ixo-VEC 第 2 阶段初始 LUNA 安全性 和疗效数据 Q1'24 附录 99.1

前瞻性陈述 中包含的陈述 以及任何有关未来可能发生的事项、事件、统计数据或临床或财务业绩的随附陈述均为1995年《私人 证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。此类声明包括但不限于与Adverum Biotechnologies, Inc.（“Adverum”）候选产品相关的计划和里程碑、工艺开发和 制造、临床研究和试验、监管文件、Adverum候选产品的治疗和商业潜力以及Adverum为牵头项目提供资金的充足资源的声明，所有这些都基于Adverum根据当前条件做出的某些 假设，预期的未来发展和其他因素 Adverum 认为是适当的在这种情况下。Adverum 不得及时或根本完成这些计划或这些产品、临床开发、 工艺开发、制造或监管目标，也不得以其他方式实现其前瞻性陈述中披露的意图或实现预期或预测，并且您不应过分依赖这些前瞻性陈述 。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于 Adverum的资源不足以让Adverum进行或继续计划中的开发计划和计划中的临床试验；随着更多 患者数据的出现，Adverum临床试验的初步或中期数据可能发生变化的风险，延迟入组的风险 Adverum 临床研究或用于此类临床研究的产品的制造、产品开发 和监管批准程序中固有的风险和不确定性、Adverum 无法成功开发、制造或商业化其任何候选产品的风险，以及 Adverum 延迟获得或未能获得所需的 监管批准的风险。Adverum面临的其他风险和不确定性在 “风险因素” 标题下以及Adverum的证券交易委员会（SEC）文件和报告的其他地方列出，包括 Adverum于2023年11月9日向美国证券交易委员会提交的截至2023年9月30日的季度10-Q表季度报告。本文件中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日。除非法律要求，否则，Adverum 没有义务更新此类陈述以反映其发表之日后发生的事件或存在的情况。本文件包含有关Adverum的行业、业务和某些药物市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模、其预计增长率和 某些疾病发病率的数据，并且任何随附的演示文稿均可包含 。基于估计、预测、预测或类似方法的信息本质上会受到不确定性的影响，实际金额可能与该信息所反映的金额存在重大差异。除非 另有明确说明，否则，Adverum 从第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和相似可靠的 来源编制的报告、研究和类似数据中获取了这些行业、业务、市场和其他数据，但此类信息的准确性或完整性不受 Adverum 的保证，也不应被解释为陈述。本文档还包含 跨审比较，任何随附的演示文稿都可能包含。交叉试验比较不是正面交锋的临床试验，本质上是有限的，可能表明结局存在误导性的相似或差异。正面比较的结果可能与此处列出的 有显著差异。

aav2.7m8 衣壳启动子 Avlibercept （抗血管内皮生长因子）Aav2.7m8 衣壳通过定向进化设计，可增强转导，携带抗血管内皮生长因子蛋白 aflibercept 的编码序列 Avlibercept 一次性注射 ixo-vec 后，转导的视网膜细胞成为 持续产生 aflibercept 的来源 OPTIC 2x1011 vg/eye 参与者无需补充剂即可持续产生 OPTIC 2x1011 vg/eye 参与者三年内抗血管内皮生长因子注射来自FIH OPTIC研究的长期数据显示，通过为期3年的IVT注射ixo-vec ixo-vec IVT基因疗法的持续疗效持续提供Aflibercept，用于长期 namD 管理和维持视力 IVT：玻璃体内；FIH：人体首创的格里沙宁、R 等Molecular Ther 2019；27 (1)、118-129；Khanani AM 等人《柳叶刀》电子临床医学。2024；Regillo CD。AAO 2023 年年会。加利福尼亚州旧金山 BCVA (ETDRS) 基准：75 年第 3 年 BCVA (ETDRS)：80

显著的临床活性 每年需要注射超过 9 次抗血管内皮生长因子的患者的治疗负担降低 90% 以上 85% 和 68% 的患者在 2E11 和 6E10 剂量时在 6 个月内保持免疫注射视力：两次剂量均保持 BCVA 解剖学终点：两剂均显示出稳定的 CST 改善了安全状况和有希望的预防措施：有希望的局部预防选择已确定：Ozurdex + 二氟泼尼酯滴剂导致超过 90% 的患者无炎症或 轻微炎症（0 或 0.5+ AC 细胞）根据实验方案，炎症（主要是交流细胞）对局部皮质类固醇有反应；没有与 ixo-VEC 相关的关键要点：潜在的同类最佳活性、更高的安全性以及有前景的预防 用于关键计划对正在进行的试验进行初步分析，结果可能会改变。

