Editas Medicine 公布2023年第四季度和全年业绩和业务更新

公司与美国食品和药物管理局一致，认为RUBY是一项单一的1/2/3期试验

有望在2024年中期提供来自reni-cel的RUBY试验和eDithal试验的更多临床数据，并在2024年年底之前提供更多更新

已开始在 RUBY 试验的青少年队列中入组

签订了许可协议，向Vertex Pharmicals提供Cas9的非独家许可

财务状况良好，预计将持续到2026年

马萨诸塞州剑桥，2024年2月28日——临床阶段的基因组编辑公司Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）今天公布了第四季度和2023年全年的财务业绩，并提供了业务最新情况。

“我为我们团队在2023年的表现感到自豪，因为我们在成为商业阶段公司的道路上取得了重大进展。在第四季度，我们继续在reni-cel计划中招收患者并给其剂量，共享来自更大患者群体的有希望的数据，并继续向BLA申请迈进。我们还通过业务发展，利用我们强大的知识产权组合，向其他开发基因编辑药物的制药和生物技术公司发放分许可，为Editas创造了价值。” Editas Medicine总裁兼首席执行官Gilmore O'Neill评论道。“我们以强劲的势头进入2024年，专注于为患有严重的、以前无法治愈的疾病的人开发具有临床差异化的变革性药物，并努力实现成为体内可编程基因编辑医学领导者的长期愿景。”

近期成就与展望

体外血红蛋白病

•Renizgamglogene autogedtemcel（renizgamglogene autogedtemcel，前身为 EDIT-301）用于严重镰状细胞病（SCD）

▪ 与美国食品药品监督管理局（FDA）一致，即RUBY现在被视为支持BLA申请的1/2/3阶段试验。

▪ 公司继续在RUBY试验的成人队列中招收患者并给其剂量。

▪ 公司开始招募青少年RUBY试验。

▪ 该公司仍有望在2024年中期提供大量镰状细胞患者的临床数据集，并在2024年年底之前在RUBY试验中提供更多临床随访。

▪ 12月，该公司在公司赞助的网络研讨会和美国血液学会（ASH）年会的海报中介绍了RUBY试验中11名患者的安全性和有效性数据。

•Reni-Cel 治疗输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT)

▪ 该公司继续在eDithal的TDT试验中招募患者并给患者服药。

▪ 该公司仍有望在2024年年中提供来自eDithal试验的更多临床数据，并在2024年年底之前提供更多数据。

▪ 12月，该公司在公司赞助的网络研讨会和ASH年会的海报中介绍了Edithal试验中6名患者的安全性和有效性数据。

体内药物

•该公司有望在年底之前为未公开适应症建立体内临床前概念验证。

•2023年，Editas Medicine加强了其发现组织并将其重点放在建立体内基因编辑管道上。

业务发展

•12月，Editas Medicine与Vertex Pharmicals签订了许可协议，向Vertex提供了该公司Cas9基因编辑技术的非独家许可，该技术用于镰状细胞病和β地中海贫血领域靶向 BCL11A 基因的体外基因编辑药物，包括Vertex的CASGEVY™（exagamglogene autotemcel）。根据协议条款，Editas Medicine获得了预付款，并且有资格在2034年之前额外获得5000万美元的或有预付款，以及年度许可费，其中可能包括某些基于销售的年度许可费上涨。

2023 年第四季度和全年财务业绩

截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为4.271亿美元，而截至2023年9月30日为4.464亿美元。公司预计，现有的现金、现金等价物和有价证券，以及近期的年度许可费和根据我们与Vertex Pharmicals, Incorporated的许可协议应支付的或有预付款，将为2026年的运营费用和资本支出提供资金。

2023 年第四季度

•在截至2023年12月31日的三个月中，归属于普通股股东的净亏损为1,890万美元，合每股亏损0.23美元，而2022年同期的净亏损为6,070万美元，合每股亏损0.88美元。

•截至2023年12月31日的三个月，合作和其他研发收入增至6000万美元，而2022年同期为650万美元。增长主要归因于根据我们与Vertex签订的许可协议收到的款项。

•截至2023年12月31日的三个月，研发费用增加了1,760万美元，达到6,960万美元，而2022年同期为5,200万美元。这一增长主要归因于与Vertex许可协议相关的分许可付款，但我们重新确定优先顺序和有针对性地专注于reni-cel计划所节省的费用抵消了这一支出。

•截至2023年12月31日的三个月，一般和管理费用减少了350万美元，至1,450万美元，而2022年同期为1,800万美元。下降的主要原因是专利和法律成本的降低。

2023 年全年

•2023年全年，归属于普通股股东的净亏损为1.532亿美元，合每股亏损2.02美元，而2022年同期为2.204亿美元，合每股亏损3.21美元。

•2023年的合作和其他研发收入为7,810万美元，而2022年为1,970万美元。5,840万美元的增长主要归因于根据我们与Vertex的许可协议收到的款项。

•2023年的研发费用增加了270万美元，达到1.777亿美元，而2022年为1.75亿美元。这一增长主要归因于与Vertex许可协议相关的分许可付款，但部分被我们的战略调整优先次序和定向关注reni-cel计划导致的外部支出减少所抵消。

•2023年的一般和管理费用为6,970万美元，而2022年为7,070万美元。100万美元的减少与股票薪酬支出的减少有关，但部分被支持战略计划和业务发展活动的专业服务的增加所抵消。

即将举行的活动

Editas Medicine计划参与以下投资者活动：

•TD Cowen 第 44 届年度医疗保健会议

2024年3月4日

麻州波士顿

•Leerink Partners 全球生物制药会议

2024年3月12日

佛罗里达州迈阿密海滩

•巴克莱第 26 届年度全球医疗保健会议

2024年3月13日

佛罗里达州迈阿密海滩

电话会议

Editas Medicine管理团队将于美国东部时间今天上午8点举行电话会议和网络直播，提供和讨论2023年第四季度和全年公司最新情况和财务业绩。要接听电话，请拨打1-877-407-0989（国内）或1-201-389-0921（国际），并要求拨打Editas Medicine财报电话会议。电话会议还将在Editas Medicine网站www.editasmedicine.com的 “投资者” 栏目上进行网络直播，重播将在电话会议结束大约两小时后播出。

关于埃迪塔斯医学

作为临床阶段的基因组编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为面向全球严重疾病患者的强大治疗产品线。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化用于各种疾病的变革性、耐用、精准的基因组药物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a专利遗产以及布罗德研究所和哈佛大学Cas9人类药物专利资产的独家被许可人。如需了解最新信息和科学演讲，请访问 www.editasmedicine.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果的声明，包括在2024年年底之前为未公开适应症建立体内概念验证、公司接收和提交临床试验和临床前研究数据的时机，包括2024年中期和2024年底之前的RUBY和eDithal试验的临床数据更新、潜力和预期，公司'的候选产品、监管机构申报和批准的时间或可能性、公司对商业准备情况的预期以及公司对现金流的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：临床前研究和临床试验（包括RUBY和Edithal试验）的启动和完成以及包括reni-cel在内的公司候选产品的临床开发所固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果；对监管部门批准进行试验或推销产品的预期，以及足以满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求的资金可用性。这些风险和其他风险在 “风险因素” 标题下进行了更详细的描述，该报告包含在公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表年度报告中，该报告由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件进行了更新，也包含在公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应以此为依据来代表其自以后的任何日期的观点。除非法律要求，否则公司明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

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