附录 99.1

Zevra Therapeutics公布2023年第四季度和全年财务业绩和公司最新情况

OLPRUVA 推出®正在进行的

KP1077 2 期研究的主要结果表明，关键疗效具有临床意义

IH 症状

2023 年第四季度净收入为 1320 万美元，2023 财年净收入为 2750 万美元

电话会议定于今天，即2024年3月28日美国东部时间下午 4:30 举行

佛罗里达州庆典——2024年3月28日——罕见疾病治疗公司泽弗拉治疗公司（纳斯达克股票代码：ZVRA）（Zevra或公司）今天提供了公司最新情况，并报告了截至2023年12月31日的第四季度和年度的财务业绩。

我们在2023年的关键优先事项上取得了稳步的进展。” 泽弗拉总裁兼首席执行官尼尔·麦克法兰说。“展望2024年，我们的战略优先事项很明确；首先，成功推出OLPRUVA® 并确保患者获得机会；第二，为阿里莫氯莫的推出做准备；第三，推进睡眠障碍领域的 KP1077 开发计划。

麦克法兰先生继续说：“我们针对特发性睡眠过度患者 KP1077 的二期研究得出的积极数据令我们感到鼓舞。KP1077 耐受性良好，同时显示出差异化临床益处的早期迹象。这些数据将为我们的注册研究提供信息，我们将在第二阶段会议结束时与FDA讨论该研究。”

最近的业务和企业亮点：

2023 年第四季度和 FY 财务业绩概述：

2023年第四季度的净收入为1,320万美元，而去年第四季度的净收入为220万美元。本季度收入的组成部分包括来自AZSTARYS® 的持续特许权使用费、法国EAP对arimoclomol的报销以及OLPRUVA的部分初始销售。

2023年第四季度的研发（R&D）支出为1140万美元，而2022年第四季度为650万美元。研发费用的增加主要是由正在进行的 KP1077 二期临床研究，以及为支持阿里莫克洛莫保密协议而正在进行的支持工作，该协议于 2023 年 12 月重新提交给美国食品药品管理局。

2023年第四季度的一般和管理（G&A）支出为1,470万美元，而2022年第四季度为470万美元。同比增长主要与与我们的商业和业务发展活动相关的人员成本和专业费用的增加有关。

2023年第四季度的净亏损为（1,960万美元），合每股基本亏损和摊薄后每股亏损（0.51美元），而2022年同期的净亏损为（300万美元），基本和摊薄后每股亏损（0.09美元）。

2023财年的净收入为2750万美元，而上一财年的净收入为1,020万美元。同比增长主要归因于特许权使用费增加了185美元，以及根据AZSTARYS许可协议获得的里程碑式增长，其中包括2023财年获得的1,500万美元的一次性净销售里程碑付款，arimoclomol的销售额增长330万美元，但被450万美元咨询收入的减少部分抵消。

2023财年的研发费用为3,980万美元，而2022财年的研发费用为1,980万美元。研发费用的增加主要是由IH正在进行的 KP1077 2期临床研究，以及准备阿里莫克洛莫保密协议以供重新提交的工作所致。

2023财年的并购支出为3,430万美元，而2022财年为1,500万美元。同比增长主要与与我们的商业和业务发展活动相关的人员成本和专业费用的增加有关。

2023财年的净亏损为（4,600万美元），合每股基本亏损和摊薄后亏损1.30美元，其中包括认股权证负债（140万美元）的公允价值调整变动的非现金影响，或每股基本和摊薄后每股（0.04美元）。2022财年的净亏损为（2680万美元），或每股基本亏损和摊薄后每股亏损0.78美元。

截至2023年12月31日，现金、现金等价物和现金投资总额为6,770万美元，与截至2023年9月30日的8,340万美元相比减少了1,570万美元。下降的部分原因是与 KP1077 临床开发计划、arimoclomol 计划相关的第三方研发成本增加，以及公司投资商业基础设施期间并购支出的增加。根据我们目前的经营预测和可用资源，我们的现金流预计将延续到2026年。

2023 年 11 月 17 日，泽夫拉完成了对宏碁的收购。根据合并协议，宏碁继续作为Zevra的全资子公司。此次合并包括收购用于口服混悬液的OLPRUVA®（苯丁酸钠），该混悬液于2022年12月27日获得美国食品药品管理局的批准，用于治疗尿素循环障碍。宏碁还有一系列正在研究的候选产品，包括用于治疗血管埃勒斯-丹洛斯综合征的赛利洛尔，即经证实存在III型胶原蛋白（COL3A1）突变的患者。在合并生效时（“生效时间”），在生效时间前夕发行和流通的宏碁每股普通股（不包括取消的股票和行使评估权的持有人持有的任何股份），每股面值0.0001美元，均转换为获得（i）0.1210股已全额支付和不可评估的Zevra普通股的权利，面值每股0.0001美元，以及 (ii) Zevra发行的一项不可转让的或有价值权利（“CVR”），代表获得一项或多项的权利宏碁OLPRUVA和赛利洛尔产品在指定时间段内实现某些商业和监管里程碑（如果有）后，最多可额外支付7,600万美元的或有付款。根据CVR，对于涉及宏碁早期计划 ACER-2820（emetine）的里程碑，也可以根据简历支付某些额外现金。

