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美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
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表格10-Q
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(标记一)
x根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末2023年12月31日
o根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
对于从日本到日本的过渡期，日本将继续向日本过渡。
佣金文件编号001-38042
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箭头制药公司。
(注册人的确切姓名载于其章程)
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特拉华州46-0408024
(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区)(国际税务局雇主身分证号码)
科罗拉多大道177号, 套房700
帕萨迪纳, 加利福尼亚91105
(626) 304-3400
(主要执行机构的地址和电话)
前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生了变化：不适用
_____________________________________
根据《交易法》第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股，每股票面价值0.001美元
ARW
纳斯达克全球精选市场
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是x不是o
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是x不是o
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器
x加速文件管理器
o
非加速文件管理器
o
较小的报告公司
o
新兴成长型公司
o
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。o
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是o不是x
截至2024年1月31日，注册人的普通股流通股数量为123,896,914.


页面
第一部分-财务信息
项目1.财务报表
1
合并资产负债表
1
合并经营报表和全面亏损
2
股东权益合并报表
3
合并现金流量表
4
合并财务报表附注
5
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
20
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
25
项目4.控制和程序
26
第二部分--其他资料
27
项目1.法律程序
27
第1A项。风险因素
27
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
27
项目3.高级证券违约
27
项目4.矿山安全披露
27
项目5.其他信息
27
项目6.展品
28
签名
29


第一部分财务信息
项目1.编制财务报表
箭头制药公司。
合并资产负债表
(以千为单位，每股除外)
2023年12月31日2023年9月30日
(未经审计)
资产
流动资产：
现金、现金等价物和限制性现金$58,215 $110,891 
可供出售的证券，按公允价值计算162,064 292,735 
预付费用10,516 8,813 
其他流动资产7,104 7,082 
流动资产总额237,899 419,521 
财产、厂房和设备、净值333,411 290,262 
无形资产，净额9,837 10,262 
使用权资产44,907 45,297 
其他资产232 210 
总资产$626,286 $765,552 
负债、非控股权益和股东权益
流动负债：
应付帐款$4,460 $35,866 
应计费用46,604 39,763 
应计薪资和福利8,777 17,963 
租赁负债3,421 10,563 
递延收入— 866 
其他负债461 435 
流动负债总额63,723 105,456 
长期负债：
租赁负债，扣除当期部分115,157 104,608 
与出售未来特许权使用费有关的责任273,692 268,326 
长期负债总额388,849 372,934 
承付款和或有事项(附注7)
非控股权益和股东权益：
普通股，$0.001面值：
授权290,000已发行和已发行的股份107,500和107,312股票
200 200 
额外实收资本1,320,356 1,300,395 
累计其他综合损失(1,255)(3,222)
累计赤字(1,158,894)(1,026,030)
总箭头制药公司股东权益160,407 271,343 
非控股权益13,307 15,819 
总非控股权益和股东权益173,714 287,162 
总负债、非控股权益与股东权益$626,286 $765,552 
附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
1

箭头制药公司。
合并经营报表和全面亏损
(以千为单位，每股除外)
(未经审计)
截至12月31日的三个月，
20232022
收入$3,551 $62,546 
运营费用：
研发116,491 83,695 
一般和行政23,605 20,985 
总运营费用140,096 104,680 
营业亏损(136,545)(42,134)
其他收入(支出)：
利息收入2,802 2,682 
利息支出(5,367)(2,849)
其他，净额421 507 
其他(费用)收入总额(2,144)340 
所得税(福利)费用和非控制利息前的亏损(138,689)(41,794)
所得税(福利)费用(3,313)17 
包括非控股权益在内的净亏损$(135,376)$(41,811)
可归因于非控股权益的税后净亏损(2,512)(486)
箭头制药公司的净亏损。$(132,864)$(41,325)
箭头制药公司每股净亏损：
基本信息$(1.24)$(0.39)
稀释$(1.24)$(0.39)
计算中使用的加权平均份额
基本信息107,415 106,039 
稀释107,415 106,039 
其他综合亏损，税后净额：
可供出售证券未实现亏损变动1,909 — 
外币折算调整58 (122)
综合损失$(133,409)$(41,933)
附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
2

箭头制药公司。
股东权益合并报表
(单位：千)
(未经审计)
普普通通
库存
金额(美元)
其他内容
已缴费
资本
累计
其他
全面
损失
累计
赤字
非-
控股权		总计
2023年9月30日的余额107,312 $200 $1,300,395 $(3,222)$(1,026,030)$15,819 $287,162 
基于股票的薪酬— — 19,694 — — — 19,694 
股票期权的行使34 — 267 — — — 267 
普通股-限制性股票单位归属154 — — — — — — 
外币折算调整— — — 58 — — 58 
可供出售证券未实现亏损变动— — — 1,909 — — 1,909 
净亏损— — — — (132,864)(2,512)(135,376)
2023年12月31日的余额107,500 $200 $1,320,356 $(1,255)$(1,158,894)$13,307 $173,714 

普普通通
库存
金额(美元)
其他内容
已缴费
资本
累计
其他
全面
损失
累计
赤字
非-
控股权		总计
2022年9月30日的余额105,960 $198 $1,219,213 $(136)$(820,755)$19,819 $418,339 
基于股票的薪酬— — 19,390 — — — 19,390 
股票期权的行使82 — 576 — — — 576 
普通股-限制性股票单位归属98 1 (1)— — — — 
外币折算调整— — — (122)— — (122)
净亏损— — — — (41,325)(486)(41,811)
2022年12月31日的余额106,140 $199 $1,239,178 $(258)$(862,080)$19,333 $396,372 
附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
3

箭头制药公司。
合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
截至12月31日的三个月，
20232022
经营活动的现金流：
净亏损$(135,376)$(41,811)
将净亏损调整为经营活动现金流量净额
基于股票的薪酬19,694 19,390 
折旧及摊销4,263 2,689 
票据溢价/折价摊销(累加)(835)690 
已实现的投资收益(80)— 
与出售未来特许权使用费有关的负债的非现金利息支出5,367 2,849 
经营性资产和负债变动情况：
应收账款— (38,157)
预付费用和其他流动资产(1,748)10,529 
应付帐款(12,463)(2,072)
应计费用408 (7,203)
递延收入(866)(22,979)
经营租赁，净额3,796 559 
用于经营活动的现金净额(117,840)(75,516)
投资活动产生的现金流：
购置财产和设备(68,656)(38,911)
购买投资— (111,199)
销售收益和投资到期日133,495 69,416 
投资活动提供(用于)的现金净额64,839 (80,694)
融资活动的现金流：
行使股票期权所得收益267 576 
出售未来特许权使用费的收益— 250,000 
融资活动提供的现金净额267 250,576 
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增(52,734)94,366 
汇率对现金、现金等价物和限制性现金的影响58 (122)
现金、现金等价物和受限现金：
期初110,891 108,005 
期末$58,215 $202,249 
补充披露现金流量：
支付的利息$— $— 
已退还的所得税(已缴)$(999)$— 
补充披露非现金投资活动：
计入应计费用的资本支出
$11,290 $14,044 
附注是这些未经审计的综合财务报表的组成部分。
4

