SpringWorks Therapeutics公布2023年第四季度和全年财务业绩并重点介绍最近的业务更新

— 2023年11月27日美国食品药品管理局批准后，OGSIVO™（nirogacestat）在发布的第一部分季度报告称，OGSIVE（nirogacestat）的净产品收入为540万美元 —

— 向欧洲药品管理局提交了用于治疗硬膜肿瘤的尼罗加司他上市许可申请 —

— 提供了米达美替尼针对 NF1-PN 患者的2b 期 reneU 试验的积极数据；有望在 2024 年上半年提交新药申请 —

— 已提交 SW-682 的 IND 并获得 FDA 批准，可以继续进行 1a 期试验 —

— 截至2023年，拥有6.626亿美元的现金、现金等价物和有价证券—

康涅狄格州斯坦福，2024年2月27日——专注于严重罕见疾病和癌症的商业阶段生物制药公司SpringWorks Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SWTX）今天公布了截至2023年12月31日的第四季度和全年业绩，并提供了公司近期发展的最新情况。

“2023年，OGSIVEO在11月获得批准后，成为美国食品药品管理局批准的第一种针对硬纤维瘤的成人疗法，我们对推出的初步进展感到非常满意。根据我们关键的 2b 期 ReneU 试验的积极数据，我们也对在 NF1-PN 领域的机会感到非常兴奋，该试验表明，米达美替尼对患有这些毁灭性肿瘤的儿童和成人均具有同类最佳的潜力。此外，我们在更广泛的产品管道中取得了强劲的进展，并继续加强我们的财务状况和对主要资产的知识产权保护。” SpringWorks首席执行官Saqib Islam说。“我们在2024年的重点是继续在美国成功推出治疗硬质肿瘤的OGSIVE，提交米达美替尼的保密协议，目标是到2025年获得第二次批准，在将OGSIVEO的覆盖范围扩大到美国以外的其他地区方面取得进展，并在我们的新兴产品组合中释放更多机会。”

近期业务亮点和即将到来的里程碑

OGSIVEO™ (Nirogacestat)

•2023年11月27日，口服伽玛分泌酶抑制剂OGSIVEO获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗需要全身治疗的进展性硬状肿瘤的成年患者。

•在美国推出了OGSIVEO，并在发布的第一部分季度实现了540万美元的净产品收入。迄今为止，OGSIVEO已获得占商业生活98％以上的付款人以及医疗保险和医疗补助的报销，承保范围与美国食品药品管理局批准的标签一致。

•重点介绍了2023年12月更新的《NCCN肿瘤学临床实践指南》（NCCN指南®），该指南建议将尼罗塞他列为NCCN的1类，硬状瘤的首选治疗选择。

•于2024年2月向欧洲药品管理局（EMA）提交了用于治疗硬纤维瘤成年患者的尼罗加司他上市许可申请（MAA）。

•在2023年结缔组织肿瘤学会年会上介绍了患者报告的来自3期DeFi试验的更多结果数据。

•有望在2024年下半年报告评估nirogacestat作为复发性卵巢颗粒细胞瘤患者的单一疗法的2期试验的初步数据。

•继续支持几项行业和学术合作者研究，这些研究评估了nirogacestat作为多发性骨髓瘤患者跨治疗线B细胞成熟抗原（BCMA）联合治疗方案的一部分。

米达美替尼

•2023年11月，在评估MEK抑制剂mirdametinib治疗NF1相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的2b期ReneU试验中，提供了来自儿童和成人队列的积极数据。根据盲人独立中央审查的评估，儿科患者的确诊客观反应率为52％，成年患者为41％，这是该研究的主要终点。米达美替尼治疗还显示出深刻而持久的反应，患者报告的关键次要预后指标也显示出显著改善。米达美替尼在试验中总体耐受性良好，大多数不良事件（AE）为1级或2级。最常报告的病例是儿科队列中的皮疹、腹泻和呕吐，成人队列中最常报告的病例是皮疹、腹泻和恶心。

