附录 99.1
bluebird bio提供了有关商业发布进展，计划里程碑的最新信息，
和 2024 年财务展望
LYFGENIA的推出势头强劲，有35个合格治疗中心接受患者转诊，并签订了涵盖约2亿美国人生命的付款人协议
预计2024年商业产品组合中将有85至105名患者开诊（细胞采集），LYFGENIA的首位患者预计将于2024年第一季度开始接受LYFGENIA的治疗
现金、现金等价物和有价证券预计将为2025年第一季度的当前业务提供资金
马萨诸塞州萨默维尔—（美国商业资讯）——2024年1月8日——蓝鸟生物公司（纳斯达克股票代码：BLUE）（公司；蓝鸟）今天宣布将在第42届摩根大通医疗保健年度会议上公布的最新情况，包括商业启动进展、2024年项目里程碑和财务展望。首席执行官安德鲁·奥本沙因定于太平洋时间1月9日星期二上午10点30分/美国东部时间下午1点30分发表讲话。
蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本沙因表示：“2023年，蓝鸟巩固了我们作为基因疗法领导者的地位，在不到两年的时间里获得了美国食品药品管理局的第三次批准，并建立了商业版图，这将支持来年及以后的增长。”“在2024年，我们将利用我们经过验证的商业战略来加速LYFGENIA的推出，并推动ZYNTEGLO的持续强劲普及。在FDA批准LYFGENIA后的几周内，我们对患者和提供者的需求指标感到非常满意，并专注于利用我们的实际经验来支持及时和公平的获得治疗并提供积极的治疗体验。”
公司更新的亮点包括：
与 ZYNTEGLO 商业网络的协同效应正在加速 LYFGENIA 在 2024 年的商业推出
•建立了合格治疗中心（QTC）网络，截至2024年1月5日，已有48个中心启动了针对β-地中海贫血的ZYNTEGLO治疗中心。
•截至2024年1月5日，48个中心中有35个准备接受LYFGENIA镰状细胞病的转诊。
•预计到2024年第一季度末，所有中心都将准备好同时使用ZYNTEGLO和LYFGENIA进行治疗。
经过验证的准入和报销策略正在推动LYFGENIA和ZYNTEGLO的有利保险格局
•bluebird已与代表数十个下游计划的国家付款人组织签署了基于结果的LYFGENIA协议，涵盖了约2亿美国人的生活。
•正在与更多商业付款人以及代表美国80％的镰状细胞病患者超过15家医疗补助机构进行深入讨论。
•bluebird设计了基于结果的协议，这些协议是LYFGENIA独有的，为付款人提供了与VOE相关的住院相关的有意义的风险分担，患者随访期为三年。根据州医疗补助机构的意见，该公司设计了一个
专门为医疗补助计划提供服务，满足了可预测性和易操作性的需求，这对于各州应对资源限制至关重要。
•ZYNTEGLO已与商业和医疗补助付款人签订了基于结果的协议，合同或优惠的保险政策为超过2亿美国人的生命提供了保障。β-地中海贫血患者仍能及时获得ZYNTEGLO，医疗补助和商业付款人的最终拒绝率均为零。
•蓝鸟还继续与医疗保险和医疗补助创新中心（CMMI）就其细胞和基因疗法准入模型进行合作，该模型预计将于2025年实施。
强劲的商业势头有望转化为持续的收入确认
•蓝鸟的商业投资组合在2023年完成了26名患者的开诊，其中包括ZYNTEGLO的20例患者和SKYSONA的6例患者。随着患者完成基因疗法治疗之旅，2023年的患者开诊将推动2024年的收入确认。
•蓝鸟预计，LYFGENIA的首位患者将在2024年第一季度开始接受治疗。
•该公司预计，2024年其经美国食品药品管理局批准的所有三种疗法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）将有85至105名患者开始联合使用。
流动性和现金跑道最新情况
截至2023年12月31日，公司未经审计的初步现金和现金等价物以及有价证券余额约为2.75亿美元，其中包括约5,300万美元的限制性现金。蓝鸟预计，随着蓝鸟推进LYFGENIA基因疗法的推出，其现金、现金等价物和有价证券（不包括限制性现金）将足以满足蓝鸟2025年第一季度的计划运营支出和资本支出需求镰状细胞病并将继续扩大其发布规模ZYNTEGLO和SKYSONA分别用于治疗β-地中海贫血和脑肾上腺白质营养不良。
该公司已采取更多措施，通过签订应收账款保理协议来巩固其财务状况，该协议将加快其批准疗法组合中与患者开工相关的现金收集。
在 2023 年摩根大通医疗保健会议上的演讲
蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本沙因将于太平洋时间1月9日星期二上午10点30分/美国东部时间下午1点30分公布公司最新情况。该演讲的网络直播将在蓝鸟生物网站投资者与媒体栏目的 “活动与演讲” 页面上播出，网址为 http://investor.bluebirdbio.com。该网络直播的重播将在活动结束后的30天内在蓝鸟生物网站上播放。
