Paragon订立许可协议(“Paragon许可协议”)。关于执行Paragon许可协议，我们支付了530万美元的首付款，这笔款项在截至2023年12月31日的三个月内记录为研发费用。考虑到Paragon授予的权利，我们有义务在实现指定的临床和监管里程碑后，逐个计划支付高达1600万美元的某些未来开发里程碑付款。此外，如果我们成功地将符合Paragon许可协议的任何候选产品商业化，我们将负责支付相当于净销售额个位数中位数百分比的版税。在截至2023年12月31日的一年中，我们记录了与Paragon协议相关的1200万美元的研发成本。

政府监管

FDA和联邦、州和地方各级以及国外的其他监管机构广泛监管研究、开发、测试、制造、质量控制、进口、出口、安全性、有效性、标签、包装、储存、分销、记录保存、批准、广告、促销、营销、对我们正在开发的生物制剂进行批准后监测和批准后报告。我们与第三方承包商一起，将被要求浏览我们希望进行研究或寻求候选产品批准或许可的国家的监管机构的各种临床前，临床和商业批准要求。

美国生物制品法规

在美国，生物制品受《联邦食品、药品和化妆品法》（“FDCA”）、《公共卫生服务法》（“PHSA”）以及其他联邦、州、地方和外国法规和条例的监管。获得监管批准的过程以及随后遵守适当的联邦、州和地方法规和条例需要花费大量的时间和财政资源。在产品开发过程、批准过程或批准后的任何时候未能遵守适用的美国要求，申请人可能会受到行政处分和司法制裁。. FDA在生物产品候选产品可以在美国上市之前所需的程序通常包括以下几个方面：

•根据FDA现行的药物非临床研究质量管理规范（“GLP”）法规完成临床前实验室试验和动物研究;

•向FDA提交IND，它必须在临床试验开始之前生效，并且必须每年更新或在发生重大变化时更新；

•在试验开始前，由各临床试验机构的独立机构审查委员会（“IRB”）或伦理委员会批准;

•根据现行药品生产质量管理规范（“cGMP”）生产拟定的生物候选物;

•根据药物临床试验质量管理规范（“GCP”）要求，开展充分且受控良好的人体临床试验，以确定拟定生物制品候选物用于其预期用途的安全性、纯度和效价;

•完成所有关键临床试验后，准备并向FDA提交生物制品许可申请（“BLA”）;

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•如果适用，令人满意地完成了FDA咨询委员会的审查；

•FDA在收到BLA后60天内决定提交复审申请；

•圆满完成FDA批准前检查，对生产拟议产品的生产设施进行检查，以评估是否符合cGMP，并确保设施、方法和控制措施足以保持生物制品的持续安全性、纯度和效价，以及对选定的临床研究中心进行检查，以评估是否符合GCP;以及

•FDA对BLA的审查和批准，以允许该产品在美国用于特定适应症的商业营销。

临床前和临床发展

在开始对候选产品进行首次临床试验之前，我们必须向FDA提交IND。IND是FDA授权将研究性新药用于人体的申请。IND提交的中心重点是一般研究计划和临床前研究和临床试验的方案。IND还包括评估产品毒理学、药代动力学、药理学和药效学特征的动物和体外研究结果、化学、生产和控制信息，以及支持使用试验用产品的任何可用人体数据或文献。IND必须在人类临床试验开始之前生效。IND在FDA收到后30天自动生效，除非FDA在30天内提出安全性问题或对拟议的临床试验提出疑问。在这种情况下，IND可能会被置于临床暂停状态，IND申办者和FDA必须在临床试验开始前解决任何悬而未决的问题。因此，提交IND可能会也可能不会导致FDA授权开始临床试验。

临床试验涉及在合格研究者的监督下根据GCP向人类受试者给予试验用药物，其中包括要求所有研究受试者提供其参与任何临床研究的知情同意书。临床试验是根据详细说明研究目的、用于监测安全性的参数和评估有效性的标准等内容的方案进行的。对于产品开发期间进行的每项后续临床试验以及任何后续方案修订，必须单独提交现有IND。此外，建议进行临床试验的每个研究中心的独立IRB必须在该研究中心开始临床试验之前审查和批准任何临床试验的计划及其知情同意书，并且必须监测研究直至完成。监管机构、IRB或申办者可在任何时候基于各种理由暂停临床试验，包括发现受试者暴露于不可接受的健康风险或试验不太可能达到其规定的目的。一些研究还包括由临床研究申办者组织的独立合格专家组（称为数据安全监测委员会）进行的监督，该委员会根据对研究中某些数据的访问，授权研究是否可以在指定的检查点继续进行，如果确定受试者存在不可接受的安全风险或其他原因，则可以停止临床试验，例如没有证明有效性。此外，还要求向公共登记机构报告正在进行的临床前研究和临床试验以及临床研究结果。

为了获得BLA批准，人体临床试验通常分三个连续阶段进行，这些阶段可能重叠或合并。

•第一阶段。研究药物最初被引入健康人类受试者或患有目标疾病或病症的患者中。这些研究旨在检测研究药物在人体中的安全性、剂量耐受性、吸收、代谢和分布，以及与剂量增加相关的副作用，并在可能的情况下获得有效性的早期证据。

•阶段2.研究产品用于特定疾病或状况的有限患者群体，以评估初步疗效、最佳剂量和剂量计划，并确定可能的不良副作用和安全风险。在开始更大规模和更昂贵的3期临床试验之前，可以进行多个2期临床试验以获得信息。

•第三阶段：研究产品用于扩大的患者群体，以进一步评估剂量，提供临床疗效的统计显著证据，并进一步测试安全性，通常在多个地理上分散的临床试验地点进行。这些临床试验旨在确定研究产品的总体风险/收益比率，并为产品批准提供充分的基础。

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在某些情况下，FDA可能会要求，或者公司可能会自愿在产品获得批准后进行额外的临床试验，以获得有关该产品的更多信息。这些所谓的第四阶段研究可能是批准《法案》的一个条件。在临床试验的同时，公司可以完成额外的动物研究，开发关于候选产品生物学特征的额外信息，并必须根据cGMP要求最终确定商业批量生产产品的过程。制造过程必须能够持续地生产高质量的候选产品批次，尤其是必须开发方法来测试最终产品的特性、强度、质量和纯度，或者对于生物制品，必须开发安全、纯度和效力的测试方法。此外，必须选择和测试适当的包装，并进行稳定性研究，以证明候选产品在保质期内不会发生不可接受的变质。

申办者可以选择，但不要求，在IND下进行国外临床研究。当在IND下进行国外临床研究时，必须满足所有IND要求，除非豁免。当国外临床研究不是在IND下进行时，申办者必须确保研究符合某些FDA法规要求，以便将研究用作IND或上市批准或许可申请的支持，包括研究按照GCP进行，包括独立伦理委员会的审查和批准以及使用适当程序获得受试者的知情同意，如果FDA认为有必要进行现场检查，则FDA可以通过现场检查验证研究数据。GCP要求包括临床研究的伦理和数据完整性标准.

BLA提交和审查

假设根据所有适用的法规要求成功完成所有要求的试验，则将产品开发、非临床研究和临床试验的结果提交给FDA，作为BLA的一部分，申请批准将产品用于一种或多种适应症。BLA必须包括从相关临床前研究和临床试验中获得的所有相关数据，包括阴性或模糊结果以及阳性结果，以及与产品化学、制造、控制和拟议标签相关的详细信息。数据可以来自公司申办的旨在测试产品安全性和有效性的临床研究，也可以来自许多替代来源，包括由研究者发起和申办的研究。提交BLA需要向FDA支付大量的申请用户费，除非适用豁免或豁免。

此外，根据儿科研究公平法(“PREA”)，BLA或补充BLA必须包含数据，以评估所有相关儿科亚群中所声称适应症的候选生物制品的安全性和有效性，并支持该产品对安全有效的每个儿科亚群的剂量和给药。《食品和药物管理局安全与创新法案》要求，计划提交生物制品营销申请的赞助商，如果生物制品含有新的活性成分、新的适应症、新的剂型、新的给药方案或新的给药途径，则必须在第二阶段会议结束后60天内或赞助商与FDA之间达成一致的情况下，提交初步的儿科研究计划。除非法规另有要求，否则PREA不适用于任何已被授予孤儿称号的生物制品。

在提交申请后60天内，FDA审查提交的BLA，以确定其是否在机构接受提交之前基本上完成。FDA可以拒绝提交其认为不完整或在提交时不能适当审查的任何BLA，并可能要求提供更多信息。在这种情况下，必须重新提交BLA以及附加信息。一旦BLA被接受提交，FDA的目标是在提交日期后10个月内审查标准申请，或者，如果申请有资格优先审查，则在FDA接受提交申请后6个月内审查。在标准审查和优先审查中，FDA要求提供更多信息或澄清，也可以延长审查过程。FDA审查BLA以确定产品是否安全、纯净和有效，以及其制造、加工、包装或持有的设施是否符合旨在确保产品持续安全、纯度和效力的标准。FDA可能会召集一个咨询委员会，就申请审查问题提供临床见解。FDA不受咨询委员会建议的约束，但它在做出决定时会仔细考虑这些建议。

在批准BLA之前，FDA通常会检查生产产品的一个或多个设施。FDA将不会批准申请，除非它确定制造工艺和设施符合cGMP要求，并足以确保产品在所要求的规格下一致生产。此外，在批准BLA之前，FDA通常会检查一个或多个临床地点，以确保符合GCP。如果FDA确定申请、制造工艺或制造设施不可接受，它将在提交的文件中列出不足之处，并经常要求进行额外的测试或提供信息。尽管提交了任何

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如果被要求提供更多信息，FDA最终可能会决定该申请不符合批准的监管标准。

在FDA评估了BLA并对将生产研究产品和/或其药物的制造设施进行检查后，FDA可以出具批准信或完整的回复信。批准函授权该产品的商业营销，并提供特定适应症的具体处方信息。一封完整的回复信将描述FDA在BLA中发现的所有缺陷，但如果FDA确定支持申请的数据不足以支持批准，FDA可能会发出完整的回复信，而不首先进行所需的检查、测试提交的产品批次和/或审查拟议的标签。在发布完整的回复信时，FDA可能会建议申请人可能采取的行动，以使BLA处于批准的条件下，包括要求提供更多信息或澄清。如果不符合适用的监管标准，FDA可以推迟或拒绝批准BLA，要求额外的测试或信息和/或要求上市后测试和监督以监测产品的安全性或有效性。

如果一种产品获得监管部门的批准，这种批准将被授予特定的适应症，并可能导致对该产品可能上市的指定用途的限制。例如，FDA可能会批准具有风险评估和缓解策略(“REMS”)的BLA，以确保产品的好处大于其风险。REMS是一种安全策略，用于管理与产品相关的已知或潜在严重风险，并通过管理此类药物的安全使用使患者能够继续获得这些药物，可能包括药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。FDA还可能以改变拟议的标签或制定适当的控制和规范等为条件进行批准。一旦获得批准，如果没有保持对上市前和上市后要求的遵守，或者如果产品进入市场后出现问题，FDA可能会撤回产品批准。FDA可能要求进行一项或多项第4阶段上市后研究和监测，以进一步评估和监测产品在商业化后的安全性和有效性，并可能根据这些上市后研究的结果限制产品的进一步销售。

孤儿药物名称

根据《孤儿药品法》，FDA可以将用于治疗罕见疾病或疾病的药物或生物授予孤儿称号，这种疾病或疾病在美国影响不到20万人，或者在美国影响超过20万人，而在美国，无法合理预期在美国开发和提供治疗此类疾病或疾病的药物或生物药物的成本将从该药物或生物药物在美国的销售中收回。在提交新药申请(“NDA”)或BLA之前，必须申请指定孤儿药物。在FDA批准孤儿药物指定后，FDA公开披露治疗剂的仿制药身份及其潜在的孤儿用途。孤儿药物的指定不会在监管审查或批准过程中传递任何优势，也不会缩短监管审查或批准过程的持续时间。

如果具有孤儿药资格的产品随后获得FDA对该疾病的首次批准，则该产品有权获得孤儿药独家批准（或排他性），这意味着FDA在七年内不得批准任何其他申请，包括完整的BLA，以销售用于相同适应症的相同产品，除非在有限的情况下，如显示出临床优于具有孤儿药排他性的产品。孤儿药排他性并不妨碍FDA批准用于相同疾病或病症的不同药物或生物制品，或用于不同疾病或病症的相同药物或生物制品。孤儿药认定的其他好处包括某些研究的税收抵免和免除上市申请费。

指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不得获得孤儿药物排他性。此外，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足这种罕见疾病或疾病患者的需求，则可能会失去在美国的独家营销权。

FDA对孤儿药排他性范围的解释可能会发生变化。FDA对《孤儿药法案》的长期解释是，排他性是针对药物实际批准的孤儿适应症。因此，排他性的范围很窄，只针对同一“用途或适应症”而不是更广泛的“疾病或病症”的竞争提供保护。在2021年9月的案例中，Catalyst Pharmaceuticals，Inc.联邦巡回法院驳回了FDA的狭义解释，并裁定孤儿药排他性涵盖了FDA指定的疾病或病症的全部范围，无论该药物是否仅获得批准用于较窄的用途。这一决定涉及一种用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的药物amifampridine。取决于FDA如何将该决定应用于本案之外，它可能会限制可以获得排他性的药物。

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加快发展和审查计划

FDA为合格的候选产品提供了许多快速开发和审查计划。快速通道计划旨在加快或促进审查符合某些标准的新产品的过程。具体而言，如果新产品预期用于治疗严重或危及生命的疾病或病症，并证明有可能解决该疾病或病症未满足的医疗需求，则有资格获得快速通道认定。快速通道认证适用于产品和正在研究的特定适应症的组合。快速通道产品的申办者在产品开发期间有机会与审评团队进行更频繁的互动，一旦提交了BLA，该产品可能有资格获得优先审评。快速通道产品也有资格进行滚动审评，FDA可以在提交完整申请之前滚动考虑BLA的部分内容，如果申办者提供了BLA部分内容的提交时间表，FDA同意接受BLA部分内容并确定该时间表可接受，并且申办者在提交BLA的第一部分时支付任何所需的使用费。

旨在治疗严重或危及生命的疾病或状况的产品也可能有资格获得突破性治疗指定，以加快其开发和审查。如果初步临床证据表明，一种产品单独或与一种或多种其他药物或生物制品联合使用，可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果，则该产品可以获得突破性的治疗指定。该指定包括快速通道计划的所有功能，以及早在第一阶段就开始的更密集的FDA互动和指导，以及加快产品开发和审查的组织承诺，包括高级管理人员的参与。

任何提交给FDA批准的生物制品上市申请，包括具有快速通道认定和/或突破性治疗认定的产品，都可能有资格参加旨在加快FDA审查和批准流程的其他类型的FDA计划，例如优先审查和加速批准。如果产品有可能在治疗、诊断或预防严重疾病或病症方面提供显著改善，则有资格获得优先审评。对于原始BLA，优先审查指定意味着FDA的目标是在60天申请日后的6个月内对上市申请采取行动（而标准审查为10个月）。

此外，研究产品在治疗严重或危及生命的疾病或病症方面的安全性和有效性时，如果确定该产品对替代终点有影响，该替代终点有合理可能预测临床获益，或对临床终点有影响，该临床终点可以在不可逆的发病或死亡之前测量，则可以获得加速批准。考虑到疾病的严重程度、罕见性或患病率以及替代治疗的可用性或缺乏性，合理可能预测对不可逆发病率或死亡率或其他临床获益的影响。作为加速批准的一个条件，FDA通常会要求申办者进行充分且受控良好的上市后临床研究，以验证和描述对不可逆发病率或死亡率或其他临床获益的预期影响。根据2022年《食品和药物综合改革法案》，FDA可能会酌情要求在批准前或批准后的特定时间内进行此类研究。如果申办者未能进行所需的上市后研究，或如果此类研究未能验证预期的临床获益，则获得加速批准的产品可能需要接受加速撤回程序。此外，FDA目前要求作为加速批准的条件，预先批准宣传材料，这可能会对产品的商业发布时间产生不利影响。

快速通道指定、突破性治疗指定和优先审查不会改变批准的标准，但可能会加快开发或批准过程。即使一种产品符合这些计划中的一个或多个，FDA也可以在以后决定该产品不再符合资格条件，或者决定FDA审查或批准的时间段不会缩短。2018年5月，《试用权法案》建立了一条新的监管途径，为被诊断患有危及生命的疾病或状况的患者增加获得未经批准的调查性治疗的机会，这些患者已经用尽了批准的治疗方案，并且无法参与临床试验。

《2023年综合拨款法案》加强了FDA的权力，可以要求和规范加速审批药物的审批后研究，并根据这些审批后研究加快撤销加速审批。

对组合产品的监管

某些治疗产品由多个成分组成，如药物成分和设备成分，这些成分通常会受到FDA不同的监管框架，并经常受到FDA不同中心的监管。这些产品被称为组合产品。根据FDCA，FDA负责分配一个具有主要管辖权的中心或牵头中心，对组合产品进行审查。哪个中心将是主导中心的决定是基于组合产品的“主要作用模式”。因此，如果一种药物的主要作用模式-

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设备组合产品归因于药品，负责药品上市前审查的FDA中心将对组合产品拥有主要管辖权。FDA还成立了联合产品办公室，以解决围绕联合产品的问题，并为监管审查过程提供更多确定性。该办公室是机构审查员和行业组合产品问题的焦点。它还负责制定指南和法规，以澄清对组合产品的监管，并负责分配具有主要管辖权的FDA中心，在管辖权不明确或有争议的情况下审查组合产品。具有主要作用模式的组合产品一般将根据FDCA中规定的药物或生物批准程序进行审查和批准。然而，在审查此类产品的NDA或BLA时，FDA审查员将咨询FDA设备和放射健康中心的同行，以确保组合产品的设备组件满足安全、有效性、耐用性和性能方面的适用要求。此外，根据FDA的规定，组合产品必须遵守适用于药品和器械的cGMP要求，包括适用于医疗器械的质量体系规定。

审批后要求

我们根据FDA批准制造或分销的任何产品都受到FDA普遍和持续的监管，其中包括与记录保存、不良事件报告、定期报告、产品抽样和分销以及产品广告和促销相关的要求。在批准后，对批准的产品的大多数更改，如增加新的适应症或其他标签声明，都要经过FDA的事先审查和批准。还有持续的用户费用要求，根据这一要求，FDA评估批准的BLA中确定的每种产品的年度计划费用。生物生产商及其分包商必须向FDA和某些州机构登记他们的机构，并接受FDA和某些州机构的定期突击检查，以确保符合cGMP，这对我们和我们的第三方制造商施加了某些程序和文件要求。对制造工艺的更改受到严格的监管，根据更改的重要性，可能需要FDA事先批准才能实施。FDA的规定还要求调查和纠正任何偏离cGMP的情况，并对我们和我们可能决定使用的任何第三方制造商提出报告要求。因此，制造商必须继续在生产和质量控制领域花费时间、金钱和精力，以保持对cGMP的遵守和其他方面的监管遵守。

如果没有遵守监管要求和标准，或者如果产品上市后出现问题，FDA可能会撤回批准。后来发现产品存在以前未知的问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或生产工艺，或未能遵守监管要求，可能会导致修订批准的标签以添加新的安全信息；实施上市后研究或临床研究以评估新的安全风险；或根据REMS计划实施分销限制或其他限制。除其他外，其他潜在后果包括：

•限制产品的销售或制造、从市场上完全撤出该产品或召回该产品；

•对批准后的临床研究处以罚款、警告信或搁置；

•FDA拒绝批准待批准的申请或对已批准申请的补充，或暂停或撤销现有的产品批准；

•产品被扣押或扣留，或美国食品药品监督管理局拒绝允许产品进出口；

•同意法令、公司诚信协议、取消联邦医疗保健计划的资格或将其排除在外；

•强制修改宣传材料和标签，并发布更正信息；

•发布安全警报、亲爱的医疗保健提供者信函、新闻稿和包含有关产品的警告或其他安全信息的其他通信；或

•禁制令或施加民事或刑事处罚。

FDA严格监管产品的营销、标签、广告和促销。一家公司只能根据FDA批准的标签的规定，提出与安全性和有效性、纯度和效力有关的声明。FDA和其他机构积极执行禁止推广非标签用途的法律法规。不遵守这些要求可能会导致负面宣传、警告信、

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纠正广告和可能的民事和刑事处罚。医生可能会为合法获得的产品开具处方，用于产品标签中未描述的用途，以及与我们测试和FDA批准的用途不同的用途。这种标签外的使用在医学专科中很常见。医生可能会认为，在不同的情况下，这种非标签使用是许多患者的最佳治疗方法。FDA不规范医生在选择治疗时的行为。然而，FDA确实限制了制造商在产品标签外使用问题上的沟通。

生物仿制药与参考产品排他性

《平价医疗法案》(ACA)包括一个副标题《2009年生物制品价格竞争与创新法案》(BPCIA)，该法案为高度类似于FDA批准的参考生物制品或与其互换的生物制品创建了一条简短的审批途径。FDA已经发布了几份指导文件，概述了审查和批准生物仿制药的方法。

生物相似性是指生物制品和参比制品在安全性、纯度和效力方面不存在临床上有意义的差异，通常通过分析研究、动物研究和临床研究来显示。互换性要求产品与参考产品生物相似，并且该产品必须证明在任何给定的患者中，它可以预期产生与参考产品相同的临床结果，对于多次给药的产品，在先前给药后，生物和参考生物可以交替或交换，而不会增加安全风险或相对于独家使用参考生物而降低疗效的风险。被证明与FDA批准的参考生物制品生物相似或可互换的产品可能部分依赖于FDA先前对待批准的参考产品的安全性和有效性的确定，这可能会减少获得批准将该产品推向市场所需的成本和时间。与生物制品更大且往往更复杂的结构相关的复杂性，以及制造此类产品的工艺，对FDA仍在制定的简化审批途径的实施构成了重大障碍。2021年9月，FDA发布了两份指导文件，旨在通知潜在申请者，促进拟议生物仿制药和可互换生物仿制药的开发，并描述FDA对BPCIA增加的某些法定要求的解释。

根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA，包含申请人自己的临床前数据和来自充分和良好控制的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和有效性，另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。

BPCIA还为被批准为可互换产品的生物仿制药设立了某些排他性期限。根据简化批准途径提交的被确定为可与参考产品互换的第一个生物制品具有相对于根据简化批准途径提交的其他生物制品的排他性，以较短的时间为准：(I)在第一次商业营销之后一年，(Ii)如果没有法律挑战，(Ii)在批准后18个月，(Iii)如果已经提交了申请，则在有利于申请人的诉讼的18个月后，或(Iv)如果在42个月期间内诉讼正在进行，则在申请被批准后42个月。在这个节骨眼上，还不清楚FDA认为“可互换”的产品是否真的会被受州药剂法管辖的药房所取代。

BPCIA是复杂的，并继续由FDA解释和实施。2018年7月，FDA宣布了一项行动计划，以鼓励开发和高效审查生物仿制药，包括在该机构内设立一个新的办公室，专注于治疗性生物制品和生物仿制药。2020年12月20日，作为新冠肺炎救济法案的一部分，国会修改了PHSA，以进一步简化生物相似物审查程序，使其成为可选的，以证明标签中建议的使用条件先前已被批准用于参考产品，这曾经是申请的一项要求。此外，政府的建议还试图缩短12年的参考产品专营期。截至2020年3月，某些以前根据FDCA批准为药物的产品，如胰岛素和人类生长激素，现在被视为PHSA下的生物制品，这意味着它们可能面临通过生物仿制药途径的竞争，没有资格获得授予新BLAS的12年专营期。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性条款，也是最近诉讼的主题。因此，BPCIA的最终影响、实施和影响受到重大不确定性的影响。

如下文所述，2022年《降低通货膨胀法》(“IRA”)是一项重要的新法律，旨在促进仿制药和生物相似竞争，降低药品和生物成本。

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专利期恢复

根据修订了FDCA的1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》(通常称为《哈奇-瓦克斯曼修正案》)，我们的一些美国专利可能有资格获得有限的专利期延长。哈奇-瓦克斯曼修正案允许专利恢复期限最长为五年，作为对产品开发和FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。然而，专利期限恢复不能延长专利的剩余期限，从产品批准之日起总共不能超过14年。专利期恢复期一般为IND生效日期和NDA或BLA提交日期之间的时间的一半，加上提交日期和该申请获得批准之间的时间。只有一项适用于经批准的产品的专利有资格延期，延期申请必须在专利期满之前提交。美国专利商标局与FDA协商，审查和批准任何专利期延长或恢复的申请。因此，对于每个批准的产品，我们可以申请恢复我们拥有或许可的其中一项相关专利的专利期，以延长原定到期日之后的专利寿命，这取决于临床研究的预期时长以及相关NDA或BLA的提交所涉及的其他因素。

外国监管

除美国的法规外，我们还受到其他司法管辖区的各种法规的约束，这些法规管理着我们的产品的研发、临床试验、测试、制造、安全性、有效性、质量控制、标签、包装、储存、记录保存、分销、报告、进出口、广告、营销和其他促销活动，以及我们产品的授权、批准和批准后的监测和报告。由于生物来源的原材料面临独特的污染风险，它们的使用在一些国家可能会受到限制。

无论我们是否获得FDA对产品的批准，我们都必须在这些国家开始临床试验或销售产品之前获得外国监管机构的必要批准。美国以外的某些国家也有类似的程序，要求在开始人体临床试验之前提交与IND类似的临床试验申请。

临床试验实施的要求和流程，包括开展额外临床试验的要求、产品许可、安全性报告、授权后要求、营销和推广、与医疗保健专业人员的互动、定价和报销，可能因国家而异。在一个国家的监管机构批准适当的批准申请之前，不得采取任何行动在该国销售任何产品。目前的批准程序因国家而异，获得批准所花费的时间与FDA批准所需的时间不同。在某些国家，产品的销售价格也必须得到批准。定价审查期通常在获得市场批准后开始。即使监管机构批准了一种产品，也可能不会批准这种产品的令人满意的价格，这将使这种产品在这些国家的商业上不可行。

欧盟的监管

欧洲数据法

在我们开展业务的不同市场中，我们必须遵守与隐私、数据保护、信息安全和消费者保护等相关的法律和法规。这样的法律法规在不断发展和变化，在可预见的未来可能仍然不确定。我们实际或认为未能履行此类义务可能会对我们的业务、经营业绩和财务运营产生不利影响。遵守这些众多、复杂且经常变化的法规是昂贵和困难的，如果不遵守任何数据保护、隐私法或数据安全法或任何涉及敏感或机密患者、消费者或其他个人信息的潜在或实际挪用、丢失或其他未经授权的处理、使用或披露的安全事件或违规行为，无论是我们、我们的合作者之一还是其他第三方，都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响，包括但不限于调查成本、实质性罚款和处罚、补偿性、特殊、惩罚性和法定损害赔偿、诉讼、关于我们隐私和安全实践的同意命令、我们提供通知的要求、信用监测服务，和/或信用恢复服务或其他相关服务，对受影响的个人，对我们的营业执照的不利行动，声誉损害和禁令救济。

在欧盟(“EU”)收集和使用个人健康数据和其他个人数据，受2018年5月生效的“欧洲一般数据保护条例2016/679”(“GDPR”)的规定以及个别欧盟成员国的相关数据保护法律管辖。GDPR对处理个人个人数据，特别是收集、分析和转移个人数据的能力规定了一些严格的义务和限制

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关于来自临床试验和不良事件报告的健康数据。GDPR包括以下方面的要求：处理的法律依据(如与个人数据有关的个人的同意)、在处理个人数据之前向个人提供的信息、对国家数据保护当局的通知义务以及个人数据的安全和保密。欧盟成员国还可以通过本国立法对健康、遗传和生物统计数据施加额外要求。

此外，GDPR对向欧洲经济区(EEA)以外的国家转移个人数据施加了具体限制，欧洲委员会(EC)认为这些国家不能提供足够的数据保护。需要适当的保障措施才能进行这种转让。在可使用的适当保障措施中，数据输出者可以使用标准合同条款(“SCC”)。在依赖SCC时，数据出口商还必须进行转让风险评估，以核实第三国的法律和/或实践中是否有任何东西可能影响SCC在相关转让方面的效力，如果是，则确定并采取必要的补充措施，以使对转让的数据的保护水平达到欧盟基本对等的标准。如果没有适当的补充措施，数据输出者应避免、暂停或终止转移。2021年6月18日，欧洲数据保护委员会通过了帮助数据出口商进行此类评估的建议，以及他们有责任确定和实施必要的补充措施，以确保他们向第三国传输的个人数据符合欧盟的保护水平。关于将个人数据从欧洲经济区转移到美国，2023年7月10日，欧共体通过了欧盟-美国数据隐私框架的充分性决定。根据新的充分性决定，个人数据可以从欧洲经济区流向参与该框架的美国公司。

不遵守GDPR和欧盟成员国相关国家数据保护法的要求，可能会因不遵守规定而被处以高达2000万欧元或违规公司全球年营业额4%的巨额罚款(以金额较大者为准)、其他行政处罚，以及对组织及其董事和高级管理人员(在某些情况下，可处以无上限罚款)的一些刑事罪行，以及个人数据被处理的个人的民事责任索赔。来自不同欧盟成员国的数据保护当局仍可能实施某些变化，以不同的方式执行GDPR和国家数据保护法，并引入额外的国家法规和指导方针，这增加了欧盟处理个人数据的复杂性。在欧盟一级和在欧盟个别成员国的国家一级制定的关于执行和遵约做法的指导意见经常被更新或以其他方式修订。

此外，欧盟越来越倾向于要求公开披露临床试验数据，这增加了与处理临床试验健康数据有关的义务的复杂性。这种公开披露义务在新的欧盟临床试验法规第536/2014号(“CTR”)、欧洲药品管理局(“EMA”)披露倡议和行业自愿承诺中规定。不遵守这些义务可能会导致政府对我们采取执法行动和重大处罚，损害我们的声誉，并对我们的业务和经营业绩产生不利影响。CTR和GDPR等不同监管框架之间相互作用的不确定性进一步增加了我们在数据保护监管方面面临的复杂性。

至于个人资料由欧洲经济区转移至英国(下称“英国”)方面，个人资料现可自由从欧洲经济区流向英国，因为英国被视为有足够的资料保护水平。然而，充分性决定包括一项“日落条款”，该条款规定，这些决定将在生效四年后自动失效。

药物与生物开发过程

无论在哪里进行，在欧盟/欧洲药品管理局的人类药物上市授权申请中包括的所有临床试验都必须按照欧盟的规定进行。这意味着在欧盟/欧洲经济区进行的临床试验必须符合欧盟临床试验立法，但在欧盟/欧洲经济区以外进行的临床试验也必须遵守与欧洲经济区规定的伦理原则相同的伦理原则，包括遵守国际良好临床实践和《赫尔辛基宣言》。欧盟的临床试验由2022年1月31日生效的CTR管理。CTR取代了临床试验指令2001/20/EC(“临床试验指令”)，并对欧盟现有的医疗产品临床试验法规进行了全面改革。

根据前一项制度，将分别在一年或三年的过渡期后到期，如下文更详细地概述，在启动临床试验之前，必须在每个有临床试验地点的欧盟成员国获得批准。必须获得两个独立实体的批准：国家主管部门(“NCA”)和一个或多个道德委员会。进行临床试验的欧盟成员国的NCA必须授权进行试验，独立的道德委员会必须在试验开始前对在相关欧盟成员国进行的临床试验给予积极的意见。与临床试验申请一起提交的试验方案或其他信息的任何重大更改必须提交给

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或得到相关NCA和道德委员会的批准。根据现行制度，在临床试验期间发生的所有可疑的意外严重不良反应都必须向NCA和发生这些反应的欧盟成员国的道德委员会报告。

在新的CTR下将适用更统一的程序。赞助商将能够通过一个集中的欧盟临床试验门户网站提交一份临床试验批准申请。一个国家监管机构(申请人提出的提交报告的欧盟成员国)将带头验证和评估申请，并与其他有关欧盟成员国协商和协调。如果申请被拒绝，它可能会被修改并通过欧盟临床试验门户网站重新提交。如果获得批准，赞助商可以在所有相关的欧盟成员国开始临床试验。然而，有关的欧盟成员国可以在有限的情况下宣布“选择退出”批准，并阻止临床试验在该成员国进行。CTR还旨在精简和简化安全报告规则，并引入更高的透明度要求，例如强制向欧盟数据库提交临床试验结果摘要。CTR预计将有三年的过渡期。欧盟成员国将在该系统投入使用后立即在CTIS中工作。自2023年1月31日起，通过CTIS提交初始临床试验申请是强制性的，到2025年1月31日，根据以前的临床试验指令批准的所有正在进行的试验将需要遵守CTR，并必须过渡到CTIS。

在原制度和新的CTR制度下，在进行试验期间还必须遵守国家法律、法规和适用的GCP和GLP标准，包括国际协调人用药品技术要求理事会关于GCP的指导方针和起源于《赫尔辛基宣言》的伦理原则。

在医药产品的开发过程中，EMA和欧盟内的国家监管机构提供了就开发计划进行对话和指导的机会。在EMA层面，这通常是以科学建议的形式进行的，这是由人用药品委员会(“CHMP”)根据科学建议工作组的建议提出的。每一个科学建议程序都会产生一笔费用，但对于指定的孤儿药物，费用会大幅降低。EMA的建议通常是基于质量(化学、制造和控制测试)、非临床测试和临床研究以及药物警戒计划和风险管理计划等问题提供的。对于有关产品未来的任何营销授权申请(“MAA”)，建议不具有法律约束力。

药品上市授权

在欧洲联盟，医药产品在上市前和上市后都受到欧盟和国家各级监管机构的广泛监管。在欧盟和欧洲经济区，在完成所有要求的临床测试后，药品只有在获得营销授权(MA)后才能投放市场。根据欧洲联盟监管制度，申请人可以通过集中或分散的程序等提交MAA，以获得药物的MA。

集中授权程序

集中程序规定，在欧洲经济区对申请进行科学评估后，由欧共体颁发一份对所有欧盟成员国以及欧洲经济区另外三个成员国都有效的授权书。对于特定的医疗产品，包括通过某些生物技术开发的药物、被指定为孤儿医疗产品的产品、ATMP，以及含有用于治疗某些疾病(艾滋病、癌症、神经退行性疾病、糖尿病、自身免疫和病毒疾病)的新活性物质的医药产品，集中程序是强制性的。对于含有新活性物质的药品，在2004年5月20日之前尚未获得欧洲药品管理局的批准，并表明用于治疗其他疾病，构成重大治疗、科学或技术创新的药品，或者通过集中程序授予MA将有利于欧盟一级公共健康的药品，申请人可以自愿通过集中程序提交上市授权申请。

在中央程序下，在环境和药物管理局设立的CHMP负责对一种药物进行初步评估。CHMP还负责几项授权后和维护活动，例如评估对现有营销授权的修改或扩展。在中央程序下，环境和环境保护局对重大影响评估进行评估的时限原则上是自收到有效重大影响评估之日起210天。然而，这一时间表不包括计时器停止，即申请人在回答CHMP提出的问题时提供额外的书面或口头信息，因此整个过程通常需要一年或更长时间，除非申请有资格获得加速评估。在特殊情况下，当需要一种药品时，CHMP可能会批准加速评估

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具有重大的公共卫生利益，特别是从治疗创新的角度来看。根据要求，如果申请人提供充分的理由加速评估，CHMP可以将时间框架减少到150天。只有在符合一定的质量、安全和疗效要求的情况下，CHMP才会对该应用程序提供积极的意见。这一意见随后被转交给欧共体，欧共体在收到CHMP意见后67天内拥有批准MA的最终权力。

分散授权程序

不属于集中程序强制范围的药品有三种授权途径：(I)如果涉及重大的治疗、科学或技术创新，或如果其授权将有利于公众健康，则可根据集中程序进行授权；(Ii)如果申请人在一个以上的欧盟成员国申请同时授权，则可根据分散程序进行授权；或(Iii)它们可以根据欧盟成员国的国家程序在该国获得授权，然后在其他欧盟国家通过有关国家同意承认原始的国家营销授权的有效性的程序(相互承认程序)进行授权。

分散的程序允许公司同时向欧盟各成员国的主管当局提交相同的医药产品MA申请，如果该医药产品以前没有在任何欧盟成员国获得上市批准的话。本程序适用于不属于集中程序强制范围的药品。指定单一欧盟成员国--参考成员国的主管当局审查申请并提供评估报告。欧盟其他成员国、有关成员国的主管当局随后被要求根据这一评估批准其领土的销售授权。唯一的例外是，如果欧盟成员国的主管当局认为存在对公共卫生的潜在严重风险的担忧，争议点应受到争端解决机制的约束，并最终可能提交欧盟委员会，其决定对所有欧盟成员国具有约束力。