截至2023年12月31日，已发行普通股总额为41,534,668股，全面摊薄后的已发行普通股为58,230,596股，其中包括行使认股权证时可发行的5,603,729股股票。

2024年3月25日，公司董事会审计委员会（“审计委员会”）在与高级管理层和公司独立注册会计师讨论后得出结论，公司先前发布的截至2022年12月31日和2021年12月31日财年的经审计的合并财务报表，包含在公司截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告中（统称为 “之前不应再依赖财务报表”）。

在编制公司截至2023年12月31日的财政年度的10-K表年度报告（“2023年10-K表格”）时，审计委员会得出结论，在过去的几年中，它没有适当地将某些普通股认股权证列为负债。这些错误导致低估了衍生品和认股权证负债以及额外的实收资本，以及受影响时期与衍生品和权证负债相关的公允价值调整的波动。

此外，在重报方面，公司得出结论，先前披露的错误导致了与衍生品和认股权证负债、衍生品和认股权证负债、额外实收资本和留存收益/（累计赤字）相关的公允价值调整的错误陈述，这些公允价值调整已在公司截至2022年3月31日即6月30日季度期的10-Q表季度报告中披露，未经审计的简明合并资产负债表和运营报表中披露，2022年，2022年9月30日，3月2023 年 31 日、2023 年 6 月 30 日和 2023 年 9 月 30 日（统称为 “之前的中期财务报表”）。2024年3月25日，审计委员会在与高级管理层和公司独立注册会计师讨论后得出结论，不应再依赖先前的中期财务报表。

公司发现的错误和纠正性调整本质上是非现金的；它们不会影响经营业绩或公司在管理运营时使用的关键指标，例如收入、运营费用和运营损失。

电话会议信息

Zevra将于美国东部时间今天下午 4:30 主持电话会议和网络直播，讨论其第四季度和2023财年的公司和财务业绩。

网络音频直播将可通过公司网站 http://investors.zevra.com/ 的投资者关系栏目观看。网络音频直播的存档将从美国东部时间2024年3月28日下午 5:30 左右开始，持续90天。

此外，感兴趣的参与者和投资者可以通过拨打以下任一电话来参加电话会议：

关于尿素循环障碍

UCD 是一组罕见的遗传性疾病，可导致有害氨在血液中积聚，如果氨水平得不到控制，可能会导致脑损伤和神经认知障碍。随着时间的推移，氨气的任何增加都是严重的。因此，必须遵守任何膳食蛋白质限制，并有其他药物选择来帮助控制氨水平。

关于 OLPRUVA®

OLPRUVA（苯丁酸钠）于2022年12月获准用于治疗某些不良反应，最近以OLPRUVA® 品牌上市。OLPRUVA（苯丁酸钠）口服混悬液是一种处方药，与某些疗法（包括饮食改变）一起使用，用于长期管理体重 44 磅（20 kg）或以上、体表面积（BSA）为 1.2 m 的成人和儿童²或更严重的是尿素循环障碍 (UCD)，涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰化酶 (OTC) 或精氨酸琥珀酸合成酶 (AS) 缺乏。请参阅重要安全信息和完整的处方信息，包括患者信息。

重要安全信息

在使用OLPRUVA治疗期间服用某些药物可能会增加血液中的氨含量或引起严重的副作用。告诉医生你或你的孩子服用的所有药物，特别是如果你或你的孩子服用皮质类固醇、丙戊酸、氟哌啶醇和/或丙磺舒时。

OLPRUVA 可引起严重的副作用，包括：1）神经系统问题（神经毒性）。症状包括困倦、疲倦、头晕、呕吐、恶心、头痛、意识模糊，2) 血液中钾含量低（低钾血症）和 3）与肿胀（水肿）相关的疾病。OLPRUVA 含有盐（钠），盐和水滞留会导致肿胀。如果你或你的孩子出现任何这些症状，请立即告诉你的医生。在使用OLPRUVA治疗期间，您的医生可能会进行某些血液检查以检查副作用。如果您有某些疾病，例如心脏、肝脏或肾脏问题，正在怀孕/计划怀孕或哺乳，您的医生将决定OLPRUVA是否适合您。

OLPRUVA最常见的副作用包括月经不调或不规律、食欲下降、体臭、味道不好或生病前避免吃食物（厌恶味觉）。这些并不是OLPRUVA可能产生的所有副作用。致电您的医生寻求有关副作用的医疗建议。您可以通过 1-800-FDA-1088 向美国食品药品管理局报告副作用。