展望湿性AMD治疗的未来 是导致当今65岁以上患者失明的主要原因明天现实世界中的视力丧失3,4 一次并进行了门诊 IVT 终身视力保护直接和间接的医疗系统储蓄 1Bright Focus Foundation。与年龄相关的黄斑变性 变性：事实与数据。2Wong WL 等。2020年和2040年与年龄相关的黄斑变性全球患病率和疾病负担预测：系统评价和荟萃分析。《柳叶刀全球健康》。2014；2:106 —16。 3Holz FG 等人Br J Othalmol 2015；99 (2)：220—226。4Khanani A，等人。Ophthal。Retina 2020 年 2 月；4 (2): 122-123. 5cms/企业数据与分析办公室 (OEDA)，2022年1月。Nguyen X. Nguyen、T. Anders Olsen、Steven H. Sheingold 和 Nancy Delew。医疗保险B部分药物：支出和使用趋势，2008-2021年。华盛顿特区：美国卫生与公共服务部负责规划和评估的助理部长办公室。2023 年 6 月。6）2021 年；基于 国土安全部和企业抗血管内皮生长因子收入报告。7Gangnon RE 等人（2015）JAMA Ophthalmol；133 (2)：125—132。Rasmussen A. 等人，（2017）Eye 31，978—980（2017）。Wong TY 等人（2020）Retina。40、599-611 Zarranz-Ventura J 等 等（2014 年）。眼科；121（10）：1966—1975年。150万名患者美国1,2 高达 42% 的患者在初次诊断后的2-3年内出现双侧疾病7 ~20万例新发病例。1,2 13% 的医疗保险 B 部分由于视力丧失而花费了5 139亿美元6 终身注射给全球2000万人带来负担。1,2 终身体外静脉注射基因疗法的潜力

IXO-VEC 可以通过单次注射在 时间内保持视力 SoC 曲线以 CATT、HARBOR 和 7UP 延长至 5 年为基础，以 5-10 年为模型。资料来源：Weng CY、Singh RP、Gillies MC、Regillo CD。优化新生血管年龄相关 黄斑变性患者的视觉结果：持续抗血管内皮生长因子治疗的潜在价值。眼科手术激光成像视网膜。2023 年 11 月；54 (11): 654-659，*基于 OPTIC 结果 Khanani 等人描绘了潜在的 ixo-VEC 曲线《柳叶刀电子临床医学》 ——《柳叶刀探索科学》2024。**Boulanger-Scemama E 等人雷珠单抗治疗渗出性年龄相关性黄斑变性：一项为期五年的研究，旨在研究现实生活中对随访的依从性。J Fr Ophtalmol. 2015; 38:620 —7。ixo-vec* 真实世界证据多年视力（与基线相比的字母变化）说明性长期视力结果 SoC 持续稳定的阿伐西普水平（在 OPTIC 中显示了 4.5 年）Ixo-vec 推注和治疗不足 导致抗血管内皮生长因子水平波动漏注射漏注射在 5 年内高达 57% 停止抗血管内皮生长因子注射漏注射率高达 57%

湿式 AMD 治疗的演变和 潜在的未来进展减轻治疗负担在开始治疗时获得视力激光光凝过去的未来的 Verteporfin 光动力疗法 (PDT) 第二代 4-16 周 TKI Axpaxli EYP-1901 CLS-AX ~6 个月 基因疗法 ixo-VEC 4D-150 ABBV-RGX-314 ≥ 3 年预防严重视力丧失第一代 4-8 周 + 延长耐久性 + 保持和/或视力增强 TKI = 酪氨酸激酶抑制剂；作为试验的一部分，需要先注射 1-3 次 aflibercept 设计。

OPTIC 数据表明， 可能减少注射次数最佳，视力保持 3 年，Aflibercept 长达 4.5 年 *白内障手术 Khanani 等人《柳叶刀》电子临床医学 —《柳叶刀探索科学》。2024 年；Regillo CD。AAO 2023 年年会。加利福尼亚州旧金山 OPTIC 关键要点在最长的湿式 AMD IVT 基因疗法数据集中，aflibercept 水平达到 4.5 年显示耐久性最高 3 年免注射百分比最大年化注射率降低 2E11 剂量耐受性良好 通过 3 年的随访，53% 的患者在 3 年内没有注射