风险管理计划

所有新的MAA必须包括风险管理计划(RMP)，描述公司将实施的风险管理系统，并记录防止或最大限度减少与产品相关的风险的措施。随着新信息的出现，RMP在药物的整个生命周期中不断修改和更新。必须在以下情况下提交最新的制冷剂管理计划：(I)应EMA或国家主管当局的要求，或(Ii)只要风险管理系统被修改，特别是由于收到的新信息可能导致效益-风险概况发生重大变化，或由于达到重要的药物警戒或风险最小化里程碑。监管当局也可将特定义务作为金融管理专员的一项条件加以规定。自2023年10月30日起，所有中央授权产品的RMP都由EMA发布，但只进行有限的编辑。

MA有效期和排他性

营销授权的初始期限为五年。在这五年之后，授权可能随后在重新评估风险-收益平衡的基础上续期。一旦续签，MA的有效期为无限期，除非欧共体或国家主管当局基于与药物警戒有关的正当理由决定仅再续签一次五年。续期申请必须在五年期限届满前至少九个月向环境管理专员提出。

在欧盟，新的化学实体(“NCE”)，有时被称为新的活性物质，有资格获得八年的数据独占，因为该产品在欧盟的第一个MA和另外两年的市场独家。如果授予这种数据排他性，欧盟的监管机构在八年内不能参考创新者的数据来评估仿制药(缩写)申请，之后可以提交仿制药营销授权，创新者的数据可以参考，但在两年内不能获得批准。如果在这十年的前八年中，营销授权持有者获得了一种或多种新的治疗适应症的授权，那么整个十年的期限将延长到最多十一年，而在授权之前的科学评估中，这些适应症被认为与现有的疗法相比可以带来显著的临床益处。产品可能不会被授予数据独占权，因为不能保证产品会被欧盟监管机构视为包括NCE。即使一种化合物被认为是NCE，而且MA申请者能够获得规定的数据独占期，如果另一家公司能够完成完整的MAA，并拥有自己的药物测试、临床前研究和临床试验的完整数据库，并获得其产品的MA，则该公司也可以销售该药物的版本。

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特殊情况/有条件批准

与美国的加速审批规定类似，欧盟在特殊情况下可以批准有条件的MA。如医药产品未获提供有关其安全性和有效性的全面临床数据，但符合多项准则：(I)该产品的效益/风险平衡是正面的；(Ii)申请人相当可能会提供全面的临床数据；(Iii)未获满足的医疗需要可获批准；及(Iv)有关药物即时上市对公众健康的好处，超过仍需额外数据所带来的风险。有条件的MA必须每年续签一次。

孤儿指定和排他性

欧盟认定孤儿药的标准原则上与美国相似。如果药品预期用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱性疾病，影响欧盟不超过5/10，000人（患病率标准），则EMA授予孤儿药认定。此外，如果出于经济原因，该药品不太可能在没有激励措施的情况下开发，并且如果欧盟没有批准其他令人满意的诊断、预防或治疗该疾病的方法，或者如果存在这种方法，则可以授予孤儿药认定，拟定的药品对受该疾病影响的患者具有显著益处。在提交药品上市许可申请之前，必须首先提交孤儿药认定申请（这不是上市许可，因为并非所有孤儿药认定的药品都达到了许可申请阶段）。如果孤儿药认定已被授予，申请人将获得MAA费用减免，但如果在提交上市许可时认定仍在等待，则不会获得MAA费用减免，申办者必须向EMA提交年度报告，总结药物的开发状态。孤儿药的认定并不意味着在监管审查和批准过程中有任何优势，也不会缩短监管审查和批准过程的时间。指定的孤儿药有资格获得有条件的上市许可。

EMA的孤儿药物产品委员会在审查上市授权的同时重新评估产品的孤儿药物指定；为了使一种产品从市场独占性中受益，它必须在上市授权审查和EC批准的同时保持其孤儿药物指定。此外，对孤儿药品授予的任何营销授权都必须仅涵盖孤儿药物指定所涵盖的治疗适应症。在授予上市授权后，孤儿药物指定在孤儿适应症上提供长达十年的市场排他性。

在10年的市场独占期内，除少数例外情况外，欧盟成员国和EMA的监管机构可能不接受上市许可申请，不接受延长现有上市许可的申请，也不批准用于相同治疗适应症的其他类似药品的上市许可。类似药品定义为含有与目前获批的孤儿药相似的活性物质的药品，并且预期用于相同的治疗适应症。当特定研究的结果反映在产品特性概要中时，孤儿药还可以获得额外两年的市场独占权，针对儿科人群，并根据完全合规的儿科研究计划完成。不得基于孤儿适应症的儿科研究批准任何补充保护证书的延期。

如果在第五年年底确定该产品不再符合孤儿药认定标准，则10年的市场独占期可缩短为6年，即，关于孤儿药的第141/2000号法规（EC）第3条规定的疾病流行率或财务回报标准。当适应症的孤儿药市场独占期结束时，该适应症的孤儿药指定也将到期。孤儿独占与数据独占和市场保护的正常规则并行。此外，根据某些要求，可以向用于相同或重叠适应症的类似药品（孤儿药或非孤儿药）授予上市许可。

素数标号

2016年3月，EMA发起了一项倡议，以促进适应症候选产品的开发，这些适应症通常很罕见，目前很少或没有治疗方法。优先药物（“优先药物”）计划旨在鼓励未满足医疗需求领域的药物开发，并对代表在集中程序下审查的重大创新的产品进行加速评估。中小型企业的产品可能有资格比大型公司更早进入PRIME计划，这是基于初始临床试验的非临床数据和耐受性数据。获得PRIME认定的候选产品的申办者可获得许多好处，包括但不限于与EMA进行早期和主动的监管对话，经常讨论临床试验设计等

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开发计划要素，以及提交档案后可能加速的MAA评估。重要的是，一旦为PRIME计划选择了候选药物，将任命CHMP或CAT的专门联系人和特别报告员，以促进EMA委员会层面对产品的了解。与CHMP/CAT特别报告员的启动会议启动了这些关系，并包括一个多学科专家团队，为整体开发计划和监管策略提供指导。PRIME资格不会改变产品批准的标准，也不能保证任何此类指定或资格将导致加速审查或批准。

英国的法规

英国于2020年1月31日正式脱离欧盟。欧盟法律现在只适用于《关于爱尔兰和北爱尔兰的议定书》中规定的、并经英国和欧盟于2023年2月27日达成的温莎框架修订的北爱尔兰。除其他事项外，《温莎框架》规定了向北爱尔兰供应药品的一套长期安排。从2025年1月1日起，药品将需要在英国范围内获得英国药品和保健产品监管机构(MHRA)的批准和许可，英国各地的药品使用相同的包装和标签。欧洲药品管理局将不会在批准或许可在北爱尔兰供应的新药方面发挥作用。

欧盟和英国已就一项贸易与合作协定(“TCA”)达成一致，其中包括影响生命科学部门的条款(包括关税和关税)。对药品有一些具体的规定，包括cGMP的互认，药品生产设施的检查和cGMP文件的发布。然而，TCA并不包含对英国和欧盟药品法规和产品标准的大规模相互承认。

英国政府通过了《2021年药品和医疗器械法案》(MMDA)，使英国的监管框架能够在英国脱离欧盟后进行更新。MMDA引入了法规制定和授权，涵盖了人类药物、人类药物的临床试验、兽药和医疗器械等领域。自那以后，MHRA一直在就英国未来对药品和医疗器械的监管进行咨询。

在英国，个人健康数据和其他个人数据的收集和使用受英国GDPR(由2018年数据保护法第3(10)条(由第205(4)条补充))、2018年DPA和英国相关数据保护法的条款管辖。英国GDPR对个人个人数据的处理能力施加了一些严格的义务和限制，包括收集、分析和传输个人数据，特别是关于来自临床试验和不良事件报告的健康数据。英国GDPR包括有关处理的法律基础(例如与个人资料有关的个人的同意)、在处理个人数据之前向个人提供的信息、对国家数据保护当局的通知义务以及个人数据的安全性和保密性的要求。除了GDPR可以施加的罚款外，英国政府有权对未能遵守英国GDPR和相关英国数据保护法的要求处以罚款，罚款金额最高可达1,750万GB或全球营业额的4%。

在英国退出欧盟和欧洲经济区后，公司受到英国制度下特定的转移规则的约束；个人数据可以从英国自由流动到欧洲经济区，因为欧洲经济区被认为具有就英国制度而言足够的数据保护级别。这些英国国际转让规则大体上反映了欧盟GDPR规则。2022年2月2日，英国国务大臣向英国议会提交了国际数据传输协定(IDTA)和欧盟委员会国际数据传输标准合同条款的国际数据传输附录(附录)，以及一份列出过渡性条款的文件。IDTA和附录于2022年3月21日生效，并为英国政权的目的取代了旧的SCC。然而，与IDTA和附录一起通过的过渡性条款规定，在2022年9月21日或之前基于任何旧的SCC订立的合同继续为英国制度的目的提供适当的保障，直至2024年3月21日，前提是作为合同标的的处理操作保持不变，并且对这些条款的依赖确保个人数据的转移受到适当的保障。关于个人数据从英国转移到美国，英国政府通过了一项针对美国的充分性决定--英美数据桥，该决定于2023年10月12日生效。英美数据桥承认美国提供了足够水平的数据保护，如果转移到参与欧盟-美国数据隐私框架和英国扩展的美国公司。

其他规例

制药公司受到联邦政府以及它们开展业务的州和外国司法管辖区当局的额外医疗监管和执法。这些法律包括但不限于：

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联邦反回扣法令(“AKS”)；联邦虚假申报法(“FCA”)；1996年的“健康保险可携性和责任法案”(“HIPAA”)以及类似的外国、联邦和州欺诈、滥用和透明度法律。

除其他外，《联邦保健法》禁止个人和实体故意索取、接受、提供或支付报酬，以诱使或作为回报推荐个人，或购买或推荐根据任何联邦保健方案可以付款的物品或服务。报酬一词被广义地解释为包括任何有价值的东西。AKS被解释为适用于一方面是药品制造商，另一方面是处方商和购买者之间的安排。政府经常采取的立场是，要违反AKS，报酬的目的之一只需要是吸引转介，即使报酬还有其他合法目的。有一些法定例外和监管安全港保护一些常见的活动免受AKS起诉，但它们的范围很窄，涉及报酬的做法，如咨询协议，可能被指控旨在诱导处方，购买或推荐，如果它们不符合例外或安全港的条件，可能会受到审查。我们的做法可能并非在所有情况下都符合法定例外或监管安全港下的所有保护标准。未能满足特定适用的法定例外或监管安全港的所有要求并不使该行为本身在AKS下是非法的。相反，将根据对所有事实和情况的累积审查，逐案评估安排的合法性。一个人或实体不需要实际了解法规或有具体意图违反法规，就可以犯下违法行为。

民事和刑事虚假索赔法，包括FCA，以及民事罚款法，可以通过民事举报人或qui tam行动来执行，禁止个人或实体故意提出或导致提出联邦政府资金支付的索赔，包括联邦医疗保健计划，这是虚假或欺诈性的。根据这些法律，制药和其他医疗保健公司因从事各种不同类型的行为而被起诉，这些行为导致向联邦医疗保健计划提交虚假索赔。例如，根据AKS，就《公平竞争法》而言，因违反AKS而产生的索赔被视为虚假或欺诈性索赔。FCA规定强制性的三倍赔偿和每次违规的民事罚款高达约25，000美元。

HIPAA制定了额外的联邦刑事法规，禁止执行欺诈任何医疗福利计划的计划，包括私人第三方付款人，以及与医疗保健事项有关的虚假陈述。个人或实体不需要实际了解根据HIPAA实施的医疗保健欺诈法规或违反法规的具体意图才能违法。

除其他事项外，FDCA涉及药品、生物制品和医疗器械的设计、生产、标签、推广、制造和测试，并禁止将掺假或品牌错误的药品或器械引入州际商业等行为。PHSA还禁止将未经许可或贴错标签的生物制品引入州际商业。

美国联邦《医师支付阳光法案》要求某些药品、器械、生物制剂和医疗用品的制造商（医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划下提供支付）每年向CMS报告与向各种医疗保健专业人员（包括医生、医师助理、执业护士、临床护理专家、注册护士麻醉师、注册护士助产士和教学医院，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益。从2023年1月1日开始，加利福尼亚州议会第1278号法案要求加利福尼亚州的医生和外科医生通知患者开放式付款。

我们还受其他类似的美国州和外国法律的约束，这些法律与上述联邦法律相当，在某些情况下，这些法律在很大程度上彼此不同，可能不会产生相同的效果，从而使合规工作复杂化。如果我们的运营被发现违反任何此类法律或任何其他适用的政府法规，我们可能会受到处罚，包括但不限于民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在政府资助的医疗保健计划（如Medicare和Medicaid或其他国家或司法管辖区的类似计划）之外，诚信监督和报告义务，以解决有关违规、上缴利润、个人监禁、合同损害、声誉损害、利润减少以及削减或重组我们业务的指控。

对于欧盟、英国和美国以外的其他国家，例如东欧、拉丁美洲或亚洲国家，监管临床试验、产品许可、定价和报销的要求因国家而异。在所有情况下，临床试验必须按照GCP和适用的法规要求以及源于赫尔辛基宣言的伦理原则进行。

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如果我们未能遵守适用的外国监管要求，我们可能会面临罚款、暂停临床试验、暂停或撤回监管批准、产品召回、产品扣押、运营限制和刑事起诉等。

数据隐私和安全

许多美国州、联邦和地方法律和法规以及外国立法都对个人信息的收集、处理、转移、披露、共享、存储、传播、使用、保密和安全进行管理。在美国，有多项联邦和州法律法规，包括州数据泄露通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法律法规，对医疗和健康相关信息的收集、使用、披露、保护和处理进行规范。这些法律可能适用于我们的业务或我们合作伙伴的业务。

例如，在美国，在联邦一级，根据经《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(《HITECH法案》)修订的《健康保险可携带性和问责法》(HIPAA)颁布的条例及其各自的实施条例，对某些健康护理提供者、健康计划和健康护理信息交换所及其业务伙伴(包括执行涉及使用、披露、创建、接收、维护、或为此类承保实体或代表此类承保实体发送可单独识别的PHI。

HIPAA和HITECH法案对被覆盖实体和商业伙伴施加的这些要求包括：签订协议，要求商业伙伴保护被覆盖实体提供的PHI免受不当使用或披露，以及其他事项；遵循PHI隐私的某些标准，限制披露患者过去、现在或未来的身体或精神健康或状况或有关患者接受医疗保健的信息，如果信息识别或可合理地用于识别个人身份；确保以电子形式创建、接收、维护或传输的所有PHI的机密性、完整性和可用性，以识别和防止合理预期的威胁或不允许的使用或披露对此类PHI的安全和完整性；以及向个人和监管机构报告违反PHI的情况。

被发现违反HIPAA的实体可能面临重大的民事、刑事和行政罚款以及其他处罚和/或额外的报告和监督义务，例如，如果需要与美国卫生与公众服务部签订解决协议和纠正行动计划，以了结对HIPAA违规的指控。承保实体或业务伙伴也对因其任何代理人的作为或不作为而发生的违规行为承担民事罚款责任，该代理人可能包括根据联邦普通法确定的下游业务伙伴。HITECH法案还增加了适用于涵盖实体和商业伙伴的民事和刑事处罚，并赋予州总检察长新的权力，可以向联邦法院提起民事诉讼，要求损害赔偿或禁制令，以执行HIPAA，并寻求与提起联邦民事诉讼相关的律师费和费用。如果我们提交的电子医疗索赔和支付交易不符合根据HIPAA和HITECH法案建立的电子数据传输标准，对我们的付款可能会被延迟或拒绝。

根据联邦贸易委员会的规定，即使在HIPAA不适用的情况下，侵犯消费者隐私权或未能采取适当步骤保护消费者的个人信息，包括与医疗和健康相关的信息，也可能构成违反联邦贸易委员会法案第5(A)条的不公平行为或做法，或影响商业。

此外，美国还有几部州隐私法，例如经2020年加州隐私权法案(CPRA)修订的2018年加州消费者隐私法(CCPA)，管理个人信息的隐私和安全，包括在某些情况下与特定医疗和健康相关的信息，其中一些比HIPAA更严格，其中许多在重大方面彼此不同，可能不具有相同的效果，从而使合规工作复杂化。CCPA/CPRA适用于消费者、商业联系人和员工的个人数据，并对在加州做生意的某些企业施加义务，包括在隐私通知中提供具体披露，并向加州居民提供与其个人信息相关的权利。健康信息属于CCPA/CPRA对个人信息的定义，在这种情况下，它识别、涉及、描述或合理地能够与特定消费者或家庭相关联或能够合理地与其相关联--除非它受HIPAA的约束--并被列入新的个人信息类别--“敏感个人信息”，该类别得到了更大的保护。类似的全面州隐私法为医疗或健康相关信息提供保护，目前在弗吉尼亚州、科罗拉多州、康涅狄格州和犹他州生效，其他州也通过了许多法律。在适用的情况下，如果不遵守这些法律，可能会造成重大的民事和/或刑事处罚以及私人诉讼。

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隐私和安全法律、法规和其他义务是严格的，不断演变，可能相互冲突，这使得合规变得困难和复杂。实际或据称的不遵守可能导致调查、诉讼或行动，从而导致重大的民事和/或刑事处罚以及对数据处理的限制。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生实质性的不利影响。此外，我们对人工智能和机器学习的使用可能会受到有关使用人工智能/机器学习、控制数据偏差和反歧视的法律和不断演变的法规的约束。

医疗改革

美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经颁布了一些改革建议，以改变医疗体系。以控制医疗成本、提高质量或扩大准入为既定目标，推动医疗保健系统的变革具有重大意义。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到联邦和州立法倡议的重大影响，包括那些旨在限制药品和生物制药产品的定价、覆盖范围和报销的立法举措，特别是在政府资助的医疗保健计划下，以及政府加强对药品定价的控制。

2010年3月颁布的ACA极大地改变了美国政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对制药业产生了重大影响。ACA包含一些对制药和生物技术行业特别重要的条款，包括但不限于管理联邦医疗保健计划登记的条款，根据新方法计算制造商在医疗补助药品回扣计划下欠下的回扣的方法，以及根据制药公司在联邦医疗保健计划中的销售份额计算年费。自颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法和国会的挑战，我们预计未来将对ACA提出更多挑战和修正案。

自ACA颁布以来，还提出并通过了其他立法修改，包括根据2011年预算控制法，作为联邦预算自动减支的一部分，每一财年自动削减向提供者支付的2%的医疗保险。这些削减于2013年4月生效，由于随后的立法修正案，除非国会采取额外行动，否则这些削减将一直有效到2030年，但从2020年5月1日到2020年12月31日的临时暂停除外。此外，2018年两党预算法修订了《联邦医疗保险法案》(经ACA修订)，将制造商必须同意在联邦医疗保险D部分覆盖折扣计划下向合格受益人提供的销售点折扣从50%提高到70%，作为制造商的门诊药物在联邦医疗保险D部分覆盖的条件。

此外，政府最近加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查，这导致了几次国会调查，并提出并颁布了旨在降低处方药成本、提高产品定价透明度、审查定价与制造商患者计划之间的关系以及改革政府计划药品报销方法的联邦和州措施。例如，2019年5月，CMS通过了一项最终规则，允许Medicare Advantage计划选择对B部分药物使用阶梯疗法，允许Medicare D部分计划对六种受保护类别药物中的五种的新开始应用某些使用控制，并要求D部分受益人披露药品价格上涨和更低成本的治疗替代方案的好处解释，该规定于2021年1月1日生效。

尽管有爱尔兰共和军，美国在特殊药品定价实践方面仍然存在立法和执法方面的利益。具体地说，我们预计监管机构将继续推动药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府计划的药品报销方法。

承保和报销

对于我们获得监管批准的任何药品或生物制品的覆盖范围和报销状态，存在重大不确定性。任何产品的销售，如果获得批准，在一定程度上取决于第三方付款人对该产品的承保程度，如联邦、州和外国政府医疗保健计划、商业保险和托管医疗组织，以及第三方付款人对该产品的报销水平(如果有的话)。是否承保我们的任何候选产品，如果获得批准，承保范围和报销金额将根据计划逐一做出决定。此外，美国没有统一的承保和报销政策，不同支付者的承保和报销可能有很大差异。第三方付款人在设置自己的报销费率时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制，但也有自己的

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除了联邦医疗保险决定之外，还有自己的方法和审批流程。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为使用我们的候选产品单独向每个付款人提供科学和临床支持，但不能保证承保范围和足够的补偿将得到一致的应用或首先获得。

第三方付款人除了质疑安全性和有效性外，还越来越多地挑战医疗产品和服务的价格，审查医疗必要性，审查药品或生物制品、医疗器械和医疗服务的成本效益。采取价格控制和成本控制措施，以及在拥有现有控制和措施的司法管辖区采取更具限制性的政策，可能会进一步限制任何获得批准的产品的销售。减少任何产品的第三方报销或第三方决定不覆盖产品可能会减少医生的使用和患者对该产品的需求。

对于在医生监督下管理的产品，获得保险和适当的补偿可能特别困难，因为此类药物往往与较高的价格相关。此外，产品本身或使用该产品的治疗或程序可能无法单独报销，这可能会影响医生的使用。此外，配套诊断测试需要单独承保和报销，并且不包括其配套药品或生物制品的承保和报销。适用于药品或生物制品的获得保险和报销的类似挑战也将适用于伴随诊断。

此外，美国政府、州立法机构和外国政府继续实施成本控制计划，包括价格控制、对覆盖范围和补偿的限制以及对仿制药替代的要求。最近，美国政府通过了IRA，其中包括授权美国卫生与公众服务部与参与联邦医疗保健计划的制造商谈判某些药物的价格的条款。爱尔兰共和军为CMS提供了旨在控制药品成本和鼓励市场竞争的重要新权力。CMS将首次能够直接谈判处方药价格并限制自付成本。每年，CMS将选择和谈判预设数量的高价药物和生物制品，这些药物和生物制品属于联邦医疗保险B部分和D部分的覆盖范围，没有仿制药或生物相似竞争。这些价格谈判将于2023年开始。爱尔兰共和军还为医疗保险患者提供了一项新的“通胀回扣”，该政策将于2023年生效，旨在应对处方药价格的某些上涨。如果联邦医疗保险B部分和D部分下的药物或生物的价格增长快于通货膨胀率，通胀回扣条款将要求药品制造商向联邦政府支付回扣。为了支持生物相似竞争，从2022年10月开始，符合条件的生物仿制药可能会在五年内获得联邦医疗保险B部分的增加。另外，如果一种不存在生物相似物的生物药物推迟了生物相似物的市场进入时间超过两年，CMS将被授权让生物制品制造商进行旨在确保公平竞争的价格谈判。尽管有这些规定，爱尔兰共和军对商业化和竞争的影响在很大程度上仍然不确定。

制造业

我们不拥有或运营用于生产我们的候选产品(包括我们开发的药物-设备组合产品)的临床或商业制造设施，也没有在可预见的未来发展我们自己的制造业务的计划。我们目前依赖第三方合同制造商提供我们所需的所有原材料、活性药物成分、候选成品，以及可能用于交付我们候选产品的任何设备或设备组件，用于我们的临床试验。我们目前没有任何生产我们开发的候选产品的商业用品的合同安排。我们目前聘请内部资源和第三方顾问来管理我们的制造承包商。

从历史上看，我们一直依赖第三方合同开发和制造组织(CDMO)来制造和供应我们的临床前和临床材料，这些材料在我们的候选产品开发过程中使用。我们最初选择了三条不同的生产路线，为我们计划的临床试验提供研究用产品，以减少延误和不确定性。我们目前依靠单一的多地点CDMO来生产我们的临床材料，即药明康德(香港)有限公司和药明生物(香港)有限公司(统称为“无锡”)，但如果我们现有的制造商受到负面影响，仍有其他途径可用。我们与我们的CDMO维持长期的主服务协议，根据该协议，CDMO以每个项目为基础提供生物制品开发和制造服务，并提供相关的细胞系许可证。为了方便起见，我们可以根据主服务协议的条款随时终止主服务协议。如果CDMO没有根据协议条款获得或保持任何实质性的政府许可或批准，我们也可以终止主服务协议。该协议包括保密和知识产权条款，以保护我们与我们的候选产品相关的所有权。我们目前还没有关于多余供应的安排。虽然CDMO供应的任何减少或停止都可能限制我们开发候选产品的能力，直到找到替代CDMO并获得资格，但我们相信我们有

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足够的供应来支持我们目前的临床试验计划。CDMO供应的任何减少或停止都可能限制我们开发候选产品的能力，直到找到替代CDMO并获得资格，尽管我们相信我们手头的供应可以部分支持我们当前的临床试验计划，直到获得替代CDMO。鉴于我们对无锡的依赖，我们正在采取几项措施，通过将某些CDMO活动转移到无锡的中国设施之外来加强我们的供应链。有关更多信息，请参阅“风险因素”。

销售和市场营销

我们还没有为我们的候选产品确定我们的销售、营销或产品分销战略，因为我们的候选产品仍在开发中。我们的商业战略可能包括使用战略合作伙伴、分销商、合同销售队伍，或者建立我们自己的商业和专业销售队伍。我们计划在继续为我们的每一种候选产品进入开发的后期阶段时，进一步评估这些替代方案。

人力资本管理

截至2023年12月31日，我们在美国雇佣了94名全职员工，包括我们在马萨诸塞州沃尔瑟姆和科罗拉多州博尔德的工厂。截至2024年2月22日，我们在美国雇佣了96名全职员工。

我们认为我们与员工的关系很好。我们从来没有停工过，我们的员工中没有一个是由劳工组织或任何集体谈判安排代表的。我们在内部跟踪和报告关键人才指标，包括劳动力人口统计、多样性数据和空缺职位的状况。我们致力于工作场所的平等、包容和多样性。截至2023年12月31日，我们约32%的劳动力认为自己是代表性不足的民族社区的成员，约53%的人认为自己是女性。我们努力为我们的空缺职位面试不同的应聘者。

吸引、培养和留住有才华的员工以支持我们的业务增长是我们人力资本战略不可或缺的一部分，对我们的长期成功至关重要。我们继续寻求增加我们的员工，尽管我们的行业和我们总部所在的大波士顿地区的竞争非常激烈。我们股权激励和年度奖金计划的主要目的是通过授予基于股票的薪酬奖励和基于现金的绩效奖金来吸引、留住和激励员工。作为一家生物制药公司，我们认识到获得高质量医疗保健的重要性，因此我们为员工每月的医疗保费提供100%的保险。我们提供一系列具有竞争力的员工福利，包括401(K)计划匹配缴费和员工股票购买计划。

我们有一个绩效发展审查过程，在这个过程中，经理们定期提供反馈，以帮助我们的员工发展，包括使用个人计划来帮助职业发展。我们还通过各种培训和发展计划投资于员工的成长和发展，帮助建立和加强员工的领导力和专业技能。

我们相信，我们的管理团队拥有有效执行我们的战略并提升我们的产品和技术领先地位所需的经验。我们的大多数员工都在各自的专业领域获得了高级学位。我们通过个性化的发展计划、指导、教练、小组培训和出席会议来支持员工的进一步发展。

我们的公司信息

我们最初成立于2010年1月，是一家特拉华州有限责任公司，随后于2014年6月成立为特拉华州公司。2021年1月20日，根据miRgen治疗公司收购Viridian治疗公司的合并协议，我们从miRgen治疗公司更名为Viridian治疗公司。我们的普通股目前在纳斯达克资本市场交易，代码是“VRDN”。我们的主要行政办公室位于马萨诸塞州沃尔瑟姆市新月街221号401室，邮编：02453，电话号码是(617)272-4600。我们的网站地址是www.viridianTreatutics.com。本年度报告不包含本公司网站上包含的信息，或可通过本网站获取的信息。我们在本年度报告中仅将我们的网站作为非活跃的文本参考。

本年度报告包含对我们的商标和属于其他实体的商标的引用。仅为方便起见，本年度报告中提及的商标和商号，包括徽标、艺术品和其他视觉显示，可能不带有®或TM符号，但此类引用并不意味着我们不会根据适用法律最大程度地主张我们的权利或适用许可人对这些商标和商号的权利。我们没有

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我们有意使用或展示其他公司的商号或商标，以暗示我们与任何其他公司的关系，或我们的背书或赞助。

可用信息

我们的年度报告、10-Q表格季度报告、当前8-K表格报告以及根据经修订的1934年证券交易法(“交易法”)第13(A)和15(D)条提交的报告修正案在提交给美国证券交易委员会后，可在合理可行的情况下尽快在我们的网站上免费获取，网址为www.viridianTreateutics.com。这些报告也可以在美国证券交易委员会的互联网网站www.sec.gov上看到。我们的公司治理准则、商业行为和道德准则以及审计委员会、薪酬委员会、提名和公司治理委员会和科学技术委员会的章程的副本张贴在我们的网站www.viridianTreateutics.com的“公司治理”下。

项目1A.风险因素

我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到许多因素的影响，无论是目前已知的还是未知的，包括但不限于以下描述的因素。任何一个或多个此类因素都可能直接或间接导致我们的实际经营业绩和财务状况与过去或预期的未来经营业绩和财务状况大不相同。这些因素中的任何一个，无论是全部还是部分，都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和股票价格产生实质性的不利影响。以下信息应与本年度报告第二部分第7项“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”以及本年度报告第二部分第8项“财务报表和补充数据”中的合并财务报表和相关附注一并阅读。

与我们的财务状况和资本要求有关的风险

我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们将无法作为一家持续经营的企业继续下去。

截至2023年12月31日，我们拥有477.4美元的现金、现金等价物和短期投资。2024年1月，我们根据我们的公开市场销售协议出售了普通股(I)的股份SM与Jefferies LLC(“Jefferies”)于2022年9月签订(“2022年9月自动柜员机协议”)，总收益约为3620万美元，其中包括杰富瑞作为销售代理的佣金，以及(Ii)根据与Jefferies和Leerink Partners LLC签订的承销协议，总收益约为1.5亿美元。我们相信，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供资金，包括本年度报告中其他部分介绍的临床开发计划，直至2026年下半年。我们将需要筹集更多的资金，以继续为我们的业务提供资金，并在未来履行我们的义务。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们将无法继续作为一家持续经营的企业。

开发我们的候选产品需要大量资金。我们预计，由于我们正在进行的活动，我们的研究和开发费用将增加，特别是当我们通过临床试验推进我们的候选产品时。我们将需要筹集额外的资本来支持我们的运营，而这些资金可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。

我们目前没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。因此，我们预计将主要依靠股权和/或债务融资来为我们的持续运营提供资金。我们筹集额外资金的能力将在一定程度上取决于我们的临床前研究和临床试验以及其他产品开发活动的成功、监管事件、我们识别和进入许可或其他战略安排的能力、可能影响我们的价值或前景的其他事件或条件，以及与财务、经济和市场状况相关的因素，其中许多因素是我们无法控制的。我们不能保证在需要时或在可接受的条件下，会有足够的资金可供我们使用。

如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本，我们可能会被要求：

•显著推迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化；

•寻求战略联盟，或修改现有联盟，用于研发项目，而不是在其他情况下是可取的，或者我们本来会寻求独立开发的，或者是以比未来可能提供的条件更不利的条款；

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•处置技术资产，或以不利的条款放弃或许可我们对技术或我们的任何候选产品的权利，否则我们将寻求开发或商业化自己；

•寻求以可能导致我们股东投资损失的价格将我们的公司出售给第三方；或

•申请破产或完全停止运营。

这些事件中的任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生实质性的不利影响。

我们在历史上遭受了亏损，可用来评估我们业务的运营历史有限，并预计在可预见的未来我们将继续遭受重大亏损。

我们是一家生物制药公司，运营历史有限。我们历来都出现过净亏损。在截至2023年、2023年和2022年12月31日的年度内，我们的净亏损分别为237.7和129.9美元。截至2023年12月31日，我们的累计赤字为7.259亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4.774亿美元。

我们相信，我们目前的现金、现金等价物和短期投资，包括2024年1月从出售我们的普通股获得的1.863亿美元的毛收入，将足以为我们的运营提供资金，包括本年度报告中其他部分所述的临床开发计划，使我们能够为2026年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们将需要筹集大量额外资本，以继续为我们未来的运营提供资金。我们未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括我们临床开发工作的速度、结果和成本，以及影响我们商业和工业的宏观经济状况。

如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对我们的财务状况和我们开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的环境可能会导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的要快得多或慢得多。如果我们无法获得更多资本或资源，我们将被要求修改我们的运营计划，以完成未来的里程碑。我们基于的这些估计可能被证明是错误的，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的财政资源。我们可能被迫减少运营费用并筹集更多资金来满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售我们的证券或债务融资或达成战略合作。

我们投入了几乎所有的财务资源来确定、获得和开发我们的候选产品，包括进行临床试验，并为我们的运营提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过出售股权证券和可转换本票以及我们与Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)的贷款和担保协议(“Hercules Loan and Security协议”)为我们的业务提供资金。我们未来净亏损的数额将部分取决于我们未来支出的比率，以及我们通过股权或债务融资、战略合作或赠款获得资金的能力。生物制药产品开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。我们预计，随着我们的候选产品进入更高级的临床试验，我们的损失将会增加。我们可能还需要几年的时间才能完成关键的临床试验，或者让候选产品获准商业化。我们预计将投入大量资金用于我们目前候选产品的研究和开发，以确定将这些候选产品提交监管部门批准的潜力。

如果我们获得监管机构的批准来营销候选产品，我们未来的收入将取决于我们候选产品可能获得批准的任何市场的规模，以及我们实现足够的市场接受度、定价、覆盖范围和第三方付款人的足够补偿的能力，以及我们的候选产品在这些市场上的足够市场份额。此外，如果获得批准，患者和医生可能不会按预期使用我们的产品，这可能会影响我们产品的定价和报销。

我们预计，在可预见的未来，我们将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损，如果我们：

•继续开发我们的候选产品；

•继续努力发现和开发新的候选产品；

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•继续生产我们的候选产品或增加第三方生产的数量；

•继续推进我们的计划进入大规模、昂贵的临床试验；

•为我们的候选产品启动额外的临床前研究或临床试验；

•为我们的候选产品寻求监管和营销批准和报销;

•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得市场批准和为自己营销的任何产品商业化；

•寻求确定、评估、获取和/或开发其他候选产品；

•根据第三方许可协议进行里程碑、特许权使用费或其他付款，或签订额外的第三方许可协议；

•寻求维持、保护和扩大我们的知识产权组合；

•努力吸引和留住技术人才；以及

•在我们的临床和候选产品的开发和监管批准的可能性方面遇到任何延迟或遇到问题，如安全问题、制造延迟、临床试验应计延迟、计划研究或试验的更长后续时间、其他主要研究或试验，或支持上市批准所需的支持性试验。

此外，我们产生的净亏损可能在每个季度和每年都有很大的波动，因此，对我们的运营结果进行逐期比较可能不是我们未来业绩的良好指示。

我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远不会盈利。

我们没有获准商业化的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与战略合作伙伴成功完成一个或多个候选产品的开发并获得必要的监管和营销批准的能力。在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入。我们未来从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括但不限于：

•完成产品候选产品的研发工作；

•为我们的候选产品获得监管和营销批准；

•制造候选产品，并与商业上可行的第三方建立和维护供应和制造关系，以满足法规要求和我们的供应需求，以满足市场对我们候选产品的需求(如果获得批准)；

•营销、推出和商业化我们直接或与协作者或分销商合作获得监管和营销批准的候选产品；

•使市场接受我们的候选产品作为治疗选择；

•解决任何竞争产品的问题；

•保护和执行我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；

•在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利条件；

•从第三方付款人那里获得保险和足够的补偿，并维持我们候选产品的定价，以支持盈利；以及

•吸引、聘用和留住合格人才。

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即使我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与任何经批准的候选产品商业化相关的巨额成本。我们目前候选产品的一部分已从第三方获得许可，这使得此类许可产品的商业销售可能需要向此类第三方支付额外的版税和里程碑付款。我们还必须开发或获得制造能力，或继续与合同制造商签订合同，以继续开发我们的候选产品并实现潜在的商业化。例如，如果我们的药物产品的制造成本在商业上是不可行的，我们将需要以商业上可行的方式开发或采购我们的药物产品，以便成功地将未来批准的产品商业化。

