附录 99.1
TransCode Therapeutics公布2023年第三季度业绩；提供业务最新情况
波士顿 ——2023年11月14日——承诺使用RNA疗法更有效地治疗癌症的RNA肿瘤公司TransCode Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：RNAZ）今天公布了截至2023年9月30日的第三季度财务业绩以及最近的业务进展。
TransCode联合创始人、总裁兼首席执行官迈克尔·达德利表示：“在2023年第三季度，我们在非常困难的生物技术市场成功完成了后续公开募股，同时我们继续对我们的主要候选疗法， 一种治疗转移性疾病的RNA靶向治疗候选药物进行临床研究。”“在我们的 0 期临床试验中，我们很高兴能在晚期实体瘤的癌症患者 中为我们的第一位患者注射 TTX-MC138 剂量，该患者正在进一步招募中。
TransCode联合创始人兼首席技术官 Zdravka Medarova博士评论说：“我们还宣布，我们的主要 候选药物在多形胶质母细胞瘤（GBM）中提供令人鼓舞的临床前数据。此外，我们公布了一项临床前研究的结果，该结果表明，抑制乳腺癌细胞中 TTX-MC138 的治疗靶点microRNA-10b 会损害癌症干细胞产生新肿瘤和转移的能力。我们认为这些 发现很重要，因为众所周知，癌症干细胞在癌症发作、转移、复发、 和抗药性中起着至关重要的作用。因此，我们认为，使用 TTX-MC138 抑制这些细胞的肿瘤产生能力 有可能改善复发且对治疗有抗药性的乳腺癌患者的预后。”
近期业务亮点
| · | 7月，该公司宣布 对其主要候选治疗药物 TTX-MC138 在非人类灵长类动物中的临床前研究结果，该研究有效激活了靶标， 显示出良好的药代动力学和组织分布。在这项研究中，向非人类灵长类动物（n = 4）注射了微量的 放射标记的 TTX-MC138，并通过正电子发射断层扫描-磁共振成像（PET-MRI）进行成像，以确定候选疗法的药代动力学 和组织分布。此外，放射标记的 TTX-MC138 在微剂量注射后的药效学活性是通过使用 qRT-PCR 测量其靶点 mirna-10b 的抑制作用来确定的。TTX-MC138 表现出较长的循环 半衰期，组织分布与肝脏清除率一致。重要的是，即使是微剂量，候选治疗药物也表现出 持久的活性，并显著抑制了miRNA-10b，而miRNA-10b已知是许多癌症转移进展的驱动因素。 |
| · | 8月，该公司在其首次人体0期临床研究中给了第一位患者 给药。 0 期试验是一项开放标签、单中心、 微剂量研究，旨在证明 晚期实体瘤受试者将放射标记版本的 TTX-MC138 输送给经放射线照相证实的转移。初步数据显示，在先前由氟脱氧葡萄糖（FDG）/正电子发射断层扫描 （PET）（FDG/PET）确定的转移病变区域进行无创成像，检测到与 TTX-MC138 积累一致的放射性 。此外，放射标记的 TTX-MC138 的药代动力学行为与非临床 IND 支持研究的预期一致。患者耐受剂量，未报告不良反应。代谢物分析表明， 完好无损的放射标记的 TTX-MC138 的循环时间超过 20 小时，相当于药物代谢和药代动力学 (DMPK) 建模 预测的血液循环，并且血液中分析的候选药物与人造候选药物的循环相同，这表明 在 vivo稳定性。对第一位患者数据的完整分析正在进行中，并将包含在所有参与研究的患者的最终报告 中。 |
| · | 9 月，该公司 公布了在携带人类胶质母细胞瘤 (GBM) 肿瘤的小鼠模型中进行的 TTX-MC138 临床前研究结果。在这项 研究中，候选治疗药物被输送到脑肿瘤中，在那里它有效地与靶标接合。在 TransCode 报告的研究中， 小鼠接受了 TTX-MC138 治疗，并通过磁共振成像 (MRI) 成像，以确定候选疗法是否能送达肿瘤。此外，TTX-MC138 的药效学活性是通过使用 qRT-PCR 测量 miRNA-10b 的抑制作用来确定的 。TTX-MC138 通过静脉注射并在肿瘤中有效积累。重要的是， 候选治疗药物显示出持久的活性并显著抑制了miRNA-10b，miRNA-10b已知是 胶质母细胞瘤肿瘤进展的驱动因素。 |
| · | 此外， 该公司在9月份完成了总计16,863,000股普通股（或预先注资的 认股权证代替该股票）的承销公开发行，包括部分行使承销商的超额配股权。每股普通股 （或预筹认股权证）以每股0.51美元的公开发行价格出售（包括每股0.01美元 的预融资认股权证行使价）。本次发行中的所有股票和预先注资的认股权证均由该公司出售。在扣除承保折扣和佣金以及其他发行费用之前，此次发行的总收益 约为850万美元。 |
计划中的里程碑
TransCode 继续推进 其产品组合的目标包括：
| · | TTX-MC138 |
| o | 招收更多 名患者参加首次人体 0 期临床试验，该试验旨在证明向晚期实体瘤转移病变递放射标记的 TTX-MC138 的可量化证据；测量重要器官和其他组织中的药代动力学和生物分布； 有可能根据 0 期微剂量结果为未来的试验提供治疗剂量水平；并有可能更广泛地验证 TTX 管道的交付，这可能会开辟更多之前由于挑战而无法药物治疗的相关 RNA 靶标 通过 RNA 传输。 |
| ○ | 向 FDA 提交 TTX-MC138 一期临床试验的在研新药 (IND) 申请。 |
