caribou_indlupusxconfere

2024年4月4日，美国食品药品管理局批准了狼疮的临床试验，Caribou Biosciences扩大了CB-010的临床开发

2 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 前瞻性陈述根据1995年《私人证券诉讼改革法》的规定，本演示文稿中的所有陈述，除历史事实陈述外，均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅代表截至本演讲之日，受许多已知和未知的风险、假设、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致Caribou Biosciences, Inc.（“公司”、“Caribou”、“我们” 或 “我们的”）的实际业绩、活动水平、业绩或成就与任何前瞻性陈述所表达或暗示的重大差异。这些术语或其他类似表述的 “可能”、“将”、“应该”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在” 或 “继续” 或否定词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。除本演示文稿中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于有关我们的候选产品临床前研究、临床试验和研究计划的启动、时机、进展、战略、计划、目标、预期（包括结果）的任何陈述，包括我们对发布剂量扩张临床数据的预期和时机，以及我们正在进行的 CB-010 ANTLER 1 期临床试验的新兴转化数据候选产品、CB-010 推荐的 2 期剂量的披露，以及我们计划对二线 LBCL 患者进行 CB-010 的 3 期关键试验的最新时间表；与我们正在进行的 CB-011 候选产品的 CammouFlage 1 期临床试验发布临床数据时间相关的状态、进展和期望；与正在进行的 CB-012 Amplify 1 期临床试验临床数据发布时间相关的状态、进展和预期候选产品；启动我们的 GALLOP 的时机针对成人狼疮肾炎和肾外狼疮的1期临床试验；我们成功开发候选产品以及获得和维持候选产品的监管批准的能力；我们打算为候选产品寻求的疾病、适应症或应用的数量和类型；候选产品的有益特性、安全性、有效性、治疗效果和潜在优势；监管机构申请和批准候选产品的预期时间或可能性；我们的预期的现金流；以及我们现有资本资源的充足性和预期用途为我们未来的运营费用和资本支出需求以及额外融资需求提供资金。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本演示文稿发表之日。本演示文稿讨论了正在或将要进行临床研究且尚未获得美国食品药品监督管理局批准上市的候选产品。对于这些候选产品正在或将要研究的治疗用途，没有就这些候选产品的安全性或有效性作出任何陈述。由于许多因素，包括与我们有限的运营历史、净营业亏损历史、财务状况以及我们根据需要筹集额外资金为运营和候选产品开发提供资金的能力相关的风险；与启动、成本、时间和进展以及我们当前和未来的研发计划、临床前研究和临床试验结果相关的不确定性；初始或中期临床试验数据最终无法预测我们的安全性和有效性的风险产品候选产品或随着更多临床数据的出现，临床结果可能会有所不同；我们观察到的临床前研究结果无法在人类患者身上得到证实的风险；我们获得和维持对候选产品的监管批准的能力；由于公众意见负面以及对涉及基因组编辑的细胞疗法的监管审查的加强，我们的候选产品获得批准可能无法获得市场接受的风险；我们满足未来产品监管标准的能力；我们获得关键监管标准的能力意见和批准、我们建立和/或维护涵盖候选产品和基因组编辑技术的知识产权的能力；第三方声称我们的候选产品侵犯其专利的风险；与竞争对手和行业相关的发展；我们依赖第三方进行临床试验和生产候选产品；公共卫生危机和地缘政治事件对我们业务和运营的影响；以及我们在向证券公司提交的文件中详细描述的其他风险以及交易委员会（“SEC”），包括我们截至2023年12月31日的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件；我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或可能不会发生，实际结果可能与本演示文稿中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。在解释涉及不同候选产品的单独试验的结果时应谨慎行事。这些幻灯片中介绍或引用的其他 CAR-T 细胞疗法的结果来自我们未进行的临床试验的公开报告，并且我们没有进行任何将其他任何 CAR-T 细胞疗法与 CB-010 进行对比的正面交锋试验。因此，这些其他临床试验的结果可能无法与 CB-010 的临床结果相提并论。这些其他试验的设计在实质性方面与 CB-010 临床试验的设计有所不同，包括患者群体、随访时间、临床试验阶段和受试者特征。因此，跨试验比较可能对我们现有或未来的结果没有解释价值。要获得更多信息并了解这些实质性差异，您应该阅读其他公司的临床试验报告以及本演示文稿中包含的来源。鉴于上述情况，我们敦促您在就我们的证券得出任何结论或做出任何投资决策时不要依赖任何前瞻性陈述。本演示文稿中的前瞻性陈述仅截至本文发布之日作出。除非法律要求，否则公司不承担任何义务，也不打算在本演示之日之后更新任何前瞻性陈述，也无意使这些陈述与实际业绩或修订后的预期保持一致。我们可能会不时发布其正在进行的ANTLER 1期临床试验、CammouFlage1期临床试验和Amplify 1期临床试验的更多临床数据。对于此类额外临床数据或其发布时间，或任何此类数据是否支持或矛盾先前报告的临床数据的发现，我们不作任何陈述。本陈述不应构成卖出要约或征求购买任何证券的要约。