此外，如果我们不能从销售任何经批准的产品中获得收入，我们可能永远不会盈利。

筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃权利。

在此之前，如果我们能够从销售我们的候选产品中获得可观的收入，我们预计将通过股权发行、债务融资以及许可和开发协议的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权证券或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能被要求放弃对我们的研究计划或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或与第三方的其他安排筹集额外资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予第三方开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

如果我们通过出售股权筹集额外资本，包括根据我们2022年9月与Jefferies达成的自动柜员机协议、可转换债券或其他可转换为股权的证券进行的任何出售，我们股东的所有权权益将被稀释，这些新证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。我们额外出售我们的股本将稀释我们股东的所有权权益，并可能导致我们普通股的每股价格下降。此外，任何已发行认股权证的行使都将稀释我们股东的所有权权益，并可能导致我们普通股的每股价格下降。

债务融资，包括根据我们的Hercules贷款和安全协议，可能包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出、进行额外的产品收购或宣布股息。如果我们通过战略合作或与第三方的许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品或未来收入流的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。我们不能保证，如果有必要，我们将能够获得额外的资金，以资助我们的整个候选产品组合，以满足我们预计的计划。如果我们不能及时获得资金，我们可能被要求推迟或停止我们的一个或多个开发计划或任何候选产品的商业化，或者无法扩大我们的业务或以其他方式利用潜在的商业机会，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果造成实质性损害。

业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。

我们的业务以及我们的第三方研究机构合作者、合同研究机构(“CRO”)、合同制造业务(“CMO”)以及其他承包商和顾问的业务可能会受到战争行为、地震、电力短缺、电信故障、缺水、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医学流行病或流行病(如新型冠状病毒)以及其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们没有为这些情况提供部分保险。此外，我们依赖我们的第三方研究机构合作者对我们的候选产品进行研究和开发，他们可能会受到政府关闭或撤回资金的影响。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。

我们在金融机构持有现金，余额通常超过联邦保险的限额。金融机构的倒闭可能会对我们支付运营费用或支付其他款项的能力造成不利影响。

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我们在无息和有息账户中持有的现金超过了联邦存款保险公司(“FDIC”)的保险限额。如果这样的银行机构倒闭，我们可能会损失超过保险限额的全部或部分金额。例如，FDIC于2023年3月10日控制了硅谷银行。美联储随后宣布，账户持有人将得到赔偿。然而，在未来银行倒闭的情况下，FDIC可能不会让所有账户持有人变得完整。此外，即使账户持有人最终因未来的银行倒闭而得到赔偿，账户持有人对其账户和账户中持有的资产的访问可能会大大延迟。我们未来可能遇到的任何重大损失或在一段重要时期内无法获取我们的现金和现金等价物可能会对我们支付运营费用或支付其他付款的能力产生不利影响，这可能会对我们的业务产生不利影响。

与我们的候选产品的发现和开发相关的风险

临床试验成本高昂、耗时长，而且存在内在风险，我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。

临床开发是昂贵的、耗时的，而且涉及重大风险。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。一个或多个临床试验的失败可能发生在开发的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括但不限于：

•不能产生令人满意的临床前、毒理学或其他体内或体外数据或诊断，以支持临床试验的启动或继续；

•延迟与CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可能需要进行广泛的谈判，并且可能在不同的CRO、临床试验地点以及我们进行试验的国家或地区之间存在很大差异；

•在每个临床试验地点延迟获得机构审查委员会或独立伦理委员会的必要批准；

•监管部门不允许进行临床试验的；

•在我们的临床试验中延迟招募合格的患者和/或受试者；

•临床站点、CRO或其他第三方未能遵守临床试验要求；

•我们的临床站点、CRO或其他第三方未能按照FDA当前的GCP要求或适用的外国监管指南进行操作；

•患者和/或受试者退出我们的临床试验；

•不良事件或耐受性或动物毒理学问题在我们的研究中、在第三方的研究中或在FDA或其他监管机构暂停任何或所有临床试验的上市产品报告中足够重要，要求我们改变我们进行IND使能研究或正在进行或未来试验的方式，包括修改或提交新的临床方案或额外的安全监测或测量；

•与我们的候选产品相关的不良事件的发生；

•需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化；

•我们候选产品的临床试验的巨额成本，包括制造活动；

•我们的临床试验或第三方与相关或类似候选产品的试验的负面或非决定性结果，可能会导致我们决定或监管机构要求我们对候选产品进行额外的临床试验或放弃其他正在进行或计划中的适应症的开发计划，或改变我们进行IND使能研究或正在进行或将来进行的试验的方式，包括修改或提交新的临床方案或额外的安全性监测或测量；以及

•延迟与第三方制造商就可接受的条款达成协议，以及生产足够数量的可接受用于临床试验的候选产品的时间。

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我们期待着Thrive和Thrive-2阶段3临床试验以及一个包含300名接受治疗的患者的安全数据库，将支持全球卫生当局注册VRDN-001 IV，分别用于活动期和慢性TED的上市批准。然而，FDA或其他监管机构可能会要求这个安全数据库中有更多的患者，或者可能会要求我们采取其他额外的步骤。我们还打算在2024年年中启动我们预计将成为VRDN-003的关键计划，等待监管机构的调整。FDA或其他监管机构可能要求我们在开发和监管互动过程中对我们的候选产品采取其他额外步骤，包括但不限于启动新的试验、进行桥梁研究或招募更多患者，或要求我们评估与安全性或有效性相关的额外参数。这些额外的要求可能会增加我们候选产品的开发成本，对我们预期的时间表产生负面影响，如果获得批准，我们将推迟候选产品的上市时间，并可能损害我们的业务。

如果没有遵守监管要求和标准，或者如果产品上市后出现问题，FDA可能会撤回批准。后来发现产品存在以前未知的问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或生产工艺，或未能遵守法规要求，可能会导致修订批准的标签以添加新的安全信息；实施上市后研究或临床研究以评估新的安全风险；或实施分销限制或其他限制，例如，根据REMS计划。除其他外，其他潜在后果包括：

•限制产品的销售或制造、从市场上完全撤出该产品或召回该产品；

•罚款、警告信或暂停批准后的临床研究；

•FDA拒绝批准待批准的申请或对已批准申请的补充，或暂停或撤销现有的产品批准；

•产品被扣押或扣留，或FDA拒绝允许产品进出口；或

•禁制令或施加民事或刑事处罚。

任何不能成功完成临床开发并获得监管机构对我们候选产品的批准都可能导致我们的额外成本或削弱我们创造收入的能力。此外，如果我们对我们的候选产品进行生产或配方更改，我们可能需要进行额外的临床或非临床研究，从研究这种新配方获得的结果可能与之前获得的结果不一致。临床试验延迟还可能缩短我们的产品拥有专利保护的任何期限，并可能允许竞争对手在我们之前开发产品并将其推向市场，这可能会削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。

我们的候选产品可能会导致不良的副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业可行性或导致上市批准后的重大负面后果(如果有)的特性。

我们的候选产品或TED领域的其他候选产品造成的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或终止临床试验。这些副作用还可能导致FDA、EMA或类似外国当局的监管批准延迟，或者，即使在受影响的候选产品获得批准的情况下，也可能导致限制性药物标签。例如，在Tepezza®观察到的听力障碍，或正在开发的其他胰岛素样生长因子-1R拮抗剂的其他负面副作用，可能会对我们候选产品的临床试验产生负面影响，如果获得批准，可能会推迟监管部门的批准或导致限制性药物标签。

即使我们的一个或多个候选产品获得上市批准，并且我们或其他人后来发现此类产品造成的不良副作用，也可能导致潜在的重大负面后果，包括但不限于：

•监管部门可以撤销对此类产品的批准；

•监管部门可能要求在药品标签上附加警告；

•我们可能需要创建REMS，其中可能包括概述此类副作用风险的药物指南，以分发给患者，为医疗保健提供者制定沟通计划，和/或确保安全使用的其他要素；

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•我们可能会因对患者或受试者造成的伤害而被起诉并承担责任；以及

•我们的声誉可能会受损。

这些事件中的任何一种都可能阻止我们实现或保持市场对候选产品的接受程度，即使获得批准，也可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

我们的某些候选产品可能需要额外的时间才能获得营销授权，因为它们是或预计是药物-设备组合产品。

我们的一些候选产品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，正在或预计将是药物-设备组合产品，需要在FDA和类似的外国监管机构内进行协调，以审查其设备和药物成分。尽管FDA和类似的外国监管机构已经建立了组合产品的审查和批准制度，但我们可能会在我们的候选产品的开发和商业化方面遇到延误，因为它们是组合产品所产生的复杂性，以及相关的监管时机限制和产品开发和批准过程中的不确定性。值得注意的是，事先批准或批准组合产品的一种成分并不会增加FDA批准将先前批准的产品或批准的活性成分与新的活性成分组合在一起的较晚产品的可能性。见“企业-政府监管--组合产品监管”。

我们的产品开发计划可能不会揭示服用我们候选产品的患者或受试者可能经历的所有可能的不良事件。在临床开发计划中，接触我们候选产品的患者或受试者的数量和平均暴露时间可能不足以检测到罕见的不良事件，这些不良事件可能只有在产品被更多的患者或受试者使用更长时间后才能检测到。

临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。然而，由于受试者数量和暴露时间有限，我们不能完全保证我们的候选产品罕见而严重的副作用将被揭露。这种罕见而严重的副作用可能只有在接触该药物的患者或受试者数量显著增加的情况下才会被发现。如果在我们的候选产品上市后发生或发现此类安全问题，FDA可能会要求我们修改产品标签或召回产品，甚至可能撤回对该产品的批准。

我们在很大程度上依赖于我们的候选产品的成功，我们不能保证我们将为我们的任何候选产品生成足够支持的数据，以获得我们计划中的适应症的监管批准，这将是它们可以商业化之前所需的。

我们投入了几乎所有的精力和财力来确定、收购和开发我们的候选产品组合。我们未来的成功取决于我们成功开发一个或多个候选产品、获得监管部门批准并将其商业化的能力。我们目前没有从任何产品的销售中获得收入，我们可能永远无法开发或商业化候选产品。我们继续评估并寻求更多机会来扩大我们的产品线，无论是通过在内部发现新的抗体或蛋白质，还是通过获得现有抗体或抗体序列或蛋白质和蛋白质序列的权利。我们的目标是建立一个可持续的蛋白质和抗体疗法组合。

我们目前的候选产品数量有限。不能保证我们可能为我们计划的适应症中的候选产品开发的数据将充分支持我们获得监管部门的批准。

在我们的任何候选产品获得FDA、EMA或类似的外国监管机构的监管批准之前，我们不得营销或推广它们，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得这样的监管批准。我们不能确定我们的任何候选产品将在临床试验中成功或获得监管部门的批准。此外，我们的候选产品即使在临床试验中成功，也可能得不到监管部门的批准。如果我们的候选产品得不到监管部门的批准，我们可能无法继续运营。

产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期临床前研究和临床试验的结果可能不能预测未来的临床试验结果。

临床测试费用昂贵，通常需要数年时间才能完成，结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测较大的后期对照临床试验的结果。在早期临床试验中显示出有希望的结果的候选产品在随后的临床试验中仍可能遭受重大挫折。在……里面

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此外，我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的中期、背线或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，结果和相关发现和结论可能会随着更多患者数据的获得而发生变化。我们报告的中期、背线或初步结果可能与研究完成后的最终结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。

我们将必须在我们建议的适应症中进行良好控制的试验，以支持任何监管提交的进一步临床开发。生物制药行业的一些公司在高级临床试验中遭遇重大挫折，原因是缺乏疗效或不良反应，尽管在较早的较小规模的临床试验中取得了良好的结果。对我们的候选产品进行更大规模的临床试验可能会产生额外的数据，这些数据会引发有关我们候选产品的安全性和有效性的问题，而这些问题在较小的临床试验中没有观察到。与竞争对手的试验相比，我们在临床试验中采取的某些方法可能在重要方面有所不同，这可能会导致负面的监管和/或商业结果。

此外，临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响。我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会证明我们的候选产品在建议的使用适应症方面具有一致或足够的有效性和安全性，足以获得监管部门的批准，将我们的候选药物推向市场。此外，与我们的竞争对手相比，我们的临床试验设计上的差异可能会降低我们的候选产品的吸引力。

我们宣布或公布的临床试验的初步数据受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。

我们会不时地公布临床试验的初步数据。2023年12月18日，我们报告了我们在健康志愿者中进行的第一阶段临床研究的临床数据，并宣布选择VRDN-003作为TED的主要皮下计划。该数据集包括不受标准质量控制措施约束的初步数据，这些标准质量控制措施通常与最终临床试验结果相关。基于VRDN-003与VRDN-001的可比药理作用，我们相信VRDN-003有潜力维持VRDN-001 IV的临床反应，同时显著提高患者的便利性。如果VRDN-003的这些初步临床数据在审核和验证后发生变化，可能会对VRDN-003的发展产生负面影响，并可能损害我们的业务前景。然而，我们VRDN-001第二阶段试验的数据也可能不能完全反映我们第三阶段Thrive和Thrive-2试验的背线结果，这两个试验预计分别在2024年年中和2024年年底。如果VRDN-001的临床数据不是积极的，它可能会对VRDN-003的发展产生负面影响，并可能损害我们的业务前景。

我们不时宣布或公布的临床试验的主要或初步数据，包括我们在健康志愿者中进行的第一阶段研究的数据，以及我们正在进行的试验中的VRDN-001屏蔽数据，可能会随着获得更多患者数据而发生变化，我们将受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生实质性变化。这造成了最终结果可能与迄今报告的初步结果大不相同的风险。此外，在我们的临床试验中，患者群体的差异可能导致数据不一致或不具代表性。

初步数据与最终、经审计和验证的数据之间的重大不利差异可能会对我们的候选产品获得监管批准的前景产生负面影响，并可能对我们的声誉和业务前景造成重大损害。

我们可能会使用我们的财务和人力资源来追求特定的研究计划或候选产品，而不是利用可能更有利可图或成功可能性更大的计划或候选产品。

由于我们的财力和人力资源有限，我们可能会放弃或推迟寻求某些计划或候选产品或其他后来被证明具有更大商业潜力的适应症的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或更有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及特定适应症的未来候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。我们还可能签订额外的战略合作协议，以开发和商业化我们的一些计划和潜在的候选产品，以适应潜在的巨大商业市场。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。我们可能会将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域中，达成合作安排会更有利。

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我们可能会发现很难在我们的临床试验中招募和维护患者或受试者，部分原因是患有我们正在研究的候选产品的疾病的患者或受试者数量有限，或者竞争疗法和临床试验的可用性。我们无法预测在未来的临床试验中，我们是否会在招募和维护患者或受试者方面遇到困难。登记和维护患者或受试者的困难可能会推迟或阻止我们的候选产品的临床试验。

确定和招募患者或受试者参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间在一定程度上取决于我们招募患者或受试者参与我们候选产品的临床试验的速度，如果我们在登记时遇到困难，我们可能会遇到临床试验的延迟。我们目前或未来的临床试验也可能面临更激烈的竞争，以符合条件的患者登记，例如，作为临床试验测试TED的额外疗法的结果。此外，由于供应链延迟和站点激活困难，我们的注册已经并可能在未来被推迟。登记的延迟可能会推迟临床数据的生成和我们临床试验的完成。

我们临床试验的资格标准可能会进一步限制可用的合格试验参与者，因为我们预计要求患者或受试者具有我们可以测量或满足的标准，以确保他们的条件适合纳入我们的临床试验。因此，我们可能无法识别、招募、招募和维持足够数量的患者或受试者，以及时完成我们的临床试验，原因包括正在研究的候选产品的已知风险和好处、竞争疗法和临床试验的可用性和有效性、患者可以选择替代现有批准的疗法，以及医生愿意参与我们计划的临床试验。我们无法控制的其他因素，如流行病或其他公共卫生危机，也可能影响我们招募患者参加计划中的临床试验的能力。如果患者或受试者出于任何原因不愿或不能参与我们的临床试验，进行试验和获得监管部门对我们候选产品的批准的时间可能会推迟。

如果我们延迟完成或终止任何候选产品的临床试验，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力可能会被推迟或阻止。此外，完成临床试验的任何延误都可能增加我们的总体成本，损害候选产品的开发，并危及我们获得相对于我们当前计划的监管批准的能力。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

如果获得批准，我们可能会对我们的产品和我们的候选产品承担责任，如果对我们提出成功的索赔，我们可能会产生大量的责任和成本。如果使用或误用我们批准的产品(如果有)或候选产品伤害了患者或受试者，或被认为伤害了患者或受试者，即使此类伤害与我们的批准产品(如果有)或候选产品无关，我们的监管批准(如果有)可能会被撤销或以其他方式产生负面影响，我们可能会受到代价高昂和破坏性的产品责任索赔。如果我们无法获得足够的保险，或被要求支付因被排除在我们的保险范围之外或超出我们的保险范围的索赔而产生的责任，重大责任索赔可能会对我们的财务状况产生不利影响。

在临床试验中使用或误用我们的候选产品，以及销售我们可能获得市场批准的任何产品，都会使我们面临潜在的产品责任索赔风险。我们的候选产品可能会引发不良事件。如果我们不能成功地抗辩产品责任索赔，我们可能会招致大量的责任和成本。患有我们候选产品所针对的疾病的患者可能已经处于严重和晚期疾病阶段，既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的候选产品有关，也可能与我们的产品无关。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，延误、负面影响或终止我们获得或保持监管部门批准营销我们产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在不良事件与我们的候选产品无关的情况下，对该情况的调查也可能耗时或不确定。这些调查可能会延迟我们的监管审批过程或影响，并限制我们的候选产品获得或维护的监管批准的类型。

由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。

尽管我们有产品责任保险，涵盖我们在美国进行的历史临床试验，每次事件的保险金额最高可达1,000万美元，最高限额为1,000万美元，但我们的保险可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。我们还可能被要求增加我们未来可能启动的任何临床试验的产品责任保险范围。如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们将需要扩大我们的保险覆盖范围，以包括商业产品的销售。我们没有办法知道我们是否能够

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继续获得产品责任保险，并获得扩大的保险范围(如果我们需要的话)，在可接受的条款下，以足够的金额保护我们免受因责任造成的损失。我们可能没有足够的资源来支付因被排除在我们的保险范围之外或超出我们的保险范围的索赔而产生的任何责任。如果我们根据与第三方的协议向第三方提供赔偿，这些第三方也有可能承担责任并根据此类赔偿提出索赔。个人可以向我们提出产品责任索赔，声称我们的候选产品之一造成或声称造成了伤害，或被发现不适合消费者使用。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任和违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。对我们提出的任何产品责任索赔，无论是否具有可取之处，都可能导致：

•不能招募临床试验志愿者、研究人员、患者或受试者或试验地点；

•临床试验志愿者、研究人员、患者或受试者或试验地点的退出，或者对批准的适应症的限制；

•延迟开发候选产品；

•无法商业化，或者如果商业化，对我们的候选产品的需求减少；

•如果商业化，产品召回、标签、营销或促销限制，或需要产品修改；

•由监管机构发起调查；

•收入损失；

•诉讼的巨额费用，包括对病人或其他索赔人的金钱赔偿；

•大大超过我们的产品责任保险的责任，然后我们将被要求自己支付；

•增加我们的产品责任保险费率，或无法在未来以可接受的条件维持保险范围，如果有的话；

•将管理层的注意力从我们的业务上转移；

•损害我们的声誉以及我们产品和技术的声誉。

产品责任索赔可能会使我们面临上述风险和其他风险，这些风险可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。

与我们对第三方的依赖有关的风险

我们依赖第三方进行临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品，并提供其他服务。如果这些第三方不能成功履行并遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。

我们一直依赖并计划继续依赖第三方CRO来实施、监控和管理临床前和临床项目。为我们的临床计划增加或更改CRO会带来实施风险，并可能延迟我们临床计划的进展。我们依赖这些方来执行临床试验，我们只管理和控制他们活动的某些方面。我们仍有责任确保我们的每一项试验都按照适用的方案、法律、法规和科学标准进行，我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。我们和我们的CRO和其他供应商必须遵守所有适用的法律、法规和指南，包括FDA、EMA和类似的外国监管机构对我们临床开发中所有候选产品的要求。如果我们或我们的任何CRO或供应商未能遵守适用的和不断变化的法律、法规和指南，在我们的临床试验中产生的结果可能被认为是不充分或不可靠的，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。例如，我们知道我们的临床站点存在某些不遵守GCP协议的情况，例如全面记录知情同意协议。虽然我们认为我们在以下方面取得了重大进展

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虽然我们不能保证我们的CRO、临床站点和其他供应商将完全补救任何缺陷并持续满足这些要求，也不能保证在任何监管机构检查后，监管机构将确定我们的努力(包括我们的任何临床试验)符合适用的要求。我们不遵守这些法律、法规和指南可能会对我们临床试验中收集的数据的完整性产生负面影响，并可能需要我们重复临床试验或将患者添加到正在进行的临床试验中，这将成本高昂并延误监管审批过程。

如果我们与这些第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法及时与替代CRO达成安排，或无法以商业合理的条款这样做。此外，相对于其他客户，我们的CRO可能不会优先考虑我们的临床试验，CRO人员的任何变动或CRO员工分配的延误都可能对我们的临床试验产生负面影响。如果CRO未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的最后期限内完成，我们的临床试验可能会被推迟或终止，我们可能无法满足我们目前关于候选产品的计划。此外，区域中断，包括自然灾害或卫生紧急情况(如新型病毒或大流行)，可能会严重扰乱临床试验的时间。CRO还可能涉及比预期更高的成本，这可能会对我们的财务状况和运营产生负面影响。

流行病或其他公共卫生危机导致的短缺和政府限制可能会扰乱我们的临床试验地点和其他CRO采购对我们的研发活动至关重要的物品的能力或增加其成本，包括用于临床前研究的动物。例如，新冠肺炎疫情及其对全球供应链的中断导致了用于研究的各种动物的短缺，比如几种通常从中国那里获得的猴子。

此外，我们目前没有，也没有计划建立制造用于我们临床试验的候选产品的能力，我们缺乏在不使用第三方制造商的情况下在临床或商业规模上制造我们的任何候选产品的资源和能力。我们计划依赖第三方制造商，他们的责任将包括从第三方供应商那里购买必要的材料，为我们的临床试验和监管批准生产我们的候选产品。预计我们用于制造和交付我们的候选产品的活性成分和其他材料(包括设备和设备组件)的供应商数量有限，包括那些预计将是药物-设备组合产品的候选产品。我们可能无法找到替代供应商，以防止我们的临床试验候选产品的生产可能中断，如果获得批准，最终将用于商业销售。尽管我们一般不希望开始临床试验，除非我们相信我们有足够的候选产品供应来完成试验，但候选产品供应的任何重大延迟或中断，或候选产品生产中的活性成分或其他材料成分，都可能推迟我们的临床试验的完成，并可能推迟监管机构批准我们的候选产品的时间，这将损害我们的业务和运营结果。

我们的制造过程很复杂，在生产中可能会遇到困难，如果获得批准，这将推迟或阻止我们为未来的临床试验或商业化提供足够的候选产品的能力。

我们的生物候选产品的生产过程是复杂的、高度监管的、多变的，并受到许多风险的影响。我们的生产过程很容易受到产品丢失或故障的影响，或可能对患者的预后产生负面影响的产品变化，原因包括与准备产品进行管理、向患者灌输产品、制造问题或由于起始材料的固有差异、试剂批次之间的差异、制造过程中的中断、污染、设备或试剂故障、设备和/或程序的安装或操作不当、供应商或操作员错误、产品在装运或储存过程中丢失以及产品特性变化而导致的不同产品特性相关的物流问题。我们的一些候选产品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，都是或预计是药物-设备组合产品。特别是，我们预计将使用与我们的候选产品VRDN-003相关的自动注射器设备。药物-设备组合产品的制造很复杂，这种制造复杂性可能会导致我们临床试验的制造和候选产品供应的延迟。此外，药物-设备组合产品通常具有更长和更复杂的供应链，这增加了供应中断的风险，并可能对候选产品的可用性产生负面影响。

即使起始试剂和材料的微小差异，或与正常制造工艺的偏差，都可能导致产量下降、产品短缺、产品缺陷、制造失败和其他供应中断。如果在我们的候选产品中或在制造产品或其他材料的任何制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，则此类制造设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染。上述流程中的任何失败都可能导致一批产品无法使用，可能影响该候选产品的监管审批，可能导致我们招致罚款或处罚，或者可能损害我们和我们候选产品的声誉。

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我们可能出于各种原因对我们的制造工艺进行更改，例如为了控制成本、增加产量或剂量、实现规模、减少加工时间、提高制造成功率、原材料可用性或其他原因。在临床开发过程中对我们的过程进行的更改可能要求我们显示在临床早期或试验早期使用的产品与在临床后期或试验后期使用的产品的可比性。在商业化之前或之后对我们的制造工艺进行的其他更改可能要求我们显示最终产品与使用早期工艺的临床试验中使用的候选产品的可比性。这样的展示可能需要我们从任何修改的工艺中收集额外的非临床或临床数据，然后才能获得用这种修改的工艺生产的候选产品的市场批准。如果这些数据在安全性或有效性方面最终不能与早期试验或同一试验的早期试验中看到的数据相比，我们可能需要对我们的流程进行进一步的更改和/或进行额外的临床测试，其中任何一项都可能显著推迟相关候选产品的临床开发或商业化，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。

我们依赖并预计将继续依赖第三方生产我们的临床产品供应，包括设备和设备组件，如果获得批准，我们打算依赖第三方来生产和加工我们的候选产品，如果这些第三方未能获得政府监管机构的批准，未能向我们提供足够数量的药品、设备或设备组件，或者无法以可接受的质量水平或价格进行商业化，我们的任何候选产品的商业化可能会被阻止、推迟或利润下降。

我们目前没有，也不打算在内部开发基础设施或能力来生产我们的临床用品，用于进行临床试验，我们缺乏资源和能力来制造我们的任何候选产品、设备或设备组件，以临床或商业规模。我们目前依赖外部供应商生产我们的候选产品的临床用品，并计划如果获得批准，继续依赖第三方以商业规模生产我们的候选产品、设备或设备组件。特别是，我们的药物产品依赖于单一来源的制造，只有一个CMO。

我们还没有足够的信息来可靠地估计我们候选产品的商业制造成本，而且我们目前生产药物产品的成本可能在商业上不可行。此外，制造我们的候选产品的实际成本可能会对我们候选产品的商业可行性产生实质性的不利影响。因此，我们可能永远无法开发出商业上可行的产品。

此外，我们对第三方制造商的依赖使我们面临以下额外风险：

•我们可能无法以可接受的条款或根本找不到我们候选产品的制造商。

•我们的第三方制造商可能无法及时制定和制造我们的产品或生产所需的数量和质量，以满足我们的临床和商业需求，如果有的话。

•合同制造商可能无法正确执行我们的制造程序。

•如果获得批准，我们未来的第三方制造商可能不会按照协议履行合同制造业务，或可能不会继续从事合同制造业务，以供应我们的临床试验或成功地生产、存储和分销我们的商业产品。

•我们对单一来源制造和一名CMO的依赖增加了该CMO的任何问题或延误可能对我们候选产品的开发产生实质性负面影响的风险。

•制造商正在接受FDA和一些州机构的持续定期突击检查，以确保严格遵守cGMP和其他政府法规以及相应的外国标准。我们无法控制第三方制造商是否遵守这些法规和标准。

•我们可能不拥有或可能必须共享第三方制造商在我们的候选产品的制造过程中所做的任何改进的知识产权。

•我们的第三方制造商可能会违反或终止与我们的协议。

•我们的第三方制造商的业绩、可用产能以及生产临床或商业产品的能力可能会受到合并或收购的影响。

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•我们可能会遇到劳资纠纷或短缺、原材料短缺或制造产能短缺，包括突发卫生事件(如新型病毒或流行病)和自然灾害的影响。

•我们和我们的第三方制造商可能会受到全球冲突的影响，包括任何涉及中国和台湾的潜在冲突，以及任何由此导致的贸易制裁。

•我们严重依赖中国的第三方制造业务，任何中断都可能对我们的临床试验和候选产品的开发产生负面影响，这将损害我们的业务。

•外国第三方制造商可能会受到美国立法或调查的影响，包括拟议的生物安全法案、贸易限制和其他外国监管要求，这些要求可能会增加成本或减少向我们提供的材料的供应，推迟或阻止此类材料的采购或供应，推迟临床试验，或对我们从政府获得购买我们潜在疗法的重大承诺的能力产生不利影响。

这些风险中的每一个都可能推迟我们的临床试验，以及FDA对我们候选产品的批准(如果有的话)，或者我们候选产品的商业化，或者可能导致更高的成本，或者可能剥夺我们潜在的产品收入。此外，在交付给患者之前，我们依赖第三方对我们的候选产品进行发布测试。如果这些测试没有适当地进行，测试数据不可靠，患者可能会面临严重伤害的风险，这可能会导致产品责任诉讼。

此外，我们目前正在进行与我们的VRDN-001计划相关的某些药品的技术转让，从一个制造商到另一个制造商。如果我们在这一过程中遇到任何重大问题，我们可能会推迟我们的候选产品的开发，包括VRDN-001，我们的业务可能会受到损害。

药物产品的制造，包括由药物产品和设备组成的组合产品的制造是复杂的，需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术、过程控制和产品测试方法。医疗产品制造商在生产中经常遇到困难，特别是在扩大和验证初始生产和没有污染方面。这些问题包括原料供应困难、生产成本和产量、质量控制、产品稳定性、质量保证测试、操作员失误、合格人员短缺、在使用多个生产和测试地点时遇到的后勤问题或延误，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。如果正在制造的候选产品是药物-设备组合产品，例如我们的某些候选产品，由于其制造和相关供应链的复杂性增加，这些问题可能更有可能，甚至更糟。此外，如果在我们的候选产品供应或制造设施中发现污染物，这些制造设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染。我们不能保证未来不会发生任何稳定性问题或与我们的候选产品制造有关的其他问题。此外，我们的制造商可能会由于资源限制或劳资纠纷、短缺(包括健康紧急情况(如新型病毒或流行病)和自然灾害的影响)或不稳定的政治环境而遇到制造困难。如果我们的制造商遇到任何这些困难，或未能履行他们的合同义务，我们向临床试验中的患者或受试者提供我们的候选产品的能力将受到威胁。临床试验供应的任何延迟或中断都可能推迟临床试验的完成，增加与维持临床试验计划相关的成本，并根据延迟的时间段，要求我们以额外费用开始新的临床试验或完全终止临床试验。

我们目前依赖包括无锡在内的外国CRO和CMO来生产我们的临床材料，未来可能会继续依赖外国CRO和CMO。外国CMO可能会受到美国的立法或调查，包括拟议的生物安全法、制裁、贸易限制和其他外国监管要求，这可能会增加成本或减少向我们提供的材料的供应，推迟此类材料的采购或供应，推迟或影响临床试验，对我们获得政府购买我们潜在疗法的重大承诺的能力产生不利影响，并可能对我们的财务状况和业务前景产生不利影响。

中国的生物制药行业受到中国政府的严格监管。影响生物制药公司的中国法规或政府政策的变化是不可预测的，可能会对我们或我们在中国的合作伙伴产生实质性的不利影响，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

中国的公共卫生、经济、政治和社会条件的不断变化，以及中国与其他国家政府(如美国和英国)关系的不确定性，也可能对我们的使用能力产生负面影响

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这可能导致中国公司生产我们临床试验的候选产品，或者对我们获得政府承诺购买我们潜在疗法的能力产生不利影响，这可能导致我们推迟临床开发计划或对我们的财务状况产生不利影响。

我们可能无法实现任何协作的潜在好处。

即使我们在一个或多个候选产品的开发和/或商业化方面成功地进行了更多的未来合作，也不能保证合作一定会成功。协作可能会带来许多风险，包括：

•协作者在确定他们将应用于协作的努力和资源方面通常有很大的自由裁量权，并且可能没有投入足够的资源来开发、营销或商业化受协作影响的一个或多个产品；

•合作者可能未按预期履行其义务；

•任何此类合作可能会大大限制我们从相关计划中获得的潜在未来利润份额，并可能要求我们放弃当前候选产品、潜在产品、专有技术的潜在有价值权利，或以对我们不利的条款授予许可；

•如果合作者认为我们的候选产品与他们自己的产品或候选产品具有竞争力，则可能停止投入资源开发或商业化我们的候选产品；

•与合作者的分歧，包括在专利权、合同解释或开发过程上的分歧，可能会导致候选产品的开发或商业化的延迟或终止，并可能导致法律诉讼，这将是耗时、分散注意力和昂贵的；

•协作者可能会受到战略重点或可用资金或涉及他们的业务组合的变化的影响，这可能会导致他们从协作中分流资源；

•合作者可能会侵犯第三方的知识产权，这可能会使我们面临诉讼和潜在的责任，这将是耗时、分散注意力和昂贵的；

•合作可能不会导致我们获得收入，从而证明此类交易是合理的；以及

•合作可能会终止，如果终止，可能会导致我们需要筹集额外资金，以进一步开发适用的候选产品或将其商业化。

因此，合作可能无法成功开发我们的候选产品或将其商业化。

我们在正常的业务过程中签订各种合同，对合同的另一方进行赔偿。如果我们必须根据这些赔偿条款履行义务，我们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。

在正常的业务过程中，我们定期签订商业、服务、许可、咨询和其他包含赔偿条款的协议。对于我们的研究协议，我们通常赔偿当事人和相关方因根据我们已获得许可的协议而制造、使用、销售或执行的产品、工艺或服务相关的索赔，以及因我们或我们的分被许可人行使协议下的权利而产生的索赔。对于未来的合作协议，我们可能会赔偿我们的合作者因产品的生产、使用或消费可能导致的任何第三方产品责任索赔，以及第三方涉嫌侵犯任何专利或其他知识产权的索赔。关于顾问，我们对他们因真诚履行服务而提出的索赔予以赔偿。

如果我们在赔偿条款下的义务超过适用的保险范围，或者如果我们被拒绝保险，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到不利影响。同样，如果我们依赖协作者来赔偿我们，而协作者被拒绝投保，或者赔偿义务超过了适用的保险范围，并且协作者没有其他可用的资产来赔偿我们，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到不利影响。

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与我们的知识产权有关的风险

我们依靠专利权、商业秘密保护和保密协议来保护与我们的候选产品和任何未来候选产品相关的知识产权。如果我们不能从这些方法的组合中获得或保持排他性，我们可能就无法在我们的市场上有效地竞争。

我们依靠或将依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们获得监管排他性的能力，以及我们和我们的许可方在美国和其他国家对我们的专有技术和候选产品保持专利和其他知识产权保护的能力。

我们通过在美国和国外申请和许可与我们的技术和候选产品相关的专利申请权来保护我们的专有地位，这些技术和产品对我们的业务很重要。这个过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们也可能无法在获得专利保护为时已晚之前确定我们的研究和开发成果的可专利方面。

生物技术和制药公司的专利地位一般都很不确定，涉及复杂的法律和事实问题，法律原则不断演变，可能仍未得到解决。我们拥有的专利申请或许可中的专利申请可能无法导致在美国或其他国家/地区发布涵盖我们候选产品的专利。我们不能保证已经找到与我们的专利和专利申请相关的所有潜在相关的现有技术，这可能会使专利无效或阻止专利从未决专利申请中发布。即使专利成功发布，即使这些专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能质疑其有效性，可验证性或范围，这可能导致这些专利被缩小，发现不可执行，不可申请专利或无效。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或阻止其他人围绕我们的主张进行设计。任何该等结果均可能削弱我们防止第三方竞争的能力，从而可能对我们的业务产生不利影响。

我们独立或与我们的许可方一起提交了专利申请，涵盖我们候选产品的各个方面，包括物质成分及其使用方法。我们无法保证将颁发哪些专利（如果有）、任何此类专利的广度，或者在第三方提出质疑后，任何已颁发的专利是否会被发现无效、不可执行或不可授予专利。任何成功的授予后审查程序或诉讼有关这些专利或任何其他专利拥有或授权给我们后，专利颁发可能剥夺我们的权利，成功商业化的任何候选产品，我们可能开发。此外，如果我们遇到监管批准的延迟，我们可以在专利保护下销售候选产品的时间可能会缩短。

如果我们不能从我们的监管努力和知识产权中获得并保持有效的排他性保护，包括专利保护或数据排他性，我们的候选产品，我们可能无法有效竞争，我们的业务和经营业绩将受到损害。

我们可能没有足够的专利期限保护我们的候选产品，以有效地保护我们的业务。

专利有期限。在美国，专利的法定有效期一般为申请后20年。由于美国专利商标局（“USPTO”）在起诉期间的延迟，可能会通过专利期限调整程序获得额外的专利期限。虽然可以有各种延长，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦候选产品的专利寿命到期，我们可能会开放竞争。