关于蓝鸟生物
bluebird bio正在寻求治疗性基因疗法，为患者及其家人提供更多的蓝鸟时光。
bluebird 成立于 2010 年，十多年来一直在为基因疗法设定标准——最初是科学先驱，现在是商业领导者。蓝鸟获得了 FDA 的保障，在将基因疗法的承诺从临床研究中带入现实环境方面有着无与伦比的往绩
在不到两年的时间内获得三种疗法的批准。今天，我们正在证明和扩展基因疗法的商业模式，并为患者、提供者和付款人提供创新的解决方案。
bluebird 专注于严重遗传性疾病，拥有该领域最大、最深入的体外基因疗法数据集，拥有行业领先的镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺白质营养不良症项目。我们对每种疗法进行了定制设计，以解决疾病的根本原因，并开发了深入而有效的分析方法，以了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因疗法领域的发展。
作为一家独立的商业基因疗法公司，bluebird继续开辟新的道路，将我们的现实经验与对患者社区的坚定承诺以及吸引和培育成群的以人为本的文化相结合。
bluebird bio 关于前瞻性陈述的警示声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。所有非历史事实陈述的陈述都是或可能被视为前瞻性陈述，例如关于蓝鸟疗法组合中预期患者开机人数的陈述、公司预期的现金流、公司对LYFGENIA商业化的预期，包括但不限于患者对该疗法的需求、蓝鸟建立商业基础设施以支持及时、公平获得LYFGENIA的能力以及其... 成功与付款人和CMMI合作，它对激活QTC时机的期望，对QTC网络的时间和规模的期望以及LYFGENIA在QTC上线的时机。此类前瞻性陈述基于历史表现以及当前对蓝鸟未来目标、计划和目标的预期和预测，涉及固有的风险、假设和不确定性，包括可能在未来几年内延迟、转移或改变任何风险的内部或外部因素，这些因素难以预测，可能超出蓝鸟的控制范围，并可能导致蓝鸟未来的目标、计划和目标与声明中表达或暗示的目标、计划和目标存在重大差异。任何前瞻性陈述都无法保证。应评估本新闻稿中的前瞻性陈述以及影响蓝鸟生物业务的许多风险和不确定性，尤其是蓝鸟生物截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中讨论的风险因素中确定的风险因素和不确定性，该报告由其随后的10-Q表季度报告、8-K表最新报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件进行了更新。这些风险和不确定性包括但不限于：蓝鸟产品商业化和制造方面的延误和挑战；蓝鸟正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本，以及由此对支出和现金使用的影响，已经并将来可能高于预期，这导致了蓝鸟，并将来可能导致蓝鸟使用现金的速度比预期的更快或改变或削减部分内容它的计划或两者兼而有之；蓝鸟的继续能力存在重大疑问作为持续经营企业；由于其他原因，蓝鸟对支出、现金使用和现金需求的预期可能被证明是不正确的，例如计划或实际事件的变化与蓝鸟的假设不同；蓝鸟先前和正在进行的临床试验的疗效和安全性无法持续下去或被视为商业背景下的风险；蓝鸟无法在预期的时间范围内激活 QTC 的风险；风险 QTC 入组或治疗患者的能力有所延迟；蓝鸟的风险在批准支持商业环境中的治疗后，在整个供应链中建立运营准备状态方面遇到了延误；患者需求不足或付款人报销不足的风险
支持LYFGENIA的持续商业化；与慢病毒载体、药物产品或骨髓消融相关的插入致癌或其他安全事件的风险，包括血液系统恶性肿瘤的风险；以及包括LYFGENIA在内的蓝鸟产品无法成功商业化的风险。本文件中包含的前瞻性陈述仅在本文件发布之日作出，除非适用法律另有要求，否则bluebird bio没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。
财务披露咨询
本新闻稿中披露的现金和现金等价物以及有价证券余额基于截至2023年12月31日止年度的未经审计的初步信息和管理层的估计，不是公司截至2023年12月31日的财年财务业绩的全面报表，有待公司财务结算程序的完成。该公司的独立注册会计师事务所没有对该初步估计进行过审计或审查，也没有就该初步估计发表意见或任何其他形式的保证。
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