箭头制药公司。
合并财务报表附注
(未经审计)
注1。组织和重要会计政策
总体发展和近期发展
Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.及其子公司（以下统称为“公司”）主要从事通过沉默导致疑难杂症的基因来治疗疑难杂症的药物开发。利用广泛的RNA化学组合和有效的递送模式，该公司的疗法触发RNA干扰机制，以诱导靶基因的快速、深入和持久的敲除。RNA干扰（“RNAi”）是存在于活细胞中的抑制特定基因表达的机制，从而影响特定蛋白质的产生。该公司的基于RNAi的疗法可以利用这种基因沉默的天然途径来靶向和关闭特定的致病基因。
下表列出了该公司目前的流水线：
治疗区域名字舞台产品权利
心脏代谢
Plozasiran(ARO-APOC3)
两个2b期和一个3期箭头
佐达西兰(ARO-ANG3)
两个阶段2b箭头
奥尔帕西兰第三阶段安进
肺ARO-BRONE
阶段1/2a
箭头
ARO-MUC5AC阶段1/2a箭头
ARO-MMP7
阶段1/2a
箭头
肝葛兰素史克-45329902b期葛兰素史克
Fazirsiran第三阶段武田和箭头
JNJ-3989第二阶段葛兰素史克
ARO-C3
阶段1/2a
箭头
ARO-PNPLA3
阶段1
箭头
ARO-CFB阶段1/2a箭头
肌肉
ARO-DUX4阶段1/2a箭头
ARO-DM1阶段1/2a箭头
中枢神经系统(CNS)
五花八门临床前箭头
该公司在加利福尼亚州和威斯康星州经营实验室设施，其研究和开发活动，包括RNAi疗法的开发，都是在那里进行的。该公司的主要执行办事处设在加利福尼亚州的帕萨迪纳。
在2024财年第一季度，该公司继续开发和推进其流水线和合作候选人。最近的几个重要发展包括：
•申请批准启动ARO-CFB的1/2a期临床试验，作为补体介导的肾脏疾病的潜在治疗方法；
•申请批准启动ARO-DM1的1/2a期临床试验，作为治疗1型强直性肌营养不良症(DM1)的潜在疗法，1型肌营养不良症是最常见的成人型肌营养不良症；以及
•与葛兰素史克订立经修订及重新签署的许可协议，根据该协议，葛兰素史克获得全球独家许可，以开发及商业化JNJ-3989(前身为ARO-乙肝)。JNJ-3989此前已授权给Janssen制药公司。
总结和陈述的依据
中期合并财务报表包括箭头制药公司的账目。及其附属公司（本公司为主要受益人之全资附属公司及可变权益实体）。子公司指Arrowhead Madison，Inc.，Visirna Therapeutics，Inc.（“Visirna”）和Arrowhead Australia Pty Ltd.
5

就本公司拥有或承担少于100%经济利益的附属公司而言，本公司于其综合经营报表中记录非控股权益应占亏损净额，相等于各非控股方于该实体保留的经济或所有权权益的百分比。
中期综合财务报表乃根据美国公认会计原则（“GAAP”）编制。本报告所载本公司财务数据未经审计。管理层认为，所有正常经常性的重大调整均已作出，以公允列报公司于2023年12月31日的财务状况以及所列报期间的经营业绩和现金流量。所有公司间交易及结余已对销。
根据公认会计原则编制的年度财务报表中通常包含的某些财务信息，但不需要用于中期报告目的，已从随附的中期合并财务报表和相关附注中删除。请读者查阅公司截至2023年9月30日的10-K表格年度报告，以获得更完整的描述和讨论。截至2023年12月31日止三个月的经营业绩和现金流并不一定代表截至2024年9月30日止财政年度的预期业绩。
流动性
该公司的主要融资来源是通过出售其股权证券、许可和合作协议的收入以及出售某些未来特许权使用费。自公司成立以来，研究和开发活动需要大量的资本投资，预计未来将继续需要大量的现金支出，特别是随着公司候选药物的管道及其员工人数都有所扩大。此外，随着公司的管道成熟到后期临床试验阶段，将需要大量的资本投资。
截至2023年12月31日，该公司拥有58.2百万现金、现金等价物和限制性现金(美元6.9百万受限制现金)和美元162.1 可供出售债务证券，为营运提供资金。截至2023年12月31日止三个月，本公司的现金、现金等价物及受限制现金及投资结余减少$183.3这主要是由于与公司的研究和开发计划以及一般和行政费用和资本支出有关的持续费用。于截至2022年12月31日止三个月，本公司已收到$250.0 Royalty Pharma的预付款项（附注11）。
于2024年1月2日，本公司与Jefferies LLC，BofA Securities，Inc.，及Cowen and Company，LLC，作为数家承销商的代表。本公司发行 15,790,000普通股，价格为$28.50每股投资者支付的总购买价为200万美元，450.0 本公司已收取所得款项净额$429.0 扣除顾问费及发售费用后，
总体而言，该公司有资格获得最高$2.8在开发、监管和销售里程碑方面，该公司可能会从其许可和合作协议中获得净销售额的各种特许权使用费，但须受这些协议的条款和条件的限制。这些合作协议的收入确认将在附注2中进一步讨论。
重要会计政策摘要
该公司在截至2023年9月30日的财政年度的Form 10-K年度报告中披露的重大会计政策没有变化。
所得税的不确定性
该公司记录的所得税优惠为#美元。3.3百万美元和美元0截至2023年、2023年和2022年12月31日的三个月。所得税优惠主要是由于公司与诉讼时效到期相关的不确定税务状况的离散变化。
近期会计公告
2023年12月，财务会计准则委员会(FASB)发布了ASU 2023-09，所得税(专题740)：所得税披露的改进，完善所得税披露要求。根据ASU，各实体必须每年(1)披露费率对账中的具体类别，(2)为达到数量阈值的对账项目提供补充信息。本ASU将于2025年10月1日起对本公司生效。该公司预计，应用这一ASU不会对其合并财务报表和相关披露产生任何实质性影响。
6

注2.协作和许可协议
下表提供了已确认收入的摘要：
截至12月31日的三个月，
20232022
(单位：千)
葛兰素史克$2,685 $(677)
地平线— 21,667 
武田866 16,312 
詹森— 244 
安进— 25,000 
总计$3,551 $62,546 
下表汇总了与公司协作和许可协议相关的应收账款和合同负债余额：
2023年12月31日2023年9月30日
(单位：千)
包含在应收账款中的应收款$— $— 
包括在递延收入中的合同负债$— $866 
葛兰素史克知识产权(第3号)有限公司(“葛兰素史克”)
葛兰素史克许可协议
于2021年11月22日，葛兰素史克与本公司订立独家许可协议(“GSK许可协议”)。根据GSK许可协议，GSK已获得GSK-4532990(前身为ARO-HSD)的独家许可。独家授权是全球范围内的，除了伟大的中国。葛兰素史克完全负责其领土内葛兰素史克-4532990的所有临床开发和商业化。葛兰素史克在2023年3月给2b期试验中的第一名患者开了药，并支付了1美元30.02023财年第三季度向公司支付了100万美元的里程碑式付款。
该公司有资格获得额外的$100.0在实现第三阶段试验中的第一个患者剂量后，达到100万。此外，如果第三阶段试验结果积极，并且潜在的新药在主要市场获得监管部门的批准，该交易将向该公司支付高达美元的商业里程碑付款190.0第一次商业销售为100万美元，最高可达590.0销售相关的里程碑式付款为百万美元。该公司还有资格获得产品净销售额的分级版税，范围在十几岁到20%之间。
葛兰素史克-乙肝协议
2023年12月11日，该公司与葛兰素史克签订了经修订和重新签署的许可协议(“GSK-乙肝协议”)，根据该协议，葛兰素史克获得了开发和商业化JNJ-3989(前身为ARO-乙肝病毒)的全球独家许可，JNJ-3989是该公司正在开发的第三代皮下给药RNAi治疗候选药物，正在开发中，用于治疗慢性乙肝病毒感染患者。JNJ-3989此前曾于2018年10月授权给Janssen。
根据葛兰素史克-乙肝协议的条款，该公司收到了$2.72023年12月，在签署经修订的GSK-乙肝协议时，达到1.5亿美元。该公司有资格获得最高$832.5根据葛兰素史克-乙肝协议，开发和销售里程碑付款为2000万美元。
有几个不是截至2023年12月31日记录的合同资产和负债。
Horizon Treateutics爱尔兰DAC(Horizon)
于二零二一年六月，Horizon与本公司订立合作及许可协议（“Horizon许可协议”）。根据Horizon许可协议的条款，Horizon获得了HZN-457的全球独家许可，HZN-457是Horizon正在开发的一种临床阶段药物，可用于治疗不受控制的痛风患者。
在Horizon许可协议开始时，该公司确定一明确的履约义务。该公司确定，关键交付成果包括许可证和某些研发服务，包括该公司在HZN-457开发的临床前阶段开展所有活动的责任（“Horizon研发服务”）。公司收到了$40.0 于2021年7月支付100万美元预付款。确认收入
7