皮质类固醇预防 补充注射标准二氟泼尼酯 22 周 ± 泼尼松口服 10 周 Ozurdex IVT + 二氟泼尼酯 4 周后 ± 泼尼松口服 10 周随机 2:1 局部与局部 + 口服 CST 从 BL 升高超过 75 μm 获得 CRC 证实 BCVA 中丢失 ≥ 10 个字母新发/恶化的 IRF 或 SRF 或 namD LUNA 针对先前接受过湿性 AMD 多中心治疗患者的新发/恶化的 平行组 2 期研究导致的威胁视力的出血，双重掩码，随机， 平行组 2 期研究关键纳入标准：已证实对抗血管内皮生长因子疗法的反应以及对继发于namD的CNV的积极治疗（在进入后4个月内至少接受2次注射），研究眼球BCVA范围在 25 — 83 ETDRS信件研究时间表和所描述的箭头长度不符合研究初期修订的协议，该协议旨在将二氟泼尼酯纳入第4周以后的二氟泼尼酯治疗方案，以匹配二氟泼尼酯疗法的逐渐减少。长期延期在第五年结束 筛查期 2x1011 vg/eye (n=30) 6x1010 vg/eye (n=30) 第 52 周：主要终点第 26 周：中期分析第 1 天：IVT ixo-vec 随机分配 Aflibercept IVT 2mg 五年：EXT 完成皮质类固醇预防（剂量后 21 周）

LUNA 研究处置（截至 2023 年 11 月 15 日）参与者处置随机分配并给药 ixo-VEC 的受试者数量 60 完成第 14 周的参与者人数 54 完成第 26 周的参与者人数 26 服用 ixo-vec 后停止服药的参与者人数 2 停药原因（与 ixo-VEC 无关）死亡（腹部肠系膜肿块、多器官衰竭和败血性休克 — 与研究药物无关）不良事件（痴呆）— 与研究药物无关) 1 1 一年内至少注射过一次抗血管内皮生长因子药物的患者在筛查阿佛西普之前，贝伐珠单抗雷尼珠单抗法里西单抗其他 43 (72%) 15 (25%) 15 (25%) 10 (17%) 1 (2%) 安全结果、AH aflibercept 水平、BCVA 和 CST 截至2023年11月15日。 补充抗血管内皮生长因子数据有效期至 2024 年 1 月 2 日。当所有参与者完成为期26周的研究访问后，将进行预先指定的中期分析

LUNA 人口统计学和基线 特征人口统计学和基线特征 ixo-vec 6E10 vg/eye N = 30 ixo-vec 2E11 vg/eye N = 30 LUNA 总数 N = 60 OPTIC N = 30 平均年龄、年份 (SD) 75.4 (7.4) 76.6 (7.8) 79.0 (7.3) 女，n (%) 16 (53%) 18 (60%) 34 (53%) 18 (60%) 34 (53%) 7%) 15 (50%) 种族，n (%) 亚裔白人 27 (90%) 2 (7%) 28 (93%) 2 (7%) 55 (92%) 4 (7%) 30 (100%) 0 自研究眼中诊断出 namD 以来的平均年份 (SD) 2.9 (2.8) 2.8 (2.9) 3.7 (2.8) 第 1 天 (SD) 之前一年的平均年化抗血管内皮生长因子注射 10.0 0 (1.6) 9.7 (2.5) 9.9 (2.1) 9.9 (1.9) 平均值 BCVA，ETDRS 字母 (SD) 72.9 (8.8) 71.8 (6.4) 72.3 (7.7) 65.4 (7.2) 平均值 CST，mm (SD) 360.6 (112.0) 340.5 (119.3) 350.6 (115.2) 397.0 (137.3) Phakic 镜头状态，n (%) 11 (37%) 11 (37%) 22 (37%) 22 (37%)%) 10 (33.3%) 数据截止：2023 年 11 月 15 日

6E10 和 2E11 的注射量大幅减少，OPTIC 91% 90% 85% 86% 95% 94% 94% 之前的平均年化注射量平均值 IXO-VEC 后的年化注射量数据截止日期：2024 年 1 月 2 日 OPTIC 2E11 LUNA 2E11 LUNA 6E10

6E10 和 2E11 的注射自由率令人信服，OPTIC 91% 90% 85% 86% 95% 94% 的平均先前年化注射平均值 IXO-VEC 后的年化注射率 OPTIC 2E11 LUNA 2E11 LUNA 6E10 免注射 86% 87% 免注射 87% 85% 免费注射 80% 73% 数据截取： 02Jan2024

