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Beam Therapeutics重点介绍了基础编辑产品组合的进展并概述了2024年的预期里程碑

BEACON 针对严重镰状细胞病患者的 BEAM-101 1/2 期试验，首位患者给药并成功植入；重大入组进展支持预计于 2024 年下半年公布的首次临床数据

BEAM-302 的欧洲临床试验申请 (CTA) 已提交；计划于 2024 年上半年启动 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的试验

马萨诸塞州剑桥，2024 年 1 月 8 日- Beam Therapeut(Nasdaq: BEAM) 是一家通过基础编辑开发精准遗传药物的生物技术公司，今天报告了该公司血液学和遗传病产品组合的进展，并提供了即将到来的预期里程碑的最新情况。

“我们的愿景是将Beam打造成一家可持续的、完全整合的公司，开创一种具有基础编辑功能的新型基因药物。Beam Therapeutics首席执行官约翰·埃文斯说，我们在2023年在实现这一目标方面取得了巨大进展，包括开设自己的GMP制造工厂，为包括针对镰状细胞病的 BEAM-101（SCD）在内的多个体外临床项目中的第一批患者给药，以及加快了针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体内计划，例如我们提交的 BEAM-302 CTA。“基于这一势头，并受益于更广泛的基因编辑领域出现的重大临床验证、监管清晰度和科学突破，我们预计2024年将是Beam具有重要催化剂的一年。我们高度差异化的SCD和AATD项目有可能为大量未得到满足的需求的患者群体提供一流的疗法，同时也为多个治疗领域的可持续长期增长建立平台。”

Beam正在为SCD追求长期、分阶段的开发战略，该战略进行了三波创新，旨在逐步将我们的基础编辑方法的覆盖范围扩大到更广泛的患者群体。

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第 1 波：BEAM-101 是一种自体研究性细胞疗法，旨在在不依赖双链断裂的情况下高效、均匀地增加红细胞中的胎儿血红蛋白 (HbF)，可能具有一流的特点。临床前模型

建议与现有的基因疗法方案相比，碱基编辑可以改善HbF诱导并降低残留的致病血红蛋白 S。

第一位患者于 2023 年第四季度给药，并在 BEACON 1/2 期临床试验中成功实现植入。BEACON 1/2 期临床试验是一项开放标签、单臂、多中心研究，评估 BEAM-101 对成年重度 SCD 患者的安全性和有效性。对于试验中接受治疗的前三名患者，使用 BEAM-101 进行治疗，即通过自体骨髓移植输送经过编辑的细胞产物，将按顺序进行，然后将同时对所有后续患者进行治疗。

在BEACON试验中，患者继续获得同意，Beam预计将在2024年上半年为定点队列中的其余两名患者进行给药，并开始对扩张队列中的患者进行给药。

该公司有望在2024年下半年报告来自BEACON试验的多名患者的初步数据。

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第二波：Beam继续推进并投资其工程干细胞抗体配对逃避（ESCAPE）调节平台，并预计将于2024年启动该项目的第一阶段临床前研究。ESCAPE旨在避免与目前可用的SCD患者在自体移植之前需要的调理方案相关的毒性。

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第三波：该公司还在探索SCD体内碱基编辑程序的潜力，在该程序中，通过静脉注射靶向造血干细胞的脂质纳米颗粒（LNP），将碱基编辑器交付给患者，从而完全无需移植。

Beam寻求使用通过静脉注射LNP的单疗程基因编辑疗法来治疗遗传疾病，LNP是一种经过临床验证的向肝脏输送核酸有效载荷的技术。

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BEAM-302 是该公司的优先遗传病项目，是 AATD 的潜在治疗方法，与普通人群相比，AATD 的特点是早发肺气肿、肝脏疾病和全因死亡率增加。对可以治疗AATD相关肺部和肝脏疾病患者的新疗法的需求仍有大量未得到满足。

BEAM-302 可能是同类最佳的靶向肝脏的 LNP 碱基编辑试剂配方，旨在校正 piZ 等位基因，这是与重度 AATD 相关的最常见基因变异。据估计，美国约有10万名患者携带PizZ基因型。

迄今为止的临床前数据表明，在多个体内啮齿类动物疾病模型中，在临床相关剂量下，使用 BEAM-302 进行治疗可显著提高校正和功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 的水平并降低突变体 piZ AAT。这些发现支持了 BEAM-302 的潜力

