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Protara治疗公司宣布与FDA就静脉注射氯化胆碱在依赖肠外营养的患者的注册路径上达成一致

纽约，2024年4月5日-Protara治疗公司(纳斯达克：TARA)是一家临床阶段的公司，正在开发用于癌症和罕见疾病治疗的变革性疗法。该公司今天宣布，它已与美国食品和药物管理局(FDA)就静脉注射(IV)氯化胆碱的注册途径达成一致，这是一种研究中的磷脂底物替代品。该公司此前一直在寻求肠衰竭相关性肝病(IFALD)的适应症，根据FDA的反馈，现在将在无法或可能无法从口服或肠内营养来源合成胆碱的肠外营养(PN)患者中寻求更广泛的适应症。该公司计划推动静脉注射氯化胆碱作为成人和青少年长期PN患者的胆碱来源的开发。FDA已经批准了静脉注射氯化胆碱孤儿预防PN患者胆碱缺乏的药物名称。

目前还没有可供PN患者使用或正在开发中的胆碱静脉注射制剂。FDA认识到这是一个严重的未得到满足的需求，并帮助我们确定了一条有效的监管途径，为这些患者提供急需的静脉注射胆碱来源，“Protara Treeutics首席执行官Jesse Shefferman说。我们期待着推动静脉注射氯化胆碱的临床开发，我们相信它有可能成为FDA批准的第一种用于依赖静脉注射的患者的静脉注射胆碱疗法。同时，我们仍然专注于推进我们的主要候选产品Tara-002，用于非肌肉浸润性膀胱癌和淋巴管畸形患者。“

丹麦哥本哈根哥本哈根大学医院Rigshospitalet的临床教授兼肠衰竭和肝病科主任Palle Bekker Jeppeen医学博士说：“大约80%的PN依赖患者缺乏胆碱，并有一定程度的肝脏损害，通过有效的补充，这种损害可能是可逆的。”美国和欧洲的顶级专业医学会都认识到长期胆碱缺乏对肝脏健康的影响，特别是发展为进行性脂肪变性、纤维化和最终终末期肝硬变的肝病，并建议使用胆碱治疗。获得静脉注射的胆碱制剂有可能对肠道衰竭患者产生重大影响，因为口服或肠道补充胆碱 不是一种选择。“

胆碱是美国肠外和肠内营养学会(ASPEN)关于商业上可获得的多种维生素和多种微量元素产品变化的建议以及欧洲临床营养和代谢学会(ESPEN)在其家庭静脉外营养指南中推荐给接受PN的患者的。

FDA指出，一项以恢复PN患者胆碱水平为终点的单一研究可以作为静脉注射胆碱氯化物的监管申请的基础。根据这一反馈，该公司打算在计划的2b/3期双盲、随机、安慰剂对照的青少年和成人长期PN试验中评估氯化胆碱的安全性和有效性。当口服或肠道营养不可能、不足或禁忌症时。这项研究的2b期部分将寻求建立静脉注射氯化胆碱的药代动力学(PK)曲线，将招募大约24名患者，他们将在24周内接受每天三剂氯化胆碱中的一次注射。在随机、双盲的第三阶段研究中，大约100名患者将接受高剂量氯化胆碱、低剂量氯化胆碱或安慰剂治疗24周。这部分研究的主要终点将寻求证明静脉注射氯化胆碱是胆碱的持久来源。次级终点将评估胆碱替代对肝功能的影响 。所有患者都将有资格进入开放标签延期。公司打算在2025年上半年启动这项研究 。

在以前的研究中，静脉注射氯化胆碱成功地提高了PN患者的血浆胆碱浓度，并被证明改善了脂肪变性，脂肪变性是肝脏损伤的关键标志。

关于静脉注射氯化胆碱

静脉注射氯化胆碱是一种研究中的静脉(IV)磷脂底物替代疗法，最初正在为接受肠外营养(PN)的患者开发。胆碱是已知的磷脂的重要底物，磷脂对健康的肝功能至关重要 ，它还在调节基因表达、细胞膜信号转导、脑发育和神经传递、肌肉功能和骨骼健康方面发挥重要作用。PN患者无法从肠内营养来源合成胆碱，目前还没有含有胆碱的PN制剂。大约80%的PN依赖患者胆碱缺乏，并有不同程度的肝脏损害，这可能导致肝功能衰竭。目前还没有含有胆碱的PN制剂。仅在美国，就有大约40,000名接受长期肠外营养的患者将受益于静脉注射胆碱。静脉注射氯化胆碱有可能成为FDA批准的第一个用于PN患者的静脉注射胆碱制剂。静脉注射氯化胆碱已被FDA授予孤儿药物名称，用于预防PN患者的胆碱缺乏。该公司获得了一项美国专利，要求获得一种胆碱组合物，其有效期将于2041年到期。

Protara治疗公司简介

Protara是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为癌症和罕见疾病患者推进变革性疗法。Protara的投资组合包括其领先的候选药物Tara-002，这是一种正在开发的基于细胞的研究疗法，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)和淋巴管畸形(LMS)。该公司正在对对卡介苗(BCG)治疗无效或幼稚的NMIBC原位癌(CIS)患者进行第二阶段试验，以及在患有LMS的儿童患者中进行第二阶段试验来评估Tara-002。此外，Protara正在开发IV氯化胆碱，这是一种研究中的磷脂底物替代品，适用于接受肠外营养的患者，这些患者无法通过口服或肠道途径满足胆碱需求。有关更多信息，请访问www.protaratx.com。

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公司联系人：

贾斯汀·奥马利
Protara治疗
Justine. OMalley @ www.example.com
646-817-2836

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