附录 99.1

 

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Beam Therapeutics报告管道和业务最新情况以及2023年第三季度财务业绩

最近的投资组合优先次序将业务重点放在关键的短期价值驱动因素和精准基因药物管道的长期增长上

礼来收购Beam对Verve Therapeutics基础编辑心血管项目的选择权，总共支付高达6亿美元的预付款、股权投资和潜在的未来开发阶段付款

Beam 北卡罗来纳州制造工厂启动 GMP 运营

强劲的资产负债表为2026年下半年提供了预期的运营轨道

马萨诸塞州剑桥，2023年11月8日——通过基础编辑开发精准基因药物的生物技术公司Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BEAM）今天公布了2023年第三季度财务业绩，并提供了该业务及其临床和研发进展的最新情况。

Beam首席执行官约翰·埃文斯表示：“今年，Beam凭借强大的财务实力、在推动临床里程碑迈进的大型潜在市场的广泛差异化基础编辑项目以及全面运营的精准基因药物研究、开发和制造能力，为未来的增长奠定了坚实的基础。”“我们已经就未来几年将重点放在哪里以及如何确定投资的优先顺序做出了关键决定，这为我们的业务和投资组合创造了强劲的势头。在 BEACON 试验中，患者入组、动员和制造进展顺利，我们仍有望在今年治疗首位 BEAM-101 试验患者，并在明年报告多名患者的临床试验数据。我们还在推进针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者的首个体内项目，即 BEAM-302，预计将于明年第一季度提交监管申请，随后我们计划在不久之后提交 BEAM-301 的临床试验申请。外部对我们的基础编辑技术的兴趣持续增长，最近我们与礼来公司的交易就说明了这一点。凭借强大的资产负债表、专注的团队和领导能力，我们完全有能力推进我们的基础编辑项目和平台，我们认为这些项目和平台具有变革潜力。”

 

 

管道更新和 2023-2024 年关键预期里程碑

Beam最近宣布了投资组合优先事项和精简业务运营的计划，以支持潜在的短期价值驱动因素和长期增长，因此，现在正将工作重点放在以下方面：

血液学产品组合

•
Beam 继续推进其 BEACON 1/2 期临床试验，这是一项开放标签、单臂、多中心的研究，旨在评估 BEAM-101 对成年严重镰状细胞病 (SCD) 患者的安全性和有效性。对于试验中接受治疗的前三名患者，使用 BEAM-101 进行治疗，即通过自体骨髓移植输送经过编辑的细胞产物，将按顺序进行，然后将同时对所有后续患者进行治疗。
o
Beam 继续同意更多患者参加 BEACON 试验，所有患者现在都在同时进行筛查、动员和制造活动，以支持 BEAM-101 的治疗。Beam预计，目前同意的患者足以填补前哨队列（n=3）和启动扩张队列。
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预计到2023年底，该试验中的第一位患者将接受 BEAM-101 的治疗。
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在年底及以后，Beam将继续在BEACON试验中增加更多患者，目标患者总数为45名接受治疗。
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该公司预计将在2024年报告来自BEACON试验的多名患者的初步数据。
•
Beam继续发展并投资其工程干细胞抗体配对逃避（ESCAPE）调节平台。ESCAPE旨在避免在自体移植之前为SCD和β-地中海贫血患者提供与目前可用的调理方案相关的毒性挑战。
•
此外，该公司正在探索SCD体内基础编辑程序的潜力，在该程序中，通过注入针对造血干细胞（HSC）的脂质纳米颗粒（LNP），将碱基编辑器交付给患者，从而完全无需移植。