在单剂量后有效纠正致病的 PiZ 突变，并有可能同时解决与 AATD 相关的肝脏和肺部疾病。

Beam 已经提交了 BEAM-302 的 CTA，假设 CTA 被接受，并计划在 2024 年上半年启动 BEAM-302 的临床试验。

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此外，Beam 还在推进 BEAM-301 的潜在治疗 1a 型糖原贮积病 (Gsd1a)，这是一种常染色体隐性遗传疾病，由 G6PC 基因突变引起，该突变破坏了参与维持葡萄糖动态平衡的关键酶葡萄糖-6-磷酸酶。

BEAM-301 是一种靶向肝脏的 LNP 碱基编辑试剂配方，旨在纠正 R83C 突变，这是最常见的致病突变，可导致 GSD1a 的最严重形式。

临床前数据表明，单次给药 BEAM-301 可直接持久地纠正体内 R83C 突变，在首次给药一年后仍能持续获得显著的生存益处。

Beam 正专注于美国 BEAM-301 的初步开发，预计将在2024年上半年提交研究性新药（IND）申请。

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Beam的近期研究和平台投资侧重于利用Beam在肝脏中的活体编辑能力，针对罕见和常见遗传疾病的特定应用，以及血液学和免疫学/肿瘤学领域的机会。

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该公司针对复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) /T 细胞淋巴细胞淋巴瘤 (T-LL) /T 细胞淋巴细胞淋巴瘤 (T-LL) 的多重编辑同种异体 CAR-T 候选产品 (T-LL) 的 1/2 期临床试验的注册工作正在进行中。BEAM-201Beam 预计将在 2024 年下半年报告 BEAM-201 的初始临床数据集。

截至2023年12月31日，Beam估计其拥有12亿美元的现金、现金等价物和有价证券。该估算是初步的，未经审计，尚待Beam财务报表结算程序的完成。该估计也没有提供了解Beam截至2023年12月31日的财务状况及其截至2023年12月31日的三个月和年度的经营业绩所必需的所有信息。因此，不应过分依赖这一初步估计。

Beam现在预计，截至2023年12月31日的估计现金、现金等价物和有价证券将使公司能够为2027年的预期运营费用和资本支出需求提供资金。这种预期假设预期的成本节约

与该公司先前宣布的投资组合优先顺序和运营精简有关，包括用于实现上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每个关键预期里程碑的资金，以及对平台进步和制造能力的持续投资。

Beam管理层将在太平洋时间今天，即2024年1月8日星期一上午11点15分在第42届摩根大通医疗年度会议上发表演讲，介绍和讨论Beam的产品线和业务最新情况。公司网站www.beamtx.com的投资者部分将提供网络直播，并将在演讲结束后存档60天。

Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于为精准基因药物建立领先的、完全集成的平台。为了实现这一愿景，Beam已经组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术，并且正在建设内部制造能力。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一项专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基变化，而不会在DNA中出现双链断裂。这有可能实现各种潜在的治疗编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进基础编辑程序的多元化组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于为员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。提醒投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下内容相关的陈述：我们即将在第42届摩根大通医疗保健年度会议上发表的演讲；我们对向多项目临床阶段公司过渡的预期；我们技术的治疗应用和潜力，包括与SCD、AATD、GSD1a、T-ALL/TLL和我们的预期调理方案有关的陈述；我们的计划以及时机，推进我们的项目、临床试验设计和对BEAM-101的期望，BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302；我们截至2023年12月31日的预计现金、现金等价物和有价证券以及与此相关的预期；我们的资本资源是否足以满足运营费用和资本支出需求以及此类资源的预计可用期；以及我们通过基础编辑为患者开发终身、治疗性、精准基因药物的能力。每份前瞻性陈述都存在重要的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们成功实现投资组合优先顺序和战略重组收益的能力；我们的

开发、获得监管部门批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或更高的成本；我们筹集额外资金的能力，但可能无法提供；我们获得、维持和执行候选产品的专利和其他知识产权保护的能力；流行病和其他突发卫生事件的潜在影响，包括其对全球供应链的影响；我们的候选产品是否会获得启动人体临床研究所需的监管部门批准的不确定性；我们的候选产品的临床前测试以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和注册以及预期的推进时间可能比预期的要长；我们的候选产品可能出现生产或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；我们的实际审计结果是否与我们估计的现金、现金等价物一致和截至2023年12月31日的有价证券；以及我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告、截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告中 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 标题下确定的其他风险和不确定性，以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，因此我们无法预测所有因素或事件。除非适用法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。