在完成Horizon研发服务的时间框架内以直线法计算，于2023年第一季度结束。此外，该公司还收到了额外的$15.0 Horizon于2023年1月启动1期临床试验后，
2023年10月6日，安进完成了对Horizon的收购，随后通知公司安进打算终止HZN-457许可证。Horizon行使其权利终止Horizon许可协议，该协议于二零二三年十二月二十一日生效。
武田药业有限公司(“武田”)
2020年10月，武田与本公司订立独家许可及共同出资协议（“武田许可协议”）。根据武田许可协议，武田和本公司将共同开发本公司的Fazirsiran项目（以前称为TAK-999和ARO-AAT），这是本公司正在开发的第二代皮下注射RNAi治疗候选药物，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关的肝脏疾病。在美国境内，如果获得批准，favorsiran将根据一项协议共同商业化。 50/50利润分成结构。在美国以外，武田获得了将fazirsiran商业化的独家许可证，并将领导全球商业化战略，而该公司将有资格获得20%至25%关于净销售额。
在武田许可协议开始时，该公司确定了一明确的履约义务。该公司确定，关键交付内容包括许可证和某些研发服务，其中包括公司完成红杉研究的初始部分、完成正在进行的第二阶段AROAAT2002研究以及确保法西兰药物产品的某些生产完成并交付武田的责任(“武田研发服务”)。由于武田研发服务的专业性和独特性，以及它们与许可证的直接关系，公司确定这些交付内容代表一不同的束，因此，一履行义务。除了武田公司负责的研发服务之外，武田公司还将负责管理未来在美国以外的临床开发和商业化。在美国，该公司还将参与共同开发和共同商业化的努力，并将与武田共同资助这些努力，作为美国境内50/50利润分享结构的一部分。该公司认为，合作活动，包括共同开发和共同商业化，是主题808中的一个单独的记账单位，因此，这些共同供资金额被适当地记录为研究和开发费用或一般和行政费用。
根据武田许可协议的条款，该公司收到了$300.01000万美元作为2021年1月的预付款和额外的美元40.0武田在2023年3月启动了对fazirsiran的Redwood 3期临床研究，并有资格获得最高$527.51亿美元用于额外的潜在开发、监管和商业里程碑。
公司已经分配了总计$300.02000万美元的初始交易价格一对fazirsiran许可证和相关武田研发服务的明确履行义务。收入是使用输入法确认的(基于正在进行的Sequoia和AROAAT2002临床研究中实际完成的患者就诊与估计完成的总就诊人数)。该公司此前预计这些临床试验将延长到2025年9月，以证明研究的开放标签扩展(OLE)部分的长期安全性和有效性；然而，2023年8月，武田启动了第三阶段OLE研究，在2023年12月31日之前结束了Sequoia和AROAAT2002研究中患者的第二阶段研究访问。因此，该公司调整了2023财年的收入确认估计，以与修订后的业绩期间保持一致，从而使收入增加了1美元。70.52000万美元，或美元0.66稀释后每股，截至2023年9月30日的年度。剩余的$0.9在截至2023年12月31日的三个月中，确认了1.8亿美元的递延收入。截至2023年12月31日，没有进一步的合同责任.
该公司还记录了$11.1截至2023年12月31日的应计费用为美元，主要由共同开发和共同商业化活动推动。
Janssen Pharmaceuticals，Inc.（“杨森”）
2023年4月7日，扬森自愿终止了与公司的合作协议，公司重新获得了ARO-PNPLA3(前身为JNJ-75220795)的全部权利。ARO-PNPLA3处于第一阶段临床试验，目前正在由该公司开发。
此外，如上所述，本公司于2023年12月11日签订了GSK-乙肝协议，据此，GSK获得了JNJ-3989(前身为ARO-乙肝)的独家许可证。JNJ-3989此前曾于2018年10月授权给Janssen。
8

Amgen Inc.（“安进”）
2016年9月，安进与本公司达成协议， 二合作和许可协议以及普通股购买协议。根据第二份合作和许可协议（下称“奥帕希兰协议”），安进获得了公司新型RNAi奥帕希兰（之前称为AMG- 890或ARO-LPA）项目的全球独家许可。这些RNAi分子被设计用于降低升高的脂蛋白（a），这是动脉粥样硬化性心血管疾病的经遗传验证的独立风险因素。根据Olpasiran协议，安进全权负责临床开发和商业化。
根据Olpasiran协议，该公司已收到$35.0 百万美元的预付款和21.5 2000万美元，以安进公司普通股股权投资的形式。此外，该公司还收到了额外的$55.0 里程碑付款百万美元10.0 安进于2018年9月启动1期研究后， $20.0 2020年7月启动2期临床研究后，25.02022年12月，其第一个受试者在第三阶段试验中注册时达到100万人。本公司已基本完成其在Olpasiran协议下的履约义务。有几个不是截至2023年12月31日记录的合同资产和负债。
于二零二二年十一月，Royalty Pharma与本公司订立Royalty Pharma协议。作为支付特许权使用费协议项下款项的对价，特许权使用费协议项下的款项有权收取安进公司根据奥帕西兰协议应向本公司支付的所有特许权使用费。公司仍有资格获得最多额外的$535.0 Amgen和Royalty Pharma应支付的剩余开发、监管和销售里程碑付款为200万美元。见附注11。
Visirna Therapeutics，Inc.（“Visirna”）
于2022年4月，本公司与其附属公司Visirna订立许可协议（“Visirna许可协议”），据此，Visirna获得独家许可，可于大中华区（包括中华人民共和国、香港、澳门及台湾）开发、生产及商业化本公司四种基于RNAi的研究性心脏代谢药物。
公司还根据Visirna许可协议所设想的双方之间的临床供应协议进行制造和开发工作。公司收到$85,989及$749,262作为截至2023年及2022年12月31日止三个月的制造及开发工作的代价。有 不是截至2023年12月31日记录的合同资产和负债。
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注3.资产负债表账户
物业、厂房及设备
下表概述了公司的主要财产、厂房和设备类别：
2023年12月31日2023年9月30日
(单位：千)
土地$2,996 $2,996 
建房71,797 — 
研究设备59,956 56,509 
家俱2,761 1,540 
计算机和软件883 700 
租赁权改进103,893 103,813 
在建工程136,914 166,655 
379,200 332,213 
减去：累计折旧和摊销(45,789)(41,951)
财产、厂房和设备、净值$333,411 $290,262 
截至2023年及2022年12月31日止三个月，物业及设备的折旧及摊销开支为$3.81000万美元和300万美元2.3分别为100万美元。
截至2023年12月31日，该公司完成了其位于威斯康星州维罗纳的一个实验室和办公设施的扩建，从而将正在进行的相关建设重新归类为建筑。此外，公司开始对新建成的设施进行折旧。39年句号。
应计费用
应计费用包括以下内容：
2023年12月31日2023年9月30日
(单位：千)
应计研究与开发费用
$18,106 $16,125 
应计研发费用；共同开发
11,104 5,895 
应计资本支出
11,290 14,044 
其他
6,104 3,699 
应计费用总额
$46,604 $39,763 

