附录 99.1
附录 99.1
Beam Therapeutics公布2023年第四季度和年终财务业绩，并重申预期的里程碑
Beacon 针对严重镰状细胞病的 BEAM-101 1/2 期研究的患者剂量和入组继续取得进展；第一批临床数据预计将于 2024 年下半年公布
针对 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症的 BEAM-302 的 1 期试验有望在 2024 年上半年启动，等待欧洲临床试验申请 (CTA) 的受理
截至2023年第四季度，拥有12亿美元的现金、现金等价物和有价证券；Cash Runway预计将支持2027年的运营计划
马萨诸塞州剑桥，2024 年 2 月 27 日 — Beam Therapeut(Nasdaq: BEAM) 是一家通过基础编辑开发精准遗传药物的生物技术公司，今天公布了2023年第四季度和全年财务业绩，并重申了该公司镰状细胞病和遗传病投资组合的预期里程碑。
Beam首席执行官约翰·埃文斯表示：“今年有可能为Beam带来变革，因为我们正在努力推进临床的多个基础编辑项目，通过短期催化剂巩固关键的高价值特许经营权——所有这些都得到了强劲的资产负债表的支持。”“我们预计将在2024年启动首次体内临床研究，并报告来自我们体外基础编辑临床项目的第一批人体内数据。在运营方面，我们在镰状细胞病中 BEAM-101 的 BEACON 研究取得了重大进展，我们有望在上半年完成前哨队列并开始在扩张队列中给药。此外，我们提前提交了针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的 BEAM-302 CTA，并有望在 2024 年上半年启动该研究。我们坚信，与现有疗法相比，基础编辑有可能为患有严重疾病的患者提供新的选择和有意义的优势。”
2024 年的关键预期里程碑
镰状细胞病（SCD）特许经营权
遗传病特许经营权
2023 年第四季度和全年财务业绩
现金跑道
Beam预计，截至2023年12月31日，其现金、现金等价物和有价证券将使公司能够为2027年的预期运营费用和资本支出需求提供资金。这一预期包括用于实现上述 BEAM-101、ESCAPE、BEAM-301 和 BEAM-302 的每个关键预期里程碑的资金，以及对平台进步和制造能力的持续投资。
关于 Beam疗法
Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于为精准基因药物建立领先的、完全集成的平台。为了实现这一愿景，Beam已经组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术，并且正在建设内部制造能力。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一项专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基变化，而不会在DNA中出现双链断裂。这有可能实现各种潜在的治疗编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进基础编辑程序的多元化组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于为员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。
关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。提醒投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下内容相关的陈述：我们对过渡到多项目临床阶段公司的预期；我们技术的治疗应用和潜力，包括与SCD、AATD、GSD1a和ESCAPE有关的潜力；我们推进项目的计划和预期时机、临床试验设计以及对 BEAM-101、BEAM-301、BEAM-302 和ESCAPE的预期；我们的估计截至12月31日的现金、现金等价物和有价证券，2023年及其相关预期；我们的资本资源是否足以为运营费用和资本支出需求提供资金，以及此类资源的预计可用期限；以及我们通过基础编辑为患者开发终身、治疗性、精准基因药物的能力。每份前瞻性陈述都存在重要的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于以下方面的风险和不确定性：我们成功实现投资组合优先排序和战略重组收益的能力；我们开发、获得监管部门批准和商业化候选产品的能力，这可能比计划更长的时间或成本更高；我们筹集额外资金的能力，但可能不是可用；我们为候选产品获得、维持和执行专利和其他知识产权保护的能力；我们的候选产品是否会获得启动人体临床研究所需的监管部门批准的不确定性；对候选产品的临床前测试以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后的临床试验的结果或成功；我们的临床试验的启动和注册以及预期的推进时机超出预期；我们的候选产品可能出现生产或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；我们的实际审计结果是否与截至2023年12月31日的估计现金、现金等价物和有价证券一致；以及我们在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度报告和任何后续文件中 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 标题下确定的其他风险和不确定性与证券交易委员会合作。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，因此我们无法预测所有因素或事件。除非适用法律要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。
联系人：
投资者：
Holly Manning
THRUST 战略
holly@thrustsc.com
媒体：
丹·布德威克
1AB
dan@1abmedia.com
简明的合并资产负债表数据（未经审计） |
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（以千计） |
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十二月三十一日 |
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十二月三十一日 |
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现金、现金等价物和有价证券 |
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$ |
1,189,876 |
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$ |
1,078,134 |
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总资产 |