根据美国的Hatch-Waxman法案和欧洲的补充保护证书，我们可以申请专利期限延长（“PTE”），以延长我们候选产品的专利排他性期限。我们可能会依赖PTE，但我们无法保证将获得任何此类PTE，如果是这样，持续多长时间。因此，我们可能无法在监管机构批准后的较长时间内维持我们候选产品的独家经营权（如有），这将对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生负面影响。如果我们没有足够的专利条款或监管排他性来保护我们的候选产品，我们的业务和经营业绩将受到不利影响。

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美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的价值，从而削弱我们保护产品的能力，最近的专利改革立法可能会增加我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执行或辩护的不确定性和成本。

与其他生物技术和制药公司的情况一样，我们的成功在很大程度上依赖于专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且本质上是不确定的。此外，美国在2011年颁布了《莱希-史密斯美国发明法》(“莱希-史密斯法案”)，目前仍在实施范围广泛的专利改革立法。美国最高法院和联邦巡回上诉法院最近的裁决缩小了特定情况下的专利保护范围，削弱了专利所有者在特定情况下的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或实施现有专利和未来可能获得的专利的能力。

美国专利商标局已经发布了主题资格指南，就最高法院在Mayo Collaborative Services诉Prometheus实验室，Inc.和分子病理学协会诉Myriad Genetics，Inc.一案中的裁决的后果向USPTO审查员发出指示，并将Myriad的裁决应用于天然产品和原理，包括所有自然产生的分子。此外，美国专利商标局继续更新其指导意见，以确保其指导方针仍然是一个发展中领域。USPTO的指导可能使我们无法在未来的专利申请中获得类似的专利主张。目前，我们的专利组合包含各种类型和范围的权利要求，包括医疗方法。我们的专利组合中存在不同类型的权利要求，这显著减少了我们面临的潜在有效性挑战，但可能不会消除这一点。

对于我们的美国专利申请，其中包含在2013年3月16日之后有权享有优先权的权利要求，由于上文提到的《莱希-史密斯法案》，存在更大程度的不确定性。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。美国专利商标局已经颁布了管理《莱希-史密斯法案》的法规和程序，与《莱希-史密斯法案》相关的专利法的许多实质性修改，尤其是第一个提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。

《莱希-史密斯法案》带来的一项重要变化是，自2013年3月16日起，美国过渡到了当主张同一发明的不同当事人提交两项或更多专利申请时，决定哪一方应被授予专利的先入先审制度。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。此外，我们获得和维护有效和可强制执行的专利的能力取决于我们的技术与现有技术之间的差异是否允许我们的技术比现有技术获得专利。由于美国和大多数其他国家的专利申请在申请后的一段时间内是保密的，我们不能确定我们是第一个：(I)提交与我们的候选产品相关的任何专利申请或(Ii)发明我们的专利或专利申请中要求的任何发明，直到这些申请不再保密为止。

莱希-史密斯法案引入的其他一些变化包括限制专利权人提起专利侵权诉讼的范围，以及新的授权后审查程序，为第三方提供在USPTO挑战任何已发布专利的机会。在这些新程序中包括了一种被称为跨部门审查(“IPR”)的程序，自Leahy-Smith法案颁布以来，许多第三方普遍使用该程序来使专利不可申请专利。这些赠款后审查程序是并将继续是一个不断演变和发展的法律领域。

美国和其他国家的地缘政治行动可能会增加专利申请的起诉或维护以及已颁发专利的维护、执行或辩护的不确定性和成本。例如，美国和外国政府与俄罗斯入侵乌克兰有关的行动可能会限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维护专利申请。政府行为也可能阻止在俄罗斯维持已颁发的专利。这些行动可能导致专利或专利申请的放弃或失效，导致在俄罗斯的专利权部分或全部丧失。倘发生该等事件，可能对我们的业务造成重大不利影响。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过一项法令，允许俄罗斯公司和个人在未经同意或补偿的情况下，利用在美国和俄罗斯认为不友好的其他国家拥有公民身份或国籍、在美国注册或主要营业地点或营利活动的专利权人所拥有的发明。因此，我们无法阻止第三方在俄罗斯实施其发明，或在俄罗斯销售或进口使用其发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能受损，而我们的业务、财务状况、营运及前景可能受到不利影响。

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此外，欧洲统一专利法院（UPC）于2023年6月1日生效。UPC将是一个共同的专利法院，审理对欧盟成员国有效的专利侵权和撤销诉讼。这将使第三方能够在UPC的单一程序中寻求撤销欧洲专利，而不是通过欧洲专利有效的每个司法管辖区的多个程序。撤销我们现在拥有或许可或将来获得的任何欧洲专利和申请可能会对我们的业务以及我们将技术和产品商业化或许可的能力产生重大不利影响。此外，UPC的控制法律和法规将随着时间的推移而发展，并可能对我们执行或维护所获得的任何欧洲专利的有效性的能力产生不利影响。我们可能会决定退出UPC，以便我们将来可能提交的任何欧洲专利申请以及我们可能获得的任何专利。然而，如果某些手续和要求没有得到满足，这些欧洲专利和专利申请可能会因不符合规定而受到质疑，并受到UPC的管辖。我们无法确定未来的欧洲专利和专利申请是否会避免落入UPC的管辖范围，即使我们能够或决定退出UPC。

如果我们无法为我们的候选产品或任何未来的候选产品保持有效的所有权，我们可能无法在我们的拟议市场有效竞争。

除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术，例如难以实施专利的工艺，我们的候选产品发现和/或开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的其他要素。然而，商业秘密很难保护。我们通过与员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和工艺。我们亦透过维持我们处所的实体安全以及我们资讯科技系统的实体及电子安全，力求维持我们资料及商业机密的完整性及保密性。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对此类违反行为。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知晓或独立发现。

虽然我们希望我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，并且我们的所有员工，顾问，顾问和任何可以访问我们专有技术，信息或技术的第三方都可以签订保密协议，但我们无法保证所有此类协议都已正式执行，或者我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被披露，或者竞争对手不会以其他方式获得我们的商业秘密或独立开发实质上等同的信息和技术。盗用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。此外，如果为维护我们的商业秘密而采取的措施被认为是不充分的，我们可能没有足够的追索权来起诉第三方盗用商业秘密。

第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。

我们的商业成功在一定程度上取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品并使用我们的专有技术而不侵犯第三方专利权的能力。在我们的候选产品领域中存在大量第三方美国和非美国颁发的专利和待处理的申请。我们也可能不时地监测这些专利和专利申请。我们未来可能会在美国和外国专利局提起诉讼，挑战这些专利和专利申请。此外，或者作为替代，我们可能会考虑是否寻求谈判一项或多项此类第三方专利和专利申请所涵盖的技术权利的许可。如果任何专利或专利申请涵盖我们的候选产品或技术，我们可能无法按计划自由制造或销售我们的候选产品，如果没有这样的许可，我们可能无法以商业合理的条款获得许可，或者根本无法获得许可。

我们也有可能未能确定相关的第三方专利或申请。例如，在2000年11月29日之前提交的申请在专利发布之前一直是保密的，而在该日期之后提交的不会在美国以外提交的申请可以选择在专利发布之前保密。

此外，包括我们在内的行业参与者很难确定可能与我们的产品候选和技术相关的所有第三方专利权，因为专利搜索由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义而不完善。我们可能无法识别相关专利或专利申请，或可能识别潜在利益的未决专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能提出与我们的技术相关的索赔的可能性。此外，我们可能不知道当前或未来候选产品的制造、销售或使用将侵犯一个或多个已颁发的专利，或者我们可能错误地得出第三方专利无效、不可强制执行、不可专利或未被我们的活动侵犯的结论。

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此外，已公布的待定专利申请可以在以后进行修改，以涵盖我们的技术、我们的候选产品或我们候选产品的使用，但受特定限制的限制。

在生物技术和制药行业中，有许多涉及专利和其他知识产权的诉讼和其他程序，包括联邦法院的专利侵权诉讼，以及美国专利商标局和相应的外国专利局的干预、异议、当事各方之间的审查、授权后审查和复审程序。在我们开发候选产品的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品、停止开发或商业化，或者从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

我们可能无法成功履行现有许可协议下的义务，这是维持我们的产品候选许可有效所必需的。此外，如果需要将我们的候选产品商业化，我们可能无法通过收购和许可获得或维护对我们候选产品的必要权利。

我们目前拥有某些知识产权的权利，通过第三方的许可以及我们不拥有的技术和专利，开发我们的候选产品并将其商业化。由于我们的程序可能需要使用由第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们有效维护这些专有权的能力。涉及我们向其许可知识产权的第三方的合并和收购可能会对我们的权利产生负面影响。与第三方终止与我们的候选产品有关的任何许可协议都将对我们的业务前景产生负面影响。

我们可能无法从第三方获得我们认为对我们的候选产品来说是必要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权，或无法对其进行许可。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些更成熟的公司也在寻求我们可能认为有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司可能比我们有竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将其专利权转让或许可给我们。即使我们能够许可或获得我们的候选产品所需的第三方知识产权，也不能保证这些知识产权将以优惠的条款提供。

如果我们不能成功地获得和维护所需的第三方知识产权，我们可能不得不放弃该候选产品的开发或商业化，或者向第三方支付额外的金额，我们的业务和财务状况可能会受到影响。

我们的一些候选产品的专利保护和专利起诉依赖于第三方。

虽然我们通常寻求并获得完全起诉与我们的候选产品相关的专利的权利，但有时可能会由我们的许可人控制对专利申请和与我们的候选产品相关的专利的起诉和维护。在这些情况下，我们通常寻求参与这类起诉或维护的权利，但这并不总是得到批准。如果我们的任何许可人没有适当地遵循我们的指示或考虑我们关于起诉和维护涵盖我们的任何候选产品的专利保护的意见，可能会导致专利权没有或没有充分覆盖产品。如果发生这种情况，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用、进口和销售竞争产品。此外，即使我们现在有权控制专利和专利申请的专利起诉，我们已经从第三方获得许可，我们仍然可能受到许可人在我们控制专利起诉之前的诉讼中采取的行动或不采取行动的不利影响或损害。

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如果我们未能履行协议中的义务，我们根据这些协议从第三方许可知识产权和其他权利，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。

我们是知识产权许可和供应协议的缔约方，这些协议对我们的业务非常重要，预计未来将签订更多许可协议。我们现有的协议规定，我们预计未来的许可协议将规定我们承担各种努力、里程碑付款、特许权使用费、采购和其他义务。如果我们未能履行我们在这些协议下的义务，或者我们面临破产，我们的协议可能会被许可方终止，在这种情况下，我们将无法开发、制造或销售许可证涵盖的产品或受供应承诺的约束。

我们可能会卷入诉讼或授权后审查程序，以捍卫、保护或强制执行我们的专利或我们许可人的专利，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们许可方的专利。如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利无效和/或不可强制执行，或提交授权后复审程序，以挑战该专利的可专利性。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可执行性的反诉和授权后复审程序挑战专利的可专利性是司空见惯的。这些挑战的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明确性、书面描述、清晰度或不能实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了重要信息，或做出了误导性的声明。在法律上断言无效、不可执行和可专利之后，结果是不可预测的。

由第三方发起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的发明有关的发明的优先权。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或试图从胜利方向我们许可权利。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不向我们提供许可，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼或授权后审查程序相关的不确定性可能会对我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生重大不利影响。

此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。也可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。

我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业机密。

我们雇用的人以前曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们已达成书面协议，并尽一切努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或知识产权，但我们未来可能会受到任何有关我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或泄露第三方机密信息的索赔。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。

在世界所有国家对候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度也不如

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美国的联邦和州法律。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发我们自己的产品，也可以向我们拥有专利保护的地区出口侵权产品，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家的法律制度，特别是一些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术和治疗产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或以侵犯我们的专有权的方式营销竞争产品。

在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

与我们候选产品的监管审批和其他法律合规性问题相关的风险

我们预计我们开发的候选产品将作为生物制品受到监管，因此它们可能会受到竞争。

BPCIA是作为ACA的一部分颁布的，目的是为批准生物相似和可互换的生物制品建立一个简短的途径。监管途径为FDA建立了审查和批准生物相似生物制品的法律权威，包括根据生物相似物与批准的生物制品的相似性，可能将其指定为“可互换的”生物制剂。根据BPCIA，生物相似产品的申请只有在参考产品根据BLA获得批准12年后才能获得FDA的批准。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，其最终影响、实施和意义都存在不确定性。

我们认为，我们开发的任何根据BLA在美国被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得法律规定的当前12年排他期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性在未来可能会缩短，或者FDA不会将候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。此外，一旦获得批准，生物相似物将在多大程度上以类似于非生物制品的传统仿制药替代的方式取代任何一种参考产品，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。

此外，根据简化审批途径提交的被确定为可与参考产品互换的第一个生物制品对根据简化审批途径提交的其他生物制品具有排他性，以较短的时间为准：(I)在第一次商业营销后一年，(Ii)如果没有法律挑战，(Ii)在批准后18个月，(Iii)如果已经提交了申请，则在有利于申请人的诉讼的18个月后，或(Iv)如果在42个月期间内诉讼正在进行，则在申请被批准后42个月。批准一种与我们的候选产品生物相似的生物产品可能会对我们的业务产生实质性的不利影响，因为它推向市场的成本可能会显著低于我们的候选产品，而且价格可能会显著低于我们的候选产品。

我们正在向FDA寻求VRDN-001的孤儿药物称号，并可能为未来的候选产品寻求孤儿药物称号，但我们可能不会收到这样的称号。

2022年9月，我们根据临床数据提交了VRDN-001孤儿药物指定的修订申请。作为回应，FDA表示，在收到更多信息之前，将暂停对该申请的进一步审查。我们目前正在进一步审查我们提交的材料。不能保证在提交这些额外的数据信息后，FDA会批准我们指定孤儿药物。请参阅“企业-政府法规-孤儿药物指定”。

即使其当前和潜在的未来候选产品被指定为孤儿药物，由于与开发药物产品相关的不确定性，我们也可能不是第一个获得特定孤儿适应症上市批准的公司。此外，即使我们获得了现有或未来候选产品的孤儿药物排他性，这种排他性可能不会

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有效地保护产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物仍然可以被批准用于相同的条件，即使是孤儿药物名称。即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为，后一种药物在临床上更安全、更有效，或者对患者护理有重大贡献，则FDA随后可以批准具有相同活性部分的相同药物用于相同的疾病。指定孤儿药物既不会缩短药物或生物制品的研发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物或生物制品带来任何优势。

此外，FDA对孤儿药物排他性范围的解释可能会改变。FDA对《孤儿药物法案》的长期解释是，排他性仅限于该药物实际获得批准的孤儿适应症。因此，排他性的范围一直很窄，只受到保护，不受来自相同“使用或适应症”的竞争，而不是更广泛的“疾病或状况”的竞争。我们获得和维护孤儿药物指定的能力及其带来的好处，包括孤儿药物的排他性，可能会对我们的财务业绩产生重大影响。

我们可能会从FDA为我们的一个或多个候选产品寻求突破性治疗认证，但我们可能不会收到这样的认证，即使我们收到了，这样的认证实际上也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程。

我们可能会寻求FDA对我们的一些候选产品进行突破性的治疗指定。指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，收到针对候选产品的突破性治疗指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的候选产品之一被指定为突破性疗法，FDA稍后可能会决定该候选产品不再符合指定条件，该指定可能会被撤销。见“企业--政府监管--加速发展和审查计划”。

我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证，但我们可能不会获得此类认证，即使我们获得了此类认证，此类认证也可能实际上不会带来更快的开发或监管审查或审批过程。

如果候选产品用于治疗严重疾病，并且非临床或临床数据显示有可能解决这种疾病未得到满足的医疗需求，产品赞助商可以申请FDA Fast Track称号。如果我们为候选产品寻求快速通道认证，我们可能无法获得FDA的认证。然而，即使我们获得了Fast Track认证，Fast Track认证也不能确保我们在任何特定的时间范围内或根本不能获得营销批准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会体验到快速通道指定的更快的开发或监管审查或批准过程。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。仅有快速通道指定并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。见“企业--政府监管--加速发展和审查计划”。

我们可能会尝试加快对我们的候选产品的审批。如果我们无法获得加速批准，我们可能需要进行超出我们预期的临床试验，或者我们的关键临床试验的规模和持续时间可能比当前计划的更长，这可能会增加获得批准的费用，降低获得批准的可能性，和/或推迟获得必要的上市批准的时间。即使我们得到FDA的加速批准，FDA也可能要求我们进行验证性试验，以验证临床益处。如果我们的验证性试验没有证实临床益处，或者如果我们不符合严格的批准后要求，FDA可能会寻求撤销加速批准。

我们可能会为我们的候选产品寻求加速批准。FDA可能会加速批准用于治疗严重或危及生命疾病的产品，该产品与现有疗法相比具有有意义的治疗优势，并证明对替代终点或中间临床终点的影响，可以合理预测临床获益。FDA认为临床获益是在特定疾病背景下具有临床意义的积极治疗效果。如果获得批准，加速批准可能取决于申办者同意以勤勉的方式进行额外的批准后确证性研究，以验证和描述药物对不可逆发病率或死亡率或其他临床获益的预测影响。根据2022年《食品和药物综合改革法案》，FDA可能会酌情要求在批准前或批准后的特定时间内进行此类研究。FDA可能要求在提交加速批准申请之前启动或实质性进行任何此类确证性研究。如果此类批准后研究未能证实该药物相对于其风险的临床益处，FDA可能会撤回对该药物的批准。如果我们选择加速审批，则无法保证FDA会同意我们提出的主要终点是适当的替代终点

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终点。同样，也不能保证在FDA后续反馈后，我们将继续寻求加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，即使我们最初决定这样做。此外，如果我们提交加速批准申请，则无法保证该申请将被接受或及时获得批准，或根本无法保证。FDA还可能要求我们在考虑我们的申请或批准任何类型的申请之前进行进一步的研究或试验。我们可能无法及时满足FDA的要求，这将导致延迟，或者由于FDA认为我们的提交不完整而无法获得批准。

即使我们获得FDA的加速批准，我们也将受到严格的批准后要求，包括在传播之前向FDA提交所有宣传材料。FDA可能会要求我们进行验证性研究，以验证预测的临床获益。FDA可以出于多种原因撤销加速批准，包括我们未能尽职调查进行任何必要的批准后研究，或此类研究无法确认预测的临床获益。未能获得候选产品的加速批准或任何其他形式的加速审查或批准可能导致该候选产品上市前的时间延长，增加该候选产品的开发成本，并损害我们在市场上的竞争地位。

即使我们获得了候选产品的监管批准，我们仍将遵守持续的监管要求。

如果我们的任何候选产品获得批准，我们将在制造、标签、包装、储存、广告、促销、采样、记录保存、上市后临床试验的进行以及安全性、有效性和其他批准后信息的提交方面遵守持续的监管要求，包括美国联邦和州的要求，以及EMA和类似外国监管机构的要求。见“企业-政府监管-加快发展和审查方案”和“企业-政府监管-欧盟的监管”。

我们收到的候选产品的任何监管批准可能会受到产品上市的批准适应症或批准条件的限制，或包含潜在昂贵的上市后测试要求，包括4期临床试验和监测，以监测上市产品的安全性和有效性。我们将被要求向FDA、EMA和类似的外国监管机构报告不良反应和生产问题（如有）。任何新的立法都可能导致产品开发或商业化的延迟，或增加确保合规的成本。如果我们最初对候选产品的上市批准获得FDA的加速批准，我们可能需要进行成功的上市后临床试验，以确认我们产品的临床益处。不成功的上市后临床试验或未能完成此类试验可能导致撤回上市许可。任何政府对涉嫌违法行为的调查都将要求我们花费大量时间和资源进行回应，并可能产生负面宣传。任何未能遵守持续监管要求的行为都可能对我们开发和商业化我们产品的能力产生重大不利影响，公司价值和我们的经营业绩也将受到不利影响。此外，如果我们能够获得任何候选药物的加速批准，FDA可能会要求我们进行验证性研究，以验证预测的临床益处。美国以外的其他监管机构可能有类似的要求。验证性研究的结果可能不支持临床获益，这可能导致撤销批准。在加速批准下运营时，我们将受到某些限制，而这些限制在获得常规批准时不会受到。

医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响，当前和未来的立法可能会增加我们和任何合作者获得我们候选药物的营销批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们或他们可能获得的价格。

在美国，已经并将继续有许多立法倡议来控制医疗成本。例如，2010年3月，ACA获得通过，该法案旨在大幅改变政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生重大影响。最近，2022年8月16日，总裁·拜登将爱尔兰共和军签署为法律，其中包括几项旨在降低处方药成本的措施和相关的医疗改革。参见“商业--医疗改革”。

政府对制造商为其上市产品设定价格的方式进行了更严格的审查，导致最近国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的产品报销方法。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，特别是考虑到新的总统政府，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗保健治疗支付的金额，这可能导致

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对我们的候选产品的需求减少或额外的定价压力。我们不能确定是否会发布或颁布与爱尔兰共和军相关的额外立法或规则制定，或者如果有的话，这些变化将对我们的任何候选药物的盈利能力产生什么影响，如果批准用于商业用途的话。

我们可能直接或间接地受到外国、联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律以及医疗信息隐私和安全法律的约束。如果我们不能或没有完全遵守这些法律，我们可能面临重大处罚、制裁或其他责任。

我们的业务可能受到各种外国、联邦和州的欺诈和滥用法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦虚假索赔法案、医生支付阳光法案、欧盟的GDPR和其他法规。这些法律可能会影响我们与医疗保健专业人员的关系，以及我们拟议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能受到联邦政府和我们开展业务所在州的患者隐私法规的约束。请参阅“业务-其他规定”。

如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括重大的民事、刑事和行政处罚、返还、损害赔偿、罚款、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收入、被排除在参与政府医疗保健计划之外，例如联邦医疗保险和医疗补助、监禁、额外的报告要求和/或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控)，以及我们业务的削减或重组，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。

如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生成本，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。

我们的研发活动以及我们的第三方制造商和供应商的活动涉及危险材料的受控储存、使用和处置，包括我们候选产品的成分和其他危险化合物。我们以及我们的制造商和供应商必须遵守有关这些危险材料的使用、制造、储存、处理和处置的法律法规。在某些情况下，这些危险材料和使用它们产生的各种废物储存在我们和我们制造商的设施中，等待使用和处置。我们无法消除污染风险，这可能会导致我们的商业化努力、研发努力和业务运营中断，并造成环境破坏，从而导致成本高昂的清理工作，并根据管理这些材料和指定废物的使用、储存、处理和处置的适用法律和法规承担责任。尽管我们相信我们和我们的第三方制造商在处理和处置这些材料时使用的安全程序大体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况确实如此，也不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能要对由此产生的任何损害承担责任，并且这种责任可能超出我们的资源范围，州、联邦或其他适用机构可能会减少我们对特定材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，并有变得更加严格的趋势。我们无法预测此类变化的影响，也无法确定我们未来的合规情况。我们目前不承保生物或危险废物保险。

不遵守现有或未来与隐私或数据安全相关的法律和法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事罚款或处罚)、私人诉讼、其他责任和/或负面宣传。遵守或不遵守此类法律可能会增加我们产品和服务的成本，可能会限制它们的使用或采用，否则可能会对我们的经营业绩和业务产生负面影响。

随着联邦、州和外国政府继续采用或修改涉及数据隐私和安全以及此类数据的收集、处理、存储、传输和使用的新法律和法规，对个人数据或个人信息处理的监管正在演变。我们、我们的合作者和我们的服务提供商可能受到当前、新的或修改的联邦、州和外国数据保护法律和法规的约束(例如，涉及数据隐私和数据安全的法律和法规，包括但不限于健康数据)。这些新的或拟议的法律和法规受到不同解释的影响，在不同司法管辖区之间可能不一致，关于实施和合规做法的指导意见经常被更新或以其他方式修订，这增加了处理个人数据的复杂性。这些和其他要求可能会要求我们或我们的协作者产生额外成本以实现合规，限制我们的竞争力，使我们有必要接受合同中更繁重的义务，限制我们使用、存储、传输和处理数据的能力，影响我们或我们的协作者处理或使用数据以支持提供我们的产品或服务的能力，影响我们或我们的协作者提供我们的产品和服务或在某些地点运营的能力，导致监管机构拒绝、限制或

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中断我们的临床试验活动，导致费用增加，减少对我们产品和服务的总体需求，并使其更难满足客户或合作者的期望或承诺。请参阅“业务-其他规定”。

不遵守美国和外国的数据保护法律和法规可能会导致政府调查和执法行动(可能包括民事或刑事处罚、罚款或制裁)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的合作者获取信息的患者或受试者，以及与我们共享此信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，或即使我们不承担责任，也未能遵守数据保护法或适用的隐私通知，这可能是昂贵和耗时的辩护，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。我们的第三方协作者、服务提供商、承包商或顾问未能遵守与数据隐私或安全相关的适用法律、法规或合同义务，可能会导致政府实体或其他人对我们提起诉讼。

我们可能会发布有关收集、处理、使用和披露个人信息和/或其他机密信息的隐私政策和其他文档。尽管我们努力遵守我们发布的政策和其他文档，但我们有时可能无法遵守，或可能被视为未能遵守。此外，尽管我们做出了努力，但如果我们的员工或供应商未能遵守我们发布的政策和文档，我们可能无法成功实现合规。如果这些失败被发现是欺骗性的、不公平的或歪曲我们的实际做法，可能会使我们受到潜在的外国、当地、州和联邦的行动。此外，我们或我们的合作伙伴获取信息的对象，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，或即使我们不承担责任，也未能遵守数据保护法或适用的隐私通知，这可能是昂贵和耗时的辩护，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。这些事项中的任何一项都可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

与我们候选产品商业化相关的风险

如果我们无法建立商业制造、销售和营销能力，或与第三方达成协议，以商业方式制造、营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。

尽管我们的一些员工可能受雇于过去推出过医药产品的公司，但我们没有为我们的候选产品建立商业制造关系或销售和营销我们的经验，我们目前也没有商业制造关系或营销或销售组织。要将我们的开发计划可能产生的任何产品成功商业化，我们需要找到一个或多个合作伙伴将我们的产品商业化，或者投资并开发这些功能，无论是我们自己还是与其他人合作，这将是昂贵、困难和耗时的。未能或延迟与第三方达成协议以营销或销售我们的候选产品，或及时开发我们的内部商业化能力，都可能对我们产品的推出和成功潜力产生不利影响。

如果商业化合作伙伴没有投入足够的资源将我们未来的产品商业化，而我们无法自行开发必要的营销和销售能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持或发展我们的业务。我们可能会与目前拥有广泛且资金雄厚的营销和销售业务的公司竞争，特别是在我们的候选产品所面向的市场。如果没有适当的能力，无论是直接或通过第三方合作伙伴，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。

我们可能会尝试在未来与我们的候选产品进行合作，但我们可能无法这样做，这可能会导致我们改变开发和商业化计划。

我们可能会尝试就我们的计划与第三方建立战略合作关系、创建合资企业或达成许可协议，我们认为这些计划将补充或扩大我们现有的业务。在寻找合适的战略合作伙伴方面，我们可能会面临激烈的竞争，而确保合适条款的谈判过程既耗时又复杂。我们可能无法以我们可以接受的条款为任何候选产品和计划建立这样的战略合作关系。这可能是因为我们的候选产品和计划可能被认为处于合作努力的开发早期阶段，我们的研发渠道可能被视为不足，竞争或知识产权格局可能被视为过于激烈或风险，和/或第三方可能不认为我们的候选产品和计划具有足够的商业化潜力，包括可能具有足够的安全性和有效性。

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即使我们能够成功地就我们的候选产品的开发或商业化达成合作，我们也不能保证这样的合作将会成功。在寻找合适的合作伙伴和达成开发和/或商业化我们候选产品的协议方面的任何延误都可能推迟我们候选产品的开发或商业化，这可能会降低它们的竞争力，即使它们进入市场。如果没有战略合作伙伴，我们将需要自费进行开发和/或商业化活动。如果我们选择自己资助和从事开发和/或商业化活动，我们可能需要获得更多的专业知识和额外的资本，而这些可能是我们无法接受的条件或根本无法获得的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发我们的候选产品或将它们推向市场，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。

我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手可能比我们更快或更成功地发现、开发或商业化产品。

新药产品的开发和商业化竞争激烈，特别是在TED的治疗方面。在我们的候选产品方面，我们面临着来自世界各地主要制药公司、专业制药公司、生物技术公司、大学和其他研究机构的竞争。我们知道，除其他公司外，以下公司已经上市或正在开发治疗TED的药物：Amgen，Immunovant，Inc.，Harbour BioMed，Acelyrin，Inc.和Sling Treateutics，Inc.如果获得批准，VRDN-001和VRDN-003也将与治疗TED的非专利药物竞争，如皮质类固醇，这些药物是为治疗TED开出的处方和手术程序。我们还了解到，除其他公司外，下列公司可能已上市或正在开发抗FcRN药物：Argenx、UCB S.A.、强生的扬森制药公司、免疫药物公司和阿斯利康/阿利康制药公司。此外，FcRN类别中有20多种已宣布或正在开发的适应症。根据我们选择开发VRDN-006和VRDN-008的适应症，可能会有来自市场上的和开发中的针对其他机制的治疗药物的进一步竞争，例如补体抑制、T细胞抑制剂、抗1L-6和其他作用机制。

与目前批准的药物或竞争对手目前正在开发的产品相比，我们的候选产品可能表现出较差的疗效和安全性。我们的竞争对手可能会成功地开发、获取或许可比我们目前正在开发或可能开发的候选产品更有效或成本更低的技术和药物产品，这可能会使我们的候选产品过时且不具竞争力。我们的竞争对手也可能采用与我们类似的许可和开发战略，开发现有的用于治疗TED的抗IGF-1R单抗。如果任何竞争对手能够以更有效的方式实施这一战略，那么对我们的候选产品的需求可能会减少(如果有)。

我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织。第三方付款人，包括政府和私营保险公司，也可能鼓励使用仿制产品。例如，如果VRDN-001获得批准，其定价可能会比其他竞争产品高出很多。这可能会使VRDN-001或任何其他未来产品难以与这些产品竞争。

如果我们的竞争对手比我们更快地获得FDA、EMA或类似的外国监管机构对其候选产品的营销批准，可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。

我们的许多竞争对手拥有比我们更多的知名度以及财务、制造、营销、研究和药物开发资源。生物技术和制药行业的更多合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。例如，2023年10月，安进公司完成了对Horizon的收购，这可能会对TED的临床试验和治疗的竞争格局产生重大影响。大型制药公司尤其在临床前和临床试验以及获得药品监管批准方面拥有广泛的专业知识。此外，学术机构、政府机构和其他进行研究的公共和私人组织可以就具有潜在竞争力的产品或技术寻求专利保护。这些组织还可能与我们的竞争对手建立独家协作或许可关系。如果我们的候选产品不能有效地与现有的治疗方案或目前正在开发的未来产品竞争，这将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

我们目前或未来的任何候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。

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即使获得了FDA、EMA和类似的外国监管机构的批准，我们产品的商业成功在一定程度上也将取决于医疗保健提供者、患者和第三方付款人是否接受我们的候选产品在医疗上有用、成本效益高和安全。我们向市场推出的任何产品都可能无法获得医生、患者和第三方付款人的市场接受。市场对我们任何产品的接受程度将取决于许多因素，包括但不限于：

•临床试验中证明的该产品的有效性或安全性，以及与竞争疗法相比的潜在优势；

•疾病的流行程度和严重程度以及任何副作用；

•批准的临床适应症，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；

•管理的方便性和简便性；

•治疗费用；

•患者和医生接受这些治疗的意愿；

•医生对这些疗法的风险和收益的感知比率，以及医生根据这些风险和收益向患者推荐这些疗法的意愿；

•产品的市场、销售和分销支持；

•关于我们的产品或竞争产品和治疗的宣传；以及

•第三方付款人覆盖范围和适当补偿的定价和可用性。

即使一种产品在获得批准后表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受程度仍然不确定。如果获得批准，我们可能无法渗透现有的TED市场，并成功地将我们的候选产品商业化。教育医疗界和第三方付款人了解产品的好处的努力可能需要大量投资和资源，而且可能永远不会成功。如果我们的产品无法获得医生、患者、第三方付款人和其他医疗保健提供者的足够接受程度，我们将无法产生足够的收入来实现或保持盈利。

此外，TED疗法的市场可能无法继续增长，或可能萎缩，这可能会影响我们候选产品的商业可行性，并可能对任何经批准的产品的收入产生负面影响。例如，Tepezza®的销售额可能会下降，这可能会导致我们的业务受到负面影响。

我们在确定、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的任何努力中可能都不会成功。

尽管我们的大量工作将集中在临床测试、潜在的批准和现有候选产品的商业化上，但我们业务的成功也将部分取决于我们识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的能力。确定新产品候选产品的研究计划需要大量的技术、财政和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终被证明不成功的潜在计划或产品候选上。我们的研究计划或许可工作可能无法产生更多用于临床开发和商业化的候选产品，原因有很多，包括但不限于：

•我们的研究或业务开发方法或搜索标准和流程可能无法成功识别潜在的候选产品；

•我们可能不能或不愿意收集足够的资源来获得或发现更多的候选产品；

•我们的候选产品可能在临床前或临床测试中不会成功；

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•我们潜在的候选产品可能被证明具有有害的副作用或可能具有其他特征，使产品无法销售或不太可能获得上市批准；

•竞争对手可能会开发替代产品，使我们的候选产品过时或吸引力降低；

•我们开发的候选产品可能受到第三方专利或其他专有权的保护；

•候选产品的市场可能会在我们的计划期间发生变化，因此这样的产品可能会变得不合理，无法继续开发；

•候选产品可能不能以可接受的成本进行商业批量生产，或者根本不能；以及

•候选产品可能不会被患者、医学界或第三方付款人接受为安全有效。

如果发生上述任何事件，我们可能会被迫放弃一个或多个计划的开发工作，或者我们可能无法识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品，这将对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。

如果我们的产品没有获得或维持足够的报销或保险，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。

我们批准的产品的定价、承保范围和报销(如果有)必须足以支持我们的商业努力和其他开发计划，并且第三方付款人(包括政府医疗保健计划、健康维护组织、私人保险公司和其他医疗管理组织)的承保范围和报销充足，对于大多数患者能够负担得起昂贵的治疗至关重要。我们批准的产品(如果有)的销售在很大程度上取决于我们批准的产品(如果有)的成本将在多大程度上由第三方付款人支付或报销，无论是在国内还是在国外。如果没有保险和报销，或者只有有限的金额，我们可能不得不免费补贴或提供产品，或者我们可能无法成功地将我们的产品商业化。请参阅“业务-承保和报销”。

在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他价格限制性法规的约束，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，产品价格受到不同的价格控制机制的制约。价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够对产品收取的费用(如果有的话)。因此，在美国以外的市场，潜在收入可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

我们预计将面临与产品相关的定价压力，原因是管理型医疗保健的趋势越来越大，包括健康维护组织的影响力越来越大，以及额外的立法变化。医疗费用特别是处方药的下行压力总体上有所增加，预计未来还会继续增加。因此，即使我们的产品获得监管部门的批准，其盈利能力也可能更难实现。

与我们的业务运营相关的风险

我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人才的能力。如果我们失去关键人员，或者如果我们不能招聘更多的高技能人员，我们开发产品候选人的能力将受到损害，我们的业务可能会受到损害。

我们能否在竞争激烈的生物技术和制药行业中竞争，在很大程度上取决于我们能否吸引和留住具有特定主题专业知识的高素质管理、科学和医疗人员。我们高度依赖我们的管理团队。失去关键人员的服务，以及我们无法找到合适的替代者，可能会导致我们候选产品的开发延迟，并损害我们的业务。

除非我们能够有效地取代离职员工，否则我们可能需要现有员工填补额外的角色，这可能会过度扩大他们的责任。因此，我们可能会经历由于员工过度工作而导致的流动率增加。由于时间和资源的限制，员工也可能无法有效地履行这些多重角色。此外，如果我们无法留住关键人员，我们可能需要为这些员工以前扮演的角色提供保险

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顾问。这些顾问可能缺乏与离职员工相同的技能和表现，因此，我们的临床试验可能会延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，也可能无法以其他方式促进我们的业务。

我们主要在马萨诸塞州开展业务。该地区是许多其他生物制药公司以及许多学术和研究机构的总部。目前，我们的行业缺乏高素质的人才，这种情况可能会持续下去。我们市场对技术人员的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力，甚至根本不能。