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注4.投资
该公司的投资包括：
截至2023年12月31日
(单位：千)
调整后的基准毛收入
未实现收益		毛收入
未实现亏损		公允价值
可供出售的债务证券$163,119 $— $(1,055)$162,064 
当期投资总额$163,119 $— $(1,055)$162,064 
截至2023年9月30日
(单位：千)
调整后的基准毛收入
未实现收益		毛收入
未实现亏损		公允价值
可供出售的债务证券$295,699 $— $(2,964)$292,735 
当期投资总额$295,699 $— $(2,964)$292,735 
本公司已确定，截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，处于未实现亏损状态的可供出售债务证券没有任何信用损失减值。
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注5.无形资产
需要摊销的无形资产包括专利和作为2015年3月诺华RNAi资产收购的一部分资本化的许可协议。下表列出了无形资产的组成部分：
总账面金额累计摊销减损账面净额有用的寿命
(单位：千)(单位：年)
截至2023年12月31日
专利$21,728 $13,709 $— $8,019 14
许可证3,129 1,311 — 1,818 21
无形资产总额，净额$24,857 $15,020 $— $9,837 
截至2023年9月30日
专利$21,728 $13,321 $— $8,407 14
许可证3,129 1,274 — 1,855 21
无形资产总额，净额$24,857 $14,595 $— $10,262 
无形资产每年进行减值审查，如果存在潜在的减值指标，则更频繁地进行审查。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三个月内，没有发现任何减值指标。
具有一定使用年限的无形资产在其使用年限内按直线摊销。无形资产摊销费用为#美元。0.4在截至2023年12月31日和2022年12月31日的三个月中，每个月都有100万美元。具有确定使用年限的无形资产预计都不会有剩余价值。
下表列出了截至2023年12月31日与无形资产相关的预计未来摊销费用：
摊销费用
截至九月三十日止的年度：(单位：千)
2024年(剩余部分)$1,275 
20251,700 
20261,700 
20271,700 
20281,700 
此后1,762 
总计$9,837 

