Document

•在OCU400的3期临床试验中，在色素性广视网膜炎（RP）适应症方面获得了美国食品药品管理局的同意，OCU400是第一个获得广泛RP适应症的基因疗法项目。OCU400 3 期临床试验预计将于 2024 年 4 月开始

宾夕法尼亚州马尔文，2024年4月2日（环球新闻专线）——专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司Ocugen公司（Ocugen或公司）（纳斯达克股票代码：OCGN）今天提供了截至2023年的部分财务状况的总体业务最新情况。

Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人尚卡尔·穆苏努里博士说：“2023年，我们的辛勤努力为持续推进我们的临床和运营目标奠定了基础，重点是我们改变游戏规则的修饰基因治疗平台。事实证明，2024年是关键的一年，我们的失明病修饰基因疗法项目取得了长足的进展，利益相关者对这些资产价值的了解也有所提高。针对 RP 患者的 OCU400 1/2 期初步研究结果令人鼓舞，已通过 RMAT 认证获得了 FDA 的认可，这有可能加快我们提供这种关键疗法的道路。在美国食品药品管理局的支持下，我们有信心这项试验将继续证明我们的基因无关机制的好处，该机制通过单次视网膜下注射可能的一次性生命治疗。”

此外，该公司的 OCU410 和 OCU410ST 修饰基因治疗计划目前正在分别招收继发于干性 AMD（dAMD）和 Stargardt 病的 GA 患者。2024 年 2 月，Ocugen 完成了其针对斯塔加特氏病的 1/2 期 OCU410ST 试验第一组患者的给药，并于 3 月完成了第一组 GA OCU410 试验的给药。

目前GA和Stargardt病的治疗前景都极其有限。随着最近的药物批准，美国估计有100万患者的GA市场出现了一定的势头。但是，这些治疗方案存在重大局限性，因为它们每年需要多次注射（影响依从性），并且仅针对一种促成 GA 的途径。OCU410 调节与该疾病相关的多种途径，包括：脂质代谢、炎症调节、氧化应激和膜攻击复合物（补体）；并有可能为生命提供一次性治疗。目前，尚无经批准的针对Stargardt病患者的治疗方法。Stargardt病是一种孤儿失明病，仅在美国就影响了约40,000人。

穆苏努里博士说：“在我们开创性地努力改变基因疗法的模式时，我们坚定不移地致力于帮助一直害怕失明的患者。”“由于数百万人受到这些疾病的影响，我们的使命很明确：提供不仅可以阻止疾病进展而且可能有助于保持或改善视力并使患者保持独立性的治疗方法。”

Ocugen的团队已战略性地分配了资源以推动其基因疗法试验的持续进展，并继续寻求政府资助以支持其疫苗计划。在2023年第四季度，该公司宣布其粘膜候选疫苗 OCU500 被选入耗资数十亿美元的NIAID下一代项目计划。因此，OCU500 计划在 2024 年中期进入临床试验。在计划中的1期临床试验中，OCU500 将通过两种不同的粘膜途径进行测试：吸入肺部和作为鼻腔喷雾剂。临床试验的所有管理工作均由NIAID领导。

该公司用于软骨修复的三维再生细胞疗法平台NeoCart® 仍有望在2024年下半年开始3期试验，但须视资金的可用性而定。去年，Ocugen完成了对世界一流的cGMP设施的翻新，生产了NeoCart®，此后该工厂已获得完整的最终许可和占用证书。同时，该公司正在评估NeoCart为股东和患者实现价值最大化的机会。

•OCU400 — 在OCU400的3期临床试验中，在广泛的RP适应症方面获得了美国食品药品管理局的同意，OCU400是第一个获得广泛RP适应症的基因疗法项目。修改后的3期试验设计将包括150名患有RHO和其他与RP相关的基因突变的成人和儿童RP患者。12 月，美国食品药品管理局授予 OCU400 的 RMAT 称号，用于治疗 RP。RP影响了美国超过10万人，全球影响了160万人。

•OCU410 — 目前处于临床开发的1/2期阶段，患者注册活跃。2023 年 12 月，在 1/2 期试验中，第一位患者接受了给药，以评估 OCU410 对继发于 dAMD 的 GA 的安全性和有效性。队列 1（低剂量）的给药已完成。

•OCU410ST — 目前处于临床开发的1/2期阶段，患者注册活跃。2023 年 11 月，在 1/2 期试验中，第一位患者接受了给药，以评估 OCU410ST 对斯塔加特病的安全性和有效性。队列 1（低剂量）的给药已完成。OCU410ST 临床试验的数据和安全监测委员会确定，OCU410ST 的安全性和耐受性状况良好，并批准在研究的剂量递增阶段继续使用中等剂量的 OCU410ST 给药。

•公司打算重报截至2022年12月31日止年度的合并财务报表，以提交其2023年10-K表格。同样，公司将在其2023年10-K表中包括2023年前三个季度和2022年前三个季度的重报未经审计的财务信息（每个年度和季度期间均应重报，即 “重报期”）。

•截至2023年12月31日，Ocugen的现金、现金等价物和投资总额为3,950万美元，而截至2022年12月31日为9,090万美元。该公司估计，其目前的现金、现金等价物和投资将使其能够为2024年第四季度的运营提供资金。截至2023年12月31日，该公司已发行2.566亿股普通股。

Ocugen计划于今天美国东部时间上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩和最近的业务亮点。Ocugen的高级管理团队将主持电话会议，该电话会议将向所有听众开放。在准备好的发言之后，还将举行问答环节。

Ocugen, Inc. 是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制剂和疫苗，以改善健康状况，为全球患者带来希望。我们正在通过勇敢的创新对患者的生活产生影响——开辟新的科学道路，利用我们独特的智力和人力资本。我们的突破性修饰基因疗法平台有可能使用单一产品治疗多种视网膜疾病，并且我们正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，以满足未满足的医疗需求。在 www.ocugen.com 上了解更多信息，并在 X 和 LinkedIn 上关注我们。

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性的影响。在某些情况下，我们可能会使用 “预测”、“相信”、“潜在”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该” 等术语或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。此类陈述包括但不限于有关公司临床开发活动和相关预期时间表的声明；临床阶段项目的战略、业务计划和目标；候选产品的临床前和临床开发计划和时间表，包括其治疗潜力、临床益处和安全性；对当前正在进行的临床前和临床试验的时机、成功和数据公布的预期；启动新临床项目的能力；Ocugen的财务状况以及某些财务状况重报的预期影响。此类陈述受许多重要因素、风险和不确定性的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与我们当前的预期存在重大差异。这些以及其他风险和不确定性更为充分

我们在向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中进行了描述，包括我们向美国证券交易委员会提交的季度和年度报告中标题为 “风险因素” 的部分中描述的风险因素，以及Ocugen随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。我们在本新闻稿中发表的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，不应以此为依据来代表其自以后的任何日期的观点。除非法律要求，否则在本新闻稿发布之日之后，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，我们都没有义务更新本新闻稿中包含的前瞻性陈述。