为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们可能会授予股权奖励，这些奖励随着时间的推移而授予，或者在实现某些预先设定的里程碑时授予。股权奖励对员工的价值一直并可能继续受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，这些股权奖励随时可能不足以抵消其他公司提供的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但他们可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。虽然我们与我们的关键员工有雇佣协议，但这些协议规定可以随意雇用，这意味着我们的任何员工都可以在任何时候离开我们的工作岗位，无论是否通知。我们不为这些个人或我们任何其他员工的生命维持“关键人物”保险单。

我们将需要扩大我们的组织，我们可能会在管理这种增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，我们预计需要额外的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常活动中转移出来，并投入大量的时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效地管理我们的业务扩张，这可能导致我们的基础设施薄弱、运营失误、失去商机、员工流失以及剩余员工的生产力下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发额外的候选产品。如果我们的管理层无法有效地管理我们的增长，我们的费用可能会增加超过预期，我们产生和/或增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务表现以及我们将候选产品商业化和有效竞争的能力将部分取决于我们有效管理任何未来增长的能力。

不稳定的市场及经济状况、通胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机（如COVID-19疫情）、政治危机、地缘政治事件（如乌克兰危机）或其他宏观经济状况，可能对我们的业务及财务状况造成严重不利影响。

过去几十年，全球经济（包括信贷及金融市场）在不同时间点经历极端波动及干扰，包括（其中包括）流动性及信贷供应减少、消费者信心下降、经济增长放缓、供应链短缺、通胀率上升、利率上升及经济稳定性的不确定性。例如，COVID-19疫情导致广泛失业、经济放缓及资本市场极度波动。美联储已经多次加息，以应对对通胀的担忧，它可能会再次加息。利率上升，加上政府开支减少和金融市场波动，可能会增加经济的不确定性，影响消费者支出。同样，俄罗斯和乌克兰之间持续的军事冲突、中国和台湾之间日益紧张的关系、以色列和周边地区的冲突以及美国国内的紧张局势（包括即将到来的美国总统大选），都给资本市场带来了巨大的波动，并可能进一步影响全球经济，包括全球供应链的中断。任何此类波动和中断可能会对我们的业务或我们所依赖的第三方产生不利影响。如果股票和信贷市场恶化，包括由于政治动荡或战争，可能会使任何必要的债务或股票融资更难完成，成本更高，稀释作用更大。未能及时以优惠条款获得任何必要的融资可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃开发或商业化计划。此外，在这种情况下，我们的一家或多家服务提供商、制造商或其他合作伙伴可能无法生存或无法履行其对我们的承诺，这可能直接影响我们按计划和预算实现运营目标的能力。

我们已经经历过并可能在未来经历因此类宏观经济条件而导致的中断，包括在启动或扩大临床试验以及生产足够数量的材料方面的延迟或困难。该等事件中的任何一项或多项可能对我们的经营业绩及财务状况产生重大不利影响。

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Hercules贷款及抵押协议载有若干可能对我们的营运造成不利影响的契诺，倘发生违约事件，我们可能被迫提早偿还任何未偿还债务，且可能在我们并无足够资本履行此责任时偿还。

根据大力神贷款和担保协议，我们已质押了除知识产权以外的几乎所有资产。此外，大力神贷款和担保协议包含某些肯定和否定的公约，可以防止我们在未经贷款人同意的情况下采取某些行动。这些公约可能会限制我们经营业务的灵活性，以及我们采取可能对我们和我们的股东有利的行动的能力。大力神贷款和担保协议还包含惯例的肯定和否定契约，除某些例外情况外，这些契约限制了我们产生债务、授予留置权、进行合并或合并、与关联公司进行交易或出售我们全部或部分财产、业务或资产的能力。《大力神贷款和担保协议》包含违约的惯例事件。一旦违约事件发生并持续，根据Hercules贷款和担保协议到期的所有金额(在破产或破产事件的情况下)，或可能(在所有其他违约事件的情况下，根据Hercules的选择)立即到期和应付。如果发生大力神贷款和担保协议下的违约事件，我们可能被要求立即偿还任何未偿债务。如果我们无法偿还此类债务，贷款人将能够取消担保抵押品的抵押品赎回权，包括我们的现金账户，并采取大力神贷款和担保协议允许的其他补救措施。即使我们能够在违约时偿还任何债务，偿还这些款项也可能大幅减少我们的营运资本，并削弱我们按计划运营的能力。

我们的信息技术和存储系统或我们所依赖的第三方的系统出现故障，可能会严重扰乱我们的业务运营，并对我们的财务状况产生不利影响。

我们执行业务计划和维持运营的能力取决于我们的信息技术(IT)系统或我们所依赖的第三方系统的持续和不间断的性能。IT系统容易受到各种来源的风险和损害，包括电信或网络故障、恶意人为行为和自然灾害(如龙卷风、地震或火灾)。此外，尽管采取了网络安全和备份措施，但我们和我们供应商的一些服务器可能容易受到物理或电子入侵，包括网络攻击、计算机病毒和类似的破坏性问题。犯罪分子用来攻击计算机系统的技术复杂，变化频繁，可能来自世界上监管较少的偏远地区。因此，我们可能无法主动解决这些技术或实施足够的预防措施。如果IT系统遭到破坏，我们可能会面临罚款、损害赔偿、诉讼和执法行动，我们可能会丢失商业机密，如果发生这种情况，可能会损害我们的业务。尽管预防措施旨在防止可能影响IT系统的意外问题，但持续或反复的系统故障中断了我们生成和维护数据的能力，可能会对我们的业务运营能力产生不利影响。此外，我们的系统故障、维护问题、升级或过渡到新平台或安全漏洞都可能导致延迟并降低我们的运营效率。对此类问题的补救可能会导致大量计划外的资本投资。

此外，我们供应链中的各方可能在单一地点运营，增加了它们在自然灾害或其他突发、不可预见和严重不良事件中的脆弱性。如果这样的事件影响到我们的供应链，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

数据泄露、安全事件或其他未经授权的网络入侵或访问可能允许未经授权访问我们的网络或数据，这可能导致我们的临床试验严重中断，损害我们的声誉，损害我们的业务，产生额外的责任，并对我们的财务业绩或运营业绩产生不利影响。

近年来，我们的信息网络和系统以及我们的服务提供商或合作者面临的网络安全威胁总体上在复杂性、规模和频率方面都有所增加。除了自然灾害、电信和电气故障、传统计算机黑客、恶意代码(如恶意软件、病毒、蠕虫和勒索软件)、员工错误、盗窃或滥用、密码喷洒、网络钓鱼和分布式拒绝服务攻击等威胁外，我们现在还面临来自复杂的民族国家和民族国家支持的参与者的威胁，他们参与攻击(包括高级持续威胁入侵)，增加了我们的内部网络和系统、我们的第三方服务提供商、我们的合作者及其存储和处理的信息的风险。尽管我们已经实施了技术和组织安全措施，并作出了其他重大努力来防范这种威胁，但我们几乎不可能完全减轻这些风险。我们集成到内部网络和系统中的安全措施旨在检测未经授权的活动并防止或最大限度地减少安全事件或违规行为，这些措施可能无法发挥预期的作用，或者可能不足以保护我们的内部网络和平台免受某些威胁。此外，用于获得对其中存储数据或通过其传输数据的网络的未经授权访问的技术通常频繁地改变

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在向目标发射之前不会被识别。因此，我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施来防止此类事件发生。

此外，影响我们或我们当前或未来的合作者或第三方服务提供商的安全事件或漏洞可能会导致未经授权访问、披露或丢失我们处理的信息。这反过来可能需要根据适用的数据隐私法规或合同进行通知，并可能导致诉讼、政府审计、调查、罚款、处罚和其他可能的责任，损害我们与合作者的关系，触发赔偿和其他合同义务，导致我们产生调查、缓解和补救费用，对我们进行临床试验的能力产生负面影响，并造成声誉损害。例如，我们候选产品的临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。

我们可能没有为安全事件或漏洞或信息系统故障提供足够的保险。如果对我们提出的一项或多项超出我们可用保险范围的大额索赔获得成功，或导致我们的保单发生变化(包括增加保费或实施大额免赔额或共同保险要求)，可能会对我们的业务产生不利影响。此外，我们不能确定任何现有的保险范围和错误和遗漏的保险范围将继续以可接受的条款提供，或者我们的保险公司不会拒绝任何未来索赔的保险。

我们或我们的员工、代表、承包商、顾问、合作者或其他第三方服务提供商未能或被认为未能遵守我们的数据隐私、安全、保护或机密性，或对任何数据安全事件、违规或其他未经授权访问、获取或披露敏感信息(包括但不限于个人信息)做出回应，可能会导致我们承担额外成本和/或责任，包括政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼、业务成本或对我们声誉的损害。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务、财务状况或经营业绩造成损害。

我们利用净营业亏损结转及某些其他税务属性抵销未来应课税收入或税款的能力可能有限。

我们的净营业亏损(“NOL”)结转可能到期而未使用，并且由于其有限的期限或美国税法的限制而无法抵销未来的所得税负债。根据适用的美国税法，我们在2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL仅允许结转20年。根据税法，我们在截至2017年12月31日的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL的扣除额是有限的。目前还不确定各州是否以及在多大程度上会遵守税法。

此外，根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条以及州法律的相应规定，如果一家公司在三年内经历了股权所有权按价值超过50%的“所有权变更”，该公司使用变更前的NOL结转和其他变更前的税收属性来抵销变更后的收入或税款的能力可能会受到限制。我们对可能的所有权变更的最新分析是在截至2023年12月31日的某些税期内完成的。我们有可能在过去和将来经历额外的所有权变更，这可能会导致我们的NOL和税收抵免结转受到额外的限制。此外，在州一级，可能会有一段时间暂停使用或以其他方式限制使用净营业亏损，这可能会加速或永久增加州应缴税款。因此，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用我们的NOL结转和某些其他税收属性的实质性部分，这可能会对现金流和运营结果产生重大不利影响。

对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营结果产生重大不利影响。

新的收入、销售、使用或其他税收法律、法规、规则、法规或法令可能随时颁布，这可能会对我们的业务运营和财务业绩产生不利影响。此外，现有的税收法律、法规、规则、法规或条例可能被解释、更改、修改或适用于我们。例如，《税法》对美国税法进行了许多重大修改。国税局和其他税务机关未来对税法的指导可能会影响我们，税法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。此外，目前还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守税法或任何新颁布的联邦税收立法。根据《税法》或未来的改革立法，公司税率的变化、与我们业务有关的递延税净资产的变现、外国收益的征税以及费用的扣除可能会产生实质性影响

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这可能会导致大量的一次性费用，并可能增加我们未来在美国的税收支出。

我们的有效税率可能会波动，我们在税务管辖区产生的债务可能会超过应计金额。

我们在美国许多州和地区以及非美国司法管辖区都要纳税。因此，我们的有效税率是由我们经营的不同地区的适用税率组合而成的。在编制我们的财务报表时，我们估计在每个这样的地方将需要缴纳的税款。然而，由于许多因素，包括对我们税务申报的审查和审计结果、我们无法与税务当局达成或维持可接受的协议、所得税会计核算的变化以及税法的变化，我们的有效税率可能与过去有所不同。这些因素中的任何一个都可能导致我们的实际税率与前几个时期或我们目前的预期有很大不同，并可能导致纳税义务超过我们财务报表中的应计金额。

与我们普通股所有权相关的风险

我们章程文件和特拉华州法律以及我们一些合同条款中的反收购条款可能会使收购我们变得更加困难，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们的管理层。

我们的公司注册证书和章程中的规定可能会推迟或阻止收购或管理层的变更。这些条款包括禁止在获得股东书面同意的情况下采取行动，以及董事会有权在未经股东批准的情况下发行优先股。此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的股东与我们合并或合并。尽管我们相信这些条款将通过要求潜在的收购者与我们的董事会谈判，从而提供一个接受更高出价的机会，但即使一些股东可能认为要约是有益的，这些条款也将适用。此外，这些规定可能会使股东更难更换负责任命管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止我们的股东试图更换或撤换现有管理层。

此外，我们A系列优先股的指定证书和我们在2020年发行的认股权证的规定可能会推迟或阻止对我们公司的控制权变更。在最初发行的A系列优先股仍有至少30%仍未发行的任何时候，吾等不得完成基本交易(定义见A系列优先股指定证书)、本公司与另一实体的任何合并或合并、向任何其他实体出售股票、或紧接交易后本公司的股东未持有本公司至少多数股本的其他业务组合，除非获得A系列优先股当时已发行股票的大多数持有人的赞成票。截至2023年12月31日，A系列优先股当时的大部分流通股由与一个股东有关联的实体持有。这一指定证书的规定可能会使我们更难进行任何上述交易。此外，根据该等认股权证，在某些情况下，如发生特定事件，包括合并、资产出售或某些其他控制权变更交易，各认股权证持有人有权要求吾等赎回该认股权证，其现金金额相等于该认股权证一部分的Black-Scholes价值。收购我们可能会触发我们赎回认股权证的要求，这可能会使潜在收购者与我们进行商业合并交易的成本更高。

我们的章程规定，特拉华州衡平法院是我们与股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高管或其他员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。

我们的章程规定，除非我们以书面形式同意另一个法庭，否则特拉华州衡平法院是代表我们提起的任何衍生诉讼或法律程序的唯一和独家法庭，任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他员工对我们或我们的股东负有受托责任的诉讼，任何根据特拉华州公司法、我们的公司注册证书或我们的章程的任何条款对我们提出索赔的诉讼，或者任何根据内部事务原则对我们提出索赔的诉讼。我们的章程进一步规定，除非我们书面同意另一家法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据修订后的1933年证券法(“证券法”)提出的任何诉因的独家论坛。

虽然这些法院条款的选择不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼，或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔，但法院条款的选择可能会限制

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股东有能力在司法法庭上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的此类诉讼。如果法院发现附例中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用。

我们预计，在可预见的未来，我们不会支付任何现金股息。

目前的预期是，我们将保留未来的收益，如果有的话，为我们业务的发展和增长提供资金。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。

现有股东未来出售股份可能会导致我们的股票价格下跌。

如果我们的股东在法律对转售的限制失效后在公开市场上出售或表示有意出售大量普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。此外，在各种归属协议的规定以及证券法第144和701条的允许范围内，受我们未偿还期权约束的普通股股票将有资格在公开市场上出售。

未来出售和发行股票和债券可能会导致我们的股东进一步稀释。

我们预计，我们将需要大量额外资本来资助我们目前和未来的运营，包括为我们的候选产品完成潜在的临床试验。为了筹集资本，我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。因此，我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股票价格下跌。

此外，根据我们的股权激励计划，我们可以向我们的员工、董事和顾问授予股权奖励并发行额外的普通股，根据这些计划中的某些计划，为未来发行预留的普通股数量将根据计划的条款自动增加。在一定程度上，如果授予和行使新的期权，或者我们未来发行额外的普通股，我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股价下跌。

我们的主要股东拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大控制。

我们的董事、高级管理人员、5%的股东及其关联公司目前实益拥有我们已发行的有表决权股票的相当大一部分。因此，这些股东有能力，也可能继续有能力通过这种所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定需要股东批准的部分或全部事项。例如，这些股东一起行动，可能能够控制董事的选举、组织文件的修改、任何合并、资产出售或其他重大公司交易的批准。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，您可能认为这些提议或要约符合您作为我们股东的最佳利益。

一般风险因素

我们普通股的市场价格在历史上一直是波动的，未来我们普通股的市场价格可能会下降。

我们普通股的市场价格一直并可能继续受到重大波动的影响。从历史上看，处于早期阶段的制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格波动特别大。除了在本“风险因素”中其他地方描述的因素外，可能导致我们普通股市场价格大幅波动和大幅下跌的一些因素包括：

•未能达到或超过我们可能向公众和投资界提供的财务和发展预测；

•负面结果，或从我们与监管机构的互动中感知到的负面结果，这些结果与我们的候选产品开发有关；

•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药和生物技术行业的看法；

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•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺；

•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；

•如果证券或行业分析师没有发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的业务和股票发表了不利或误导性的意见；

•同类公司的市场估值变化；

•我们的候选产品可能的市场规模或感知的市场规模的变化;

•商业合作伙伴或竞争对手关于新商业产品、临床进展或缺乏临床进展、重要合同、商业关系或资本承诺的公告;

•引入与我们潜在产品竞争的技术创新或新疗法；

•改变医疗保健支付制度的结构；以及

•我们财务业绩的周期波动。

此外，资本市场总体上经历了经常与个别公司的经营业绩无关的大幅度波动，包括全球宏观经济总体状况造成的波动。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。

在过去，随着公司证券市场价格的波动，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起诉讼，可能会导致大量成本以及管理层的注意力和资源转移，这可能会严重损害我们的业务和声誉。

我们因遵守影响上市公司的法律和法规而产生成本和对管理层的要求。

我们承担了与上市公司报告要求相关的重大法律、会计和其他费用。我们还承担与公司治理要求相关的成本，包括2002年萨班斯-奥克斯利法案（“萨班斯-奥克斯利法案”）的要求，以及SEC和纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）实施的规则。这些规则和条例增加了我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。该等规则及规例亦可能令我们难以购买董事及高级人员责任保险，且费用昂贵。因此，我们可能更难吸引及挽留合资格人士加入我们的董事会或担任我们的行政人员，这可能会对投资者信心产生不利影响，并可能导致我们的业务或股价受损。

如果股票研究分析师不发表关于我们、我们的业务或我们的市场的研究或报告，或发表不利的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场受到股票研究分析师发布的关于我们和我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可以选择不提供我们普通股的研究范围，这种研究范围的缺乏可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或其报告中包含的内容和意见。如果一个或多个股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们的普通股价格可能会下跌。如果一个或多个股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，这反过来可能会导致我们的股价或交易量下降。

如果我们未能保持适当和有效的内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害，投资者可能会对我们财务报告的准确性和完整性以及我们的市场价格失去信心。 普通股可能会受到负面影响。

我们遵守《证券交易法》、《萨班斯-奥克斯利法案》和纳斯达克规则和条例的报告要求。萨班斯-奥克斯利法案要求我们保持有效的披露控制和程序，

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财务报告的内部控制。我们必须按照《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，对财务报告的内部控制进行系统和流程评估和测试，以使管理层能够在当年的年度报告中报告我们财务报告内部控制的有效性。这需要我们承担大量的专业费用和内部成本，以扩大我们的会计和财务职能，我们花费大量的管理工作。我们可能难以于各期间及时符合该等报告要求。

我们可能会发现我们的内部财务和会计控制系统和程序中的弱点，这可能会导致我们的财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。

如果我们不能遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，或者如果我们不能保持适当和有效的内部控制，可能会导致我们的财务报表出现重大错误陈述，而这些错误陈述无法及时预防或发现，这可能需要重述，导致我们受到纳斯达克、SEC、或其他监管机构，导致投资者对我们的财务信息失去信心，或导致我们的股价下跌。

作为一家上市公司，我们会产生大量的法律、会计、保险和其他费用，我们的管理层和其他人员已经并将继续需要投入大量的时间来执行作为上市公司运营所产生的合规计划。我们还预计，由于不再是《交易法》第12 b-2条所定义的“较小的报告公司”，这些成本和合规举措将继续增加。

我们向大型加速申报机构的过渡以及遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的规定一直是并将继续是耗时且成本高昂的。我们无法在未来对财务报告保持有效的内部控制，可能会导致投资者对我们财务报告的准确性和完整性失去信心，并对我们普通股的市场价格产生负面影响。

作为一家上市公司，我们必须对财务报告保持内部控制，并报告此类内部控制中的任何重大缺陷。自2023年12月31日起，我们成为一家大型加速申报公司，《萨班斯-奥克斯利法案》第404条要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。我们过渡到遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的额外要求一直是并将继续是耗时的，而且存在不合规的风险。此外，与遵守及执行该等及未来法律及相关规则下的程序有关的成本可能对我们的经营业绩产生重大影响。

如果我们对财务报告的内部控制存在重大缺陷，我们可能无法及时发现错误，我们的财务报表可能存在重大错误陈述。如果我们发现财务报告内部控制存在重大缺陷，如果我们无法及时遵守《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，如果我们无法断言我们对财务报告的内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所无法对我们对财务报告的内部控制的有效性发表意见，报告，投资者可能会对我们财务报告的准确性和完整性失去信心，我们普通股的市场价格可能会受到负面影响。此外，我们可能会受到我们证券上市的任何证券交易所、SEC或其他监管机构的调查，这可能需要额外的财务和管理资源，这可能会对我们的业务产生不利影响。

项目1B。未解决的员工意见

没有。

项目1C。网络安全

在我们的日常业务过程中，我们收集、使用、存储和传输数字机密、敏感、专有、个人和健康相关信息。安全维护这些信息和我们的信息技术系统对我们的运营和业务战略至关重要。为此，我们实施了旨在评估、识别和

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管理在我们的信息技术系统上或通过我们的信息技术系统发生的潜在未经授权事件的风险，这些事件可能会对这些系统及其数据的保密性、完整性和可用性产生不利影响。这些流程由我们的信息技术团队管理和监控，该团队由我们的数字运营和设施副总裁领导，包括机制，控制，技术，系统和其他流程，旨在防止或减轻数据丢失，盗窃，滥用或影响数据的其他安全事件或漏洞，并保持稳定的信息技术环境。例如，我们进行网络安全审计和持续的风险评估，包括对我们的关键技术供应商、CRO以及其他承包商和供应商进行尽职调查和审计。我们亦定期就网络及信息安全等主题为员工提供培训。此外，我们会在适当的时候咨询外部顾问和专家，以协助评估、识别和管理网络安全风险，包括预测未来的威胁和趋势，以及它们对公司风险环境的影响。

我们的数字运营和设施副总裁直接向首席运营官汇报，拥有超过12年的信息技术和网络安全事务管理经验，他与我们的高级领导团队一起负责评估和管理网络安全风险。我们在由董事会审计委员会和董事会监督的整体企业风险管理框架内考虑网络安全以及我们面临的其他重大风险。在上一个财政年度，我们尚未识别出对我们产生重大影响的已知网络安全威胁的风险，包括任何先前的网络安全事件，但我们面临着某些持续的网络安全风险威胁，如果实现，合理地可能会对我们产生重大影响。有关我们面临的网络安全风险的更多信息，请参阅“风险因素”。

我们的董事会，作为一个整体，并在审计委员会层面，对我们面临的最重大的风险进行监督，并对我们识别、优先处理、评估、管理和减轻这些风险的流程进行监督。我们的审核委员会仅由独立董事组成，已获董事会指定监督网络安全风险。审核委员会每半年从首席运营官及高级领导团队其他成员收到有关网络安全及资讯科技事宜及相关风险的最新资料。董事会亦至少每年收到管理层及审核委员会有关网络安全风险的最新资料。

项目2.财产

我们是马萨诸塞州沃尔瑟姆写字楼多年不可撤销租赁协议(“原始租赁”)的一方。2021年7月，我们对最初的租约进行了修订，以增加我们在马萨诸塞州的办公空间(“第一修正案”)。2022年4月，我们对原来的租约进行了第二次修订(“第二次修订”)。第二修正案对原租赁和第一修正案进行了若干修改，包括(I)在同一大楼(“2022年4月扩建楼房”)增加2,432平方英尺的办公空间，(Ii)在2022年4月扩建楼房交付后七天终止原租赁的1,087平方英尺的租赁空间，这发生在2022年第四季度，以及(Iii)根据第一修正案将3,284平方英尺的租赁空间的到期日从2024年10月延长至2026年11月。根据第二修正案，我们可以选择在通知房东的情况下将租期再延长三年。2022年7月，我们对原来的租约进行了第三次修订(“第三次修订”)。第三修正案对原租约作出若干修订，包括(I)在同一大楼(“2022年7月扩建物业”)增加5,240平方英尺的办公空间，(Ii)终止原租约下1,087平方英尺的租赁空间，及(Iii)根据第一修正案将3,284平方英尺的租赁空间的到期日延长至2027年4月。根据第三修正案，我们可以选择在通知房东的情况下将租期再延长三年。

此外，我们还出租了大约27,128平方米。英国《金融时报》根据一项将于2024年12月到期的租约，科罗拉多州博尔德市的办公和实验室空间需要在租约到期前进行两次为期三年的续签，其中包括租赁期内的租金上涨条款。

项目3.法律程序

在正常的业务过程中，我们可能会不时地卷入法律程序。我们目前不参与任何我们认为会对我们的业务、财务状况或经营结果产生重大不利影响的法律程序。

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项目4.矿山安全信息披露

不适用。

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第II部

项目5.注册人普通股市场、相关股东事项和发行人购买股权证券

我们的普通股在纳斯达克资本市场上交易，代码为“VRDN”。

持有者

截至2024年2月22日，我们有31名普通股登记持有人。我们的普通股持有人中有相当多的人是“街头名称”或受益人，他们的股票记录由银行、经纪人、其他金融机构和注册结算机构持有。

股利政策

我们历史上没有支付，也没有预期在未来支付，我们的普通股股息。我们目前打算保留所有未来收益（如适用），以资助我们业务的增长和发展。除了适用法律下的法律限制外，我们还受到Hercules贷款和担保协议下某些与股息相关的限制。在这些限制的前提下，未来任何有关普通股现金股息支付的决定将由董事会酌情决定，并将取决于我们的财务状况、经营业绩、资本要求以及董事会认为相关的其他因素。

股权证券的未登记销售

没有。

发行人及关联购买人购买股权证券

没有。

项目6.保留

项目7.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

以下讨论及分析应与本年报其他部分所载的综合财务报表及其相关附注一并阅读。本讨论和本报告的其他部分包含前瞻性陈述，反映了我们目前的预期，涉及风险和不确定性，如我们的计划，目标，期望，意图和信念。请参阅“前瞻性陈述”，了解与这些陈述相关的不确定性、风险和假设的讨论。实际结果和事件发生的时间可能与这些前瞻性陈述中讨论的内容存在重大差异。可能导致或导致该等差异的因素包括但不限于下文所识别者及本年报其他部分题为“风险因素”一节所讨论者。

本节讨论二零二三年及二零二二年项目以及截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度的按年比较。截至2021年12月31日止年度的讨论以及截至2022年12月31日止年度与2021年12月31日止年度之间的年度比较已从本表格10-K中排除，并可在我们截至2021年12月31日止财政年度的表格10-K年度报告第二部分第7项的“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”中找到。2022年，于2023年3月9日向SEC提交。

概述

我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发针对严重和罕见疾病的潜在最佳药物。我们针对的疾病领域，市场上的治疗方法往往在疗效、安全性和/或给药便利性方面有改进的空间。我们认为，第一代药物很少代表最佳解决方案，特别是在罕见病领域，并且有可能开发出差异化的同类最佳药物，从而改善患者的治疗效果，减少副作用，提高生活质量，扩大市场准入，增强市场竞争。我们的商业模式旨在识别和评估疾病领域的产品机会，其中试验数据为

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药品目标在临床上，但产品生命周期管理和进入者数量的竞争演变似乎不完整。我们打算优先考虑快速跟随者和潜在差异化候选药物或整体产品概况可能为患者带来显著医疗益处的适应症。我们正在设计药物，以解决患者未满足的医疗需求，并进一步推进药物创新。

我们的目标是使用已建立的治疗模式，利用临床验证的分子靶点来识别和评估产品概念。我们优先考虑与临床和商业假设一致的产品概念，我们预计这将提供一个有吸引力的风险和机会平衡，从而代表我们的资源分配。我们专注于推进治疗性蛋白质（包括抗体）的发展，这些蛋白质是我们授权或内部发现的，我们结合了专有的治疗性蛋白质和抗体发现和优化平台，以推进具有独特特征的临床候选物。我们在蛋白质和抗体发现和工程、生物制剂制造、TED的非临床和临床开发、抗新生儿Fc受体疗法的开发以及罕见病和自身免疫性疾病适应症的非临床和临床开发方面建立了相关的专业知识。

我们快速发现和开发新疗法的方法依赖于我们在评估我们正在追求的药物目标的预先存在的临床概念验证数据方面的科学专业知识，以及改进现有研究和/或批准疗法的机会。这种方法告诉我们如何设计、选择和开发我们的候选产品，包括在药代动力学、药效学、临床试验设计、试验终点以及患者的选择和招募等关键领域。我们相信，这一策略降低了发现和开发新疗法的风险。

我们首先优先考虑开发治疗TED的疗法，TED是一种严重且令人衰弱的罕见自身免疫性疾病，会导致眼眶内的炎症，从而导致眼睛肿胀，红肿，复视，疼痛和潜在失明。TED显著影响生活质量，对患有该疾病的患者的日常生活活动和心理健康造成沉重负担。TED是一种进行性疾病，包括最初的活动期，随后过渡到继发性慢性期。FDA批准用于TED的唯一药物是Tepezza®（teprotumumab），这是一种静脉注射的单克隆抗体，靶向IGF-1 R。Tepezza®由Horizon在美国销售，Horizon于2023年10月被安进收购。

Horizon公司进行的teprotomumab临床试验的结果提供了强有力的临床验证，将IGF-1R的靶向与TED患者的临床益处联系起来。然而，迄今为止报道的在TED患者中评估teprotomumab的临床试验使用了单一剂量方案，对于TED临床活动所需的最佳剂量提供的指导很少。我们认为，有多种机会开发快速跟随者疗法，以改进teprotomumab的功能，包括剂量计划、给药路线和安全性。

我们正在开发两种候选产品，静脉注射用VRDN-001和皮下注射用VRDN-003，用于治疗TED患者。我们最先进的项目VRDN-001是一种针对IGF-1 R的分化人源化单克隆抗体，静脉注射用于治疗TED。在先前介绍的 体外培养临床前数据显示，VRDN-001是一种潜在的分化的IGF-1R的完全拮抗剂，与teproumumab对IGF-1R的不完全拮抗相比。我们还在活动期或慢性TED患者中进行了VRDN-001的1/2期临床试验。在1/2期临床试验的有效TED部分，来自所有三个剂量队列的VRDN-001(n=21)报告的数据显示，与安慰剂相比，两次注射VRDN-001后TED的体征和症状都有显著和迅速的改善。在积极的TED试验中，所有接受VRDN-001治疗的患者中，71%的患者为凸起应答者，67%的患者为整体应答者，62%的患者CAS为0或1，54%的患者复视完全消失。在1/2期临床试验的慢性TED部分，两种剂量的VRDN-001(n=12)报告的数据显示，与安慰剂相比，两次注射VRDN-001后TED的体征和症状得到显著和迅速的改善。在慢性TED试验中接受VRDN-001治疗的所有患者中，42%的患者有眼球突出反应，40%的患者CAS为0或1，没有患者的复视完全消失。在活动性和慢性TED的1/2期临床试验中，VRDN-001具有良好的安全性，并且在所有剂量队列中接受治疗的所有患者耐受性良好。

我们正在评估VRDN-001在两个全球3期临床试验中的作用，Thrive和Thrive-2，分别用于治疗活动期和慢性TED。Thrive和Thrive-2各自旨在将VRDN-001的5剂IV治疗臂以10 mg/kg的剂量相隔三周与安慰剂进行比较。与目前上市的胰岛素样生长因子-1R抑制剂替前列单抗相比，这种5剂VRDN-001方案的输液次数更少，每次输注时间更短。我们预计将分别在2024年年中和2024年年底报告TOPLINE Thrive和Thrive-2数据。我们预计，Thrive和Thrive-2阶段3试验，以及一个包含300名接受治疗的患者的安全性数据库，将支持全球卫生当局注册，分别在活动期和慢性期TED获得上市批准。

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除了我们的VRDN-001 IV计划外，在健康志愿者的一期临床试验中获得积极数据后，我们于2023年12月选择VRDN-003作为我们在TED中关键开发的皮下优先计划。我们相信VRDN-003有潜力成为同类中最好的皮下抗IGF-1R方案，因为它保留了抗IGF-1RS在TED中的有效性，提高了安全性，并最大限度地方便了患者。VRDN-003与其亲本分子VRDN-001具有相同的结合结构域，并被设计为具有更长的半衰期。VRDN-003被设计为一种用于TED的低容量、自我给药、罕见剂量的皮下胰岛素样生长因子-1R。

VRDN-003第一阶段临床研究表明，VRDN-003的半衰期延长了40至50天，是其母分子VRDN-001的四至五倍。由于VRDN-001和VRDN-003抗体之间的相似性，我们预计VRDN-003在VRDN-001的暴露水平上将有类似的临床反应，这导致其在TED的第二阶段临床试验中表现出强劲的临床活性。此外，VRDN-003的药代动力学模型预测，VRDN-003的暴露水平可以达到与VRDN-001的暴露水平相同的水平，后者在多个剂量方案下产生有临床意义的结果，即每两周、四周或八周皮下注射一次。基于这些结果，我们预计在2024年年中启动一项使用VRDN-003的全球枢纽计划，计划在活动性和慢性TED患者中进行试验，等待监管机构的调整。

除了开发治疗TED的药物外，我们还在开发一系列工程抗FcRN抑制剂，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制剂具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力，代表着一个可能的重要商业市场机会。我们的多管齐下的工程方法已经产生了一系列FcRN靶向分子，这些分子利用了临床和商业验证的FcRN抑制机制，同时潜在地解决了当前药物的局限性，如不完全的免疫球蛋白抑制、安全性和给药不便。

VRDN-006是一段针对FcRN的Fc片段，在非人类灵长类动物研究中，显示出了阻断FcRN-Ig G相互作用的特异性，而不会出现白蛋白减少或低密度脂蛋白水平增加的情况，这些都是已知的与某些全长单抗FcRN抗体相关的潜在副作用。在我们的非人类灵长类动物的面对面研究中，VRDN006显示出与Vyvgart®(Efgartigimod)相当的效力和免疫球蛋白降低，Vyvgart是目前抑制FcRN的护理标准，以及类似的安全性。我们计划在2024年底之前为VRDN-006提交IND，并预计在2025年下半年为VRDN-006提供健康的志愿者数据。VRDN-008是一种新型的、一流的FcRN抑制剂，旨在将免疫球蛋白抑制与延长的半衰期技术配对，有可能比现有的抗FcRN疗法能够更深入、更持久地抑制免疫球蛋白。这两种分子都是方便的、自我给药的皮下产品。

全球经济考量

全球宏观经济环境不确定，可能受到美国与其他国家贸易关税和贸易争端增加、全球资本和信贷市场不稳定、供应链薄弱以及地缘政治环境不稳定的负面影响，包括俄罗斯入侵乌克兰、中国与台湾之间的紧张局势加剧、以色列及周边地区的冲突和其他政治紧张局势。这些挑战已经并可能继续引起对经济衰退的担忧、对潜在制裁、利率上升、外汇波动和通胀压力的担忧。目前，我们无法量化这种经济不稳定对我们未来业务的潜在影响。

财务运营概述

收入

我们的收入历来主要包括许可证预付款、里程碑付款、根据许可证和合作协议赚取的其他研发服务付款，以及根据我们获得的某些赠款获得的金额。

2020年10月，我们与Zenas BioPharma签署了一项许可协议。自2021年2月以来，我们已经与Zenas BioPharma签订了几份书面协议，其中我们同意在某些开发活动方面向Zenas BioPharma提供援助，包括制造(统称为许可协议，即“Zenas协议”)。根据泽纳斯协议的条款，我们向泽纳斯生物制药授予独家许可，允许其在中国的更大范围内开发、制造和商业化某些用于非肿瘤学适应症的胰岛素样生长因子-1R定向抗体产品，以换取在合同期内实现特定里程碑事件时的预付非现金对价和不可退还的里程碑付款。泽纳斯生物制药宣布，已于2022年7月在中国获得IND批准。此外，我们有资格获得特许权使用费支付的基础上的百分比的年净销售额的任何授权产品在国家的基础上销售的基础上更大的中国地区。特许权使用费百分比可能会根据许可产品年净销售额的不同层级而有所不同

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制造的产品。Zenas BioPharma有义务按照Zenas协议中的特许权使用费条款向我们支付特许权使用费。2022年5月，我们与Zenas BioPharma签订了制造开发和供应协议，以制造和供应或已经制造和供应用于开发目的的临床药物产品。

未来，我们预计将继续从许可费和其他预付款、研发服务付款、里程碑付款、产品销售以及与战略联盟有关的特许权使用费中产生收入。我们预计，我们产生的任何收入可能会因我们实现开发和商业里程碑的时间、与这些里程碑相关的付款时间和金额以及我们或我们的战略联盟合作伙伴（如有）批准和成功商业化的任何候选产品的程度而在季度之间波动。如果我们或我们的战略联盟合作伙伴（如有）未能及时开发候选产品或为其获得监管批准，则我们产生未来收入的能力以及我们的经营业绩和财务状况将受到不利影响。

研究和开发费用

研究及开发开支包括研究及开发我们的治疗方案及候选产品所产生的成本，其中包括：

•与离职相关的费用，包括工资、离职、留用、福利、保险和基于股份的薪酬费用;