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注6.股东权益
下表汇总了公司普通股和优先股的股份：
股票
面值授权已发布杰出的
(单位：千)
截至2023年12月31日
普通股$0.001 290,000 107,500 107,500 
优先股$0.001 5,000 — — 
截至2023年9月30日
普通股$0.001 290,000 107,312 107,312 
优先股$0.001 5,000 — — 
分别截至2023年12月31日和2023年9月30日，12,559,380和12,709,837普通股股份被保留用于在行使根据公司2004年股权激励计划、2013年激励计划和2021年激励计划授予或可授予的期权和限制性股票单位归属时发行，以及根据纳斯达克上市规则第5635（c）（4）条向新员工提供奖励。
于2024年1月2日，本公司与Jefferies LLC，BofA Securities，Inc.，及Cowen and Company，LLC，作为数家承销商的代表。本公司发行 15,790,000普通股，发行价为$28.50每股投资者支付的总购买价为200万美元，450.0 本公司已收取所得款项净额$429.0 扣除顾问费及发售费用后，
于2022年12月2日，本公司订立公开市场销售协议（“公开市场销售协议”），据此，本公司可不时出售最多$250,000,000通过Jefferies LLC（作为销售代理和/或委托人）在市场发售（“ATM发售”）中购买公司普通股。本公司毋须根据公开市场销售协议出售股份。本公司将向Jefferies LLC支付高达 3.0根据《公开市场销售协议》出售普通股所获得的总收益总额的百分比。除非以其他方式终止，自动柜员机发售将于(I)出售所有受销售协议规限的普通股股份及(Ii)销售协议所允许的销售协议终止时终止。本公司和杰富瑞均可在事先通知的情况下随时终止公开市场销售协议。截至2023年12月31日，不是股份已根据公开市场销售协议发行。
注7.承付款和或有事项
诉讼
本公司于日常业务过程中可能不时面对各种索偿及法律诉讼。倘任何申索（不论是否提出申索）或法律程序可能导致潜在损失，且金额可合理估计，则本公司将就估计损失计提负债。有 不是截至2023年12月31日和2023年9月30日记录的或有负债。
承付款
该公司在威斯康星州维罗纳的维罗纳科技园拥有土地，该科技园正在开发为大约160,000一平方英尺的药品生产设施和一个大约 140,000平方英尺的实验室和办公设施，将支持公司的制造工艺开发和分析活动。截至2023年12月31日，本公司已发生224.7亿美元，并打算花费额外的美元60.0百万至美元73.0100万元，完成设施建设。
注8.租契
加利福尼亚州帕萨迪纳公司租赁 49,000位于177 East Colorado Blvd.的办公空间。其公司总部位于177 Colorado Owner，LLC，租约将于2027年4月30日到期。该租约包含续约选择权， 一其他内容五年制学期。
加利福尼亚州圣地亚哥公司租赁 144,000位于加利福尼亚州圣地亚哥霍伊特公园10102号的办公和研发实验室空间为平方英尺，租约将于2038年4月30日到期。根据租约，在初始合同期满后12个月内15年期，本公司可选择延长租约至 一
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其他内容十年租期，基本租金每年有一定的增长。
租赁协议授予本公司获得额外租户改善津贴（“ATIA”）的权利，该津贴由出租人提供，最高金额为美元。7.2百万美元，受7年利率为基准期的%。此外，于2023年9月25日，本公司执行租赁的第一次修订，授予第二个ATIA，最高金额为$23.6百万美元，利率为 9年利率为基准期的%。公司已收到$30.8万 自2023年12月31日起从出租人那里获得的ATIA。因此，本公司重新计量其租赁负债和使用权资产，以反映这些额外津贴和相关增加的租赁付款。本公司进一步断定，该等ATIA对租约的分类并无影响。
该公司此前在加利福尼亚州圣地亚哥转租了额外的研发空间，转租于2023财年结束。
威斯康星州麦迪逊：公司租赁办公室和实验室设施的空间，该空间将于2031年9月30日到期。租约包含续订的选项 二条款五年.在计入根据2019年和2020年租赁协议修订增加的额外租赁平方英尺后，本公司目前租赁了总计 115,000平方英尺。
租赁资产和负债的组成部分及其在本公司综合资产负债表中的分类如下：
租赁资产和负债分类2023年12月31日2023年9月30日
(单位：千)
经营性租赁资产使用权资产$44,907 $45,297 
流动经营租赁负债租赁负债3,421 10,563 
非流动经营租赁负债租赁负债，扣除当期部分115,157 104,608 
截至12月31日的三个月，
租赁费分类20232022
经营租赁成本研发$2,994 $2,069 
一般和行政费用476 533 
可变租赁成本(1)
研发779 210 
一般和行政费用— — 
总计$4,249 $2,812 
(1)变动租赁成本主要与与本公司经营租赁相关的经营费用有关。
有一块钱0及$0.1在截至2023年12月31日和2022年12月31日的三个月内，短期租赁成本分别为1.1亿欧元。
下表列出了截至2023年12月31日未贴现的经营租赁负债到期日：
年金额
(单位：千)
2024年(本财年剩余时间)$9,044 
202515,356 
202615,696 
202714,869 
202813,511 
2029年及其后128,356 
总计$196,832 
扣除计入的利息$(78,254)
经营租赁负债总额(包括当期部分)$118,578 
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与租赁有关的补充现金流量和其他信息如下：
截至12月31日的三个月，
20232022
(单位：千)
计入租赁负债的数额收到的现金：
来自经营租赁的经营现金流$3,099 $— 
用经修订的经营租赁负债换取的使用权资产$64 $— 
为计量租赁负债所包括的金额支付的现金：
来自经营租赁的经营现金流$2,080 $1,331 
十二月三十一日，
20232022
加权平均剩余租赁年限(年)13.36.9
加权平均贴现率8.0 %8.5 %
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注9.基于股票的薪酬
该公司有三个计划，规定了基于股权的薪酬。根据2004年股权激励计划(“2004年计划”)和2013年激励计划(“2013年计划”)，0和3,363,299自2023年12月31日起，公司普通股分别预留用于向员工和董事授予股票期权和限制性股票奖励。
2021年3月18日，公司董事会批准了《箭头制药股份有限公司2021年激励计划》(《2021年计划》)，授权8,000,000可用于授予股票期权、股票增值权、限制性和非限制性股票、业绩奖励、现金奖励和其他可转换为或以公司普通股股份为基础的其他奖励的股票(须经某些调整)。根据2021年计划授权的最大股份数量将(I)减去2021年1月1日之后根据2013年计划作出的奖励的任何股份，以及(Ii)增加截至2021年1月1日的任何根据2013年计划的未偿还奖励的股份，这些股份在2021年1月1日之后被注销、到期、没收或以其他方式不是根据该等奖励发行的(但由于被投标或扣缴与任何该等奖励相关的行使价或预扣税款)或以现金结算。截至2023年12月31日，可供发行的股票总数为5,774,487股票，其中包括158,678和77,014分别根据2013年和2021年计划被没收的股票，以及2,411,054股票已根据2021年计划授予。
此外，还有691,245为期权和期权保留的股份684,900为根据纳斯达克上市规则第5635(C)(4)条授予本公司股权薪酬计划以外的新员工作为激励而发行的限制性股票单位预留股份。
下表列出了尚未颁发的奖项摘要：
截至2023年12月31日
2004年计划2013年计划2021年计划诱因奖总计
已授予和未颁发的奖项：
选项— 1,476,799 32,151 691,245 2,200,195 
限制性股票单位— 1,886,500 2,013,298 684,900 4,584,698 
总计— 3,363,299 2,045,449 1,376,145 6,784,893 
下表汇总了包括在运营费用中的基于股票的薪酬支出：
截至12月31日的三个月，
20232022
研发7,823 8,402 
一般和行政9,862 10,987 
总计$17,685 $19,389 
股票期权奖
下表汇总了截至2023年12月31日的三个月的股票期权活动：
股票加权的-
平均值
锻炼
价格
每股		加权的-
平均值
剩余
合同
期限(年)		集料
固有的
价值
截至2023年9月30日未偿还
2,263,477$22.68 
授与—— 
已取消或已过期(29,457)61.11 
已锻炼(33,825)8.30 
截至2023年12月31日未偿还债务
2,200,195$22.46 4.1年份$31,862,157 
可于2023年12月31日行使
2,118,298$21.72 3.9年份$31,840,866 
总内在价值代表标的股票的市场价格超过期权行权价格的金额。在截至2023年12月31日的三个月内行使的期权的内在价值总额
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2022年是$0.6百万美元和美元2.3分别为100万美元。
截至2023年12月31日和2022年12月31日的三个月，与未偿还股票期权相关的基于股票的薪酬支出为$1.5百万美元和美元2.4分别为100万美元。
截至2023年12月31日，所有未偿还未归属股票期权的税前补偿支出为$1.4百万美元将在公司的经营业绩中确认，加权平均期间为5月份。
每个股票期权奖励的公允价值是在授予之日使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型估计的。布莱克-斯科尔斯期权定价模型是为了估计交易期权的公允价值而开发的，这些期权没有归属限制，可以完全转让。每个股票期权的公允价值的确定受到公司在授予股票之日的股价以及关于一些高度复杂和主观变量的假设的影响。由于该公司的员工股票期权具有与交易期权显著不同的特征，而且主观投入假设的变化可能对公允价值估计产生重大影响，因此现有模型不一定提供衡量其员工股票期权公允价值的可靠单一衡量标准。截至2023年12月31日止三个月内并无授予任何期权及2022.
Visirna ESOP：2023年10月1日，公司子公司Visirna授予7,500,000从员工股票期权计划(“Visirna ESOP”)向其员工提供股票期权，该计划授权20,000,000待发行的股票。Visirna员工持股计划由Visirna独立管理，包括估值过程。截至2023年12月31日的三个月，与Visirna ESOP相关的基于股票的薪酬支出为$2.0百万美元。
限售股单位
限制性股票单位(“RSU”)，包括基于市场、基于时间和基于业绩的奖励，已根据本公司2013年和2021年计划授予，并作为本公司基于股权的薪酬计划以外的奖励授予。在归属时，每个已发行的RSU将交换为公司普通股的一股。RSU奖励通常取决于服务要求的满足或服务要求的满足和某些绩效目标的实现。
下表汇总了公司RSU的活动：
数量
RSU		加权的-
平均值
格兰特
日期
公允价值
每股
截至2023年9月30日未偿还
4,241,640$58.43 
授与511,29029.48 
既得(153,457)47.76 
被没收(14,775)51.21 
截至2023年12月31日未偿还债务
4,584,698$55.58 
受限制股份单位的公平值乃根据本公司普通股于授出日期的收市价厘定，并考虑达成奖励的服务及╱或表现条件的可能性。
截至2023年及2022年12月31日止三个月，本公司录得$16.2百万美元和美元17.0与RSU相关的费用分别为100万美元。截至2023年12月31日，91.9 与受限制股份单位相关的未确认补偿成本总额的百万美元，预计将在 1.5好几年了。
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注10.公允价值计量
本公司采用公允价值层次结构，对用于计量公允价值的估值技术的投入进行优先排序。本公司用于计量公允价值的估值技术和投入以及公允价值层次的三个级别(级别1、级别2和级别3)的定义在截至2023年9月30日的年度报告Form 10-K的附注10-综合财务报表附注10-合并财务报表附注的公允价值计量“第15项.证物和财务报表附表”中披露。
该公司使用的价格和投入在计量之日是最新的，包括在市场混乱期间。在市场混乱时期，许多工具观察价格和投入的能力可能会降低。这种情况可能会导致票据从1级重新分类为2级，或从2级重新分类为3级。公司确认在发生事件的实际日期或导致转移的情况发生变化时进行级别之间的转移。于2023年12月31日及2023年9月30日，根据第3级计量，本公司并无任何金融资产或金融负债。
下表列出了公司按公允价值经常性计量的资产和负债的信息，并显示了公司采用的估值技术的公允价值等级：
2023年12月31日
1级2级3级总计
(单位：千)
可供出售的债务证券
美国政府债券$10,859 $— $— $10,859 
市政证券— 7,153 — 7,153 
商业票据— — — — 
公司债务证券— 144,052 — 144,052 
可供出售的债务证券总额10,859 151,205 — 162,064 
货币市场工具6,489 — — 6,489 
金融资产总额$17,348 $151,205 $— $168,553 
2023年9月30日
1级2级3级总计
(单位：千)
可供出售的债务证券
美国政府债券$31,553 $— $— $31,553 
市政证券— 7,093 — 7,093 
商业票据— 22,205 — 22,205 
公司债务证券— 231,884 — 231,884 
可供出售的债务证券总额31,553 261,182 — 292,735 
货币市场工具347 — — 347 
金融资产总额$31,900 $261,182 $— $293,082 
注11.与出售未来特许权使用费有关的责任
于2022年11月，本公司与Royalty Pharma订立了Royalty Pharma协议，根据该协议，Royalty Pharma同意支付最多$410.05,000,000元现金予本公司，作为本公司未来于olpasiran的特许权使用费权益的代价，olpasiran是一种小型干扰RNA(SiRNA)，最初由本公司开发，并于2016年9月根据Olpasiran协议授权给安进。
根据特许权使用费制药协议，特许权使用费制药公司支付了$250.0一百万美元的预付款，并同意额外支付至多$160.0如果发生下列里程碑事件，应支付的一次性里程碑付款总额为2000万美元：(I)$50.0Opasiran的海洋第三阶段临床试验完成注册后，(Ii)$50.0在收到FDA批准的奥帕西兰批准的适应症(降低心梗风险、紧急冠脉血管重建术或患有心血管疾病并升高的成人冠心病死亡风险)后
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LP(A))，及(Iii)元60.0在Royalty Pharma收到至少美元后70.0在任何一个日历年，根据特许权使用费制药协议支付的特许权使用费为2000万美元。
作为根据特许权使用费医药协议支付上述金额的代价，特许权使用费制药公司有权收取安进根据Olpasiran协议应支付给本公司的所有特许权使用费。本公司仍有资格获得安进根据Olpasiran协议可能支付的任何里程碑式付款。
本公司已评估特许权使用费医药协议的条款，并根据相关会计准则得出结论，本公司将交易记为债务和资金#美元。250.0Royalty Pharma的1000万美元被记录为与在其合并资产负债表上销售未来特许权使用费有关的负债。本公司没有义务偿还根据特许权使用费医药协议收到的这笔预付资金。这项负债使用有效利率方法在预期还款期内摊销。实际利率是根据使债务能够在安排的预期期限内得到全额偿还的利率计算的。利率在协议期限内可能会有所不同，这取决于多个因素，包括影响还款时机和最终还款金额的预测净收入的金额和时间。本公司将根据其目前的收入预测，采用前瞻性方法定期评估实际利率。截至2023年、2023年及2022年12月31日止三个月，本公司确认非现金利息支出为$5.41000万美元和300万美元2.8综合经营报表和全面亏损分别为3.8亿欧元和2.8亿欧元。
注12.每股收益
下表列出了截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三个月的基本每股收益和稀释后每股收益的计算。
截至12月31日的三个月，
20232022
(以千为单位，每股除外)
分子：
箭头制药公司的净亏损。$(132,864)$(41,325)
分母：
加权平均基本流通股107,415 106,039 
稀释证券的影响— — 
加权平均稀释后流通股107,415 106,039 
基本每股收益$(1.24)$(0.39)
稀释后每股收益$(1.24)$(0.39)
具有潜在稀释作用的证券，大约3,544,000和3,327,000普通股分别不包括在截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三个月的稀释后每股收益的计算中，因为它们的影响将是反稀释的。
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第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
前瞻性陈述
这份关于Form 10-Q的季度报告包含符合1933年证券法第27A条(修订本)和1934年证券交易法第21E条(修订本)的某些前瞻性陈述，我们希望这些前瞻性陈述受到由此产生的安全港的约束。为此目的，本季度报告中包含的除历史信息以外的任何10-Q表陈述均可被视为前瞻性陈述。在不限制前述一般性的情况下，诸如“可能”、“将”、“期望”、“相信”、“期望”等词语， “目标”、“努力”、“努力”、“打算”、“计划”、“项目”、“可能”、“估计”、“目标”、“预测”或“继续”或这些词语的否定或其其他变体或类似术语旨在识别前瞻性陈述。此外，任何提及我们未来财务业绩预测、业务趋势或对未来事件或情况的其他描述的陈述都是前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于有关我们的临床前研究和临床试验、我们的研究和开发计划以及我们的“20 in 25”流水线目标的启动、时间、进度和结果的陈述；我们对合作伙伴关系、许可和/或合作安排以及我们已经达成或未来可能达成的其他战略安排和交易的潜在好处的预期；我们对未来里程碑、特许权使用费或根据现有协议支付给第三方的其他款项的金额和时间的信念和预期；以及我们对未来收入、研发费用、资本要求和向第三方支付的估计。