在ixo-vec数据截止之前，需要平均每年注射超过9次的患者，两种剂量的抗血管内皮生长因子治疗负担降低了93％ 数据截止日期：2024年1月2日。在接受补充注射的部分患者中，两种剂量的年化注射量减少了71％。ixo-vec 9 名参与者 1 次注射 6 名超过 1 次注射的参与者年化抗血管内皮生长因子减少 93% 75% 无注射 -1 年 26 14 18 22 10 8 6 6 4 30 34 38 42 48 52 研究周

30 30 29 30 30 29 28 23 20 13 30 30 28 30 30 30 29 28 23 20 12 30 30 30 29 29 26 21 15 12 LUNA 的视觉和解剖学结果证实 OPTIC 中观测到的活动从基线到上次就诊的平均CST变化，μm (CI) 随时间推移的平均最佳校正视力 (BCVA) 剂量平均值 中心子场厚度 (CST) 从基线到基线的变化上次访问，信件（CI）+0.5（-2.2，3.3）6E10 vg/eye -1.7（-4.5，1.2）2E11 vg/eye N -7.9（-30.9，15.0）6E10 vg/eye -16.4（-31.5，-1.3）2E11 vg/eye 30 30 30 29 26 21 15 12 N N +0.2（-4.6，5.0）2E11 vg/eye OPTIC (n=15) 数据截图：15Nov20323。LUNA 95% CI；光学 90% CI。LUNA 和 OPTIC 的研究访问节奏不同 -92.9（-153.32，-32.55）2E11 vg/eye OPTIC（N = 15）

22 22 22 21 21 18 18 13 8 6 26 25 26 26 26 26 26 25 25 24 20 18 12 无补充注射患者保持稳定的视觉和解剖学控制平均从基线到上次就诊的CST变化，μm（95% CI）补充注射免费参与者随时间推移的平均BCVA变化，按剂量平均BCVA从基线到上次就诊的变化，字母（95% CI）CI) +2.7 (0.0, 5.4) 6x1010 vg/eye -1.2 (-4.1, 1.7) 2x1011 vg/eye -2.8 (-19.7, 14.2) 6x1010 vg/eye -14.8 (-32.1, 2.4) 2x1011 vg/eye 22 22 21 21 1813 8 6 26 24 26 26 26 25 24 20 18 11 数据截取：15Nov2023 N N N N N N N

在LUNA中观察到两种剂量的阿弗西普水中没有最低的水性幽默 aflibercept的临床益处阈值演示 ixo-vec 治疗益处数据截止日期：2023 年 11 月 15 日。LUNA 第 14 周绘制了 30 名个人参与者中 26 名参与者中的 26 人的 aflibercept 水平。在 2E11 和 6E10 剂量中，有 4 个样本 的含水量为 afibercept 水平（ELISA 分析 BLOQ:

Ozurdex + Difluprenate 眼药水 被确定为潜在的 “前进” 方案 ixo-vec 耐受性良好，炎症对协议定义的局部皮质类固醇有反应无 ixo-vec 相关 SAE；Ixo-vec 相关不良反应均为轻度至中度 No 巩膜外炎、血管炎、视网膜炎、脉络膜炎、血管闭塞或低血压最常见的 IXO-VEC 相关不良反应是与剂量相关的前部炎症（主要是 AC 细胞）和前色素变化；与 OPTIC 2E11 一致，局部 预防方案前景看好 Ozurdex + 二氟泼尼酯与OPTIC 2E11相比，该方案导致超过90％的患者无炎症或轻微炎症（0或0.5+AC细胞）优化预防可改善炎症特征， 单独使用局部类固醇（± 口服）可控制口服皮质类固醇未显示出增效益数据截止日期：2023年11月15日。OPTIC：Khanani 等人。《柳叶刀》电子临床医学 —《柳叶刀探索》 科学。2024 年 LUNA 初步安全摘要

Ozurdex + Difluprenate 眼药水 被确定为潜在的 “前进” 疗法数据截止日期：2023年11月15日。细胞等级由裂隙灯评估，等级类别基于葡萄膜炎命名法标准化（SUN）和国家眼科研究所对白血 细胞的分数。没有受试者的细胞超过 2+。* 混合色素和非色素细胞；pc，色素细胞。1.包括对4名个体患者的预后数据削减后的审查。LUNA 玻璃体细胞热图中的第二位患者从第 4 周开始双眼有 0.5+ 的玻璃体细胞 ，双眼在第 18 周均已消退 LUNA 的初步数据证实，眼部炎症主要位于前房，轻度至中度，对局部皮质类固醇有反应1 LUNA 前腔 细胞 LUNA 玻璃体细胞分级量表