•根据与CRO、进行临床试验的研究站点以及其他临床试验相关供应商和顾问达成的协议而产生的费用；

•获取、开发、生产和测试临床和临床前材料的成本，包括根据与CMO的协议产生的成本;

•与非临床活动和监管操作相关的成本;

•与获取和保留某些许可技术和知识产权有关的许可费和里程碑付款;以及

•设施、折旧、市场研究及其他开支，包括设施租金及维修、租赁物业装修及设备折旧及实验室用品的分配开支。

我们为未来研发活动中使用的商品和服务支付不可退还的预付款。这些付款在我们收到货物或取得货物所有权的期间或提供服务的期间记录为费用。

倘我们从所收购合约权利收取未来经济利益存在不确定性，则我们于产生时将收购及保留获授权技术及知识产权的合约权利的前期及里程碑付款记录为研发开支。我们认为，在此类候选药物获得FDA批准或其他重大风险因素减弱之前，获得许可技术的合同权利所带来的未来经济利益是不确定的。

我们预计，随着我们扩大临床开发计划和启动新的临床试验，我们的研发费用将增加。进行临床试验和临床前研究以获得监管批准的过程是昂贵且耗时的。我们或我们的战略联盟合作伙伴（如果有的话）可能永远无法成功地为我们的任何候选产品获得市场批准。每种候选产品的成功概率可能受到多种因素的影响，包括临床数据、临床前数据、竞争、可制造性和候选产品的商业可行性。

未来候选产品的成功开发具有很大的不确定性，可能无法获得批准的产品。对于每个未来的候选产品，完成日期和完成成本可能会有很大差异，并且很难预测。我们预计，我们将根据我们在每个项目或潜在候选产品方面维持或建立新的战略联盟的能力、每个未来候选产品的科学和临床成功以及对每个未来候选产品商业潜力的持续评估，决定继续开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金。我们将需要筹集额外的资金，并可能在未来寻求更多的战略联盟，以推进作为我们上述临床开发计划一部分的各种临床试验。

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一般和行政费用

一般及行政开支主要包括薪金及相关福利，包括与我们的财务、会计、人力资源、法律、业务发展及其他支援职能有关的股份薪酬、离职及留任福利、审计、税务及法律服务的专业费用，以及保险、董事会薪酬、咨询及其他行政开支。

其他收入，净额

其他收入净额主要包括利息收入（扣除费用）及多项非经常性收入项目。利息支出包括我们长期债务的现金和非现金利息支出。我们从计息账户、货币市场基金和短期投资中赚取利息收入。

关键会计政策和估算

对财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于我们的综合财务报表，该财务报表是根据美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）编制的。编制财务报表需要我们作出影响资产、负债和费用报告金额的估计和判断。我们持续评估该等估计及判断。我们根据过往经验及我们认为在有关情况下属合理的多项假设作出估计。该等估计及假设构成判断资产及负债账面值及记录无法从其他来源即时得知之开支之基准。实际结果可能与该等估计有重大差异。我们相信，下文讨论的会计政策对了解我们的历史和未来表现至关重要，因为该政策涉及涉及我们的判断和估计的更重要领域。

临床试验和临床前研究应计费用

我们根据当时的某些事实和情况，在综合财务报表中对截至各结算日的应计费用作出估计。我们的临床前研究及临床试验应计开支乃根据外部服务供应商提供的服务及其他试验相关活动所产生的成本估计而厘定。我们通过外部服务提供商产生的费用的时间和金额取决于许多因素，例如研究中心启动、患者筛选、入组、报告交付和其他事件。在为这些活动计提时，我们从各种来源获得信息，并估计分配给每个期间的工作或费用水平。随着我们的估计发生变化，我们可能需要在未来期间对我们的研发费用进行调整。

经营成果

截至2023年、2023年和2022年12月31日止年度比较

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022						增加(减少)
			(单位：千)
收入			$	314					$	1,772					$	(1,458)
研发费用			159,765						100,894						58,871
一般和行政费用			94,999						35,182						59,817
其他收入(费用)，净额			16,716						4,430						12,286
净亏损			$	(237,734)					$	(129,874)					$	(107,860)

收入

截至2023年12月31日的财年收入为30万美元，而截至2022年12月31日的财年收入为180万美元。这两个时期的收入都归功于我们与泽纳斯生物制药公司的合作协议。收入减少150万美元是由于根据合作协议开展活动的时间安排。在截至2022年12月31日的一年中，我们确认了Zenas BioPharma实现某一发展里程碑的100万美元。

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研究和开发费用

在截至2023年12月31日的一年中，研发费用为1.598亿美元，而在截至2022年12月31日的一年中，研发费用为1.09亿美元。研究和开发费用增加5890万美元，主要原因如下：

•临床试验费用增加2,040万美元，主要是由于与我们的Thrive和Thrive-2临床试验相关的费用；

•与人员有关的费用增加1900万美元，包括按股份计算的薪酬，原因是人员编制增加；

•里程碑、许可和选项费用增加800万美元，这是因为在截至2023年12月31日的一年中，为开发SC交付系统预付了1500万美元，为独家许可和合作协议发行了相当于570万美元的普通股，为独家许可协议预付了530万美元，被某些商定的开发活动的预付款470万美元和截至2022年12月31日的VRDN-001临床试验活动的1300万美元的里程碑付款所抵消；

•顾问和承包商的专业服务费增加510万美元，以支持正在进行的项目；以及

•我们正在进行和计划中的临床试验的化学、制造和控制成本增加了360万美元，VRDN-001的SC开发成本增加了360万美元，以及VRDN-003的IND支持活动增加了360万美元。

我们预计，随着我们努力推进我们的临床和临床前计划，我们的研发费用将继续增加。

一般和行政费用

在截至2023年12月31日的一年中，一般和行政费用为9500万美元，而截至2022年12月31日的一年中为3520万美元。一般和行政费用增加5980万美元，主要原因如下：

•人员费用增加2560万美元，包括按份额计算的薪酬，原因是人员编制增加；

•3 100万美元的遣散费，主要与与前执行干事的离职协议有关，包括与修改和加快股票期权授予有关的2 610万美元的基于股份的递增薪酬；

•由于市场研究、会计和其他专业费用，专业人员和许可费增加了790万美元，以支持不断增长的组织并为商业活动做准备。

其他收入，净额

在截至2023年12月31日的一年中，其他收入净额为1670万美元，而截至2022年12月31日的一年中为440万美元。截至2023年12月31日的年度，其他收入净额包括1820万美元的短期投资利息收入和30万美元的分租收入，被与我们的大力神贷款和担保协议相关的130万美元的利息支出和50万美元的其他亏损所抵消。截至2022年12月31日的年度的其他收入净额包括460万美元的短期投资利息收入以及30万美元的分租收入，与我们的Hercules贷款和担保协议相关的50万美元的利息支出相抵销。利息收入的增加主要是由于与截至2022年12月31日的年度相比，在截至2023年12月31日的年度内，利率上升和平均短期投资余额增加。

流动性与资本资源

到目前为止，我们主要通过出售普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股本证券、债务融资、许可费和根据合作协议收到的补偿来为我们的业务提供资金。截至2023年12月31日，我们拥有4.774亿美元的现金、现金等价物和空头-

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定期投资。我们预计，我们目前的资源，包括2024年1月从出售公司普通股中获得的1.863亿美元的毛收入，将使我们能够为计划中的业务提供资金，直至2026年下半年。

我们没有任何获准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。自我们成立以来，截至2023年12月31日，我们已累计产生7.259亿美元的赤字。我们几乎所有的运营亏损都来自与我们的研发计划相关的费用，以及与我们的运营相关的一般和行政成本。

我们将继续需要大量的额外资金来继续开发我们的候选产品和潜在的商业化活动，并为我们正在进行的业务提供资金，包括上述临床开发计划。未来资金需求的数量和时间将取决于许多因素，包括我们临床开发工作的速度和结果、股权融资、获得额外的许可和合作协议，以及发行债务或其他融资工具。我们获得资金的能力取决于许多因素，包括成功开发我们的技术和候选产品。如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对我们的财务状况和我们开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的环境，例如我们临床研究的范围和时间的变化，可能会导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的要快得多或慢得多。如果我们无法获得更多资本或资源，我们将被要求修改我们的运营计划，以完成未来的里程碑。我们基于的这些估计可能被证明是错误的，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的财政资源。我们可能被迫减少运营费用并筹集更多资金来满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售我们的证券或债务融资或达成战略合作。

我们的重大现金需求包括截至2023年12月31日的债务，以及完成我们的研发活动所需的资源，以及此类债务和活动预计将对我们未来的流动性和现金流产生的影响。我们预计，由于我们开发活动的时机和获得监管部门批准的努力，我们的运营亏损将在不同季度和每年大幅波动。

如果我们通过发行债务筹集更多资金，与此类债务相关的义务可能优先于我们股本持有人的权利，并可能包含可能限制我们运营的契约。如果我们在短期内无法获得额外资本，或无法以可接受的条款获得，我们可能无法在正常业务过程中实现资产价值和偿还债务，这可能会导致我们进一步推迟、大幅减少或停止运营活动，以保存我们的现金资源。

与Hercules Capital，Inc.签订的贷款和担保协议。

于二零二二年四月一日，我们与本公司、我们的若干附属公司（不时为该等协议的订约方，连同本公司统称为“借款人”）、Hercules及该等协议的若干其他贷款方（“贷款人”）订立Hercules贷款及抵押协议。根据Hercules贷款和担保协议，贷款人为我们提供了一笔本金总额高达7500万美元的定期贷款，分四批发放（统称“定期贷款”），包括：（1）首期2500万美元，可于2023年6月15日之前使用;（2）第二批1000万美元，取决于某些监管里程碑的实现，可在2023年6月15日之前使用;（3）第三批1500万美元，取决于某些监管里程碑的实现，可在2024年3月15日之前使用;及（4）第四批2，500万美元，须经贷款人投资委员会批准，有效期至2024年12月15日。于二零二三年八月修订Hercules贷款及担保协议前，有关第三批的里程碑尚未达成。签署后，我们提取了500万美元的初始本金。

根据Hercules贷款和担保协议的条款，我们最初有义务在2024年4月1日之前只支付利息。然而，于二零二二年八月达到发展里程碑后，仅计息期延长至二零二四年十月一日。倘达成额外发展里程碑，则根据第二次延期，仅计息期将进一步延长至二零二五年四月一日。我们须于仅计息期结束至到期日2026年10月1日期间按等额每月分期偿还定期贷款的本金及利息。此外，我们须于到期时支付相当于注资定期贷款垫款（定义见Hercules贷款及担保协议）本金额6%的期末费用，该费用在贷款期限内作为额外利息开支而增加。

于二零二三年八月，我们签立Hercules贷款及抵押协议之修订（“Hercules修订”）。根据Hercules修订案，贷款人向本公司提供本金总额最高达1.5亿美元的增加定期贷款，分四批（统称为“修订定期贷款”），包括（1）5000万美元的首期贷款，其中500万美元在4月Hercules贷款和担保协议结束时提取

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2022年，其中1500万美元在2023年8月“大力神修正案”结束时提取，500万美元可用于2023年12月15日，2500万美元可用于2024年7月1日至2024年12月15日;（2）第二批2000万美元，取决于某些监管里程碑的实现，可在2025年2月15日之前使用;（3）第三批2000万美元，取决于某些监管里程碑的实现，可在2025年3月31日之前使用;以及（4）第四批6000万美元，取决于贷款人投资委员会的批准，可在2025年6月15日之前使用。第二阶段和第三阶段的里程碑尚未实现。借款人在Hercules修订协议项下的义务由借款人的几乎所有资产担保，但不包括借款人的知识产权。经修订定期贷款的到期日为二零二六年十月一日。

经修订定期贷款按相等于（1）最优惠利率加7. 45%及（2）最优惠利率加4. 2%（定义见下文）两者中之较高者之浮动年利率计息，惟定期贷款年利率不得超过8. 95%。利息须于每月第一日支付。于二零二三年十二月三十一日，利率为8. 95%。

根据Hercules修正案的条款，我们有义务在2025年4月1日之前只支付利息。如果达到某些发展里程碑，则仅计息期将延长至2025年10月1日。如果达到额外的发展里程碑，仅限利息期将进一步延长至2026年4月1日。借款人须于仅计息期结束至到期日2026年10月1日期间按等额每月分期偿还经修订定期贷款的本金额及利息。此外，借款人须于到期时支付相当于注资经修订定期贷款垫款本金额6%的期末费用，该费用在贷款期限内作为额外利息开支而增加。

在执行大力神修正案时，我们提取了1500万美元的本金。Hercules修正案被确定为大幅改变Hercules贷款和担保协议，因此被视为债务偿还。我们确认了与未摊销债务折扣和债务发行成本相关的20万美元债务偿还损失，作为综合经营和全面亏损报表中其他收入净额的组成部分。

ATM协议

于2022年9月，吾等与Jefferies LLC(“Jefferies”)订立2022年9月自动柜员机协议，根据该协议，吾等可不时发售总发行价高达1.75亿美元的普通股股份，发行价格及条款将视发售时的市场情况而定，Jefferies担任销售代理。杰富瑞将获得根据2022年9月自动取款机协议出售的任何普通股总收益的3.0%的佣金。在截至2022年12月31日的一年中，根据2022年9月的自动柜员机协议，以每股26.01美元的加权平均价出售了964,357股股票，净收益总额约为2420万美元，其中包括支付给杰富瑞作为销售代理的佣金。在截至2023年12月31日的季度里，公司根据2022年9月与杰富瑞签订的自动柜员机协议出售了684,298股股票，加权平均价为每股22.30美元，净收益总额约为1,480万美元，其中包括支付给杰富瑞作为销售代理的佣金。

承销公开发行

于2022年8月，我们与Jefferies、Leerink Partners LLC及Evercore Group LLC订立包销协议，内容有关发售及出售我们的11，352，640股普通股，其中包括1，725股，000股普通股，因承销商全额行使其以公开发行价格$购买额外股份的选择权而发行23.50股，以及28，084股公司B系列无投票权可转换优先股，公开发行价为每股1，566.745美元（统称“2022年公开发行”）。我们从2022年公开发售（包括行使购股权）所得款项总额约为311. 0百万元（未扣除我们应付的包销折扣及佣金及其他发售开支）。

采购协议

于二零二三年十月，我们与若干机构及认可投资者（各自称为“买方”，统称为“买方”）就私募配售（“二零二三年私募配售”）订立证券购买协议（“证券购买协议”）。根据证券购买协议，我们同意以每股12.38美元（2023年10月27日普通股收盘价）的价格出售总计8，869，797股普通股，并以每股825.3746美元的价格出售92，312股公司B系列无投票权可转换优先股。每股B系列优先股可转换为66.67股我们的普通股，但须遵守某些实益所有权限制。我们的2023年私募配售所得款项总额约为186，000，000美元（未扣除我们应付的发售费用）。

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截至二零二三年及二零二二年十二月三十一日止年度的现金流量概要如下：

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022
			(单位：千)
提供的现金净额(用于)：
经营活动			$	(184,170)					$	(93,838)
投资活动			(94,252)						(115,126)
融资活动			225,670						322,244
总计			$	(52,752)					$	113,280

经营活动

截至2023年12月31日止年度，经营活动所用现金净额为1. 842亿美元，主要包括净亏损2. 377亿美元，经调整非现金项目6，300万美元，包括以股份为基础的薪酬6，720万美元及营运资金调整940万美元。周转资金的变化主要与应付账款和应计负债及其他负债减少700万美元以及预付费用和其他流动资产增加210万美元有关，这是由于向供应商支付和预付正在进行的临床试验和制造活动的时间。

截至2022年12月31日止年度，经营活动所用现金净额为9，380万美元，主要包括亏损净额1. 299亿美元，经调整非现金项目2，010万美元，包括以股份为基础的薪酬1，980万美元及营运资金调整1，600万美元。营运资金的变化主要与应计负债和其他负债增加770万美元以及预付费用和其他流动资产增加330万美元有关，这是由于支付和预付供应商进行临床试验和制造活动的时间安排，应付账款增加1150万美元，主要是由于截至2022年12月31日，根据许可协议到期的1000万美元里程碑付款。

投资活动

截至2023年12月31日止年度，投资活动所用现金净额为9，430万美元。2023年投资活动所用现金净额主要包括投资购买净额9，340万美元以及物业及设备购买净额90万美元。

截至2022年12月31日止年度，投资活动所用现金净额为1. 151亿美元。2022年投资活动所用现金净额主要包括投资净购买额114. 3百万美元以及物业及设备购买额0. 8百万美元。

融资活动

在截至2023年12月31日的一年中，融资活动提供的现金净额为225.7美元。2023年融资活动提供的现金净额主要来自2023年私募和2022年9月自动柜员机协议的净收益1.895亿美元，以及行使股票期权的收益1930万美元，大力神修正案的净收益1450万美元，行使认股权证的收益190万美元，以及根据我们的员工股票购买计划发行普通股的收益60万美元。

截至2022年12月31日的年度，融资活动提供的现金净额为3.222亿美元。2022年融资活动提供的现金净额主要来自2022年公开发售和2022年9月自动柜员机协议的净收益3.138亿美元，大力神贷款和安全协议的净收益460万美元，以及行使股票期权的收益280万美元，行使认股权证的收益90万美元，以及根据我们的员工股票购买计划发行普通股的收益20万美元。

81

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第7A项。关于市场风险的定量和定性披露

利率波动风险

截至2023年12月31日，我们拥有4.774亿美元的现金、现金等价物和短期投资，包括货币市场账户、公司债券和美国国债。我们投资活动的主要目标是在不显著增加风险的情况下保存本金、提供流动性和最大化收入。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的现金等价物和短期投资主要投资于美国国债、公司票据和债券以及货币市场基金。现行利率和/或信用风险的变化可能会导致投资的公允价值波动。截至2023年12月31日，我们所有可供出售投资的平均存续期不到12个月。由于这些金融工具的相对短期性质，我们认为我们的金融工具组合不存在利率风险和/或信用风险的重大风险敞口。

通货膨胀波动风险

通货膨胀通常通过增加我们的劳动力成本和供应商提供的服务成本来影响我们。我们认为，在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度内，通货膨胀对我们的业务、财务状况或综合运营结果没有实质性影响。

项目8.财务报表和补充数据

本项目所要求的财务报表和补充数据载于本年度报告第四部分第15(A)(1)项所列各页。

项目9.会计和财务披露方面的变化和与会计师的分歧

没有。

项目9A。控制和程序

信息披露控制和程序的评估

我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据交易所法案提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本-收益关系。在我们首席执行官、首席财务官和其他高级管理人员的监督下，我们评估了截至本年度报告所涵盖期间结束时，我们的披露控制和程序(如交易所法案第13a-15(E)和15d-15(E)规则所定义)的设计和运作的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至本年度报告涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序是有效的。

管理层关于财务报告内部控制的报告

财务报告内部控制是指由我们的主要管理人员和主要财务官设计或监督，并由我们的董事会、管理层和其他人员实施的程序，以根据美国公认会计原则就财务报告的可靠性和为外部目的编制财务报表提供合理保证，并包括以下政策和程序：(1)与保持合理详细、准确和公平地反映我们资产的交易和处置的记录有关；(2)提供合理保证，即交易被记录为必要的，以便根据美国GAAP编制财务报表；并且我们的收入和支出仅根据我们管理层和董事的授权进行，并且

82

---

(3)就防止或及时发现可能对财务报表产生重大影响的未经授权收购、使用或处置公司资产提供合理保证。

财务报告内部控制由于其固有的局限性，不能为实现财务报告目标提供绝对保证。财务报告的内部控制是一个涉及人的勤奋和合规的过程，容易因人的失误而出现判断失误和故障。对财务报告的内部控制也可以通过串通或不当的管理凌驾来规避。由于这些限制，财务报告的内部控制可能无法及时防止或发现重大错报。然而，这些固有的限制是财务报告程序的已知特征。因此，有可能在过程中设计保障措施，以减少(尽管不是消除)这一风险。

管理层负责建立和维护对我们财务报告的充分内部控制，如交易法第13 a-15（f）条所定义。在管理层（包括首席执行官和首席财务官）的监督和参与下，我们对截至本年报所涵盖期末的财务报告内部控制的有效性进行了评估。管理层使用Committee of Sponsoring Organizations of the Treadway Commission发布的题为“内部控制-综合框架（二零一三年框架）”的报告中所载的框架，以评估我们对财务报告的内部控制的有效性。根据其评估，管理层得出结论，截至2023年12月31日（即我们最近的财政年度结束时），我们对财务报告的内部控制在合理的保证水平上是有效的。

截至2023年12月31日，我们对财务报告的内部控制的有效性已经由独立注册会计师事务所毕马威会计师事务所（KPMG LLP）审计，如本年度报告中的10-K表格所示。

财务报告内部控制的变化

在最近一个财政季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响，或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

项目9B。其他信息

规则10B5-1交易计划

在……上面2023年11月7日, 劳拉·梅斯纳我们的前任 首席法务官, 已终止旨在满足规则10b5-1(C)的交易计划，以出售至多92,315在符合某些条件的情况下，在最初于2024年8月30日结束的期间内持有我们普通股的股份。这项计划最初是在2023年2月7日.

项目9C。关于妨碍检查的外国司法管辖区的披露

不适用。

83

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第三部分

项目10.董事、执行干事和公司治理

本项目所需信息参考我们于2023年12月31日后120天内提交给美国证券交易委员会的2024年委托书并入。

我们的董事会已经通过了一项书面的商业行为和道德准则，适用于我们的董事、高级管理人员和员工，包括我们的首席执行官、首席财务官、首席会计官或财务总监，或执行类似职能的人员。代码的最新副本发布在我们的网站上，该网站位于www.viridiantherapeutics.com.如果我们对任何高级职员或董事的商业行为和道德准则进行任何实质性修改或授予任何豁免，我们将在我们的网站上或在表格8-K的当前报告中披露此类修改或豁免的性质。

项目11.高管薪酬

第11项所要求的信息通过引用我们的2024年委托声明纳入本文，包括标题“高管薪酬”和“董事，执行官和公司治理”。

项目12.某些实益所有人的担保所有权和管理层及有关股东事项

第12项所需的信息通过引用我们的2024年委托声明纳入本文，包括标题“某些受益所有人和管理层的证券所有权”和“根据股权补偿计划授权发行的证券”。

项目13.某些关系和关联交易与董事独立性

第13项所要求的信息通过引用我们的2024年委托声明纳入本文，包括标题“董事，执行官和公司治理”和“与相关人士的交易”。

项目14.主要会计费和服务

本第14项所要求的信息通过引用并入本公司的2024年委托声明，包括标题为“批准选择独立注册会计师事务所”的内容。

84

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第四部分

项目15.物证、财务报表附表

(A)(1)财务报表

本项目所要求的财务报表在本年度报告F-1页开始的单独一节中提交。

(A)(2)财务报表附表

财务报表附表被省略，因为它们不是必需的，不适用，或信息以其他方式列入。

(一)(三)展品

参见展品索引，其通过引用并入本文。

展品索引

展品索引中列出的展品是法规S-K第601条所要求的。来自表格10-K、10-Q和8-K上的报告的通过引用并入本文的所有项目的SEC文件编号为001-36483。

以引用方式并入

证物编号：

展品说明

表格

提交日期

数

2.1^

注册人、Oculus Merge Sub I，Inc.、Oculus Merge Sub II，LLC和Viridian Treateutics，Inc.之间的合并协议和计划，日期为2020年10月27日。

8-K

10/28/2020

2.1

3.1

第二份注册人注册证书，自2022年3月9日起生效。

10-K

03/11/2022

3.1

3.2

第四次修订和重新制定注册人章程，自2023年12月15日起生效。

8-K

12/18/2023

3.1

3.3

A系列非投票权可转换优先股指定证书。

8-K

10/28/2020

3.1

3.4

B系列非投票权可转换优先股指定证书。

8-K

09/23/2021

3.1

4.1

普通股证书样本。

S-1

03/19/2014

4.1

4.2

MiRagen治疗公司和硅谷银行之间的股票购买权证，日期为2015年4月30日。

10-K

03/14/2019

4.2

4.3

MiRagen Treateutics，Inc.和硅谷银行之间的股票购买权证，日期为2017年11月14日。

8-K

11/15/2017

10.2

4.4

购买普通股的认股权证形式。

8-K

02/07/2020

4.1

4.5

根据《1934年证券交易法》第12条注册的注册人证券的描述。

x

10.1^

注册人和免疫基因之间的许可协议，日期为2020年10月12日。

8-K

12/09/2020

10.1

10.2+

注册人与其每一位董事和行政人员之间的赔偿协议格式。

x

10.3+

克里斯蒂安·休默雇佣协议，日期为2021年6月9日。

8-K

07/26/2021

10.1

10.4+

斯科特·迈尔斯雇佣协议，日期为2022年12月29日。

8-K

02/06/2023

10.1

10.5+

乔纳森·小提琴全面释放和分离及咨询协议，日期为2023年2月6日。

8-K

02/06/2023

10.2

10.6+

劳拉·迈斯纳雇佣协议，日期为2023年5月11日。

x

10.7+

斯蒂芬·马奥尼雇佣协议，日期为2023年10月27日.

10-Q

11/13/2023

10.2

10.8+

托马斯·贝瑟姆雇佣协议，日期为2023年10月27日。

10-Q

11/13/2023

10.3

10.9+

Thomas Ciulla雇佣协议，日期为2023年1月12日。

x

10.10+

赛斯·哈蒙雇佣协议，日期为2023年4月24日。

x

85

---

10.11+

赛斯·哈蒙雇佣协议修正案，日期为2023年9月28日。

x

10.12+

Jennifer Tousignant雇佣协议，日期为2024年1月10日。

x

10.13+

激励股票期权协议格式。

S-8

03/11/2022

99.3

10.14+

激励限制性股票单位协议的形式。

S-8

03/10/2023

99.4

10.15+

Viridian Treateutics，Inc.修订并重新制定了2016年股权激励计划。

8-K

06/16/2023

10.1

10.16+

2016年股权激励计划下的股票期权授予通知和股票期权协议格式。

x

10.17+

2016年度股权激励计划限制性股票奖励协议格式。

x

10.18+

2016年修订和重新制定的员工购股计划。

x

10.19+

Viridian治疗公司2020年股票激励计划。

S-8

11/24/2020

99.1

10.20+

Viridian治疗公司2020年股票激励计划下2020年激励股票期权授予通知的格式。

10-K

03/26/2021

10.23

10.21+

2008年股权激励计划表格。

S-4

12/02/2016

10.48

10.22+

注册人2008股权激励计划下的股票期权授予通知和股票期权协议的格式。

S-4

12/02/2016

10.49

10.23

注册人和Crestview，LLC之间的租约，日期为2010年12月16日。

S-4

12/02/2016

10.40

10.24

注册人与Crestview，LLC之间的第一份租赁附录，日期为2015年2月18日。

S-4

12/02/2016

10.40.1

10.25

注册人与Crestview，LLC之间租赁的第二个附录，日期为2015年10月23日。

S-4

12/02/2016

10.40.2

10.26

注册人和Crestview，LLC之间的第三份租赁附录，日期为2020年1月17日。

10-K

03/13/2020

10.12.3

10.27

注册人和Crestview，LLC之间的第四份租赁附录，日期为2020年4月7日。

10-Q

05/08/2020

10.2

10.28

注册人和Crestview LLC之间租赁的第五个附录，日期为2021年3月26日。

10-Q

08/12/2021

10.4

10.29

注册人与Watch City Ventures MT，LLC之间的Waltham租赁，日期截至2020年1月13日.

10-Q

11/05/2021

10.1

10.30

注册人和Watch City Ventures MT，LLC之间Waltham租赁的第一修正案，日期为2021年7月6日。

10-Q

11/05/2021

10.4

10.31

注册人与Watch City Ventures MT，LLC之间租赁的第二修正案，日期为2022年4月13日。

10-Q

08/15/2022

10.2

10.32

关于注册人和Watch City Ventures MT，LLC之间租赁的第三修正案，日期为2022年7月29日。

10-Q

11/14/2022

10.1

10.33^

证券购买协议，日期为2020年10月27日，由注册人和附件A所列的每个购买者之间签署。

8-K

10/28/2020

10.1

10.34^

登记权协议，日期为2020年10月30日，由注册人和某些购买者签署。

10-Q

11/12/2020

10.8

10.35

公开市场销售协议SM，日期为2022年9月9日，注册人和Jefferies LLC之间。

S-3

09/09/2022

1.2

10.36^

贷款和担保协议，日期为2022年4月1日，由Viridian治疗公司、其某些子公司、贷款人和Hercules Capital，Inc.作为代理人签订。

8-K

04/05/2022

10.1

10.37^

《贷款和担保协议第一修正案》，日期为2023年8月7日，由Viridian治疗公司、其某些子公司、贷款人和Hercules Capital，Inc.作为代理人签订。

10-Q

11/13/2023

10.1

10.38

注册权协议，日期为2023年10月30日，由本公司与其签字人签署。

8-K

10/30/2023

10.2

21.1

注册人的子公司。

x

86

---

23.1

独立注册会计师事务所同意。

x

24.1

授权书(附于本文件签名页)。

x

31.1

根据经修订的《证券交易法》规则13a-14(A)和规则15d-14(A)认证特等执行干事。

x

31.2

根据经修订的《证券交易法》细则13a-14(A)和细则15d-14(A)认证首席财务干事。

x

32.1*

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行干事和首席财务官的认证。

x

97.1

Viridian治疗公司激励性薪酬追回政策。

x

101.INS

XBRL实例文档

x

101.SCH

XBRL分类扩展架构文档

x

101.CAL

XBRL分类扩展计算链接库文档

x

101.DEF

XBRL分类扩展定义Linkbase文档

x

101.LAB

XBRL分类扩展标签Linkbase文档

x

101.PRE

XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档

x

104

封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)

x

^			根据S-K法规第601(B)(2)项，本申请中省略了附表。Viridian同意应其请求补充提供美国证券交易委员会任何遗漏的时间表的副本；但条件是，Viridian可根据交易法第24b-2条要求对如此提供的任何时间表进行保密处理。展品的某些部分，由标记识别，[***]，“可能被省略了，因为这些部分包含的信息既不是实质性的，也是(2)如果公开披露可能会造成竞争损害的。
+			指管理合同或补偿计划。
*			本证书是根据《美国法典》第18编第1350条提供的，并不是为了《交易法》第18条的目的而提交的，也不会以引用的方式并入注册人的任何文件中，无论是在本文件日期之前或之后提交的。
x			现送交存档/提供。

项目16.表格10-K摘要

没有。

87

---

维里迪安治疗公司

合并财务报表索引

独立注册会计师事务所报告(毕马威LLP，Boulder CO，审计师事务所ID：185)			2
合并资产负债表			4
合并经营报表和全面亏损			5
合并股东权益变动表			6
合并现金流量表			8
合并财务报表附注			10

F-1

---

独立注册会计师事务所报告

致股东和董事会

Viridian治疗公司：

关于合并财务报表与财务报告内部控制的意见

我们审计了Viridian治疗公司及其子公司(本公司)截至2023年12月31日和2022年12月31日的合并资产负债表、截至2023年12月31日的三年期间每年的相关综合经营报表和全面亏损、股东权益变化和现金流量，以及相关的附注(统称为综合财务报表)。我们还根据特雷德韦委员会赞助组织委员会发布的《内部控制-综合框架(2013)》中确立的标准，对公司截至2023年12月31日的财务报告内部控制进行了审计。

我们认为，上述综合财务报表在所有重要方面都公平地反映了公司截至2023年12月31日和2022年12月31日的财务状况，以及截至2023年12月31日的三年期间每年的经营结果和现金流量，符合美国公认会计原则。此外，我们认为，根据特雷德韦委员会赞助组织委员会发布的《内部控制-综合框架(2013)》中确立的标准，截至2023年12月31日，公司在所有实质性方面保持了对财务报告的有效内部控制。

意见基础

本公司管理层负责编制这些综合财务报表，维护对财务报告的有效内部控制，以及对财务报告内部控制的有效性进行评估，包括在随附的管理层财务报告内部控制报告中。我们的责任是就公司的合并财务报表发表意见，并根据我们的审计对公司的财务报告内部控制发表意见。我们是一家在美国上市公司会计监督委员会(PCAOB)注册的公共会计师事务所，根据美国联邦证券法以及美国证券交易委员会和PCAOB的适用规则和法规，我们必须与公司保持独立。

我们是按照PCAOB的标准进行审计的。这些准则要求我们计划和执行审计，以获得合理的保证，以确定合并财务报表是否没有重大错报，无论是由于错误还是欺诈，以及是否在所有重大方面保持了对财务报告的有效内部控制。

我们对合并财务报表的审计包括执行评估合并财务报表重大错报风险的程序，无论是由于错误还是欺诈，以及执行应对这些风险的程序。这些程序包括在测试的基础上审查关于合并财务报表中的金额和披露的证据。我们的审计还包括评价管理层使用的会计原则和作出的重大估计，以及评价合并财务报表的整体列报。我们对财务报告的内部控制的审计包括了解财务报告的内部控制，评估存在重大弱点的风险，以及根据评估的风险测试和评估内部控制的设计和运作有效性。我们的审计还包括执行我们认为在这种情况下必要的其他程序。我们相信，我们的审计为我们的意见提供了合理的基础。

财务报告内部控制的定义及局限性

公司对财务报告的内部控制是一个程序，旨在根据公认的会计原则，为财务报告的可靠性和为外部目的编制财务报表提供合理保证。公司对财务报告的内部控制包括下列政策和程序：(1)保持合理详细、准确和公平地反映公司资产的交易和处置的记录；(2)提供合理保证，记录必要的交易，以便按照公认的会计原则编制财务报表，以及公司的收入和支出仅根据公司管理层和董事的授权进行；(3)提供合理的

F-2

---

保证防止或及时发现可能对财务报表产生重大影响的未经授权获得、使用或处置公司资产的行为。

由于其固有的局限性，财务报告的内部控制可能无法防止或发现错误陈述。此外，对未来期间进行任何有效性评估的预测都有可能因条件的变化而出现控制不足的风险，或者政策或程序的遵守程度可能会恶化。

关键审计事项

下文所述的关键审计事项是指向审计委员会传达或要求传达给审计委员会的当期综合财务报表审计所产生的事项：(1)涉及对综合财务报表具有重大意义的账目或披露；(2)涉及我们特别具有挑战性的、主观的或复杂的判断。关键审计事项的传达不会以任何方式改变我们对综合财务报表的整体意见，我们不会通过传达下面的关键审计事项来就关键审计事项或与之相关的账目或披露提供单独的意见。

应计外包临床试验和临床前研究

如综合财务报表附注2及附注5所述，临床试验及临床前研究的应计费用乃根据临床研究机构、制造机构及其他供应商提供服务所产生的估计成本计算。在这些活动的应计中，公司从各种来源获得信息，并估计分配给每个时期的努力或费用水平。评估考虑了许多因素，如网站启动、患者筛查、登记、报告交付和其他事件。截至2023年12月31日，外包临床试验和临床前研究的应计负债为1070万美元。

我们将应计外包临床试验和临床前研究的评估确定为一项重要的审计事项。具体地说，由于现有证据的性质，评估所获得的审计证据的充分性超过第三方所发生的费用估计数，包括上述因素，需要审计师的主观判断。这些证据包括第三方关于已完成任务的函件、从第三方收到的发票以及管理层对相对于预算和合同金额发生的费用的分析。

以下是我们为解决这一关键审计问题而执行的主要程序。我们评估了设计，并测试了与应计外包临床试验和临床前研究相关的某些内部控制的操作效果。这包括与估计临床研究组织、制造组织和其他提供者在此期间提供的服务所发生的成本有关的控制，这些成本包括在每个报告期结束时计入应计负债和其他服务的成本。对于外包临床试验和临床前研究的应计负债样本，我们将管理层用来估计应计费用的相关因素与合同、发票和第三方对合同里程碑和项目状态的确认进行了比较。我们将公司截至年底应计成本的估计与在年底后但在公司财务报表发布之前收到的一些第三方发票进行了比较。我们通过评估审计程序的累积结果来评估与应计外包临床试验和临床前研究相关的审计证据的充分性。