遗传病（体内）投资组合

•
Beam 继续推进其两款主要的体内碱基编辑候选产品，即用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的 BEAM-302 和用于治疗糖原贮积病 Ia (GSdIA) 的 BEAM-301。BEAM-302 和 BEAM-301 有可能成为第一个将基因突变直接修正为正常功能基因序列的临床项目。
•
BEAM-302 是一种靶向肝脏的 LNP 碱基编辑试剂配方，旨在校正 piZ 等位基因，这是与重度 AATD 相关的最常见基因变异。该公司预计将在2024年第一季度提交监管申请，要求授权最初在美国境外启动临床试验，研究性新药（IND）预计将在早期开发阶段随后向美国食品药品监督管理局（FDA）提交。
o
2023 年 9 月，Beam报告了第一批临床前数据在意大利那不勒斯举行的 2023 年 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症会议上的口头陈述中，证明了 BEAM-302 能够以临床相关剂量显著提高校正和功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 的水平并降低多个体内啮齿动物疾病模型中的突变体 piZ AAT。这些发现支持 BEAM-302 有可能在单剂量后有效纠正致病的 piZ 突变，并有可能同时解决与 AATD 相关的肝脏和肺部疾病。
o
在 2023 年 10 月的 ESGCT/SFTCG/NVGCT 合作大会上再次发表演讲，显示了支持 BEAM-302 持久作用的更多临床前数据。
•
BEAM-301 是一种靶向肝脏的 LNP 碱基编辑试剂配方，旨在纠正 R83C 突变，R83C 突变是最常见的致病突变，可导致最严重的 GsdIA。鉴于其罕见的性质和疾病负担的地理分布，该公司将把重点放在美国开发 BEAM-301，并预计将在2024年上半年提交IND申请。
o
2023 年 10 月，Beam 提供了新的临床前数据在布鲁塞尔举行的第30届欧洲基因与细胞疗法学会（ESGCT）年度大会上的口头报告中，证明了单次给药 BEAM-301 能够直接和持久地纠正体内 R83C 突变，其效果持续一年以上。

 

免疫学/肿瘤学产品组合

•
2023 年 9 月，Beam 宣布为用于治疗复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL) /T 细胞淋巴母细胞淋巴瘤 (T-LL) 的多重编辑同种异体 CAR-T 候选产品 BEAM-201 的 1/2 期临床试验中的第一位患者给药。1/2期试验仍在进行中，该公司预计将在2024年公布初步数据。
•
Beam 计划为 BEAM-201 生成一个有针对性的临床数据集，并为该项目和其他潜在的体外 CAR-T 项目寻求潜在的合作伙伴关系，包括 Beam 正在进行的开发具有多重碱基编辑功能的下一代异体细胞疗法的研究。

研究作品集

•
Beam计划将短期研究和平台投资集中在特定应用上，利用Beam在肝脏中的活体编辑能力，针对罕见的遗传和常见疾病，以及血液学和免疫学/肿瘤学领域的精选机会。

 

 

企业最新消息

•
制造：Beam已在其北卡罗来纳州的制造工厂启动了当前的良好生产规范（GMP）业务，该工厂的能力包括CD34电池制造和LNP生产，预计未来还会增加其他能力。
•
业务发展：2023年10月，Beam宣布，根据Beam与Verve Therapeutics, Inc.（Verve）经修订的合作和许可协议，礼来公司（Lilly）获得了某些权利，包括Beam选择共同开发和共同商业化Verve的心血管疾病基础编辑项目，其中包括针对 PCSK9、ANGPTL3 和未公开的肝脏介导心血管靶标的项目。Beam从礼来公司获得了2亿美元的预付款和5000万美元的股权投资。在某些临床、监管和联盟活动完成后，Beam还有资格从礼来公司获得高达3.5亿美元的潜在未来开发阶段补助金，总额高达6亿美元的潜在交易对价。

2023 年第三季度财务业绩

•
现金状况：截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券，不包括礼来公司的前期收益，为10亿美元，而截至2022年12月31日为11亿美元。
•
研发（R&D）费用：2023年第三季度的研发费用为1亿美元，而2022年第三季度为8,530万美元。
•
一般和管理（G&A）费用：2023年第三季度的并购支出为2540万美元，而2022年第三季度为2180万美元。
•
净亏损：2023年第三季度的净亏损为9,610万美元，合每股亏损1.22美元，而2022年第三季度的净亏损为1.096亿美元，合每股亏损1.56美元。

现金跑道

Beam预计，截至2023年9月30日的现金、现金等价物和有价证券，以及从礼来公司获得的预付和股权投资收益，将使该公司能够为2026年下半年的预期运营费用和资本支出需求提供资金。这一预期假设与公司的投资组合优先次序和精简运营相关的预期成本节约，包括为实现上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每个关键预期里程碑而提供的资金，以及对平台进步和制造能力的持续投资。

 

 

 

 

