附录 99.1
Belite Bio宣布向日本的Stargardt病临床试验提交Tinlarebant PMDA
| · | Tinlarebant 是 Belite Bio 的口服片剂，旨在减缓晚期 干性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）受斯塔加特病（STGD1）和地理萎缩（GA）影响的 患者的疾病进展 |
| · | 来自针对青少年 STGD1 受试者的为期 24 个月的 2 期试验的数据 显示，与具有 相似基线特征（年龄 ≤18 岁）的 ProgStar 参与者相比，TinlaRebant 治疗受试者的萎缩性 病变生长持续降低（p |
| · | 在 的2期试验中，接受TinlaRebant治疗的受试者（12人中有5人）在24个月的治疗期内没有出现萎缩性 视网膜病变 |
| · | 一项针对 STGD1 青少年受试者（“DRAGON”）的关键性全球三期临床试验 的注册已经完成，涉及来自 11 个国家的 104 名受试者，预计中期数据将于 2024 年第四季度公布 |
| · | Tinlarebant 已在日本被授予孤儿药称号，用于治疗 STGD1 |
| · | GA（“PHOENIX”）的 全球三期试验正在进行中 |
圣地亚哥，2024年3月22日——Belite Bio, Inc（纳斯达克股票代码：BLTE）（“Belite Bio” 或 “公司”）是一家临床阶段的生物制药 药物开发公司，专注于推进针对严重未得到满足的 医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，今天宣布向制药和医疗器械管理局（PMDA）提交启动临床试验日本青少年 STGD1（“DRAGON II”）中的 Tinlarebant。
DRAGON II 试验是评估替拉瑞班特在日本 青少年 STGD1 受试者中的药代动力学和药效学的 1b 期开放标签研究和一项旨在评估替拉瑞班特对青少年 STGD1 受试者的疗效、安全性和耐受性的2/3期全球、多中心、双面罩、安慰剂对照的随机研究相结合。大约60名年龄在12至20岁之间的受试者，包括大约10名日本受试者，以 1:1 随机分配（tinlarebant: placebo）的试验目标是入组该试验的2/3阶段。来自日本受试者的数据旨在促进未来在 日本申请保密协议。
关于 Tinlarebant（a/k/a LBS-008）
Tinlarebant 是一种新型口服疗法，旨在减少维生素类毒素（称为双视黄醇）的积累，这些毒素会导致 STGD1 中的视网膜 疾病，也促进 GA 或晚期干性 AMD 的疾病进展。双视黄醇是视觉周期的副产物， 依赖于眼睛维生素 A（视黄醇）的供应。Tinlarebant的工作原理是降低和维持血清视黄醇 结合蛋白4（RBP4）的水平，视黄醇是视黄醇从肝脏转运到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇 量，Tinlarebant 减少了双视黄醇的形成。Tinlarebant 已在美国获得快速通道认证和罕见儿科 疾病称号，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，用于治疗 STGD1。
Stargardt 病 (STGD1)
STGD1 是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良（导致中心视力模糊或丧失）。这种疾病 是由视网膜特异性基因（ABCA4）的突变引起的，该突变导致双视黄醇的逐渐积累，导致视网膜 细胞死亡和中心视力逐渐丧失。双视黄醇的荧光特性和视网膜成像 系统的发展帮助眼科医生识别和监测疾病进展。目前，没有美国食品药品管理局批准的 STGD1 治疗方法。
重要的是， STGD1 和 GA，即晚期干性 AMD，具有相似的病理生理特征，其特征是双视黄醇过度积累、 视网膜细胞死亡和逐渐丧失视力。尽管 “死视网膜” 的外周扩张，但视力下降会缓慢发生， 直到疾病到达眼睛中央（黄斑）。因此，Belite Bio正在一项为期两年的3期研究（PHOENIX）中评估Tinlarebant 对GA患者的安全性和有效性。
晚期干性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）中的 GA
干性 AMD 是老年人视力丧失的主要原因。地理萎缩（GA）是 AMD 的后期阶段。目前，没有经美国食品药品管理局批准的用于胃炎的口服 疗法，也没有经美国食品药品管理局批准的用于干性 AMD 其他阶段的疗法。据估计，美国有2,000万AMD 患者，全球有超过1.96亿名患者，估计全球直接医疗费用为2550亿美元。
关于 Belite Bio
Belite Bio是一家 临床阶段的生物制药药物开发公司，专注于推进针对视网膜退行性眼 疾病的新疗法，这些疾病的医疗需求尚未得到满足，例如（i）萎缩性年龄相关性黄斑变性（AMD），在晚期干性 AMD 中通常称为地理 萎缩（GA），以及（ii）常染色体隐性遗传型斯塔加特病，或 STGD1，此外还有特定的代谢 疾病。欲了解更多信息，请在推特、Instagram、LinkedIn、Facebook上关注我们，或访问我们的网站www.belitebio.com。
关于前瞻性 陈述的重要注意事项
本新闻稿包含有关未来预期和计划的 前瞻性陈述，以及有关非历史 事实的事项的其他陈述。这些陈述包括但不限于关于临床数据对患者的潜在影响的陈述， 和Belite Bio的进展和预期的临床前活动、临床开发、监管里程碑和商业化 ，以及任何其他包含 “期望”、“希望” 和类似表述的陈述。 由于各种重要因素， 实际结果可能与前瞻性陈述中显示的结果存在重大差异， 包括但不限于Belite Bio证明其候选药物的安全性和有效性的能力；可能不支持进一步开发或监管批准的候选药物的临床结果 ；完成相关临床试验和/或获得此类临床试验中期/最终数据的时机；内容以及相关监管 机构做出决定的时机关于Belite Bio候选药物的监管批准；Tinlarebant的潜在疗效，以及Belite Bio向美国证券交易所 委员会提交的文件中的 “风险因素” 部分中更全面地讨论了这些 风险。所有前瞻性陈述均基于Belite Bio目前获得的信息，Belite Bio没有义务 公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律可能要求的 除外。
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