Ozurdex + Difluprednate 滴眼液 被确定为潜在的 “前进” 方案 LUNA 的初步数据证实，眼部炎症主要位于前房，轻度至中度，对局部皮质类固醇有反应1 LUNA 前房细胞 LUNA 玻璃体细胞分级量表数据截止日期：2023 年 11 月 15 日。细胞等级由裂隙灯评估，等级类别基于葡萄膜炎命名法标准化（SUN）和国家眼科研究所白细胞分数。没有受试者超过 2+。* 混合色素和非色素细胞；pc，色素细胞。1.包括对4名个体患者的预后数据削减后的审查。从第 4 周开始，difluprenate 队列中的第二位患者双眼有 0.5+ 个玻璃体细胞， 双眼在第 18 周消退

添加二氟泼尼酯的益处 Ozurdex 未观察到口服泼尼松的益处 IXO-VEC IVT 基因疗法的初步安全性分析预防：2023 年 11 月 15 日 N=1 N=1 N=1 N=1 协议修订后在第 4 周后添加二氟泼尼酯滴眼液 N=1 AC：前 腔细胞。100% 色素细胞排除在分析。Ozurdex单体组织的一名参与者对局部皮质类固醇有反应的3+个AC细胞进行了单次就诊。研究初期对方案进行了修订，在第4周后纳入了二氟泼尼酯， 与二氟泼尼酯治疗方案的逐渐减量相匹配。不包括一名参与者中因葡萄球菌引起的4+个以上的AC细胞。表皮病+眼内炎后AC tap（与ixo-VEC无关）。*包括一名在计划外就诊期间，在单个 时间点接受了含有 2 个以上交流电池的 Ozurdex + 二氟泼尼酯的受试者。细胞等级由裂隙灯评估，等级类别基于白细胞葡萄膜炎命名法标准化（SUN）标准

将二氟泼尼酯添加到 Ozurdex 的益处口服泼尼松没有益处 ixo-VEC IVT 基因疗法的初步安全性分析预防：2023 年 11 月 15 日 N=1 N=1 N=1 N=2 N=1 协议经修订，在第 4 周后添加二氟泼尼酯滴眼液 N=1 AC：前房细胞。 100% 色素细胞排除在分析范围之外。Ozurdex单独组的一名参与者对局部皮质类固醇有反应的3+个AC细胞进行了单次就诊。研究初期对方案进行了修订，在第4周后加入了二氟泼尼酯，以匹配二氟泼尼酯治疗方案中的锥度 。不包括一名参与者中因葡萄球菌引起的4+个以上的AC细胞。表皮病+眼内炎后AC tap（与ixo-VEC无关）。*包括一名在计划外就诊期间在单一时间点 接受了含有 2 个以上交流电池的 Ozurdex + 二氟泼尼酯的受试者。细胞等级由裂隙灯评估，等级类别基于白细胞葡萄膜炎命名法标准化（SUN）标准

Ozurdex + Difluprenate 滴眼液 被确定为潜在的 “前进” 方案 LUNA 的优化预防与 OPTIC 2E11 相比，炎症特征得到改善 OZURDEX + difluprenate 导致超过 90% 的患者无炎症或轻微炎症（0 或 0.5+ AC 细胞）LUNA 的安全性结果得到改善，OPTIC 的疗效凸显了 IVT 潜在的有利益处/风险状况用于湿性 AMD 的 ixo-vec 基因疗法数据截止日期：2023 年 11 月 15 日。细胞等级由裂隙灯评估，等级 类别基于葡萄膜炎命名法（SUN）和国家眼科研究所的白细胞分数。没有受试者超过2+。* 混合色素和非色素细胞；pc，色素细胞。主要初步学习 OPTIC 2E11 前房细胞 LUNA 前房细胞分级量表

两次 ixo-vec 剂量下的平均眼压均稳定 按剂量 N 30 30 30 30 28 29 26 21 15 12 数据截取：2023 年 11 月 15 日 30 30 29 30 30 30 29 29 29 29 28 23 20 13 2x1011 vg/eye 6x1010 vg/eye N