| · | 临床前出版物 在活体中支持胰腺 腺癌的候选治疗药物 TTX-RIGA 和 TTX-SIPDL1 以及 TTX-MC138 的研究。 |
| · | 继续与潜在战略合作伙伴讨论在多个治疗领域的合作伙伴关系，包括CRISPR和使用TransCode的TTX交付平台进行细胞内 蛋白质输送。 |
| · | 在其他肿瘤适应症中 申请 TTX-MC138 的孤儿药称号。 |
2023 年第三季度财务摘要
| · | 截至2023年9月30日，现金 约为750万美元，而截至2022年12月31日的现金约为500万美元。 |
| · | 2023年第三季度的研究 和开发费用约为330万美元，而2022年第三季度的研究和开发费用约为300万美元。 |
| · | 2023年第三季度的一般 和管理费用约为200万美元，而2022年第三季度约为190万美元。 |
| · | 截至2023年9月30日的三个月， 的营业亏损约为530万美元，而去年同期的营业亏损约为430万美元。 |
财务指导
TransCode预计，截至2023年9月30日 其约750万美元的现金足以为2024年1月之前的计划运营提供资金，但不足以为其财务 报表发布之日起整整12个月提供资金。
关于 TransCode Ther
TransCode是一家核糖核酸肿瘤学 公司，其成立之初是坚信使用核糖核酸疗法可以更有效地治疗癌症。该公司利用其氧化铁纳米颗粒递送 平台创建了一系列候选药物，旨在靶向各种肿瘤类型，目的是显著 改善患者的预后。该公司的主要候选治疗药物 TTX-MC138 专注于治疗转移性癌症，据信转移性癌症约占全球每年超过900万例癌症死亡人数的90％。该公司的另一款 候选药物TTX-SiPdl1专注于通过靶向一种名为程序性死亡配体1（PD-L1）的蛋白质来治疗肿瘤。transCode 还有三个与癌症无关的程序：TTX-RIGA，一种基于 RNA 的视黄酸诱导基因激动剂，我设计的目的是推动肿瘤微环境中的免疫 反应；TTX-CRISPR，一种基于 CRISPR/Cas9 的治疗平台，用于修复或消除肿瘤细胞内致癌 基因；以及 ttx-mRNA，一种基于 CRISPR/Cas9 的治疗平台，用于修复或消除肿瘤细胞内致癌 基因；以及 ttx-mRNA，一种基于 CRISPR/Cas9 的治疗平台，用于修复或消除肿瘤细胞内致癌 基因；基于 NA 的癌症疫苗开发平台，旨在激活对肿瘤细胞的细胞毒性免疫 反应。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性 陈述”，包括但不限于有关财务状况和财务指导的 陈述，包括现金跑道指导、关于TransCode候选疗法预期 临床结果的声明、有关RNA疗法治疗癌症可能性的声明、关于预期 监管文件时间和结果的声明和临床试验，包括 TTX-MC138 的首次人体研究 0 期、关于继续推进 TransCode 产品组合的计划里程碑和目标的声明，包括监管机构申报和提交报告的时间安排 和出版物、关于与潜在战略合作伙伴讨论的声明以及有关 TransCode 开发计划和 TTX 总体技术平台的声明。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于 管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致 实际业绩与此类前瞻性陈述中列出或暗示的业绩存在重大不利差异。这些风险 和不确定性包括但不限于：与TransCode的财务状况及其获得额外资金以支持其业务活动的需求相关的风险，包括TransCode持续经营的能力； 与药物发现和开发相关的风险；我们计划的临床试验结果 与我们的临床前研究或预期不一致的风险；与时机和结果相关的风险 TransCode 计划提交的 监管文件中的一部分；与之相关的风险TransCode计划对其候选产品进行临床试验； 与获得、维护和保护知识产权相关的风险；与TransCode对侵权者强制执行 专利和捍卫其专利组合免受第三方挑战的能力相关的风险；开发类似用途产品的其他 公司的竞争风险；与全球经济和政治发展相关的风险 。有关这些风险和不确定性以及其他 重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致TransCode的实际业绩与 前瞻性陈述中包含或暗示的有所不同，请参阅TransCode截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中标题为 “风险因素” 的部分，以及对任何 后续TransCode中潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论向证券交易委员会提交代码文件。本新闻稿中的所有信息均为截至 发布之日；除非法律要求，否则TransCode没有义务更新这些信息。
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TransCode Thareutics
艾伦·弗雷德曼，投资者关系副总裁
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