3 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc.” 狼疮是一种复杂、慢性、异质性的自身免疫性疾病，影响全球数百万人，经常造成令人衰弱的后果。迫切需要更多创新的疗法，以解决狼疮的根本原因，同时最大限度地减少这种全身性疾病的症状和影响。”Stacie Bell，博士 Lupus Therapeutics 执行副总裁，Lupus Therapeutics 是狼疮研究联盟的附属机构 Caribou 的狼疮合作伙伴

5 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 年 Caribou Biosciences, Inc. 项目临床试验目标适应症临床前 1 期 2 期 3 期名称 CB-010 ANTLER 剂量扩展 CD19 r/r B-NHL RMAT，快速通道，孤儿药 CB-011 cammoufLage 剂量递增 BCMA r/r MM 快速通道，孤儿药 CB-012 放大剂量递增 CLL-1* r/r AML CB-010 GALLOP 位点激活 CD19 和 LN ERL 推进血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病的临床阶段异基因 CAR-T 细胞疗法产品线 ERL：肾外狼疮；LN：狼疮肾炎，RMAT：再生医学高级疗法 * 也称为 CD371 血液系统恶性肿瘤自身免疫性疾病

7 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 狼疮是一种由自身抗体产生 B 细胞驱动的慢性炎症性自身免疫性疾病。狼疮可造成广泛的器官损伤，增加心血管风险，并严重损害患者的生活质量 1 Li D 等。风湿病学（牛津）。2020 年 3 月 1 日；59 (3): 495-504。狼疮是由B细胞产生的自身抗体引起的，这些抗体会导致健康组织受损。对可以提供持续、无药物缓解的新治疗选择的迫切需求未得到满足的紧急需求狼疮是一种慢性疾病，在美国影响约32万人1

8 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010 是一种靶向产生自身抗体的 B 细胞的异体 CAR-T 细胞疗法 1 据驯鹿所知，CB-010 是临床上第一种通过 PD-1 KO 2 Müller F 等人干扰检查点的异体 CAR-T。N Engl J Med. 2024 CB-010 采用 PD-1 KO1 进行设计，有可能增强抗 B 细胞活性，并可能推动持续缓解 chrDNA 基因组编辑可实现精密工程并减少脱靶编辑。鼓励在 ANTLER 1 期试验中证实 CB-010 的初始安全性和有效性 ANTLER B 细胞耗尽与发布的关于狼疮 CAR2 中自体 CAR-T 细胞的耗尽数据相当 CB-010 TCR KO 抗 CD19 CAR PD-1 KO 抗 CD19 CAR PD-1 KO 抗 CD19 CAR 靶向产生自身抗体的B细胞，专为提高活性而设计的令人鼓舞的临床数据

9 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 由 chrDNA 基因组编辑技术精确设计的捐赠者衍生的 CAR-T 细胞疗法不用于基因组编辑的慢病毒或逆转录病毒载体使用 chrDNA 基因组编辑技术精确插入 CAR CB-010 优势提前制造，源自健康的供体 T 细胞与暴露于先前治疗的患者 T 细胞无需为解决疾病生物学而设计的患者血液分离或药物冲洗最初令人鼓舞 r/r 中的安全性和有效性概况B-NHL 现成的、随时可用的单剂量治疗 PD-1 KO 旨在增强抗 B 细胞活性

10 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 年 Caribou Biosciences, Inc. CB-010 GALLOP 1 期试验设计 v • 对糖皮质激素无反应且尝试了至少 2 种特定的免疫抑制疗法但均失败 • 不包括心脏和中枢神经系统受累 • 部分 HLA 匹配且缺乏基线 DSA 单剂量 CB-0102 Cy（20 mg/kg/d，持续 2 天）Cy：环磷酰胺；DSA：捐赠者特异性抗体；流感：氟达拉滨；HLA：人类白细胞抗原；LD：淋巴消耗；SLEDAI：系统性红斑狼疮疾病活动指数 • 单剂量水平LD 第 0 天 28 天 3 个月 6 个月 9 个月 12 个月至 2 天安全性和耐受性反应评估治疗和目标 • 主要终点：安全资格和匹配队列 1：狼疮肾炎 (LN) 肾脏 SLEDAI ≥ 8 或 III/IV 类肾小球肾炎肾外狼疮 (ERL) SLEDAI ≥ 8 患者队列流感（25 mg/m2/d，持续 3 天）CB-010