/s/ 毕马威会计师事务所

自2009年以来，我们一直担任本公司的审计师。

科罗拉多州博尔德

2024年2月27日

F-3

---

维里迪安治疗公司

合并资产负债表

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

			十二月三十一日，
			2023						2022
资产
流动资产：
现金和现金等价物			$	102,827					$	155,579
短期投资			374,543						268,971
预付费用和其他流动资产			9,006						6,521
未开票收入-关联方			102						102
流动资产总额			486,478						431,173
财产和设备，净额			1,672						1,326
经营性租赁使用权资产			1,670						1,610
其他资产			604						982
总资产			$	490,424					$	435,091
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款			$	2,239					$	14,234
应计负债及其他（包括关联方）374及$1,146分别截至2023年12月31日和2022年12月31日)			24,108						18,827
递延收入关联方的当期部分			288						288
流动负债总额			26,635						33,349
长期债务，净额			20,205						4,645
递延收入-关联方			573						861
其他负债			989						1,172
总负债			48,402						40,027
承付款和或有事项
股东权益：
优先股，A系列无投票权可转换优先股，美元0.01票面价值；435,000授权股份；172,435和188,381截至2023年12月31日和2022年12月31日的已发行和已发行股票			78,235						85,470
优先股，B系列无投票权可转换优先股，美元0.01票面价值；500,000授权股份；143,522和51,210截至2023年12月31日和2022年12月31日的已发行和已发行股票			128,281						56,677
普通股，$0.01票面价值；200,000,000授权股份；53,986,112和41,305,947截至2023年12月31日和2022年12月31日的已发行和已发行股票			540						414
额外实收资本			960,536						741,067
累计其他综合损益			338						(390)
累计赤字			(725,908)						(488,174)
股东权益总额			442,022						395,064
总负债和股东权益			$	490,424					$	435,091

见这些合并财务报表的附注。

F-4

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维里迪安治疗公司

合并经营报表和全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

									截至的年度 十二月三十一日，
															2023						2022						2021
收入：
协作收入关联方															$	314					$	1,772					$	2,963
运营费用：
研究和开发(包括关联方费用#美元12,035, $5,619、和$—分别于截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度内)															159,765						100,894						56,886
一般和行政															94,999						35,182						25,805
总运营费用															254,764						136,076						82,691
运营亏损															(254,450)						(134,304)						(79,728)
其他收入(支出)：
利息和其他收入															18,563						4,916						318
利息和其他费用															(1,847)						(486)						(3)
其他收入，净额															16,716						4,430						315
净亏损															$	(237,734)					$	(129,874)					$	(79,413)
每股基本和稀释后净亏损															$	(5.31)					$	(4.05)					$	(6.66)
用于计算基本和稀释后每股净亏损的加权平均股数															44,755,475						32,087,293						11,918,712
综合损失：
净亏损															$	(237,734)					$	(129,874)					$	(79,413)
其他综合(亏损)收入：
投资未实现(亏损)收益的变化															728						(233)						(149)
其他综合(亏损)收益合计															728						(233)						(149)
全面损失总额															$	(237,006)					$	(130,107)					$	(79,562)

见这些合并财务报表的附注。

F-5

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维里迪安治疗公司

合并股东权益变动表

(单位：千，共享数据除外)

			优先股																								普通股												其他内容 已缴费 资本						累计其他综合(亏损)收入						累计 赤字						总计 股东的 权益
			A系列可转换优先股												B系列可转换优先股
			股票						金额						股票						金额						股票						金额
2020年12月31日的余额			398,487						$	180,801					—						$	—					4,231,135						$	42					$	218,089					$	(8)					$	(278,887)					$	120,037
在可转换优先股转换时发行普通股			(138,050)						(62,637)						—						—						9,203,732						92						62,545						—						—						—
2021年公开发行B系列优先股和普通股，扣除发行成本$1,291及$5,983，分别			—						—						23,126						15,669						7,344,543						73						74,734						—						—						90,476
在行使认股权证时发行普通股			—						—						—						—						77,871						1						1,284						—						—						1,285
为行使股票期权而发行普通股			—						—						—						—						106,831						1						1,026						—						—						1,027
在归属限制性股票单位时发行普通股			—						—						—						—						10,574						—						—						—						—						—
普通股发行，2021年自动取款机，扣除发行成本$1,004			—						—						—						—						2,551,269						26						32,423						—						—						32,449
根据许可协议发行普通股			—						—						—						—						394,737						4						7,496																		7,500
根据员工购股计划发行普通股换取现金			—						—						—						—						3,312						—						39						—						—						39
基于股份的薪酬费用			—						—						—						—						—						—						14,465						—						—						14,465
投资未实现亏损变动			—						—						—						—						—						—						—						(149)						—						(149)
净亏损			—						—						—						—						—						—						—						—						(79,413)						(79,413)
截至2021年12月31日的余额			260,437						$	118,164					23,126						$	15,669					23,924,004						$	239					$	412,101					$	(157)					$	(358,300)					$	187,716
在可转换优先股转换时发行普通股			(72,056)						(32,694)						—						—						4,803,965						48						32,646						—						—						—
B系列优先股和普通股的发行，2022年公开发行，扣除发行成本$2,992及$18,146，分别			—						—						28,084						41,008						11,352,640						114						248,528						—						—						289,650
普通股发行，2022年9月自动柜员机，扣除发行成本$926			—						—						—						—						964,357						10						24,150						—						—						24,160
在行使认股权证时发行普通股			—						—						—						—						56,666						1						934						—						—						935
为行使股票期权而发行普通股			—						—						—						—						191,291						2						2,760						—						—						2,762
根据员工购股计划发行普通股换取现金			—						—						—						—						13,024						—						183						—						—						183
基于股份的薪酬费用			—						—						—						—						—						—						19,765						—						—						19,765
投资未实现亏损变动			—						—						—						—						—						—						—						(233)						—						(233)
净亏损			—						—						—						—						—						—						—						—						(129,874)						(129,874)
截至2022年12月31日的余额			188,381						$	85,470					51,210						$	56,677					41,305,947						$	414					$	741,067					$	(390)					$	(488,174)					$	395,064

F-6

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			优先股																								普通股												其他内容 已缴费 资本						累计其他综合(亏损)收入						累计 赤字						总计 股东的 权益
			A系列可转换优先股												B系列可转换优先股
			股票						金额						股票						金额						股票						金额
在可转换优先股转换时发行普通股			(15,946)						(7,235)						—						—						1,063,118						10						7,225						—						—						—
根据许可协议发行普通股			—						—						—						—						243,902						3						5,690						—						—						5,693
发行B系列优先股和普通股，2023年私募，扣除发行成本			—						—						92,312						71,604						8,869,797						89						102,914						—						—						174,607
普通股发行，2022年9月ATM，扣除发行成本			—						—						—						—						684,298						7						14,761						—						—						14,768
在行使认股权证时发行普通股			—						—						—						—						114,219						1						1,880						—						—						1,881
为行使股票期权而发行普通股			—						—						—						—						1,538,199						15						19,248						—						—						19,263
根据员工购股计划发行普通股换取现金			—						—						—						—						31,216						—						580						—						—						580
限制性股票单位的归属			—						—						—						—						135,416						1						(1)						—						—						—
基于股份的薪酬费用			—						—						—						—						—						—						67,172						—						—						67,172
未实现投资收益变动			—						—						—						—						—						—						—						728						—						728
净亏损			—						—						—						—						—						—						—						—						(237,734)						(237,734)
截至2023年12月31日的余额			172,435						$	78,235					143,522						$	128,281					53,986,112						$	540					$	960,536					$	338					$	(725,908)					$	442,022

见这些合并财务报表的附注。

F-7

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维里迪安治疗公司

合并现金流量表

(单位：千)

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022						2021
经营活动的现金流：
净亏损			$	(237,734)					$	(129,874)					$	(79,413)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
根据许可协议发行普通股			5,693						—						7,500
基于股份的薪酬费用			67,172						19,765						14,465
非现金利息支出和债务发行成本摊销			317						228						87
折旧及摊销			522						255						120
可供出售证券溢价和折价的增加和摊销			(11,490)						(210)						965
已实现的投资收益			—						—						(4)
清偿债务净亏损			181						—						—
直接支付给债权人的与清偿债务有关的费用			514						—						—
设备销售损失			1						—						77
非现金租赁费用			48						36						(102)
其他非现金项目			31						—						—
经营性资产和负债变动情况：
预付费用和其他资产			(2,107)						(3,339)						(1,496)
应付帐款			(12,040)						11,524						1,655
应计负债和其他负债			5,010						7,716						1,380
未开账单的收入			—						349						(451)
递延收入			(288)						(288)						636
用于经营活动的现金净额			(184,170)						(93,838)						(54,581)
投资活动产生的现金流：
购买短期投资			(407,880)						(223,264)						(188,431)
短期投资的销售收益和到期日			314,526						108,935						114,398
出售财产和设备所得收益			—						—						79
购置财产和设备			(898)						(797)						(338)
用于投资活动的现金净额			(94,252)						(115,126)						(74,292)
融资活动的现金流：
根据2023年私募和2022年9月ATM协议发行普通股的收益			125,069						—						—
根据2023年私募发行B系列优先股所得收益			76,192						—						—
根据2022年公开发行和2022年9月自动柜员机协议发行普通股的收益			—						291,874						—
根据2021年公开发行和2021年4月自动柜员机协议发行普通股的收益			—						—						114,242
支付与出售普通股相关的发行费用			(7,213)						(19,072)						(6,987)
发行B系列优先股所得款项			—						44,000						16,960
支付与出售优先股有关的发行费用			(4,588)						(2,992)						(1,291)
行使认股权证所得收益			1,881						935						1,285
发行长期债券所得收益			15,000						5,000						—
清偿债务费用的支付			(514)						—						—
支付债务发行成本			—						(446)						—
行使股票期权时发行普通股所得款项			19,263						2,762						1,027
根据员工购股计划发行普通股换现金所得款项			580						183						39
融资活动提供的现金净额			225,670						322,244						125,275

F-8

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现金及现金等价物净增(减)			(52,752)						113,280						(3,598)
期初现金及现金等价物			155,579						42,299						45,897
期末现金及现金等价物			$	102,827					$	155,579					$	42,299
补充披露现金流量信息
支付的利息			$	886					$	293					$	—
补充披露非现金投资和融资活动
应付账款和应计负债中的财产和设备购置			$	—					$	380					$	4
*计入应计负债的未付普通股和优先股发行成本			$	41					$	—					$	—
*未支付的普通股和优先股发行成本列入应付账款			$	45					$	—					$	—
清偿长期债务			$	4,707					$	—					$	—
发行长期债务			$	5,000					$	—					$	—
公开发行成本摊销			$	—					$	75					$	87

见这些合并财务报表的附注。

F-9

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维里迪安治疗公司

合并财务报表附注

1. 业务说明

Viridian治疗公司是特拉华州的一家公司(“公司”或“Viridian”)，是一家生物制药公司，致力于为患有严重疾病的患者提供新的治疗方法，而目前的治疗方法无法满足这些患者的需求。该公司最先进的计划VRDN-001是一种针对胰岛素样生长因子-1受体(“IGF-1R”)的差异化单抗，它是用于治疗甲状腺眼病(“TED”)的临床和商业验证的靶标。该公司的第二个候选产品VRDN-003是VRDN-001的半衰期延长版本，设计用于方便、低容量、皮下注射钢笔。TED是一种严重且令人衰弱的罕见自身免疫性疾病，会导致眼眶发炎，导致眼睛肿胀、红肿、复视、疼痛和潜在失明。

除了开发治疗TED的药物外，该公司还在开发一系列经工程设计的抗新生儿Fc受体(“FcRN”)抑制剂，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制剂具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力，代表着重要的商业市场机会。

流动性

随附的综合财务报表乃在假设本公司为持续经营企业的基础上编制，并不包括任何调整以反映未来可能对资产的可回收性及分类或负债的金额及分类产生的影响，而该等影响可能因与其持续经营企业的能力有关的任何不确定性而导致。到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售公司普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股本证券的收益、债务融资、许可费和根据合作协议收到的补偿。自成立以来至2023年12月31日，该公司已累计产生赤字$725.9百万美元。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。

本公司并无任何获准商业销售的产品，并未从产品销售中产生任何收入，亦不能保证何时或是否会从产品销售中获得任何收入。该公司几乎所有的运营亏损都是由与其研发计划相关的费用以及与其运营相关的一般和行政成本造成的。该公司预计，至少在未来几年内，随着其候选产品的继续开发和寻求监管部门的批准，该公司将产生巨额费用和运营亏损。预计由于开发计划的时机和实现监管批准的努力，运营亏损将在不同季度和每年大幅波动。

截至2023年12月31日，该公司约有477.4百万现金、现金等价物和短期投资。此外，如附注15进一步所述，公司在2024年1月收到的毛收入约为#美元。186.3来自出售公司普通股的1000万美元。截至该等综合财务报表的发布日期，本公司预期其现有资源将足以支付至少自该等财务报表发布日期起计的未来12个月的营运开支及资本开支需求。

该公司将继续需要额外的资本，以继续为其业务提供资金。未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括公司临床开发工作的速度和结果、股权融资、达成许可和合作协议以及发行债务或其他融资工具。该公司获得额外资本的能力取决于许多因素，其中一些因素是公司无法控制的，包括开发其候选产品的成功、经营业绩和市场状况，包括当前通货膨胀和更广泛的宏观经济环境造成的那些因素。

如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对公司的财务状况和开发其候选产品的能力产生负面影响。不断变化的情况可能会导致公司消耗资本的速度大大快于或慢于目前的预期。如果该公司无法获得额外的资本或资源，它将被要求修改其运营计划。本文中的估计是基于可能被证明是错误的假设，该公司可能会比目前预期的更早耗尽其可用的财务资源。

F-10

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2. 重要会计政策摘要

陈述的基础

随附的综合财务报表包括公司及其全资子公司Viridian Treeutics Europe Limited和Viridian Treateutics S.à.r.l.的账目，这两家公司成立的唯一目的是提交欧洲的监管文件，以及Viridian证券公司成立于2021年7月。该公司的子公司没有员工或业务。

综合财务报表是根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)、美国证券交易委员会(下称“美国证券交易委员会”)的规则和规定编制的，包括为公平列报公司各时期的财务状况、经营成果和现金流量所需的所有调整。所有重大的公司间余额都已在合并中冲销。公司管理层对截至提交这些合并财务报表之日的活动进行了评估，并得出结论，除已披露的事项外，没有后续事件需要披露。

全球经济考量

全球宏观经济环境不确定，可能受到美国与其他国家贸易关税和贸易争端增加、全球资本和信贷市场不稳定、供应链薄弱以及地缘政治环境不稳定的负面影响，包括俄罗斯入侵乌克兰、中国与台湾之间的紧张局势加剧、以色列及周边地区的冲突和其他政治紧张局势。这些挑战已经并可能继续引起对经济衰退的担忧、对潜在制裁、利率上升、外汇波动和通胀压力的担忧。目前，该公司无法量化这种经济不稳定对其未来运营的潜在影响。

持续经营的企业

在每个报告期内，本公司都会评估是否有条件或事件令人对本公司在财务报表发出之日起一年内继续经营下去的能力产生重大怀疑。如本公司断定存在重大疑虑，而本公司的计划并未减轻该疑虑，或当其计划纾缓对本公司持续经营能力的重大疑虑时，本公司须作出若干额外披露。

公司的评估包括分析公司临床开发努力的结果、许可和合作协议以及实体的当前财务状况，包括一年内预期的有条件和无条件债务，以及财务报表发布之日的相关流动资金来源。这反映在公司未来的经营预算和预测中，并与目前的现金、现金等价物和短期投资余额进行了比较。

预算的使用

公司的综合财务报表是根据美国公认会计原则编制的，美国公认会计准则要求公司作出影响财务报表日期的资产和负债额、或有资产和或有负债的披露以及报告期内收入和支出的报告金额的估计和假设。这些综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于临床试验成本和其他外包研发费用的应计费用以及基于股票的奖励的估值。虽然这些估计是基于公司对当前事件和未来可能采取的行动的了解，但实际结果可能最终与这些估计和假设不同。

收入确认

公司根据ASC主题606对收入进行记账，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)。

本公司签订合作协议和ASC 606范围内的某些其他协议，根据这些协议，本公司向本公司的某些候选产品授权、可以授权或授予选择权，并提供与该等协议相关的研究和开发服务。这些协议的条款通常包括支付以下一项或多项：不可退还的预付费用；研究和开发成本的报销；开发、临床、监管和商业销售里程碑付款；以及授权产品净销售额的特许权使用费。

F-11

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根据ASC 606，当其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时，公司确认收入，其金额反映了公司预期为换取这些商品或服务而获得的对价。

为了确定应确认的适当收入数额，对于ASC 606范围内的协议，公司执行以下五个步骤：(1)确定合同中的货物或服务；(2)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在合同条款中是否不同；(3)交易价格的测量，包括对可变对价的限制；(4)将交易价格分配给已确定的履约义务；(5)当公司履行每项履约义务时(或作为履行义务)确认收入。只有当公司有可能收取其有权获得的对价以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才会将五步模式应用于合同。

本公司协议中承诺的商品或服务通常包括对本公司知识产权或研发服务的权利的许可或许可选择权。履约义务是合同中将一种独特的货物或服务转让给客户的承诺，当(I)客户可以单独或与其他随时可用的资源一起受益于该货物或服务，以及(Ii)承诺的货物或服务可与合同中的其他承诺分开识别时，该义务被认为是不同的。在评估承诺的产品或服务是否独特时，公司会考虑以下因素：基础知识产权的发展阶段、客户自行开发知识产权的能力或所需专业知识是否现成，以及产品或服务是否与合同中的其他产品或服务是不可分割的还是相互依存的。

本公司根据转让合同中承诺的货物或服务的预期收入额估计交易价格。对价可以包括固定对价或变动对价。在每一份包括可变对价的协议开始时，公司评估潜在的付款金额和收到付款的可能性。本公司采用最大可能金额法或预期值法，根据哪一种方法最能预测预期收到的金额来估计预期收到的金额。交易价格中包含的可变对价金额可能受到限制，只有在确认的累计收入金额很可能不会在未来期间发生重大逆转的情况下，才会包含在交易价格中。

该公司的合同通常包括开发和监管里程碑付款，这些付款是根据最可能金额法评估的，并在很可能发生重大收入逆转的情况下受到限制。不在公司控制或被许可方控制范围内的里程碑付款，如监管批准，在收到批准之前不被认为是可能实现的。在每个报告期结束时，本公司重新评估实现此类开发和临床里程碑的可能性以及任何相关限制，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整都是以累积追赶的方式记录的，这将影响调整期间的合作和其他研究与开发收入。

对于包括以销售为基础的特许权使用费的协议，包括基于销售水平的里程碑付款，并且许可被视为与特许权使用费相关的主要项目，公司将在(I)发生相关销售时或(Ii)部分或全部特许权使用费分配给的履约义务已经履行(或部分履行)时确认收入。到目前为止，公司还没有确认公司的任何合作或战略联盟协议产生的任何特许权使用费收入。

本公司根据估计的独立销售价格分配交易价格。公司必须建立假设，需要判断来确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。该公司利用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括其他可比交易、交易谈判中考虑的定价以及估计成本。当可变对价的条款与履行义务的履行情况有关时，可变对价具体分配给合同中的一项或多项履约义务，而分配的金额与公司预期为履行每项履约义务而获得的金额一致。

分配至各履约义务的代价于相关商品或服务的控制权转移时确认为收入。就包括许可证及其他承诺的履约责任而言，本公司运用判断评估合并履约责任的性质，以厘定合并履约责任是否随时间或于某个时间点达成，以及（如随时间）计量进度的适当方法。本公司于各报告期间评估进度计量，并于必要时调整表现计量及相关收入确认。

F-12

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该公司根据每份合同中确定的账单时间表从客户那里获得付款。预付款项及费用于收到或到期时记作递延收入，直至本公司履行其在该等安排下的义务为止。当公司的对价权利是无条件的时，金额被记录为应收账款。

研究与开发

研究和开发成本计入进行研究和开发活动所产生的费用。成本包括与员工相关的费用，包括工资、福利、基于股份的薪酬、重组费用、根据第三方许可协议获得和维护许可的费用、咨询费、第三方代表公司进行的研究和开发活动的成本、制造或已经制造临床试验材料的成本、实验室用品、折旧、设施和管理费用。公司在收到或取得适用货物所有权或提供适用服务期间记录研究和开发费用。在支付的金额超过所发生的成本的情况下，公司记录预付费用。

如果公司从所获得的合同权中获得未来的经济利益存在不确定性，则公司在发生研发费用时将为获取和保留许可技术的合同权而预付的和里程碑式的付款记录为研发费用。这些费用包括在合并现金流量表的经营活动中。该公司认为，在这种候选药物获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准销售或其他重大风险因素减弱之前，从获得许可技术的合同权利中获得的未来经济利益是不确定的。

临床试验和临床前研究应计费用

本公司根据当时的某些事实和情况，在其合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。该公司用于临床试验和临床前研究的应计费用是基于对临床研究组织、制造组织和其他供应商提供的服务所产生的成本的估计。根据该公司与外部服务提供商的协议支付的费用取决于许多因素，如网站启动、患者筛查、登记、报告交付和其他事件。在这些活动的应计中，公司从各种来源获得信息，并估计分配给每个时期的努力或费用水平。随着公司估计的变化，未来可能需要对公司的研究和开发费用进行调整。

基于股份的薪酬

公司以股票期权和限制性股票单位(RSU)的形式向员工和非员工发放基于股票的奖励。该公司根据ASC主题718“薪酬-股票薪酬”，根据估计授予日期公允价值计量和确认授予员工和非员工的基于股票的薪酬支出，并根据其普通股的公允价值确定RSU的公允价值。该公司采用布莱克-斯科尔斯期权定价模型来确定股票期权的公允价值。布莱克-斯科尔斯期权定价模型的使用要求公司对期权的预期期限、普通股的预期波动率与期权的预期寿命一致、无风险利率和普通股的预期股息收益率做出假设。本公司在扣除任何实际没收后，在必要的服务期内采用直线方法确认基于服务条件的奖励的基于股份的补偿费用。

现金和现金等价物

所有在购买之日到期日不超过90天的高流动性投资都被归类为现金等价物。现金等价物按成本报告，由于这些工具的到期日较短，因此成本接近公允价值。

投资

该公司的投资包括高评级的公司证券和美国国债，并已被归类为可供出售的证券。因此，这些投资按其各自的公允价值计入，公允价值是根据报价的市场价格确定的。公司可以持有规定期限超过一年的证券。所有可供出售的证券都被认为可以支持当前的业务，因此，期限超过一年的投资通常被归类为流动资产。

未实现的收益和损失在股东处置前作为股东权益的一个组成部分进行报告。已实现损益按具体确认方法计入其他收入(费用)净额的一个组成部分。证券

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须接受定期减值审查。当投资的公允价值低于成本基础被判定为非暂时性的下降时，将发生减值费用。

公允价值计量

根据美国公认会计原则，某些资产和负债按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值列账的金融资产和负债应在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被视为可见，最后一个级别被视为不可见：

•一级投入利用活跃市场中相同资产或负债的报价(未经调整)。

•第2级投入使用第1级价格以外的其他可观察投入，例如类似资产或负债的报价、不活跃市场的报价、或有关资产或负债实质上整个期间的可观测或可被可观测市场数据证实的其他投入。

•3级投入是资产或负债的不可观察的数据点，包括资产或负债的市场活动很少(如果有的话)的情况。

本公司若干金融工具并非按公允价值经常性计量，但由于其到期日的短期性质，例如现金及现金等价物、应收账款、应付账款及应计开支等，故按接近其公允价值的金额记账。

信用风险的集中度

可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金等价物，其中包括到期日不到三个月的短期投资。本公司在联邦保险金融机构的存款超过联邦保险限额。本公司在该等账目中并无出现任何亏损。该公司将其多余的现金主要投资于在一家金融机构持有的存款和货币市场基金。

财产和设备

该公司的财产和设备按成本计价，减去累计折旧和摊销。折旧一般是在资产的估计使用年限内使用直线法计算的。三至五年。租赁改进按租期较短(包括任何被视为合理保证的续期)或资产的估计使用年限中较短的时间摊销。在建建筑在投入使用之前不会折旧。维修和维护费用在发生时计入费用，重大改进的支出计入资本化。

经营性租赁使用权资产和负债

本公司决定一项安排在合同开始时以及在现有租约的修改或续签期间是否为或包含租约。经营租赁资产是指公司在租赁期内使用标的资产的权利，经营租赁负债是公司支付租赁所产生的租赁款项的义务。本公司已按照《会计准则更新》(ASU)第2016-02号准则的指导，计入经营租赁资产和负债、租赁(主题 842), 以及对初始指南的后续修正：ASU第2017-13号、ASU第2018-10号和ASU第2018-11号(统称为ASC 842)。该等经营租赁资产及负债于租赁开始日按租赁期内租赁付款的现值确认。用于确定本公司经营租赁资产的租赁支付可能包括租赁奖励、所述租金增加和升级条款，并在本公司综合资产负债表的本公司经营租赁资产中确认。本公司的经营租赁在本公司综合资产负债表的应计负债和其他负债中反映在经营租赁、使用权、资产和经营租赁负债中。最低租赁付款的租赁费用在租赁期限内以直线基础确认。短期租约被定义为在开始日期的租期为12个月或更短的租约，不包括在此处理范围内，并在租赁期内以直线基础确认。请参阅附注8。承付款和或有事项--租赁债务有关公司经营租约的其他资料，请参阅。

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债务和债务发行成本

本公司支付给贷款人的债务发行成本和费用在综合资产负债表中作为相关债务负债的直接扣除列示，而不是根据ASU第2015-03号作为资产资本化。利息--计入利息(分专题835-30)：简化债务发行费用的列报。债务发行成本指与本公司定期贷款(定义见附注6)有关的法律及其他直接成本。债务)。这些成本在贷款期限内采用实际利息法作为利息支出的非现金部分摊销。

可转换优先股

本公司将无投票权可转换优先股的股份在发行日按其各自的公允价值扣除发行成本入账。

长期资产减值准备

每当事件或情况变化显示其财产及设备的账面值可能无法收回时，本公司便会评估该等资产的账面值。不是减值费用于截至2023年12月31日、2022年及2021年12月31日止年度入账。

每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以期内未考虑普通股等价物的已发行普通股的加权平均数。由于本公司于所有呈列期间均处于亏损状况，故每股摊薄亏损净额与所有期间的每股基本亏损净额相同，原因是计入所有潜在已发行普通股具有反摊薄作用。

综合损失

全面亏损包括亏损净额及投资未变现收益及亏损变动调整。未实现的累计综合收益或亏损在合并股东权益变动表中作为单独的组成部分反映。本公司有未实现收益$0.7百万美元，以及未实现亏损$0.2百万美元和美元0.1在截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度内，分别为100万美元。

所得税

本公司采用递延所得税的资产负债法核算所得税。递延税项资产及负债乃就现有资产及负债之财务报表账面值与彼等各自之税基之间之差额所产生之未来税务后果而确认。倘递延税项资产极有可能无法变现，则会记录估值拨备。递延税项资产及负债乃按预期适用于该等暂时差额预期可收回或结算年度之应课税收入之已颁布税率计量。税率变动对递延税项资产及负债之影响于包括颁布日期之期间内之营运中确认。

该公司的重大递延所得税资产是净经营亏损结转，税收抵免，应计费用和储备，以及资本化的启动成本。本公司自成立以来已就其全部递延税项资产净额计提估值拨备，原因是由于其过往经营亏损，本公司认为其递延税项资产很可能无法变现。

该公司拥有不是未确认的税收优惠。本公司于综合经营及全面亏损报表中将因少付所得税而产生的利息及罚款分类为一般及行政开支。不是该等开支已于截至二零二三年、二零二二年及二零二一年十二月三十一日止年度确认。

认股权证

在发行认股权证购买普通股股份后，本公司评估认股权证发行的条款，以根据FASB ASC主题480确定认股权证发行的适当会计和分类， 区分负债与股权，FASB ASC主题505， 权益、FASB ASC 815、衍生工具和套期保值，和ASC 718，薪酬--股票薪酬，并将普通股的权证归类为负债或权益。认股权证是保密的

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当公司可能需要以现金结算认股权证行使时，作为负债；当公司结算其普通股股票的认股权证行使时，归类为股权。

细分市场信息

该公司分为 一经营分部，因此，没有分部披露在此提出。除特别注明外，所有设备、租赁改进和其他固定资产均位于美国境内，与公司合作伙伴签订的所有协议均以美元计价。

会计声明--采用和将采用

自指定生效日期起，财务会计准则委员会或公司采用的其他准则制定机构会不时发布新的会计声明。本公司不认为采用最近发布的准则对本公司的综合财务报表或披露有或可能产生重大影响。

2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，所得税(主题740)：改进所得税披露，或ASU 2023-09。ASU 2023-09要求公司的年度财务报表在费率对账中包括一致的类别和更多的信息分类，并按司法管辖区分类支付所得税。ASU 2023-09在2025年12月15日之后开始的公司年度报告期内有效。采用的方法要么是前瞻性的，要么是完全追溯的过渡方法。允许及早领养。公司目前正在评估采用ASU 2023-09将对其合并财务报表产生的影响。

3. 投资和公允价值计量

投资

截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司的投资包括：

(单位：千)						摊销成本						未实现收益总额						未实现亏损总额						公允价值
2023年12月31日
货币市场基金						$	77,724					$	7					$	—					$	77,731
美国国债						148,423						255						(5)						148,673
美国公司债券和债券						227,463						142						(85)						227,520
国际公司债券持有量						9,304						24						—						9,328
总计						$	462,914					$	428					$	(90)					$	463,252
2022年12月31日
货币市场基金						$	137,903					$	—					$	—					$	137,903
美国国债						85,578						123						(96)						85,605
美国公司债券和债券						199,350						1						(385)						198,966
国际公司债券持有量						2,009						—						(33)						1,976
总计						$	424,840					$	124					$	(514)					$	424,450

本公司认为其投资组合中的未实现亏损是暂时性的，不是由于信贷损失。本公司有意愿及有能力持有该等投资，直至其按公允价值收回为止。该公司拥有不是截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的可供出售证券的已实现收益，以及已实现收益#美元4在截至2021年12月31日的年度内，其可供出售的证券为10000美元。公司投资的合同到期日均小于24月份。

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公允价值计量

下表汇总了按公允价值经常性计量的公司资产和负债：

(单位：千)						活跃市场报价 (1级)						重要的其他可观察到的投入 高级(2级)						无法观察到的重要输入 (3级)						总计
2023年12月31日
资产：
现金等价物：
货币市场基金						$	77,731					$	—					$	—					$	77,731
美国公司债券和债券						—						10,978						—						10,978
短期投资：
美国国债						—						148,673						—						148,673
美国公司债券和债券						—						216,542						—						216,542
国际公司债券持有量						—						9,328						—						9,328
现金等价物和短期投资总额						$	77,731					$	385,521					$	—					$	463,252
2022年12月31日
资产：
现金等价物：
货币市场基金						$	137,903					$	—					$	—					$	137,903
美国公司债券和债券						—						17,576						—						17,576
短期投资：
美国国债						—						85,605						—						85,605
美国公司债券和债券						—						181,390						—						181,390
国际公司债券持有量						—						1,976						—						1,976
现金等价物和短期投资总额						$	137,903					$	286,547					$	—					$	424,450

4. 财产和设备

财产和设备净额由下列部分组成：

			十二月三十一日，
			2023						2022
			(单位：千)
实验室设备			$	1,145					$	1,160
租赁权改进			670						1,113
计算机硬件和软件			489						725
家具和固定装置			417						332
财产和设备，毛额			2,721						3,330
减去：累计折旧和摊销			(1,049)						(2,004)
财产和设备，净额			$	1,672					$	1,326

在截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度内，折旧和摊销费用为0.5百万，$0.3百万美元和美元0.1分别为100万美元。

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5. 应计负债

应计负债包括以下内容：

			十二月三十一日，
			2023						2022
			(单位：千)
应计外包临床试验和临床前研究			$	10,724					$	12,576
应计雇员薪酬及相关税项			10,513						4,772
短期经营租赁负债			843						613
应计法律费用和费用			399						177
应计其他专业服务费			473						392
负债价值--分类认股权证			100						100
应计应付利息			154						39
其他应计负债			902						158
应计负债总额			$	24,108					$	18,827

6. 债务

与Hercules Capital，Inc.签订的贷款和担保协议。

于2022年4月，本公司与其若干附属公司(连同本公司，统称为“借款人”)、Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)及其中所指名的若干其他贷款人(“贷款人”)订立贷款及担保协议(“Hercules贷款及担保协议”)。根据Hercules贷款和担保协议，贷款人为公司提供了本金总额最高可达#美元的定期贷款。75.01000万英镑，英寸四分期付款(统称为“定期贷款”)，包括(1)首期付款#美元25.02000万美元，到2023年6月15日可供公司使用；(2)第二批美元10.02000万美元，视某些监管里程碑的实现情况而定，截至2023年6月15日；(3)第三批美元15.02000万美元，视某些监管里程碑的实现情况而定，截至2024年3月15日；和(4)第四批美元25.0100万美元，有待贷款人投资委员会(S)的批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修订《大力神贷款和担保协定》之前，没有实现第三期贷款的里程碑。借款人根据《大力神贷款和担保协定》承担的债务基本上由借款人的所有资产担保，不包括借款人的知识产权。这笔定期贷款的到期日为2026年10月1日。

根据Hercules贷款和担保协议的条款，该公司最初有义务在2024年4月1日之前只支付利息。然而，在2022年8月达到发展里程碑后，仅限利息的期限延长至2024年10月1日。如果达到更多的开发里程碑，仅限利息的期限将进一步延长至2025年4月1日。借款人被要求在只加息期限结束至2026年10月1日到期日之间，按月按本金和利息等额分期偿还定期贷款金额。此外，要求借款人支付的期末费用等于6到期日融资定期贷款预付款本金的%，在贷款期限内作为额外利息支出增加。

在签署Hercules贷款和担保协议后，该公司提取了初始本金#美元。5.01000万美元。公司产生的债务发行成本为#美元。0.22000万美元与定期贷款有关。此外，关于最初的抽奖，公司向贷款人支付了#美元的融资费。0.11000万美元，以及美元0.1贷款人发生并由本公司偿还的其他费用(“贷款人费用”)。债务发行费用和贷款人费用在贷款期限内作为额外利息支出摊销。

2023年8月，本公司签署了大力神贷款和担保协议修正案(“大力神修正案”)。根据大力神修正案，贷款人为公司提供了增加的定期贷款，本金总额高达#美元。1501000万英镑，英寸四分期付款(统称为“经修订的定期贷款”)，包括(1)首期付款#美元50.01000万，$5.0其中100万美元是在2022年4月大力神贷款和担保协议结束时提取的，$15.0其中100万美元是在2023年8月大力神修正案结束时提取的，$5.0其中2000万美元到2023年12月15日可用，25.0其中100万美元从2024年7月1日至2024年12月15日提供；(2)第二批美元20.02000万美元，视某些监管里程碑的实现而定，截至2025年2月15日；(3)第三批美元20.02000万美元，取决于某些监管里程碑的实现，将于3月前提供

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2025年31日；和(4)第四批#美元。60.0100万美元，有待贷款人投资委员会(S)的批准，有效期至2025年6月15日。第二批和第三批的里程碑尚未实现。根据《大力神修正案》，借款人的债务由借款人的几乎所有资产担保，不包括借款人的知识产权。修订后的定期贷款到期日为2026年10月1日。

经修订的定期贷款按浮动年利率计息，利率以(I)较大者为准7.45%及(Ii)4.2高于最优惠利率(定义见最优惠利率)%，但定期贷款利率不得超过年利率8.95%。利息按月支付，在每个月的第一天拖欠。截至2023年12月31日的利率为8.95%.