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1,459,714 |
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1,341,714 |
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负债总额 |
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478,385 |
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608,240 |
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股东权益总额 |
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981,329 |
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733,474 |
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简明合并运营报表（未经审计） |
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（以千计，股票和每股数据除外） |
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截至12月31日的三个月 |
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截至12月31日的年份 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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许可和协作收入 |
|
$ |
316,192 |
|
|
$ |
20,037 |
|
|
$ |
377,709 |
|
|
$ |
60,920 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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140,077 |
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86,341 |
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437,381 |
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311,594 |
|
一般和行政 |
|
|
43,257 |
|
|
|
22,681 |
|
|
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116,813 |
|
|
|
87,805 |
|
运营费用总额 |
|
|
183,334 |
|
|
|
109,022 |
|
|
|
554,194 |
|
|
|
399,399 |
|
运营收入（亏损） |
|
|
132,858 |
|
|
|
(88,985 |
) |
|
|
(176,485 |
) |
|
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(338,479 |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
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|
|
|
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||||
衍生负债公允价值的变化 |
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|
(1,900 |
) |
|
|
3,000 |
|
|
|
7,500 |
|
|
|
23,900 |
|
非控股权投资公允价值的变动 |
|
|
(722 |
) |
|
|
21,578 |
|
|
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(18,592 |
) |
|
|
20,200 |
|
或有对价负债公允价值的变化 |
|
|
1,863 |
|
|
|
19,447 |
|
|
|
9,740 |
|
|
|
18,904 |
|
利息和其他收入（支出），净额 |
|
|
12,064 |
|
|
|
7,611 |
|
|
|
46,676 |
|
|
|
15,297 |
|
其他收入总额（支出） |
|
|
11,305 |
|
|
|
51,636 |
|
|
|
45,324 |
|
|
|
78,301 |
|
所得税前净收益（亏损） |
|
|
144,163 |
|
|
|
(37,349 |
) |
|
|
(131,161 |
) |
|
|
(260,178 |
) |
所得税准备金 |
|
|
(1,366 |
) |
|
|
(1,000 |
) |
|
|
(1,366 |
) |
|
|
(3,410 |
) |
权益法投资的亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(25,500 |
) |
净收益（亏损） |
|
$ |
142,797 |
|
|
$ |
(38,349 |
) |
|
$ |
(132,527 |
) |
|
$ |
(289,088 |
) |
有价证券的未实现收益（亏损） |
|
|
2,628 |
|
|
|
2,244 |
|
|
|
3,034 |
|
|
|
(2,380 |
) |
综合收益（亏损） |
|
$ |
145,425 |
|
|
$ |
(36,105 |
) |
|
$ |
(129,493 |
) |
|
$ |
(291,468 |
) |
普通股每股净收益（亏损）——基本 |
|
$ |
1.77 |
|
|
$ |
(0.54 |
) |
|
$ |
(1.72 |
) |
|
$ |
(4.13 |
) |
已发行基本加权平均普通股 |
|
|
80,858,517 |
|
|
|
70,777,452 |
|
|
|
77,151,771 |
|
|
|
70,015,305 |
|
普通股每股净收益（亏损）——摊薄 |
|
$ |
1.73 |
|
|
$ |
(0.54 |
) |
|
$ |
(1.72 |
) |
|
$ |
(4.13 |
) |
摊薄后的加权平均已发行普通股 |
|
|
82,702,302 |
|
|
|
70,777,452 |
|
|
|
77,151,771 |
|
|
|
70,015,305 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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