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Ocugen, Inc. 宣布美国食品药品管理局批准了启动 OCU400 3 期临床试验的 IND 修正案——首款进入色素性视网膜炎适应症广泛的 3 期基因疗法

宾夕法尼亚州马尔文，2024年4月8日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司Ocugen公司（Ocugen或公司）（纳斯达克股票代码：OCGN）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的研究性新药（IND）修正案，以启动 OCU400 的三期临床试验正在开发用于色素性视网膜炎（RP）的改性基因疗法候选产品。

Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人尚卡尔·穆苏努里博士表示：“OCU400 3期临床试验的启动对RP患者来说是一个重要的里程碑，也是Ocugen公司的一个关键事件。”“OCU400 是第一个进入第三阶段且具有广泛RP适应症的基因治疗计划。到目前为止，只有一种上市产品可以治疗与RP相关的100个基因突变中的一个。现在，所有没有治疗选择的RP患者都有真正的希望。”

第三阶段研究的样本量将为150名参与者，一组由75名具有RHO基因突变的参与者组成，另一组有75名与基因无关的参与者。在每个组中，参与者将以 2:1 的比例分别随机分配到治疗组（OCU400 的 2.5 x 1010 vg/眼）和未经治疗的对照组。

在 OCU400 第 1/2 期临床试验中，多亮度迁移率测试 (MLMT) 量表是主要功能终点。在 OCU400 第 3 期临床试验中，将使用更新的机动性课程——亮度依赖性导航评估 (LDNA)，其中包括更宽的光强范围（0.04-500 勒克斯）和照度水平（0-9），照度水平和勒克斯强度之间存在均匀的相关性。

Ocugen首席科学官阿伦·乌帕迪亚博士说：“Ocugen与美国食品药品管理局合作为3期临床试验开发了一种敏感的活动疗程，即LDNA，旨在招募疾病早期至晚期的患者。”“我们深受鼓舞的是，通过这项3期研究设计，超过50％的治疗RHO患者的意向将符合反应者标准，根据1/2期研究结果，该标准表明，治疗一年后Lux水平的改善水平为2或更高。”

目前，美国大约有11万名患有RP的患者，全球有160万名患者。在这些患者中，超过10％具有RHO基因突变。

Ocugen首席医学官胡玛·卡马尔博士说：“我们认为，与基因无关的临床试验设计提供了适当的治疗选择，可以将更有可能从治疗中受益的患者包括在内。”“我们期待与我们选定的试验地点和领先的视网膜外科医生合作，提供这种新的修饰基因疗法，以潜在地满足未满足的医疗需求。”

Ocugen 此前宣布，OCU400 已获得 FDA 的孤儿药和 RMAT 认证。随着 3 期临床试验的启动，OCU400 仍在按计划实现 2026 年 BLA 的批准目标。

OCU400 是该公司基于 NHR 基因 NR2E3 的基因无关修饰基因疗法产品。NR2E3 调节视网膜内的各种生理功能，例如感光器发育和维持、新陈代谢、光转导、炎症和细胞存活网络。通过其驱动功能，OCU400 重置改变/受影响的细胞基因网络并建立动态平衡状态，这有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。

RP 是一组罕见的遗传性疾病，涉及视网膜细胞的分解和流失，导致视力丧失和失明。目前，RP与100多个基因的突变有关。

目前尚无经批准的减缓或阻止多种形式的 RP 进展的治疗方案。RP的拟议治疗方法包括基因替代疗法、视网膜植入设备、视网膜移植、干细胞、维生素疗法和其他药物治疗。目前的基因替代疗法前景看好，但仅限于治疗单一突变。此外，尽管基因疗法可以提供新的功能基因，但它们不一定能消除潜在的遗传

缺陷，仍可能造成压力和毒性作用，导致视网膜退化。因此，基因特异性替代疗法的开发极具挑战性，尤其是在涉及多个未知基因时。因此，以与基因无关的方式针对更广泛的RP疾病的新型治疗方法为患者提供了更大的希望

Ocugen, Inc. 是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制剂和疫苗，以改善健康状况，为全球患者带来希望。我们正在通过勇敢的创新对患者的生活产生影响——利用我们独特的智力和人力资本开辟新的科学道路。我们的突破性修饰基因疗法平台有可能使用单一产品治疗多种视网膜疾病，并且我们正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，以满足未满足的医疗需求。在 www.ocugen.com 上了解更多信息，并在 X 和 LinkedIn 上关注我们。

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