本文中包含的前瞻性陈述是基于我们管理层基于现有信息的当前预期，涉及许多风险和不确定性，所有这些风险和不确定性都很难或不可能准确预测，而且许多风险和不确定性超出了我们的控制范围。因此，我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果大不相同。前瞻性陈述不是对未来业绩的保证，我们的实际运营结果、财务状况和现金流可能会有很大不同。可能引起或促成这种差异的因素包括但不限于，在“项目1.业务和”中更详细讨论的那些因素“第1A项。我们最新的10-K年报第I部分的“风险因素”和第II部分的“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”。读者应仔细阅读这些风险，以及我们不时提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他文件中描述的其他风险。鉴于本文中包含的前瞻性信息所固有的重大风险和不确定性，包含此类信息不应被视为我们或任何其他人表示将会取得这样的结果，敬请读者不要过度依赖此类前瞻性信息。本文中的陈述是截至美国证券交易委员会以10-Q表格形式提交本季度报告的日期，在任何后续日期都不应被依赖。除非法律另有要求，否则我们无意修改本文中包含的前瞻性陈述，以反映本新闻稿日期之后的事件或情况，或反映意外事件的发生。
概述
该公司开发了通过沉默导致疾病的基因来治疗难治性疾病的药物。该公司的疗法利用广泛的RNA化学组合和高效的输送方式，触发RNAi干扰机制，导致目标基因的快速、深入和持久的敲除。RNAi是存在于活细胞中的一种机制，它抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。基于RNAi的疗法可能利用这种基因沉默的自然途径来靶向并关闭特定的致病基因。
该公司将其资源集中在治疗上，这些治疗只在跨越几个治疗领域的多个动物模型中利用其高水平的药理活性。该公司认为TrimTM与前一代和与之竞争的技术相比，使能疗法提供了几个潜在的优势，包括：简化制造和降低成本；多种给药途径，包括皮下注射和吸入给药；能够靶向多种组织类型，包括肝、肺、中枢神经系统、肌肉和脂肪组织；以及提高安全性和降低细胞内积聚风险的可能性，因为更小、更简单的分子产生的代谢物更少。
该公司的临床流水线包括：
•高甘油三酯血症-Plozasiran(原ARO-APOC3)；
•血脂异常-佐达西兰(原ARO-ANG3)；
•心血管疾病-奥帕西兰(前AMG 890或ARO-LPA，授权给安进)；
20