•有望在2024年上半年向美国食品药品管理局提交用于治疗 NF1-PN 儿童和成人的米达替尼的新药申请（NDA）。

•预计将在2024年上半年的医学大会上公布来自ReneU试验的儿童和成人群组的数据，并于2024年将试验结果提交给同行评审期刊发表。

新兴管道

•有望在2024年下半年提供来自评估brimarafenib（BGB-3245）成人RAF突变实体瘤患者的1b期试验剂量扩展部分的更多数据。Brimarafenib是一种研究性选择性RAF二聚体抑制剂，由SpringWorks和百济神州有限公司的合资企业MapKure, LLC开发。

•患者继续进入Springworks赞助的brimarafenib和mirdametinib的1/2a期联合研究的剂量递增阶段。

•美国食品药品管理局批准了MapKure提交的研究性新药（IND）申请，该申请要求对具有已知MAPK途径突变的结直肠癌和胰腺癌患者进行brimarafenib与靶向表皮生长因子的单克隆抗体帕尼珠单抗联合研究。MapKure预计将在2024年第一季度启动1b期试验。

•Beigene赞助的1b/2期试验正在进行剂量扩大队列，该试验评估了米达美替尼与百济神州的RAF二聚体抑制剂利菲拉非尼联合用于治疗NRAS突变实体瘤的成年患者。

•美国食品药品管理局批准了 SW-682 的IND申请，这是一种新型、口服、强效和选择性的TEA结构域抑制剂，旨在治疗由Hippo途径突变驱动的肿瘤。SpringWorks 计划在 2024 年上半年启动针对 Hippo 突变实体瘤的 SW-682 的 1a 期试验。

一般企业

•2023年12月扩大了公开募股规模，从而加强了资产负债表；扣除承保折扣和佣金以及发行费用之前，此次发行的总收益约为3.162亿美元。

•美国专利商标局最近发布了OGSIVEO的四项新专利和一项米达美替尼的新专利，将这两种产品的保护期延长至2043年。OGSIVEO的美国专利组合包括16项橙皮书列出的专利；米达美替尼的美国专利组合包括10项预计将在橙皮书中列出的专利。

2023 年第四季度和全年财务业绩

•收入：2023年第四季度，即美国推出的第一个部分季度，OGSIVEO的净产品收入为540万美元。

•研发（R&D）费用：2023年第四季度和全年的研发费用分别为4,370万美元和1.505亿美元，而2022年同期为3,790万美元和1.461亿美元。截至2023年第四季度和年度研发支出的增加主要归因于与员工人数增长相关的员工成本增加，但与药物制造、临床试验和其他研究相关的成本下降部分抵消了这一增加。

•销售、一般和管理（SG&A）费用：2023年第四季度和全年的销售和收购支出分别为5,980万美元和1.976亿美元，而2022年同期为4,050万美元和1.346亿美元。第四季度和2023年全年销售和收购支出的增加主要归因于支持美国推出OGSIVEO的商业准备活动。

•归属于普通股股东的净亏损：SpringWorks报告称，2023年第四季度净亏损9,430万美元，合每股亏损1.44美元，截至2023年12月31日的年度净亏损3.251亿美元，合每股亏损5.15美元。相比之下，2022年第四季度的净亏损为7,420万美元，合每股亏损1.19美元，截至2022年12月31日止年度的净亏损为2.774亿美元，合每股亏损5.21美元。

•现金状况：截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为6.626亿美元。

关于SpringWorks疗法

SpringWorks是一家处于商业阶段的生物制药公司，采用精准医疗方法为患有严重罕见疾病和癌症的人开发和提供改变生活的药物。OGSIVE™（nirogacestat）在美国获准用于治疗需要全身治疗的进展性硬状肿瘤的成年患者，是该公司首款获得美国食品药品管理局批准的疗法。SpringWorks还拥有涵盖实体瘤和血液癌的多元化靶向治疗产品线，其项目从临床前开发到高级临床试验不等。除了其全资项目外，SpringWorks还与行业和学术界的创新者进行了多次合作，以释放其产品组合的全部潜力，为有需要的患者创造更多解决方案。

欲了解更多信息，请访问 www.springworkstx.com 并在 X（前身为 Twitter）、LinkedIn 和 YouTube 上关注 @SpringWorksTx。