11 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 年 Caribou Biosciences, Inc. 部分HLA配对可能改善患者预后 DSA：捐赠者特异性抗体 1基于 ANTLER 在 r/r B-NHL 中进行的 1 期试验数据，将在试验中得到证实；初步数据将在 2024 年第二季度医学大会上公布 HLA 匹配是如何运作的？ANTLER 和 GALLOP 1 期试验的 HLA 匹配和 DSA 筛查 • 人类白细胞抗原 (HLA) 帮助免疫系统识别 “自我” 和 “非自我” • 患者的免疫细胞将异体 CAR-T 细胞识别为 “非自我” 并启动排斥反应 HLA 匹配和在筛查时间内进行 DSA 分析部分 HLA 匹配可增强患者的预后1 部分匹配的 CB-010 批次出货 HLA 匹配/ DSA 分析单剂量 CB-010 淋巴消耗筛查自细胞自我细胞自细胞 T 细胞异体 CAR-T 细胞 = 非自身

炉边聊天

13 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 炉边对话风湿病学和肿瘤学领域的领导者斯坦福大学肾小球疾病中心主任 Richard Lafayette，医学教授血液系统恶性肿瘤科科长威斯康星医学院血液系统恶性肿瘤科主任 Mehdi Hamadani，医学博士 Caribou Biosciences Rachel Haurwitz，博士

14 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 年 Caribou Biosciences, Inc. 2024 年成就和即将到来的里程碑 1 截至2023年12月31日的现金、现金等价物和有价证券 3.724亿美元。2L LBCL 中的血液系统恶性肿瘤 CB-010 呈现 ANTLER 2L LBCL 的初始剂量扩展数据、RP2D、转化数据 CB-011 在 r/r MM 中呈现 cammouFlage 试验 CB-012 的初始剂量递增数据 ü 2024 年第二季度在 Amplify 试验中给药的第一位患者 LN 和 ERL 启动了 GALLOP 试验 2024 年企业和金融资本充足 ü 约 372 亿美元 1 美元现金 ü Runway 将持续到 2026 年第一季度 CB-010

问与答

16 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 欢迎你的提问斯坦福大学肾小球疾病中心主任理查德·拉斐特医学教授血液系统恶性肿瘤科科长 ANTLER 1 期试验研究员威斯康星医学院迈赫迪·哈马达尼，医学博士 Rachel Haurwitz，博士 Jason O'Byrne 总裁兼首席执行官首席财务官医疗事务和项目领导副总裁 Steve Kanner，PharmD Tonia Nesheiwat 博士

谢谢 https://cariboubio.com info@cariboubio.com

附录

19 CB-010 自身免疫电话会议 | 2024 年 4 月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 感谢为 CB-010 临床开发做出贡献的患者、护理人员、研究人员 ANTLER 1 期试验：美国、澳大利亚和以色列阿拉巴马大学伯明翰分校 (Mehta) 亚利桑那州荣誉健康癌症研究所 (Kanate) 亚利桑那大学 (Husnain) Banner MD 安德森 (Nath) 加利福尼亚大学尔湾分校（奥布莱恩）加利福尼亚州圣地亚哥（哈姆丹）佛罗里达州 Advent Health（帕特尔）乔治亚州奥古斯塔（科塔）乔治亚州 BMT（Kota）乔治亚州索尔）爱荷华大学爱荷华大学（法鲁克）肯塔基大学肯塔基大学（亚尔尼兹）诺顿癌症研究所（史蒂文斯）新泽西州莫里斯敦纪念医院（切里）哈肯萨克（费尔德曼）纽约大学朗贡分校（迪芬巴赫）俄亥俄州立大学肿瘤血液学护理（埃塞尔）宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚大学（纳斯塔）德克萨斯州贝勒查尔斯·萨蒙斯（霍尔姆斯）医学博士安德森癌症中心（Nastoupil）犹他州亨斯迈癌症研究所（Hu）华盛顿瑞典癌症研究所（帕特尔）威斯康星医学院威斯康星医学院（Hamadani）加州大学尔湾分校圣地亚哥分校 HonorHealth Huntsman Baylor 医学博士安德森 OHC 俄勒州立大学莫里斯托瓦州立大学奥古斯塔分校 UAB 肯塔基州 MCW Montefiore Advent Halth Advent Huntsman Hackensack 瑞典以色列哈达萨大学特拉维夫苏拉斯基医学中心拉宾医学中心宾夕法尼亚大学朗贡分校澳大利亚韦斯特米德医院爱普沃斯医院 Banner MD 安德森