•粘液阻塞性或炎症性肺疾病-ARO-MUC5AC和ARO-RAGE；
•特发性肺纤维化-ARO-MMP 7;
•非酒精性脂肪性肝炎（NASH）- GSK-4532990（前身为ARO-HSD，许可给GSK）;
•α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）-favorisiran（原ARO-AAT，与武田合作）;
•慢性乙型肝炎病毒- JNJ-3989（原ARO-HBV，许可证授予GSK）;
•补体介导的疾病- ARO-C3;
•非酒精性脂肪性肝炎（NASH）-ARO-PNPLA 3（原JNJ-75220795或ARO-JNJ 1）;
•面肩肱型肌营养不良症-ARO-DUX 4;
•肌强直性肌营养不良蛋白激酶（DMPK）-ARO-DM 1;和
•补体因子B（CFB）的肝脏表达- ARO-CFB。
该公司在加利福尼亚州和威斯康星州经营实验室设施，其研究和开发活动，包括RNAi疗法的开发，都是在那里进行的。该公司的主要执行办事处设在加利福尼亚州的帕萨迪纳。
公司将继续为未来的临床试验开发其他临床候选药物。临床候选药物在内部进行检测，并在外部实验室通过GLP毒理学研究进行检测。用于此类研究和临床试验的药物材料要么在内部生产，要么承包给第三方生产商。公司聘请第三方合同研究组织（CRO）管理临床试验，并在临床试验管理的各个方面与这些组织合作，包括计划设计，患者招募和随访。这些与临床试验的准备和管理有关的外部费用被称为“候选人费用”。随着临床候选人通过临床开发取得进展，候选人成本将增加。
2024财年第一季度业务亮点
2024财年第一季度的主要近期发展包括以下内容：
•与杰富瑞有限责任公司、美国银行证券公司签订承销协议，及Cowen and Company，LLC，作为数家承销商的代表。公司以每股28.50美元的价格发行了15，790，000股普通股。投资者支付的总购买价格为4.50亿美元，扣除咨询费和发行费用后，公司收到的净收益为4.29亿美元;
•申请批准启动ARO-CFB的1/2a期临床试验，作为补体介导的肾脏疾病的潜在治疗方法；
•申请批准启动ARO-DM1的1/2a期临床试验，作为治疗1型强直性肌营养不良症(DM1)的潜在疗法，1型肌营养不良症是最常见的成人型肌营养不良症；以及
•与葛兰素史克订立经修订及重新签署的许可协议，根据该协议，葛兰素史克获得全球独家许可，以开发及商业化JNJ-3989(前身为ARO-乙肝)。JNJ-3989此前已授权给Janssen制药公司。
截至2023年12月31日止三个月的净亏损为1. 329亿元，而截至2022年12月31日止三个月则为4，130万元。截至2023年12月31日止三个月的每股摊薄净亏损为1. 24美元，而截至2022年12月31日止三个月为0. 39美元。
截至2023年12月31日止三个月的净亏损变动是由于收入减少和研发费用增加的综合影响，随着公司候选人管道的扩大和临床试验阶段的进展，研发费用持续增加。
截至2023年12月31日，公司拥有5820万美元的现金、现金等价物和受限制现金，1.621亿美元的可供出售证券和6.263亿美元的总资产，而现金、现金等价物和受限制现金为1.109亿美元，截至2023年9月30日，可供出售证券为2.927亿美元，总资产为7.656亿美元。根据公司目前的现金和投资资源、运营计划，并考虑到2024年1月股票发行的4.29亿美元净收益，公司预计至少在未来12个月内将有足够的流动性为运营提供资金。
关键会计估计
在截至2023年9月30日的财政年度的Form 10-K年度报告中披露的公司的关键会计估计没有重大变化。
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行动的结果
以下数据汇总了该公司在下列时期的经营结果：
截至12月31日的三个月，
20232022
(以千为单位，每股除外)
收入
$3,551 $62,546 
营业亏损$(136,545)$(42,134)
箭头制药公司的净亏损。$(132,864)$(41,325)
每股净亏损-稀释后$(1.24)$(0.39)
收入
截至2023年12月31日的三个月的总收入减少了5900万美元，比2022年同期减少了94.3%。截至2023年12月31日的三个月的收入主要来自与葛兰素史克和武田相关的收入确认，如下所述。
本公司已根据FASB主题808对每项协议进行评估-协作安排和主题606-来自客户的合同收入。关于根据协作和许可协议确认的收入的更多信息，见第一部分“项目1.财务报表”的附注2--合并财务报表的合作和许可协议。
葛兰素史克：2023年12月11日，葛兰素史克与该公司签订了葛兰素史克乙肝病毒协议。根据葛兰素史克-乙肝协议，葛兰素史克获得了开发和商业化JNJ-3989(前身为ARO-乙肝)的全球独家许可证。JNJ-3989此前曾于2018年10月授权给Janssen。根据葛兰素史克-乙肝协议的条款，公司在签署葛兰素史克-乙肝协议时，于2023年12月收到270万美元。
武田：2020年10月，武田与本公司签订武田许可协议。该公司已将总计300.0美元的初始交易价格分配给其针对fazirsiran许可证和相关武田研发服务的一项独特的履约义务。收入是使用输入法确认的(基于正在进行的Sequoia和AROAAT2002临床研究中实际完成的患者就诊与估计完成的总就诊人数)。该公司此前预计这些临床试验将延长到2025年9月，以证明研究的开放标签扩展(OLE)部分的长期安全性和有效性；然而，2023年8月，武田启动了第三阶段OLE研究，在2023年12月31日之前结束了Sequoia和AROAAT2002研究中患者的第二阶段研究访问。因此，公司调整了2023财年的收入确认估计，以与修订的业绩期间保持一致，并在截至2023年12月31日的三个月确认了剩余的90万美元递延收入。该公司在截至2022年12月31日的三个月中确认了1630万美元的收入。
地平线/安进：在截至2022年12月31日的三个月中，Horizon在2021年7月收到的4000万美元预付款中记录了670万美元的收入，这笔款项在完成Horizon研发服务的时间框架内以直线方式确认，截至2023年第一季度。Horizon还于2022年12月将第一名受试者纳入第一阶段随机安慰剂对照试验，以评估HZN-457的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，引发了向该公司支付1500万美元的里程碑式付款，并于2023财年第二季度支付。此外，安进公司在其olpasiran第三阶段试验中招募了第一个受试者，这引发了向该公司支付2500万美元的里程碑式付款，这笔付款于2023财年第二季度支付。2023年10月6日，Amgen，Inc.完成了对Horizon的收购，并随后通知该公司打算终止HZN-457许可证。Horizon为方便行使了终止Horizon许可协议的权利，该协议于2023年12月21日生效。