SpringWorks使用其网站作为披露重大非公开信息以及遵守FD法规规定的披露义务的手段。此类披露将包含在SpringWorks网站的 “投资者与媒体” 栏目中。因此，除了关注新闻稿、美国证券交易委员会文件、公开电话会议和网络直播外，投资者还应监控SpringWorks网站的此类部分。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”，涉及我们的业务、运营和财务状况，包括但不限于当前对我们业务未来的信念、预期和假设、未来计划和战略、我们的开发和商业化计划、我们的临床前和临床结果、OGSIVEO对成年硬纤维瘤患者的市场潜力、对时机和结果的预期 EMA的评论nirogacestat的MAA，包括其对我们提交包的持续验证，以及MAA中包含的数据是否足以作为nirogacestat在欧盟获得上市批准的依据，2b期ReneU临床试验的结果有可能支持在2024年上半年提交米达美替尼的保密协议，我们计划报告更多数据从即将举行的医学会议上获得的2b期ReneU临床试验，并以同行形式提交此类临床试验的数据以供发表2024年审查的医学杂志，米达美替尼有可能成为一种重要的新疗法

对于 NF1-PN 患者，我们计划寻求监管部门批准并向 NF1-PN 患者提供米达美替尼（如果获得批准）、对评估复发卵巢颗粒细胞瘤患者尼罗加司他的 2 期试验的时间和初始数据的期望、我们计划在 2024 年上半年启动 Hippo 突变实体瘤的 SW-682 1a 期试验、我们计划报告 nirogacestat 的更多临床数据与BCMA导向疗法相结合，启动更多计划中的1期合作者研究，我们对brimarafenib进入1b期剂量扩展阶段的潜力的期望，我们计划在2024年下半年提供更多针对MAPK突变实体瘤的brimarafenib单一疗法的数据，我们计划支持MapKure在2024年第一季度启动针对结直肠癌和胰腺癌患者的brimarafenib和帕尼妥单抗的1b期试验，预计我们的专利是否获得主要资产将充分保护SpringWorks免受竞争以及与未来其他条件相关的影响。诸如（但不限于）“期待”、“相信”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“将”、“应该” 和 “可能” 等词语以及类似的表述或词语可识别前瞻性陈述。新的风险和不确定性可能会不时出现，因此不可能预测所有的风险和不确定性。本演示文稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险和不确定性可能导致实际事件或结果与本演示文稿中任何前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：（i）我们在OGSIVEO方面的商业化努力的成功，（ii）我们作为商业公司的有限经验，（iii）我们的能力获得或保持充足的水平OGSIVEO的承保范围和报销，（iv）我们产品开发活动的成功和时机，包括临床试验的启动和完成，（v）我们对OGSIVEO对需要全身治疗的成年硬结瘤患者的潜在临床益处的预期，（vii）OGSIVEO成为成年硬组织肿瘤患者新护理标准的可能性，（vii）对以下成年患者人数的估计每年在美国和潜在市场被诊断出患有硬纤维瘤对于OGSIVEO而言，（viii）临床研究的头条或中期数据可能无法预测该研究的最终或更详细的结果或其他正在进行或未来的研究的结果，（ix）我们的合作伙伴正在进行和计划中的临床试验的成功和时机，（x）我们计划提交监管文件和互动的时机，包括FDA调查、EMA和其他监管机构做出的决策的时间和结果，临床试验场所的国家审查委员会和出版物审查机构，（xi）FDA、EMA或其他监管机构是否需要更多信息或进一步研究，或者可能无法或拒绝批准或可能推迟批准我们的候选产品，包括nirogacestat和mirdametinib，（xii）我们获得任何候选产品的监管批准或维持对我们产品的监管批准的能力，（xii）我们研究、发现和开发其他候选产品的计划，（xiv）我们的参与能力合作开发新候选产品和我们的实现能力此类合作的预期收益，（xvii）我们维持足够的专利保护和成功对第三方执行专利索赔的能力，（xvi）我们在本文所述的任何时间段内现金状况是否足以为我们的运营提供资金，（xvii）我们建立制造能力的能力，我们和合作伙伴制造候选产品和规模生产的能力，以及（xviii）我们实现本文规定的任何特定里程碑的能力。

除非适用法律要求，否则我们不计划公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证此类预期会被证明是正确的。因此，提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。

有关风险、不确定性和其他可能导致SpringWorks预期与实际业绩差异的因素的更多信息，您应查看SpringWorks截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告第一部分第1A项中的 “风险因素”，以及SpringWorks后续申报中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。

SpringWorks 疗法公司

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