根据大力神修正案的条款，该公司有义务在2025年4月1日之前只支付利息。如果达到了某些发展里程碑，那么只收利息的期限将延长至2025年10月1日。如果达到更多的发展里程碑，只收利息的期限将进一步延长至2026年4月1日。借款人被要求在仅计息期结束至2026年10月1日到期日之间，以等额的每月本金和利息分期偿还修订后的定期贷款金额。此外，借款人还需支付相当于6在贷款期限内作为额外利息支出增加的本金的本金的百分比。

在执行《大力神修正案》后，该公司提取本金#美元。15.01000万美元。《大力神修正案》决定大幅改变《大力神贷款和担保协定》，因此被视为债务清偿。该公司确认了债务清偿损失#美元。0.2与未摊销债务贴现和债务发行成本有关，作为其他收入的一部分，合并经营报表和全面亏损中的净额。

所有项目的总成本(现金利息、债务发行成本的摊销/增加和期末费用)均确认为利息支出，实际利率约为9.3%。公司记录的利息支出为#美元。1.31000万美元和300万美元0.5在截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度内，分别为100万美元。

下表汇总了定期贷款对公司截至2023年12月31日和2022年12月31日的综合资产负债表的影响：

			十二月三十一日，
			2023						2022
			(单位：千)
总收益			20,000						5,000
应计期末费用			205						—
未摊销债务发行成本			—						(355)
账面价值			20,205						4,645

定期贷款的账面价值接近其公允价值。截至2023年12月31日，与大力神贷款和担保协议有关的未来本金付款(不包括期末费用)如下(以千为单位)：

财政年度
2023			—
2024			—
2025			9,101
2026			10,899
总计			$	20,000

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7. 协作协议

与Zenas BioPharma达成许可协议

2020年10月，本公司与Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)签订了一项许可协议，将包含某些材料、专利权和专有技术的技术许可给Zenas BioPharma。自2021年2月以来，公司已与Zenas BioPharma签订了几份书面协议，根据这些协议，公司同意为Zenas BioPharma的某些开发活动提供援助，包括制造。2022年5月，该公司与Zenas BioPharma签订了制造开发和供应协议，以制造和供应或已经制造和供应用于开发目的的临床药物产品。许可协议及其后的函件协议和供应协议(统称为“Zenas协议”)是以单一的商业目标进行谈判的，出于会计目的被视为一份合并合同。根据泽纳斯协议的条款，该公司向泽纳斯生物制药公司授予独家许可证，在中国的更大范围内开发、制造和商业化某些用于非肿瘤适应症的胰岛素样生长因子-1R定向抗体产品。

作为Zenas协议的对价，交易价格包括预付非现金对价和以支付公司商品和服务的形式的可变对价，以及在特定事件实现时应支付的里程碑付款。根据Zenas协议，在合同期内实现特定里程碑事件时，公司可获得不可退还的里程碑付款。此外，本公司可根据在中国地区按国家/地区销售的任何授权产品的年净销售额的百分比收取特许权使用费。版税百分比可能会根据授权产品年净销售额的不同层级而有所不同。Zenas BioPharma有义务按照Zenas协议中的特许权使用费条款向公司支付特许权使用费。

泽纳斯协议将被视为《会计准则汇编》范围内的合作安排，主题808，协作安排(“ASC 808”)。虽然这一安排属于ASC 808的范围，但本公司适用ASC 606来说明这项安排的某些方面。公司将ASC 606应用于与公司转让货物或服务(即记账单位)有关的安排内的某些活动，该货物或服务是公司正在进行的主要或中央业务的一部分。公司根据每项履约义务的相对估计独立销售价格分配交易价格，或在某些可变对价的情况下，分配给一项或多项履约义务。研究和开发活动一般按成本定价。该公司在合同期限内向Zenas BioPharma发放的商品和服务许可证被确定为随着时间的推移而履行的单一履约义务。公司将在公司完成其活动的预计期限内确认许可协议中的交易价格。

在安排开始时，本公司评估里程碑是否被认为可能达到，并使用最可能金额法估计将包括在交易价格中的金额。由于不可能不发生重大的收入逆转，所有相关的里程碑付款都不包括在合同开始时的交易价格中。对于协议中包括的基于销售的特许权使用费，许可证被视为与特许权使用费相关的主要项目。本公司将在(I)相关销售发生时，或(Ii)部分或全部特许权使用费分配给的履约义务已履行(或部分履行)时，确认特许权使用费收入。于截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度内，本公司确认0.3百万，$1.8百万美元和美元3.0与Zenas协议相关的合作收入分别为100万美元。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，Zenas协议被视为关联方交易，因为Fairmount Funds Management LLC(“Fairmount”)实益拥有超过5占公司普通股的%，也是5持有Zenas BioPharma%或以上的股份，并在Zenas BioPharma的董事会中占有一席之地。

与Paragon治疗公司达成的抗体和发现选项协议。

2022年1月，公司和Paragon治疗公司(“Paragon”)签订了一项抗体和发现选择权协议(“Paragon协议”)，根据该协议，公司和Paragon将合作开发一种或多种蛋白质或抗体。根据Paragon协议的条款，Paragon将根据商定的研究计划进行某些开发活动，公司将向Paragon支付商定的开发费用，以换取Paragon承诺执行这些活动所需的人员和资源。《型材协议》规定了向公司提交的最终交付成果，其中包括一份总结研究计划下进行的实验和工艺的报告(“最终交付成果”)。

此外，Paragon同意向该公司授予独家许可的选择权，以获得Paragon在某些抗体技术和最终交付产品中的所有权利、所有权和权益，以及向某些背景知识人员授予非独家许可

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在全球范围内研究、开发、制造、使用、销售、提供销售和进口许可的知识产权和最终产品(每个“选项”，以及共同的“选项”)。Paragon还向该公司授予了有限的、独家的、免版税的许可，但无权再许可某些抗体技术和最终交付产品，以及非独家的、免版税的许可，但无权在Paragon拥有的某些背景知识产权下再许可，仅用于评估抗体技术和选项，并允许公司决定是否对某些程序行使选择权。公司可自行决定就特定项目(“项目”)随时行使选择权，直至公司收到最终可交付成果之日起90天或双方商定的较长期限(“选择期”)为止，方法是将行使选择权的书面通知发送给Paragon。如果公司未能在适用的期权期限到期前行使期权，则此类计划的期权将终止。作为Paragon向公司授予期权的代价，公司向Paragon支付了一笔不可退还、不可贷记的一次性费用#美元。2.52000万美元，在截至2022年3月31日的三个月内记录为研发费用。2022年12月，公司和Paragon签订了Paragon协议的第一修正案，根据该协议，公司获得了额外的有限许可证，用于开展某些活动。作为根据第一修正案获得的权利和许可证的代价，Viridian向Paragon支付了#美元的不可退还费用。2.32000万美元(“第一修正案付款”)，在截至2022年12月31日的三个月内记录为研发费用。不可退还的预付费用和第一修正案付款与与指定计划有关的任何开发成本或预付或欠付的成本是分开的。

于2023年10月，本公司根据Paragon协议行使其选择权，取得开发、制造及商业化若干抗体、蛋白质及相关产品的独家许可，因此本公司与Paragon订立许可协议(“Paragon许可协议”)。关于执行Paragon许可协议，该公司支付了首期付款#美元。5.32000万美元，在截至2023年12月31日的三个月内记录为研发费用。这一数额在截至2023年12月31日的年度现金流量表中反映为经营活动的现金流出。作为Paragon授予的权利的对价，公司有义务支付某些未来发展里程碑付款，金额最高可达$16.0在实现指定的临床和监管里程碑后，逐个计划支付100万美元。此外，如果该公司成功地将符合Paragon许可协议的任何候选产品商业化，它将负责支付相当于净销售额个位数中位数百分比的版税。截至2023年12月31日及2022年12月31日止年度，本公司录得12.0百万美元和美元5.6与《Paragon协议》相关的研究和开发费用为100万美元。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，Paragon协议被视为关联方交易，因为Fairmount实益拥有超过5%的股本，并在公司董事会中占有两个席位，实益拥有5作为Fairmount和FairJourney Biologics的合资企业，董事已被任命为Paragon董事会的唯一成员，并拥有批准任命任何高管的合同权利。

8. 承付款和或有事项

与ImmunoGen，Inc.签订的许可协议。

2020年10月，公司与免疫原公司(以下简称“免疫公司”)签订了一项许可协议(“免疫原许可协议”)，根据该协议，公司获得了某些专利和其他知识产权的独家、可再许可的全球许可，以开发、制造和商业化用于非肿瘤学和非放射性药物适应症的某些产品。作为免疫基因授予的权利的对价，该公司有义务支付某些未来发展里程碑付款，金额最高可达$48.0在实现特定的临床和监管里程碑后获得100万美元。2021年12月，该公司支付了1美元2.5在向FDA提交VRDN-001的研究新药(IND)申请后，向ImmunoGen支付100万英镑的里程碑式付款。2022年5月，该公司支付了1美元3.0与第一个在VRDN-001临床试验中服用药物的患者有关的向免疫基因支付的100万美元里程碑付款。在2022年12月，该公司记录了$10.02023年1月支付的，截至2022年12月31日的合并资产负债表中的应付账款中，与免疫基因公司欠下的与VRDN-001关键临床试验中第一名患者有关的里程碑相关的研发费用，这笔钱是2023年1月支付的，并包括在综合资产负债表中的应付账款中。此外，如果该公司成功地将任何候选产品商业化，则它有责任支付相当于净销售额的个位数中位数百分比的特许权使用费和高达$的商业里程碑付款95.01000万美元。公司有义务按产品和国家/地区支付任何此类使用费，从指定产品在每个国家/地区的第一次商业销售开始，直至(I)符合以下条件的最后一项专利权利要求期满为止

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免疫基因许可协议在该国家/地区，(Ii)在该国家/地区获得的每种产品的任何适用的监管排他性到期，或(Iii)该产品在该国家/地区首次商业销售之日的12周年。

与Xencor，Inc.签订的许可协议。

于2021年12月，本公司与Xencor订立后续技术许可协议(“2021年Xencor许可协议”)，向Xencor开发的若干抗体库授予非独家许可。根据2021年Xencor许可协议，公司收到了一年制审查抗体的研究许可证，并有权选择最多三种抗体进行进一步开发。作为Xencor授予的权利的代价，公司发行了394,737我们的普通股将于2021年12月出售给Xencor。这些股票的价值为1美元。7.52000万美元，并在截至2021年12月31日的年度内记录为研发费用。根据2021年Xencor许可协议的条款，如果成功，对于每个许可产品，公司将有义务在未来支付高达$27.82000万美元，其中包括高达美元的发展里程碑付款4.81000万，特别里程碑付款，最高可达$3.02000万美元，商业里程碑付款最高可达美元20.01000万美元。此外，对于该公司成功商业化的每一种授权产品，它将负责支付相当于净销售额个位数中位数百分比的版税。本协议于2023年9月7日终止，根据2021年Xencor许可协议，不再存在进一步的财务义务。

于2020年12月，本公司与Xencor订立许可协议(“Xencor许可协议”)，根据该协议，Xencor向本公司授予独家、全球范围内、可再许可、不可转让及收取特许权使用费的权利，以使用指定的Xencor技术研究、开发、制造针对IGF-1R适应症的治疗性抗体并将其商业化。作为Xencor授予的权利的代价，公司发行了322,4072020年12月其普通股的股票。这些股票的价值为1美元。6.05亿美元，并在2020年记录为研发费用。根据Xencor许可协议的条款，公司有义务支付未来开发里程碑付款，金额最高可达$30.01000万美元。此外，如果公司成功地将符合Xencor许可协议的任何候选产品商业化，它将负责支付相当于净销售额的个位数中位数百分比的特许权使用费和高达$的商业里程碑付款25.01000万美元。公司有义务按产品和国家/地区支付任何此类使用费，从每个国家/地区首次商业销售包含许可技术的产品开始，直至(I)在该国家/地区受Xencor许可协议约束的最后一项专利权利要求到期，(Ii)获得的任何适用的监管排他性到期，或(Iii)12这是第一次商业销售的周年纪念日。本协议于2023年7月25日终止，根据Xencor许可协议，不再存在其他财务义务。

与Enable Injections签订的开发和许可协议

2023年1月，本公司与Enable Injections，Inc.(“Enable”)签订了一份开发和许可协议(“Enable许可协议”)，根据该协议，Enable向本公司授予了独家的、有版税的、可再许可的、不可转让的许可(I)开发、商业化、寻求营销批准以及以其他方式使用和开发某些产品，以及(Ii)仅为该等许可用途制造和制造该等产品。根据Enable许可协议的条款，授予Viridian Enable非独家、免版税、不可再许可、不可转让的许可。作为Enable公司授予的权利的对价，Enable公司支付Enable初始的、不可贷记的、不可退还的许可费$15.02023年1月为1.2亿美元。这一数额包括在截至2023年12月31日的年度的研究和开发费用中，并包括在随附的合并报表业务中。这一数额在截至2023年12月31日的年度现金流量表中反映为经营活动的现金流出。

公司有义务支付未来某些里程碑式的付款，金额最高可达$45.0根据具体的开发、临床和监管里程碑的实现，获得100万美元。此外，如果公司成功地将受启用许可协议约束的任何候选产品商业化，公司有义务支付某些商业里程碑付款，金额最高可达$150.01000万美元，特许权使用费相当于个位数的中位数百分比。

独家许可和协作协议

2023年5月，本公司与第三方合作者签订了独家许可和合作协议，就许可化合物和许可产品进行合作并开展某些支持IND的活动。根据协议条款，Viridian获得了独家的、收取特许权使用费的全球许可，可以开发、制造和商业化该领域的某些许可化合物和许可产品(“许可”)。作为许可证授予的权利的对价，公司最初发行了204,843将其普通股股份转让给第三方的某些股东。这些股票的价值为1美元。5.02000万美元，并在截至2023年6月30日的三个月内记录为研发费用。2023年7月24日，公司发布39,059向某些股东出售其普通股的额外股份

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第三方并记录了相关的$0.7在截至2023年9月30日的三个月内，作为研发费用的支出为100万美元。此外，在公司决定根据协议对许可化合物进行某些研究的日期，公司应向第三方合作者发放相当于$10.02000万股其普通股。该公司还有义务使某些未来的里程碑最高可达$45.0在实现某些发展里程碑的基础上增加100万美元。剩余的发展里程碑付款应以现金支付。如果该公司成功地将与许可化合物相关的产品商业化，该公司还有义务支付最高达#美元的费用。60.0在实现某些销售里程碑以及特许权使用费支付相当于个位数到两位数的中位数百分比的情况下，支付1000万美元。

租赁义务

科罗拉多州的办公和实验室空间

该公司是其位于科罗拉多州的办公室和实验室空间的多年、不可撤销租赁协议(“科罗拉多租赁”)的一方。科罗拉多州租赁协议包括通过租赁期提高租金的条款，以及公司将租赁期延长至多三条款三年每个人。科罗拉多租约下的最低基本租赁付款，包括租户改善津贴的影响，在整个租约期限内以直线基础确认。租赁期限在2021年3月修改，将租赁到期日延长至2024年12月31日。于采用ASC 842及其后于2020年及2021年3月修订租约时，本公司确认科罗拉多租约的使用权资产及相应的租赁负债约为#美元1.6通过计算租赁付款的现值，折现为6%，公司的估计增量借款利率，超过12预计剩余期限的月数。

位于马萨诸塞州的办公空间

本公司是其位于马萨诸塞州的写字楼的多年、不可撤销租赁协议的订约方(该协议随后于2021年7月、2022年4月和2022年7月修订，即“马萨诸塞州租赁”)。马萨诸塞州租约在整个租赁期内都包括租金上涨条款。马萨诸塞州租约的最低基本租金在马萨诸塞州租约的整个期限内以直线基础确认。于2020年10月初步承担马萨诸塞州租约时，公司确认使用权资产及相应的租赁负债#美元。0.1通过计算租赁付款的现值，折现为6%，公司在预期剩余期限内的估计增量借款利率。马萨诸塞州租约规定每年的基本租金约为$0.4在租赁期内为1000万美元。公司还有义务向房东支付一定的成本、税金和经营费用。马萨诸塞州的租约将于2027年4月到期。本公司有权选择将租期再延长一年三年在通知房东之后。

截至2023年12月31日，不可取消租赁下的未来租赁付款如下：

						(单位：千)
2024						$	962
2025						464
2026						474
2027						159
未来最低租赁付款总额						2,059
减去：推定利息						(227)
总计						$	1,832

截至2023年12月31日，公司的经营租赁义务反映为短期经营租赁负债#美元。0.8300万美元应计负债及$1.01.5亿美元的长期租赁债务作为其他负债在公司的综合资产负债表中。

摊销经营租赁使用权资产，并相应减少经营租赁债务，数额为#美元0.81000万，$0.51000万美元和300万美元0.5截至2023年12月31日、2022年12月31日及2021年12月31日止年度分别为1,000万元，于综合经营及全面亏损报表中计入营运费用。

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该公司还需要支付与租赁空间有关的运营费用，这些费用为#美元。0.41000万，$0.31000万美元和300万美元0.3截至2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的年度分别为2.5亿美元。营业费用是单独发生的，不包括在租赁付款的现值中。

9. 股本

普通股

根据公司第二次重述的公司注册证书，公司有权发行205,000,000其股票，其中200,000,000股票已被指定为普通股，5,000,000股票已被指定为优先股，面值均为#美元。0.01每股。普通股法定股数可由有表决权的公司多数股票持有人投赞成票增加或减少。普通股每股有权获得一投票吧。普通股持有人有权在董事会宣布或支付股息时获得股息。

公开招股

于2022年8月，本公司与Jefferies LLC(“Jefferies”)、SVB Securities LLC(现称Leerink Partners LLC(“Leerink Partners”))及Evercore Group L.L.C.(“Evercore”)就发售及出售11,352,640公司普通股的股份，包括1,725,000与承销商全面行使其认购权而发行的普通股，公开发行价为$23.50每股，以及28,084B系列非投票权可转换优先股的股票，面值$0.01每股，公开发行价为$1,566.745每股(统称为《2022年公募》)。包括行使购股权在内，2022年公开发售为本公司带来的总收益约为$311.02,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000，

于2021年9月，本公司与Jefferies、Leerink Partners及Evercore就出售及发行7,344,543普通股，包括1,159,089与承销商全面行使其认购权而发行的普通股，公开发行价为$11.00每股及23,126B系列非投票权可转换优先股，公开发行价为$733.37每股(统称为《2021年公募》)。包括行使购股权在内，2021年公开发售为本公司带来的总收益约为$97.72,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000美元，扣除承销折扣和佣金以及估计公司应支付的发售费用

私募

于2023年11月，本公司以私募方式发行及出售合共8,869,797公司普通股，每股价格为$12.38和92,312公司B系列无投票权可转换优先股的股票，每股价格为$825.3746，根据与某些机构和认可投资者签订的证券购买协议。该公司收到的总收益约为#美元。186.01,000,000,000美元，扣除本公司应支付的发售费用。

普通股销售协议-Jefferies LLC

于2022年9月，本公司订立公开市场销售协议SM(“2022年9月自动柜员机协议”)，根据该协议，本公司可发售其普通股股份，总发行价最高可达$175.0由杰富瑞担任其销售代理，价格和条款将视发售时的市场情况而定。杰富瑞将获得一笔3.0根据2022年9月自动取款机协议出售的任何普通股总收益的%。于截至2022年12月31日止年度内，本公司出售964,357根据2022年9月与杰富瑞达成的自动柜员机协议，加权平均价为$26.01每股，总计净收益约为$24.21000万美元，包括杰富瑞作为销售代理的佣金。于截至2023年12月31日止年度内，本公司出售684,298根据2022年9月与杰富瑞达成的自动柜员机协议，加权平均价为$22.30每股，总计净收益约为$14.81000万美元，包括杰富瑞作为销售代理的佣金。

于2021年11月，本公司订立公开市场销售协议SM(“2021年11月自动柜员机协议”)与杰富瑞订立，根据该协议，本公司可发售及出售其普通股股份，并进行合计发售。

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价格最高可达$75.0由杰富瑞担任其销售代理，价格和条款将视发售时的市场情况而定。2021年11月的自动柜员机协议因2022年9月的自动柜员机协议而终止。不是股票是根据2021年11月的自动取款机协议出售的。

于2021年4月，本公司订立公开市场销售协议SM(“2021年4月自动柜员机协议”)，根据该协议，本公司可发售其普通股股份，总发行价最高可达$50.0以杰富瑞为其销售代理，按发售时的市场情况确定的价格和条款不时为1.8亿美元。杰富瑞可能会收到相当于3.0根据2021年4月的自动取款机协议，通过杰富瑞出售的任何普通股销售收入总额的百分比。2021年4月的自动柜员机协议因2021年11月的自动柜员机协议而终止。一个集合2,551,269普通股股票在2021年4月自动柜员机协议终止前根据该协议出售，成交量加权平均价为#美元。13.13每股，总计净收益约为$32.41000万美元，包括杰富瑞作为销售代理的佣金。

优先股

根据公司第二次重述的公司注册证书，公司董事会有权指定和发行最多5,000,000本公司有权酌情决定将优先股分为一个或多个类别或系列，并厘定权力、优先权及权利及其资格、限制或限制，包括股息权、转换权、投票权、赎回条款及清算优先权，而无须本公司股东进一步投票或采取行动。

A系列优先股

A系列优先股的持有者有权在转换为普通股的基础上，以与普通股实际支付的股息相同的形式，从A系列优先股的股票中获得同等的股息。除法律另有规定外，A系列优先股不具有投票权。然而，只要A系列优先股的任何股份仍未发行，本公司不会(I)对给予A系列优先股的权力、优先股或权利进行不利的更改或变更，(Ii)更改或修订指定证书，(Iii)以任何对A系列优先股持有人的任何权利产生不利影响的方式修改其公司注册证书或其他章程文件，(Iv)增加A系列优先股的授权股份数量，(Iv)增加A系列优先股的授权股数，(V)至少30原发行的A系列优先股的%仍未发行、完成基本交易(定义见指定证书)或(Vi)就上述任何事项订立任何协议。A系列优先股在公司任何清算、解散或清盘时不享有优先权。A系列优先股的每股可转换为66.67在某些限制的情况下，A系列优先股的持有人不得将A系列优先股的股份转换为普通股，如果这种转换的结果是，A系列优先股的持有人连同其关联公司将实益拥有超过指定百分比的股份(将由A系列优先股持有人在4.99%和19.99%)紧接实施该等转换后已发行及已发行的普通股总数。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，172,435和188,381A系列已发行优先股的股份分别为。

B系列优先股

B系列优先股的每股可转换为66.67普通股股份，但须受某些限制，包括B系列优先股持有人不得将B系列优先股的股份转换为普通股，条件是该持有人连同其联属公司将实益拥有超过指定百分比的B系列优先股4.99%和19.99%)紧接实施该等转换后已发行及已发行的普通股总数。适用于B系列优先股的权力、优先股、权利、资格、限制和限制载于与2021年公开发行相关的指定证书。

B系列优先股的持有者有权获得等额的B系列优先股股票的股息，在假设转换为普通股的基础上，并以与普通股股票实际支付的股息相同的形式。除法律另有规定外，B系列优先股不具有投票权。然而，只要B系列优先股的任何股份仍未发行，本公司将不会(I)对给予B系列优先股的权力、优先股或权利进行不利的更改或变更，(Ii)更改或修改指定证书，或(Iii)修改其公司注册证书或其他

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以任何方式对B系列优先股持有人的任何权利产生不利影响的宪章文件。B系列优先股在公司任何清算、解散或清盘时不享有优先权。

截至2023年12月31日和2022年12月31日，143,522和51,210B系列已发行优先股的股份分别为。

10. 认股权证

下表提供了有关该公司尚未发行的认股权证的信息：

			标的股份数量(1)												2023年12月31日的加权平均行权价						截至2023年12月31日的剩余合同期限 (没有。年)
			十二月三十一日，
			2023						2022
责任--分类认股权证
2017年4月发布			781						781						$127.95						1.33
股权分类认股权证
2020年10月收购			29,446						29,446						$0.02						6.73
二零二零年二月发出(2)			218,050						332,130						$14.44						1.12
2017年11月发布			1,606						1,606						$0.69						0.87
小计			249,102						363,182						$15.15
总认股权证			249,883						363,963						$15.51

____________________

(1)如果公司(通过任何股票拆分、股票分红、资本重组或其他方式)将其普通股的流通股细分为较少数量的股份，则认股权证的行权价将按比例降低，而流通权证的股份数量将按比例增加。此外，如果该公司将其已发行普通股合并(通过合并、反向股票拆分或其他方式)为较少数量的股票，则认股权证的行权价将按比例增加，而已发行认股权证的股票数量按比例减少。

(2)在符合特定条件的情况下，本公司可自愿降低于2020年2月发行的认股权证的行权价。

本公司于截至2023年12月31日止年度的认股权证活动摘要如下：

			普通股认股权证
			数						加权平均行权价
在2022年12月31日未偿还			363,963						$15.82
已锻炼(1)			(114,080)						$16.50
截至2023年12月31日的未偿还债务			249,883						$15.51
(1)包括139在无现金演习中交出的认股权证

11. 基于股份的薪酬

股权激励计划

本公司于2008年股权激励计划(“2008计划”)、经修订及重述的2016年股权激励计划(“2016计划”)及Viridian 2020股权激励计划(“2020计划”，与2008年计划及2016年计划合称为“股权激励计划”)下有未偿还的拨款。此外，自2021年7月起，公司向某些员工授予股权激励计划以外的股票期权和RSU，以诱使他们接受

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公司(“诱导奖”)。奖励计划的条款及条件与根据本公司股权激励计划授予的奖励大体相似。

2022年6月，公司股东批准了2016年计划的修订和重述，其中包括将当时剩余的2020年计划下可供发行的股份数量转移到2016年计划中，以便公司未来按照单一股权计划运营。2023年6月，公司股东批准了2016年计划的进一步修订和重述，其中包括将根据该计划为发行保留的股份数量增加2,000,000股份。2016计划将于2033年6月14日终止。

截至2023年12月31日，公司按计划有以下余额：

			未偿还的限制性股票单位						未偿还的股票期权												可发行的股票
诱因奖			—						4,543,686												—
2020年计划			—						359,036												—
2016年计划			804,947						6,630,738												1,289,073
2008年计划			—						24												—
*道达尔			804,947						11,533,484												1,289,073

股票期权

根据股权激励计划和激励奖励授予的期权的行使价等于授予和到期之日普通股的市值10自授予之日起数年。一般说来，期权授予25转归权生效日期一周年时的%及75按月等额分期付款的百分比36月份。该公司还授予了按月或按季度等额授予的期权，期限最长为48月份。

普通股期权活动摘要如下：

			选项数量						加权平均行权价						加权平均剩余合同期限 (年)						聚合内在价值 (单位：千)
截至2022年12月31日的未偿还债务			5,722,449						$	17.23					8.64						$	68,977
授与			9,956,611						21.61
已锻炼			(1,538,199)						12.52
没收或过期			(2,607,377)						25.91
截至2023年12月31日的未偿还债务			11,533,484						19.68						8.50						$	54,772
已归属或预计将于2023年12月31日归属			11,533,484						$	19.68					8.50						$	54,772
自2023年12月31日起可行使			2,901,131						$	24.01					5.54						$	6,032
自2023年12月31日起归属			2,901,131						$	24.01					5.54						$	6,032

公允价值假设

本公司使用柏力克-舒尔斯期权定价模式估计根据其股权薪酬计划授出的股票期权的公允价值。柏力克-舒尔斯模式要求输入无风险利率、股息收益率、波幅及购股权预期条款。由于公司股票买卖活动的历史有限，预期波动率是基于与公司规模和业务性质相似的上市公司的历史数据以及公司自身的波动率。本公司将继续使用类似实体波幅资料，直至其历史波幅与计量购股权授出之预期波幅相关为止。本公司会在没收发生时进行会计处理。每份购股权合约年期内的无风险利率乃根据授出时与预期授出年期相称的美国国债收益率曲线计算。已授出购股权之预期年期（不计及没收情况）指已授出购股权预期尚未行使之期间，乃根据已授出购股权之合约条款以及实际及预期购股权行使行为而得出。相关普通股的公平值乃根据普通股于授出日期在纳斯达克资本市场的收市价计算。

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截至2023年及2022年12月31日止年度，授予本公司雇员及董事会成员的购股权于授出日期的加权平均公平值为$16.12及$12.95，分别为。公平值乃按柏力克-舒尔斯期权定价模式使用以下加权平均假设厘定：

			截至的年度 十二月三十一日，
			2023						2022
预期期限(以年为单位)			5.57						5.81
预期波动率			90.0		%				87.8		%
无风险利率			4.3		%				2.5		%
预期股息收益率			—		%				—		%
加权平均行权价			$	21.61					$	17.72

员工购股计划

2016年员工股票购买计划（“ESPP”）允许符合条件的员工以相当于 85（一）公司章程规定的其他事项;（二）公司章程规定的其他事项。新 六个月发售期从每年8月22日和2月22日开始。截至2023年12月31日，本公司已 691,384可供发行的股票，以及58,290累积股份是根据ESPP发行的。

基于股份的薪酬费用

与根据股权激励计划、激励奖励发行的所有股权奖励有关的基于股票的薪酬，以及根据ESPP在各个期间活跃的购买期将发行的估计股票的基于股票的薪酬包括在综合经营报表和综合亏损中，如下所示：

									截至的年度 十二月三十一日，
															2023						2022						2021
															(单位：千)
研发															$	16,220					$	7,298					$	4,701
一般和行政															50,952						12,467						9,764
基于股份的薪酬总支出															$	67,172					$	19,765					$	14,465

在截至2023年12月31日的年度内，本公司额外录得$26.1与加快对前高管的归属有关的基于股份的薪酬，这笔金额包括#美元1.61百万美元与修改终止时未偿还期权的条款有关，否则这些期权将被没收。

截至2023年12月31日，该公司拥有108.6与股票期权有关的未确认股票薪酬成本总额的百万美元，公司预计将在加权平均剩余期间确认3.34好几年了。截至2023年12月31日，该公司拥有11.8与未归属RSU相关的未确认基于股份的薪酬成本总额的百万美元，公司预计将在加权平均剩余期间确认3.72好几年了。

12. 退休福利计划

该公司已经建立了401(K)退休计划，允许美国的参与员工按照该计划的定义缴费，并受修订后的1986年国内收入法第401(K)节的限制。公司与之匹配100第一个的百分比4雇员供款的百分比(受年度补偿和供款限额的限制)。于截至2023年、2022年及2021年12月31日止年度内，本公司支付等额供款$0.71000万，$0.41000万美元和300万美元0.2分别为2.5亿美元和2.5亿美元。

13. 每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东可获得的净亏损除以已发行普通股的加权平均数量。稀释每股净亏损的计算方法与每股基本净亏损类似，不同之处在于

F-28

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分母增加，以包括如果普通股潜在股份已经发行以及如果普通股额外股份是稀释的，将会发行的普通股额外股份的数量。每股摊薄净亏损与普通股每股基本净亏损相同，因为潜在摊薄证券的影响是反摊薄的。

可能稀释的证券包括以下证券：

			十二月三十一日，
			2023						2022						2021
A系列优先股，转换为普通股			11,495,724						12,558,796						17,363,335
B系列优先股，转换为普通股			9,568,181						3,414,017						1,541,810
购买普通股的期权			11,533,484						5,722,449						3,683,839
购买普通股的认股权证			249,883						363,963						420,609
限制性股票单位			804,947						—						—
总计			33,652,219						22,059,225						23,009,593

14. 所得税

递延税项资产和负债采用制定的税率计量，这些税率预计将适用于那些暂时性差异有望逆转的年度的应税收入。

自成立以来，本公司发生了应纳税净亏损，因此，没有记录当前的所得税拨备。这一数额不同于按美国联邦所得税21%税率计算的税前亏损，税前亏损是由于在公司递延税项净资产范围内提供估值津贴，以及州所得税和不可扣除的费用。

所得税规定的实际所得税率与联邦法定税率不同，如下：

			截至十二月三十一日止的年度：
			2023						2022						2021
联邦法定所得税率			21.0		%				21.0		%				21.0		%
联邦和州税收抵免			2.3						1.6						1.5
扣除联邦福利后的州所得税			5.4						4.2						8.3
更改估值免税额			(27.6)						(24.5)						(28.5)
其他永久性物品			(0.7)						(0.8)						—
基于股票的薪酬			(0.4)						(1.5)						(2.3)
有效所得税率			—		%				—		%				—		%

F-29

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导致递延所得税资产及负债重大部分之暂时差额之税务影响呈列如下：

			截至十二月三十一日止的年度：
			2023						2022						2021
			(单位：千)
递延税项资产：
净营业亏损结转			$	67,755					$	46,000					$	40,992
税收抵免			9,231						3,803						1,686
应计项目和准备金			4,891						4,986						3,055
基于库存的费用			15,013						4,161						3,123
开办费用和摊余费用			12,750						9,460						5,013
IRC § 174资本化成本			45,979						18,252						—
未实现损益			71						—						—
经营性租赁使用权资产净额			44						22						—
递延税项资产总额			155,734						86,684						53,869
估值免税额			(155,734)						(86,602)						(53,430)
递延税项净资产			—						82						439
递延税项负债：
未实现损益			—						(82)						$	—
经营性租赁使用权资产净额			—						—						(439)
递延税项负债总额			—						(82)						(439)
递延税项总资产，净额			$	—					$	—					$	—

截至2023年12月31日，该公司约有251.11000万美元和300万美元9.2联邦净营业亏损和研究和实验税分别结转1.5亿美元，将于2029年开始到期。截至2023年12月31日，该公司约有312.82000万的国家净运营亏损将于2030年开始到期。此外，实现净营业亏损以抵销潜在的未来应纳税所得额及相关所得税，须受经修订的1986年《国税法》(下称《守则》)第382及383节及类似国家条文所规定的年度限制所规限，该等规定可能会导致未来因所有权变更而在使用前额外净营业亏损到期。由于该等所有权变更拨备，本公司估计净营业亏损结转的使用限额合共为$59.01000万美元。除净营业亏损限制为#美元外，59.01000万美元，约合美元15.3由于公司无法在未来实现这些抵免的好处，1.8亿的研发税收抵免被取消确认。本公司按年度厘定结转的净营业亏损是否有限。截至2023年12月31日，IRC 382分析已完成，并确定没有其他所有权变化。本公司将继续在未来的基础上评估所有权的变化和相关的限制。

截至2023年12月31日、2023年12月31日及2022年12月31日，公司未计估值准备的递延税项净资产为155.71000万美元和300万美元86.6分别为2.5亿美元和2.5亿美元。在评估其递延税项资产的变现能力时，本公司会考虑部分或全部递延税项资产是否更有可能无法变现。递延税项资产的最终变现取决于在这些临时差额可扣除期间产生的未来应纳税所得额。本公司在作出这项评估时，会考虑递延税项负债的预定冲销、预计的未来应课税收入及税务筹划策略。由于本公司在递延税项资产可扣除期间并无任何历史应课税收入或对未来应课税收入的预测，在考虑其经营亏损历史后，本公司认为其不太可能变现其递延税项净资产的利益，因此，已设立相当于1002023年12月31日和2022年12月31日的递延税净资产的百分比。估值津贴的变化是增加了#美元。69.12023年为3.8亿美元，增加了3.8亿美元33.2 到2022年，将增加100万美元，24.42021年将达到2.5亿美元。

本公司认为，于截至二零二三年及二零二二年止年度，并无与须于综合财务报表内确认的所得税申报表的司法权区相关的重大不确定税务状况。截至2023年及2022年12月31日，本公司已 不是与不确定的税务状况有关的应计利息。

F-30

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该公司2018年至2023年的联邦和州申报表仍将接受税务机关的审查。

15. 后续事件

普通股销售协议-Jefferies LLC

2024年1月，本公司出售 1,561,570根据与Jefferies的2022年9月ATM协议，普通股的加权平均价格为$23.22每股，总计毛收入约为$36.3 在扣除Jefferies作为本公司销售代理应付的佣金前，

公开招股

于2024年1月，本公司与Jefferies及Leerink Partners订立包销协议，内容有关要约及出售（“2024年发售”） 7,142,858公司普通股，公开发行价为$21.00每股本公司从2024年发售所得款项总额约为$150.02,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000，

F-31

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签名

根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权下列签署人代表其签署本报告。

						维里迪安治疗公司
日期：2024年2月27日						发信人：			/发稿S/史蒂芬·马奥尼
									斯蒂芬·马奥尼
									董事首席执行官总裁
									(首席行政主任)
日期：2024年2月27日						发信人：			/发稿S/赛斯·哈蒙
									赛斯·哈蒙
									高级副总裁：财务会计
									(首席财务官；首席会计官)

兹确认，以下签名的每个人构成并任命Stephen MaHony和Seth Harmon为其事实上的代理人，他们中的每一个人都有权以任何和所有的身份替代他或她，签署对本Form 10-K年度报告的任何修订，并将其连同证物和与此相关的其他文件提交给美国证券交易委员会，在此批准和确认所有该等事实上的代理人，并且他们中的每一人或其替代人可以或导致凭借本表格而进行。

根据1934年《证券交易法》的要求，本报告已由下列人员以登记人的身份在下列日期签署。

签名

标题

日期

/发稿S/史蒂芬·马奥尼

董事首席执行官总裁

2024年2月27日

斯蒂芬·马奥尼

(首席行政主任)

/发稿S/赛斯·哈蒙

高级副总裁：财务会计

2024年2月27日

赛斯·哈蒙

(首席财务官；首席会计官)

撰稿S/托马斯·基塞拉克

董事会主席

2024年2月27日

托马斯·基塞拉克

/S/Sarah Gheuens

董事

2024年2月27日

Sarah Gheuens，医学博士，博士

/S/彼得·哈文

董事

2024年2月27日

彼得·哈文

/发稿S/阿琳·莫里斯

董事

2024年2月27日

阿琳·莫里斯

/S/珍妮弗·摩西

董事

2024年2月27日

詹妮弗·摩西