30 30 29 30 30 29 28 23 20 13 30 30 28 30 30 30 29 28 23 20 12 30 30 30 29 29 26 21 15 12 LUNA 的视觉和解剖学结果证实 OPTIC 中观测到的活动平均值 CST (μm) 从基线到上次就诊 (CI) 从基线到上次就诊的平均值 (BCVA) 随时间推移的平均值 中央子场厚度 (CST) 按剂量 N 平均值 BCVA（字母）从基线到上次就诊的变化 (CI) +0.5 (-2.2, 3.3) 6E10 vg/eye -1.7 (-4.5, 1.2) 2E11 vg/eye N -7.9 (-30.9, 15.0) 6E10 vg/eye -16.4 (-31.5, -1.3) 2E11 vg/eye 30 30 29 26 21 15 12 N +0.2 (-4.6, 5.0) 2E11 vg/eye 30 30 29 26 21 15 N N +0.2 (-4.6, 5.0)2E11 vg/eye OPTIC (n=15) 数据截图：15Nov20323。月亮 95% 置信区间；光学 90% 置信区间LUNA 和 OPTIC 的研究访问节奏不同 -92.9（-153.32，-32.55）2E11 vg/eye OPTIC（N = 15）

维持解剖学控制， 在基线 CST >300 mm 的参与者中，从基准到上次就诊的平均 CST 变化，μm (95% CI) 3.4 (-11.1, 17.9) BL ≤300 μm 27 27 27 27 27 24 23 18 14 N -24.9 (-45.8, -4.0) BL >300 μm N 数据截取：2023 年 11 月 15 日 CST 亚组 ≤300 mm CST 的基准基准特征 >300 mm 平均CST，mm (SD) 270 (19) 417 (119) 一位参与者在第 4 周和第 26 周缺少 CST 测量值 33 31 33 31 30 21 17 10

N 解剖学控制得以维持 基线 CST >300 mm 的 LUNA 和 OPTIC 参与者的 CST 从基线到上次就诊的平均变化，μm (95% CI) N 数据截取：2023 年 11 月 15 日亚组 CST 的基线特征 >300 mm LUNA 平均值 CST， mm (SD) 417 (119) OPTIC 平均值 CST，mm (SD) 429 (175) 从基线到第 28 周的 OPTIC 平均值 CST 变化，μm m (95% CI) -80.5 (-164.6, 3.5) BL >300 μm -24.9 (-45.8, -4.0) BL >300 μm 33 31 33 31 30 21 17 10 13 13 13 13 13 13 13 13 12 12 11 13 在第 4 周和第 26 周缺少基准 CST 测量结果

在ixo-vec数据截止之前，需要平均每年注射超过9次的患者，两种剂量的抗血管内皮生长因子治疗负担降低了93％ 数据截止日期：2024年1月2日。在接受补充注射的部分患者中，两种剂量的年化注射量减少了71％。ixo-vec 9 名参与者 1 次注射 6 名超过 1 次注射的参与者年化抗血管内皮生长因子减少 93% 75% 无注射 -1 年 26 14 18 22 10 8 6 6 4 30 34 38 42 48 52 研究周

数据截止日期：2024年1月2日。在IXO-VEC之前的一年中，参与者 的平均年化注射量超过9次。ixo-vec 100% 免注射先前接受双特异性抗体法西单抗的 10 名患者中 10 名在单次 IVT ixo-vec 出院 34 周 -1 年 26 14 18 22 10 8 6 4 30 34 38 42 48 52 52 研究周

早期的 LUNA 数据支持 IXO-VEC OPTIC 的优点 收益风险概况显示，ixo-VEC 2E11 具有良好的耐受性，耐久性可达 4.5 年 LUNA 的初步数据可能表明：与 OPTIC 2E11 相比， 治疗负担可能持续降低，基于视力 (BCVA) 和解剖学终点 (CST) 的确诊活性 Ozurdex + 二氟泼尼酯正在出现与 OPTIC LUNA 相比，安全性更高的首选预防措施初步 数据表明 “向前迈进” 的预防方案P3 为 2 剂量 LUNA 26周中期分析预计在 2024 年中期继续进行 FDA 和 EMA 的正式和非正式相互作用预计在 2015 年下半年启动第 3 阶段预计将迈向第 3 阶段的下一步行动

谢谢！我们特别感谢： LUNA 研究人员、研究协调员和研究小组 LUNA 参与者及其家人 OPTIC 参与者及其家属我们的科学顾问和主要意见领袖 Adverum 团队成员，没有他们，开创性研究就不可能进行 。