关于 Beam疗法

Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于为精准基因药物建立领先的、完全集成的平台。为了实现这一愿景，Beam已经组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术，并且正在建设内部制造能力。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一项专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基变化，而不会在DNA中出现双链断裂。这有可能实现广泛的治疗编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进基础编辑程序的多元化组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于为员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。提醒投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下内容相关的陈述：我们的临床前开发计划；我们技术的治疗应用和潜力，包括与SCD、β-地中海贫血、GSDIA、T-ALL/T-LL和AATD有关的陈述；我们推进临床试验和计划的计划和预期时机，包括2023-2024年的预期里程碑；我们的预计现金，截至2023年9月30日的现金等价物和有价证券以及我们对此的预期；我们的资本资源是否足以为运营费用和资本支出需求提供资金，以及此类资源的预计可用期限；根据与礼来公司的协议，我们未来可能收到的任何款项；投资组合优先次序和战略重组对我们的运营和发展时间表的潜在影响；我们寻求、建立和维持合作或伙伴关系以与合作者或合作伙伴制定计划的能力；以及我们开发终身治疗药物的能力，精确遗传通过基础编辑为患者提供药物。每份前瞻性陈述都存在重要的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类声明中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于以下方面的风险和不确定性：我们成功实现投资组合优先排序和战略重组收益的能力，包括我们为某些项目寻找、建立和维护合作伙伴的能力；我们开发、获得监管部门批准和商业化候选产品的能力，这可能需要时间更长或成本超过计划；我们筹集额外资金的能力，但这可能不可用；我们为候选产品获得、维持和执行专利和其他知识产权保护的能力；疫情和其他突发卫生事件的潜在影响，包括其对全球供应链的影响；我们的候选产品是否会获得启动人体临床研究所需的监管批准的不确定性；候选产品的临床前测试以及临床前研究的初步或中期数据而且临床试验可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和注册以及预期的推进时间可能比预期的要长；我们的候选产品可能出现生产或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及我们在截至12月31日的10-K表年度报告中在 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 标题下确定的其他风险和不确定性，2022年，我们的季度报告表格截至2023年3月31日的季度的10-Q表季度报告、截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告、我们将在截至2023年9月30日的季度提交的10-Q表季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，因此我们无法预测所有因素或事件。除非适用法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

本新闻稿包含指向本新闻稿中未以引用方式纳入的信息的超链接。

 

 

联系人：

投资者：

切尔西·李斯特

THRUST 战略

chelcie@thrustsc.com

媒体：

丹·布德威克

1AB

dan@1abmedia.com

 

简明的合并资产负债表数据（未经审计）

 

（以千计）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

9月30日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

1,015,457

 

 

$

1,078,134

 

总资产

 

 

1,290,534

 

 

 

1,341,714

 

负债总额

 

 

511,593

 

 

 

608,240

 

股东权益总额

 

 

778,941

 

 

 

733,474

 

 

简明合并运营报表（未经审计）

 

（以千计，股票和每股数据除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至9月30日的三个月

 

 

截至9月30日的九个月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

许可和协作收入

 

$

17,193

 

 

$

15,799

 

 

$

61,517

 

 

$

40,883

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

0

 

研究和开发

 

 

100,050

 

 

 

85,287

 

 

 

297,304

 

 

 

225,253

 

一般和行政

 

 

25,410

 

 

 

21,815

 

 

 

73,556

 

 

 

65,124

 

运营费用总额

 

 

125,460

 

 

 

107,102

 

 

 

370,860

 

 

 

290,377

 

运营损失

 

 

(108,267

)

 

 

(91,303

)

 

 

(309,343

)

 

 

(249,494

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

0

 

衍生负债公允价值的变化

 

 

4,700

 

 

 

(4,900

)

 

 

9,400

 

 

 

20,900

 

非控股权投资公允价值的变动

 

 

(11,221

)

 

 

10,431

 

 

 

(17,870

)

 

 

(1,378

)

或有对价负债公允价值的变化

 

 

6,002

 

 

 

(875

)

 

 

7,877

 

 

 

(543

)

利息和其他收入（支出），净额

 

 

12,698

 

 

 

4,982

 

 

 

34,612

 

 

 

7,686

 

其他收入总额（支出）

 

 

12,179

 

 

 

9,638

 

 

 

34,019

 

 

 

26,665

 

所得税前净亏损

 

 

(96,088

)

 

 

(81,665

)

 

 

(275,324

)

 

 

(222,829

)

所得税准备金

 

 

—

 

 

 

(2,410

)

 

 

—

 

 

 

(2,410

)

权益法投资的亏损

 

 

—

 

 

 

(25,500

)

 

 

—

 

 

 

(25,500

)

净亏损

 

$

(96,088

)

 

$

(109,575

)

 

$

(275,324

)

 

$

(250,739

)

有价证券的未实现收益（亏损）

 

 

(9

)

 

 

(484

)

 

 

406

 

 

 

(4,624

)

综合损失

 

$

(96,097

)

 

$

(110,059

)

 

$

(274,918

)

 

$

(255,363

)

每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后

 

$

(1.22

)

 

$

(1.56

)

 

$

(3.63

)

 

$

(3.59

)

已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值

 

 

79,024,647

 

 

 

70,343,196

 

 

 

75,902,612

 

 

 

69,758,434