关于 C 型尼曼-皮克病 (NPC)

Niemann-Pick C型病（NPC）是一种超罕见的进行性神经退行性溶酶体贮积症，其特征是人体无法在细胞内输送胆固醇和其他脂质，导致这些物质积聚在包括脑组织在内的各个组织区域。这种疾病是由负责制造溶酶体蛋白的NPC1或NPC2基因的突变引起的。儿童和成人都可能受到鼻咽癌的影响，临床表现各不相同。鼻咽癌患者因身体和认知限制而失去独立性，主要的神经系统障碍表现为言语、认知、吞咽、行动和精细运动技能。疾病进展是不可逆转的，可能在几个月内致命，也可能需要数年才能诊断出来并加重严重程度。

关于 Arimoclomol

Arimoclomol是Zevra口服的治疗鼻咽癌的同类首款候选研究产品，已被FDA授予孤儿药称号、快速通道称号、突破性疗法和罕见儿科疾病称号，并被欧洲药品管理局（EMA）授予治疗鼻咽癌的孤儿药产品称号。美国食品和药物管理局已经接受了重新提交的阿里莫洛莫保密协议，并将用户费用目标日期（PDUFA日期）定为2024年9月21日。

关于特发性睡眠增多症 (IH)

特发性睡眠过度（IH）是一种罕见的睡眠障碍，其特征是白天过度嗜睡（EDS）。IH 患者会经历白天进入睡眠状态，或者无法抑制的睡眠需求，即使夜间睡眠充足或长时间睡眠也能持续存在。此外，IH 患者极度难以醒来，也称为睡眠惯性、严重的脑雾，并且经常无意中或在不恰当的时间入睡。IH 的这些症状通常会导致进一步甚至更令人衰弱的问题，例如记忆力减退、难以保持注意力和抑郁。

根据索赔数据，据估计，美国目前约有37,000名患者被诊断出患有IH，尽管由于一些患者尚未被诊断、被误诊或目前没有寻求治疗，总患者人数可能要大得多。

关于 KP1077

KP1077（serdexmethylpenidate 或 SDX）是 Zevra 专有的 d-哌醋甲酯（d-MPH）前药，也是其唯一的活性药物成分（API）。KP1077 已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予用于治疗IH的孤儿药资格，美国缉毒局（DEA）已将 KP1077 中唯一的API SDX列为附表四管制物质，其依据是有证据表明，与附表二管制药物d-MPH相比，SDX的滥用可能性较低。

关于 Zevra Therapeutics

Zevra Therapeutics是一家罕见疾病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或没有治疗选择的疾病创造变革性疗法。我们的使命是为罕见疾病患者提供改变生活的疗法。凭借独特的、数据驱动的开发和商业化战略，该公司正在克服复杂的药物开发挑战，为罕见病界提供新疗法。

扩大准入计划由Zevra Therapeutics及其附属公司提供，并受该公司在其网站www.zevra.com上发布的扩大准入计划（EAP）政策的约束。参与这些计划须遵守每个相应计划运作所依据的每个司法管辖区的法律和法规。参与任何此类计划的资格由主治医生自行决定。

欲了解更多信息，请访问www.zevra.com或在X（前身为推特）和领英上关注我们。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿可能包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有不只与历史或当前事实相关的陈述，包括但不限于以下方面的陈述：我们的临床前或临床试验数据的承诺和潜在影响、任何临床试验或读数的启动、时间和结果、阿里莫氯莫或任何特定疾病适应症或任何剂量的任何其他候选产品的保密协议提交或重新提交的内容、时间或结果、潜在的启动或商业化任何候选产品在产品方面，公司对重报的估计范围和影响以及提交2023年10-K表格的时间，我们在任何特定时期内为运营活动提供资金的现金、现金等价物和投资的充足程度，我们为候选产品或产品组建商业团队的计划，以及我们的战略和产品开发目标，包括成为一家领先的、以商业为重点的罕见病公司。前瞻性陈述基于Zevra目前获得的信息及其当前的计划或预期。它们受一些已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就存在重大差异。Zevra截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告的 “风险因素” 部分详细描述了这些因素和其他重要因素，该部分已在Zevra截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告以及Zevra向美国证券交易委员会提交的其他文件中进行了更新。尽管除非法律要求，否则我们可能会选择在未来的某个时候更新此类前瞻性陈述，但我们不承担任何更新此类前瞻性陈述的义务，即使随后发生的事件导致我们的观点发生变化。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们无法保证此类预期会被证明是正确的。在本新闻稿发布之日后的任何一天，都不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们的观点。

¹啊 Mew N，等人。尿素循环障碍概述 [2017 年 6 月 22 日更新]。载于：Adam MP、Ardinger HH、Pagon RA 等人编辑。基因评论® [因特网]。华盛顿大学；1993-2022。已于 2022 年 3 月 20 日访问。

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