附录 99.1
Capricor Therapeutics 宣布在完成中期徒劳性分析后，继续对杜兴氏肌肉萎缩症进行 CAP-1002 的 3 期 HOPE-3 试验
--有利的临时徒劳分析结果--
--成功完工触发了美国与日本信药集团协议下的第一笔里程碑付款--
--HOPE-3（队列 A）注册已完成；预计将于2024年第四季度公布头条数据；B组入学已启动--
--公司计划要求在2024年第一季度与FDA会面，进一步讨论加快批准途径的机会--
加利福尼亚州圣地亚哥，2023年12月11日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发用于治疗和预防肌肉和其他特定疾病的革命性细胞和外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）今天宣布，HOPE-3 的中期徒劳分析取得了积极结果，这是一项评估杜兴氏肌肉萎缩症患者的 CAP-1002 的关键性三期试验（DMD)。经数据安全监测委员会 (DSMB) 审查的中期徒劳分析结果提出了按计划继续 HOPE-3 试验的积极建议。该中期效用分析触发了该公司与日本信药株式会社签订的美国商业化和分销协议下的第一笔里程碑式付款。
Capricor首席执行官琳达·马尔班博士表示：“我们对DSMB审查的积极结果感到满意，该审查支持我们的 HOPE-3 试验继续向可能批准用于DMD的 CAP-1002 迈进。”“我们相信，CAP-1002 可以解决这些患者未得到满足的高额医疗需求，我们仍然致力于使其迅速获得批准。基于这一重要里程碑，我们将要求与美国食品药品监督管理局（FDA）举行会议，进一步讨论加快审查和批准的备选方案。此外，我们相信我们完全有能力执行其他价值驱动的临床和监管里程碑，包括在2024年第四季度报告来自 HOPE-3（队列A）的关键数据。”
关于 HOPE-3 第 3 阶段试验
HOPE-3 是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，由两个队列组成，评估 CAP-1002 对患有 DMD 和骨骼肌功能受损的参与者的安全性和有效性。在研究的前 12 个月中，符合资格标准的非卧床和非卧床男孩将被随机分配每 3 个月接种 CAP-1002 或安慰剂，共接种 4 剂。大约102名符合条件的研究对象将参与这项双队列研究。A队列的注册已经完成，该队列旨在招收大约58名受试者，以 1:1 的比例随机分配 CAP-1002 或安慰剂，旨在支持生物制剂许可证申请的提交。B 队列的注册已经开始，该队列旨在招收大约 44 名以 1:1 的比例随机分配 CAP-1002 或安慰剂的参与者。Cohort B的目标是在首次注册后支持我们的圣地亚哥站点的纳入。
在给药 4 次 CAP-1002 或安慰剂后，将在第 12 个月对每个队列进行疗效和安全性的初步分析。主要的结果衡量标准将是上肢表现（PUL）v2.0，这是一款经过验证的工具，专门用于评估高（肩）、中（肘）和远端（手腕和手）功能，其概念框架反映上肢功能的无力进展。HOPE-3 还将测量各种次要终点，包括心脏功能评估。有关此研究的更多信息，请访问（NCT05126758）。
关于杜兴氏肌肉萎缩症
杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌进行性虚弱和慢性炎症。患有 DMD 的患者通常会在十几岁时失去行走能力，通常在 30 岁之前死于心脏或呼吸系统并发症。它大约每人中就有一次出现