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运营费用
下面的分析详细说明了运营费用，并讨论了公司在主要费用类别中的支出。为便于比较，下表列出了截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日止三个月的数额。
研发(R&D)费用
研发费用与公司的研发发现工作和相关的候选成本有关，主要包括与临床用品制造、毒性/疗效研究和临床试验费用有关的外包成本。内部成本主要涉及该公司在加利福尼亚州和威斯康星州的研究设施的发现业务，包括设施成本和与实验室相关的费用。该公司没有单独跟踪单个研发项目或单个候选药物的研发费用。该公司以跨职能的方式跨项目运营，不单独分配与设施相关的成本、候选人成本、发现成本、补偿费用、折旧和摊销费用以及与研发活动相关的其他费用。
下表提供了所示期间的研究和开发费用的详细情况：
(单位：千)截至三个月
2023年12月31日
的百分比
费用
类别
截至三个月
2022年12月31日
的百分比
费用
类别
增加(减少)
$%
候选人费用$45,274 39 %$42,284 51 %$2,990 7 %
研发发现成本29,222 25 %12,693 15 %16,529 130 %
工资22,595 19 %14,689 17 %7,906 54 %
相关设施6,542 6 %3,341 4 %3,201 96 %
研究和开发费用总额，不包括非现金费用$103,633 89 %$73,007 87 %$30,626 42 %
股票薪酬9,007 8 %8,402 10 %605 7 %
折旧及摊销3,851 3 %2,286 3 %1,565 68 %
研究与开发费用总额$116,491 100 %$83,695 100 %$32,796 39 %
截至2023年12月31日止三个月，候选人成本较2022年同期增加300万美元，增幅为7%。这一增长主要是由于该公司的候选人管道进入和通过临床试验的额外进展，这导致更高的制造，外包临床试验和毒性研究成本。
截至2023年12月31日的三个月，研发发现成本与2022年同期相比增加了1650万美元，即130%。这一增长主要是由于公司的发现工作的增长以及在新的治疗领域和组织类型方面的持续进步，特别是由于劳动力的增加以及与CNS研究和实验室用品相关的成本上升。
工资及股票报酬费用包括公司研发人员的工资、奖金、工资税、相关福利和股票报酬。截至2023年12月31日止三个月的薪金及股票薪酬开支增加，主要是由于除年度薪金增加外，本公司已扩大候选人管道，导致研发员工人数增加。股票薪酬开支乃根据授予雇员及董事的股票期权及限制性股票单位的估值计算。
设施相关费用包括公司在加利福尼亚州圣地亚哥和威斯康星州麦迪逊的研发设施的租赁费用。截至2023年12月31日止三个月，与2022年同期相比，设施相关成本增加320万美元或96%。这一增长主要是由于在加利福尼亚州圣地亚哥的额外租赁费用，因为公司扩大了发现工作，以确定新的候选药物。
截至2023年12月31日的三个月，非现金费用折旧和摊销费用与2022年同期相比增加了160万美元，增幅为68%。增加主要由于圣地亚哥设施的开发完成导致租赁改善增加。此外，截至2023年12月31日，公司完成了位于威斯康星州维罗纳的一个实验室和办公设施的建设，并开始折旧。
该公司预计，除了商品和服务以及劳动力市场的通胀压力外，随着候选药物的增加和后期临床试验的进展，这些研发费用将继续增加。
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一般和行政费用
下表提供了公司在所示期间的一般和行政费用的详细情况：
(单位：千)截至三个月
2023年12月31日		的百分比
费用
类别		截至三个月
2022年12月31日		的百分比
费用
类别		增加(减少)
$%
工资$6,259 27 %$4,207 20 %$2,052 49 %
专业、外部服务和其他5,222 22 %4,383 21 %839 19 %
相关设施1,025 4 %1,005 5 %20 2 %
一般和行政费用总额，不包括非现金费用$12,506 53 %$9,595 46 %$2,911 30 %
股票薪酬10,687 45 %10,987 52 %(300)(3)%
折旧及摊销412 2 %403 2 %9 2 %
一般及行政费用合计$23,605 100 %$20,985 100 %$2,620 12 %
截至2023年12月31日的三个月，工资支出比2022年同期增加了210万美元，增幅为49%。这一增长是由年度加薪和支持公司增长所需的员工人数增加共同推动的。
专业、外部服务和其他费用包括法律、咨询、专利费用、商业保险费用、其他外部服务、差旅以及通信和技术费用。与2022年同期相比，截至2023年12月31日的三个月，这项支出增加了80万美元，增幅为19%。增加的主要原因是与新专利申请和知识产权事务有关的法律服务。
设施相关费用主要包括公司位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的公司总部的租金成本和其他设施相关成本。
股票薪酬支出是一种非现金支出，是基于授予员工的股票期权和限制性股票单位的估值。
折旧和摊销费用是一项非现金费用，主要与公司总部租赁改进的摊销有关。
该公司预计，除了商品和服务以及劳动力市场的通胀压力外，随着候选药物的增加和后期临床试验的进展，这些一般和行政费用将继续增加。
其他收入(费用)
其他收入(费用)主要与利息收入和费用有关。与2022年同期相比，截至2023年12月31日的三个月，其他支出增加了250万美元。增加的主要原因是与出售未来特许权使用费有关的负债的非现金利息支出。
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流动资金和资本资源
该公司历来通过出售其股权证券、来自许可和合作协议的收入以及出售某些未来的特许权使用费来为其运营提供资金。自公司成立以来，研究和开发活动一直需要大量的资本投资，随着公司的渠道继续扩大和成熟，进入后期临床试验，预计将继续需要大量的现金支出。此外，该公司还扩大了其在威斯康星州维罗纳的设施，并在加利福尼亚州圣地亚哥租用了更多设施。每一次扩建都是为了提高公司的内部制造和发现能力，需要大量的资本投资。
截至2023年12月31日，公司的现金、现金等价物和限制性现金从2023年9月30日的1.109亿美元减少到5820万美元。截至2023年12月31日，投资于可供出售债务证券的现金为1.621亿美元，而2023年9月30日为2.927亿美元。
2022年12月2日，本公司签订了公开市场销售协议，根据该协议，本公司可不时通过Jefferies LLC在市场发售中作为销售代理和/或委托人出售最多2.5亿美元的本公司普通股。截至2023年12月31日，未根据《公开市场销售协议》发行任何股份。
2024年1月2日，该公司作为几家承销商的代表与Jefferies LLC、美国银行证券公司和Cowen and Company LLC签订了承销协议。该公司发行了15,790,000股普通股，发行价为每股28.50美元。投资者支付的总收购价格为4.5亿美元，扣除咨询费和发售费用后，公司获得净收益4.29亿美元。
该公司相信，其目前的财务资源足以为其至少未来12个月的运营提供资金。
下表为现金流摘要：
截至12月31日的三个月，
20232022
(单位：千)
现金流来自：
经营活动$(117,840)$(75,516)
投资活动64,839 (80,694)
融资活动267 250,576 
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增$(52,734)$94,366 
期末现金、现金等价物和限制性现金$58,215 $202,249 
在截至2023年12月31日的三个月内，经营活动使用的现金流为1.178亿美元，这主要是由于与公司研发计划相关的持续费用以及一般和行政费用。投资活动提供的现金为6480万美元，主要与1.335亿美元的投资销售和到期日有关，但被资本支出6870万美元在建项目抵销。融资活动提供的现金30万美元主要与行使股票期权收到的现金有关。
在截至2022年12月31日的三个月中，经营活动使用的现金流为7550万美元，这主要是由于与公司研发计划相关的持续费用以及一般和行政费用，但从GSK和Horizon收到的600万美元部分抵消了这一影响。用于投资活动的现金为8070万美元，主要用于资本支出，主要是在建工程3890万美元和投资1.112亿美元，但被6940万美元的净销售额和投资到期日部分抵销。融资活动提供的2.506亿美元现金主要与Royalty Pharma支付的2.50亿美元以及行使股票期权所收到的现金有关。 见附注11--与出售合并财务报表附注的未来特许权使用费有关的负债，“项目1.财务报表”。
第三项：加强对市场风险的定量和定性披露
没有发生实质性的变化。公司’s对其截至2023年9月30日止年度的10-K表格年度报告第7A项所述的市场风险敞口。
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项目4.管理控制和程序
信息披露控制和程序的评估
公司拥有披露控制和程序，旨在确保根据交易所法案提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并积累这些信息并酌情传达给管理层，包括首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关需要披露的决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。
根据交易法第13a-15(B)条的要求，公司在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对截至本季度末本季度报告Form 10-Q所涵盖的公司披露控制和程序的设计和操作的有效性进行了评估。基于上述，公司首席执行官和首席财务官得出结论，公司的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本公司最近一个财政季度内，本公司财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对本公司财务报告内部控制产生重大影响的变化。本公司定期评估其控制和程序，并在既定控制和程序的设计和有效性以及在此过程中可能发现的任何缺陷的补救方面做出改进。


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第二部分--其他资料
项目1.开展法律诉讼
本公司可能不时涉及日常法律程序，以及在其正常业务过程中出现的索偿、索赔和威胁诉讼。诉讼的费用可能很高，而且会对正常的商业运营造成干扰。此外，法律程序的结果，特别是复杂的法律程序，不能有任何确定性地预测。本公司于截至2023年9月30日止年度的Form 10-K年报第I部分第3项披露的法律程序并无重大进展。
项目1A.评估各种风险因素
“公司”(The Company)’S的业务、经营成果和财务状况都受到各种风险的影响。这些风险在本季度报告Form 10-Q和公司的其他部分进行了描述’S向美国证券交易委员会提交的其他文件，包括公司’S截至2023年9月30日的Form 10-K年报。本公司确定的风险因素没有发生重大变化’S截至2023年9月30日的Form 10-K年报。
第二项禁止股权证券的未登记销售和所得资金的使用
没有。
第三项优先证券的债务违约
没有。
项目4.披露煤矿安全情况
不适用。
第5项：包括其他信息
(C)营运计划
在截至2023年12月31日的季度内，没有董事或官员通过或已终止任何规则10b5-1交易安排或非规则10b5-1交易安排。

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项目6.所有展品
展品
数		文档描述
3.1
修订和重新签署的公司注册证书(引用自公司于2016年4月6日提交的8-K表格附件3.3)
3.2
修订后的《箭头制药公司注册证书》修订证书. (引用自公司于2023年5月2日提交的10-Q表格的附件3.2)
3.3
第二次修订和重新修订的箭头制药公司章程，于2023年1月24日修订(引用自公司于2023年5月2日提交的10-Q表格的附件3.3)
10.1*,†
修订和重新签署的许可协议，日期为2023年12月11日，由箭头制药公司和葛兰素史克知识产权(第三号)有限公司签署
31.1*
根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条对首席执行官的认证
31.2*
根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条对首席财务官的证明
32.1**
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官的证明
32.2**
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的证明
101.INS*内联XBRL实例文档
101.Sch*内联XBRL分类扩展架构文档
101.卡尔*内联XBRL分类扩展计算链接库文档
101.实验所*内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.前期*内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档
101.定义*内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档
104*本季度报告的封面为Form 10-Q，格式为内联XBRL(包含在附件101中)
_________________
*现提交本局。
**随信提供。
† 本展品的某些部分通过用星号标记的方式进行了编辑，因为所标识的部分(I)不是重要的，并且(Ii)被公司视为私人或机密。

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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本表格10-Q的季度报告由正式授权的以下签署人代表注册人签署。
日期：2024年2月6日
箭头制药公司。
发信人：/S/肯尼思·A·米什科夫斯基
肯尼斯·A·米什科夫斯基
首席财务官
(首席财务官和正式授权的官员)
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